A Single-Center Exploratory Study to Evaluate the Safety and Efficacy of FKC289 injection (autologous CAR-T cells with dual targeting of BCMA and CD19) in Subjects with Relapsed or Refractory Systemic Light Chain (AL) Amyloidosis

开始日期2025-04-01

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复旦大学附属中山医院

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2026-02-05

·工一玄说

2026年1月CED受理信息汇总-治疗用生物制品1类新药

关注我，一起学习最新文献、工艺技术和法规知识 2026 年 1 月中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理治疗用生物制品 1 类新药临床试验申请共 136 个，来自 83 家企业，覆盖单抗、双抗、ADC、ARC、溶瘤病毒、mRNA、CAR-T、干细胞等多种药物形式；据公开资料显示，这些品种靶点多聚焦于GLP-1R、CD3、BCMA、HER2/3、EGFR、PD-1/L1和c-Met，还有一些新兴靶点：CLDN18.2、CLDN6、GPRC5D、NECTIN4、TROP2、DLL3，多元化与内卷并存。详细资料见下表：序号企业名称药品名称承办日期受理号靶点 1礼新医药科技（上海）有限公司; LM-168注射液 2026/1/1 CXSL2501178 CTLA-4 2苏州复融生物技术有限公司; FL115注射液（皮下注射） 2026/1/4 CXSL2501179 IL15RA 3京东方再生医学科技有限公司;人脐带间充质基质细胞注射液 2026/1/4 CXSL2501180干细胞 4苏州星核迪赛生物技术有限公司; DSL201注射液 2026/1/4 CXSL2501184 mRNA 5益科思特（北京）医药科技发展有限公司;注射用YK012 2026/1/4 CXSL2501185 CD19；CD3 6益科思特（北京）医药科技发展有限公司;注射用YK012 2026/1/4 CXSL2501186 CD19；CD3 7上海荣瑞医药科技有限公司; OVV-01注射液（静脉） 2026/1/4 CXSL2501187溶瘤病毒 8上海荣瑞医药科技有限公司; OVV-01注射液 2026/1/4 CXSL2501188溶瘤病毒 9齐鲁制药有限公司; QLH2405注射液 2026/1/4 CXSL2600006 未公开 10应世生物科技（深圳）有限公司;注射用IN30758 2026/1/5 CXSL2600002整合素亚基1 11优恺泽生物医药（上海）有限公司; CT0596 CAR T细胞注射液 2026/1/5 CXSL2600003 BCMA 12优恺泽生物医药（上海）有限公司; CT0596 CAR T细胞注射液 2026/1/5 CXSL2600004 BCMA 13和记黄埔医药（上海）有限公司;注射用HMPL-A580 2026/1/5 CXSL2600011 未公开 14沈阳三生制药有限责任公司; SSS55注射液 2026/1/6 CXSL2600007补体C3b 15宜明昂科生物医药技术（上海）股份有限公司;注射用IMM0306 2026/1/6 CXSL2600009 CD20；CD47 16上海瑞宏迪医药有限公司;广州瑞领医药有限公司;注射用RGL-236 2026/1/6 CXSL2600012 未公开 17三生国健药业（上海）股份有限公司; SSGJ-716注射液 2026/1/6 CXSL2600014 未公开 18苏州盛迪亚生物医药有限公司;注射用SHR-1826 2026/1/7 CXSL2600015 c-Met 19上海翰森生物医药科技有限公司;常州恒邦药业有限公司; HS-20117注射液 2026/1/7 CXSL2600016 c-Met；EGFR 20苏州博奥明赛生物制药有限公司; BM230冻干制剂 2026/1/7 CXSL2600017 未公开 21南京圣和药业股份有限公司; SH009注射液 2026/1/7 CXSL2600018 CD47；PD-L1 22成都百利多特生物药业有限责任公司;四川百利药业有限责任公司; BL-ARC002注射液 2026/1/8 CXSL2600019抗体放射性核素偶联药物 23深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600020 GLP-1R 24深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600021 GLP-1R 25深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600022 GLP-1R 26深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600023 GLP-1R 27武汉凯德基诺生物技术有限公司;重组溶瘤腺病毒注射剂（KD01） 2026/1/8 CXSL2600024溶瘤病毒 28深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600025 GLP-1R 29深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600026 GLP-1R 30深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600027 GLP-1R 31深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600028 GLP-1R 32深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600029 GLP-1R 33深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600030 GLP-1R 34深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600031 GLP-1R 35深圳信立泰药业股份有限公司; SAL0150片 2026/1/8 CXSL2600032 GLP-1R 36长春金赛药业有限责任公司;注射用GenSci136 2026/1/8 CXSL2600033 APRIL BAFF/BLyS 37康诺亚生物医药科技（成都）有限公司; CM336注射液 2026/1/8 CXSL2600043 BCMA；CD3 38康诺亚生物医药科技（成都）有限公司; CM336注射液 2026/1/8 CXSL2600044 BCMA；CD3 39神州细胞工程有限公司; SCTB41注射液 2026/1/9 CXSL2600035 PD-1; TGF- β; VEGF 40华芢生物科技（青岛）股份有限公司;重组人血小板源生长因子凝胶 2026/1/9 CXSL2600037 PDGFR 41华芢生物科技（青岛）股份有限公司;重组人血小板源生长因子凝胶 2026/1/9 CXSL2600038 PDGFR 42华芢生物科技（青岛）股份有限公司;重组人血小板源生长因子凝胶 2026/1/9 CXSL2600039 PDGFR 43华芢生物科技（青岛）股份有限公司;重组人血小板源生长因子凝胶 2026/1/9 CXSL2600040 PDGFR 44华芢生物科技（青岛）股份有限公司;重组人血小板源生长因子凝胶 2026/1/9 CXSL2600041 PDGFR 45华芢生物科技（青岛）股份有限公司;重组人血小板源生长因子凝胶 2026/1/9 CXSL2600042 PDGFR 46来凯医药科技（上海）有限公司; LAE102注射液 2026/1/9 CXSL2600045 ActRIIA 47杭州博之锐生物制药有限公司;浙江博锐生物制药股份有限公司;注射用BR2060 2026/1/9 CXSL2600047 IL-4R 48重庆智翔金泰生物制药股份有限公司;重庆智翔金泰生物制药股份有限公司; GR1803注射液 2026/1/9 CXSS2600003 BCMA；CD3 49神州细胞工程有限公司; SCTC21C注射液 2026/1/9 CXSL2600049 CD38 50甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600050 GLP-1R 51甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600051 GLP-1R 52甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600052 GLP-1R 53甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600053 GLP-1R 54甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600054 GLP-1R 55甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600055 GLP-1R 56甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600056 GLP-1R 57甘李药业山东有限公司; GZR18 2026/1/10 CXSL2600057 GLP-1R 58正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司; TQB2922注射液 2026/1/10 CXSL2600058 c-Met; EGFR 59正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司; TQB2922注射液 2026/1/10 CXSL2600059 c-Met; EGFR 60中山康方生物医药有限公司;注射用AK146D1 2026/1/10 CXSL2600061 NECTIN4; Trop-2 61中山康方生物医药有限公司;注射用AK138D1 2026/1/10 CXSL2600062 HER3; TOP1 62康融东方（广东）医药有限公司; AK109注射液 2026/1/10 CXSL2600063 VEGFR2 63中山康方生物医药有限公司; AK117注射液 2026/1/10 CXSL2600064 CD47 64中山康方生物医药有限公司; AK117注射液 2026/1/10 CXSL2600065 CD47 65广州百济神州生物制药有限公司; BG-A3004注射液 2026/1/12 CXSL2600068 未公开 66四川科伦博泰生物医药股份有限公司;注射用SKB103 2026/1/12 CXSL2600069 未公开 67复星凯瑞（上海）生物科技有限公司; FKC289注射液 2026/1/13 CXSL2600071 BCMA; CD19 68成都百利多特生物药业有限责任公司;四川百利药业有限责任公司;注射用BL-B01D1 2026/1/13 CXSL2600072 EGFR; HER3; TOP1 69上海津曼特生物科技有限公司;重组人源化抗HER2双特异性抗体注射液 2026/1/13 CXSL2600073 HER2 70德康明基医疗科技（上海）有限公司; VG801 2026/1/13 CXSL2600074 ABCA4 71礼来苏州制药有限公司;注射用LY4170156 2026/1/14 CXSL2600075 FOLR1; TOP1 72神州细胞工程有限公司; SCTB41注射液 2026/1/14 CXSL2600076 PD-1; TGF-β; VEGF 73成都康弘生物科技有限公司;注射用KHN922 2026/1/14 CXSL2600077 HER3; RNA polymerase II; TOP1 74复星凯瑞（上海）生物科技有限公司; FKC289注射液 2026/1/14 CXSL2600079 BCMA; CD19 75百时美施贵宝（中国）投资有限公司;百欧恩泰（上海）医药有限公司; Pumitamig注射液 2026/1/14 CXSL2600081 PD-L1; VEGFA 76杭州中美华东制药有限公司;注射用HDM2024 2026/1/14 CXSL2600084 未公开 77北京MEDPACE医药科技有限公司; PRO-203 2026/1/15 CXSL2600085 未公开 78甘李药业股份有限公司; GLR1062注射液 2026/1/15 CXSL2600087 VEGF 79科霸生物（江苏）有限公司; SPX-303注射液 2026/1/15 CXSL2600088 LILRB2; PD-L1 80上海岸迈生物科技有限公司; EMB-15注射液 2026/1/16 CXSL2600089 未公开 81杭州百懿生物药业有限公司; BY002 2026/1/16 CXSL2600090 未公开 82成都百利多特生物药业有限责任公司;四川百利药业有限责任公司;注射用BL-B01D1 2026/1/16 CXSL2600091 EGFR; HER3; TOP1 83中山康方生物医药有限公司;康方药业有限公司;古莫奇单抗注射液 2026/1/16 CXSS2600009 IL-17A 84中山康方生物医药有限公司;康方药业有限公司;古莫奇单抗注射液 2026/1/16 CXSS2600010 IL-17A 85齐鲁制药有限公司;注射用QLS5132 2026/1/17 CXSL2600093 CLDN6 86长春拓华医药有限公司;人脐带间充质干细胞注射液 2026/1/17 CXSL2600094干细胞 87复星汉霖（成都）生物技术有限公司;上海复宏汉霖生物医药有限公司; HLXTE-HAase02重组人透明质酸酶注射液 2026/1/17 CXSL2600095 Hyaluronic acid 88石药集团巨石生物制药有限公司; SYS6006 2026/1/20 CXSL2600096 mRNA 89广东恒瑞医药有限公司; SHR-2173注射液 2026/1/20 CXSL2600098 未公开 90神州细胞工程有限公司; SCTB41注射液 2026/1/20 CXSL2600099 PD-1; TGF-β; VEGF 91武汉厚先生物医药有限公司; HX011注射液 2026/1/20 CXSL2600102 未公开 92苏州创胜医药集团有限公司; TST001注射液 2026/1/20 CXSL2600103 Claudin 18.2 93杭州博之锐生物制药有限公司;浙江博锐生物制药股份有限公司;注射用BR113 2026/1/20 CXSL2600108 TROP2 94成都百利多特生物药业有限责任公司;成都百利多特生物药业有限责任公司;注射用BL-B01D1 2026/1/20 CXSS2600012 EGFR；HER3 95沈阳三生制药有限责任公司;注射用SSGJ-612 2026/1/21 CXSL2600105 HER2 96益科思特（北京）医药科技发展有限公司;注射用YK012 2026/1/21 CXSL2600106 CD19; CD3 97益科思特（北京）医药科技发展有限公司;注射用YK012 2026/1/21 CXSL2600107 CD19; CD3 98乐普健糖药业（重庆）有限公司; LPJT-026 注射液 2026/1/21 CXSL2600109 未公开 99乐普健糖药业（重庆）有限公司; LPJT-026 注射液 2026/1/21 CXSL2600110 未公开 100星济生物医药（北京）有限公司; XJ106-1注射液 2026/1/21 CXSL2600111靶向金黄色葡萄球菌 101北京昂科免疫科技有限公司; ONC-841注射液 2026/1/21 CXSL2600115 CD24; Siglec-10 102映恩生物制药（苏州）有限公司;注射用DB-1310 2026/1/22 CXSL2600112 HER3; TOP1 103百奥泰生物制药股份有限公司;注射用BAT8008 2026/1/22 CXSL2600116 TOP1; Trop-2 104上海翰森生物医药科技有限公司;常州恒邦药业有限公司;注射用HS-20093 2026/1/22 CXSL2600117 CD276; DNA topoisomerase 105苏州泽璟生物制药股份有限公司;上海泽璟医药技术有限公司;注射用ZG006 2026/1/22 CXSL2600118 CD3；DLL3 106苏州泽璟生物制药股份有限公司;上海泽璟医药技术有限公司;注射用ZG006 2026/1/22 CXSL2600119 CD3；DLL3 107普米斯生物技术（珠海）有限公司;百欧恩泰（上海）医药有限公司; PM8002注射液 2026/1/22 CXSL2600120 PD-L1; VEGFA 108健康元药业集团股份有限公司; JKN2401注射液 2026/1/22 CXSL2600121 TSLP 109成都百利多特生物药业有限责任公司;四川百利药业有限责任公司;注射用BL-B01D1 2026/1/23 CXSL2600122 EGFR; HER3; TOP1 110成都百利多特生物药业有限责任公司;四川百利药业有限责任公司;注射用BL-B01D1 2026/1/23 CXSL2600123 EGFR; HER3; TOP1 111劲方医药科技（上海）股份有限公司;注射用GFS784 2026/1/23 CXSL2600124 EGFR 112山东览屹医药科技有限公司;上海览屹医药科技有限公司; EA5注射液皮下制剂 2026/1/26 CXSL2600126 C5 113广州百济神州生物制药有限公司; BG-A3004注射液 2026/1/26 CXSL2600129 未公开 114杉竹曜（北京）生物医药科技有限公司; BBT001皮下注射液 2026/1/27 CXSL2600127 IL31; IL4RA 115杉竹曜（北京）生物医药科技有限公司; BBT001皮下注射液 2026/1/27 CXSL2600128 IL31; IL4RA 116百欧恩泰（上海）医药有限公司; BNT327 2026/1/27 CXSL2600130 HER3; TOP1 117百欧恩泰（上海）医药有限公司;苏州宜联生物医药有限公司; BNT326 2026/1/27 CXSL2600131 HER3; TOP1 118沈阳三生制药有限责任公司;注射用SSGJ-705 2026/1/27 CXSL2600132 HER2；PD-1 119沈阳三生制药有限责任公司;注射用SSGJ-612 2026/1/27 CXSL2600133 HER2 120阿斯利康全球研发（中国）有限公司; AZD0305 2026/1/27 CXSL2600134 GPRC5D 121陕西慧康生物科技有限责任公司;人溶菌酶滴眼液 2026/1/28 CXSL2600135 Peptidoglycan 122正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司; TQB2930注射液 2026/1/28 CXSL2600138 HER2 123正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司; TQB2930注射液 2026/1/28 CXSL2600139 HER2 124映恩生物制药（苏州）有限公司;百欧恩泰（上海）医药有限公司; BNT324 2026/1/28 CXSL2600140 CD276; TOP1 125上海鼎新基因科技有限公司; RRG001眼内注射液 2026/1/28 CXSL2600141 VEGF 126广州百济神州生物制药有限公司; BG-A3004注射液 2026/1/28 CXSL2600146 未公开 127沈阳三生制药有限责任公司; SSS67注射液 2026/1/29 CXSL2600142 EPO receptor激动剂 128苏州盛迪亚生物医药有限公司;上海盛迪医药有限公司; SHR-3821注射液 2026/1/29 CXSL2600144 CLDN18.2；4-1BB 129西安血氧生物技术有限公司; XY101 2026/1/29 CXSL2600148 未公开 130齐鲁制药有限公司;注射用QLS5212 2026/1/29 CXSL2600153 未公开 131礼来苏州制药有限公司;注射用LY4170156 2026/1/30 CXSL2600149 FOLR1；TOP1 132石药集团巨石生物制药有限公司; SYS6051 2026/1/30 CXSL2600151 TF；TOP1 133杭州尚健生物技术有限公司; SG301注射液 2026/1/30 CXSL2600152 CD38 134默沙东研发（中国）有限公司;注射用MK-1045 2026/1/30 CXSL2600154 CD19；CD3 135默沙东研发（中国）有限公司;注射用MK-1045 2026/1/30 CXSL2600155 CD19；CD3 136成都恩沐生物科技有限公司; CMG2349注射液 2026/1/30 CXSL2600156 未公开 *数据来源于CDE官网及网络公开资料，仅供参考，若有信息不准确，请忽略。 .......................................................... 整理不易，若您喜欢，烦请右下角“点赞”、“转发”，分享给更多人！免责申明：本公众号所发表文章仅以宣传知识为目的，不作为投资，患者用药等建议。如果文章侵犯您的权益请及时联系小编进行删除，感谢理解！

细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物信使RNA临床申请

2026-02-04

·上海市华兴健康产业合作促进中心

重要资讯 | 2026年1月CGT研发新进展：13款药物IND申请获受理，10款获批临床默示许可！

2026年1月，细胞与基因治疗（CGT）领域临床试验申报呈现活跃态势。据不完全统计，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）单月受理新药临床试验申请达13项，另有10项申请获得临床试验默示许可，单月受理与获批总量合计23项。从药物类型来看，13项受理申请涵盖间充质干细胞、免疫细胞、基因治疗三大方向；获得默示许可的10项临床试验中，多能干细胞产品3项，包括泉生生物、士泽生物和瑞普晨创，分别针对缺血性脑卒中偏瘫后遗症、帕金森型多系统萎缩及2型糖尿病；间充质干细胞产品4项，分别来自赛隽生物、普华赛尔、茵冠生物和赛亿生物；免疫细胞产品2项，包括金赛生物和石药集团/抗创联；基因治疗产品1项，为佑音医药。整体来看，2026年首月CGT领域申报与审批保持较高热度，多家企业推动产品进入临床阶段，显示出该领域创新活力与产业化进程的双重提速。 PART.01 受理端（13项）一间充质干细胞 1、京东方再生医学 1月4日，京东方再生医学科技有限公司的 “人脐带间充质基质细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501180。 2、拓华医药 1月17日，长春拓华医药有限公司的 “人脐带间充质干细胞注射液”的临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600094。二免疫细胞 1、优恺泽生物 1月5日，优恺泽生物医药（上海）有限公司的“CT0596 CAR T细胞注射液”的两项新药临床试验申请获得受理，受理号分别为CXSL2600003、CXSL2600004，分别用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）及原发性浆细胞白血病（pPCL）。 CT0596是基于科济药业THANK-u Plus®平台开发的一款通用型BCMA CAR-T细胞疗法，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病（GvHD）及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。 2、亘喜生物 1月7日，苏州亘喜生物科技有限公司的“GC012F注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSB2600011。 3、复星凯瑞 1月14日，复星凯瑞（上海）生物科技有限公司的“FKC289注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600079，用于治疗复发/难治性原发性轻链型淀粉样变（ALA）。该疾病是一种与克隆性浆细胞异常增殖相关的罕见病，其发病机制为单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于心脏、肾脏等组织器官，最终导致多器官进行性功能衰竭。 4、贝斯昂科 1月14日，珠海/上海贝斯昂科科技有限责任公司的 “NK510细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600014。 5、君赛生物/同赛医疗 1月15日，上海君赛生物药业有限公司/上海同赛医疗科技有限公司的 “GC203 TIL细胞注射液”的临床试验补充申请获得受理，受理号为CXSB2600015。 GC203 TIL细胞注射液是全球首款采用非病毒载体基因修饰的肿瘤浸润淋巴细胞疗法，依托君赛生物DeepTIL®细胞富集扩增平台与NovaGMP®基因修饰技术平台，通过非病毒载体介导的基因工程手段，使TIL细胞稳定表达膜结合型IL-7，实现无需清淋、无需IL-2联用的安全高效实体瘤治疗。三基因治疗 1、荣瑞医药 1月4日，上海荣瑞医药科技有限公司的“OVV-01注射液（静脉）”“OVV-01注射液”两项临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2501187、CXSL2501188。 2、德康明基 1月13日，德康明基医疗科技（上海）有限公司的“VG801”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600074。 3、甘李药业 1月15日，甘李药业股份有限公司的“GLR1062注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600087。 4、鼎新基因 1月28日，上海鼎新基因科技有限公司的“RRG001眼内注射液”临床试验申请获得受理，受理号为CXSL2600141。 PART.02 默许端（10项）一多能干细胞 1、泉生生物 1月4日，浙江泉生生物科技有限公司的“人前/中脑神经前体细胞注射液（研发代号：ACT121）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500864，用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。根据产品已完成的非临床研究结果，ACT121细胞通过脑立体定位移植至脑内后，可通过分化为神经元及星形胶质细胞，以及分泌血管内皮生长因子（VEGF）等途径，修复梗死损伤和改善中风动物模型的功能。 2、士泽生物 1月14日，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司的“XS411细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500882，用于治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）。 3、瑞普晨创 1月29日，杭州瑞普晨创科技有限公司的“RGB-5088胰岛细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500945，用于治疗经现有充分治疗后血糖仍无法得到有效控制的2型糖尿病。之前已获批1型糖尿病临床试验。“自体再生胰岛疗法”是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。二间充质干细胞 1、赛隽生物 1月5日，广州赛隽生物科技有限公司的“CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500890，用于治疗老年性肌少症。已累计获得四项临床试验默示许可。其余的三项分别为：慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征、缺血性脑卒中。 2、普华赛尔 1月5日，普华赛尔生物医疗科技有限公司的“人脐带源间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500887，用于治疗膝骨关节炎。 3、茵冠生物 1月13日，深圳市茵冠生物科技有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500915，用于治疗与基础治疗加载治疗无生育需求的早发性卵巢功能不全。截至目前，已有4款细胞药物临床试验申请获国家药监局受理，其中3款干细胞药物获药物临床试验默示许可。首款“人脐带间充质干细胞注射液”（研发代号：WG103）在北京天坛医院等8家中心开展治疗急性缺血性脑卒中的II期临床研究，Leading PI-王拥军院士，目前II期快速入组中。 4、赛亿生物 1月18日，江苏赛亿生物技术有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液（SY001注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500919，用于治疗糖尿病足溃疡。 SY001注射液，最大亮点在于 “冻存复苏即用型” 的货架属性。不同于传统干细胞产品需要临时制备、运输储存不便的痛点，它可长期冻存，临床使用时直接复苏即可，极大提升了治疗便捷性，完美适配糖尿病足溃疡的紧急治疗需求。三免疫细胞 1、金赛生物 1月8日，山东金赛生物科技有限公司的“INS19嵌合抗原受体T细胞注射液（INS19 CAR-T细胞注射液）”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500902，用于治疗儿童及青少年复发或难治的CD19阳性的急性淋巴细胞白血病。据了解，金赛生物是艺妙神州全资子公司。 2、石药集团/抗创联 1月29日，石药集团/北京抗创联生物制药技术研究有限公司的“SYS6055注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500947，用于治疗复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤。该产品为国内首款获批临床的体内CAR-T产品，通过慢病毒载体在体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。临床前研究显示，该产品可在体内特异性生成CAR-T细胞，具有显著的抑瘤效果与良好的安全性，并具有成本和时间优势，有望为B淋巴细胞肿瘤患者提供更好的治疗选择。四基因治疗 1、佑音医药 1月10日，上海佑音医药生物科技有限公司的“EHT102注射液”临床试验申请获得临床默示许可，受理号为CXSL2500989，用于治疗OTOF基因突变引起的常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9）。公开资料显示，这是一款基因疗法。DFNB9是由于OTOF基因的突变，导致表达的耳铁蛋白（otoferlin）功能失常，无法正常将声音刺激信号从耳朵传向大脑，从而导致耳聋。 PART.03 总结随着生物医学研究的不断深入，细胞与基因治疗领域（CGT）取得了显著进展。越来越多的新药成功进入临床阶段，这标志着CGT技术在医疗应用上的巨大潜力。随着科研人员对CGT领域内细胞特性、基因编辑机制的深入解析，以及行业法规体系、质量标准的持续完善，CGT领域将在未来医疗场景中实现更广泛的应用。这一趋势不仅有助于攻克传统治疗手段难以解决的医学难题（如遗传性疾病、癌症耐药性等），还能为患者提供更精准的个性化治疗方案，改善他们的生活质量，延长生存期。

临床申请细胞疗法免疫疗法基因疗法

2026-01-26

·医时周见

罕见病药物进展 | Menkes病突破性小分子疗法获FDA批准上市，SOD1型渐冻症II期临床首例患者成功给药

罕见病药物新进展，医时周见整理如下： Menkes病突破性小分子疗法获FDA批准上市 1月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准新药Zycubo(组氨酸铜)注射液上市，用于治疗Menkes病。Menkes病是一种由遗传缺陷引起的神经退行性疾病，患者因肠道铜吸收障碍而出现严重铜缺乏。Zycubo是一种通过皮下注射给药的铜替代疗法，可绕过肠道吸收缺陷向机体递送铜元素，从而提高铜的生物利用度。该药物是FDA批准的首个用于治疗Menkes病儿科患者的疗法，填补了该疾病长期缺乏获批治疗方案的临床空白，为患儿提供了标准化治疗选择。信息来源：Sentynl Therapeutics公司青少年黄斑变性新药FDA临床试验申请获批 1月12日，针对青少年黄斑变性(Stargardt病)的新药DC6001片向美国食品药品监督管理局(FDA)提交的新药临床试验申请(IND)已正式生效，可推进临床试验。Stargardt病由ABCA4基因突变引发，全球发病率约1/10000，患者多在12-20岁发病，表现为中心视力进行性下降，严重者可致盲。DC6001片一款新型口服药，通过减少维生素A衍生毒性产物A2E在视网膜中的蓄积发挥作用。临床前研究显示其具有良好的安全性与有效性。此前，该药已获FDA罕见儿科疾病认定，并获国家药监局临床试验批准，有望成为该领域的潜在同类最优候选药。信息来源：华润双鹤公司 Dravet综合征基因疗法获FDA突破性疗法认定 1月12日，治疗SCN1A+型德拉韦综合征(Dravet综合征)基因疗法ETX101，获美国食品药品监督管理局(FDA)突破性疗法认定。Dravet综合征是严重遗传性发育性和癫痫性脑病，婴儿期起病，表现为难治性癫痫发作及认知、行为、运动功能障碍。ETX101为AAV9介导的基因调控疗法，通过提升SCN1A基因表达、恢复钠通道功能靶向病因，有望改善疾病全部症状。该认定基于其较现有疗法在关键临床终点可能具备显著改善的初步证据，标志着其研发取得关键监管进展。信息来源：Encoded Therapeutics公司国家药监局受理原发性轻链型淀粉样变新药临床试验申请 1月12日，针对复发/难治性原发性轻链型淀粉样变(ALA)创新疗法FKC289注射液的临床试验申请(IND)获国家药品监督管理局(NMPA)受理。原发性轻链型淀粉样变(ALA)是与克隆性浆细胞异常增殖相关的罕见病，淀粉样蛋白沉积可致多器官功能衰竭，复发/难治性患者治疗手段匮乏、预后极差，已被纳入罕见病相关诊疗范畴。FKC289注射液针对性突破传统治疗局限，有望为患者带来新的治疗选择，同时推动国内非肿瘤领域CAR-T治疗技术的临床应用进程。信息来源：复星凯瑞公司 FSGS新药审评周期获美国FDA延长 1月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，延长一款用于治疗局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的新药审评决定周期。FSGS是一种导致肾脏瘢痕形成和功能衰竭的罕见肾脏疾病。FDA已将对该药物用于FSGS适应证的审评决定截止日期延长至2026年4月13日。此举旨在让监管机构有更充分的时间审查申请方提交的补充数据，以最终评估该药物针对这一严重罕见疾病的获益风险比，并做出是否批准的决定。信息来源：Reuters 弗里德赖希共济失调基因疗法获多项FDA资格认定 1月12日，弗里德赖希共济失调(FA)SGT-212双途径基因疗法获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定。此前，SGT-212已获FDA快速通道、罕见儿科疾病认定。FA是致神经、心脏损伤的罕见遗传性退行性疾病，尚无根治手段。SGT-212通过精准靶向给药修复致病根源，其1b期FALCON试验首位患者已完成给药，初步临床数据预计2026年下半年公布。信息来源：Solid Biosciences 公司骨肉瘤新药完成I期首例患者入组并获FDA孤儿药资格认定近日，用于治疗骨肉瘤的创新药物HC016脂质复合物注射液获两项重要进展，其一，该药获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定；其二，其临床研究I期已于1月5日成功完成首例患者入组，并于1月6日顺利完成首次给药。骨肉瘤是一种高发于青少年和儿童的罕见、高度恶性骨肿瘤。HC016为TLR9激动剂，采用QTsome™脂质纳米颗粒技术瘤内递送，可激活肿瘤特异性免疫反应，且能减少全身暴露、提升安全性。此次双重进展标志着该创新疗法正式进入人体评估阶段。信息来源：浙江海昶生物医药股份有限公司 SOD1型渐冻症II期临床首例患者成功给药 1月13日，针对SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻症”)的创新siRNA疗法RAG-17，在浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。SOD1突变型ALS约占家族性渐冻症的10%-20%，致死率高且临床长期缺乏有效疗法。RAG-17依托SCAD™递送平台，可特异性沉默致病基因以清除毒性蛋白，此前I期试验已验证其安全性及生物标志物调节作用。此次II期临床采用多中心、随机双盲设计，将进一步评估重复给药的安全性与疗效，有望打破该病治疗困局，推动国内中枢神经系统罕见病siRNA技术的临床转化。信息来源：中美瑞康公司 FDA受理精氨酸酶1缺乏症疗法上市申请 1月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理在研药物pegzilarginase的生物制品许可申请重新提交，用于治疗精氨酸酶1缺乏症(ARG1-D)。精氨酸酶1缺乏症是一种极其罕见的严重遗传性代谢障碍，可导致进行性神经系统损伤和发育迟缓。pegzilarginase是一种新型重组人源酶，已被证明能快速且持续地降低患者血浆氨基酸水平，改善神经系统损伤等临床结局。FDA将此次申请归类为1类重新提交，并设定目标审评日期为2026年2月23日。这一进展标志着该疗法在解决ARG1-D患者高度未满足的医疗需求方面迈出了关键一步。信息来源：Immedica公司 FDA受理腱鞘巨细胞瘤新药上市申请 1月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理盐酸匹米替尼胶囊新药上市申请(NDA)，用于腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者的系统性治疗的。TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节肿胀、僵硬及活动受限，严重影响患者生活质量。盐酸匹米替尼胶囊是一款新型、口服的高选择性CSF-1R抑制剂。此次NDA受理基于全球多中心Ⅲ期研究积极结果，数据显示该药在主要及次要终点均有显著改善，长期客观缓解率持续提升。此前，该药已获中国药监局批准上市。目前其全球商业化权益已授权给默克公司，有望为全球TGCT患者提供新的治疗选择。信息来源：和誉医药公司发作性睡病新药上市申请获国家药监局受理 1月16日，1型发作性睡病(NT1)新药奥博雷通片上市申请获中国国家药监局药品审评中心(CDE)受理。NT1是罕见慢性神经系统疾病，以日间过度思睡、猝倒等为主要症状。奥博雷通片为口服选择性食欲素2型受体激动剂，可改善疾病相关症状，3期临床显示其在觉醒状态、猝倒发生率等指标上较安慰剂组显著改善，为1型发作性睡病患者提供了新的治疗选择。信息来源：武田制药公司 Usher综合征1B型基因疗法完成I/II期试验入组 1月15日，一项针对罕见病耳聋视网膜色素变性(Usher)综合征1B型的基因疗法AAVB-081，完成首次人体I/II期临床试验的患者入组工作。Usher综合征是一种同时影响视力和听力的遗传性疾病，由MYO7A基因突变引起，患者通常在幼年进行性失明，目前尚无任何获批疗法能阻止其视力丧失。AAVB-081疗法采用创新的“双载体”技术，突破了传统基因疗法载体对大基因的装载限制，旨在通过单次视网膜下注射，从根源上治疗疾病。这项进展是该疗法向获取初步临床数据、评估安全性与疗效迈出的关键一步。信息来源：AAVantgarde Bio公司杜氏肌营养不良治疗药获FDA孤儿药认定 1月17日，美国FDA授予候选药物(Z)-Endoxifen孤儿药认定(ODD)，拟用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种X连锁遗传的罕见神经肌肉疾病，主要影响男童，病情进展可导致进行性肌无力及严重并发症。此次认定，意味着该疗法在研发过程中有望获得监管支持与相关政策激励，为后续临床推进及可及性提升提供助力。信息来源：Atossa Therapeutics 卟啉病新药Ⅲ期临床进展积极 1月20日，在研选择性黑素皮质素-1受体(MC1R)激动剂Dersimelagon(MT-7117)的全球Ⅲ期临床试验(INSPIRE研究)获积极顶线结果，拟用于治疗成人及青少年红细胞生成性原卟啉病(EPP)与X连锁原卟啉病(XLP)。EPP和XLP为罕见遗传病，因FECH、ALAS2基因突变致原卟啉蓄积，儿童期发病，日光暴露10分钟内即出现皮肤剧痛，目前青少年无获批疗法，成人治疗选择有限。作为口服小分子药物，Dersimelagon通过激活MC1R促进黑色素生成，延长患者无疼痛光照时间。该研究纳入165名12-75岁患者，经16周双盲治疗达主要终点，安全性良好，后续36周开放标签治疗仍在开展。该药物曾获FDA快速通道资格及孤儿药资格，目前尚未获批。研发方将持续推进研发，为全球患者提供新选择。信息来源：Tanabe Pharma America公司原发性辅酶Q10缺乏症新药获美国FDA孤儿药资格认定 1月20日，治疗原发性辅酶Q10缺乏症(PCQD)的在研药物BPM31510获美国FDA孤儿药资格认定。PCQD是罕见遗传性代谢疾病，因合成辅酶Q10的基因突变，导致细胞能量生成关键物质匮乏，引发脑、肾、肌肉等多器官进行性功能障碍甚至衰竭。BPM31510为辅酶Q10-脂质纳米颗粒偶联物，经静脉给药，可将治疗剂量辅酶Q10直接递送至线粒体以达超生理水平，为原发性辅酶Q10缺乏症(PCQD)患者提供了精准靶向的治疗方向。信息来源：BPGbio公司编辑：武辰欣

100 项与 FKC289 相关的药物交易

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