Pfizer Investment Co. Ltd.

来源：国家药监局审评中心   编辑：wangxinglai2004 2024年09月30日，国家药监局审评中心发布了关爱计划项目信息公示，涉及企业为辉瑞投资有限公司，产品治疗领域为血友病相关疾病，公示期截止10月12日。 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截至2024年10月12日。   品种名称：Marstacimab   申报单位：辉瑞投资有限公司   适应症：本品适用于患有以下疾病的12岁及以上患者的治疗，以减少出血发作：血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）不伴凝血因子VIII抑制物，或血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）不伴凝血因子IX抑制物。   申报阶段：D阶段-上市申请前/上市申请阶段。   工作要点：计划在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及便利性等相关的患者体验数据。   如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。 以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）   “关爱计划”是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。“关爱计划”旨在坚持“以患者为中心”的药物研发理念，鼓励药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受。   一、背景   目前全球已知的罕见疾病超过7000种。罕见疾病发病率/患病率极低，病情复杂，目前对其认识相对有限，加剧了罕见疾病药物研发难度。   当前，“以患者为中心”的药物研发理念逐步被广泛接受。对于罕见疾病药物而言，在研发过程中，落实“以患者为中心”的药物研发理念，关注患者视角，倾听患者声音，将有助于药物研发企业、研究者、监管机构了解罕见疾病，了解患者需求，从而助力于对此类药物研发的科学流程及技术要求的优化。   为此，药审中心启动以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作，即“关爱计划”。   “关爱计划”旨在指导申请人在药物研发的全程，引入罕见疾病患者的观点，提升将与药物临床获益-风险评价相关的患者体验整合入罕见疾病药物临床研发中的科学性、规范性及合理性，并在此过程中增强监管机构、药物研发单位、患者等专注于罕见疾病药物研发的各方沟通与协作，最终促进罕见疾病药物的上市，满足临床需求。   二、主要内容   “关爱计划”是一项旨在罕见疾病药物研发领域落实以患者为中心的药物研发理念的试点工作。   《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）实施框架》（以下简称《实施框架》）是“关爱计划”的配套文件。《实施框架》将药物研发为5个阶段，覆盖药物研发的全生命周期，具体包括：   A阶段：研发立项阶段；B阶段：临床试验开展前（Pre-IND）阶段；C阶段：关键研究前阶段；D阶段：上市申请前/上市申请（Pre-NDA/NDA）阶段；E阶段：上市后阶段。《实施框架》中详细介绍了不同的研发阶段可以开展的、体现“以患者为中心”的研发理念的工作内容和具体实施方法，主要包括在不同阶段如何收集符合该研发阶段需要的患者体验数据、如何将这些数据应用于药物研发过程中、以及如何实施兼顾患者体验的临床试验。   三、组织与实施   《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作“关爱计划”的申报指南》（以下简称《申报指南》，见附1）和《实施框架》（见附2），详细介绍了申请加入“关爱计划”的方法和具体要求，供有意向申请加入“关爱计划”的申请人参考。   申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段（申报表见附3）。药审中心在A、B、C、D、E各阶段选择1—2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。纳入试点项目的品种需根据《实施框架》中的要求开展和完成所对应阶段相关的工作。申请人在依据现行规定和工作程序开展常规的药物申报及注册工作的同时，还需向药审中心汇报实施框架中所要求的相关工作进展或结果。   申请人可以通过沟通交流途径向药审中心递交加入“关爱计划”的申请。药审中心将结合产品特点、所开发/申报的适应症情况、以及申请人所提交的实施计划等，经药审中心罕见疾病工作组和相应适应症团队对是否同意其纳入“关爱计划”进行评价，必要时将召开沟通交流会，就实施计划的细节予以讨论。   经评价拟同意纳入“关爱计划”后，药审中心将予以公示，公示期为5个工作日，公示无异议的品种最终将纳入“关爱计划”。

扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年第40期 目   录 政策解读 1. 国家医保局：关于进一步做好医保药品耗材追溯码信息采集工作有关事项的公告 2. 国家药监局药审中心：关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示 3. 上海阳光医药采购网：关于开展易短缺和急抢救药联盟集中带量采购（GDYPLM202301）上海地区中选品种申报挂网工作的通知 4. 上海阳光医药采购网：关于开展干扰素省际联盟集中带量采购（JX-YP2023-01）上海地区中选品种申报挂网工作的通知 5. 广东省药品交易中心：关于公布广东省第三方药品电子交易平台部分新增报名挂网药品挂网信息的通知（20240920等批次） 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 焦虑症治疗药品销售分析 2. 焦虑症治疗药品销售品种分析 3. 阿普唑仑零售放大市场销售企业分析 政策解读 1、 国家医保局：关于进一步做好医保药品耗材追溯码信息采集工作有关事项的公告 今年4月以来，国家医保局开展医保药品耗材追溯码信息采集试点工作。采集药品耗材追溯码能够有效防范假药、回流药，显著提升医院、药店发药的准确性，大大促进用药安全。在各地医保部门、定点医疗机构和定点零售药店的积极配合下，该项工作取得了显著进展。目前31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团均已开始上传医保药品耗材追溯码信息。在工作顺利推进的同时，各地各单位也反映了一些新情况新问题。为了进一步做好医保药品耗材追溯码信息采集工作，现就有关事项进行公告。具体信息请登录国家医保局官网查看。 2、国家药监局药审中心：关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截至2024年10月12日。 品种名称：Marstacimab 申报单位：辉瑞投资有限公司 具体信息请登录国家药监局药审中心官网查看。 3、上海阳光医药采购网：关于开展易短缺和急抢救药联盟集中带量采购（GDYPLM202301）上海地区中选品种申报挂网工作的通知 为落实《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（国办发〔2021〕2号）文件精神，根据《易短缺和急抢救药联盟集中带量采购文件》（GDYPLM202301）和《关于本市做好规范注射剂挂网工作的通知》（沪药事药品〔2024〕26号）有关要求，积极稳妥做好上海地区中选品种的采购和使用工作，现开通中选药品申报挂网通道并将有关事项进行通知。 附件：易短缺和急抢救药联盟集采（GDYPLM202301）本市中选备选供应清单 相关文件请扫描上方二维码查看 4、上海阳光医药采购网：关于开展干扰素省际联盟集中带量采购（JX-YP2023-01）上海地区中选品种申报挂网工作的通知 为落实《国务院办公厅关于推动药品集中带量采购工作常态化制度化开展的意见》（国办发〔2021〕2号）文件精神，根据《干扰素省际联盟集中带量采购文件》（JX-YP2023-01）和《关于本市做好规范注射剂挂网工作的通知》（沪药事药品〔2024〕26号）有关要求，积极稳妥做好上海地区中选品种的采购和使用工作，现开通药品申报挂网通道并将有关事项进行通知。 附件：干扰素省际联盟集采（JX-YP2023-01）本市中选供应清单 相关文件请扫描上方二维码查看 5、广东省药品交易中心：关于公布广东省第三方药品电子交易平台部分新增报名挂网药品挂网信息的通知（20240920等批次） 根据《关于公布部分新增报名挂网药品价格审核结果的通知（20240920批次）》和《关于公布部分新增报名挂网药品价格审核结果的通知（20240923批次）》的审核结果及相关工作安排，广东省第三方药品电子交易平台已将符合挂网要求的药品在新招采子系统进行挂网，现将相关事项进行通知。 附件1：省平台部分新增报名挂网药品挂网信息表（20240920批次）.xlsx 附件2：省平台部分新增报名挂网药品挂网信息表（20240923批次）.xlsx 相关文件请扫描上方二维码查看 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 齐鲁制药艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（齐倍安®）上市申请获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于既往接受含铂治疗失败的复发或转移性（R/M）宫颈癌患者的治疗。  康方生物1类新药伊努西单抗注射液（AK102）上市申请获得中国国家药监局（NMPA）批准，适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等以上剂量他汀类药物治疗后，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇目标的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常的成人患者。  康方生物PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利单抗（开坦尼®）一项新适应症上市申请获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。  迪哲医药申报的DZD9008片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为未接受过系统性治疗、携带EGFR 20号外显子插入突变的局部进展或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 最近重磅临床 艾伯维（AbbVie）申报的1类新药ABBV-706注射用冻干粉获批临床试验默示许可，拟单药治疗复发/难治小细胞肺癌。ABBV-706是一种靶向SEZ6的抗体偶联药物（ADC），有效载荷为TOP1i。  罗氏（Roche）申报的1类新药RO7790121注射液获批两项临床试验默示许可，拟开发治疗中度至重度溃疡性结肠炎。RO7790121注射液是一款靶向肿瘤坏死因子样细胞因子1A（TL1A）单抗，为罗氏收购Telavant公司所得。  普米斯在国内登记一项 Ⅲ 期临床，以评估PM8002注射液联合紫杉醇注射液对比化疗二线治疗小细胞肺癌（SCLC）的有效性和安全性。  诺诚健华研发的新型BTK抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2期临床试验完成患者入组。这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的2b期临床研究，旨在评估奥布替尼在成人SLE患者中的有效性和安全性。该研究总共入组187例患者，治疗时间为48周。  02 药企动态：市场动态 9月29日，石药集团与江苏康宁杰瑞就JSKN003的中国内地开发及商业化签订独家授权许可协议。津曼特生物（石药集团全资附属公司）将获得开发、销售、许诺销售及商业化该产品的独家许可及再许可权，承担所有临床开发活动费用，并成为JSKN003在中国内地用于该领域的唯一上市许可持有人。根据协议，康宁杰瑞有权收取最高合共30.8亿元预付款及里程碑付款。此外，康宁杰瑞亦有权收取JSKN003的产品销售净额两位数百分比的特许权使用费。 9月30日，Prime Medicine（PRME.US）宣布与施贵宝（BMY.US）达成战略研发合作和授权协议，共同开发下一代T细胞疗法。施贵宝将负责开发、生产和商业化下一代细胞疗法，Prime Medicine将支持产品的基因编辑策略和试剂开发。同时，Prime Medicine将获得5500万美元前期付款和5500万美元的股权投资，并有资格获得超过35亿美元的里程碑付款，包括高达14亿美元的开发里程碑和超过21亿美元的商业化里程碑付款。 零售品类数据洞见 01 焦虑症治疗药品销售分析 图1：2019-2023年焦虑症治疗药品零售（放大市场）销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 常见的焦虑症有广泛性焦虑障碍、惊恐障碍、社交恐惧症、特定恐惧症和分离焦虑障碍等。根据RPDB数据库，焦虑症治疗药品零售（放大市场）销售额较为稳定，大约为8亿元上下。  02 焦虑症治疗药品销售品种分析 图2: 2019-2023年焦虑症治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 根据RPDB数据库，焦虑症常用的治疗药物有：氟哌噻吨美利曲辛片、盐酸文拉法辛缓释胶囊、盐酸帕罗西汀片、盐酸文拉法辛缓释片等。其中，氟哌噻吨美利曲辛片销售额遥遥领先。  03 阿普唑仑零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2023年阿普唑仑零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 阿普唑仑属于苯二氮䓬类药物，具有抗焦虑、抗抑郁、镇静、催眠、抗惊厥及肌肉松弛等作用，有时也可用于缓解急性酒精戒断症状。根据RPDB数据库，阿普唑仑主要零售企业是江苏恩华药业股份有限公司、山东信谊制药有限公司、齐鲁制药有限公司和天方药业有限公司。 来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

9月30日，CDE发布公告，公示关于将Marstacimab纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。 Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。 2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。 今年8月13日，CDE网站显示，辉瑞的马塔西单抗（marstacimab）上市申请正式获得药监局受理，用于A型以及B型血友病。 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截至2024年10月12日。 品种名称：Marstacimab 申报单位：辉瑞投资有限公司 适应症：本品适用于患有以下疾病的12岁及以上患者的治疗，以减少出血发作：血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）不伴凝血因子VIII抑制物，或血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）不伴凝血因子IX抑制物。 申报阶段：D阶段-上市申请前/上市申请阶段。 工作要点：计划在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及便利性等相关的患者体验数据。 如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。 国家药品监督管理局药品审评中心 2024年9月30日