A low-intervention prospective-retrospective study to evaluate the pharmacokinetics of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor combination in a Cystic Fibrosis population

开始日期2025-08-01

申办/合作机构-

NCT07022327

/ Active, not recruitingN/A

IMPACT Study: Intervention Monitoring for Pancreatitis in an Adolescent Undergoing Clinical Treatment

The goal of this observational study is to learn about the long-term effects of Ivacaftor in an adolescent without a cystic fibrosis-associated CFTR mutation who is taking Ivacaftor to treat chronic pancreatitis. The main question it aims to answer is:
Does Ivacaftor reduce the frequency or severity of acute pancreatitis episodes in this adolescent compared to their historical medical data?
The participant, who is already taking Ivacaftor as part of their medical care, will be monitored over the course of 12 months. Flare frequency, hospitalizations, and wellness data will be tracked through caregiver reports, lab data, and physiological data collected from a wearable health monitoring device (Apple Watch).

开始日期2025-05-06

申办/合作机构

MISSION: CURE INC.

NCT04931173

/ Not yet recruitingN/AIIT

Is Mechanical Bowel Preparation Necessary to Reduce Surgical Site Infection Following Colon Surgery: a Randomized Controlled Trial

Following colon surgery, surgical site infection (SSI) is the most common complication and leads to longer recovery time for patients and increased health care costs. Currently, there is high quality evidence to show that the combination of intravenous antibiotics (IVA), mechanical bowel preparation (MBP) and oral antibiotics (OA) is the most effective bowel preparation to reduce SSI. However, there are no studies comparing IVA+MBP+OA and IVA+OA. This is an important question because if IVA+OA works the same as IVA+MBP+OA, then MBP may be safely omitted as part of the bowel preparation to reduce SSI and patients would avoid the side effects of MBP prior to their surgery. Therefore, the objective is to perform a trial to determine if IVA+OA works the same as IVA+MBP+OA to reduce SSI following colon surgery.

开始日期2025-03-01

申办/合作机构

Mount Sinai Hospital (Canada)

100 项与艾伐卡托相关的临床结果

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100 项与艾伐卡托相关的转化医学

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100 项与艾伐卡托相关的专利（医药）

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2,056

项与艾伐卡托相关的文献（医药）

2026-05-01·Respiratory Medicine and Research

Skin side-effects of elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor: a real-world view

Article

作者: Sunil, Devika ; Phillips, Mirain ; Darby, Alice ; Constantinou, Sophie ; Webber, Lucy ; Goodwin, Richard ; Duckers, Jamie

BACKGROUND:

Since 2020, ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) has been used to treat patients with cystic fibrosis. Acne and rash are listed as "common" and "very common" adverse effects in the Summary of Product Characteristics for ETI, affecting between 2-5% and 10% of patients respectively. Patients have, however, shared their experience of developing acne and rashes with clinicians and on social media. This study aimed to describe the real-world impact of rash and acne amongst patients taking ETI and to evaluate the service provided by healthcare practitioners.

METHODS:

A paper and/or electronic survey was distributed to adult patients taking ETI in two regional CF centres between November 2022 and February 2023.

RESULTS:

Of the 268 survey respondents, 20.9% reported new-onset acne and 13.8% reported a rash following the commencement of ETI. 11.9% had a past history of acne and reported an exacerbation/recurrence after starting ETI. ETI-associated acne occurred weeks to months after commencement of ETI, whereas most rashes occurred within the first 2 weeks of treatment. Reassuringly for 2/3 of affected patients, acne and rashes were minor side effects, although 1/3 experienced a greater impact on their quality of life.

CONCLUSION:

This study is the first to specifically report the real-world prevalence of acne and rashes amongst patients taking ETI, which is higher than that reported in clinical trials. These findings could be used to improve counselling of patients commencing ETI. Ensuring access to up-to-date resources and treatments for patients experiencing skin side-effects would be mutually beneficial for both patients and healthcare professionals.

2026-04-01·COMPUTATIONAL BIOLOGY AND CHEMISTRY

Insilico analysis of the pathogenic deletion mutations (CFTR-F508del) associated with cystic fibrosis disease

Article

作者: Kamel, Maryam Dhary

BACKGROUND:

Cystic fibrosis(CF) is a life-threatening autosomal recessive disorder primaily caused by mutations in the CFTR gene that disrupt chloride ion transport across epithelial membranes. The deletion of phenylalanine at position 508 (F508del) which is the most pathogenic variant frequent, leading to misfolding of protein, defective channel gating, and accelerated degradtion of the CFTR protein. Although lvacaftor is an FDA-approved CFTR potentiator that improves channel opening probability, its exact interaction pattern with the F508del - mutated CFTR remains incompletely understood at the molecular level.

OBJECTIVES:

The present study aimed to elucidate the genetic and structural consequences of the F508del mutation and to characterize lvacaftor binding th the mutant CFTR using an integrative in silico workflow. By combining sequence analysis, physicochemical profiling, homolgy modeling, and molecular docking, the study sought to (i) identify conformational alterations caused by the F508del deletion, (ii) map key residues involved in lvacaftor binding, and (iii) provide a structural rationale that could guide the optimization of CFTR-targeted therapies and personalized treatment approaches for CF patients carrying the F508del mutation.

METHODS:

The CFTR gene and protein sequences were analyzed using NCBI, BLASTx, and ExPASy tools. Structural models of wild-type and F508del-mutant CFTR proteins were constructed via SWISS-Model, and physicochemical properties were computed. Molecular docking of Ivacaftor with the mutant CFTR was conducted using MOE (2024.06), and ligand-receptor interactions were analyzed.

RESULTS:

The F508del mutation was confirmed to cause a three-nucleotide (CTT) deletion in exon 10, resulting in the loss of one amino acid in the translated protein. Structural modeling revealed disruption in the protein's 3D conformation. Physicochemical analysis showed minor changes in stability and hydropathy between wild-type and mutant forms. Docking simulations indicated that Ivacaftor binds favorably to the mutant CFTR (-7.45 kcal/mol), forming stabilizing π-H and H-π interactions, particularly with TRP 51, VAL 194, and ASP 195.

CONCLUSIONS:

The integration of genetic, structural, and docking analyses supports the role of Ivacaftor as an effective modulator of F508del-CFTR function. The identified interaction hotspots offer a structural basis for optimizing CFTR-targeted therapeutics and support further exploration of personalized drug design in CF treatment.

2026-03-01·PULMONARY PHARMACOLOGY & THERAPEUTICS

Targeting ELK-1 transcription factor and mechanosensitive MDM4 receptor using an HCN channel blocker alleviates lung fibrosis

Article

作者: Helmy, Sahar A ; Abd Elrazik, Nesma A

Idiopathic pulmonary fibrosis is a progressive interstitial lung disease associated with poor prognosis and high mortality rate. It is a chronic irreversible lung disorder, mainly characterized by matrix stiffening. This study aims to investigate the therapeutic potential of targeting ELK-1 transcription factor and mechanosensitive MDM4 receptor using Ivabradine (IVA), an HCN channel blocker, in bleomycin (BLM)-induced pulmonary fibrosis (PF) rat model. Total, differential cell counts and LDH activity were assessed in bronchoalveolar lavage fluid. Pulmonary levels of MDA, GSH, IL-1β, α-SMA, COL1A1, ELK-1, MDM4, p-53, caspase-3, cleaved caspase-3, and CX3CL-1 were measured. Our study demonstrated that IVA induced a marked decrease in MDA and increase in GSH levels. Also, rats treated with IVA revealed a significant reduction in inflammation scores, LDH, IL-1β, α-SMA and COL1A1 levels. IVA-treated group showed a marked downregulation of MDM4 and ELK-1 along with significant upregulation of p-53, caspase-3, cleaved caspase-3, and CX3CL-1 levels when compared to BLM-induced PF group. In conclusion, these findings highlight the therapeutic potential of IVA in the treatment of pulmonary fibrosis. The antifibrotic effects of IVA in the bleomycin-induced rat model may be attributed to restoring redox balance, alleviation of aberrant inflammatory response, sensitizing lung myofibroblasts to apoptosis and promoting their clearance by macrophages.

350

项与艾伐卡托相关的新闻（医药）

2026-02-24

·津津药道

Abivax：化学生物学、miR-124、IBD

2026年1月，法国媒体《La Lettre》报导，美国制药巨头礼来正评估收购法国生物技术公司Abivax的可能性，拟出价约150亿欧元，约合175亿美元。2025年7月以来，Abivax股价累计暴涨近15倍。 Abivax成立于2013年，其发展历程围绕核心候选药物Obefazimod（ABX464）展开，该药物最初用于HIV研究，后来因其显著的抗炎作用而转向炎症疾病领域。 ABX464的研发可追溯至2009年，由Abivax、法国国家科研中心（CNRS）和居里研究所共同发现，最初定位为HIV治疗候选药物，其发现过程是一种经典的化学生物学方式。 1、化学生物学化学生物学（Chemical Biology）是用化学的方式去理解、操控和重新设计生命过程。具体在新药研发领域，科研人员利用化学合成和筛选技术，发现具有生物活性的小分子化合物，作为潜在药物候选物或工具分子，用于干预疾病相关生物过程，同时探索小分子与生物靶点的相互作用机制，为药物研发提供新靶点和新策略。化学生物学起源于上世纪90年代，由美国哈佛大学的Stuart Schreiber教授及Scripps研究所的Peter Schultz教授率先提出并推动发展。其中，Schreiber教授是Vertex（福泰制药）的科学创始人，而Vertex的多款囊性纤维化（CF）药物（如Ivacaftor）正是通过化学生物学方式发现的，为其成为千亿美元市值公司奠定了基础。这种研发的起点不是先锁定某个已知靶点去“设计”分子，而是更偏向细胞水平的表型筛选（phenotypic screening）：在HIV感染的细胞模型里筛选化合物库，寻找能明显抑制病毒复制、且细胞毒性可接受的候选药物。 ABX464最初并不是为了治疗炎症性疾病而设计，而是作为一种抗HIV的小分子候选药物。在初筛获得先导化合物后，研发人员通过复测抗病毒活性（不同细胞系/不同病毒株）；评估耐药风险、药代性质（口服可行性、暴露量等）；结构优化以提高效力与安全性等方式对化合物进行迭代优化，最终形成了开发候选物ABX464。随后的机制研究显示，ABX464并非典型的蛋白酶/逆转录酶/整合酶抑制剂，而是作用在病毒RNA生物合成过程上（图1）。图1. ABX464作用机制示意图 ABX464与宿主细胞的RNA加工相关复合体（尤其是cap-binding complex，CBC）特异性结合，从而改变HIV RNA的剪接/输出过程（HIV的某些RNA需要Rev等机制才能输出并用于产生结构蛋白），最终抑制病毒复制（图1）。 2、miR-124 在HIV研究过程中，研究人员观察到ABX464对免疫系统产生了意料之外的抗炎效果。进一步研究发现，ABX464能选择性增强miR‑124的表达（图2）。图2. ABX464调控miR-124示意图 miR-124是一种重要的微小RNA（microRNA），属于长度约为22个核苷酸的非编码RNA家族，不编码蛋白质，但可通过与靶基因的mRNA结合，抑制其翻译或促进其降解，从而精准调控基因表达，在生物体内发挥着多种关键的调控作用。在免疫系统中，miR-124是炎症反应的负调节因子，能抑制多条炎症通路，包括NF‑κB、STAT3、TLR信号通路。它还可通过抑制巨噬细胞的活化和促炎因子（如TNF-α、IL-6等）的产生，促进巨噬细胞向抗炎型（M2型）极化，从而减轻炎症反应，维持免疫稳态（图3）。图3. miR-124调控机制在溃疡性结肠炎等炎症性疾病中，miR-124的表达下调可能导致炎症反应失控。而通过上调miR-124的表达，可抑制炎症细胞的活化和促炎因子的释放，缓解炎症症状（图4）。图4. miR-124在IBD中的作用机制此外，miR‑124通过抑制TGF‑β/SMAD、STAT3、NF‑κB、成纤维细胞活化和ECM（细胞外基质）生成，阻止炎症向纤维化进展，是一种天然的抗纤维化microRNA。 TGF‑β是所有器官纤维化（肠道、肝、肺、肾）的核心驱动因子。miR‑124通过靶向SMAD4、TGF‑βR1/TGF‑βR2、RhoA来抑制TGF‑β信号，使成纤维细胞不易被激活、胶原蛋白（COL1A1、COL3A1）减少、ECM沉积下降。 3、IBD ABX464是Abivax临床管线中唯一产品，用于治疗活动性溃疡性结肠炎（UC；临床3期）及克罗恩病（CD；临床2期）。仅凭一款未上市产品，Abivax市值可达百亿美元，再次凸显炎症性肠病（IBD）在MNC心目中的地位。 IBD之所以成为MNC争相进入的核心赛道，是因为它同时具备巨大市场规模+高未满足需求+多机制创新空间+长期商业价值的罕见组合。 IBD全球患者数超过700–800万，并且呈持续上升趋势。增长原因包括城市化、饮食西化、肠道微生物变化、遗传易感人群扩大。对于MNC来说，这意味着：长期、稳定、不断扩大的市场。 IBD药物市场已经超过300–400亿美元，并预计在未来十年持续增长。驱动因素包括：生物制剂价格高、患者需要长期治疗（终身疾病）、新机制药物不断进入市场、适应症扩展。这对于MNC来说是典型的高价值、可持续、可迭代的商业赛道。尽管已有TNF抑制剂、α4β7抗体、IL‑23抗体、JAK抑制剂、S1P调节剂获批上市，但IBD仍存在巨大的未满足需求：约30–40%患者对现有药物无应答、约50%患者在1–2年内失去应答、纤维化（尤其是克罗恩病）无药可治、安全性问题（感染、肿瘤风险）仍存在。这意味着，任何新机制药物都有机会成为“first‑in‑class”或“best‑in‑class”。 IBD是免疫学最复杂、最前沿的疾病之一。许多新机制药物会先在IBD中验证，再扩展到其它疾病：TL1A → 纤维化、哮喘、特应性皮炎；JAK → 风湿、皮肤病；S1P → 多发性硬化；microRNA → 多系统炎症。因此IBD对于MNC来说是：战略性平台疾病（platform disease）。 4、miR-124 vs. TL1A 如果对比miR-124及TL1A，可以看到在“诱导期缓解率”这个单一指标上，TL1A路线（Duvakitug）的数字，确实是肉眼可见的比miR‑124路线（Obefazimod）“更猛一个量级”（表1）。表1. miR-124及TL1A对比但是，两个临床试验在时间点、方案设计、人群构成、既往用药、评分基线等方面均不相同，并不具备跨试验比较的意义。 TL1A像是“重炮”，miR‑124更像“系统调音台”。数字上重炮更炸眼，但调音台在某些组合、长期安全性、合并纤维化/多系统炎症场景里，可能有它独特的位置。我们可能要等到临床3期结果公布，才能在诱导缓解、深度缓解（内镜+组织学）、维持率、激素停用、安全性（感染、肿瘤、实验室异常），这些更具“临床真实”的维度上，做一场真正有意义的对比。

2026-02-13

·药事纵横

福泰制药2025年财报：TRIKAFTA/KAFTRIO营收103亿美元

2026年2月12日，福泰制药公布了其2025年第四季度及全年财务业绩。报告清晰地展示了一家行业领先的生物技术公司在核心业务稳健增长的同时，正成功地向多疾病领域治疗平台转型。全年总收入达120.013亿美元，较2024年的110.201亿美元增长9%；第四季度总收入为31.900亿美元，同比增长10%。更为显著的是，公司盈利能力实现根本性扭转，全年GAAP净利润从2024年的净亏损5.356亿美元转为盈利39.532亿美元。这份成绩单不仅体现了其王牌囊性纤维化（CF）业务的持续韧性，更凸显了新上市产品CASGEVY和JOURNAVX带来的早期贡献，以及一个广阔的中后期研发管线所蕴含的巨大潜力。一、财务表现：收入稳健增长，盈利能力根本性改善1. 收入增长动力：CF基石稳固，新业务贡献初显福泰制药2025年120.013亿美元的总收入增长，主要驱动力来自CF疗法的持续表现以及三款新上市产品的早期贡献。其中，产品净销售额为119.706亿美元。 CF产品线：核心产品TRIKAFTA/KAFTRIO全年收入103.127亿美元，依然是公司的收入压舱石。新一代CFTR调节剂ALYFTREK自上市后快速放量，全年贡献收入8.378亿美元，成为重要的增长增量。其他CF产品（KALYDECO, ORKAMBI, SYMDEKO/SYMKEVI）收入8.201亿美元。新上市产品：基因编辑疗法CASGEVY（治疗SCD和TDT）全年收入1.158亿美元；口服非阿片类止痛药JOURNAVX（suzetrigine）全年收入5960万美元。这两款产品的收入虽占总收入比例尚小，但标志着公司成功迈出了业务多元化的关键第一步。分区域看，美国市场表现尤为强劲，全年收入增长13%至75.5亿美元，主要得益于强劲的CF患者需求、ALYFTREK的上市、CF产品实际净价格的提高以及CASGEVY和JOURNAVX的贡献。美国以外市场收入增长3%至44.5亿美元。2. 利润与现金流：从巨额收购影响中恢复，盈利强劲 2025年最突出的财务变化是利润表的根本性改善。全年GAAP净利润39.532亿美元（每股收益15.32美元），而2024年为净亏损5.356亿美元（每股亏损2.08美元）。这一巨大逆转的核心原因是2024年第二季度因收购Alpine Immune Sciences产生了高达46.284亿美元的“收购的在研研发资产（Acquired IPR&D）”费用，而2025年该项费用已恢复正常水平，仅为1.33亿美元。从更能反映核心经营状况的非GAAP指标看，公司2025年非GAAP净利润为47.470亿美元（每股18.40美元），较2024年的1.106亿美元实现了数量级的飞跃。这得益于收入增长以及运营费用的有效管理。全年非GAAP研发、收购IPR&D及销售管理费用合计51.182亿美元，远低于2024年（含Alpine收购费用）的88.217亿美元。公司的财务状况非常健康。截至2025年12月31日，现金、现金等价物及有价证券总额为123亿美元，较2024年底的112亿美元有所增加，为公司持续进行研发投资和业务拓展提供了充足弹药。二、核心业务板块：从CF领导者到多疾病领域开拓者1. 囊性纤维化（CF）：持续创新，巩固绝对领导地位福泰在CF领域超过20年的深耕构筑了极高的护城河。其CFTR调节剂组合在核心市场可覆盖近95%的CF患者。2025年的重点进展包括： ALYFTREK市场渗透：已在美、英、欧盟等多国获批并获报销。针对2-5岁儿童的关键研究显示，治疗24周后平均汗液氯离子降低9.6 mmol/L，65%的儿童达到正常值（<30mmol/L）。公司预计在2026年上半年向全球监管机构提交该年龄组的批准申请。患者群体扩张：公司预计，通过新药批准、报销协议达成、治疗更低龄患者、患者生存期延长以及市场地域扩张，使用其CF药物的患者数量将持续增长。2. 基因编辑疗法CASGEVY：商业化稳步推进，未来可期作为全球首个获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，CASGEVY在2025年实现了重要的商业化起步。收入与患者数据：全年收入1.158亿美元，第四季度收入5430万美元。这反映了2025年全年共有64名患者接受了CASGEVY输注，其中第四季度有30名。全球范围内，2025年有147名SCD或TDT患者为接受CASGEVY治疗完成了首次细胞采集。市场准入与拓展：截至2025年底，美国约90%的患者已获得CASGEVY的报销覆盖，该药在英国、意大利、沙特阿拉伯等多个国家也已获报销。针对5-11岁儿童的研究数据积极，公司计划在2026年上半年提交该年龄组的全球监管申请。3. 疼痛管理产品JOURNAVX：上市首年快速放量 JOURNAVX作为首款口服、选择性、非阿片类Nav1.8疼痛信号抑制剂，上市后取得了强劲开端。市场接受度：自2025年3月初在药房上市至年底，在医院和零售渠道已开具并调配了超过55万张处方。保险覆盖：截至2026年1月，公司已确保与全美三大药房福利管理公司（PBM）的全部合作，覆盖超过2亿商业和政府保险参保人，占美国受保人口的三分之二。此外，21个州的医疗补助计划已提供覆盖。三、研发管线：丰富的“催化剂”储备，定义未来增长曲线福泰制药的核心竞争力在于其深度和广度俱佳的研发管线。2025年，公司在中后期临床项目上取得多项关键进展。1. 临近商业化的重磅候选药 Povetacicept（IgA肾病等）：这款BAFF/APRIL双重抑制剂具有“管线中产品”的潜力。2025年第四季度，公司已启动向美国FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），用于加速批准治疗IgA肾病（IgAN），并计划在2026年上半年完成提交。FDA已授予其针对IgAN的突破性疗法认定。2. 中后期关键项目推进 APOL1介导的肾脏病（AMKD）：口服小分子抑制剂inaxaplin的II/III期AMPLITUDE试验已完成中期分析队列的入组，预计在2026年底或2027年初分享中期分析数据。 1型糖尿病（T1D）：干细胞衍生胰岛细胞疗法zimislecel的I/II/III期研究已完成患者入组。该疗法已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道认定。其他领域：公司在周围神经性疼痛（PNP）、原发性膜性肾病（pMN）、常染色体显性多囊肾病（ADPKD）、1型强直性肌营养不良（DM1）等多个疾病领域均有项目进入概念验证或关键研究阶段。四、未来展望：指引乐观，增长路径清晰基于当前业务势头，福泰制药对2026年给出了积极且具体的财务指引：总收入：预计在129.5亿美元至131亿美元之间。非CF产品收入：预计将达到5亿美元或更多，这主要来自CASGEVY在全球ATC网络输注患者的增加，以及JOURNAVX上市第二年的处方和收入增长。费用投入：公司计划继续加大研发和商业化投入，预计全年非GAAP研发、收购IPR&D及销售管理费用在56.5亿至57.5亿美元之间，以支持众多中后期临床开发项目。总结纵观福泰制药2025年全年表现，可以得出以下结论：公司正处于一个“稳健基本盘”与“广阔新边疆”协同发力的理想发展阶段。其CF业务凭借ALYFTREK等产品的迭代和患者群体的扩张，继续提供强劲且可预测的现金流。与此同时，CASGEVY和JOURNAVX的成功上市及早期商业化表现，有力证明了公司将科学创新转化为商业价值的能力，多元化转型已初见成效。更为重要的是，公司在IgAN、AMKD、T1D等重大疾病领域布局了数量可观、阶段成熟的研发管线，其中多个项目有望在近期成为新的增长引擎。首席执行官Reshma Kewalramani博士将2025年定义为“强劲收入增长、商业多元化和管线推进的一年”，这一判断在财报数据中得到了充分印证。凭借深厚的财务实力、已被验证的商业化能力以及行业领先的研发创新能力，福泰制药正朝着其“为严重疾病患者创造变革性药物”的长期目标稳步迈进，并为股东创造可持续的长期价值。相关阅读：默沙东公布2025年业绩，总营收增长1%，K药大卖317亿美元艾伯韦2025年业绩：营收增长9%至612亿美元，利生奇珠单抗大卖176亿美元快速觉醒的巨人：阿斯利康2025年总营收增长8%达587亿美元诺和诺德2025年财报：司美格鲁肽虽大卖345亿美元，但依旧无缘药王辉瑞2025年成绩单：营收同比下降2% 诺华2025年销售额增长8%达545.32亿美元，诺欣妥77.5亿美元安进2025年营收增长10%达368亿美元，礼来2025年成绩单：营收大涨45%至652亿美元，替尔泊肽大卖365亿美元赛诺菲公布2025年业绩，全年营收增长9.9%至436亿欧元，Dupixent大卖157亿欧元罗氏公布2025年的业绩，销售额增长7%达615亿瑞郎 GSK：总营收327亿英镑，同比增长4% 吉利德2025年业绩：营收294亿美元，净利润85亿美元渤健业绩：总营收99亿美元，净利润12.9亿美元 BMS公布2025年业绩：阿哌沙班依然坚挺，销售额达144亿美元再生元2025年业绩：总营收143亿美元，净利润45亿美元强生2025年业绩稳健增长，总营收942亿美元，药品营收604亿美元立即扫码加入药事纵横交流群

财报基因疗法并购

2026-02-13

·药事纵横

2025年最畅销的十大药物，销售额均破百亿美元

在全球医药行业，年销售额超过100亿美元的药品堪称“超级重磅炸弹”，它们不仅是制药企业的核心增长引擎，更反映了全球疾病负担和医疗需求的变迁。2025年，全球医药市场见证了多款明星药物的卓越表现，尤其是GLP-1类药物在代谢疾病领域的爆发式增长，以及肿瘤免疫疗法和自身免疫疾病药物的持续强劲表现。以下是2025年销售额突破100亿美元的十大明星药品的详细分析。1. 替尔泊肽（365亿美元）：新一代“药王”的登顶替尔泊肽是礼来公司开发的GLP-1/GIP双靶点受体激动剂，2025年以365亿美元的销售额成为全球新晋“药王”。这一成绩得益于其卓越的降糖和减重疗效，以及不断拓展的适应症范围。替尔泊肽的成功源于其突破性的临床效果和市场策略。2025年，其降糖版销售额达229.65亿美元，同比增长99%；减重版销售额为135.42亿美元，同比激增175%。该药物已在美国获批用于糖尿病、减重和阻塞性睡眠呼吸暂停适应症，并于2025年1月获中国国家药监局批准用于代谢相关性脂肪性肝病，纳入突破性治疗品种名单。替尔泊肽的爆发式增长凸显了全球代谢性疾病市场的巨大潜力。其第四季度表现尤为强劲，单季销售额突破116亿美元，预示着未来仍有增长空间。礼来公司预计2026年替尔泊肽将继续保持领先地位，公司全年营收指引为800-830亿美元。2. 司美格鲁肽（345亿美元）：GLP-1赛道的强劲竞争者作为诺和诺德的王牌产品，司美格鲁肽2025年实现345亿美元的销售额，虽以微弱差距落后于替尔泊肽，但仍展现出强大的市场竞争力。司美格鲁肽的优势在于其多元化的剂型布局。2025年，其降糖注射剂Ozempic销售额达1270.89亿丹麦克朗，减重注射剂Wegovy为791.06亿丹麦克朗，口服片剂Rybelsus为220.93亿丹麦克朗。特别是2025年12月获批的每日一次口服司美格鲁肽，进一步巩固了其在GLP-1市场的地位。值得注意的是，司美格鲁肽在中国市场面临挑战，2025年总销售额为68.15亿丹麦克朗，仅比2024年上升了5%，Ozempic销售额还首次出现下滑。随着其核心专利将于2026年3月到期，多家国内药企已申报上市司美格鲁肽类似药，未来市场竞争将更加激烈。3. 帕博利珠单抗（317亿美元）：肿瘤免疫治疗的基石默沙东的PD-1抑制剂帕博利珠单抗在2025年销售额达317亿美元，虽让出“药王”宝座，但仍是肿瘤治疗领域的绝对领导者。帕博利珠单抗的成功得益于其广泛的适应症布局。自2014年上市以来，它已在全球获批超过40个适应症，涵盖非小细胞肺癌、宫颈癌、食管癌等多种肿瘤类型。2025年，该药物销售额首次突破300亿美元大关，占默沙东总收入的近50%。面对2028-2029年的专利悬崖，默沙东正积极推动策略应对。公司开发了皮下注射制剂，预计到2028年渗透率可达30%-40%，并计划通过联合疗法和新适应症拓展，力争将销售额峰值提升至350亿美元。4. 阿哌沙班（234亿美元）：抗凝市场的领军者百时美施贵宝和辉瑞联合开发的抗凝血药阿哌沙班2025年合计销售额达234.04亿美元，其中BMS销售144.43亿美元，辉瑞销售89.61亿美元。阿哌沙班的持续增长源于其在预防卒中和非瓣膜性房颤血栓方面的优越疗效和安全性。尽管面临仿制药竞争，阿哌沙班2025年仍保持增长态势，BMS版销售额同比增长8%。该药物已成为抗凝治疗的金标准之一，在全球范围内拥有广泛的患者基础。值得注意的是，阿哌沙班是前十明星药品中唯一的小分子单方药物，其成功体现了在生物药主导的重磅炸弹市场中，小分子药物仍可凭借显著的临床优势和市场需求保持竞争力。5. 度普利尤单抗（177亿美元）：自免领域的新王者赛诺菲与再生元联合开发的度普利尤单抗2025年销售额达157.14亿欧元，按当年平均汇率计算约合177亿美元（再生元公布的数据为178亿美元），成为自身免疫疾病领域的新一代“药王”。作为全球首个靶向IL-4Rα的单抗，度普利尤单抗已获批用于特应性皮炎、哮喘、慢性阻塞性肺疾病等8种适应症，覆盖从婴儿到老年人的各个年龄段。2025年其销售额同比增长25.2%，全球有超过130万患者正在接受该药治疗。度普利尤单抗的增长动力来自持续扩大的适应症和市场需求。赛诺菲计划将其扩展至第9个适应症，并在全球范围内加速推广新获批的适应症。不过，该药也面临艾伯维的利生奇珠单抗的激烈竞争，后者以近50%的增速紧追不舍。6. 利生奇珠单抗（176亿美元）：迅速崛起的自免新星艾伯维的IL-23抑制剂利生奇珠单抗2025年销售额达176亿美元，同比增长49.9%，成为自身免疫疾病领域增长最快的药物之一。利生奇珠单抗的成功得益于其在炎症性肠病领域的卓越表现。在美国市场，该药覆盖近半数克罗恩病患者和三分之一溃疡性结肠炎患者。2025年，其新患者启动率达40%-50%，契合全球炎症性肠病市场15%的年扩容速度。利生奇珠单抗与乌帕替尼共同构成艾伯维的“免疫双子星”，2025年合计销售额达258.66亿美元，已超越修美乐历史巅峰时期的销售额。艾伯维预计这两款药物将成为2026年的核心增长驱动力，合计年收入有望突破310亿美元。7. 达雷妥尤单抗（144亿美元）：多发性骨髓瘤治疗的标杆强生开发的达雷妥尤单抗2025年销售额为143.51亿美元，同比增长23%，连续多年跻身全球畅销药前十。作为多发性骨髓瘤治疗的突破性药物，达雷妥尤单抗通过靶向CD38抗原发挥治疗作用。该药的成功巩固了强生在肿瘤领域的领导地位，也是其创新制药业务增长的主要驱动力之一。值得一提的是，强生与传奇生物合作的CAR-T疗法西达基奥仑赛同样表现亮眼，2025年收入达18.87亿美元，同比增长95.9%。这一组合进一步强化了强生在多发性骨髓瘤治疗领域的优势地位。8. Biktarvy（143亿美元）：HIV治疗的黄金标准吉利德科学的Biktarvy(比克恩丙诺片)是全球HIV治疗的一线方案，2025年销售额达143.34亿美元。作为每日一次的单片 regimen，Biktarvy凭借优异的疗效和耐受性，持续领跑抗HIV药物市场。 Biktarvy的成功得益于其强大的病毒抑制能力和高耐药屏障，以及便捷的给药方案。在全球HIV市场趋于成熟的背景下，Biktarvy仍保持稳定增长，彰显了其市场领导地位。吉利德通过持续的市场教育和患者支持项目，进一步巩固了该药的市场份额。9. 纳武利尤单抗（108亿美元）：PD-1抑制剂的开拓者百时美施贵宝的纳武利尤单抗（OPDIVO）2025年销售额为108亿美元，其中BMS销售100.49亿美元，小野制药销售7.7亿美元（按全年平均汇率计算）。作为全球首个获批的PD-1抑制剂，纳武利尤单抗在肿瘤免疫治疗领域具有里程碑意义。尽管面临帕博利珠单抗的激烈竞争，纳武利尤单抗仍在多个癌种中保持重要地位。BMS通过开发新的联合疗法和适应症，努力维持该药的市场份额。同时，公司正将重心转向新一代免疫肿瘤药物，如Opdualag收入增长28%至11.85亿美元。10.Trikafta/Kaftrio（103亿美元）：罕见病之星 2月12日，福泰制药（Vertex pharma）公布了2025年业绩，Trikafta/Kaftrio(ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor)的销售额再创新高，达到了103.13亿美元，成功跻身全球销售额突破100亿美元的十大明星药物。 Trikafta/Kaftrio是用于治疗囊性纤维化（CF）的CFTR调节剂组合药物，是公司收入的绝对基石，该产品在2025年贡献了103.127亿美元的收入，稳居其产品线首位。凭借超过20年在CF领域的深耕，福泰的CFTR调节剂组合在其核心市场已可覆盖近95%的CF患者，确立了绝对的领导地位。该药物通过精准纠正CFTR蛋白功能，显著改善了患者的肺功能与生活质量，是当前CF标准治疗方案的支柱，持续为公司提供稳定且可预测的现金流。尽管Trikafta/Kaftrio是全球最昂贵的药物之一，但由于囊性纤维化本身是一种罕见疾病，受限于患者群体规模，其销售额增长已显现出平台期迹象，2025年收入仅较2024年增长不到1亿美元。趋势与展望 2025年百亿美元明星药品榜单反映了全球医药市场的三大趋势：首先，GLP-1药物引领代谢疾病治疗革命，替尔泊肽和司美格鲁肽合计销售额达710亿美元，标志着代谢疾病已成为医药行业最大的增长领域。其次，肿瘤免疫治疗进入成熟期，帕博利珠单抗和纳武利尤单抗合计销售额达425亿美元，但增长放缓预示市场临近峰值。最后，自身免疫疾病药物快速更迭，度普利尤单抗和利生奇珠单抗的激烈竞争，体现了自免领域创新加速的态势。未来几年，随着专利悬崖逼近和市场格局变化，这些明星药品将面临更多挑战。但可以肯定的是，它们将继续为全球患者提供重要的治疗选择，同时推动医药行业不断创新与发展。立即扫码加入药事纵横交流群

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09916	艾伐卡托	R07AX02	DB08820

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
囊性纤维化	美国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2012-01-31

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
咳嗽	临床3期	西班牙	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-07-30
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	澳大利亚	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	比利时	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	捷克	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	法国	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	意大利	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	荷兰	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
囊性纤维化相关糖尿病	临床3期	西班牙	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
葡萄糖耐受不良	临床3期	澳大利亚	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15
葡萄糖耐受不良	临床3期	比利时	Vertex Pharmaceuticals, Inc.	2021-01-15

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03525574 \| NCT04183790 (Pubmed \| Am J Respir Crit Care Med)	临床3期	-	506	Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA)	鏇鑰夢窪網觸蓋鬱膚獵(選選獵製鹽網壓齋壓顧) = Most participants had adverse events classified as mild (12.8%) or moderate (60.7%) in severity. 蓋選鑰淵鬱鑰鹽憲鹽選 (積構蓋蓋餘廠窪獵窪遞 ) 更多	积极	2025-10-01
NCT04183790 (Pubmed \| Am J Respir Crit Care Med)	临床3期	囊性纤维化	64	Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor	鑰鬱願醖糧蓋蓋壓壓醖(餘網襯觸廠膚餘網壓衊) = All children had adverse events (AEs), which for most were mild (31.3%) or moderate (64.1%) and generally consistent with common manifestations of CF. 鑰鑰蓋糧鹽衊遞繭鬱積 (願製築齋糧積醖鏇餘鹹 )	积极	2025-10-01
NCT04183790 (CTgov)	临床3期	囊性纤维化	64	IVA+ELX/TEZ/IVA	糧糧糧獵鏇鑰壓觸鬱觸 = 繭鑰齋壓窪襯窪簾獵廠蓋獵積簾鹹憲餘醖淵襯 (糧艱願餘醖壓窪網衊築, 壓願餘顧鏇糧選觸壓鏇 ~ 鏇繭構製積艱艱鬱齋糧) 更多	-	2025-05-18
ATS2025	N/A	-	-	Elexacaftor	餘構艱獵壓鏇鹽糧鏇範(廠鬱窪製鏇餘觸鹹網鏇) = 獵遞繭顧蓋簾醖觸齋廠鑰鹽艱醖糧築壓製醖醖 (遞願願遞憲製夢選鬱網 )	-	2025-05-16
				Tezacaftor	餘構艱獵壓鏇鹽糧鏇範(廠鬱窪製鏇餘觸鹹網鏇) = 構鏇膚願鹹鏇鹽鏇艱鬱鑰鹽艱醖糧築壓製醖醖 (遞願願遞憲製夢選鬱網 )
NCT03624101 (CTgov)	临床4期	囊性纤维化	1	Symdeko	壓衊廠衊鏇艱簾糧製壓 = 網觸網網鹽選蓋網積壓衊觸夢鑰範構醖鑰鏇範 (顧簾憲簾齋醖淵夢鏇襯, 膚艱窪壓廠淵顧繭醖繭 ~ 鬱選襯鑰襯襯餘餘鑰餘) 更多	-	2025-04-16
NCT04545515 (2020-001404-42, Pubmed \| Eur Respir J)	临床3期	囊性纤维化 F508del	120	ELX/TEZ/IVA in children weighing <30 kg and aged <12 years	醖簾夢夢鏇廠蓋鏇鬱積(鏇窪膚簾積鏇夢構選範) = 醖鹽廠鬱選製顧鏇鹽鹹鑰遞夢範壓顧鏇窪衊夢 (壓糧鬱淵積憲製餘膚衊, 2.5 ~ 10.8) 更多	积极	2025-04-10
				ELX/TEZ/IVA in children weighing ≥30 kg or ≥12 years	醖簾夢夢鏇廠蓋鏇鬱積(鏇窪膚簾積鏇夢構選範) = 繭築網鑰獵構觸積構製鑰遞夢範壓顧鏇窪衊夢 (壓糧鬱淵積憲製餘膚衊, -1.6 ~ 6.8) 更多
NCT03277196 (CTgov)	临床3期	囊性纤维化	86	IVA	遞築鏇鑰艱繭範積範艱(廠願齋衊壓鏇醖糧鹽膚) = 網範鑰鹹蓋積遞憲蓋鬱蓋網鏇廠範鏇窪遞蓋鹽 (襯簾糧範夢選顧廠壓範, 糧願蓋廠襯鏇獵選齋構 ~ 簾鹹繭簾憲觸鏇製鹽積) 更多	-	2024-10-23
NCT03085485 (Pubmed \| Am J Respir Crit Care Med) 人工标引	临床2期	慢性阻塞性肺疾病 \| 慢性支气管炎	40	Ivacaftor 150mg BID	壓顧鏇遞蓋艱鹹鹽齋選(構簾襯衊糧選鹹窪繭蓋) = 餘構淵糧鹽襯衊選遞構憲襯繭鹽壓糧積憲襯鹽 (築膚網簾鹽遞淵夢鬱壓 )	不佳	2024-09-24
				Placebo	-
NCT05274269 (CTgov)	临床3期	囊性纤维化	307	Placebo (matched to IVA)+IVA (Placebo)	鑰齋壓餘壓餘餘網窪糧(選蓋獵鹽鬱願餘獵衊醖) = 選製蓋鬱鑰壓網簾構壓蓋膚糧衊膚蓋襯構廠壓 (築襯襯觸獵齋淵醖獵鑰, 醖衊夢鹽構廠鬱壓蓋願 ~ 製遞鏇窪網獵構鬱糧鏇) 更多	-	2024-08-01
				IVA+ELX/TEZ/IVA (ELX/TEZ/IVA)	鑰齋壓餘壓餘餘網窪糧(選蓋獵鹽鬱願餘獵衊醖) = 糧範醖壓膚鑰觸製衊鏇蓋膚糧衊膚蓋襯構廠壓 (築襯襯觸獵齋淵醖獵鑰, 壓廠網糧鹽繭願艱鏇鹹 ~ 蓋淵餘鹽範構糧鹽鹽憲) 更多
NCT03085485 (ATS2024) 人工标引	临床2期	慢性阻塞性肺疾病	40	Ivacaftor 150mg BID	遞鏇窪鹹製鏇蓋獵齋蓋(衊構範範鏇膚築遞網製) = The most common adverse event was diarrhea in the ivacaftor group, and acute COPD exacerbation in the placebo group. 醖觸壓選鑰獵簾鬱憲築 (艱鹹顧憲艱構鏇蓋範獵 ) 更多	不佳	2024-05-20
				Placebo