Palovarotene

去年冬天，我接触到一个小细胞肺癌患者的家属。 化疗两轮，耐药了。医生说国内能用的方案基本走完了，让他们"做好心理准备"。 家属不甘心，到处找。最后发现一个叫塔拉妥单抗的新药——美国批了，日本也批了，临床数据漂亮得吓人：40%的缓解率，中位生存期14个月。 但中国没有。 他问我，能不能从日本买到。 那时候我第一次认真研究了日本PMDA的审批清单，越查越沉默。不是一两个药的问题，而是整整一批——19个近年获批的重磅处方药，日本患者已经在用了，中国要么还在临床，要么连申报都没开始。 后来那个患者等到了好消息。今年4月11号，塔拉妥单抗正式获得中国NMPA批准。但更多的人，还在等。 这篇文章，就把这份清单摊开给你们看。 先看全貌 19个药，两张命运不同的处方 我把2023到2026年日本PMDA获批的重点处方药做了个表。每一行背后都是一群真实的患者。 📋 表格说明 中国未上市        审评/临床中        已获批 Leniolisib Joenja ｜罕见免疫缺陷 APDS 🇯🇵 2026.3 🇨🇳 连申报都没交 Palovarotene Sohonos ｜"人体石化症" FOP 🇯🇵 2026.2 🇨🇳 还在准备资料 Garadacimab Andembry ｜遗传性血管水肿 HAE 🇯🇵 2025.2 🇨🇳 审评中 / 优先审评 Sebetralstat Ekterly ｜遗传性血管水肿急救 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 没影 Sepiapterin Sephience ｜苯丙酮尿症 PKU 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 没影 Avacincaptad pegol Izervay ｜黄斑变性 地理萎缩 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 还在二期临床 Odevixibat Bylvay ｜婴幼儿胆汁淤积肝病 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 桥接研究中 Bempedoic acid Nexletol ｜高胆固醇 降脂 🇯🇵 2025.9 🇨🇳 准备申报 Palopegteriparatide Yorvipath ｜甲状旁腺功能减退 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 没批 Vornorexant Vorzzz ｜失眠 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 二期临床 Sepetaprost Setaneo ｜青光眼 🇯🇵 2025.8 🇨🇳 没影 Atogepant Aquipta ｜偏头痛预防 🇯🇵 2026.2 🇨🇳 在审评 Linzagolix Yselty ｜子宫肌瘤 🇯🇵 2025.12 🇨🇳 三期临床 Aceneuramic acid Acenobel ｜GNE肌病 🇯🇵 2024.3 🇨🇳 急需申报阶段 Apadamtase alfa Adzynma ｜先天性TTP 🇯🇵 2024.3 🇨🇳 没批 Acoramidis Beyonttra ｜心脏淀粉样变 🇯🇵 2025.3 🇨🇳 准备申报 Concizumab Alhemo ｜血友病 🇯🇵 2023.9 🇨🇳 快了，在审 Sotatercept Airwin ｜肺动脉高压 🇯🇵 2025.6 🇨🇳 2026.1 已获批 ✅ Tarlatamab Imdelltra ｜小细胞肺癌 🇯🇵 2025.10 🇨🇳 2026.4 已获批 ✅ 最后两个画了绿勾的，是好消息——中国赶上来了。 剩下的17个，还在等。有的等一年，有的等三年，有的不知道要等多久。 那些等不起的人 STORY 01 "人体石化症"：全身肌肉慢慢变成骨头 先说个你可能从没听过的病——FOP，进行性骨化性纤维发育不良。 中国大概有六七百个患者。他们的肌肉、肌腱、韧带会一点一点变成骨头。不是比喻，是真的长出骨头。 每一次碰撞、跌倒，甚至一次感冒引发的炎症，都可能触发一轮新的骨化。而且不可逆——长出来的骨头永远不会消失。很多患者到了二三十岁就完全不能动了。 最残酷的是，你连手术都做不了。切掉异位骨？身体会在手术创口长出更多的骨头。 💊 Palovarotene（Sohonos） 🇯🇵 日本获批：2026年2月 📊 新发骨化病灶减少：54% 🇨🇳 中国：临床前资料准备阶段 不能治愈，但能让"石化"的速度慢下来。对这些患者来说，每减少一块异位骨，就多保住一分活动能力。 六七百个人的事，你说少不少？放到14亿人里可以忽略不计。但对每一个家庭来说，那就是百分之百。 STORY 02 一辈子不能吃肉的孩子 苯丙酮尿症（PKU），这个病知道的人多一些了。 新生儿筛查里经常查的一项。中国大概有十万以上的患者。他们的身体无法正常代谢苯丙氨酸，一旦摄入过多蛋白质，苯丙氨酸就会在血液里堆积，损伤大脑。 所以PKU患者从出生起就不能吃正常食物。不能吃肉、不能吃鸡蛋、不能吃豆腐、不能喝牛奶。主食只能吃特制的低蛋白米面——很贵，口感很差。 一辈子。 之前有个药叫沙丙蝶呤，但只对一部分患者有效，大概四分之一到一半的人能用。 💊 Sepiapterin（Sephience） 🇯🇵 日本获批：2025年12月 📊 血苯丙氨酸水平降低：51.9% 📊 达到安全水平的比例：63.8% ⭐ 关键突破：对沙丙蝶呤无效的患者也管用 🇨🇳 中国：无公开注册进度 更关键的是，用了这个药之后，患者可以增加天然蛋白质的摄入。 翻译成人话就是：这些孩子可能终于可以吃一口正常的饭了。 中国？无公开注册进度。 STORY 03 等不到明天的眼睛 地理萎缩，这个名字听起来像地理课，其实是眼科的事。 它是晚期干性黄斑变性的表现。视网膜上的感光细胞一块一块地死掉，视野中央出现一个黑洞，而且这个黑洞会越来越大。 看不清人脸。看不清药瓶上的字。看不清路。最后什么都看不清。 全球大概五百万人有这个问题。中国老龄化加速，患者数量在快速增长。 之前全世界没有任何一个获批的药物能治这个。"GA无药可治"是眼科教科书上的标准答案。 💊 Avacincaptad pegol（Izervay） 🇯🇵 日本获批：2025年9月 📊 视力退化速度减慢：35%—40% 💉 给药：每月一次眼内注射 🇨🇳 中国：还在二期临床，获批预计1—2年 不能逆转，不能治愈，但能让患者多"看见"几年。 对一个七十多岁的老人来说，一到两年意味着什么，不用我说。 不只是罕见病的事 你可能觉得，上面说的都是罕见病，跟普通人没关系。 那说几个你身边可能就有的。     😴 失眠 · 3亿人 现有安眠药要么容易上瘾，要么第二天昏昏沉沉。日本去年8月批了 Vorzzz（就是这个名字，来自打呼噜的"Zzz"），新一代机制，起效快，半衰期短，第二天不影响正常工作。 🇨🇳 中国还在二期临床 🤯 偏头痛 · 1.5亿人 现有的预防药都要打针。日本今年2月批了 Aquipta（atogepant），口服的，每天一粒，不用打针。 🇨🇳 中国在审评了，但还没批 ❤️🩹 高胆固醇 · 上亿人 他汀是主力药，但大概10%—15%的人吃他汀肌肉疼得受不了。日本去年批了 Nexletol，这个药只在肝脏里激活，不走肌肉那条路，完美避开肌肉副作用。 🇨🇳 中国还在准备注册申报 🩺 子宫肌瘤 · 育龄女性25%—30% 月经量大到贫血，很多人最后不得不切子宫。日本去年底批了 Yselty（linzagolix），口服的，能大幅减少出血量，可能帮很多人保住子宫。 🇨🇳 中国还在三期临床 这些不是什么天价孤儿药。它们面对的是数以千万计甚至上亿的患者群体。 好消息：有些差距正在缩小 也不全是坏消息。 今年最让人振奋的两件事： ✅ 好消息一 Sotatercept（治肺动脉高压）。日本2025年6月批的，中国NMPA用了快速审评通道，2026年1月就批了。前后不到七个月。 ✅ 好消息二 开头说的塔拉妥单抗。日本2025年10月批，中国2026年4月批。半年。 这说明NMPA的审评改革是实实在在起了作用的。"第3号公告"推动下，一些重磅品种的审批速度已经追上来了。 但这两个是明星品种——一个治癌症，一个治致命性心血管病，社会关注度高，企业推动力强。 更多的药，尤其是罕见病领域的，没有那么大的舆论推力，也没有那么大的商业回报去驱动快速审评。 它们只能慢慢排队。 等不及的人怎么办 说到这里，可能有人要问了：既然中国没批，那这些药就完全买不到吗？ 不是。 跨境购药是一个合法存在的通道。简单说就是通过正规的境外持牌药房采购，以个人自用的名义进口。 但这条路的门槛不低：你得找到靠谱的渠道，确认药品是正品，处理冷链物流（很多生物制剂需要2-8度保存），还要有专业的用药指导。 自己搞，基本搞不定。 现在市面上有一些专业的跨境医药服务平台在做这件事。我了解到的几个关键判断标准： 1 看牌照 有没有正规的药品经营资质？比如香港卫生署的药品批发牌照，这是目前最被认可的跨境医药合规资质之一。 2 看供应链 有没有自己的海外仓？药品从哪里采购？物流用的什么链路？生物制剂的冷链能不能保障？ 3 看服务 有没有药师审核处方？有没有用药指导？出了问题有没有售后？ 4 看价格 正规渠道的价格一般比美国便宜很多（日本药价通常是美国的十分之一），但比自己飞去日本买贵一些——多出来的部分是物流、合规和服务成本。 这些大家可以自己做功课判断。 写在最后 整理这份清单的时候，我反复想到一句话： "世界上最远的距离不是生与死而是药已经被发明出来了你却用不上。" 这不是药企的错——全球同步上市是不现实的，每个国家都有自己的审评流程和监管逻辑。 这也不是NMPA的错——他们确实在改革，速度确实在加快。 但对于正在等待的患者和家属来说，政策的改善是以年为单位的，而疾病的进展是以天为单位的。 如果这篇文章里的某个药名，恰好是你或你家人正在寻找的—— 去查，去问，去想办法。不要只是等。 当然，最重要的一句话还是要说：任何药物都要在专业医生指导下使用。 跨境购药解决的是"有没有"的问题，但"该不该用、怎么用"这个问题，只有你的主治医生能回答。 📚 信息来源 日本PMDA官网（pmda.go.jp）、中国NMPA药品审评中心（cde.org.cn）、各药企公开披露资料、ClinicalTrials.gov。药品审批状态持续变化，文中信息截至2026年4月，如有更新以各国药监局最新公示为准。 ⚠️ 本文不构成医疗建议。觉得有用？转发给需要的人 长按关注「环球通医药」不错过每一个新药资讯

【制药网 产品资讯】3月19日，又一个创新药被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)拟纳入突破性治疗品种，这款产品来自因塞特医药，涉及罕见病领域。 　　据CDE网站3月19日公示，因塞特医药的INCB000928片拟纳入突破性疗法，拟用于预防进行性骨化性纤维发育不良(FOP)患者的异位骨化(HO)。 　　进行性骨化性纤维发育不良( FOP)，俗称“石化人综合征”，是一种罕见且致残的常染色体显性遗传病。其病理特征为骨骼外结缔组织(如肌肉、腱和韧带)在炎症或创伤触发下，通过内软骨成骨过程不可逆地转化为骨组织，即异位骨化(HO)。FOP 的致病根源在于 ACVR1 基因(编码 ALK2 受体)的胚系突变。临床上，该病以先天性大脚趾畸形为早期诊断标志。2023-2025 年间，随着靶向药物 帕罗伐汀 的获批，FOP 的治疗进入了从单纯对症向调节信号通路跨越的新时代。 　　此次INCB000928片拟纳入突破性治疗品种，体现了INCB000928片的临床优势，也契合我国鼓励创新药研发、保障罕见病患者用药权益的政策导向。 　　资料显示，因塞特是一家全球生物制药公司，致力于专有疗法的发现、开发和商业化。该公司专注于两个治疗领域，这两个领域由其获批药物的适应症和其临床候选药物正在开发的疾病定义。一个治疗领域是血液学/肿瘤学，包括骨髓增生性肿瘤(MPN)、移植物抗宿主病(GVHD)、实体瘤和血液系统恶性肿瘤。另一个治疗领域是炎症和自身免疫(IAI)，包括其皮肤病学商业特许经营权。 　　此外，根据梳理，3月份以来，已经有3个创新药被CDE纳入突破性治疗品种，分别为和黄医药的HMPL-523乙酸盐片，拟用于成人原发性或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)；宜联生物的注射用YL201，拟用于注射用YL201联合斯鲁利单抗用于广泛期小细胞肺癌的一线治疗；海思科的HSK31679片，拟用于非酒精性脂肪肝炎。 　　其中，YL201项目是依托宜联生物自主开发的肿瘤微环境可裂解的喜树碱类毒素连接子平台(TMALIN)开发的一款靶向B7H3的抗体偶联药物。目前，YL201项目正在全球范围内开展针对多种晚期实体瘤的临床研究。在中国，YL201已进入用于小细胞肺癌和鼻咽癌适应症的两项III期注册性临床试验阶段，在二线小细胞肺癌患者中的早期临床数据已展现出优异的客观缓解率和生存获益。 　　多款创新药纳入或拟纳入突破性治疗品种，背后是我国医药产业创新能力的持续提升，也是政策层面的有力支撑。这些创新药的推进，不仅将丰富临床治疗选择，也推动我国医药研发向细分领域深耕。未来，随着政策持续赋能、企业研发投入不断加大，有望有更多创新药脱颖而出，为广大患者带来健康希望。 　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。