Marstacimab

药时代今日头条：中国高校、研究机构的出海机会来啦！千万不要错过！~ 正文共： 2476字 4图 预计阅读时间： 8分钟 （收集周期：8.12-8.16，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）    国内创新药IND汇总 1、百济神州：注射用BGB-B3227 作用机制：靶向MUC1/CD16双抗 适应症：肿瘤 8月13日，百济神州的注射用BGB-B3227的临床试验申请（IND）获CDE受理。BGB-B3227是一款靶向MUC1/CD16双抗，被开发用于探索肺癌、胃癌和胆管癌的治疗。MUC1在多种人类上皮恶性肿瘤中过度表达，包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌和结肠癌等等，而CD16是免疫球蛋白Fcγ受体家族的重要成员，在自然杀伤细胞（NK细胞）介导的免疫应答中发挥着核心作用。该双抗的差异化优势在于更高的CD16a亲和力。 2、恒赛生物：KSD-101注射液 作用机制：树突细胞疫苗 适应症: 血液肿瘤 8月13日，恒赛生物的KSD-101注射液的IND获CDE受理。KSD-101一款负载EB病毒相关类肿瘤复合抗原的人单核细胞来源自体DC疫苗，通过细胞因子诱导单核细胞转化为树突细胞，再用类肿瘤复合抗原负载树突细胞并诱导其成为成熟的树突细胞；该药物皮下注射后至人体内激活细胞毒性T淋巴细胞（EBV特异性CTL），从而实现对肿瘤细胞的有效识别及杀伤，拟用于开发治疗EBV阳性血液肿瘤。 I期探索性试验显示，在5名可评估的患者中，客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）均为100%。注射疫苗后，外周血中多种淋巴细胞和免疫细胞的水平和比例均发生显著性变化，此外EBV特异性CTL的峰值比例显著增加（基线平均0.30% vs.治疗12周平均2.47%）。在安全性上，未发现剂量限制性毒性（DLT）或最大耐受剂量（MTD），最常见的不良反应包括发热（1～2级）、注射部位反应（1级）、淋巴结肿大（1级）和淋巴细胞计数增加（1级）。 3、天龙药业：YKYY015注射液 作用机制：靶向PCSK9小核酸 适应症：高胆固醇血症、高脂血症 8月13日，天龙药业的YKYY015注射液的IND获CDE受理。YKYY015是是一款靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，采用了siRNA序列全新修饰模板，具有全新的序列；其独特之处在于偶联了公司自主研发、具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。该药物有望通过一年2次注射，持续抑制肝脏中PCSK9蛋白的合成，高效降低血浆中的LDL-C水平。 临床前研究显示：（1）在人原代肝细胞评价实验中，YKYY015展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用，且呈现剂量依赖性，其IC50值小于1 nM。（2）人源化PCSK9小鼠体内药效学实验显示，YKYY015能够显著降低血浆中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同样呈现出剂量依赖关系。（3）在健康食蟹猴体内的药效学实验中，皮下注射YKYY015不仅显著降低了血浆中的PCSK9蛋白及肝脏中的PCSK9 mRNA水平，还同时降低了血浆中的LPa蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，这些抑制作用均呈现出剂量依赖性，并表现出良好的持久性。   国内创新药NDA汇总 1、健康元：TG-1000胶囊 作用机制：核酸内切酶抑制剂 适应症：流感 8月12日，健康元的TG-1000胶囊的新药上市申请（NDA）获CDE受理。TG-1000（Pixavir）是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，最早由太景医药研发；2023年3月，健康元获得在许可区域（中华人民共和国，含香港及澳门特别行政区，但不包括台湾地区）内开发、制造和商业化TG-1000的权益。该药物具有起效快、抑制病毒时间长、耐受性好、口服不受食物影响的特点，能同时有效抑制甲型、乙型流感病毒。III期研究是一项多中心、随机、双盲临床试验，主要研究终点是治疗期15天内所有流感症状缓解的时间；初步统计分析结果表明，该药物与安慰剂组的所有流感症状缓解的中位时间分别为60.9小时和87.9小时，具有统计学差异；且未发生与药物相关的严重不良反应，安全性更高。 2、辉瑞：马塔西单抗注射液 作用机制：靶向TFPI单抗 适应症：血友病 8月13日，辉瑞的马塔西单抗注射液的上市申请获CDE受理，马塔西单抗(marstacimab，PF-06741086) 是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体，通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡；即使患者体内存在抑制剂，也能降低出血的发作次数；此外，该药物每周一次皮下注射的便利给药方式，有望提高患者的依从性。该药物递交上市申请主要基于一项全球性多中心、开放标签关键III期BASIS临床研究，结果显示marstacimab在降低年化出血率（ABR）方面具有显著的统计学意义和临床相关性，相比常规预防治疗和按需治疗，使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%；同时，在药物长期扩展研究中，患者在额外的16个月随访中，仍能观察到出血率持续下降。    国内创新药上市获批 1、Covis：阿地溴铵吸入粉雾剂 作用机制：毒蕈碱拮抗剂 适应症：慢性阻塞性肺病 8月13日，Covis Pharma的阿地溴铵吸入粉雾剂的上市申请获NMPA批准，用于慢性阻塞性肺病（COPD）的维持治疗。阿地溴铵（aclidinium bromide，商品名：Eklira）是一种长效毒蕈碱拮抗剂（LAMA），通过抑制气道平滑肌中的毒蕈碱M3受体而产生支气管扩张作用。该药物最早由Almirall开发，于2012年分别获FDA和欧洲获批；阿斯利康于2024年获得该药物的全球授权，后于2022年1月转让给Covis。3期AVANT临床试验共纳入了1060例中重度稳定期COPD患者，其中70%的参与者来自中国，分别给予阿地溴铵、福莫特罗、阿地溴铵福莫特罗，主要疗效终点是给药后1小时早晨FEV1（给药前一秒用力呼气量）较基线的变化，结果显示所有关键终点疗效指标具有统计学和临床意义。 全球新药III期临床汇总 版权声明/免责声明 本文为授权转载文章。 本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。 文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。 如有任何问题，请与我们联系。 衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 推荐阅读 震惊！基因泰克将关闭癌症免疫学研究部门，明星科学家将离职 致死猴痘再爆发，候选治疗药物却被证明无效？ 最高降幅79%！美国医保最终协议价公布 租金减免!创新基金!专业辅导!勃林格殷格翰邀您参赛 每天有几千位朋友们在这里相聚！

01 行业新闻 丨《肺结节诊治中国专家共识（2024 年版）》发布 8 月 12 日，《肺结节诊治中国专家共识（2024 年版）》在《中华结核和呼吸杂志》更新发布。本次共识更新内容主要包括以下 4 个方面： （1）根据我国国情界定我国肺癌高危人群筛查年龄；（2）提出难定性肺结节定义以避免延误诊断和治疗：「难定性肺结节」是指无法通过非手术活检明确诊断，且高度怀疑早期肺癌的肺结节。该类肺结节的诊断和处理推荐采用 MDT 工作模式和医患共同决策（Ⅲ 类推荐）。（3）对人工智能（artificial intelligence，AI）影像辅助诊断系统评估肺结节以科学评价，并提出人机 MDT。即人和计算机的 MDT，其目的是由自然人专家与 AI 肺结节评估系统联袂互动为患者做出个体化诊断意见， 以避免 AI 的局限性。（4）将肺结节评估分为常规和个体化评估，基于循证医学证据对于不同类型和大小肺结节管理细则给予了推荐。 本次共识更新共形成 18 条推荐意见指导肺结节暨肺癌早期诊治临床实践，以规范和提高我国肺结节暨早期肺癌的诊治水平，提高肺癌 5 年生存率、改善患者预后。 丨2024年度“医药界诺贝尔奖”候选名单发布 8月12日，据媒体报道，美国盖伦基金会宣布了2024年度盖伦奖的候选名单。被誉为“医药界的诺贝尔奖”的盖伦奖被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉。2024盖伦奖的候选名单包括最佳生物技术产品奖，最佳药品奖，以及最佳罕见病产品奖三个类别。它们均为最近5年内获得美国FDA批准上市，并且有潜力对人类健康产生重大影响的产品。评委将根据产品的科学和健康影响进行评估，而不考虑产品的销售数据。 02 企业动态 丨绿叶制药子公司开发核酸治疗1类新药获批临床 8月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获批临床，拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。公开资料显示，吉迈生物是绿叶生命科学集团旗下专注于核酸治疗药物开发的子公司。根据CDE官网查询，本次为该公司首个产品获批IND。（绿叶制药） 丨奥赛康药业第三代EGFR-TKI新适应症申报上市 8月13日，CDE官网公示，奥赛康药业申报的1类新药利厄替尼片上市申请获得受理。根据奥赛康药业公告，利厄替尼（ASK120067）是具有全新分子结构的第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。本次为该产品的第二项上市申请，拟定适应症为具有EGFR外显子19缺失（19DEL）或外显子21置换突变（L858R）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。据悉，奥赛康药业已完成利厄替尼对照吉非替尼一线治疗EGFR敏感突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的3期临床试验，3期临床试验已达到主要研究终点。（奥赛康药业） 丨辉瑞新型血友病疗法马塔西单抗在华申报上市 8月13日，CDE官网公示，由辉瑞（Pfizer）申报的1类治疗用生物制品马塔西单抗注射在中国申报上市并获得受理。马塔西单抗（marstacimab ，PF-06741086）是由辉瑞研发的一款新型血友病疗法，仅需每周一次皮下注射。2023年5月，辉瑞宣布一项BASIS关键临床3期试验达到主要终点。数据显示，与预防和按需治疗静脉注射方案相比，马塔西单抗注射液在年化出血率（ABR）上的减少在统计学上具显著性，且在临床上具相关性。（辉瑞） 丨荣昌生物泰它西普重症肌无力3期试验达主要终点 8月13日，荣昌生物宣布，该公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普（RC18），用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的中国3期临床研究达到临床试验主要研究终点。荣昌生物表示将择机向CDE递交上市申请。泰它西普是一款双靶抗体融合蛋白，可同时靶向BLyS和APRIL，直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥治疗作用。该产品于2021年3月在中国获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症，今年7月在中国获批第二项适应症，用于治疗类风湿关节炎。（荣昌生物） 丨惠升生物德谷胰岛素生物类似药获批上市 8月13日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，四环医药旗下惠升生物以生物制品3.3类递交的德谷胰岛素注射液生物类似药已正式获批。根据四环医药早先公告，德谷胰岛素是第四代胰岛素类似物，主要用于治疗成人2型糖尿病。此前，惠升生物研发的双胰岛素制剂德谷门冬双胰岛素注射液生物类似药获批上市。本次获批是该公司糖尿病管线迎来的又一款新产品。德谷胰岛素原研产品诺和达由诺和诺德（Novo Nordisk）研发，已于2017年在中国获批用于治疗成人2型糖尿病。（惠升生物） 丨君实生物PI3K-α抑制剂再获批两项临床 8月14日，CDE官网公示，君实润佳申报的1类新药RP903片获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗PIK3CA相关过度生长综合征（PROS）。公开资料显示，RP903片（项目代号JS105）是润佳医药在研的一种口服小分子α特异性PI3K抑制剂，君实生物已通过合作以1.5亿元人民币获得了该项目全球范围内的50%权益。君实润佳由君实生物与润佳医药共同投资设立。PI3K全称为磷脂酰肌醇-3-激酶，根据不同的结构和特定的底物可以分为不同的亚型，其中就包括PI3K-α。（君实生物） 丨石药集团双靶点创新药启动2期临床 8月14日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，石药集团启动了一项2期临床研究，旨在评价SYHX1901片在重度斑秃患者中的有效性和安全性。公开资料显示，SYHX1901片是石药集团开发的JAK/SyK双靶点抑制剂，拟开发治疗多种自身免疫相关性疾病。斑秃的病因虽不完全清楚，但科学家们还在斑秃患者中观察到炎症介质的增加，最显著的是干扰素（IFN）-γ和白细胞介素（IL）-15，它们是依赖JAK-STAT通路激活和增殖自身反应性T细胞的细胞因子。JAK抑制剂也是获美国FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。（石药集团） 丨科伦博泰ADC创新药拟纳入优先审评 8月14日，CDE官网公示，科伦博泰注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。公开资料显示，芦康沙妥珠单抗是一款靶向TROP2的ADC。在一项2期拓展临床研究中，接受芦康沙妥珠单抗单药治疗（5mg/kg，Q2W）的EGFR突变经治局部晚期或转移性NSCLC患者疾病控制率（DCR）达到100%。芦康沙妥珠单抗（注射用SKB264）是科伦博泰与默沙东（MSD）联合开发一款靶向TROP2的ADC。（科伦博泰） 丨百济神州1类免疫新药获批临床 8月14日，CDE官网公示，百济神州1类新药BGB-45035片获批临床，拟用于治疗中重度特应性皮炎。公开资料显示，BGB-45035片是一款靶向IRAK4的蛋白降解剂，是百济神州在自有CDAC平台上研发的第二款靶向降解剂。此次获批临床，是百济神州免疫和炎症治疗领域的一项新进展。IRAK4是一种支架激酶，处于先天性免疫反应与适应性免疫反应的交汇点，通过其激酶活性和支架功能执行多重作用。有研究表明，IRAK4是Toll样受体（TLRs）和IL-1受体介导的炎症发生中的关键性蛋白。（百济神州） 丨辉瑞抗癌新药阿昔替尼新适应症在中国申报上市 8月16日，CDE官网公示，辉瑞（Pfizer ）申报的阿昔替尼片新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚无披露。公开资料显示，阿昔替尼（axitinib）是一款能够抑制VEGFR1-3活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），此前已在中国获批用于治疗肾细胞癌。阿昔替尼是一种口服的，作用于血管内皮生长因子受体1，2和3的强效和高选择性酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制血管内皮生长因子受体信号系统，全面阻止肿瘤进展。（辉瑞） 丨阿斯利康PD-L1抑制剂新适应症在华申报上市 8月16日，CDE官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）重磅PD-L1抑制剂度伐利尤单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚无披露。公开资料显示，度伐利尤单抗（durvalumab）此前已经在中国获批治疗非小细胞肺癌、广泛期小细胞肺癌、胆道癌适应症。同日，美国FDA已接受度伐利尤单抗补充生物制品许可申请（sBLA）并授予其优先审评资格，用以治疗接受铂类同步放化疗（cCRT）后病情未进展的局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者。（阿斯利康） *声明：本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多信息之目的。 ------------------------------ 「长按」二维码添加小达「进群」 与更多行业伙伴共探市场前沿资讯 艾美达医药咨询 艾美达（北京）医药信息咨询有限公司，成立于2014年4月，是一家专业的医药行业咨询服务提供商。公司致力于将产业政策研究与真实世界的数据挖掘深度结合，洞悉行业政策对市场的影响，通过专业的研究提供前瞻性的市场分析，为企业产品上市后的市场准入提供整体解决方案。