Vanzacaftor Calcium/Tezacaftor/Deutivacaftor

一、两个男人的会面 1976年1月的一个下午，旧金山的天空阴沉。29岁的罗伯特·斯旺森（Robert Swanson）穿着一件皱巴巴的西装，推开了加州大学旧金山分校（UCSF）一间实验室的门。他来找一个叫赫伯特·博耶（Herbert Boyer）的生化学家，想和他谈谈一个疯狂的想法：用重组DNA技术制造药物，然后把它变成一门生意。 博耶教授只给了这个年轻人十分钟。毕竟，在那个年代，学术界的人是不做生意的。科学是神圣的，商业是庸俗的，两者泾渭分明。博耶的同事斯坦利·科恩就是这样想的——他在斯坦福继续当教授，后来因为另一项发现获得了诺贝尔奖。 但那个十分钟变成了三个小时。两人越谈越兴奋，最后走进一家酒吧，在啤酒泡沫中敲定了一桩改变世界的交易。 三个月后的4月7日，基因泰克（Genentech）公司成立。这个名字是"基因工程技术"（genetic engineering technology）的缩写。斯旺森和博耶各持925,000股普通股，而他们的老东家——硅谷风险投资公司Kleiner Perkins——提供了20万美元种子资金。 没有实验室。没有设备。没有产品。甚至没有员工——斯旺森在头两年几乎是唯一的全职人员。他们租下南旧金山一个空运仓库的一角，开始了一场豪赌。 科学界的主流观点是：重组DNA技术要转化为实际药物，至少需要十年。 基因泰克用了十八个月。 1977年，他们成功让细菌生产出人类蛋白质——生长抑素。这在医学上没什么用，但它证明了一件事：基因泰克的方法是可行的。1978年，他们做出了人工胰岛素。1982年，这种药物获得FDA批准，成为第一款上市的基因工程药物。 而最戏剧性的时刻发生在1980年10月14日。那天上午10点25分，基因泰克在纳斯达克上市，股票代码是"GENE"。开盘价35美元。 开盘不到一分钟，股价飙升至80美元。一小时内更是触及88美元。 这是华尔街历史上从未见过的涨幅。一位年仅26岁的加州理工研究员理查德·谢勒（Richard Scheller），用300美元买入的股票，一夜之间变成了110万美元。那天收盘时，股价定格在71.25美元，这家几乎没有利润的小公司市值达到2.62亿美元。 生物技术产业，就此诞生。 二、肯德尔广场的崛起 在基因泰克改写西海岸历史的同时，3000英里外的东海岸正在酝酿另一场革命。 剑桥市，这座与波士顿隔查尔斯河相望的小城，面积不过18.47平方公里，却拥有两所世界上最强大的大学：哈佛和麻省理工。自1636年哈佛学院建立以来，这里已经培养出130位诺贝尔奖得主。 1978年，两位诺贝尔奖得主——MIT的菲利普·夏普（Phillip Sharp）和哈佛的沃尔特·吉尔伯特（Walter Gilbert）——做出了一个决定：创办一家生物技术公司。他们给它起了个充满欧洲气息的名字：Biogen，意为"生命基因"。 与基因泰克不同，Biogen的创始团队堪称全明星阵容：除了夏普和吉尔伯特，还有爱丁堡大学的肯尼斯·默里、海德堡大学的海因茨·沙勒、苏黎世大学的查尔斯·韦斯曼。这是一个跨越大西洋的学术联盟，总部设在日内瓦，但主要执行办公室在1982年迁到了剑桥。 为什么是剑桥？ 答案藏在一个叫肯德尔广场（Kendall Square）的地方。 19世纪末，这里是工业区，糖果厂、钢铁厂、机械加工厂林立。二战后，新英格兰的制造业开始衰落，工厂纷纷关闭，留下大片废弃仓库。但就在这些破败的厂房中，一种新的力量正在萌芽。 1974年，诺贝尔奖得主萨尔瓦多·卢里亚（Salvador Luria）在MIT创建了癌症研究中心。1978年，他的同事菲利普·夏普——也就是Biogen的创始人之一——将他的重组DNA研究商业化时，提出了一个至今影响深远的理念："研究应该在大学里进行，但公司的雇员应是学校以外的。" 这个理念打破了学术界与产业界之间的藩篱。科学家们意识到，他们可以同时做两件事：在大学实验室里追求纯粹的知识，同时在隔壁的公司里把知识变成拯救生命的药物。 1980年，一项法案加速了这场转变。《拜杜法案》（Bayh-Dole Act）规定，大学和企业可以享有联邦资助所获发明的专利权。这彻底改变了游戏规则——此前，用纳税人的钱做出的发明属于政府；此后，发明者可以自己从中获利。 金钱的激励，开启了技术转化的黄金时代。 到了1990年代，肯德尔广场已经从工业废墟变成了"地球上最具创新力的一平方英里"。1999年，波士顿第一批孵化器——剑桥创新中心（CIC）——在这里成立。此后数十年，它培育了无数创新公司，把肯德尔广场打造成了全球生物技术的"耶路撒冷"。 三、两条道路的分野 旧金山湾区和波士顿，这两个生物技术的首都，走的是两条截然不同的道路。 旧金山：硅谷的基因 基因泰克诞生于硅谷的风险投资文化之中。Kleiner Perkins不仅给了它最初的20万美元，更给了它一种精神：Move fast, break things. 快速行动，打破常规。 斯旺森本人就是这种文化的化身。他不是科学家，而是一个营销天才。在MIT拿到化学学士和管理硕士后，他加入了Kleiner Perkins，专门寻找可以商业化的前沿技术。当其他人还在争论重组DNA是否安全时，他已经在筹划如何把它变成一门生意。 这种"先开枪后瞄准"的风格，深深烙印在湾区的生物技术文化中。 基因泰克的成功催生了整个产业群。1987年，吉利德科学（Gilead Sciences）在福斯特城成立，后来成为全球抗病毒药物的领导者，如今拥有约17,600名员工。1980年，Amgen在洛杉矶千橡市成立，今天是全球最大的独立生物技术公司之一。从基因泰克出去的员工——他们自称"GenenExers"——创办了几十家生物技术公司，形成了一个以南旧金山为中心的产业集群。 到2025年，湾区拥有超过3000家生物技术公司，约150,000名生命科学专业人士。根据BIOCOM California的数据，湾区在2024年吸引了123.6亿美元的风险投资，领跑全美。 波士顿：学术的根基 而波士顿的故事，是另一种叙事。 这里没有硅谷的冒险精神，取而代之的是学术界的严谨和深厚。环波士顿地区聚集了哈佛、MIT、塔夫茨、波士顿大学等40多所世界顶尖高校，还有麻省总医院、哈佛医学院、新英格兰医学中心等优质临床资源。这不是一个创业者的天堂，而是一个科学家的圣殿。 Biogen的早期历史证明了这种文化的双刃剑效应。尽管拥有诺贝尔奖得主阵容，公司到1984年累计亏损近1亿美元，濒临破产。学者们擅长发现，却不擅长执行。直到1985年，新CEO詹姆斯·文森特（James L. Vincent）进行彻底重组，公司才在1989年首次实现全年盈利——320万美元的利润，建立在2850万美元的销售额之上。 但波士顿的学术根基也带来了独特的优势：持久力。 1989年，化学家约书亚·博格（Joshua Boger）在剑桥创办了Vertex Pharmaceuticals。他是"理性药物设计"的先驱，相信可以通过计算工具和对疾病生物学基础的理解来加速药物开发。这家公司花了整整20年才实现持续盈利，期间经历了股价暴跌、药物失败、濒临破产的各种危机。 但他们坚持下来了。 2012年，Vertex的囊性纤维化药物Kalydeco获得FDA批准——这是第一款治疗这种遗传病根本病因而非症状的药物。此后，Vertex陆续推出Orkambi、Symdeko、Trikafta、Alyftrek等药物，成为囊性纤维化治疗的全球标准。2023年，Vertex与CRISPR Therapeutics合作开发的基因编辑疗法Casgevy获批，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β-地中海贫血。2025年1月，Vertex的非阿片类镇痛药Journavx获FDA批准上市。2025年，公司预计全年收入将达119-120亿美元，市值超过1150亿美元。 这就是波士顿的故事：不是最快的，但可能是最持久的。 四、大药企的东进 如果说1970年代和1980年代是创业公司的时代，那么21世纪初则见证了另一种力量的崛起：大型制药公司的涌入。 2002年，瑞士制药巨头诺华（Novartis）做出了一个震惊业界的决定：将其全球药物研发总部从巴塞尔迁到剑桥。诺华投资2.5亿美元，在MIT的科技广场租下255,000平方英尺的实验室和办公空间，容纳400名科学家。 时任CEO丹尼尔·瓦塞拉（Daniel Vasella）解释这个决定时说："分析表明，吸引和留住科学人才越来越困难，所以我们必须去人才所在的地方。剑桥拥有世界上其他地方找不到的科学人才库。" 当时的马萨诸塞州参议员爱德华·肯尼迪说："诺华强烈希望在剑桥落户，进一步强化了肯德尔广场作为生物技术世界中心的地位。" 诺华的到来打开了闸门。辉瑞（Pfizer）、赛诺菲（Sanofi）、阿斯利康（AstraZeneca）、强生（Johnson & Johnson）、默沙东（Merck）纷纷在波士顿设立研发中心。2014年，辉瑞在剑桥开设了一个3亿美元的研究设施，将此前分散在三个地点的1000名员工集中到一起。2025年，日本药企武田（Takeda）在肯德尔广场附近的585 Third Street租下约60万平方英尺的研发中心，进一步巩固了波士顿的地位。 为什么这些制药巨头要离开自己的总部，跑到一个大学城？ 答案是：他们在追逐创新。 传统制药公司擅长的是大规模临床试验、监管审批和全球销售。但在药物发现的前沿——基因编辑、mRNA技术、细胞疗法——他们已经落后于小型生物技术公司。通过在波士顿和旧金山设立前哨站，他们可以近距离接触最新的科学突破，与学术界合作，甚至收购有潜力的初创公司。 这形成了一种独特的生态系统：大学产生基础研究，孵化器培育初创公司，风险资本提供燃料，大药企提供规模化能力和市场准入。每个玩家都有自己的角色，整个系统的输出是：新药。 2008年，马萨诸塞州州长签署了《马萨诸塞州生命科学法案》，承诺在10年内由州政府提供10亿美元推进生物技术产业发展。这项法案在2018年被延长5年，并追加了5亿美元资金。2024年11月，州长莫拉·希利（Maura Healey）签署了"Mass Leads Act"，其中包含10亿美元用于生物技术发展。 政府、学术界、风险资本、大药企——四股力量汇聚，波士顿的生物技术帝国由此奠基。 五、新冠疫情：波士顿的高光时刻 2020年的新冠疫情，是对全球生物技术产业的一次压力测试。而波士顿，交出了一份令人惊叹的答卷。 故事的主角是Moderna——一家总部位于剑桥的mRNA技术公司。 2010年，哈佛医学院的干细胞生物学家德里克·罗西（Derrick Rossi）做出了一项突破：他发现，通过对信使RNA（mRNA）进行化学修饰，可以将它送入细胞并指导细胞生产特定的蛋白质。这一发现建立在匈牙利科学家卡塔林·卡里科（Katalin Karikó）和宾夕法尼亚大学免疫学家德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）早期工作的基础上，但罗西将其推向了一个新的高度。 罗西把他的发现展示给了同事蒂莫西·斯普林格（Timothy Springer），然后他们一起去找了MIT的生物医学工程先驱罗伯特·兰格（Robert Langer）。兰格意识到这项技术的巨大潜力。几天之内，他们联系了风险投资家努巴尔·阿费扬（Noubar Afeyan），获得了种子资金。 2010年晚些时候，Moderna成立。公司名字来自"modified"（修饰）和"RNA"的组合。 接下来的十年，Moderna在几乎保密的状态下运营。到2018年12月上市时，它还没有任何一款产品进入市场，却已经筹集了约20亿美元的风险资本。华尔街赌的是这项技术的未来——如果mRNA真的能工作，它将彻底改变疫苗和药物的生产方式。 然后，2020年1月，新冠病毒的基因序列被公开。 Moderna的科学家们在48小时内设计出了疫苗候选物。 这不是奇迹，而是十年积累的结果。mRNA疫苗的原理很简单：将编码病毒蛋白的mRNA送入人体细胞，让细胞自己生产这种蛋白，从而激发免疫反应。不需要培养病毒，不需要复杂的生产工艺——只需要知道病毒的基因序列，就可以在计算机上设计疫苗。 2020年12月18日，Moderna的mRNA-1273疫苗获得FDA紧急使用授权，成为第二款获批的新冠疫苗。临床试验显示，其预防有症状感染的有效率达94.1%，重症保护率接近100%。 2022年，Spikevax（Moderna新冠疫苗的商品名）的销售额达到184亿美元。 这是制药史上前所未有的数字。一家在疫情前从未盈利的公司，一夜之间成为了全球制药巨头。而它的总部，就在剑桥肯德尔广场的一栋办公楼里。 Moderna的成功不是孤例。波士顿地区的生物技术公司在疫情期间获得了数十亿美元的联邦资金，用于疫苗和治疗药物的研发。2021年，马萨诸塞州生物制药公司筹集的风险资本达到创纪录的137亿美元，比前一年增长70%。 疫情证明了一件事：当人类面临生死存亡的威胁时，我们转向的是生物技术。而生物技术的心脏，正在波士顿跳动。 然而，疫情红利消退后，Moderna面临严峻挑战。2025年，公司预计全年收入仅为16-20亿美元，市值从巅峰时期的超过1500亿美元跌落至约120亿美元。这家公司正在艰难转型，试图将mRNA技术拓展到流感疫苗、RSV疫苗和肿瘤免疫领域。 六、双城的竞争与互补 如果把美国生物技术产业比作一个人，那么旧金山湾区是他的右手——快速、大胆、充满冒险精神；波士顿则是他的左手——稳健、深思熟虑、根基深厚。 两者之间的竞争是真实的。 根据《基因工程与生物技术新闻》（GEN）杂志的排名，波士顿已经连续多年在"美国十大生物制药集群"榜单中位居榜首。评选标准包括美国国立卫生研究院（NIH）资助、风险投资金额、专利数量、实验室面积和就业岗位。 根据2025年的数据，波士顿/剑桥在NIH资助方面领先全国（8,210项资助，总额47.98亿美元），实验室面积达6210万平方英尺。马萨诸塞州每人获得的NIH资助为351美元，而加利福尼亚州仅为88美元。 INmune Bio的CEO RJ·泰西（RJ Tesi）曾说过一句被广泛引用的话："湾区可能是美国生物技术的摇篮，但它的地位已被波士顿超越。我从硅谷搬到了波士顿。" 但竞争只是故事的一部分。更重要的是互补。 旧金山湾区的优势在于与科技产业的交叉。谷歌、苹果、Meta等科技巨头正在大举投资生物技术，将人工智能、机器学习和数据分析带入药物发现领域。由谷歌母公司Alphabet支持的Calico公司，正在研究如何延长人类寿命、对抗衰老相关疾病。这种跨行业的融合，是湾区独有的优势。2025年，湾区在AI驱动的生物技术领域继续领先，吸引了大量科技与生物技术交叉领域的投资。 而波士顿的优势在于"闭环生态系统"。 在肯德尔广场方圆一英里的范围内，创业公司可以完成从实验室到临床试验再到市场的全部流程——旁边就是哈佛医学院的附属医院，隔壁就是FDA的审评专家（很多人就住在波士顿），对面就是愿意谈合作的大药企。全球最大的20家制药公司中，19家在波士顿设有据点。 两座城市形成了一种微妙的共生关系：一家旧金山的初创公司可能在波士顿进行临床试验，因为那里有更好的医院资源；一家波士顿的公司可能与湾区的AI初创公司合作，以加速药物发现；一位科学家可能在MIT获得博士学位，在基因泰克工作十年，然后回到剑桥创办自己的公司。 人才、资本、知识在两座城市之间流动，形成了一个跨越大陆的创新网络。 七、挑战与未来 然而，繁荣的背后也有隐忧。 第一个挑战是成本和空置率。 曾几何时，肯德尔广场的实验室空置率几乎为零。但2021年新冠疫情带来的投资热潮催生了大量新建实验室空间。当热潮退去，市场供过于求。到2025年，剑桥的实验室空置率攀升至约22%，租金从2021年的每平方英尺113美元下降到约93美元。波士顿地区整体实验室空置率达到25%，海港区更是高达38%。 这是繁荣与衰退周期的典型表现。正如MassBio外部事务主管本·布拉德福德所说："那些投资催生了大量新建空间，而与此同时，靠繁荣时期投资支撑的公司纷纷倒闭，造成了这种高空置率的环境。" 旧金山面临同样的问题。许多公司开始向郊区迁移——Pleasanton、Emeryville、Watertown这样的城市正在成为新的生物技术中心，因为那里的租金更为合理。 第二个挑战是市场周期。 2021年是生物技术的巅峰年份。Moderna的市值一度超过1500亿美元。生物技术IPO数量创下历史记录。风险资本疯狂涌入——马萨诸塞州当年筹集了137亿美元。但到了2022年，市场急转直下。2025年，马萨诸塞州生物制药公司筹集的风险资本降至68.5亿美元，是2019年以来的最低水平。全年只有两家马萨诸塞州公司完成IPO，而2021年有25家。 这不是第一次，也不会是最后一次。 生物技术是一个高风险、高回报的行业。一款药物从实验室到上市，平均需要10-15年时间和超过10亿美元的投资。其中90%以上会失败。成功的那些——比如Humira、Keytruda——可以带来千亿美元的回报，但失败的那些只会留下一地鸡毛。 第三个挑战是来自其他地区的竞争。 中国的生物技术产业正在快速崛起。根据MassBio的报告，2024年至2025年间，中国的药物研发管线增长了37%以上，远超美国的6.8%。上海张江、苏州BioBay、北京亦庄等生物技术园区吸引了大量投资。信达生物、百济神州、君实生物等公司已经开始向美国授权出售他们的创新药物——这在十年前是不可想象的。 波士顿和旧金山的优势——人才、资本、监管环境——并非不可复制。随着其他国家和地区加大对生物技术的投资，美国双城的领先地位正在面临挑战。 第四个挑战是政策不确定性。 2025年，美国生物技术产业面临着来自联邦层面的新挑战：NIH资助的不确定性、潜在的关税影响，以及药品定价政策的变化。正如Flagship Pioneering和Moderna联合创始人努巴尔·阿费扬在2025年米尔肯研究所全球会议上所说："现在的情况从来没有这么糟糕过。" 尽管如此，波士顿展现出了韧性。2025年，马萨诸塞州的药物研发管线增长了近14%，远超全国平均水平的6.8%。这表明，即使在资金紧缩的环境下，波士顿的创新引擎仍在运转。 八、一座城市的灵魂 2025年9月，Biogen在肯德尔广场举行了新总部大楼的奠基仪式。这座16层的建筑将于2028年落成——恰逢公司成立50周年。近50年前，诺贝尔奖得主菲利普·夏普和沃尔特·吉尔伯特在这片土地上创办了Biogen；如今，公司将把分散在多栋建筑中的员工整合到这座58万平方英尺的新"创新中心"。 MIT校长萨利·科恩布鲁斯（Sally Kornbluth）在仪式上说："肯德尔广场的座右铭应该是'人才的汇聚'，Biogen决定在这里强化其存在，预示着整个生态系统的美好未来。" 我问一位在Biogen工作的朋友：这里和硅谷有什么不同？ 她想了想，说："硅谷的人在想如何颠覆世界。这里的人在想如何拯救生命。" 这或许是两座城市最本质的区别。 旧金山湾区是冒险者的天堂。那里的文化崇尚速度、规模、指数级增长。一家公司的成功，是用估值和用户数来衡量的。失败不是耻辱，而是学费。 波士顿是科学家的圣殿。那里的文化崇尚严谨、持久、同行评审。一家公司的成功，是用发表的论文和获批的药物来衡量的。失败……仍然是失败，但至少要失败得有尊严。 两种文化，两条道路，最终汇聚成一条河流。 1976年，当斯旺森和博耶在那间酒吧里握手时，他们不会想到，五十年后，生物技术将成为一个数千亿美元的产业。他们也不会想到，一款mRNA疫苗将在短短一年内拯救数百万人的生命。 但他们知道一件事：科学可以改变世界，但前提是有人愿意去冒险。 这就是波士顿和旧金山的故事。这是两座城市的故事，也是一个时代的故事。它告诉我们，当人类最聪明的大脑、最勇敢的冒险家和最充裕的资本汇聚在一起时，会发生什么样的奇迹。 而这个故事，才刚刚开始。 中国主要药企在美国波士顿/旧金山的布局 一、创新药企（Biotech/Biopharma） 药企 波士顿/剑桥 旧金山湾区 其他美国布局 主要功能 百济神州 ✓ ✓ 新泽西 在马萨诸塞州、加州以及新泽西州设置了办公室，美国有400多名雇员 恒瑞医药 ✓ - 2005年在美国新泽西普林斯顿设立了办公室 创新药研发、FDA注册 齐鲁制药 ✓ ✓ 西雅图 在美国旧金山、西雅图、波士顿设立了三大研发中心，波士顿创新中心（QBIC）累计投资超过4000万美元 再鼎医药 ✓ ✓ - 在硅谷聘请研究人员，美国总部 君实生物 - ✓ 马里兰 在美国旧金山和马里兰设有办公室 信达生物 ✓ - - 研发/商业化 传奇生物 - - 美国新泽西州萨默塞特 CAR-T研发与商业化总部 和黄医药 ✓ - - 研发/商业化 天境生物 ✓ ✓ - 创新药研发 康方生物 ✓ - - 抗体药物研发 基石药业 ✓ - - 肿瘤药物研发 亚盛医药 ✓ - - 细胞凋亡药物研发 加科思 ✓ - - 小分子药物研发 诺诚健华 ✓ - - 血液肿瘤药物研发 荣昌生物 ✓ - - ADC/抗体研发 二、CXO企业（研发服务外包） 药企 波士顿/剑桥 旧金山湾区 其他美国布局 主要功能 药明康德 ✓ ✓ 圣地亚哥、费城、圣保罗、亚特兰大、新泽西克兰伯里-普兰斯堡、奥斯汀，美国有1700名员工 全流程CRO/CDMO 药明生物 ✓ - 在美国建厂 生物药CDMO 康龙化成 - - 在美国和英国均有生产基地 临床前CRO/CDMO 凯莱英 ✓ - - 波士顿研发中心投入运营，小分子CDMO 这只是一部分，越来越多的中国生物药企把研发中心建在这两个城市， 中国药企大规模布局美国生命科学中心，本质上是在"买入"创新能力。波士顿和旧金山是全球新药研发的源头，布局这些地区意味着： 直接获取最前沿的科学发现和技术平台 参与全球创新药竞争的起跑线 人才获取也是是核心驱动力，中国药企已从"海归创业"模式升级为"主动出海挖人"模式。为美国市场商业化铺路，美国是全球最大的创新药市场，定价优势明显。在美设立研发中心有助于：推进FDA临床试验和注册，建立本地化商业团队 ，为产品上市后的销售做准备。虽然可以更好的学习，挖掘人才，更好的全球合作，服务全球客户，但是也面临一些风险： 美国《生物安全法案》拟要求本土药企逐步减少对中国CXO依赖，NSCEB报告将药明康德等企业列为"关键供应链风险"。 这些布局虽然是为了国际化，但也面临"脱钩"压力。大多数在美研发中心仍处于投入期，短期内难以产生直接回报。企业需要平衡研发投入与财务健康。 未来希望张江能成为全球生物药创新的最活跃的区域！

本文梳理了本年度获FDA批准的主要新药，包括其针对的疾病、背后的研发公司以及市场前景，帮助您快速了解今年的药物创新进展。报道来源：FiercePharma 012025年新药批准概况 尽管面临人员精简、审评积压及前所未有的领导层更替等挑战，美国FDA在2025年批准的新药数量较前几年有所减少，但12月的一波批准高潮让最终数字显得更为可观。全年共有46款新药获批，低于2023年的55款和2024年的50款。同时，FDA生物制品评价与研究中心批准了18款新生物疗法，而2023年为25款，2024年为18款。 12月共有7款新药获批，是2025年单月批准数量最多的月份。下半年新药批准数量（30款）也远高于上半年（16款），表明随着局势逐步稳定，美国监管机构的运行效率在年内有所提升。 2025年3月，美国卫生与公众服务部宣布了一项削减1万个职位的计划，其中FDA占3500个。随后几个月，多家公司透露其产品审批因FDA的原因而延迟。RBC资本市场的一项研究显示，去年第三季度被拒绝的市场申请数量超过了前六个时期的总和。此外，FDA在第三季度延迟了11% 的申请审评，而前六个季度的平均延迟率为4%。 02潜在重磅药物数量下降 除了批准数量下降，2025年有望成为重磅炸弹（年销售额超10亿美元）的新药数量也有所减少。Evaluate Pharma数据显示，2024年有近20款新产品获批，预计到2030年销售额可达至少10亿美元。而2025年的名单中，只有8款新获批药物有此预期。 在12月的最后两周，Cytokinetics 的心肌病治疗药物Myqorzo和GSK 的哮喘药物Exdensur获批。Evaluate Pharma预计，到2030年Myqorzo销售额可达28亿美元，Exdensur预计为12亿美元。 在2025年获批的新药中，预计到2030年销售额最高的将是阿斯利康 和第一三共 的Datroway，这是首款用于治疗乳腺癌的TROP2靶向抗体偶联药物。获批五个月后，该药又获FDA批准用于治疗EGFR突变非小细胞肺癌患者。 预计2030年销售额排名第二的是Insmed 的Brinsupri，这是首款上市的DPP1抑制剂，也是首个治疗非囊性纤维化支气管扩张的疗法，预计2030年销售额将达到31亿美元。 2025年获批且预计到2030年能成为重磅炸弹的其他产品还包括Vertex 的非阿片类镇痛药Journavx、诺华 治疗慢性自发性荨麻疹的Rhapsido、强生 治疗全身性重症肌无力的Imaavy，以及GSK 的脑膜炎疫苗Penmenvy。 2024年则有更多重磅药物获批，包括Madrigal Pharmaceuticals 治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的Rezdiffra、默克 治疗肺动脉高压的Winrevair、百时美施贵宝 治疗精神分裂症的Cobenfy、强生 治疗非小细胞肺癌的Lazcluze、BridgeBio 治疗心肌病的Attruby、Vertex 治疗囊性纤维化的Alyftrek，以及礼来 的阿尔茨海默病治疗药物Kisunla和特应性皮炎疗法Ebglyss。 032025年治疗类型分析 去年FDA共批准了14款肿瘤疗法，2024年为15款。其中5款用于非小细胞肺癌，包括2款用于非鳞状非小细胞肺癌。在2024年批准了3款该适应症新药后，FDA在2025年又集中批准了一批NSCLC疗法。 除了阿斯利康和第一三共备受关注的乳腺癌药物Datroway，礼来的乳腺癌治疗药物Inluriyo也获得了批准。 FDA批准了2款血液癌症疗法：Kura Oncology 和协和麒麟 治疗急性髓系白血病的Komzifti，以及再生元 治疗多发性骨髓瘤的Lynozyfic。这与2023年FDA批准7款血癌新疗法相比，增速持续放缓。 在FDA2025年批准的46款新药中，26款（57%）被指定为罕见病（孤儿药）治疗药物。这一比例高于前两年，当时略超过一半的新药是针对孤儿病的。 其中有3款孤儿药获批用于同一疾病——遗传性血管性水肿，且时间跨度仅为10周。这波批准始于CSL 的Andembry获批。FDA还批准了Ionis Pharmaceuticals 的Dawnzera，这是首款用于HAE的RNA靶向治疗。另一款获批的是KalVista Pharmaceuticals 的血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly，其不同之处在于它是口服给药，用于按需治疗HAE急性发作。 继2024年创纪录地批准了9款细胞和基因疗法后，2025年CGT批准数量放缓至5款，是自2022年（同样批准5款）以来的最低值。除了诺华治疗脊髓性肌萎缩的Itvisma获批外，其余批准由Abeona、Precigen、Neurotech 和意大利公司Fondazione Telethon 获得，后者成为首家获得FDA批准CGT产品的非营利机构。 04欧洲公司在2025年表现出色 欧洲公司获得的新药批准数量远超过美国公司。事实上，2025年没有一家美国公司获得超过一项FDA批准。而去年有5家欧洲公司获得了多项FDA批准。GSK 和诺华 各获得3项批准。赛诺菲、勃林格殷格翰 和拜耳 也各获得2项批准。 对于美国大药厂来说，这是业绩平平的一年，艾伯维、礼来、强生、默克 和再生元 是前20大公司中仅有的获得新药批准的企业。 注：我们的年度汇总数据通常与FDA官方清单略有差异，因为我们的报告包括生物治疗药物和疫苗的批准，但不包含FDA清单上的诊断成像试剂。 01 Datroway 活性成分：Datopotamab deruxtecan 疾病：乳腺癌，非小细胞肺癌 销售预期：峰值50亿美元 批准日期：1月17日 公司：阿斯利康，第一三共 详情：这款TROP2靶向抗体偶联药物年初获批用于经治HR阳性/HER2阴性乳腺癌，随后在6月获批用于经治EGFR突变非小细胞肺癌。其峰值销售潜力预计达50亿美元，但主要增长动力将来自一线NSCLC的III期研究结果。 02 Grafapex 活性成分：Treosulfan 用途：异基因造血干细胞移植预处理 销售预期：五年内美国销售额超1亿美元 批准日期：1月21日 公司：Medexus Pharma 详情：这款烷化剂获批用于急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。公司预计其上市后五年内净收入将超过1亿美元。 03 Journavx 活性成分：Suzetrigine 用途：止痛 销售预期：2030年29亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：1月30日 公司：Vertex Pharmaceuticals 详情：这款首创的口服电压门控钠通道抑制剂，靶向外周神经系统，是二十多年来疼痛治疗领域的重大创新。用于中重度急性疼痛，价格远高于普通阿片类药物，但销售尚未达预期。 04 Gomekli 活性成分：Mirdametinib 疾病：1型神经纤维瘤病 销售预期：峰值超10亿美元 批准日期：2月11日 公司：SpringWorks Therapeutics 详情：这款口服MEK抑制剂获批用于治疗2岁及以上伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病患者。该药在获批前一天，其开发商被德国默克收购。 05 Vimkunya 活性成分：基孔肯雅病毒样颗粒 疾病：基孔肯雅病毒 销售预期：2031年1.7亿美元（GlobalData） 批准日期：2月14日 公司：Bavarian Nordic 详情：这是首款可用于18岁以下人群的基孔肯雅疫苗。在其竞争对手Ixchiq因安全问题退出美国市场后，Vimkunya成为应对夏季全球疫情爆发的关键免疫手段。 06 Penmenvy 活性成分：MenACWY组分，MenB组分 疾病：侵袭性脑膜炎球菌病 销售预期：2030年全球销售额11亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：2月14日 公司：GSK 详情：这款五价脑膜炎球菌结合疫苗，可预防A、B、C、W、Y五种血清群。作为美国市场第二款五价疫苗，预计其销售额将在2030年超越竞品。 07 Romvimza 活性成分：Vimseltinib 疾病：症状性腱鞘巨细胞瘤 销售预期：2030年1.69亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：2月14日 公司：Ono Pharma 详情：这款CSF-1R抑制剂获批用于治疗手术可能恶化功能或导致严重疾病的症状性腱鞘巨细胞瘤成人患者。与每日两次给药的竞品Turalio不同，该药每周服用两次。 08 Encelto 活性成分：Revakinagene taroretcel 疾病：2型黄斑毛细血管扩张症 销售预期：不适用 批准日期：3月5日 公司：Neurotech 详情：这款首创疗法是一种可手术植入眼内的胶囊装置，能够持续向视网膜输送睫状神经营养因子，是治疗2型黄斑毛细血管扩张症的首个获批疗法。在两项III期研究中，它显著延缓了疾病进展。 09 Blujepa 活性成分：Gepotidacin 疾病：单纯性尿路感染，淋病 销售预期：2031年5.67亿美元（GlobalData） 批准日期：3月25日 公司：GSK 详情：这是几十年来首个新机制口服抗生素，用于治疗女性单纯性尿路感染，后又获批用于淋病。其新颖的作用机制可能有助于降低耐药性风险。部分开发资金来自美国政府机构。 010 Qfitlia 活性成分：Fitusiran 疾病：A型/B型血友病 销售预期：2030年10亿美元（Clarivate） 批准日期：3月28日 公司：赛诺菲 详情：这款皮下给药的RNAi药物是首款不限抑制物状态、适用于A型或B型血友病患者的预防治疗药物，每1-2个月给药一次。其便利性优于需每日或每周给药的竞品，但需监测血栓风险。 011 Vanrafia 活性成分：Atrasentan 疾病：免疫球蛋白A肾病 销售预期：不适用 批准日期：4月2日 公司：诺华 详情：这款选择性内皮素A受体拮抗剂获批用于有快速进展风险的原发性IgA肾病。与竞品Filspari不同，它无需承担严格的REMS肝毒性监测要求，但交叉试验数据显示Filspari在减少蛋白尿方面效果更佳。 012 Anniko 活性成分：Penpulimab 疾病：非角化性鼻咽癌 销售预期：不适用 批准日期：4月23日 公司：康方生物，中国生物制药 详情：这是康方生物首款进入美国市场的PD-1抑制剂，获批与化疗联用一线治疗转移性鼻咽癌，或单药用于三线治疗。鉴于PD-1/L1市场已十分拥挤，该药并非公司当前的商业化优先重点。 013 Zevaskyn 活性成分：Prademagene zamikeracel 疾病：隐性营养不良型大疱性表皮松解症 销售预期：峰值销售额4.6亿美元 批准日期：4月28日 公司：Abeona Therapeutics 详情：这款自体细胞基因疗法获批治疗严重的遗传性皮肤病RDEB。疗法涉及基因修饰患者自身的皮肤细胞，使其产生功能性VII型胶原蛋白。公司因获批获得了一张罕见儿科疾病优先审评券，并以1.55亿美元售出。 014 Imaavy 活性成分：Nipocalimab 疾病：全身型重症肌无力 销售预期：2030年12亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：4月29日 公司：强生 详情：这款FcRn靶向抗体获批用于抗AChR或抗MuSK抗体阳性的gMG成人和青少年患者，覆盖了90%以上的抗体阳性gMG人群。虽然并非同类首款，但其广泛的标签有助于在竞争激烈的市场中立足。 015 Avmapki Fakzynja 活性成分：Avutometinib 和 Defactinib 疾病：低级别浆液性卵巢癌 销售预期：峰值9亿美元 批准日期：5月8日 公司：Verastem Oncology 详情：据公司称，这是首个获批用于肿瘤学的两种新药口服组合疗法，有望取代化疗成为低级别浆液性卵巢癌的标准治疗。该组合包括RAF/MEK抑制剂Avmapki和FAK抑制剂Fakzynja。 016 Emrelis 活性成分：Telisotuzumab vedotin-tllv 疾病：非鳞状非小细胞肺癌 销售预期：2030年6.14亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：5月14日 公司：艾伯维 详情：这款抗体偶联药物获加速批准，用于治疗c-Met蛋白高过度表达的非鳞状非小细胞肺癌。这是艾伯维首款内部开发的实体瘤药物，也是其首款获批的肺癌药物。一项II期研究显示其客观缓解率为35%。 017 Nuvaxovid 活性成分：新冠疫苗（佐剂） 疾病：COVID-19 销售预期：2025年6.1亿美元（Novavax） 批准日期：5月19日 公司：Novavax 详情：在持有紧急使用授权近三年后，这款基于蛋白质的新冠疫苗终于获得完全批准。其标签限制为65岁及以上人群，以及12-64岁有基础健康问题的高风险人群。 018 Tryptyr 活性成分：Acoltremon 眼用溶液 疾病：干眼症 销售预期：峰值4亿美元（Alcon） 批准日期：5月28日 公司：爱尔康 详情：这是爱尔康自2019年从诺华分拆后首款获批的处方药。作为首创的TRPM8受体激动剂，它能刺激角膜神经激活泪液生成，最快在第一天起效，为干眼症治疗提供了新选择。 019 mNEXSPIKE 活性成分：新冠疫苗，mRNA 疾病：COVID-19 销售预期：不适用 批准日期：6月2日 公司：Moderna 详情：这款新一代mRNA新冠疫苗最终获得批准，但其标签比之前的疫苗更严格，仅限于65岁及以上人群，以及12-64岁有严重COVID风险因素的人群。 020 Enflonsia 活性成分：Clesrovimab 疾病：呼吸道合胞病毒 销售预期：2030年8.44亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：6月9日 公司：默克 详情：这款长效单克隆抗体获批用于预防婴儿RSV引起的下呼吸道疾病。尽管与赛诺菲/阿斯利康的Beyfortus同为单抗，但靶向不同抗原表位。上市后，其安全性正与Beyfortus一同接受FDA调查。 021  Ibtrozi 活性成分：Taletrectinib 疾病：局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌 销售预期：峰值10亿美元（Jefferies） 批准日期：6月11日 公司：Nuvation Bio 详情：这款激酶抑制剂获批用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌。尽管该领域竞争激烈，但公司认为其独特的产品特性可与辉瑞、BMS和罗氏的竞品区分开，并具有峰值超10亿美元的销售潜力。 022 Andembry 活性成分：Garadacimab-gxii 疾病：遗传性血管性水肿 销售预期：2030年4.18亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：6月16日 公司：CSL 详情：这是三个月内获批的第三款HAE药物。作为首款抑制因子XIIa的预防性疗法，每月一次通过预充笔自行给药，用于预防HAE发作，而非急性发作的按需治疗。 023 Lynozyfic 活性成分：Linvoseltamab 疾病：多发性骨髓瘤 销售预期：2031年7.07亿美元 批准日期：7月2日 公司：再生元 详情：这是继强生Tecvayli和辉瑞Elrexfio之后第三款获批的BCMAxCD3双抗。其给药方案具有优势，患者在达到特定肿瘤缓解标准后可转为每月一次给药，而竞品可延长至每两周一次。 024 Zegfrovy 活性成分：Sunvozertinib 疾病：局部晚期或转移性EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌 销售预期：不适用 批准日期：7月2日 公司：迪哲医药 详情：这是美国批准的首款用于治疗携带EGFR外显子20插入突变、铂类化疗后进展的NSCLC的口服疗法。作为首创的选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂，它将与强生的输注药物Rybrevant竞争。 025 Ekterly 活性成分：Sebetralstat 疾病：遗传性血管性水肿 销售预期：峰值6.51亿美元 批准日期：7月7日 公司：KalVista Pharmaceuticals 详情：这款血浆激肽释放酶抑制剂获批用于治疗12岁以上成人和儿童的HAE急性发作，是首款口服疗法。此前，HAE急性发作的快速治疗需皮下或静脉注射给药。 026 Anzupgo 活性成分：Delgocitinib 疾病：慢性手部湿疹 销售预期：2030年8000万美元（Evaluate Pharma） 批准日期：7月23日 公司：利奥制药 详情：这款JAK抑制剂乳膏是美国首款专门用于治疗慢性手部湿疹的药物。皮肤病专家称赞其为这种常被忽视的疾病提供了期待已久的治疗选择，立即提升了护理标准。 027 Sephience 活性成分：Sepiapterin 疾病：苯丙酮尿症 销售预期：峰值12亿美元（Visible Alpha） 批准日期：7月28日 公司：PTC Therapeutics 详情：该药获批用于治疗1个月及以上sepiapterin反应性苯丙酮尿症患者的高苯丙氨酸血症，标签广泛。作为酶辅因子BH4的“天然前体”，其口服粉末制剂可降低血苯丙氨酸水平，有望成为未来标准治疗。 028 Vizz 活性成分：Aceclidine 眼用溶液 疾病：老花眼 销售预期：2038年11亿美元 批准日期：7月31日 公司：Lenz Therapeutics 详情：这款每日一次的眼药水获批用于治疗老花眼。作为首款基于Aceclidine的滴眼液，研究显示其在疗效和持久性上可能优于现有竞品。分析师预测其具有重磅炸弹潜力。 029 Modeyso 活性成分：Dordaviprone 疾病：弥漫性中线胶质瘤 销售预期：美国峰值超4亿美元 批准日期：8月6日 公司：Jazz Pharmaceuticals 详情：这款药物获加速批准，用于治疗经治后进展的H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者，成为该罕见侵袭性脑癌的首个获批系统性疗法。公司预计其在美销售额峰值可超4亿美元。 030 Hernexeos 活性成分：Zongertinib 疾病：携带HER2酪氨酸激酶域激活突变、不可切除或转移性非小细胞肺癌 销售预期：不适用 批准日期：8月8日 公司：勃林格殷格翰 详情：这款药物加速批准，是勃林格殷格翰在肿瘤领域的突破，也是首款用于经治HER2突变晚期NSCLC患者的口服靶向疗法。基于75%的客观缓解率数据获批，并已获一线治疗突破性疗法认定。 031 Brinsupri 活性成分：Brensocatib 疾病：非囊性纤维化支气管扩张 销售预期：峰值66亿美元（Mizuho） 批准日期：8月12日 公司：因赛特 详情：这款每日一次的口服药是首款获批用于慢性肺部疾病支气管扩张的药物，并引入了DPP1抑制剂新药类别。公司预测其年销售额可达50亿美元，而分析师预测峰值销售可达66亿美元。 032 Papzimeos 活性成分：Zopapogene imadenovec-drba 疾病：复发性呼吸道乳头状瘤病 销售预期：峰值10亿美元（Seeking Alpha） 批准日期：8月14日 公司：Precigen 详情：这款首创的基于非复制腺病毒载体的免疫疗法，可消除RRP患者反复手术干预的需要。在三个月内注射四针，有望提供长期的肿瘤发生保护。一个为期12周的四剂疗程定价为46万美元。 033 Dawnzera 活性成分：Donidalorsen 疾病：遗传性血管性水肿 销售预期：2030年4.23亿美元 批准日期：8月21日 公司：Ionis Pharmaceuticals 详情：这是10周内获批的第三款HAE药物。作为首创的RNA靶向疗法，它通过靶向血浆前激肽释放酶来发挥作用。其定价为每剂57,462美元，但转为八周给药方案后费用可减半。 034 Wayrilz 活性成分：Rilzabrutinib 疾病：免疫性血小板减少症 销售预期：峰值年销售额20-50亿欧元 批准日期：8月29日 公司：赛诺菲 详情：这款BTK抑制剂获批用于对先前疗法反应不佳的免疫性血小板减少症患者。赛诺菲将其誉为潜在的“多适应症重磅炸弹”，并估计美国约有2.5万名患者可从中受益。 035 Forzinity 活性成分：Elamipretide 疾病：巴特综合征 销售预期：不适用 批准日期：9月19日 公司：Stealth BioTherapeutics 详情：这款药物获加速批准，成为首款在美国获批用于治疗极其罕见的巴特综合征的药物。该病会削弱心脏和其他肌肉功能。批准基于其改善膝关节伸肌力量的证据，FDA认为这可能预测更好的临床结局。 036 Inluriyo 活性成分：Imlunestrant 疾病：ER阳性/HER2阴性、携带ESR1基因突变的晚期乳腺癌 销售预期：不适用 批准日期：9月25日 公司：礼来 详情：礼来凭借此口服选择性雌激素受体降解剂进入美国市场，用于治疗携带ESR1基因突变的ER阳性/HER2阴性晚期乳腺癌。III期研究显示，与标准内分泌疗法相比，其疾病进展或死亡风险降低了38%。 037 Palsonify 活性成分：Paltusotine 疾病：肢端肥大症 销售预期：2034年10亿美元 批准日期：9月25日 公司：Crinetics 详情：这款每日一次的口服药是首款获批用于成人肢端肥大症的一线治疗，适用于手术无效或不适合手术的患者。相比需要每月注射的现有疗法，它为患者提供了便利的口服选择。 038 Qivigy 活性成分：静脉注射人免疫球蛋白，10%溶液 疾病：原发性体液免疫缺陷 销售预期：不适用 批准日期：9月26日 公司：Kedrion Biopharma 详情：这款静脉注射免疫球蛋白疗法获批用于治疗原发性体液免疫缺陷，旨在为患者提供抗体以抵抗感染。为支持生产，公司计划投资超2.6亿美元在美国扩建40多个新血浆采集中心。 039 Rhapsido 活性成分：Remibrutinib 疾病：慢性自发性荨麻疹 销售预期：峰值数十亿美元（诺华） 批准日期：9月30日 公司：诺华 详情：这款口服BTK抑制剂获批用于治疗尽管使用H1抗组胺药仍有症状的慢性自发性荨麻疹成人患者，成为第二款获批用于非癌症适应症的BTK抑制剂。预计将面临赛诺菲/再生元Dupixent的激烈竞争。 040 Jascayd 活性成分：Nerandomilast 疾病：特发性肺纤维化 销售预期：峰值年销售额10亿美元 批准日期：10月7日 公司：勃林格殷格翰 详情：勃林格殷格翰的这款新药结束了IPF领域十多年无新药问世的局面。公司称其比Ofev等老一代药物具有更好的耐受性。不过分析师认为其对肺功能的改善幅度相对有限，为未来新药留下了空间。 041 Lynkuet 活性成分：Elinzanetant 疾病：更年期血管舒缩症状 销售预期：峰值年销售额11.6亿美元 批准日期：10月24日 公司：拜耳 详情：这款双重神经激酶靶向疗法率先于2025年夏季在英国获批，而非FDA。在FDA将其目标决定日期推迟最多90天后，于10月底在美国获批，用于治疗更年期中度至重度血管舒缩症状。它将与安斯泰来的Veozah竞争，后者靶向NK3而非NK1，且带有肝损伤黑框警告。拜耳预计到2030年全球更年期女性将增至12亿，每年约4700万女性进入此阶段。 042 Kygevvi 活性成分：Doxecitine 和 Doxribtimine 疾病：胸苷激酶2缺乏症 销售预期：不适用 批准日期：11月3日 公司：UCB 详情：这家总部位于布鲁塞尔的制药公司近年来进展顺利，过去三年获得四项FDA批准，且上市表现超预期。斑块状银屑病药物Bimzelx在2025年上半年销售额达7.99亿欧元。Kygevvi是首款针对TK2d的超罕见遗传病的靶向药，由两种嘧啶核苷组成，可整合到骨骼肌线粒体DNA中。UCB计划在2026年第一季度上市。 043 Komzifti 活性成分：Ziftomenib 疾病：复发或难治性急性髓系白血病 销售预期：不适用 批准日期：11月13日 公司：协和麒麟/Kura Oncology 详情：协和麒麟2024年对Kura Oncology的押注随着Komzifti的上市获得回报，这是第二款获批用于AML的menin抑制剂，将与Syndax的Revuforj竞争。分析认为其安全性总体"略优于"Revuforj。两种药物均有分化综合征和QTc延长风险。Komzifti的首笔美国销售触发了协和麒麟1.35亿美元的里程碑付款。 044 Redemplo 活性成分：Plozasiran 疾病：家族性乳糜微粒血症综合征 销售预期：2030年6600万美元（Visible Alpha） 批准日期：11月18日 公司：Arrowhead Pharmaceuticals 详情：这是首款获批治疗罕见病FCS的小干扰RNA药物，标志着Arrowhead从临床阶段迈入商业化。它将与Ionis的Tryngolza竞争。两家公司正就专利问题相互起诉。两种药物均旨在降低APOC-3蛋白的产生。 045 Hyrnuo 活性成分：Sevabertinib 疾病：携带HER2酪氨酸激酶域激活突变、不可切除或转移性非小细胞肺癌 销售预期：2030年8亿美元（彭博智库） 批准日期：11月20日 公司：拜耳 详情：拜耳Hyrnuo的加速批准，使其与已在该罕见肿瘤市场耕耘的勃林格殷格翰展开对决。这款每日两次的药物适用于经治、肿瘤确认存在HER2酪氨酸激酶域激活突变的非鳞状NSCLC患者。拜耳估计每年约有8.4万人确诊HER2突变NSCLC，而根据当前标签，美国每年约有4000至8000名患者可能受益。 046 Voyxact 活性成分：Sibeprenlimab-szsi 疾病：免疫球蛋白A肾病 销售预期：不适用 批准日期：11月25日 公司：大冢制药 详情：IgAN治疗领域近年来变化显著，大冢是最新进入者。该药获加速批准，用于降低有进展风险的原发性IgAN成人患者的蛋白尿。它是首款获批的抗APRIL抗体药物。分析师预计IgAN市场年销售额将达60-100亿美元。Voyxact为每月一次自行皮下注射。 047 Itvisma 活性成分：Onasemnogene abeparvovec-brve 疾病：脊髓性肌萎缩症 销售预期：2027年5.1亿美元（分析师共识） 批准日期：11月25日 公司：诺华 详情：Itvisma是诺华SMA基因疗法Zolgensma的新版本，适用于更大年龄患者。两种疗法活性成分相同，但Itvisma通过鞘内注射给药，剂量更集中，可治疗体重更重的患者。诺华定价为259万美元，并预测其峰值销售额可达数十亿美元，覆盖患者群体大于Zolgensma。 048 Waskyra 活性成分：Etuvetidigene autotemcel 疾病：Wiskott-Aldrich综合征 销售预期：不适用 批准日期：12月9日 公司：Fondazione Telethon 详情：这家专注于罕见复杂遗传病的意大利非营利组织，成为首个在美国推动细胞或基因疗法获批的非营利机构。Waskyra是首款获批治疗WAS的疗法。该疗法由患者自身的造血干细胞经基因修饰后回输制成，已于11月在欧盟获批。WAS发病率为25万分之一，几乎只影响男性。 049 Nuzolvence 活性成分：Zoliflodacin 疾病：淋病 销售预期：不适用 批准日期：12月12日 公司：Innoviva Specialty Therapeutics 详情：在淋病新抗生素研发停滞三十年后，FDA在两天内批准了两款首创口服疗法。Innoviva的Nuzolvence获批，比GSK的Blujepa标签扩展晚一天。两者均获批用于12岁及以上人群，但Blujepa标签更窄。两款药物均证明不劣于头孢曲松联合阿奇霉素的标准疗法。Nuzolvence的部分研发资金由全球抗生素研发伙伴关系提供。 050 Cardamyst 活性成分：Etripamil 疾病：阵发性室上性心动过速 销售预期：不适用 批准日期：12月12日 公司：Milestone Pharmaceuticals 详情：这是Milestone公司22年历史上首个获批产品。PSVT是一种可导致突发性心悸的心律失常。Cardamyst成为该疾病首款可自行使用的急救治疗药物，定价为每处方1649美元。公司希望在更大的适应症（伴有快速心室反应的房颤）中获批，该人群约1000-1200万美国患者。Milestone在2025年3月解决了FDA完整回复信中指出的生产问题。 051 Lerochol 活性成分：Lerodalcibep-liga 疾病：高胆固醇血症 销售预期：不适用 批准日期：12月12日 公司：Lib Therapeutics 详情：这款第三代PCSK9抑制剂获批用于成人高胆固醇血症患者，在饮食和运动基础上降低LDL-C。相比安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent，它具有便利性优势：每月一次自行注射，且无需冷藏。这是这家私营生物科技公司的首款获批产品，计划于2026年第二季度上市。 052 Exdensur 活性成分：Depemokimab 疾病：重度哮喘 销售预期：2031年9.35亿美元（GlobalData） 批准日期：12月16日 公司：GSK 详情：这款每六个月注射一次的长效生物制剂，获批作为嗜酸性粒细胞表型重度哮喘的附加维持治疗。GSK估计美国有200万重度哮喘患者，仅20%符合条件的患者接受了生物制剂治疗。公司计划在1月公布定价并上市，预计峰值销售额可达30亿英镑。它将与安进/阿斯利康的Tezspire、AZ的Fasenra及赛诺菲/再生元的Dupixent竞争。 053 Myqorzo 活性成分：Aficamten 疾病：梗阻性肥厚型心肌病 销售预期：2030年28亿美元（Evaluate Pharma） 批准日期：12月19日 公司：Cytokinetics 详情：这是成立28年的Cytokinetics获得的首个FDA批准。Myqorzo进入了一个由它曾帮助开发的药物（百时美施贵宝的Camzyos）占据的市场。两者均为心肌肌球蛋白抑制剂，均带有黑框警告并受REMS限制。分析师认为Myqorzo的REMS方案应能使其成为首选。赛诺菲拥有其在中国商业化权利，Cytokinetics保留世界其他地区权利，并正针对非梗阻性HCM进行III期试验。 054 Yartemlea 活性成分：Narsoplimab 疾病：造血干细胞移植相关血栓性微血管病 销售预期：不适用 批准日期：12月24日 公司：Omeros 详情：在FDA拒绝narsoplimab四年后，于平安夜批准了这款干细胞移植预处理疗法。这是成立31年的西雅图生物科技公司Omeros的首个批准。这款首创的凝集素途径抑制剂选择性抑制MASP-2。移植相关TA-TMA是常致死的并发症。Omeros通过将试验结果与100多名未接受该药治疗的患者的外部对照登记数据进行比较，最终获得了批准。 055 Nereus 活性成分：Tradipitant 疾病：晕动病 销售预期：峰值3亿美元（Jefferies） 批准日期：12月30日 公司：Vanda Pharmaceuticals 详情：在因胃轻瘫被拒15个月后，FDA批准其用于治疗晕动病，使Nereus成为四十多年来该疾病治疗的首个进展。这款口服神经激肽-1受体拮抗剂也正在研究用于预防GLP-1减肥药引起的恶心呕吐。批准基于三项III期试验，包括两项在船上进行的研究。FDA在批准前数周解除了对其使用的部分临床搁置。Vanda表示将在"未来几个月内"上市。 信息来源：www.fiercepharma.com — END — 关于仕揽 Talent One 仕揽（Talent 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