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「  本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条捷思英达Aurora A抑制剂报实体瘤IND。捷思英达小分子创新药Aurora A抑制剂VIC-1911片的Ⅰ/Ⅱ期临床试验申请获CDE受理，拟评估VIC-1911单药/联合奥拉帕利治疗晚期实体瘤患者以及联合用药治疗晚期HER2阴性乳腺癌患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。在美国完成的Ⅰ期临床研究中，VIC-1911在多个瘤种中显示出抗癌活性，并具有良好的耐受性。国内药讯1.罗氏HER2单抗复方中国获批上市。罗氏的帕妥珠单抗曲妥珠单抗皮下注射制剂（Phesgo）获国家药监局批准上市，用于治疗HER2阳性乳腺癌。这是罗氏利用Halozyme Therapeutics的重组人玻璃酸酶技术开发的一款皮下注射复方制剂。与标准静脉给药的数小时相比，Phesgo可在5~8分钟内将帕妥珠单抗和曲妥珠单抗以更快的方式完成给药，大幅缩短给药时间。2.葛兰素史克IL-5抗体中国获批治疗哮喘。葛兰素史克IL-5抗体美泊利珠单抗获国家药监局批准新适应症，用于治疗嗜酸性粒细胞性重度哮喘（SEA）。在III期MENSA研究中，美泊利珠单抗可将患者的哮喘发作频率降低53%。在SIRIUS研究中，美泊利珠单抗组患者的每日口服糖皮质激素药物剂量降低可能性是安慰剂组的2.39倍。3.先为达GLP-1激动剂降糖III期临床积极。先为达长效GLP-1激动剂Ecnoglutide（XW003）治疗中国2型糖尿病（T2DM）患者III期临床结果积极。24周治疗数据显示，Ecnoglutide（0.6mg和1.2mg）治疗显著降低受试者HbA1c水平，降幅分别为-1.96%(P=0.0003)和-2.43%(P<0.0001)，安慰剂为-0.87%；实现HbA1c低于7%的患者比例分别为68.1%和80.3%，安慰剂为21.1%；Ecnoglutide组患者体重也显著下降。此外，Ecnoglutide总体安全性与已知研究一致。4.甘莱THRβ激动剂NASH的Ⅱ期临床积极。歌礼旗下甘莱制药甲状腺激素受体β（THRβ）激动剂ASC41片治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的Ⅱ期临床（NCT05462353）结果积极。患者服用ASC41片12周后，肝脏脂肪含量较基线的相对降幅平均值高达68.2%；高达93.3%的患者肝脏脂肪含量较基线相对降低30%及以上；ASC41总体耐受性良好。5.广州赛隽第三款干细胞疗法报IND。广州赛隽生物“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”的新药临床试验申请（IND）获CDE受理。这是赛隽生物干细胞新药的第三项临床试验申请。此前，赛隽生物已有两项干细胞新药IND获批，适应症分别是“慢加急性肝衰竭（ACLF）”和“感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS）”，这两项研究预计2024年上半年进入II期临床阶段。6.诺洁贝AAV基因疗法报代谢病IND。苏州诺洁贝生物1类新药NGGT002注射液的临床试验申请获CDE受理。NGGT002是一款针对代谢性疾病的、拟通过系统给药的AAV基因治疗药物，已在IIT研究中显示出初步疗效和良好的安全性。2023年1月，FDA已授予NGGT002孤儿药资格。值得一提的是，该公司针对视网膜色素变性的基因治疗药物NGGT001，目前已完成概念验证性的IIT研究，并在美国获得IND批件。7.先声GPRC5D/BCMA/CD3三抗报IND。先声药业1类生物制品注射用SIM0500的临床试验申请获NMPA受理。SIM0500是一款GPRC5D/BCMA/CD3三抗，已在临床前研究中显示出比GPRC5D/CD3双抗以及BCMA/CD3双抗有更好的肿瘤杀伤效果。目前，国内已有同类产品IBI3003（信达生物）和MBS314（天广实）已获批进入临床开发。今年10月初，IBI3003已在Clinicaltrials.gov网站登记注册一项用于治疗骨髓瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床。国际药讯1.口服5-HT2C受体激动剂早期临床积极。Longboard公司口服新型5-HT2C受体激动剂bexicaserin（LP352）治疗与广泛发育性和癫痫性脑病 (DEE) 相关的癫痫发作的IB/IIA期PACIFIC研究达到主要终点。与安慰剂相比，bexicaserin治疗患者可计数运动癫痫发作频率（主要疗效终点）较基线的中位数变化减幅更大（-53.3%vs-20.8%），经安慰剂校正后的癫痫发作频率降低了32.5%；药物总体耐受性良好。受此影响，Longboard股价当即大涨316%。2.诺华12亿美元布局CNS基因疗法。诺华与Voyager公司将利用后者专有TRACER衣壳发现平台，联合开发潜在基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）等神经系统（CNS）疾病。根据协议，Voyager将获得1亿美元的对价，高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑后期款项。诺华将获得Voyager与SMA相关TRACER衣壳的靶标独家访问权限，并将负责所有的开发和商业化。诺华还将获得Voyager公司针对HD的AAV基因治疗项目所有临床开发和商业化的全球权利。3.阿斯利康购进EGFR L858R变构抑制剂。Allorion公司宣布与阿斯利康就其临床前新型表皮生长因子受体（EGFR）L858R突变靶向变构抑制剂达成合作许可协议，阿斯利康将获得该新药独家选择权，在全球开发和商业化该产品用于治疗晚期EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）。根据协议，Allorion将获得高达4000万美元的前期和近期付款，以及超过5亿美元的额外开发和商业里程碑付款。4.真实世界研究显示司美格鲁肽不会增加自杀念头。凯斯西储大学医学院研究团队评估2型糖尿病或肥胖症患者接受司美格鲁肽（Ozempic或Wegovy）治疗是否会引发自杀念头增加的潜在副作用的真实世界数据公布。结果显示，与非GLP-1R激动剂类抗糖或减肥药物相比，司美格鲁肽治疗患者首次发生和复发自杀念头的风险均更低；司美格鲁肽与自杀念头的增加无关，实际上，它降低了自杀念头。研究成果发表在 Nature Medicine期刊上。5.“食疗”无法改善2型糖尿病患HbA1C水平。一项评估2型糖尿病人群在营养师等健康指导和疾病教育基础上、仅接受每周10顿饭的健康食材的“食品即药品计划”的研究成果日前发表在《JAMA·内科学》上。扶助计划能够提高参与者健康意识，显著增加他们每周摄入蔬菜次数及减少含糖饮料的摄入等，但随访1年后，与对照组的糖化血红蛋白（HbA1C）水平相比，仅接受食疗的2型糖尿病参与者的HbA1C并未有显著改善。医药热点1.北京大学启动建设临床医学高等研究院。2023年12月27日，北京大学临床医学高等研究院建设启动会顺利举行。北京大学常务副校长、医学部主任乔杰院士指出，北京大学临床医学高等研究院将着力推进临床医学学科统筹管理、多中心高质量临床研究、基础临床交叉研究、前沿医学技术创新转化等工作，不断提升医学科技创新体系效能。2.陕西首家“乳腺疾病诊疗中心”成立。1月3日，西安交通大学第二附属医院乳腺疾病诊疗中心正式揭牌成立。这是陕西省唯一“乳腺肿瘤中心”破壁行动建设项目，提供乳腺疾病治疗过程中全生命周期关爱，解决乳腺疾病患者就医过程中“盲目求医、多次挂号、反复就诊”的现实困扰，打造规范化、个体化的一站式乳腺疾病诊疗中心。3.刘中勋任北京中医医院党委书记。2023年12月29日，首都医科大学附属北京中医医院召开干部会议，宣布领导任免决定，由刘中勋同志任中共首都医科大学附属北京中医医院委员会委员、书记（副局级），免去董杰昌同志中共首都医科大学附属北京中医医院委员会书记、委员职务，调北京市老龄协会工作。刘中勋同志表示，将坚决贯彻落实好市委市政府、市卫健委及医管中心党委的决策部署和各项工作要求，带领广大干部职工团结奋斗，推动医院高质量发展。评审动态  1. CDE新药受理情况（01月03日) 2. FDA新药获批情况（北美12月27日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.56%涨幅前三     跌幅前三生 物 谷 +25.42%  康乐卫士 -6.07%大唐药业 +12.84%  迪哲医药 -4.77%陇神戎发 +10.28%  科华生物 -4.26%【普利制药]收到美国食品药品监督管理局签发的伏立康唑干混悬剂的上市许可。本品为广谱的三唑类抗真菌药物，适用于治疗成人和2岁及2岁以上儿童患者的下列真菌感染，ANDA号为216805。【舒泰神]收到国家药品监督管理局签发的STSA-1001注射液用于治疗癌痛的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展癌痛的临床试验。【广生堂]创新药控股子公司广生中霖乙肝治疗创新药GST-HG131的Ia期临床试验首例受试者于2024年1月3日成功入组给药。GST-HG131是全新靶点的抗乙肝病毒一类新药，属于乙肝表面抗原抑制剂。【恒瑞医药]1、醋酸阿比特龙片收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，证书编号为2023S02051，注册分类为化学药品2.2类，处方药。用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)和新诊断的高危转移性内分泌治疗敏感性前列腺癌(mHSPC)。2、SHR8554注射液(富马酸泰吉利定注射液)的药物上市许可申请获国家药监局受理。受理号为CXHS2300120、CXHS2300121，处于上市申报阶段，拟定适应症为骨科手术后中重度疼痛。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

▎药明康德内容团队编辑2023年，3款“里程碑”基因疗法首次获得FDA批准上市，包括首款可重复给药的罕见皮肤病基因疗法Vyjuvek，首款治疗杜氏肌营养不良（DMD）的一次性基因疗法Elevidys，以及首款获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法Roctavian。这些疗法的获批及其代表的重要意义，使得今年基因疗法领域的热度继续高涨。本文将就基因疗法这一创新疗法领域的2023年融资趋势进行简要分析并提炼值得关注的亮点，以供读者参阅。2023年至今，全球基因疗法领域至少发生86起融资事件，融资总额超过200亿元，无论是融资数量还是融资额，均在所有创新疗法领域的融资中位列第二，紧随细胞疗法之后。第一、第三季度出现融资高峰，2月融资总额为2023年至今峰值，8月则是在融资事件数上创下新高。其他值得关注的亮点如下：近7成融资破亿元：在已披露金额的融资事件中，有39起突破亿元人民币；最高融资额来自美国Generate Biomedicines于9月完成的2.73亿美元C轮融资，该公司由知名风投机构Flagship Pioneering创建，技术亮点为生成式AI平台。19家中国公司融资总额近26亿元：最高融资额来自纽福斯完成的近7亿元C+轮融资，这也有望成为今年中国基因疗法领域仅有的一起C轮及以后融资事件（除IPO外）。眼科为最受关注治疗领域：至少10家获融资公司针对眼科疾病开发基因疗法，其中又以中国公司为最多，包括有望“领跑”今年中国基因疗法领域融资的武汉纽福斯、苏州诺洁贝、成都孟眸生物，以及北京中因科技等。#   纽福斯8月，专注眼科疾病基因治疗的纽福斯生物宣布，已完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投携手广州金控共同领投，国投招商、天堂硅谷和长江产投等投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进，以及该公司的研发能力提升和产品管线拓展。纽福斯成立于2016年，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。9月，纽福斯宣布其候选药物NFS-05在澳大利亚获批临床，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA）。据新闻稿介绍，目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。#   诺洁贝7月11日消息，诺洁贝（NGGT）宣布完成近4000万美元B轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，德同资本、中鑫资本、广大汇通等数家机构跟投，原股东苇渡资本、北极光创投持续注资。据悉，本轮融资将主要用于诺洁贝多个项目的临床研究和临床前研究的推进。诺洁贝成立于2020年，是一家创新型基因治疗药物研发公司。据新闻稿介绍，该公司多款差异化的研发管线已经完成研究者发起的临床研究（IIT）或正在进行注册临床研究。其中，NGGT001是针对视网膜色素变性的基因治疗药物，已完成概念验证性IIT，显示了良好的安全性和初步的治疗效果，并于2023年4月获得美国FDA的IND批件；NGGT002是针对代谢性疾病、通过系统给药的基因治疗药物，于2023年1月获得FDA授予孤儿药资格，截至日前IIT研究已经完成低、中剂量的患者给药，安全性良好且显示出了初步的疗效。此外，诺洁贝还有多条管线已启动IIT，将于今明两年陆续进入临床阶段。#   至善唯新2月，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。据悉，本轮融资主要用于该公司现有多个产品管线的临床推进、临床前管线的拓展等。至善唯新成立于2018年，专注于开发重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药，用于治疗血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域。公开资料显示，至善唯新正在打造差异化rAAV基因疗法，目前进入临床研究的基因治疗产品主要针对血友病A和血友病B，其血友病A基因疗法通过启动子改造，获得更小、更高效的肝脏特异启动子，可改善AAV包装的完整性，进而提高产品的有效性。据新闻稿介绍，未来三年，该公司的血友病B药物有望进入申报上市阶段，血友病A药物有望进入3期临床试验。#   瑞风生物4月28日消息，瑞风生物（Reforgene Medicine）宣布完成数亿元Pre-B轮融资。本次融资由越秀产业基金领投，元因创投、善沣创投、新兴基金、港粤资本及国聚创投跟投，光大控股、雅惠投资及博远资本持续加持。根据瑞风生物新闻稿，本轮融资将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。瑞风生物成立于2019年，致力于新兴基因编辑药物的开发，在DNA和RNA水平的CRISPR/Cas和碱基编辑等多个方向的工具创新取得了阶段性成果。该公司的先导产品RM-001是一种基因编辑药物，拟开发治疗β-地中海贫血，目前正在中国开展1期临床试验。据瑞风生物新闻稿介绍，RM-001具有治愈输血依赖型β-地中海贫血疾病的潜力。瑞风生物还开发了体内基因编辑疗法，部分项目已在大动物实验上展现出初步疗效。#   本导基因6月27日，本导基因宣布已完成B轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，鹏来资本、通德资本、山蓝资本、春和资本共同出资，融资额超2亿元。本轮融资将助力本导基因在研多个管线的临床申报和临床研究，新管线的进一步开发，以及基地建设和团队扩充。本导基因成立于2018年，是一家基因治疗创新药物研发公司，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发创新药物。7月，本导基因宣布其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国FDA批准。这是一款CRISPR抗病毒基因编辑药物，拟开发的适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎。8月，本导基因宣布其BD112体内基因编辑疗法获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法，VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。#   贝斯生物1月16日消息，贝斯生物（Base Therapeutics）宣布完成数千万美元A1轮融资，由香港Great Eagle VC领投，BV百度风投、信熹资本、广大汇通、英国SPARK VC等机构跟投，现有股东弘晖基金持续追加投资。根据贝斯生物新闻稿，本轮融资将用于推进该公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段，并持续发挥该公司碱基编辑和先导编辑工具的优势。贝斯生物成立于2021年，在成立之初即获得近亿元天使轮融资，由弘晖基金、弘励创投和瑞伏创投等投资。据新闻稿介绍，目前，贝斯生物一方面已经开发成功了碱基编辑技术和平均编辑效率较高的先导编辑技术，并且在继续优化和开发新的基因编辑技术，另一方面在采用自身的碱基编辑和先导编辑技术开发通用现货型NK细胞治疗产品和体内基因编辑疗法。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态