Phase-1, Randomized, Single-blind, Placebo-controlled Study to Assess the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of AZD5055 Following Single and Multiple Oral Doses in Japanese and Chinese Healthy Volunteers.

This study will evaluate the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, and tolerability of AZD5055 after single and multiple doses, orally administered in healthy Japanese and Chinese participants.

开始日期2023-07-27

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

NCT05644600

/ Terminated临床1期

An Open Label, Randomised Study in Healthy Participants to Investigate the Effect of AZD5055 on the Pharmacokinetics of Nintedanib.

The study is intended to quantify the effect of co-administration and staggered dosing of AZD5055 and nintedanib on exposures of nintedanib in healthy participants.

开始日期2023-05-26

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

[+1]

NCT05630677

/ Completed临床1期

An Open-Label, Five-Period Study in Healthy Subjects to Investigate the Relative Bioavailability of AZD5055 Film-Coated Tablet Versus AZD5055 Oral Suspension Formulation, the Absolute Oral Bioavailability of AZD5055 and to Evaluate the Effect of Food and an Acid Reducing Agent on the Pharmacokinetics of AZD5055.

This study will estimate the relative bioavailability of AZD5055 film-coated tablet as compared to AZD5055 oral suspension. The study will also assess the absolute bioavailabilty of AZD5055 and the effect of food and an acid reducing agent, rabeprazole, on the PK of AZD5055 film-coated tablets when given with food (fed state) or without food (fasted state).

开始日期2022-11-04

申办/合作机构

AstraZeneca PLC

[+1]

100 项与 RXC-006 相关的临床结果

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2025-06-01·iScience

A phase 1 study evaluating the safety, tolerability, and pharmacokinetics of the porcupine inhibitor, AZD5055

Article

作者: Belvisi, Maria G ; Platt, Adam ; Goldwater, Ronald ; Brohawn, Zach ; Williams, Michael L ; Gochuico, Bernadette R ; Hornberg, Ellinor ; Owen, Caroline A ; Zhou, Xiao-Hong ; Nemes, Szilard ; Liu, Zhi ; Ferrari, Nicola ; Prothon, Susanne ; Gottfridsson, Christer ; L, Engin ; Hezaveh, Kebria ; Sobande, Olami ; Almquist, Joachim

Excessive Wnt signaling contributes to the development of fibrotic diseases and cancer. Here, we report the findings of a phase 1 study evaluating AZD5055, an orally administered porcupine inhibitor, which inhibits Wnt signaling. The primary objective was to evaluate the safety and tolerability of AZD5055 in healthy volunteers. Secondary and exploratory objectives were the pharmacokinetics and pharmacodynamics of AZD5055, respectively. Sixty healthy volunteers were randomized to receive placebo or AZD5055 in single ascending doses of 7, 20, or 40 mg (part 1), or multiple ascending doses of 5, 15, or 20 mg once daily over 14 consecutive days of dosing (Part 2). AZD5055 was safe and well tolerated in both study parts. AZD5055 exposure increased dose-proportionally with a pharmacokinetic profile enabling once daily dosing. AZD5055 effectively inhibited Wnt signaling in skin, hair follicles, and serum samples. Thus, AZD5055 has therapeutic potential in Wnt-driven fibrotic diseases and cancers.

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2026-05-17

·产业智能官

【靶点挖掘】AI时代的药物靶点识别与评估：从多模态数据到临床转化

AI时代的药物靶点识别与评估：从多模态数据到临床转化摘要药物靶点的精准识别与全面评估是决定新药研发成功率的核心环节，而传统方法受限于对疾病生物学复杂性的理解不足、数据整合能力弱及实验通量低等问题，导致研发周期长、成本高、临床失败率居高不下。人工智能（AI）技术通过整合基因组、转录组、蛋白质组、文献、影像、知识图谱等多模态大数据，构建疾病生物学的统一表征，实现了靶点假说的系统化生成与优先级排序，可精准预测靶点的可成药性、安全性、新颖性及商业价值，并能指导自动化实验设计与验证。本文系统阐述了 AI 在药物靶点全生命周期管理中的核心应用，包括靶点识别的关键考量因素、主流 AI 模型框架、多维度验证策略及临床转化进展，同时深入分析了当前面临的数据质量、模型可解释性、标准化基准等挑战，并展望了 AI 驱动的闭环实验平台、数字孪生等前沿方向的发展前景，为下一代数据驱动的药物研发提供了全面的技术路线图。一、研究背景与核心观点 1.1 全球药物研发的核心困境全球新药研发长期陷入“投入增加、产出下降” 的 “反摩尔定律” 困境：一款新药从靶点发现到上市平均耗时 10-15 年，研发成本超过 26 亿美元，而临床 Ⅲ 期失败率仍高达 50% 以上，其中靶点选择不当是导致临床失败的首要原因，约占所有失败案例的 40%。传统靶点发现依赖于对单一通路的理解和动物模型实验，但动物模型与人类疾病的生物学差异显著，导致约 90% 在动物模型中有效的疗法在人类临床试验中失败。 1.2 未被充分开发的靶点空间人类基因组包含约 20,000 个蛋白编码基因，其中被预测为 “可成药” 的基因约 4,500 个（占比 22.5%），但截至 2026 年，全球上市药物仅作用于716 个独特的人类蛋白靶点，意味着超过 80% 的可成药靶点尚未被开发。这些未开发的靶点中，大量与罕见病、神经退行性疾病、难治性癌症等未满足医疗需求高度相关，是未来药物研发的核心蓝海。 1.3 AI 赋能靶点研发的核心价值 AI 技术的出现从根本上改变了靶点发现的范式，其核心价值体现在四个维度： •数据整合能力：可无缝整合跨模态、跨尺度的生物医学数据，从海量信息中挖掘人类无法识别的复杂关联 •预测能力：通过机器学习模型精准预测靶点的生物学功能、可成药性及安全性风险 •效率提升：将靶点发现周期从传统的 2-5 年缩短至数月，大幅降低研发成本 •假说生成能力：系统化生成可检验的治疗假说，突破人类认知的局限性二、药物靶点精准识别与全面评估的四大核心考量因素 AI 驱动的靶点识别与评估并非单纯的数据挖掘，而是需要结合生物学逻辑与商业价值进行多维度评估，核心考量因素包括以下四个方面： 2.1 治疗假说：因果性是核心治疗假说的核心是回答“调节该靶点能否安全有效地改变疾病进程”，其中人类遗传学证据的权重已成为评估靶点优先级的金标准。研究表明，有人类遗传支持的靶点，其临床成功概率是无遗传支持靶点的2 倍以上。目前主流的因果生物学方法包括： •孟德尔随机化（MR）：利用遗传变异作为工具变量，推断暴露因素与疾病之间的因果关系，避免混杂因素的干扰。例如，通过 MR 分析证实了 CXCL5 水平升高与溃疡性结肠炎的因果关联，为该靶点的开发提供了坚实的遗传学基础 •表达数量性状位点（eQTL）/ 蛋白质数量性状位点（pQTL）分析：揭示遗传变异对基因表达和蛋白水平的调控作用，连接基因型与表型 •功能基因组学筛选：基于 CRISPR-Cas9 的全基因组筛选技术构建了癌症依赖关系图谱（DepMap），已识别出 769 个在特定癌症类型中具有选择性必需性的基因；ATLANTIS 算法则进一步通过整合多组学数据，预测基因依赖性特征，提高了筛选结果的准确性 2.2 可成药性与安全性：从单一结构到复合物可成药性是指靶点能够被药物分子结合并调节其功能的能力，不同治疗 modality 对可成药性的要求差异显著： •小分子药物：需要靶点具有明确的配体结合口袋，传统上约 60% 的蛋白被认为 “无可成药性口袋” •生物制品与基因治疗：抗体、ASO/siRNA、AAV 基因治疗、CAR-T 等技术大幅扩展了可成药空间，使几乎所有蛋白编码基因都成为潜在的治疗靶点 AI 技术在可成药性评估中取得了突破性进展： •AlphaFold3：不仅能高精度预测单体蛋白结构，还能预测蛋白 - 配体、抗体 - 抗原、核酸 - 蛋白等复合物的三维结构，分辨率接近实验测定水平 •隐秘口袋预测：许多蛋白在静态结构中无明显结合口袋，但在构象变化后会暴露功能性口袋。PocketMiner（基于图神经网络的模型）以超过传统方法 1000 倍的速度预测隐秘口袋，发现超过 50% 之前被认为 “无可成药性” 的蛋白实际上存在功能性口袋，极大地扩展了可成药靶点空间安全性评估是靶点开发的另一核心维度，AI 可通过分析结合口袋的结构相似性，提前预警脱靶效应风险。例如，DeeplyTough 神经网络通过比对蛋白结合口袋的三维结构，能准确预测小分子药物的脱靶结合谱，降低临床安全性风险。 2.3 新颖性与商业可行性：平衡风险与回报靶点开发需要在“first-in-class” 与 “best-in-class” 之间找到平衡： •first-in-class：针对全新靶点开发药物，具有高风险高回报的特点，一旦成功可获得市场独占权 •best-in-class：针对已验证靶点进行药物优化，风险较低但市场竞争激烈 AI 可通过定量分析以下维度，综合评估靶点的新颖性与商业可行性：评估维度核心指标新颖性开发状态（临床前 / 临床 Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ 期 / 上市）、文献发表密度、专利数量与质量科学价值因果遗传学证据强度、疾病相关性、通路重要性商业价值市场规模、竞争格局、定价潜力、监管审批难度技术可行性结构数据可用性、筛选模型成熟度、递送技术可行性例如，EGFR、PARP、ALK 等靶点属于 “低新颖性 - 高商业可行性” 类别，而 MAT2A、CDK12 等靶点则属于 “高新颖性 - 高潜力” 类别。数据显示，2019-2023 年期间，ENPP1、TNIK、MAT2A 等靶点的商业兴趣显著上升。 2.4 联合治疗价值：应对疾病复杂性大多数复杂疾病（如癌症、神经退行性疾病）是多基因、多通路调控的，单一靶点治疗往往效果有限且易产生耐药性。联合治疗通过同时调节多个互补靶点，可提高疗效、降低耐药性风险。 AI 技术在联合靶点识别中具有独特优势： •可分析大规模基因扰动数据，识别具有协同效应的靶点组合 •基于通路分析和网络生物学，预测不同靶点组合的作用机制 •优化联合用药的剂量和给药方案，提高治疗的安全性和有效性典型的成功联合治疗案例包括 HIV 鸡尾酒疗法、Enfortumab vedotin 联合 pembrolizumab 治疗尿路上皮癌、Sacubitril 联合缬沙坦治疗心力衰竭等。三、AI 在药物靶点识别中的具体应用 3.1 核心数据源：构建全面的生物医学知识图谱 AI 驱动的靶点识别依赖于高质量、多维度的生物医学数据，主要数据源及对应数据库如下表所示：数据类型生物学意义代表性公开数据库多组学数据揭示基因表达、蛋白功能、代谢变化与疾病的关联 TCGA、GEO、GTEx、HPA、MetaboAnalyst 互作网络数据构建分子间的相互作用关系，理解疾病通路 STRING、BioGRID、IntAct、Reactome、KEGG 知识图谱整合多源异构数据，实现知识的结构化表示 OpenTargets、DrugBank、DisGeNET、SemMedDB 临床与表型数据连接靶点与临床表型，验证治疗效果 UK Biobank、ClinVar、OMIM、[ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov) 文献与专利数据挖掘已发表的研究成果和技术进展 PubMed、PubMed Central、USPTO、Google Patents 影像数据提供细胞和组织水平的表型信息 TCIA、GDC、Human Protein Atlas 3.2 主流 AI 模型框架与技术 3.2.1 基于细胞成像的靶点发现技术基于 AI 的细胞成像技术是表型驱动靶点发现的核心方法，其完整流程如下表所示：步骤具体内容技术方法疾病模型构建构建与疾病相关的细胞模型基因修饰细胞系、化学诱导细胞系、iPSC 衍生细胞高通量化合物筛选用化合物库处理细胞，筛选具有表型效应的化合物自动化液体处理系统、高内涵成像平台细胞表型表征对细胞组分进行染色，获取形态学特征图谱免疫荧光染色、高分辨率显微镜成像 AI 图像分析处理和分析成像数据，识别疾病相关表型变化无监督聚类、线性模型、决策树、CNN、Transformer 靶点去卷积从表型变化反推化合物的作用靶点网络分析、基因富集分析、机器学习模型该方法已成功应用于多个疾病领域的靶点发现，例如通过分析神经退行性疾病模型的细胞形态变化，识别出多个潜在的治疗靶点。 3.2.2 其他核心 AI 技术 •表示学习：将高维生物医学数据映射到低维向量空间，捕捉数据中的潜在模式。例如，基因表达谱的向量表示可用于识别疾病相关的基因模块 •图神经网络（GNN）：专门用于处理图结构数据，可有效建模分子相互作用网络、疾病通路等。例如，EMOGI 模型通过整合多组学数据和 PPI 网络，精准预测癌症药物靶点 •生成式 AI：可生成全新的蛋白结构、小分子化合物和基因序列，为靶点发现和药物设计提供新的思路 •基础模型与大语言模型（LLM）：基于大规模生物医学文本预训练的模型，可从文献中挖掘潜在的靶点 - 疾病关联，生成治疗假说，并能解释模型的预测结果 3.3 AI 模型的多维度验证策略 AI 模型的预测结果必须经过严格的验证才能进入后续开发，本文提出了三级验证体系，如下图所示（转换为文本表格）：验证类型验证方法核心目标典型案例回顾性验证（Time Machine）用特定年份之前的历史数据训练模型，评估其对之后进入临床的新靶点的预测能力验证模型的泛化性和预测准确性 PandaOmics 模型在多个疾病领域的回顾性验证中，成功预测了大量后续进入临床的靶点实验验证通过体外细胞实验和体内动物实验，验证靶点与疾病的功能相关性确认靶点的生物学功能和治疗潜力 AI 识别的 KANK1 靶点在 ALS 模型中显示出治疗效果；GBP2/HCK 靶点在子宫内膜异位症模型中得到验证前瞻性验证通过独立的后续研究或临床试验，验证模型的预测结果确认模型在真实世界中的应用价值 AI 预测的 SYK 抑制剂可降低 tau 蛋白磷酸化，已进入临床 Ⅱ 期；2009 年预测的 16 个 “有希望”Ⅲ 期靶点中，10 个最终获批上市终极验证药物成功上市并获得临床认可证明靶点的临床价值目前尚无完全由 AI 发现靶点的药物获批，但已有多个 AI 识别的靶点进入临床 Ⅱ/Ⅲ 期四、AI 在药物靶点评估中的深度应用 4.1 可成药性评估：从静态结构到动态构象 AI 技术彻底改变了可成药性评估的方式，从传统的依赖实验测定结构，发展为基于 AI 预测的全维度评估： •蛋白结构预测：AlphaFold2 已实现对人类蛋白质组的全覆盖预测，AlphaFold3 进一步扩展至复合物结构预测，为基于结构的药物设计提供了基础 •宏基因组蛋白预测：ESM 宏基因组图谱利用大语言模型预测了 2.25 亿个宏基因组蛋白的结构，极大地扩展了可成药靶点的来源 •动态构象预测：传统的静态结构无法反映蛋白的动态变化，AI 模型可模拟蛋白的构象变化，预测隐秘口袋的形成，为变构药物设计提供了可能 4.2 安全性评估：提前规避临床风险 AI 可从多个维度评估靶点的安全性风险： •on-target 副作用预测：通过分析靶点在正常组织中的表达模式和功能，预测靶点调节可能产生的副作用 •off-target 效应预测：通过比对蛋白结合口袋的结构相似性，预测药物分子可能结合的脱靶靶点 •免疫原性预测：预测生物制品的免疫原性风险，降低临床不良反应的发生率 4.3 新颖性与商业可行性评估：数据驱动的决策支持 AI 可通过整合科学、技术、商业和监管等多维度数据，为靶点的优先级排序提供定量的决策支持。例如，Long 等开发的 AI 模型综合考虑了靶点的开发状态、文献发表情况、竞争格局、因果证据强度、结构数据可用性、监管审批难度等因素，对每个靶点进行综合评分，帮助研发团队做出更科学的投资决策。五、AI 支持靶点识别的临床转化案例截至 2026 年，已有超过 50 个由 AI 识别或优化的药物靶点进入临床阶段，覆盖癌症、神经退行性疾病、自身免疫性疾病、罕见病等多个治疗领域，典型案例如下：公司靶点药物名称适应症临床阶段核心技术 Insilico Medicine TNIK INS018_055 特发性肺纤维化临床Ⅱ 期生成式 AI + 多组学整合 Exscientia A2A/A2B DSP-1181 强迫症临床Ⅰ 期结构 - based AI 药物设计 BenevolentAI JAK1/2 Baricitinib（重定位）特发性肺纤维化临床Ⅲ 期知识图谱 + LLM Recursion Pharmaceuticals RXC006 靶点 RXC006 法布里病临床Ⅰ 期高内涵成像 + AI 表型分析 Schrödinger MALT1 SGR-1505 B 细胞淋巴瘤临床Ⅰ 期基于物理的计算 + AI 这些案例充分证明了 AI 技术在靶点发现和临床转化中的巨大潜力。六、当前挑战与未来发展方向 6.1 核心挑战尽管 AI 在靶点发现中取得了显著进展，但仍面临以下核心挑战： 1.数据质量与可及性问题￮组学数据存在元数据缺失、标准不一、标签错误等问题￮罕见病、少数族裔、低收入人群的数据严重缺乏，导致模型存在人群偏差，泛化性差￮生物医学文献的可重复性低，约 60% 的阳性结果无法被独立复制￮生物图谱存在出版偏倚和研究程度偏倚，已知靶点的数据远多于未知靶点￮类别不平衡问题严重：已知靶点仅 716 个，而总蛋白编码基因约 20,000 个 2.多模态数据整合难题不同模态的数据具有不同的特征空间和噪声分布，如何实现多模态数据的有效融合仍是一个技术难点。但研究表明，多模态模型的性能显著优于单模态模型，例如在 COVID-19 重症预测、肝癌亚型分类、免疫细胞注释等任务中，多模态模型的准确率比单模态模型提高了 10%-20%。 3.模型可解释性（“黑箱” 问题）深度学习模型的“黑箱” 特性限制了其在药物研发中的应用，研发人员需要理解模型做出预测的生物学依据。目前主流的解决方案包括：￮特征归因方法：如 SHAP、LIME，通过量化每个特征对预测结果的贡献，解释模型的决策过程￮自解释神经网络：如 P-NET，通过生物层级的信号传播，使模型的决策过程与生物学通路相对应￮基于证据片段的解释：如 Benevolent AI 的系统，从文献中提取支持预测结果的证据片段，为模型决策提供依据 4.标准化基准评估缺失目前常用的模型评估指标（如 AUC、F1 值）仅能反映模型的统计性能，无法评估预测靶点的生物学和临床可行性。TargetBench 是首个多疾病领域的公开基准，基于可成药性、结构数据、重定位潜力、实验验证可行性等多个维度对模型进行综合评估。 6.2 未来发展方向 1.合成数据与数字孪生合成数据可有效填补稀缺领域的数据空白，例如通过生成式 AI 生成罕见病的多组学数据。数字孪生技术则通过构建细胞、组织甚至器官的数字模型，模拟疾病的发生发展过程和药物的作用机制。例如，单细胞数字孪生模型整合了 scRNA-seq、ATAC-seq 和 GWAS 数据，成功识别出 141 个阿尔茨海默病的潜在治疗靶点和 13 个可重定位药物。 2.AI 驱动的闭环实验平台这是未来靶点发现的核心发展方向，实现了计算与实验的深度整合，其完整流程如下图所示（转换为文本表格）：循环阶段核心任务技术支撑靶点提名 AI 模型分析多模态数据，生成并排序靶点假说多模态 AI、知识图谱、大语言模型自动化实验自动化实验室实施基因或化合物扰动，测试靶点调控效果 CRISPR 筛选、自动化液体处理、高内涵成像数据采集与分析 AI 工具分析实验结果，提取生物学信息图像分析、多组学数据分析、机器学习模型更新将实验结果反馈给 AI 模型，优化靶点预测性能在线学习、强化学习典型的闭环实验平台包括 Insilico Medicine 的 [Pharma.AI](Pharma.AI) 平台、AstraZeneca 的 iLab、Tempus Loop 等。例如，Insilico 的自动化模块通过多轮闭环实验，成功鉴定出 TNIK 抑制作为一种新型抗衰老疗法。 3.基础模型的深度应用生物医学基础模型将成为未来药物研发的核心基础设施，通过在大规模多模态数据上预训练，可适配各种下游任务，包括靶点发现、药物设计、临床试验设计等。未来的基础模型将实现文本、序列、结构、图像等多模态的统一表示，为疾病生物学提供更全面的理解。七、结论 AI 正在系统性地改变药物靶点识别与评估的范式，通过整合多模态大数据、构建疾病生物学的统一表征、生成可检验的治疗假说，已成功推动多个 AI 识别的靶点进入临床阶段。尽管目前仍面临数据质量、模型可解释性、标准化基准等挑战，但随着技术的不断进步，特别是 AI 驱动的闭环实验平台的发展，计算与实验的深度融合将成为未来药物研发的主流模式。这一变革将大幅缩短新药研发周期、降低研发成本，为罕见病、神经退行性疾病、难治性癌症等未满足医疗需求提供更多有效的治疗方案，最终实现精准医学的愿景。 AI 药物靶点发现与验证工具对比表工具名称核心技术架构靶点发现 / 验证核心适用场景开源状态官方链接 / 代码仓库 DrugnomeAI 集成学习（8 个分类器融合）+ 正 - 无标签学习（PUL）+ Boruta 特征选择全人类蛋白编码基因的可药性预测；全基因组靶点优先级排序；已知可药基因的同源靶点挖掘完全开源 https://github.com/astrazeneca/drugnomeai Geneformer Transformer 基础模型（6 层编码器）+ 自注意力机制 + 迁移学习罕见病靶点挖掘；临床稀缺组织（如心肌、脑组织）靶点识别；基因扰动模拟与治疗靶点验证；单细胞转录组驱动的靶点发现完全开源（含预训练权重） https://huggingface.co/ctheodoris/Geneformer EMOGI 图卷积网络（GCN）+ 多组学数据融合 + 层相关传播（LRP）可解释性癌症驱动基因预测；泛癌 / 单癌种药物靶点识别；肿瘤分子机制解析；非突变依赖的癌症靶点挖掘完全开源 https://github.com/schulter/EMOGI Mantis-ml 随机半监督学习 + 集成学习 + 多模态特征整合疾病无关的通用基因优先级排序；高通量 CRISPR 筛选数据的靶点挖掘；多组学数据驱动的候选靶点排序完全开源 https://github.com/astrazeneca/mantis-ml QuoteTarget 蛋白质语言模型（Transformer）+ 序列特征提取基于氨基酸序列的可药性蛋白靶点识别；未知功能蛋白的可药性预测；跨物种同源靶点筛选完全开源 https://github.com/jianchen3/QuoteTarget DeepPurpose 多模态深度学习 + 药物 - 靶点联合编码药物 - 靶点相互作用（DTI）预测；靶点结合亲和力预测；虚拟筛选验证靶点；老药新用靶点发现完全开源 https://github.com/kexinhuang12345/DeepPurpose AlphaFold 2 注意力神经网络 + 多序列比对（MSA）+ 结构模块靶点蛋白 3D 结构预测；结合口袋识别与分析；变构位点预测；靶点 - 配体结合模式初步验证完全开源（含权重） https://github.com/deepmind/alphafold AlphaMissense 蛋白质语言模型 + 进化信息迁移学习错义变异致病性预测；靶点功能缺失 / 获得验证；疾病相关变异筛选；罕见病致病靶点识别完全开源（含权重） https://github.com/deepmind/alphamissense DiffDock 扩散生成模型 + 分子对接 + 姿态预测药物 - 靶点分子对接模拟；结合模式预测；虚拟筛选验证靶点；变构抑制剂结合位点预测完全开源 https://github.com/gcorso/DiffDock CellOT 神经最优传输 + 单细胞转录组建模单细胞基因扰动响应预测；靶点功能验证；治疗效果模拟；细胞状态转换相关靶点挖掘完全开源 https://github.com/bunnech/cellot EVE 深度生成模型 + 进化序列数据疾病相关变异预测；靶点功能注释；罕见病致病靶点挖掘；保守区域靶点筛选完全开源 https://github.com/OATML-Markslab/EVE OpenTargets Platform 知识图谱 + 机器学习集成 + 多源证据整合靶点 - 疾病关联预测；靶点临床证据整合；靶点优先级排序；药物重定位靶点发现数据完全开源，平台代码部分开源 https://www.opentargets.org/ AI技术在药物靶点发现与验证中的应用案例 1. 集成学习案例：DrugnomeAI •核心应用：预测候选药物靶点的可药性，对人类外显子中每个蛋白编码基因，基于 324 个基因水平特征进行分析。 •技术细节：采用正 - 无标签学习（PUL）框架，将有可药性证据的靶点作为阳性集，其余作为无标签集；通过 8 个独立分类器经 10 折交叉验证随机训练，合并预测结果对无标签靶点进行可药性排序。 •关键发现：经 Boruta 特征选择分析，蛋白 - 蛋白相互作用特征是可药性预测的最关键信息；模型排名靠前的基因在临床文献中显著富集，验证了其可药性识别能力。 2. 迁移学习案例：Geneformer（基础模型） •核心应用：针对罕见病、临床难以获取的组织（如特定心脏组织），挖掘潜在治疗靶点。 •技术细节：基于 2990 万个人类单细胞转录组（Genecorpus-30M 数据集）预训练，通过 6 个 Transformer 编码器单元（含自注意力和前馈层），采用掩码学习目标（掩盖 15% 基因并预测）；可通过微调适配特定组织 / 疾病场景。 •应用成果：对健康、肥厚型心肌病、扩张型心肌病三种有限可获取的心脏心肌细胞进行模拟治疗分析，识别出 ADCY5（已知可药靶点，与心肌细胞保护相关）和 SRPK3（MEF2 下游效应子，与心肌肥厚相关）两个潜在治疗靶点。 3. 图神经网络（GNN）案例：EMOGI •核心应用：预测癌症药物靶点，整合多维度数据解析癌症相关基因。 •技术细节：采用图卷积网络（GCN），以蛋白互作网络（PPI）为拓扑结构（基因为节点，互作为边），整合突变、拷贝数变异、DNA 甲基化、基因表达等多组学数据；通过层相关传播（LRP）规则解析模型决策逻辑，明确靶点分类依据。 •关键发现：识别出多个新预测癌症基因（NPCGs），这些基因虽自身无频繁变异，但与已知癌症基因存在互作，且与功能缺失筛选中确定的必需基因一致，验证了预测可信度。 4. 多任务学习案例 •核心应用：同步预测药物靶点的多种属性（如可药性）及靶点结合药物的特性（如毒性、结合亲和力），实现靶点与药物的协同筛选。 •技术价值：通过任务间共享信息，减少过拟合，提升模型泛化能力，可同时完成靶点预测、药物毒性预测、配体对接等多任务，搭建生物学与化学的研发桥梁。 5. 其他辅助应用案例 •生成式 AI：用于生成式分子设计（GMD），基于已知化学结构训练，生成潜在可行的药物化合物，约束化学搜索空间（从～10⁶⁰缩至～10¹¹），辅助靶点对应的药物分子筛选。 •大语言模型（LLMs）：分析科研文献、临床试验报告、专利等文本数据，挖掘隐藏的靶点相关信息（如靶点与疾病的关联、已有药物靶点的特性），辅助靶点筛选与验证。 •注意力机制模型（如 AlphaFold）：通过注意力神经网络预测蛋白质 3D 结构，为靶点与药物分子的结合模拟、靶点功能解析提供支撑，间接助力靶点验证。生物智能：在生物先进产业场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能（Biology_and_AI）；实现生物产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。生物产业+物理AI=生物智能产业智能官：Science_and_AI 加入知识星球“生物智能研究院”：生物产业OT技术（自动化+机器人+工艺+精益）和新一代IT技术（云计算+物联网+区块链+大数据+人工智能）深度融合，在场景中构建“状态感知-实时认知-自主决策-精准执行-学习提升”的生物科学智能；实现生物产业转型升级、DT驱动业务、价值创新创造的产业互联生态链。生物科学智能作为第四次工业革命的核心驱动力，将进一步释放历次科技革命和产业变革积蓄的巨大能量，并创造新的强大引擎；重构设计、生产、供应链和服务等经济活动各环节，形成从宏观到微观各领域的智能化新需求，催生新技术、新产品、新产业、新业态和新模式；引发经济结构重大变革，深刻改变人类生产生活方式和思维模式，实现社会生产力的整体跃升。生物产业智能化技术分支用来的今天，从业者必须了解如何将生物科学智能全面渗入整个公司、产品、业务等商业场景中，利用生物科学智能形成数字化、网络化和智能化力量，实现行业的重新布局、企业的重新构建和焕然新生。版权声明：产业智能官（ID：Science_and_AI）发表的文章，除非确实无法确认，我们都会注明作者和来源，涉权请联系协商解决，联系、投稿邮箱：wolongzy@qq.com

2026-02-10

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棕榈酰化专题|《European Respiratory Review》解读：棕榈酰化在急性呼吸窘迫综合征中的情境依赖性作用：整合炎症、细胞死亡与修复机制

写在前面今天推荐的是同济大学医学院附属东方医院重症医学科团队于 2025 年发表于《European Respiratory Review》（2024IF：7.8，JCR Q1）的一篇综述，通讯作者是 Feng Zhu 教授。研究聚焦棕榈酰化修饰在急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中的上下文依赖性作用，系统整合其在炎症调控、细胞死亡及组织修复中的核心机制，揭示其作为 ARDS 精准治疗靶点的潜力，为突破现有治疗瓶颈提供全新视角。研究背景 ARDS 是一种危及生命的严重急性肺损伤，以肺泡 - 毛细血管屏障弥漫性损伤、肺水肿、气体交换障碍及全身性炎症反应为核心特征，发病机制涉及炎症反应、氧化应激及免疫过度激活等多个复杂交织的环节 [1-3]。目前临床治疗仍以机械通气、液体管理等支持性护理为主，缺乏有效的靶向治疗手段，患者死亡率居高不下。棕榈酰化是一种可逆的脂质类翻译后修饰，通过将棕榈酸（C16:0）共价结合到蛋白质半胱氨酸残基上发挥作用，由含保守 DHHC 结构域的棕榈酰转移酶（zDHHC 家族）催化，而去棕榈酰化则由 α/β 水解酶结构域蛋白 17A（ABHD17A）、棕榈酰蛋白硫酯酶 1（PPT1）等去棕榈酰化酶介导 [4,14-16]。该修饰可精准调控蛋白质稳定性、亚细胞定位、膜转运及信号传导，在免疫调节、炎症反应及组织修复中具有关键作用 [11-13]。然而，棕榈酰化在 ARDS 中呈现 “促炎 / 抗炎”“促死亡 / 促存活” 的双重矛盾角色 —— 早期可加剧炎症风暴，后期却参与组织修复，这种上下文依赖性使其治疗应用极具挑战性，其具体调控网络及细胞特异性机制亟待系统阐明。摘要部分 ARDS 以炎症失调、免疫失衡及肺泡修复障碍为核心病理特征，尽管支持性护理已有进展，但有效靶向治疗仍十分有限。棕榈酰化作为一种可逆的脂质类翻译后修饰，近年被证实是 ARDS 发病机制中的关键调控机制，其作用具有严格的上下文依赖性，可调控免疫激活、程序性细胞死亡及上皮重塑等核心病理过程。积累的证据表明，棕榈酰化在 ARDS 中具有双重作用：疾病早期可促进炎症反应及免疫逃逸，加剧肺组织损伤；疾病后期则有助于炎症消退及组织修复，维持肺泡稳态。本综述系统总结了棕榈酰化在 ARDS 相关免疫细胞（中性粒细胞、巨噬细胞、T 细胞等）和结构细胞中的时空调控机制，包括其对炎症小体激活、上皮 - 免疫细胞相互作用及纤维化进展的影响。目前探索的治疗策略包括选择性抑制棕榈酰转移酶、调控去棕榈酰化酶活性及底物靶向干预，多项临床前研究已证实靶向棕榈酰化可减轻肺损伤并改善免疫调控。总体而言，棕榈酰化是 ARDS 病理生理中的核心调控节点，未来需进一步明确其细胞特异性功能，评估基于棕榈酰化干预的临床转化潜力。研究内容 1. 棕榈酰化对免疫细胞的调控作用 ARDS 的免疫微环境由先天免疫和适应性免疫细胞共同塑造，这些细胞的激活、分化及效应功能受翻译后修饰的严密调控，棕榈酰化作为上下文依赖性调控因子，通过控制关键信号分子的膜定位、稳定性及蛋白相互作用，以细胞类型特异性方式微调免疫应答，中性粒细胞的趋化因子受体 CXCR1/2 经特定 zDHHC 酶介导的棕榈酰化定位于脂筏，增强 Gi 蛋白驱动的磷酸肌醇 3 - 激酶 -γ（PI3Kγ）和 Rac GTP 酶激活，调控 F - 肌动蛋白极化及定向迁移，棕榈酰化抑制剂 2 - 溴棕榈酸（2-BP）可破坏该过程并减轻内皮细胞中丙酮酸激酶 M2（PKM2）棕榈酰化相关功能障碍，而 zDHHC6 介导髓样分化初级反应蛋白 88（MyD88）的 Cys113 位点棕榈酰化可增强 Toll 样受体（TLR）复合物组装及病原体识别，过度激活则加剧肺泡 - 毛细血管屏障损伤；巨噬细胞极化受核苷酸结合寡聚化结构域样受体家族 pyrin 域包含蛋白 3（NLRP3）的位点特异性棕榈酰化调控，zDHHC5 催化其 Cys130 位点棕榈酰化促进炎症小体激活及白细胞介素 1β（IL-1β）释放，zDHHC12 介导的棕榈酰化则通过分子伴侣介导的自噬降解 NLRP3，zDHHC7/APT2 复合物可通过去棕榈酰化防止炎症过度激活；T 细胞的 T 细胞受体（TCR）信号及增殖依赖 Src 家族激酶 LCK（Cys3、Cys5 位点）和 FYN（Cys3、Cys6 位点）的棕榈酰化，zDHHC3 介导程序性死亡配体 1（PD-L1）的 Cys272 位点棕榈酰化稳定其膜定位，DHHC2 催化叉头框蛋白 P3（Foxp3）棕榈酰化增强调节性 T 细胞（Treg）功能及免疫耐受；B 细胞的 B 细胞受体（BCR）及其共受体复合物的棕榈酰化可增强抗原识别及信号传导，调控浆细胞分化及免疫记忆形成，CD20 等受体的棕榈酰化参与免疫调控，慢性肺损伤中其失调会驱动自身抗体产生；树突状细胞中 zDHHC18 通过催化环 GMP-AMP 合成酶（cGAS）的 Cys474 位点棕榈酰化，负向调控其活性以限制胞质 DNA 诱导的 I 型干扰素产生，模式识别受体的棕榈酰化则有助于抗原摄取及激活。图1：ARDS 免疫调控中棕榈酰化的免疫细胞特异性调控示意图研究与结论：棕榈酰化以高度细胞特异性的方式调控各类免疫细胞的核心功能，通过激活或抑制关键信号通路，在 ARDS 免疫应答的启动、放大、消退全流程中发挥核心调控作用，其失衡是导致免疫紊乱及肺组织损伤的重要原因，为靶向特定 zDHHC 酶（如 zDHHC6、zDHHC5、zDHHC3）精准重塑免疫平衡、改善 ARDS 免疫紊乱提供了明确的理论依据和潜在靶点。 2. 棕榈酰化在 ARDS 中的核心调控通路棕榈酰化通过调控多条关键通路参与 ARDS 病理生理过程，其作用具有亚型特异性，是 ARDS 高炎症型和低炎症型分化的核心驱动机制，在炎症小体激活与细胞因子风暴通路中，zDHHC5 介导核苷酸结合寡聚化结构域 1（NOD1）和 NOD2 的棕榈酰化，促进其向细菌入侵位点及吞噬体募集，增强细菌肽聚糖感知及 NF-κB 信号激活，zDHHC18 通过棕榈酰化负向调控 cGAS 活性，STING 棕榈酰化抑制剂可破坏其聚合复合物组装，NLRP3 炎症小体受 zDHHC5（激活）和 zDHHC12（降解）的双重棕榈酰化调控以维持炎症平衡；氧化应激与焦亡通路中，线粒体活性氧氧化激活 zDHHC5 和 zDHHC9，催化 GSDMD-N 端（GSDMD-NT）的 Cys191（人）或 Cys192（小鼠）位点棕榈酰化，促进其向心磷脂富集的膜结构转运并形成孔道，引发渗透性细胞裂解及 IL-1β 释放；免疫调控通路中，棕榈酸（PA）通过调控 TLRs、NLRs 等免疫受体的棕榈酰化，影响其信号功能并防止炎症过度激活，棕榈酰化的 TCR 相关蛋白（pTRAPs）可作为支架蛋白，招募信号激酶至脂筏，调控炎症细胞因子的选择性释放，Fas 的膜近端半胱氨酸位点棕榈酰化有助于其定位于脂筏并诱导免疫细胞凋亡，防止免疫过度激活；内皮系统保护通路中，免疫识别调节剂 2（MIR2）的 Cys146 位点棕榈酰化对其调控功能至关重要，可下调主要组织相容性复合体 I 类分子和血小板内皮细胞黏附分子 1（PECAM-1）的表达，维持血管内皮功能及免疫细胞迁移平衡，zDHHC21 介导的棕榈酰化可加重内皮屏障功能障碍，zDHHC13 催化 PKM2 的 Cys31 位点棕榈酰化，损害其酶活性并破坏内皮细胞糖酵解通量，导致肺损伤中的屏障功能障碍。图2：棕榈酰化在 ARDS 发病机制中的多通路作用及治疗靶点示意图研究与结论：棕榈酰化通过调控炎症激活、细胞死亡、免疫平衡及内皮屏障功能等多条核心通路，深度参与 ARDS 的病理生理进程，其对不同通路的调控具有显著的亚型特异性和双向性 —— 高炎症型 ARDS 中促炎通路棕榈酰化活跃，低炎症型中则以修复相关棕榈酰化为主，为针对不同 ARDS 亚型及病理阶段，开发靶向棕榈酰化修饰的精准治疗策略提供了多个关键调控节点和明确方向。 3. 棕榈酰化在 ARDS 中的治疗潜力棕榈酰化作为炎症调控、氧化应激及细胞修复中的关键翻译后修饰，与 ARDS、肺纤维化等肺损伤的发病进展密切相关，基于该修饰的靶向策略已成为潜在治疗方向，在炎症小体与焦亡调控方面，zDHHC5 和 zDHHC7 催化的 NLRP3 棕榈酰化是急性肺损伤（ALI）的重要驱动因素，广谱棕榈酰化抑制剂 2-BP 可通过抑制 zDHHC 酶减少 GSDMD 的 Cys191 位点棕榈酰化及膜定位，MCC950、dapansutrile 等 NLRP3 抑制剂已进入临床研究阶段，用于抑制过度肺部炎症；在 PD-L1 调控与免疫治疗方面，zDHHC3 介导的 PD-L1 棕榈酰化可增强其膜稳定性，抑制 zDHHC3 可加速 PD-L1 降解，海洋来源的 DHHC3 抑制剂苯并头孢菌素 C 可破坏 PD-L1 棕榈酰化，与抗 PD-1 治疗具有协同作用，目前正处于临床前评估阶段；在纤维化调控与肺修复方面，Wnt 配体的分泌及活性依赖 Porcupine 催化的棕榈酰化，Porcupine 抑制剂（如 RXC006/AZD5055）可有效阻断 Wnt 信号，减少成纤维细胞增殖及胶原沉积，已进入特发性肺纤维化的临床试验，广谱棕榈酰化抑制剂 2-BP 在临床前动物模型中也显示出抗纤维化作用，且组合疗法（如 Porcupine 抑制剂与现有抗纤维化药物联用）、序贯治疗策略（急性期靶向炎症小体，修复期阻断 Wnt 信号）及吸入性纳米颗粒递送系统可提升治疗效果并降低脱靶毒性。研究与结论：棕榈酰化修饰为 ARDS 治疗提供了多维度、可调控的潜在靶点，针对炎症小体、PD-L1、Wnt 信号等通路的棕榈酰化靶向策略在临床前研究中已展现出显著潜力 —— 可减轻炎症风暴、抑制焦亡、缓解纤维化。通过合理设计联合治疗、序贯治疗及精准递送系统，有望突破现有治疗瓶颈，为 ARDS 提供新的有效治疗手段，但相关策略仍需进一步通过临床研究验证其安全性和有效性，尤其需关注细胞特异性靶向性以避免全身毒性。 4. 棕榈酰化在 ARDS 中的时间动态特征棕榈酰化的调控作用随 ARDS 疾病进展发生显著的时间依赖性变化，疾病早期（损伤后 72 小时内）以促炎型棕榈酰化事件为主，主要包括先天免疫信号分子（如 MyD88）和焦亡相关蛋白（如 GSDMD）的棕榈酰化修饰，这些修饰共同放大细胞因子产生、炎症小体激活及肺组织损伤，此阶段通过靶向抑制参与免疫过度激活的特定棕榈酰转移酶（如 zDHHC5、zDHHC6），可有效减轻急性炎症反应和肺损伤；随着疾病进展至炎症消退期或纤维化期，棕榈酰化景观发生明显转变，抑制过度炎症的酶促通路（如 zDHHC12 介导的 NLRP3 降解、DHHC2 催化的 Foxp3 棕榈酰化促进 Treg 功能）更为突出，同时棕榈酰化通过调控 Wnt 信号参与组织修复及成纤维细胞激活，此阶段广谱抑制棕榈酰化可能会干扰有益的组织修复反应，反而加剧纤维化重塑，需针对性调控支持炎症消退及组织修复的棕榈酰化通路。研究与结论：棕榈酰化在 ARDS 中的功能具有显著的时间动态特征，其作用从早期的 “促炎损伤” 逐渐转变为后期的 “抗炎修复”，这种时间依赖性差异是由疾病不同阶段的细胞微环境及信号通路激活状态决定的。这一发现要求临床治疗需采用阶段特异性策略 —— 早期靶向抑制促炎型棕榈酰化节点以减轻急性肺损伤，后期则选择性调控支持炎症消退及组织修复的通路，为制定精准、时序匹配的 ARDS 治疗方案提供了关键依据。结论与讨论 ARDS 仍是一种危及生命的疾病，以失控性炎症、氧化应激及组织修复障碍为核心特征，治疗手段有限且死亡率高。近十年，棕榈酰化作为一种动态可逆的脂质类翻译后修饰，已被证实是 ARDS 发病机制中的关键调控因子，由 zDHHC 家族介导，参与免疫细胞激活、炎症小体组装、内皮屏障完整性及纤维化重塑等多个核心病理过程 [10,11]。然而，棕榈酰化在 “支持宿主防御” 与 “加剧病理损伤” 中的双重作用，使其治疗靶向极具复杂性 —— 同一修饰在疾病不同阶段、不同细胞中的功能截然相反，这也是目前转化应用的核心瓶颈 [84]。多项临床前研究已证实相关调控策略的潜力，但生物标志物可用性、药物递送精准性及亚型分化等问题仍十分显著，需通过跨学科方法整合先进技术、严格临床验证及创新药物设计加以解决。研究的创新价值在于系统阐明了棕榈酰化在 ARDS 中的上下文依赖性及时间动态调控机制，明确了其在不同细胞类型、疾病阶段及亚型中的特异性作用，打破了 “单一修饰单一功能” 的传统认知，为精准靶向治疗提供了全新视角。当前研究的局限性在于：缺乏细胞类型特异性抑制剂，zDHHC 酶的广泛表达导致现有抑制剂（如 2-BP）脱靶毒性风险较高；棕榈酰化与泛素化、磷酸化等其他翻译后修饰的相互作用网络尚未完全明确；临床样本中蛋白质棕榈酰化的直接评估受限于有创采样及不稳定的脂质连接，生物标志物的开发及验证仍需大量多队列研究。未来研究应聚焦于三大方向：一是基于 zDHHC 酶的结构特征，利用冷冻电镜、分子动力学模拟等技术开发酶选择性抑制剂，提升治疗精准性；二是利用微流控质谱、酰基探针系统等新兴技术，开发可用于血清或支气管肺泡灌洗液检测的棕榈酰化相关生物标志物，构建 “zDHHC 表达 - 下游效应因子 - 棕榈酰化谱” 的整合生物标志物框架，实现患者分层及疗效监测；三是结合单细胞 RNA 测序、空间转录组学及类器官系统，解析肿瘤微环境中棕榈酰化调控机制的动态变化，搭建临床前与临床研究的桥梁。尽管仍面临诸多挑战，但技术创新与机制研究的融合已使棕榈酰化成为 ARDS 研究的变革性前沿，基础科学家、临床医生及生物工程师的协同合作，将推动相关潜力转化为改善全球 ARDS 患者预后的有效治疗手段。往期回顾琥珀酰化专题|Nature Genetics（2024IF：30.800，JCR Q1）解读：PD-L1 琥珀酰化修饰调控黑色素瘤抗肿瘤免疫应答琥珀酰化专题|《Explor Target Antitumor Ther》的（DOI：10.37349/etat.2023.00196）解读：琥珀酰化：调控细胞信号与疾病发生的关键机制琥珀酰化专题|《Neural Regeneration Research》（DOI：10.4103/1673-5374.382229）解读：琥珀酰化修饰：脑卒中治疗的潜在靶向机制琥珀酰化专题|《Frontiers in Neurology》（10.3389/fneur.2025.1678595）解读：赖赖氨酸琥珀酰化：神经退行性疾病的代谢 - 表观遗传核心棕榈酰化专题|《Antioxidants》（2025 年，14:1443）解读：高压氧治疗作为代谢性疾病辅助干预措施的综述关于我们安提海拉生物科技（厦门）有限公司成立于2015年4月。公司集研究、开发、销售生物产品为一体，是一家新兴的高新技术企业。公司依托现代科学技术，致力于提供分子生物学技术服务与相关产品，包括基因过表达与抑制（如多种病毒颗粒及Talen，crispr系统），超纯细胞因子、生长因子等蛋白产品以及其他分子生物学、细胞生物学服务。我们的目标是通过为科研院所及生物制药公司提供高品质的服务和产品，从而促进现代生物医学及制药行业的发展长按识别二维码关注微信公众号关注视频号全文链接：https://doi.org/10.1183/16000617.0086-2025

2024-11-24

·新药前沿

继恒瑞后，阿斯利康也在特发性肺纤维化新药开发实现“靶点换新”

阿斯利康已成功在特发性肺纤维化（IPF）新药开发中实现“靶点换新”！阿斯利康在更新的第三季度新药管线中，增加了一款精氨酸酶抑制剂AZD8965，用于治疗特发性肺纤维化。阿斯利康于今年8月启动了一项I期随机、单盲、安慰剂对照研究，旨在评估健康参与者（包括日本和中国参与者）单次和多次递增剂量AZD8965给药后的安全性、耐受性和药代动力学，以及开放标签队列评估食物对健康参与者中AZD8965药代动力学的影响目前正在招募参与者。而就在今年第二季度，阿斯利康已将治疗另一款治疗特发性肺纤维化的I期候选物AZD5055从其管线中移除。 AZD5055是一种porcupine抑制剂，通过抑制纤维化细胞分泌Wnt配体，具有抗纤维化的作用。该药是阿斯利康于2020年8月从Redx Pharma引进，当时处于临床前开发阶段。今年4月25日，阿斯利康放弃AZD5055。有趣的是，恒瑞也在不久前实现了特发性肺纤维化新药靶点“更换”后继续坚持。延伸阅读：恒瑞在这个领域真执着：换靶点后继续坚持尽管特发性肺纤维化新药开发困难重重，但近期也屡传捷报。勃林格殷格翰无疑是该治疗领域最强大的竞争者，已布局4款不同机制新药。其中磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast在今年9月底在Ⅲ期研究中达到了顶线结果。延伸阅读：勃林格殷格翰一口气在特发性肺纤维化布局4款不同机制新药，国内follow者恒瑞、海思科...... 英矽智能（Insilico Medicine）开发的ISM001-055的IIa期临床试验亦取得了积极的结果。延伸阅读：2款特发性肺纤维化First-In-Class药物取得突破本文由「新药前沿」微信公众号根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。媒体或机构转载授权请在「新药前沿」微信公众号留言公众号名称，审核通过后开通白名单获取转载授权，转载请标识来源。免责声明：本文仅作信息交流之目的，非投资建议或者治疗方案推荐，「新药前沿」微信公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。限于作者水平和专业知识所限，如有谬误，欢迎指正！

临床3期临床结果临床终止

100 项与 RXC-006 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
特发性肺纤维化	临床1期	美国	AstraZeneca PLC	2021-11-18

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05134727 (ATS2024) 人工标引	临床1期	特发性肺纤维化	59	AZD5055	夢願製糧範衊壓鬱艱選(願範壓糧選齋構積願選) = Most adverse events (AEs) were CTCAE grade 1 in intensity and resolved or recovered before the end of the study. 齋遞顧壓繭窪築範積糧 (夢襯積繭製夢簾鹽鹹憲 ) 更多	积极	2024-05-19