Phase II Trial of Naxitamab, Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) in Combination With Induction Chemotherapy for Patients With Newly-Diagnosed High-Risk Neuroblastoma

This clinical trial will evaluate the safety of chemoimmunotherapy with Naxitamab and COG-type induction chemotherapy in newly-diagnosed patients with high-risk neuroblastoma. We aim to recruit 10 patients over the next 2 years.

开始日期2026-05-01

申办/合作机构

Shaare Zedek Medical Center

[+1]

NCT07011654

/ Recruiting临床1/2期IIT

Phase I/II Study of Naxitamab and Sacituzumab Govitecan in Patients With Metastatic Triple-negative Breast Cancer (TNBC)

This phase I/II trial tests the safety, best dose, and effectiveness of naxitamab in combination with sacituzumab govitecan in treating patients with triple-negative breast cancer (TNBC) that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic).

开始日期2025-09-19

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT07027748

/ Recruiting临床1期IIT

Feasibility Study of Prolonged Administration of Naxitamab, Irinotecan, and Temozolomide for Patients With Relapsed or Refractory Neuroblastoma

This research is being done to investigate a treatment regimen of Irinotecan, Temozolomide, and Sargramostin, and an immunotherapy called Naxitamab and whether giving Naxitamab more slowly reduces the side effects for participants with relapsed or refractory neuroblastoma.
The name of the study drugs involved in this study are:
* Naxitamab (A type of monoclonal antibody)
* Irinotecan (A standard of care chemotherapy)
* Temozolomide (A standard of care chemotherapy)
* Sargramostim (A standard of care, granulocyte-macrophage colony stimulating factor)

开始日期2025-06-27

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

[+1]

100 项与那昔妥单抗相关的临床结果

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100 项与那昔妥单抗相关的转化医学

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100 项与那昔妥单抗相关的专利（医药）

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143

项与那昔妥单抗相关的文献（医药）

2026-06-15·INTERNATIONAL JOURNAL OF CANCER

A phase II trial of naxitamab plus stepped‐up dosing of GM ‐ CSF for patients with high‐risk neuroblastoma in second or later complete remission

Article

作者: Basu, Ellen M. ; Mauguen, Audrey ; Cheung, Nai‐Kong V. ; Roberts, Stephen S. ; White, Charlie ; Modak, Shakeel ; Kushner, Brian H.

Abstract:

Relapse of high‐risk neuroblastoma (HR‐NB) poses a challenge to cure. Increasing numbers of HR‐NB patients achieve post‐relapse complete remission (CR) because close monitoring can detect localized disease and novel effective salvage therapies have emerged. We report outcome with immunotherapy using the anti‐G D2 monoclonal antibody (mAb) naxitamab and granulocyte‐macrophage colony‐stimulating factor (GM‐CSF) for consolidation of second or later CR in a phase II trial (Clinicaltrials.gov NCT01757626). Cycles included GM‐CSF 250 μg/m 2 /day on days −4‐to‐0 and increased to 500 μg/m 2 /day on days +1‐to‐5, and 3 doses of naxitamab infused (30‐to‐90 min) on days +1/+3/+5, 3 mg/kg/infusion (9 mg/kg/cycle, i.e., ~270 mg/m 2 /cycle). Cycles were monthly ×5. Clinical factors assessed regarding prognosis were: MYCN amplification; localized versus widespread prior relapse; 1 versus ≥2 prior relapse(s); previous treatment with anti‐G D2 mAb; and time from diagnosis to 1st relapse. Sixty patients were enrolled after 1 ( n = 42) or ≥2 ( n = 18) prior relapse(s); 27 (45%) had MYCN amplification. Progression‐free survival (PFS) rates at 2/5 years were 55%/50%. Prior treatment with naxitamab and prior widespread relapse had significant negative impacts on PFS. Post‐protocol patients in CR routinely received an investigational anti‐NB vaccine. Two other patients, both with 1 prior relapse, took DFMO. Naxitamb+GM‐CSF is a good option to consolidate post‐relapse CR of HR‐NB. The encouraging long‐term outcome cannot be attributed solely to naxitamab+GM‐CSF given post‐protocol therapies.

2026-06-01·INTERNATIONAL JOURNAL OF CANCER

Naxitamab with novel scheduling and stepped‐up dosing of GM ‐ CSF plus vaccine, but no myeloablative therapy for patients with high‐risk neuroblastoma in first complete remission

Article

作者: Basu, Ellen M. ; Modak, Shakeel ; White, Charlie ; Cardenas, Fiorella Iglesias ; Kushner, Brian H. ; Mauguen, Audrey ; Wei, Wei ; Kramer, Kim

Abstract:

Naxitamab + GM‐CSF was effective against chemo‐resistant high‐risk neuroblastoma (HR‐NB), leading to approval by the Food and Drug Administration. We now describe toxicity and outcome of patients treated in first complete remission (CR) with naxitamab plus novel dosing of GM‐CSF (nGM‐CSF), initiated in February 2021, based on pharmacologic data. Treatment also included an anti‐NB vaccine but no prior myeloablative therapy (MAT). This retrospective study covers all first CR HR‐NB patients who started the novel naxitamab + nGM‐CSF regimen from February 22, 2021 to December 11, 2023. As before, naxitamab (3 mg/kg) was infused on days 1–3–5 (i.e., 3 doses/cycle). Previously, priming doses of GM‐CSF 250 μg/m 2 /day were subcutaneously administered ×5 (days −4 to 0), followed by step‐up to 500 μg/m 2 /day ×5 (days 1 to 5), but now priming doses were ×3 (days −2 to 0) and stepped‐up dosing was ×7 (days 1 to 7), that is, through 2 days after the last dose of naxitamab. After completing antibody treatment (5 monthly cycles), patients could receive vaccine. Event‐free survival (EFS) and overall survival (OS) were calculated from start of naxitamab + nGM‐CSF. Forty‐three patients received 157 cycles. Acute toxicities were generally manageable, allowing outpatient treatment. Stepped‐up dosing and extended administration of GM‐CSF had no associated toxicity, hematological or otherwise. Human anti‐human antibody developed in 5/43 (12%) patients. Thirty‐four (79%) patients received the vaccine; 9 did not due to relapse ( n = 4) and parental choice ( n = 5). EFS/OS rates at 24 months were 88%/95% and at 36 months were 80%/95%. Naxitamab + nGM‐CSF is a good option to consolidate first CR of HR‐NB patients, including those who did not undergo MAT.

2026-06-01·PEDIATRIC BLOOD & CANCER

Low‐Dose Intravenous Ketamine for Primary Pain Control During Naxitamab Anti‐GD2 Immunotherapy Treatment

Article

作者: Szabo, Julienne ; Fernandez, Nicole ; Silber, Rosanna ; Modak, Shakeel ; Record, Benjamin ; Greenfield, Dana ; Hahn, Emily

ABSTRACT:

Background:

Anti‐GD2 antibodies, including naxitamab, are part of standard therapy for high‐risk neuroblastoma (HR‐NB) and are associated with significant pain. We developed a protocol for outpatient use of low‐dose intravenous ketamine (LDIVK) for pain management during naxitamab. We describe the LDIVK protocol and report on its impact on the management of naxitamab‐associated pain.

Methods:

Patients with HR‐NB receiving naxitamab with poorly controlled pain in at least 1 cycle received LDIVK outpatient for subsequent cycles. LDIVK at 0.5 mg/kg/h was started 30 minutes before and ended 1 hour after naxitamab. A retrospective chart review of LDIVK‐treated patients was completed. Intrapatient comparison of vital signs, opioid use, and adverse events between LVIDK‐containing and non‐containing cycles was analyzed using the Wilcoxon signed rank test.

Results:

Twenty‐two pediatric patients received LDIVK at a median age of 6.3 (range, 1–16) years. Twelve patients received the same premedication for cycles with and without LDIVK, and their opioid use was analyzed. Statistically significant reduction in total opioid use in LDIVK‐containing cycle (0.064 mg/kg IV hydromorphone vs. 0.054 mg/kg IV hydromorphone; p = 0.003) and rescue opioid use (0.028 mg/kg IV hydromorphone vs. 0.018 mg/kg IV hydromorphone; p = 0.0042) was noted. There was no significant difference in premedication opioid (0.046 mg/kg IV hydromorphone vs. 0.051 mg/kg IV hydromorphone; p > 0.2). Fluid boluses administered, heart rate, and blood pressure ( p > 0.1 for each) between cycles were the same. One patient experienced dysphoria, which resolved with LDIVK rate reduction.

Conclusion:

Ketamine was successfully administered in an outpatient setting and was associated with a significant opioid‐sparing effect. A larger prospective study is warranted.

200

项与那昔妥单抗相关的新闻（医药）

2026-06-15

·新阳光公益

达愈新生-神经母细胞瘤患者援助项目延期公告

为履行公益使命并惠及更多患者，原定于2026年6月30日截止的“达愈新生-神经母细胞瘤患者援助项目”慈善援助项目现将延期至2026年12月31日。延期期间，项目援助对象、援助方案、开展地区保持不变，符合援助条件的患者可继续正常提交援助申请。本项目受理申请票据日期范围为2026年1月1日至2026年10月31日。项目延期特别注意新增输注材料要求： ①输注援助药品照片（患者和援助药品输注袋需同时入镜，照片需确保输注袋上的患者信息、输注时间、输注药品信息清晰可见）； ②‌监护人保存完成输注的援助药品空药盒，下次领取援助药品时做为领药核销材料之一提供给合作药房备案药师，否则无法领取援助药品。 2. 项目期内，每名患者至多申请五次，该要求不变。 3. 项目延期后，2026年12月31日18:00前可发起入组申请或再次申请。项目时间 2026年1月-2026年12月受理申请票据日期范围： 2026年1月1日至2026年10月31日援助对象神经母细胞瘤患者，且经项目医生评估，符合达佑泽®（那西妥单抗注射液）适应症且符合项目入组条件的中国大陆儿童（1岁及以上）及成人患者。项目开展地区广州、上海、重庆、北京、杭州、南京、长沙、济南、深圳、保定、石家庄、成都、武汉、郑州、厦门、福州、天津、合肥、南昌、太原，其他城市视情况而定。援助方案项目启动后，确诊为伴骨或骨髓病变的高危神经母细胞瘤患者遵医嘱及药品使用说明规范，每使用2*N支达佑泽®（那西妥单抗注射液）治疗后，经项目医生评估有临床获益并确认仍需进一步治疗，经项目办公室审核通过的，则在项目周期内为其援助1*N支免费的达佑泽®（那西妥单抗注射液）。援助药品剂量与患者遵医嘱临床使用时的平均剂量一致。每名患者至多申请五次。在项目执行周期内，患者可以按照此方案循环申请，自行使用支数与援助支数比例为2:1。例如，首次提供4支自行使用发票，经项目办审核通过后可援助2支，或提供6支自行使用发票，经项目办审核通过后可援助3支。以此类推，直至患者自愿退出、疾病出现不可耐受不良反应、项目医师认为患者不适合继续使用、援助药品已发放完毕或者其他原因的项目终止。入组条件经项目指定医疗机构项目医生评估，符合国家药品监督管理局批准的达佑泽®（那西妥单抗注射液）适应症。持有中华人民共和国居民身份证的大陆居民；未成年（未满十八周岁）患者由监护人提出申请，提交关系证明及监护人身份证。患者自愿申请加入项目并签署知情同意书，同时按照项目规定如实提交申请材料。因家庭经济原因无法长期承担达佑泽®（那西妥单抗注射液）治疗费用的低收入患者。患者进行达佑泽®（那西妥单抗注射液）治疗地点应为三级医院。患者接受援助药品前使用的达佑泽®（那西妥单抗注射液）药品必须是中国大陆包装。申请流程材料要求纸质资料需原件邮寄归档清单: 1、经济证明(社区/工作单位签字盖章版) 2、医学评估表(项目医生签字盖章) 3、输注证明(项目医生签字盖章) 如完成领药后90天未反馈输注证明，会在基金会服务对象中特殊标记，影响后续获得基金会慈善服务及相关援助。注意项目处方与医学评估表有效期为30天，审核通过后超过30天未完成领药核销的则本次申请过期，患者所申请的药品将不再为该患者进行保留，如后续仍计划申请使用援助药品需重新开具相关材料并重新提交申请。终止条件在接受达佑泽®药品治疗期间，经项目医生确认疾病进展或失去临床获益的患者。援助期间，未及时向项目组报备说明，任何原因导致的达佑泽®治疗中断时间连续超过90天。使用达佑泽®治疗期间出现严重不良反应，且由项目医生判定需停止达佑泽®治疗的患者。使用达佑泽®援助治疗期间的患者死亡（包括自然死亡与宣告死亡）或者因刑事犯罪被剥夺政治权利终身以及收监服刑。不能按照项目要求进行定期随访和审查的患者；不能按照项目要求时间提供医学资料的患者。患者伪造、篡改、捏造申请资料或者隐瞒申报，提供不实虚假资料。患者自愿放弃援助资格。或法定监护人、亲属要求停止继续使用达佑泽®治疗。患者以盈利为目的，将所筹药品非法倒卖、销售他人、有偿转让、与他人交换或者其他盈利目的。由于不可抗力、国家政策等因素造成捐赠药品短缺。患者本人、其直系亲属（包括法定监护人）以及其授意的利害关系人严重干扰项目相关人员正常工作秩序，或为了得到项目援助，向项目相关人员行贿。项目自然终止、因不可抗力、捐赠企业经营条件恶化或其他特殊原因致使项目终止。已过本项目申请截止时间，或者未到申请截止时间但援助药品已经发放完毕。申请通过的患者长期未领取捐赠药品（自申请通过后90天以上）。项目办公室无法与患者或患者家属取得联系，失联达90天的。慈善援助用品只能发放给已经通过项目办审核的处方患者使用，一旦发现买卖以及不同患者使用行为，原在组患者则判定为出组。联系我们 “达愈新生-神经母细胞瘤患者援助项目”正式开放申请，北京新阳光慈善基金会项目办公室将依次受理患者的入组申请、资料审核及领药安排。关于本项目有任何问题，您可以拨打项目办公室服务热线400-058-0600进行咨询，项目办的工作人员会为您解答。如果您符合申请入组的条件，项目组的工作人员会留下您的联系方式，并使用企业微信添加您，为您发送项目申请相关资料，同时协助您准备申请材料，并对申请过程中的任何疑问提供解答。项目办服务时间：周一至周五，上午9:00-12:00，下午13:00-17:30，法定节假日除外。项目监察项目办将对获取援助药品的患者定期进行抽查，核对个人信息和申请相关资料，如拒绝核查、发现与事实不符或欺瞒等现象，项目办有权终止其求助资格。法律声明本项目为患者自愿求助参加，不收取患者任何费用，患者有权随时退出本项目。患者选择加入或退出本项目的权利被充分尊重，任何人从未以任何现金或其他不当利益方式促使、激励患者参加项目。本项目开展过程中由项目人员和其他参与方使用或提供给患者的任何材料、披露的信息不包含任何产品推广和处方推荐的意图。本项目不影响医生的诊治及处方行为，由医生根据患者疾病情况和诊疗规范进行治疗。本项目申请及领取药品过程中将收集患者的个人信息、个人影像及医学材料（“患者信息和材料”），患者信息和材料由项目保留，除法律法规另有规定外，患者信息和材料将在法律规定的范围内严格保密，不会用于任何商业用途，仅用于项目的管理、执行和第三方审计；除接受监管部门审查监督外，不会披露给其他第三方。本项目为患者自愿申请求助，可能产生的所有用药不良事件，除法律法规另有规定外，项目不承担责任和义务。涉及到用药不良反应时，在符合适用的法律法规前提下，相关患者信息和材料会被披露给药品上市许可持有人以及药品不良事件监督部门，其可能会就此进行跟进和随访，将该患者信息和材料录入到药品不良事件数据库并按照相关法律规定上报给相关法规部门。本项目提供救助药品为生物制剂，需在2-8℃温度下的冷藏链中保存，领取救助药品后未按要求保存而导致的一切后果由患者负责。本项目救助药品严禁转让、赠予他人或在市场销售，一经发现，项目有权立即终止患者求助资格并要求返还已获取救助药品对应的全部市场金额，此外，如项目或任何第三方（包括但不限于）因此遭受损失的，由患者负责赔偿。本项目的任何信息均以项目平台正式发布的信息为准，项目不为误信其他渠道信息产生的任何后果承担责任。本项目的一切解释权归北京新阳光慈善基金会所有。北京新阳光慈善基金会 2026年6月15日新阳光是国内最大的、专注于医疗卫生服务的慈善组织之一，前身是2002年成立的阳光骨髓库和北大阳光志愿者协会，于2009年在北京市民政局注册成立基金会，并于2013年转为公募基金会。新阳光在2020年度社会组织评估中获评5A级（最高等级）社会组织。新阳光拥有全国唯一一间民间骨髓库，是国内第一个资助医学研究的民间公益组织，建立了世界上最大的病房学校系统，为民间公益组织尤其是医疗组织提供综合性赋能支持。新阳光是世界抗癌联盟（UICC）会员，是中国第一个与世界卫生组织（WHO）总部签署合作协议的公益组织。求分享求点赞求在看

2026-05-26

·药事纵横

攻克儿童肿瘤之王：神经母细胞瘤治疗的现在与未来

神经母细胞瘤（Neuroblastoma, NB）作为儿童最常见的颅外实体肿瘤，素有”儿童肿瘤之王” 的称号，其临床异质性极强，既存在自发消退的温和病例，也有高度侵袭、快速进展的高危类型，长期以来是儿童肿瘤领域的攻坚难点。近年来，随着对肿瘤分子机制与免疫微环境的认知突破，神经母细胞瘤治疗正从传统多模式化疗，加速迈向精准靶向 + 免疫治疗的全新格局，为深陷绝境的高危患儿带来生存曙光。一、溯源病根：肿瘤细胞的”双重伪装” 与发病本质神经母细胞瘤起源于交感神经系统的神经嵴前体，属于胚胎源性肿瘤，97% 发生于儿童，年发病率约（0.3～5.5）/10 万，占儿童恶性肿瘤的 8%–10%。其发病核心并非单纯的基因突变，而是交感肾上腺谱系分化阻滞——神经嵴前体细胞无法正常成熟为神经细胞，转录程序紊乱，核心调控环路与超级增强子重塑，导致肿瘤细胞在肾上腺能（ADR）、间充质（MES）两种状态间可逆切换，这便是肿瘤耐药与复发的根源。这种”状态可塑性” 如同肿瘤细胞的”易容术” 与”休眠术”：高危及复发病灶中，MES 表型与慢周期静止亚群通过三重机制催生耐药。表观遗传层面，ARID1A 缺失、PRRX1/NOTCH3 激活导致基因表达紊乱；代谢层面，氧化磷酸化、脂肪酸氧化依赖增强，让肿瘤细胞适应化疗压力；免疫层面，SPP1+巨噬细胞、肿瘤相关中性粒细胞大量浸润，NECTIN2-TIGIT免疫抑制轴上调，构建”免疫防火墙”，躲避免疫系统追杀。图1. 神经母细胞瘤的发育起源与状态可塑性基因组层面，高危神经母细胞瘤的驱动突变清晰明确：MYCN 扩增（占 20%~30% 患者）是核心不良预后标志；端粒维持机制激活覆盖 95% 以上高危患者（TERT 激活70%~75%、ALT 通路激活 25%~30%）；此外，1p/11q 染色体缺失、17q 获得及ALK 激活突变（家族性 NB 主因，散发病例约 7%~8%），共同推动肿瘤恶性进展。二、治疗困境：半数患儿难逃复发，传统方案遇瓶颈临床治疗需根据危险度分层精准施策，不同分层预后差异显著：低危患儿以手术切除为主，部分可观察等待，5 年生存率超 97%；中危患儿需手术联合化疗，必要时辅以放疗及维 A 酸治疗，5 年生存率约 92%；高危患儿则需化疗、手术、放疗、自体造血干细胞移植的多学科综合治疗，5 年生存率仅 40%~50%。尽管治疗方案逐步规范，但神经母细胞瘤”进展快、侵袭性强” 的特性仍未根本改变。超过半数患者 5 年内复发，复发性肿瘤化疗耐药性更强，且 75% 高危患者确诊时已出现骨髓、骨或淋巴结转移，彻底清除难度极大。这一现状暴露了传统治疗的核心短板：过度依赖化疗，忽视肿瘤异质性与免疫逃逸机制，无法从根源上遏制肿瘤复发，高危 / 复发 / 难治患者的生存获益已达天花板。三、破局关键：免疫治疗改写格局，GD2 单抗成核心突破近年神经母细胞瘤治疗的最大突破，在于免疫治疗的临床转化，其中抗 GD2 单克隆抗体的迭代应用，彻底改变了高危患儿的治疗结局。GD2 是神经母细胞瘤细胞表面高表达的糖脂抗原，几乎所有 NB 患儿肿瘤细胞均表达 GD2，成为免疫治疗的理想靶点。从药物演进来看，GD2 单抗经历了鼠源（3F8）→嵌合（达妥昔单抗、达妥昔单抗β）→人源化（那西妥单抗）的迭代，安全性与耐受性持续提升，适用场景从复发后挽救治疗拓展至一线维持治疗。关键 COG ANBL0032 试验证实，自体移植后联合达妥昔单抗与 GM-CSF，可将高危患儿 5 年生存率提升至 50% 以上，奠定了 GD2 单抗在高危治疗中的核心地位。除 GD2 单抗外，四大免疫疗法同步推进，构建”立体免疫攻击网络”： CAR-T细胞疗法：通过基因工程改造患者 T 细胞，使其表达靶向 GD2 的嵌合抗原受体，不依赖 MHC 分子识别肿瘤，直接精准杀伤癌细胞。已有患儿接受治疗后缓解期超 18 年，展现出治愈潜力。免疫检查点抑制剂：阻断 PD-1/PD-L1、CTLA-4、TIGIT 等抑制通路，解除免疫细胞”刹车”，恢复免疫系统杀伤能力，逆转 T 细胞耗竭。肿瘤疫苗：递送肿瘤相关抗原或新抗原，刺激机体产生持久免疫记忆，温和预防复发，适配患儿对高毒性治疗耐受性差的特点。溶瘤病毒：改造后的病毒特异性感染裂解肿瘤细胞，联合 CAR-NK 细胞或免疫检查点抑制剂协同增效，早期临床试验安全性良好。图2. 神经母细胞瘤的免疫治疗机制四、直面挑战：三重耐药机制，阻碍疗效持久免疫治疗并非万能，仅部分患儿能获得持久缓解，核心障碍是肿瘤的免疫逃逸与耐药机制，主要分为三类：抗原丢失与异质性：抗 GD2 治疗后或复发时，部分肿瘤GD2 表达下调或分布不均，导致依赖 GD2 的免疫疗法失去靶标，治疗失败。 T细胞耗竭：长期肿瘤负荷下，T 细胞逐渐丧失增殖与杀伤活性，共表达 PD-1、LAG-3 等抑制分子，CAR-T 细胞难以持续发挥作用。免疫抑制微环境：肿瘤招募调节性 T 细胞（Tregs）、髓源性抑制细胞（MDSCs），分泌抑制性细胞因子，形成”免疫沙漠”，阻挡免疫细胞浸润与杀伤。图3. 神经母细胞瘤的免疫耐药机制五、未来方向：生物标志物引领，联合治疗突破耐药克服耐药、实现个体化治疗，是神经母细胞瘤未来的核心发展方向，核心思路为生物标志物精准导航 + 多靶点联合治疗。表1. 高危神经母细胞瘤治疗方案（一）生物标志物：精准治疗的”导航仪” 神经母细胞瘤免疫治疗疗效受多重标志物影响：GD2表达异质性决定单抗疗效，ALK 突变、表观遗传特征、代谢状态（如多胺水平）可预测治疗反应，肿瘤免疫微环境（T 细胞浸润、抑制性细胞因子）直接影响免疫治疗成败。临床需通过高维组学、多区域动态采样，克服肿瘤异质性与采样偏差，将标志物转化为治疗指导工具，实现”一人一策”。（二）联合治疗：破解耐药的”组合拳” 单一疗法难以攻克复杂耐药，联合治疗成为必然趋势：免疫+化疗/放疗：放化疗增强肿瘤免疫原性，释放抗原，助力免疫细胞识别杀伤；多重免疫联合：GD2 单抗联合 PD-1/TIGIT 双检查点抑制剂，逆转 T 细胞耗竭；靶向+免疫：ALK、EZH2 抑制剂改善免疫微环境，DFMO（多胺抑制剂）重塑肿瘤代谢，让肿瘤细胞“改邪归正”；细胞疗法+溶瘤病毒：溶瘤病毒裂解肿瘤释放抗原，增强 CAR-NK 细胞杀伤效果，协同增效。表2. 高危神经母细胞瘤治疗方案六、结语神经母细胞瘤的治疗，已从传统化疗的“黑暗时代”，迈入免疫靶向的”曙光时代”。抗 GD2 单抗、CAR-T 细胞、溶瘤病毒等创新疗法，为高危患儿点燃了生存希望；而对肿瘤状态可塑性、免疫耐药机制的深入解析，更为后续突破指明方向。尽管前路仍有肿瘤异质性、抗原丢失、免疫抑制微环境等重重挑战，但随着生物标志物精准医疗的落地、联合治疗策略的完善，以及国产创新药物与疗法的持续突破，我们有理由相信，攻克”儿童肿瘤之王” 不再遥远，终将为更多神经母细胞瘤患儿带来长期生存的希望与高质量的生活。参考文献： [1] He GQ, He SJ, Jing XY, et al. Dissecting neuroblastoma heterogeneity through single-cell multi-omics: insights into development, immunity, and therapeutic resistance. Oncogene. 2026 Jan;45(2):123-139. doi: 10.1038/s41388-025-03635-2. [2] 杨秋实.儿童神经母细胞瘤诊疗指南（2026年版）[J].重庆医科大学学报,2026,51(02):168-177.DOI:10.13406/j.cnki.cyxb.004040. [3] Shokouhfar M, Darzi A, Ameli F, et al. Immunotherapeutic advances in pediatric neuroblastoma: Overcoming resistance through biomarker-guided combinations. Biomed Pharmacother. 2026 Mar;196:119020. doi: 10.1016/j.biopha.2026.119020. [4] Park JR, Eggert A, Caron H. Neuroblastoma: biology, prognosis, and treatment. Pediatr Clin North Am. 2008 Feb;55(1):97-120, x. doi: 10.1016/j.pcl.2007.10.014. 立即扫码加入药事纵横交流群

2026-05-26

·今日头条

2026医保药品目录新增114种，50种创新药纳入报销

大家好我是小秦，每天给大家带来最新动态，内容随缘更，每篇都掏干货；如果你觉得这些信息对生活有用，就点个关注～ 2026年1月1日，新版国家医保药品目录在全国范围内正式落地执行。这是自医保目录动态调整机制建立以来，创新药纳入数量最多、覆盖疾病范围最广的一次调整。根据国家医保局官方发布的信息，本次目录调整共新增114种药品，其中50种为1类创新药，涵盖肿瘤、罕见病、慢性病、儿童用药等多个领域，平均降价幅度超63%，部分高价药品降幅超过70% 。调整后，目录内药品总数达到3253种，其中西药1857种、中成药1396种，进一步完善了医疗保障体系，切实减轻群众用药负担。一、目录调整核心数据：新增114种，50种创新药亮点突出本次医保药品目录调整严格遵循“保基本、惠民生、重创新”的原则，重点纳入临床急需、疗效确切、患者刚需的药品。国家医保局医药服务管理司司长黄心宇明确表示，无论是数量还是占比，50种1类创新药的纳入规模均创历年新高，充分体现了医保对真正有临床价值创新的支持力度。从药品类别来看，新增的114种药品中，西药76种、中成药38种；从疾病领域分布来看，肿瘤用药36种、罕见病用药10种、慢性病用药42种、儿童用药8种、其他用药18种。值得关注的是，此次新增药品中，不乏此前价格高昂、患者难以负担的“天价药”，通过国家医保谈判，这些药品价格大幅下降，成功纳入报销范围，让普通家庭也能用得上好药。除新增药品外，本次调整还优化了65种药品的支付范围，不少药品新增适应症被纳入报销，进一步提升用药可及性。同时，调出29种已被临床淘汰、长期未生产供应的药品，实现目录动态“吐故纳新”，结构更加合理。二、重点领域药品详解：肿瘤、罕见病、慢病患者受益明显（一）肿瘤用药：36种新药纳入，覆盖20余种常见癌症肿瘤疾病治疗费用高、用药难度大，一直是民生关注的重点。本次目录调整新增36种肿瘤用药，覆盖肺癌、乳腺癌、胰腺癌、淋巴瘤等20余种常见癌症，包含化疗药、靶向药、免疫治疗药及ADC类药物，填补了多项临床治疗空白。其中，三阴性乳腺癌用药芦康沙妥珠单抗、胰腺癌用药伊立替康脂质体首次纳入医保，为预后较差的癌症患者提供了新的治疗选择。针对KRAS靶点肺癌的三款靶向药，此前患者自费需几十万元，纳入医保后价格大幅下降，极大减轻了患者负担。浙江59岁的李先生就是新政受益者之一。2025年下半年，李先生被确诊为脑恶性肿瘤，治疗过程中需要使用多种靶向药，此前单月药费近万元。2026年1月新版目录实施后，他使用的两种肿瘤新药纳入医保，经过报销后，单月自付费用降至3000元左右，6周治疗总花费约5.4万元，医保报销超一半。“治病最怕花钱，没想到医保报销了这么多，现在用药压力小多了。”李先生坦言，医保新政让他在抗癌路上更有底气。（二）罕见病用药：10种特效药落地，打破“天价药”困境罕见病发病率低、患者人数少，但病情严重、治疗难度大，多数罕见病用药价格极高，被称为“天价药”，普通患者家庭难以承担。本次目录调整新增10种罕见病用药，涵盖神经母细胞瘤、戈谢病、发作性睡病等多种疾病，大幅降低罕见病患者用药负担。以高危神经母细胞瘤用药那西妥单抗注射液为例，此前一个15公斤的患儿，单疗程治疗费用约15万元，常规需持续5个疗程，总费用高达75万元，多数家庭无力承担。2026年，该药品纳入首版商保创新药目录，同时部分地区将其纳入医保报销范围，报销比例超30%。北京不满3岁的患儿程程，成为新政落地后的首批受益者，顺利用上了这款救命药。此外，治疗发作性睡病的盐酸替洛利生片，支付范围拓展至6岁及以上患者，填补了儿童罕见病用药空白。戈谢病治疗药纳入医保后，患者年负担从百万级降至医保可报销范围，让罕见病患者不再因费用问题放弃治疗。（三）慢性病用药：长效新药纳入，提升患者生活质量高血压、高血脂、糖尿病等慢性病，需要长期用药控制病情，用药费用是慢性病患者的长期负担。本次目录调整新增42种慢性病用药，包含多种长效、高效新药，副作用更小、效果更稳定，大幅提升慢性病患者用药便利性和治疗效果。其中，一年仅需注射两次的降血脂新药英克司兰钠，是本次调整的热门药品。此前该药品价格较高，普通患者难以承担，纳入医保后价格大幅下降，患者只需承担少量费用，就能实现长效降脂，不用再频繁吃药、反复跑医院。糖尿病用药替尔泊肽等创新药纳入报销，为糖尿病患者提供了更多治疗选择，能更好地控制血糖，减少并发症发生。 52岁的张阿姨患有高血脂多年，长期服用传统降脂药，不仅每天要按时服药，血脂控制效果也不稳定。2026年3月，医生建议她使用英克司兰钠，纳入医保后，每针自付费用仅需几百元，一年两针就能稳定控制血脂。“以前天天吃药还担心副作用，现在一年打两针就行，医保还能报销，真是太方便了。”张阿姨说起新药，连连称赞医保新政暖心。（四）儿童用药与流感用药：填补空白，保障特殊群体需求儿童身体机能特殊，用药种类少、剂量要求高，一直是医疗保障的薄弱环节。本次目录调整新增8种儿童用药，涵盖生长发育、感染性疾病等多个领域。用于改善内源性生长激素缺乏所致儿童生长缓慢的长效生长激素针纳入医保，为矮小症患儿家庭减轻了经济负担。同时，针对流感等高发呼吸道疾病，新增昂拉地韦片、玛舒拉沙韦片等抗流感新药，疗效更好、起效更快，纳入医保后，能有效降低流感患者治疗费用，提升疾病救治效率。三、2026年执行标准与地区差异：全国统一落地，细节略有不同（一）全国统一执行，落地时间一致根据国家医保局《关于印发〈国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录〉以及〈商业健康保险创新药品目录〉（2025年）的通知》（医保发〔2025〕33号），新版医保药品目录自2026年1月1日起，在全国范围内统一执行，各地不得拖延落地时间，确保参保人及时享受新政红利。（二）报销比例与支付范围：基础标准统一，地方可适度调整本次新增药品的医保报销基础标准全国统一，药品支付范围严格按照国家目录执行。但由于各地经济发展水平、医保基金结余情况不同，部分地区在报销比例、起付线、封顶线等方面存在细微差异。例如，浙江、上海、北京等经济发达地区，新增肿瘤药、罕见病药的报销比例可达70%-85%；中西部部分省份报销比例约为60%-75%，但均不低于国家规定的最低标准。同时，部分地区针对高血压、糖尿病等慢性病，将新增长效用药纳入门诊特殊病种报销范围，进一步降低患者自付费用。（三）“双通道”政策保障新药可及为解决基层医疗机构药品配备不足、新药难购买的问题，国家明确要求各地畅通“双通道”（定点医疗机构和定点零售药店）供应渠道，确保新增谈判药品在定点医院和药店同步配备，参保人可凭处方自由选择购药地点。目前，全国90%以上的定点医疗机构和连锁药店已完成新增药品配备，基层患者无需往返大城市，在家门口就能买到医保新药，彻底解决“有医保、无药买”的难题。四、新政意义：减轻民生负担，推动医药创新（一）切实减轻群众用药负担，防止因病致贫本次医保药品目录调整，新增药品平均降价超63%，高价肿瘤药、罕见病药降幅显著，通过医保报销后，患者自付费用大幅降低。对于重病、慢性病患者家庭而言，用药负担的减轻，能有效避免“一人得病、全家致贫”的情况，筑牢民生保障底线。（二）提升用药可及性，改善患者生存质量 50种1类创新药纳入医保，让患者能更早用上疗效更好、副作用更小的前沿药物，不仅能提高疾病治疗效果，还能提升患者生存质量。尤其是肿瘤、罕见病患者，新药的纳入为他们带来了新的治疗希望，延长生存期、减轻病痛折磨。（三）支持医药产业创新，推动行业高质量发展医保目录动态调整，优先纳入临床价值高的创新药，通过医保谈判形成合理价格，既能让患者受益，又能激励药企加大研发投入，专注于真正有临床需求的创新药物研发。本次50种1类创新药纳入医保，其中多款为国产创新药，体现了国家对本土医药创新的支持，助力国内医药产业高质量发展。五、参保人注意事项：合理用药，规范报销（一）确认药品纳入情况，避免盲目购药参保人在使用新药前，可通过国家医保局官网、当地医保公众号、定点医院药房等渠道，查询药品是否纳入2026年新版医保目录，以及具体报销标准、支付范围，避免盲目购药导致费用无法报销。（二）遵循医嘱用药，杜绝违规行为医保新药均有明确的适应症和使用规范，参保人需严格遵循医嘱用药，不得随意扩大用药范围、重复开药。同时，严禁伪造处方、虚构用药等骗取医保基金的行为，此类行为将面临医保基金追回、行政处罚等后果，情节严重的还将追究刑事责任。（三）善用“双通道”，便捷购药报销参保人可凭医生开具的医保处方，在定点医疗机构或定点零售药店购买目录内药品，直接结算报销，无需垫付费用后报销。基层患者可优先选择家门口的定点药店购药，省时省力又便捷。结语 2026年医保药品目录新增114种、50种创新药纳入报销，是国家聚焦民生关切、完善医疗保障体系的重要举措。从肿瘤药到罕见病药，从慢性病药到儿童用药，每一类新药的纳入，都承载着群众对健康生活的期盼。未来，医保目录将继续坚持动态调整机制，持续纳入更多临床急需、疗效确切的药品，不断提升医疗保障水平，让医保红利惠及更多家庭，切实增强群众的获得感、幸福感和安全感。免责声明：本文内容基于国家医保局及权威媒体公开信息整理，仅供政策解读参考，不构成医疗建议。各地医保政策细节以当地官方文件为准，如有疑问可咨询当地医保部门。

100 项与那昔妥单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11416	-	L01XC	DB15965

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
高风险神经母细胞瘤	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2020-11-25

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性三阴性乳腺癌	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2025-09-19
难治性神经母细胞瘤	临床2期	美国	Hershey Medical Center	2024-12-06
神经节成神经细胞瘤	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
神经节成神经细胞瘤	临床2期	巴西	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
神经节成神经细胞瘤	临床2期	加拿大	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
神经节成神经细胞瘤	临床2期	西班牙	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2022-09-14
复发性骨肉瘤	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2015-07-01
复发性骨肉瘤	临床2期	美国	Memorial Sloan Kettering Cancer Center	2015-07-01
神经母细胞瘤	临床2期	美国	Memorial Sloan Kettering Cancer Center	2003-07-01
复发性神经母细胞瘤	临床1期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2025-06-27

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06013618 (ASCO2025)	临床2期	难治性神经母细胞瘤 MYCN-amplified NB	34	Naxitamab+GM-CSF+Sintilimab	憲選鹽廠糧衊願鏇壓築(積鬱襯鏇窪廠積餘鑰廠): PFS = 76.9, P-Value = 0.059 更多	积极	2025-05-30
NCT06013618 (ASCO2025)	临床2期	难治性神经母细胞瘤 MYCN-amplified NB	34	Naxitamab+GM-CSF	憲選鹽廠糧衊願鏇壓築(積鬱襯鏇窪廠積餘鑰廠): PFS = 76.9, P-Value = 0.059 更多	积极	2025-05-30
NCT03363373 (Company_Website) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab + GM-CSF	選遞鹽壓艱糧艱餘選壓(鏇觸夢築鏇衊壓夢醖鬱) = 壓糧網積繭廠鹽積衊襯鑰鏇範製膚壓顧膚構鹽 (膚夢醖鹹顧餘鏇遞窪構, 36 ~ 64) 更多	积极	2025-03-03
NCT03363373 (Trial 201, ASCO2024)	临床2期	高风险神经母细胞瘤 GD2 monoclonal antibodies	74	Naxitamab plus GM-CSF	鏇衊顧壓鏇築衊顧襯齋(觸積鹹廠鹹襯衊廠餘顧) = 構構壓壓築餘鑰網齋醖繭顧襯夢簾繭壓鑰膚壓 (夢鏇願糧淵艱遞壓壓簾 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT02100930 (Literature) 人工标引	N/A	高风险神经母细胞瘤	34	naxitamab+irinotecan+temozolomide+sargramostim	窪夢鏇夢獵鹹襯廠願簾(窪醖鏇廠製鹽積憲積餘) = 壓壓淵鹽齋構築鬱積鑰鹹築鏇鑰糧鏇醖夢齋窪 (製艱淵壓蓋鏇鏇齋範鹽 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT02100930 (Literature) 人工标引	N/A	高风险神经母细胞瘤	34	naxitamab+irinotecan+temozolomide+sargramostim (early treatment)	窪夢鏇夢獵鹹襯廠願簾(窪醖鏇廠製鹽積憲積餘) = 選鹽憲構夢觸選蓋選顧鹹築鏇鑰糧鏇醖夢齋窪 (製艱淵壓蓋鏇鏇齋範鹽 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT03363373 (ESMO_IO2022) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab 3mg/kg+GM-CSF	鑰糧齋築築憲齋膚製蓋(壓醖鏇鹹蓋觸膚鑰窪鑰) = hypotension (58%) and pain (54%) 鬱憲鬱衊蓋網壓鏇選觸 (糧糧繭鑰襯範觸憲積獵 )	积极	2022-12-08
NCT03363373 (201, ESMO_IO2022)	临床2期	神经母细胞瘤	74	Naxitamab+GM-CSF	構餘觸糧艱膚廠簾鏇膚(製鬱願糧餘網簾鬱衊窪) = 築願遞網襯淵膚淵觸窪鹽網鏇醖積醖遞鹽蓋窪 (網鏇築遞築衊糧獵醖觸 ) 更多	-	2022-12-08
NCT03363373 (Trial 201, ESMO2022)	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab+GM-CSF	範齋醖簾鬱齋鹹餘鬱網(醖衊憲選淵蓋壓廠積製) = 製衊廠簾餘廠築鏇窪憲壓醖廠獵壓鬱壓壓鹹遞 (繭積鑰糧構廠製醖衊壓, 25 ~ 53) 更多	-	2022-09-10
NCT03189706 (HITS, ASCO2022) 人工标引	临床2期	神经母细胞瘤	90	Naxitamab+irinotecan+temozolomide+GMCSF	餘鏇獵鏇廠鏇遞築網簾(鑰遞築醖襯鏇遞鏇選衊) = Toxicities included myelosuppression and diarrhea expected with IT, pain and hypertension expected with naxitamab, plus febrile neutropenia in 4%. No other >grade 2 unexpected toxicities occurred; treatment was outpatient. 窪艱製遞構齋壓齋鏇繭 (鏇觸願廠遞壓選遞憲選 )	积极	2022-06-02
NCT03363373 (ASCO2022) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	48	GM-CSF+Naxitamab	壓廠鑰鑰網構繭繭鏇製(憲窪艱膚獵艱淵鹽積獵) = 夢鏇構齋衊鏇鏇窪齋窪範鑰壓壓觸製壓窪範壓 (憲築廠鬱選繭糧窪艱網 ) 更多	积极	2022-06-02
NCT00072358 (CTgov)	临床2期	神经母细胞瘤	291	anti-GD2 murine IgG3 monoclonal antibody 3F8	簾築鏇淵醖夢願醖選簾(夢觸壓廠壓觸鬱繭憲醖) = 窪構構夢簾構膚衊窪鹹顧襯窪顧鏇築繭鑰齋鬱 (鹽夢襯積築廠窪窪衊憲, 衊構網窪艱願觸窪製鑰 ~ 築簾衊憲簾憲鹹衊積獵) 更多	-	2022-05-16