Odevixibat

前言 “以患者为中心”不应只是一句口号，而是医药行业真正的核心战略。越来越多的研究显示，如果药物研发过程中能够真正了解患者在疾病与治疗过程中所经历的痛点、需求与期望，不仅能改善健康结果，也能显著提升药企的研发效率和市场表现。 本文会通过真实案例解析如何将患者为中心的理念用于指导研发和价值定位。 “以患者为中心的科学”是将患者真实体验融入药物研发全过程的科学方法。这意味着研发人员不仅要关注实验室指标或医生的反馈，也要倾听患者的感受，例如，他们日常生活受到怎样的影响、用药是否便利等。而药企在采纳患者声音、实施患者为中心的科学方法时仍然面临着诸多挑战： 首先是“终点”的选择。传统研究采用的临床终点有时并不能完全反映患者的实际感受。以糖尿病为例，医生通常依赖HbA1c作为评估治疗成效的核心指标，反映过去三个月的平均血糖。然而，患者在日常生活中更关心的是每天血糖指数是否突然波动，因为这些变化会直接影响他们的工作、心情和生活节奏。此外，控制血糖往往离不开饮食、运动等行为调整，但这些行为并不会被纳入传统终点评估，从而导致这样的终点设计很难真正捕捉患者最关心的疗效。 其次是健康素养问题。全球范围内都有大量患者无法准确理解健康信息。一项英国2015年的调查显示，大约43%的成年人缺乏足够的读写能力来理解日常健康信息。这意味着，不论是向患者收集体验数据，还是解释治疗的风险和益处，我们都不能完全认为患者群体具备足够的理解能力。真正的以患者为中心必须考虑如何让信息变得更易读、更易理解、更易操作，否则再好的研究设计也无法得到高质量的患者数据。 此外，医生和药企向患者解释治疗方案的难度日益增加。很多临床概念本就较为复杂，更不用说让患者理解如何基于这些信息参与治疗决策。虽然医疗界正在推动医患共同决策，但这种模式的落地仍然缓慢。过去那种“医生说，患者听”的传统方式仍然占主导。 最后，不同文化和社会群体之间的差异也长期被忽视。弱势群体往往由于文化观念、沟通方式、历史经验或社会信任缺失，而更难接受某些治疗或生活方式建议。一些社会经济发展相对落后的地区甚至因为长期医疗不平等而对系统本身失去信任，导致疗法难以推广。 Q 那么，我们究竟应该如何推动“以患者为中心的科学”向前发展？要实现这一目标，需要从多个战略层面入手。 首先，整个医疗行业应当学会真正倾听患者。患者是疾病的直接承受者，在整个就医过程中，他们拥有独特的视角、深刻的洞察和丰富的体验。这些因素应当对治疗与研发的每一个环节产生重要影响。 其次，我们需要重新扩展对“终点”的理解。传统的临床终点往往聚焦在病理、生理或生物学指标上，但这些并不能充分反映患者的功能状态或生活体验。我们应将睡眠、行动能力等功能性结果，以及患者的情绪与心理体验纳入更全面的疗效评估体系，让研究终点更加贴近患者真实的生活质量。 在以患者为中心的药物研发时代，科技也发挥着至关重要的作用。越来越多的临床试验使用患者报告结局（PROMs）来收集患者自身的体验，而数字化技术能够及时捕捉与患者相关的资料，为研究提供高质量的终点信息。 同时，生命科学公司需要重新思考如何在整个产品生命周期中应用以患者为中心的科学。患者视角不应只存在于试验的某一阶段，而应当贯穿从研发、试验设计、上市评估到后续真实世界应用的每一个决策点。 不仅如此，企业还需要促成跨部门的沟通和融合。许多生命科学公司仍缺乏以整体视角审视患者体验的能力，做出这种改变可能会与传统的制药行业运作方式相冲突。但转型可以从小处着手，例如，在研发过程中与CRO紧密合作，将患者视角更直接地融入临床试验的设计、开发和执行，从而更全面地理解患者的真实需求。 A 如果说“以患者为中心”听起来仍有些抽象，那么Albireo Pharma的故事，会让你看到它在现实中的力量。 Albireo是一家专注于罕见肝病的跨国企业，该企业一直致力于开发一种全新的胆汁酸调节剂，用于治疗儿童罕见胆汁淤积性肝病。其中一种相关疾病为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC，一种遗传性疾病）。在许多案例中，PFIC会在10岁前发展为肝硬化，甚至导致肝功能衰竭。更折磨人的是，孩子会出现难以想象的剧烈瘙痒，且没有可用的药物治疗，唯一的选择是胆道改道手术，或者肝移植。如果不做这些手术，大多数患儿甚至活不到30岁。 在IQVIA与Albireo的合作中，整个药物研发过程中都贯彻“从患者出发”的原则。在开发药物odevixibat（商品名：Bylvay）的旅程中，做的第一件事不是看实验指标，而是问“孩子们最痛苦的到底是什么？”答案是瘙痒。因此，Albireo把“瘙痒的改善”设定为临床试验的核心终点之一。在全球III期PEDFIC研究的支持下，2021年7月16日，Albireo获得了Bylvay®（odevixibat）的欧洲上市许可，这是首个获批用于治疗6个月及以上PFIC患者的药物。四天后，即2021年7月20日，FDA在美国批准Bylvay（odevixibat）用于治疗3个月及以上所有类型PFIC患者的瘙痒。该药物也在2024年通过了中国药监局的快速审评通道，成功获批。 因此，我们看到将患者视角纳入研发全过程，可以产生更贴近现实、更具价值的洞察。在整个产品全生命周期里捕捉患者视角的益处包括： 通过倾听患者，提升对整个产品生命周期中患者体验的理解； 帮助患者更好理解临床试验中基于证据的终点的重要性——技术支持的终点可进一步增强数据的可靠性和有效性； 以患者意见为基础的临床试验设计，可以促进招募和降低失访率； 在组织内实现临床、商业和准入决策的协调统一； 缩短研究实施时间表，加速新治疗创新的可及性。 要真正发挥“以患者中心”带来的这些优势，必须坚持严谨的科学原则与实践。因为这些数据将用于生命科学公司的关键决策、监管和支付机构的评估，或者作为临床中医患沟通的依据，它们必须确保信息充分、可靠、准确且易于理解。通过这样的方式，患者这一最重要的利益相关方的声音才能被真正转化为推进治疗创新的核心动力。 原文作者 Mary New Vice President, Strategic and scientific research, Patient centered solution, IQVIA Matthew Reaney Sr. Principal, Patient centered solution, IQVIA 扫描右侧二维码 查看原文链接 更多详情，敬请垂询： 谢洋 博士 IQVIA艾昆纬副总裁、亚太区医学事务与真实世界研究负责人 yang.xie@iqvia.com 蔡博婧 IQVIA艾昆纬以患者为中心解决方案亚太区策略拓展负责人 bojing.cai@iqvia.com 殷铮 博士 IQVIA艾昆纬大中华区真实世界研究和患者为中心负责人 angela.yin@iqvia.com 杨硕 博士 IQVIA艾昆纬大中华区真实世界整合解决方案负责人 shuo.yang2@iqvia.com   声明   原创内容的最终解释权以及版权归IQVIA艾昆纬中国所有。如需转载文章，请发送邮件至iqviagcmarketing@iqvia.com。

全球首例内镜下经食管黏膜进腹肝取异物 患者误吞鱼刺致肝部感染，当地需切除半肝，转至复旦大学附属中山医院内镜中心后，迎来全球医疗突破——该院完成首例“内镜下经食管黏膜下隧道进腹肝异物取出术”，标志着内镜技术在跨腔治疗领域新的突破。该技术突破传统治疗局限，术前依托CT精准推演操作路径，结合超声定位导航，在全麻状态下，内镜精准切开胃壁、穿透小网膜囊直达腹腔，成功分离组织粘连并取出异物，全程无明显出血，不仅避免高创伤的肝切除手术，更实现“微创直达病灶”的治疗突破。 手术仅用3小时完成，患者术后恢复顺利，肝脓肿逐步吸收。这一技术创新不仅为复杂胸腹腔病变治疗提供全新微创路径，更向全球展示中国内镜技术的精准性与创新性，为全球内镜介入治疗贡献中国方案，凸显我国在该医疗技术领域的领先地位。 医疗机构动态 罕见病诊疗无国界：特效药让新加坡6岁患儿在沪获“生长新机遇” 近日，上海交通大学医学院附属新华医院依托中国临床急需药物临时紧急进口机制，为6岁新加坡籍身患罕见病软骨发育不全（ACH）患儿成功用上全球首个ACH靶向治疗药物。该药物目前尚未在新加坡完成注册，中国通过制度优势与医疗资源整合，为患儿的“成长希望”按下“加速键”。 罕见病创新药奥德昔巴特开出中国首方，加速惠及PFIC患者 10月16日，益普生罕见病创新药奥德昔巴特胶囊在复旦大学附属儿科医院正式开出中国首方，开启进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）疾病领域治疗新篇章。作为PFIC疾病领域的一线治疗药物，奥德昔巴特是目前中国首个且唯一获批治疗PFIC疾病领域的非手术靶向药物，为患者提供了治疗新选择，提升患者长期获益。 汇聚11家三级医院精锐力量，上海市级医院精神专科联盟正式启动 10月18日举行的2025年上海市精神卫生中心医院高质量发展学术会议上传来消息：上海市级医院精神专科联盟正式成立。联盟单位包括市精神卫生中心、同济医院、市一医院、市六医院、瑞金医院、仁济医院、中山医院、华山医院、市十医院、肿瘤医院、儿科医院11家三级医院。标志着上海在构建整合型、高品质精神卫生服务体系上迈出关键一步，也是响应国家公立医院高质量发展战略、践行“健康上海”承诺的生动实践。 气蕴长青——吴绍青教授专题纪念展在复旦大学上海医学院开幕 10月23日，为纪念吴绍青教授诞辰130周年，气蕴长青——吴绍青教授专题纪念展在复旦大学上海医学院开幕。展览位于复旦大学图书馆医科馆一楼大厅，每周一至周日8:00-22:00对外开放参观。吴绍青是国家一级教授，医学教育家，中国结核病防治事业先驱和肺科创始人之一，曾任国立上海医学院肺科学教授，附属中山医院肺科主任。此次纪念展荟萃珍贵实物近百件、历史照片近百张，立体呈现吴绍青教授毕生致力于中国肺科事业发展的卓越历程，及其医者仁心在附属中山医院、国家传染病医学中心等机构的赓续与发展。 浦东新区东方智慧康养研究院启动运行，强调扎根社区提供养老方案 近日召开的首届上海浦东智慧康养创新论坛暨第二届国际家庭和社区健康创新论坛上，中美两国专家共同探讨“老龄社会下智慧康养的机遇与挑战”。浦东新区东方智慧康养研究院启动运行，致力于推动康养事业智慧化、专业化发展，为政、产、医、学、研、资各方搭建对话平台。 上海交大医学院成立新研究院，集结13家附属医院攻坚“临床医学研究” 上海交通大学医学院在推动原创研究、促进医学成果转化方面迈出新步伐。10月26日，上海交通大学医学院临床医学研究院正式成立，将依托13家附属医院临床资源，牵头国际多中心临床研究，致力于让更多“中国证据”成为“世界标准”；通过健康队列建设、真实世界研究优化治疗路径，让科研突破切实提升民众健康获得感。 从入库到完成捐献仅14个月！上海年龄最小造血干细胞捐献者完成捐献 10月27日，21岁的李成亮在上海长海医院完成造血干细胞捐献工作，不仅为一名血液病患者送去生的希望，而且成为目前上海市捐献者群体中年龄最小的捐献者！据悉：上海是全国唯一与国际骨髓库接轨实现口腔样本采集入库的省市。区别于传统的血样采集必须在血站由专业人员进行操作，微信自助入库可以在线填写个人信息并发送申请，经过工作人员电话联系确认后，即可获得口拭子采集盒，完成采样后将样本寄回即可进行检测入库。口腔入库的优势在于免去抽血和路途奔波，全程无创、无痛感，并且样本送检时间短，能大大提高从入库到实现捐献的效率，这样便捷的入库方式，也让更多爱心人，能够轻松迈出参与“生命救助”的第一步。 全球首个！上海专家牵头制定遗传性耳聋基因治疗国际专家共识 10月23日，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识在《细胞出版社》（Cell Press）旗下医学期刊Med正式发布，并登上官网头条。该共识由眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队牵头，联合全球46位耳科学、遗传学、听力学、基因治疗及听觉康复等多学科领域专家，历时一年多共同制定。共识首次构建了全球统一的耳聋基因治疗临床试验指导框架，同时也为其他罕见病的基因治疗提供了重要参考。 医卫知识产权运营中心落地胸科医院 10月29日，上海市胸科医院举办“医疗卫生系统知识产权运营中心揭牌暨成果转化项目签约”仪式，三项成果转化项目现场签约，转化总金额超过1800万元。“上海市胸科医院医疗卫生系统知识产权运营中心”揭牌，标志着胸科医院成为上海市知识产权局第二批认定的医疗卫生系统知识产权运营中心项目单位。 上海小区已装超8000台“救命神器”AED 心脏骤停的黄金抢救时间仅短短4分钟。10月29日，市卫健委消息，上海已完成8190台自动体外除颤器（AED）安装，提前超额完成为民办实事项目任务。为确保 AED“有用、能用、会用、敢用”，上海正推进“AED一张网”建设，其电子地图将尽快接入“随申办”，方便市民快速查找。截至10月10日，全市已完成配套培训83775人次，合格者获红十字救护员证。运维上，浦东等区建立“隔日巡检+每周点检+季度维保”制度，物业专人每日自检设备。此外，通过海报、短视频等36张物料、185篇文章、499场讲座等科普形式，培育“黄金四分钟”急救文化，筑牢市民安全防线。 上海九院王牌学科“出海”，与巴基斯坦整形与重建外科协会启动合作 近日，上海交通大学医学院附属第九人民医院整形修复外科与巴基斯坦整形与重建外科协会（PAPRS）正式启动整形与重建外科战略合作项目，旨在推动双方在医疗卫生领域深入协作，为当地民众带来更优质的医疗资源支持。 诊断治疗随访康复“一站式”，上海十院设立炎症性肠病诊治中心 10月30日，上海市第十人民医院炎症性肠病诊治中心（IBD Center）正式揭牌，将整合院内优质医疗资源，构建起覆盖“诊断-治疗-随访-康复”全疾病周期的管理模式。据了解，炎症性肠病诊治中心设立了各级专病、专家及特需门诊，并建立多学科会诊制度，同时还开设了预约制生物输注中心，周一到周日全天开放，方便患者接受日间生物制剂输注。 上海市精神卫生中心开辟新病房专治“强迫” 近日，上海市精神卫生中心强迫与焦虑障碍病房启幕，将践行“药物-心理-物理治疗”三位一体的心身整合模式，为每位患者量身定制心理健康之路。 上海181家社区卫生服务中心开设体重管理门诊，居民体重“有人管” 上海响应国家 “体重管理年”，建成覆盖全市的体重管理服务网络。日前，全市246家社区卫生服务中心里，已有181家开设了体重管理门诊，覆盖率超过73%。10月30日，全国首个针对社区卫生服务机构的《社区体重管理服务指引》正式发布，为社区卫生服务机构规范、科学、高效开展体重管理服务提供“操作手册”。 《上海市社区卫生优质服务倡议书》发布 近日，“十佳家庭医生领航计划”2025年第二次学术交流活动在徐汇区卫生事业管理发展中心成功举办。活动当日，由历届十佳家庭医生代表共同酝酿并广泛征询了家医医生的意见的《上海市社区卫生优质服务倡议书》以集体诵读的形式发布。该倡议书内容包括恪尽职守、钻研医术、人文关怀、规范服务、团结协作、开拓创新六个方面，是对社区卫生工作者的职责与使命的一次系统梳理与升华。 复旦系医院开出上海首个“骑手友好医院”，设立24小时服务“小哥之家” 关注新业态、新就业群体，护航城市奔跑者，9月28日，在中华医学会行为医学分会、上海市医学会科普专科分会、复旦大学上海医学院指导下，复旦大学附属金山医院。。。。。。。。。。。。。。。。。。 广慈-思南园区构建生命健康创新生态，联合瑞金医院培育8家生物医药企业 9月28日，第七届健康中国・思南对话传来消息：广慈-思南园。。。。。。。。。。。。。。。。。。 国内首个核医学和中子俘获治疗创新研发与诊疗中心在沪成立 9月28日，从上海市浦东新区公利医院传来消息：在日前正式成为上海健康医学院直属附属医院，并成功通过三级甲等综合医院评审后，国内首个“核医学和中子俘获。。。。。。。。。。。。。。。。 全球首款“摄像”磁共振亮相，华山医院神经临床研究新项目启动 近日，全球首款“摄像”磁共振神经临床研究项目在复旦大学附属华山医院启动。该项目将基于联影医疗自主研发的全球首。。。。。。。。。。 全球首款“摄像”磁共振亮相，华山医院神经临床研究新项目启动 近日，全球首款“摄像”磁共振神经临床研究项目在复旦大学附属华山医院启动。该项目将基于联影医疗自主研发的全球首。。。。。。。。。。 全球首款“摄像”磁共振亮相，华山医院神经临床研究新项目启动 近日，全球首款“摄像”磁共振神经临床研究项目在复旦大学附属华山医院启动。该项目将基于联影医疗自主研发的全球首。。。。。。。。。。 上海卫健委官网信息 （以下内容，请登入上海市卫生健康委员会官网查看详情） 【10月16日】上海市卫生健康委员会、上海市总工会关于2025年上海市卫生健康系统职业技能竞赛职业健康竞赛结果的通报 【10月20日】上海市卫生健康委员会关于公布2025年上海市生育友好科普宣传作品征集大赛名单的通知 【10月23日】上海市卫生健康委员会关于设立上海市儿童心理健康—儿童孤独症质量控制中心专家委员会的通知 【10月24日】上海市卫生健康委员会关于印发《上海市社区健康管理工作规范—慢性病综合防治（2025年版）》的通知 【10月28日】上海市卫生健康委员会办公室关于组织开展本市2025年世界卒中日宣传活动的通知 【10月28日】上海市卫生健康委员会关于成立第二届上海市食品安全地方标准审评委员会的通知 【9月22日】上海市卫生健康委员会、上海市人力资源和社会。。。。。。。。。。。。。。。。。。 【9月22日】上海市卫生健康委员会、上海市人力资源和社会。。。。。。。。。。。。。。。。。。 【9月22日】上海市卫生健康委员会、上海市人力资源和社会。。。。。。。。。。。。。。。。。。 【9月22日】上海市卫生健康委员会、上海市人力资源和社会。。。。。。。。。。。。。。。。。。 【9月22日】上海市卫生健康委员会、上海市人力资源和社会。。。。。。。。。。。。。。。。。。 【9月22日】上海市卫生健康委员会、上海市人力资源和社会。。。。。。。。。。。。。。。。。。 END 文图：根据人民日报、央广网、新华社、中新社、看看新闻、解放日报、文汇报、澎湃新闻、新民晚报、新闻晨报等主流媒体新闻稿、各医学院校及医院官网整理 编辑：张萍