Palovarotene

世界最昂贵药物的纪录再度被刷新。不出意料地，取代CSL Behring和uniQure的350万美元B型血友病疗法Hemegenix而登上最贵药物王座的，仍然是一款基因疗法。近日，Orchard Therapeutics的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy获FDA批准上市，定价425万美元，一举将全球最贵药物的价格提升了21%。MLD是一种致命的罕见疾病，由于Lenmeldy可以使患者根治MLD，药品定价团体给予Orchard广泛的定价自由度。美国非营利组织临床与经济评论研究所建议，合理的价格为230万美元至390万美元。Orchard Therapeutics在3月20日的一份声明中表示，Lenmeldy的价格“反映了其临床、经济和社会价值”。纵观全球医药市场，价格超过百万美元的疗法已经比比皆是，至少有10款药物的价格超越了百万美元大关，其中以基因疗法为主，还包括小分子药物模态。1.Lenmeldy价格：425万美元适应症：早发性异染性脑白质营养不良（MLD）开发商：Orchard Therapeutics获批时间：2024年3月18日据Orchard称，MLD影响美国大约十万分之一的新生儿，每年影响不到40名儿童。Orchard的核心平台是基因插入血液干细胞，这种技术在极其罕见的免疫疾病的临床试验中显示出了卓越的成果。Orchard希望Lenmeldy能够产生出强大的示范效应，为其他疾病带来类似的治疗方法，包括克罗恩病和Sanfilippo综合症，亦被称为儿童阿尔茨海默病。2.Hemgenix价格：350万美元适应症：B型血友病开发商：CSL Behring和uniQure模态：基因疗法获批时间：2022年11月22日Hemgenix由CSL Behring和uniQure开发，治疗B型血友病。患有这种血液病的患者通常需要定期输注因子IX，这是影响血液凝固的物质。Hemgenix是一种一次性疗法，可让患者的身体产生IX因子，从而显著减少B型血友病对于患者的影响，其单剂价格为350万美元。开发商表示，尽管Hemgenix价格昂贵，但仍然比终身预防性治疗便宜得多，减轻了B型血友病的经济负担。3.Skysona价格：300万美元适应症：脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD)开发商：Bluebird Bio模态：基因疗法获批时间：2022年9月18日Skysona是Bluebird Bio开发的治疗脑性肾上腺脑白质营养不良的疗法，每剂价格300万美元。Skysona用于减缓CALD对儿童的影响。CALD是一种早期出现的神经系统疾病，主要发生在男孩中，导致残疾，并在诊断后几年内致命。这种疾病的有效治疗方法很少，但Skysona的一项研究显示患者的存活率为72%。4.Zynteglo价格：280万美元适应症：β地中海贫血开发商：Bluebird Bio模态：基因疗法获批时间：2022年8月17日Bluebird Bio开发的另一种添加基因疗法Zynteglo针对的是需要定期输注红细胞的β地中海贫血患者，罹患此病的患者通常需要每两到五周输血一次。Zynteglo刚被开发出来时，Bluebird将单次治疗的价格定为150万欧元（180万美元），但市场表现欠佳，于是Bluebird将这款基因疗法退出了欧洲市场，转而专注于美国，同时将治疗成本上调到每剂280万美元。Bluebird承诺，如果患者在基因治疗后无法摆脱输血，公司将返还80%的治疗费用。Bluebird Bio认为，Zynteglo的治疗可以帮助患者节省大量成本。5.Zolgensma价格：210万美元适应症：脊髓性肌萎缩症(SMA)开发商：诺华模态：基因疗法获批时间：2019年5月26日诺华的基因疗法Zolgensma针对脊髓性肌萎缩症。这种罕见的遗传病每年影响美国约500名幼儿，导致肌肉无力以及爬行、行走和控制头部运动困难。2019年获得FDA批准时，诺华为每剂Zolgensma指定了210万美元的价格，诺华允许分期付款（5年）的方式支付Zolgensma的费用。诺华还认为，一次性治疗带来的变革性效益和长期价值为Zolgensma的高价提供了背书。参加一项为期15年的Zolgensma随访研究的10名患者均达到了治疗里程碑，证明了这款疗法的有效性。6.Lamzede价格：145万6千美元（70 kg患者）开发商：Chiesi适应症：α-甘露糖苷贮积症分子模态：酶替代疗法获批时间：2023年2月16日Lamzede是一种用于治疗轻度至中度α-甘露糖苷中毒患者的药物。α-甘露糖苷贮积症是一种遗传性疾病，其特征包括学习障碍、运动控制困难、耳聋、说话困难、频繁感染、肝脏和脾脏肿大、骨骼异常以及肌肉疼痛和无力。7.Myalept价格：126万美元适应症：全身性脂肪营养不良开发商：Chiesi Farmaceutici模态：蛋白质获批时间：2014年2月25日Myalept是一种用于治疗全身性脂肪营养不良的药物，是一种瘦素替代疗法。一名患者平均每月使用18瓶，每月费用约为10.5万美元，折合每年126万美元。剂量可以根据患者对疗程的反应增加或减少。Myalept于2014年获得FDA批准，用于治疗全身性脂肪营养不良，这种营养不良症会因皮下脂肪组织丢失而导致代谢疾病。8.Sohonos价格：大于等于14岁患者每年102万2894美元；小于14岁每年62万2373美元适应症：进行性骨化性纤维发育不良（FOP）开发商：Ipsen模态：小分子批准时间：2023年8月16日进行性骨化性纤维发育不良影响着美国约400人和全球900人的生活。随着疾病不断进展，突然发作导致骨骼快速生长，严重限制活动能力和功能。大多数FOP患者不可避免地丧失自行饮食的能力，无法自我护理或自行使用卫生间，也无法维持就业。FOP患者的中位预期寿命缩短为56岁，过早死亡通常是由于胸腔周围的骨质形成导致呼吸问题和心肺衰竭，或跌倒导致骨折或头部受伤。Ipsen的口服小分子药物Sohonos是第一个也是目前唯一一个FOP治疗方法。大于14岁患者每年的费用约为102万2894美元。9.Zokinvy价格：100万美元适应症：Hutchinson-Gilford早衰综合症开发商：Eiger BioPharmaceuticals模态：小分子获批时间：2020年11月20日由Eiger BioPharmaceuticals开发的Zokinvy针对Hutchinson-Gilford早衰综合症（亦称早衰症）。早衰症是一种罕见的进行性遗传性疾病，其特征是过早衰老，当儿童年满15至20岁时可能会失去生命。Zokinvy剂量会根据患者体型的不同而有所不同，但每年的费用可能高达100万美元。同Sohonos一样，Zokinvy也是作为小分子药物跻身年成本100万美元药物的行列。10.Danyelza价格：100万美元适应症：骨或骨髓中复发性或难治性高危神经母细胞瘤开发商：Y-mAbs Therapeutics模态：单抗获批时间：2020年11月25日Y-mAbs Therapeutics的单抗药物Danyelza针对骨或骨髓中复发性或难治性高危神经母细胞瘤。这款药物每年的费用约为100万美元，适用于病情稳定或对先前治疗有部分反应的患者。Ref.1.Mast,J.et al.New gene therapy,to be priced at$4.25 million,has already transformed children’s lives.STAT.20.03.2024.2.Joseph,A.Kyowa Kirin to acquire Orchard Therapeutics,maker of gene therapy Libmeldy.STAT.05.10.2023.3.Palovarotene(Sohonos).Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health;2023 May.Report No.:SR07614.Nicholoson,M.What are the most expensive drugs in the United States in 2023?NES.26.09.2023.5.Most expensive drugs in the United States as of 2023.Statista.May.2023.声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 橙色转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信） 阅读原文，是受欢迎的文章哦

以CER计算 [1] ，核定2023财年的 [1] 总销售额增长率为6.7%（报告为3.4%），该增长主要归因于以下两方面：增长平台的强劲销售额 [2] 和新药的巨大贡献。核心营业利润率为32.0%（IFRS营业利润率为26.1%），这主要得益于近期的收购活动带来的产品管线进一步扩充和研发投资的加速 以CER计算 [1] ，2024年的财务指引 [3] 包括总销售额增长 [4] 大于6.0%，核心营业利润率 [5] 约为总销售额的30%，其中包括四款可能会推出的产品和一条正在不断完善的产品管线的潜在影响 2023年12月资本市场日概述了新的增长阶段和中期财务前景 巴黎 2024年2月23日 /美通社/ -- 益普生公布其2023年全年及2023年最后一个季度的财务业绩。 2023财年和2022财年合并业绩摘录 [6] ： 益普生首席执行官David Loew表示："这一年的良好业绩为益普生在2024年的发展奠定了良好基础， 2024 年将是激动人心的一年，我们预计将上市四款新产品及适应症，并有机会进一步扩大研发管线 。随着益普生的转型，我们的执行力在不断提高，这为销售额的持续增长提供了坚实保障，与此同时，我们不断前进的研发管线也为患者持续带来更加鼓舞人心的消息。 在强大的资产负债表的支持下，我们的 外部创新战略正在扩大三个治疗领域的潜在药物数量 。继2023年收购Albireo并成功推出Bylvay之后，我们期待在今年创造更多里程碑，并 将通过额外的外部创新交易不断丰富研发管线 。我有信心，这一战略将为患者带来更多的药品，并确保益普生的可持续增长。" 2023 年成果 2023 年，益普生继续成功推进公司战略 " 聚焦、共赢、服务患者与社会 " 。增长平台实现了两位数增长 ，其中Cabometyx和Dysport的销售额增长分别高达22.9% [7] 和14.5% [7] 。新药Bylvay ® （odevixibat）、Sohonos ® （palovarotene）和Tazverik ® （tazemetostat）也为销售额的增长做出了贡献，而Somatuline ® （兰瑞肽）的销售额则继续逐步下滑（-10.4% [7] ） ，仅占总销售额的34%（2022财年：40%）。 核心营业利润率下降至 32.0% （2022财年：36.9%），反映出收购Albireo和Epizyme带来的投资增加，包括为新产品管线提供资金所导致的研发费用增加。益普生年末净现金为6510万欧元，这主要得益于7.109亿欧元的稳定自由现金流。 2023年3月，益普生收购了一家治疗儿童和成人胆汁淤积性肝病的胆汁酸调节剂的领先创新者Albireo，从而进一步扩充其罕见病产品组合和研发管线。交易的主要焦点是Bylvay，这是一种强效、每日一次口服的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂。 2023年的研发管线进展包括Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和Cabometyx治疗前列腺癌的Ⅲ期试验分别获得积极结果。Onivyde（用于一线胰腺导管腺癌[1L PDAC]治疗）和Elafibranor的监管提交得到受理。这一年，美国食品和药物管理局（FDA）还批准了Sohonos和Bylvay的上市许可申请，分别用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）和Alagille综合征。 2024 年优先事项和财务指引 益普生预计将在 2024 年上市四款新产品及适应症 ，此前，Onivyde在美国（H1）用于治疗1L PDAC、Elafibranor在美国（H1）和欧盟（H2）用于治疗二线PBC以及Odevixibat在欧盟（H2）用于治疗Alagille综合征的上市申请均已获得监管部门批准。Sohonos近期在美国上市，用于治疗FOP。 公司将利用现有平台，继续推动全球增效计划，为新产品的推出和管线提供大量的进一步投资。 益普生为2024财年制定了以下财务指引，其中排除了未来外部创新交易的任何潜在影响： 以固定汇率计算，总销售额增长超过 6.0% 。基于2024年1月的平均汇率水平，预计汇率将对总销售额产生约1%的不利影响 核心营业利润率约为总销售额的 30% ，其中包括预期的早期和中期外部创新机会带来的额外研发费用 总销售额指引包括对在美国和欧盟进一步推出Somatuline兰瑞肽仿制药的预期。 资本市场日与中期财务展望 益普生在2023年12月举行的资本市场日上概述了下一阶段的增长情况。除了目前和近期可能推出的几款新产品外，在中期还将推出许多具有里程碑意义的新药，以加强公司的多元化业务，包括七款预期药物和现有药物的组合，每款药物的预期峰值销售额至少为5亿欧元。此外，还将采取积极的外部创新战略，旨在为推动研发管线的可持续增长提供平台。 公司概述了以下中期财务展望 [8] ： 按固定汇率计算， 2023-2027 年期间，总销售额平均每年增长至少 7% 2027 年核心营业利润率至少为总销售额的 32% 环境、社会和治理： Generation Ipsen 在上述资本市场日上，益普生提出了一个雄心勃勃的可持续发展路线图，该战略以 Generation Ipsen 为基础，重点关注四大支柱：环境、患者、员工和治理。于2023年取得良好进展。 益普生致力于在整个价值链中科学减少温室气体排放 。与2019年基线相比，公司在2023年实现了范围1和范围2排放减少36%。与同一基线年相比，2023年范围3降幅达29%。益普生有信心在2025年底实现碳中和，到2045年实现净零排放。 公司以患者为中心，将临床试验结果与非FDA/EMA [9] 监管申请之间的时间缩短了25%。2023年，53%的GLT由女性组成，而2022年为48%；2023年，43%的同事从事医疗保健或环境项目。 ISO37001反贿赂管理体系认证获得续期。 欲获得完整信息，请点击【 阅读原文 】，查看益普生于 2024年2月8日发布的报告。 说明： 所有财务数据均以百万欧元为单位。除非另有说明，本报告的业绩涵盖2023年12月31日之前的12个月期间（2023财年）和2023年12月31日之前的3个月期间（2023年第四季度），而进行数据对比的对象为2022年12月31日之前的12个月期间（2022财年）和2022年12月31日之前的3个月期间（2022年第四季度）。此外，除非另有说明，否则所有评论皆基于2023财年的表现。 关于益普生 益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。 我们的研发管线以外部创新为动力，有近百年的开发经验以及美国、法国、英国的全球中心作为有力的支持。分布于40多个国家的全球团队，共同与我们在世界各地的合作伙伴关系，使我们为100多个国家的患者提供药物。 益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。有关益普生的更多信息，请访问 ipsen.com. 关于益普生中国 益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学）、六大适应症携手创新中心持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。 益普生—有关前瞻性声明的警示说明 本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站（www.ipsen.com）上集团的最新通用注册文件。 [1]以固定汇率（CER）计算，即通过应用前一时期使用的汇率重新计算相关时期的业绩，排除任何外汇影响。 [2]Dysport ® （A型肉毒毒素）、Decapeptyl ® （曲普瑞林）、Cabometyx ® （cabozantinib）和Onivyde ® （伊立替康）。 [3]排除未来外部创新交易增量的任何潜在影响。 [4]纳入了对Somatuline在美国和欧盟的其他兰瑞肽仿制药的预期，并排除了基于2024年1月平均汇率水平判断的货币对总销售额约1%的不利预期影响。 [5]纳入了预期的早期和中期外部创新机会产生的额外研发费用。 [6]合并业绩摘录。公司审计师已对合并财务报表进行审计。 [7]以CER计算，即通过应用前一时期使用的汇率重新计算相关时期的业绩，排除任何外汇影响。 [8]排除任何潜在的额外未来（Ⅲ期临床开发或之后）外部创新机会的影响。 [9]欧洲药品管理局。