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及其创新药研发进展 自身免疫性疾病 过去十年，中国医药创新取得了举世瞩目的成就：研发投入持续高速增长、创新成果迎来爆发、资本市场蓬勃发展…… 然而繁荣之下，挑战并存。当前中国医药创新仍面临从“高速增长”向“高质量发展”升级的核心课题。 依托于中康产业研究院权威编撰的《中国创新药蓝皮书（2025）》（全文近20万字）而推出的「新药观潮」系列专栏，将为您带来第⑥期数据洞察与产业拆解。 开思CHIS 扫码添加企微客服 免费领取蓝皮书 自身免疫性疾病（AIDs）是一类因免疫系统异常攻击自身组织而导致的慢性炎症性疾病，影响了全球约5%的人口。目前已知有100多种AIDs，包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、系统性红斑狼疮等。 我国有超过2000万自免疾病患者，且女性患病率显著高于男性。近年来，以TNF-α抑制剂、JAK抑制剂、白细胞介素抑制剂及靶向BlyS/APRIL、CD20等生物制剂的崛起，改变了自免疾病的治疗格局。国产创新药的相继获批，也标志着中国在自免领域正从仿制走向原创。 01 高发病率与高致残率 自身免疫性疾病的定义与分类 自身免疫性疾病是一类由于免疫系统对自身正常成分产生异常反应，导致炎症、细胞损伤或功能紊乱的慢性疾病。这类疾病不仅种类繁多（已知超100种），且临床表现复杂，往往伴随着高发病率和高致残率的双重社会负担。 核心定义与特征 发病机制： 免疫系统失去对“自我”与“非我”的识别耐受，转而攻击自身组织。 分类体系： 主要分为器官特异性（如重症肌无力、I型糖尿病，病变局限于特定器官）和系统性（如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮，累及全身多器官）两大类。 治疗目标： 临床治疗始终围绕两大核心：一是缓解症状、维持器官功能；二是延缓组织损伤的进展。 02 中国患者超2000万 中国自免疾病的流行病学画像 全球自身免疫性疾病的患病率为5%～20%。尽管自免疾病常被视为“罕见病”，但其实在中国拥有庞大的患者群体。数据显示，我国自免疾病患者总数超过2000万，且呈现出鲜明的“女性高发”和“年轻化”特征，是64岁以下女性死亡的十大主因之一。 核心病种数据盘点 类风湿关节炎： 中国患者超500万，患病率0.42%，性别比约为1:4（女:男）。 强直性脊柱炎： 患病率约0.3%，患者多在18-40岁发病，俗称“不死的癌症”，男性患病率高于女性（约2-4:1）。 系统性红斑狼疮： 中国发病率约为14.09/10万，男女比例悬殊（1:10~1:12）。值得庆幸的是，随着诊疗水平提升，患者的5年生存率已从50年代的50%跃升至90年代的90%以上，实现了从“绝症”到“慢病”的跨越。 03 从消炎止痛到免疫抑制 传统药物的基石作用与局限性 在生物制剂问世之前，传统药物是治疗自免疾病的“三驾马车”，至今仍发挥着不可替代的基石作用。然而，它们往往面临着“治标不治本”或“副作用大”的困境。 传统药物分为三类 非甾体抗炎药（NSAIDs）：如阿司匹林、塞来昔布、布洛芬等，能快速减轻关节炎症和疼痛，但只能治标，不能控制疾病进展，且存在胃肠道、心血管、肝肾等不良反应。 甾体抗炎药（SAIDs）：主要为糖皮质激素，起效快，用于控制急性期病变，是系统性红斑狼疮、炎症性肠病等的基础药物。但不良反应多，停药易复发，常与DMARDs联用。 改善病情抗风湿药（DMARDs）：包括甲氨蝶呤、来氟米特、环磷酰胺、硫唑嘌呤、环孢素、吗替麦考酚酯、羟氯喹、柳氮磺吡啶等。起效慢（数周至数月），但能延缓或阻止关节破坏，是类风湿关节炎、狼疮肾炎等的核心治疗药物。例如甲氨蝶呤抑制二氢叶酸还原酶，来氟米特抑制嘧啶合成。 04 从细胞因子到B细胞 生物制剂重塑治疗格局 随着对免疫通路的深入理解，生物制剂通过靶向特定的细胞因子或免疫细胞，实现了“精准打击”，极大地改变了自免疾病的治疗格局。目前主要集中在TNF-α、JAK、白细胞介素（IL）及B细胞靶点四大阵营。 TNF-α抑制剂 TNF-α是炎症级联反应的上游启动因子，介导关节炎症、软骨破坏等。国内已上市5款原研药（阿达木单抗、英夫利西单抗、依那西普、戈利木单抗、培塞利珠单抗）及多款生物类似药。阿达木单抗原研修美乐2010年国内获批，截至2025年10月已有8款生物类似药获批（如百奥泰格乐立、信达苏立信等）。在研管线中，合美医药Hemay007等处于II期。TNF-α抑制剂被指南推荐用于类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病，可快速达到疾病缓解并延缓影像学进展。 JAK抑制剂 JAK-STAT通路介导多种细胞因子信号，与自免病密切相关。国内已批准8款JAK抑制剂，包括托法替尼（首个，2017）、巴瑞替尼、乌帕替尼、阿布昔替尼、氘可来昔替尼（TYK2）、利特昔替尼、吡西替尼等。2025年3月，恒瑞医药艾玛昔替尼获批用于强直性脊柱炎，是首个中国原研的口服靶向药物。在研超40款，明慧医药伊托法替布、邦顺制药邦瑞替尼已提交上市申请，16款处于III期（如普美昔替尼、VC-005等）。JAK抑制剂口服便捷，疗效显著，但需注意感染、血栓等安全性问题。 白细胞介素抑制剂 白细胞介素在免疫细胞分化激活中起关键作用。国内已批准24款靶向IL的药物，覆盖IL-6R、IL-12/23、IL-17A、IL-23A、IL-4RA、IL-5、IL-36等。重磅品种包括：托珠单抗（IL-6R，2013），司库奇尤单抗（IL-17A，2019），度普利尤单抗（IL-4RA，2020）。2024年8月，恒瑞夫那奇珠单抗与智翔金泰赛立奇单抗同日获批，打破进口IL-17A垄断，实现了银屑病治疗领域国产生物制剂的关键突破；康诺亚司普奇单抗（IL-4RA）2024年9月获批。在研管线中，智翔金泰GR1802、康乃德CBP-201等10款已提交上市申请，III期管线丰富（如AK120、MG-K10等）。新兴靶点IL-36R、IL-1R等也在探索中。 靶向BlyS/APRIL系统 BlyS和APRIL促进B细胞生存与活化，是SLE关键靶点。国内已上市贝利尤单抗（GSK，2019）和泰它西普（荣昌生物，2021），后者可同时靶向BlyS和APRIL。在研中，大家制药斯贝利单抗已提交上市申请；默克阿塞西普、Alpine普维他西普处于III期，均双靶点。 靶向CD20/CD22/CD40 抗CD20单抗通过清除B细胞抑制免疫反应。国内已上市奥法妥木单抗（2021）和奥瑞利珠单抗（2025年3月），均用于多发性硬化。在研中，天广实MIL-62已提交上市申请；优时比Dapirolizumab等4款处于III期。 🔹 总结 自身免疫性疾病治疗已从传统的NSAIDs、糖皮质激素和DMARDs，迈入以生物制剂为核心的精准治疗时代。TNF-α抑制剂仍是“基石”类药物，生物类似药竞争白热化；JAK抑制剂凭借口服便利性迅速崛起，国产原研艾玛昔替尼实现突破；白细胞介素抑制剂靶点多样，国产IL-17A、IL-4RA相继上市，打破进口垄断；BlyS/APRIL、CD20等靶点为系统性红斑狼疮、多发性硬化等难治性自免病提供了新选择。未来，自免领域将向更精准的靶点（如TYK2、IL-36R）、更便捷的给药方式（口服、长效）及联合治疗方向发展，中国创新药企正从“仿制跟随”迈向“原创引领”。 🔹「新药观潮」下期预告： 代谢性疾病已经逐渐成为全球疾病负担中不可忽视的一大部分。中国目前是世界上糖尿病患者数量最多的国家，超重及肥胖患者也位居全球第一。目前，肥胖治疗主要包括体重控制和并发症的治疗。敬请期待下期解读。 🔹 领取285页完整版《蓝皮书》： 开思CHIS 扫码添加企微客服 免费领取蓝皮书 中康开思系统拥有覆盖全品类、全渠道的海量市场销售数据，零售市场、等级医院、基层医疗、B2C、O2O等渠道数据库助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。致力于为企业提供全景、精准、及时的市场情报数据，助力在存量市场中洞察先机，于结构分化里锁定增长。 即刻扫码-申请开思系统免费试用 关于开思 / About CHIS 中康开思是中康科技（02361.HK）旗下聚焦医药大健康行业的市场情报数据查询系统。我们基于数据科学，构建覆盖全品类、多渠道的健康产业信息情报体系，为企业提供从产品到销售的多维度、多场景数据洞察，助力企业快速把握市场变化，连接数据与决策。 资源中心 / Resource Center 官网网站 / Contact Us 中康网址：sinohealth.cn 开思网址：agent.sinohealth.com

江苏威凯尔成立于2010年，是一家以差异化满足临床需求为导向，专注于创新药物与领先疗法开发的高科技生物医药企业。公司历经16年稳健发展，已形成集团化运营管理格局。自创立伊始，公司深耕创新药自主研发，围绕心脑血管等重大危急疾病临床需求进行战略布局，并逐步拓展至肿瘤、自身免疫性疾病等治疗领域。研发团队在创新药研发进程中持续精进化学与药学核心技术，积淀了深厚的药物开发经验与技术实力。 公司在化学创新药研发领域历经16年积淀，已构建以“克服抵抗”“解决耐药”“提升靶向选择性”等差异化思路为核心的梯队式在研管线，精准聚焦未被满足的临床需求。目前公司产品管线中，3个核心化合物对应5款1类新药、共计16条研发管线处于国内外临床研究阶段，涵盖口服抗肿瘤靶向新药安瑞曲替尼胶囊、口服抗血栓新药维卡格雷胶囊、口服免疫调节抗炎新药VC005片、外用免疫调节抗炎新药VC005凝胶等；同时，多项临床前项目持续在研孵化，适应症覆盖心脑血管、肿瘤、自免及炎症等领域。未来公司将进一步拓展全球新药市场布局，以差异化创新研发理念，持续优化创新药的疗效、安全性与靶点选择性，精准匹配临床实际需求，加速相关治疗领域药物与临床疗法的升级迭代。  研发团队在创新药研发过程中持续提升化学、药学研发专业能力，积累了丰富的全流程药物开发经验。为进一步赋能并反哺自主创新药研发，公司依托自有流体化学、多手性技术、生物酶催化等高端技术平台，对外承接药物研发与生产一体化服务，打造“化学+药学+医学”一站式生产供应和服务平台，可为客户提供药学、化学研究、产品工艺开发、临床开发及注册申报等全链条服务。同时，依托自研成熟工艺技术包，将业务延伸至医药中间体与原料药供应领域，实现技术能力的价值外溢，完整构建药物全产业链服务能力。该业务模块由全资子公司南京威凯尔生物医药科技有限公司独立运营，目前业务发展态势稳健，每年可为公司带来数千万元经营性净现金流，有力反哺并支撑创新药研发事业。