Surabgene Lomparvovec

Healsan™技术驱动，让科研和SCI论文成为临床工作的副产品。 ▼ 做您定制的类似分析，请与刘老师联系。 不做实验，也能发IF10+SCI？正在悄悄流行的文献计量分析，不仅是“论文捷径”，更是“基金申请外挂”！ 引言 脉络膜上腔（suprachoroidal space，SCS）是位于眼球巩膜与脉络膜之间的一个潜在腔隙。从解剖学角度看，它是一个狭窄且充满液体的腔室，沿眼球周向分布，是葡萄膜巩膜外流通路的重要组成部分。虽然在正常生理状态下该腔隙并不可见，但通过注入黏弹剂或借助特定器械可以使其扩张，从而使其可用于治疗性干预。由于其紧邻脉络膜和视网膜，该空间能够直接进入眼后节，同时减少对眼前节组织的暴露。因此，近年来该领域逐渐受到越来越多的关注。 SCS为靶向药物递送和微创手术干预提供了一条具有前景的途径，因此被认为是治疗葡萄膜炎、黄斑变性以及青光眼等疾病的理想部位。此外，随着微针技术、纳米颗粒、控释制剂以及脉络膜上腔植入装置等创新技术的发展，SCS在临床和实验研究中的应用潜力进一步得到拓展。除了药物递送外，SCS还被探索用于视网膜假体以及脉络膜上腔—经视网膜刺激（suprachoroidal-transretinal stimulation，STS）等领域，为视网膜色素变性等退行性视网膜疾病患者带来了新的希望。然而，尽管SCS相关研究兴趣不断增加，目前对其应用领域及研究趋势的系统性理解和可视化分析仍然有限。 该研究旨在基于Web of Science核心合集数据库中2000年至2024年发表的相关文献，对脉络膜上腔在治疗领域中的应用进行系统的文献计量学分析。同时，我们进一步对通过文献计量特征识别出的三个重要子主题进行了深入讨论，并分析了当前面临的挑战及未来发展前景。本研究结果不仅有助于加深对该领域研究现状的理解，也可为未来围绕SCS的研究和临床应用提供有价值的参考。 该文2025年发表于International Journal of Surgery，IF:10.1, JCR Q1！。▼ 想发表自己的文献计量分析论文？点击👇获得更多高质量文献计量分析模板。 （👆经典文献计量分析模板，持续更新中） 以下分为三个方面进行解读。   一. 检索策略该研究在2025年4月15日完成检索。以Web of Science Core Collection（WoSCC） 作为数据来源。 检索策略为：“TS = (delivery OR release OR eluting OR inject OR device OR implant OR shunt OR drainage OR stimul*) AND TS = (suprachoroid*)”。** 数据收集与检索流程如图1所示。 随后使用 R软件包 bibliometrix（v4.1.2）、采用 VOSviewer 软件（version 1.6.20）、CiteSpace（v6.3.1）进行分析。 二. 主要结果 1. 发表产出分析与年度发表趋势 2000年至2024年期间，共检索到 776 篇 来自 Web of Science Core Collection（WoSCC） 的相关文献，其中包括 601 篇研究性文章 和 146 篇综述文章。如图所示，2000年至2024年间该领域的发表数量总体呈 稳步上升趋势，并在 2018年后出现明显增长，但在 2015年和2019年 分别出现了两次显著下降。 全球年度发文量从 2000年的8篇 增加到 2024年的54篇，总体增长 575%。年度发文数量在 2023年达到峰值，为69篇。与此同时，被引次数也呈现 持续增长趋势，尤其是在 2020年之后增长更加明显，并在 2024年超过2500次。这些结果表明，在过去二十年中，该研究领域的 学术关注度和影响力持续提升。 2. 国家/地区、机构与作者分布 本研究共涉及 59 个国家/地区 的研究人员参与相关文献的发表。按照发表数量统计，前10位高产国家/地区 列于 表1。其中，美国 以 274 篇（35.3%） 的发文量位居首位，总被引次数为 8343 次；其次为 澳大利亚（85 篇） 和 德国（83 篇）。在亚洲国家中，日本、中国、印度和韩国 的发文量分别位列 第四、第五、第七和第八位。 这些文献共由 来自 997 个机构的 2800 名作者 完成。表2 列出了发文量排名前10的机构。其中，排名前三的机构分别为 墨尔本大学（University of Melbourne，澳大利亚）、Bionics Institute（澳大利亚） 和 大阪大学（Osaka University，日本），发文量分别为 48 篇、45 篇和 37 篇。这些机构在 脉络膜上腔相关研究领域 中具有重要贡献，并代表了该领域较高的研究水平。 3. 高产作者分析 表3（此处只显示原文表格中的部分） 列出了发文量排名前 20 位 的作者。其中，大阪大学的 Fujikado Takashi 发文数量最多，共 34 篇，总被引 1069 次（平均每篇 31 次引用），其研究主要集中在 脉络膜上腔—经视网膜刺激（suprachoroidal-transretinal stimulation，STS）假体 领域。 被引次数最多的三位作者分别为 Shivdasani Mohit N、Fujikado Takashi 和 Prausnitz Mark R R。其中，佐治亚理工学院（Georgia Institute of Technology）的 Prausnitz Mark R R 在 脉络膜上腔微针注射及药物递送 方面的研究具有较高影响力，其论文的 平均被引次数最高，达到每篇 50 次。 4. 国家/地区、机构及作者合作关系分析 国家/地区的 合作作者（co-authorship）分析 反映了各国家/地区在全球科研合作网络中的活跃程度（见图A）。结果显示，美国 拥有最多的合作伙伴国家/地区（n = 35），并与 德国、中国和瑞士 保持着密切的合作关系。此外，美国的 总链接强度（total link strength） 最高（n = 142），其次为 英国（n = 50） 和 德国（n = 50）。 另一方面，埃及、亚美尼亚、巴西、新西兰、意大利和法国 与美国之间的合作相对较少，而与其他国家之间的合作更为频繁。 在机构合作分析中，将 机构的最少发文量设定为5篇，并使用 VOSviewer 对这些机构的合作作者网络进行可视化（见图B）。该合作网络共包含 75个机构，并被划分为 10个不同颜色表示的聚类。其中，最大的聚类（红色） 由 14个机构 组成，以 Clearside Biomed Inc. 为中心。第二大聚类（绿色） 包含 12所北美大学，如 约翰斯·霍普金斯大学（Johns Hopkins University）、密歇根大学（University of Michigan）和多伦多大学（University of Toronto） 等，但该聚类 没有明显的中心机构。在合作伙伴数量方面，埃默里大学（Emory University） 和 密歇根大学（University of Michigan） 的合作伙伴数量最多（n = 23），其次为 斯坦福大学（Stanford University，n = 22）。在 总链接强度（total link strength） 方面，来自澳大利亚的 墨尔本大学（University of Melbourne，n = 128） 和 Bionics Institute（n = 107） 位列前两位。 在作者合作网络分析中，将 作者的最少发文量设定为2篇、最少被引次数设定为10次、最小总链接强度设定为2。在此条件下，构建的合作网络包含 119名作者，并被划分为 8个不同颜色表示的聚类（见图C）。其中，最大的聚类（红色） 以 日本的大月隆司（Fujikado Takashi） 为中心。在所有 2800名作者 中，来自 新南威尔士大学（University of New South Wales） 的 Shivdasani Mohit N 拥有 最多的合作伙伴（n = 98），其次为 墨尔本大学的 Luu Chi D（n = 92） 和 Allen Penelope J（n = 87）。这三位作者均属于 第二大聚类（绿色），其研究主要集中在 脉络膜上腔视网膜假体（suprachoroidal retinal prosthesis） 领域。在 总链接强度（表3） 方面，他们仍然是合作研究网络中 最具影响力的三位作者。 5. 来源期刊与文献引用分析 在脉络膜上腔研究领域的相关文献中，共涉及 248种期刊。如表4所示，按发表论文数量统计的 前10位期刊 共占全部文献的 31.2%。其中，Investigative Ophthalmology & Visual Science（IF = 5.0） 是发文量最多的期刊（50篇），同时也是 被引次数最多的期刊（2249次）。其次为 Journal of Glaucoma（IF = 2.0），共发表 39篇，以及 Journal of Neural Engineering（IF = 3.7），共发表 28篇。 在本研究纳入的 776篇文献 中，总被引次数为 17,910次，平均 每篇文献被引23次。表5（此处只显示原文表格中的部分）列出了 本研究中本地被引次数排名前11位的文献，这些文献代表了该领域的重要基础研究。在这 11篇文献 中，8篇 主要探讨 SCS在药物递送方面的应用，而 3篇 则关注 脉络膜上腔视网膜假体 相关研究。 其中，发表于 2012年《Investigative Ophthalmology & Visual Science》 的论文 “Targeted Administration into the Suprachoroidal Space Using a Microneedle for Drug Delivery to the Posterior Segment of the Eye” 是 本地被引次数最多的文献，并在 总被引次数排名中位列第十。此外，“Suprachoroidal Drug Delivery to the Back of the Eye Using Hollow Microneedles” 和 “First-in-Human Trial of a Novel Suprachoroidal Retinal Prosthesis” 也进入了 总被引次数前10位。 值得注意的是，一些论文的 第一作者（如 Olsen TW、Gilger BC、Fujikado T、Yeh S、Ayton LN）具有 较高的 h-index 值（>30），表明其在该研究领域具有 持续而显著的学术影响力。6. 关键词共现与突现关键词分析 在纳入的 776 篇文献 中，共出现 2924 个关键词。通过 VOSviewer 对关键词进行分析，以识别出现频率最高的关键词及其之间的关联关系。我们提取了 出现频率排名前130位的关键词，并利用 VOSviewer 构建了 三个主要聚类（见图A）。 聚类1（红色） 的主要关键词包括 “suprachoroidal space（脉络膜上腔）”、“drug delivery（药物递送）”、“triamcinolone acetonide（曲安奈德）”、“injection（注射）”、“microneedle（微针）”、“uveitis（葡萄膜炎）”、“macular degeneration（黄斑变性）” 和 “gene therapy（基因治疗）”。聚类2（绿色） 以 “glaucoma（青光眼）” 为核心，其代表性关键词包括 “minimally invasive glaucoma surgery (MIGS，微创青光眼手术)”、“trabeculectomy（小梁切除术）”、“uveoscleral outflow（葡萄膜巩膜外流）”、“drainage（引流）” 和 “collagen implant（胶原植入物）”。聚类3（蓝色） 的主要关键词为 “suprachoroidal-transretinal stimulation (STS，脉络膜上腔—经视网膜刺激)”、“retinal prosthesis（视网膜假体）” 和 “retinitis pigmentosa（视网膜色素变性）”。 为了探索研究主题随时间的演变趋势，构建了 关键词叠加图（overlay map），如 图B 所示。结果显示，虽然 “青光眼”聚类 和 “STS”聚类 在较早阶段即已受到研究关注，但这些聚类中仍然存在一些 研究热点，如 “MIGS”、“suprachoroidal drainage（脉络膜上腔引流）”、“neural stimulation（神经刺激）”、“clinical trial（临床试验）”、“gene therapy（基因治疗）” 和 “fabrication（器件制备）”。与此同时，“药物递送”聚类 相关研究在近年来显著发展，而该聚类中的 “pharmacokinetics（药代动力学）” 和 “in vitro（体外研究）” 等主题则相对较为早期。 图C 展示了 2004年至2024年间该领域突现强度最高的前25个关键词，这些关键词代表了在短时间内迅速兴起的研究主题。其中，“safety（安全性）” 的突现强度最高（8.32，自2019年开始），其次为 “retinitis pigmentosa（视网膜色素变性）”（7.4，2010—2017年）和 “triamcinolone acetonide（曲安奈德）”（7.22，自2021年开始）。近年来的前沿研究热点主要包括 “ranibizumab（雷珠单抗）”、“gene therapy（基因治疗）”、“(suprachoroidal) injection（脉络膜上腔注射）”、“delivery（递送）”、“triamcinolone acetonide（曲安奈德）” 和 “macular edema（黄斑水肿）”。 7. 高影响力文献分析 为了进一步识别高质量研究，我们对数据集中 被引次数排名前10%的文章（n = 78） 进行了分层分析。这些文献在WoSCC 中的被引次数范围为 62 至 485 次，平均被引 115 次。这些文章主要发表于一些 高影响力期刊，例如 Advanced Drug Delivery Reviews（IF：17.6）、Progress in Retinal and Eye Research（IF：14.7）、Journal of Controlled Release（IF：11.5）、Ophthalmology（IF：9.5） 以及 Investigative Ophthalmology & Visual Science（IF：4.7）。在这些高被引论文中，近50% 关注 脉络膜上腔药物递送，尤其涉及 微针技术和糖皮质激素给药。 对高被引文献进行 关键词聚类与叠加可视化分析 后发现，其研究主题的演化趋势与整体数据集的结果基本一致。如 图A 所示，青光眼和视网膜假体相关研究 出现较早，而 药物递送相关研究 在近年来呈现 快速增长趋势。作者合作网络（图B）显示出 三个明显的聚类，且均主要集中在 视网膜假体研究 领域，表明该子领域中存在 紧密的合作研究群体。 图C 中的气泡图进一步支持了 图A 所显示的研究主题演化趋势。与药物递送相关的研究通常发表于 影响因子更高的期刊，并获得 更多引用。被引次数最高的 三篇论文 —— del Amo 2017、Saheb 2012 和 Gote 2019 —— 均为 综述文章。大多数 高被引药物递送研究 发表在 2010年之后，而 视网膜假体相关研究 在过去二十年中分布相对 更加均匀。 图D 的 桑基图（alluvial diagram） 展示了 高影响力文献在研究主题、机构和国家之间的分布情况。其中，埃默里大学（Emory University） 和 加州大学系统（University of California System） 是 药物递送研究领域的重要贡献机构；而 墨尔本大学（University of Melbourne） 和 大阪大学（University of Osaka） 在 视网膜假体研究 中发挥了 主导作用。相应地，高影响力的药物递送研究 主要集中在 美国，而 视网膜假体研究 则主要集中在 澳大利亚。相比之下，青光眼相关高影响力研究 在 不同国家和机构之间的分布更为均衡。 三. 讨论1. 脉络膜上腔研究的全球发展趋势 脉络膜上腔（suprachoroidal space，SCS）的潜在治疗应用最早由眼科医生 Smith R. 于 1952年 提出，他报道了利用 脉络膜上腔空气注射治疗视网膜脱离 的方法。在随后的几十年中，关于SCS的研究主要集中在其 房水葡萄膜巩膜外流通路中的作用，以及在实验模型中的应用，例如建立 弓形虫性视网膜脉络膜炎模型、脉络膜黑色素瘤模型和 脉络膜新生血管模型。此外，一些零散研究也探索了其治疗应用，例如 眼外肌植入、透明质酸脉络膜上腔注射治疗视网膜脱离以及 青光眼脉络膜上腔外科开放术。 现代医学中将SCS作为 临床治疗途径 的探索始于 21世纪初，这一发展得益于 影像技术、生物材料、微导管技术以及微针技术 的进步。在这一时期出现了多项里程碑研究。例如： 2003年：首次报道 用于青光眼的脉络膜上腔引流装置植入，并提出利用 黏弹性物质分离巩膜与脉络膜。 2004年：首次报道 脉络膜上腔—经视网膜刺激（STS），提出一种通过 脉络膜上腔电极植入实现人工视觉 的新方法。 2006年：首次提出通过 脉络膜上腔导管注射曲安奈德（triamcinolone acetonide）。 过去二十年中，研究逐渐聚焦于利用 SCS治疗视网膜和脉络膜疾病，包括： 年龄相关性黄斑变性（AMD） 糖尿病黄斑水肿（DME） 葡萄膜炎 这些研究后来被商业化为 XIPERE（Clearside Biomedical），并在临床试验中证实其 安全性与有效性。近年来，大规模临床试验进一步拓展了SCS的应用范围，包括： 基因治疗 病毒载体递送 视网膜假体植入 这些进展表明 SCS正逐渐被视为一种多功能且微创的治疗途径。SCS治疗应用研究具有明显的 跨学科特征。相关论文发表于多个不同学科期刊，表明该领域融合了： 临床医学 药物学 生物医学工程 全球范围内共有 2800多名作者、997个研究机构、59个国家/地区 参与该领域研究。图3显示 国际合作是该领域的重要特征。其中： 美国 是最主要的研究贡献国 发文量最多 同时在国际合作网络中发挥核心作用 然而，在 发文量排名前10的机构中，仅有2个来自美国。这种现象可能是因为美国研究机构数量众多，使研究成果 分散在多个机构。在 机构合作网络图中也可以看到，美国机构分布在多个不同聚类中，表现出 去中心化合作模式。 相比之下： 日本机构 的研究更加 集中 美国与澳大利亚则表现出 国家内部的紧密合作 在作者层面： Fujikado Takashi 是 发文量最高的作者，但合作网络相对局部 Shivdasani Mohit N 具有 最高引用和最广泛合作网络 两位学者均在 工程学与神经科学交叉领域 具有重要贡献。 此外，对 前10%高被引论文 的分析表明： 多数研究集中在 微针药物递送与糖皮质激素治疗 与 Xipere® FDA批准 等临床转化成果相一致 这种 文献计量学影响力与临床转化价值的高度一致 表明该领域已经逐渐成熟，并具有重要的未来治疗潜力。2. 研究主题聚类分析Cluster 1：药物递送 虽然 “pharmacokinetics（药代动力学）” 是该聚类中较早的研究主题，但当前研究仍在持续优化 SCS药物利用效率。 研究发现： 水溶性药物在SCS中的清除速度快于玻璃体腔注射（IVT）[15,20,22] 因此可能需要 更频繁注射 改善策略包括： 调整 材料粘度与颗粒大小 以减慢清除速度[37,38] 使用 生物聚合物控释系统 例如：肽水凝胶/聚邻酯/聚氨酯，这些系统已成功用于贝伐珠单抗、地塞米松、环孢素等的持续释放。 此外，由于药物在SCS内呈环形扩散，研究者正在开发多种靶向递送策略： 离子导入（iontophoresis） 水凝胶推动技术 高密度颗粒乳液 微型支架 胶原酶制剂 关键词突现分析显示近年来研究热点包括： ranibizumab gene therapy injection triamcinolone acetonide macular edema 这些热点反映了 SCS作为眼后节微创药物递送途径的临床兴趣不断增加。 重要临床试验表明： CLS-TA（曲安奈德）脉络膜上腔注射 可有效治疗： 非感染性葡萄膜炎（NIU） 葡萄膜炎相关黄斑水肿 糖尿病黄斑水肿 基于这些研究：Xipere® 于2021年获得FDA批准成为首个SCS注射药物。 此外，其他应用包括： AU-011：治疗小型脉络膜黑色素瘤 LLRT自体移植技术：治疗干性AMD 通过植入脂肪细胞，脂肪干细胞，血小板，促进脉络膜生长因子分泌。 然而在 RVO相关黄斑水肿 中，SCS治疗尚未成功。SAPPHIRE试验失败 表明： 在已有高效单药治疗的疾病中 组合疗法难以证明额外疗效 未来研究可能需要： 针对特定患者亚群 或探索新的临床终点指标。基因治疗，尽管 基因治疗是新兴热点，但目前仍处于 早期临床阶段。 例如：RGX-314，AAV8抗VEGF基因治疗正在用于： nAMD 糖尿病视网膜病变 目前所有试验仍处于 招募阶段。 大部分证据仍来自 动物实验，主要研究： AAV递送效率 免疫反应 非病毒递送方法。微针技术 空心微针（hollow microneedles） 的出现极大推动了SCS药物递送的发展。传统方法如巩膜切开术，手术室操作，风险包括：脉络膜出血，视网膜脱离，炎症。普通注射针依赖触觉反馈，误入玻璃体风险高。而微针技术：根据巩膜厚度设计，防止过深穿刺，可在门诊完成。 最新技术如阻力感应微针注射器，进入SCS时自动检测 阻力下降，自动停止推进并开始给药。因此，微针注射被认为是最有前景的临床技术。Cluster 2：青光眼 关键词从：trabeculectomy → MIGS，反映了 青光眼治疗向微创方向发展。 传统手术虽然有效，但可能导致：低眼压，滤过泡并发症，因此出现 脉络膜上腔分流装置。包括： ab externo ab interno 典型装置包括： Gold Shunt STARflo CyPass Micro-Stent iStent SUPRA MINIject Biostent 但部分装置存在： 纤维化 内皮细胞丢失 眼压波动 例如： CyPass Micro-Stent 因 内皮细胞损失于 2018年退市。 Cluster 3：视网膜假体 仿生眼（retinal prosthesis） 可用于治疗： AMD 视网膜色素变性 目前主要包括： epiretinal subretinal suprachoroidal implants SCS植入具有优势： 手术难度较低 并发症更少 但目前仍存在问题： 视觉分辨率有限 选择性刺激困难3. 研究挑战 SCS研究仍面临多项挑战： 药物动力学问题 装置长期安全性 假体视觉分辨率不足 技术成本较高未来展望 SCS未来应用包括： 脉络膜黑色素瘤精准治疗 近视轴长控制 眼压传感器植入 干细胞治疗 未来重点方向包括： 纳米颗粒与脂质体递送系统 新型SCS注射装置 个体化治疗策略 人工智能也将发挥重要作用，例如： 药物扩散预测模型 手术影像分析 个性化假体调控 但AI应用仍面临： 数据不足 伦理问题 隐私保护挑战。 编者按 该研究通过系统的文献计量学分析，全面梳理了2000—2024年间脉络膜上腔（SCS）在治疗领域的研究进展与发展趋势。结果表明，随着微针技术、生物材料和精准药物递送系统的发展，SCS已逐渐从基础解剖学研究转向临床转化应用，尤其在眼后节药物递送、青光眼微创手术以及视网膜假体等领域展现出重要潜力。近年来，围绕曲安奈德脉络膜上腔注射、基因治疗以及新型递送系统的研究持续升温，也反映出该领域正在加速向临床实践转化。 未来研究可重点关注以下几个方向：其一，进一步优化SCS药物递送的药代动力学特性，通过纳米载体、控释材料及精准递送策略提高药物在靶组织的稳定性与生物利用度；其二，加强对新型SCS植入装置和微创手术技术的长期安全性与有效性评估，以推动青光眼及其他眼病治疗器械的临床应用；其三，在视网膜假体和神经刺激领域，通过多学科合作提升电刺激分辨率和功能恢复效果；其四，积极探索人工智能与精准医学在SCS治疗中的应用，以促进个体化治疗策略的发展。总体而言，随着跨学科技术的不断融合与创新，脉络膜上腔有望成为未来眼科精准治疗的重要平台，为多种难治性眼病提供新的治疗思路。 原文链接： DOI:10.1097/JS9.0000000000003384 关键词：#文献计量学；#Hanson临床科研；#脉络膜上腔； 广而告之： 如果您也需要对自己公司的产品或者对自己研究的领域做系统梳理，可以找美国Healsan恒祥医学科技做文献计量分析。并可同时获赠五个仅Healsan™大数据才有的福利： 文献检索老师参与学员选题的文献检索； 完成分析后，免费使用SCI论文神器10天，以完成论文撰写； 作者撰写好之后，获得免费查重； 作者投稿前，获得免费的选刊服务。 编译：Shutong Liu，微信号：Healsanz。 美国Healsan (恒祥医学科技)，专长于Healsan医学大数据分析（Healsan™）、及基于大数据的Hanson临床科研服务（HansonCR™）和医学编辑服务（MedEditing™）。主要为医生科学家、生物制药公司和医院科研处等提供文献计量分析和SCI论文润色、编辑、选刊等服务，成为诸多机构的“临床科研外挂”。 网址： https://healsan.com/ （点击👆，获得持续的医学大数据分析报告） ▼ Healsan医路成长更多免费资源： （点击👆图片，进入自己感兴趣的专辑。或点击“资源”，浏览本公众号所有资源）

Late-stage gene therapy pipeline for rare and retinal diseases advancing toward key catalysts RGX-202 for Duchenne muscular dystrophy: New Phase I/II data at MDA, topline pivotal results expected early Q2 2026 Robust patient enrollment continues in confirmatory trial Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314) subretinal wet AMD topline pivotal data expected in Q4 2026; first patient dosed in pivotal Phase IIb/III trial in diabetic retinopathy expected in Q2 2026 Company to engage FDA on potential path forward for RGX-121 Conference call today at 8:00 a.m. ET ROCKVILLE, Md., March 5, 2026 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today reported financial results and operational highlights for the fourth quarter and year ended December 31, 2025. "We are rapidly advancing our late-stage pipeline of gene therapies to treat rare and retinal diseases with significant unmet need, with multiple near-term catalysts in 2026," said Curran Simpson, President and Chief Executive Officer, REGENXBIO. "We will drive continued momentum across our programs – powered by our fully in-house, end-to-end capabilities, commercial-ready manufacturing, and global partners. We remain focused on executing on our mission to deliver meaningful new medicines to patients in need through the curative potential of gene therapy." PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES Neuromuscular Disease: RGX-202 is a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). RGX-202 is designed to address the underlying cause of Duchenne by enabling targeted expression of a novel microdystrophin that is closest to naturally occurring dystrophin. It is the only microdystrophin that includes the C-Terminal domain, which has been shown to protect and preserve muscle function. The differentiated therapeutic approach behind RGX-202 includes a novel construct, a proactive immune suppression regimen, and a suspension-based manufacturing process that delivers industry-leading product purity levels. RGX-202 is designed for improved muscle function, durability and safety outcomes for patients. Positive 18-month functional data from patients treated with the pivotal dose in the Phase I/II portion of the AFFINITY DUCHENNE® trial (n=4) were reported in January 2026. All patients exceeded expected disease trajectory on the North Star Ambulatory Assessment (NSAA) using the established cTAP disease progression model. RGX-202 recipients improved an average of 7.4 points compared to cTAP. These same patients improved an average of 6.6 points compared to cTAP at 12 months post-treatment. The Company plans to share additional Phase I/II safety, biomarker, and functional data at the MDA Clinical and Scientific Conference on March 11, 2026. REGENXBIO continues to manufacture RGX-202 intended for commercial supply at its in-house Manufacturing Innovation Center. REGENXBIO expects to share pivotal topline data in early Q2 2026. REGENXBIO plans to request a pre-BLA meeting in mid-2026 to align with FDA on the BLA submission. Additional regulatory interactions with the FDA and European Medical Association (EMA) are planned for 1H 2026. Following the completion of enrollment in the pivotal trial (n=30) in October 2025, the Company continues to enroll in the confirmatory trial (n=30) and expects to have the majority of this trial enrolled at the time of BLA submission. Retinal Disease: Surabgene lomparvovec (sura-vec, ABBV-RGX-314), developed in collaboration with AbbVie, is potentially the first-in-class treatment for wet age-related macular degeneration (wet AMD) and diabetic retinopathy (DR). Sura-vec for the Treatment of Wet AMD (Subretinal Delivery) REGENXBIO expects to share topline data with AbbVie from ATMOSPHERE® and ASCENT® pivotal trials of sura-vec using subretinal delivery in Q4 2026. Global regulatory submissions are expected in 2027. Sura-vec for the Treatment of DR (Suprachoroidal Delivery) REGENXBIO is activating U.S. clinical sites in the pivotal Phase IIb/III NAAVIGATE study. The Company will receive a $100 million milestone payment from AbbVie upon first patient dosed in the Phase IIb portion, expected Q2 2026. NAAVIGATE is a Phase IIb/III multicenter, randomized, masked, sham-controlled study to evaluate the safety and efficacy of sura-vec in subjects with non-proliferative DR (NPDR) without center-involved diabetic macular edema (CI-DME). The primary endpoint is ≥2-step improvement on the diabetic retinopathy severity scale (DRSS) at one year. Following an interim analysis, REGENXBIO and AbbVie will initiate a Phase III expansion, which will include two Phase III trials, including a U.S. trial and a parallel global trial, led by AbbVie. All subjects will receive sura-vec at 1.0x1012 genome copies (GC)/eye, which was evaluated as Dose Level 3 in the Phase II ALTITUDE® trial of sura-vec, and short-course topical prophylactic steroids. At two years post treatment with Dose Level 3 and short-course prophylactic topical steroids in ALTITUDE, no intraocular inflammation was observed (n = 15). The majority of subjects achieved DRSS improvement, with 50% achieving ≥2-step improvement without additional DR treatment. Sura-vec at Dose Level 3 also reduced the risk of disease progression, demonstrating a ≥70% risk reduction in vision-threatening complications compared to historical controls. Sura-vec for the Treatment of Wet AMD (Suprachoroidal Delivery) Enrollment is complete in the Phase II AAVIATE® trial. Neurodegenerative Disease: Clemidsogene lanparvovec (RGX-121) is a potential first-in-class treatment for Mucopolysaccharidosis (MPS) Type II, also known as Hunter syndrome. RGX-111 is an investigational one-time treatment for severe MPS I, also known as Hurler syndrome. These programs are partnered with Nippon Shinyaku. In January 2026, the FDA placed a clinical hold on RGX-111 following preliminary analysis of a single case of neoplasm (intraventricular CNS tumor) in a participant treated in its Phase I/II study. The FDA also placed a clinical hold on RGX-121 citing similarities to RGX-111, study populations, and shared risk between the clinical studies. In February 2026, the FDA issued a complete response letter (CRL) for the RGX-121 BLA. REGENXBIO is working to address concerns in the CRL with the goal of resubmitting the BLA. FINANCIAL RESULTS Cash Position: Cash, cash equivalents and marketable securities were $240.9 million as of December 31, 2025, compared to $244.9 million as of December 31, 2024. The decrease was primarily driven by cash used to fund operating activities during the year ended December 31, 2025, and was partially offset by the $110.0 million upfront payment received under the Nippon Shinyaku partnership in March 2025 and $144.5 million in net proceeds received from the royalty monetization with HCRx in May 2025. Revenues: Revenues were $30.3 million and $170.4 million for the three months and full year ended December 31, 2025, respectively, compared to $21.2 million and $83.3 million for the three months and full year ended December 31, 2024, respectively. The increases were primarily attributable to revenues recognized under our collaboration with Nippon Shinyaku, including $72.9 million of up-front license revenue and $11.8 million of service revenue recognized in 2025, as well as an increase in royalty revenues for Zolgensma and Itvisma. Research and Development Expenses: Research and development expenses were $59.6 million and $228.3 million for the three months and full year ended December 31, 2025, respectively, compared to $50.4 million and $208.5 million for the three months and full year ended December 31, 2024, respectively. The increases were primarily attributable to personnel-related costs and clinical trial expenses, largely driven by RGX-202 pivotal trials, for the fourth quarter and full year 2025, as well as an increase in manufacturing-related expenses Sura-vec, RGX-202 and RGX-121 for the full year 2025. General and Administrative Expenses: General and administrative expenses were $22.4 million and $82.9 million for the three months and full year ended December 31, 2025, respectively, compared to $20.1 million and $76.6 million for the three months and full year ended December 31, 2024, respectively. The increases were largely driven by professional services, consulting and other corporate advisory services. Net Loss: Net loss was $67.1 million, or $1.30 basic and diluted net loss per share, for the three months ended December 31, 2025, compared to a net loss of $51.2 million, or $1.01 basic and diluted net loss per share, for the three months ended December 31, 2024. Net loss was $193.9 million, or $3.76 basic and diluted net loss per share, for the year ended December 31, 2025, compared to a net loss of $227.1 million, or $4.59 basic and diluted net loss per share, for the year ended December 31, 2024. FINANCIAL GUIDANCE REGENXBIO expects its balance in cash, cash equivalents and marketable securities of $240.9 million as of December 31, 2025 to fund its operations into early 2027. This cash runway guidance is based on the Company's current operational plans and excludes the impact of any material payments that may potentially be received from partners or licensees upon the achievement of development or regulatory milestones, or upon the approval or commercialization of product candidates, and excludes any additional potential non-dilutive funding opportunities. CONFERENCE CALL In connection with this announcement, REGENXBIO will host a conference call and webcast at 8:00 a.m. ET today. Listeners can register for the webcast via this link. Analysts wishing to participate in the question and answer session should use this link. A replay of the webcast will be available via the company's investor website approximately two hours after the call's conclusion. Those who plan on participating are advised to join 15 minutes prior to the start time. ABOUT REGENXBIO Inc. REGENXBIO is a biotechnology company on a mission to improve lives through the curative potential of gene therapy. Since its founding in 2009, REGENXBIO has pioneered the field of AAV gene therapy. REGENXBIO is advancing a late-stage pipeline of one-time treatments for rare and retinal diseases, including RGX-202 for the treatment of Duchenne; clemidsogene lanparvovec (RGX-121) for the treatment of MPS II and RGX-111 for the treatment of MPS I, both in partnership with Nippon Shinyaku; and surabgene lomparvovec (ABBV-RGX-314) for the treatment of wet AMD and diabetic retinopathy, in collaboration with AbbVie. Thousands of patients have been treated with REGENXBIO's AAV platform, including those receiving Novartis' ZOLGENSMA®. REGENXBIO's investigational gene therapies have the potential to change the way healthcare is delivered for millions of people. For more information, please visit . FORWARD-LOOKING STATEMENTS This press release includes "forward-looking statements," within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. These statements express a belief, expectation or intention and are generally accompanied by words that convey projected future events or outcomes such as "believe," "may," "will," "estimate," "continue," "anticipate," "assume," "design," "intend," "expect," "could," "plan," "potential," "predict," "seek," "should," "would" or by variations of such words or by similar expressions. The forward-looking statements include statements relating to, among other things, REGENXBIO's future operations, clinical trials, regulatory interactions following the complete response letter, costs and cash flow. REGENXBIO has based these forward-looking statements on its current expectations and assumptions and analyses made by REGENXBIO in light of its experience and its perception of historical trends, current conditions and expected future developments, as well as other factors REGENXBIO believes are appropriate under the circumstances. However, whether actual results and developments will conform with REGENXBIO's expectations and predictions is subject to a number of risks and uncertainties, including the timing of enrollment, commencement and completion and the success of clinical trials conducted by REGENXBIO, its licensees and its partners, the timing of commencement and completion and the success of preclinical studies conducted by REGENXBIO and its development partners, the timing or likelihood of payments from AbbVie or Nippon Shinyaku, the monetization of any priority review voucher, the timely development and launch of new products, the ability to obtain and maintain regulatory approval of product candidates, the ability to obtain and maintain intellectual property protection for product candidates and technology, trends and challenges in the business and markets in which REGENXBIO operates, the size and growth of potential markets for product candidates and the ability to serve those markets, the rate and degree of acceptance of product candidates, and other factors, many of which are beyond the control of REGENXBIO. Refer to the "Risk Factors" and "Management's Discussion and Analysis of Financial Condition and Results of Operations" sections of REGENXBIO's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2025, which will be filed with the U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) in the first quarter of 2026 and comparable "risk factors" sections of REGENXBIO's Quarterly Reports on Form 10-Q and other filings, which have been filed with the SEC and are available on the SEC's website at . All of the forward-looking statements made in this press release are expressly qualified by the cautionary statements contained or referred to herein. The actual results or developments anticipated may not be realized or, even if substantially realized, they may not have the expected consequences to or effects on REGENXBIO or its businesses or operations. Such statements are not guarantees of future performance and actual results or developments may differ materially from those projected in the forward-looking statements. Readers are cautioned not to rely too heavily on the forward-looking statements contained in this press release. These forward-looking statements speak only as of the date of this press release. Except as required by law, REGENXBIO does not undertake any obligation, and specifically declines any obligation, to update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events or otherwise. Zolgensma® and Itvisma® are registered trademarks of Novartis Gene Therapies, Inc. All other trademarks referenced herein are registered trademarks of REGENXBIO. CONTACTS: Dana Cormack Corporate Communications [email protected] George E. MacDougall Investor Relations [email protected] SOURCE REGENXBIO Inc. 21% more press release views with Request a Demo