A Phase I, Open-label, Parallel-group Study to Evaluate the Single-dose Pharmacokinetics of Palovarotene in Male and Female Participants With Moderate and Severe Hepatic Impairment and Matched Participants With Normal Hepatic Function

The main aim of this study is to understand how moderate and severe liver impairment (based on the Child-Pugh classification) affects the body's processing of a single dose of 10 mg maximum of palovarotene, compared to healthy participants with normal liver function.
The study will also assess the safety and tolerability of the single dose of palovarotene.
Participants will be enrolled in stages and divided into three groups based on their liver function:
* Group 1: Healthy participants with normal liver function
* Group 2: Participants with moderate liver impairment
* Group 3: Participants with severe liver impairment (only enrolled if Group 2 results are safe and acceptable)
Blood samples will be taken to assess how the drug binds to proteins in the blood. Participants will undergo various safety checks and procedures. Participants will stay in the clinical unit until Day 5 for these assessments and will return on Day 10 for a final visit.

开始日期2025-03-14

申办/合作机构

Ipsen SA

NCT05027802

/ Completed临床3期

Rollover Study; Multicentre, Phase III, Open-label Study to Further Evaluate the Safety and Efficacy of Palovarotene Capsules in Male and Female Participants Aged ≥14 Years With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) Who Have Completed Study PVO-1A-301 or PVO-1A-202/PVO-1A-204 and May Benefit From Palovarotene Therapy.

The main objective of this study is to further evaluate the safety and efficacy of palovarotene in adult and paediatric participants with FOP.
The aim of the study is also to ensure treatment continuity to participants who have completed one of the parent studies (Study PVO-1A-301, Study PVO-1A-202 and Study PVO-1A-204) and who, in the investigator's judgement, may benefit from palovarotene therapy.

开始日期2022-03-14

申办/合作机构

Ipsen SA

NCT04829773

/ Completed临床1期

An Open-Label Study Evaluating the Effect of Food on the Pharmacokinetics of Palovarotene and the Effect of Palovarotene on the Pharmacokinetics of the CYP3A4 Substrate Midazolam in Two Cohorts of Healthy Adult Subjects

Study to evaluate the effect of food and the effect of swallowing capsule whole versus sprinkling on apple sauce on the pharmacokinetics (PK)/bioavailability of palovarotene, and evaluate the effect of palovarotene on the PK of the CYP3A4 substrate midazolam.

开始日期2019-01-03

申办/合作机构

Clementia Pharmaceuticals, Inc.

100 项与帕罗伐汀相关的临床结果

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100 项与帕罗伐汀相关的转化医学

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100 项与帕罗伐汀相关的专利（医药）

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项与帕罗伐汀相关的文献（医药）

2026-01-01·BMJ Case Reports

Progressive ossification in an adolescent with fibrodysplasia ossificans progressiva

Article

作者: Goyal, Tarun ; Kaur, Harmeet ; Prakash, Sugandha ; Sidana, Shivani

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), also known as Munchmeyer disease or ‘stone man syndrome’, is a rare, disabling genetic disorder caused by an ACVR1/ALK2 mutation, resulting in progressive heterotopic ossification of muscles, tendons and ligaments. Even minor trauma can trigger flare-ups, causing joint fusion and severe disability.An early adolescent male presented with progressive joint stiffness, painful swellings and malnutrition. Examination revealed hallmark signs of FOP, including malformed great toes and widespread soft tissue ossification. Differential diagnoses such as progressive osseous heteroplasia and juvenile fibromatosis were excluded clinically. A biopsy was avoided due to the risk of disease exacerbation, and the diagnosis was made on clinical grounds.As no definitive cure exists, management was supportive with non-steroidal anti-inflammatory drugs for pain, nutritional supplementation and avoidance of surgery. Awareness and early recognition are crucial, while emerging therapies, such as palovarotene and gene-targeted approaches, hold promise for the future.

2025-11-01·PEDIATRIC DERMATOLOGY

Progressive Soft Tissue Swelling in a Pediatric Patient Leading to the Diagnosis of Fibrodysplasia Ossificans Progressiva: A Case Report

Article

作者: Yilmaz, Orhan ; Fiorillo, Loretta

ABSTRACT:

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is a rare genetic disorder characterized by progressive heterotopic ossification (HO) and congenital malformation of the great toes. This case describes a 5‐year‐old Caucasian girl who initially presented with painless neck and back swelling as well as severe limitation of movement in the neck and shoulder girdle, who was diagnosed as FOP following tissue‐based genetic testing revealing the ACVR1 (p.Arg206His) pathogenic variant. The diagnostic process, which included imaging, skin biopsy, and a thorough infectious and autoimmune workup, emphasized the challenges in identifying FOP due to its rarity; however, bilateral congenital hallux valgus, often present in FOP, can be a clue for early diagnosis. While corticosteroids provide temporary relief, long‐term management now includes palovarotene, a novel therapy to suppress HO.

2025-03-01·Mediterranean journal of rheumatology

All Restricted Spines are not Spondyloarthritis: Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) in Monozygotic Twins presenting to Rheumatology Clinic

Article

作者: Nair, Aditya ; Sivadasan, Ajith ; Luke, Noel Deep ; Danda, Sumita ; Jha, Avanish

Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) is a rare and progressive debilitating disease that is often misdiagnosed. We present FOP in monozygotic twins in their teen years, presenting to an adult rheumatology outpatient clinic with restricted neck and spine and a referral to rule out ankylosing spondylitis. The classical feature of recurrent episodes of painful lumps on their body, along with classical deformity of their big toes and radiography, clinched the clinical diagnosis. This was further confirmed by a genetic analysis. We review here the pathogenesis and literature on newer treatment options for FOP. The first FDA-approved drug, palovarotene, was approved in 2023. It showed a reduction in heterotopic ossifications. This highlights the need for awareness of this condition among both adult and paediatric rheumatologists so that harmful biopsies and surgeries can be avoided, and patients can start on newer therapies early in the disease. It can be considered a rare mimic of ankylosing spondylitis; however, the characteristic features can very well identify the disorder clinically.

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项与帕罗伐汀相关的新闻（医药）

2026-08-21

·医道社创新药新前沿

Pasatru是首个也是唯一一个获得 FDA 批准的治疗药物，可减少进行性骨化性纤维发育不良成人患者的新异位骨化病变和临床医生评估的病情加重

医道社：传承和发展民间中医来源：海外网站作者：医道社整理版权归原作者所有，如有违规、侵权请联系我们删除！ 👆关注不迷路，更多创新药前沿资讯核心判断： Pasatru™（garetosmab-grts）的价值，不只是“把异位骨化减少了90%”。更重要的是，它第一次在随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期研究中，把FOP最核心的疾病生物学——Activin A驱动异常成骨——转化为临床获益：减少新病灶，减少医生评估的发作，并且在56周内把新病灶体积几乎压到了零。 2026年8月19日，Regeneron宣布，美国FDA批准Pasatru用于： ·减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新异位骨化（HO）病灶的形成； ·减少由临床医生评估的FOP发作。这意味着，Pasatru成为继palovarotene之后，FDA批准的第二款FOP治疗药物；同时，它也是目前首个以Activin A为直接靶点、并在安慰剂对照Ⅲ期研究中显示出强劲病灶预防效果的FOP药物。但如果只把这件事理解为“新药上市”，可能低估了它的意义。 Pasatru真正值得关注的地方，是它可能重新定义FOP药物研发的三个关键词：靶点是否击中了疾病核心？终点是否真正对应患者不可逆的功能恶化？药物是在治疗已经形成的骨头，还是阻止下一块骨头出现？一、FOP最可怕的地方，不是疼痛，而是“每一次发作都可能留下永久结构损伤” FOP是一种由ACVR1基因杂合错义突变引起的超罕见遗传病，全球确诊患者约900人。患者通常出生时就有大拇趾畸形。随着疾病进展，肌肉、肌腱、韧带、筋膜等软组织会逐渐形成骨头，也就是异位骨化。这些骨头并不是普通的骨赘，而是在身体原本不该有骨头的地方，形成一套不断扩张的“第二骨骼系统”。它可能融合： ·下颌与颈部，使患者难以张口、说话和进食； ·肩关节与胸壁，使上肢活动逐渐丧失； ·脊柱和髋部，使患者失去行走能力； ·肋骨和胸廓，使呼吸受到限制。 FOP的另一个特点是反复出现疼痛性炎症发作，患者和医生通常称之为flare-up。一次发作可能表现为局部肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，而最终形成新的异位骨。问题在于：已经形成的异位骨通常很难逆转。因此，FOP治疗的关键并不是简单地缓解疼痛，而是尽可能做到：在下一块异位骨形成之前，阻断它。这也是Pasatru与传统抗炎、镇痛治疗之间最本质的区别。二、Pasatru的技术核心：不是“泛泛抑制成骨”，而是切断FOP的异常配体信号1. FOP的致病突变改变了受体的“识别规则” 正常情况下，ACVR1是骨形态发生蛋白（BMP）家族的Ⅰ型受体。但在FOP患者中，ACVR1最常见的R206H突变会改变受体的功能状态： Activin A原本不是野生型ACVR1的有效成骨激动剂；但在FOP突变受体背景下，Activin A却变成了异常的激动信号。这就形成了FOP独特的病理机制： 1.组织损伤或炎症发生； 2.局部Activin A水平和信号增强； 3.突变型ACVR1错误识别Activin A； 4.启动异常的BMP样信号； 5.软组织经历炎症、纤维化、软骨形成和最终骨化。因此，Activin A并不是一个旁观者，而是位于FOP异常骨化过程的关键上游节点。2. Garetosmab的作用方式是“中和配体” Pasatru是一种通过VelocImmune平台获得的全人源单克隆抗体，直接结合并中和Activin A。它不是通过破坏正常骨组织，也不是广泛压制整个骨代谢系统，而是试图阻断： Activin A → 突变型ACVR1 → 异常成骨这带来一个重要的研发优势：它的作用机制与FOP的遗传病因高度一致，属于相对典型的“基因机制驱动型靶向治疗”。从药物研发角度看，这类靶点最有吸引力的地方在于： ·靶点位于疾病关键通路； ·患者存在明确的致病基因背景； ·机制可以在细胞和动物模型中验证； ·临床上可以用影像学观察新骨形成； ·疗效终点与疾病自然史高度相关。换句话说，Pasatru不仅是在“筛选一个可能有效的抗体”，而是在进行一次人体层面的机制验证。三、LUMINA-1给出了第一个重要信号：Pasatru更擅长“防止新骨出现”，而不是融化旧骨 Pasatru的早期临床研究LUMINA-1发表于2023年《Nature Medicine》。这项Ⅱ期研究纳入44例成人FOP患者，随机接受： ·garetosmab 10 mg/kg，每4周静脉给药，20例； ·安慰剂，24例。研究最初希望观察药物能否降低既有HO病灶的活性和体积。结果并没有完全达到最初设定的主要终点： ·28周总病灶活性（PET-CT）变化：garetosmab组与安慰剂组差异为−24.6%，P=0.0741，未达到预设统计学显著性。但研究者发现了一个更重要的结果。在28周内： ·安慰剂组通过CT发现27个新HO病灶； ·garetosmab组仅发现3个； ·PET评估结果为安慰剂组29个、garetosmab组3个； ·新病灶患者比例：CT评估为45.8%对15%。这说明一个非常关键的事实：成熟或既有的异位骨，并不会在短期内明显消失；但新异位骨的形成可以被大幅压制。随后，研究方案对开放标签期的主要假设和终点进行了前瞻性调整，重点从“改变既有病灶”转向“减少新病灶形成”。在交叉治疗的患者中，结果更加明显：指标安慰剂期转用garetosmab后 CT发现的新HO病灶 22个 0个 PET发现的新HO病灶 23个 1个 CT新病灶患者比例 40.9% 0% PET新病灶患者比例 40.9% 4.5% 这组数据让FOP研发领域认识到： Activin A可能不是FOP病理过程中的“可有可无”信号，而是形成新异位骨所必需的关键配体。不过，LUMINA-1也留下了安全性阴影。开放标签阶段共有5例死亡，研究者认为死亡原因与患者疾病严重程度、跌倒、脑卒中、肠梗阻、脾破裂和心肺问题更为一致，但不能完全排除药物相关性。同时，garetosmab组出现了较多： ·鼻出血； ·眉毛和睫毛脱落； ·痤疮及皮肤、软组织感染； ·脓肿。因此，LUMINA-1既证明了靶点的潜力，也提醒研发人员：对于罕见病，机制正确并不等于风险已经被解释清楚。四、OPTIMA真正“震撼”的数据：56周新病灶减少90%以上，体积减少超过99% 2025年9月，Regeneron公布OPTIMAⅢ期研究的主要结果；2026年8月19日，FDA批准Pasatru。 OPTIMA共纳入63例成人FOP患者，随机接受： ·garetosmab 10 mg/kg，23例； ·garetosmab 3 mg/kg，19例； ·安慰剂，21例。患者每4周静脉给药一次，治疗56周。主要终点：新HO病灶数量 56周时，全身CT显示： ·安慰剂组：19个新HO病灶； ·10 mg/kg组：2个； ·3 mg/kg组：1个。与安慰剂相比： ·10 mg/kg减少90%，P=0.0260； ·3 mg/kg减少94%，P=0.0274。数字看起来已经非常突出，但更值得注意的是新病灶体积。新病灶体积：接近“归零” 公司披露的支持性分析显示： ·安慰剂组平均新病灶体积：10.45 cm³； ·3 mg/kg组：0.01 cm³； ·10 mg/kg组：0.02 cm³。相对于安慰剂： ·3 mg/kg减少99.9%； ·10 mg/kg减少99.8%。这不是单纯把影像上的小病灶数量减少一点，而是把新形成异位骨的总体积压缩到了接近不可测水平。当然，需要专业读者注意：新病灶体积属于支持性、事后分析，主要统计学结论仍应以预设的病灶数量终点和最终FDA标签为准。但从疾病本质上看，体积结果仍然非常有意义。因为对于FOP患者而言，真正决定功能丧失的并不是“影像上有没有一个点”，而是异位骨是否形成桥接、融合并造成关节和胸廓固定。五、Pasatru的第二个技术优势：它可能同时影响“骨化”和“发作” OPTIMA的关键次要终点是临床医生评估的flare-up数量。公布数据显示： ·10 mg/kg组：9次； ·3 mg/kg组：53次； ·安慰剂组：66次。 10 mg/kg相较安慰剂减少约88%～89%，统计学显著。但3 mg/kg组仅减少约15%～20%，未达到显著差异。这里有一个临床上非常重要、也不能被宣传稿掩盖的细节： Pasatru对新HO形成的抑制在两个剂量水平都很强，但对临床医生评估的flare-up，10 mg/kg剂量的信号明显更可靠；低剂量的发作获益并不稳定。此外，患者自我报告的flare-up比例在56周内并未显示组间显著差异。这可能与几个因素有关： ·FOP发作具有间歇性和高度波动性； ·患者对“发作”的定义可能不同； ·既有骨化、机械性疼痛和炎症性发作难以完全区分； ·医生判断和患者自我记录反映的是不同层面的疾病活动； ·研究样本量仍然很小。因此，Pasatru在flare-up方面最稳妥的结论应当是：高剂量治疗显著减少了医生评估的发作，但患者报告指标尚未形成一致证据。这也是临床沟通中必须保留的科学边界。六、从Ⅱ期“5例死亡”到Ⅲ期“无死亡”：安全性改善是Pasatru能否真正落地的关键 FOP患者通常已经存在严重活动障碍、胸廓僵硬、跌倒风险、吞咽和呼吸问题。任何新药的安全性，都必须在这种高基础风险人群中解释。 LUMINA-1开放标签阶段的5例死亡，曾经是garetosmab开发中最难回避的问题。 OPTIMA截至56周披露的结果则显示： ·没有死亡； ·没有严重出血事件； ·10 mg/kg组2例严重治疗期间不良事件； ·3 mg/kg组1例； ·安慰剂组2例； ·garetosmab组无治疗期永久停药。这是一个明显改善，但不应简单理解为“风险消失”。 OPTIMA中仍然观察到与Activin A阻断相关的安全性信号，包括： ·脓肿； ·痤疮； ·毛发增多； ·眉毛脱落； ·口腔溃疡； ·鼻出血； ·毛囊炎； ·甲沟炎； ·皮疹。而且，皮肤和软组织感染呈现剂量相关趋势： ·安慰剂：7例； ·3 mg/kg：9例； ·10 mg/kg：15例。鼻出血并未呈现明确的剂量递增趋势，但鉴于Ⅱ期研究中鼻出血信号突出，临床使用时仍然需要关注： ·鼻出血频率和持续时间； ·血小板及凝血功能； ·合并抗凝、抗血小板药物； ·反复感染和脓肿； ·输注反应； ·严重基础肺部疾病。尤其需要强调：OPTIMA的入组人群CAJIS评分要求≤19，意味着患者整体疾病严重程度低于LUMINA-1部分死亡病例所在人群。所以，OPTIMA的安全性结果不能直接外推到： ·晚期、严重关节融合患者； ·CAJIS评分很高的患者； ·已经存在严重胸廓受限或肺部并发症者； ·儿童和青少年。最终产品说明书、FDA审评文件和上市后药物警戒数据，仍将决定Pasatru的真实风险边界。七、Pasatru最核心的临床定位：越早阻断，可能越有价值 FOP有一个残酷的疾病规律：已经失去的活动度，通常很难通过药物重新获得。因此，减少新病灶的价值，在疾病早期可能远高于疾病晚期。对于一个尚未出现严重关节融合的患者，减少一次新发作，可能意味着： ·保留肩关节活动； ·延后髋关节融合； ·避免下颌固定； ·减少胸廓僵硬； ·延长独立生活时间； ·推迟轮椅依赖。而在疾病已经进入晚期后，即使药物把新病灶压下去，患者仍可能保留大量既有功能损失。这提示未来的FOP治疗可能会从“发生发作后再处理”，转向： 1.基因和临床确诊； 2.对疾病活动程度进行分层； 3.尽早启动疾病修饰治疗； 4.长期监测新HO病灶； 5.根据耐受性和风险进行剂量管理； 6.与发作期糖皮质激素、康复和呼吸管理结合。从这个角度看，Pasatru的最大市场并不一定是最晚期患者，而可能是：仍然有功能储备、但正在持续产生新HO病灶的早中期患者。八、Pasatru与palovarotene：不能简单做跨试验“疗效冠军”比较目前FDA批准的两款FOP药物，作用机制不同。Pasatru：靶向Activin A ·全人源单克隆抗体； ·直接中和Activin A； ·每4周一次静脉输注； ·主要获批价值是减少新HO形成和医生评估的发作； ·OPTIMA采用随机、双盲、安慰剂对照设计。Palovarotene：靶向视黄酸受体γ ·口服小分子； ·通过RARγ通路抑制软骨内成骨； ·FDA于2023年批准用于FOP； ·重点是减少异位骨化体积； ·其研究设计、入组人群、治疗方案和终点与OPTIMA并不完全相同。因此，不能直接把一个试验中的90%或94%与另一个试验的结果横向比较，然后得出“谁更强”的结论。但从技术路线看，两者的差异很清楚： ·palovarotene更接近于抑制成骨过程中的下游分化； ·Pasatru则直接针对FOP异常激活的上游配体信号。未来真正值得研究的，不是简单的市场替代，而是：不同机制能否序贯使用或联合使用？是否能同时减少发作、阻断新病灶，并控制既有病灶的进一步成熟？这需要新的随机研究和长期真实世界数据来回答。九、Pasatru的“技术优势”，究竟体现在哪里？如果要把Pasatru的优势压缩成一句话，可以这样概括：它不是单纯让骨头长得慢一点，而是用与FOP遗传机制直接匹配的抗体，阻断新异位骨形成的起始信号。具体而言，至少有五点值得关注。1. 靶点与疾病基因高度匹配 FOP不是普通的骨代谢疾病。Activin A在突变型ACVR1背景下获得异常成骨活性，Pasatru正是针对这一病理交叉点。2. 预防新病灶的疗效幅度非常大 56周CT显示，两个剂量组新HO病灶数量减少90%以上，新病灶体积减少超过99%。3. 作用不仅局限于影像学 10 mg/kg组医生评估的flare-up减少约88%～89%，提示药物可能同时降低疾病的炎症性活动。4. 影像学终点设计较为贴近疾病自然史全身CT直接观察新HO病灶，避免只依赖疼痛评分或单一生物标志物，也为罕见病试验提供了更客观的疗效证据。5. 给药频率和剂量策略具有临床可操作性每月一次静脉输注，起始剂量10 mg/kg；若不耐受，可考虑降至3 mg/kg。对于行动受限患者，家庭输注等场景可能改善可及性。当然，静脉输注也是它的现实挑战。相比口服药，输注需要医疗资源、静脉通路和感染管理。家庭输注是否安全、适用于哪些患者，最终仍要以当地标签、医疗机构能力和患者个体风险为准。结语：Pasatru的意义，是让FOP治疗从“处理后果”转向“阻断起点” FOP曾经被认为几乎无法改变，因为患者体内携带的是终身存在的致病基因。但Pasatru的出现说明，遗传病并不意味着只能被动等待疾病进展。如果致病突变通过某个异常配体持续传递信号，那么，阻断这个信号，就有机会改变疾病轨迹。 Pasatru目前最有说服力的证据不是“让旧骨消失”，而是： ·让新病灶显著减少； ·让新病灶体积接近于零； ·让高剂量治疗下医生评估的flare-up大幅下降； ·在Ⅲ期研究中观察到更可接受的短期安全性。但它也仍然面临长期问题： ·能否延缓关节功能下降？ ·能否改善呼吸、营养和生存？ ·儿童患者何时启动最合理？ ·长期Activin A阻断会不会产生新的生长、血管、免疫或生殖系统风险？ ·低剂量是否足以维持长期骨化抑制？ ·如何与palovarotene、糖皮质激素和康复治疗协同？这些问题不会在一项63例、56周的研究中全部解决。但对FOP患者而言，真正重要的改变已经发生：治疗目标不再只是等一次发作、处理一次疼痛、抢救一次功能损失。现在，临床医生有机会在下一块骨头形成之前，提前切断它的信号。这可能就是Pasatru最值得被记住的地方。资料来源 1.Di Rocco M, et al. Garetosmab in fibrodysplasia ossificans progressiva: a randomized, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial. Nature Medicine. 2023;29:2615–2624. DOI:10.1038/s41591-023-02561-8 2.Regeneron Pharmaceuticals. Positive Phase 3 OPTIMA trial in adults with FOP. September 17, 2025. 3.Regeneron Pharmaceuticals. Pasatru™（garetosmab-grts）获FDA批准用于成人FOP。 August 19, 2026. 4.FDA及最终产品说明书、审评文件：正式临床使用应以监管机构批准文件为准。 **声明：**本文用于医学与药物研发信息交流，不构成个体化诊疗建议。Pasatru的适应证、剂量调整、禁忌证及安全性管理应以FDA及所在国家或地区的最新批准标签为准。前期优质文章： Ultragenyx宣布其GENGLYCOS™基因疗法获得美国FDA批准，这是首个获得FDA批准的用于治疗Ia型糖原贮积症（GSDIa）根本病因的疗法 Pliant Therapeutics公司宣布，其PLN-101095联合帕博利珠单抗治疗免疫检查点抑制剂难治性实体瘤的疗法获得FDA快速通道资格认定 Phanes Therapeutics公司研发的Spevatamig治疗晚期和转移性胆道癌获得FDA快速通道资格认定 Argenx公司宣布Efgartigimod治疗自身免疫性肌炎的3期ALKIVIA试验取得积极的顶线结果，一支“Fc片段”，为什么可能改写肌炎治疗？ Septerna股价飙升23%，SEP-479发布积极临床信号，超出分析师预期。它真正令人震撼的地方，正是它正在挑战PTH替代治疗的底层逻辑 AC Immune公司的抗α-突触核蛋白活性免疫疗法ACI-7104获得FDA快速通道资格认定，用于治疗早期帕金森病（PD），帕金森病疫苗时刻到了吗？ Silence Therapeutics公司宣布，其Divesiran治疗真性红细胞增多症的II期SANRECO试验取得积极的顶线结果，支持其有望成为同类最佳药物 AbCellera股价在周一公布ABCL635二期临床试验结果前大幅上涨。不是又一个“潮热药”：它想用抗体改写NK3R赛道，但它首先要跨过三道硬门槛 Annexon报告称，首个美国和欧洲格林-巴利综合征(GBS)研究显示，所有接受Tanruprubart治疗的患者在一周内均出现快速、积极的临床反应美国FDA批准武田制药的ORZEYFUL™，这是首个也是目前唯一一个治疗1型嗜睡症根本病因的药物 Rein Therapeutics宣布在《自然通讯》上发表具有里程碑意义的LTI-03临床数据。它真正值得关注的是特发性肺纤维化的给药逻辑可能变了医道社自己专业的医疗科普微信公众号：

临床3期临床结果临床失败专利侵权

2026-08-21

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本周分享|医药新闻20条

新药进展 Ultragenyx获FDA批准首个针对GSDIa根本病因的治疗药物原文标题：Ultragenyx wins FDA approval for first treatment targeting root cause of GSDIa（新闻来源：Pharmaphorum）原文地址：https://pharmaphorum.com/news/ultragenyx-wins-fda-approval-first-treatment-targeting-root-cause-gsdia 美国生物制药公司Ultragenyx宣布其基因疗法GENGLYCOS获FDA批准，成为首个针对糖原贮积病Ia型（GSDIa）根本病因的治疗方法。GSDIa因葡萄糖-6-磷酸酶缺乏导致，患者需频繁服用生玉米淀粉维持血糖，否则可能危及生命。该疗法通过AAV8载体将功能基因递送至肝细胞，恢复肝脏血糖调节能力。III期GlucoGene试验显示，46名8岁以上患者治疗48周后，治疗组玉米淀粉用量显著减少（p<0.001）。此次为加速批准，公司需对50名商业治疗患者随访两年，并计划最长随访十年。该疗法将在马萨诸塞州生产，通过指定治疗中心提供，并获FDA优先审评券。Regeneron获FDA批准挑战Ipsen罕见骨病市场原文标题：Regeneron wins FDA approval to challenge Ipsen for rare bone disease market（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/fda/regeneron-wins-fda-approval-to-challenge-ipsen-for-rare-bone-disease-market Regeneron旗下抗体药物Pasatru（garetosmab）获FDA批准，成为美国第二款治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的药物，用于减少成人患者新异位骨化病灶和急性发作。FOP是超罕见病，约900人确诊，患者软组织异常骨化导致30岁前大多需坐轮椅。III期试验显示，安慰剂组21人出现19个新病灶，而两个剂量组共42人仅3个新病灶。推荐起始剂量为10 mg/kg，每月静脉输注1小时，不耐受可降至3 mg/kg，且支持居家给药以解决患者行动不便问题。Regeneron自2015年发现Activin A为该病驱动因素后持续研发。目前Ipsen的Sohonos为唯一竞品，上半年销售额约1340万美元；Mirum的zilurgisertib也在审评中，预计9月获批。礼来长效胰岛素获NICE支持，有望英国获批原文标题：Lilly’s long-acting insulin wins NICE blessing ahead of potential UK approval（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/lillys-onswik-set-broad-uk-coverage-after-pricing-authority-gives-ok 英国NICE推荐礼来每周一次胰岛素注射剂Onswik纳入NHS覆盖，使2型糖尿病患者年注射次数减少85%，对视力受损、手部活动受限等需要帮助注射的患者尤为有益。推荐基于QWINT-1、QWINT-3和QWINT-4试验数据，显示其控制血糖效果不劣于每日胰岛素且安全性相似。此前多家药企因英国定价环境暂停投资，美英达成药品贸易协议后NHS新药支出增加约25%、NICE提高价格上限。Onswik已获CHMP积极意见，等待欧盟委员会最终批准，FDA决定预计年底。诺和诺德启动低剂量Wegovy口服片试验原文标题：Pursuing patient options, Novo kicks off trial testing smaller doses of Wegovy pill（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/novo-nordisk-kicks-trial-testing-smaller-doses-wegovy-pill 诺和诺德在推出口服Wegovy八个月后，启动OASIS 5三期研究评估更低维持剂量的疗效与安全性。该安慰剂对照试验在美欧招募450名超重或肥胖成人，治疗60周，主要评估减重效果，次要追踪血压、胆固醇等指标。目前口服Wegovy已获批最高25mg维持剂量，起始1.5mg递增。口服Wegovy二季度销售额达32.2亿丹麦克朗（约4.97亿美元），远超礼来竞品Foundayo的9800万美元。部分患者为控制成本或副作用已自行使用微剂量，诺和诺德希望通过该研究为肥胖管理提供更多剂量选择。绿叶制药(02186)拟用于治疗宫颈癌前病变和HPV相关肿瘤的mRNA疫苗LY01620即将开展中国II期临床试验原文标题：绿叶制药(02186)拟用于治疗宫颈癌前病变和HPV相关肿瘤的mRNA疫苗LY01620即将开展中国II期临床试验（新闻来源：新浪财经）原文地址：https://finance.sina.com.cn/stock/hkstock/ggscyd/2026-08-20/doc-ininysmf6661301.shtml 绿叶制药(02186)公告，其自主研发的治疗性mRNA疫苗LY01620即将在中国开展II期临床试验，拟纳入HPV16阳性子宫颈高级别鳞状上皮内病变患者。该疫苗靶向HPV16亚型E6和E7蛋白抗原，通过诱导特异性T细胞免疫清除感染细胞、阻断癌变。I期研究显示，LY01620可激活细胞免疫和体液免疫，HPV病毒清除率近90%，组织病理学改善接近手术水平，且无创不影响生育，安全耐受性良好。该疫苗可应用于HPV感染后不同阶段，有望填补HPV治疗性疫苗空白，公司亦积极探索其在HPV相关实体肿瘤中的应用。投资交易 Kynexis获9700万欧元推进精神分裂症认知药物原文标题：Kynexis pockets €97m to advance cognition-focused schizophrenia drug（新闻来源：Pharmaceutical Technology）原文地址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/kynexis-97m-cognitive-focused-schizophrenia-drug-progression/ 荷兰生物技术公司Kynexis完成9700万欧元A轮扩展融资，由诺华风投和Forbion等支持，用于推进其口服first-in-class候选药KYN-5356的中后期开发。该药为KAT-II抑制剂，针对目前无获批疗法的精神分裂症相关认知障碍（CIAS），约影响80%患者且大多未确诊。资金将支持其美国II期研究收尾及注册性试验筹备，顶线结果预计2026年底公布，并探索阿尔茨海默病等适应症。该领域还有BMS旗下Karuna的Cobenfy、Orzyon的vafidemstat等药物在研。礼来与Amplitude合作开发RNA疫苗平台原文标题：Lilly pens deal with Gateway Labs alumni Amplitude for RNA vaccine platform for infectious disease（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/lilly-licenses-amplitudes-rna-vaccine-platform-infectious-disease 礼来与Gateway Labs入驻企业Amplitude Therapeutics达成合作，开发trans-amplifying RNA（taRNA）传染病疫苗，初期聚焦高未满足需求项目，礼来可选择增加最多两个靶点。Amplitude的taRNA平台由复制酶和抗原编码RNA组成，旨在提升效力、降低剂量并改善可制造性，Amplitude负责优化及部分临床前研究，礼来负责后续开发至临床。此次合作紧随礼来5月以2.02亿美元收购Engage Biologics及38亿美元收购Curevo等三家企业。安进终止5亿美元以上克罗恩病合作不影响TScan管线原文标题：Amgen abandoning $500M+ Crohn’s collab won’t derail TScan’s pipeline strategy（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/biotech/amgen-abandons-500m-inflammation-team-tscan-therapeutics TScan Therapeutics表示，尽管安进终止了价值最高5亿美元的克罗恩病合作项目，其管线策略保持不变。安进于2023年支付3000万美元预付款利用TScan的TargetScan平台进行靶点发现，但经战略审查后决定退出，合作将于11月终止。TScan称该终止不影响其自有管线，公司核心聚焦血液肿瘤和实体瘤，领先TCR-T候选药物刚进入急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的III期试验。TScan于2025年11月裁员30%，截至6月底持有约1亿美元现金，可维持运营至明年第二季度。产业动态为何儿科罕见肿瘤在波动的生物技术市场中表现优异原文标题：Why pediatric rare oncology outperforms in a volatile biotech market（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/drug-development/opinion-why-pediatric-rare-oncology-outperforms-in-a-volatile-biotech-market 尽管资本市场持续谨慎，儿科罕见癌症仍持续吸引投资。OS Therapies CEO称，真正进步在于未满足需求最大、患者影响可清晰衡量的领域。罕见儿科肿瘤因治疗选择有限、生存率低，但具备明确生物学依据和可衡量临床获益而受青睐。FDA通过孤儿药、快速通道、突破性疗法及RMAT认定支持该领域，罕见儿科疾病优先审评券项目近期获国会续期，涉及超40亿美元再投资。投资者更关注严谨试验设计、早期监管沟通和有意义的患者结局。在激励合理、科学与未满足需求结合时，即使在不确定市场中，该领域仍有望取得实质性进展。勃林格殷格翰在罕见病声誉排名中再次上升原文标题：Boehringer Ingelheim again rises up rare disease reputation rankings（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/marketing/boehringer-ingelheim-again-rises-rare-disease-reputation-rankings PatientView对502家罕见病患者组织的调查显示，勃林格殷格翰排名再升4位，延续去年上升7位的势头，但仍未跻身前三，Sobi、罗氏和BioMarin继续占据前三甲。在患者组织合作企业排名中，勃林格位列第三，大型药企熟悉度和合作排名均居第二，仅次于罗氏，其中合作排名上升6位将阿斯利康挤至第三。Viatris上升17位，Alnylam上升6位。患者组织对制药行业整体看法改善至2022年以来最佳，临床数据、定价及外部资助透明度有所提升，但定价透明度仍是短板，2024年仅16%认为良好。Akiram与ITM签署镥-177供应协议原文标题：Akiram, ITM sign Lutetium-177 supply agreement（新闻来源：Biospace）原文地址：https://www.biospace.com/fda/regeneron-wins-fda-approval-to-challenge-ipsen-for-rare-bone-disease-market 瑞典临床阶段生物技术公司Akiram Therapeutics与放射性药物企业ITM签署供应协议，ITM将为其提供非载体添加镥-177（n.c.a. Lu-177），以支持其first-in-class候选药物177Lu-AKIR001的临床开发。AKIR001是一种靶向CD44v6的抗体-放射性核素偶联物，目前正在斯德哥尔摩卡罗林斯卡大学医院开展I期临床试验，评估其对不可切除或转移性CD44v6阳性实体瘤（包括肺癌、头颈癌、甲状腺癌及妇科癌症）的疗效与安全性，并已在今年早些时候进入第三剂量递增队列。该合作旨在确保AKIR001关键放射性成分的稳定供应。值得注意的是，ITM此前刚收到FDA就其ITM-11新药申请发出的完整回复函，指出其化学、制造和控制方面存在缺陷。ARPA-H向西门子医疗提供3110万美元资助原文标题：$31.1m ARPA-H funding for Siemens endovascular robotics（新闻来源：Pharmaphorum）原文地址：https://pharmaphorum.com/news/311m-arpa-h-funding-siemens-endovascular-robotics 美国高级健康研究计划局（ARPA-H）宣布向西门子医疗提供最高3110万美元、为期五年的资助，以加速自主远程血管内机器人技术的开发，重点用于急性缺血性卒中的机械取栓治疗。机械取栓是通过微创方式移除脑部血栓、恢复血流的手术，及时实施可显著改善患者预后，但目前美国超半数人口距具备取栓能力的诊所超过一小时，仅约12%符合条件的患者能接受该手术。西门子医疗将额外投入540万美元，使总投资达3650万美元，Stryker作为子承授方参与合作，旨在让机器人能够在无直接人工操作的情况下远程完成手术，扩大卒中治疗可及性。SK与MSN就Xcopri仿制药达成和解原文标题：SK strikes settlement with MSN over future Xcopri generic: reports（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/sk-strikes-patent-infringement-settlement-msn-over-future-blockbuster-xcopri 韩国SK Biopharmaceuticals与印度仿制药企MSN就癫痫药Xcopri专利诉讼达成首次和解，使其市场独占期延至2032年10月原始专利到期之后，涉及后续专利，条款保密。SK于2024年11月对MSN提起诉讼，此前还向Aurobindo和Zydus提起类似诉讼。Xcopri是SK主要收入来源，2019年获FDA批准用于成人部分性发作，去年销售额达7070亿韩元（约4.8亿美元）同比增长29%，本季度增长40%，SK希望基于III期结果将适应症扩展至原发性全身性强直-阵挛发作。Aurobindo子公司与中国API生产商收到FDA警告信原文标题：Aurobindo unit, China API maker dinged in latest round of FDA warning letters（新闻来源：Fiercepharma）原文地址：https://www.fiercepharma.com/pharma/aurobindo-unit-china-api-maker-dinged-latest-round-fda-warning-letters 印度Aurobindo旗下Eugia单位及中国天津Kilo Pharmaceutical Sci-Tech双双收到FDA警告信。Eugia因海得拉巴工厂无菌生产线屏障不足、操作人员频繁手动干预及环境监控不力被点名，FDA认为其整改措施不充分，并指出该单位近期多个设施均存在类似CGMP违规，管理监督不足。Kilo则因未正确注册拟在美分销产品、工艺不可重现、向复方药房分销开发中API、未准备主生产记录及测试验证缺失等问题被警告，其两款药品还登记在其他公司名下，FDA表示若不整改将继续拒绝其产品入境。政策支持 CDE将启动细胞与基因治疗药品“先锐计划” 原文标题：CDE将启动细胞与基因治疗药品“先锐计划”（新闻来源：新浪财经）原文地址：https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-08-20/doc-ininysmk1834694.shtml 国家药监局药品审评中心8月19日发布通知，就细胞与基因治疗药品"先锐计划"相关工作文件公开征求意见一个月。该计划旨在优化CGT药品审评审批模式，加大研发指导力度，提高研发质量和效率，推动药品尽早上市。适用范围包括具有新靶点新机制的创新药（用于严重危及生命、重大慢性或遗传性疾病，且已有数据提示潜在获益或具有明显临床优势）以及已上市药品生产工艺优化的重大变更。该计划每年最多纳入15个药品，纳入后除按现行法规实施外，还将享有沟通交流、受理靠前服务及上市后变更审评时限等支持举措。前沿发现生物医学的复兴：人脑类器官建模发育五年原文标题：A ‘renaissance for biomedicine’: human brain organoids model development for 5 years（新闻来源：Fiercebiotech）原文地址：https://www.fiercebiotech.com/research/renaissance-biomedicine-human-brain-organoids-model-development-5-years 哈佛大学研究团队8月19日在Nature发文，展示从血液干细胞培育的脑类器官可在培养皿中存活五年并记录时间推移，其转录组和表观基因组变化与人类出生后大脑发育一致，并发育出对高级思维至关重要的兴奋性神经元。研究负责人Paola Arlotta称这类"大脑化身"是患者的还原性组织复制品，可用于预测疾病特征和药物反应。该突破有望推动疾病机制研究和疗法开发。值得注意的是，FDA已于2025年4月发布路线图，优先采用类器官等新方法减少动物实验、加速药物上市。AI驱动的药物-靶点相互作用预测迈向现实工作流原文标题：AI-driven drug-target interaction prediction moves toward real-world workflows（新闻来源：The Medical News）原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260820/AI-driven-drug-target-interaction-prediction-moves-toward-real-world-workflows.aspx 药物-靶点相互作用预测有助于解释作用机制和药物重定位，但面临结构覆盖不均、阴性样本稀缺、标签不一致等挑战。北京邮电大学和济南国家超级计算中心研究人员发表的综述指出，该领域需建立标准化数据集、现实评估和实验可验证框架，梳理了传统机器学习、深度学习和多模态模型三阶段技术发展，强调随机数据分割可能夸大性能，需采用跨分布和冷启动等更现实评估。作者认为AI应作为决策辅助而非实验替代，预测需说明证据来源并生成可测试假设，未来有望通过生物医学基础模型整合文献和验证设计，缩短大规模搜索到实验验证的路径。研究人员利用大规模模拟绘制DNA物理密码原文标题：Researchers map DNA's physical code using large-scale simulations（新闻来源：The Medical News）原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260820/Researchers-map-DNAs-physical-code-using-large-scale-simulations.aspx 国际研究团队通过原子级分子动力学模拟，大规模研究了DNA的"物理密码"——即DNA序列决定的形状、柔韧性和动态性如何影响基因表达。研究发现，DNA的物理特性决定其与调控蛋白的相互作用，更易弯曲或重组的区域更易被蛋白访问，而僵硬或紧密包装的区域则更难触及。团队分析了4096种六核苷酸组合，发现进化倾向于保留对DNA物理特性影响最小的突变。该研究创建了大型公开数据集，不仅深化了对DNA基本特性的理解，也为药物发现、疾病机制研究和AI在生物学中的应用提供了新基础。SandboxAQ推出AQPotency虚拟药物筛选工具原文标题：SandboxAQ introduces AQPotency for virtual drug screening（新闻来源：Pharmaceutical Technology）原文地址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/sandboxaq-aqpotency-virtual-drug-screening/ 美国SandboxAQ发布大型定量模型AQPotency，可在无需解析蛋白质结构的情况下虚拟筛选和预测药物候选分子的潜力。该工具通过Claude MCP协议、公司官网及Google Cloud Marketplace提供，能在数秒内利用标准计算资源对分子-靶点相互作用进行排序和活性预测，并附带置信度评估，同时支持反向分析以识别化合物可能作用的蛋白靶点。与传统依赖三维结构的方法不同，AQPotency可拓展至结构未知的靶点，目前已应用于八个客户项目并获得实验验证。研究人员开发定制电子皮肤用于先进假肢传感原文标题：Researchers develop custom electronic skin for advanced prosthetic sensing（新闻来源：The Medical News）原文地址：https://www.news-medical.net/news/20260820/Researchers-develop-custom-electronic-skin-for-advanced-prosthetic-sensing.aspx 华盛顿州立大学研究人员开发了一种新型电子皮肤传感系统，可检测压力和温度，感知精度达现有商用传感器的10倍。该系统采用"扫描-建模-打印"制造方法，传感器模块可像乐高一样拼接，无需粘合剂，能贴合假肢自由形状，实现无缝覆盖。研究发表于Cell Reports Physical Science，团队表示该方法成本较低且便于临床推广，为兼具传感和触觉刺激功能的仿生皮肤奠定基础。研究人员正在开发执行器，将传感信号转换为神经刺激，帮助截肢者感知触摸，未来有望改善截肢者的生活质量。免责声明：本公众号仅用作信息分享，资料收集整理来自互联网；无任何商业用途；转载文章会标注来源和作者，如不希望被转载，请联系予以删除。

优先审批临床3期基因疗法申请上市

2026-08-21

·息壤 I 创新药投研

mRNA癌症疫苗迎“登月时刻”，A股创新药板块涨停潮起

创新药行业要闻前瞻 2026年8月21日（周五） | 时段：8月20日07:00—8月21日07:00 ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 【今日核心提示】 8月20日，创新药赛道迎来“史诗级”催化——Moderna与默沙东联合开发的全球首款mRNA癌症疫苗在III期临床试验中达到主要终点，被业界称为肿瘤免疫治疗的“登月时刻”。受此提振，A股创新药板块掀起涨停潮，港股药企同步飙升。同日，NMPA批准两款国产创新药上市，恒瑞医药、中国生物制药相继发布亮眼中报，行业盈利拐点持续兑现。叠加美国扩大长期国债回购规模、美债收益率回落，利率敏感型创新药板块估值修复空间进一步打开。一、头版要闻：mRNA癌症疫苗III期成功，引爆全球行情 1. Moderna×默沙东：全球首款mRNA癌症疫苗III期达终点美东时间8月19日，Moderna（莫德纳）与默沙东（MSD）联合宣布，其个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（原代号mRNA-4157/V940）联合PD-1抑制剂Keytruda（K药），在III期临床试验INTerpath-001中同时达到主要终点无复发生存期（RFS）和关键次要终点无远处转移生存期（DMFS），两项指标均取得统计学显著差异。该试验入组1137名已完成手术切除的高危IIB-IV期黑色素瘤患者，这是全球首个在III期临床中取得阳性结果的个性化新抗原mRNA癌症疗法，证实联合治疗方案疗效优于K药单药。资本市场反应剧烈。Moderna当日股价暴涨约177%，收报174.38美元/股，市值飙升至696亿美元，创上市以来最大单日涨幅；默沙东同步大涨12.6%，创2009年3月以来最大单日涨幅。纳斯达克生物科技指数大涨6.4%，创六年最大单日涨幅。Moderna CEO斯特凡·班赛尔表示，该产品最快可于2027年获批上市。这一突破验证了“测序肿瘤→AI筛选靶点→定制mRNA疫苗→激活T细胞→临床获益”的全新治疗路线可行性，意味着mRNA技术的应用正式从传染病疫苗跨越到肿瘤精准治疗领域。华创证券指出，该方案在黑色素瘤辅助治疗中实现了近50%的复发风险降低，且疗效可持续至少5年。来源：每经网、澎湃新闻、财联社、界面新闻（2026.08.20） 2. A股港股创新药板块掀起涨停潮受mRNA癌症疫苗III期成功消息驱动，8月20日A股创新药、疫苗、CRO等板块集体飙升。A股方面，三元基因开盘1分钟即30%封死涨停板；沃森生物、康希诺、百克生物、键凯科技、莱美药业、悦康药业、双鹭药业等20CM涨停；智飞生物、石药创新、康泰生物等涨超10%。港股方面，恒生创新药指数暴涨超8%，恒生生物科技指数涨6.94%。思路迪医药股份（01244.HK）收涨56.88%，盘中一度飙升近130%；云顶新耀（01952.HK）收涨41.43%，盘中最高涨幅近90%；康希诺生物（06185.HK）涨40.87%；中国生物制药（01177.HK）涨超14%；石药集团涨超15%。港股创新药ETF普遍涨超6%。创新药板块核心标的涨幅一览（8月20日）：标的代码涨幅备注 Moderna MRNA.US +177% 美股mRNA龙头，癌症疫苗III期成功默沙东 MRK.US +12.6% K药合作伙伴思路迪医药 01244.HK +56.88% 港股mRNA/肿瘤赛道云顶新耀 01952.HK +41.43% mRNA平台布局康希诺生物 688185.SH +20%（涨停） A股mRNA疫苗沃森生物 300142.SZ +20%（涨停）疫苗龙头百克生物 688276.SH +20%（涨停）疫苗标的中国生物制药 01177.HK +14.20% 创新药龙头来源：证券时报、财联社、网易财经（2026.08.20） ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 二、NMPA批准两款创新药上市，国产创新管线持续兑现 1. 三生国健：安弗利奇塔单抗（益赛那）获批，国内第2款IL-1β单抗 8月20日，国家药监局（NMPA）批准三生国健药业申报的安弗利奇塔单抗注射液（皮下注射）（商品名：益赛那）上市，适用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。该药（研发代号SSGJ-613）是三生国健自主研发、拥有自主知识产权的重组抗白介素1-β（IL-1β）人源化单克隆抗体。IL-1β是急性痛风发作的关键介质，SSGJ-613能特异性与IL-1β结合，阻断信号传导，抑制炎症效应。该药获批基于一项入组505例患者的多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照的确证性III期研究，在缓解急性疼痛方面与复方倍他米松相当，在预防复发方面显著优于阳性对照药物。 SSGJ-613是国内第2款获批上市的IL-1β单抗（第1款为金赛药业的伏欣奇拜单抗，2025年6月获批）。国内IL-1β单抗领域将长期由这两款国产药主导，进口同机制药物卡那奴单抗尚未在中国申报。来源：NMPA官网、Insight数据库（2026.08.20） 2. 恒瑞医药：富马酸立康可泮胶囊（恒优达）获批，补体B因子抑制剂 8月20日，NMPA通过优先审评审批程序，批准恒瑞医药子公司成都盛迪医药申报的1类创新药富马酸立康可泮胶囊（商品名：恒优达）上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药是以补体活化系统旁路途径中B因子（CFB）为靶点的口服小分子抑制剂，通过靶向因子B抑制旁路途径，能同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了C5补体抑制剂治疗的局限性，口服给药方式也提高了患者依从性。该药从报产到获批历时不到9个月。获批基于III期研究HRS-5965-301（76例患者，头对头依库珠单抗）。关键数据：第18~24周血红蛋白达标率（Hb≥12g/dL）立康可泮组70.0% vs 对照组11.1%（P<0.0001）；Hb应答率（较基线升高≥2g/dL）95.0% vs 55.6%；第2周后脱离输血依赖率100% vs 86.1%。研究期间未发生主要不良血管事件（MAVEs），整体耐受性良好。来源：NMPA官网、恒瑞医药官方公告、美通社（2026.08.20） ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 三、中报季：创新药企盈利拐点持续兑现 1. 恒瑞医药：创新药收入占比首破63%，拟回购10-20亿元 8月19日晚，恒瑞医药（600276.SH）发布2026年半年报。上半年实现营业收入154.56亿元（同比-1.94%），其中产品销售收入139.48亿元（同比+1.87%）；归母净利润44.65亿元（同比+0.34%）。核心亮点在于创新药收入结构持续优化：上半年创新药销售收入88.09亿元（同比+16.38%），占药品销售收入的比重提升至63.16%，创历史新高。其中抗肿瘤创新药收入62.65亿元（同比+2.58%，占创新药71.11%），非肿瘤创新药收入25.45亿元（同比+73.97%），自免与代谢板块加速放量。研发投入46.05亿元（同比+18.96%），占营收29.8%。同日，恒瑞医药公告两则回购消息：一是此前10亿元回购方案已完成（实际回购1659.1万股，成交均价约60.51元/股）；二是拟继续以10-20亿元回购A股股份，用于员工持股计划，回购价格不超过81.78元/股。海外BD方面，自2023年起已完成13笔海外交易，潜在总交易价值约420亿美元，上半年确认对外许可收入14.22亿元。NewCo模式接连落地，Kailera和Braveheart先后登陆纳斯达克。来源：恒瑞医药半年报、上海证券报、第一财经（2026.08.19-20） 2. 中国生物制药：BD收入激增2100%，“双向循环”跑通 8月19日，中国生物制药（01177.HK）发布2026年半年报。上半年实现营业收入194.44亿元（同比+10.64%），税前利润73.39亿元（同比+23%），归母净利润34.35亿元（同比+1.36%）。其中创新药收入78.1亿元（同比+29.2%），对外授权收入9.8亿元（同比+2101.9%）。中国生物制药的“双向BD”模式跑通了闭环：既“引进来”——与GSK达成乙肝功能性治愈药物合作，拿下两款呼吸重磅产品国内权益；更“走出去”——将JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼以15.3亿美元授权赛诺菲，COPD新药TQC3721以19亿美元授权阿斯利康。叠加旗下礼新医药向阿斯利康和默沙东授权的近40亿美元交易，累计与MNC达成4项对外授权，首付款合计超10亿美元，总交易规模逾70亿美元。来源：中国生物制药半年报、雪球、界面新闻（2026.08.19-20） 3. 百济神州：Q2产品收入17亿美元，净利暴增627% 百济神州（688235.SH/06160.HK）半年报显示，上半年营业总收入222.20亿元（同比+26.8%），归母净利润32.71亿元（同比+627.1%），扣非净利润29.18亿元（同比+1017.6%）。单二季度产品收入达17亿美元（同比+30%），连续两个季度收入破百亿元。核心产品泽布替尼（百悦泽）上半年全球销售额161.27亿元（同比+28.7%），占产品收入74.0%，其中美国市场113.90亿元（同比+27.2%）。基于上半年强劲表现，公司上调2026年营收预测至449-462亿元。来源：百济神州半年报、海报新闻（2026.08.05）创新药龙头中报核心数据对比：公司上半年营收同比增速创新药收入归母净利润同比增速恒瑞医药 154.56亿 -1.94% 88.09亿(+16.38%) 44.65亿 +0.34% 中国生物制药 194.44亿 +10.64% 78.1亿(+29.2%) 34.35亿 +1.36% 百济神州 222.20亿 +26.8% — 32.71亿 +627.1% 来源：各公司2026年半年报（2026.08） ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 四、BD交易与产业动态 1. 先声药业获长效RSV单抗大中华区独家商业化权益 8月20日，先声药业（2096.HK）宣布与瑞阳（山东）生物制药有限公司就国产1类生物新药库莱韦拜单抗注射液达成战略合作，获得该药在大中华区的独家商业化权益。库莱韦拜单抗是瑞阳生物自主研发的全人源长效RSV（呼吸道合胞病毒）单克隆抗体，靶向RSV融合蛋白（F蛋白），通过半衰期优化设计延长体内作用时间，旨在通过单次注射为婴幼儿提供覆盖整个RSV流行季的持续保护。该药上市申请已获CDE受理并纳入优先审评审批程序，若获批有望成为首款国产长效RSV预防单抗。来源：先声药业官网公告、证券时报（2026.08.20） 2. 2026上半年中国创新药BD交易总金额接近千亿美元据行业统计，2026年上半年中国创新药License-out出海总金额接近千亿美元，多家MNC持续加码中国创新资产。阿斯利康与石药集团达成185亿美元合作（迄今中国药企创新药对外授权最大单笔交易）；百时美施贵宝与恒瑞医药合作总额152亿美元；辉瑞与信达生物合作总额105亿美元；礼来上半年5笔交易总额达165.54亿美元。值得注意的是，2026年上半年大额BD交易形式更加多元，从单资产License-out转向依托中国药企技术平台的多资产联合研发合作。礼来是最积极利用中国药企技术平台开展研发合作的MNC，上半年与信达生物、英矽智能、海思科、和誉医药各达成一笔。来源：腾讯新闻、雪球（2026.08.20） ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 五、国际视野：FDA连批多款创新疗法 1. FDA批准Ultragenyx基因疗法Genglycos——首款GSD1a治疗药物 8月19日，FDA加速批准Ultragenyx Pharmaceuticals的基因疗法pariglasgene brecaparvovec-opnr（商品名：Genglycos），用于8岁及以上糖原贮积症Ia型（GSD1a）患者，作为营养管理的辅助治疗，降低每日玉米淀粉摄入量。这是FDA批准的首款GSD1a治疗药物，也是该疾病的首款基因疗法。 Genglycos采用一次性肝定向AAV8载体递送功能G6PC基因至肝细胞，恢复葡萄糖-6-磷酸酶活性。获批基于48周随机双盲安慰剂对照III期试验（GlucoGene研究，46名受试者），治疗组玉米淀粉摄入量较基线平均降低31%（vs安慰剂组，P<0.001）。该药获得罕见儿科疾病优先审评凭证、RMAT和快速通道认定。每例患者批发成本约270万美元。Ultragenyx盘后股价上涨约7.5%。来源：FDA官网、BioPharma Dive、Healio（2026.08.19-20） 2. FDA批准Regeneron的Pasatru——第二款FOP治疗药物 8月19日，FDA批准Regeneron Pharmaceuticals的Pasatru（garetosmab-grts），用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新的异位骨化（HO）病灶和临床评估的急性发作。FOP是一种超罕见疾病，全球约900名患者，会导致肌肉和结缔组织逐渐变为骨骼。 Pasatru是全人源抗Activin A单克隆抗体，获批基于III期OPTIMA试验（63名成人患者）。10mg/kg组新HO病灶较安慰剂组减少90%（2个 vs 19个），3mg/kg组减少94%（1个 vs 19个）；急性发作减少88%。该药每月一次静脉输注（60分钟），年均每例患者定价约140万美元。将与Ipsen的Sohonos（2023年获批）展开市场竞争。来源：BioPharma Dive、AllSci（2026.08.19-20） 3. FDA批准Beqalzi和Inqovi——血液肿瘤新选择同日，FDA批准BeOne Medicines的Beqalzi（sonrotoclax），作为首个且唯一的BCL2抑制剂用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，这些患者既往至少接受过两线系统性治疗包括BTK抑制剂。获批基于I/II期试验BGB-11417-201，总缓解率52%，中位缓解持续时间15.8个月。 FDA同时批准Taiho Oncology的Inqovi（口服地西他滨+西达尿苷）联合维奈托克，用于新诊断急性髓系白血病（AML）老年或不适合患者。该方案完全缓解率41.6%，中位至缓解时间约2个月，提供了全口服替代方案。来源：Pharmaceutical Executive（2026.08.19） ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 六、宏观环境与机构观点 1. 美国扩大长期国债回购，利率环境利好创新药估值美国财政部宣布扩大长期名义国债回购规模，将流动性支持回购操作规模至少增加一倍，单次操作最高规模从20亿美元提高至40亿美元。调整涵盖10-20年期和20-30年期债券，9月9日生效，持续至2026年11月4日。30年期美债收益率迅速下跌近10个基点至5.18%，从2007年以来最高水平大幅回落。创新药企多处于研发投入期，高度依赖外部融资，对利率极度敏感，美债收益率下行直接利好创新药板块估值修复。来源：证券时报、东方财富（2026.08.20） 2. 机构核心观点 ▎ 国金证券：底层逻辑从“讲故事”走向“验证”，盈利拐点和出海兑现是核心驱动力。2026上半年行业迎来大规模扭亏为盈的盈利拐点，产品销售与BD授权形成双轮驱动。 ▎ 招商证券：中报季业绩验证与创新药管线催化（WCLC、ESMO年会临近）共振，AI制药新催化带动CXO与上游景气延续，看好医药行情持续向上。 ▎ 中金公司：国内创新药已进入“并跑”甚至部分领域领跑的阶段，市场回归到关注商业化价值本身。 ▎ 开源证券：2026上半年创新药板块核心驱动力在于“盈利拐点落地”与“创新资产价值凸显”，建议围绕“商业化造血强劲+业绩确定性高”和“历史性扭亏为盈+对外授权合作”两条主线布局。来源：各券商研报（2026.08） ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 七、前瞻：下一阶段关注要点 ▎ 赛道价值重估——国内多数mRNA肿瘤疫苗管线仍处于临床前或I期临床，整体进度落后国外约3-5年。关注思路迪、云顶新耀、康希诺等mRNA平台公司BD合作预期和管线推进节奏。 ▎ 海外III期数据窗口——2026年下半年国内创新药首批海外III期临床数据将迎来集中读出，预计2027年起更多中国创新药企有望正式步入“赚美元”的价值兑现阶段。 ▎ 学术会议催化——WCLC（世界肺癌大会）与ESMO年会临近，创新药管线催化密集，关注ADC、双抗、KRAS、BTK等热门构型的临床数据读出。 ▎ 国内管线进展——恒瑞富马酸立康可泮胶囊经治PNH适应症及原发性IgA肾病适应症推进；三生国健SSGJ-613痛风间歇期适应症III期沟通。恒瑞瑞康曲妥珠单抗HER2阳性二线乳腺癌、达尔西利辅助治疗等新适应症已获批。 ▎ FDA审批节点——Ultragenyx另一基因疗法UX111（Sanfilippo综合征A型）FDA审批截止日9月19日；GTX-102（Angelman综合征）关键性试验数据预计9-10月读出，为重要催化剂。 ▎ 后K药时代——K药2028年专利到期压力下，默沙东布局mRNA癌症疫苗+皮下注射剂型Qlex应对。PD-1/VEGF双抗等新一代免疫药物开展头对头研究，关注竞争格局演变。 ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ ─ 【免责声明】本文仅基于公开信息整理，不构成任何投资建议。所引用信息均来源于公开渠道，包括但不限于NMPA官网、FDA官网、上市公司公告、证券时报、财联社、每经网、澎湃新闻、界面新闻等。文中涉及个股仅作信息示例，不构成实质性投资建议。股市有风险，投资需谨慎。 — 创新药行业要闻前瞻 | 每日更新 —

100 项与帕罗伐汀相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D09365	帕罗伐汀	-	DB12320

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
心血管疾病	澳大利亚	Ipsen Pty Ltd.	2023-11-28
异位骨化	澳大利亚	Ipsen Pty Ltd.	2023-11-28
骨化性肌炎	加拿大	Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.	2022-01-21

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	美国	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	日本	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	澳大利亚	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	比利时	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	加拿大	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	法国	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	意大利	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	荷兰	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	葡萄牙	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22
遗传性多发性骨软骨瘤	临床2期	西班牙	Clementia Pharmaceuticals, Inc.	2018-03-22

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05027802 (PIVOINE, CTgov)	临床3期	骨化性肌炎	61	Palovarotene	膚壓蓋夢窪觸顧築鑰顧 = 衊觸築壓獵製艱壓製醖醖積膚窪憲淵餘顧鹹構 (鬱淵衊襯淵襯蓋夢積築, 蓋衊壓鏇憲餘鬱艱願顧 ~ 壓選鏇繭夢夢願醖夢艱) 更多	-	2025-06-13
NCT04829773 (Phase I, Pubmed \| Eur J Drug Metab Pharmacokinet)	临床1期	-	23	Palovarotene 20 mg	蓋鑰鬱顧願範窪淵繭襯(築艱網製觸窪廠願範蓋) = 選鹽繭夢淵蓋糧蓋襯醖簾齋艱鹽憲願膚簾鏇繭 (繭齋鬱蓋鏇鹽鹹膚糧艱 ) 更多	积极	2023-11-01
NCT03312634 (PVO-1A-301, FDA) 人工标引	临床3期	骨化性肌炎	-	SOHONOS	鏇廠積襯顧醖簾夢糧夢(築鹹餘鏇選顧蓋蓋醖範) = 鏇窪夢廠鏇廠壓糧鬱遞衊觸顧簾積餘齋餘遞鬱 (構鏇選淵蓋糧夢壓願顧 ) 更多	积极	2023-08-16
				untreated group	鏇廠積襯顧醖簾夢糧夢(築鹹餘鏇選顧蓋蓋醖範) = 鬱壓鏇夢簾襯糧願壓獵衊觸顧簾積餘齋餘遞鬱 (構鏇選淵蓋糧夢壓願顧 )
NCT03312634 (MOVE \| PVO-1A-301, CTgov)	临床3期	骨化性肌炎	107	Palovarotene (Palovarotene)	艱觸願鑰範憲膚齋選憲(廠壓鑰獵簾廠糧淵襯構) = 觸襯蓋築築膚餘願範襯獵築糧糧膚簾構鑰鬱遞 (蓋鏇鑰網齋鏇淵築艱範, 3084.0) 更多	-	2023-03-14
				palovarotene (Untreated (PVO-1A-001))	艱觸願鑰範憲膚齋選憲(廠壓鑰獵簾廠糧淵襯構) = 積窪製積觸艱憲範積夢獵築糧糧膚簾構鑰鬱遞 (蓋鏇鑰網齋鏇淵築艱範, 4850.0) 更多
NCT03442985 (MO-Ped, CTgov)	临床2期	遗传性多发性骨软骨瘤	193	palovarotene+placebo (Placebo)	網餘憲餘鹽製簾願鏇窪(觸蓋餘鑰鑰簾糧齋鏇鑰) = 醖簾觸廠選壓繭糧願壓鑰淵糧衊構膚壓憲積遞 (網遞鬱觸蓋獵糧糧網獵, 觸選築壓齋觸觸齋憲簾 ~ 壓選鑰廠網鏇範製餘簾) 更多	-	2022-08-01
				Palovarotene (Palovarotene 2.5 mg)	網餘憲餘鹽製簾願鏇窪(觸蓋餘鑰鑰簾糧齋鏇鑰) = 顧餘艱襯鏇遞襯衊蓋齋鑰淵糧衊構膚壓憲積遞 (網遞鬱觸蓋獵糧糧網獵, 鹽夢夢夢膚齋齋選糧顧 ~ 夢遞遞積蓋廠艱鹽觸襯) 更多
NCT02190747 (Pubmed)	临床2期	骨化性肌炎	40	Palovarotene 10/5 mg	糧廠廠鬱膚憲顧鏇遞壓(壓積膚繭築鏇製製繭夢) = 淵積餘簾鹹選壓製鏇膚願鏇夢醖膚窪齋繭繭鑰 (鹹糧觸餘壓簾遞觸製醖 )	积极	2022-07-19
				Palovarotene 5/2.5 mg	糧廠廠鬱膚憲顧鏇遞壓(壓積膚繭築鏇製製繭夢) = 顧齋範衊鬱窪齋夢選築願鏇夢醖膚窪齋繭繭鑰 (鹹糧觸餘壓簾遞觸製醖 )
NCT03312634 (MOVE, ESPE2021)	临床3期	骨化性肌炎	-	Palovarotene	襯簾鏇製鏇鑰鹹糧淵衊(選齋齋襯衊窪築繭鏇壓) = 鹽簾醖齋艱齋壓簾鑰憲窪鏇鬱製淵艱網憲製壓 (簾構淵遞鑰觸廠顧顧簾 )	-	2021-09-22
NCT02521792 (CTgov)	临床2期	骨化性肌炎	6	Palovarotene	觸積蓋壓顧鑰積壓觸襯 = 壓鏇醖範糧構鹹襯範構鏇壓繭鹹淵選膚夢顧蓋 (艱醖壓獵簾醖襯鑰淵餘, 構艱鏇齋襯獵鹹鏇遞範 ~ 製窪獵窪顧膚鑰繭襯構) 更多	-	2020-10-19
NCT03312634 (MOVE, BusinessWire) 人工标引	临床3期	骨化性肌炎	107	Palovarotene	鏇鏇餘鏇遞夢淵積醖積(鹽齋廠壓製鏇艱醖淵壓) = 願範夢構糧窪選膚願製獵淵構鏇簾鏇壓製齋齋 (鏇積範獵衊網鹽襯夢簾 ) 更多	积极	2020-08-25
NCT02190747 (CTgov)	临床2期	骨化性肌炎	40	Palovarotene (Palovarotene 10/5 mg)	襯獵構選獵鬱廠窪簾顧 = 糧網窪構範衊積餘鏇窪積鹽窪鑰簾簾繭獵鬱糧 (網鑰獵選糧壓憲鏇顧鏇, 糧蓋膚鏇構積憲築夢襯 ~ 鬱繭襯鏇觸糧夢積願憲) 更多	-	2020-06-24
				Palovarotene (Palovarotene 5/2.5 mg)	襯獵構選獵鬱廠窪簾顧 = 鬱廠鑰網鏇獵襯選鑰鹹積鹽窪鑰簾簾繭獵鬱糧 (網鑰獵選糧壓憲鏇顧鏇, 憲憲膚網齋淵糧簾範顧 ~ 鏇餘憲艱蓋鬱淵築鹽憲) 更多