Vanzacaftor Calcium/Tezacaftor/Deutivacaftor

据Evaluate分析，2026年十大最受期待的潜在药物上市后，到2032年年度销售额合计可能达到459亿美元。 与2025年相比，今年的重磅药物阵容规模更为宏大——2025年十大热门药物的预测年销售额合计为290亿美元，已是多年来的最高水平，而2026年榜单前两名的销售额预测就已接近这一数字。 这十大药物来自诺和诺德、礼来、吉利德科学等知名生物制药企业，覆盖肥胖症、2型糖尿病、乳腺癌、特发性震颤等多个治疗领域。 不过，这些药物能否实现预期销售额，首先取决于能否在今年顺利获得监管机构批准。 值得一提的是，Evaluate此前的预测准确性颇高：2025年十大热门药物中有9款如期获批，仅赛诺菲的多发性硬化症候选药物托珠单抗因肝损伤风险等问题被美国食品药品监督管理局（FDA）驳回。 1. CagriSema 研发企业：诺和诺德（Novo Nordisk） 适应症：肥胖症与2型糖尿病 2032年预计销售额：172亿美元 关键信息：这款药物是榜单中销售额预测最高的产品，是去年冠军（福泰制药囊性纤维化药物Alyftrek，2030年预测销售额83亿美元）的两倍多。CagriSema是一种每周一次的注射剂，由2.4毫克司美格鲁肽（GLP-1类重磅药物Wegovy和Ozempic的活性成分）与研究性药物卡格列汀（长效胰淀素类似物）组成。 诺和诺德于2025年底向FDA提交了上市申请，寻求批准用于超重或肥胖且伴有至少一种体重相关合并症（如2型糖尿病、阻塞性睡眠呼吸暂停、心脏病等）的成人减重治疗。FDA预计将在2026年审核该申请，诺和诺德CEO马齐亚尔·迈克·杜斯达尔在摩根大通医疗健康大会上透露，药物可能于今年晚些时候获批。不过Evaluate指出，申请提交时间可能导致正式上市推迟至2027年，但诺和诺德大概率会使用FDA优先审评券以加快进程。 临床试验数据显示，在两项为期68周的3期试验中，CagriSema的平均减重效果分别为22.7%和15.7%，虽未达到投资者期待的25%以上减重目标（导致诺和诺德股价两度大幅下跌），但仍优于现有上市药物，且耐受性良好。目前诺和诺德正在开展剂量递增和长期试验，并推进含7.2毫克司美格鲁肽的高剂量版本（目前正接受FDA审核，72周减重效果接近21%）的研发，CEO表示对该药物的前景充满信心。2. Orforglipron（奥福格列汀） 研发企业：礼来（Eli Lilly） 适应症：肥胖症与2型糖尿病 2032年预计销售额：118亿美元 关键信息：作为口服GLP-1受体激动剂，奥福格列汀的获批将开启美国肥胖症市场的第二轮竞争——诺和诺德已于2026年初推出口服肥胖症药物Wegovy，礼来有望紧随其后，双方将在这一有望推动GLP-1领域下一波营收增长的市场中正面交锋。 礼来预计该药物将在2026年第二季度获得FDA批准（其凭借FDA Commissioner的国家优先审评券项目获得优先审评资格），最多比诺和诺德晚几个月上市。与诺和诺德的口服Wegovy（肽类药物）不同，奥福格列汀是小分子药物，理论上更易于规模化生产，在价格下降的美国市场和需求旺盛的全球市场中更具成本优势。礼来CEO戴夫·里克斯强调，对于印度、中国、印度尼西亚等肥胖人口众多的中低收入国家，注射剂难以覆盖，奥福格列汀在国际市场将发挥重要作用。 此外，奥福格列汀无需空腹服用（Wegovy口服制剂有空腹要求），且在维持减重效果方面表现突出——临床试验中，从Wegovy转换为奥福格列汀的患者几乎维持了此前的减重成果。分析师对其市场表现高度看好，Leerink Partners预测其2028年销售额将达160亿美元，Evaluate的预测则相对保守，预计2032年销售额接近120亿美元。3. Anito-cel（阿尼托塞尔） 研发企业：吉利德科学（Gilead Sciences）/Arcellx 适应症：多发性骨髓瘤 2032年预计销售额：25亿美元 关键信息：这款CAR-T疗法有望挑战强生与传奇生物的同类重磅药物Carvykti在多发性骨髓瘤领域的地位。两款药物作用机制相似，但阿尼托塞尔的临床试验数据表现亮眼：在针对接受过至少三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的研究中，其完全缓解率达74%，总缓解率96%，18个月无进展生存率和总生存率分别为67.4%和88%，优于Carvykti的相关数据。此外，阿尼托塞尔的安全性良好，且吉利德在CAR-T药物生产方面经验丰富，这些因素都有望推动其获批后获得医生和患者的青睐。 吉利德与Arcellx已于2026年初向FDA提交了阿尼托塞尔作为四线治疗的上市申请，预计第一季度获得受理确认，下半年正式上市。同时，双方正在推进将其用于二线治疗的临床试验，招募速度创纪录，有望最早于2027年提交补充上市申请。相比之下，Carvykti自2022年获批以来，2025年全球销售额接近19亿美元，分析师预测其峰值销售额可能超过50亿美元，阿尼托塞尔将与之展开激烈竞争。4. Brepocitinib（布雷波西替尼） 研发企业：Roivant Sciences 适应症：皮肌炎 2032年预计销售额：23亿美元 关键信息：布雷波西替尼是一款TYK2/JAK1抑制剂，最初由辉瑞研发，后Roivant Sciences为其成立专项公司Priovant Therapeutics并获得授权（辉瑞持有25%股份）。Roivant放弃了辉瑞此前针对银屑病等主要适应症的研究方向，转而聚焦皮肌炎、非感染性葡萄膜炎（NIU）等罕见病领域，这一战略调整已见成效。 2025年9月，Roivant公布布雷波西替尼治疗皮肌炎的3期临床试验结果，在多个终点指标上优于安慰剂，被分析师评为“同类最佳”。目前该药物已提交FDA上市申请，预计2026年获批。关键意见领袖对该项目高度认可，TD Cowen预测其2033年在美国和日本的皮肌炎峰值销售额将达13亿美元，若纳入其他适应症，两地销售额有望达28亿美元。Roivant计划于2026年下半年公布其治疗非感染性葡萄膜炎的3期数据，并推进皮肤结节病的2期临床试验，进一步拓展适应症范围。 不过，该药物面临竞争压力：Argenx计划2026年第三季度公布其FcRn药物efgartigimod治疗皮肌炎的3期数据，辉瑞也已启动抗IFNβ抗体dazukibart治疗皮肌炎和多发性肌炎的3期试验。Roivant CEO马修·格林表示，公司将借鉴Argenx等生物科技公司的成功经验，聚焦未被满足的医疗需求，推动药物上市。 5. Icotrokinra（伊科托金拉） 研发企业：强生（Johnson & Johnson）/Protagonist Therapeutics 适应症：自身免疫性疾病（首发适应症为斑块状银屑病） 2032年预计销售额：22亿美元 关键信息：这款口服肽类药物是首个靶向白细胞介素（IL）-23受体的口服制剂，有望挑战百时美施贵宝（BMS）的Sotyktu在口服银屑病药物市场的主导地位。IL-23受体与机体炎症反应相关，因此伊科托金拉未来还可能拓展至银屑病关节炎、炎症性肠病（IBD）等其他自身免疫性疾病。 强生于2025年7月向FDA提交了伊科托金拉治疗中重度斑块状银屑病（适用于12岁及以上患者）的上市申请，9月提交了欧洲药品管理局（EMA）申请，预计2026年获得FDA批准，商品名定为Icotyde。四项3期临床试验数据显示，该药物在皮肤清晰度、银屑病面积和严重程度指数（PASI）等指标上优于安慰剂，且在头对头试验中击败了Sotyktu。此外，强生正在开展其与自身注射用生物制剂Stelara的头对头试验，这是首个旨在证明口服药物优于注射用生物制剂的研究。 分析师对其市场潜力高度看好，Jefferies预测其在美国和国际市场的峰值销售额有望分别达到75亿美元和21亿美元。强生CEO华金·杜阿托表示，口服制剂将提高患者可及性，吸引因畏惧注射而未接受治疗的患者，有望成为银屑病、银屑病关节炎和炎症性肠病等领域的首选全身治疗药物，进一步扩大市场规模。 6. Gedatolisib（吉达托利西布） 研发企业：Celcuity 适应症：乳腺癌（首发适应症为PIK3CA野生型ER阳性、HER2阴性乳腺癌） 2032年预计销售额：21亿美元 关键信息：这款泛PI3K/mTOR抑制剂最初由辉瑞研发，后Celcuity于2021年以500万美元现金加500万美元股权的价格获得授权。此前，PI3K/mTOR抑制剂因毒性问题备受质疑，辉瑞、礼来等企业均曾放弃相关研发，但Celcuity基于其伴随诊断技术对药物潜力的判断，坚持推进研发。 2025年夏季，Celcuity公布吉达托利西布联合阿斯利康的Faslodex（部分患者联合辉瑞的Ibrance）治疗二线ER阳性、HER2阴性乳腺癌的3期数据，结果显示联合治疗组的无进展生存期显著长于Faslodex单药治疗组，这一结果推动公司股价从7月的不足14美元飙升至年底的100美元以上。目前该药物已向FDA提交PIK3CA野生型患者群体的上市申请，预计2026年获得批准。Celcuity计划2026年上半年公布其治疗PIK3CA突变型乳腺癌的3期数据，若结果积极，将提交补充上市申请。 分析师指出，吉达托利西布疗效显著，但安全性存在一定争议，口腔炎发生率较高，而Relay Therapeutics的突变选择性PI3K-α抑制剂zovegalisib可能具备竞争优势。Celcuity计划在美国自主商业化该药物，国际市场寻求合作伙伴，其定价参考同类PI3K通路抑制剂约2.5万美元的批发采购价。7. Ulixacaltamide（乌利卡他胺） 研发企业：Praxis Precision Medicines 适应症：特发性震颤 2032年预计销售额：21亿美元 关键信息：特发性震颤在美国约影响1000万人，但目前仅β受体阻滞剂普萘洛尔获FDA批准用于该疾病治疗，且许多患者对其无应答或无法耐受。乌利卡他胺作为选择性T型钙通道阻滞剂，旨在阻断与震颤相关的小脑-丘脑-皮质回路中异常的神经元爆发性放电，有望填补这一医疗缺口。 该药物的研发之路并非一帆风顺：2023年公布的2期数据未达主要终点，导致股价暴跌近50%；2025年初，一项3期试验因独立数据监测委员会认为难以达到主要终点而建议终止。但Praxis坚持推进两项3期试验，并于2025年10月公布数据，显示两项试验均达到主要终点，药物能显著改善患者的日常活动能力，股价随即暴涨220%。2025年底，FDA授予该药物突破性疗法认定，Praxis计划于2026年2月中旬提交新药申请，并已启动商业化准备工作，包括关键领导层招聘、疾病认知提升和医学沟通项目拓展。 Praxis对该药物的期待颇高，认为其峰值销售额可能超过100亿美元，Evaluate则预测2032年销售额为21亿美元。 8. Baxdrostat（巴克斯罗他） 研发企业：阿斯利康（AstraZeneca） 适应症：高血压（失控性或难治性高血压） 2032年预计销售额：20亿美元 关键信息：这款醛固酮合成酶抑制剂是阿斯利康于2023年以18亿美元收购CinCor Pharma时获得的核心资产。当时CinCor因一项中期试验未达主要终点导致股价暴跌，阿斯利康趁机完成收购，这一赌注在2025年获得回报——巴克斯罗他的3期临床试验取得成功，阿斯利康高管重申其峰值销售额有望超过50亿美元。 2025年12月，FDA接受了巴克斯罗他的优先审评申请，预计2026年第二季度给出审批结果，有望击败Mineralys Therapeutics的同类药物lorundrostat（同样于2025年底提交申请）率先上市。古根海姆证券分析师认为，两款药物上市时间相近，first-mover优势有限，市场竞争将取决于数据表现和商业化能力。阿斯利康凭借其在心血管领域的商业基础和全球布局，具备显著竞争优势，计划先通过专科医生推广，再逐步拓展至初级保健领域（心血管药物的典型推广路径）。 阿斯利康目前正在开展巴克斯罗他与自身心衰药物Farxiga的联合用药试验，预计未来几年公布结果。公司认为，该药物作为单药疗法的峰值销售额可达30亿美元，联合疗法领域可达20亿美元。 9. Camizestrant（卡米泽斯特兰） 研发企业：阿斯利康（AstraZeneca） 适应症：HR阳性乳腺癌 2032年预计销售额：20亿美元 关键信息：这款下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）有望成为HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌治疗的“新基准内分泌疗法支柱”。2025年初公布的3期试验更新数据显示，该药物达到无进展生存期（PFS）主要终点：接受芳香化酶抑制剂+CDK4/6抑制剂一线治疗的患者，若循环肿瘤DNA检测发现ESR1突变，切换为卡米泽斯特兰+CDK4/6抑制剂治疗后，中位PFS达16个月，显著优于继续一线治疗的9.2个月。此外，该药物还能降低47%的全球健康状况和生活质量恶化风险，患者健康状况恶化的中位时间为23个月，远长于对照组的6.4个月。 阿斯利康已于2025年提交上市申请，预计2026年获批上市。目前公司正在推进该药物作为单药疗法、联合疗法、一线治疗和辅助治疗的进一步研究。阿斯利康CFO阿拉达娜·萨林表示，卡米泽斯特兰将助力公司实现2030年800亿美元年营收的目标，其长期试验数据还将为2030年后的增长提供支撑。 该领域竞争激烈，美纳里尼（Menarini）和礼来的口服SERD已获美国批准，罗氏的口服SERD也于2025年秋季公布3期PFS阳性结果。其中礼来的Imlunestrant（商品名Inluriyo）在ESR1突变患者中，与标准内分泌疗法相比，将疾病进展或死亡风险降低38%。 10. Atacicept（阿塔西普） 研发企业：Vera Therapeutics 适应症：IgA肾病 2032年预计销售额：17亿美元 关键信息：这款融合蛋白能同时抑制APRIL和BAFF，将与大塚制药（Otsuka）的Voyxact和福泰制药（Vertex）的povetacicept展开三方竞争，争夺预计2030年规模达100亿美元的美国肾病市场。 大塚制药的Voyxact（首个抗APRIL药物）已于2025年11月获FDA批准，定价为每支预充式注射器3万美元（高于分析师预期60%），这一价格提升了市场对该类药物的价值预期。Vera的阿塔西普预计2026年7月获得FDA批准（PDUFA日期已确定），福泰的povetacicept（同样为APRIL/BAFF双抑制剂）凭借优先审评券，也有望于2026年上市。 分析师预测，三款药物可能各占据30%的市场份额。阿塔西普的核心竞争优势在于免疫原性较低——大塚Voyxact的3期试验中，1/3的可评估患者产生抗药抗体（其中24%具有中和活性），而阿塔西普在既往狼疮试验中的抗药抗体发生率仅为2.1%。Vera已启动商业化准备工作，计划招聘82名销售代表，并加强与肾病领域医生的沟通，提升药物认知度。TD Cowen预测其在美国、欧盟和日本的峰值销售额可达37亿美元，Evaluate则预计2032年销售额为17亿美元。 从这10款药物的分析中，可以看出2026年药物研发的三个核心趋势： 口服制剂的逆袭： 无论是GLP-1（Orforglipron）、IL-23（Icotrokinra）还是SERD（Camizestrant），药企都在努力将以往必须注射的药物转化为口服，以提高患者依从性和市场渗透率。 复方与双靶点： 为了突破疗效瓶颈，CagriSema（双激动剂）和Brepocitinib（双抑制剂）展示了“1+1>2”的研发思路。 细分/罕见病的大机会： 皮肌炎（Brepocitinib）和原发性震颤（Ulixacaltamide）虽然患者群体不如糖尿病庞大，但由于缺乏有效疗法，依然能创造20亿美元级别的重磅市场。 参考：HWAppTec 关于中国药学年鉴 感谢您阅读《中国药学年鉴》微信平台文章，也欢迎各位读者分享、转载、引用。 《中国药学年鉴》是由中国药科大学主办，涵盖我国药学领域各个方面的药学综合性年刊，内容包括专论、药学研究、新药研发、药学教育、药品生产与流通、医院药学、药品监管、人物、书刊、学会与学术活动、大事记等。 更多精彩回顾，请戳这里！ 中国药学会2021"最美科技工作者”评选揭晓 恒瑞VS复星：内部研发与外部合作 关于举办2021年中国药学大会的通知（第三轮） 中国药科大学孔令义团队在STTT发表肝纤维化治疗最新研究成果 来源：药通社