HG-004

【中国上海和美国特拉华州米德尔顿，2025年4月18日】—专注于新一代基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司—辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）公司将出席2025年5月13日至17日在美国路易斯安那州新奥尔良举办的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会。此次大会，辉大基因将发表13项摘要成果，其中包括1项极具声望的主席研讨会（Presidential Symposium）口头报告、4项口头报告及8项壁报展示，充分展现公司在CRISPR基因编辑领域针对中枢神经系统疾病、神经肌肉疾病和遗传性视网膜病等重大疾病所取得的重要科研和临床进展。 在此次大会最受瞩目的主席研讨会口头报告中，辉大基因将重点介绍其CRISPR/hfCas12Max DNA编辑治疗杜氏肌营养不良（DMD）的创新药物HG302。该摘要从众多投稿中脱颖而出，入选率不足1%，由辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士（Alvin Luk）主讲，并由公司联合创始人兼首席科学顾问杨辉教授、神经肌肉疾病前沿研发负责人李国玲博士、以及医学负责人袁轶群博士共同联合作者，彰显辉大基因在科研与临床转化方面的深厚实力。 “主席研讨会是ASGCT大会的最高荣誉之一，极少数摘要有幸入选。”辉大基因联合创始人兼首席执行官陆英明博士表示，“此次入选不仅是对我们单切位CRISPR基因编辑平台突破性潜力的高度认可，也体现了辉大基因在全球遗传病治疗领域的领先地位。HG302有望成为一种‘一次给药，长期获益’ （one-and-done）的新型疗法，兼具精准性、安全性和长期疗效。我们期待与全球生物医药伙伴携手合作，加速该疗法的临床开发并加快患者可及性。” 除主席研讨会口头报告外，辉大基因还将在年会发表以下四项口头报告： HG004：治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（IRD）的新进展 HG202：基于CRISPR的RNA编辑疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD） HG302：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗杜氏肌营养不良（DMD） HG303：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） 碱基编辑器：AI设计的微型碱基编辑器助力精准基因治疗 HG004：治疗RPE65突变相关遗传性视网膜疾病（IRD）的新进展 HG202：基于CRISPR的RNA编辑疗法治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD） HG302：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗杜氏肌营养不良（DMD） HG303：CRISPR/hfCas12Max DNA编辑疗法治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS） 碱基编辑器：AI设计的微型碱基编辑器助力精准基因治疗 此外，辉大基因首席技术官TJ Cradick 博士也受邀担任ASGCT 2025年大会科学专题论坛联合主席，该论坛由基因编辑委员会主办，主题为“基因编辑新进展：大型DNA插入技术及其在治愈性疗法中的潜力”，聚焦于实现大段DNA插入的新一代体内基因编辑策略。此项荣誉彰显了辉大基因在CRISPR平台技术全球前沿的创新影响力。 辉大基因首席技术官TJ Cradick博士强调：“通过自主研发的CRISPR基因编辑技术平台（含hfCas12Max和hfCas13Y，以及AI智能化涉及的小型碱基编辑器），我们已取得重大突破，可显著提升针对DMD、ALS和MECP2重复综合征等重大疾病的单次治愈性治疗（one-time treatment）效率。我们始终致力于推动基因治疗领域的创新发展与全球可及性，现诚邀国际合作伙伴开展战略合作，共同扩大技术惠及范围。” 监管认可与国际化布局 辉大基因在基因编辑平台领域也获得了广泛的监管认可。公司已有四个临床项目分别获得了美国FDA孤儿药资格（ODD）及罕见儿科疾病认定（RPDD），累计8个认定。HG004（治疗RPE65相关视网膜疾病）与HG204（治疗MECP2重复综合征的CRISPR/Cas13 RNA编辑疗法）亦获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，使这两个项目获得三重认证。 HG-PRECISE®平台：AI赋能CRISPR创新 辉大基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉教授表示：“我们的HG-PRECISE®，结合人工智能（AI）和深度机器学习技术，能够快速发现和优化新型小型CRISPR核酸酶。通过实现高特异性、低脱靶编辑，我们正在开启一个更安全、更有效的基因治疗新时代，造福此前无药可治的患者群体。” 辉大基因在第28届ASGCT年会的主题报告内容如下： 展望未来：合作加速全球可及性 辉大基因正在积极寻求与全球生物制药公司开展战略合作，以最大化其技术平台和管线的全球影响力。陆英明博士补充道：“我们期待与全球生物医药企业和潜在合作伙伴携手，加速下一代基因编辑疗法的开发与普及。战略合作将是最大化创新影响力的关键，助力这些突破性疗法惠及全球患者，开启生命的新可能。我们欢迎与志同道合的伙伴探讨合作机会，共同释放基因药物的全部潜力。” 关于辉大基因 辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括： HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病 “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） “LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992） 中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） “ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727） “BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279） HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） 全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206） HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094） 临床前管线同步推进： HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症） CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗） 凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com或者在领英（LinkedIN）上关注我们。 上一条 No More 下一条 辉大基因亮相CRISPR MEDiCiNE 2025：以患者为中心的基因治疗新时代 No More 辉大基因亮相CRISPR MEDiCiNE 2025：以患者为中心的基因治疗新时代