Vanzacaftor Calcium/Tezacaftor/Deutivacaftor

Vertex Pharmaceuticals 报告了 2025 年第三季度收入为 30.8 亿美元，同比增长 11%，主要受囊性纤维化疗法推动。美国收入增长 15%，而美国以外的收入增长 4%。非公认会计原则下的营业收入为 13.8 亿美元，每股收益为 4.80 美元。公司将 2025 财年的收入指引上调至 119 亿至 120 亿美元。关键里程碑包括 RAINIER 第三阶段试验的全面入组以及 FDA 对 pove 的突破性认证。Vertex 强调了在研发和商业化方面的资本投资 图片来源：The Motley Fool。 日期 2025年11月3日，星期一，东部时间晚上 10:06 电话会议参与者 首席执行官 — Reshma Kewalramani 首席运营官 — Stuart Arbuckle 首席财务官 — Charles Wagner 投资者关系高级副总裁 — Susie Lisa 需要 Motley Fool 分析师的报价？请发送电子邮件至 [email protected] 主要信息 总收入 — 30.8 亿美元，同比增长 11%，主要受囊性纤维化（CF）疗法、ALYFTREK、CASGEVY 和 JOURNAVX 需求增加的推动。 美国收入增长 — 同比增长 15%，归因于持续的 CF 患者需求、有利的净定价和近期的产品发布。 美国以外收入增长 — 同比增长 4%，反映出中个位数的 CF 增长以及 CASGEVY 的贡献。 CASGEVY 收入 — 本季度确认收入 1700 万美元；管理层预计 CASGEVY 全年收入超过 1 亿美元，并将继续扩大国际报销。 JOURNAVX 收入 — 本季度收入 2000 万美元，截至 10 月中旬已填补超过 30 万处方，覆盖 1.7 亿人群，其中 1.13 亿人群没有限制。 非 GAAP 营业收入 — 13.8 亿美元，较去年同期的 13.1 亿美元有所上升。 非 GAAP 每股收益 — 4.80 美元，较去年同期的 4.38 美元增长 10%。 合并非 GAAP 营业费用 — 12.8 亿美元，因研发扩展、pove 项目加速和商业建设增加而增长 19%。 季度末现金和投资 — 120 亿美元，在本季度回购 270 万股的 11 亿美元支出后，以及年初至今支出的超过 19 亿美元用于 450 万股。 ALYFTREK 发布 — 自美国发布以来销售近 5 亿美元；绝大多数新符合条件的美国患者已开始使用；注意到从 TRIKAFTA 的稳定过渡。 TRIKAFTA（1-2 岁） — 关键研究显示在 24 周内平均汗氯化物减少超过 70 mmol/L；近 70% 达到正常水平，支持计划在 2026 年上半年进行全球提交。 肾脏产品组合里程碑 — 在 IgAN 的 RAINIER 三期试验中完成全部入组；VX-407 在 ADPKD、inaxaplin 在 AMKD 和 pove 在原发性膜性肾病的关键研究正在进行中。 管道与监管 — FDA 已授予 IgAN 的 pove 突破性和滚动审查，并为膜性肾病的 pove 授予快速通道；IgAN 的 BLA 提交将于今年开始，目标是优先审查时间表。 指导更新 — 2025 财年收入指导上调至 119 亿-120 亿美元（之前为 118.5 亿-120 亿美元），非 GAAP 营业费用指导上调至 50 亿-51 亿美元，非 GAAP 税率指导下调至 17%-18%（之前为 20.5%-21.5%），原因是一次性收益。 摘要 Vertex Pharmaceuticals(VRTX +0.57%) 报告了显著的两位数收入增长和多样化的产品组合，主要得益于最近推出的疗法和扩大患者的可及性。管理层强调了 JOURNAVX 的快速处方采用和支付方覆盖，指出市场接受度强以及未来扩展计划，包括在 2026 年初增加 150 名现场代表。公司实现了主要的临床开发里程碑，完成了 IgAN 中 povetacicept 的关键试验的全部入组，并启动了原发性膜性肾病和 ADPKD 的研究。在财务方面，增加的营业费用归因于加速的研发和商业化，显著的股票回购反映了资本配置的优先事项。管理层强调，最近获得的 pove 突破性和滚动审查的资格，以及更新的指导，使 Vertex 在持续的多元化增长中处于有利位置。 管理层表示，“绝大多数新符合条件的美国患者现在已经开始使用 ALYFTREK，” 表明最新的 CFTR 调节剂在符合条件的群体中迅速渗透。 首席财务官确认，“我们现在正在对我们的管道进行商业化投资。我们也在支持业务的资本投资，这仍然是首要任务，” 重申资本部署优先用于内部和外部的创新和增长。 对于 CASGEVY，截至季度末有 39 名患者接受了输注，其中第三季度有 10 名；25 个激活的治疗中心每个治疗超过 5 名患者，至少一个地区治疗了 20 名或更多患者。 公司披露其关键的 VX-828 研究被描述为 “我们在体外研究中最有效的”，现已进入患者队列，并预计明年会有数据发布。 财务指导明确纳入了来自 Alpine 收购的一次性税收抵免和预计在第四季度的递延收益。 行业术语表 CFTR 调节剂：一种针对囊性纤维化跨膜导电调节蛋白的治疗方法，旨在解决具有特定基因突变的囊性纤维化患者的根本原因。 ATC（授权治疗中心）：获得认证的医疗中心，获准提供基因编辑或细胞基础疗法，如 CASGEVY。 BAFF/APRIL 抑制剂：一种生物制剂，针对 B 细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）细胞因子，涉及自身免疫性肾病。 BLA（生物制剂许可申请）：向 FDA 提交的监管申请，寻求对生物疗法的批准。 IgAN（免疫球蛋白 A 肾病）：一种肾脏疾病，其特征是 IgA 抗体在肾小球中的沉积。 pMN（原发性膜性肾病）：一种肾脏疾病，涉及对肾小球基底膜的免疫介导损伤。 ADPKD（常染色体显性多囊肾病）：一种遗传性疾病，导致肾脏内多个囊肿的生长。 AMKD（APOL1 介导的肾病）：与特定 APOL1 基因突变相关的肾病，导致肾功能逐渐丧失。 DPN（糖尿病周围神经病）：由高血糖引起的神经损伤，影响周围神经，常导致疼痛。 SAD/MAD：单次递增剂量/多次递增剂量，早期临床试验中的阶段，用于确定研究药物的安全性和剂量。 全部电话会议记录 Reshma Kewalramani：谢谢你，Susie。大家晚上好，感谢你们今天参加我们的电话会议。Vertex 在第三季度表现强劲，收入达到 30.8 亿美元，较 2024 年第三季度实现了两位数的增长。随着我们继续在囊性纤维化领域保持领导地位，我们还通过产品和地域的多样化来扩展我们的收入基础，CASGEVY 的全球势头不断增长，JOURNAVX 和急性疼痛在广泛的处方医生、疼痛类型和护理环境中得到了广泛应用。同时，我们正在为 Vertex 的第四个增长垂直领域进行前瞻性规划，重点是肾脏疾病和 povetacicept 在多种适应症中的应用，首先是针对免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）的 Pove。接下来是管线，首先是囊性纤维化。 我们在囊性纤维化领域的长期目标有三个：第一，推出一种能够治疗能够产生一定量 CFTR 蛋白的囊性纤维化患者的药物。第二，推出一种能够将 CFTR 功能恢复到正常水平的药物，以汗氯化物为标准，并尽可能早地进行治疗，以便患者有潜力像仅携带一个 CF 等位基因的人一样，过上长久而健康的生活；第三，推出一种针对最后 5% 完全不产生 CFTR 蛋白的囊性纤维化患者的药物。我们在这三个方面都在取得进展。首先，ALYFTREK 治疗的突变种类比 TRIKAFTA 更多。 新符合 CFTR 调节剂治疗其疾病根本原因的患者数量在美国约增加 400 名，在欧盟约增加 4000 名，超过 TRIKAFTA。总的来说，95% 的患者符合或将符合 ALYFTREK 的适应症，我们正在向更低的年龄组推进。 其次，ALYFTREK 于去年晚些时候在美国推出，目前在欧洲推出，得到了患者和医生的强烈反响，他们对这种每日一次的药物感到兴奋，因为它能够将 6 岁及以上患者的汗氯化物水平降低到该年龄组任何 CFTR 调节剂所达到的最低水平。关于汗氯化物还有两个补充要点。我们最近完成了 TRIKAFTA 针对 1 至 2 岁患者群体的关键研究，结果非常显著。该研究的主要终点是安全性，数据与该药物已建立的安全性特征一致。次要终点是汗氯化物的减少。 基线汗氯化物约为每升 100 毫摩尔，在为期 24 周的研究中，平均减少超过 70 毫摩尔。进一步地，近 70% 的患者在研究中达到了低于 30 毫摩尔每升的汗氯化物水平，这一水平被认为是正常的。这种汗氯化物改善的幅度是前所未有的，也是迄今为止我们在任何人群中看到的 CFTR 调节剂的最大减少。我们计划在 2026 年上半年向全球监管机构提交 TRIKAFTA 在 1 至 2 岁患者群体中的申请。 此外，随着我们不断创新，我们继续开发新的 CFTR 方案，旨在实现我们长期以来的目标，即将任何年龄的绝大多数囊性纤维化患者的汗氯化物水平恢复到正常水平。正如我刚刚讨论的 TRIKAFTA 1 至 2 岁患者研究，我们在最年轻的患者中已经达到了这一目标。在我们的 ALYFTREK 三期研究中，6 至 11 岁的患者中超过 50% 达到了正常的汗氯化物水平，VX-828，我们的下一代 3.0 CFTR 修正剂，是我们迄今为止在体外研究中最有效的药物，现已进入临床试验。我很高兴地分享，我们现在已经在 VX-828 研究中启动了 CF 队列。 第三，关于我们的最终目标，VX-522，我们正在为大约 5000 名无法从我们的 CFTR 调节剂中受益的患者开发该药物，我们已恢复了该 I/II 期研究的 MAD 部分的入组和给药。接下来谈谈疼痛。在急性疼痛方面，在本季度，我们完成了 2 项四期试验的入组，评估 JOURNAVX 在术前启动和作为急性疼痛管理的多模式方法中的应用。一个研究的中期分析将在本周晚些时候的医学会议上分享，JOURNAVX 的顶线结果显示安全性和有效性，与关键项目一致。 在美学或重建手术后，阿片类药物使用显著减少，约 90% 的参与者在手术后没有使用阿片类药物，而在类似手术后这一比例不到 10%。在神经性疼痛方面，第一项 DPN 三期研究正在顺利进行，我们已经完成了为本月晚些时候启动第二项 DPN 三期研究的准备工作。现在转向肾脏产品组合。肾脏医学正在经历药物开发的复兴，Vertex 希望在这一领域成为领导者。凭借我们基于因果人类生物学的差异化研发方法，经过验证的靶点和可转化的生物标志物，我们拥有广泛的创新疗法组合，具有改变严重肾脏疾病患者生活的潜力。 我们的临床管线在 4 种肾脏疾病中拥有首创或最佳资产，其中 3 种已经进入或接近关键开发阶段。VX-407 用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD），inaxaplin 用于 APOL1 介导的肾病（AMKD），pove 用于 IgAN 和原发性膜性肾病。首先介绍 VX-407 ADPKD，该药物的二期概念验证研究在本季度早些时候启动。请记住，美国和欧洲大约有 30 万名 ADPKD 患者。这些患者的治疗选择有限，且没有批准的疗法可以治疗该疾病的根本原因。我们认为，最多 10% 的 ADPKD 患者可能有资格接受 VX-407 治疗，这是一种首创的小分子蛋白折叠修正剂。 VX-407 旨在通过恢复 PC1 蛋白功能来针对 ADPKD 的根本原因。这项二期概念验证研究是一项针对 24 名患者的单臂试验，评估 VX-407 对身高调整后的总肾脏体积的影响。第二个需要强调的肾脏项目是 inaxaplin 用于原发性 AMKD，这是一种影响美国和欧盟 15 万患者的疾病。幅度关键研究的中期分析队列的入组已经完成。该队列中的患者现在正在接受 48 周的治疗，之后我们将进行中期分析。如果结果积极，我们将准备在美国提交潜在的加速批准申请。 此外，我们正在进行 AMPLIFIED 研究，这是一项针对中度蛋白尿的 AMKD 患者或在 AMPLITUDE 试验中未研究的 AMKD 和糖尿病人群的 inaxaplin 二期概念验证研究。AMPLIFIED 计划在今年年底前完成入组。现在转向 povetacicept。pove 的主要和首个适应症是 IgAN，这是一种影响美国和欧洲超过 30 万名确诊患者以及全球超过 100 万名患者的疾病。该项目有 4 个要点需要强调。首先，我们在今年早些时候完成了 RAINIER 三期试验中期分析队列的入组。 其次，FDA 已授予 pove 突破性疗法认定，并对我们的生物制剂申请（BLA）进行滚动审查。第三，我们已完成支持 pove 在家自我给药的皮下自动注射器的研究。最后，我很高兴今晚分享的最新消息是，我们已完成 RAINIER 三期试验的全部入组。该试验在大约 15 个月内招募了约 600 名患者，是 IgAN 中任何当代三期研究中速度最快的，证明了 pove 面临的重大机会。 当将这 4 个主要里程碑与 FDA 授予的滚动审查结合在一起时，我们将在今年年底之前开始提交潜在的加速批准申请。一旦中期分析队列完成 36 周的治疗，假设结果积极，我们将在 2026 年上半年完成 pove 在 IgAN 适应症的 BLA 提交。我们已使用优先审查凭证，因此我们有信心 pove 的 BLA 在 IgAN 适应症将获得美国的加速优先审查。这是 6 个月的审查，而传统审查为 10 个月。 接下来，与这一管线和产品潜力一致，我们很高兴已启动 pove 在原发性膜性肾病的第二个潜在肾脏适应症的关键研究。美国和欧洲大约有 15 万名膜性肾病患者，全球近 50 万名。目前，没有批准的疗法可以治疗该疾病的根本原因，导致大量患者面临高度未满足的需求。pove 最近获得了 FDA 在膜性肾病中的快速通道认定，我们的二期、三期适应性研究 OLYMPUS 现已展开。最后一点，关于 Zimislecel 在 1 型糖尿病中的研发。 虽然我们已完成 1 型糖尿病关键试验的入组，但在进行内部制造分析时，我们暂时推迟了给药的完成。由于这是一个正在进行的关键试验，维护研究的完整性至关重要，因此我们不会提供任何额外细节。我期待在给药完成后向您更新。最后，Vertex 现在拥有 7 种商业化药物。五个项目处于三期开发阶段，还有一个令人兴奋的早期研发管线。因此，在我们努力实现研发里程碑的同时，我们正在并行推进将已批准的药物提供给全球更多患者，并为未来的潜在推出做好准备。 为了向您详细介绍我们的商业努力，我现在将电话转给 Duncan。 斯图尔特·阿布克尔： 非常感谢，Reshma。我今晚将重点讨论 CF 业务、ALYFTREK 和 CASGEVY 的全球上市、JOURNAVX 在美国的上市以及我们在四种严重肾病中潜在上市的商业规划，其中第一种将是 IgAN 中的 Pove。首先谈到 CF，我们的 CF 业务在本季度实现了强劲的两位数增长，因为我们继续增加接受我们 CFTR 调节剂的合格患者数量。这反映了 ALYFTREK 的持续上市、年轻患者和罕见突变患者的进展、我们疗法的增强生存益处以及在巴西和土耳其等新地区的扩展。专注于 ALYFTREK，这是我们批准的第五种治疗 CF 根本原因的疗法。 我们相信，ALYFTREK 是合格患者中最好的 CFTR 调节剂，因为与标准治疗 TRIKAFTA 相比，ALYFTREK 在汗氯化物测量的 CFTR 功能方面提供了进一步的改善，适用于额外的罕见突变，并提供了每日一次的便利给药方案。ALYFTREK 在美国的上市在所有患者群体中进展良好。我们看到，特别是在那些对 CFTR 调节剂尚未接触的患者中，接受率非常迅速，而美国绝大多数以前未接受治疗的患者现在已经开始使用 ALYFTREK。我们还看到，之前停止使用我们其他 CFTR 调节剂的患者也在继续接受 ALYFTREK。 最后，主要是从 TRIKAFTA 转换的患者的过渡速度保持稳定，并且在本季度中占 ALYFTREK 患者的多数。在美国以外，ALYFTREK 在多个欧洲国家的早期上市也取得了强劲的开局，患者在英国、爱尔兰、德国和丹麦获得了报销访问。反馈非常积极，无论是在临床特征还是每日一次的给药方面。正如 Reshma 提到的，欧洲中符合 TRIKAFTA 和 ALYFTREK 的罕见突变的新合格患者几乎是美国的 10 倍，并且没有额外的肝脏监测要求。 总体而言，我们对 ALYFTREK 的反应感到满意，并继续预计全球大多数患者将随着时间的推移转向 ALYFTREK，因为它具有多重益处。接下来谈谈 CASGEVY，我们为严重镰状细胞病和β地中海贫血患者提供的变革性单次治疗。随着我们进入 2025 年的最后几个月，势头持续增强。因此，我们对今年 CASGEVY 的收入超过 1 亿美元有清晰的预期，并预计 2026 年将实现显著增长。重要的是，我们在全球范围内确保 CASGEVY 的获取方面取得了持续进展，最近在意大利为 TDT 和 SCD 增加了报销。 意大利是全球 TDT 患者第二大人口国，约有 5000 名患者，其中约一半符合 CASGEVY 的条件。作为 CASGEVY 在美国、欧洲和中东三个地区持续增长的进一步证据，我很高兴地报告，自上市以来，截至 2025 年第三季度末，近 300 名患者已由他们的医生转诊至 ATC 以启动治疗过程。现在已有超过 160 名患者进行了首次细胞采集。这包括 2025 年前 9 个月的 110 名患者，是我们 2024 年全年总数的两倍。 总共有 39 名患者接受了 CASGEVY 编辑细胞的输注，其中包括 2025 年第三季度的 10 名患者。随着治疗团队对流程的熟悉，我们在美国、欧洲和中东的 ATC 患者入组和启动持续增长。截至 9 月底，25 个 ATC 已启动超过 5 名患者，并且在三个地区中至少有一个 ATC 已启动 20 名或更多患者。 鉴于治疗过程的持续时间非常明确，并且我们现在在每个阶段都有大量患者，CASGEVY 的前景良好，我们很高兴能够为不断增长的患者数量提供服务，直到今年年底以及 2026 年及以后。现在转向 JOURNAVX 在中度至重度急性疼痛中的上市。我们继续看到对这种新型非阿片类药物治疗中度至重度急性疼痛的反应非常积极。作为提醒，我们在 2025 年的目标首先是确保广泛的支付方覆盖。其次，通过 P&T 审查和处方表的采用确保医院和健康系统的访问。 第三，推动 JOURNAVX 在各种医生和疼痛类型中的广泛使用，为医生和患者提供无缝体验。我们在各个方面的执行都很好，现在我将提供一些细节。我们在支付方方面继续取得良好进展。截至 10 月中旬，在商业和政府支付方中，超过 1.7 亿人获得了对仿制药的报销访问，较我们在第二季度电话会议上讨论的 1.5 亿人有所增加。与商业支付方的谈判持续进展顺利。我们在 3 个大型国家 PBM 中有 2 个获得了正式覆盖，并正在努力增加第三个。在医疗保险方面，我们继续与计划进行接触以确保覆盖。 截至 10 月中旬，对于医疗补助患者，我们现在有 19 个州提供对 JOURNAVX 的访问，无需事先授权或步骤编辑要求，较上季度的 16 个州有所增加。我们继续预计，商业、医疗保险和医疗补助支付方的覆盖范围将在 2025 年剩余时间和 2026 年进一步扩大。请注意，即使在国家支付方授予 JOURNAVX 正式覆盖后，确保所有生活在其下游计划中都被覆盖可能需要时间。因此，我们计划将我们的患者支持计划（PSP）延长至 2026 年，以确保如果医生决定为其急性疼痛患者开处方 JOURNAVX，患者将能够获得该药物。 请注意，患者计划报销 JOURNAVX 时，患者援助计划（PSP）仅在没有保险或保险覆盖非常有限的情况下启动。因此，患者的计划报销 JOURNAVX 时，PSP 计划不会被触发。其次，我们在大约 150 个医疗系统和 2000 家医院的 P&T 委员会中取得了良好的进展，超过 750 家医院和大约 150 家目标大型医疗系统中的 90 家现在已将 JOURNAVX 添加到其药物清单、协议或订单集中。第三，我们继续看到 JOURNAVX 被广泛的医生群体采用，包括骨科医生、整形外科医生、麻醉师、疼痛专家和牙医。 他们在各种疼痛治疗场景中使用 JOURNAVX，包括手术和非手术程序，如关节置换和修复、肩部手术、骨折和扭伤以及牙科程序。在采用 JOURNAVX 的医院系统和诊所中，我们收到了医生们的令人印象深刻的反馈，表明阿片类药物的使用显著减少或消除，这与 Reshma 之前提到的第四阶段研究结果一致。患者的反馈也持续非常积极，表明 JOURNAVX 在管理疼痛方面表现良好，并且耐受性良好。我们还继续看到 JOURNAVX 对我们现场代表的电话以及与医生的数字互动反应良好。 医生的电话频率与处方书写的深度之间存在明显的相关性。因此，正如我们上个季度讨论的那样，我们计划在 2026 年第一季度增加 150 名额外的代表，这将使我们能够增加与现有开处方医生的电话频率，并扩大对其他医生的覆盖。为了提高消费者对 JOURNAVX 的认知，我们正在进行一系列沟通活动，包括与篮球超级明星 Jayson Tatum 的合作，他分享了自己在上赛季季后赛中跟腱受伤后的 JOURNAVX 治疗经历。 最后，作为市场反响日益增长的证据，截至 10 月中旬，JOURNAVX 的处方数量已超过 300,000 份。我们继续对有效的非阿片类药物治疗中度至重度急性疼痛的显著未满足需求充满信心，我们正处于为 Vertex 创建另一个数十亿美元特许经营的早期阶段。我将以一些关于我们在肾脏医学潜在上市的商业规划的评论结束，我们已经开始建立我们的商业化团队。我们预计我们的肾脏特许经营将在未来几年成为 Vertex 的重要增长驱动因素和价值创造者。 今晚我将重点讨论我们在这方面的第一步，pove 在 IgAN 中。我们相信，pove 提供了独特的属性组合，具有引人注目的临床和患者特征。首先，pove 是一种融合蛋白，专门设计用于更好的组织渗透，并提供优化的、针对 BAFF 和 APRIL 细胞因子的双重抑制。在我们迄今为止看到的 Ruby III 临床数据中，pove 显著降低了 [ GDI GA1 ]、血尿和蛋白尿。其次，在仅 APRIL 或双 BAFF APRIL 抑制剂中，pove 为患者提供了最方便的给药和管理方式。每 4 周在家通过皮下自动注射器给药，且剂量体积低于 0.5 毫升。 第三，pove 是唯一在多种严重肾脏疾病（IgAN 和 pMN）中进行关键试验的双 BAFF APRIL 抑制剂。我们相信，pove 具有优越的作用机制、优越的临床特征，并将提供优越的患者体验。简而言之，我们相信，pove 具有最佳的潜力。我们很高兴能够建立我们的肾脏特许经营，并为在第五个疾病领域的商业化做好准备，pove 有望成为 IgAN 的最佳治疗方案。我现在将电话转给 Charlie 来回顾财务情况。 Charles Wagner: 谢谢，Duncan。Vertex 2025 年第三季度的两位数收入增长展示了我们持续强劲的表现和吸引人的增长特征。2025 年第三季度总收入同比增长 11%，达到 30.8 亿美元。美国收入同比增长 15%，主要得益于 CF 的持续患者需求和与去年相比的有利净定价，以及 ALYFTREK、CASGEVY 和 JOURNAVX 的贡献。美国以外的收入同比增长 4%，包括中低单位数的 CF 增长和 CASGEVY 的贡献。2025 年第三季度的全球总收入和地区增长率中包括了 1700 万美元的 CASGEVY 收入和 2000 万美元的 JOURNAVX 收入。 2025 年第三季度合并的非 GAAP 研发、收购的知识产权研发和销售及一般管理费用为 12.8 亿美元，而 2024 年第三季度为 10.8 亿美元。非 GAAP 运营费用同比增长 19%，主要是由于我们广泛的后期管道的持续推进，包括 pove 开发项目的加速以及在疼痛领域商业能力的建设。收购的知识产权研发费用为 5500 万美元，而 2024 年第三季度为 1500 万美元。2025 年第三季度的非 GAAP 运营收入为 13.8 亿美元，而 2024 年第三季度为 13.1 亿美元。2025 年第三季度的非 GAAP 有效税率为 17.6%，包括由于去年 Alpine 收购而获得的研发税收抵免的好处。 2025 年第三季度非公认会计原则净收入为 12.4 亿美元，相较于 2024 年第三季度的 11.4 亿美元有所增长。2025 年第三季度非公认会计原则每股收益为 4.80 美元，比 2024 年第三季度的 4.38 美元增长了 10%。在第三季度结束时，我们的现金和投资总额为 120 亿美元，此前我们已投入约 11 亿美元回购超过 270 万股股票。今年迄今为止，我们已花费超过 19 亿美元回购约 450 万股股票。我们的现金使用优先事项保持不变，主要集中在通过内部和外部投资推动的创新和增长，其次是股票回购。现在转向指导。 在 2025 年仅剩一个季度的情况下，我们正在更新 2025 年的财务指导，包括收入、运营费用和税收。我们现在预计 2025 年总收入将在 119 亿美元到 120 亿美元之间，而之前的指导为 118.5 亿美元到 120 亿美元，按当前汇率计算，全年增长约为 8% 到 9%。这一展望反映了我们对 CF 药物组合持续增长的预期，包括 ALYFTREK 在美国的持续推出以及最近在欧洲的推出。正如邓肯提到的，全年收入指导还包括超过 1 亿美元的 CASGEVY 收入，因为我们在获得监管批准和报销的地区治疗更多患者。 此外，指导还反映了由于处方量增长，JOURNAVX 在第四季度的进一步贡献。我们还在细化关于合并非公认会计原则的研发、获得的知识产权研发和销售及一般管理费用的指导，现在预计全年运营费用约为 50 亿到 51 亿美元，而之前的指导为 49 亿到 50 亿美元。这主要是由于多个适应症的 pove 开发项目加速，以及增加对商业和市场活动的投资，以支持 JOURNAVX 的推出。我们对全年预计的约 1 亿美元的知识产权研发费用的估计没有变化，包括最近宣布的与 Enlaza 的合作。 基于我们目前所知，我们继续预计 2025 年关税对成本的影响微乎其微，因为我们在美国的业务占比较大，且供应链地理多样化。当然，考虑到关税形势的动态特性，包括特定行业关税的潜在影响，这一展望可能会发生变化。最后，我们将 2025 年全年非公认会计原则有效税率的预期指导从 20.5% 到 21.5% 的范围下调至 17% 到 18% 的修订范围，并纳入若干一次性税收优惠。这些优惠包括在第三季度因 Alpine 相关的研发税收抵免而确认的优惠，以及预计在 2025 年第四季度确认的之前递延的税收优惠。 最后，Vertex 在 2025 年第三季度再次交出了强劲的业绩，通过在美国推出两款新产品 ALYFTREK 和 JOURNAVX，欧洲推出 ALYFTREK，以及持续全球推出 CASGEVY，增长和多样化了我们的收入。我们在中期和后期临床开发中也在整个产品组合中取得了显著的管道进展，包括 pove 的管道和产品潜力的持续推进。这些以及在多个疾病领域持续进展的其他预期里程碑在第 17 页中详细列出。我们期待在未来的电话会议中向您更新我们的进展。现在我请 Susie 开始问答环节。 Susie Lisa: 谢谢，Charlie。抱歉，我们了解到网络直播存在问题。对此我们感到抱歉，正在与我们的供应商 Chorus call 合作。我们也会尽快发布会议记录。Chuck，你能给出问答环节的指示吗？ Operator: [操作员指示] 第一个问题来自花旗银行的 Geoff Meacham。 Geoffrey Meacham: 我有两个简短的问题。关于 ALYFTREK。我想了解一下状态更新。你认为在患者转换或新开始的患者方面是否达到了一个临界点？并且我对监测要求是否有所放宽感到好奇。第二个问题是，Reshma，我知道你是受过肾脏科训练的医生。随着你们接近 pove 数据集，能否帮助我们理解你们如何看待与许多 BAFF、APRIL 类型资产的差异？我知道这显然是数据依赖的。 我想听听你的高层次评论？ Reshma Kewalramani: 当然可以。Geoff，让我请 Duncan 回答关于 ALY 的问题，我会回来谈 pove。 Duncan J. McKechnie: 是的，关于 ALYFTREK，我可以说，美国绝大多数新符合条件的患者现在已经开始使用 ALYFTREK。我们看到停用和转换的患者顺利过渡到 ALYFTREK，因为医生在最初几个月内正在处理监测要求。转换的速度保持稳定，我们对进展感到非常满意。在美国以外的国家，我们也看到在有准入的国家中强劲的接受度。我还要补充的是，自 ALYFTREK 推出以来的 10 个月内，它已产生近 5 亿美元的销售收入。因此，总体而言，我们对 ALYFTREK 的进展速度感到非常满意。 Reshma Kewalramani: Geoff，关于 povetacicept，让我专注于 IgAN 的评论。这真的非常令人兴奋。我们将在即将到来的 ASM 上分享的数据是更多患者的数据和更长的随访时间。你应该关注蛋白尿、血尿的终点，还应该关注 IgAN 中的药效学标志物，称为 Gd-IgA1。我对这些结果感到非常兴奋。对我来说，如果你考虑 IgAN 及其意义，它是一种慢性疾病，不幸的是，最终会导致死亡、透析或移植，这就是我们的患者最终的结果。 因此，我们真正想要做的是控制这些自身抗体，以减轻这一终点。如果你看这个疾病，它是 APRIL 水平和 BAFF 水平升高的疾病。并不是说这两种细胞因子中的一种升高。因此，抑制这两者对我来说是非常有意义的，这就是 pove 所做的。接下来要关注的是临床前数据，你之前听我说过，我们之所以对 Alpine 和 pove 感到如此兴奋，是因为它们是专门设计用于更高的组织分布、效力和结合亲和力。 然后你将其转化为我们在 RUBY-3 临床试验中看到的早期数据。看起来真的很好。最后我要说的是，对于那些患有这种慢性疾病的患者，重要的是他们有一种可以长期服用的生物制剂，这对他们是最好的。从所有数据来看，不仅在 IgAN 患者的市场研究中，而且在市场上的生物制剂中，关键在于小剂量的给药、自动注射器和每月给药，这就是我们与 pove 所拥有的。 最后要说的是，我确实认为肾脏科医生也会对我们已经开始的膜性肾病的 2/3 期试验感兴趣。因此，总的来说，这真的很不错。 Operator: 下一个问题来自高盛的 Salveen Richter。 Salveen Richter: 关于 pove 数据，我想跟进一下。考虑到我们将在长期的 2 期数据中查看的所有标志物，能否为我们提供一些背景，以便我们理解如何看待 eGFR 的益处，以及在我们关注的其他两种药物或更多药物的整体定位？其次，关于疼痛业务，你提到在真正开放分销之前需要获得第三个 PBM 的支持。你能帮我们理解一下那方面的最终确定情况吗？ Reshma Kewalramani: 是的。让我先回答 pove 的问题，Salveen，然后我会请 Duncan 评论最后一个 PBM 的问题。因此，Salveen 在许多肾脏疾病中，包括 IgAN，蛋白尿减少与 eGFR 稳定之间有非常强的相关性。我预计这一点将在我们看到的所有 3 期数据中得到验证。不过，重要的是要注意，尽管最终的终点——也就是说，即使是传统批准的 eGFR 显示 eGFR 的稳定。 我们真正想为患者做的是预防死亡、透析和移植等长期并发症，只是如果我们测量这一终点将需要太长时间，因此机构接受了 eGFR 的稳定作为最终终点。因此，当你查看在这段时间内生成的所有证据时，具有最佳蛋白尿、血尿和 Gd-IgA1 减少的药物，我认为那就是对患者最好的药物。如果你考虑长期结果。但我确实认为蛋白尿和 eGFR 之间的关联将会保持，我期待你会看到这一点。Duncan。 Duncan J. McKechnie: Salveen，所以我认为重要的是要注意，我们在这里建立一个长期的疼痛业务，显然，我们希望为患者确保广泛的获取，但我们也希望确保我们药物的长期价值。因此，我们对在相对较短的时间内为 JOURNAVX 确保 1.7 亿人的进展感到非常满意。我会说，我们正在与第三个 PBM 进行富有成效的持续对话。显然，我们会在有消息时及时更新你。正如你所知，与此同时，未被覆盖的患者可以通过患者支持计划获得 JOURNAVX。因此，总体而言，我们对迄今为止的获取进展感到满意。 在 2025 年和 2026 年期间，这一进展将继续扩大。同时，当然，一个关键的绩效指标是继续的医生接受度和处方增长，同时我们确保获取。在这一点上，尽管你没有问，我只想提到我们看到的处方增长：第一季度 1 万份处方，第二季度 9 万份处方，第三季度 17 万份处方，当然，十月份还有几千份。因此，我们对处方的加速增长感到非常满意，同时我们在最终确定获取。 Operator: 下一个问题来自摩根大通的 Jessica Fye。 Jessica Fye: 我想知道你能否谈谈你目前在资本配置方面的优先事项，特别是在业务发展方面，是否有一个你认为是 Vertex 引入资产的最佳发展阶段？ Reshma Kewalramani: Charlie？ 查尔斯·瓦格纳： 是的，杰西卡，我们在资本配置上的优先事项没有变化。我们已经说过一段时间了，我们的首要任务是对业务进行再投资，无论是内部还是外部，以推动创新和增长。这一点依然成立。我们目前正在对我们的产品线进行投资，支持商业化。我们也在进行资本投资，以支持业务，这仍然是我们的首要任务。我们的第二个优先事项是股票回购。我们在第三季度非常活跃，利用了上次财报发布后股价的波动。因此，我们在这一季度积极购买，价格对我们来说相当有吸引力。 因此，未来再投资于业务以及股票回购的组合将继续是我们的优先事项。至于我们是否在寻找任何特定开发阶段的资产，我想你知道，凭借我们的沙盒方法，我们始终在寻找我们关注的任何疾病领域中最佳的技术和资产。这有时表现为赋能技术，有时表现为处于临床前或临床阶段的项目。我们对去年的阿尔卑斯收购感到非常满意。 如果我们能再次找到类似的机会，我们当然会感兴趣，但我们对所有能够推动我们在不同疾病领域战略前进的交易持开放态度。 操作员： 下一个问题来自 BMO 资本的埃文·西格曼。 埃文·西格曼： 我想谈谈竞争格局，pove。我们谈到了拥有自动注射器和第四季度的每周给药。你能否将其重要性与市场上其他竞争产品的关系进行说明？以及你为什么认为这可能给你带来竞争优势？ 瑞什玛·凯瓦尔拉马尼： 是的，埃文，我会和邓肯一起回答这个问题，他可以给你提供商业视角。每月一次的小剂量自动注射器真的非常重要。当然，这意味着我们已经通过了安全性、有效性、利益风险和非常良好的临床特征。但特别是在使用生物制剂的疾病中，这一系列特征的管理绝对不容小觑。现在我将把时间交给邓肯，让他告诉你一些领域的例子，也许还有一些市场研究，邓肯。 邓肯·J·麦基尼： 是的。感谢你的提问。所以，我想稍微退后一步，指出由于各种原因和特征，我们相信 pove 在其作用机制、针对疾病的特定工程设计、引人注目的临床特征以及你提到的患者特征方面提供了最佳的潜力。关键在于它每 4 周以非常低的剂量给药，可以在家中进行管理。这些特征非常重要，尤其是在生物制剂中。它们被证明可以显著减少患者负担，提高依从性，并增加其他已上市生物制剂的治疗满意度。 所以——我们确实认为，尽管听起来不重要，实际上这是 pove 的一个非常重要的差异化因素，除了作用机制和我们看到的优秀临床数据之外。因此，我们非常兴奋能够将其推向市场。基于所有这些原因，我们确实认为它具有最佳的潜力。 操作员： 你的下一个问题来自美国银行的塔兹因·阿赫迈德。 塔兹因·阿赫迈德： 你能否提供一些关于 FDA 迄今为止看到的情况的澄清，这让他们有信心让你们提前开始申请并获得这一突破性认证？关于 pove。 瑞什玛·凯瓦尔拉马尼： 是的，当然可以。所以，我们有机会完成所谓的预 BLA 会议。换句话说，我们有机会与机构会面，审查迄今为止的所有数据，讨论申请提交的内容，以及将会是什么样子。因此，他们可以访问我们所有的数据和我们对申请的计划，在我们经过那次会议后，我们获得了突破性认证。这也是我们获得滚动提交的认可的时机。我想说，他们授予我们突破性和滚动的原因可能与大多数获得此认证的药物相同。他们看到未满足的需求。 他们[tear] 一种有吸引力的药物，可以治疗当前的疾病，并且他们对接收申请充满热情，以便他们可以规划他们的工作量。 布莱恩·阿布拉罕斯： 你的下一个问题来自摩根士丹利的特伦斯·弗林。 特伦斯·弗林： 很好。我只是想知道，瑞什玛，NOPAIN 法案是否有任何更新，以及你们在这方面做了什么。我知道你提到有一些 JOURNAVX 的四期数据即将发布。我们会看到关于出院时间设置的任何信息吗？我知道这是一些医生过去询问过的内容。 瑞什玛·凯瓦尔拉马尼： 是的，当然可以。特伦斯。关于 NOPAIN 最终名单，它原定于 10 月 31 日发布。所以上周五，我们了解到由于政府停摆，它已被推迟。我们继续积极倡导将 JOURNAVX 纳入其中。正如我们之前所谈到的，尽管对于医疗保险患者的医院门诊或外科中心来说，金额可能很小，但我们认为这一原则非常重要。NOPAIN 法案实际上是为像 JOURNAVX 这样的药物设计的。因此，我们继续进行对话，但该名单的最终确定和发布已被推迟。我没有更新的时间表来说明它何时会发布。 关于第四阶段的数据，我们现在已经完成了两个第四阶段研究的招募。其中一个是多模式治疗，使用于美学和重建手术前后，另一个是在骨科和普通外科领域。您将在本周晚些时候看到的数据是在美学和重建手术领域。数据的重点是与文献中所见的阿片类药物减少情况进行比较。我们还有一系列额外的研究正在进行，涉及各种其他终点，包括出院，但这些数据尚未准备好。 操作员： 您的下一个问题来自 Leerink Partners 的 David Risinger。 未知分析师： 我是 Edward，代表 David Risinger 提问。有两个问题，请问。对于 JOURNAVX，170 百万生命中有多少人享有无限制访问，多少商业生命被主要 PBM 覆盖？第二个问题是关于下一代 CF 候选药物 VX-828。您能否提供更多关于 PPP 新闻的细节以及数据披露的时间？ Reshma Kewalramani： 让我先回答 VX-828 的问题，然后我会把话转给 Duncan，让他告诉您关于 JOURNAVX 的情况。关于 VX-828，重要的是要知道它是我们研究过的体外效果最好的药物，您知道我们在 CF 领域的体外系统一再证明，不仅在定性上而且在定量上与我们在临床上看到的结果相符。因此，828 是我们迄今为止看到的最有效的药物。您应该期待明年看到数据。我们现在正在进行患者队列的研究。我将在接下来的几个月中提供更具体的时间表，但您应该在明年看到数据。 就我们所期待的而言，您知道，超越我们今天所拥有的效果变得越来越困难。我在 TRIKAFTA 1-到 2 岁时描述的数据确实是非凡和前所未有的。但如果有可能做得更好，我的意思是让所有年龄组的更多患者达到更低的汗氯化物水平，即更高的 CFTR 蛋白功能水平，这就是我们致力于实现的目标，这也是我们对 VX-828 的期待。Duncan，关于 JOURNAVX 请您说几句，告诉我们 170 百万生命的覆盖情况。 Duncan J. McKechnie： 是的。谢谢您的提问。为了回答这个问题，在 170 百万生命中，有 1.13 亿是无限制的。正如我之前所沟通的，我们所做的所有合同和协议都是无需事先授权，无需步骤编辑。因此，我们对此进展感到非常满意。正如我在之前的问题中提到的，我们与第三个 PBM 继续取得进展，目前正在进行积极的对话，实际上也与医疗保险计划进行了沟通。 操作员： 下一个问题来自 TD Cowen 的 Philip Nadeau。 Philip Nadeau： 我们有两个商业问题。首先，关于 JOURNAVX，根据处方趋势和您所提到的处方数量，似乎毛利与净利的差距仍然很高。您能告诉我们目前的情况以及到 2026 年可能的情况吗？其次，关于 ALYFTREK，您曾多次提到从 TRIKAFTA 到 ALYFTREK 的稳定过渡。您认为何时能够正式指导，比如说三年后，TRIKAFTA 患者中有多少比例将过渡到 ALYFTREK？ Reshma Kewalramani： 当然可以。让我先回答第二个问题，然后我会把话转给 Charlie 谈谈毛利与净利的情况。正如 Duncan 所说，在未来几年内，我们预计全球大多数正在使用 TRIKAFTA 的患者将过渡到 ALYFTREK。因为我们相信 ALYFTREK 是最佳的 CFTR 调节剂。Charlie，关于毛利与净利和 JOURNAVX 请您说几句。 Charles Wagner： 是的，Phil。毛利与净利的三个驱动因素当然是支付方折扣、批发商折扣以及患者支持计划的影响，其中最后一个在 2025 年最为显著。虽然我们正在努力扩大支付方的覆盖范围并完成 Duncan 所提到的一些合同工作，但患者支持计划仍然非常活跃，这导致目前毛利与净利的差距较高。我们尚未准备好对 2026 年做出指导，直到我们确定与支付方的业务组合和结构。我认为现在谈论明年的情况还为时尚早。 操作员： 您的下一个问题来自 Stifel 的 Paul Matteis。 未知分析师： 我是 Julian，代表 Paul 提问。我想知道关于 suzetrigine 在慢性疼痛方面潜在开发的最新想法，尤其是在您上个季度提供的更新之后。想知道您是否在追求其他适应症，或者是否考虑通过收购资产在这个领域长期发展，因为竞争对手的兴趣越来越大？ Reshma Kewalramani： 是的。关于 suzetrigine 在外周神经病理性疼痛领域没有新的更新。我们非常专注于启动我们的 DPN 研究#2，以确保 DPN 适应症，这有明确的路径和具体的后续步骤，并且能够服务 200 万患者。关于我们如何扩展到更广泛的 P&P 市场，我们正在研究我们认为最有效的方式。我们也在考虑 NaV1.8 抑制剂，即 JOURNAVX 和 NaV1.7 的时间表，以及组合的可能性。更多信息将会公布。 PNP 对我们来说仍然非常有趣。但现在的重点是确保 DPN 适应症，启动第二个 DPN 研究，即糖尿病外周神经病研究。我认为我们将在明年年底之前完成这两个研究。 操作员： 您的下一个问题来自 Barclays 的 Gena Wang。 王辉东： 所以我可能有一个关于本周晚些时候的 Poly 数据的快速问题。我知道你不能透露任何关于实际数据的内容。但我只是想知道，如果我们看看 Vera 的数据，他们已经设定了 eGFR，但基本上是比较高的，基本上是平坦的，或者说缓慢的，我认为斜率是-0.1%。那么在这里，你认为根据你们的药物特征，是否真的可以在更长的治疗过程中改善 eGFR？ Reshma Kewalramani： 是的，Gena，我理解你的问题。我想——你会对我们在本周晚些时候在 ASN 上展示的数据感到满意，我当然也是。我会说我对 Salveen 所说的相同的事情，在一些同质肾病中，蛋白尿的减少转化为 eGFR 的稳定。因此，我认为这将会发生。我认为更重要的问题是，从长远来看，当我们用 IgAN 或膜性肾病治疗我们的患者时，我们有药物可以使患者的蛋白尿降到更低的水平，完全消除或减少血尿，达到这些[无法辨识] Gd-IgA 抗体的低水平。 我认为这就是我们将看到实践转变的地方。我认为你已经在看到 KDIGO 指南的例子。我不会提前透露 ASN 即将发布的数据，但你将看到来自 Povetacicept IgAN 项目的 eGFR 数据。 操作员： 下一个问题来自 Wells Fargo 的 Mohit Bansal。 Mohit Bansal： 我也想强调或询问一下关于 BD 的问题。我想了解你在这方面的思考过程，因为你说如果我们找到像 pove 这样的东西，我们会去追求。我认为唯一的挑战是 Vertex 不再是一个小公司。那么是否有可能你会考虑在 50 亿到 100 亿美元范围内的大交易？还是考虑到你们的现金状况，你认为在 BD 方面可能会保持灵活和小规模？ Reshma Kewalramani： 我是 Reshma。抱歉，抱歉。我想 Charlie 总结得很好。我们的 BD 战略与我们的内部创新战略非常一致。这完全是关于 Sandbox 疾病和我们在研发方面的做法，高未满足需求，从实验室到临床的生物标志物，以及经过验证的靶点，无论是遗传学还是药理学高效的临床开发和监管路径以及专业市场。这些是引导我们走到今天的原则。你可以肯定我们会继续保持这样的做法。这不是关于规模，而是关于与研发战略的契合。 操作员： 下一个问题来自 William Blair 的 Myles Minter。 未知分析师： 我是 Jake，代替 Myles 提问。我有几个问题。首先，我想问一下关于你们的 DM1 项目的任何更新，我们可以期待什么时候或多少数据，然后你是如何评估该项目的，考虑到最近收购了 Avidity。然后关于 CASGEVY，你能提醒我们在患者经历这个过程并注册到这个长期跟踪研究时，你们披露不良事件的政策吗？这些事件是来自预处理方案还是编辑方案，还是两者都有？ Reshma Kewalramani： 是的。我们先谈谈 CASGEVY。对于所有临床试验患者的数据，无论是在主要的，称之为主要的镰状细胞病和β地中海贫血研究[ CLIN 1 ] 和[ CLIN 2 ]，还是在长期跟踪研究中，它们都通过临床试验系统报告。对于商业治疗的患者，他们会通过医生以正常方式报告给公司或 FDA。DM1 对我们来说是一个令人兴奋的项目。 你可能还记得，我们设置研究的方式是为了在数据支持的情况下，以最高效和最快的方式进入关键开发阶段，我们直接在患者中进行了 SAD/MAD。我们已经完成了 DM1 的 SaaS 部分，现在正在进行 MAD 部分。我预计我们将能够在明年完成研究并获得结果。这意味着因为我们是在患者中进行的，所以将涉及安全性和有效性。 操作员： 最后一个问题。今天的最后一个问题来自 Bernstein 的 William Pickering。 William Pickering： 如果可以的话，我有两个关于 pove 和 pMN 的问题。第一个是你能否讨论一下该适应症的竞争格局，并与 IgAN 进行比较？第二个是你如何定义 pMN 的可寻址市场。我认为 Biogen 估计美国只有 36,000 名患者，这似乎比你们的美国和欧盟的综合数字要保守一些？ Reshma Kewalramani： 是的。关于膜性肾病，IgAN 肾病和膜性肾病之间有一些相似之处，最引人注目的是它们都是 B 细胞介导的疾病，存在自身抗体形成，这些自身抗体最终沉积在肾脏中，导致肾功能障碍。膜性肾病和 IgAN 的不同之处在于流行程度。例如，中国大约有 70 万人患有 IgAN。这在亚洲是一个非常重要的疾病，我认为西方世界的估计大约是 30 万人，而膜性肾病在西方世界大约是 15 万人。竞争格局也不同，IgAN 肾病的竞争强度更大，可能是因为患者群体更大。 据我所知，我们是唯一在膜性肾病中进行关键开发的 APRIL/BAFF。我确实认为，正因为这两者都是 B 细胞介导的疾病，我认为像 Poly 这样的药物在膜性肾病中具有最佳的潜力。在 APRIL/BAFF 类别中，我们处于领先地位，因为我们已经启动了 2/3 期临床试验。我希望这能有所帮助。 主持人: 这结束了我们的问答环节。现在我将会议交还给管理层进行任何结束语。 Susie Lisa: 感谢大家的参与。再次对技术问题表示歉意。我们会尽快提供重播。Chuck，请你提供相关信息。谢谢。 主持人: 是的，女士。会议现在已经结束。感谢您参加今天的演示。今天活动的重播将在通话结束后不久提供，拨打 1 (877) 344-7529 或 1 (412) 317-0088。使用重播访问代码 101-96553。感谢您的参与。您现在可以断开连接。 图片来源：The Motley Fool。 日期 2025年11月3日，星期一，东部时间晚上 10:06 电话会议参与者 首席执行官 — Reshma Kewalramani 首席运营官 — Stuart Arbuckle 首席财务官 — Charles Wagner 投资者关系高级副总裁 — Susie Lisa 需要 Motley Fool 分析师的报价？请发送电子邮件至 [email protected] 主要信息 总收入 — 30.8 亿美元，同比增长 11%，主要受囊性纤维化（CF）疗法、ALYFTREK、CASGEVY 和 JOURNAVX 需求增加的推动。 美国收入增长 — 同比增长 15%，归因于持续的 CF 患者需求、有利的净定价和近期的产品发布。 美国以外收入增长 — 同比增长 4%，反映出中个位数的 CF 增长以及 CASGEVY 的贡献。 CASGEVY 收入 — 本季度确认收入 1700 万美元；管理层预计 CASGEVY 全年收入超过 1 亿美元，并将继续扩大国际报销。 JOURNAVX 收入 — 本季度收入 2000 万美元，截至 10 月中旬已填补超过 30 万处方，覆盖 1.7 亿人群，其中 1.13 亿人群没有限制。 非 GAAP 营业收入 — 13.8 亿美元，较去年同期的 13.1 亿美元有所上升。 非 GAAP 每股收益 — 4.80 美元，较去年同期的 4.38 美元增长 10%。 合并非 GAAP 营业费用 — 12.8 亿美元，因研发扩展、pove 项目加速和商业建设增加而增长 19%。 季度末现金和投资 — 120 亿美元，在本季度回购 270 万股的 11 亿美元支出后，以及年初至今支出的超过 19 亿美元用于 450 万股。 ALYFTREK 发布 — 自美国发布以来销售近 5 亿美元；绝大多数新符合条件的美国患者已开始使用；注意到从 TRIKAFTA 的稳定过渡。 TRIKAFTA（1-2 岁） — 关键研究显示在 24 周内平均汗氯化物减少超过 70 mmol/L；近 70% 达到正常水平，支持计划在 2026 年上半年进行全球提交。 肾脏产品组合里程碑 — 在 IgAN 的 RAINIER 三期试验中完成全部入组；VX-407 在 ADPKD、inaxaplin 在 AMKD 和 pove 在原发性膜性肾病的关键研究正在进行中。 管道与监管 — FDA 已授予 IgAN 的 pove 突破性和滚动审查，并为膜性肾病的 pove 授予快速通道；IgAN 的 BLA 提交将于今年开始，目标是优先审查时间表。 指导更新 — 2025 财年收入指导上调至 119 亿-120 亿美元（之前为 118.5 亿-120 亿美元），非 GAAP 营业费用指导上调至 50 亿-51 亿美元，非 GAAP 税率指导下调至 17%-18%（之前为 20.5%-21.5%），原因是一次性收益。 摘要 Vertex Pharmaceuticals(VRTX +0.57%) 报告了显著的两位数收入增长和多样化的产品组合，主要得益于最近推出的疗法和扩大患者的可及性。管理层强调了 JOURNAVX 的快速处方采用和支付方覆盖，指出市场接受度强以及未来扩展计划，包括在 2026 年初增加 150 名现场代表。公司实现了主要的临床开发里程碑，完成了 IgAN 中 povetacicept 的关键试验的全部入组，并启动了原发性膜性肾病和 ADPKD 的研究。在财务方面，增加的营业费用归因于加速的研发和商业化，显著的股票回购反映了资本配置的优先事项。管理层强调，最近获得的 pove 突破性和滚动审查的资格，以及更新的指导，使 Vertex 在持续的多元化增长中处于有利位置。 管理层表示，“绝大多数新符合条件的美国患者现在已经开始使用 ALYFTREK，” 表明最新的 CFTR 调节剂在符合条件的群体中迅速渗透。 首席财务官确认，“我们现在正在对我们的管道进行商业化投资。我们也在支持业务的资本投资，这仍然是首要任务，” 重申资本部署优先用于内部和外部的创新和增长。 对于 CASGEVY，截至季度末有 39 名患者接受了输注，其中第三季度有 10 名；25 个激活的治疗中心每个治疗超过 5 名患者，至少一个地区治疗了 20 名或更多患者。 公司披露其关键的 VX-828 研究被描述为 “我们在体外研究中最有效的”，现已进入患者队列，并预计明年会有数据发布。 财务指导明确纳入了来自 Alpine 收购的一次性税收抵免和预计在第四季度的递延收益。 行业术语表 CFTR 调节剂：一种针对囊性纤维化跨膜导电调节蛋白的治疗方法，旨在解决具有特定基因突变的囊性纤维化患者的根本原因。 ATC（授权治疗中心）：获得认证的医疗中心，获准提供基因编辑或细胞基础疗法，如 CASGEVY。 BAFF/APRIL 抑制剂：一种生物制剂，针对 B 细胞激活因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）细胞因子，涉及自身免疫性肾病。 BLA（生物制剂许可申请）：向 FDA 提交的监管申请，寻求对生物疗法的批准。 IgAN（免疫球蛋白 A 肾病）：一种肾脏疾病，其特征是 IgA 抗体在肾小球中的沉积。 pMN（原发性膜性肾病）：一种肾脏疾病，涉及对肾小球基底膜的免疫介导损伤。 ADPKD（常染色体显性多囊肾病）：一种遗传性疾病，导致肾脏内多个囊肿的生长。 AMKD（APOL1 介导的肾病）：与特定 APOL1 基因突变相关的肾病，导致肾功能逐渐丧失。 DPN（糖尿病周围神经病）：由高血糖引起的神经损伤，影响周围神经，常导致疼痛。 SAD/MAD：单次递增剂量/多次递增剂量，早期临床试验中的阶段，用于确定研究药物的安全性和剂量。 全部电话会议记录 Reshma Kewalramani：谢谢你，Susie。大家晚上好，感谢你们今天参加我们的电话会议。Vertex 在第三季度表现强劲，收入达到 30.8 亿美元，较 2024 年第三季度实现了两位数的增长。随着我们继续在囊性纤维化领域保持领导地位，我们还通过产品和地域的多样化来扩展我们的收入基础，CASGEVY 的全球势头不断增长，JOURNAVX 和急性疼痛在广泛的处方医生、疼痛类型和护理环境中得到了广泛应用。同时，我们正在为 Vertex 的第四个增长垂直领域进行前瞻性规划，重点是肾脏疾病和 povetacicept 在多种适应症中的应用，首先是针对免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）的 Pove。接下来是管线，首先是囊性纤维化。 我们在囊性纤维化领域的长期目标有三个：第一，推出一种能够治疗能够产生一定量 CFTR 蛋白的囊性纤维化患者的药物。第二，推出一种能够将 CFTR 功能恢复到正常水平的药物，以汗氯化物为标准，并尽可能早地进行治疗，以便患者有潜力像仅携带一个 CF 等位基因的人一样，过上长久而健康的生活；第三，推出一种针对最后 5% 完全不产生 CFTR 蛋白的囊性纤维化患者的药物。我们在这三个方面都在取得进展。首先，ALYFTREK 治疗的突变种类比 TRIKAFTA 更多。 新符合 CFTR 调节剂治疗其疾病根本原因的患者数量在美国约增加 400 名，在欧盟约增加 4000 名，超过 TRIKAFTA。总的来说，95% 的患者符合或将符合 ALYFTREK 的适应症，我们正在向更低的年龄组推进。 其次，ALYFTREK 于去年晚些时候在美国推出，目前在欧洲推出，得到了患者和医生的强烈反响，他们对这种每日一次的药物感到兴奋，因为它能够将 6 岁及以上患者的汗氯化物水平降低到该年龄组任何 CFTR 调节剂所达到的最低水平。关于汗氯化物还有两个补充要点。我们最近完成了 TRIKAFTA 针对 1 至 2 岁患者群体的关键研究，结果非常显著。该研究的主要终点是安全性，数据与该药物已建立的安全性特征一致。次要终点是汗氯化物的减少。 基线汗氯化物约为每升 100 毫摩尔，在为期 24 周的研究中，平均减少超过 70 毫摩尔。进一步地，近 70% 的患者在研究中达到了低于 30 毫摩尔每升的汗氯化物水平，这一水平被认为是正常的。这种汗氯化物改善的幅度是前所未有的，也是迄今为止我们在任何人群中看到的 CFTR 调节剂的最大减少。我们计划在 2026 年上半年向全球监管机构提交 TRIKAFTA 在 1 至 2 岁患者群体中的申请。 此外，随着我们不断创新，我们继续开发新的 CFTR 方案，旨在实现我们长期以来的目标，即将任何年龄的绝大多数囊性纤维化患者的汗氯化物水平恢复到正常水平。正如我刚刚讨论的 TRIKAFTA 1 至 2 岁患者研究，我们在最年轻的患者中已经达到了这一目标。在我们的 ALYFTREK 三期研究中，6 至 11 岁的患者中超过 50% 达到了正常的汗氯化物水平，VX-828，我们的下一代 3.0 CFTR 修正剂，是我们迄今为止在体外研究中最有效的药物，现已进入临床试验。我很高兴地分享，我们现在已经在 VX-828 研究中启动了 CF 队列。 第三，关于我们的最终目标，VX-522，我们正在为大约 5000 名无法从我们的 CFTR 调节剂中受益的患者开发该药物，我们已恢复了该 I/II 期研究的 MAD 部分的入组和给药。接下来谈谈疼痛。在急性疼痛方面，在本季度，我们完成了 2 项四期试验的入组，评估 JOURNAVX 在术前启动和作为急性疼痛管理的多模式方法中的应用。一个研究的中期分析将在本周晚些时候的医学会议上分享，JOURNAVX 的顶线结果显示安全性和有效性，与关键项目一致。 在美学或重建手术后，阿片类药物使用显著减少，约 90% 的参与者在手术后没有使用阿片类药物，而在类似手术后这一比例不到 10%。在神经性疼痛方面，第一项 DPN 三期研究正在顺利进行，我们已经完成了为本月晚些时候启动第二项 DPN 三期研究的准备工作。现在转向肾脏产品组合。肾脏医学正在经历药物开发的复兴，Vertex 希望在这一领域成为领导者。凭借我们基于因果人类生物学的差异化研发方法，经过验证的靶点和可转化的生物标志物，我们拥有广泛的创新疗法组合，具有改变严重肾脏疾病患者生活的潜力。 我们的临床管线在 4 种肾脏疾病中拥有首创或最佳资产，其中 3 种已经进入或接近关键开发阶段。VX-407 用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD），inaxaplin 用于 APOL1 介导的肾病（AMKD），pove 用于 IgAN 和原发性膜性肾病。首先介绍 VX-407 ADPKD，该药物的二期概念验证研究在本季度早些时候启动。请记住，美国和欧洲大约有 30 万名 ADPKD 患者。这些患者的治疗选择有限，且没有批准的疗法可以治疗该疾病的根本原因。我们认为，最多 10% 的 ADPKD 患者可能有资格接受 VX-407 治疗，这是一种首创的小分子蛋白折叠修正剂。 VX-407 旨在通过恢复 PC1 蛋白功能来针对 ADPKD 的根本原因。这项二期概念验证研究是一项针对 24 名患者的单臂试验，评估 VX-407 对身高调整后的总肾脏体积的影响。第二个需要强调的肾脏项目是 inaxaplin 用于原发性 AMKD，这是一种影响美国和欧盟 15 万患者的疾病。幅度关键研究的中期分析队列的入组已经完成。该队列中的患者现在正在接受 48 周的治疗，之后我们将进行中期分析。如果结果积极，我们将准备在美国提交潜在的加速批准申请。 此外，我们正在进行 AMPLIFIED 研究，这是一项针对中度蛋白尿的 AMKD 患者或在 AMPLITUDE 试验中未研究的 AMKD 和糖尿病人群的 inaxaplin 二期概念验证研究。AMPLIFIED 计划在今年年底前完成入组。现在转向 povetacicept。pove 的主要和首个适应症是 IgAN，这是一种影响美国和欧洲超过 30 万名确诊患者以及全球超过 100 万名患者的疾病。该项目有 4 个要点需要强调。首先，我们在今年早些时候完成了 RAINIER 三期试验中期分析队列的入组。 其次，FDA 已授予 pove 突破性疗法认定，并对我们的生物制剂申请（BLA）进行滚动审查。第三，我们已完成支持 pove 在家自我给药的皮下自动注射器的研究。最后，我很高兴今晚分享的最新消息是，我们已完成 RAINIER 三期试验的全部入组。该试验在大约 15 个月内招募了约 600 名患者，是 IgAN 中任何当代三期研究中速度最快的，证明了 pove 面临的重大机会。 当将这 4 个主要里程碑与 FDA 授予的滚动审查结合在一起时，我们将在今年年底之前开始提交潜在的加速批准申请。一旦中期分析队列完成 36 周的治疗，假设结果积极，我们将在 2026 年上半年完成 pove 在 IgAN 适应症的 BLA 提交。我们已使用优先审查凭证，因此我们有信心 pove 的 BLA 在 IgAN 适应症将获得美国的加速优先审查。这是 6 个月的审查，而传统审查为 10 个月。 接下来，与这一管线和产品潜力一致，我们很高兴已启动 pove 在原发性膜性肾病的第二个潜在肾脏适应症的关键研究。美国和欧洲大约有 15 万名膜性肾病患者，全球近 50 万名。目前，没有批准的疗法可以治疗该疾病的根本原因，导致大量患者面临高度未满足的需求。pove 最近获得了 FDA 在膜性肾病中的快速通道认定，我们的二期、三期适应性研究 OLYMPUS 现已展开。最后一点，关于 Zimislecel 在 1 型糖尿病中的研发。 虽然我们已完成 1 型糖尿病关键试验的入组，但在进行内部制造分析时，我们暂时推迟了给药的完成。由于这是一个正在进行的关键试验，维护研究的完整性至关重要，因此我们不会提供任何额外细节。我期待在给药完成后向您更新。最后，Vertex 现在拥有 7 种商业化药物。五个项目处于三期开发阶段，还有一个令人兴奋的早期研发管线。因此，在我们努力实现研发里程碑的同时，我们正在并行推进将已批准的药物提供给全球更多患者，并为未来的潜在推出做好准备。 为了向您详细介绍我们的商业努力，我现在将电话转给 Duncan。 斯图尔特·阿布克尔： 非常感谢，Reshma。我今晚将重点讨论 CF 业务、ALYFTREK 和 CASGEVY 的全球上市、JOURNAVX 在美国的上市以及我们在四种严重肾病中潜在上市的商业规划，其中第一种将是 IgAN 中的 Pove。首先谈到 CF，我们的 CF 业务在本季度实现了强劲的两位数增长，因为我们继续增加接受我们 CFTR 调节剂的合格患者数量。这反映了 ALYFTREK 的持续上市、年轻患者和罕见突变患者的进展、我们疗法的增强生存益处以及在巴西和土耳其等新地区的扩展。专注于 ALYFTREK，这是我们批准的第五种治疗 CF 根本原因的疗法。 我们相信，ALYFTREK 是合格患者中最好的 CFTR 调节剂，因为与标准治疗 TRIKAFTA 相比，ALYFTREK 在汗氯化物测量的 CFTR 功能方面提供了进一步的改善，适用于额外的罕见突变，并提供了每日一次的便利给药方案。ALYFTREK 在美国的上市在所有患者群体中进展良好。我们看到，特别是在那些对 CFTR 调节剂尚未接触的患者中，接受率非常迅速，而美国绝大多数以前未接受治疗的患者现在已经开始使用 ALYFTREK。我们还看到，之前停止使用我们其他 CFTR 调节剂的患者也在继续接受 ALYFTREK。 最后，主要是从 TRIKAFTA 转换的患者的过渡速度保持稳定，并且在本季度中占 ALYFTREK 患者的多数。在美国以外，ALYFTREK 在多个欧洲国家的早期上市也取得了强劲的开局，患者在英国、爱尔兰、德国和丹麦获得了报销访问。反馈非常积极，无论是在临床特征还是每日一次的给药方面。正如 Reshma 提到的，欧洲中符合 TRIKAFTA 和 ALYFTREK 的罕见突变的新合格患者几乎是美国的 10 倍，并且没有额外的肝脏监测要求。 总体而言，我们对 ALYFTREK 的反应感到满意，并继续预计全球大多数患者将随着时间的推移转向 ALYFTREK，因为它具有多重益处。接下来谈谈 CASGEVY，我们为严重镰状细胞病和β地中海贫血患者提供的变革性单次治疗。随着我们进入 2025 年的最后几个月，势头持续增强。因此，我们对今年 CASGEVY 的收入超过 1 亿美元有清晰的预期，并预计 2026 年将实现显著增长。重要的是，我们在全球范围内确保 CASGEVY 的获取方面取得了持续进展，最近在意大利为 TDT 和 SCD 增加了报销。 意大利是全球 TDT 患者第二大人口国，约有 5000 名患者，其中约一半符合 CASGEVY 的条件。作为 CASGEVY 在美国、欧洲和中东三个地区持续增长的进一步证据，我很高兴地报告，自上市以来，截至 2025 年第三季度末，近 300 名患者已由他们的医生转诊至 ATC 以启动治疗过程。现在已有超过 160 名患者进行了首次细胞采集。这包括 2025 年前 9 个月的 110 名患者，是我们 2024 年全年总数的两倍。 总共有 39 名患者接受了 CASGEVY 编辑细胞的输注，其中包括 2025 年第三季度的 10 名患者。随着治疗团队对流程的熟悉，我们在美国、欧洲和中东的 ATC 患者入组和启动持续增长。截至 9 月底，25 个 ATC 已启动超过 5 名患者，并且在三个地区中至少有一个 ATC 已启动 20 名或更多患者。 鉴于治疗过程的持续时间非常明确，并且我们现在在每个阶段都有大量患者，CASGEVY 的前景良好，我们很高兴能够为不断增长的患者数量提供服务，直到今年年底以及 2026 年及以后。现在转向 JOURNAVX 在中度至重度急性疼痛中的上市。我们继续看到对这种新型非阿片类药物治疗中度至重度急性疼痛的反应非常积极。作为提醒，我们在 2025 年的目标首先是确保广泛的支付方覆盖。其次，通过 P&T 审查和处方表的采用确保医院和健康系统的访问。 第三，推动 JOURNAVX 在各种医生和疼痛类型中的广泛使用，为医生和患者提供无缝体验。我们在各个方面的执行都很好，现在我将提供一些细节。我们在支付方方面继续取得良好进展。截至 10 月中旬，在商业和政府支付方中，超过 1.7 亿人获得了对仿制药的报销访问，较我们在第二季度电话会议上讨论的 1.5 亿人有所增加。与商业支付方的谈判持续进展顺利。我们在 3 个大型国家 PBM 中有 2 个获得了正式覆盖，并正在努力增加第三个。在医疗保险方面，我们继续与计划进行接触以确保覆盖。 截至 10 月中旬，对于医疗补助患者，我们现在有 19 个州提供对 JOURNAVX 的访问，无需事先授权或步骤编辑要求，较上季度的 16 个州有所增加。我们继续预计，商业、医疗保险和医疗补助支付方的覆盖范围将在 2025 年剩余时间和 2026 年进一步扩大。请注意，即使在国家支付方授予 JOURNAVX 正式覆盖后，确保所有生活在其下游计划中都被覆盖可能需要时间。因此，我们计划将我们的患者支持计划（PSP）延长至 2026 年，以确保如果医生决定为其急性疼痛患者开处方 JOURNAVX，患者将能够获得该药物。 请注意，患者计划报销 JOURNAVX 时，患者援助计划（PSP）仅在没有保险或保险覆盖非常有限的情况下启动。因此，患者的计划报销 JOURNAVX 时，PSP 计划不会被触发。其次，我们在大约 150 个医疗系统和 2000 家医院的 P&T 委员会中取得了良好的进展，超过 750 家医院和大约 150 家目标大型医疗系统中的 90 家现在已将 JOURNAVX 添加到其药物清单、协议或订单集中。第三，我们继续看到 JOURNAVX 被广泛的医生群体采用，包括骨科医生、整形外科医生、麻醉师、疼痛专家和牙医。 他们在各种疼痛治疗场景中使用 JOURNAVX，包括手术和非手术程序，如关节置换和修复、肩部手术、骨折和扭伤以及牙科程序。在采用 JOURNAVX 的医院系统和诊所中，我们收到了医生们的令人印象深刻的反馈，表明阿片类药物的使用显著减少或消除，这与 Reshma 之前提到的第四阶段研究结果一致。患者的反馈也持续非常积极，表明 JOURNAVX 在管理疼痛方面表现良好，并且耐受性良好。我们还继续看到 JOURNAVX 对我们现场代表的电话以及与医生的数字互动反应良好。 医生的电话频率与处方书写的深度之间存在明显的相关性。因此，正如我们上个季度讨论的那样，我们计划在 2026 年第一季度增加 150 名额外的代表，这将使我们能够增加与现有开处方医生的电话频率，并扩大对其他医生的覆盖。为了提高消费者对 JOURNAVX 的认知，我们正在进行一系列沟通活动，包括与篮球超级明星 Jayson Tatum 的合作，他分享了自己在上赛季季后赛中跟腱受伤后的 JOURNAVX 治疗经历。 最后，作为市场反响日益增长的证据，截至 10 月中旬，JOURNAVX 的处方数量已超过 300,000 份。我们继续对有效的非阿片类药物治疗中度至重度急性疼痛的显著未满足需求充满信心，我们正处于为 Vertex 创建另一个数十亿美元特许经营的早期阶段。我将以一些关于我们在肾脏医学潜在上市的商业规划的评论结束，我们已经开始建立我们的商业化团队。我们预计我们的肾脏特许经营将在未来几年成为 Vertex 的重要增长驱动因素和价值创造者。 今晚我将重点讨论我们在这方面的第一步，pove 在 IgAN 中。我们相信，pove 提供了独特的属性组合，具有引人注目的临床和患者特征。首先，pove 是一种融合蛋白，专门设计用于更好的组织渗透，并提供优化的、针对 BAFF 和 APRIL 细胞因子的双重抑制。在我们迄今为止看到的 Ruby III 临床数据中，pove 显著降低了 [ GDI GA1 ]、血尿和蛋白尿。其次，在仅 APRIL 或双 BAFF APRIL 抑制剂中，pove 为患者提供了最方便的给药和管理方式。每 4 周在家通过皮下自动注射器给药，且剂量体积低于 0.5 毫升。 第三，pove 是唯一在多种严重肾脏疾病（IgAN 和 pMN）中进行关键试验的双 BAFF APRIL 抑制剂。我们相信，pove 具有优越的作用机制、优越的临床特征，并将提供优越的患者体验。简而言之，我们相信，pove 具有最佳的潜力。我们很高兴能够建立我们的肾脏特许经营，并为在第五个疾病领域的商业化做好准备，pove 有望成为 IgAN 的最佳治疗方案。我现在将电话转给 Charlie 来回顾财务情况。 Charles Wagner: 谢谢，Duncan。Vertex 2025 年第三季度的两位数收入增长展示了我们持续强劲的表现和吸引人的增长特征。2025 年第三季度总收入同比增长 11%，达到 30.8 亿美元。美国收入同比增长 15%，主要得益于 CF 的持续患者需求和与去年相比的有利净定价，以及 ALYFTREK、CASGEVY 和 JOURNAVX 的贡献。美国以外的收入同比增长 4%，包括中低单位数的 CF 增长和 CASGEVY 的贡献。2025 年第三季度的全球总收入和地区增长率中包括了 1700 万美元的 CASGEVY 收入和 2000 万美元的 JOURNAVX 收入。 2025 年第三季度合并的非 GAAP 研发、收购的知识产权研发和销售及一般管理费用为 12.8 亿美元，而 2024 年第三季度为 10.8 亿美元。非 GAAP 运营费用同比增长 19%，主要是由于我们广泛的后期管道的持续推进，包括 pove 开发项目的加速以及在疼痛领域商业能力的建设。收购的知识产权研发费用为 5500 万美元，而 2024 年第三季度为 1500 万美元。2025 年第三季度的非 GAAP 运营收入为 13.8 亿美元，而 2024 年第三季度为 13.1 亿美元。2025 年第三季度的非 GAAP 有效税率为 17.6%，包括由于去年 Alpine 收购而获得的研发税收抵免的好处。 2025 年第三季度非公认会计原则净收入为 12.4 亿美元，相较于 2024 年第三季度的 11.4 亿美元有所增长。2025 年第三季度非公认会计原则每股收益为 4.80 美元，比 2024 年第三季度的 4.38 美元增长了 10%。在第三季度结束时，我们的现金和投资总额为 120 亿美元，此前我们已投入约 11 亿美元回购超过 270 万股股票。今年迄今为止，我们已花费超过 19 亿美元回购约 450 万股股票。我们的现金使用优先事项保持不变，主要集中在通过内部和外部投资推动的创新和增长，其次是股票回购。现在转向指导。 在 2025 年仅剩一个季度的情况下，我们正在更新 2025 年的财务指导，包括收入、运营费用和税收。我们现在预计 2025 年总收入将在 119 亿美元到 120 亿美元之间，而之前的指导为 118.5 亿美元到 120 亿美元，按当前汇率计算，全年增长约为 8% 到 9%。这一展望反映了我们对 CF 药物组合持续增长的预期，包括 ALYFTREK 在美国的持续推出以及最近在欧洲的推出。正如邓肯提到的，全年收入指导还包括超过 1 亿美元的 CASGEVY 收入，因为我们在获得监管批准和报销的地区治疗更多患者。 此外，指导还反映了由于处方量增长，JOURNAVX 在第四季度的进一步贡献。我们还在细化关于合并非公认会计原则的研发、获得的知识产权研发和销售及一般管理费用的指导，现在预计全年运营费用约为 50 亿到 51 亿美元，而之前的指导为 49 亿到 50 亿美元。这主要是由于多个适应症的 pove 开发项目加速，以及增加对商业和市场活动的投资，以支持 JOURNAVX 的推出。我们对全年预计的约 1 亿美元的知识产权研发费用的估计没有变化，包括最近宣布的与 Enlaza 的合作。 基于我们目前所知，我们继续预计 2025 年关税对成本的影响微乎其微，因为我们在美国的业务占比较大，且供应链地理多样化。当然，考虑到关税形势的动态特性，包括特定行业关税的潜在影响，这一展望可能会发生变化。最后，我们将 2025 年全年非公认会计原则有效税率的预期指导从 20.5% 到 21.5% 的范围下调至 17% 到 18% 的修订范围，并纳入若干一次性税收优惠。这些优惠包括在第三季度因 Alpine 相关的研发税收抵免而确认的优惠，以及预计在 2025 年第四季度确认的之前递延的税收优惠。 最后，Vertex 在 2025 年第三季度再次交出了强劲的业绩，通过在美国推出两款新产品 ALYFTREK 和 JOURNAVX，欧洲推出 ALYFTREK，以及持续全球推出 CASGEVY，增长和多样化了我们的收入。我们在中期和后期临床开发中也在整个产品组合中取得了显著的管道进展，包括 pove 的管道和产品潜力的持续推进。这些以及在多个疾病领域持续进展的其他预期里程碑在第 17 页中详细列出。我们期待在未来的电话会议中向您更新我们的进展。现在我请 Susie 开始问答环节。 Susie Lisa: 谢谢，Charlie。抱歉，我们了解到网络直播存在问题。对此我们感到抱歉，正在与我们的供应商 Chorus call 合作。我们也会尽快发布会议记录。Chuck，你能给出问答环节的指示吗？ Operator: [操作员指示] 第一个问题来自花旗银行的 Geoff Meacham。 Geoffrey Meacham: 我有两个简短的问题。关于 ALYFTREK。我想了解一下状态更新。你认为在患者转换或新开始的患者方面是否达到了一个临界点？并且我对监测要求是否有所放宽感到好奇。第二个问题是，Reshma，我知道你是受过肾脏科训练的医生。随着你们接近 pove 数据集，能否帮助我们理解你们如何看待与许多 BAFF、APRIL 类型资产的差异？我知道这显然是数据依赖的。 我想听听你的高层次评论？ Reshma Kewalramani: 当然可以。Geoff，让我请 Duncan 回答关于 ALY 的问题，我会回来谈 pove。 Duncan J. McKechnie: 是的，关于 ALYFTREK，我可以说，美国绝大多数新符合条件的患者现在已经开始使用 ALYFTREK。我们看到停用和转换的患者顺利过渡到 ALYFTREK，因为医生在最初几个月内正在处理监测要求。转换的速度保持稳定，我们对进展感到非常满意。在美国以外的国家，我们也看到在有准入的国家中强劲的接受度。我还要补充的是，自 ALYFTREK 推出以来的 10 个月内，它已产生近 5 亿美元的销售收入。因此，总体而言，我们对 ALYFTREK 的进展速度感到非常满意。 Reshma Kewalramani: Geoff，关于 povetacicept，让我专注于 IgAN 的评论。这真的非常令人兴奋。我们将在即将到来的 ASM 上分享的数据是更多患者的数据和更长的随访时间。你应该关注蛋白尿、血尿的终点，还应该关注 IgAN 中的药效学标志物，称为 Gd-IgA1。我对这些结果感到非常兴奋。对我来说，如果你考虑 IgAN 及其意义，它是一种慢性疾病，不幸的是，最终会导致死亡、透析或移植，这就是我们的患者最终的结果。 因此，我们真正想要做的是控制这些自身抗体，以减轻这一终点。如果你看这个疾病，它是 APRIL 水平和 BAFF 水平升高的疾病。并不是说这两种细胞因子中的一种升高。因此，抑制这两者对我来说是非常有意义的，这就是 pove 所做的。接下来要关注的是临床前数据，你之前听我说过，我们之所以对 Alpine 和 pove 感到如此兴奋，是因为它们是专门设计用于更高的组织分布、效力和结合亲和力。 然后你将其转化为我们在 RUBY-3 临床试验中看到的早期数据。看起来真的很好。最后我要说的是，对于那些患有这种慢性疾病的患者，重要的是他们有一种可以长期服用的生物制剂，这对他们是最好的。从所有数据来看，不仅在 IgAN 患者的市场研究中，而且在市场上的生物制剂中，关键在于小剂量的给药、自动注射器和每月给药，这就是我们与 pove 所拥有的。 最后要说的是，我确实认为肾脏科医生也会对我们已经开始的膜性肾病的 2/3 期试验感兴趣。因此，总的来说，这真的很不错。 Operator: 下一个问题来自高盛的 Salveen Richter。 Salveen Richter: 关于 pove 数据，我想跟进一下。考虑到我们将在长期的 2 期数据中查看的所有标志物，能否为我们提供一些背景，以便我们理解如何看待 eGFR 的益处，以及在我们关注的其他两种药物或更多药物的整体定位？其次，关于疼痛业务，你提到在真正开放分销之前需要获得第三个 PBM 的支持。你能帮我们理解一下那方面的最终确定情况吗？ Reshma Kewalramani: 是的。让我先回答 pove 的问题，Salveen，然后我会请 Duncan 评论最后一个 PBM 的问题。因此，Salveen 在许多肾脏疾病中，包括 IgAN，蛋白尿减少与 eGFR 稳定之间有非常强的相关性。我预计这一点将在我们看到的所有 3 期数据中得到验证。不过，重要的是要注意，尽管最终的终点——也就是说，即使是传统批准的 eGFR 显示 eGFR 的稳定。 我们真正想为患者做的是预防死亡、透析和移植等长期并发症，只是如果我们测量这一终点将需要太长时间，因此机构接受了 eGFR 的稳定作为最终终点。因此，当你查看在这段时间内生成的所有证据时，具有最佳蛋白尿、血尿和 Gd-IgA1 减少的药物，我认为那就是对患者最好的药物。如果你考虑长期结果。但我确实认为蛋白尿和 eGFR 之间的关联将会保持，我期待你会看到这一点。Duncan。 Duncan J. McKechnie: Salveen，所以我认为重要的是要注意，我们在这里建立一个长期的疼痛业务，显然，我们希望为患者确保广泛的获取，但我们也希望确保我们药物的长期价值。因此，我们对在相对较短的时间内为 JOURNAVX 确保 1.7 亿人的进展感到非常满意。我会说，我们正在与第三个 PBM 进行富有成效的持续对话。显然，我们会在有消息时及时更新你。正如你所知，与此同时，未被覆盖的患者可以通过患者支持计划获得 JOURNAVX。因此，总体而言，我们对迄今为止的获取进展感到满意。 在 2025 年和 2026 年期间，这一进展将继续扩大。同时，当然，一个关键的绩效指标是继续的医生接受度和处方增长，同时我们确保获取。在这一点上，尽管你没有问，我只想提到我们看到的处方增长：第一季度 1 万份处方，第二季度 9 万份处方，第三季度 17 万份处方，当然，十月份还有几千份。因此，我们对处方的加速增长感到非常满意，同时我们在最终确定获取。 Operator: 下一个问题来自摩根大通的 Jessica Fye。 Jessica Fye: 我想知道你能否谈谈你目前在资本配置方面的优先事项，特别是在业务发展方面，是否有一个你认为是 Vertex 引入资产的最佳发展阶段？ Reshma Kewalramani: Charlie？ 查尔斯·瓦格纳： 是的，杰西卡，我们在资本配置上的优先事项没有变化。我们已经说过一段时间了，我们的首要任务是对业务进行再投资，无论是内部还是外部，以推动创新和增长。这一点依然成立。我们目前正在对我们的产品线进行投资，支持商业化。我们也在进行资本投资，以支持业务，这仍然是我们的首要任务。我们的第二个优先事项是股票回购。我们在第三季度非常活跃，利用了上次财报发布后股价的波动。因此，我们在这一季度积极购买，价格对我们来说相当有吸引力。 因此，未来再投资于业务以及股票回购的组合将继续是我们的优先事项。至于我们是否在寻找任何特定开发阶段的资产，我想你知道，凭借我们的沙盒方法，我们始终在寻找我们关注的任何疾病领域中最佳的技术和资产。这有时表现为赋能技术，有时表现为处于临床前或临床阶段的项目。我们对去年的阿尔卑斯收购感到非常满意。 如果我们能再次找到类似的机会，我们当然会感兴趣，但我们对所有能够推动我们在不同疾病领域战略前进的交易持开放态度。 操作员： 下一个问题来自 BMO 资本的埃文·西格曼。 埃文·西格曼： 我想谈谈竞争格局，pove。我们谈到了拥有自动注射器和第四季度的每周给药。你能否将其重要性与市场上其他竞争产品的关系进行说明？以及你为什么认为这可能给你带来竞争优势？ 瑞什玛·凯瓦尔拉马尼： 是的，埃文，我会和邓肯一起回答这个问题，他可以给你提供商业视角。每月一次的小剂量自动注射器真的非常重要。当然，这意味着我们已经通过了安全性、有效性、利益风险和非常良好的临床特征。但特别是在使用生物制剂的疾病中，这一系列特征的管理绝对不容小觑。现在我将把时间交给邓肯，让他告诉你一些领域的例子，也许还有一些市场研究，邓肯。 邓肯·J·麦基尼： 是的。感谢你的提问。所以，我想稍微退后一步，指出由于各种原因和特征，我们相信 pove 在其作用机制、针对疾病的特定工程设计、引人注目的临床特征以及你提到的患者特征方面提供了最佳的潜力。关键在于它每 4 周以非常低的剂量给药，可以在家中进行管理。这些特征非常重要，尤其是在生物制剂中。它们被证明可以显著减少患者负担，提高依从性，并增加其他已上市生物制剂的治疗满意度。 所以——我们确实认为，尽管听起来不重要，实际上这是 pove 的一个非常重要的差异化因素，除了作用机制和我们看到的优秀临床数据之外。因此，我们非常兴奋能够将其推向市场。基于所有这些原因，我们确实认为它具有最佳的潜力。 操作员： 你的下一个问题来自美国银行的塔兹因·阿赫迈德。 塔兹因·阿赫迈德： 你能否提供一些关于 FDA 迄今为止看到的情况的澄清，这让他们有信心让你们提前开始申请并获得这一突破性认证？关于 pove。 瑞什玛·凯瓦尔拉马尼： 是的，当然可以。所以，我们有机会完成所谓的预 BLA 会议。换句话说，我们有机会与机构会面，审查迄今为止的所有数据，讨论申请提交的内容，以及将会是什么样子。因此，他们可以访问我们所有的数据和我们对申请的计划，在我们经过那次会议后，我们获得了突破性认证。这也是我们获得滚动提交的认可的时机。我想说，他们授予我们突破性和滚动的原因可能与大多数获得此认证的药物相同。他们看到未满足的需求。 他们[tear] 一种有吸引力的药物，可以治疗当前的疾病，并且他们对接收申请充满热情，以便他们可以规划他们的工作量。 布莱恩·阿布拉罕斯： 你的下一个问题来自摩根士丹利的特伦斯·弗林。 特伦斯·弗林： 很好。我只是想知道，瑞什玛，NOPAIN 法案是否有任何更新，以及你们在这方面做了什么。我知道你提到有一些 JOURNAVX 的四期数据即将发布。我们会看到关于出院时间设置的任何信息吗？我知道这是一些医生过去询问过的内容。 瑞什玛·凯瓦尔拉马尼： 是的，当然可以。特伦斯。关于 NOPAIN 最终名单，它原定于 10 月 31 日发布。所以上周五，我们了解到由于政府停摆，它已被推迟。我们继续积极倡导将 JOURNAVX 纳入其中。正如我们之前所谈到的，尽管对于医疗保险患者的医院门诊或外科中心来说，金额可能很小，但我们认为这一原则非常重要。NOPAIN 法案实际上是为像 JOURNAVX 这样的药物设计的。因此，我们继续进行对话，但该名单的最终确定和发布已被推迟。我没有更新的时间表来说明它何时会发布。 关于第四阶段的数据，我们现在已经完成了两个第四阶段研究的招募。其中一个是多模式治疗，使用于美学和重建手术前后，另一个是在骨科和普通外科领域。您将在本周晚些时候看到的数据是在美学和重建手术领域。数据的重点是与文献中所见的阿片类药物减少情况进行比较。我们还有一系列额外的研究正在进行，涉及各种其他终点，包括出院，但这些数据尚未准备好。 操作员： 您的下一个问题来自 Leerink Partners 的 David Risinger。 未知分析师： 我是 Edward，代表 David Risinger 提问。有两个问题，请问。对于 JOURNAVX，170 百万生命中有多少人享有无限制访问，多少商业生命被主要 PBM 覆盖？第二个问题是关于下一代 CF 候选药物 VX-828。您能否提供更多关于 PPP 新闻的细节以及数据披露的时间？ Reshma Kewalramani： 让我先回答 VX-828 的问题，然后我会把话转给 Duncan，让他告诉您关于 JOURNAVX 的情况。关于 VX-828，重要的是要知道它是我们研究过的体外效果最好的药物，您知道我们在 CF 领域的体外系统一再证明，不仅在定性上而且在定量上与我们在临床上看到的结果相符。因此，828 是我们迄今为止看到的最有效的药物。您应该期待明年看到数据。我们现在正在进行患者队列的研究。我将在接下来的几个月中提供更具体的时间表，但您应该在明年看到数据。 就我们所期待的而言，您知道，超越我们今天所拥有的效果变得越来越困难。我在 TRIKAFTA 1-到 2 岁时描述的数据确实是非凡和前所未有的。但如果有可能做得更好，我的意思是让所有年龄组的更多患者达到更低的汗氯化物水平，即更高的 CFTR 蛋白功能水平，这就是我们致力于实现的目标，这也是我们对 VX-828 的期待。Duncan，关于 JOURNAVX 请您说几句，告诉我们 170 百万生命的覆盖情况。 Duncan J. McKechnie： 是的。谢谢您的提问。为了回答这个问题，在 170 百万生命中，有 1.13 亿是无限制的。正如我之前所沟通的，我们所做的所有合同和协议都是无需事先授权，无需步骤编辑。因此，我们对此进展感到非常满意。正如我在之前的问题中提到的，我们与第三个 PBM 继续取得进展，目前正在进行积极的对话，实际上也与医疗保险计划进行了沟通。 操作员： 下一个问题来自 TD Cowen 的 Philip Nadeau。 Philip Nadeau： 我们有两个商业问题。首先，关于 JOURNAVX，根据处方趋势和您所提到的处方数量，似乎毛利与净利的差距仍然很高。您能告诉我们目前的情况以及到 2026 年可能的情况吗？其次，关于 ALYFTREK，您曾多次提到从 TRIKAFTA 到 ALYFTREK 的稳定过渡。您认为何时能够正式指导，比如说三年后，TRIKAFTA 患者中有多少比例将过渡到 ALYFTREK？ Reshma Kewalramani： 当然可以。让我先回答第二个问题，然后我会把话转给 Charlie 谈谈毛利与净利的情况。正如 Duncan 所说，在未来几年内，我们预计全球大多数正在使用 TRIKAFTA 的患者将过渡到 ALYFTREK。因为我们相信 ALYFTREK 是最佳的 CFTR 调节剂。Charlie，关于毛利与净利和 JOURNAVX 请您说几句。 Charles Wagner： 是的，Phil。毛利与净利的三个驱动因素当然是支付方折扣、批发商折扣以及患者支持计划的影响，其中最后一个在 2025 年最为显著。虽然我们正在努力扩大支付方的覆盖范围并完成 Duncan 所提到的一些合同工作，但患者支持计划仍然非常活跃，这导致目前毛利与净利的差距较高。我们尚未准备好对 2026 年做出指导，直到我们确定与支付方的业务组合和结构。我认为现在谈论明年的情况还为时尚早。 操作员： 您的下一个问题来自 Stifel 的 Paul Matteis。 未知分析师： 我是 Julian，代表 Paul 提问。我想知道关于 suzetrigine 在慢性疼痛方面潜在开发的最新想法，尤其是在您上个季度提供的更新之后。想知道您是否在追求其他适应症，或者是否考虑通过收购资产在这个领域长期发展，因为竞争对手的兴趣越来越大？ Reshma Kewalramani： 是的。关于 suzetrigine 在外周神经病理性疼痛领域没有新的更新。我们非常专注于启动我们的 DPN 研究#2，以确保 DPN 适应症，这有明确的路径和具体的后续步骤，并且能够服务 200 万患者。关于我们如何扩展到更广泛的 P&P 市场，我们正在研究我们认为最有效的方式。我们也在考虑 NaV1.8 抑制剂，即 JOURNAVX 和 NaV1.7 的时间表，以及组合的可能性。更多信息将会公布。 PNP 对我们来说仍然非常有趣。但现在的重点是确保 DPN 适应症，启动第二个 DPN 研究，即糖尿病外周神经病研究。我认为我们将在明年年底之前完成这两个研究。 操作员： 您的下一个问题来自 Barclays 的 Gena Wang。 王辉东： 所以我可能有一个关于本周晚些时候的 Poly 数据的快速问题。我知道你不能透露任何关于实际数据的内容。但我只是想知道，如果我们看看 Vera 的数据，他们已经设定了 eGFR，但基本上是比较高的，基本上是平坦的，或者说缓慢的，我认为斜率是-0.1%。那么在这里，你认为根据你们的药物特征，是否真的可以在更长的治疗过程中改善 eGFR？ Reshma Kewalramani： 是的，Gena，我理解你的问题。我想——你会对我们在本周晚些时候在 ASN 上展示的数据感到满意，我当然也是。我会说我对 Salveen 所说的相同的事情，在一些同质肾病中，蛋白尿的减少转化为 eGFR 的稳定。因此，我认为这将会发生。我认为更重要的问题是，从长远来看，当我们用 IgAN 或膜性肾病治疗我们的患者时，我们有药物可以使患者的蛋白尿降到更低的水平，完全消除或减少血尿，达到这些[无法辨识] Gd-IgA 抗体的低水平。 我认为这就是我们将看到实践转变的地方。我认为你已经在看到 KDIGO 指南的例子。我不会提前透露 ASN 即将发布的数据，但你将看到来自 Povetacicept IgAN 项目的 eGFR 数据。 操作员： 下一个问题来自 Wells Fargo 的 Mohit Bansal。 Mohit Bansal： 我也想强调或询问一下关于 BD 的问题。我想了解你在这方面的思考过程，因为你说如果我们找到像 pove 这样的东西，我们会去追求。我认为唯一的挑战是 Vertex 不再是一个小公司。那么是否有可能你会考虑在 50 亿到 100 亿美元范围内的大交易？还是考虑到你们的现金状况，你认为在 BD 方面可能会保持灵活和小规模？ Reshma Kewalramani： 我是 Reshma。抱歉，抱歉。我想 Charlie 总结得很好。我们的 BD 战略与我们的内部创新战略非常一致。这完全是关于 Sandbox 疾病和我们在研发方面的做法，高未满足需求，从实验室到临床的生物标志物，以及经过验证的靶点，无论是遗传学还是药理学高效的临床开发和监管路径以及专业市场。这些是引导我们走到今天的原则。你可以肯定我们会继续保持这样的做法。这不是关于规模，而是关于与研发战略的契合。 操作员： 下一个问题来自 William Blair 的 Myles Minter。 未知分析师： 我是 Jake，代替 Myles 提问。我有几个问题。首先，我想问一下关于你们的 DM1 项目的任何更新，我们可以期待什么时候或多少数据，然后你是如何评估该项目的，考虑到最近收购了 Avidity。然后关于 CASGEVY，你能提醒我们在患者经历这个过程并注册到这个长期跟踪研究时，你们披露不良事件的政策吗？这些事件是来自预处理方案还是编辑方案，还是两者都有？ Reshma Kewalramani： 是的。我们先谈谈 CASGEVY。对于所有临床试验患者的数据，无论是在主要的，称之为主要的镰状细胞病和β地中海贫血研究[ CLIN 1 ] 和[ CLIN 2 ]，还是在长期跟踪研究中，它们都通过临床试验系统报告。对于商业治疗的患者，他们会通过医生以正常方式报告给公司或 FDA。DM1 对我们来说是一个令人兴奋的项目。 你可能还记得，我们设置研究的方式是为了在数据支持的情况下，以最高效和最快的方式进入关键开发阶段，我们直接在患者中进行了 SAD/MAD。我们已经完成了 DM1 的 SaaS 部分，现在正在进行 MAD 部分。我预计我们将能够在明年完成研究并获得结果。这意味着因为我们是在患者中进行的，所以将涉及安全性和有效性。 操作员： 最后一个问题。今天的最后一个问题来自 Bernstein 的 William Pickering。 William Pickering： 如果可以的话，我有两个关于 pove 和 pMN 的问题。第一个是你能否讨论一下该适应症的竞争格局，并与 IgAN 进行比较？第二个是你如何定义 pMN 的可寻址市场。我认为 Biogen 估计美国只有 36,000 名患者，这似乎比你们的美国和欧盟的综合数字要保守一些？ Reshma Kewalramani： 是的。关于膜性肾病，IgAN 肾病和膜性肾病之间有一些相似之处，最引人注目的是它们都是 B 细胞介导的疾病，存在自身抗体形成，这些自身抗体最终沉积在肾脏中，导致肾功能障碍。膜性肾病和 IgAN 的不同之处在于流行程度。例如，中国大约有 70 万人患有 IgAN。这在亚洲是一个非常重要的疾病，我认为西方世界的估计大约是 30 万人，而膜性肾病在西方世界大约是 15 万人。竞争格局也不同，IgAN 肾病的竞争强度更大，可能是因为患者群体更大。 据我所知，我们是唯一在膜性肾病中进行关键开发的 APRIL/BAFF。我确实认为，正因为这两者都是 B 细胞介导的疾病，我认为像 Poly 这样的药物在膜性肾病中具有最佳的潜力。在 APRIL/BAFF 类别中，我们处于领先地位，因为我们已经启动了 2/3 期临床试验。我希望这能有所帮助。 主持人: 这结束了我们的问答环节。现在我将会议交还给管理层进行任何结束语。 Susie Lisa: 感谢大家的参与。再次对技术问题表示歉意。我们会尽快提供重播。Chuck，请你提供相关信息。谢谢。 主持人: 是的，女士。会议现在已经结束。感谢您参加今天的演示。今天活动的重播将在通话结束后不久提供，拨打 1 (877) 344-7529 或 1 (412) 317-0088。使用重播访问代码 101-96553。感谢您的参与。您现在可以断开连接。

摘要◼2025Q3业绩回顾：•EliLilly在GLP-1类药物驱动下，收入端同比+52%，其中Tirzepatide单季度营收首次超过100亿美元，同比+131%、环比+18%。与美国政府达成GLP-1价格协议，降价及减少保险受益人自付金额从而获得Medicare及各州Medicaid扩大减重药物覆盖，同时对DTC渠道减重产品降价50美元/4支装，未来Orforglipron上市后将以最低剂量149美元、其他剂量不超过399美元价格进行供应。•NovoNordisk由于美国市场减重药物竞争日趋激烈及始终未能妥善解决的compoundedGLP-1药物影响，25Q3美国市场Ozempic及Wegovy分别同比+1%/+6%，年内已多次下调业绩指引。与美国政府达成GLP-1价格协议，MedicarepartD将于2026年开始试点覆盖Wegovy，Medicare/Medicaid/DTC渠道中销售的Semaglutide产品都将进一步降价，公司预计价格变动对2026年销售增长产生低个位数负面影响。•AstraZeneca、AbbVie、Amgen、Vertex、Sanofi、GSK等分别依靠核心产品继续放量及新产品带来的增量收入维持高个位数~低双位数增长；JNJ、Novartis、BMS、Gilead等由于核心产品专利到期后下滑拖累或MedicarePartDredesign影响，维持低~中个位数增长；Merck、Pfizer分别受到疫苗板块下滑及COVID-19相关产品收入波动影响，收入端低个位数增长或同比下滑；Roche、Regeneron由于眼科产品在美国市场由于支付端问题增速放缓拖累。•2025Q3，16家企业中共11家企业对全年营收和/或净利润/EPS进行了上调，主要由于新产品销售放量好于预期和/或专利到期产品下滑幅度低于预期等因素，另有4家维持，1家下调。◼MNC的产品在美国市场放量有多快？•我们统计了MNC药企2010-2014年间在美国市场上市的产品共计52款，剔除部分数据缺失、峰值销售额低于3亿美元或销售时长少于5年的产品后，剩余的34款产品在美国市场达峰的中位数时间为~8年，其中FIC产品（n=13）为~7年，罕见病产品（n=13）为~8年，突破性疗法/BTD产品（n=8）为~7年，生物制品（n=14）为~10年。海外药企25Q3业绩梳理❑海外制药企业2025Q3营收及2025全年指引❑中国区域销售表现◼共有7家海外药企披露了其在中国区域的具体销售数据，2025Q1-3单季度分别实现销售额合计484/430/436亿元（分别同比-6%/-18%/-4%）；其中，Merck由于停止HPV疫苗向中国发货，25Q1-3国内销售48/29/27亿元（分别同比-62%/-77%/-62%），剔除Merck后单季度销售分别为436/401/409亿元（分别同比+12%/+1%/+7%）；EliLilly受益于Tirzepatide在国内放量，单季度营收达到40亿元（同比+24%），NovoNordisk在胰岛素及罕见病产品驱动下同比+12%。❑EliLilly：Tirzepatide季度销售首次达到100亿美元，上调全年业绩指引◼25Q3Lilly实现全球销售176亿美元（CER+54%，下同），销量+62%，净价格-10%，销售增长主要由Mounjaro及Zepbound贡献，非肠促胰素产品销售+12%。上调全年业绩指引，收入指引由此前的600~620亿美元上调至630~635亿美元，GAAPEPS指引由此前的每股20.85~22.10美元上调至21.80~22.50美元，Non-GAAPEPS由此前的每股21.75~23.00美元上调至23.00~23.70美元。◼CVRM：MounjaroQ3销售65.2亿美元（同比+109%，季度环比+25%），US/ex-US市场分别35.5/29.7亿美元，分别同比+49%/+307%、环比+8%/+65%，截止25Q3末USNBRx占比达54%（25Q1/Q2末=46%/50%）；Zepbound销售35.9亿美元销售（同比+185%，季度环比+6%），主要由美国市场贡献，截止25Q3末USNBRx占比71%（25Q1/Q2末=74%/68%），新患在CVStemplateplansaccesschange后反弹，总处方TRxSOM63%，较Q2末下滑2pp；Tirzepatide单季度合计销售101亿美元，同比+131%，环比+18%，美国incretin市场整体TRx占比58%（Q1/Q2末为53%/57%）。与美国政府达成GLP-1价格协议：1）从2026年4月1日起，医疗保险受益人为Zepbound（tirzepatide）和orforglipron自付金额不超过每月50美元。各州还将能够通过Medicaid扩大对Zepbound和orforglipron覆盖。礼来已经为orforglipron申请NationalPriorityVoucher以加速FDA审批。2）在FDA批准后，患有肥胖症的自付患者将能够通过LillyDirect的自付药房渠道获得这些药物。Zepbound多剂量笔将以最低剂量299美元提供，其他剂量不超过449美元（此前4支装的2.5mg价格349美元，其他剂量在平台折扣后均为499美元），价格与欧洲相似。Orforglipron将以最低剂量149美元提供，其他剂量不超过399美元。在研管线方面，Orforglipron肥胖伴T2DPh3ATTAIN-2数据读出，受试者接受6/12/36mgOrforglipron或安慰剂，第52周体重较基线变化-5.5%/-7.8%/-10.5%vs-2.2%pbo，A1C较基线变化-1.3%/-1.6%/-1.8%vs-0.1%pbo，礼来计划25年底提交减重适应症上市申请；Retatrutide首个肥胖伴骨关节炎Ph3临床研究预计25Q4读出；Muvalaplin启动首个CVOTPh3临床研究。◼肿瘤：Verzenio（Abemaciclib/阿贝西利）销售14.7亿美元（+7%），US/ex-US市场分别销售8.8/5.9亿美元（同比+47%/-23%）；Jayprica（Pirtobrutinib，BTKi）销售1.4亿美元（+76%），LTM合计销售4.7亿美元。Inluryo（imlunestrant）获批上市用于治疗ER+/HER2-ESR1mutmBC。◼自免：Taltz（Ixekizumab，IL-17抗体）销售9.0亿美元（+2%）；Omvoh（mirikizumab，IL-23p19）销售6500万美元（+60%），LTM合计销售2.3亿美元；Ebglyss（Lebrikizumab，IL-13）销售1.3亿美元，TRx较25Q2环比+41%，其中新患占比~40%。❑NovoNordisk：进一步下调全年业绩指引，与Pfizer竞价Metsera失败◼2025Q3诺和诺德实现销售收入750亿丹麦克朗（reported+5%，CER+11%），净利润为200亿丹麦克朗（-27%）。更新2025年业绩指引，不变汇率下营收增长由此前的8%~14%进一步下调至8%~11%，经营利润增长由此前的4%~10%下调至4%~7%。◼T2D：GLP-1和胰岛素类降糖药物25Q3销售收入合计达491亿丹麦克朗（+8%），胰岛素产品销售120亿丹麦克朗（+1%）；GLP-1产品销售367亿丹麦克朗（+11%），其中Ozempic销售307亿丹麦克朗（同比+9%），US/ex-US市场分别213/94亿丹麦克朗（同比+1%/+8%），美国市场销售额增长部分获益于GtN折扣率及终端补库存，2025Q3美国GLP-1降糖总处方量同比增长>10%，Ozempic周度总处方量达到~670k（25Q2末为~690k），Tirzepatide为~737k；美国市场增加市场投入，并在直销渠道上线Ozempic产品。◼Obesity：25Q3减重产品收入211亿丹麦克朗（+18%），其中Wegovy销售额为204亿丹麦克朗（+23%），US市场125亿丹麦克朗（同比+6%），销量增长驱动，部分对冲净价格下降影响，截至2025年10月美国市场周度总处方量达到~271k（7月末为~282k，4月末为~210k，年初为~204k），同期礼来的Tirzepatide~474k（7月末为~419k，4月末为~333k，年初为~228k），与Tirzepatide进一步拉开差距；尽管FDA已将Semaglutide移出短缺名单，但compoundedGLP-1s销售规模仍在增长，据测算美国市场用药患者规模超过100万人；直销渠道（cashchannel）Wegovy处方占比由1月的~4%增长至目前的~10%，但仍低于此前的预期；持续加强与GoodRx及Costco等零售渠道合作。与美国政府达成GLP-1价格协议：1）MedicarepartD将于2026年开始试点覆盖诺和诺德的减肥药产品；2）MedicarePartD、Medicaid及美国的DTC自营渠道中销售的Semaglutide将进一步降价；3）诺和诺德预计，价格变动将于2026年全球销售增长产生低个位数的负面影响。与Pfizer就Metsera战不断升级，10月30日及11月5日，NovoNordisk在Pfizer最初73亿美元总价（49亿美元首付款+24亿美元CVRs）基础上先后报价至90亿美元及100亿美元总价（72亿美元现金收购50%non-voting优先股+至多28亿美元CVRs以收购剩余股权），但仍竞价失败，Pfizer最终以每股65.60美元现金收购Metsera全部流通普通股（对应~70亿美元）及每股最高20.65美元CVRs（共约22亿美元），总价约92亿美元完成对Metsera收购。◼MASH：52亿美元对价（47亿美元首付款+5亿美元CVRs）收购Akero获得其核心资产FGF21类似物Elfruxifermin，在此前的Ph2临床研究中28/50mgElfruxigermin在MASHF4stage患者中实现纤维化缓解21%/29%vs11%pbo（首个F4stage患者人群数据），目前Ph3临床SYNCHRONY研究进行中。◼中国市场：25Q3中国市场实现收入50亿丹麦克朗（+12%，增长主要由罕见病药物板块贡献），其中胰岛素产品销售23亿丹麦克朗（+8%），T2DGLP-1产品合计收入21亿丹麦克朗（+9%），其中Ozempic、Rybelsus、Victoza分别销售15.3/4.4/1.4亿丹麦克朗（分别-11%/+~9x/-12%），减重产品Wegovy+Saxenda合计销售1.2亿丹麦克朗（-31%）。❑JNJ：TREMFYA销售额同比增长40%，上调全年收入指引◼25Q3药品板块实现营收156亿美元（operational+5.3%，下同），连续两个季度超过150亿美元；分治疗领域，肿瘤65.3亿美元（+19.2%）、自免41.7亿美元（-10.6%）、神经20.2亿美元（+14.6%）、肺高压11.1亿美元（+0.4%）、心血管及代谢9.0亿美元（+1.2%）、传染8.3亿美元（-4.3%），增长主要由肿瘤及神经领域产品驱动。全年收入指引由此前的932~936亿美元（+5.1%~+5.6%）上调至935~939亿美元（+5.4%~+5.9%）。◼肿瘤：多发性骨髓瘤相关产品销售维持快速增长，DARZALEX（达雷妥单抗）实现销售36.7亿美元（+20%），整体份额+5.7pp，前线份额+9.0pp，联用TECVAYLI临床研究进行中；CARVYKTI（BCMACAR-T）实现销售5.2亿美元（同比+81%，环比+19%），增长主要由市场份额增加、新产能扩张驱动及ex-US市场扩张贡献，管理层重申对50亿美元销售峰值信心；TECVAYLI（BCMAxCD3双抗）及TALVEY（GPRC5DxCD3双抗）分别实现销售1.8亿美元（+30%）及1.2亿美元（+59%），communitysetting患者贡献增长。肺癌方面，EGFR/c-Met双抗Rybrevant（埃万妥单抗）联用EGFRT790M抑制剂Lazcluze（兰泽替尼）获批成为EGFR19号外显子缺失（ex19del）或L858R突变NSCLC患者的一线无化疗治疗方案，MARIPOSA研究中联合疗法较奥希替尼展现出OS优效，25Q3销售2.0亿美元。膀胱癌药械产品Inlexzo（2019年收购Taris）于9月上市，是首款获得FDA批准的能够在膀胱内持续释放药物的药械装置，用于治疗不可切除BCG无应答原位非肌层浸润膀胱癌，JNJ预计其峰值销售有望达到50亿美元。◼自免：TREMFYA（Guselkumab）实现销售14.2亿美元（+40%），已获批适应症均实现份额增长，其中IBD适应症份额提升显著贡献销售增量，JNJ预计其峰值销售有望达到100亿美元。STELARA（Ustekinumab）实现销售15.7亿美元（-42%），产品处于生命周期尾声，biosimilar分别于2024年7月、2025年1月进入欧洲及美国市场，专利到期后销售曲线参考Humira。与Protagonist合作推进的口服环肽IL-23抑制剂Icotrokinra已于7月提交银屑病NDA。◼神经：SPRAVATO（盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂）是目前唯一获批的单药疗法，用于治疗伴有急性自杀意念或行为的成人抑郁症患者的抑郁症状，25Q3实现销售4.6亿美元（+61%）；收购Intra-Celluar获得的精分及双向情感障碍药物CAPLYTA（lumateperone/卢美哌隆），已提交抑郁症sNDA申请，Ph3临床数据显示在现有ADT（抗抑郁疗法）基础上附加使用lumateperone第6周MADRA（蒙哥马利抑郁评价量表）评分较ADT单药进一步改善4.5/4.9分，25Q2营收首次并表，25Q3实现销售2.4亿美元（2024全年销售6.8亿美元）。❑AbbVie：年内第三次上调业绩指引，加大神经/精神领域布局◼25Q3AbbVie实现全球销售158亿美元（Operational+8.4%，下同），其中自免78.9亿美元（+11.2%）、神经28.4亿美元（+19.6%）、肿瘤16.8亿美元（-1.3%）、医美11.9亿美元（-4.2%）。年内第三次上调业绩指引，收入指引由此前的605亿美元上调至609亿美元，adjusteddilutedEPS指引由每股10.38~10.58美元上调至10.61~10.65美元（包括收购IPR&D及milestone费用美股-2.05美元）。◼自免：25Q3Skyrizi（利生奇珠单抗）销售47.1亿美元（+46%），Rinvoq（乌帕替尼）销售21.8亿美元（+34%），两款产品2025Q1-3在IBD适应症销售额较上年同期翻倍，在美国市场各线CDnewswitchingpatients总处方占比接近50%，各线UCinplaypatients占比约三分之一，Skyrizi全年指引由此前的171亿美元再次上调至173亿美元（主要来自银屑病及IBD贡献）；Humira销售9.9亿美元（-56%），其中US/ex-US市场分别销售6.2/3.7亿美元（分别-65%/-19%），预计下滑至少将持续至2026年。研发进展方面，Rinvoq白癜风Ph3临床数据读出，达到48周主要及次要终点，较安慰剂显著改善身体及面部白癜风评分；IBD适应症扩大标签，对于已经使用过至少一种已获批的系统性疗法并且尚未使用TNFi且在临床上不推荐使用TNFi的人群中可提至TNFi前使用。◼肿瘤：25Q3板块整体实现销售16.8亿美元（-1%），其中Imbruvica（伊布替尼）销售7.1亿美元（-15%），全年收入指引由28亿美元上调至29亿美元，主要由于现有用药患者维持率好于预期；Venclexta（维奈克拉）销售7.3亿美元（+5%），全年指引由27亿美元上调至28亿美元，主要为CLL强劲需求驱动；Elahere（FRαADC）实现销售1.7亿美元，LTM合计销售6.3亿美元。◼神经：25Q3板块整体实现销售28.4亿美元（+20%），全年收入指引由102亿美元上调至105亿美元（Vyalev快速放量贡献1亿美元增量），其中Vraylar（卡利拉嗪）销售9.3亿美元（+7%），增长主要由I型双向情感障碍及抑郁市场份额提升贡献；BotoxTherapeutic销售9.9亿美元（+16%）；新上市Vyalev（磷卡比多巴/磷左旋多巴复方），是FDA批准的首个基于左旋多巴的皮下24小时持续输注疗法，用于治疗晚期帕金森病成人患者的运动症状波动，25Q3实现销售1.4亿美元，主要为EU/JP市场贡献。研发进展方面，Tavapadon帕金森适应症提交NDA申请，单药治疗早期PD，或在口服levo/carbidopa后仍有运动症状波动的患者中作为附加疗法。此前，AbbVie以12亿美元对价收购Gilgamesh，其核心资产为Bretisilocin，一种短效5-HT2A受体激动剂+5-HT释放剂，可引起短暂的幻觉体验窗口，以治疗重度抑郁障碍。❑Gilead：上调HIV产品销售指引，TrodelvyHR+/HER2-mBC未达到主要终点◼2025Q3Gilead实现营收73亿美元（同比-2%，环比+4%），其中Veklury（瑞德西韦）收入2.8亿美元，剔除新冠收入后收入同比+4%，环比+2%；分治疗领域，HIV产品收入53亿美元（同比+4%，环比+4%）、肿瘤产品收入8.5亿美元（同比-3%，环比-7%）。◼HIV：BIKTARVY（BIC/FTC/TAF复方单片剂）实现销售37亿美元（同比+6%，环比+4%），美国市场份额~52%（HIV治疗市场整体增速2%~3%），预计美国市场LoE时间点延后至2036年；Descovy（FTC/TAF复方，每日一次口服，用于PrEP/暴露前预防）实现销售7.0亿美元（同比+20%，环比+7%），美国市场份额>45%，美国PrEP市场整体增速~14%；Yeztuugo（Lenacapavir，IMQ6M）于6月获得FDA批准上市用于HIVPrEP，25Q3实现销售3900万美元，上市至今累计销售5400万美元，美国市场保险覆盖达到~75%，目标26Q2达到~90%。基于BIKTARVY和Descovy销售表现，HIV产品全年收入增速指引由~3%上调至~5%。◼肿瘤：Trodelvy（Trop2ADC）销售3.6亿美元（同比+7%，环比-2%），mBC需求增长对冲mUC下滑；于ESMO公布两项TNBCPh3研究数据，ASCENT-03研究1LmTNBC不适用PD-(L)1人群mPFS=9.7vs6.9mochemo，ASCENT-041LmTNBC联用K药人群（CPS≥10）mPFS=11.2vs7.8moK药+chemo；1L内分泌疗法经治的HR+/HER2-mBC人群Ph3ASCENT-07研究，对照化疗未达到PFS终点，OS尚未成熟，但观察到获益趋势。细胞治疗产品整体收入4.3亿美元（同比-11%，环比-11%），其中Yescarta（CD19CAR-T，主要适应症为DLBCL/PMBCL/FL）3.5亿美元（同比-10%），美国市场需求下滑；Tecartus（CD19CAR-T，主要适应症为MCL/ALL）销售8300万美元（同比-15%）。Anito-celiMMAGINE-1研究4L+r/rMM预计25Q4更新数据；iMMagine-3研究2-4Lr/rMM完成首例患者给药，研究选取MDR-negative和PFS双终点。◼肝病：25Q3实现营收8.2亿美元（同比+12%，环比+3%），其中Epclusa（索非布韦/韦帕他韦，口服HCV泛基因型复方药物）销售3.7亿美元，Vemlidy（TAF，泰诺福韦）销售3.0亿美元；Livdelzi（PPARδ激动剂，用于治疗对熊去氧胆酸/UDCA反应不足或无法耐受的成人原发性胆汁性胆管炎/PBC患者）25Q3销售1.05亿美元，LTM销售合计2.5亿美元，Livdelzi于2024年8月取得FDA加速审批，Ph3验证性临床研究进行中。HEPCLUDEX（bulevirtide，HDV）美国市场提交BLA，预计2026H2获批上市，目前美国丁肝患者~4万人（~2%的HBV患者）。❑Sanofi：Dupixent销售同比+21%，上调全年收入增速指引◼25Q3Sanofi实现营收124亿欧元（reported+2.3%，CER+7.0%），其中Dupixent实现营收42亿欧元（CER+26.2%，下同）、疫苗产品实现营收34亿欧元（-7.8%）、新上市产品合计实现营收10亿欧元（+57.1%），其他药品实现营收38亿欧元（-3.8%）。◼自免：25Q3Dupixent/达必妥销售41.6亿欧元（+26.2%），其中US/ex-US市场分别为30.7/10.8亿欧元（分别+27.9%/+21.3%），美国市场单季度销售额首次突破30亿欧元，截至2025年8月的在用药患者数较上年同期增长>30%。在研管线方面，Amlitelimab（OX-40L抗体）AD适应症Ph3临床数据读出，受试者接受250mgQ4/12W或安慰剂，第24周EASI-75达到46%/50%vs28%pbo，vIGA-AD0/1达到27%/29%vs11%pbo，安慰剂调整后的有效性数据与Amgen的OX40抗体Rocatinamab接近，但低于IL-4Rα及IL-13抗体数据；Brivekimig（TNF/OX40L）HS适应症Ph2临床数据读出，第16周HiSCR75为54%vs22%pbo（adjustedRRD=29%），Ph2b临床启动入组；DuvakitugCD/UC适应症Ph3临床研究启动。◼疫苗：25Q3实现营收33.6亿欧元（-7.8%），25Q1-3实现营收59.0亿欧元（-0.7%），其中Beyfortus（RSV预防性抗体）Q3销售7.4亿欧元（+19.8%），流感/COVID-19产品销售15.3亿欧元（-16.8%），主要由于美国市场接种率低于往年同期水平。在研管线方面，儿童RSV疫苗（toddlerRSV）Ph3临床由于有效性原因终止。❑Amgen：Repatha一级预防数据读出，再次上调全年业绩指引◼2025Q3Amgen实现营收95.6亿美元（+12%），其中药品销售91亿美元增长12%、销量增长14%。更新全年业绩指引，营收指引由此前的350~360亿美元上调至358~366亿美元，Non-GAAPEPS由此前的每股20.20~21.30美元上调至20.60~21.40美元。◼非专科药：25Q3PCSK9抑制剂Repatha（依洛尤单抗）销售7.9亿美元（+40%），AHA2025年会公布首个一级预防Ph3临床VESALIUS-CV研究数据，在动脉粥样硬化或伴高风险糖尿病的一级预防人群中，使用Evolocumab140mgQ2W或安慰剂，中位数随访~4.6年，3P-MACE发生率分别为6.2%vs8.0%pbo（HR=0.75，P<0.001），4P-MACE发生率13.4%vs16.2%pbo（HR=0.81，P<0.001）；在美国市场上线DTC渠道AmgenNow，美国患者能够以全球最低价239美元/月直接购买Repatha。骨质疏松药物EVENITY（罗莫佐单抗）销售5.4亿美元（+36%），美国市场销售增长44%，主要为处方量增长驱动；RANKL单抗Prolia（地舒单抗）销售11.4亿美元（+9%），美国市场已有3款biosimilar产品上市。在研管线方面，MariTide肥胖±T2DPh3临床MARITIME-1/-2完成入组；Olpasiran（Lp(a)siRNA）在ASCVD伴Lp(a)升高人群中的Ph3临床OCEAN(a)-outcomes研究（CV事件二级预防）进行中，Lp(a)升高且首次CV事件高风险人群（一级预防）Ph3临床已启动。◼炎症：TSLP单抗TEZSPIRE（特泽鲁单抗）25Q3销售额3.8亿美元（+40%），销量+48%；口服PDE4抑制剂Otezla（阿普米司特）销售5.9亿美元（+4%），Enbrel（依那西普）销售5.8亿美元（-30%）。在研管线方面，TEZSPIRECRSwNP适应症获得FDA批准上市，嗜酸性粒细胞≥150人群COPD适应症两项Ph3临床研究入组中，EoE适应症Ph3临床研究完成入组。◼肿瘤：CD3xCD19双抗BLINCYTO（贝林妥欧单抗）销售3.9亿美元（+20%）；CD3xDLL3双抗Imdelltra25Q3销售1.8亿美元，LTM销售4.6亿美元；Xaluritamig（STEAP1xCD3双抗）Ph3mCRPCpost-taxane人群入组进行中，联用阿比特龙治疗chemo-naïvemCRPCPh3临床启动；Bemarituzumab（FGFR2b抗体）联合化疗+O药用于1L胃癌的Ph1b/3临床FORTITUDE-102研究由于疗效不足而终止，此前ESMO2025大会公布的Ph3临床FORTITUDE-101研究首次证明了药物的短期生存获益，但长期分析疗效信号减弱，中位随访11.8个月时OS为17.9vs12.5pbo（HR=0.61），中位随访达到19.4个月时OS为14.5vs13.2pbo（HR=0.82）。❑Roche：收购89bio切入MASH赛道，上调全年EPS指引◼25Q3RocheGroup实现营收149亿瑞士法郎（inCHF-1%，CER/固定汇率+6%），其中PharmaceuticalsDivision实现营收116亿瑞士法郎（inCHF持平，CER+7%），DiagnosticsDivision实现营收33亿瑞士法郎（inCHF-5%，CER+2%）。药品板块分具体治疗领域看，肿瘤38亿瑞士法郎（inCHF-1%，下同）、血液学21亿瑞士法郎（-3%）、神经24亿瑞士法郎（+2%）、自免17亿瑞士法郎（+0%）、眼科10亿瑞士法郎（+10%）。上调业绩指引，coreEPS由此前的highsingledigit增长上调至highsingledigit至lowdoubledigit增长。◼肿瘤：25Q3HER2系列产品整体实现营收20.8亿瑞士法郎（-3%），Phesgo（帕妥珠+曲妥珠固定剂量组合皮下注射制剂）销售6.3亿瑞士法郎（+42%），Perjeta（帕妥珠单抗）销售7.0亿瑞士法郎（-21%），Phesgo/Perjeta转换率达到51%（基于销量，25Q1末~47%，已达到此前设定的50%转换率目标，新目标计划在biosimilar进入前达到~60%转换率）；Herceptin（曲妥珠单抗）销售2.6亿瑞士法郎（-20%），持续受到biosimilar影响；Kadcyla（HER2ADC）销售4.9亿瑞士法郎（同比持平），竞品数据读出对销售影响预计在7~10亿瑞士法郎，符合此前的预期，预计HER2franchise将于2026年达到~90亿瑞士法郎峰值，随后缓慢下降并于2030年左右稳定在~40亿瑞士法郎（其中主要为Phesgo贡献，Kedcyla~10亿瑞士法郎）。Tecentriq（阿替利珠单抗）销售8.8亿瑞士法郎（-2%）；Alecensa（阿来替尼）销售3.9亿瑞士法郎（+1%）。在研管线方面，Giredestrant（口服SERD）Ph3evERA研究（postCDKiER+/HER2-mBC)于ESMO公布，在ESR1mut人群中PFS为9.99vs5.45mo（HR=0.38），在ITT人群中PFS为8.77vs5.49mo（HR=0.56）；另一项Ph3persevERA研究（1LER+/HER2-mBC）预计2026年读出。◼血液学：Hemlibra（艾美赛珠双抗）销售11.1亿瑞士法郎（-3%），US市场主要受到终端采购节奏影响，全年增速指引由此前的中个位数提升至10%；下一代血友病双抗产品NXT0073项Ph3临床将于2026启动。◼神经：多发性硬化症治疗药物Ocrevus（奥克雷珠单抗，CD20）销售16.8亿瑞士法郎（-1%），皮下注射剂型OcrevusZunovo全球用药患者>1.25万人，2025全年预计实现高个位数增长，2029年销售峰值指引提升至90亿瑞士法郎；Evrysdi（利司扑兰，SMA口服疗法）销售4.2亿瑞士法郎（+4%）；Elevidys（与Serepta合作开发的DMD基因疗法）销售1.0亿瑞士法郎（-4%），非可行走患者用药仍暂停中，在接受治疗的840名可行走患者中观察到良好的风险/收益比。AD管线trontinemab（血脑屏障通过增强）在earlyAD人群的Ph3注册性临床研究完成首例受试者入组（2028年读出），同时将启动在pre-clinicalAD人群中的Ph3临床研究。◼自免：Xolair（奥马珠单抗）销售7.8亿瑞士法郎（+25%），新适应症严重食物过敏治疗已治疗>8.5万患者（25Q2末~6万人），预计biosimilar将于2026年末上市；Actemra（托珠单抗，IL-6）销售6.1亿瑞士法郎（-9%），美国市场biosimilar影响，预计全年销售额个位数下滑。第二代CD20抗体Gazyva获得FDA批准用于治疗LN/狼疮性肾炎，SLEPh3临床ALLEGORY研究数据预计年内读出；Afimkibart（TL1A抗体）启动RA适应症Ph2临床研究。◼眼科：Vabysmo（法瑞西单抗，VEGF/ANG-2双抗）销售10.0亿瑞士法郎（-3%），其中US/OUS分别6.9/3.1亿瑞士法郎（分别-11%/+24%），主要受到美国品牌药市场整体萎缩影响，全年销售指引由此前的~20%增长下调至~15%。◼CVRM：2025年9月，Roche以24亿美元首+至多11亿美元CVR收购89bio，获得其核心管线pegozafermin（FGF21类似物），两项Ph3临床研究预计分别于27H1（MASHF2-3）及28年（MASHF4）读出。CT-388（GLP-1R/GIPR双靶）计划启动减重Ph3临床研究，CT-996口服减重Ph2临床首例受试者入组。Zilebesiran（AGTsiRNA）CVOTPh3ZENITH研究启动。❑AstraZeneca：营收维持双位数增长，BaxHTN及Bax24研究数据公布◼2025Q3AstraZeneca实现营收152亿美元（CER+10%），核心EPS为每股2.38美元（+12%）；分治疗领域，肿瘤66.4亿美元（+18%）、心血管32.2亿美元（+2%）、呼吸及自免22.6亿美元（+14%）、疫苗4.2亿美元（+2%）、罕见病24.2亿美元（+11%）；分地区看，美国65.5亿美元（+9%）、欧洲33.3亿美元（+10%）、中国17.6亿美元（+5%）。◼肿瘤：25Q3Tagrisso（奥希替尼）实现销售18.6亿美元（+10%）；Imfinzi（度伐利尤单抗）实现销售16.0亿美元（+31%），肺癌及膀胱癌新适应症驱动；Calquence（口服BTK抑制剂）销售9.2亿美元（+11%），主要市场1LCLL份额领先；Enhertu（德曲妥珠单抗）全球销售合计12.9亿美元（+34%），其中AZ/第一三共分别销售2.6/10.3亿美元，AZ销售及分成合计收入7.1亿美元（+39%），中国市场进入医保后快速增长；Datroway（Trop2ADC）在美国及日本获批用于治疗既往接受过化疗和内分泌治疗的不可切除或转移性HR+/HER2-mBC及已接受过EGFR靶向治疗和含铂化疗的EGFRmutNSCLC患者，Q3实现分成收入2400万美元；Truqap（AKT抑制剂）实现收入1.9亿美元（+54%），2LHR+/HER2-mBC生物标志物细分人群中份额领先。◼心血管&代谢：Farxiga（达格列净）25Q3销售21.4亿美元（+8%），心衰和慢性肾病治疗领域持续扩大市场份额，达格列净纳入第11批集采（7家仿制药企业中选，中选价0.22~0.36元/片，原研报价4.36元/片）。研发管线方面，Baxdrostat难治/复发高血压首个Ph3临床BaxHTN研究于ESC2025年会公布数据，受试者接受1.0/2.0mgPOQD或安慰剂，第12周SBP较基线（单位：mmHg）-14.5/-15.7vs-5.8pbo；单药Bax24（24小时血压控制）研究达到阳性终点，难治/复发高血压患者在SoC基础上接受Baxdrostat，第12周安慰剂调整后的24小时平均动态收缩压降幅达到~14.0mmHg，次要终点夜间平均动态收缩压降幅13.9mmHg，坐位收缩压降幅10.3mmHg；此外，BaxAsia（亚洲人群，26H1读出）、BaxPA（原发性醛固酮增多症）及联用达格列净BaxDUO-Arctic（慢性肾病+高血压）、BaxDUO-Pacific（慢性肾病+高血压事件终点）、Prevent-HF（心衰预防）等多个Ph3临床研究进行中。◼呼吸&免疫：25Q3Fasenra（贝那利珠单抗，IL-5R）实现销售5.3亿美元（+20%），COPDPh3RESOLUTE研究未达到主要终点；Breztri（布地奈德/福莫特罗/格隆溴铵）销售3.2亿美元（+20%），指南更新后COPD吸入三联整体需求快速增长；Tezspire（TSLP抗体）AZ/Amgen合计实现销售5.0亿美元（+47%），其中AZ销售及分成合计2.9亿美元（+50%），严重哮喘需求及新市场开拓贡献增长，25Q2启动COPDPh3临床。在研管线方面，Tozorakimab（IL-33抗体）COPDPh3OBERON/TITANIA及MIRANDA研究预计26H1读出。◼罕见病：Ultomiris（Ravulizumab，第二代长效C5补体抗体，Q4/8W给药）25Q3实现销售12.3亿美元（+17%），销量增长对冲gMG/PNH市场竞争及medicarePartDredesign影响；Soliris（Eculizuma，第一代C5补体抗体，Q2W给药）实现销售4.6亿美元（-24%），主要为转换使用Ultomiris及EU市场biosimilar竞争影响。❑Novartis：Entresto美国市场营收-13%，120亿美元收购Avidity◼2025Q3Novartis实现营收139亿美元（固定汇率+7%，下同），实现核心经营利润55亿美元（+7%），核心经营利润率39.3%（同比持平）。◼肿瘤：Kisqali（瑞波西利，CDK4/6i）25Q3销售13.3亿美元（+68%），US/ex-US市场分别销售8.4/4.9亿美元，US市场同比+91%，mBC新处方占比48%、总处方37%占比与Lilly的Verzenio持平，24Q3在美国市场新增2~3期HR+/HER2-eBC适应症，25Q3新处方占比63%，在overlapping和exclusive患者人群中均领先；ex-US市场+37%，mBCNBRx=58%、TRx=39%。Pluvicto25Q3销售5.6亿美元（同比+45%），US市场收入4.6亿美元（同比+53%、环比+28%），25Q2在美国获批PSMAforetaxane未经治人群（~2x于VISION人群），25Q3新患数量同比+60%，其中>60%为pre-taxanesetting。◼CVRM：Entresto/诺欣妥25Q3实现销售18.8亿美元（-1%），其中US市场8.0亿美元（-13%），主要为仿制药影响；ex-US销售10.8亿美元（+11%），EntrestoUS/EU/CN/JP贡献分别~50%/~20%/~10%/~5%，EU/JP专利分别于2026/30年到期。Leqvio（PCSK9siRNA）25Q3销售3.1亿美元（同比+54%），US市场1.5亿美元（+45%），单药治疗标签已更新（此前为他汀基础上的附加疗法）；ex-US市场1.6亿美元（+63%），中国自费市场持续扩张。◼自免：Cosentyx/可善挺25Q3实现销售17.0亿美元（-1%，剔除一次性RDadjustment后+4%），其中US市场10.1亿美元（+1%%），增长主要由HS适应症驱动，新患NBRx份额52%，整体NBRx份额50%，重申80亿美元峰值销售。Rhapsido（Remibrutinib）口服BTK抑制剂在美国批准用于治疗CSU，美国有~150万CSU患者，其中抗组胺药物后线患者>40万人。在研管线方面，Ianalumab（BAFF-R抗体）干燥症Ph3NEPTUNUS-1/2研究公布topline数据，两项研究均达到主要终点（48周ESSDAI评分），其中NEPTUNUS-1研究中第48周IanalumabQM组患者ESSDAI评分较基线-6.4vs-5.1pbo（p=0.0496），NEPTUNUS-2中接受IanalumabQM/Q3M受试者第48周ESSDAI评分较基线分别-6.5/-6.0vs-5.5（QM组p=0.041），预计26H1在全球主要市场提交上市申请。◼神经：Kesimpta（奥法妥木单抗，CD20）25Q3销售12.2亿美元（+44%），其中US/ex-US分别销售8.3/3.9亿美元（分别+45%/+43%），美国市场处方量同比+21%。❑BMS：再次上调业绩指引，MilvexianACSPh3临床终止◼2025Q3BMS实现营收122亿美元（ex-FX+2%，下同），其中成长产品/growthportfolio销售69亿美元（+17%）、成熟产品/legacyportfolio销售53亿美元（-13%）。再次调整2025年业绩指引，全年营收指引由465~475亿美元上调至475~480亿美元，Non-GAAPEPS由每股6.35~6.65美元调整至6.40~6.60美元。◼肿瘤：25Q3Opdivo（纳武利尤单抗）销售25.3亿美元（+6%），主要由销量增长驱动，新获批1LMSI-highCRC需求快速增长，皮下注射剂型OpdivoQvantig实现季度营收6700万美元，于7月1日取得permanentJ-Code，Opdivo全年收入增速指引上调至高个位数~低双位数；Yervoy（伊匹木单抗）销售7.4亿美元（+14%）；Opdualag（PD-1+LAG-3组合）销售3.0亿美元（+27%），US市场1L黑色素瘤SoC份额~30%。◼血液学：Revlimid（来那度胺）销售5.8亿美元（-59%），Pomalyst（泊马度胺）销售6.8亿美元（-25%），主要由于仿制药竞争冲击；Reblozyl（红细胞成熟剂）销售6.2亿美元（+37%），主要由MDS相关贫血的1L治疗需求驱动，预计全年营收>20亿美元；Breyanzi（CD19CAR-T）销售3.6亿美元（+58%），主要由LBCL需求驱动，预计全年营收>10亿美元。◼心血管：Eliquis（阿哌沙班）销售37.5亿美元（+23%），US/ex-US市场销售额分别+36%/+11%，其中美国市场受益于Medicareredesign患者自付比例降低影响；Camzyos（玛伐凯泰，心肌肌球蛋白抑制剂）销售3.0亿美元（+88%）。Milvexian（口服FXIa抑制剂）ACS适应症Ph3临床Librexia研究由于期中分析不满足有效性而终止。◼自免：Orencia（阿巴西普）销售9.6亿美元（+2%）；Sotyktu（TYK2抑制剂）销售8000万美元（+20%），美国市场销售同比持平，销量增长对冲更高的rebates。◼神经：Cobenfy销售4300万美元（25Q1/Q2分别为2700/3500万美元，Q3环比+23%）；Zeposia（S1PR）销售1.6亿美元（+7%），主要由MS适应症贡献。❑Merck：WinrevairLTM销售额超10亿美元，完成对Verona收购◼25Q3Merck实现全球销售173亿美元（nominal+4%，ex-FX+3%），其中制药业务销售156亿美元（nominal+4%，ex-FX+3%），剔除中国区域HPV疫苗销售收入后制药业务收入同比ex-FX+7%，动物健康业务销售16亿美元（nominal+9%，ex-FX+9%）。调整全年业绩指引，营收指引由此前的643~653亿美元调整至645~650亿美元，Non-GAAPEPS由此前的每股8.87~8.97美元上调至8.93~8.98美元。◼肿瘤：核心产品Keytruda25Q3销售81.4亿美元（ex-FX+9%，下同），产品已进入生命周期尾声，增长动力主要来自于早期及转移性肿瘤患者需求；Keytruda皮下注射剂型KeytrudaQLEX于9月在美国获批上市。25Q3Welireg（HIF2A抑制剂Belzutifan）销售2.0亿美元（+41%），主要由US市场既往经治的晚期RCC患者增长贡献。◼疫苗：核心产品HPV疫苗Gardasil25Q3销售17.5亿美元（-25%），US/ex-US市场分别销售11.5/6.0亿美元（+13%/-54%），美国市场主要受益于CDC采购节奏及价格变化；ex-US市场增速下滑主要由于中国市场需求较上年同期有所放缓（剔除中国市场后同比-3%，主要为日本市场补种报销到期导致需求下降），2025年2月开始停止向中国的发货，至少持续至年底，以降低库存水平。VAXNEUVANCE（PCV15）销售2.3亿美元（-7%），美国市场竞争加剧；CAPVAXIVE（PCV21）销售2.4亿美元。长效RSV预防性抗体ENFLONSIA在美国上市，7月完成首次发货，Q3销售7900万美元，主要为终端备货。◼心肺：25Q3WINREVAIR（sotatercept-csrk，治疗成人PHA/肺动脉高压）实现销售3.6亿美元，LTM销售额达到11.8亿美元；ZENITH人群（PAHFC3/4高死亡风险人群）已取得FDA批准标签更新；Hyperion研究（PAHFC2/3中高死亡风险人群）数据读出，临床恶化风险下降76%（Winrevair11%vs37%pbo，HR=0.24）。Enlicitide（口服PCSK9环肽）三项Ph3临床CORALreefHeFH、Lipid及AddOn研究均达到主要终点，于AHA2025大会公布CORALreefLipid数据，在Statin背景疗法平均LDL-C水平95~98mg/dL的一级预防（LDL-C>=55mg/dL）及二级预防（LDL-C>=70mg/dL）人群中，接受Enlicitide20mgPOQD或安慰剂，第24周LDL-C水平较基线-55.8%，ApoB下降-50.3%，LP(a)下降-28.2%，>=97%的受试者对药物依从性良好，AE发生率64.3%vs62.1%pbo，SAE发生率9.9%vs12.0%pbo；Ph3CORALreefOutcomes研究（心血管事件终点）完成受试者入组。◼自免：Tulisokibart（TL1A）UCPh3完成入组，CDPh3入组进行中；启动SSc-ILD（系统性硬化症相关间质性肺病）、HS、r-axSpA及RA等适应症Ph2临床研究。❑GSK：Blenrep于美国市场获批3L+MM人群◼2025Q3GSK实现销售85亿英镑（CER+8%，下同），其中疫苗产品收入26.8亿英镑（+2%），HIV产品收入19.4亿英镑（+12%），吸入制剂销售17.0亿英镑（+7%），呼吸免疫及炎症产品销售9.5亿英镑（+15%），肿瘤产品销售5.1亿英镑（+39%）。上调2025年业绩指引，预计销售额增长由此前的3~5%上调至6~7%，核心营业利润增长由6~8%上调至9~11%，核心EPS增长由6~8%上调至10~12%。◼疫苗：带状疱疹疫苗Shingrix25Q3销售8.3亿英镑（+13%），其中US市场2.6亿英镑（-15%），US市场累计接种率~43%（24年末为41%，预计每年3~5%增量渗透率）；EU市场3.0亿英镑（+48%），主要由新拓展市场及政府采购力度增加等驱动；其他国际市场2.8亿英镑（+21%），主要受益于日本市场支付端扩面。RSV疫苗Abrexvy25Q3销售2.5亿英镑（+36%），其中US市场1.4亿英镑（-20%）。流感疫苗销售2.2亿英镑（-22%）。◼HIV：25Q3HIV产品组合实现销售19.4亿英镑（+12%），增长由长效药物需求驱动，Cabenuva（Cabotegravir/长效整合酶抑制剂+Rilpivirine/非核苷类逆转录酶抑制剂，IMQ4/8W用于治疗HIV感染）及Apretude（Cabotegravir/长效整合酶抑制剂单药，IMQ4Wx2随后Q8W用于PrEP）合计销售4.8亿英镑（+52%），其中美国市场Cabenuva销售额中~75%来自竞品转换。◼自免：25Q3Nucala（美泊利珠单抗）实现销售5.0亿英镑（+14%），COPD适应症NBRx占比~46%，GSK预计NucalaCOPD适应症销售峰值~5亿英镑；Benlysta（贝利尤单抗）25Q3销售4.5亿英镑（+17%），目前NBRx占比84%，指南推荐SLE患者更早使用生物药。其他在研管线方面，depemokimab（超长效IL-5抗体，一年2次）重度哮喘及CRSwNP等适应症在主要市场提交BLA，USFDAPDUFA日期为12月16日，COPD适应症Ph3ENDURA-1&2研究入组中，GSK预计其峰值销售有望超过30亿英镑；TSLP及IL-33抗体布局哮喘及COPD适应症，目前处于早期临床阶段。◼肿瘤：Blenrep（BCMAADC）于美国市场获批3L+MM人群（EU市场为2L+人群），此外Ph3DREAMM-101L人群临床研究入组中，GSK预计Blenrep峰值销售有望超过30亿英镑。◼吸入制剂：Q3整体实现销售17.0亿英镑（+7%），其中Trelegy（每日一次吸入三联）销售7.4亿英镑（+25%），受益于GOLD指南更新、临床数据读出及吸入制剂市场整体增长。❑Pfizer：92亿美元收购Metsera，补全减重产品管线◼2025Q3Pfizer实现全球销售167亿美元（Operatoinal-7%，下同），剔除新冠产品Comirnaty和Paxlovid影响后收入同比+5%。上调全年业绩指引，adjustedDilutedEPS由此前的每股2.90~3.10美元上调至3.00~3.15美元。◼肿瘤：25Q3肿瘤板块实现销售42.5亿美元（+4%），Ibrance（哌柏西利）销售10.6亿美元（-5%），Xtandi（恩扎卢胺）销售5.8亿美元（+3%）；收购Seagen取得的Padcev/Adcetris/Tukysa/Tivdak等四款产品25Q3分别销售4.6/2.2/1.1/0.4亿美元，其中Padcev销售额同比+13%，主要由la/mUC1L治疗需求驱动。◼疫苗：核心产品PCV13/20疫苗实现销售17.4亿美元（-4%），US/OUS市场分别-12%/+17%，第4代PCV25疫苗成人适应症Ph3临床预计25H2启动注册性临床；RSV疫苗Abrysvo25Q3实现销售2.8亿美元（-22%），US/OUS市场分别-34%/+75%。◼CVRM：抗凝药Eliquis25Q3实现销售20.2亿美元（+22%），与合作伙伴BMS共同探索DTC销售模式，美国医保谈判价格（降价56%）将于2026年1月开始实施。与NovoNordisk就收购Metsera展开多轮竞价，最终以每股65.60美元现金收购Metsera全部流通普通股（对应~70亿美元）及每股最高20.65美元CVRs（共约22亿美元），总价约92亿美元完成对Metsera收购；Metsera目前拥有weeklyMET-097i（fullybiasedGLP-1RA，预计26H1启动Ph3）、monthlyMET-097i（预计26H2启动Ph3）、monthlyMET-233i（Amylin，预计26H1启动Ph2）及复方MET-097i+MET-233i（26H1启动Ph2）、口服MET-097o/MET-224o（预计25Q4启动Ph1）等多个管线。◼罕见病：Vyndaqel25Q3实现销售15.9亿美元（+7%），US/OUS市场分别9.5/6.4亿美元，分别-1%/+25%，US市场PartDredesign带来更高的制造商折扣对净价格影响且竞争加剧，国际市场份额仍领先。❑Vertex：PovetaciceptIgANRUBY-3研究公布数据◼2025Q3Vertex实现营收30.8亿美元（+11%）。◼CF：TRIKAFTA/KAFTRIO（Ivacaftor+Tezacaftor+Elexacaftor三药方案，每日两次口服，用于治疗具有至少一个F508del突变的CF患者）25Q3实现销售26.5亿美元（+3%）；ALYFTREK（Deutivacaftor+Tezacaftor+Vanzacaftor三药方案，每日一次口服）于2024Q4在美国获批上市，在TRIKAFTA基础上新增31个罕见CFTRmut（对应约数百名美国患者），目前已实现对~95%CF患者覆盖，大部分此前未治疗的美国患者已开始用药，25Q3实现销售2.5亿美元（25Q1/Q2为5400万美元/1.6亿美元）。在研管线方面，TRIKAFTA在12~24月龄患者关键性临床完成，SwCl水平由基线的99.1mmol/L至第24周下降-71.8mmol/L（p<0.0001)，预计2026H1提交上市申请；下一代3.0方案VX-828是目前体外研究中最高效的CFTRcorrector，已完成健康人Ph1临床并启动CF患者临床研究；VX-522（mRNA）主要目标为~5000名无法从CFTRm获益的患者群体，此前由于评估安全性问题暂停Ph1/2MAD研究，目前已获准重启。◼SCD：CASGEVY（与CRISPRTherapeutics合作开发的基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞贫血和依赖输血的β-地中海贫血）25Q3实现销售1690万美元（2024全年为~1000万美元，25Q1/Q2分别为1400/3040万美元），预计全年收入有望超过1亿美元。◼疼痛：JOURNAVX（Suzetrigine，NaV1.8抑制剂，非阿片类阵痛药）于2025年1月30日获得FDA批准上市用于治疗成人中重度急性疼痛，截至10月中已开出>30万张处方（截至7月中为>11万张）；25Q3三大PBM之二覆盖，目前覆盖被保险人群~1.7亿人（Q2末为~1.5亿人），预计25H2将完成三大PBM全覆盖。◼T1D：Zimislecel（iPSC细胞疗法，诱导分化为功能性胰岛β细胞）Ph3临床进行中，预计即将完成全部受试者给药，计划2026年提交上市申请，US+EU对应严重T1D目标患者~6万人。◼肾病：Povetacicept（BAFF/APRIL双重拮抗剂）IgAN（免疫球蛋白A肾病）Ph3临床RAINIER研究期中分析队列及完整队列（n=~600）均已完成入组，在SoC基础上使用Pove80mgvspbo（N=~480），如果36周用药期中分析取得成功，将于26H1在美国提交上市申请；IgAN适应症RUBY-3研究数据于ASN2025公布，80mgQ4W组第48周Proteinuria较基线-64%，eGFR较基线+3.3mL/min/1.73m2，Gd-IgA1第12周下降-57%、至第48周进一步降至-77%；pMN（原发性膜性肾病，US/EU~15万患者）将于年内启动Ph2/3注册性临床，对照SoC，主要终点为72周临床缓解。❑Regeneron：Elyea营收同比持续大幅下滑◼2025Q3Regeneron实现营收36.8亿美元（CER+4%），剔除COVID-19收入后+10%；实现Non-GAAPEPS每股43.79美元（+4%）。◼自免：25Q3来自Sanofi的合作分成达到14.4亿美元（同比+26%），主要为Dupixient（25Q2Sanofi全球销售额43亿美元，同比+21%）及Kevzara贡献，Dupixient于2024年9月在美国获批治疗COPD，2025年4月在美国获批12岁以上青少年及成人CSU（慢性自发性荨麻疹）适应症，2025年6月获批BP（大疱性类天疱疮）适应症；截至25Q3末，与Sanofi的R&D共担费用余额为12亿美元，预计2025及2026年分别支付~8亿美元，2027年开始来自Sanofi抗体药物的销售利润分成及现金流将显著改善。◼眼科：Elyea和ElyeaHD美国市场销售合计11.5亿美元（-25%），其中Elyea销售7.5亿美元（同比-39%，环比+2%），主要受到branded及biosimilar等VEGF产品竞争影响，以及由于慈善基金对患者co-pay部分资助资金不足，导致更多患者转向价格更低的非品牌Avastin分装产品（Off-label）；ElyeaHD25Q2实现销售3.9亿美元（同比+29%，环比+28%），销量同比+49%、环比+16%；来自Bayer的合作分成达到4.2亿美元（同比+11%），主要为Elyea及ElyeaHD在ex-US市场销售分成。◼肿瘤：Libtayo（cemiplimab，PD-1抗体）实现全球销售3.8亿美元（+25%），晚期CSCC（鳞状上皮细胞癌）及晚期BCC（基底细胞癌）需求驱动。在研管线方面，Libtayo高风险CSCC辅助治疗Ph3临床显示DFS（无病生存期）获益，US/EU上市申请获受理，FDAPDUFA日期为2025年10月；Fianlimab（LAG-3抗体）联用Libtayo治疗1L晚期黑色素瘤Ph3关键性临床将于25H2读出数据。◼血液学：Linvoseltamab（BCMAxCD3双抗）MM/多发性骨髓瘤（3L+）适应症已于US/EU获批，r/rMMORR=70%、CR=45%，具备BIC品种潜力；Odronextamab（CD20xCD3双抗）FL/滤泡性淋巴瘤（3L+）适应症已于EU获批，由于第三方生产商问题收到FDACRL。两款11因子抗体REGN7508、REGN9933的PoC数据积极，将于2025年内启动Ph3临床研究。◼代谢：Ph2（COURAGE研究）肥胖受试者完成入组，将验证trevogrumab（Myostatin/GDF8抗体）单药联用司美格鲁肽或trevogrumab+garetosmab（activinA抗体）+司美格鲁肽给药26周后对受试者减重、身体成分及停药后体重等影响，预计25H2读出。GLP-1R/GIPR双靶多肽激动剂HS-20094计划2026年启动Ph3临床。MNC的产品在美国市场放量有多快？❑MNC产品在美国市场中位数达峰时间~8年◼一款在研新药在上市后多久才能达到销售峰值，是搭建财务模型时最为关键的假设之一，2016年NatureReviewDrugDiscovery发表的Druglaunchcurvesinthemodernera(doi:10.1038/nrd.2016.236)一文中，统计了2000~2002年FDA批准的共计70款药物在美国市场的销售数据（并经过人口及CPI数据调整），达峰的中位数时间为~6年（n=61，剔除了部分上市首年即达峰或截至统计数据的最后一年仍未达峰的产品），以第6个完整销售年的销售额为100%，1-5年的销售额分别为峰值的11%/31%/58%/76%/89%。◼采用相同的思路，我们统计了MNC药企2010-2014年间在美国市场上市的产品共计52款，剔除部分数据缺失、峰值销售额低于3亿美元或销售时长少于5年的产品，剩余的34款产品及详细数据见本节附表。全部产品（n=34）的中位数达峰时间~8年，FIC产品（n=13）为~7年，罕见病产品（n=13）为~8年，突破性疗法/BTD产品（n=8）为~7年，生物制品（n=14）为~10年。❑不同放量曲线下的产品估值表：纳入统计的34个创新药产品$阿斯利康(AZN)$$礼来(LLY)$$强生(JNJ)$