A Multi-cEnter, Pilot, Crossover Trial of Prophylactic Wilate CoMpared to PlacebO for Heavy Menstrual Bleeding in Patients with Von WillEbRand Disease

The EMPOWER trial is a pilot multi-center, placebo-controlled (normal saline), double-blind (patient and outcome assessor), crossover, 2-year randomized trial in female outpatients with von Willebrand disease (VWD) and heavy menstrual bleeding to determine trial feasibility and viability, and to explore assay sensitivity of the proposed efficacy clinical outcomes for a definitive randomized controlled trial

开始日期2024-10-21

申办/合作机构

Unity Health Toronto

NCT04953884

/ Completed临床3期

Clinical Study to Investigate the Efficacy, Pharmacokinetics, Immunogenicity and Safety of Wilate in Severe Von Willebrand Disease Patients Under the Age of 6 Years

The WIL-33 study aimed to determine the efficacy, pharmacokinetics, immunogenicity and safety of wilate as routine prophylaxis in up to 12 paediatric patients (eight evaluable) with severe von Willebrand Disease VWD (defined as screening von Willebrand factor ristocetin cofactor activity [VWF:RCo] <20%) under the age of 6 years, over a period of 12 months.

开始日期2021-09-22

申办/合作机构

Octapharma AG

NCT04052698

/ Completed临床3期

Clinical Study to Investigate the Efficacy and Safety of Wilate During Prophylaxis in Previously Treated Patients With Von Willebrand Disease (VWD)

This is a prospective, non-controlled, international, multi-center phase 3 study investigating the efficacy and safety of Wilate in previously treated adult patients with VWD, to obtain additional data on the safety and efficacy of Wilate in previously treated patients with VWD undergoing regular prophylaxis.

开始日期2020-06-18

申办/合作机构

Octapharma AG

100 项与 Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG) 相关的临床结果

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100 项与 Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG) 相关的转化医学

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100 项与 Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG) 相关的专利（医药）

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项与 Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG) 相关的文献（医药）

2026-05-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Efficacy and Safety of Prophylaxis With a Plasma‐Derived von Willebrand Factor/Factor VIII Concentrate (Wilate) in Patients With Type 3 von Willebrand Disease—A WIL‐31 Study Sub‐Analysis

Article

作者: Taher, Ali T. ; Inati, Adlette ; Novik, Dzmitry ; Sidonio, Robert F. ; Boban, Ana ; Peteva, Elina ; Lissitchkov, Toshko ; Vilchevska, Kateryna V. ; Djambas Khayat, Claudia ; Vdovin, Vladimir ; Dubey, Leonid

ABSTRACT:

Objectives:

The WIL‐31 study demonstrated efficacy and safety of prophylaxis with the plasma‐derived von Willebrand factor/factor VIII concentrate wilate in von Willebrand disease (VWD) of all types and was the only prospective study with an on‐demand run‐in study as an intra‐individual comparator. This subgroup analysis examines the efficacy of wilate prophylaxis in patients with type 3 VWD in WIL‐31.

Methods:

Patients received 20–40 IU/kg wilate prophylaxis 2–3 times weekly for 12 months.

Results:

Twenty‐two patients in WIL‐31 had type 3 VWD. Mean total annualized bleeding rate (ABRs) during on‐demand versus prophylaxis was 37.1 versus 5.2 (86% reduction). During prophylaxis, 115 bleeds occurred, most (95%) of which were minor; the most common bleeding site was the nose (40% of bleeds). Mean overall spontaneous ABRs during on‐demand versus prophylaxis were 26.5 versus 2.8 (89% reduction); mean treated spontaneous ABRs were 20.3 versus 1.4, respectively (93% reduction). ABRs were reduced further during the second 6 months of prophylaxis versus the first 6 months. Results were consistent in subgroups by age. No serious adverse events related to study treatment and no thrombotic events were observed.

Conclusions:

Prophylaxis with wilate was effective and well tolerated in patients with type 3 VWD, in all age groups.Trial Registration: NCT04052698; https://clinicaltrials.gov/study/NCT04052698

2026-01-01·Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis

Factor VIII and von Willebrand factor activity levels during long-term prophylaxis with wilate—Analyses from the WIL-31 study

Article

作者: Boban, Ana ; Sidonio, Robert F ; Djambas Khayat, Claudia

Background:

Long-term von Willebrand factor (VWF) prophylaxis is recommended for people with von Willebrand disease (VWD) who experience frequent and severe bleeds. However, repeated administration of VWF-containing concentrates may lead to VWF and/or factor (F)VIII accumulation, with an increased thrombotic risk. Data on FVIII and VWF accumulation during prophylaxis in VWD are lacking.

Objectives:

This study analyzed FVIII and VWF activity levels during long-term prophylaxis with wilate, a plasma-derived VWF/FVIII concentrate containing VWF and FVIII in a physiological 1:1 activity ratio, in the prospective WIL-31 study.

Methods:

Preinjection and postinjection FVIII and VWF activity levels were measured in plasma at baseline and after 1, 2, 3, 6, 9, and 12 months of wilate in the 33 patients who completed WIL-31. Analyses were descriptive and included stratification by age and VWD type.

Results:

VWF and FVIII activity levels (IU/dL) remained stable during 12 months of prophylaxis. Mean (SD) VWF activity levels preinjection and postinjection were 6.7 (4.0) and 59.0 (28.7) at baseline and 8.6 (7.6) and 44.4 (20.5) at 12 months, respectively. For FVIII, levels were 13.2 (18.9) and 75.5 (31.3) at baseline and 27.5 (25.6) and 83.6 (30.0) at 12 months, respectively. Similarly, when stratified by age and VWD type, no accumulation of either factor was observed. No thrombotic events were reported.

Conclusions:

During 12 months of wilate prophylaxis, there was no accumulation of FVIII or VWF regardless of age and VWD type, and no thrombotic events were reported. These findings from WIL-31 confirm and extend wilate's existing safety data.

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Cost-effectiveness and cost-utility analysis of Haemate-P versus other von Willebrand disease treatments in Spain

Article

作者: Panebianco, Marco ; Escolar, Gines ; Yan, Songkai ; McDade, Cheryl L. ; Wilson, Michele R. ; Linden, Stephan ; Barrientos, Laura Vidal ; Mendez, Pablo ; Tomic, Radovan ; Megias-Vericat, Juan E.

OBJECTIVE:

von Willebrand Disease (vWD) is the most common congenital bleeding disorder, with an estimated prevalence in Spain of 0.01%. The aim was to assess the cost-utility of Haemate-P compared with present alternatives in the treatment of vWD in Spain.

METHODS:

A Markov model was developed in Microsoft Excel to estimate the cost-effectiveness of various treatments for vWD over a lifetime horizon. Transition probabilities among health states were based on age and number of bleeding events. Treatment strategies compared included Haemate-P, Fanhdi, and Wilate in long-term prophylaxis (LTP) or on-demand treatment (ODT). Costs and quality-of-life were measured based on patient age, treatment, and number of bleeding events incurred. Both costs and utilities were discounted at 3%. One-way and probabilistic sensitivity analyses were performed.

RESULTS:

When comparing LTP regimens, Haemate-P was less costly and numerically more effective than both Fanhdi (incremental costs = -€1,313,845; incremental quality-adjusted life-years [QALY] = 0.13) and Wilate (incremental costs = -€2,233,940; incremental QALY = 0.29). For ODT, Haemate-P was assumed to have equal effectiveness as Fanhdi and Wilate but reduced the costs by €696,857 and €1,145,780, respectively. Haemate-P prophylaxis was more effective and less costly compared with Haemate-P on-demand in the base case (incremental costs = -€633,317; incremental QALY = 0.90). Results were generally robust to sensitivity analyses.

CONCLUSIONS:

In patients with severe vWD experiencing a high bleed rate, Haemate-P prophylaxis is a less costly and potentially more effective treatment strategy and Haemate-P is cost-saving among on-demand strategies.

项与 Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG) 相关的新闻（医药）

2026-07-08

·PRNewswire

Octapharma USA Announces Expanded FDA Approval of wilate® for von Willebrand Disease Prophylaxis in Children Younger Than 6 Years

PARAMUS, N.J., July 8, 2026 /PRNewswire/ -- On July 2, 2026, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approved the use of wilate® (von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex [Human]) for routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes in pediatric patients with von Willebrand Disease (VWD) who are younger than 6 years of age.i This approval expands access to the first von Willebrand Factor (VWF) concentrate indicated for prophylactic treatment across all ages and forms of VWD, the most common inherited bleeding disorder.ii Continue Reading Octapharma USA announced that pediatric patients, including children younger than 6 years of age, with von Willebrand Disease (VWD) now have access to routine prophylaxis to help reduce the frequency of bleeding episodes. The FDA’s expanded approval for wilate® (von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex [Human]) Lyophilized Powder for Solution for Intravenous Injection, expands access to the first VWF concentrate indicated for routine prophylaxis in both adult and pediatric patients. The expanded label is based on data from the Phase 3 WIL-33 clinical trial (ClinicalTrials.gov ID: NCT04953884), an international study to research the safety and efficacy of VWF prophylaxis in children with VWD under the age of 6. "Evidence-based treatment guidelines recommend prophylactic treatment for VWD patients with a history of severe, frequent bleeds,iii" said Flemming Nielsen, President, Octapharma USA. "Until now, pediatric hematologists have not had an FDA-approved option for routine prophylaxis in young children with VWD. With this expanded indication, children younger than 6 years of age can now receive routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes, consistent with treatment options available for older children and adults." The open-label WIL-33 trial enrolled and treated 12 patients, all under the age of 6 and diagnosed with severe VWD. Wilate® was administered two to three times per week at a recommended dose of 30 to 50 international units (IU)/kg over 12 months. The primary endpoint was the total annualized bleeding rate (TABR) during prophylaxis, with safety and tolerability assessed throughout the study. Researchers concluded that wilate® was efficacious in the prevention and treatment of bleeding episodes in children under age 6, across all VWD types. The annual bleeding rate (ABR) measured during 12 months of prophylaxis was low (4.6 ± 6.1). Of the 56 bleeding episodes that occurred, 98.2% were determined to be minor in nature. In terms of treatment efficacy, of the 45 bleeding episodes treated, 95.6% required only one infusion.iv The WIL-33 findings complement results from the WIL-31 study, the largest prospective study to date evaluating prophylaxis with wilate® in adults and children aged 6 years and older with VWD. WIL-33 revealed a similar prophylactic effect in younger children to the efficacy demonstrated in WIL-31.i Prophylaxis with wilate ® was well tolerated in this population, with no thrombotic events or FVIII accumulation observed over the course of the trial.iv "Prior research into prophylactic treatment for VWD has been very limited in this age group," said Akshat Jain, MD, MPH, principal investigator for the WIL-33 trial. "We now have the pharmacokinetic data and insights to confirm that VWF prophylaxis is safe, effective and well-tolerated in pediatric patients with VWD, including children younger than 6 years of age." The FDA previously granted wilate® with an orphan drug designation for routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes in adults and children 6 years of age and older with VWD, granting Octapharma a potential seven years of market exclusivity from the date of approval (December 1, 2023). About the study WIL-33 was an open-label, prospective, non-controlled, international, multicenter phase 3 clinical trial investigating the efficacy, immunogenicity, and safety of wilate® prophylaxis and pharmacokinetics in 12 pediatric patients under 6 years old with severe VWD (VWF ristocetin cofactor activity [VWF:RCo] <20%). At baseline the median age was 2.0 (1.0–5.0), there were six male patients (50%), four patients (33.3%) had VWD type 2, and eight patients (66.7%) had VWD type 3. Three patients were excluded from the per-protocol robustness (PPR) set, with two participants removed due to deviations from the recommended prophylactic dose; one additional patient prematurely discontinued treatment due to adverse events that were not considered treatment-emergent. About wilate® Wilate® (von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex [Human]) Lyophilized Powder for Solution for Intravenous Injection, is indicated in adult and pediatric patients with von Willebrand disease (VWD) for: On-demand treatment and control of bleeding episodes. Perioperative management of bleeding. Routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes. Wilate® is indicated in adult and pediatric patients 12 years of age and older with hemophilia A for: On-demand treatment and control of bleeding episodes. Routine prophylaxis to reduce the frequency of bleeding episodes. Important Safety Information CONTRAINDICATIONS Do not use in patients with known hypersensitivity reactions, including anaphylactic or severe systemic reactions, to human plasma-derived products, any ingredient in the formulation, or components of the container. WARNINGS AND PRECAUTIONS Anaphylaxis and severe hypersensitivity reactions are possible. Thromboembolic events may occur. Monitor plasma levels of FVIII activity. Neutralizing antibodies (inhibitors) to VWF and FVIII have occurred following administration of wilate®. Test for neutralizing antibodies if plasma VWF and/or FVIII level fail to increase as expected or if bleeding is not controlled after wilate® administration. Wilate® is made from human plasma and carries the risk of transmitting infectious agents. For full prescribing information, please visit wilateusa.com/pi. About Octapharma Octapharma is one of the world's largest human protein manufacturers, developing and producing therapies from human plasma and human cell lines. Headquartered in Lachen, Switzerland, Octapharma has over 11,000 employees and serves patients in 117 countries across Immunotherapy, Hematology, and Critical Care. With seven R&D sites, five manufacturing facilities in Europe, and more than 200 plasma donation centers in the U.S. and Europe, Octapharma has delivered trusted therapies for over 40 years. The company is committed to improving lives through innovation, quality, and a deep focus on patient care and clinical partnership. To learn more please visit . References i Wilate® Prescribing Information ii Sholzberg M, Weyand AC, Lai JS, et al. Diagnosis and Disease Burden of Von Willebrand Disease in a Large US Population Based-Dataset. Blood. 2024; 144:3980-3981. iii Connell NT, Flood VH, Brignardello-Peterson R, et al. ASH ISTH NHF WFH 2021 guidelines on the management of von Willebrand disease. Blood Adv. 2021; 5(1):301-325. iv Jain A, Leissinger C, Vdovin V, et al. Plasma-Derived VWF/FVIII Prophylaxis in Children Under 6 With VWD: First Results From WIL-33 [Poster abstract]. Blood. 2025; 146:4855-4856. WIL-0795 SOURCE Octapharma 21% more press release views with Request a Demo

临床结果临床3期上市批准孤儿药

2025-12-07

·EndPoints

Star Therapeutics details early data for blood disorder shot, weighs IPO potential

ORLANDO, Fla. — Star Therapeutics said its once-a-month injection for von Willebrand disease substantially cut bleeding rates in a preliminary study, and is thinking about the next moves to complete a larger trial and eventually get the drug to patients. The trial data released Saturday looked at eight patients, and showed that treatment with Star’s shot decreased bleeds by a median of 81%. That included six patients who previously hadn’t received preventative therapies, and two who had. The Phase 1/2 results were presented at the annual American Society of Hematology meeting. People with von Willebrand disease experience chronic, extended episodes of bleeding. That includes nose bleeds, joint and muscle bleeds, and menstrual periods that can last for weeks, among other symptoms. The condition is genetic. The company is now planning a larger trial to win approval of the therapy, which is called VGA039. In September, Star announced a $125 million Series D round to fund a Phase 3 trial. That 60-patient study will test VGA039 as a monthly shot to prevent bleeding in more severe patients who experience at least 12 bleeding episodes a year. It hasn’t said what dose — fixed or weight-based — it will use. The biotech’s goal is to develop a Hemlibra-like drug for von Willebrand. Hemlibra is Sanofi’s injectable bleeding prevention drug for hemophilia A, which last year generated $5 billion in sales. Other biotechs like Hemab Therapeutics, which raised $157 million in October, are also trying to make a bleeding prevention shot for von Willebrand disease. Star Therapeutics’ Phase 3 trial started in October and is poised to wrap up in 2028, according to a federal clinical trials database. But the biotech’s Series D raise only gets it to the end of 2027, which has the company “potentially approaching the public markets” to pursue an IPO, CEO Adam Rosenthal said. “At the same time, we’re always exploring options, and we’re constantly talking to pharma as well,” he said. “Right now, we’re gearing up.” Rosenthal said that in 2018, when his company first traveled to ASH to check out the meeting, “no one was even talking about von Willebrand disease.” “It was all about the hemophilias. And that is starting to shift now. We’re seeing innovation in areas outside of hemophilia A and B, and in particular von Willebrand disease,” he said. There are already a number of IV infusions specifically approved for von Willebrand, including Takeda’s Vonvendi and Wilate. But the IV infusions have to be administered multiple times a week. Rosenthal said the Phase 1/2 data show that Star’s therapy can be given once a month. The experimental treatment targets protein S, and is meant to “tip [patients] from a bleeding state right back to hemostasis without going too far,” Rosenthal said. Hemostasis is the process the body undertakes to form blood clots and stop bleeding. Star said the drug looked fairly safe across the 16 patients in the early study, with one person reporting two cases of headache. Another patient faced a case of severe GI bleeding which was deemed unrelated to the drug. The company plans to report efficacy data across all patients at a future medical meeting, Rosenthal said.

临床3期临床结果

2025-12-03

·LONGPORT

由于血友病患病率的增加、新药的强劲吸收以及高成本基因疗法的出现，预计血友病 A 市场将在预测期（2025-2034 年）以 2

血友病 A 市场预计在 2025 年至 2034 年间以 2.9% 的年均增长率增长，主要受患病率上升、新药物采用和高成本基因疗法的推动。诺和诺德公司和辉瑞等主要参与者正在开发有前景的治疗方案。2024 年市场规模为 122 亿美元，美国占据最大市场份额。基因疗法的进展和监管批准正在扩展治疗选择，包括非因子疗法和 siRNA 药物。重点是通过按需和预防性疗法来减少出血并发症血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的血友病 A 市场洞察报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场概述 2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。 HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。 2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。领先的血友病 A 公司，如诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场推动血友病 A 市场增长的关键因素血友病 A 目标患者群体的增加预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。基因治疗的进展基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。监管批准与血友病 A 市场扩展最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。非因子血友病 A 疗法的出现血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。强劲的血友病 A 临床试验活动多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。血友病 A 市场分析当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran）是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。 HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。血友病 A 竞争格局血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A 血友病 A 市场的最新动态在 2025 年 7 月，诺和诺德宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。在 2025 年 6 月，辉瑞公司报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。什么是血友病 A？血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。血友病 A 流行病学细分血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：血友病 A 的总确诊病例有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例按年龄细分的血友病 A 确诊病例按严重程度细分的血友病 A 确诊病例血友病 A 市场报告指标详细信息研究期间 2020–2034 覆盖范围 7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场年均增长率 2.9 % 2024 年血友病 A 市场规模 122 亿美元主要血友病 A 公司诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等主要血友病 A 疗法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等血友病 A 市场报告的范围治疗评估：血友病 A 当前市场及新兴疗法血友病 A 市场动态：新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B 目录 1 血友病 A 市场关键洞察 2 血友病 A 市场报告介绍 3 执行摘要 4 关键事件 5 流行病学及市场预测方法论 6 血友病 A 市场概览 6.1 2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.2 2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.3 2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.4 2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介绍 7.2 血友病 A 的症状和体征 7.3 血友病 A 的遗传模式 7.4 血友病 A 的分子发病机制 7.5 血友病 A 的病理生理学 7.6 血友病 A 的风险因素 7.7 血友病 A 的诊断 8 血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践 9 流行病学及患者人群 9.1 关键发现 9.2 假设及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例 9.4 美国 9.4.1 美国血友病 A 的总诊断流行病例 9.4.2 美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例 9.4.3 美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例 9.4.4 美国血友病 A 的严重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英国 9.6 日本流行病学 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 疗法 11.1 已上市疗法的关键交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药 11.2.1 产品描述 11.2.2 监管里程碑 11.2.3 其他开发活动 11.2.4 临床开发 11.2.4.1 临床试验信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：诺和诺德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞 12 新兴血友病 A 药物 12.1 关键交叉竞争 12.2 Mim8：诺和诺德 12.2.1 产品描述 12.2.2 其他开发活动 12.2.3 临床开发 12.2.3.1 临床试验信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析师观点 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：罗氏/中外制药 13 血友病 A 市场：7MM 分析 13.1 关键发现 13.2 血友病 A 市场前景 13.3 血友病 A 市场关键预测假设 13.4 联合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分 13.6 美国血友病 A 市场规模 13.6.1 美国血友病 A 的总市场规模 13.6.2 美国血友病 A 按疗法的市场规模 13.7 EU4 及英国血友病 A 市场规模 13.8 日本血友病 A 市场规模 14 血友病 A 市场未满足的需求 15 血友病 A 市场 SWOT 分析 16 KOL 对血友病 A 的观点 17 血友病 A 市场准入及报销 17.1 美国 17.2 EU4 及英国 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市场准入及报销 18 参考文献 19 血友病 A 市场报告方法论相关报告血友病 A 临床试验分析血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。获得性血友病 A 市场获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田等。血友病市场血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德等。血友病 B 市场血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。关于 DelveInsight DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告。联系我们 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 来源 DelveInsight Business Research, LLP 血友病 A 市场的动态预计将主要因患病率的增加和即将推出的疗法（如 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec, BAY2599023 [Ultragenyx Pharmaceutical]）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525 [Sangamo Therapeutics]）等）而发生变化。 , /PRNewswire/ -- DelveInsight 的血友病 A 市场洞察报告包括对当前治疗实践、血友病 A 新兴药物、各个疗法的市场份额以及 2020 年至 2034 年的当前和预测市场规模的全面理解，市场细分为主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场概述 2024 年，血友病 A 的市场规模在主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本] 中达到了 122 亿美元。美国占据了最大的血友病 A 治疗市场规模，约占 2024 年 7MM 总市场规模的 48%，相比其他主要市场，包括 EU4 国家、英国和日本。 HEMLIBRA 的增长曲线（美国 2025 年第一季度同比销售）在美国保持平稳，表明来自新疗法的竞争加剧。 2024 年，7MM 中被诊断的血友病 A 患者数量约为 49,500 例。领先的血友病 A 公司，如诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药等，正在开发新的血友病 A 治疗药物，这些药物将在未来几年内进入血友病 A 市场。临床试验中有前景的血友病 A 疗法包括 Mim8、DTX201（Peboctocogene camaparvovec, BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512 等。发现新的血友病 A 治疗 @ 血友病 A 治疗市场推动血友病 A 市场增长的关键因素血友病 A 目标患者群体的增加预计血友病 A 的诊断患病率将从 2024 年的 49K 上升到 2034 年的 50K。这一病例增加主要是由于诊断能力的提高和对疾病认识的增强。基因治疗的进展基因治疗已成为血友病 A 治疗中的一种变革性方法。值得注意的是，BioMarin 的 ROCTAVIAN 已在美国和欧盟获得批准，提供一次性输注，能够长期纠正 VIII 因子缺乏症。辉瑞的基因治疗 giroctocogene fitelparvovec 在血友病 A 的晚期试验中也显示出良好的结果，显著减少出血事件，并优于传统治疗。监管批准与血友病 A 市场扩展最近的监管批准增强了血友病 A 治疗的可用性。例如，美国 FDA 批准了辉瑞的每周一次注射 HYMPAVZI（于 2024 年 10 月），用于 12 岁及以上的血友病 A 患者，旨在预防或减少出血事件。同样，赛诺菲的 QFITLIA（于 2025 年 3 月）是一种每两个月注射一次的皮下治疗，已获批准用于 12 岁及以上的血友病 A 或 B 患者。非因子血友病 A 疗法的出现血友病 A 的护理已扩展到两种前沿的非因子方法：抗 TFPI 疗法（辉瑞的 HYMPAVZI 和诺和诺德的 ALHEMO）和 siRNA 疗法（赛诺菲的 QFITLIA）。强劲的血友病 A 临床试验活动多家血友病 A 公司正在积极开发新兴疗法，包括诺和诺德（Mim8、ALHEMO）、Sangamo Therapeutics（Giroctocogene fitelparvovec）、罗氏/中外制药（NXT007）、ASC Therapeutics（ASC-618）、Ultragenyx（DTX201）等。血友病 A 市场分析当前血友病 A 治疗策略的主要目标是最小化因出血导致的关节、组织或器官并发症。随着技术的不断进步和医学理解的提高，患者现在可以获得多种治疗选择。治疗通常以 “按需” 或 “预防” 方式进行，预防性治疗越来越成为首选方法。美国 FDA 已批准多种重组 VIII 因子产品用于血友病 A 管理，包括 HELIXATE FS、RECOMBINATE、KOGENATE FS、ADVATE、REFACTO、ELOCTATE、NUWIQ、ADYNOVATE、KOVALTRY、JIVI 和 XYNTHA。此外，血浆衍生的 VIII 因子产品，如 MONARC-M、MONOCLATE-P、HEMOFIL M 和 KOATE-DVI 仍然可用。最新的补充产品 QFITLIA（fitusiran）是一种于 2025 年批准的 siRNA 基础疗法，通过降低抗凝血酶水平来增强血块形成。它每年仅需六次注射，且对抑制剂和非抑制剂患者均有效。 HEMLIBRA 已成为血友病 A 患者（有抑制剂）的首选预防性治疗，尽管免疫耐受诱导（ITI）治疗仍然是金标准。对于那些在 ITI 中遇到困难的患者，HEMLIBRA 提供了一种替代方案，在 ITI 期间需要更少频率的 FVIII 给药。展望未来，血友病管理正向延长半衰期因子疗法和前沿模式转变，包括 siRNA 药物、双特异性抗体和基因治疗。随着新型长效因子产品和下一代治疗技术的推出，竞争格局预计将扩大。血友病 A 竞争格局血友病 A 的临床试验领域有多种药物处于中期和晚期开发阶段，预计将在不久的将来获得批准。新兴的市场提供了多样化的治疗选择，包括 Mim8（诺和诺德）、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec）、BAY2599023（Ultragenyx Pharmaceutical）、giroctocogene fitelparvovec（SB-525，Sangamo Therapeutics）等。诺和诺德的 Mim8 是一种先进的 FVIIIa 模拟双特异性抗体，旨在为血友病 A 患者提供持续的止血控制，方便的每周或每月一次的预防性给药，无论是否存在抑制剂。Mim8 通过皮下注射给药，激活后通过桥接激活的 IXa 和 X 因子（FIXa/FX）来发挥作用，有效补偿 FVIII 的缺失。这恢复了正常的凝血酶生成，促进有效的血液凝固。 Ultragenyx Pharmaceutical 的 DTX201 是首个临床阶段的血友病 A 基因疗法，采用来自 AAVhu37 血清型的腺相关病毒（AAV）载体。它是一种非复制的 AAV 载体，携带编码 B 域缺失 FVIII 的单链 DNA 基因组，由肝脏特异性启动子和增强子序列驱动，优化以实现强大的转基因表达。AAVhu37 外壳是肝向性 E 类家族的一部分，因其在临床前研究中显示出能够有效实现肝脏靶向 FVIII 基因递送、最佳生物分布和持久的 FVIII 表达而被选中。这些新兴疗法的预期推出将改变未来几年血友病 A 市场的格局。随着这些前沿疗法的不断成熟和获得监管批准，预计它们将重塑血友病 A 市场，提供新的护理标准，并为医疗创新和经济增长开辟机会。了解更多关于 FDA 批准的血友病 A 基因疗法的信息 @ FDA 批准的 AAV 基因疗法血友病 A 血友病 A 市场的最新动态在 2025 年 7 月，诺和诺德宣布 FDA 已批准 ALHEMO 注射剂用于每日一次的预防性使用，以防止或减少 12 岁及以上血友病 A 或 B（HA/HB）患者的出血事件。此批准将该药物的适应症扩展至最初于 2024 年 12 月批准的有抑制剂的 HA/HB 患者。在 2025 年 6 月，辉瑞公司报告了其第 3 期 BASIS 试验（NCT03938792）的积极顶线结果，该试验评估了在有抑制剂的血友病 A 或 B 成人和青少年中使用 HYMPAVZI（marstacimab）。在 **2025 年 5 月，**FDA 批准了抗血友病因子（重组），PEG 化-aucl（Jivi；拜耳）用于治疗 7 岁及以上的血友病 A 儿童患者。该批准得到了 Alfa-PROTECT 和 PROTECT Kids 试验结果的支持。在 2025 年 3 月，Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Qfitlia™（fitusiran），这是美国批准的第六种 Alnylam 发现的 RNAi 治疗药物。它是首个也是唯一一个降低抗凝血酶（AT）的治疗，旨在促进凝血酶生成，重新平衡止血，并防止出血。什么是血友病 A？血友病 A 是一种遗传性出血性疾病，由于凝血因子 VIII 的缺乏或低水平引起。多年来，标准治疗一直是 FVIII 替代疗法。这始于从捐赠的全血中提取 FVIII，后来发展为血浆衍生的 FVIII，现在主要通过重组人 FVIII（rFVIII）产品进行管理，这些产品改变了血友病的护理。虽然该病通常在出生时被诊断，但也可能在生命后期获得，当免疫系统产生中和凝血因子的抗体时，这是一种罕见的情况，称为获得性血友病。血友病 A 流行病学细分血友病 A 流行病学预测部分提供了对历史和当前血友病 A 患者群体的洞察，以及主要市场的预测趋势。在 7 个主要市场中，美国的血友病 A 确诊病例最多，预计在 2024 年将达到近 14,900 例。这些病例预计在未来几年将增加。血友病 A 治疗市场报告提供了 2020 年至 2034 年研究期间的流行病学分析，细分为：血友病 A 的总确诊病例有抑制剂或无抑制剂的血友病 A 确诊病例按年龄细分的血友病 A 确诊病例按严重程度细分的血友病 A 确诊病例血友病 A 市场报告指标详细信息研究期间 2020–2034 覆盖范围 7 个主要市场 [美国、EU4（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]。血友病 A 市场年均增长率 2.9 % 2024 年血友病 A 市场规模 122 亿美元主要血友病 A 公司诺和诺德、Ultragenyx Pharmaceutical、Sangamo Therapeutics、ASC Therapeutics、罗氏、中外制药、赛诺菲、Alnylam Pharmaceuticals、辉瑞、基因泰克、生物马林制药、HEMA 生物制剂、LFB 制药、Octapharma、CSL Behring、Octapharma、拜耳、武田等主要血友病 A 疗法 Mim8、DTX201（Pebocotocogene camaparvovec、BAY2599023）、Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）、ASC618、NXT007/RG6512、QFITLIA、HYMPAVZI、ALHEMO、HEMLIBRA、ALTUVIIIO、ROCTAVIAN、SEVENFACT/CEVENFACTA、ESPEROCT、WILATE、JIVI、ADYNOVATE、AFSTYLA、NUWIQ、FEIBA、KOVALTRY、OBIZUR、ELOCTATE/Elocta、XYNTHA 等血友病 A 市场报告的范围治疗评估：血友病 A 当前市场及新兴疗法血友病 A 市场动态：新兴血友病 A 药物的关键市场预测假设及市场前景竞争情报分析： SWOT 分析及市场进入策略未满足的需求、KOL 观点、分析师观点、血友病 A 市场准入及报销下载报告以评估血友病治疗公司 HEMLIBRA 在女性血友病中的应用 @ 皇家血友病 A 或 B 目录 1 血友病 A 市场关键洞察 2 血友病 A 市场报告介绍 3 执行摘要 4 关键事件 5 流行病学及市场预测方法论 6 血友病 A 市场概览 6.1 2020 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.2 2034 年血友病 A 按疗法的市场份额（%）分布 6.3 2020 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.4 2034 年血友病 A 按抑制剂的市场份额（%）分布 6.5 2020 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 6.6 2034 年血友病 A 按非抑制剂的市场份额（%）分布 7 血友病 A：疾病背景及概述 7.1 介绍 7.2 血友病 A 的症状和体征 7.3 血友病 A 的遗传模式 7.4 血友病 A 的分子发病机制 7.5 血友病 A 的病理生理学 7.6 血友病 A 的风险因素 7.7 血友病 A 的诊断 8 血友病 A 治疗算法、当前治疗及医疗实践 9 流行病学及患者人群 9.1 关键发现 9.2 假设及理由：7MM 9.3 7MM 中血友病 A 的总诊断流行病例 9.4 美国 9.4.1 美国血友病 A 的总诊断流行病例 9.4.2 美国有抑制剂和无抑制剂的血友病 A 诊断流行病例 9.4.3 美国血友病 A 的年龄特定诊断流行病例 9.4.4 美国血友病 A 的严重程度特定流行病例 9.5 EU4 及英国 9.6 日本流行病学 10 血友病 A 患者旅程 11 已上市的血友病 A 疗法 11.1 已上市疗法的关键交叉 11.2 QFITLIA（fitusiran）：赛诺菲/阿尔尼拉姆制药 11.2.1 产品描述 11.2.2 监管里程碑 11.2.3 其他开发活动 11.2.4 临床开发 11.2.4.1 临床试验信息 11.2.5 安全性和有效性 11.3 HYMPAVZI（marstacimab-hncq）：辉瑞 11.4 ALHEMO（concizumab）：诺和诺德 11.5 HEMLIBRA（emicizumab-kxwh）：中外制药/基因泰克/罗氏 11.6 ALTUVIIIO（抗血友病因子 [重组]，Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl）：赛诺菲/索比 11.7 ROCTAVIAN（valoctocogene roxaparvovec）：百奥明制药 11.8 SEVENFACT/CEVENFACTA [凝血因子 VIIa（重组）-jncw]: HEMA 生物制药/LFB 制药 11.9 ESPEROCT（N8-GP; Turoctocog alfa pegol）：诺和诺德 11.10 WILATE：Octapharma 11.11 JIVI（BAY94-9027）：拜耳 11.12 ADYNOVATE（Adynovi; BAX 855）：武田制药 11.13 AFSTYLA（Lonoctocog alfa）：CSL 贝赫林 11.14 NUWIQ（simoctocog alfa）：Octapharma 11.15 FEIBA：武田 11.16 KOVALTRY（BAY 81-8973）：拜耳 11.17 OBIZUR（susoctocog alfa）：武田 11.18 ELOCTATE/Elocta（efmoroctocog alfa）：赛诺菲/索比 11.19 XYNTHA（ReFacto AF）：辉瑞 12 新兴血友病 A 药物 12.1 关键交叉竞争 12.2 Mim8：诺和诺德 12.2.1 产品描述 12.2.2 其他开发活动 12.2.3 临床开发 12.2.3.1 临床试验信息 12.2.4 安全性和有效性 12.2.5 分析师观点 12.3 DTX201（Peboctocogene camaparvovec，BAY2599023）：Ultragenyx 制药 12.4 Giroctocogene fitelparvovec（SB-525）：Sangamo Therapeutics 12.5 ASC618：ASC Therapeutics 12.6 NXT007/RG6512：罗氏/中外制药 13 血友病 A 市场：7MM 分析 13.1 关键发现 13.2 血友病 A 市场前景 13.3 血友病 A 市场关键预测假设 13.4 联合分析 13.5 7MM 中血友病 A 的总市场规模按国家划分 13.6 美国血友病 A 市场规模 13.6.1 美国血友病 A 的总市场规模 13.6.2 美国血友病 A 按疗法的市场规模 13.7 EU4 及英国血友病 A 市场规模 13.8 日本血友病 A 市场规模 14 血友病 A 市场未满足的需求 15 血友病 A 市场 SWOT 分析 16 KOL 对血友病 A 的观点 17 血友病 A 市场准入及报销 17.1 美国 17.2 EU4 及英国 17.3 日本 17.4 血友病 A 的市场准入及报销 18 参考文献 19 血友病 A 市场报告方法论相关报告血友病 A 临床试验分析血友病 A 管线洞察 – 2025 报告提供了关于管线景观、管线药物概况的全面洞察，包括临床和非临床阶段产品，以及关键的血友病 A 公司，包括江苏基因科学公司、武田、Gritgen Therapeutics 有限公司、苏州阿尔法玛生物科技有限公司、诺和诺德、辉瑞、SK Plasma 有限公司、霍夫曼 - 拉罗氏、上海信念生物医药有限公司、ASC Therapeutics、Biocad、Expression Therapeutics, LLC、GCBiopharma、Amarna Therapeutics、Cabaletta Bio 等。获得性血友病 A 市场获得性血友病 A 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要获得性血友病 A 公司，包括辉瑞、诺和诺德、Hema Biologics、霍夫曼 - 拉罗氏、武田等。血友病市场血友病市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病公司，包括 Centessa Pharmaceuticals、Alnylam Pharmaceuticals、ASC Therapeutics、Spark Therapeutics、Freeline Therapeutics、BioMarin Pharmaceutical、Staidson Beijing BioPharmaceuticals、辉瑞、Sangamo Therapeutics、Amunix、Bioverativ、诺和诺德等。血友病 B 市场血友病 B 市场洞察、流行病学和市场预测 – 2032 报告提供了对该疾病的深入理解，包括历史和预测的流行病学，以及市场趋势、市场驱动因素、市场障碍和主要血友病 B 公司，包括 UniQure Biopharma B.V.、CSL Behring、辉瑞、Spark Therapeutics、Genzyme（赛诺菲公司）、Alnylam Pharmaceuticals、诺和诺德、UniQure Biopharma B.V.、ApcinteX Ltd、Freeline Therapeutics、Sangamo Therapeutics 等。关于 DelveInsight DelveInsight 是一家领先的商业咨询和市场研究公司，专注于生命科学领域。它通过提供全面的端到端解决方案来支持制药公司，提高其业绩。通过我们的订阅平台 PharmDelve，轻松访问所有医疗保健和制药市场研究报告。联系我们 Shruti Thakur [email protected] +14699457679 www.delveinsight.com Logo - https://mma.prnewswire.com/media/1082265/3528414/DelveInsight_Logo.jpg 来源 DelveInsight Business Research, LLP

基因疗法siRNA临床研究

100 项与 Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG) 相关的药物交易

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研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	奥地利	Octapharma GmbH	2006-11-27
血友病A	德国	Octapharma GmbH	2006-11-27
冯·维勒布兰德病	奥地利	Octapharma GmbH	2006-11-27
冯·维勒布兰德病	德国	Octapharma GmbH	2006-11-27

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
1型血管性血友病	临床3期	美国	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	白俄罗斯	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	保加利亚	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	克罗地亚	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	匈牙利	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	黎巴嫩	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	俄罗斯	Octapharma AG	2020-06-18
1型血管性血友病	临床3期	乌克兰	Octapharma AG	2020-06-18
出血	临床3期	美国	Octapharma AG	2011-06-01
出血	临床3期	保加利亚	Octapharma AG	2011-06-01

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04953884 (WIL-33, CTgov)	临床3期	冯·维勒布兰德病 \| 1型血管性血友病	12	Wilate	鬱艱憲簾製遞遞廠顧範(膚願醖醖顧齋壓壓衊壓) = 壓鬱觸簾憲餘獵繭憲繭齋範選鏇遞醖醖醖壓範 (醖鏇衊餘蓋膚觸網淵獵, 6.1) 更多	-	2026-02-20
NCT04052698 (WIL-31, Pubmed \| Eur J Haematol)	临床4期	血管性血友病3型	22	Wilate prophylaxis	獵壓築膚壓夢構選壓憲(築構糧艱構構壓齋簾鏇) = 憲齋餘襯網蓋夢鹽窪膚鹹簾觸觸構範憲齋齋範 (獵鏇夢築積顧鏇衊糧襯 ) 更多	积极	2026-01-30
NCT04052698 (WIL-31, Pubmed) 人工标引	临床3期	冯·维勒布兰德病	33	Wilatellebrand factor/factor VIII concentrate (Wilate) (Wilate prophylaxis)	積鹹願積觸淵鹹鹽淵蓋(艱網夢壓鬱壓淵衊獵鬱) = 製構衊鑰觸願廠膚鬱範構糧遞壓醖廠夢鏇襯選 (網網觸鏇襯蓋範糧窪齋 ) 更多	积极	2024-03-26
NCT04052698 (WIL-31, Literature) 人工标引	临床3期	冯·维勒布兰德病	33	wilate	鑰淵膚願簾選蓋構觸淵(憲願齋醖餘鹹齋窪壓網) = 醖糧遞構選齋願廠積壓窪獵壓選簾鹹夢選窪夢 (襯鹹蓋醖網糧選選壓窪 ) 更多	积极	2024-01-18
NCT04052698 (WIL-31, ASH2023)	临床3期	冯·维勒布兰德病	33	pdVWF/FVIII prophylaxis	糧鏇廠積積鹽觸製簾糧(鹽蓋繭廠糧襯鹹獵觸壓) = 壓繭艱夢壓淵夢顧糧艱範遞襯醖襯衊構鹹簾積 (網築獵廠製鹹廠獵鬱齋 )	-	2023-12-11
NCT04052698 (WIL-31, ASH2023)	临床3期	冯·维勒布兰德病	33	Plasma-Derived Von Willebrand Factor/Factor VIII Concentrate (on-demand treatment)	糧鏇廠積積鹽觸製簾糧(鹽蓋繭廠糧襯鹹獵觸壓) = 繭襯願構積膚築製齋獵範遞襯醖襯衊構鹹簾積 (網築獵廠製鹹廠獵鬱齋 )	-	2023-12-11
NCT04052698 (WIL-31, ASH 12022 \| ASH 22022) 人工标引	临床3期	冯·维勒布兰德病	33	Von Willebrand factor/coagulation factor VIII complex(Octapharma AG)	積艱網淵蓋鑰顧顧淵遞(艱蓋願夢鏇膚憲鹽窪獵) = 鑰顧夢願遞鹹鏇齋築窪淵膚選齋齋糧鹹鹽鹹繭 (範鑰鏇糧構蓋鏇蓋築膚 )	积极	2022-11-15