Neladalkib

政策时事 6月8日，国家药监局、卫健委、中医药局和疾控局发布《药物临床试验质量管理规范的公告》，自2026年9月1日起施行。 为进一步优化我国药物临床试验质量管理，有必要梳理总结我国临床试验前期实施经验，进一步吸纳全球临床试验技术发展和理念更新，公告对2020版《药物临床试验质量管理规范》（GCP）进行修订。修订稿明确主要研究者是临床试验现场的最终责任人，明确申办者是临床试验相关活动的最终责任人，主要研究者和申办者对其授权委托活动承担最终责任。加强伦理审查委员会对涉及特殊群体、知情同意和严重持续不依从问题的审查，申办者应根据试验期间安全性信息评估结果，对试验方案、研究者手册和知情同意材料进行必要的更新，知情同意书应当充分、完整、易懂，符合伦理审查等有关要求；明确主要研究者向伦理审查委员会报告严重不良事件有关要求。 02 行业动态 6月10日，来凯医药宣布，该公司与Vasque Bio就LAE118（来凯医药自主研发的一种新型的PI3Kα泛突变选择性抑制剂）签订中国以外地区的独家许可协议。 根据许可协议的条款及条件，来凯医药授予Vasque Bio一项全球性（不包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）的独家许可，以开发、制造、商业化及以其他方式利用LAE118，并享有相关权利。作为回报，来凯医药有权获得一笔不可退还且不可抵扣的首付现金款项1,000 万美元，以及在无需额外对价的情况下，有权获得Vasque Bio已发行普通股最多达高双位数百分比的股权，或替代该等普通股的现金付款。 根据许可协议，来凯医药还有权获得总额最高达5.17亿美元的开发及销售里程碑付款，以及按许可区域内LAE118未来净销售额计算的个位数至双位数百分比的梯度销售分成。如Vasque Bio达成符合特定条件（与LAE118的使用相关）的合格战略合作或收购交易，来凯医药将有权获得额外付款，金额最高可达该战略交易价值的50%。LAE118是一种新型PI3Kα泛突变选择性抑制剂。截至本公告日期， LAE118已获得美国FDA及中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的新药临床试验申请批准（IND）。作为针对PIK3CA突变实体瘤的新型疗法，来凯医药正积极推进此候选药物进入临床研究。 6月9日，国家组织药品联合采购办公室发布公告，取消山东北大高科华泰制药有限公司（简称“华泰制药”）盐酸胺碘酮注射液中选资格并将该企业列入违规名单。 华泰制药生产的盐酸胺碘酮注射液为第九批国家组织药品集中采购中选药品。根据山东省药监局检查结果，华泰制药的盐酸胺碘酮注射液生产线存在严重缺陷，评定结论为不符合要求，涉事生产线已被暂停生产。被列入违规名单后，华泰制药自2026年6月9日至2027年12月8日不得申报国家组织药品集采。 Orionis Biosciences 近日宣布与诺华达成一项多年期合作，双方将针对多个疾病领域的棘手治疗靶点，发现并设计分子胶药物。 根据协议，诺华和 Orionis 将利用 Orionis 的 Allo-Glue 平台及其 AI 驱动的发现引擎，加速靶点和连接酶分析以及分子胶优化。双方将集合各自的技术优势，通过诱导临近机制，系统性地发现调节治疗靶点的小分子胶化合物。Orionis 将获得 4000 万美元预付款，并有资格获得最高达 14 亿美元的研究、开发和商业里程碑付款，此外还可获得合作产品净销售额的分层特许权使用费。 6月10日，晶泰科技宣布，已与一家管线丰富且拥有多款商业化产品的国际知名生物制药公司达成总额超4亿美元的AI药物发现战略合作。双方将针对一个GPCR（G蛋白偶联受体）靶点，共同开发具备“同类最佳（Best-in-Class）”潜力的创新口服小分子药物。 根据协议，合作方将向晶泰科技支付首付款并承担所有的早期研发费用，晶泰科技还将获得临床前、临床及商业化里程碑付款，以及未来的销售分成，项目潜在总金额超4亿美元。这种将近期研发收入与长期管线资产价值深度绑定的合作模式，既有效降低了晶泰科技参与高壁垒靶点研发的成本与风险，又锁定了重磅药物的高弹性回报空间。 6月9日，威斯津生物医药科技有限公司（以下简称“威斯津生物”）与Cartesian Therapeutics, Inc.（以下简称“Cartesian”）宣布达成一项战略合作与许可协议。双方将共同开发基于mRNA和靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术的体内CAR-T及T细胞衔接器（TCE）疗法，用于治疗自身免疫疾病。 根据协议，Cartesian将获得威斯津生物靶向LNP（tLNP）平台在合作项目中的使用权，双方将结合Cartesian经过临床验证的CAR和TCE资产与威斯津生物自主研发的经过临床验证的mRNA及靶向递送技术，共同开发新一代体内细胞治疗产品。威斯津生物将主要负责合作项目的早期研究与开发工作，Cartesian将负责后续全球临床开发及商业化推进，相关研发费用将由Cartesian承担。根据协议条款，就每个合作项目，威斯津生物将获得首付款，开发、注册及商业化里程碑付款。此外，威斯津生物还将分享未来潜在分许可收益以及产品销售提成。 强生近日宣布，已达成最终协议，将以10亿美元现金收购生物技术公司Firefly Bio。 Firefly Bio致力于推进其专有的Firelink降解剂抗体偶联物（DAC）平台。该平台采用一种新颖的创新方法，通过将高选择性的蛋白质降解剂递送至肿瘤细胞，同时避开健康细胞，从而克服现有疗法的局限性。针对KRAS驱动型肿瘤的Firelink DAC平台将进一步增强强生的肿瘤学管线，为存在高度未满足需求的实体瘤开发靶向疗法。 6月9日，葛兰素史克宣布已达成一项最终协议，将以106亿美元的价格收购Nuvalent, Inc.（Nasdaq：NUVL），囊获三款针对肺癌的产品。 Zidesamtinib（NVL-520）和neladalkib（NVL-655）是两款处于临床后期、具有潜在同类最佳（best-in-class）前景的新一代高度选择性ROS1和ALK抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。这两款资产均已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的“突破性疗法认定”和“孤儿药认定”。目前，FDA正在对其进行审评，目标决定日期（PDUFA日）分别为2026年9月18日（zidesamtinib）和2026年11月27日（neladalkib），均具备成为“超级重磅炸弹”（年销售额超十亿美元）的潜力。第三款资产NVL-330是一款潜在同类最佳的HER2抑制剂，目前正在进行针对HER2变异非小细胞肺癌的Ⅰ期临床试验。 根据合并协议条款，GSK将在10个工作日内启动现金要约收购，以每股124美元的价格现金收购Nuvalent所有已发行的A类和B类普通股。该交易的总股权价值估计为106亿美元（约合80亿英镑）。扣除拟收购的现金后，GSK的总投资额估计为94亿美元（约合71亿英镑）。 诺和诺德近日宣布，口服司美格鲁肽片25 mg（Wegovy片剂）在上市仅五个多月内处方量已突破300万，是美国历史上按销量计最成功的药品上市案例之一。 口服司美格鲁肽片25 mg已在美国获批用于存在心血管风险或肥胖症的患者。诺和诺德正筹备于2026年下半年在美国以外市场推出首批口服司美格鲁肽片25 mg，包括近期已获批并宣布上市的阿拉伯联合酋长国。 6月8日，云顶新耀发布公告称，与箕星药业订立许可协议，获得后者LNZ100在大中华区（中国大陆和港澳台）内的开发、生产和商业化权利。云顶新耀将支付预付款、若干监管及销售里程碑付款，以及基于未来年度净销售额的分级特许权使用费。 LNZ100是一种每日一次处方滴眼液，适用于治疗老花眼。其活性成分醋克利定是一种小分子毒蕈碱型乙酰胆碱能受体激动剂，可引起瞳孔缩小，从而产生改善近视力的针孔效应。研究表明醋克利定的作用机制理想，既可以产生缩瞳效应，又避免近视漂移。醋克利定具有独特的高选择性瞳孔作用机制，因为其瞳孔缩小作用与近视漂移脱钩，所以具有针对广泛患者群体的应用潜力。 LNZ100滴眼液由LENZ Therapeutics（Nasdaq：LENZ）开发，于2025年7月获美国FDA批准上市，商品名VIZZ。箕星于2022年4月获得了其在大中华区的开发及商业化权利。 03 产品获批 6月10日，诺华（Novartis）宣布，其双靶向联合治疗药物甲磺酸达拉非尼胶囊联合曲美替尼片，于日前获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。这是该联合疗法在中国获批的第四个适应症，也标志着BRAF V600E突变阳性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（以下简称RAIR-DTC）患者迎来了新的靶向治疗选择。 6月9日，复宏汉霖宣布，该公司自主研发的抗PD-1单抗H药斯鲁利单抗适应症的上市注册申请（NDA）经优先审评程序获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，联合奥沙利铂和替吉奥用于肿瘤PD-L1表达CPS≥5的可手术切除的胃癌新辅助及手术后单药辅助治疗。该方案实现了胃癌围术期术后免疫单药替代传统辅助化疗，在显著提升疗效的同时，有效避免了化疗相关的毒副作用，改善了局晚期胃癌患者的治疗依从性与耐受性。 6月9日，再鼎医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准注射用维替索妥尤单抗的上市许可申请，用于治疗化疗期间或之后出现进展的复发或转移性宫颈癌成人患者。该获批基于全球、随机对照3期innovaTV 301临床研究结果。该研究达到主要终点：与化疗相比，维替索妥尤单抗在既往经治的复发或转移性宫颈癌成人患者中显示出总生存期（OS）获益，包括在中国患者探索性亚组人群中。 6月11日，恒瑞医药宣布，在2026年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会期间， 该公司自主研发的IFNAR1/TACI抗体融合蛋白SHR-2173用于系统性红斑狼疮（SLE）的一项多中心、开放标签、多剂量递增1期临床研究成果亮相。研究结果显示，SHR-2173在SLE患者中表现出良好的安全性与耐受性、良好的药代动力学（PK）及药效学（PD）特征，以及令人期待的初步疗效。 6月9日，神基制药宣布，艾久维（夫瑞奈珠单抗注射液）获国家药品监督管理局正式批准，用于成人偏头痛的预防性治疗。 夫瑞奈珠单抗由梯瓦医药研发，是一种靶向降钙素基因相关肽（CGRP）配体的单克隆抗体，提供每月一次225毫克和每季度一次675毫克两种皮下注射方案。其季度给药方案大幅降低注射频次，患者更容易坚持，从而在持续管理中实现发作频率控制。多项关键临床研究支持夫瑞奈珠单抗在成人偏头痛预防性治疗中的有效性与安全性。 2026年4月，神基制药与梯瓦医药就夫瑞奈珠单抗达成战略合作，获得夫瑞奈珠单抗在中国大陆商业化的独家权益及产品所涉专利与商标的独占许可，并将根据协议约定，获得该产品中国大陆地区上市许可持有人(MAH)资格。 6月4日，大冢制药宣布，斯贝利单抗注射液（商品名：伊再可/Voyxact）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，适用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）成人患者的蛋白尿。 斯贝利单抗是一种单克隆抗体，通过结合并中和APRIL，有助于降低免疫球蛋白A（IgA）及Gd-IgA1的水平。其获批基于Ⅲ期VISIONARY研究的积极结果。VISIONARY研究是IgA肾病领域迄今为止规模最大的全球Ⅲ期双盲、安慰剂对照研究之一，纳入来自5大洲、31国的510例患者（包括102例中国大陆患者）。VISIONARY研究显示，斯贝利单抗治疗9个月可使24h尿蛋白/肌酐比值（UPCR-24h）较安慰剂组显著降低51.2%，12个月时降幅达54.3%。在中国亚组中，斯贝利单抗治疗9个月，中国人群UPCR-24h较安慰剂降低61.9%，治疗效果卓越。 6月9日，再鼎医药宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已批准缇乐/TIVDAK（注射用维替索妥尤单抗）的生物制品上市许可申请（BLA），用于治疗化疗期间或之后出现进展的复发或转移性宫颈癌成人患者。 维替索妥尤单抗是一种抗体偶联药物（ADC），由Genmab针对组织因子（TF）的人源单克隆抗体和辉瑞的ADC技术组成。此前，维替索妥尤单抗已在美国、日本、欧盟、英国、中国澳门及中国香港相继获批。维替索妥尤单抗本次在中国获批基于全球、随机对照III期innovaTV 301临床研究结果。该研究达到主要终点，表明与化疗相比，维替索妥尤单抗在既往经治的复发或转移性宫颈癌成人患者中，显示出总生存期（OS）获益，包括在中国患者探索性亚组人群中。 6月8日，默沙东宣布，全球首个针对肺动脉高压核心病理机制的全人源生物制剂欣瑞来(注射用索特西普)正式在中国境内上市，用于治疗世界卫生组织功能分级(WHO FC)II-III级的肺动脉高压(PAH，WHO第1组)成年患者，填补了针对PAH疾病根源的治疗空白。 索特西普是针对PAH病因治疗的新型生物制剂。作为首个靶向肺血管重构的全人源融合蛋白，其具有抑制细胞增殖，进而逆转血管重构，从而改善心力衰竭的作用。2026年1月，索特西普获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。 免责声明：本公众号仅用作信息分享，无任何商业用途；转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系予以删除。

短短一个月内，全球跨国药企在肿瘤领域接连抛出百亿级大额交易。5月末，辉瑞与信达生物达成105亿美元早期肿瘤药物合作；6月9日，英国药企葛兰素史克（GSK）官宣以106亿美元现金收购波士顿临床阶段生物药企Nuvalent，扣除标的账面现金后实际投入94亿美元，创下GSK非合并类对外收购史上最高金额。接连落地的百亿级交易，标志着跨国药企重回肿瘤赛道加码周期，而这笔溢价40%的高价收购，既是GSK补齐业务短板的战略自救，也暗藏行业同质化内卷、商业化承压的深层风险。 行业潮变：跨国药企扎堆重注肿瘤管线 近年全球医药行业增长逻辑发生根本性转变，传统慢病、抗感染药物增长见顶，叠加多款核心专利到期，跨国药企普遍面临营收增长乏力、专利悬崖双重压力，肿瘤领域凭借庞大患者基数、高临床支付意愿、长生命周期，成为全行业公认的业绩增长洼地。在此背景下，外部并购替代内部自研，成为头部药企最快补齐管线的通用路径。 相较于周期长达8-10年、失败率超90%的内部新药自研，收购拥有临床后期资产的Biotech，能够直接跳过早期靶点验证、临床一期二期高风险环节，缩短药物上市周期至少4年。本轮并购潮呈现鲜明特征：不再盲目布局全新靶点，转而聚焦临床缺口明确、已有突破性疗法背书的细分赛道。无论是辉瑞押注国内差异化早期肿瘤管线，还是GSK瞄准非小细胞肺癌精准靶向药，都遵循“低风险、高确定性”的并购准则。其中非小细胞肺癌作为全球发病率、死亡率双第一的癌种，现存一代、二代靶向药普遍存在耐药、毒性偏大问题，临床未满足需求巨大，成为药企争夺的核心赛道。 收购底层动因：GSK双线破局自身发展困境 此次收购并非短期资本炒作，而是GSK基于自身业务短板的长期战略布局。一方面，GSK长期依赖HIV抗病毒药物、疫苗两大业务支撑营收，旗下HIV王牌药物即将迎来专利悬崖，未来2-3年营收将出现确定性下滑，急需新的业绩增长曲线对冲业绩缺口。此前GSK早已剥离成熟肿瘤仿制药业务，十余年来未布局重磅肿瘤自研管线，在罗氏、阿斯利康、辉瑞占据主导的肺癌靶向市场完全缺位，管线结构性短板突出。 另一方面，Nuvalent的资产组合精准匹配GSK补短板需求。本次收购囊括三款差异化肺癌靶向资产，其中zidesamtinib、neladalkib两款新一代ROS1、ALK抑制剂已进入FDA上市审评阶段，均斩获突破性疗法与孤儿药双认证，预计分别在2026年9月、11月迎来审批结果。两款药物相较于市面同类产品，具备靶点选择性更强、脑部病灶穿透率更高、肝肾毒性更低的优势，有望成为同类最优药物。此外，早期HER2抑制剂NVL-330以及全套临床前精准肿瘤管线，能够和GSK处于III期临床的B7-H3靶向ADC药物Ris-Rez形成技术协同，搭建完整的肺癌精准治疗产品矩阵。 多维影响：短期承压与长期红利并存 从正向收益来看，此次收购将从管线、营收、技术三个维度重塑GSK肿瘤业务格局。第一，补齐肺癌空白赛道，实现从肿瘤业务边缘玩家到细分赛道头部竞争者的跨越。依托两款年内有望获批的后期药物，GSK最快2026年末切入千亿级非小细胞肺癌靶向市场，2027年即可实现利润正向贡献。第二，形成内部技术协同，Nuvalent深耕精准突变靶点药物设计，其分子筛选技术能够赋能GSK现有ADC药物研发，解决Ris-Rez药物靶点脱靶、毒副作用偏高的现存难题。第三，对冲HIV业务衰退风险，构建疫苗、抗感染、肿瘤三大均衡业务底盘，降低单一业务波动带来的经营风险。 但与此同时，本次高价收购带来的短期经营压力不容忽视。本次收购报价较Nuvalent前一交易日收盘价溢价40%，大幅高于近年肿瘤Biotech平均25%-30%的并购溢价，高昂对价直接带来两大隐患。其一，短期财务承压，高额现金支出将压低公司现金流，摊薄未来两年每股收益，收购消息公布后GSK股价短期下行，直观反映资本市场担忧。其二，商业化落地难度超出预期。当前全球肺癌靶向赛道内卷严重，罗氏、礼来已占据ROS1、ALK抑制剂主流市场，医生用药习惯、医保准入壁垒极高。即便两款药物获批，想要抢夺存量市场，需要投入巨额学术推广、渠道建设费用，后期投入成本不可预估。 除此之外，标的本身存在经营隐患。Nuvalent成立九年始终未实现盈利，连年大额亏损，自身缺乏商业化销售团队，后续药物上市后，需要完全依托GSK现有全球肿瘤渠道完成铺货，渠道磨合、团队整合存在不确定性。一旦FDA审批出现延期或者补充临床要求，百亿级收购投入将面临资产减值风险。 行业启示：肿瘤并购从规模扩张转向精细化卡位 结合辉瑞、GSK接连百亿级交易可以看出，跨国药企肿瘤并购逻辑已经迭代。早期行业并购偏向全赛道兜底式收购，追求管线数量；当前转向细分刚需赛道精细化卡位，优先收购拥有监管背书、临床数据成熟、差异化优势明确的后期资产。同时，跨国药企开始联动区域本土Biotech互补发展，辉瑞牵手信达生物、GSK收购美国本土Biotech，分别对应新兴市场、欧美主流市场的差异化布局。 对于GSK而言，这场百亿豪赌胜负关键不在收购本身，而在后续落地执行。短期需要平稳推进监管审批、完成团队整合，长期需要依托药物差异化毒性、疗效优势，制定错位竞争的商业化策略，避开头部药企正面内卷。从行业全局来看，随着全球创新药审评标准收紧，未来肿瘤领域大额并购将持续增加，溢价并购、整合失败带来的经营风险也将同步上行，行业将进入“高收益伴随高风险”的洗牌阶段。