An Operationally Seamless Phase 2b/3, Multicenter, Randomized, Masked, Sham-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Surabgene Lomparvovec (Sura-vec) Delivered Via Suprachoroidal Space (SCS) Injection Targeting Subjects With Diabetic Retinopathy Without Center Involved-Diabetic Macular Edema (CI-DME) (NAAVIGATE)

Diabetic Retinopathy (DR) is a common eye condition caused by diabetes, where high blood sugar levels damage the blood vessels in the back part of the eye (called the retina). Over time, this damage can lead to vision problems and even blindness if not treated. This study will assess surabgene lomparvovec (sura-vec) as a potential one-time gene therapy administered in the suprachoroidal space (SCS) for the treatment of diabetic retinopathy (DR) and prevention of vision-threatening events (VTEs) in participants with non-proliferative DR (NPDR) without center-involved diabetic macular edema (CI-DME).
This study will consist of 3 portions: a Phase 2b portion, a Phase 3 portion, and a bilateral treatment portion. Approximately 576 adult participants will be enrolled in the study across multiple sites in the United States and Puerto Rico.
In the Phase 2b and Phase 3 portions, participants will be randomized to different groups to receive sura-vec and prophylactic steroids or sham and artificial tears in their study eye. If assigned to sham, participants will be given an opportunity to cross over and receive treatment with sura-vec. In the bilateral treatment portion, participants will be enrolled to receive sura-vec and prophylactic steroids in both eyes. In all 3 portions, follow-up in the study will continue through 5 years following administration of sura-vec in each eye.
There may be higher treatment burden for participants in this trial compared to their standard of care. Participants will attend regular visits during the study at a clinic. The effect of the treatment will be checked by medical assessments, blood tests, checking for side effects and completing questionnaires.

开始日期2026-05-20

申办/合作机构

AbbVie, Inc.

NCT07007065

/ Recruiting临床3期

A Randomized, Controlled, Partially Masked, Phase 3b Study to Assess the Injection Burden, Efficacy, Safety, and Long-Term Preservation of Visual Acuity of Surabgene Lomparvovec (ABBV-RGX-314) in a Real-World Context in Subjects With Neovascular Age-Related Macular Degeneration (nAMD)

Neovascular age-related macular degeneration (nAMD), also known as "wet" AMD, is the abnormal growth of new blood vessels in the light-sensitive tissue at the back of the eye called the retina. The purpose of this study is to assess how safe and effective Surabgene Lomparvovec is in treating participants with Neovascular age-related macular degeneration (nAMD).
Surabgene Lomparvovec (ABBV-RGX-314) is an investigational gene therapy being developed for the treatment of neovascular age-related macular degeneration (nAMD). Participants will be placed into 1 of 3 groups, called treatment arms. Each group receives different treatment. Adult participants aged 50 and older years with a diagnosis of previously treated nAMD will be enrolled. Around 561 participants will be enrolled in the study at approximately 150 sites worldwide.
Participants in groups 1 and 2 will receive a single subretinal dose of ABBV-RGX-314. Participants in group 3 will receive Ranibizumab as needed throughout the study. Ranibizumab will be given as an intravitreal injection (injection into the jelly-like tissue that fills the eyeball injection), and ABBV-RGX-314 will be given as a subretinal (between the retina and the back of the eye) injection. The Assessment Period begins after randomization (1:1:1) to one of the ABBV-RGX-314 treatment groups or control at Week -2 and lasts up to 5 years.
There may be higher treatment burden for participants in this trial compared to their standard of care. Participants will attend regular monthly visits during the study at a hospital or clinic. The effect of the treatment will be checked by medical assessments, blood tests, checking for side effects and completing questionnaires.

开始日期2025-11-05

申办/合作机构

AbbVie, Inc.

NCT06942520

/ Recruiting临床2期

A Randomized, Open Label, Controlled, Phase 2 Clinical Study to Evaluate the Efficacy and Safety of RGX-314 AAV Gene Therapy Administered Via Subretinal Delivery in Participants With Center Involved Diabetic Macular Edema

Phase 2 open label, randomized, active controlled, dose-ranging trial in adults with Center Involved - Diabetic Macular Edema (CI - DME)

开始日期2025-03-18

申办/合作机构

Sierra Eye Associates

[+1]

100 项与 Surabgene Lomparvovec 相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与 Surabgene Lomparvovec 相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与 Surabgene Lomparvovec 相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与 Surabgene Lomparvovec 相关的文献（医药）

2026-05-01·CURRENT OPINION IN OPHTHALMOLOGY

Emerging solutions for neovascular age-related macular degeneration

Review

作者: Wubben, Thomas J ; Franco, Jovany J

Purpose of review:

To summarize emerging therapeutic strategies for neovascular (wet) age-related macular degeneration (nAMD), with emphasis on recent translational and clinical developments.

Recent findings:

The nAMD treatment landscape is rapidly evolving. Gene therapies (e.g. ABBV-RGX-314, ADVM-022, and 4D-150) have demonstrated sustained intraocular anti-VEGF expression with reduced injection burden in phase 2 and 3 programs, validating the ‘biofactory’ concept. Tyrosine kinase inhibitors delivered via intravitreal or suprachoroidal implants (e.g. EYP-1901, OTX-TKI, and CLS-AX) show potential for twice-yearly or less frequent dosing. Moreover, emerging therapeutic approaches increasingly target non-VEGF pathogenic pathways, reflecting a shift toward mechanistically diverse vascular stabilization and neuroprotection strategies. These include multitargeted biologics that couple anti-angiogenic and anti-inflammatory effects (e.g. KSI-501, IBI-302, and AG-73305), as well as agents modulating FGF2 signaling, Wnt activation, complement regulation, and cellular metabolism.

Summary:

Therapeutic innovation in nAMD is transitioning from incremental refinements in intravitreal anti-VEGF delivery to strategies aimed at extending durability or targeting alternative contributory pathways. Long-term safety, efficacy, and durability will determine which of these candidates redefine standard care.

2025-10-03·Translational Vision Science & Technology

Computational Fluid Dynamics Modeling of Intravitreal Ranibizumab Bolus Versus Subretinal ABBV-RGX-314 Transgene Product in Human Eyes

Article

作者: Kazemi, Mohammad ; Tamhane, Mitalee ; Shen, Jie ; Park, Jenny

Purpose:

ABBV-RGX-314 is being developed for neovascular age-related macular degeneration (nAMD). Computational fluid dynamics (CFDs) modeling in the eye enables simulation of drug distribution incorporating geometry and substructures of the eye across species. Given the similarity between ranibizumab and ABBV-RGX-314 transgene product (TP), ranibizumab intraocular pharmacokinetic (PK) data from literature were used to simulate intraocular drug distribution of ABBV-RGX-314 TP. This investigation aims to use CFD modeling to estimate retinal TP level based on aqueous humor (AH) TP level following subretinal (SR) injection of ABBV-RGX-314 in patients with nAMD.

Methods:

Ocular distribution of ranibizumab following a single intravitreal (IVT) injection was modeled in both monkey and human eyes independently. Following model validation, ABBV-RGX-314 TP distribution in human eyes was simulated following retinal transduction of ABBV-RGX-314.

Results:

Iterative simulations were performed to achieve similar AH ABBV-RGX-314 TP levels in patients with nAMD from phase I/IIa Study RGX-314-001. The CFD simulation estimated corresponding retinal TP concentrations of 1.86 to 5.50 µg/g at steady-state, which was assumed to be reached by 28 days and falls within the range of the estimated retinal ranibizumab trough retinal ranibizumab concentration (Ctrough; 0.718-5.37 µg/g) following monthly and every other month (EOM) dosing of 0.5 mg ranibizumab in patients with nAMD.

Conclusions:

The current study results predict that the 2 pivotal trial ABBV-RGX-314 doses (6.4E10 and 1.3E11 genome copies/eye) are expected to achieve and maintain sufficient retinal ABBV-RGX-314 TP levels for the treatment of nAMD.

Translational Relevance:

CFD modeling effectively bridges limited human ocular PK data with rich preclinical data, supporting model-informed drug development (MIDD) for clinical dose selection.

2025-07-01·International ophthalmology clinics

Gene Therapy in Age-related Macular Degeneration

Review

作者: Zhou, Henry W ; Kim, Leo A

Recent advances in gene therapy and salient features of the current AMD therapeutic landscape have led to increased interest in applying gene therapy approaches to AMD. This review will discuss approaches to drug administration, viral and non-viral delivery vectors, and current trials in gene therapy for both wet and dry AMD. Drug administration routes include subretinal, intravitreal, and suprachoroidal approaches. Viral vectors include adenoviral, lentiviral, and adeno-associated viral (AAV) vectors. Non-viral vectors include lipid nanoparticle (LNP) and polymer-based vectors. Current trials in wet AMD include ADVM-022 and RGX-314. Current trials in dry AMD include GT-005 and JNJ-1887.

213

项与 Surabgene Lomparvovec 相关的新闻（医药）

2026-06-04

·医脉通眼科

眼科新突破！多款创新药与前沿基因疗法“挺进”关键临床期

导读近期，眼科创新药物领域接连迎来多项重大突破与研发利好。本期文章全面聚焦眼科医疗的前沿动态，为您系统梳理了从早期首次人体试验到上市后IV期研究的多个关键临床里程碑。从常规眼表疾病到疑难眼底病变、遗传性眼病，新药临床试验密集落地，不同研发阶段项目有序推进，外用滴眼液、靶向化疗、基因治疗等多条研发管线同步开花。这些前沿管线的稳步落地，正不断丰富眼科疾病的干预手段并填补未被满足的临床需求。本文将带您一文快速总览近期眼科领域的核心研发进展，助您把握眼科新药开发的全球脉搏。青光眼、干眼、眼底病、遗传性眼病的新药研发重点分别是什么？点击查看！ 1 TRS01治疗前葡萄膜炎III期完成主要产品：TRS01 主要内容：这是一项III期随机、双盲、活性对照研究，评估TRS01滴眼液对比已获批类固醇滴眼液在活动性非感染性前葡萄膜炎（包括葡萄膜炎性青光眼）患者中的疗效与安全性。主要目的为验证TRS01的优效性或非劣效性，为临床治疗提供新选择。 2 艾伯维新药II/III期临床启动主要产品：Surabgene Lomparvovec 主要内容：该研究是一项2b/3期多中心、随机、假对照试验，评估一次性基因治疗药物Surabgene lomparvovec（sura-vec）经脉络膜上腔注射用于无中心性糖尿病黄斑水肿的非增殖性糖尿病视网膜病变患者，以预防视力威胁事件。研究分三部分：2b期、3期及双侧治疗阶段，共纳入约576名成年患者。2b/3期随机接受sura-vec联合预防性类固醇或假注射联合人工泪液，假注射组可交叉接受活性治疗。双侧治疗阶段双眼均接受sura-vec。随访持续至给药后5年，评估安全性、疗效及患者报告结局。 3 视网膜母细胞瘤II期试验招募主要产品：Chemoplaque (EpiscleralTopotecan) 主要内容：这是一项针对晚期或复发性视网膜母细胞瘤的II期扩展访问试验，旨在评估化疗斑块挽救眼球的安全性、疗效及最佳剂量。对常规治疗无效或单眼晚期的患者，在麻醉检查下将化疗斑块置于结膜下并贴合巩膜，留置56天后取出。分别于第0、28、56、84天进行麻醉眼科检查，定期抽血监测血常规及药物毒性。随访至第84天。研究目标为减少眼球摘除风险。 4 Ixo-vec治疗湿性AMD III期临床动态主要产品：Ixoberogene Soroparvovec (Ixo-vec) 主要内容：该研究是一项针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的III期随机、双盲、活性对照试验，纳入初治或经治患者。单次玻璃体内注射基因疗法Ixo-vec，主要终点为第52与56周平均最佳矫正视力（BCVA）变化，评估非劣效性。研究将评估安全性、耐受性与疗效，总随访5年。 5 艾伯维nAMD基因疗法进入III期主要产品：Surabgene Lomparvovec (ABBV-RGX-314) 主要内容：这是一项III期随机、双盲、活性对照研究，旨在评估TRS01滴眼液对比已获FDA批准的类固醇滴眼液（设盲）用于活动性非感染性前葡萄膜炎（包括合并葡萄膜炎性青光眼患者）的疗效与安全性。主要终点为疗效和安全性指标，入组患者伴或不伴葡萄膜炎性青光眼。研究计划为TRS01提供关键注册证据。 6 EYC-0305 1b/2a期临床试验启动主要产品：EYC-0305 主要内容：该研究为开放标签、多剂量递增的1b/2a期试验，评估EYC-0305（每24周玻璃体内注射一次）在新生血管性年龄相关性黄斑变性患者中的安全性与耐受性，同时评估药代动力学、免疫原性及对疾病活动度和视力的影响。 7 Dompé干眼新药将启动II期主要产品：DFL24498 主要内容：该II期随机、双盲、赋形剂对照、多中心研究，旨在评估DFL24498 0.08%局部眼药溶液与赋形剂治疗干眼症（DED）的疗效与安全性。计划纳入约417名成年患者，研究周期16周（12周治疗+2周随访），主要终点为疗效指标。 8 基因疗法AGX-08进入早期临床主要产品：AGX-08 主要内容：该研究是AGX-08治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩（GA）的首次人体试验，为前瞻性、剂量递增、研究者发起研究。约12-24名患者接受单次单侧玻璃体内注射不同剂量AGX-08或假注射对照，评估安全性、耐受性与初步疗效。 9 Rocklatan vs 拉坦前列素青光眼IV期研究主要产品：Rocklatan, Latanoprost 主要内容：该研究为随机、双盲、单中心、前瞻性对侧眼试验，旨在评估直接选择性激光小梁成形术（DSLT）后，加用复方奈他舒地尔/拉坦前列素（Rocklatan）对比拉坦前列素单药治疗青光眼的疗效。主要终点为第12周（Visit 3）两组平均日间眼压较基线（DSLT后及洗脱后）的变化。次要终点包括第12周各时间点（8:00、12:00、16:00）眼压变化及眼压下降百分比。研究设3次关键访视：第0天（筛查+DSLT）、第8周（基线）、第12周（随访），并进行视野、OCT、日间眼压测量及不良事件记录。 10 VRDN-003治疗TED的3期试验主要产品：VRDN-003 主要内容：该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，旨在评估研究药物VRDN-003在甲状腺眼病（TED）患者中的安全性与耐受性。入组患者无论病程长短，将随机接受每4周或每8周一次的皮下注射VRDN-003或安慰剂。研究采用双盲设计，受试者和研究者均不知晓分组情况。关键目标是确定VRDN-003在该给药方案下的安全性及耐受性特征，为后续临床开发提供依据。医脉通是专业的在线医生平台，“感知世界医学脉搏，助力中国临床决策”是平台的使命。医脉通旗下拥有「临床指南」「用药参考」「医学文献王」「医知源」「e研通」「e脉播」等系列产品，全面满足医学工作者临床决策、获取新知及提升科研效率等方面的需求。本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

2026-05-28

·有驾

对话专家｜迭代升级，探索糖网病最优管理方案

本文搬运自Retinal Physician | 第23卷，2026年5-6月页数：13-15页原作者：Omar Saeed，DO，公共卫生研究硕士，Veeral S. Sheth医学博士，MBA，FACS 原标题： New Strategies for Managing Diabetic Retinopathy（译：糖尿病视网膜病变管理的新策略）糖尿病视网膜病变（DR）仍是全球可预防视力丧失的主要原因之一，影响近三分之一的糖尿病患者，随着糖尿病患病率的持续上升，这一疾病负担日益加剧。1几十年来，治疗格局主要由两大支柱定义：激光光凝和玻璃体内抗VEGF注射。每一种都代表了当时的变革性进步，但在耐用性、可及性和整体疾病管理方面仍存在空白。技术进步改变了视网膜疾病的诊断和管理方式。药理学创新、多模态成像和新兴人工智能技术正在汇聚，为DR提供更深入的洞察。这些方法共同重塑了早期检测、疾病进展监测及DR全谱的治疗，从亚临床视网膜神经退化到晚期增殖疾病。本综述探讨了关键进展及其对临床实践的影响。图1。糖尿病视网膜病变，显示微血管病理。新兴的疗法和长期治疗正在重塑管理策略，改善疾病控制。药物过去二十年里，DR的抗VEGF武器库大幅扩展，近年来新药剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，且多种治疗药物正在开发中。法里奇马布（瓦比斯莫;基因泰克是首个获批用于视网膜疾病的双特异性抗体，通过靶向VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2）引入了一种新方法。抑制Ang-2可解决抗VEGF单用治疗可能无法完全控制的血管不稳定和炎症。2Faricimab已获FDA批准用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）;但目前该药物尚未获批用于DR，因为临床试验仍在进行中。3DME中的YOSEMITE和RHINE试验还显示出糖尿病视网膜病变严重度评分（DRSS）显著改善，且在部分患者中延长至每16周一次的用药间隔。4在aflibercept的制剂中，两种aflibercept都是2毫克（Eylea;Regeneron）和aflibercept 8毫克（Eylea HD）已获得FDA批准用于DR。5Eylea HD的推荐剂量为每4周服用8毫克，持续3个月，随后每8至12周服用8毫克;对于每8周无反应的患者，可每4周接受一次治疗。6这种方法减少注射次数，同时保持与2毫克配方相当的视觉和解剖效果。雷尼珠单抗（Lucentis;基因泰克）也获得了FDA批准用于Dr.S.的Susvimo（Genentech），一种可重装的输液管输送系统，于2025年5月获得FDA批准，代表了该疾病的首个连续递送治疗。植入物填充100毫克/毫升的雷尼珠单抗，需每9个月补充一次。FDA批准基于第三期PAVILION研究，该研究中，80%的Susvimo患者在第52周达到至少两步DRSS改善，而临床观察对照组为9%。7生物类似药领域也有所扩展，目前已有2种ranibizumab生物类似药和6种aflibercept生物类似药获得FDA批准。8它们的可用性开始改变成本和获取的格局，尤其是对于需要长期治疗、面临品牌药剂负担障碍的患者。由于可及性、成本考量和专利诉讼仍是考量因素，生物类似药在视网膜专家中的采用是逐步的。然而，对于高量视网膜诊所，生物类似药提供了临床上等效且成本较低的替代方案，可能随着时间推移提高治疗依从性。管道代理DR的研发流程正在迅速扩展，目前有两类治疗药物显示出重新定义治疗持久性的潜力。酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的机制基于细胞内阻断VEGF受体，这与抗VEGF生物制剂通常结合单个细胞外配体或受体形成对比。由于TKIs是小分子，它们可以扩散到细胞中，并抑制跨多种VEGF受体异构体（VEGFR-1、VEGFR-2和VEGFR-3）之间的磷酸化。该方法可能提供更广泛的途径抑制作用，包括对其他受体酪氨酸激酶的影响，如血小板来源生长因子受体（PDGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR），这些也被认为与血管通透性和炎症有关。例如，伏罗拉尼还被证明能抑制JAK1，从而抑制白细胞介素-6（一种在许多DME患者中上调的促炎细胞因子），提供了超越抗VEGF单用治疗的更广泛途径抑制作用。9,10EyePoint Pharmaceuticals 正在研究 Duravyu（EYP-1901），这是一种可持续递送伏罗拉尼至少 6 个月的生物腐蚀玻璃体内插入剂。9DME中的二期VERONA试验达到了主要终点，证明首次补充治疗相比aflibercept延长了使用时间，且减轻了治疗负担。DME（COMO和CAPRI）的三期临床试验正在进行中。眼疗中心正在研究Axpaxli（OTX-TKI），一种表达TKI阿替替尼的玻璃体内植入物，用于DR。在1/2期HELIOS试验中，100%的治疗患者保持或提升了DRSS分数，而对照组则有25%的进展。糖尿病视网膜病变的三期临床试验（HELIOS-2和HELIOS-3）已启动。基因治疗基因疗法涉及引入遗传物质以实现治疗效果。这种物质通常通过腺相关病毒载体（AAV）递送。一旦进入视网膜细胞，转基因利用细胞的天然蛋白质合成机制，产生治疗性蛋白。目前正在研究三种给药途径：视网膜下（外科）、脉体上（门内）和玻璃体内（门内）。DR的临床基因治疗通常使用编码抗VEGF蛋白的AAV一次性注射。通过实现这些药物的持续眼内生成，基因治疗有望显著减轻治疗负担。11,12多明尼加最先进的项目是surabgene lomparvovec，或称sura-vec（ABBV-RGX-314;Regenxbio/AbbVie），一种AAV8载体，编码抗VEGF抗体片段，通过门诊内一次脉体上注射递送。第二期ALTITUDE试验的两年数据显示安全性和疗效良好，短程局部预防类固醇在3级剂量下无药物相关严重不良事件，也无眼内炎症。这些发现支持启动一项关键的两部分安慰剂对照2b/3期试验，主要终点在1年时DRSS改善超过2步。13影像引导监测先进的影像学仍然是视网膜实践的核心。现有的影像工具包已经大幅发展，对DR的分期、监测和治疗方式产生了重要影响，其中许多仍在常规护理中整合。光学相干断层扫描血管造影（OCT-A）在过去十年中已成为DR评估的重要补充。OCT-A是一种非侵入性方法，利用血流中的运动对比生成表浅和深层毛细血管丛的层级特异性血管造影，非常适合早期和临床前DR的血管变化检测。定量指标，包括血管密度、中央凹缺血区面积（FAZ）和分形尺寸，越来越多地被用作客观生物标志物。由于毛细血管不灌注导致FAZ增大与视力下降相关，被认为是疾病进展的重要标志。在治疗监测中，3至9个月的抗VEGF治疗与血管直径减小和FAZ参数改善相关，暗示潜在血管重塑。14,15超广视场荧光素血管造影（UWF-FA）挑战了ETDRS七场标准的充分性。DRCR视网膜网络协议AA显示，UWF-FA识别的外周病变（主要是微动脉瘤）与DR进展风险增加70%相关，表明与七场影像相比，预后能力有所提升。16在增殖型DR中，识别外周非灌注有助于激光规划，并有助于解释缺血超出后极时难治性DME。这些工具共同支持从方案驱动的管理向个性化、生物标志物引导护理的转变。OCT-A指标和UWF-FA发现可以帮助按疾病生物学和进展风险对患者进行分层，而非采用统一的监测和治疗间隔。融入临床实践将这些进展转化为临床实践，需要结构化的方法，在合适的时间为合适的患者匹配合适的工具。对于未接受治疗的DR和DME患者，使用新一代药物的延长剂量周期和良好的DRSS效果越来越支持。对于高风险增殖疾病或广视场影像识别出显著周围缺血的眼睛，启动或加强抗VEGF治疗的门槛可能较低。对于治疗负担较大且抗VEGF治疗有明显反应的患者，带有ranibizumab（Susvimo）的港口递送系统提供了FDA批准的替代方案，值得讨论。与此同时，包括TKIs和基因治疗在内的新兴疗法旨在进一步提升耐久性。向患者传达不断变化的治疗环境可能具有挑战性。患者教育在多次就诊中得到强化效果最佳。虽然在初次会面时无法全面审查所有选项，但随着信任的建立，讨论可以扩展。从频繁注射过渡到延长间隔或持续给药治疗时，应谨慎规划;更长的间隔反映的是药物设计的改进，而非监测需求减少。广视场成像与OCT-A的整合应根据疾病阶段进行指导，而非每次就诊均一应用，以避免工作流程瓶颈。与初级保健和内分泌诊所建立人工智能辅助转诊路径，有助于更早发现并扩大糖尿病患者的医疗服务。结论DR管理持续围绕三大核心支柱发展：效能、耐用性和可及性。新型药物治疗正在延长治疗周期，并针对超越单纯VEGF的疾病通路。先进的影像技术使生物标志物驱动的个性化监测能够更准确地反映疾病负担。与此同时，基于人工智能的筛查为更早识别患者提供了途径，包括那些有失访风险的患者。这些进展共同为减少人群视力损失提供了机会，并从根本上改变糖尿病视网膜病变的长期发展轨迹。专家介绍参考文献 1. Lundeen EA, Burke-Conte Z, Rein DB, et al. Prevalence of diabetic retinopathy in the US in 2021. JAMA Ophthalmol. 2023;141(8):747-754. doi:10.1001/jamaophthalmol.2023.2289 2. Bahr TA, Bakri SJ. Update on the management of diabetic retinopathy: anti-VEGF agents for the prevention of complications and progression of nonproliferative and proliferative retinopathy. Life. 2023;13(5):1098. doi:10.3390/life13051098 3. Faricimab for retinal nonperfusion associated with nonproliferative diabetic retinopathy: the MAGIC phase 2, multicenter, open-label, randomized controlled trial. Clinicaltrials.gov identifier: NCT05681884. March 20, 2026. Accessed April 6, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05681884 4. Wong TY, Haskova Z, Asik K, et al. Faricimab treat-and-extend for diabetic macular edema: two-year results from the randomized phase 3 YOSEMITE and RHINE trials. Ophthalmology. 2024;131(6):708-723. doi:10.1016/j.ophtha.2023.12.026 5. Regeneron Pharmaceuticals. Eylea HD (aflibercept) injection 8 mg approved by FDA for the treatment of macular edema following retinal vein occlusion (RVO) and for monthly dosing across approved indications. Accessed April 6, 2026. https://newsroom.regeneron.com/news-releases/news-release-details/eylea-hdr-aflibercept-injection-8-mg-approved-fda-treatment/ 6. FDA approves higher-dose version of aflibercept. Accessed April 6, 2026. https://www.ajmc.com/view/fda-approves-higher-dose-version-of-aflibercept 7. Pieramici DJ, Awh CC, Chang M, et al. Port delivery system with ranibizumab vs monitoring in nonproliferative diabetic retinopathy without macular edema: the Pavilion randomized clinical trial. JAMA Ophthalmol. 2025;143(4):317-325. doi:10.1001/jamaophthalmol.2025.0001 8. Bressler NM, Kaiser PK, Do DV, et al. Biosimilars of anti-vascular endothelial growth factor for ophthalmic diseases: a review. Surv Ophthalmol. 2024;69(4):521-538. doi:10.1016/j.survophthal.2024.03.009 9. Harp MD. EyePoint Pharmaceuticals details phase 3 program evaluating vorolanib intravitreal insert for DME. Ophthalmology Times. October 16, 2025. Accessed April 9, 2026. https://www.ophthalmologytimes.com/view/eyepoint-pharmaceuticals-details-phase-3-program-evaluating-vorolanib-intravitreal-insert-duravyu-for-dme 10. Liang C, Yuan X, Shen Z, Wang Y, Ding L. Vorolanib, a novel tyrosine receptor kinase receptor inhibitor with potent preclinical anti-angiogenic and anti-tumor activity. Mol Ther Oncolytics. 2022;24:577-584. doi:10.1016/j.omto.2022.01.001 11. Drag S, Dotiwala F, Upadhyay AK. Gene therapy for retinal degenerative diseases: progress, challenges, and future directions. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2023;64(7):39. doi:10.1167/iovs.64.7.39 12. Ho AC, Vajzovic L. Gene therapy and the future of eye care. Retina Today. Accessed March 25, 2026. https://retinatoday.com/current-practice-future-options 13. Regenxbio announces pivotal program for surabgene lomparvovec in diabetic retinopathy. August 7, 2025. Accessed April 9, 2026. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-pivotal-program-surabgene-lomparvovec/ 14. Yu Y, Cui S, He Y, et al. Early diabetic retinopathy evaluation with OCTA: a study on vascular branching and fragmentation. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2024;65(14):21. doi:10.1167/iovs.65.14.21 15. Waheed NK, Rosen RB, Jia Y, et al. Optical coherence tomography angiography in diabetic retinopathy. Prog Retin Eye Res. 2023;97:101206. doi:10.1016/j.preteyeres.2023.101206 16. Silva PS, Marcus DM, Liu D, et al. Association of ultra-widefield fluorescein angiography–identified retinal nonperfusion and the risk of diabetic retinopathy worsening over time. JAMA Ophthalmol. 2022;140(10):936-945. doi:10.1001/jamaophthalmol.2022.3130 原文链接：https://www.retinalphysician.com/issues/2026/may-june/new-strategies-for-managing-diabetic-retinopathy/ 声明本文相关生物医药及眼科领域产业新闻内容，由AI工具辅助完成网络信息搜集与整理工作。内容整理过程中已对信息来源及准确性进行核查，但AI生成内容可能存在疏漏，敬请谅解。本文仅传递产业资讯，不提供医疗、投资建议。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本声明旨在保障信息透明度，AI工具仅为辅助手段，不享有相关内容的著作权及署名权。

2026-05-20

·世易眼科汇

眼科领域基因治疗的转变

抗VEGF时代后的未满足需求过去10年间，抗VEGF生物制剂的玻璃体腔注射显著改善了多种视网膜疾病的治疗方式，尽管其仍存在一定局限性。尽管大量研究已证实抗VEGF药物在治疗nAMD、DR及DME中的疗效，但最大获益往往出现在高度受控、规律频繁注射抗VEGF药物的临床试验环境中，而真实世界常规临床实践中的注射频率通常更低。临床实践中较长的注射间隔可能导致疾病活动控制不足，并随着时间推移增加视力丧失风险。患者往往会发现频繁往返医院接受注射极具挑战性。影响抗VEGF注射依从性的障碍包括后勤问题、社会经济因素、合并疾病以及对注射的恐惧。未能遵循推荐给药方案，可能由于药物浓度波动及视网膜厚度反复变化，而导致长期视力结局欠佳，这种情况尤其容易发生于非计划性的长时间注射间隔期间。尽管新获批药物可在一定程度上延长给药间隔，但其持续作用时间仍可能有限，而视网膜专科医生在2025年仍将“更长效疗法”视为nAMD治疗中最大的未满足需求。基因治疗理念的兴起基因治疗有望通过减少甚至消除反复玻璃体腔注射这一沉重循环，解决上述问题。抗VEGF药物的抗血管生成特性结合更持久的基础治疗效应，有潜力改善长期视力结局，并符合临床对于安全、有效、持久且实用疗法的期待。事实上，在2025年ASRS偏好与趋势调查中，基因治疗被列为“最令人兴奋的治疗方式”。值得注意的是，当新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）于1885年首次被正式描述为“老年性黄斑疾病”时，人们根本无法想象视网膜细胞能够自行产生药物。而到了2025年，基因治疗不仅已被广泛理解，更成为临床现实，并有望很快成为视网膜专科医生治疗武器库中的一种新选择。从遗传性疾病到常见视网膜疾病基因治疗于2017年首次进入眼科领域，当时voretigene neparvovec-rzyl获批用于治疗Leber先天性黑矇这一罕见遗传性视网膜疾病。这一里程碑式批准为该理念扩展至常见非遗传性视网膜疾病，如nAMD、糖尿病视网膜病变（DR）及糖尿病黄斑水肿（DME）打开了大门。用于视网膜疾病的基因治疗通过病毒载体将“制造特定蛋白”的指令转导至视网膜细胞。转导后，细胞被编程表达因基因突变而缺失或功能异常的正常蛋白（如RPE65），或产生在正常情况下并不内源性表达、但对nAMD、DR及DME等获得性疾病具有治疗价值的蛋白（如阿柏西普）。当前临床开发格局目前，多项采用专有载体的临床研究项目已显示出功能学及解剖学获益，同时减少了频繁抗VEGF注射需求。在遗传性与获得性视网膜疾病中均证实临床价值后，多项基因治疗项目现已积累数年临床数据，以支持其疗效、耐受性及持久性。目前，共有3种研究性基因治疗候选药物正在开展nAMD临床试验：4D-150（4FRONT-1，3期；4FRONT-2，3期）、ADVM-022（ARTEMIS，3期）以及ABBV-RGX-314（ATMOSPHERE，3期；ASCENT，3期；AAVIATE，2期）。4D-150与ADVM-022采用玻璃体腔注射，而ABBV-RGX-314则通过视网膜下（3期）或脉络膜上腔（2期）给药。这些临床项目均利用改良AAV载体，将编码阿柏西普（4D-150与ADVM-022）或雷珠单抗（ABBV-RGX-314）的基因导入视网膜细胞。除阿柏西普外，4D-150递送的遗传载荷还包含第二个转基因，用于编码针对VEGF-C的抑制性RNA序列，在临床前模型中可增强阿柏西普表达。 4D-150、ADVM-022及ABBV-RGX-314均是医生与研究申办方数十年持续合作的成果，其共同目标是优化nAMD、DR及DME等视网膜疾病患者的长期视力结局。患者选择与临床应用思考部分视网膜专科医生可能倾向于仅将基因治疗用于治疗负担较高患者，而另一些医生则可能基于患者个体因素考虑更早干预。4D-150与ADVM-022的3期研究同时纳入初治及既往接受治疗患者，而ABBV-RGX-314的3期项目则仅纳入既往接受过抗VEGF治疗的患者。未来这些研究的进一步分析结果，将有助于明确哪些患者群体获益最大，以及何时进行基因治疗最为合适，从而指导患者筛选。安全性与免疫相关问题对于基因治疗等研究性疗法而言，安全性无疑是最受关注的问题之一。腺相关病毒（AAV）基因治疗项目的潜在担忧包括炎症与免疫原性风险、潜在脱靶效应，以及转导后无法关闭蛋白表达的问题。相较其他器官，视网膜具备多项天然优势，使其成为基因治疗最理想的靶器官之一。视网膜由稳定、非分裂性细胞群构成，而相对较小的组织体积（约65 mm³）使局部给药成为可能。血视网膜屏障则有助于减少眼内注射药物的全身暴露，从理论上降低炎症相关不良事件及全身脱靶效应风险。由于研究设计、衣壳特性、抗VEGF基因产物以及给药途径（即视网膜下、脉络膜上腔及玻璃体腔）不同，目前尚无法直接比较不同项目或不同载体之间的结果。不同临床项目的给药剂量亦存在差异，而较低剂量理论上更不容易诱发免疫反应，因此可能影响整体安全性特征。为降低眼内炎症风险，2期研究通常采用预防性类固醇方案。正在进行的玻璃体腔基因治疗3期研究均采用至少20周的预防性局部糖皮质激素减量方案。而采用视网膜下给药的3期研究则未采用预防性类固醇方案，这可能与手术环境下病毒衣壳局限于较小、明确区域有关。目前，1/2期nAMD基因治疗试验已获得最长达4年的随访数据，总体耐受性良好，并显示持续且长期的治疗效果。未来展望当前3期研究项目在实施基因治疗前均会评估患者对抗VEGF治疗的反应，目的是将该疗法用于最可能获益的患者。鉴于已有数据支持在nAMD及DME等疾病中维持持续治疗的重要性，细胞转导的永久性或许应被视为实现长期疾病控制的有利特征，而非阻碍因素。如果获得批准，这些基因治疗的临床应用将需要综合考虑整体安全性与疗效数据，同时兼顾实际使用便利性及个体患者需求。目前，全球已有数百家研究中心积极参与这些3期项目的推进。表格中列出了各3期研究的关键数据读出时间线，也预示着向监管机构递交潜在上市申请这一激动人心的阶段即将开启。 Reference 1. https://europe.ophthalmologytimes.com/view/the-gene-therapy-shift

100 项与 Surabgene Lomparvovec 相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
糖尿病性黄斑水肿	临床3期	美国	AbbVie, Inc.	2026-05-20
脉络膜新生血管	临床3期	美国	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	日本	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	加拿大	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	法国	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	德国	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	匈牙利	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	意大利	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	西班牙	AbbVie, Inc.	2022-01-13
脉络膜新生血管	临床3期	英国	AbbVie, Inc.	2022-01-13

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


EURETINA2025	临床1/2期	湿性年龄相关性黄斑变性	10	ABBV-RGX-314 (bilateral choroidal neovascularization secondary to age-related macular degeneration)	構範範壓憲醖網膚鏇膚(鹹構鏇簾顧窪壓鑰廠獵) = 襯觸觸觸觸獵襯齋鑰膚齋鏇襯網顧廠膚蓋觸窪 (廠蓋積簾製顧衊範夢壓 ) 更多	积极	2025-09-04
NCT04514653 (AAVIATE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	湿性黄斑变性	106	ABBV-RGX-314	製構繭醖膚積顧蓋衊糧(鬱齋觸廠鹽構鏇膚壓鬱) = in the study eye were mild or moderate and included conjunctival hemorrhage, increased intraocular pressure, episcleritis, and conjunctival hyperemia. 製鬱積築顧範淵繭顧鑰 (糧鹽獵蓋構繭齋艱構夢 ) 更多	积极	2024-01-16
EURETINA2023	N/A	糖尿病性黄斑水肿	-	RGX-314 at a dose level of 2.5 x E11 GC/eye	繭範齋膚窪簾糧壓膚觸(範鹹網窪餘簾鏇齋襯繭) = three cases of mild intraocular inflammation through 6 months which resolved with topical corticosteroids 製願觸構獵遞齋壓鹽淵 (夢觸齋顧網觸鏇襯製築 ) 更多	-	2023-10-05
EURETINA2023	N/A	糖尿病性黄斑水肿	-	RGX-314 at an increased dose level of 5 x E11 GC/eye		-	2023-10-05
EURETINA2023	N/A	年龄相关性黄斑变性	-	RGX-314	網顧網壓壓網艱艱襯憲(遞願選夢醖顧網顧遞積) = No new drug-related ocular adverse events (AEs) have been reported in Cohorts 1-4 簾衊憲蓋製齋憲獵範鏇 (範鹹顧憲廠鹽簾鬱鬱遞 ) 更多	-	2023-10-05
Phase I/IIa (ARVO2023)	临床1/2期	湿性年龄相关性黄斑变性	42	RGX-314	繭艱網鏇簾選願積積憲(壓積糧鑰觸鹹鏇遞醖窪) = no new drug-related ocular adverse events reported in Cohorts 1-4 and one drug-related adverse event of significantly decreased BCVA in Cohort 5 製積艱壓繭窪觸醖獵構 (壓觸鬱夢簾鏇窪選餘蓋 )	积极	2023-04-23
NCT04567550 (ALTITUDE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	糖尿病性视网膜病变	60	RGX-314	窪觸餘夢選範鹹窪糧衊(選夢願選遞憲積範襯構) = 衊壓積窪憲鬱鬱鑰製蓋製構網鑰獵範糧淵襯獵 (構選衊願夢齋艱襯顧鏇 ) 更多	积极	2022-11-02
NCT04567550 (ALTITUDE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	糖尿病性视网膜病变	60	control	窪觸餘夢選範鹹窪糧衊(選夢願選遞憲積範襯構) = 簾艱簾築廠醖蓋鹹鑰積製構網鑰獵範糧淵襯獵 (構選衊願夢齋艱襯顧鏇 ) 更多	积极	2022-11-02
NCT04567550 (ALTITUDE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	糖尿病性视网膜病变	20	RGX-314	鹽獵築構襯構衊餘壓壓(範齋艱鏇鹹齋範鬱淵窪) = 簾觸遞壓構網願築夢襯夢餘築膚構襯願獵製餘 (選願壓廠獵選廠衊蓋醖 ) 更多	积极	2022-09-13
NCT04567550 (ALTITUDE, Corporate Publications) 人工标引	临床2期	糖尿病性视网膜病变	20	Observational	鹽獵築構襯構衊餘壓壓(範齋艱鏇鹹齋範鬱淵窪) = 繭蓋鹽鹽構廠淵簾鏇鬱夢餘築膚構襯願獵製餘 (選願壓廠獵選廠衊蓋醖 ) 更多	积极	2022-09-13
NCT04514653 (AAVIATE, PRNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	19	RGX-314	夢廠鹹選鹽觸窪齋壓觸(糧壓簾衊製膚繭鑰憲獵) = 鬱觸壓壓膚鬱鬱糧鑰襯廠艱鑰窪鹹鹹繭廠襯壓 (築願積糧壓夢廠鑰觸積 ) 更多	积极	2021-10-01
NCT04514653 (AAVIATE, PRNewswire) 人工标引	临床2期	湿性年龄相关性黄斑变性	19	Ranibizumab	夢廠鹹選鹽觸窪齋壓觸(糧壓簾衊製膚繭鑰憲獵) = 獵構餘鑰願窪鑰構衊觸廠艱鑰窪鹹鹹繭廠襯壓 (築願積糧壓夢廠鑰觸積 ) 更多	积极	2021-10-01
EURETINA2021	N/A	湿性年龄相关性黄斑变性	-	RGX-314	鬱繭構襯製鏇齋衊獵餘(鏇蓋鑰繭願鹹蓋窪憲鹹) = 20 serious adverse events (SAEs) reported in 13 patients, including one possibly drug-related SAE of significant decrease in vision in Cohort 5 襯襯願選衊襯製鬱廠鏇 (範範醖觸鏇鬱艱夢觸窪 ) 更多	-	2021-09-01
RGX-314 (ASGCT2020)	临床1/2期	湿性年龄相关性黄斑变性	42	RGX-314 gene therapy	構獵壓糧衊鬱淵築觸獵(顧構築鏇餘鬱選衊蓋齋) = improved central retinal thickness (-83 µm) 襯壓糧遞觸遞積鬱蓋製 (觸膚遞衊鏇觸觸築網築 ) 更多	积极	2020-04-28