Research Title：Adult and adolescent hemophilia patients treated with Marstacimab: a patient Experience Registry (AMBER) Protocol Number：94250855 Protocol Version Number：version 0.3 Date：15-November-2024 Leading site：Institution of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences Active Pharmaceutical Ingredient：a human IgG1 monoclonal antibody that targets the tissue factor pathway inhibitor (TFPI) Drug Name Generic name: marstacimab-hncq Purpose of the Study Primary Objectives:To quantify patient preferences for subcutaneous versus intravenous (IV) injection using the Marstacimab-Patient Preference Questionnaire (M-PPQ) after 1 month of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
To assess the treatment burden using the Hemophilia Treatment Experience Measure (Hemo-TEM) in hemophilia patients after 6 months of marstacimab for routine prophylaxis treatment.
Exploratory Objectives:
To evaluate the annualized bleeding rate (ABR) of different types of bleeds after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients.
To assess changes in joint status scores between baseline and the final visit after 6 months of subcutaneous marstacimab injections in hemophilia patients, using the Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound in China (HEAD-US-C).
To evaluate patient preferences regarding treatment experience via M-PPQ after 6 months

开始日期2026-02-01

申办/合作机构-

NCT07161687

/ Active, not recruitingN/A

HYMPAVZI S.C. INJECTION 150 mg Pen SPECIAL INVESTIGATION

A study to evaluate the safety of Hympavzi under the actual use in patients with congenital hemophilia who do not have inhibitors.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT06703606

/ Recruiting临床1期

A PHASE 1B OPEN-LABEL NON-RANDOMIZED STUDY TO ASSESS THE SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF MARSTACIMAB TREATMENT FOLLOWING THE DISCONTINUATION OF EMICIZUMAB THERAPY IN ADOLESCENT AND ADULT PARTICIPANTS WITH SEVERE HEMOPHILIA A WITHOUT INHIBITORS.

The purpose of the study is to learn about safety, how the body processes marstacimab and how it works in patients with severe hemophilia A without inhibitors. Hemophilia A is rare bleeding disorder where the blood doesn't clot normally. This causes a person to bleed a lot, even from a small cut.
These patients who are on emicizumab medicine for routine prophylaxis for at least 6 months, and desire to switch to marstacimab medicine. Inhibitors are antibodies that the immune system develops because it sees the infused clotting factor as a foreign substance that needs to be destroyed. Antibodies are proteins that eat up the activated factor before it has time to stop the bleeding. Prophylaxis are preventive medicines.
This study is seeking for participants:
* with severe Hemophilia A withouth inhibitors who are on emicizumab treatment for at least 6 months.
* must be 12 to less than 75 years old
* must have a body weight of at least 35 kilograms. The results from this study will serve as a guide to doctors and their hemophilia A patients who will change their medicines in the real-world clinical setting. Patients who can take part in the study will receive marstacimab medicine as weekly injections under the skin of 150 milligrams for 4 months. Study treatment with marstacimab will be initiated no earlier than 14 days after last dose of emicizumab. The study can last up to 6 months. The sponsor will provide marstacimab. Patients will continue their usual treatment with the infused clotting factor for their bleeds when taking part in the study. Roll-over into an optional study treatment extension period will be available to participants who wish to continue prophylaxis with marstacimab in countries where it is not commercially available.

开始日期2025-05-13

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与马塔西单抗相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与马塔西单抗相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与马塔西单抗相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与马塔西单抗相关的文献（医药）

2025-10-02·BLOOD

Marstacimab prophylaxis in hemophilia A/B without inhibitors: results from the phase 3 BASIS trial

Article

作者: Al-Khabori, Murtadha ; Acharya, Suchitra S. ; Wali, Yasser ; Teeter, John ; Matino, Davide ; Jiménez-Yuste, Victor ; Taylor, Carrie Turich ; Yang, Renchi ; Li, Chi-kong ; Hwang, Eunhee ; Mahlangu, Johnny ; Park, Young-Shil ; Zülfikar, O. Bülent ; Palladino, Andrew ; Morales Adrián, Javier ; Choraria, Nirmalkumar ; Raje, Sangeeta ; McDonald, Regina ; Nayak, Satyaprakash

Abstract:

Marstacimab targets the tissue factor pathway inhibitor to rebalance hemostasis. Previous phase 1 and 2 trials established marstacimab safety and efficacy in adults with severe hemophilia A (HA) or B (HB). BASIS is an open-label, marstacimab phase 3 trial in males aged 12 to 74 years with severe HA (factor VIII <1%) or moderately severe to severe HB (factor IX ≤2%). Participants without inhibitors received on-demand (OD) or routine prophylaxis (RP) therapy during a 6-month observational phase (OP) before receiving once-weekly subcutaneous 150 mg marstacimab during a 12-month active treatment phase (ATP). Primary end points were annualized bleeding rate (ABR) for treated bleeds vs previous OD or RP during the OP, and safety. Of 128 participants enrolled in the OP, 116 received marstacimab in the ATP. In the OD group (n = 33), mean ABR decreased from 39.86 (95% confidence interval [CI], 33.05-48.07) in the OP to 3.20 (95% CI, 2.10-4.88) in the ATP, demonstrating superiority of marstacimab (estimated ABR ratio, 0.080 [95% CI, 0.057-0.113]; P < .0001). In the RP group (n = 83), mean ABR decreased from 7.90 (95% CI, 5.14-10.66) in the OP to 5.09 (95% CI, 3.40-6.78) in the ATP, demonstrating noninferiority and superiority of marstacimab (estimated ABR difference, –2.81 [95% CI, –5.42 to –0.20]; P = .0349). There were no deaths or thromboembolic events. Weekly subcutaneous marstacimab reduced ABR vs OD or RP therapy in the OP in individuals with severe HA or moderately severe to severe HB without inhibitors. Marstacimab was safe and well tolerated with no unanticipated side effects. This trial was registered at www.clinicaltrials.gov as #NCT03938792.

2025-10-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Marstacimab, an antitissue factor pathway inhibitor, combined with bypassing agents: effects on thrombin generation and in hemostatically normal rats

Article

作者: Sirivelu, Madhu ; Rakhe, Swapnil ; Pittman, Debra D ; Peraza, Marjorie A ; Hurst, Susan ; Brenneman, Karrie

Background:

Marstacimab is an antitissue factor pathway inhibitor recently approved for treatment of hemophilia without inhibitors and under investigation for treatment of hemophilia with inhibitors. Management of hemophilia in people with inhibitors frequently requires the use of bypassing agents such as recombinant activated factor (F)VII (rFVIIa), activated prothrombin complex concentrate (aPCC), or plasma-derived FVIIa (pdFVIIa)/FX mixture (pdFVIIa/FX).

Objectives:

We explored the potential for excessive thrombin generation and potential additive effects of concomitant administration of marstacimab and bypassing agents.

Methods:

An in vitro thrombin generation assay was used to assess marstacimab in combination with pdFVIIa/FX in hemophilia A or B with inhibitor and in nonhemophilic donor plasmas. In vivo studies in hemostatically normal rats examined the pharmacokinetic and pharmacodynamic effects of marstacimab (on days 1 and 8) in combination with rFVIIa, aPCC, and pdFVIIa/FX (on days 8-10).

Results:

In vitro, the combination of marstacimab plus pdFVIIa/FX decreased lag time and additively increased peak thrombin. In vivo, the combination of marstacimab plus rFVIIa was associated with higher incidence/severity of pulmonary and injection site thrombi/emboli, and marstacimab plus aPCC was associated with alterations in coagulation parameters. Effects of the combination of marstacimab plus pdFVIIa/FX were limited to alterations in coagulation parameters and similar to those of pdFVIIa/FX alone.

Conclusion:

These findings suggest marstacimab in combination with pdFVIIa/FX can increase hemostasis without excessive in vitro thrombin generation, and marstacimab in combination with rFVIIa, aPCC, or pdFVIIa/FX is well tolerated in hemostatically normal rats.

2025-08-03·Expert Review of Hematology

Safety and efficacy of marstacimab in patients with hemophilia A and B: a systematic review and meta-analysis

Review

作者: Mokresh, Sena ; Mokresh, Muhammed Edib ; Caliskan, Cagla Sumeyye ; Ilter, Merve Kabasakal ; Alomari, Omar

BACKGROUND:

Hemophilia A and B are life-threatening congenital bleeding disorders traditionally managed with frequent factor replacement therapies, often complicated by breakthrough bleeds and inhibitor development. Marstacimab, a monoclonal antibody targeting TFPI, has emerged as a novel prophylactic treatment to reduce bleeding episodes in patients without inhibitors.

METHODS:

A systematic review was conducted following PRISMA guidelines. A comprehensive literature search was performed across multiple databases. Meta-analysis was conducted using R, applying a random-effects model.

RESULTS:

Nine manuscripts were included. Marstacimab significantly reduced the annualized bleeding rate (mean difference: -16.30; 95% CI: [-18.46, -14.15], p < 0.001) and showed a favorable safety profile with most adverse events being mild or moderate, and no thrombotic events reported. The use of a prefilled pen device further highlighted the therapeutic benefits and ease-of-use of Marstacimab.

CONCLUSIONS:

This meta-analysis reinforces the efficacy and safety of Marstacimab in reducing bleeding rates in severe hemophilia A and B. The findings support its role as a promising, transformative alternative to conventional factor replacement therapies.

REGISTRATION:

The study protocol for this systematic review was registered in the International Prospective Registry of Systematic Reviews (PROSPERO) database (www.crd.york.ac.uk/prospero/), and it was allocated the PROSPERO identification number CRD42024620215.

309

项与马塔西单抗相关的新闻（医药）

2026-01-30

·药招汇

医药一周大爆发！食管癌全球首个ADC新药来了，42亿欧合作+AI研发狂潮，患者迎新希望！

点击蓝字关注我们 Follow us 2026年初医药行业好戏连台！全球首个食管癌ADC新药申报上市、42亿欧跨国合作落地、AI+机器人联手搞研发，从抗癌新药到儿童特效药，从企业重磅合作到技术革新，每一个消息都关乎患者福祉和行业未来，赶紧来看干货！一、抗癌药再突破！食管癌将迎全球首个ADC新药食管癌患者终于等来了新希望！CDE官网显示，百利天恒1类新药注射用BL-B01D1新适应症上市申请获受理，专门针对既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者，且该适应症已被纳入优先审评，有望加速获批。作为全球首个针对这一食管癌适应症的ADC新药，它的出现填补了临床治疗空白，给化疗+免疫治疗失败的患者提供了全新的治疗选择，未来或将改变食管癌治疗的临床格局，让更多晚期患者看到生存希望。二、多款新药获批/申报，覆盖儿童、重症患者除了抗癌新药，本周还有多款重磅药物传来好消息，覆盖多类人群需求： • 维昇药业隆培促生长素获批上市，专门治疗儿童生长激素缺乏症，为身材矮小的儿童带来“长高”希望； • 阿斯利康舒立瑞（依库珠单抗注射液）适应症扩展，可治疗6岁及以上难治性全身型重症肌无力儿童患者，填补了儿童重症治疗的缺口； • 以岭药业首款化药专利新药苯胺洛芬注射液获批，聚焦术后疼痛治疗，为患者提供更优质的镇痛选择； • 辉瑞1类新药马塔西单抗注射液新适应症申报上市，拟用于抑制先天性血友病患者的出血倾向，有望改善血友病患者的生活质量。三、42亿欧跨国合作刷屏！AI+机器人重塑药物研发本周药企合作掀起狂潮，尤其是AI研发成为核心焦点，动辄数十亿的合作彰显行业趋势： • 先声药业与勃林格殷格翰达成合作，后者拿下TL1A/IL23p19双特异性抗体大中华区以外的全球独家权益，先声药业可获4200万欧元首付款+最高10.16亿欧元里程碑付款，总额超10.5亿欧元（约82亿人民币）； • 晶泰科技与东阳光药合资建站，投入数亿元共建AI+机器人联合实验室，打造非临床药物大模型，剑指技术出海，破解药物研发痛点； • 英矽智能与齐鲁制药达成超9.31亿港元合作，借助AI平台开发心血管与代谢类疾病小分子药物，AI赋能新药研发再提速； • 杭州和正医药达成中国DAC领域首笔海外合作，将靶向蛋白降解抗体偶联药物的海外权益合作，彰显中国药企在前沿领域的全球竞争力。与此同时，默沙东终止收购Revloution Medicines的谈判，导致后者市值蒸发45亿美元，也让行业看到跨国并购的不确定性。四、行业新风向：创新药+AI成核心竞争力从本周的动态不难看出，医药行业正迎来“创新+技术”双驱动的新时代： • ADC、双特异性抗体、靶向蛋白降解等前沿技术成为药企布局重点，聚焦未被满足的临床需求； • AI+机器人、药物大模型等技术深度融入研发流程，大幅缩短研发周期、降低成本，成为药企竞争的“加速器”； • 跨国合作与技术出海成为趋势，中国药企不再局限于本土市场，而是主动参与全球创新分工，竞争力持续提升。从患者角度，这些变化意味着未来将有更多好药、新药可用；从行业角度，技术革新与合作共赢将推动医药产业高质量发展。你最关注哪类新药或技术突破？欢迎在评论区分享～扫码关注即可

2026-01-28

·Visionary Insights 远见卓识

从JPM看辉瑞(Pfizer)战略

——从“新冠救世主”到“肿瘤与代谢巨头”的战略跃迁引言：百年药企的十字路口 2026年1月，旧金山J.P. Morgan第44届医疗保健大会（JPM44）上，辉瑞（Pfizer）董事长兼首席执行官艾伯乐（Albert Bourla）站在聚光灯下，向全球投资者传递了一个清晰而坚定的信号：辉瑞已正式告别“新冠红利时代”，全面进入以肿瘤学与代谢疾病为核心的创新生物制药新纪元。这场演讲不仅是年度财报的例行发布，更是一份精心设计的“转型宣言”。面对即将到来的170–180亿美元专利悬崖、日益激烈的GLP-1赛道竞争、以及资本市场对“后新冠时代”增长可持续性的深度质疑，辉瑞没有选择保守防御，而是以一场高风险、高投入、高协同的战略豪赌，试图重塑自身在全球医药版图中的地位。 /一、未来4大战略支柱JPM公布的四大战略 1. 最大化交易价值（Maximize Value of Key Transactions）辉瑞明确表示，过去三年的三大并购——430亿美元收购Seagen、约100亿美元收购Metsera、以及从中国三生国健（3SBio）引进PD-1xVEGF双抗PF-4404——并非简单的资产叠加，而是战略性平台构建。公司正全力整合这些“买来的创新”，通过其全球研发、制造与商业化体系，加速资产价值释放。例如，Seagen的ADC平台正被用于与辉瑞自有激酶抑制剂联用；Metsera的超长效GLP-1分子MET-097i已启动10项III期研究；PF-4404则被定位为肿瘤免疫治疗的“新基石”。2. 实现关键研发节点（Deliver on Critical R&D Milestones） 2026年被定义为“催化剂密集年”（Year of Catalysts），公司将推进三大类关键事件监管决策：包括HYMPAVZI（血友病）、PADCEV（膀胱癌新适应症）、TUKYSA（乳腺癌维持治疗）的审批；关键数据读出：涵盖ELREXFIO（骨髓瘤）、Sigvotatug vedotin（肺癌）、超长效GLP-1（减肥药Phase 2b）、莱姆病疫苗等；关键研究启动：重点包括10项减肥药III期、4项PF-4404 III期等。这些节点的成功兑现，是辉瑞重建市场信心的基石。3. 投资以最大化2028年之后的增长（Invest to Maximize Post-2028 Growth）面对Xeljanz、Eliquis等重磅药物在2026–2028年间陆续专利到期带来的收入断崖，辉瑞采取“节流+聚焦”策略。公司计划在2026年底前完成72亿美元的净成本削减，并将节省资金全部再投资于高潜力管线，确保2028年后实现可持续增长。这体现了其“牺牲短期利润，换取长期曲线”的战略定力。4. 在整个业务成规模地应用AI（Scale AI Across Our Business） AI已从概念验证进入规模化落地阶段。辉瑞将其应用于：研发：靶点发现、分子设计、毒理预测；临床：AI驱动的患者招募平台PREDICT-TRIAL，提升入组效率40%以上；商业化：在全球27个市场部署语义分析平台，实现销售数据“秒级”洞察。 AI不再是锦上添花，而是提升全链条效率的核心生产力工具。 /二、辉瑞面临的挑战与四大战略的对应关系辉瑞当前面临三重核心挑战，而四大战略正是其系统性应对方案：挑战对应战略具体措施1. 专利悬崖（2026–2028年损失$17–18B）战略3 (投资以最大化2028年之后的增长) + 战略1 (最大化交易价值) • 72亿美元成本削减腾出研发资金 • 通过Seagen /Metsera并购快速填补管线缺口2. 增长引擎真空（新冠收入锐减）战略2 (实现关键研发节点) + 战略4 (在整个业务成规模地应用AI) • 2026年密集催化剂验证新引擎 • AI加速研发，缩短上市时间3. 资本市场信任危机（估值承压）战略1 (最大化交易价值) + 战略2 (实现关键研发节点) • 用可量化的管线进展（如减肥药Phase 2b数据）证明执行力 • 展示并购资产的快速整合能力这种“问题-对策”的精准匹配，深刻展现了辉瑞的危机意识和决策力 /三、管线质量的结构性跃升：2025年并购的决定性影响在2025年之前，辉瑞的管线虽有亮点（如Ibrance、Eliquis），但面临老化风险，且在肿瘤和代谢领域缺乏下一代平台技术。2025年的三大并购彻底改变了这一局面： Seagen：带来全球领先的ADC平台（如Padcev、Tukysa）及10+个临床阶段候选药，使辉瑞一跃成为肿瘤治疗领导者，目标2030年贡献$10B收入。 Metsera：填补了辉瑞在GLP-1领域的空白，其超长效GLP-1（MET-097i）和GLP-1/Amylin联合疗法，让辉瑞具备了挑战诺和诺德与礼来的技术资本。 3SBio：以较低成本获得PD-1xVEGF双抗PF-4404的全球权益，迅速补齐了肿瘤免疫组合的关键拼图。结果：辉瑞的管线从“依赖少数成熟药”转变为“多平台、多机制、多赛道”的高韧性结构，研发成功率与商业天花板显著提升。 /四、未来核心赛道与差异化战略1. 肿瘤学：构建“乐高式”抗癌武器库辉瑞不再满足于单药销售，而是通过Seagen的ADC平台、自研小分子、以及引进的PF-4404双抗，打造可自由组合的治疗方案包。例如：膀胱癌：PADCEV（ADC） + PF-4404（双抗）；肺癌：Sigvotatug vedotin（AXL ADC） + PF-4404；乳腺癌：Vepdegestrant（PROTAC） + Disitamab Vedotin（HER2 ADC）。核心是以平台化、组合化、全球化构筑高壁垒，让竞争对手难以简单复制2. 减重/代谢：复刻“万艾可”的消费医疗逻辑辉瑞将减肥药视为“生活方式产品”，而非传统药品。其战略包括：产品端：主打每月一次注射（MET-097i），解决周制剂依从性痛点；渠道端：构建DTP数字平台“Pfizer Vitality”，整合远程医疗、冷链配送与患者社区；营销端：采用消费品牌话术（如“Reclaim Your Energy”），瞄准30%的自费市场。核心是用便利性+品牌力+渠道体验，在红海中开辟蓝海。 /五、从化药巨头到Bio-pharma：历史优势的再赋能辉瑞的转型并非抛弃过去，而是将百年积累的“大厂底蕴”重新赋能于生物药时代：商业化肌肉记忆：曾成功打造立普妥、万艾可等现象级产品，其全球渠道与品牌运作能力是Biotech无法比拟的。监管与全球准入经验：与FDA/EMA数十年的深度合作，使其能高效设计临床试验并加速审批。制造与供应链韧性：从化药到mRNA再到ADC，辉瑞已建成覆盖全球的复杂生物药生产网络。财务与并购整合能力：新冠期间积累的巨额现金流和AAA信用评级，使其能从容进行战略性并购并高效整合。数据资产与AI基础：数十年积累的临床与真实世界数据，为AI应用提供了高质量“燃料”。剥离成熟药业务（成立晖致Viatris）后，辉瑞得以轻装上阵，将这些优势100%聚焦于创新药开发，真正成为一家“纯粹的创新生物制药公司”。 /六、中国市场：机遇与挑战并存在中国，辉瑞面临独特挑战：集采压力：成熟药价格大幅下降；本土创新崛起：康方生物（AK112）、荣昌生物（Disitamab Vedotin）等Biotech在ADC、双抗领域进展迅猛；监管环境差异：临床开发与审批路径需本地化适配。应对策略 “All-in China”战略：承诺未来5年投资10亿美元，实现“80%-80%”目标（80%全球关键试验纳入中国患者，80%新药同期申报）；开放式创新：通过Pfizer Ignite平台与中国Biotech合作，支持本土创新药出海；保留合作伙伴资产所有权，提供全球开发赋能，建立共赢生态。 /结语：老兵的新征途辉瑞的2026年，是一场精心策划的“战略长征”的起点。它手握百年积淀的工业体系、新冠红利带来的财务弹药、以及通过并购获得的尖端技术平台，正试图在肿瘤与代谢两大超级赛道上，书写下一个增长传奇。成败的关键，在于2026–2027年的一系列催化剂能否如期兑现——尤其是减肥药Phase 2b数据与PF-4404早期临床信号。若成功，辉瑞有望在2030年重回全球药企前三；若受挫，则可能陷入长期估值压制。但无论如何，这家175岁的“老兵”已经证明：真正的巨头，不在于永不跌倒，而在于每次跌倒后，都能以更强大的姿态重新站起。关注作者，在评论区获取辉瑞(Pfizer)演讲材料

抗体药物偶联物并购专利到期临床3期财报

2026-01-28

·生物经纬

药企药品周讯 | 食管癌将迎来全球首个ADC新药！

01 1月20日，CDE官网显示，百利天恒1类新药注射用BL-B01D1新适应症上市申请获受理，用于既往经PD-1/PD-L1单抗联合含铂化疗治疗失败的复发性或转移性食管鳞癌患者。此前，该适应症已被CDE纳入优先审评。 02 1月26日，NMPA官网显示，维昇药业隆培促生长素获批上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。 03 1月26日，阿斯利康宣布，国家药监局已正式批准舒立瑞®（依库珠单抗注射液），适应症扩展至用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。 04 1月22日，NMPA官网显示，以岭药业申报的新药苯胺洛芬注射液获批上市，适应症为术后疼痛，这也是以岭药业获批上市的首款化药专利新药。 05 1月22日，CDE官网显示，辉瑞1类新药「马塔西单抗注射液」新适应症申报上市，注册分类为2.2类。根据公开信息和临床试验进展，Insight数据库推测本次适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子VIII或因子IX抑制剂）的出血倾向。 01 1月27日，先声药业发布公告宣布，与勃林格殷格翰达成一项许可与合作协议，双方将共同开发先声药业的临床前阶段TL1A/IL23p19双特异性抗体SIM0709，用于炎症性肠病的治疗。根据该协议条款，勃林格殷格翰将获得TL1A/IL-23p19双特异性抗体SIM0709在大中华区以外的全球独家权益。先声药业有权收取4,200万欧元的首付款，以及基于研发进展、监管审批及商业化等情况，最高达10.16亿欧元的里程碑付款。此外，先声药业亦有权就大中华区以外的净销售额收取分级特许权使用费。 02 1月26日，晶泰科技宣布与东阳光药签署重磅战略合作协议。双方拟成立合资公司，深度融合晶泰科技AI+机器人药物研发平台的领先优势，与东阳光药在多靶点研发数据、生物学见解与管线开发经验的深厚积累，通过共建AI+机器人联合实验室与非临床药物大模型，解决长期困扰药物研发的诸多挑战，实现底层技术与新药管线开发及商业化的全方位合作。本次合作中，东阳光药预计将投入数亿元，两家公司将以打造行业领先的AI药物研发引擎并实现技术出海为目标，构建"管线共创+技术共赢"的多元盈利模式。 03 1月27日，由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布与齐鲁制药集团，及其下属上海齐鲁制药研究中心达成药物研发战略合作，将依托英矽智能自有Pharma.AI解决方案，针对特定靶点开展小分子抑制剂合作开发，关注心血管与代谢类疾病领域管理。根据协议约定，英矽智能将利用自主搭建的Pharma.AI平台，关注用于代谢疾病领域的新颖小分子药物设计与优化，齐鲁制药集团将负责后续开发与商业化工作。合同总额超9.31亿港元，包含开发和销售里程碑付款，以及单位数的后续净销售额分成。 04 1月26日，杭州和正医药有限公司宣布与一家美国生物技术公司建立靶向蛋白降解抗体偶联（DAC）药物的全球合作伙伴关系。根据协议约定，和正将保留合作DAC药物的大中华区权益，并将获得首付，里程碑付款，销售提成和可能的再许可收益。这是中国生物医药企业在DAC这个前沿领域的首笔海外合作交易，不仅是公司发展历程中的重要里程碑，也是中国药企在全球药物创新舞台上影响力持续攀升的有力佐证。 05 1月26日，默沙东宣布终止收购Revloution Medicines的谈判，美股盘前RVMD大跌20%，损失约45亿美元，最新市值预计180亿美元。1月9日，Financial Times报道默沙东正在与RVMD讨论收购事宜，价格范围为280亿美元~320亿美元，RVMD美股盘后大涨17.24%。RVMD的RAS抑制剂组合资产预计销售峰值超100亿美元。 06 1月22日，Janux Therapeutics（Nasdaq:JANX），一家临床阶段的生物制药公司，通过将其专有技术应用于其肿瘤激活T细胞接合器（TRACTr）、肿瘤激活免疫调节剂（TRACIr）和自适应免疫反应调节剂（ARM）平台，开发了一系列新型免疫疗法，宣布与百时美施贵宝达成合作和全球独家许可协议。根据协议条款，两家公司将开发一种未公开的新型肿瘤激活治疗剂，靶向在几种人体癌症类型中表达的经验证的实体瘤抗原。往期回顾药企药品周讯 | 首款EGFR×HER3双抗ADC“iza-bren”在华申报上市药企药品周讯 | 1分钟完成注射！罗氏莫妥珠单抗皮下注射制剂获批上市药企药品周讯 | 重磅！血液新药卡拉西珠单抗国内获批药企药品周讯 | 重要突破！国产HIV1类新药首次获批临床药企药品周讯 | 疾病控制率达100%！康方生物双抗新药治疗三阴性乳腺癌拟纳入突破性治疗品种综合整理 | 王超，王雅文（NO.780期）图文编辑 | 王小雨商务合作丨马经理 15850522742 新闻投稿/访谈邀约彭经理 18012921198

引进/卖出优先审批抗体药物偶联物申请上市

100 项与马塔西单抗相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11261	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11
血友病B	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	临床2期	美国	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	智利	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	克罗地亚	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	波兰	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	南非	Pfizer Inc.	2017-03-08
血友病	临床2期	瑞士	Pfizer Inc.	2017-03-08

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03938792 (BASIS, ASH2025)	临床3期	血友病B \| 血友病A	17	Marstacimab	鏇醖壓鹹襯蓋蓋網製獵(憲鹹獵衊顧醖選衊憲齋) = 襯膚憲鬱繭膚衊艱襯鬱窪鹽鹹餘繭鹽觸簾廠夢 (餘衊糧淵繭壓製醖蓋鬱 ) 更多	积极	2025-12-06
				prior routine prophylaxis	鏇醖壓鹹襯蓋蓋網製獵(憲鹹獵衊顧醖選衊憲齋) = 鬱鏇憲膚獵鹽顧鹽餘鏇窪鹽鹹餘繭鹽觸簾廠夢 (餘衊糧淵繭壓製醖蓋鬱 ) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2025)	临床3期	血友病B \| 血友病A	116	Marstacimab 300 mg SC	鹽醖鹽窪糧齋顧衊衊鏇(糧窪鑰遞製顧襯選願醖) = 鬱憲夢鬱壓製製膚襯壓選憲壓襯鏇網築顧簾積 (糧觸顧積襯製壓膚網壓, 5.52) 更多	积极	2025-12-06
NCT03938792 (BASIS, BusinessWire) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	Hympavzi	艱鏇觸糧鑰鹽壓築顧構(淵簾築鹹選鏇選願顧觸) = 築壓範鬱蓋醖淵選願餘鹹繭憲夢憲膚選簾膚餘 (蓋遞蓋糧選願衊築蓋築 ) 达到	积极	2025-06-26
				on-demand treatment	艱鏇觸糧鑰鹽壓築顧構(淵簾築鹹選鏇選願顧觸) = 選鏇構襯選網夢遞廠鬱鹹繭憲夢憲膚選簾膚餘 (蓋遞蓋糧選願衊築蓋築 ) 达到
ASH2024	N/A	血友病B \| 血友病A	-	Marstacimab 150 mg SC QW	顧願鹽鹽顧觸餘願獵憲(廠構顧廠鬱淵鏇齋膚壓) = 餘鹽鬱繭鹽鹹廠憲膚壓繭遞衊獵顧餘壓積鹽遞 (壓憲鏇窪鑰簾齋鬱範網 )	-	2024-12-09
				Factor replacement therapy (OD or RP)	顧願鹽鹽顧觸餘願獵憲(廠構顧廠鬱淵鏇齋膚壓) = 壓觸襯衊廠獵積獵夢襯繭遞衊獵顧餘壓積鹽遞 (壓憲鏇窪鑰簾齋鬱範網 )
NCT05145127 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	On-Demand Factor-Based Therapy	鏇繭艱鹹衊蓋糧鏇艱窪(壓築築範獵網觸鹽鏇鑰) = 蓋觸製窪顧鏇艱壓艱窪簾選窪鹽淵選壓鹹糧製 (餘鏇築顧憲獵顧構獵選, 5.09 ~ 10.61) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	鏇繭艱鹹衊蓋糧鏇艱窪(壓築築範獵網觸鹽鏇鑰) = 蓋醖衊窪淵鏇製願鑰鑰簾選窪鹽淵選壓鹹糧製 (餘鏇築顧憲獵顧構獵選, 3.40 ~ 6.77) 更多
NCT03938792 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	66	On-Demand Factor-Based Therapy	醖蓋憲衊壓積膚鏇鹹遞(製積製遞觸願製積簾鬱) = 網壓夢構顧蓋觸構糧鹽壓襯鬱繭網選鹽積選選 (廠憲夢糧廠築蓋衊壓窪, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	醖蓋憲衊壓積膚鏇鹹遞(製積製遞觸願製積簾鬱) = 鬱襯遞餘積淵鑰鹽衊壓壓襯鬱繭網選鹽積選選 (廠憲夢糧廠築蓋衊壓窪, 2.09 ~ 4.85) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2023) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	128	Marstacimab (On Demand) (Observational Phase)	鏇繭壓鏇觸夢糧廠壓網(鏇衊鹹觸築積獵餘遞憲) = 鑰簾衊淵積襯廠鬱選艱憲網鬱窪繭糧願遞築觸 (鹹製遞範遞醖鑰鹽鹹廠, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2023-12-09
				Marstacimab (Routine Prophylaxis) (Observational Phase)	鏇繭壓鏇觸夢糧廠壓網(鏇衊鹹觸築積獵餘遞憲) = 淵齋觸衊鏇窪獵觸構網憲網鬱窪繭糧願遞築觸 (鹹製遞範遞醖鑰鹽鹹廠, 5.09 ~ 10.61) 更多
NCT04878731 (CTgov)	临床1期	血友病	6	PF-06741086 (Marstacimab)	網觸獵積蓋夢鏇網鹽醖 = 餘憲鹽鑰選繭襯選衊蓋淵廠衊鑰襯夢蓋簾窪壓 (餘鬱壓選夢網鹽築製簾, 繭觸願鏇醖鏇夢齋顧蓋 ~ 範鏇簾艱顧鹹網憲範衊) 更多	-	2023-07-07
NCT03363321 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病A	18	Marstacimab	鏇築顧壓遞獵憲壓艱願(壓糧憲廠選鏇遞繭淵築) = 範製築繭範選膚糧簾顧蓋鹹願衊鑰襯窪獵製積 (窪窪鑰築襯蓋網選鬱憲 )	积极	2022-10-11
NCT02974855 (CTgov)	临床2期	血友病	27	PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC QW Non-Inhibitor)	膚齋廠繭顧憲鏇繭壓艱 = 築廠鬱鏇衊蓋選襯膚製膚製鏇鑰夢齋獵窪壓夢 (顧獵網選憲襯製鬱蓋齋, 餘構遞糧觸餘窪顧繭簾 ~ 窪夢簾壓繭蓋鹽製襯構) 更多	-	2019-12-04
				PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC Loading + 150 mg SC QW Non-Inhibitor)	膚齋廠繭顧憲鏇繭壓艱 = 醖範獵範膚網繭齋膚齋膚製鏇鑰夢齋獵窪壓夢 (顧獵網選憲襯製鬱蓋齋, 顧鬱遞窪淵鹹鏇襯積獵 ~ 壓醖糧顧醖鏇鹹鹹簾淵) 更多