Research Title：Adult and adolescent hemophilia patients treated with Marstacimab: a patient Experience Registry (AMBER) Protocol Number：94250855 Protocol Version Number：version 0.3 Date：15-November-2024 Leading site：Institution of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences Active Pharmaceutical Ingredient：a human IgG1 monoclonal antibody that targets the tissue factor pathway inhibitor (TFPI) Drug Name Generic name: marstacimab-hncq Purpose of the Study Primary Objectives:To quantify patient preferences for subcutaneous versus intravenous (IV) injection using the Marstacimab-Patient Preference Questionnaire (M-PPQ) after 1 month of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
To assess the treatment burden using the Hemophilia Treatment Experience Measure (Hemo-TEM) in hemophilia patients after 6 months of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
Exploratory Objectives:
To evaluate the annualized bleeding rate (ABR) of different types of bleeds after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients.
To assess changes in joint status scores between baseline and the final visit after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients, using the Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound in China (HEAD-US-C).
To evaluate patient preferences regarding treatment experience via M-PPQ after 6 months

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

NCT07161687

/ Active, not recruitingN/A

HYMPAVZI S.C. INJECTION 150 mg Pen SPECIAL INVESTIGATION

A study to evaluate the safety of Hympavzi under the actual use in patients with congenital hemophilia who do not have inhibitors.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT06703606

/ Recruiting临床1期

A PHASE 1B OPEN-LABEL NON-RANDOMIZED STUDY TO ASSESS THE SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF MARSTACIMAB TREATMENT FOLLOWING THE DISCONTINUATION OF EMICIZUMAB THERAPY IN ADOLESCENT AND ADULT PARTICIPANTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A WITHOUT INHIBITORS.

The purpose of the study is to learn about safety, how the body processes marstacimab and how it works in patients with severe hemophilia A without inhibitors. Hemophilia A is rare bleeding disorder where the blood doesn't clot normally. This causes a person to bleed a lot, even from a small cut.
These patients who are on emicizumab medicine for routine prophylaxis for at least 6 months, and desire to switch to marstacimab medicine. Inhibitors are antibodies that the immune system develops because it sees the infused clotting factor as a foreign substance that needs to be destroyed. Antibodies are proteins that eat up the activated factor before it has time to stop the bleeding. Prophylaxis are preventive medicines.
This study is seeking for participants:
* with severe Hemophilia A withouth inhibitors who are on emicizumab treatment for at least 6 months.
* must be 12 to less than 75 years old
* must have a body weight of at least 35 kilograms. The results from this study will serve as a guide to doctors and their hemophilia A patients who will change their medicines in the real-world clinical setting. Patients who can take part in the study will receive marstacimab medicine as weekly injections under the skin of 150 milligrams for 4 months. Study treatment with marstacimab will be initiated no earlier than 14 days after last dose of emicizumab. The study can last up to 6 months. The sponsor will provide marstacimab. Patients will continue their usual treatment with the infused clotting factor for their bleeds when taking part in the study. Roll-over into an optional study treatment extension period will be available to participants who wish to continue prophylaxis with marstacimab in countries where it is not commercially available.

开始日期2025-05-13

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与马塔西单抗相关的临床结果

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100 项与马塔西单抗相关的转化医学

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100 项与马塔西单抗相关的专利（医药）

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项与马塔西单抗相关的文献（医药）

2025-10-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Marstacimab, an antitissue factor pathway inhibitor, combined with bypassing agents: effects on thrombin generation and in hemostatically normal rats

Article

作者: Sirivelu, Madhu ; Rakhe, Swapnil ; Pittman, Debra D ; Peraza, Marjorie A ; Hurst, Susan ; Brenneman, Karrie

Background:

Marstacimab is an antitissue factor pathway inhibitor recently approved for treatment of hemophilia without inhibitors and under investigation for treatment of hemophilia with inhibitors. Management of hemophilia in people with inhibitors frequently requires the use of bypassing agents such as recombinant activated factor (F)VII (rFVIIa), activated prothrombin complex concentrate (aPCC), or plasma-derived FVIIa (pdFVIIa)/FX mixture (pdFVIIa/FX).

Objectives:

We explored the potential for excessive thrombin generation and potential additive effects of concomitant administration of marstacimab and bypassing agents.

Methods:

An in vitro thrombin generation assay was used to assess marstacimab in combination with pdFVIIa/FX in hemophilia A or B with inhibitor and in nonhemophilic donor plasmas. In vivo studies in hemostatically normal rats examined the pharmacokinetic and pharmacodynamic effects of marstacimab (on days 1 and 8) in combination with rFVIIa, aPCC, and pdFVIIa/FX (on days 8-10).

Results:

In vitro, the combination of marstacimab plus pdFVIIa/FX decreased lag time and additively increased peak thrombin. In vivo, the combination of marstacimab plus rFVIIa was associated with higher incidence/severity of pulmonary and injection site thrombi/emboli, and marstacimab plus aPCC was associated with alterations in coagulation parameters. Effects of the combination of marstacimab plus pdFVIIa/FX were limited to alterations in coagulation parameters and similar to those of pdFVIIa/FX alone.

Conclusion:

These findings suggest marstacimab in combination with pdFVIIa/FX can increase hemostasis without excessive in vitro thrombin generation, and marstacimab in combination with rFVIIa, aPCC, or pdFVIIa/FX is well tolerated in hemostatically normal rats.

2025-08-03·Expert Review of Hematology

Safety and efficacy of marstacimab in patients with hemophilia A and B: a systematic review and meta-analysis

Review

作者: Mokresh, Sena ; Mokresh, Muhammed Edib ; Caliskan, Cagla Sumeyye ; Ilter, Merve Kabasakal ; Alomari, Omar

BACKGROUND:

Hemophilia A and B are life-threatening congenital bleeding disorders traditionally managed with frequent factor replacement therapies, often complicated by breakthrough bleeds and inhibitor development. Marstacimab, a monoclonal antibody targeting TFPI, has emerged as a novel prophylactic treatment to reduce bleeding episodes in patients without inhibitors.

METHODS:

A systematic review was conducted following PRISMA guidelines. A comprehensive literature search was performed across multiple databases. Meta-analysis was conducted using R, applying a random-effects model.

RESULTS:

Nine manuscripts were included. Marstacimab significantly reduced the annualized bleeding rate (mean difference: -16.30; 95% CI: [-18.46, -14.15], p < 0.001) and showed a favorable safety profile with most adverse events being mild or moderate, and no thrombotic events reported. The use of a prefilled pen device further highlighted the therapeutic benefits and ease-of-use of Marstacimab.

CONCLUSIONS:

This meta-analysis reinforces the efficacy and safety of Marstacimab in reducing bleeding rates in severe hemophilia A and B. The findings support its role as a promising, transformative alternative to conventional factor replacement therapies.

REGISTRATION:

The study protocol for this systematic review was registered in the International Prospective Registry of Systematic Reviews (PROSPERO) database (www.crd.york.ac.uk/prospero/), and it was allocated the PROSPERO identification number CRD42024620215.

2025-07-03·Expert Review of Hematology

Anti-tissue factor pathway inhibitors for hemophilia: are these treatments the answer to overcoming current treatment limitations?

Review

作者: Mahlangu, Johnny

INTRODUCTION:

Non-factor therapies were developed to address the shortcomings of clotting factor concentrates (CFCs) used for hemophilia bleed management. These CFC unmet needs include high treatment burden, immunogenicity, inconsistent hemostatic cover, poor treatment outcomes, and musculoskeletal progression despite adequate prophylactic treatment. Anti-tissue factor pathway inhibitors (anti-TFPIs) that have completed Phase 3 clinical studies are concizumab and marstacimab. The role of these anti-TFPIs in the hemophilia treatment armamentarium remains unclear.

AREAS COVERED:

This review critically appraises data published in PubMed, World of Science, and peer-reviewed congress presentations to determine whether anti-TFPIs merely supplement current treatment options or represent a disruptive shift in the treatment paradigm for hemophilia. It underscores the unmet needs of replacement therapies and compares the pharmacokinetic, efficacy, and safety data of anti-TFPIs and selected FVIII and FIX products.

EXPERT OPINION:

As hemophilia treatment goals continue to evolve, the role of currently developed anti-TFPIs is still not fully defined. This review comprehensively summarizes the clinical trial data, which shows that anti-TFPIs are not intended to replace the standard of care CFCs but to expand the therapeutic arsenal for patients with hemophilia treated with these therapeutic agents.

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项与马塔西单抗相关的新闻（医药）

2025-12-02

·中国消费品

两款创新药获批上市！为糖尿病及血友病患者提供新选择→

近日，派格生物医药（杭州）股份有限公司申报的1类创新药维培那肽注射液（商品名：派达康）、Pfizer Inc.申报的马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）获批上市。维培那肽注射液 1类创新药维培那肽注射液（商品名：派达康）适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。该药品的上市为糖尿病患者提供了新的治疗选择。马塔西单抗注射液马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）适用于患有以下疾病且体重≥35kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。来源：中国医药报编辑：孙娜

2025-12-02

·医学新视点

致敬时代 | “一次性治疗”就行？多款新疗法登场，血友病患者有望告别终身频繁输注

编者按：2025年，药明康德迎来创立25周年的重要里程碑。值此契机，我们向所有与我们共同书写产业变革篇章的科学家、医药人和投资者致以衷心感谢与诚挚敬意，也特别推出“致敬时代”系列，回顾全球同仁如何借助科学与合作的力量，不断拓展治疗边界、改善患者命运。四分之一个世纪的坚守，只为加速每一款新药的诞生。下一个25年，我们将继续心怀感恩与敬畏，依托独特的CRDMO模式，与全球伙伴携手同行，共赴健康未来。多年前的一天，一款全新机制的双抗类血友病疗法刚刚完成1期临床试验，主要研究者之一Takehisa Kitazawa博士正认真地翻阅着患者和家属填写的调查问卷。一位参与试验患者的母亲在问卷中写道：“自从我儿子出生后，这20多年来，我从来没有过上像现在这样平和安宁的日子。直到他用上了这款新药，我们终于得救了。” 读到这些文字的那一刻，Kitazawa博士喜极而泣。图片来源：123RF 他当时研究的新药，正是后来在血友病治疗领域掀起颠覆性变革的Hemlibra。为开发这款药物，他与团队已潜心钻研数十年，只为拯救更多的血友病患者——这群被称为“玻璃人”的特殊人群，从出生起就生活在随时可能出血、受伤的阴影之中。血友病被人类研究的时间并不算长。但短短半个多世纪的探索，却让它成为了人类史上有望治愈的罕见病之一。血友病是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由于缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。血友病主要包括血友病A和血友病B，分别为基因突变导致人体内凝血因子Ⅷ或Ⅸ（FⅧ/FⅨ）缺乏所致，其中血友病A更常见，约占血友病总数的80%-85%。血友病患者的生活充满了常人难以想象的艰辛，他们终生都要面临关节、肌肉和深部组织反复出血的风险，哪怕轻微磕碰也可能血流不止或造成关节积血肿胀。而长期反复的出血，最终可能导致关节畸形、残疾，严重时甚至会危及生命。最早关于疑似血友病的案例记载可以追溯到公元2世纪，但直到20世纪上半叶，人们才先后发现FⅧ和FⅨ分别是导致两类血友病凝血障碍的直接原因，并开始应用“替代治疗”，即通过输注全血或新鲜冰冻血浆弥补凝血因子的缺失、缓解出血。但这个疗法对于重症患者疗效有限，直到1960年，患者的预期寿命仍不足20岁。20世纪60~80年代，随着蛋白质纯化技术的成熟，血浆冷沉淀物和浓缩凝血因子这些更高效、便捷的凝血疗法被开发出来，让患者实现了在家治疗，预期寿命也开始接近普通人群。然而，80年代发生的血液制品污染事件（如HIV/HCV病毒传播）暴露了安全性问题，也推动了病毒灭活的血源性凝血因子制剂和重组DNA技术的发展。90年代，首批重组凝血因子问世，后续又诞生了多款替代治疗药物。近十多年来，更多创新疗法接连问世，极大改善了患者的生存状况。作为全球医药及生命科学行业值得信赖的合作伙伴和重要贡献者，药明康德在过去25年发展历程中，很荣幸见证了多款血友病创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速多款血友病创新疗法的研发进程、造福病患。今天这篇文章将回望近25年来血友病创新疗法的发展历程，向那些拯救无数患者的英雄们致敬。凝血因子类替代治疗：从“更安全”到“更长效” 目前，替代治疗仍然是血友病的主流治疗方式，分为凝血因子类替代治疗药物和非凝血因子类替代治疗药物。凝血因子类药物众多，早期以病毒灭活的血源性FⅧ制剂为主。20世纪90年代，运用重组DNA技术生产的首批重组FⅧ——Recombinate、Kogenate（2000年后更名为Kogenate FS）等，以及重组FⅨ——BeneFix陆续获FDA批准上市。这类疗法避免了对人类血浆采集的需求，消除了血源性感染的风险、提升了治疗安全性。到了1995年，不同于传统的按需治疗（即有出血或出血风险时的临时、短期替代治疗），医学界开始推行每周定期进行2-3次预防性的凝血因子输注、以维持凝血因子水平，即“预防性治疗”（又称规律替代治疗），从而大大减少了患者的疼痛和慢性出血相关关节损伤等症状，显著改善了患者的生活质量，并逐渐成为了血友病的标准疗法。然而，频繁地静脉输注凝血因子，仍然是影响患者生活质量和长期治疗依从性的一大难题，患者一年的输注次数可能高达上百次。为解决这一问题，21世纪以来，科学家们开发出了多款半衰期更长的凝血因子疗法，让患者所需的输注频率更低，从而在一定程度上改善患者的生存状况。图片来源：123RF 具体而言，治疗血友病A、血友病B的标准半衰期疗法在人体内的半衰期分别为8-12小时和24小时；而长效（长半衰期）疗法通过聚乙二醇化以及与其他蛋白质（如白蛋白或免疫球蛋白G1[IgG1]的Fc片段）的融合等技术，延缓凝血因子的代谢过程，半衰期可分别在前者的基础上增加1.3-1.7倍和4-6倍。 2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病A的凝血因子类疗法如下：标准半衰期的重组FⅧ制剂：ReFacto、Advate、Xyntha、Novoeight、Obizur、Nuwiq和Kovaltry。长效的FⅧ制剂：运用蛋白融合技术的Eloctate，运用聚乙二醇化技术的Adynovate、Jivi和Esperoct，单链FⅧ制剂Afstyla，以及运用多种不同技术的Altuviiio。 2000年以来，获FDA批准专用于治疗血友病B的凝血因子类疗法如下：标准半衰期的重组FⅨ制剂：Rixubis和Ixinity。长效的FⅨ制剂：运用蛋白融合技术的Alprolix和Idelvion，以及运用聚乙二醇化技术的Rebinyn。另一个问题是，一些血友病患者对这些凝血因子疗法产生了抗FⅧ/FⅨ同种中和抗体，即“抑制物”，使得治疗不起作用。血友病合并抑制物也成为了血友病治疗过程中一个严重、棘手的并发症。针对这一问题，进入21世纪以来，重组凝血因子产品在生产技术、安全性和止血效果上也得到了进一步的提高，完全从生产过程中去除了动物或人类蛋白，从而降低了产生抑制物的风险。对于已经对替代治疗产生抗药性的患者，科学家们也找到了更好的解决方案，比如：免疫耐受诱导（ITI）疗法：即定期反复输注凝血因子，使得抑制物患者免疫系统对外源性凝血因子产生耐受，从而达到清除抑制物的目的。一项国际多中心前瞻性随机对照研究表明，在历史抑制物滴度高峰小于200 BU/ml且预后良好的重型血友病A患者中，高剂量组每天输注200 IU/kg FⅧ、中位治疗时长近2年后，约70%的患者成功达到了免疫耐受（即抑制物滴度转阴并恢复正常的FⅧ回收率和半衰期、且研究结束时抑制物未复发）。旁路制剂：包括抗抑制物凝血复合体（如Feiba），这类制剂含有多种凝血因子，在凝血级联的多个位点起作用，帮助恢复凝血酶的产生；还有重组凝血因子Ⅶa（FⅦa，如NovoSeven和Sevenfact），这类制剂可以直接激活凝血过程中的核心角色——凝血因子Ⅹ（FⅩ），从而绕过对FⅧ和FⅨ的需求。因此，旁路制剂对产生抑制物的血友病A和血友病B患者都有效。除此之外，2000年以来在中国获批上市的凝血因子类疗法还有标准半衰期的重组FⅧ制剂绿茵芷。非凝血因子类替代治疗：多款全新机制新药问世尽管有了长效的凝血因子产品，患者仍需接受每月多次静脉注射，而且部分患者的抑制物仍然无法消除。为解决这些问题，科学家们又开发出了“非凝血因子类替代治疗药物”，其治疗血友病的思路主要有两种：因子模拟物和凝血再平衡药物。因子模拟物，即直接模拟血浆中活化凝血因子功能，实现非因子替代效果。这一思路催生出了一款近20多年来具有里程碑意义的突破性疗法——由Chugai制药与罗氏旗下基因泰克共同开发的Hemlibra（也就是开头提到的那款双抗类疗法）。这款全新机制的非因子疗法的问世，也开启了血友病治疗的新时代。 Hemlibra是一种经修饰的人源化双特异性抗体，通过模拟FⅧa辅因子的功能，活化FⅩ从而恢复凝血平衡，达成促进凝血的目的，用于伴或不伴抑制物的血友病A患者的常规预防治疗。这一概念最初是由Chugai的研究员Kunihiro Hattori博士在2000年左右提出的。当时，他的团队正在进行多个治疗性抗体项目，其中也包括用于治疗血栓类疾病的人源化抗体，因此他对抗体和凝血过程都有着深入的了解。早在20世纪90年代中后期，他就注意到有报道指出，FⅧa这种辅因子能够同时与FⅨa和FⅩ结合，并可能改变FⅨa在FⅩ上的活性催化位点、从而加速FⅨa催化FⅩ活化反应的过程。他由此设想：能不能打造一种同时与FⅨa和FⅩ结合的双特异性IgG抗体，模拟FⅧa辅因子的上述功能、促进凝血过程呢？选择IgG抗体的好处是，它们往往具有较长的半衰期，皮下注射也很容易吸收；但又与FⅧ结构完全不同，不会诱导FⅧ抑制物的产生也不会受其干扰。他认为，要让一个双抗类药物实现如此复杂的相互作用颇具挑战，但如果真的开发出来，有望大幅降低治疗频率、提高治疗便利性。在Kunihiro Hattori博士的启发下，Takehisa Kitazawa博士、Midori Shima博士以及Johnny Mahlangu博士等人继续完成了这款药物的开发。后来Takehisa Kitazawa博士在采访中表示，为了研发这款药物，团队经历了无数次失败的尝试，而他的导师Kunihiro Hattori博士“总是直言不讳、一针见血地提出建议”，他们经常激烈地讨论问题，这些经历也促成了他在生物医药研究领域的成长。 2017年11月，Hemlibra获得FDA批准上市，成为20多年来首款全新机制的血友病非凝血因子替代治疗药物。在关键3期临床试验中，与未接受Hemlibra治疗的患者相比，接受Hemlibra治疗的患者发生需治疗的出血事件的年化出血率降低了87%、出血风险显著降低。而且其半衰期长达30天，给患者提供了多种用药频率选择（可以每周、每两周或每四周接受一次皮下注射），大幅度提高了患者接受治疗的灵活性。图片来源：123RF 另一类凝血再平衡药物，则是通过抑制体内抗凝物质如抗凝血酶（AT）、组织因子通路抑制物（TFPI）、活化蛋白C及蛋白S等，使促凝和抗凝再平衡，增加凝血酶的生成。 2024年，FDA批准了两款用于血友病的抗TFPI制剂——Hympavzi和Alhemo，它们都是单特异性抗体。TFPI是针对外源性凝血途径的抗凝物质，在凝血的起始阶段可结合并抑制FⅩa和TF/FⅧa复合物的活性，对于FⅧ或FⅨ不同程度缺乏的血友病患者而言，阻滞TFPI有助于增加FⅩa的生成，从而恢复出血和凝血平衡。而这两款药物都是针对TFPI的靶向抗体药物，其靶点是TFPI的K2区。它们的给药方式同样是更便捷的皮下注射，同时减少了用药频率。今年3月，Qfitlia成为首个获FDA批准上市的抗AT制剂。AT的主要功能是抑制凝血酶和其他凝血因子（如FⅩa），而Qfitlia是一款创新寡核苷酸疗法——小干扰RNA（siRNA）类药物，利用RNA干扰机制来切割和降解AT的mRNA，以抑制肝脏中AT的生产、从而抑制其抗凝作用。这款疗法可以治疗不同类型的血友病，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物，大大扩展了它的应用范围。更值得一提的是，为将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术，这一技术让siRNA药物拥有了显著提高的安全性、稳定性和效力。在两项3期临床研究中，与对照组相比，预防治疗组的患者只需每月1次皮下注射Qfitlia，年化出血率就降低了90%。在临床应用中，目前推荐的给药频率是在初始治疗时每2个月一次皮下注射，后续根据AT水平调整剂量或给药间隔。总之，与需要静脉输注的凝血因子相比，这款新药大大提高了治疗便利性。小异军突起的基因治疗：有望让终身定期治疗变为“一次性治疗” 尽管在血友病治疗领域已经取得了诸多进展，但血友病仍然是作为慢性疾病管理的，上述疗法都需要终身定期注射治疗，注射时还面临着感染风险。这难免会影响患者的生活质量，让他们无法像健康同龄人一样去活动、去旅行。而早在上世纪90年代就有了首次成功治疗“战绩”的基因治疗，也让久困于疾的人们看到了一线希望。正是这些未满足的需求，推动着科学家们继续对“一劳永逸”的基因治疗展开探索，并在近几年又一次推动了血友病疗法的革新。目前血友病的基因治疗方案主要是利用腺相关病毒（AAV）载体，把患者所缺乏的正常凝血因子基因精准地递送到患者肝脏细胞内，让细胞持续表达具有活性的人凝血因子。通过一次静脉输注，就让患者自身获得了持续生产凝血因子的能力，有望一次给药就达到长期预防出血的效果。 2022年和2024年，用于血友病B的两款基因疗法——Hemgenix、Beqvez先后获FDA批准上市。Hemgenix的长期随访结果显示，接受该药单次输注的血友病B成人患者，4年后仍能持续维持较高水平的FⅨ表达，94%的患者一直无需进行预防性治疗；Beqvez的长期随访结果显示，接受该药单次静脉输注的中重度血友病B成人患者，在中位随访5.5年的时间里一直保持着具有活性的FⅨ表达，所有患者一直无需进行预防性治疗。与血友病B相比，开发血友病A的基因疗法是个更大的挑战，因为编码FⅧ的基因非常大，超出了AAV所能携带的尺寸范围。经过15年的努力，研究人员终于通过剪切掉FⅧ基因中不必要的部分，将这一基因缩小到了能够加载到病毒载体中的程度。在此基础上，用于血友病A的基因疗法Roctavian被开发出来，于2023年获FDA批准上市。长期随访结果显示，重度血友病A成人患者接受Roctavian单次治疗5年后仍能持续保持FⅧ的稳定表达、实现长期的出血控制，81.3%的患者一直无需进行预防性治疗。在上述药物之外，还有一款基因疗法信玖凝于今年4月在中国获批上市，用于治疗中重度血友病B成年患者。长期随访研究显示，仅静脉输注一次信玖凝后长达3年到4年半的时间里，90%的患者能持续保持FⅨ的稳定较高表达，且完全停止了外源性凝血因子替代治疗。探索仍在继续过去25年间，FDA共批准了至少26款治疗血友病的创新疗法；在中国获批的血友病疗法还有依他停（醋酸去氨加压素，是血管升压素的衍生物，可促进内皮细胞释放具有凝血活性的FVIII:C，使其活性升高）。作为全球领先的新药研发一体化赋能平台，药明康德很荣幸能为其中多款疗法提供赋能、助力合作伙伴的这些创新疗法来到全球患者身边。这些年来，尽管血友病治疗已取得亮眼的进展，但在疾病的长期稳定控制方面仍面临诸多挑战。因此，产业界仍在不断探索，致力于为患者带来更安全、更便利、长期有效的治疗选择。当前还有近50款针对血友病的新疗法正处于积极的临床研究中，其中十几款疗法已进入3期临床阶段，涵盖抗TFPI的单特异性抗体、凝血因子、基因治疗药物等等。以Mim8为例，这是一款长效血友病A疗法，是模拟FⅧa的双特异性抗体，旨在为血友病A患者提供持续止血效果，可用于每周一次、每两周一次或每月一次的预防性治疗。目前Mim8在多项关键临床试验中都取得了积极结果，并已于今年9月底正式向FDA提交上市申请。其中一项研究显示，在12岁及以上血友病A患者中，无论抑制物状态如何，Mim8在减少出血发作方面都优于按需或标准预防性治疗。再比如scAAV2/8-LP1-hFIXco，这是一款针对血友病B的基因疗法，其今年6月发布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的一项长期随访研究结果证实，单次输注该药物后，能让重度血友病B患者自主产生FⅨ长达13年，期间年化出血率降低至约1/10，且未出现迟发性安全问题。在这场攻克血友病的征程中，正是科学家们的辛勤钻研，以及广大患者及其家庭的信赖与支持，才让多款突破性疗法接连问世，让患者的生活质量得到了显著提高。最后，让我们再次向那些打破血友病治疗困境的英雄们致以崇高的敬意。药明康德也期待与业界同仁继续携手同行，见证更多创新疗法的问世，为更多患者撑起一片自由的天空。题图来源：123RF 参考资料（可上下滑动查看） [1] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组,中国血友病协作组,(2025).血友病治疗中国指南（2025年版）. 中华血液学杂志,46(8),681-690. doi: 10.3760/cma.j.cn121090-20250729-00354 [2] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组，（2023）. 血友病合并抑制物诊断与治疗中国指南（2023年版）. 中华血液学杂志, 44(11),881-889.doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.11.001. 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Retrieved Nov 3, 2025 from https://newsroom.csl.com/2025-02-07-CSL-Behrings-Gene-Therapy-HEMGENIX-R-etranacogene-dezaparvovec-drlb-Four-Years-Post-Infusion-Data-Continue-to-Show-Sustained-Efficacy-and-Safety-in-Adults-with-Hemophilia-B [26] Rasko, J. E., Samelson-Jones, B. J., George, L. A., Giermasz, A., Ducore, J. M., Teitel, J. M., ... & Rupon, J. (2025). Fidanacogene Elaparvovec for Hemophilia B—A Multiyear Follow-up Study. New England Journal of Medicine, 392(15), 1508-1517. DOI: 10.1056/NEJMoa2307159 [27] Hay, C. R., & DiMichele, D. M. (2012). The principal results of the International Immune Tolerance Study: a randomized dose comparison. Blood, The Journal of the American Society of Hematology, 119(6), 1335-1344. https://doi.org/10.1182/blood-2011-08-369132 [28] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组,(2023). 血友病合并抑制物诊断与治疗中国指南（2023年版）. 中华血液学杂志,44(11),881-889. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.11.001. 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，传递医学新知

2025-12-02

·药商68网

NMPA:又一新药获批上市

2025年12月01日，国家药监局批准了信达生物申报的匹康奇拜单抗注射液上市，该药品适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。近日，国家药品监督管理局批准信达生物医药科技（杭州）有限公司申报的匹康奇拜单抗注射液（商品名：信美悦）上市，适用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。公开资料显示，该药品其最突出的优势在于给药间隔长。在初始治疗后，维持期仅需每12周（约3个月）给药一次，每年只需注射4次。这相比多数需要每月或每两月注射一次的主流生物制剂，大大减轻了患者的治疗负担，该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。往期信息： 01 维培那肽注射液近日，国家药品监督管理局批准派格生物医药（杭州）股份有限公司申报的1类创新药维培那肽注射液（商品名：派达康）上市，该药适用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。该药品的上市为糖尿病患者提供了新的治疗选择。 02 马塔西单抗注射液近日，国家药品监督管理局批准Pfizer Inc.申报的马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。

100 项与马塔西单抗相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11261	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11
血友病B	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	智利	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	克罗地亚	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	波兰	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	南非	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	瑞士	Pfizer Inc.	2017-03-08

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03938792 (BASIS, BusinessWire) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	Hympavzi	壓艱夢襯網糧鏇遞膚糧(夢製糧糧窪積範製顧鏇) = 糧憲壓製觸壓襯糧鹹鹹鬱鑰憲構範鏇壓觸憲淵 (鹽製願鏇艱鬱窪構糧艱 ) 达到	积极	2025-06-26
				on-demand treatment	壓艱夢襯網糧鏇遞膚糧(夢製糧糧窪積範製顧鏇) = 鏇積淵窪膚衊膚網願範鬱鑰憲構範鏇壓觸憲淵 (鹽製願鏇艱鬱窪構糧艱 ) 达到
ASH2024	N/A	血友病B \| 血友病A	-	Marstacimab 150 mg SC QW	鹹範齋築鬱繭淵蓋積壓(醖齋鹽夢醖築願窪衊鹽) = 鏇構壓積選鏇繭糧網艱餘鑰餘蓋構製願窪鹹願 (衊鑰餘鬱網積鏇窪願願 )	-	2024-12-09
				Factor replacement therapy (OD or RP)	鹹範齋築鬱繭淵蓋積壓(醖齋鹽夢醖築願窪衊鹽) = 廠襯顧餘鏇齋醖淵醖齋餘鑰餘蓋構製願窪鹹願 (衊鑰餘鬱網積鏇窪願願 )
NCT03938792 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	66	On-Demand Factor-Based Therapy	襯觸鏇構構顧壓糧顧築(淵構齋範鏇鏇窪遞鬱窪) = 顧餘願淵淵願築選製壓廠艱製餘觸願鏇艱艱鹽 (憲襯艱選衊夢顧艱鹹製, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	襯觸鏇構構顧壓糧顧築(淵構齋範鏇鏇窪遞鬱窪) = 淵鹹遞淵觸糧選憲艱網廠艱製餘觸願鏇艱艱鹽 (憲襯艱選衊夢顧艱鹹製, 2.09 ~ 4.85) 更多
NCT05145127 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	On-Demand Factor-Based Therapy	襯餘鹽網願廠遞夢簾鑰(遞觸範鑰蓋鹽築範艱餘) = 鑰構鑰壓簾網艱鹹遞製鹹餘襯糧艱積糧蓋網餘 (窪鹽積遞製網襯範鹽觸, 5.09 ~ 10.61) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	襯餘鹽網願廠遞夢簾鑰(遞觸範鑰蓋鹽築範艱餘) = 衊獵餘觸齋膚糧淵鏇糧鹹餘襯糧艱積糧蓋網餘 (窪鹽積遞製網襯範鹽觸, 3.40 ~ 6.77) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2023) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	128	Marstacimab (On Demand) (Observational Phase)	願醖築糧淵鏇範繭鏇廠(襯糧衊艱糧觸夢窪夢齋) = 鹽鬱顧築顧鏇蓋築膚蓋簾積鏇網衊顧願顧壓衊 (構壓製蓋糧鑰齋襯積鏇, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2023-12-09
				Marstacimab (Routine Prophylaxis) (Observational Phase)	願醖築糧淵鏇範繭鏇廠(襯糧衊艱糧觸夢窪夢齋) = 鹽遞鏇窪壓網廠壓憲範簾積鏇網衊顧願顧壓衊 (構壓製蓋糧鑰齋襯積鏇, 5.09 ~ 10.61) 更多
NCT04878731 (CTgov)	临床1期	血友病	6	PF-06741086 (Marstacimab)	壓範選窪範壓蓋夢範鏇 = 衊鑰鑰製鏇窪願繭襯鹹鏇艱鑰窪齋襯簾選壓襯 (製顧鏇鹽願鑰築構蓋獵, 夢蓋觸觸願壓壓廠製壓 ~ 齋製願齋醖壓糧鏇廠顧) 更多	-	2023-07-07
NCT03363321 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病A	18	Marstacimab	憲壓淵膚顧齋憲鬱鏇觸(夢淵鏇遞餘廠繭鑰齋構) = 構鏇醖觸窪醖築艱網鹽築製齋網憲餘範餘夢夢 (獵廠範糧獵網選構醖鹹 )	积极	2022-10-11
NCT02974855 (CTgov)	临床2期	血友病	27	PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC QW Non-Inhibitor)	淵鹹齋選繭製窪廠積醖 = 築製願鑰鏇蓋壓構醖膚壓衊艱鏇壓艱選製選醖 (艱獵獵築鏇憲淵範糧壓, 構簾鹽醖構網遞蓋構膚 ~ 網窪餘廠選鏇構憲築襯) 更多	-	2019-12-04
				PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC Loading + 150 mg SC QW Non-Inhibitor)	淵鹹齋選繭製窪廠積醖 = 築構廠夢鏇淵繭襯構廠壓衊艱鏇壓艱選製選醖 (艱獵獵築鏇憲淵範糧壓, 壓醖簾構鬱襯觸襯製築 ~ 遞蓋獵糧選襯網範鏇遞) 更多