更新于:2026-06-24

Isaralgagene civaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV-cDNA gene therapy、ST 920、ST-920
+ [1]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
GLA刺激剂(α-半乳糖苷酶刺激剂)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段申请上市
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、创新许可和获取途径 (英国)
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结构/序列

研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
法布里病申请上市
美国
2025-11-22
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
32
鑰選窪鏇築鏇糧憲憲築(艱鬱廠鏇鹽鏇觸夢繭願) = 壓壓蓋襯製淵積憲膚觸 膚範築夢積願齋醖製壓 (齋蓋齋艱襯廠顧獵蓋餘, -0.153 ~ 4.083)
积极
2025-09-04
临床1/2期
23
壓艱構淵壓簾艱鹹積選(範選鏇繭憲醖壓夢鑰襯) = 願衊遞壓淵餘選繭簾膚 餘鹹廠憲蓋獵廠遞顧艱 (襯醖網襯繭衊壓選簾簾, 0.863 ~ 5.258)
积极
2025-02-07
临床1/2期
25
願餘餘鹽壓願積鏇築膚(窪糧膚艱襯簾網醖鏇鬱) = Treated patients continue to report improvements in their quality of life, some even over and above the benefits they were experiencing on ERT 構醖遞衊積夢艱糧製網 (觸淵襯醖願糧襯願餘遞 )
积极
2023-11-01
临床1/2期
9
醖膚簾選網鹽顧衊積襯(齋願齋觸鏇構鏇壓範夢) = No treatment-related serious adverse events were reported 積壓遞構鏇衊艱廠網糧 (夢壓獵衊鏇衊簾鑰製範 )
积极
2022-10-12
临床1/2期
法布里病
alpha-galactosidase A ( α -Gal A) | globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3)
6
廠繭齋鹹鹹觸壓餘憲夢(廠衊鏇憲顧選衊淵壓鬱) = No subject experienced ALT elevations requiring steroid treatment so far 觸積憲選構窪製簾製遞 (築夢範醖餘糧鹹艱壓夢 )
-
2022-08-30
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