This is a worldwide safety surveillance study of pregnancy outcomes in women with hATTR-PN who may have been exposed or were not exposed to TEGSEDI prior to or during the pregnancy and of pediatric outcomes up to 1 year of age.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

Akcea Therapeutics, Inc.

NCT04306510

/ Terminated临床4期

A Phase 4 Safety Study Assessing the Adverse Events Occurring Within One Day of TEGSEDI Administration in Patients With Polyneuropathy of Hereditary Transthyretin-mediated Amyloidosis (hATTR-PN)

The objective of the study was to characterize adverse events (AEs) occurring within one day of TEGSEDI administration to adult participants with hATTR-PN overall and in individual participants with respect to time course of AE onset, vital sign changes, preventive measures, treatment required, risk factors, and subsequent adverse outcomes.

开始日期2021-01-21

申办/合作机构

Akcea Therapeutics, Inc.

NCT03702829

/ Terminated临床2期IIT

24 Month Open Label Study of the Tolerability and Efficacy of an Antisense Oligonucleotide (Inotersen) in Patients With Transthyretin (TTR) Amyloid Cardiomyopathy

Transthyretin is a protein produced in the liver that transports thyroid hormone and vitamin A. A single substitution of an amino acid in the structure of TTR can result in a relatively unstable protein, the breakdown products of which (predominantly monomers) aggregate abnormally and produce proteinaceous deposits in nerves and the heart. These deposits are known as amyloid and produce progressive nerve and heart damage. Amyloidosis due to a mutant TTR is usually an autosomal dominant and hence is a familial condition. Wild-type TTR is also capable of producing amyloid deposits which predominantly involves the heart (rather than the nervous system) resulting in a progressive decrease in cardiac function with increasing signs of heart failure. This study aims to determine whether subcutaneous injection of an antisense oligonucleotide drug, known as inotersen, that has been specifically designed to reduce production of the protein transthyretin by the liver, can slow or stop the progression of TTR amyloid cardiomyopathy as compared to historical controls, using advanced echocardiography and cardiac MRI. The study also aims to determine the tolerability and safety of this drug when administered over a 24-month period to patients with TTR amyloid cardiomyopathy.

开始日期2019-02-28

申办/合作机构

The Brigham & Women's Hospital, Inc.

100 项与伊诺特森相关的临床结果

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100 项与伊诺特森相关的转化医学

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100 项与伊诺特森相关的专利（医药）

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项与伊诺特森相关的文献（医药）

2026-08-01·Nucleic Acid Therapeutics

Unraveling the Stereochemical Complexity of Phosphorothioate-Modified Oligonucleotides Using Analytical Technologies

Article

作者: Patel, Maharshi C. ; Jones, Jace W. ; Manghrani, Akanksha ; Ali, Mohsin ; Fletcher, Steven ; Brinson, Robert G. ; Szramowski, Mirandia ; Delaglio, Frank

Oligonucleotide therapeutics are emerging as a promising modality for targeting disease-associated RNAs. Phosphorothioate (PS)-containing oligonucleotides have gained prominence due to their enhanced stability and pharmacodynamic properties. However, current manufacturing practices afford a mixture of R p and S p stereoisomers, and this distribution has been linked to changes in product efficacy. Understanding the sensitivity of analytical methods to changes in this quality attribute has therefore become critically important. Here, we used a suite of analytical techniques—ultraviolet (UV) thermal denaturation, circular dichroism (CD), and nuclear magnetic resonance (NMR) spectroscopy—to evaluate the PS diastereomer distribution using Tegsedi, a Food and Drug Administration-approved PS-containing antisense oligonucleotide, and with other synthetic inotersen samples having varied PS diastereomer distributions. While UV and CD techniques showed limited sensitivity, NMR excelled in detecting small changes in the PS diastereomer distribution. The univariate metric of 31 P integration was shown to be insufficient for this quality metric evaluation; application of principal component analysis to both 1D 31 P and 2D 1 H, 13 C spectra revealed distinct PS changes that arose from the different activators used during manufacturing. This comprehensive evaluation highlights the necessity of advanced analytical techniques in ensuring the quality and consistency of PS-containing oligonucleotide therapeutics.

2026-07-01·Revista espanola de cardiologia (English ed.)

Predictors of poor prognosis in a large cohort of patients with hereditary cardiac transthyretin amyloidosis

Article

作者: Gallego-Delgado, María ; Robledo-Iñarritu, María ; Macías-Ruiz, Rosa ; García-Álvarez, Ana ; Ripoll-Vera, Tomás ; Valverde-Gómez, María ; García-Pinilla, José Manuel ; Bosch-Rovira, M Teresa ; Alania-Torres, Edgardo ; Tirón, Coloma ; Arana-Achaga, Xabier ; Lozano-Bahamonde, Ainara ; Álvarez-Rubio, Jorge ; Restrepo-Córdoba, María Alejandra ; de Frutos, Fernando ; Manovel-Sánchez, Ana José ; Revilla-Martí, Pablo ; Ruiz-Guerrero, Luis ; Peña-Peña, María Luisa ; Zorio-Grima, Esther ; García-Granja, Pablo Elpidio ; Espinosa-Castro, María Ángeles ; Camacho-Jurado, Francisco J ; Onaindia-Gandarias, José J ; Cordero-Pereda, David ; Hernández-Baldomero, Idaira Famara ; Urbano-Moral, José Ángel ; Limeres-Freire, Javier ; Ruiz-Bustillo, Sonia ; González-Costello, José ; Rodríguez-Serrano, Ana Isabel ; López-Aguilera, José ; Larrañaga-Moreira, José M

INTRODUCTION AND OBJECTIVES:

Hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR) is a rare, multisystemic, autosomal dominant disease. Cardiac involvement worsens prognosis. We aimed to characterize Spanish patients with hATTR cardiac amyloidosis (hATTR-CA) and to identify predictors of poor prognosis.

METHODS:

We conducted a retrospective, multicenter study in 39 Spanish hospitals, including adults with genetically confirmed hATTR and cardiac involvement (January 2000-September 2022). Independent predictors of poor prognosis (death, heart transplantation, heart failure, or cardiovascular hospitalization) were identified using multivariate logistic regression. Data were also collected on clinical and genetic characteristics, management patterns, and event-free survival.

RESULTS:

A total of 442 patients were included (67.6% male; median age at diagnosis, 65 years). Fifteen TTR variants were identified, with p.Val30Met being the most frequent (64.9%). The most common extracardiac manifestation was neuropathy (64.6%). At baseline, most patients were in New York Heart Association class I-II, with progressive worsening during follow-up. Overall, 48.9% of patients were hospitalized, and 21.9% died; 25.3% of deaths were heart failure-related. Five-year event-free survival was 80.2% from symptom onset and 66.9% from diagnosis. Disease-specific treatments (tafamidis, patisiran, inotersen, or liver transplant) were associated with improved survival (P <.001). In an exploratory analysis stratified by diagnosis before vs after 2018, event-free survival did not differ significantly (HR, 1.04; 95%CI, 0.63-1.72; P=.88). Independent predictors of poor prognosis included New York Heart Association class II-IV, lower left ventricular ejection fraction, elevated N-terminal pro-B-type natriuretic peptide, and the presence of neurological involvement.

CONCLUSIONS:

This national cohort-the largest reported to date-highlights the clinical and genetic heterogeneity of hATTR -CA in Spain. Early diagnosis and disease-specific therapies are essential to improving prognosis.

2026-06-01·MUSCLE & NERVE

Eplontersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy: An Exploratory Analysis of Treatment Effect in Male and Female Patients

Article

作者: Markus Weiler ; Jonatan Nåtman ; Barry Reicher ; Maksym Pola ; Morie Gertz ; Jonas Wixner ; Sami Khella ; John L. Berk ; Noel R. Dasgupta ; T. Jesse Kwoh ; Márcia Waddington Cruz ; Yeşim Parman

ABSTRACT:

Introduction/Aims:

Eplontersen is approved in multiple regions for adults with hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy (ATTRv‐PN). This exploratory analysis was conducted to evaluate the treatment effect of eplontersen by sex in patients with ATTRv‐PN from the NEURO‐TTRansform trial (NCT04136184).

Methods:

Participants in NEURO‐TTRansform who received ≥ 1 dose of eplontersen were included in this analysis; participants in the inotersen reference group who switched to eplontersen were excluded. Eplontersen was evaluated in the overall patient population and in a subgroup with cardiomyopathy. Change from baseline in the NEURO‐TTRansform primary endpoints of serum transthyretin (TTR) levels to Week 65, modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) composite score to Week 66, and Norfolk Quality of Life‐Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL‐DN) total score to Week 66 were evaluated. A historical placebo group from the NEURO‐TTR trial (NCT01737398) was included as a control.

Results:

The eplontersen group comprised 100 (69.4%) male and 44 (30.6%) female patients. The placebo group comprised 41 (68.3%) male and 19 (31.7%) female patients. For both sexes, treatment with eplontersen decreased serum TTR levels by > 80% (vs. reductions of 3%–13% with placebo), maintained mNIS+7 scores, and improved Norfolk QoL‐DN scores (vs. deterioration with placebo). The treatment effect of eplontersen was similar in male and female patients with cardiomyopathy.

Discussion:

Eplontersen halted neuropathy impairment and improved quality of life versus placebo to a similar degree in both male and female patients with ATTRv‐PN, including those with cardiomyopathy. These findings support the use of eplontersen as an effective treatment for ATTRv‐PN regardless of sex.

206

项与伊诺特森相关的新闻（医药）

2026-08-06

·山东中医药大学附属医院血液病科

【中血科普】淀粉样变性科普之三，各型治疗方案与预后

一个善于伪装的疾病各型治疗方案与预后淀粉样变性科普之三上一篇我们讲了三种分型的区别。这一篇，我们逐一拆解各型的具体治疗方案。第一章：AL型——抗浆细胞治疗治疗思路最接近肿瘤治疗：把产生异常轻链的浆细胞克隆清除掉。诱导治疗一线方案是以硼替佐米为基础的联合化疗，常用“BCD方案”：硼替佐米 + 环磷酰胺 + 地塞米松。近年来达雷妥尤单抗（抗CD38单抗）被纳入一线，可显著提高缓解率。诱导治疗通常需3到6个周期。自体干细胞移植对于年龄<70岁、心肾功能尚可的患者，自体干细胞移植是巩固治疗的最佳选择。注意：用的是患者自己的干细胞，不存在排异反应。流程是：采集干细胞→大剂量化疗清除异常浆细胞→回输干细胞重建造血系统。不适合移植者继续化疗巩固。预后深度缓解者五年生存率可达70%以上。二十年前AL型几乎是不治之症，现在已进入“可治疗、可控制”的时代。第二章：ATTR型——稳定蛋白或沉默基因治疗直接针对转甲状腺素蛋白，分两类药物：稳定剂：氯苯唑酸作用：加固四聚体结构，防止蛋白解体。口服，每日一次。疗效：大型临床试验证实可显著降低死亡率和心血管住院率，改善活动能力和生活质量。目前是ATTR型心肌病的一线标准治疗。基因沉默药物思路更上游：不让肝脏生产转甲状腺素蛋白。 · Patisiran/Vutrisiran（小干扰RNA）：抑制基因转录。Vutrisiran每三月注射一次，更方便。 · Inotersen（反义寡核苷酸）：机制不同，效果类似。神经型遗传性ATTR中，基因沉默药物优势突出，可明显延缓神经功能恶化。但费用昂贵，需结合经济条件选择。预后 ATTR型尚不能完全治愈，但已进入 “可延缓、可控制” 的时代。氯苯唑酸显著延长生存期，基因沉默药物明显改善神经功能和生活质量。第三章：AA型——控制炎症治疗思路完全不同：关掉炎症的龙头，让身体自行清理沉积。策略取决于原发病 · 类风湿关节炎 → 抗风湿药（甲氨蝶呤、生物制剂） · 家族性地中海热 → 秋水仙碱 · 结核病 → 抗结核治疗 · 炎症性肠病 → 免疫抑制剂或生物制剂关键指标是血清淀粉样蛋白A，需持续降至正常范围（<10 mg/L）。预后 AA型是唯一有充分证据证明沉积物可消退的亚型。有效控制炎症后，肾功能可稳定甚至改善，蛋白尿减少。如果原发病不能被控制，则会持续进展至肾衰竭。第四章：三型治疗速查项目 AL型 ATTR型 AA型核心药物硼替佐米、达雷妥尤单抗氯苯唑酸、patisiran/vutrisiran 抗风湿药、秋水仙碱、抗结核药用药方式静脉/皮下注射+口服口服或注射口服/注射/静脉干细胞移植适合者推荐不适用不适用可逆性部分可显著改善延缓进展，部分可轻度逆转充分控制后可消退起效时间数周至数月数月至一年取决于炎症控制速度第五章：三类患者的实用建议 AL型 · 抓紧时间：确诊后尽快启动治疗，不要观望 · 认真考虑移植：身体允许的话，移植是长期生存的最佳途径 · 心肾同治：抗浆细胞治疗和支持治疗同步进行 · 耐心：诱导治疗需3-6个月见明显效果 ATTR型 · 先做基因检测：区分遗传性还是野生型，关系到子女是否需要筛查 · 心脏受累优先用氯苯唑酸，证据充分、口服方便 · 神经型优先考虑基因沉默药物 · 有腕管综合征史务必告知医生 · 规律随访：心脏标志物和心超每半年到一年复查 AA型 · 重点在“炎症”不在“淀粉”，不要被病名吓住 · 和风湿科/感染科密切配合，找到最优抗炎方案 · 持续、规范用药：减量过快或停药都可能导致复发 · 保护肾脏：控制血压、减少蛋白尿、避免肾毒性药物第六章：支持治疗——所有类型都要重视除了针对病因的治疗，已受损的器官需要同步支持： · 心脏：利尿剂控制水肿。避免使用地高辛（淀粉样心肌高度敏感，易中毒）。严重心律失常需起搏器。 · 肾脏：控制蛋白尿和血压。终末期需透析。 · 神经：神经性疼痛可用普瑞巴林、加巴喷丁。体位性低血压避免快速站起，必要时用升压药。 · 营养：少食多餐、营养补充剂，必要时营养科会诊。结语：从绝症到可治三十年前，淀粉样变性几乎无药可治。今天，三类主要分型都有了明确的治疗方案。 · AL型有化疗、靶向药和干细胞移植 · ATTR型有口服稳定剂和基因沉默药物 · AA型通过控制炎症甚至可实现自愈所有这些进步都建立在一个前提之上——早诊断、准分型、快治疗。认识它，识别它，分型它，治疗它。这四步走下来，希望就在其中。医生介绍：门诊安排：就诊预约方式：关注微信公众号“山东省中医院”—“预约导诊”—“血液病科”预约：地图导航不迷路：编辑：梁缘审核：岳龙涛

2026-08-04

·DMD海外信息

规模突破 327 亿！寡核苷酸合成赛道加速爆发

佛罗里达州德尔雷海滩，2026 年 7 月 16 日（美通社）—— 市场研究机构 MarketsandMarkets™最新分析报告显示，全球寡核苷酸合成市场规模预计将持续高速增长：2026 年市场体量为 146.4 亿美元，到 2031 年有望攀升至 327.2 亿美元，2026 至 2031 年期间复合年增长率可达 17.4%。本次《寡核苷酸合成市场 ——2031 年全球预测》研究报告共计 460 页，收录 600 张市场数据表、78 项核心数据，配套完整目录可供深度查阅。核心市场规模预测统计区间：2026–2031 年 2026 年市场规模：146.4 亿美元 2031 年预测市场规模：327.2 亿美元复合年增长率（2026–2031）：17.4% 行业发展趋势医药研发赛道正经历从传统化学小分子药物向前沿生物疗法的重大转型，持续带动寡核苷酸合成行业变革。2026 至 2031 年，寡核苷酸合成的传统技术壁垒不断被打破，肿瘤、神经精准医疗、心血管疾病等高潜力治疗领域，对于结构复杂的长链寡核苷酸需求持续上涨。这一趋势推动生命科学领域多重革新：新一代基因疗法需要定制化向导 RNA；宏基因组测序催生大批量并行定制基因文库生产需求；mRNA 治疗疫苗也逐步迈入大规模商业化阶段。市场倒逼寡核苷酸合成服务商完成转型，由实验室小规模合成工艺，升级为能够支撑多元化大分子药物研发管线的高通量生产平台。细分赛道多项 2025 年关键市场数据：产品维度：寡核苷酸药物板块市场占比最高，达到 71.5%；合成产品类型：试剂与耗材占据主导，市场份额约 92.1%；终端使用者：专科诊所份额领先，占比 44.7%；区域格局：北美市场在 2025 年拥有寡核苷酸合成行业最大市场份额。市场增长核心驱动因素市场持续扩容，核心动力来自反义寡核苷酸（ASO）、小干扰 RNA（siRNA）等寡核苷酸药物需求提升。这类疗法多用于神经系统疾病与罕见遗传病治疗，适应症涵盖杜氏肌营养不良症（DMD）、脊髓性肌萎缩症（SMA）、肝静脉闭塞性疾病（VOD）。与此同时，寡核苷酸合成技术迭代同样助力行业发展，酶法合成、连续流合成等新技术有效提升生产效率，并且更容易实现产能规模化。全球监管体系也在持续跟进行业创新。FDA 在 2024 年 11 月发布寡核苷酸药物非临床安全性评估草案，搭建标准化安全评价框架；欧洲药品管理局 EMA 也推出指导文件，规范合成寡核苷酸的生产流程与质量分析标准。伴随政策完善，目前已有超过 17 款寡核苷酸药物获得 FDA 批准上市，标志寡核苷酸合成产业正式迈入变革发展阶段。寡核苷酸药物细分赛道分析按照药物种类划分，寡核苷酸药物主要包含反义寡核苷酸药物、siRNA 药物以及其他品类。2025 年，反义寡核苷酸（ASO）药物占据行业最大市场份额。反义寡核苷酸属于短链核酸分子，可以靶向结合 RNA 靶点。凭借调控基因表达、治疗罕见遗传病、靶向抗肿瘤等多元化优势，ASO 药物在临床试验与商业化落地进程中进展迅速。诺西那生钠（治疗 SMA）、Inotersen（遗传性 ATTR 淀粉样变性）等标杆药物成功获批，提振资本与行业信心，推动上游合成产能扩张，丰富全球研发管线。寡核苷酸药物终端市场分布按照终端使用场景划分，市场分为医院、专科诊所、居家医疗及其他场景。2025 年，医院是寡核苷酸药物最大应用市场。罕见病、神经系统疾病患者数量逐年增长，带动院内寡核苷酸药物使用需求上升，凸显医院在前沿创新疗法落地过程中的核心地位。此外，传染病、慢性病发病率持续走高，临床对于寡核苷酸这类精准疗法需求不断增加，持续支撑医院个性化诊疗方案的普及。区域市场格局解读 2025 年北美拥有寡核苷酸合成行业最高市场占有率。当地本土生物企业具备成熟生产制造能力、完善供应链体系，叠加 FDA、加拿大卫生部相对友好的监管政策，加速新药商业化落地。创新研发是北美生物医药产业扩张的核心引擎，高校、科研机构与企业之间持续开展合作、不断加大投入，持续拉动区域市场发展。行业头部企业名单全球寡核苷酸合成领域主要龙头企业包括：丹纳赫（美国）、赛默飞世尔（美国）、默克（德国）、欧陆集团（卢森堡）、LGC（英国）、安捷伦（美国）、钟化（日本）、Maravai LifeSciences（美国）、Azenta（美国）、Twist Bioscience（美国）以及金斯瑞（美国）等。宁波 DMD 病友家人集合，携手建言献策，助力完善甬宁保相关保障，同心推动惠民政策落地，有想法私信相聚❤️

2026-08-04

·明迅生物MingCeler

明迅生物自主研发hTTR-V30M人源化小鼠重磅来袭！

QuickMice™ hTTR-V30M人源化小鼠品系名称 C57BL/6NMcl-Ttrtm1(TTR-V30M)/MCL 品系描述通过将人的TTR序列（含V30M突变）精准插入C57BL/6N小鼠Ttr基因的起始密码子ATG后和终止密码子TGA前，成功构建hTTR-V30M小鼠。该模型中，人源TTR（含V30M突变）成功表达，鼠源Ttr终止表达。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hereditary transthyretin amyloidosis，ATTRv）是由 TTR 基因致病变异引起的常染色体显性遗传性系统性淀粉样变性疾病。V30M（Val30Met；按包含信号肽的 HGVS 编号为 p.Val50Met）是最具代表性、研究最充分的神经病变相关变异之一。ATTRv可表现为进行性周围感觉和运动神经病变、自主神经功能障碍、胃肠道症状及营养状态下降，并可伴发心肌受累。随着病程进展，患者可能出现严重功能障碍、生活质量下降和死亡[1,2]。近年来，ATTRv的治疗已由肝移植和对症治疗逐步扩展至 TTR 四聚体稳定剂、RNA 干扰药物、反义寡核苷酸和体内基因编辑等疾病修饰治疗策略。不同治疗形式分别作用于四聚体稳定、肝源性 TTR 合成抑制或 TTR 基因失活等不同病理层级，因此仍需要稳定、可重复且能够反映人源 TTR-V30M 表达、构象变化、组织沉积及药效终点的临床前体内评价体系。 TTR 主要由肝脏合成，也可由脉络丛和视网膜色素上皮产生。其生理功能包括作为甲状腺素的次要转运蛋白，并与视黄醇结合蛋白 4（retinol-binding protein 4，RBP4）形成复合物，参与维生素 A 转运。循环中的 TTR 主要以同源四聚体形式存在。四聚体解离、单体错误折叠及后续寡聚体和淀粉样纤维形成，被认为是 TTR 淀粉样变性的关键病理过程；TTR 致病变异通常通过降低四聚体稳定性和（或）加速四聚体解离促进淀粉样生成[2]。早期研究通过导入人源突变TTR Met30基因建立转基因小鼠模型，发现淀粉样沉积可从出生后约6个月开始出现在胃肠道、心血管系统和肾脏，并随年龄增长扩展至其他组织。24 月龄时，该模型的沉积分布与人类家族性淀粉样多发性神经病尸检病例具有一定相似性，但脉络丛、外周神经和自主神经系统未见相应沉积[3]。因此，该模型适合用于研究 TTR 淀粉样沉积的起始和进展，但不能视为完整重现 ATTRv 神经病理表型的人源化模型。围绕TTR-V30M/ATTRv的药物研发已形成较为清晰的机制分层。Tafamidis通过结合TTR的甲状腺素结合位点，动力学稳定TTR 四聚体，减缓单体形成、错误折叠和淀粉样生成，是早期 Val30Met 相关疾病的代表性四聚体稳定剂[2]。Patisiran 是一种小干扰 RNA（small interfering RNA，siRNA）药物，可通过 RNA 干扰抑制肝脏 TTR 合成，降低循环中的突变型和野生型 TTR 水平，并已在 ATTRv 多发性神经病患者中显示出疾病修饰作用[4]。Inotersen是一种经2′-O-甲氧乙基修饰的反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO），同样通过抑制肝脏TTR产生降低突变型和野生型TTR水平，并已完成随机、双盲、安慰剂对照的临床研究[5]。此外，NTLA-2001 采用脂质纳米颗粒递送 Cas9 mRNA 和靶向 TTR 的单 guide RNA，通过体内 CRISPR-Cas9 基因编辑实现 TTR 基因失活，代表了 TTR 靶向治疗由蛋白稳定和RNA降低进一步拓展至基因编辑的方向[6]。上述治疗策略也进一步凸显了人源化模型的必要性。建立hTTR-V30M人源化小鼠模型，可用于评价TTR四聚体稳定剂、siRNA、ASO、基因编辑药物以及其他以人源 TTR 或淀粉样沉积为靶点的候选疗法。该模型应重点支持人源TTR表达和血清暴露、四聚体稳定性、组织沉积、药效学、剂量优化、联合用药、病理进展及毒性相关终点的评价，从而为ATTRv/TTR-V30M靶向药物的机制研究和临床前转化提供稳定、可重复的体内平台。模型优势实现人源TTR-V30M原位表达排除鼠源TTR干扰适用于人源靶向药物评价应用领域遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTRv）发病机制研究周围神经病变及感觉—运动神经功能障碍研究自主神经功能损伤及胃肠道心血管调控异常研究突变型TTR蛋白错误折叠聚集与淀粉样沉积机制研究心脏、外周神经及多器官淀粉样沉积与组织损伤研究 TTR稳定剂基因沉默及基因编辑药物的药效评价研究验证数据参考文献 [1] Adams D, Koike H, Slama M, Coelho T. Hereditary transthyretin amyloidosis: a model of medical progress for a fatal disease. Nat Rev Neurol. 2019;15(7):387-404. [2] Coelho T, Merlini G, Bulawa CE, Fleming JA, Judge DP, Kelly JW, et al. Mechanism of Action and Clinical Application of Tafamidis in Hereditary Transthyretin Amyloidosis. Neurol Ther. 2016;5(1):1-25. [3] Yi S, Takahashi K, Naito M, Tashiro F, Wakasugi S, Maeda S, et al. Systemic amyloidosis in transgenic mice carrying the human mutant transthyretin (Met30) gene. Pathologic similarity to human familial amyloidotic polyneuropathy, type I. Am J Pathol. 1991;138(2):403-12. [4] Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, et al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018;379(1):11-21. [5] Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, et al. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018;379(1):22-31. [6] Gillmore JD, Gane E, Taubel J, Kao J, Fontana M, Maitland ML, et al. CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2021;385(6):493-502. 明迅生物明星小鼠 ◆nuNPG重度免疫缺陷小鼠 ◆Lamin A 早衰小鼠 ◆HPV-16宫颈癌小鼠 ◆HLA人源化小鼠 ◆eNOS 突变高血压模型小鼠 ◆hTIGIT人源化小鼠 ◆hPCSK9人源化小鼠 ◆ACE2人源化小鼠 ◆Arg2- flox小鼠 ◆IL-24 flox小鼠 ◆HLA人源化小鼠 ◆Aldh1l1-P2A-iCre小鼠 ◆Csf1r-P2A-CreERT2小鼠 ◆Aldh1l1-P2A-CreERT2小鼠 ◆hBDCA2小鼠 ◆hTFRC 明迅生物：模式小鼠黑科技

100 项与伊诺特森相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10941	-	N07XX15	DB14713

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
淀粉样神经病	加拿大	Akcea Therapeutics, Inc.	2019-01-07
家族性淀粉样神经病	加拿大	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2018-10-03
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	欧盟	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	冰岛	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	列支敦士登	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	挪威	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
多发性神经病	欧盟	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
多发性神经病	冰岛	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
多发性神经病	列支敦士登	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06
多发性神经病	挪威	Akcea Therapeutics Ireland Ltd.	2018-07-06

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
老年性心脏淀粉样变性	临床2期	-	GSK Plc	2016-01-01
老年性心脏淀粉样变性	临床2期	-	Ionis Pharmaceuticals, Inc.	2016-01-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04306510 (CTgov)	临床4期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	8	TEGSEDI	憲糧範選淵艱齋淵衊衊 = 廠網餘遞衊餘夢憲鬱糧鹹簾鹹構簾鏇艱繭獵壓 (鹹鬱鹹憲範憲蓋築遞鹹, 願選製壓簾願夢糧顧衊 ~ 繭憲膚襯簾窪築襯淵鹽) 更多	-	2025-04-10
NCT02175004 (NEURO-TTR \| OLE, CTgov)	临床3期	家族性淀粉样神经病	135	Inotersen (Previous Placebo-Inotersen 300 mg)	網獵鹽鑰糧積蓋壓鏇鹹 = 淵憲齋鏇遞繭鹹餘選糧衊壓簾選餘醖窪鬱齋窪 (鏇鏇窪遞壓構獵齋網網, 蓋壓鑰憲蓋選鏇鹽憲夢 ~ 壓顧壓廠襯鑰齋醖齋淵) 更多	-	2023-02-09
				Inotersen (Previous Inotersen-Inotersen 300 mg)	網獵鹽鑰糧積蓋壓鏇鹹 = 齋積選廠衊鏇醖醖齋顧衊壓簾選餘醖窪鬱齋窪 (鏇鏇窪遞壓構獵齋網網, 齋選醖廠窪範鏇鹽蓋齋 ~ 齋糧願觸鹽遞鹹鹹繭窪) 更多
NCT02175004 (OLE, Pubmed \| J Neurol) 人工标引	临床3期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	109	inotersen (inotersen-inotersen)	糧淵壓鹽廠窪蓋鬱範廠(構醖鹹醖遞構簾繭齋觸) = 顧窪鹽窪壓構憲壓窪獵選顧網壓窪網獵淵夢窪 (淵選窪鑰製壓餘壓鑰襯 )	积极	2022-07-31
				inotersen (placebo-inotersen)	糧淵壓鹽廠窪蓋鬱範廠(構醖鹹醖遞構簾繭齋觸) = 醖襯鏇鏇鬱膚餘蓋簾餘選顧網壓窪網獵淵夢窪 (淵選窪鑰製壓餘壓鑰襯 )
NCT01737398 (Pubmed \| Nucleic Acid Ther)	临床2/3期	家族性淀粉样神经病 \| 腺瘤性结肠息肉病	173	Inotersen	範鏇繭鏇範糧積鏇淵築(觸網製餘選願鏇築製製) = 顧網襯鏇鹽廠築淵鹹顧獵網鏇築夢糧獵衊膚襯 (衊壓網襯積膚選醖窪網 )	-	2020-10-01
NCT02175004 (NEURO-TTR, Pubmed \| Eur J Neurol) 人工标引	临床3期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	135	inotersen (received inotersen in NEURO-TTR)	膚鹹顧積願憲鏇窪鏇築(遞鑰淵鬱積鏇憲鹹艱鹽) = 製願積壓遞糧醖鬱襯製襯鑰觸鹽獵鹽獵夢鹽鹹 (選鹹鹽簾製餘鹽醖網願 ) 更多	积极	2020-08-01
				inotersen (received placebo in NEURO-TTR)	膚鹹顧積願憲鏇窪鏇築(遞鑰淵鬱積鏇憲鹹艱鹽) = 網衊餘窪壓艱簾蓋窪願襯鑰觸鹽獵鹽獵夢鹽鹹 (選鹹鹽簾製餘鹽醖網願 ) 更多
NCT02175004 \| NCT01737398 (NEURO-TTR, AAN2020)	临床3期	家族性淀粉样神经病	135	Inotersen	壓製糧襯淵鬱築鬱製淵(襯衊遞鏇鑰簾壓齋艱繭) = 鏇鹹窪夢範憲壓齋構齋窪蓋範壓餘淵衊網鹹鏇 (願蓋窪繭觸鏇選顧網襯 ) 更多	积极	2020-04-14
				Placebo	壓製糧襯淵鬱築鬱製淵(襯衊遞鏇鑰簾壓齋艱繭) = 夢艱積艱壓艱範鑰窪鏇窪蓋範壓餘淵衊網鹹鏇 (願蓋窪繭觸鏇選顧網襯 ) 更多
NCT01737398 (NEURO-TTR, CTgov)	临床2/3期	家族性淀粉样神经病	173	Inotersen (Inotersen)	夢簾選鹹簾繭憲網廠獵(艱範膚醖醖網鑰製齋窪) = 衊醖遞憲壓製廠壓遞膚夢壓蓋淵鬱壓衊範憲築 (簾獵憲範網積築鏇憲廠, 15.672) 更多	-	2019-01-23
				Placebo (Placebo)	夢簾選鹹簾繭憲網廠獵(艱範膚醖醖網鑰製齋窪) = 餘鬱獵憲餘憲夢襯齋觸夢壓蓋淵鬱壓衊範憲築 (簾獵憲範網積築鏇憲廠, 24.190) 更多
NCT01737398 (Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性	172	Inotersen	製構艱獵襯憲廠壓鏇鹹(選鑰餘夢遞衊選夢獵艱): difference = -11.7 (95% CI, -18.3 ~ -5.1), P-Value = <0.001 更多	积极	2018-07-05
				Placebo