GEN-3017

▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。美国东部时间7月20日，Endpoints对2023年生物医学领域的20位杰出女性（Women in Biopharma 23）榜单做出公布。在生物技术的最高职位上，女性的代表性仍然很低，然而这些杰出代表在生物医药领域冲锋陷阵，未来将有更多的女性在这条道路上获得成功，推动生物医学的发展。01连续创业者帮助其他女性创办自己的公司Sangeeta Bhatia麻省理工学院（MIT）马伯尔癌症纳米医学中心主任Bhatia博士在2020年与其同事创建了麻省理工学院教员创始人计划（MIT Faculty Founder Initiative），旨在帮助麻省理工学院的更多女性创办自己的生物技术公司。Glympse Bio公司是其中一个出自她实验室的公司，其专注于开发微创活检技术协助各式疾病的诊断。该公司开发了一种可吸入的呼吸分析仪版本以及一种液体活检版本的微创活检技术，可以通过简单的抽血来检测疾病。他们在纤维化疾病中的先导项目已经完成了1期试验，该团队正在研究另一个检测和监测肝癌的候选项目。02CAR-T专家引领下一代平台Jennifer Brogdon诺华（Novartis）生物医学研究所免疫肿瘤和血液学细胞与基因治疗负责人2011年，Brogdon博士与宾夕法尼亚大学的早期CAR-T细胞治疗合作伙伴展开合作，并最终带来了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗淋巴瘤。Brogdon博士并率先开发一个名为T-Charge的下一代平台，T-Charge疗法是一种名为rapcabtagene autoleucel (YTB323) 的自体CD19定向CAR-T细胞疗法，可以在不到两天的时间内生产出来。诺华二月份表示，正在一线治疗高风险大B细胞淋巴瘤患者中评估该候选药物。诺华称该平台可以在加快细胞生产过程的同时促进患者应答。03细胞治疗初创公司首席运营官谈论制造和获取Kathryn Penkus Corzobit.bio总裁兼首席运营官Kathryn Penkus Corzo于2021年加入bit.bio，担任首席运营官，此前该生物技术公司获得了1.03亿美元的B轮融资，并在大型制药公司工作了数十年。现在已经18个月了，她将把职业生涯的下一部分奉献给细胞疗法。她拥有肿瘤学背景，曾任赛诺菲isatuximab项目负责人，isatuximab是一种CD38抗体，于2020年获得FDA批准用于三线多发性骨髓瘤，现在品牌为Sarclisa。Corzo女士认为通过改善来源细胞、降低成本和解决患者免疫功能低下的挑战是使得细胞疗法能造福更多患者的关键。“我想把我职业生涯的下一阶段致力于发展能使细胞疗法造福数百万患者的能力。”Corzo女士说道。04辉瑞高管寻求发挥制药巨头合作伙伴的作用Kathy Fernando辉瑞CentreOne高级副总裁和负责人Fernando领导辉瑞CentreOne和最近推出的辉瑞Ignite，分别是这家制药巨头的CDMO部门以及端到端开发和临床服务项目。这Fernando长期以来一直对免疫学和传染病感兴趣。在博士学位即将结束时，她对科学与商业的交叉点特别感兴趣，这促使她在德勤(Deloitte)从事咨询工作，然后于2014年加入辉瑞(Pfizer)，曾担任mRNA科学规划主管。费尔南多说，辉瑞现在专注于生态系统的一个特定子集，主要寻找符合“高创新标准”、在科学上有前景并带来属于其重点研发领域的想法的合作伙伴。05Alnylam首席执行官对下一波RNAi疗法寄予厚望Yvonne GreenstreetAlnylam首席执行官Greenstreet博士在2016年加入Alnylam，担任首席运营官，当时该公司仍在试图证明它可以用合成的RNA分子（称为小干扰RNA）来制造药物，以阻止致病蛋白质的产生。今年早些时候，Alnylam报道了一项新的壮举：表明单次注射实验性RNAi疗法可以在很长一段时间内击倒与阿尔茨海默病相关的蛋白质。这标志着该公司首次涉足脑部疾病领域，这一举措由首席执行官Yvonne Greenstreet领导。06为了追求“毫无疑问的全新”，Normunity首席执行官突破了I/O的界限Rachel HumphreyNormunity创始首席执行官Humphrey博士目前领导Normunity，这是一家由耶鲁大学教授陈列平共同创立的早期初创公司，其研究为PD-1/PD-L1免疫疗法成为癌症治疗的基石铺平了道路。现在，在Normunity，结合了“正常”和“免疫”这两个词，Humphrey博士和他的团队正在开发抗体，他们希望能够打破免疫系统和肿瘤细胞之间的墙壁，这样身体的正常免疫系统或免疫疗法就可以进入并清除癌症。7.8两位科学家在追随科学的过程中冒着风险，帮助Dupixent成为了超级重磅炸弹▲Elizabeth Laws（左）与Marcie Ruddy（右）女士Elizabeth Laws，赛诺菲副总裁兼免疫学和炎症全球项目负责人& Marcie Ruddy，Tectonic Therapeutic首席医学官当Dupixent于2017年首次获批用于治疗特应性皮炎时，它的重磅炸弹地位还远未确定。在赛诺菲的Laws和再生元的Marcie Ruddy成为两位关键科学家的指导下，通过一系列临床开发策略，使得Dupixent现在成为一款用于超过60万名病患、治疗多项适应症的重要疗法。他们的策略部分是基于当他们对科学充满信心时将药物直接进入III期研究。Dupixent通过阻断IL-4和IL-13两种分子来调节称为2型炎症的免疫反应。为了弄清楚接下来该在哪里服用这种药物，Laws和Ruddy搜索了整个疾病领域，寻找与2型炎症相关的病症。09表示分散式临床试验将继续存在Michelle LongmireMedable首席执行官Medable是一家专注开发分散临床试验（DCT）平台的公司，至今其已完成超过5亿美元的融资。Medable总部位于加利福尼亚州，是一家以患者为中心、帮助药物研究人员将临床试验扩展到医院以外的临床研究云平台提供商。该平台现已通过在60个国家/地区的150多个分散和混合临床试验部署其SaaS平台，为全球超过100万患者和研究参与者提供服务。10Moderna早期研究负责人描绘了mRNA技术超越疫苗的未来Rose LoughlinModerna研究与早期开发高级副总裁Rose Loughlin博士领导着一支大约500人的团队，其中大部分是科学家，他们主要从事Moderna研发管线中未列出的项目。其中包括除传染病疫苗之外的所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及该公司致力于改进其mRNA和脂质纳米颗粒技术的平台科学团队。这包括针对除传染病疫苗以外，所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及其mRNA和脂质纳米颗粒技术平台的改进。11CAR-T领导者的非传统生物制药之路Crystal Mackall斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、CARGO Therapeutics联合创始人作为一名对免疫学感兴趣的医生，Mackall博士在美国国立卫生研究院（NIH）就职期间加入该机构癌症免疫疗法的研究计划，并成为生物医药公司在CAR-T疗法上的领导者之一。她在NIH的第一项任务是研究T细胞稳态。她的研究帮助确定了胸腺在调节T细胞中的作用，为后代干细胞疗法奠定了基础。她希望她早期在骨髓移植方面的工作，以及如何选择性地移植供体细胞而不进一步消耗其他细胞的见解，有一天可能会为此类患者带来强度较低的预处理方案。12Melinta首席执行官在抗生素领域渡过难关Christine Ann MillerMelinta Therapeutics首席执行官兼总裁Miller女士在2020年担任Melinta Therapeutics的首席执行官兼总裁，加入公司一年后制定了成为抗生素以外急症护理领域领导者的计划。该公司正在推出一种新的抗真菌药物Rezzayo，该药物于3月份获得批准用于治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病。13认识一下“从头开始”构建Organon研发管线的女性Sandra MilliganOrganon研发负责人Milligan博士曾在安进(Amgen)、基因泰克(Genentech)和默克(Merck)等公司担任过职务。正是这种终生价值的角色促使她担任目前默克旗下女性健康生物制药子公司Organon的研发主管一职。Organon是一家来自默沙东、专注于妇女健康疗法开发的生物科技公司。Milligan博士正在领导建立一个妇女健康新药的管线——这是一些大型药企在近期没有那么感兴趣的治疗领域。然而她认为，在一家专注于女性健康的公司里才有机会真正聚集女性的声音，并强调这类早期临床公司需要更多机会来完成其疗法开发的目标。14首席科学官描绘 癌症治疗的“新未来”Li PengPalleon Pharmaceuticals首席科学官Palleon Pharmaceuticals专注于开发靶向唾液酸多糖（sialoglycans）来调节癌症患者免疫系统以治疗癌症的疗法。Peng博士在Palleon公司完成4700万美元的A轮融资后的数月加入担任发现高级总监一职，并于2020年成为该公司的首任首席科学官。Palleon目前的方法是使用一种酶来裂解唾液聚糖末端的唾液酸，防止其与称为siglecs的抑制性受体结合。Palleon公司最近向美国癌症研究协会（AACR）递交1期试验数据，表明其主要候选药物E-602显示出剂量依赖性的去唾液酸化和免疫系统激活的迹象。15通过解决关键挑战，这位高管可以帮助再生元在基因药物领域赢得新的声誉Leah Sabin再生元基因疗法执行总监Sabin博士在2015年加入再生元后不久便开始研究解决基因疗法在肝外递送问题的潜在方案。Sabin用抗体片段装饰了AAV（基因治疗的主力）的表面，这些抗体片段可以引导病毒进入肌肉、穿过血脑屏障或进入其他难以到达的器官。她还帮助开发了双特异性抗体，这类抗体可通过同时靶向AAV与特定细胞类型来促进病毒载体的靶向递送。Sabin目前正致力于将这些工程病毒与CRISPR基因编辑疗法配对，以帮助将DNA插入基因组的特定位点。她希望与Intellia Therapeutics 共同开发的这项技术能够带来更持久的治疗，特别是对于随着成长可能失去基因疗法益处的儿童。16Genmab愿景的关键规划者带领抗体制造商度过风雨Martine van VugtGenmab执行副总裁兼首席战略官多年来，van Vugt博士在Genmab公司倡导一种战略业务开发方法，推动其抗体疗法向前发展。她倡导采用战略业务发展方法来推动Genmab的抗体发展，然后围绕她在职业生涯早期研究过的同一抗体（daratumumab）领导了交易谈判。强生(J&J)旗下杨森(Janssen)于2012年获得了该药物的许可，并于2015年被批准为Darzalex，这是目前市场上七种Genmab产品中的第一个。17传染病专家强调团队合作和压力下的恢复能力Tonya Villafana阿斯利康（AstraZeneca）疫苗和免疫治疗全球特许负责人兼副总裁Tonya Villafana在生物制药领域的职业生涯跨越了数十年，跨越了多个国家和大洲。现在，她担任阿斯利康副总裁兼传染病全球特许经营负责人，此后一直致力于疟疾、流感、埃博拉病毒的研究，最近还研究了一种RSV抗体，该抗体获得FDA批准，可在婴儿的第一个RSV季节提供保护。这种预防性抗体被称为Beyfortus，是通过与赛诺菲合作创建的。虽然赛诺菲在美国主导该项目的启动，但Villafana是阿斯利康该项目的首席科学家。18构建生物技术初创公司和女性领导力网络Angie YouArchitect Therapeutics首席执行官2021年12月，赛诺菲宣布收购当时由You博士担任首席执行官的Amunix癌症疗法开发公司。在完成此交易不久，You博士接任了Architect Therapeutics公司首席执行官一职。在她加入Amunix之前，她曾在麦肯锡与风投公司Venrock就职，并在之后协助Aragon公司进行了首次公开募股（IPO），并向杨森进行出售。在Sierra Oncology期间，她获得如何出售项目许可的经验，其中一项便是GSK所收购的JAK抑制剂momelotinib。19经验丰富的企业家希望将基因疗法引入中国并使其负担得起郑静（Jane Zheng）Belief BioMed共同创始人兼首席执行官Belief BioMed 目前即将申请中国首个B型血友病基因疗法的批准，该公司已在多轮融资中筹集了数亿美元，并建立了大量项目。Belief BioMed 发现自己跻身于临床上提供基因疗法的十几家生物技术公司之列。随着血友病B主导项目的注册试验完成给药，该公司目前正在等待52周的数据，以便在来年的某个时候提交NDA申请。在其背后，郑的300多人团队提出了一系列涵盖罕见和常见疾病的基因疗法，她希望有一天这些疗法不仅能治疗中国的患者，还能治疗包括中东和东南亚在内的周边地区的患者。20一群妈妈解析研究、发起非营利组织并筹集资金以改变罕见疾病的药物开发罕见病组织的妈妈领袖（Mom Leaders of Rare Disease Organizations）她们称自己为“罕见病妈妈”，有时也称自己为“斗士妈妈”。当他们的孩子被确诊时，他们的旅程就开始了，然后医生告诉他们回家，珍惜剩下的不多的时间。然而她们并不屈服命运的安排，通过解析研究，启动非营利组织并筹集资金以尝试和激发新的治疗方法。她们同时也在重塑如何为微小患者群体进行临床试验的方式。多亏了这些妈妈，罕见病的治疗前景正在改善。生物技术融资的低迷导致许多制药商搁置了家庭资助的疗法。但这并没有阻止家族组建实验室、公司和合资企业，将控制权交到他们手中。他们正在开发患者登记系统，消除数据孤岛并吸引制药投资。今年5月，一项称为“定制基因治疗联盟（Bespoke Gene Therapy Consortium）”、金额达9700万美元的合作计划获启动，旨在加快针对8种超罕见病症的基因疗法，并为其他疾病提供疗法开发路线图。他们也敦促监管机构进行改革。通常，针对极罕见疾病的临床试验无法找到足够的患者。为了回应妈妈们和其他罕见疾病倡导者的要求，FDA正在重新考虑其方法。参考资料：ENDPOINTS文中图片均来自ENDPOINTS

今日，业内知名媒体Endpoints公布了2023年生物医学领域20位杰出女性（Women in Biopharma 23）榜单。榜单指出，这些女性在生物医药领域塑造了绝佳的榜样，使得未来更多女性能跟随她们的脚步，在行业中获得成功。Sangeeta Bhatia，麻省理工学院（MIT）马伯尔癌症纳米医学中心主任▲Sangeeta Bhatia博士惊讶于当时由麻省理工学院教授创建的初创公司中，仅有不到10%是由女性教授参与，Bhatia博士在2020年与其同事创建了麻省理工学院教员创始人计划（MIT Faculty Founder Initiative），旨在帮助麻省理工学院的更多女性创办自己的生物技术公司。当Bhatia博士从她的实验室推出第一个生物技术公司时，她在她一岁孩子晚上睡觉后写下了商业计划。她的两个女儿现在分别是16岁和20岁，她正在第七次创业。Glympse Bio公司是其中一个出自她实验室的公司，其专注于开发微创活检技术协助各式疾病的诊断。该公司开发了一种可吸入的呼吸分析仪版本以及一种液体活检版本的微创活检技术，可以通过简单的抽血来检测疾病。他们在纤维化疾病中的先导项目已经完成了1期试验，该团队正在研究另一个检测和监测肝癌的候选项目。Jennifer Brogdon，诺华（Novartis）生物医学研究所免疫肿瘤和血液学细胞与基因治疗负责人▲Jennifer Brogdon博士2011年，Brogdon博士与宾夕法尼亚大学的早期CAR-T细胞治疗合作伙伴展开合作，并最终带来了诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）治疗淋巴瘤。Brogdon博士并率先开发一个名为T-Charge的下一代平台，诺华称该平台可以在加快细胞生产过程的同时促进患者应答。她的团队也开始探索利用CAR-T治疗自身免疫性疾病。提到对其他女性科学家的建议，Brogdon博士说：“思考你所拥有的能力和专业知识，并对这一点保持信心，并始终倾向于这种力量和专业知识的来源，并将其作为一个挑战点，提出想法和新的机会，以帮助推动和影响他人。”Kathryn Penkus Corzo，bit.bio总裁兼首席运营官▲Kathryn Penkus Corzo女士Corzo女士在bit.bio完成1.03亿美元的Ｂ轮融资后，在2021年作为首席运营官加入该公司。拥有肿瘤学背景的她，在此前曾是赛诺菲（Sanofi）CD38抗体Sarclisa（isatuximab）的前项目负责人，该药物于2020年获美国FDA批准用于三线多发性骨髓瘤。至今她已加入bit.bio达18个月，她正把职业生涯的下一阶段献给细胞疗法的开发。Corzo女士认为通过改善来源细胞、降低成本和解决患者免疫功能低下的挑战是使得细胞疗法能造福更多患者的关键。“我想把我职业生涯的下一阶段致力于发展能使细胞疗法造福数百万患者的能力。”Corzo女士说道。Kathy Fernando，辉瑞CentreOne高级副总裁和负责人▲Kathy Fernando博士在博士学业接近尾声时，Fernando博士对科学和商业产生特别的兴趣，这使得她在毕业后于德勤（Deloitte）公司从事咨询工作。在2014年她加入辉瑞，担任不同项目的职务，其中包括mRNA科学计划负责人等。对于她来说，已过的大流行表明了药企和生物技术公司合作的重要性。她现在正领导辉瑞扩大作为合作伙伴的角色。Fernando博士表示，辉瑞现在专注于寻找符合“高创新标准”的合作伙伴，其在科学上具前景，并可能为辉瑞带来在其研发重点领域内的创新想法。Yvonne Greenstreet，Alnylam首席执行官▲Yvonne Greenstreet博士Greenstreet博士在2016年加入Alnylam，担任首席运营官，当时该公司还在试图证明其可通过合成的siRNA分子制造药物，以停止致病蛋白的生产。Alnylam在2018年获得关键性进展，其药物首次获得美国FDA批准，用于治疗一种影响外周神经的罕见疾病。今年早些时候，Alnylam又报道一项积极成果：该公司一款在研RNAi疗法可以在单次注射后，成功敲低一种与阿尔茨海默病有关的蛋白质，并维持效果达一段长时间。这标志着该公司首次进军颅脑疾病领域，这一成就由在两年前接任首席执行官的Greenstreet博士所领导。目前Alnylam在23个国家有超过2000名员工。Greenstreet博士希望Alnylam所开发的疗法能够在未来几年改善数以万计病患的生活，她说：“我相信有20种不同类型的疾病可以用这些技术进行治疗，我们将在医学教科书上撰写新章节。”在2021药明康德全球论坛上，Alnylam首席执行官Yvonne Greenstreet博士曾强调构建创新治疗技术平台的重要性。她表示，优化创新技术平台需要很长的时间，然而，一旦创新技术平台获得成功，后续新药开发的成功率就会变得特别高。Alnylam公司的RNAi平台经过多年发展，在2018年推出首款获批药物，而至今已有多款RNAi疗法获批。Rachel Humphrey，Normunity创始首席执行官▲Rachel Humphrey博士Humphrey博士在约翰霍普金斯大学完成住院医师训练后，她首先在大型药企开始她的职业生涯。她在拜耳（Bayer）工作时领导开发了Nexavar——一种肝、肾和甲状腺癌药物。之后她在百时美施贵宝（BMS）就职期间，领导团队进行了抗CTLA-4抗体Yervoy（ipilimumab）的3期试验计划，最终该药物将在2011年成为首个获批的免疫检查点抑制剂，开创癌症治疗的新纪元。现在在Normunity，Humphrey博士和团队正在开发抗体，希望可以打破免疫系统和肿瘤细胞之间的围墙，使得人体正常的免疫系统或免疫疗法可以进入肿瘤并清除癌症。“我喜欢做的就是去别人没有去过、不敢去或不相信的地方。”Humphrey博士说道。Elizabeth Laws，赛诺菲副总裁兼免疫学和炎症全球项目负责人& Marcie Ruddy，Tectonic Therapeutic首席医学官▲Elizabeth Laws（左）与Marcie Ruddy（右）女士当IL-4/IL-13抑制剂Dupixent（dupilumab）在2017年首次获批治疗特应性皮炎（AD）时，很少人认为它会成为一款重磅药物。而正是Laws女士与当时在再生元（Regeneron）就职的Ruddy女士通过一系列临床开发策略，使得Dupixent现在成为一款用于超过60万名病患、治疗多项适应症的重要疗法。在此过程中，为了弄清楚该药物可用于哪些相关疾病，Laws和Ruddy女士检视了整个疾病领域，寻找与2型炎症相关的疾病。他们专注于药物背后的生物科学，并说服公司的管理层为他们的想法冒险，将药物直接带入相关疾病的3期试验。Dupixent于2019年进入两项3期试验，治疗一种名为结节性痒疹的慢性瘙痒性皮肤病，并迅速在2022年获得批准。此外，美国FDA预计在今年10月会对该药物用于治疗慢性自发性荨麻疹作出决定。Laws女士说：“我们采取了一些非常激进的举措，让我们的管理层真正同意我们的观点，这对我们双方来说都是值得称赞的。我们就是这样超越了竞争对手。”Michelle Longmire，Medable首席执行官▲Michelle Longmire博士Medable是一家专注开发分散临床试验（DCT）平台的公司，至今其已完成超过5亿美元的融资。在谈到女性在生物医药界的影响时，Longmire博士表示根据其经验，当你遇见你所认同的人时，“我也能做到这一点”的想法会在她心中油然而生，而这也是驱动她往前的动力。她认为，若女性能够真正改变高层结构越多——包含领导、首席执行官、创始人、执行团队等——女性会看到她们能做到的越多。Rose Loughlin，Moderna研究与早期开发高级副总裁▲Rose Loughlin博士在咨询公司任职两年，又在渤健（Biogen）的业务发展团队任职两年后，Loughlin博士在2016年加入当时还是初创公司的Moderna的业务发展团队，然后在研究队伍中不断晋升。作为Moderna早期阶段研究的领导者，Loughlin博士正在探索一些最尖端也是最隐秘的项目。她领导了一个约500人组成的团队，其中大部分是科学家，他们主要致力于那些在Moderna公开管线上找不到的项目。这包括针对除传染病疫苗以外，所有治疗领域的探索性研究和临床前研究，以及其mRNA和脂质纳米颗粒技术平台的改进。Loughlin博士说：“我们已经在特定领域建立了内部专业知识，我对所看到通过管线开发能带来的潜在治疗药物感到非常兴奋。”Crystal Mackall，斯坦福癌症细胞治疗中心创始主任、CARGO Therapeutics联合创始人▲Crystal Mackall博士作为一名对免疫学感兴趣的医生，Mackall博士在美国国立卫生研究院（NIH）就职期间加入该机构癌症免疫疗法的研究计划，并成为生物医药公司在CAR-T疗法上的领导者之一。她在NIH的第一项任务是研究T细胞稳态。最终，她的研究帮助确定了胸腺在调节T细胞中的作用，这为后世细胞疗法的开发提供了基础。除了在学术界的成就，Mackall博士还担任Lyell Immunopharma、CARGO Therapeutics和Link Cell Therapies的科学创始人。每家公司都专注于将CAR-T疗法应用于不同方面：实体瘤植入、为对早期CD19靶向CAR-T疗法耐药患者开发CD22靶向的CAR-T疗法、找到更好限制脱靶毒性的方法。Mackall博士认为拥有一个好的榜样是激励年轻女性在生物医药产业往前的关键。Christine Ann Miller，Melinta Therapeutics首席执行官兼总裁▲Christine Ann Miller女士Miller女士在2020年担任Melinta Therapeutics的首席执行官兼总裁，她的愿景是使公司更加多元化，并布局在一年后带领Melinta成为除抗生素领域外，成为在急症护理领域的领导者。该公司正在推出一种新的抗真菌药物Rezzayo，该药物在3月份获得了念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的批准。Sandra Milligan，Organon研发负责人▲Sandra Milligan博士Milligan博士曾在安进（Amgen）、基因泰克（Genentech）和默沙东（MSD）担任不同职务。而也是她一生不同职务的经历，促使她担任目前的工作，即Organon的研发负责人。Organon是一家来自默沙东、专注于妇女健康疗法开发的生物科技公司。Milligan博士正在领导建立一个妇女健康新药的管线——这是一些大型药企在近期没有那么感兴趣的治疗领域。然而她认为，在一家专注于女性健康的公司里才有机会真正聚集女性的声音，并强调这类早期临床公司需要更多机会来完成其疗法开发的目标。Li Peng，Palleon Pharmaceuticals首席科学官▲Li Peng博士Palleon Pharmaceuticals专注于开发靶向唾液酸多糖（sialoglycans）来调节癌症患者免疫系统以治疗癌症的疗法。Peng博士在Palleon公司完成4700万美元的A轮融资后的数月加入担任发现高级总监一职，并于2020年成为该公司的首任首席科学官。此后，Palleon的技术不断发展，Peng博士现在正在主导其临床上首个项目。Palleon公司最近向美国癌症研究协会（AACR）递交1期试验数据，表明其主要候选药物E-602显示出剂量依赖性的去唾液酸化和免疫系统激活的迹象。该公司表示，该疗法在所评估的整个剂量范围内具有良好的耐受性，没有观察到剂量限制毒性。Leah Sabin，再生元基因疗法执行总监▲Leah Sabin博士Sabin博士在2015年加入再生元后不久便开始研究解决基因疗法在肝外递送问题的潜在方案。通过使用抗体片段装饰腺相关病毒（AAV）的表面，以引导病毒载体进入肌肉、穿过血脑屏障或进入其他难以到达的器官。此外，她还参与双特异性抗体的开发，这类抗体可通过同时靶向AAV与特定细胞类型来促进病毒载体的靶向递送。虽然这类方法尚未达到临床试验阶段，但若其中一种被证明是成功的，这将可能为无数疾病开发更有效、更安全的治疗方法打开大门。Martine van Vugt，Genmab执行副总裁兼首席战略官▲Martine van Vugt博士多年来，van Vugt博士在Genmab公司倡导一种战略业务开发方法，推动其抗体疗法向前发展。在她的领导下，她职业生涯早期所研究的CD38单克隆抗体daratumumab成为交易目标，van Vugt博士也主导相关交易会谈。强生旗下杨森（Janssen）公司在2012年获得了该药的许可，该款药物在2015年获批为Darzalex用以治疗多发性骨髓瘤，这是Genmab在市场上7款产品中的首个获批药物。今年早些时候，过去专注于癌症疗法开发的Genmab公司宣布，它正在寻求将重心扩大到免疫学和其他严重疾病——这是van Vugt博士协助定义该公司2030年愿景的一部分。Tonya Villafana，阿斯利康（AstraZeneca）疫苗和免疫治疗全球特许负责人兼副总裁▲Tonya Villafana博士Villafana博士曾在博茨瓦纳（Botswana）度过5年，在当地研究、建立诊所并与政与府合作对抗艾滋病毒（HIV）。她帮助该国家建立了首个疫苗试验，以及首个同时在美国和博茨瓦纳注册的HIV疫苗1期试验。博茨瓦纳是当时世界上HIV感染率最高的国家之一。她在阿斯利康从事疟疾、流感、埃博拉病毒和最近的呼吸道合胞病毒（RSV）抗体的研究。该抗体Beyfortus（nirsevimab）首先在去年获欧盟批准上市，并在这个月获得美国FDA的批准，用以保护婴儿度过第一个RSV季节。该预防性抗体是通过与赛诺菲的合作而产生，Villafana博士是阿斯利康在该项目上的首席科学家。她曾说，过往研发经验给她带来许多教训，并明白从效率和透明度到早期投资研发和汇集数据集的重要性。Angie You，Architect Therapeutics首席执行官▲Angie You博士2021年12月，赛诺菲宣布收购当时由You博士担任首席执行官的Amunix癌症疗法开发公司。在完成此交易不久，You博士接任了Architect Therapeutics公司首席执行官一职。她曾说一旦工作的学习曲线下降，她就会尝试转换角色。在她加入Amunix之前，她曾在麦肯锡与风投公司Venrock就职，并在之后协助Aragon公司进行了首次公开募股（IPO），并向杨森进行出售。在Sierra Oncology期间，她获得如何出售项目许可的经验，其中一项便是GSK所收购的JAK抑制剂momelotinib。“当给公司肥料和合适的环境，它们就会茁壮成长。这对我作为领导者来说是一个很大的动力，也是我重新担任首席执行官的原因。”You博士说道。郑静（Jane Zheng），Belief BioMed共同创始人兼首席执行官▲郑静博士郑静博士所共同创立的生物技术公司Belief BioMed已在多个融资轮次中筹集数亿美元。随着Belief BioMed的血友病B先导项目在注册试验中完成给药，该公司目前正在等待52周的数据，以便在来年递交新药申请，这可能使得该疗法成为中国首个获批的血友病B基因疗法。郑博士所带领超过300人的团队开发一个涵盖罕见病和常见疾病的基因疗法管线，她希望有一天不仅能治疗中国的患者，也能治疗包括中东和东南亚附近国家与地区的患者。来源：上海市生物医药科技发展中心会议推荐