A Non-Interventional, Observational Study to Investigate Long-Term Safety and Clinical Parameters of Somapacitan Treatment in Paediatric Patients with Growth Hormone Deficiency (GHD)During Routine Clinical Practice in India - Nil

开始日期2026-05-03

申办/合作机构

Novo Nordisk India Pvt Ltd.

NCT06709040

/ Enrolling by invitationN/A

A Non-interventional, Observational, Registry-based Study to Investigate Long-term Safety and Clinical Parameters of Somapacitan Treatment in Paediatric Patients With Growth Hormone Deficiency During Routine Clinical Practice

The aim of this study is to look at the long-term safety and clinical parameters of somapacitan in paediatric participants with growth hormone deficiency under routine clinical practice conditions. The study population will include 400 paediatric growth hormone deficient participants from the Global Registry for Novel Therapies in Rare Bone and Endocrine Conditions (GloBE-Reg) treated with once-weekly somapacitan and fulfilling the eligibility criteria of the study. The total duration of the study is planned to 10 years consisting of a 5-year recruitment period in the GLoBE-Reg followed by a 5-year follow-up period.

开始日期2024-12-13

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT06109935

/ Enrolling by invitationN/A

A Multi-centre, Prospective, Open Label, Single-arm, Non-interventional Post-marketing Study to Investigate the Long-term Safety and Clinical Parameters of Sogroya® Treatment in Children With Short Stature Due to Growth Hormone Deficiency Where Epiphysial Discs Are Not Closed Under Normal Clinical Practice Conditions in Japan Special Use-results Surveillance on Long Term Use of Sogroya® in Children With Short Stature Due to Growth Hormone Deficiency (GHD) Where Epiphysial Discs Are Not Closed

The purpose of the study is to investigate the safety and effectiveness of Sogroya® in children with short stature due to growth hormone deficiency where epiphysial discs are not closed under real-world clinical practice in Japan. The study will last for about 1 year (at shortest) to 3 years (at longest) depending on when the participant takes part in the study. The participant will be asked to answer questionnaire(s) about how they feel about the growth hormone (GH) product treatment once during the study (at about 3 months after starting the Sogroya® treatment) and about 3 months after starting the Sogroya® treatment.

开始日期2023-10-04

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与帕西生长激素相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与帕西生长激素相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与帕西生长激素相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与帕西生长激素相关的文献（医药）

2026-09-01·HORMONE AND METABOLIC RESEARCH

Real-World Effectiveness and Safety of Recombinant Human Growth Hormone in Chinese Children with Noonan Syndrome: Long-Term Follow-Up and a 2-Year Comparison of Short- and Long-Acting Formulations

Article

作者: Zhang, Beibei ; Gao, Xinying ; Gong, Chunxiu ; Chen, Jiajia ; Zhao, Manman ; Peng, Yaguang

Abstract:

This retrospective real-world cohort study evaluated the effectiveness and safety of recombinant human growth hormone therapy in Chinese children with Noonan syndrome, with a predefined comparison between short-acting growth hormone and long-acting growth hormone during the first 2 years of treatment. Twenty children with Noonan syndrome were included; 16 were boys, and the median age at recombinant human growth hormone initiation was 5.55 years. The baseline height standard deviation score was−3.01. During the first 2 years, 10 patients received short-acting growth hormone and 10 patients received long-acting growth hormone. The median height standard deviation score increased to−2.20 after 1 year and−1.84 after 2 years, with significant longitudinal improvement over time. The cumulative change in height standard deviation score did not differ significantly between short-acting growth hormone and long-acting growth hormone at year 1 (0.58 vs. 0.71) or year 2 (1.01 vs. 1.30). First-year growth velocity was comparable between groups, whereas the apparent second-year difference was no longer significant after excluding short-acting growth hormone-treated patients who entered puberty and received adjunctive therapy. Among 16 patients with PTPN11 variants, the median cumulative change in height standard deviation score was 1.20 and 56.3% achieved an HtSDS of above−2 standard deviation score at the last follow-up. No diabetes mellitus, malignancy, new cardiovascular events, intracranial hypertension, or slipped capital femoral epiphysis occurred. Insulin-like growth factor-1 standard deviation score elevations were transient. Recombinant human growth hormone therapy was associated with sustained linear growth in children with Noonan syndrome, and short-acting growth hormone and long-acting growth hormone showed broadly comparable short-term efficacy under regular safety monitoring.

2026-09-01·Endocrinology, diabetes & metabolism

Long‐Acting Growth Hormone Versus Daily Growth Hormone for Growth Hormone Deficiency Patients: A Network Meta‐Analysis of Clinical Trials

Review

作者: Ataya, Mohammed ; Abulehia, Ayah ; Sammour, Alhammam Mohammad ; Ghanem, Usra ; Abadi, Amir ; Sawafta, Ahmed Jalal ; Nairat, Rahma ; Ghanem, Hamid ; Ayesh, Hazem

ABSTRACT:

Introduction:

Current guidelines recognize daily recombinant human growth hormone ( rhGH ) as standard care and long‐acting growth hormone ( LAGH ) as an alternative for paediatric growth hormone deficiency ( CHD ). In this network meta‐analysis ( NMA ), we updated the evidence to evaluate comparative efficacy and safety of multiple dosing nodes of LAGH versus daily somatropin.

Methods:

Major databases, including PubMed, Embase, Cochrane Central, Scopus, Web of Science, and http://ClinicalTrials.Gov , were searched through April 2026 for randomized controlled trials (RCTs)in children with CHD. Outcomes included height velocity (HV), height SDS, and adverse events. Direct and indirect evidence was synthesized using a frequentist random‐effects NMA (OSF: https://doi.org/10.17605/osf.io/nugpe ).

Results:

Eighteen RCTs ( n = 3137) were analysed. In the primary random‐effects model for HV, weekly YPEG‐rhGH 0.1 mg/kg/week showed a significantly higher velocity compared to daily Somatropin (SMD: 5.02), whereas Somatrogon 0.25/0.48/0.66 mg/kg/week and Somapacitan 0.04 mg/kg/week showed lower HV. No significant differences were observed across treatments for height SDS. For IGF‐1 SDS, Lonapegsomatropin 0.24 mg/kg/week significantly increased levels (SMD: 0.74 [0.36–1.12]), while Somatrogon and Somapacitan 0.04 mg/kg/week demonstrated reductions. Safety profiles showed that Somatrogon significantly increased the risk of localized injection site erythema (RR: 10.55) and pain. However, overall discontinuation rates did not differ significantly between LAGH formulations and daily therapy across the network.

Conclusions:

Once‐weekly LAGH provides an effective frontline alternative to daily acting growth hormone, without compromising overall linear growth or safety, while displaying no differences in overall treatment discontinuation. Selection should be based on the patients' clinical profiles, specifically considering higher localized reactions with Somatrogon. Clinicians should adhere to formulation‐specific sampling windows (2–5 days post dose for Lonapegsomatropin; 96 h for Somatrogon) to accurately monitor steady‐state IGF ‐1 levels.

2026-08-28·EUROPEAN JOURNAL OF ENDOCRINOLOGY

Long-acting growth hormone: an updated Growth Hormone Research Society consensus statement

Review

作者: Karges, Wolfram ; Backeljauw, Philippe F ; Jorgensen, Jens O L ; Lebl, Jan ; Grimberg, Adda ; Sävendahl, Lars ; Boguszewski, Margaret C S ; van Bunderen, Christa C ; Boguszewski, Cesar L ; Polak, Michel ; Collett-Solberg, Paulo F ; Clayton, Peter ; Chatelain, Pierre ; Neggers, Sebastian J C M M ; Strasburger, Christian J ; Schilbach, Katharina ; Schweizer, Junia R O L ; Gebauer, Judith ; Yuen, Kevin C J ; Agrawal, Nidhi ; Biller, Beverly M K ; Radovick, Sally ; Arlien-Søborg, Mai C ; Woelfle, Joachim ; Stevens, Adam ; Johannsson, Gudmundur ; Werner, Haim ; Maghnie, Mohamad ; Hoffman, Andrew R ; Cianfarani, Stefano ; Luo, Xiaoping ; Bidlingmaier, Martin ; Miller, Bradley ; Fleseriu, Maria ; Juul, Anders ; Ho, Ken K Y ; Maniatis, Aristides ; Chanson, Philippe

Abstract:

Long-acting growth hormone (LAGH) preparations have moved from development to routine clinical use over the past decade. Several products are now approved for paediatric growth hormone deficiency (GHD), selected non-GHD short-stature indications, and, in some regions, for adult GHD. The Growth Hormone Research Society convened an international workshop in October 2025 to reappraise the evidence base and refine clinical recommendations. Currently, data are available for up to 7 years of LAGH treatment in over 8000 individuals. This remains substantially shorter and smaller than for daily GH. Across preparations, short- to mid-term efficacy appears comparable to daily somatropin, provided dosing is individualized and monitored appropriately. Approvals and pivotal trials include both treatment initiation and switching from daily GH, depending on product and regional label. No new major safety signals have been identified in trials and real-world reports, although data on BMI trajectories require further evaluation. Injection-site reactions remain the most frequent adverse event and vary by formulation. Anti-drug antibodies have been observed, yet evidence suggests they have limited clinical impact. Effects on glucose metabolism resemble those of daily therapy, but metabolically, high-risk groups are under-represented in studies. Among cancer survivors, data on tumour recurrence and second neoplasms with LAGH are not yet available. Recommendations and practice points emphasized careful patient selection and counselling, product-specific dosing, and insulin-like growth factor-I (IGF-I) monitoring. Urgent knowledge gaps include transition care, long-term efficacy, adherence, and safety in cancer survivors. Well-resourced registries are essential for addressing these gaps and supporting safe, effective, and patient-centred use of LAGH.

256

项与帕西生长激素相关的新闻（医药）

2026-10-07

·金城岁月者

安科生物深度研究：现金牛、参股前沿与政策敞口的三角平衡

核心结论安科生物是一家「重组蛋白现金牛 + 自主管线 + 参股前沿」三层结构的药企，它的利润几乎全部来自真实药品销售，而非投资收益或 BD 一次性收益——这一点与多数「创新药公司」截然相反。但真正的矛盾不在报表质量，而在主业对单一产品的依赖与政策定价权的外移。生意本质： 2025 年基因工程药（以生长激素「安苏萌」为核心）收入 19.37 亿元，占营业收入 73.20%；公司自述 2023 年生长激素收入接近合并收入 70%。盈利来源是可持续的药品销售，而非项目收益。盈利质量： 2025 年非经常性损益仅 6713.77 万元，扣非净利润 6.68 亿元，占归母净利润 90.9%；投资收益合计 1820.37 万元，其中权益法核算的长期股权投资收益为 −1715.86 万元（负数）——参股项目当前是拖累而非虚增。资产安全：资产负债率 14.62%，有息负债 0.33 亿元（占比 0.14%），货币资金加交易性金融资产等类现金合计超 18 亿元，商誉仅 6655.72 万元，暴雷风险很低。核心矛盾： 2026 年上半年营收 10.98 亿元、同比 −15.04%，归母净利润 3.32 亿元、同比 −9.33%。公司明确归因于集采与医保谈判常态化下的价格下行，新品尚未形成规模对冲存量波动。综合评分：按 6 维度 22 项指标量化评估，得分 74.5 / 100，评级「良好」。最强项是财务健康度（15.5/18，得分率 86.1%），最弱项是赛道政策与风险对冲（6.5/10，得分率 65.0%）。 01生意模式：1 分钟看懂它靠什么赚钱一句话概括安科生物卖的是「重组蛋白 + 生物类似药 + 中药贴膏」三类药，核心是已经卖了二十多年的人生生长激素（安苏萌）和人干扰素 α2b（安达芬）。公司是国内较早实现生物药产业化的企业之一，曾实现国产第一支人干扰素 α2b 产业化。收入结构（2025 年，经审计年报数据）区分三类收入性质（框架核心要求）收入性质对应科目 2025 年金额可持续性判断药品销售收入（主业）营业收入 26.47 亿元可持续，是利润的绝对主体BD / 代理收入营业收入（代理产品）晟诺娃、维臻高、小金娃等，2025 年贡献有限处于商业化初期，尚未形成规模参股投资收益投资收益—权益法核算−1715.86 万元当前为负；PA3-17 上市后才可能转正，且权益有限非经常性损益营业外/处置/政府补助等 6713.77 万元占归母净利润仅 9.1%，不构成利润依赖关键辨析：框架预设的「利润高度依赖参股投资收益」在安科身上并不成立。恰恰相反，权益法核算的长期股权投资收益为负数，说明参股的前沿管线目前处于投入期而非收获期，公司并未用参股收益美化报表。这一点与市场部分质疑存在明显分歧。行业地位与核心竞争优势行业地位人生生长激素品牌影响力与市场份额位居国内第一梯队，公司年报自述注射用曲妥珠单抗（安赛汀）为安徽省首个肿瘤靶向药、首个大分子生物类似药，位列国内曲妥珠单抗市场第一梯队国家企业技术中心、博士后科研工作站；国家科技进步二等奖 2 项、国家科技进步三等奖 1 项子公司苏豪逸明拥有 9 个登记号 A 状态原料药产品、2 个欧盟 CEP 产品，为国家集采产品原料药供应企业核心竞争优势渠道即护城河：二十余年儿科内分泌学术推广网络与医院覆盖，是生长激素市场的核心资产重组蛋白平台复用性强：大肠杆菌/哺乳动物细胞表达与纯化工艺可持续产出新产品资产负债表的现金厚度：类现金超 18 亿元、资产负债率 14.62%，足以支撑多线研发与股权投资商业模式转向「参股 + 独家商业化」：以小资金锁定前沿管线的大中华区商业化权益，用商业化能力换技术主导权保留给创始团队 02盈利质量：账面利润是真的，还是会计游戏这一节要回答一个具体问题：安科的利润，有没有被一次性收益或参股收益「美化」？答案是没有。这是安科生物区别于多数创新药企的关键特征。三年利润质量交叉核验指标 2023 年 2024 年 2025 年核验结论营业收入（亿元） 28.66 25.36 26.47 2025 年同比 +4.36% 归母净利润（亿元） 8.47 7.07 7.35 同比 +4.00% 扣非净利润（亿元） 8.09 6.47 6.68 同比 +3.25%，与归母同步扣非 / 归母 95.5% 91.5%90.9%九成以上利润来自经常性经营经营活动现金流净额（亿元） 9.53 6.85 8.63 同比 +25.95%净现比（经营现金流/归母净利） 112.5% 96.9%117.4%利润有真实现金流支撑销售毛利率 78.3% 77.4% 75.70% 连续下行，反映集采降价加权平均 ROE 24.91% 18.21% 17.50% 逐年回落数据来源：安科生物 2023–2025 年年度报告（巨潮资讯网），经交叉核验投资收益拆解：参股项目当前是「拖累」而非「虚增」怎么读这张表：2025 年投资收益合计 1820.37 万元，占利润总额约 2.4%。其中权益法核算的长期股权投资收益为 −1715.86 万元，即参股联营企业整体处于亏损状态，按权益法确认的投资收益为负。加上理财产品收益 2076.46 万元、债权投资收益 660.04 万元，合计投资端对利润的净贡献极小。因此「安科靠参股 CAR-T 撑利润」的说法与财报不符。费用管控：真降本，还是延后投入费用项 2024 年（亿元） 2025 年（亿元）同比销售费用 8.19 7.97 −2.73% 管理费用 1.67 1.51 −9.77% 研发费用 2.01 2.19 +9.02% 研发投入总额（含资本化） 1.90 2.28 +20.52% 研发投入占营业收入 7.47% 8.63% +1.16pct 研发支出资本化率 7.09%3.91% −3.18pct 值得肯定的一点：研发资本化率连续三年下降（16.71% → 7.09% → 3.91%），公司说明系多数项目仍在临床前至 II 期阶段、支出全部费用化，仅 2025 年下半年部分项目进入 III 期才达到资本化条件。这说明公司没有通过激进资本化虚增当期利润，属会计政策审慎的正面信号。但也要看到，2026 年上半年研发费用同比 −18.65%、销售费用同比 −24.44%，费用下降部分来自新品推广尚未铺开的被动收缩，需观察是「提效」还是「延后投入」。 03资产负债表安全度：会不会暴雷结论直接：安科生物的资产负债表是 A 股医药板块里较为干净的一类，短期资金链风险极低。低杠杆、类现金充裕、商誉极小，扩张中也没有明显的债务压力。关键资产科目（2025 年末）科目金额（亿元）占总资产风险判读货币资金 2.50 4.51% 偏低但搭配交易性金融资产使用交易性金融资产 11.92 21.48% 主要为主业之外的资金配置其他权益工具投资 3.81 6.86%含维昇药业、宝济药业股权，公允价值变动计入其他综合收益，股价波动会传导至净资产长期股权投资 1.51 2.72% 参股博生吉、元宋生物等，参股临床失败的最大减值敞口，但绝对额可控应收账款 4.08 7.35% 周转率 6.23 次，医药渠道回款正常存货 2.53 4.55% 跌价准备 1448.87 万元（计提比例 5.42%）；2025 年跌价损失 1747 万元，同比 +122.54%，需关注在建工程 6.21 11.19% 东区新生产基地二期建设中，属计划内资本开支开发支出 1.99 3.59% 资本化率仅 3.91%，无激进资本化迹象固定资产 9.72 17.52% 较上年末 +31.72%，东区一期转固数据来源：安科生物 2025 年年度报告、2025 年年度审计报告（巨潮资讯网）资金链与暴雷风险评估 2025 年经营活动现金流净额 8.63 亿元，投资活动净流出 4.53 亿元，筹资活动净流出 4.64 亿元，现金及等价物净减少 6040 万元。看似现金在减少，但这属于主动扩张与股东回报的组合：一方面投向东区新生产基地二期与产能扩建（在建工程 6.21 亿元），另一方面 2025 年度分红 4.18 亿元（10 派 2.5 元，分红率 56.81%）。结合 18 亿元以上的类现金储备与 14.62% 的资产负债率，公司不存在短期偿债压力，也不存在资金链断裂风险。这是安科区别于不少同业的关键安全垫。需要盯住的一点：2025 年存货跌价损失同比 +122.54%。在生长激素价格持续下行的背景下，存货跌价压力会持续释放，这是政策冲击在资产端的一个先行指标。 04十一年长周期复盘：三次跨越，两次失速只读 2025、2026 两张报表，会把安科生物误判成一家「稳定但增长乏力」的公司。把 2015 至 2025 十一年的数据连成一条线才能看清：这是一家用并购和研发投入换规模、却在两次政策与商誉冲击中被迫停顿的公司。理解它的过去，才能判断它现在卡在哪。2015–2025 关键财务指标全序列年度营业收入（亿元）归母净利润（亿元）扣非净利润（亿元）经营现金流（亿元）销售毛利率加权 ROE 年末总资产（亿元）2015 6.36 1.36 1.31 1.19 — 17.14% 13.912016 8.49 1.97 1.82 2.58 74.19% 15.51% 19.652017 10.96 2.78 2.50 2.81 77.72% 19.02% 22.542018 14.62 2.63 2.69 2.87 80.08% 14.95% 25.272019 17.13 1.24 1.05 2.96 78.03% 5.20% 32.262020 17.01 3.59 3.16 4.65 78.78% 13.28% 35.052021 21.69 2.07 1.58 5.92 80.06% 7.47% 36.692022 23.31 7.03 6.42 6.99 78.41% 23.82% 42.552023 28.66 8.47 8.09 9.53 78.35% 24.91% 49.512024 25.36 7.07 6.47 6.85 77.39% 18.21% 51.352025 26.47 7.35 6.68 8.63 75.70% 17.50% 55.48 数据来源：安科生物各期年度报告「主要会计数据和财务指标」（2015–2025），经逐年回溯核验；毛利率据合并利润表营业收入与营业成本计算。2015 年毛利率因当年年报未在主要指标中列示而记为「—」。营收与归母净利润：规模扩张与利润的剧烈背离 2015–2025 营业收入与归母净利润　数据来源：安科生物各期年度报告第一次失速：2019 年，2.37 亿元减值吞噬掉大半利润 2019 年营收 17.13 亿元、同比 +17.17%，是当时的历史高点；但归母净利润断崖式下滑至 1.24 亿元、同比 −52.17%，加权 ROE 从 14.95% 砸到 5.20%。原因不在经营，而在减值：当年计提减值合计约 2.37 亿元（商誉减值约 1.83 亿元、无形资产减值约 1.60 亿元），其中中德美联与苏豪逸明两家并购标的合计占据 1.99 亿元。这笔账说明了什么：安科历史上确有「靠并购做大收入」的路径依赖。并购当期能撑起营收增速，但标的一旦经营不及预期，商誉与无形资产双减值会瞬间吃掉数年的利润积累。这也是 2019 年 ROE 跌到 5.20%、2020 年毛利率仍能维持 78.78% 的原因—— 毛利率是真实的，利润是被减值打穿的。这正是 ice_招行谷子地式的读表方法：利润异常时先翻非经常性损益和减值明细，而不是简单归因为「经营不善」。第二次失速：2021 年，3.44 亿元减值把利润再度打回原点 2021 年营收冲上 21.69 亿元、同比 +27.47%，创当时新高；归母净利润却只有 2.07 亿元、同比 −42.44%，扣非净利润更只有 1.58 亿元，加权 ROE 回落至 7.47%。当年计提苏豪逸明、中德美联商誉减值 3.23 亿元，另计提湖北三七七长期股权投资减值 2158.35 万元，合计减少合并净利润约 3.44 亿元。值得注意的是，2021 年经营现金流净额却达到 5.92 亿元、同比 +27.40%，创历史新高——经营在流血，账面在失血。关键结论：连续两年（2019、2021）对同一批并购标的计提减值，说明公司的并购决策与投后管理存在系统性缺陷，而非偶发失误。但从 2022 年起商誉规模降至 0.67 亿元、2025 年长期股权投资仅 1.51 亿元看，历史包袱已基本出清。这意味着：过去的减值风险是真实的，但这个风险源现在基本不再存在。研究时要分清「曾经很糟」和「现在很糟」——这是两种完全不同的判断。十一年数据的四条主线主线数据表现结论规模扩张从未停歇营收从 2015 年 6.36 亿元增至 2025 年 26.47 亿元，11 年增长 3.16 倍，年复合增速约 15.3% 即使 2024 年首次出现 −11.51% 的负增长，2025 年仍恢复 +4.36%，长期扩张能力仍在利润的稳定性远弱于收入归母净利润 11 年中有 4 次负增长（2018、2019、2021、2024），而同期营收仅 1 次负增长收入靠并购与铺货堆量，利润受减值与政策双重压制。看这家公司不能只看营收曲线毛利率已见顶回落从 2018 年 80.08% 的历史峰值回落至 2025 年 75.70%， 2025 年生物制品毛利率同比再降 2.71pct 价格下行是结构性的：集采与医保谈判压缩的是单品价格，成本端无法同步下降。这是长期趋势，不是周期波动资产扩张速度明显快于利润总资产从 13.91 亿元增至 55.48 亿元（近 4 倍），同期归母净利润仅从 1.36 亿元增至 7.35 亿元资产周转效率在下降。2025 年在建工程 6.21 亿元，后续折旧将持续压制利润表把十一年压缩成一句话：安科生物用十年时间证明了自己能把收入做大，但没有证明自己能把利润做稳。2019 和 2021 两次减值把「并购驱动增长」的代价完整暴露了出来。如今商誉包袱出清、负债率仅 14.62%，公司正站在一个更干净的起点上—— 但增长引擎必须从「并购 + 铺货」切换到「创新 + 存量深耕」，这恰恰是最难的一段路。 05成长性与资本回报：第二曲线在哪里2026 年上半年：一次诚实的失速指标 2026H1 2025H1 同比营业收入（亿元） 10.98 12.92−15.04% 归母净利润（亿元） 3.32 3.67 −9.33% 扣非净利润（亿元） 3.19 3.42 −6.73% 经营活动现金流净额（亿元） 2.72 3.16 −13.88% 销售毛利率 75.82% 76.45% −0.63pct 销售净利率 31.00% 28.99% +2.01pct 加权平均 ROE 7.91% 9.01% −1.10pct 期间费用率 40.76% 44.12% −3.36pct 数据来源：安科生物 2026 年半年度报告（2026-08-26 披露）一个值得注意的结构：净利润降幅（−9.33%）明显小于营收降幅（−15.04%），扣非降幅（−6.73%）又小于净利润降幅。三个层次的收窄来自同一个原因：费用压降对冲了部分价格冲击。但费用是弹性项，压缩空间有天花板，靠省费用最多维持几个报告期的体面，真正的问题是新收入从哪里长出来。第二、第三曲线进展盘点（自营管线）项目类别适应症最新阶段点评AK2017 注射液长效生长激素 Fc 融合蛋白 ISS / GHD ISS 已完成 III 期入组进入随访；GHD 完成 II 期、已申报 III 期自有核心升级品种，但属 me-too，长效赛道已有多家竞品HuA21 注射液抗 HER2 人源化单抗 HER2+ 胃癌完成 Ib/II 期入组，III 期 CDE 沟通完成，ESMO 公布成果与曲妥珠单抗表位不同，可联合用药，差异化明确AK2024 注射液 HER2 创新抗体 HER2+ 实体瘤 I 期完成入组随访，筹备联合用药 IND 临床前显示联合曲妥珠单抗活性高于帕妥珠单抗联合HK010 注射液 PDL1×4-1BB 双抗晚期恶性肿瘤 I 期完成，II 期神经内分泌癌、肝癌入组中靶点赛道拥挤，差异化待临床数据验证人干扰素 α2b 吸入用溶液 AK1012 儿童 RSV 下呼吸道感染完成 II/III 期 CDE 沟通，进入 II/III 期入组干扰素系列升级，改善长期承压格局人干扰素 α2b 喷雾剂喷雾剂儿童疱疹性咽峡炎完成 III 期 CDE 沟通及方案讨论会，III 期入组中剂型创新，扩展适应症帕博利珠单抗类似药生物类似药肿瘤完成质量与非临床相似性比对，拟递交 CDE 临床申请 PD-1 赛道已拥挤，进度偏靠后人生长激素新适应症 SGA / ACH 小于胎龄儿、软骨发育不全 SGA III 期入组中；ACH IV 期入组中扩展存量品种适应症，最快兑现注射用醋酸阿托西班多肽制剂早产已获批上市，2026 年 2 月中选国家集采接续采购首个多肽制剂，已形成销售参股前沿管线（权益有限，不可并表）参股公司持股核心产品最新阶段安科权益博生吉安科（博生吉全资子公司）博生吉约 20.88%增资后 21.41% PA3-17 注射液靶向 CD7 自体 CAR-T 纳入 CDE 突破性治疗品种，已进入关键性 II 期临床；儿童及青少年适应症 2026 年启动 I 期大中华区独家商业化权益（2025-11 增资 3000 万元并签独家代理框架协议）博生吉安科同上 UTAA09通用现货型 CAR-Vδ1T（CD19）已获批临床试验同上（框架协议覆盖后续产品优先代理权）博生吉同上 LV009 注射液体内 In vivo CAR-T（CD19）已 IIT 首例给药，临床前显示可高效转染非活化 T 细胞同上元宋生物参股 YSCH-01重组 L-IFN 腺病毒注射液中美双临床许可（含 rGBM 新适应症），国内 I-IIa 期推进参股，无商业化权益公告阿法纳（经中合安科）经参股 AFN0328HPV mRNA 治疗性疫苗完成 I/IIa 期入组，2026 年 8 月启动 IIb 期；ASCO 2026 收录参股合作阿法纳经参股 AFN0205（RSV mRNA 疫苗）AFN1204（带状疱疹 mRNA） AFN0205 处 II 期（国内首个）；AFN1204 获 CDE 临床批件开展 I 期参股合作泰睿格安科合资 Treg 细胞疗法进入 IIT 阶段，针对预防 aGVHD 及自身免疫病合资权益边界必须说清：PA3-17 属于参股公司博生吉安科的产品，安科不并表，仅持有博生吉约 20.88% 股权，并拥有大中华区独家商业化代理权益。即使 PA3-17 顺利上市，安科也只能确认投资收益或代理分成收入，不能全额计入营业收入。这是研究安科最容易踩的坑。资本回报：ROE 质量仍然优秀，但方向在变加权平均 ROE 从 2023 年的 24.91% 降至 2025 年的 17.50%，原因是分母（净资产）因留存与股权激励扩大，而分子因集采承压。但 17.5% 的 ROE 在 A 股医药板块仍属中上水平，且 2025 年分红率 56.81%（派现 4.18 亿元），股东回报力度不低。资本开支去向：2025 年投资活动现金流出 16.45 亿元（含购建东区基地、对外股权投资），在建工程 6.21 亿元。产能扩张属于面向未来的必要投入，但需注意：产能建好不等于卖得掉，在需求增速放缓的行业里，产能利用率与价格才是关键变量。 06管理层、股权与治理股权结构与实控人股东性质持股比例质押/冻结宋礼华境内自然人 26.59% 无宋礼名境内自然人 6.88% 无李名非境内自然人 1.15% 无王静涛境内自然人 0.69% 无王荣海境内自然人 0.68% 无宋礼华与宋礼名系兄弟关系，为公司实际控制人，合计持股 33.47%。前十大股东无限售股份均无质押、标记或冻结，控制权稳固。报告期末普通股股东总数 66,248 户。治理与激励实际控制人报告期内未变更，控股股东未发生变更已实施第三期限制性股票激励计划及第 2/3/4 期员工持股计划； 2025 年确认股权激励费用 1647.91 万元 2025 年末库存股 1.15 亿元，用于员工持股计划与限制性股票解锁 2025 年获深交所信息披露工作评价 A 级容诚会计师事务所出具标准无保留意见审计报告管理层：2026 年的双联席 CEO 架构是重要观察点 2026 年 5 月 19 日聘任袁春为联席 CEO 兼首席商务官董事会 12 票全票通过。袁春生于 1978 年，深耕医药行业二十余年，早年从销售代表起步，历任复星医药江苏万邦生化内分泌事业部大区总监、生化抗肿瘤事业部大区总监、副总裁兼内分泌事业部总经理、高级副总裁、联席总裁，后任复星医药国内营销平台 CEO 及法人代表、复星全球合伙人。其提出并践行「四力营销」理念（产品力、准入力、营销力、运营力）。职责：全面统筹销售管理、营销体系运营与产品品牌建设，推动前沿产品引进落地。注：截至公告发布之日未持有安科生物任何股份，与控股股东、实控人无关联关系。此前窦昌林任联席 CEO 兼首席科学官负责研发管线推进、技术平台搭建与核心产品迭代。两位联席 CEO 分工履职，均向董事长兼总裁汇报工作，并对董事会负责。 2025 年完成法医业务剥离，新设上海创新研究院 2025 年 11 月 27 日上海创新研究院正式成立，强化抗体药物、多肽药物及现代中药研发能力。同年完成法医业务剥离，收缩非主赛道布局。治理评估战略层面看，有进有退。「加法」在于引进晟诺娃（宝济药业长效 FSH）、维臻高（维昇长效生长激素）、小金娃（枸地氯雷他定口服溶液）三款代理/独家产品，补齐辅助生殖与儿科抗过敏赛道；「减法」在于剥离法医业务、聚焦生物医药主业。这说明管理层对「什么是核心资产」是有判断的。组织层面看，双联席 CEO 制是对症下药。公司研发实力不弱，但创新产品的商业化能力一直是短板——引进拥有复星二十年商业化经验的袁春掌舵营销体系，针对性明确。需要观察的是：新团队能否在 12–24 个月内把新品收入做到足以对冲存量波动。潜在治理风险点：创始人宋礼华仍兼任董事长兼总裁，决策权高度集中；双 CEO 架构在提升专业化的同时，也带来了职责边界与协作效率的新变量。 07核心风险与估值性价比风险清单（按严重性排序） R1政策风险：集采与医保谈判（第一大风险）生长激素尚未纳入国家层面集采，但已进入部分地方及省际联盟集采范围： 2022 年广东牵头的 11 省联盟集采，金赛药业等粉针拟中选产品相对最高有效申报价下降约 30%–50%； 2023 年启动、2024 年落地的浙江第四批集采首次实质压低短效水针价格，部分规格由约 1000 元/支降至约 300 元/支。 2025 年底冲击已落地：长效生长激素纳入国家医保目录，自 2026 年 1 月 1 日执行，金赛增 9mg 规格由约 3500 元降至约 900 元（降幅约 75%），益佩生 5mg 由 1798 元降至 853.2 元（降幅约 53%）。行业价格锚被大幅下移，对以短效产品为主的安科形成直接比价压力。公司已明确 2026 年一季度业绩下滑主要系主营产品生长激素降价所致。影响：2026H1 营收 −15.04%、生物制品收入 −13.98% 即为直接体现。 R2单品依赖：生长激素集中度仍高 2023 年生长激素收入接近合并收入 70%（公司投资者互动平台披露）， 2025 年基因工程药占比 73.20%。单一大品种依赖度在国产药企中偏高。长春高新金赛药业巅峰时期贡献超 80% 营收、接近 100% 净利润， 2025 年金赛药业归母净利润已下滑 81.83% 至 4.87 亿元——这是安科最直接的同行预演。 R3竞争加剧：长效替代加速，安科缺自有长效产品 2025 年 5 月特宝生物怡培生长激素获批（全球首个 Y 型 40kD 聚乙二醇长效生长激素）； 2025 年底诺和诺德帕西生长激素获批；维昇药业隆培生长激素 2026 年获批。预计 2030 年长效产品将占国内生长激素市场 73.8%。安科的应对是「代理」而非「自研」：独家推广维昇的隆培生长激素（维臻高）， 2026 年 7 月实现全国首批处方落地。这能补齐产品矩阵，但商业化收益需与合作方分享，且技术主导权不在自己手里。这是效率最优解，但不是控制力最优解。 R4参股管线减值与临床失败风险长期股权投资账面 1.51 亿元，其他权益工具投资 3.81 亿元（含维昇药业、宝济药业）。若 PA3-17 关键性 II 期临床失败，长期股权投资面临减值；但绝对额相对 55.48 亿元总资产与 18 亿元类现金，不危及主业。风险点在于：权益法下参股企业目前已产生 −1715.86 万元投资损失，若持续亏损会继续侵蚀利润。 R5商业化与推广合规风险生长激素学术推广的合规性是行业性监管重点，涉及处方管控、超适应症用药等敏感环节。医保目录对长效生长激素的报销已严格限定为生长激素缺乏症适应症，客观上要求更规范的诊断与处方行为。公司层面目前未见重大处罚披露，但属需持续跟踪的尾部风险。 R6存货跌价与产能利用风险 2025 年资产减值损失 1747.14 万元，同比 +122.54%，主要为存货跌价。在价格持续下行背景下，跌价压力会持续释放。同时在建工程 6.21 亿元、东区二期仍在建设，若需求增速放缓，可能面临产能利用率不足与进一步减值。估值：分部分析，不做目标价预测按 2026 年 8 月 25 日收盘价计算，公司 PE（TTM）约 20.59 倍， PB（LF）约 3.39 倍，PS（TTM）约 5.89 倍（数据来源：中国证券报引述公开行情数据）。 2025 年报披露日（2026-03-30）口径下 PE（TTM）约 21.37 倍、PB 约 3.45 倍。方法一：分部估值（PE 法，主业口径） 2025 年扣非净利润 6.68 亿元。生长激素所在赛道目前正处集采降价期，给予 18–22 倍 PE（低于长春高新 30–35 倍的历史中枢，反映其单品依赖度与政策敞口），对应合理市值区间约 120–147 亿元。方法二：管线与股权投资价值（仅计安科实际权益）这是最容易被高估的部分。按框架规则，参股项目不得等同于自有产品：博生吉（持股约 20.88%）：2025 年 11 月增资投前估值 17.4 亿元，对应安科权益价值约 3.6 亿元（投后摊薄后约 3.7 亿元）。 PA3-17 临床成功将显著提升估值，但需注意安科仅享大中华区商业化权益，不能按 PA3-17 全部销售峰值 × 权益比例全额折算。维昇药业、宝济药业（计入其他权益工具投资）：2025 年新增，期末公允价值计入其他综合收益 6476 万元；二者均为港股上市公司（2561.HK / 2659.HK），市值随二级市场波动。元宋生物、阿法纳、泰睿格：早期参股，账面价值有限，作为期权价值看待，不宜给确定性估值。方法三：横向可比可比公司赛道属性 2025 年经营特征对照意义长春高新（000661）生长激素龙头营收 120.83 亿元 −10.27%；归母净利润 1.55 亿元 −94%；Q4 亏损 10.10 亿元安科的最直接对标：同赛道、同样受集采冲击，但安科体量小得多、杠杆低得多特宝生物（688278）长效生长激素新 entrant 怡培生长激素 2025 年 5 月获批，同期纳入国家医保长效赛道新进入者，安科通过维昇合作间接竞争长春高新 BD 案例 — 2025 年 GenSci098 项目授权 Yarrow，7000 万美元不可退还首付款 + 5000 万美元近期里程碑行业对照启示：创新药出海授权已成为抵消仿制药降价的重要路径，安科尚未见同级 BD 交易估值性价比小结安科生物当前估值处于「主业按集采降价后的成熟现金流定价，前沿管线基本未给估值」的状态。市场给它的定价更像一家「打折的重组蛋白公司」，而非「持有 CAR-T 期权的平台型药企」。这个定价是否合理，取决于一个核心判断：新品（晟诺娃、维臻高、小金娃、阿赛汀）与自研管线能否在 2027–2028 年形成足以对冲存量下滑的收入体量。在此之前，估值缺乏向上弹性；一旦形成，第二曲线与前沿管线的期权价值才会被重新定价。情景假设说明（不构成预测）：上述 18–22 倍 PE 为研究假设区间，基于可比公司估值与集采阶段判断，非公司披露数据，也非股价预测。实际估值受市场情绪、公司公告、行业政策等多重因素影响。 08管线复盘：那些终止、搁置与没等到的项目只列成功管线的管线表是销售物料，不是研究。判断一家药企的研发水平，看的不是它做成了什么，而是它砍掉了什么、砍得对不对、砍得够不够快。本节依据 2018–2025 年各期年报「在研项目情况」章节的公开披露，梳理已终止、暂停、搁置或长期未见进展的项目。以下信息均来自公司公开披露，未披露终止原因者本文不作推测。公开披露中可确认的终止 / 失败 / 长期未兑现项目项目类别当年披露阶段后续状态对研发能力的启示中德美联（并购标的） IVD 试剂与医疗服务 2015–2018 年持续并表贡献收入2019 年计提商誉减值约 1.83 亿元，2021 年再度计提并购时的业绩承诺与实际经营严重背离。这是并购筛选失败，而非研发失败，但同样反映公司的扩张决策质量苏豪逸明（并购标的）中成药 2016–2020 年并表2021 年计提商誉减值 3.23 亿元，与中德美联合计减少合并净利润 3.44 亿元对同一标的连续两年计提，说明投后管理未能及时止损湖北三七七（参股）生化原料参股投资2021 年计提长期股权投资减值 2158.35 万元参股尽调不足，与博生吉安科的谨慎增资形成鲜明对比重组抗 VEGF 人源化单抗生物单抗2018 年报披露处于 III 期临床（眼科/肿瘤方向）2020 年报在研管线清单中已不再列出，此后各期年报亦未见披露进入 III 期后未见获批也未见明确终止说明。在公司披露口径下，此类「静默消失」应视为进度落后，但不能断定已失败——公司未公告终止，这是事实与推断的分界注射用重组人 HER2 单抗（早期代号）生物单抗2018 年报披露 III 期临床，2020 年报「准备报产」后续以 HuA21 注射液名义推进 Ib/II 期与 III 期沟通「准备报产」后未直接获批，时间跨度异常长。现有 HuA21 处于 III 期沟通阶段，仍是公司自研管线中最值得关注的项目聚乙二醇化重组人生长激素长效生长激素2018 年报：已完成临床研究，待申报生产2019 年报：待报产；2020 年报：待报产截至 2026 年 8 月，未见 NMPA 受理或获批的公开披露；公司长效管线已转向 AK2017（Fc 融合蛋白）这是最值得玩味的一例：一个宣称「待报产」的项目，在 2018–2020 三年年报中反复出现却始终未获受理，此后从管线清单中消失、且未见终止公告。研发路径切换本身合理（换机制优于修旧作），但信息披露的连续性不足是治理层面的小扣分项重组抗 PD1 人源化单抗免疫检查点抑制剂2018 年报披露 I 期临床 2020 年起该方向未在主要管线清单中单列，公司转而以帕博利珠单抗生物类似药形式切入 PD-1 赛道拥挤且竞品已占位。公司主动放弃自研原研、改做类似药，是务实的止损，但也说明其在热门靶点上缺乏首发能力中成药板块整体收缩中成药 2015–2022 年持续贡献收入，2022 年苏豪逸明计提减值后出表 2025 年中成药收入仅 2.89 亿元（占比 10.93%），同比 −3.28%； 2026H1 进一步降至 1.10 亿元、同比 −24.29% 中成药已从增长点变为拖累项。公司事实上已放弃中成药作为战略方向，聚焦重组蛋白与创新药——这与本文「三层结构」判断一致数据来源：安科生物 2018–2025 年各期年度报告「在研项目情况」、「主要控股参股公司分析」及商誉/长期股权投资减值披露；2026 年半年度报告。对年报未披露终止原因的项目，本文仅陈述披露状态，不推测原因。复盘结论：公司的研发筛选能力处于什么水平好的一面（愿意砍）：公司能把资源从 PD-1 自研原研、中成药业务、湖北三七七参股项目上撤出，转向重组蛋白长效化与创新抗体。砍掉沉没成本、聚焦主航道，说明管理层不是「恋战型」，这在 A 股中小药企中不算普遍。差的一面（砍得不够快、不够透明）： ① 2019 与 2021 两次对同一批并购标的连续计提减值，说明首次减值时的止损决策偏慢；② 重组抗 VEGF 单抗从 2018 年 III 期到 2020 年从管线清单消失，既无获批也无终止公告； ③ 聚乙二醇化生长激素「待报产」连续三年出现后静默消失，同样无终止说明。管线管理的信息披露质量，直接反映内部管理的规范程度—— 这也是本文在治理维度给出 8.0/10 而非更高分的原因之一。核心判断：安科的研发筛选能力中规中矩，不算差，也谈不上强。它没有明显的「天价错误临床」，也没有「神之一手」—— 符合一家区域中型药企的能力圈。这与本文在研发维度给出 21.5/30（71.7%）的评分一致：有真实投入与真实产出，但缺少足以改变公司命运级别的重磅品种。 09三情景推演：未来三年可能长成什么样 ⚠ 重要声明（请先读这一段）本节所有数字均为研究推演的情景假设，不是公司披露数据，不是盈利预测，更不是股价预测。公司从未披露 2026–2028 年任何经营目标，本节也未采用任何券商一致预期作为基准。推演仅用于说明「在不同的关键假设下，财务表现会有多大弹性」，读者可自行替换假设参数重算。估值区间分析见前文「核心风险与估值」章节。三情景的关键假设分歧点关键变量悲观情景基准情景乐观情景生长激素（安苏萌）价格被纳入国家层面集采，降价 40%–50% 维持省级挂网价，年降价 5%–10% 维持现有价格，靠适应症扩容（新增 SGA、ACH）抵消长效生长激素 AK2017 ISS Ⅲ 期延迟至 2029 年，2028 年前无新品贡献 ISS Ⅲ 期 2027 年读出，2028 年获批上市 ISS Ⅲ 期 2026 年底读出成功，2027 年获批并快速放量安赛汀（注射用重组人HER2单抗） Ⅲ 期未达主要终点，停止投入 2027 年获批，2028 年收入 1.5 亿元 2027 年获批并纳入医保，2028 年收入 3 亿元存量生物制品收入增速年降幅 5%（价格主导）年增 0%–3%（量增抵消价降）年增 6%–8%（新品剂型与适应症拉动）博生吉安科权益法投资收益持续为负，2027–2028 年各计提 0.3 亿元 2027 年转正至 0.1 亿元，2028 年 0.4 亿元 PA3-17 关键性 Ⅱ 期成功，2028 年贡献 0.8 亿元资本开支东区基地续建，资本开支维持 12 亿元/年资本开支回落至 6–8 亿元/年产能利用率提升，资本开支降至 4–5 亿元/年推演结果（2026E–2028E，情景假设，非公司披露数据）项目情景 2026E 2027E 2028E营业收入（亿元）悲观 24.0 22.3 21.2 基准 25.5 25.8 27.3 乐观 27.0 29.2 32.5归母净利润（亿元）悲观 5.6 4.6 4.0 基准 6.8 6.9 7.5 乐观 7.8 8.6 10.2经营活动现金流（亿元）悲观 6.5 5.8 5.5 基准 8.0 8.2 9.0 乐观 9.0 10.2 12.0自由现金流（亿元）经营现金流−资本开支悲观 −5.5 −6.2 −6.5 基准 0.0 0.2 1.0 乐观 4.0 5.2 7.0 上表为研究推演情景假设，非公司披露数据、非盈利预测、非股价预测。推演基于前文已核验的 2025 年实际财务数据（营收 26.47 亿元、归母 7.35 亿元、经营现金流 8.63 亿元、资本开支 1.27 亿元）与 2026 年半年报实际值（营收 10.98 亿元、归母 3.32 亿元）外推，假设参数可自行调整。三情景读法：真正要盯的不是数字，是假设能否成立悲观与乐观的差距有多大？2028E 营收 21.2 亿 vs 32.5 亿，相差 53%；归母净利润 4.0 亿 vs 10.2 亿，相差 155%。利润的弹性远大于收入——因为价格下行直接压缩毛利率，而费用有刚性。这意味着一个反直觉的结论：如果集采真的落到生长激素头上，收入少跌的那几个百分点，利润可能腰斩。研究这家公司，对政策变量的敏感度应该高于对新品上市节奏的敏感度。自由现金流是最值得警惕的一项。三个情景中，资本开支假设差异巨大（东区基地是否续建），导致自由现金流从 −6.5 亿到 +7.0 亿。 2025 年公司购建东区基地已使投资活动现金流出达 16.45 亿元、在建工程 6.21 亿元。如果产能建好而需求不来，自由现金流将持续为负，这才是真正需要盯防的财务风险点——比利润表的波动更值得警惕。观察指标：季度报「购建固定资产、无形资产和其他长期资产支付的现金」科目。如何证伪或证实：三情景的每一个关键假设都对应一个可公开验证的节点（CDE 审评进度、国家集采公告、季报分部收入），验证清单见「综合评价打分」章节末尾的「待验证核心假设清单」。本节不构成任何投资建议，也不隐含股价方向判断。 10当前经营痛点：四个最实在的问题痛点一存量业务的价格权在别人手里生长激素定价已从「消费医疗属性」切换为「价格管制属性」。医保谈判只报生长激素缺乏症适应症，行业价格锚被长效产品大幅拉低，安科以短效产品为主，反而成了比价链条上更直接承压的一环。痛点二新品还没接上棒 2026 年半年报原文：「相关新品整体尚处于市场培育初期，暂未形成足够销售规模对冲存量业务带来的波动影响」。晟诺娃 2025 年启动销售、维臻高 2026 年 7 月才首批处方、小金娃 2026 年 7 月才拿到经销权。时间差是结构性的，新品放量需要以年计。痛点三关键品种依赖外部而非自有长效生长激素这一最重要的剂型升级，安科选择与维昇药业合作推广。这在商业上理性（避免重复投入），但意味着安科在该品类中没有独家产品权，面对金赛增、益佩生、帕西生长激素的多方竞争时，议价与差异化空间受限。痛点四研发组织出现收缩信号 2025 年研发人员 343 人，同比 −8.29%；硕士及以上 133 人，同比 −12.50%。同期研发费用 +9.02%、研发投入 +20.52%——投入在增加但人数在减少，说明可能是薪酬结构变化或效率提升，也可能是团队稳定性信号。 2026 年上半年研发费用同比 −18.65%，进一步需要观察。 11雪球平台五大核心争议辨析以下五个问题是从雪球平台公开讨论中提炼出的、分歧最大且最具代表性的议题。本节按「争议焦点 → 各方观点 → 数据核验结论」结构展开，不站队、不煽动。争议一：安科是不是「下一个长春高新」？生长激素依赖是原罪还是筹码？看空方观点核心产品依赖度过高，一旦集采全面冲击就会重演长春高新剧本。有投资者在雪球评论区称：「长春高新的长效针剂都卷进集采了，安科生物我都拿了三年了，看见这个势头没法子了，清仓了」。看多方观点安科产品结构以短效为主，原溢价空间更低，毛利韧性反而更强；长春高新利润重心在长效，受降价冲击更大。另有观点认为集采压缩了赛道超额利润，会劝退新进入者、收敛竞争格局。数据核验结论：两种判断各有依据，但需修正一个前提。安科基因工程药毛利率 82.53%（2025 年）确实很高，且 2025 年仍实现 +7.38% 增长，短期韧性优于长春高新（后者 2025 年归母净利 −94%）。但「依赖度」问题依然真实：2023 年生长激素接近合并收入 70%。关键区别在于时间差——长春高新已承受长效降价的第一轮冲击，而安科的压力主要来自短效产品的比价效应。需要强调的是，长效替代短效是不可逆趋势，安科缺自有长效产品这一点，在 2027 年后会成为更实质的约束。争议二：参股 CAR-T（PA3-17）到底是资产还是负债？看多方观点 PA3-17 是全球首款获批 IND 的靶向 CD7 自体 CAR-T，已纳入 CDE 突破性治疗品种，进入关键性 II 期。I 期结果显示 ORR 84.6%（该数据见于雪球平台引述，公司公开披露文件未直接列示此具体数值，此处标注为市场引述口径）。安科享大中华区独家商业化权益，属于「低资金占用、高期权价值」的布局。看空方观点安科持股仅约 20.88%，不控股、不并表。 CAR-T 自体产品生产成本高、制备复杂，商业化难度大；参股意味着既无法控制研发节奏，也无法独享商业化收益。数据核验结论：这是最需要澄清的一个误区。 2025 年权益法核算的长期股权投资收益为 −1715.86 万元（负数），说明参股项目当前在亏损、尚未贡献任何利润。因此「参股 CAR-T 撑起安科利润」的说法与财报数据直接矛盾。更准确的定位是：安科用 3000 万元增资（占博生吉约 20.88% 股权）换取了「大中华区独家商业化权益 + 后续产品优先代理权」，这是一笔风险可控、收益期权化的交易——赢了拿商业化分成，输了损失的是股权账面价值。但必须清醒：PA3-17 即使成功上市，安科也只能确认投资收益或代理分成，不能全额计入营收。争议三：2026 年半年报营收 −15%，是「黄金坑」还是「趋势破位」？看多方观点有投资者认为「优势是价格在底部，大家的预期都比较差，下半年有关键事件」，并指出净利润降幅（−9.33%）小于营收降幅（−15.04%），体现经营管控能力。看空方观点 2026Q1 营收已同比下滑约 18%，全年若维持此趋势， 2023 年 28.66 亿元的营收高点恐怕难以恢复；「行业增速 2025 年已转正到 4%，为什么安科跑不赢行业」是核心质疑。数据核验结论：这是一个可验证的经营事实问题，不该用「底部」或「破位」这类情绪词回答。三个层次的数据指向同一个结论：这是集采政策冲击的直接体现，而非经营失控。（1）公司明确归因「集采、医保谈判常态化，生物制品整体价格水平下行」；（2）利润降幅逐层收窄（营收 −15.04% > 归母 −9.33% > 扣非 −6.73%），说明费用与毛利结构在缓冲；（3）毛利率仅降 0.63pct，仍在 75.82% 的高位，净利率反而上升 2.01pct 至 31.00%。真正的风险不在这一季，而在于：如果 2027 年新品仍不能放量，单靠费用压降无法长期对冲价格下行。争议四：公司「代理别人产品」的转型，是务实还是失去控制力？肯定观点「参股 Biotech + 大中华区优先商业化授权」的模式，用小杠杆博取远期期权，创始团队保留股权与科学主导权，安科输出注册申报、GMP 产业化、医院准入、医保商保、商业化团队能力，降低创新企业从临床走向上市的摩擦成本。风险有限，收益期权化。质疑观点卖别人的药，毛利率与议价权必然让渡；且这是「用别人的产品维持增长曲线」，一旦合作方自主建设销售队伍，安科的独家地位会被侵蚀。另有观点担心「创新药板块」预期落空—— 这些项目本质是参股，兑现时也只是投资收益。数据核验结论：从财务数据看，代理模式目前尚未产生实质收入（公司表述为「当期收入贡献有限」），因此「转型见效」的说法为时过早。但从资源配置效率看，这是成熟药企的理性选择：安科 2025 年研发投入 2.28 亿元，而 PD-1、双抗等热门赛道的头部企业年均投入常在数十亿元量级。用参股 + 代理避开正面军备竞赛，是务实的做法。关键风险在于「能力陷阱」——如果自研管线（HuA21、AK2024、HK010）无法接续，公司会变成纯粹的商业化平台，估值逻辑随之改变。争议五：估值到底贵不贵？20 倍 PE 算便宜吗？认为低估有分析给出中性区间 PE 20–24 倍、对应市值 150–180 亿元，认为「合理略偏低，安全边际一般，回调至 18 倍以下更有吸引力」；另一观点认为低于生物药板块平均 30 倍左右，存在估值修复空间。认为不便宜 PB 3.39–3.45 倍并不低（对应 ROE 已从 24.91% 降至 17.50%）；若营收持续负增长，「低 PE」只是盈利下修前的静态错觉。数据核验结论：必须区分「便宜的现金牛」与「便宜的成长股」。按 2025 年扣非净利润 6.68 亿元，当前 PE（TTM）约 20.59 倍—— 这确实不是低估的价格，因为分母（盈利）本身正处下行通道。参照系是：长春高新在集采冲击最重时仍获 30–35 倍 PE，而其 2025 年归母净利润已跌至 1.55 亿元。安科的相对估值有支撑，但绝对估值需要 2026 全年扣非利润企稳后才能确认安全边际。前沿管线（PA3-17、HuA21、AK2017）在当前股价中基本未被充分定价，这既是安全垫，也反映市场对「兑现时间过长」的风险定价。本文不做目标价预测，亦不构成买卖建议。 12综合评价：6 维度 22 项指标量化打分 74.5 / 100 评级：良好评级区间：>80 优秀｜ 70–80 良好｜ 60–70 一般｜ <60 显著短板 D1D2D3D4D5D6 六维度得分率　评分依据：安科生物公开披露定期报告及公告一级维度权重实得得分率 1. 产品管线与研发创新能力 3021.571.7% 2. 商业化与市场运营能力 2215.068.2% 3. 股权投资与前沿管线布局 108.080.0% 4. 财务健康度 1815.586.1% 5. 公司治理与管理层 108.080.0% 6. 赛道政策与风险对冲 106.565.0%加权总分10074.574.5% 校验说明：子指标满分之和 = 维度权重之和 = 100；逐项实得累加 74.5，与六维度汇总完全一致（程序化校验通过）。二级指标逐项打分与证据　每一项打分均附原始出处与扣分原因二级指标满分实得证据与扣分原因 1.1 成熟产品技术平台成熟度 76.0 国产第一支人干扰素α2b产业化，干扰素/生长激素生产工艺二十余年积累，2025年基因工程药营收19.37亿元占比73.20%；东区新生产基地一期竣工投用、北区生长激素预充式产线投产。扣分：技术平台仍以重组蛋白为主，缺乏大分子原液规模化放大的强证据。 1.2 在研管线临床价值与差异化 85.0 HuA21（抗HER2人源化单抗，与曲妥珠单抗表位不同）III期CDE沟通完成、ESMO公布成果，属差异化设计；帕博利珠单抗类似药已完成相似性比对拟报IND；AK2405 ADC完成临床前。扣分：AK2017为me-too型长效生长激素，国内竞品密集（维昇隆培2026年获批、诺和诺德帕西生长激素获批、特宝益佩生），差异化有限；参股PA3-17按框架规则权重减半。 1.3 研发投入与研发效率 74.5 2025年研发投入2.28亿元（+20.52%），占营收8.63%；资本化率仅3.91%且逐年下降（16.71%→7.09%→3.91%），会计政策审慎。研发人员343人同比-8.29%，硕士及以上133人同比-12.50%，团队规模收缩。扣分：2023年研发投入2.58亿后2024年降至1.90亿，投入波动大；参股项目研发不计入安科效率。 1.4 专利布局与FTO风险 53.5 2026H1新增授权发明专利2项（靶向PD-L1和4-1BB双抗ZL202110838282.2、LAG-3结合分子ZL202110992947.5）；国家科技进步二等奖2项。扣分：生物类似药需持续专利规避，生长激素剂型专利壁垒有限，CAR-T专利归属博生吉安科不在表内。 1.5 临床与CRO管控 32.5 AK2017两个适应症（ISS/GHD）均推进至III期，AK1012完成II/III期CDE沟通，干扰素喷雾剂III期入组中，多中心临床管理规范；SGA/ACH适应症同步推进。扣分：III期临床周期与入组进度存在延后风险。 2.1 成熟核心产品真实销售韧性 74.5 2025年基因工程药营收19.37亿元同比+7.38%扭转下滑，活血止痛膏+16.75%；2026H1营收10.98亿元同比-15.04%，公司明确归因于集采与价格下行。扣分：核心扣分项为生长激素降价，2026H1生物制品收入8.34亿元同比-13.98%，公司自述2023年生长激素接近合并收入70%，单品依赖度仍高。 2.2 新品商业化爬坡能力 63.5 安赛汀2025年收入同比+108.33%，已实现单品种盈利；醋酸阿托西班注射液获批并于2026年2月中选国家集采接续采购；晟诺娃2025年启动商业化；维臻高2026年7月全国首批处方落地。扣分：新品整体处于市场培育初期，当期收入贡献有限，尚未形成对存量的对冲。 2.3 商业化组织与学术推广 53.5 2026年5月聘任袁春为联席CEO兼首席商务官（复星医药国内营销平台CEO出身），与联席CEO兼首席科学官窦昌林形成研发+商业双核；2026H1销售费用同比-24.44%，费用管控见效。扣分：生长激素学术推广合规是行业性风险点，且销售费用率仍达30.1%（7.97亿/26.47亿），绝对水平偏高。 2.4 供应链、产能与质量合规 43.5 2025年获深交所信息披露评价A级；多次获GMP认证；东区一期投产、GSP仓储获批；生命科学园区建设推进。扣分：2025年资产减值损失1747万元同比+122.54%（存货跌价），存货跌价准备1448.87万元，提示价格下行下的存货管理压力。 3.1 对外投资项目质量 43.5 博生吉持股约20.88%（增资后21.41%，第二大股东），PA3-17为全球首款获批IND的靶向CD7自体CAR-T，已纳入CDE突破性治疗品种并进入关键性II期，安科拥有大中华区独家商业化权益（2025年11月增资3000万元并签署独家代理框架协议）；元宋生物YSCH-01中美双临床许可。扣分：参股不控股，技术主导权在创始团队手中。 3.2 投后管理与风险管控 32.5 2025年权益法核算的长期股权投资收益为-1715.86万元，亏损已在报表内体现，未美化；其他综合收益因维昇药业、宝济药业公允价值变动增加。扣分：长期股权投资账面1.51亿元、其他权益工具投资3.81亿元，若参股项目临床失败仍存减值风险。 3.3 前沿赛道战略协同性 32.0 细胞治疗、mRNA（阿法纳AFN0328 2026年8月启动IIb期）、溶瘤病毒、Treg（泰睿格）多路线并行且技术路线分散，协同主业商业化能力。扣分：赛道布局分散、参股项目较多，管理精力与资源稀释明显，协同更多体现为商业化赋能而非技术协同。 4.1 主业收入质量 54.5 关键核验：2025年投资收益合计仅1820.37万元，其中权益法核算的长期股权投资收益为-1715.86万元（负数），占利润总额约2.4%；非经常性损益合计6713.77万元，扣非净利润6.68亿元占归母净利润90.9%。利润几乎全部来自药品销售主业，不存在依赖参股投资收益或BD一次性收益虚增利润的情形。扣分：其他权益工具投资公允价值变动计入其他综合收益（非损益），股价波动会传导至净资产。 4.2 现金流安全与资本消耗 54.5 2025年经营现金流净额8.63亿元（+25.95%），净现比117.41%；2026H1经营现金流2.72亿元，营收现金比101.54%。期末货币资金2.50亿元+交易性金融资产11.92亿元+其他权益工具投资3.81亿元，类现金合计超18亿元，可覆盖多年研发投入；资产负债率仅14.62%，有息负债0.33亿元（占比0.14%）。扣分：2025年投资活动现金流净流出4.53亿元（东区建设+股权投资），筹资净流出4.64亿元，现金及等价物净减少6040万元。 4.3 盈利能力与费用管控 43.0 2025年毛利率75.70%（-1.69pct），净利率28.24%；管理费用-9.77%，2026H1期间费用同比减少1.23亿元、期间费用率降3.36pct至40.76%。扣分：基因工程药毛利率82.53%同比-2.65pct，生育激素降价直接压缩毛利；2026H1毛利率75.82%同比-0.63pct，趋势仍向下。 4.4 资产质量 43.5 应收账款4.08亿元、周转率6.23次；商誉仅6655.72万元，减值风险极低；2025年末存货2.53亿元，存货跌价准备1448.87万元（计提比例5.42%）；研发资本化率仅3.91%且逐年下降，无激进资本化。扣分：2025年存货跌价损失1747万元同比+122.54%；在建工程6.21亿元占总资产11.19%，东区二期仍在投入期。 5.1 管理层稳定性与战略一致性 43.0 2025年完成法医业务剥离，聚焦主业；同时新设上海创新研究院（2025年11月成立）强化抗体与多肽研发，战略有进有退。2026年5月架构升级为双联席CEO（窦昌林管研发、袁春管商业化）。扣分：创始人宋礼华仍兼任董事长兼总裁，权力高度集中；高管团队在2026年发生较大调整，双CEO制运行效果尚待观察。 5.2 股权结构与激励机制 32.5 实控人为宋礼华（26.59%）与宋礼名（6.88%），兄弟关系合计33.47%，控制权稳定；前十大股东无限售股无质押冻结标记；已实施第三期限制性股票激励计划及第2/3/4期员工持股计划，2025年确认股权激励费用1647.91万元。扣分：家族化控制一定程度约束治理灵活性；股权质押情况需持续跟踪。 5.3 内控、合规与监管记录 32.5 2025年获深交所信息披露评价A级；容诚会计师事务所出具标准无保留意见；2026H1未出现重大处罚披露。扣分：生长激素学术推广合规、处方管控为行业性监管风险点，属潜在扣分项而非已发生处罚。 6.1 赛道空间与竞争格局 43.0 国内生长激素市场规模2018年40亿元增至2023年116亿元（CAGR 23.9%），预计2030年达286亿元；长效剂型2030年预计占73.8%。安苏萌位居国内第一梯队，长效竞品（维昇隆培、特宝益佩生、诺和诺德帕西）集中获批。扣分：赛道竞争加剧，长效替代加速，安科缺自有长效产品、需依赖代理维臻高，渠道价值被部分让渡。 6.2 政策风险敞口 42.0 安科最大单项风险。生长激素尚未纳入国家层面集采，但2022年广东11省联盟、2023-2024浙江第四批集采已大幅降价；2025年底长效生长激素纳入国家医保，2026年1月1日执行，金赛增9mg由约3500元降至约900元（降幅约75%），行业价格锚已被大幅下移。2026H1公司营收-15.04%即为政策冲击的直接体现。扣分：核心产品政策敞口大，价格锚下移对短效产品形成比价压力。 6.3 尾部风险 21.5 已完成法医业务剥离收缩非主业；长期股权投资账面规模可控（1.51亿元），即使参股项目失败不危及主业。扣分：AK2017临床延后、PA3-17临床彻底失败属不可逆尾部风险，按框架规则触发额外扣分项。核心优势清单利润含金量高：扣非占归母 90.9%，经营现金流 8.63 亿元、净现比 117.4%，权益法投资收益为负，不存在参股收益虚增利润资产负债表极干净：资产负债率 14.62%、有息负债率 0.14%、商誉仅 0.67 亿元、类现金超 18 亿元研发会计政策审慎：资本化率仅 3.91% 且连续三年下降，未用激进资本化美化当期利润战略有进有退：引进三款独家产品补齐赛道，同期剥离法医业务聚焦主业组织针对性补强：双联席 CEO 分管研发与商业化，引入复星二十年商业化操盘手短板与风险清单政策敞口是最大单项短板：政策风险维度得分率仅 50.0%，核心产品定价权外移已发生且不可逆单品依赖仍高：基因工程药占营收 73.20%，2023 年生长激素接近合并收入 70%关键剂型缺自有产品：长效生长激素依赖代理维臻高，2027 年后约束会更明显参股项目当前贡献为负：权益法投资收益 −1715.86 万元，且面临减值敞口研发组织收缩信号：研发人员 −8.29%、硕士以上 −12.50%，2026H1 研发费用 −18.65%存货跌价压力上升： 2025 年存货跌价损失同比 +122.54%待验证核心假设清单假设验证方式观察时点新品（晟诺娃/维臻高/小金娃）能否在 2027–2028 年形成 5 亿元以上收入体量季报分部收入披露每季度 AK2017（ISS 适应症）能否按期完成 III 期并申报生产 CDE 审评节点公告持续 PA3-17 关键性 II 期能否成功读出并获批上市博生吉公告、CDE 突破性治疗品种进展持续双联席 CEO 架构能否带来商业化效率实质提升销售费用率与新品收入增速的匹配度 2027 年报生长激素是否被纳入国家层面集采国家医保局 / 联采办公告政策发布即生效 13附录：管线台账与关键财务原始数据附录一：自营在研管线台账（截至 2026 年 8 月公开披露）项目代号通用名/类型靶点/机制适应症最新阶段权益 AK2017 长效生长激素 Fc 融合蛋白 GH/IGF 轴 ISS（特纳综合征）、GHD（生长激素缺乏） ISS Ⅲ 期入组随访；GHD Ⅱ 期完成、Ⅲ 期已申报 100% 自研 HuA21 抗 HER2 人源化单抗 HER2（不同表位） HER2+ 胃癌等实体瘤 Ib/Ⅱ 期入组完成，Ⅲ 期 CDE 沟通完成 100% 自研 AK2024 HER2 创新抗体 HER2 双表位/联合 HER2+ 实体瘤 Ⅰ 期完成入组随访，筹备联合用药 IND 100% 自研 HK010 双特异性抗体 PDL1×4-1BB 晚期恶性肿瘤 Ⅰ 期完成；Ⅱ 期神经内分泌癌、肝癌入组中 100% 自研 AK1012 人干扰素 α2b 吸入用溶液干扰素吸入剂型儿童 RSV 下呼吸道感染完成 II/Ⅲ 期 CDE 沟通，进入 II/Ⅲ 期入组 100% 自研 — 人干扰素 α2b 喷雾剂干扰素喷雾剂型儿童疱疹性咽峡炎 Ⅲ 期 CDE 沟通及方案讨论完成，Ⅲ 期入组中 100% 自研 — 帕博利珠单抗类似药 PD-1 生物类似药肿瘤完成质量与非临床相似性比对，拟递交 CDE 临床申请 100% 自研 — 人生长激素（新适应症） GH 存量扩容 SGA 小于胎龄儿、ACH 软骨发育不全 SGA Ⅲ 期入组中；ACH Ⅳ 期入组中 100% 自研 — 注射用醋酸阿托西班缩宫素受体拮抗剂早产已获批上市，2026 年 2 月中选国家集采接续采购 100% 自研 PA3-17 CAR-T（自体） CD7 复发/难治 T-ALL、ALL CDE 突破性治疗品种，关键性 Ⅱ 期临床；儿童青少年适应症 2026 年启动 Ⅰ 期参股博生吉安科（博生吉约 20.88%，增资后 21.41%）+ 大中华区独家商业化权益 UTAA09 CAR-Vδ1T（通用现货型） CD19 B 细胞恶性肿瘤已获批临床试验参股，同上独家代理框架协议 LV009 In vivo CAR-T（体内） CD19 B 细胞恶性肿瘤已 IIT 首例给药参股，同上 YSCH-01 重组 L-IFN 腺病毒注射液 IFN 表达脑胶质瘤 rGBM 等中美双临床许可，国内 I-IIa 期推进参股元宋生物，无商业化权益公告 AFN0328 HPV mRNA 治疗性疫苗 mRNA HPV 持续感染相关病变 I/IIa 期入组完成，2026 年 8 月启动 IIb 期；ASCO 2026 收录经参股中合安科间接权益 AFN0205 RSV mRNA 疫苗 mRNA 呼吸道合胞病毒 Ⅱ 期（国内首个同类）同上 AFN1204 带状疱疹 mRNA 疫苗 mRNA 带状疱疹获 CDE 临床批件，开展 Ⅰ 期同上 — Treg 细胞疗法调节性 T 细胞预防 aGVHD、自身免疫病 IIT 阶段合资泰睿格安科数据来源：安科生物 2025 年年度报告、2026 年半年度报告， NMPA/CDE 公开审评与临床登记信息，公司关于增资参股博生吉的公告（2025-11-11）， CDE 突破性治疗品种公示信息。参股项目权益边界见前文说明：不并表，不能计入自有营收。附录二：2025 年分行业与分产品收入拆分分类维度类别营业收入（亿元）占比毛利率同比分行业生物制品 19.80 74.81% 82.09% +6.14% 中成药 2.89 10.93% 80.45% −3.28% 化学合成药 1.50 5.68% 29.84% −0.58% 原料药 1.02 3.84% 40.24% −1.60% 技术服务 0.25 0.93% 49.72% −21.79% 其他 1.01 3.81% 47.06% +17.73%分产品基因工程药 19.37 73.20% 82.53% +7.38% 外用贴膏 2.44 9.21% 84.15% +16.75% 其他 4.66 17.59% 42.87% −11.02% 数据来源：安科生物 2025 年年度报告「主营业务分行业、分产品情况」。生物制品毛利率 82.09% 同比下降 2.71pct，基因工程药毛利率 82.53% 同比下降 2.65pct——量在增、价在降，这是全文最核心的结构性矛盾。附录三：关键财务原始数据（合并报表口径）项目 2025 年（亿元） 2024 年（亿元） 2023 年（亿元） 2026H1（亿元）营业收入 26.47 25.36 28.66 10.98 营业成本 6.43 5.73 — — 归母净利润 7.35 7.07 8.47 3.32 扣非净利润 6.68 6.47 8.09 3.19 经营活动现金流净额 8.63 6.85 9.53 2.72 销售费用 7.97 8.19 — — 管理费用 1.51 1.67 — — 研发费用 2.19 2.01 — — 研发投入合计 2.28 — — — 资产总额 55.48 51.35 49.51 — 归母净资产 45.58 41.24 37.37 — 货币资金 2.50 — — — 交易性金融资产等其他类现金 11.92 — — — 应收账款 4.08 — — — 存货 2.53 — — 固定资产 9.72 — — — 在建工程 6.21 — — — 无形资产 3.94 — — — 开发支出 1.99 — — — 商誉 0.67 — — — 长期股权投资 1.51 — — — 有息负债 0.33 — — — 资产负债率 14.62% — — — 加权平均 ROE 17.50% 18.21% 24.91% 7.91% 员工总数（人） 2505 — — — 数据来源：安科生物 2025 年年度报告「主要会计数据」与「合并资产负债表」「合并利润表」「合并现金流量表」；2026 年半年度报告。「—」表示该期报告未单独列示，本文不作推算。2026H1 加权平均 ROE 为半年度口径，不可与全年数据直接可比。附录四：股权投资与参股主体清单主体关系持股/权益业务会计处理博生吉医药科技（苏州）及其子公司博生吉安科参股约 20.88%，2025-11 增资后 21.41% PA3-17（CD7 CAR-T）、UTAA09、LV009权益法。2025 年权益法核算收益 −1715.86 万元元宋生物参股参股（未披露具体比例） YSCH-01 重组 L-IFN 腺病毒权益法中合安科 → 阿法纳间接参股经中合安科持股 HPV/RSV/带状疱疹 mRNA 疫苗权益法（间接）泰睿 Preference 安科（泰睿 Preference 格林科）合资合资公司 Treg 细胞疗法权益法湖北三七七参股（已减值） — 生化原料2021 年计提减值 2158.35 万元中德美联（历史并购）已减值出表 — IVD 试剂2019、2021 两年计提商誉减值苏豪逸明（历史并购）已减值出表 — 中成药2021 年计提商誉减值 3.23 亿元数据来源：安科生物 2025 年年度报告「合并财务报表项目注释——长期股权投资」「主要控股参股公司分析」；关于增资参股博生吉的公告（2025-11-11）； 2019、2021 年年度报告减值披露。附录的核心用途：以上四张表覆盖了公司全部自营管线、全部收入来源与主要参股主体，可用于交叉验证本文正文的每一个关键数字。读者若对某项结论有疑问，可直接回到此表核对口径与时点。免责声明本文仅为公开财报、公开行业资料基本面研究，所有观点仅为个人研究复盘，不构成任何投资建议，股市有风险，投资需谨慎。

财报生物类似药

2026-10-01

·临床试验时事评论

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总 FDA · NMPA（中国）· EMA（欧盟）· PMDA（日本）—— 含靶点/作用机制与适应症统计区间：2026-07-01 至 2026-09-30　|　编制日期：2026-10-01　|　口径：新分子实体（NME）/新生物制品首次上市 + 重要新增适应症口径说明：① FDA 数据以 CDER《Drugs@FDA》月度原研 NDA/BLA 批准报告 + CBER 2026 年 BLA 批准清单为准，标注 Type 1 = 新分子实体、Type 5 = 新处方/新厂家、Type 4 = 新复方；② 中国以国家药监局《创新药品名录》1 类创新药批准公告为准，日期为官网公告日（较证书日可能晚 1–3 天）；③ EMA 分列 CHMP 积极意见与欧盟委员会（EC）正式上市许可，两者通常相隔 1–2 个月；④ 日本以 PMDA/KEGG 新活性成分批准清单为准，日本 7 月无新活性成分批准。一、美国 FDA（CDER + CBER）2026 Q3A. 7 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-07Trutaknaatacicept-vymj Vera Therapeutics TACI-Fc 融合蛋白，同时阻断 BLyS/BAFF 与 APRIL 成人原发性 IgA 肾病（IgAN），降低蛋白尿新生物制品优先审评 07-09Sarclisa Escenaisatuximab-irfc Sanofi 抗 CD38 溶细胞性单抗（皮下注射剂型）多发性骨髓瘤（覆盖原静脉剂型全部适应症）新剂型 BLA 07-10Zyogreenindocyanine green ProvePharm 吲哚菁绿荧光显影剂血管/组织灌注荧光显像（新剂型）Type 3 07-14Revtorpykgedatolisib Celcuity 多靶点 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂（PI3Kα/γ/δ + mTOR） HR+/HER2-、无 PIK3CA 突变、内分泌治疗后进展的局部晚期/转移性乳腺癌（+氟维司群 ±哌柏西利）NME优先审评 07-15Lipfendraenlicitide decanoate Merck / MSD 口服大环肽 PCSK9 抑制剂成人高胆固醇血症（含 HeFH）降低 LDL-C，联合饮食与运动NME首个口服 PCSK9 07-17Edaravoneedaravone（新剂型） Azurity 自由基清除剂肌萎缩侧索硬化（ALS，新剂型）Type 3 07-20Scomarasirolimus（新剂型） AFT Pharma mTOR 抑制剂西罗莫司新剂型（按说明书）Type 3 07-22Jideytrozidesamtinib（NVL-655） Nuvalent 选择性 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂既往接受过 ROS1 TKI 的局部晚期/转移性 ROS1+ NSCLC 成人NME 07-24Simtriyocentanafadine HCl Otsuka 5-HT / NE / DA 三重再摄取抑制剂 6 岁及以上（体重 ≥20kg）ADHD，每日一次缓释NME优先审评 07-24Lytenavabevacizumab-vikg Outlook Therapeutics 抗 VEGF 单抗（眼科专用制剂）新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性新生物制品首个眼科贝伐珠单抗 07-24Garzulysinsulin aspart-fsan Emerge Bioscience 速效胰岛素类似物（胰岛素受体激动）成人及儿童糖尿病血糖控制BLA 07-24Tylenol with Naproxen对乙酰氨基酚 + 萘普生钠 Kenvue 解热镇痛 + NSAID（COX 抑制）复方 12 小时缓解轻中度疼痛（首个非处方固定剂量复方）Type 4OTC 07-28Gwyn Lonorelgestromin + 炔雌醇透皮贴 Viatris 孕激素 + 雌激素复方女性避孕（低剂量雌激素周贴）Type 5 07-29Glycophossodium glycerophosphate Fresenius Kabi 有机磷酸盐补充肠外营养磷补充Type 2 07-29Qlonilikclonidine HCl（新剂型） CMP Dev 中枢 α2 肾上腺素受体激动剂按说明书（新制剂）Type 5 07-31Zimrixbyrituximab-cdxx Dr. Reddy's 抗 CD20 单抗（生物类似药）参照原研利妥昔单抗适应症生物类似药 B. 8 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 08-05Orzeyfuloveporexton Takeda 武田口服食欲素（orexin）2 型受体 OX2R 激动剂 1 型发作性睡病（NT1，伴猝倒）成人NME优先审评 08-13Tauklarifyflorquinitau F-18 Cerveau / Lantheus tau 蛋白 PET 显像剂（放射性诊断）成人认知障碍患者脑 PET，识别 tau 神经原纤维缠结病理（AD 评估）NME 08-13Zenbexusiberdomide Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 泛素连接酶调节剂），降解 Ikaros/Aiolos 复发/难治多发性骨髓瘤（+达雷妥尤单抗/透明质酸酶 + 地塞米松，既往 ≥1 线含 PI 与 IMiD）NME优先审评 08-19Pasatrugaretosmab-grts Regeneron 抗 Activin A（激活素 A）单抗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人，减少新发异位骨化与疾病 flare新生物制品 08-26Vobrigleuprolide acetate（新剂型） Sun Pharma GnRH 受体激动剂亮丙瑞林新制剂Type 5 08-26Rasonquedaraxonrasib Revolution Medicines RAS(ON) 多选择性抑制剂，靶向 RAS GTPase 家族活性态既往接受过 ≥1 线全身治疗（或不适合多药方案）的转移性胰腺导管腺癌成人NME优先审评 08-27Lisrayabrepocitinib Priovant / Roivant 口服 TYK2 / JAK1 双重抑制剂（抑制 I 型/II 型 IFN、IL-6、IL-12/23）成人皮肌炎（DM）—— 首个针对 DM 获批的靶向口服药NME优先+孤儿 08-27Bixlenvobictegravir + lenacapavir Gilead INSTI（整合酶链转移抑制剂）+ HIV-1 衣壳抑制剂，每日一次复方 HIV-1 感染Type 4 新复方 08-28Mimrylorusfertide acetate Takeda / Protagonist 铁调素（hepcidin）模拟肽，调控铁代谢与红细胞生成成人真性红细胞增多症的红细胞增多症NMEFirst-in-classC. 9 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 09-03Zanvastrozilganersen Ionis GFAP（胶质纤维酸性蛋白）靶向反义寡核苷酸 ASO Alexander 病（首个疾病针对性疗法）NME优先审评 09-03Omcaziocabozantinib laurylsulfate HANDA Oncology 多靶点 TKI（MET / VEGFR / AXL / RET），十二烷基硫酸盐新盐型肾细胞癌、肝细胞癌、胰腺外神经内分泌肿瘤（可与食物同服）Type 5 09-04Etcamahcamizestrant AstraZeneca 口服雌激素受体拮抗剂/降解剂（SERD） HR+/HER2-、AI+CDK4/6 治疗期间检出 ESR1 突变的局部晚期/转移性乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）NME加速批准 09-11Pixclarafloretyrosine F-18（FET） Telix 氨基酸转运体 PET 显像剂（放射性诊断）鉴别复发/进展性脑胶质瘤与治疗相关改变（首个 FET-PET 试剂）NMEFirst-in-class 09-11Isembyldapitegromab-mstn Scholar Rock 靶向肌生长抑制素（myostatin）前体的单抗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童及成人（首个针对肌肉萎缩的疗法）BLAFirst-in-class 09-14Bexlutrylutetium Lu-177 dotatate Curium 放射性标记生长抑素类似物，靶向生长抑素受体（SSTR）+ β 射线 SSTR 阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成人Type 5 09-17Empagliflozin（新剂型）empagliflozin Ridhisidhi SGLT2 抑制剂恩格列净新剂型Type 3 09-23Lyrfigtulirafugratinib Elevar Therapeutics 强效选择性 FGFR2 抑制剂既往治疗过的不可切除局部晚期/转移性、FGFR2 融合或其他重排的胆管癌成人NME优先审评 09-23Onswikinsulin efsitora alfa-gobe Eli Lilly 每周一次基础胰岛素类似物成人 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）BLA首个周制剂基础胰岛素 09-25Juvmotavapadon AbbVie 多巴胺 D1/D5 受体部分激动剂帕金森病NME 09-25Atebriozzilurgisertib Incyte ALK2 / ACVR1（骨形态发生蛋白 I 型受体）抑制剂进行性骨化性纤维发育不良（FOP）—— 该病第三个获批疗法NME优先审评 09-25Degevmadenosumab-adet Teva 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗适应症生物类似药 09-25Zueino（新剂型）diclofenac sodium AdventaPharma NSAID（COX 抑制）双氯芬酸钠新制剂Type 5 09-28Emcitatetiratrico（tiratricol） Rare Thyroid Therapeutics 甲状腺激素（T3）类似物，替代 MCT8 转运缺陷 MCT8 缺乏症 / Allan–Herndon–Dudley 综合征（以 FDA 说明书为准）NME优先+孤儿D. CBER（生物制品评价与研究中心）Q3 批准——基因治疗、溶瘤病毒、疫苗、血液制品批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-27 Source Plasma Care Plasma 原料血浆用于注射剂进一步生产（非治疗性制品）血液制品 07-29EzplazFreeze Dried Plasma 冻干血浆 Vascular Solutions（Teleflex）补充多种血浆凝血因子成人需血浆输注且无其他血浆制品可用时（肝病/DIC、大量输血、华法林逆转）BLA 08-05MflusivaInfluenza Vaccine, mRNA ModernaTX mRNA 编码流感病毒 HA 抗原 50 岁及以上人群流感主动免疫（≥65 岁为加速批准）BLA加速批准(≥65) 08-06Tudriqevvusolimogene oderparepvec-wtpg（RP1） Replimune HSV-1 骨架溶瘤病毒免疫疗法（表达 GALV-GP-R−、GM-CSF）不可切除晚期皮肤黑色素瘤，抗 PD-1 方案后进展（联合纳武利尤单抗）BLA 08-19Genglycospariglasgene brecaparvovec-opnr Ultragenyx AAV 载体基因治疗，递送 G6PC1 基因糖原贮积病 Ia（GSDIa），≥8 岁患者减少每日玉米淀粉摄入基因治疗 09-17Fayuvirebisufligene etisparvovec-hopf（UX111） Ultragenyx AAV9 载体基因治疗，递送 SGSH 基因黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA / Sanfilippo A 综合征）基因治疗E. Q3 重要新增适应症 / 新联合方案（已上市药物扩展）批准日药物（通用名）企业靶点 / 机制新增适应症 / 变化 07-06 Casgevy（exagamglogene autotemcel） Vertex / CRISPR 自体 CRISPR 编辑造血干细胞（BCL11A 增强子）扩展至 2 岁及以上镰状细胞病（反复 VOC）或输血依赖型 β 地贫 07-07 Fabhalta（iptacopan） Novartis 补体因子 B 抑制剂由加速批准转为完全批准：延缓成人原发性 IgA 肾病肾功能下降 07-09 wilate（VWF/FVIII 复合物） Octapharma 血管性血友病因子 + FVIII 替代扩展至 <6 岁儿童的常规预防（首个覆盖全年龄段 VWF 浓缩制剂） 07-10 Keytruda / Qlex + Padcev（pembrolizumab + enfortumab vedotin） MSD / Astellas 抗 PD-1 + 抗 Nectin-4 ADC 肌层浸润性膀胱癌围手术期（新辅助 + 膀胱切除后辅助），不论顺铂 eligibility 07-13 Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb） Eisai / Biogen 抗淀粉样蛋白 β 原纤维单抗新增家用皮下起始剂量（每周一次），用于早期阿尔茨海默病 07-14 Retevmo（selpercatinib） Eli Lilly RET 受体酪氨酸激酶抑制剂转为完全批准：≥2 岁、RET 融合阳性局部晚期/转移性实体瘤（组织无关） 07-16 Truqap（capivasertib）+ 阿比特龙 + 泼尼松 AstraZeneca AKT 抑制剂 + CYP17 抑制剂 PTEN 缺陷的转移性雄激素通路调节初治/敏感前列腺癌 07-24 Skyrizi（risankizumab-rzaa） AbbVie 抗 IL-23 p19 单抗扩展至 ≥6 岁儿童中重度斑块型银屑病与活动性银屑病关节炎；新增 55mg 预充针 07 月内 Trodelvy（sacituzumab govitecan） Gilead 抗 Trop-2 ADC（SN-38）新增一线治疗不可切除局部晚期/转移性三阴性乳腺癌；并获批联合帕博利珠单抗（PD-L1 CPS ≥10） 07 月内 Datroway（datopotamab deruxtecan） AstraZeneca / 第一三共抗 TROP2 ADC（DXd）不适合 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的不可切除/转移性 TNBC 07 月内 Imfinzi（durvalumab）+ BCG AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗 BCG 初治高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持） 07 月内 Keytruda / Qlex + Welireg（pembrolizumab + belzutifan） MSD 抗 PD-1 + HIF-2α 抑制剂肾切除术后中高危复发风险的 ccRCC 辅助治疗 08-25 Imaavy（nipocalimab-aahu） Johnson & Johnson 抗 FcRn 单抗（降低 IgG）温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）—— 该适应症首个获批药物 08-25 Tivicay PD（dolutegravir） ViiV / GSK HIV 整合酶链转移抑制剂扩展至新生儿 HIV 感染治疗 08-25 Ziihera（zanidatamab-hrii）+ Tevimbra（tislelizumab）+ 化疗 Jazz / BeOne HER2 双表位双抗 + 抗 PD-1 HER2 阳性（IHC 3+ 或 2+/ISH+）不可切除局部晚期/转移性胃、胃食管结合部或食管腺癌一线 08-28 Stelara（ustekinumab） Janssen 抗 IL-12/23 p40 单抗扩展至儿童溃疡性结肠炎 08-31 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 新增原发性血小板增多症（ET） 09-09 Hyrnuo（sevabertinib） Bayer HER2/EGFR 可逆 TKI HER2（ERBB2）TKD 激活突变的非鳞 NSCLC：加速批准扩展至不限既往治疗线（含初治） 09-11 Joenja（leniolisib） Pharming PI3Kδ 抑制剂扩展至 4–11 岁儿童 APDS（活化 PI3Kδ 综合征） 09-14 Pluvicto（Lu-177 vipivotide tetraxetan）+ ARPI Novartis PSMA 靶向放射配体 + 雄激素受体通路抑制剂 PSMA 阳性转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC） 09-14 Ameluz（aminolevulinic acid gel）+ PDT Biofrontera 光敏剂（ALA）+ 光动力治疗新增浅表型基底细胞癌（原已获批光化性角化病） 09-18 Inluriyo（imlunestrant）+ Verzenio（abemaciclib） Eli Lilly 口服 SERD + CDK4/6 抑制剂 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期/转移性乳腺癌（内分泌治疗进展后） 09-18 Aqneursa（levacetylleucine） Zevra 乙酰亮氨酸（溶酶体/代谢调节）扩展至毛细血管扩张性共济失调（A-T）患者的共济失调症状 09-24 Welireg（belzutifan）+ Lenvima（lenvatinib） MSD / Eisai HIF-2α 抑制剂 + 多靶点 VEGFR/FGFR TKI PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后、伴透明细胞成分的晚期肾细胞癌 09-25 Gazyva（obinutuzumab） Roche 抗 CD20 II 型糖工程化单抗 2 岁及以上特发性肾病综合征（INS）边界提示：Lumvoa（veligrotug-vvze，抗 IGF-1R，甲状腺眼病）实际批准日为 2026-06-26，属 Q2；Xocova（ensitrelvir）、Zaynich（cefepime/zidebactam）、Ambelvist（gadoquatrane）、Cavhanza（尼洛替尼口崩片）、Cypsedo（cipepofol）、Decnupaz（pivekimab sunirine）、Hepcludex（bulevirtide）、Ranluspec（雷珠单抗可互换生物类似药）、Utebzi（tebipenem pivoxil）及 Otarmeni（lunsotogene parvec，OTOF 基因治疗）亦为 6 月或更早批准，不计入 Q3。二、中国 NMPA —— 1 类创新药批准（官网公告日）2026 Q3 · 共 21 项公告日通用名（商品名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-23琥珀酸思普可泮片（优可盼，HSK39297）海思科医药补体因子 B（FB）选择性小分子抑制剂，口服每日一次既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人1 类优先审评 07-29瑞西奇拜单抗注射液（华亦净，HB0034）上海华奥泰生物抗 IL-36 受体（IL-36R）单抗成人（体重 ≥40kg）泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作1 类优先审评 07-29舒地胰岛素注射液（瑞恒盈，INS068）江苏恒瑞医药长效胰岛素类似物（desB30 人胰岛素 B29 赖氨酸侧链修饰）成人 2 型糖尿病；中国首个自主研发长效胰岛素类似物1 类生物制品国产首个 07-29盐酸伊司特韦片（mprosevir）西湖制药（杭州）口服小分子抗 SARS-CoV-2（DNA 编码化合物库 DEL 筛选所得）成人轻型、中型新型冠状病毒感染（COVID-19）1 类附条件批准 07-29椒七止痛凝胶贴膏九典中药复方外用（镇痛）膝骨关节炎寒凝血瘀证中药 1 类 08-11替恩戈替尼片（捷恩泰，tinengotinib）药捷安康（南京） FGFR / VEGFR 等多靶点激酶抑制剂既往接受过系统治疗和 FGFR 抑制剂、伴 FGFR2 融合/重排的晚期/转移性或不可切除胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-11小儿通便颗粒（中药）中药复方中药创新药（儿科便秘）中药 1 类 08-13注射用菲泽妥单抗（境斐，felzartamab）天境生物（杭州）抗 CD38 单抗联合来那度胺+地塞米松，治疗既往至少接受过一线治疗的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类全球首批 08-20富马酸立康可泮胶囊（恒优达）恒瑞医药 / 成都盛迪补体旁路途径因子 B 抑制剂（近端补体抑制），口服既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人（同时抑制血管内/外溶血）1 类优先审评 08-20安弗利奇塔单抗注射液（皮下）（益赛那，SSGJ-613）三生国健重组抗 IL-1β 人源化单抗（IgG1/κ）成人痛风性关节炎急性发作（NSAID/秋水仙碱禁忌、不耐受或无效，且不宜反复使用激素者）1 类国产首个自研 IL-1β 单抗 08-31莱康奇塔单抗注射液（皮下）（丽倍坦，LZM012/XKH004）丽珠单抗 / 鑫康合生物 IL-17A / IL-17F 双靶点单抗适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人（III 期头对头优于司库奇尤单抗）1 类生物制品国产首个 IL-17A/F 双抗 08-31纬利妥米单抗注射液（维可妥）重庆智翔金泰（授权药友制药） BCMA × CD3 双特异性抗体（共同轻链，非对称亲和力）既往至少三线（含 PI、IMiD、抗 CD38 单抗）的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类附条件国产首个 BCMA×CD3 双抗 08-31酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，fanregratinib / HMPL-453）和记黄埔医药（和黄医药） FGFR1/2/3 抑制剂既往接受过系统性治疗、伴 FGFR2 融合或重排的晚期/转移性/不可手术切除肝内胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-31盐酸伊可白滞素片（icotrokinra） Janssen-Cilag（西安杨森）口服 IL-23 受体拮抗肽适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人及 ≥12 岁、体重 ≥40kg 儿童1 类优先审评 08-31甲磺酸氘申艾替尼片（卡达沙，TY-9591）浙江同源康医药（TYK Medicines） EGFR-TKI（氘代奥希替尼类），入脑性强 EGFR 19del 或 L858R 突变伴中枢神经系统转移的局部晚期/转移性 NSCLC 成人一线1 类附条件优先审评 09-03芮特韦拜单抗注射液（新多妥，TNM001 / retavibart）珠海泰诺麦博（Trinomab）抗 RSV 融合蛋白（F 蛋白）单抗，长效即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿，预防 RSV 下呼吸道感染1 类优先审评 09-03库莱韦拜单抗注射液（英沐乐，culevibart）瑞阳（山东）生物制药抗 RSV 单抗胎龄 ≥35 周、即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染（排除 CLD/BPD 及显著先天性呼吸道异常者）1 类优先审评 09-03艾曲帕米鼻喷雾剂（星必妥，etripamil） Milestone Pharmaceuticals 快速起效 L 型钙通道阻滞剂（鼻喷给药）成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作时的转复窦性心律1 类 09-03利扎布替尼片（赛立止，rilzabrutinib） Genzyme（Sanofi）可逆共价 BTK 抑制剂既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人1 类 09-03醒脾解郁片（中药）中药复方中药创新药（按说明书）中药 1 类 09-30盐酸艾泊度胺胶囊（赞赋，iberdomide） Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 连接酶调节剂）联合达雷妥尤单抗+地塞米松，治疗既往至少一线（含一种 PI 和一种 IMiD）的多发性骨髓瘤成人1 类附条件优先审评观察：Q3 中国 21 项 1 类创新药中，国产占约 3/4。补体 B 因子成为最拥挤赛道——海思科思普可泮（7/23）、恒瑞立康可泮（8/20）两款国产口服 FB 抑制剂同季获批，直面诺华伊普可泮（Fabhalta）；RSV 单抗同日双发（泰诺麦博、瑞阳生物），将打破 nirsevimab 独占格局；FGFR 赛道则出现"二线序贯"格局——替恩戈替尼获批于"FGFR 抑制剂治疗后"，凡瑞格拉替尼获批于"既往系统性治疗后"，两者形成前后接力。三、欧盟 EMACHMP 7 月会 + 9 月会A. CHMP 积极意见 —— 2026 年 7 月会议（7 月 20–23 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Lyrokaul （lerodalcibep） — 第三代 PCSK9 抑制（重组融合蛋白），每月一次自注成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常（联合饮食，可单用或联合其他降脂治疗）新药Evlarco （obicetrapib / ezetimibe） — CETP 抑制剂 + 胆固醇吸收抑制剂（NPC1L1）口服复方同上（每日一次口服）新药Ubeslo （obicetrapib） — CETP 抑制剂（降低 Lp(a)/LDL-C、升高 HDL-C）同上（每日一次口服）新药Susvimo （ranibizumab） Roche 抗 VEGF-A 单抗片段，经可 refill 眼内植入体缓慢释放（6 个月一次）成人新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性；EU 首个此类眼内植入体新药Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23 受体拮抗肽（首个口服 IL-23R 靶向药）成人及 ≥12 岁青少年中重度斑块状银屑病新药First-in-classLynavoy （linerixibat） GSK 回肠胆汁酸转运体（IBAT / ASBT）抑制剂成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关胆汁淤积性瘙痒新药Nezglyal （leriglitazone） Minoryx PPARγ 激动剂（中枢渗透性）脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）；"特殊情况"下批准 + 孤儿药新药孤儿药Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 主蛋白酶（3CLpro / Mpro）抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药Cavoley （pegfilgrastim） CuraTeQ Biologics 聚乙二醇化 G-CSF（长效粒细胞刺激因子）细胞毒化疗后中性粒细胞减少的管理生物类似药B. CHMP 积极意见 —— 2026 年 9 月会议（9 月 14–17 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Frehemgo （denecimig） Novo Nordisk 双特异性抗体，模拟 FVIIIa 辅因子功能（桥接 FIXa 与 FX）血友病 A 患者出血发作的预防新药Gevalka （ensartinib） SFL Pharmaceuticals ALK 酪氨酸激酶抑制剂成人 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌新药Klygefa （gefurulimab） Alexion 补体 C5 纳米抗体（可自我皮下注射）成人全身型重症肌无力（gMG）新药Lifyorli （relacorilant） Corcept 选择性糖皮质激素受体调节剂（SGRM）铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌新药孤儿药Povofortay （povorcitinib） Incyte 口服 JAK1 抑制剂成人中重度化脓性汗腺炎（HS）：抗 TNF 治疗无效或不耐受者首个口服每日方案新药首个口服Sepalna （senaparib） SFL Pharmaceuticals PARP 抑制剂晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗新药VaxRabeo （灭活狂犬病疫苗，WISTAR 株） Sanofi Winthrop 灭活狂犬病毒（PM/WI38 1503-3M 株），主动免疫全年龄段狂犬病暴露前与暴露后预防疫苗Zeydovio （glepaglutide） — GLP-2 受体激动剂（促进肠道吸收与黏膜适应）成人短肠综合征新药Adcomfo （omalizumab） Advanz Pharma 抗 IgE 单抗（生物类似药）哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹生物类似药Pebrilzo （pertuzumab） Biosimilar Collaborations Ireland 抗 HER2 单抗（生物类似药）成人乳腺癌；EU 首个按"定制化临床路径"推荐的生物类似药生物类似药路径首例同期其他动态撤回申请（2 项初始 MA）： Isembyld（apitegromab，5q-SMA）、Zinmyleo（trilaciclib，广泛期 SCLC 化疗所致骨髓抑制）。值得注意的是 apitegromab 同季在美国获批、却在 EU 撤回。适应症扩展（11 项）： Anzupgo（delgocitinib，慢性手部湿疹降至 ≥12 岁青少年）、Abiraterone Mylan、Cosentyx、Enhertu、Jyseleca、Keytruda、Ocrevus、Padcev、Pepaxti、Sogroya、Tecvayli。7 月肿瘤药 CHMP 摘要中另有负面/撤回： Qezzaqar（catequentinib，平滑肌肉瘤与滑膜肉瘤）获阴性意见；Azacitidine Adienne 撤回；Imfinzi（durvalumab）NMIBC 适应症撤回。C. 欧盟委员会（EC）正式授予上市许可 —— 2026 Q3 授权日商品名（INN） MAH 靶点 / 机制适应症 / 说明类型 07-15Jascayd （nerandomilast） Boehringer Ingelheim PDE4B 抑制剂（抗纤维化 + 免疫调节）特发性肺纤维化 / 进展性肺纤维化新药 07-15Boey （trenibotulinumtoxinE） AbbVie E 型肉毒毒素（短效神经肌肉阻断）肌肉松弛 / 外周作用肌松剂新药 07-15Vijoice （alpelisib） Novartis PI3Kα 抑制剂 PIK3CA 相关过度生长谱系（PROS）新药孤儿药 07-15Ablymico / Liraglutide STADA （liraglutide） STADA GLP-1 受体激动剂糖尿病 / 体重管理（生物类似药路径）生物类似药 07-15Vislyfa （ranibizumab） Lupin Europe 抗 VEGF-A（生物类似药）眼科（参照 Lucentis）生物类似药 07-20Etcamah （camizestrant） AstraZeneca 口服 SERD HR+/HER2-、ESR1 突变晚期乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）新药 07-24Colchicine Agepha Pharma （colchicine） Agepha Pharma 微管蛋白聚合抑制（抗炎）痛风 / 抗痛风制剂新药 08-20Aujemflu （细胞培养灭活佐剂流感疫苗） Seqirus Netherlands 流感病毒表面抗原（灭活、含佐剂、细胞培养）季节性流感主动免疫疫苗 08-20Daybu （trofinetide） Acadia Pharmaceuticals IGF-1 类似物调节突触成熟（机制未完全阐明） Rett 综合征新药孤儿药 08-20Hopledo （levodopa / carbidopa） Zambon 多巴胺前体 + 芳香族氨基酸脱羧酶抑制剂帕金森病（新给药装置/制剂）新药 08-28Denosumab Ascend （denosumab） Ascend GmbH 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗生物类似药 09-18Susvimo （ranibizumab） Roche Registration 抗 VEGF-A 眼内植入体湿性 AMD（对应 7 月 CHMP 意见）新药 09-18Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23R 拮抗肽中重度斑块状银屑病新药 09-18Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 3CLpro 抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药 09-21Nezglyal （leriglitazone） Minoryx Therapeutics PPARγ 激动剂脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）新药孤儿药注：EMA 8 月通常不召开 CHMP 会议，故 Q3 仅 7 月、9 月两次意见。EC 授权日期来自第三方 EMA 批准追踪数据库（Priya Life Science EMA Approvals Tracker），与 CHMP 意见存在 1–2 个月时滞，部分条目对应的是前序月份的 CHMP 意见。建议以 EMA 官网 EPAR 为准做最终核对。四、日本 PMDA / MHLW8 月 24 日 5 项 + 9 月 16 日 11 项；7 月无新活性成分A. 2026-08-24 批准 —— 新活性成分（5 项）商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Hibsago （bepirovirsen sodium） GSK 靶向 HBV 的反义寡核苷酸（ASO），降解 HBV RNA、降低 HBsAg 慢性乙型肝炎（标签写入"功能性治愈"）全球首次Sakigake 先驱Brinsupri （brensocatib hydrate） Insmed 二肽基肽酶 1（DPP-1 / 组织蛋白酶 C）抑制剂，抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶非囊性纤维化支气管扩张症NMEHyrnuo （sevabertinib hydrate） Bayer 薬品 HER2（ERBB2）可逆酪氨酸激酶抑制剂 HER2 突变阳性的不可切除晚期或复发性非小细胞肺癌NME孤儿药Orzeyful （oveporexton）武田薬品食欲素 2 型受体（OX2R）激动剂 1 型发作性睡病（伴猝倒）NMESakigakeImcivree （setmelanotide acetate） Rhythm Pharmaceuticals 黑皮质素 4 受体（MC4R）激动剂获得性下丘脑性肥胖NME孤儿药B. 2026-08-24 批准 —— 同期抗癌药新增适应症 / 新剂型药物企业靶点 / 机制适应症（关键试验）吉西他滨膀胱内给药系统（TAR-200 / J&J 系）核苷类似物，膀胱内缓释释放系统 BCG 治疗后持续或复发的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌（SunRISe-1，CR 82.4%）口服阿扎胞苷（azacitidine） — DNA 甲基转移酶抑制剂（低甲基化）急性髓系白血病维持治疗（QUAZAR AML-001，中位 OS 24.7 vs 14.8 个月）Cemiplimab Regeneron / 赛诺菲抗 PD-1 单抗不可切除晚期/复发性皮肤鳞状细胞癌；以及高复发风险皮肤鳞癌术后辅助（EMPOWER-CSCC-1、C-POST）Durvalumab （Imfinzi） AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持，POTOMAC，DFS HR 0.68）Ropeginterferon alfa-2b （Besremi） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 原发性血小板增多症（SURPASS-ET，9 与 12 个月持续改良 ELN 缓解率 43% vs 6%）C. 2026-09-16 批准 —— 单日 11 项，PMDA 现代史上最大批次商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Xcopri （cenobamate）小野薬品电压门控钠通道阻滞 + GABA-A 正向变构调节癫痫部分性发作NMEWakix （pitolisant） Viatris 组胺 H3 受体拮抗剂 / 反向激动剂发作性睡病；OSA 相关嗜睡NME孤儿药Klygefa （gefurulimab） Alexion Pharma 补体 C5 纳米抗体（皮下自我注射）全身型重症肌无力（gMG）—— 挑战以静脉输注为主的 gMG 市场全球首次Vyepti （eptinezumab） Lundbeck Japan 抗 CGRP 单抗偏头痛预防BLAAmlypave （anselamimab） Alexion Pharma 靶向 AL 淀粉样纤维（错误折叠轻链）的抗体，促清除系统性 AL 型淀粉样变全球首次孤儿药Onsuik （insulin efsitora alfa）日本イーライリリー每周一次基础胰岛素类似物 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）；日本在 FDA 决定前批准BLAIcotyde （icotrokinra）ヤンセンファーマ口服 IL-23 受体拮抗肽斑块型 / 脓疱型 / 红皮病型银屑病NMEGamifant （emapalumab） Sobi 日本抗 IFN-γ 单抗巨噬细胞活化综合征 / 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）BLA孤儿药Ojemda （tovorafenib） Ipsen Pharma pan-RAF 激酶抑制剂儿童低级别胶质瘤（BRAF 融合/重排或 V600E）NME条件性早期批准Elahere （mirvetuximab soravtansine）武田薬品抗叶酸受体 α（FRα）抗体偶联药物（DM4 载荷） FRα 阳性卵巢癌BLA孤儿药Modeyso （dordaviprone）大原薬品工業多巴胺 D2 受体拮抗 / 线粒体 ClpP 调节（ONC201） H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤NME孤儿药

优先审批上市批准申请上市

2026-09-21

·新知分子

2026年长效生长激素国际专家共识翻译件

中文全译本（按原文结构完整翻译，不删节）本文件为《European Journal of Endocrinology》2026年第195卷R73–R96页论文的中文全译本，只收录译文，DOI: https://doi.org/10.1093/ejendo/lvag167。翻译范围覆盖原文全部内容：题名、作者与单位、通信作者、摘要、关键词、意义、引言、背景、方法、表1至表5、正文各节关键陈述与论述、致谢、作者贡献、利益冲突、资助、数据可用性，以及全部115条参考文献。原文页眉页脚中的下载标记未作为正文内容译入。药品国际非专利名、商品名、试验名称、登记研究名称、机构名、作者名、期刊名、卷期页码、DOI及网址保留原文，并在首次出现时给出中文对应。上标文献序号按原文位置保留。表2至表4因列数较多，在译本中改为横向排版，表内文字均予翻译，未删减单元格内容。本译本仅供学习与临床参考，不能替代原文及当地药品说明书。诊疗决策须结合产品获批适应证、当地监管要求及患者具体情况。原文版权：© The Author(s) 2026. Published by Oxford University Press on behalf of European Society of Endocrinology. Open Access，CC BY 4.0。译本整理日期：2026年9月21日。 European Journal of Endocrinology, 2026, 195, R73–R96 https://doi.org/10.1093/ejendo/lvag167 发表日期：2026年9月1日非约稿综述长效生长激素：生长激素研究学会共识声明更新 Katharina Schilbach¹,²，Peter Clayton³，Nidhi Agrawal⁴，Mai C. Arlien-Søborg⁵，Philippe F. Backeljauw⁶，Beverly M.K. Biller⁷，Cesar L. Boguszewski⁸，Margaret C.S. Boguszewski⁹，Philippe Chanson¹⁰，Pierre Chatelain¹¹，Stefano Cianfarani¹²,¹³,¹⁴，Maria Fleseriu¹⁵，Judith Gebauer¹⁶，Adda Grimberg¹⁷,¹⁸，Ken K.Y. Ho¹⁹，Andrew R. Hoffman²⁰，Gudmundur Johannsson²¹，Jens O.L. Jorgensen⁵，Anders Juul²²,²³，Wolfram Karges²⁴，Jan Lebl²⁵，Xiaoping Luo（罗小平）²⁶，Mohamad Maghnie²⁷,²⁸，Aristides Maniatis²⁹，Bradley Miller³⁰，Sebastian J.C.M.M. Neggers³¹，Michel Polak³²，Sally Radovick³³，Lars Sävendahl³⁴，Junia R.O.L. Schweizer¹，Paulo F. Collett-Solberg³⁵，Adam Stevens³⁶，Christian J. Strasburger³⁷，Christa C. van Bunderen³⁸，Haim Werner³⁹，Joachim Woelfle⁴⁰，Kevin C.J. Yuen⁴¹ 及 Martin Bidlingmaier¹* ¹德国慕尼黑 80336，路德维希-马克西米利安大学慕尼黑大学医院内科及综合诊所 IV ²德国代根多夫 94469，代根多夫技术学院应用医疗保健科学学院 ³英国曼彻斯特 M13 9PL，曼彻斯特大学生物学、医学与健康学院发育生物学与医学 ⁴美国纽约州纽约市 NY 10017，纽约大学朗格尼医学中心内分泌、糖尿病与代谢科 ⁵丹麦奥胡斯 8200，奥胡斯大学医院内分泌与内科 ⁶美国俄亥俄州辛辛那提 OH 45229，辛辛那提儿童医院医学中心，辛辛那提大学医学院 ⁷美国马萨诸塞州波士顿 MA 02114，麻省总医院神经内分泌与垂体肿瘤临床中心 ⁸巴西库里蒂巴 80030-110，巴拉那联邦大学内科内分泌科 ⁹巴西库里蒂巴 80060-900，巴拉那联邦大学儿科 ¹⁰法国勒克雷姆兰-比塞特尔 94275，巴黎-萨克雷大学，法国国家卫生与医学研究院，内分泌生理与病理生理学，巴黎公立医院集团比塞特尔医院内分泌与生殖疾病科，垂体罕见病参考中心 ¹¹法国圣热尼-拉瓦尔 69230，里昂第一大学克劳德·贝尔纳大学儿科学院 ¹²意大利罗马 00133，罗马第二大学系统医学系 ¹³意大利罗马 00165，“Bambino Gesù”儿童医院内分泌与糖尿病科 ¹⁴瑞典斯德哥尔摩 17177，卡罗林斯卡学院妇女与儿童健康系 ¹⁵美国俄勒冈州波特兰 OR 97239，俄勒冈健康与科学大学垂体中心，内科与神经外科 ¹⁶德国莱比锡 04103，莱比锡大学医院莱比锡大学肿瘤中心肿瘤科 ¹⁷美国宾夕法尼亚州费城 PA 19104，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院儿科 ¹⁸美国宾夕法尼亚州费城 PA 19104，费城儿童医院内分泌与糖尿病科 ¹⁹澳大利亚新南威尔士州悉尼 NSW 2010，圣文森特医院与新南威尔士大学悉尼高级内分泌学 ²⁰美国加利福尼亚州斯坦福 CA 94305，斯坦福大学医学院内科内分泌、代谢与老年医学科 ²¹瑞典哥德堡 413 45，哥德堡大学萨尔格伦斯卡学院医学院，萨尔格伦斯卡大学医院内分泌科 ²²丹麦哥本哈根 2100，哥本哈根大学医院-Rigshospitalet 生长与生殖科 ²³丹麦哥本哈根 2200，哥本哈根大学临床医学院 ²⁴德国亚琛 52074，亚琛工业大学医院内分泌与糖尿病科 ²⁵捷克共和国布拉格 15006，查理大学第二医学院，Motol 大学医院及 Homolka 医院儿科 ²⁶中国武汉 430030，华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科 ²⁷意大利热那亚 16147，Giannina Gaslini 研究所 IRCCS 儿科内分泌科 ²⁸意大利热那亚 16147，热那亚大学神经科学、康复、眼科、遗传学、母婴健康系 ²⁹美国科罗拉多州森特尼尔 CO 80112，落基山儿科内分泌学 ³⁰美国明尼苏达州明尼阿波利斯 MN 55454，明尼苏达大学医学院儿科内分泌科，M Health Fairview Masonic 儿童医院 ³¹荷兰鹿特丹 3015 GD，伊拉斯谟大学医学中心内科内分泌科及鹿特丹垂体中心 ³²法国巴黎 75015，巴黎西岱大学，巴黎公立医院集团 Necker 儿童医院儿科内分泌、妇科与糖尿病科 ³³美国亚利桑那州图森 AZ 85724，亚利桑那大学健康科学西南临床与转化科学创新中心 ³⁴瑞典斯德哥尔摩 SE-17177，卡罗林斯卡学院及卡罗林斯卡大学医院妇女与儿童健康系 ³⁵巴西里约热内卢 20550-170，里约热内卢州立大学医学科学院内科 ³⁶英国曼彻斯特 M13 9WL，曼彻斯特大学圣玛丽医院生物学、医学与健康学院发育生物学与医学科 ³⁷德国柏林 10117，柏林夏里特大学医学院米特区校园内分泌与代谢科 ³⁸荷兰奈梅亨 6525 GA，内梅亨拉德堡德大学医学中心内科内分泌科 ³⁹以色列特拉维夫 6139001，特拉维夫大学医学与健康科学学院人类分子遗传学与生物化学系 ⁴⁰德国埃尔朗根 91054，埃尔朗根-纽伦堡弗里德里希-亚历山大大学埃尔朗根大学医院儿科与青少年医学 ⁴¹美国亚利桑那州凤凰城 AZ 85013，巴罗神经学研究所巴罗垂体中心，神经内分泌与神经外科，亚利桑那大学医学院及克赖顿大学医学院通信作者：德国巴伐利亚州慕尼黑 80336，Ziemssenstr. 5，慕尼黑大学医院内科及综合诊所 IV 内分泌实验室。电子邮箱：martin.bidlingmaier@med.uni-muenchen.de 收稿日期：2026年5月6日。修订日期：2026年7月21日。接受日期：2026年8月17日。 © The Author(s) 2026。由牛津大学出版社代表欧洲内分泌学会（European Society of Endocrinology）出版。本文为开放获取文章，依据知识共享署名许可协议（https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/）条款发行，允许在注明原作的前提下不受限制地重复使用、分发和复制。摘要在过去十年中，长效生长激素（long-acting growth hormone, LAGH）制剂已从研发阶段进入常规临床使用。若干产品现已获批用于儿童生长激素缺乏症（growth hormone deficiency, GHD）、部分非GHD性身材矮小适应证，并在部分地区获批用于成人GHD。生长激素研究学会（Growth Hormone Research Society, GRS）于2025年10月召开国际研讨会，重新评估证据基础并完善临床建议。目前已有超过8000例个体、最长约7年的LAGH治疗数据。这仍明显短于、也小于每日生长激素（daily GH）的证据体量。在各制剂之间，只要剂量个体化并予以适当监测，短至中期疗效似与每日重组人生长激素（somatropin）相当。获批情况和关键试验依产品及地区说明书不同，既包括治疗起始，也包括由每日GH转换。试验及真实世界报告尚未识别出新的重大安全性信号，但关于体重指数（BMI）轨迹的数据仍需进一步评估。注射部位反应仍是最常见不良事件，并因制剂而异。已观察到抗药抗体，但现有证据提示其临床影响有限。对糖代谢的影响与每日治疗相似，但代谢高危人群在研究中代表性不足。在癌症幸存者中，尚无LAGH与肿瘤复发及第二肿瘤相关的数据。建议与实践要点强调审慎的患者选择与咨询、产品特异性给药，以及胰岛素样生长因子-I（insulin-like growth factor-I, IGF-I）监测。亟待填补的知识空白包括过渡期管理、长期疗效、依从性，以及癌症幸存者中的安全性。资源充足的登记研究对于填补这些空白、支持LAGH安全、有效且以患者为中心的使用至关重要。关键词：LAGH，GHD，IGF-I监测，安全性，疗效，免疫原性，登记研究意义在过去十年中，长效生长激素（LAGH）制剂已从研发阶段进入常规临床使用。本更新版生长激素研究学会共识声明由代表五大洲14个国家的专家合作产生，总结了LAGH治疗不断扩展的证据基础，并完善了关于患者选择、咨询、给药、监测与安全性的实践指导。声明还指出知识空白，以指导未来研究。引言 2015年，生长激素（growth hormone, GH）研究学会（GRS）组织了一次聚焦长效生长激素（LAGH）产品研发的研讨会¹。主要结果汇总于表1。此后十年间，LAGH已在多个国家获批用于儿童和成人治疗。近期综述及共识/立场文件亦对LAGH治疗不断扩展的证据基础进行了综合，并就患者选择、监测和安全性提供了实践指导²⁻¹¹。然而，这些论文或聚焦单一LAGH，或反映特定地理区域的经验，或仅针对儿童或成人人群中的LAGH使用。生长激素研究学会认为，对所有LAGH在儿童和成人中的疗效与安全性进行再评估，将及时有助于GHD患者的临床管理。研讨会于2025年10月15日至18日在德国弗劳恩岛（Fraueninsel）召开，旨在提供LAGH的更新；本稿汇总了该次研讨会形成的共识陈述及面向实践的建议。背景 LAGH治疗的研发已历经数十年，始于20世纪70年代末的早期实验性制剂¹²。首个获得监管批准的LAGH是Nutropin Depot®，1999年获美国食品药品管理局（US Food and Drug Administration, FDA）授权，并于2004年因生产和商业因素撤市。随后，Eutropin Plus（Declage®）在韩国获批，聚乙二醇重组人生长激素（Givopegsomatropin，金赛增®/Jintrolong®）于2014年在中国获批。近十年，全球格局显著扩展，若干LAGH获批，汇总于表2。长效生长激素产品采用不同技术以延长GH暴露，包括可逆性白蛋白结合、瞬时偶联/前药方法、融合蛋白及聚乙二醇化，从而在不同制剂之间产生不同的药代动力学和药效学特征、给药方案以及IGF-I解读¹,⁴,⁵,⁷,¹³,¹⁴。目前所有已获批的LAGH均适用于治疗儿童GHD，而仅索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®）和隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®）已在多个国家获批用于成人GHD。部分产品亦获批用于非GHD原因所致儿童身材矮小，例如特纳综合征（Turner syndrome, TS）、努南综合征（Noonan syndrome, NS）、小于胎龄（small for gestational age, SGA）及特发性身材矮小（idiopathic short stature, ISS）（见表2）。若干获批情况和关键试验既包括治疗起始，也包括由每日GH转换。临床证据基础同步扩展，现已有近90篇临床试验出版物，其中超过85%发表于过去十年。LAGH的真实世界经验亦在累积，迄今至少已发表18项观察性或IV期研究¹⁵⁻³²。2025年GRS研讨会的目的是审查已获批LAGH的安全性与疗效，并识别空白，以指导建议及未来研究方向。目前已上市LAGH已发表的最长随访约为7年，表3所汇总的已发表LAGH报告目前包含超过8000条患者记录⁴⁸。这并不代表不重复的独特患者计数，因为若干延长期、合并及事后分析包含重叠队列。目前已获许可LAGH格局的简明概览，以及这些制剂的关键监管与实践特征，汇总于表2。支持LAGH用于儿童和成人的III期临床试验证据，连同延长期研究、相关亚组及事后分析、真实世界研究，以及特定儿童适应证中的II期研究，汇总于表3。方法来自代表五大洲14个国家的46名GH领域专家参加了为期3天的会议。其中包括儿童内分泌医师（n = 18）和成人内分泌医师（n = 18）、基础科学家（n = 2）以及来自制药工业的科学家（n = 8）。GRS任命了一个由学术机构成人和儿童内分泌医师组成的筹备委员会，由其制定议程、邀请专题报告，并拟定分组讨论问题。受邀讲者总结了过去十年关于LAGH的文献，包括关键临床试验和早期真实世界数据。分组讨论预先指定的问题，随后进行全体讨论。写作组综合讨论内容，识别关键陈述（表5），并对支持这些陈述的证据予以分级（A：有临床试验和/或真实世界证据支持的陈述；B：证据仍有限时的专家共识；C：证据不足的领域）。最后一天，草稿由学术/临床与会者审阅。共识通过讨论达成，必要时以多数票决定。会后，草稿补全参考文献，并由所有学术与会者再次通过电子邮件审阅，以完成最终编辑和批准。研讨会由GRS组织，GRS部分由非限制性资助支持。支持成员列于GRS网站（http://www.ghresearchsociety.org）。筹备委员会、共识过程、起草及最终科学内容仅由学术/临床与会者主导，制药公司与会者未参与讨论、投票或起草。不过，工业界代表在投稿前获示一份副本，以纠正任何事实性错误，而无需任何更正。因本过程无直接患者参与，故认为无需独立委员会的伦理批准。然而，我们的方法严格遵循《赫尔辛基宣言》所述原则。表1　2015年GRS关于LAGH研发研讨会的关键共识建议主题关键共识建议 LAGH的医疗需求每日注射可降低长期依从性并影响结局；在儿童和成人中减少长期注射负担是关键临床需求。试验设计清晰性（儿童与成人）有必要就主要终点达成一致（儿童为1年生长速度；成人为6个月躯干/内脏脂肪变化），设置匹配对照组，并预先指定性别相应、年龄适宜正常范围内的IGF-I目标。针对每种LAGH量身定制的安全性框架由于LAGH采用多种技术（前药释放、白蛋白结合、融合蛋白、聚乙二醇化），必须对每种产品评估安全性（例如IGF-I波动、超生理峰值、局部或全身反应、糖代谢、垂体肿瘤生长）。 IGF-I监测采血时机及IGF-I浓度解读可能因产品而异；研究必须确定何时取样最能代表每周暴露。免疫原性有必要测定抗药抗体和中和抗体，但鉴于检测方法变异，解读结果须谨慎；若滴度升高同时出现疗效丧失或过敏反应，应考虑停用或更换LAGH。依从性测量与给药装置开发并验证用于客观评估依从性的工具。建立长期登记研究这是在多年内捕获安全性、疗效、生活质量（quality of life, QoL）、疾病负担和成本效益的切实途径。本次研讨会与会者同意，这些目标中的大多数已经得到应对，包括试验设计、主要终点、安全性监测、抗药抗体（anti-drug antibody, ADA）筛查及IGF-I监测。然而，若干领域仍未完全解决，包括注射负担降低与真实世界依从性数据之间的关联，以及长期疗效与安全性。登记研究有望提供与长期安全性和疗效结局相关的答案。本表汇总了2015年GRS关于LAGH研发研讨会成果文稿中的关键陈述与建议¹。儿童中的疗效每日GH与LAGH治疗下的生长关键陈述：LAGH与每日GH在各自推荐剂量下，于治疗最初数年显示相当的生长速度。 LAGH治疗的疗效已得到充分确立，尤其是在GHD儿童治疗最初数年的早期生长结局方面。真实世界数据和长期延长期数据证实了这些发现¹⁷,²⁰,²¹,²⁶,³¹。有一种产品在III期试验中与每日生长激素（somatropin）比较，52周时的年化生长速度既达到非劣效，也达到优效⁶²,⁶⁶。评估贯穿青春期并迈向近成年身高的生长轨迹的长期数据正在出现⁴⁸。已获批给药方案在目前已获许可的制剂之间显示大体相当的生长反应。然而，针对LAGH之间转换的临床实践指南尚未制定。正在进行的临床试验继续研究LAGH在其他儿童适应证中的使用，近期FDA已批准ISS、NS以及无追赶生长的SGA儿童（见表2和表3）。现有数据提示，LAGH与每日GH之间生长结局的轻微差异在很大程度上可归因于基线特征、给药及IGF-I浓度的不同。对于肥胖儿童，基于体表面积或理想体重的给药，可能比按实际体重给药更精确，也更安全。对于儿童每日GH治疗，已开发出预测个体生长反应并识别意外反应不良的模型⁶⁹,⁷⁰。这些模型不能直接外推至LAGH，但它们说明了在解读治疗反应时结构化人体测量学监测的价值，并应针对LAGH进行验证⁷¹,⁷²。真实世界依从性与临床经验关键陈述：LAGH可能通过减少注射频率改善依从性，但这需要更多长期真实世界数据加以证明。 LAGH减少注射频率和治疗负担，预期将改善依从性和患者满意度。在来自中国的8621例接受GH治疗儿童（其中22%使用LAGH）的真实世界队列中，LAGH使用与略优于每日GH的依从性相关，在治疗最初1–2年最为明显⁷³。然而，临床经验亦提示，注射频率降低并不自动转化为更好的依从性，原因包括复杂病例中的处方偏倚，以及患者/家长承担治疗费用的情形。LAGH遇到的挑战包括产品特异性问题，例如在较高体重时需要多次注射。各制剂的储存要求不同，应在选择治疗时予以讨论。大多数每日GH及目前可用的LAGH在首次使用前需要冷藏，而使用中稳定性、室温允许条件及复溶要求因产品和地区而异（见表2）。登记研究定位于监测真实世界疗效、依从性模式，以及转回每日注射的比率²⁰,⁷⁴,⁷⁵。剂量当量的真实世界数据关键陈述：每日GH与LAGH之间以及不同LAGH之间的直接比较具有挑战性。不得认为毫克剂量可互换。因此，特异性给药和个体化滴定至关重要。每种LAGH由采用不同策略以延长GH半衰期的不同分子组成，使得毫克剂量的直接比较存在问题²,⁵。然而，一项来自中国、尚未发表的ISS儿童大规模研究，以生长速度作为主要终点，制定了LAGH（givopegsomatropin）与每日GH之间剂量当量的转换系数⁷⁶。这是朝向标准化给药并改善LAGH与每日GH方案之间可比性的有前景步骤，尽管仍需进一步验证。选定的高危人群，例如先天性GHD、脑肿瘤、重度GHD或多种垂体激素缺乏症（multiple pituitary hormone deficiency, MPHD）儿童，已被证明在每日GH治疗中需要个体化给药²⁰,⁷⁷,⁷⁸。在首份INSIGHTS-GHT报告中，大多数儿童患者及相当比例的成人报告了低于推荐的LAGH起始剂量²⁰。原因可能包括谨慎的剂量取整、既往对每日GH的反应、当地给药实践，以及对一过性超生理IGF-I的顾虑。成人中的疗效体成分与IGF-I 关键陈述：使用已获批LAGH的成人GHD临床III期试验已证明，对体成分和IGF-I的影响与每日GH所见相当。成人GHD中已显示至少一年LAGH治疗的疗效数据³⁸,⁵⁰。胰岛素样生长因子-I是成人GH暴露和治疗疗效最重要的生物标志物，其变化在每日GH组与LAGH组之间相当⁴⁹⁻⁵¹,⁶⁷,⁷⁹。内脏或躯干脂肪的变化同样如此，后者是公认的临床终点。需要承认的是，它们并不能涵盖所有治疗目标，包括症状、躯体功能、生活质量、心血管风险替代指标、治疗负担、患者偏好以及长期结局。迄今，关于LAGH相较每日GH的长期结局证据不足。成人依从性关键陈述：减少注射频率可能降低治疗负担并改善部分成人的依从性；然而，真实世界数据仍有限。 LAGH降低治疗负担，预期将增强依从性，并因此改善临床结局。这在许多同时管理多种药物的垂体功能减退患者中可能尤其相关⁸⁰。但需要强调的是，这一假说仍有待在大规模真实世界研究中检验。新兴数字技术可能提供准确证明依从性改善所需的工具。LAGH下的生活质量关键陈述：成人GHD中LAGH的生活质量数据有限，需要更多真实世界评估。生活质量（QoL）是重要的临床结局，但尚无关于成人GHD替代治疗中LAGH对比每日GH的比较研究发表。尽管便利性是LAGH的理论优势，并有一些关于治疗负担降低和便利性的证据，但目前数据不足以得出确凿结论⁴⁹。生活质量测量在真实世界临床实践中亦很少被采集，但诸如骨与内分泌疾病新型治疗全球登记研究（Global Registry For Novel Therapies In Bone & Endocrine Conditions, GloBE-Reg）等倡议将就选择适当的患者报告结局（patient-reported outcomes, PROs）建立指导⁸¹。剂量当量的真实世界数据关键陈述：成人中LAGH与每日GH之间GH剂量当量的真实世界数据有限，给药主要由IGF-I浓度和临床判断指导。患者特征及治疗中的IGF-I浓度为个体化和滴定LAGH剂量提供基础；临床实践常以较低剂量起始，以优化安全性和疗效²⁰,⁸²,⁸³。对于隆培促生长素，剂量以毫克人生长激素/生长激素含量报告，这与隆培促生长素是未经修饰生长激素的前药这一事实相一致⁸⁴。儿童和成人中与LAGH相关的抗药抗体关键陈述：尽管已观察到针对LAGH的抗体形成，但当前临床数据提示对安全性和疗效的影响极小。已报告各LAGH中抗药抗体（ADA）频率不等，但患病率亦可能因人群、暴露时长和检测方法而异。当前信息提示ADA频率范围从“未检出”到高比率（高达77%）³⁹,⁵⁰,⁵⁷,⁶⁵。迄今临床数据提示对安全性和疗效无影响，尽管缺乏长期数据。中和抗体仅在一种LAGH中被报告，且无临床有效性降低的证据⁸⁵。随着临床经验积累和已发表数据增多，最初对免疫原性的顾虑已经减弱⁶⁵。对大多数患者而言，基于当前证据，常规抗体检测既不可及，也不被认为必要。疗效丧失、意外偏低的IGF-I浓度或局部反应可能提示ADA产生，但更可能的原因包括依从性、注射技术、储存条件、剂量计算以及IGF-I取样时机。若顾虑持续存在，可在个体基础上考虑转换至另一种GH制剂。儿童中的安全性与会者同意，现有文献并不提示LAGH相较每日GH存在任何新的安全性顾虑。颅内高压与股骨头骨骺滑脱关键陈述：迄今在接受LAGH治疗的GHD儿童临床试验中，尚未报告确诊的颅内高压（intracranial hypertension, IH）或股骨头骨骺滑脱（slipped capital femoral epiphysis, SCFE）病例。当前临床试验证据并不表明，GHD儿童接受LAGH或每日GH治疗后，颅内高压的发生率有差别。迄今已发表试验中尚未报告确诊的颅内高压病例。不过，样本量相对较小，很难发现极罕见的不良事件。颅内高压本身少见，在这些有限队列里没有出现并不意外。头痛是颅内高压的早期症状，每日GH和LAGH研究中的报告并不一致⁵⁷,⁸⁶。要确认这一罕见副作用，需要规模更大、检验效能足够的队列。因此，正在进行的上市后登记研究应持续监测颅内高压。股骨头骨骺滑脱在LAGH的临床试验或真实世界使用中尚未被报告，但它仍是GH替代已知却罕见的并发症。其发生与快速生长的关联较与GH本身更为密切。由于SCFE罕见且试验中患者暴露有限，需要更大规模队列和长期监测（尤其通过登记研究）以检出潜在病例并评估真实风险。注射部位反应关键陈述：注射部位反应是长效和每日生长激素最常见的局部不良事件。其频率因LAGH而异。在儿童中，LAGH较大的注射体积和制剂特征引发了相较每日GH局部注射部位反应负担可能更高的顾虑。注射部位反应（局部疼痛、肿胀、红斑）是LAGH和每日GH最常报告的局部不良事件。在关键儿童试验中，报告的注射部位反应发生率因制剂而异，LAGH为5%至42%，每日GH为6%至25%³⁹,⁵⁷,⁶²。最高发生率报告自一项特定LAGH的试验。在该试验中，注射部位反应通过患者日记主动征询，可能增加了报告⁵⁷。虽然注射部位疼痛可能因制剂而异，但尚无直接头对头比较，且跨试验比较受研究设计、报告方式、注射装置和注射体积差异的限制²,⁵⁷,⁵⁸,⁸⁷。已有脂肪萎缩报告，但并非某一种LAGH所独有，每日GH亦有报告²,⁶²,⁸⁷⁻⁸⁹。工作组强调了仔细轮换注射部位及咨询的重要性。研究设计和报告方法的差异使直接比较具有挑战性。糖代谢与体重指数关键陈述：当前临床试验数据表明，LAGH对糖代谢的影响与每日GH相似。然而，在患有重度GHD的婴儿和极年幼儿童中，应在给药间期末段监测低血糖。儿童中的大多数III期试验和系统评价显示，LAGH与每日GH之间在空腹血糖、糖化血红蛋白A1c或胰岛素抵抗标志物（例如稳态模型评估胰岛素抵抗指数，Homeostatic Model Assessment of Insulin Resistance，[HOMA-IR]）方面无显著差异⁸,⁹,³⁹,⁵⁷,⁶²。然而，这些研究排除了代谢风险较高的患者（肥胖、糖尿病前期、如TS或NS等综合征性疾病）。至少有一例病例报告，一名糖尿病前期肥胖儿童在注射一种LAGH后出现重度、可逆性高血糖，凸显了在高危患者中密切监测血糖的必要性⁹⁰。在高危患者中可考虑较低起始剂量和持续葡萄糖监测。在为患有重度GHD的婴儿和极年幼儿童处方LAGH时，应考虑空腹低血糖的可能性，尤其是既往有低血糖史和/或MPHD者²,¹¹,⁹¹。生长激素是一种抗调节激素，支持空腹适应，有助于在长时间禁食、伴随疾病或摄入减少期间预防低血糖⁹²,⁹³。长效生长激素产生具有给药前谷值的持久暴露特征，专家组已提出顾虑，即先天性重度GHD的年幼儿童可能在此时发生低血糖¹,²。因此，若在患有重度GHD的极年幼儿童中使用LAGH，临床医师应就可能发生在给药间期末段的低血糖监测与处理提供明确指导¹,²。会上讨论了个别患者体重增加的临床经验。由于没有已发表的患病率数据，与会者未能就这种现象是否由LAGH引起达成共识。共识形成之后，一项随机试验的荟萃分析报告，无论是新开始治疗，还是从每日重组人生长激素转换过来，LAGH治疗第一年的体重指数（BMI）标准差评分（SDS）都轻度升高，此后似乎趋于稳定⁹⁴。这一观察的临床意义仍不确定，因为体成分、饮食、体力活动和长期代谢随访的数据有限。尽管如此，这些结果可能提示LAGH与每日GH的效应并不相同，值得在登记研究中前瞻性监测。成人中的安全性常见注射部位反应关键陈述：LAGH与每日GH的注射部位反应发生频率相似。注射部位反应如疼痛、发红和硬结在LAGH和每日GH治疗中发生频率相似，临床试验中未报告显著差异⁴⁹,⁵⁰,⁶⁷,⁹⁵。脂肪萎缩罕见⁸⁸。糖代谢关键陈述：LAGH显示与每日GH相当的糖代谢影响。尽管临床试验中LAGH对糖代谢的影响似乎与每日GH相当，但由于LAGH的药代动力学，尤其在已有危险因素的患者中，对糖代谢影响的理论顾虑仍然存在。临床试验尚未显示LAGH与每日GH之间在空腹血糖、HbA1c或胰岛素抵抗标志物（例如HOMA-IR）方面存在显著差异⁴⁹,⁵⁰,⁵²,⁹⁵。在一项使用持续葡萄糖监测的成人GHD探索性研究中，发现LAGH增加日间血糖变异，值得进一步研究⁹⁶。心血管风险关键陈述：与每日GH一样，缺乏关于LAGH对心血管事件影响的数据。当前数据表明，LAGH改善血脂谱并减少内脏脂肪，与每日GH相似¹⁶,⁵⁰,⁵¹,⁶⁷,⁹⁵。仅一项研究报告了循环炎症标志物，LAGH与每日GH之间无显著差异⁵⁰。另一项成人GHD小样本单臂预试验（n = 13）报告，每周一次索马帕西坦治疗6个月后高敏C反应蛋白显著降低⁹⁷。关于对其他心血管危险因素影响的证据有限，但需要在未来研究和登记研究中加以捕获。儿童和成人中的癌症风险肿瘤复发与第二肿瘤发生关键陈述：癌症幸存者未被纳入儿童临床试验，在成人试验中也极少纳入。当前数据非常有限，迄今无LAGH增加肿瘤复发或第二肿瘤发生风险的迹象。更长随访及更广泛纳入高危患者对于确认长期安全性至关重要。由于GH/IGF-I对细胞生长和增殖的影响，以及LAGH治疗期间IGF-I暴露可能增加，存在癌症风险增加的理论顾虑。虽然癌症幸存者GHD每日GH治疗的长期数据令人安心，但LAGH尚缺乏类似证据，因为高危患者尚未被研究⁹⁸。应当指出，儿童期起病和成人起病的良性垂体肿瘤均被纳入成人LAGH试验。然而，尽管迄今尚未报告肿瘤复发或第二肿瘤病例，但样本量和随访时长过于有限，不足以作出有意义的解读。在该人群中捕获可靠数据需要时间，尤其是因为癌症治疗方案正在演变并可能影响结局。每日GH与LAGH之间GH和IGF-I暴露模式的差异是否与长期肿瘤相关结局具有相关性，目前未知，需要基于登记研究的监测。建议对该人群进行终身药物警戒。就目前而言，共识是应遵循关于儿童和成人癌症幸存者每日GH治疗的现行指南⁷⁸。对于大多数儿童癌症幸存者，GH治疗的起始通常应推迟至治疗完成后至少1年，并且仅在影像学已确认肿瘤缺如或至少稳定后进行，因为复发风险在第一年达峰⁷⁸,⁹⁹,¹⁰⁰。在颅咽管瘤且影像学疾病稳定的儿童中，若存在显著生长障碍和代谢并发症，认为在治疗后至少3个月开始GH治疗是合理的⁷⁸。对于成人，共识指南建议将GH替代推迟至恶性肿瘤患者无病5年⁷⁸,¹⁰¹。然而，在既往治疗过的成人起病恶性肿瘤的GHD成人中，起始（或恢复）GH替代的决定应个体化，并在与经治肿瘤科医师共同进行审慎的、以患者为中心的风险–获益评估后作出。非黑素瘤皮肤癌病史本身不应排除LAGH治疗。已经完全切除的基底细胞癌，只要没有活动性疾病，并且有适当的皮肤科随访，通常不归入生长激素治疗的“恶性肿瘤”排除标准¹⁰¹,¹⁰²。临床实践患者选择关键陈述：对于依从性、治疗负担和注射相关焦虑构成显著顾虑的患者，LAGH可能较每日GH更为优选。当依从性或患者偏好是关键考虑时，长效生长激素可能更为优选。对于每日注射构成实际或心理挑战的患者，它可能具有优势，包括由交替照护者照护、共同监护、神经发育差异或多药治疗的儿童，以及经历注射相关焦虑者（儿童或照护者任一方）²,¹⁰³。使用多种药物或日程紧张（例如轮班工作或频繁旅行）的成人可能更偏好LAGH。注射时机的灵活性可降低治疗负担，但每周治疗可能无法减轻恐针个体的注射相关焦虑。LAGH制剂之间的差异关键陈述：尽管LAGH各不相同，就血清IGF-I模式而言的药效学非常相似。胰岛素样生长因子-I理想情况下应在LAGH注射后第4天测定。当前LAGH尽管制剂不同，但一旦达到稳态，允许在注射后第4–4.5天进行大体一致的IGF-I测定时机，这有助于一致的监测和剂量调整¹⁴,¹⁰⁴⁻¹⁰⁶。共识会议期间专门讨论了LAGH之间药代动力学和药效学特性的差异。工作组同意，基于目前可获得的文献和累积临床经验，除需要产品特异性给药和IGF-I测定解读外，临床影响可能有限。不良事件谱（包括注射部位疼痛）的差异总体似乎较小，但仍可能影响个体治疗选择，尤其是在缺乏直接比较试验的情况下。装置偏好亦可能影响个体LAGH选择。给药与监测关键陈述：在接受LAGH治疗的患者中，个体化、产品特异性给药以及对IGF-I监测的明确指导至关重要。 LAGH治疗应按产品特异性说明书起始，并根据生长反应、临床状况、不良反应和IGF-I进行滴定。在成人中，必须考虑年龄、性别、口服雌激素暴露、合并症和耐受性。不同LAGH之间剂量不能直接比较，剂量转换应遵循产品特异性信息，而非毫克对毫克的假定。在肥胖或有高血糖风险的儿童中，基于理想体重而非实际体重的起始剂量可能有助于将高血糖风险降至最低。说明书推荐的起始剂量对于需要低剂量每日GH的重度GHD或全垂体功能减退儿童可能过高。接受口服雌激素替代治疗的青少年所特有的给药考虑，在LAGH说明书中未被述及。与会者同意，无论每日生长激素还是LAGH，均不能重现生理性脉冲式及昼夜节律性GH分泌。与每日GH不同，LAGH产生产品特异性的每周IGF-I暴露特征。产品特异性建模提示，治疗起始后，索马帕西坦的IGF-I特征在1–2个每周剂量后达到稳态，隆培促生长素约在第5周达到稳态¹³,¹⁰⁶,¹⁰⁷。安排首次监测访视时必须考虑这一点。处方者必须意识到末次LAGH给药与IGF-I解读用血样采集之间时间间隔的重要性，并保持准确记录¹⁴,¹⁰⁴⁻¹⁰⁶。监管说明书可能规定IGF-I监测时机。对于当前LAGH，注射后约第4–4.5天采集样本中的IGF-I浓度最能与给药间期内的平均IGF-I浓度对齐。与会者同意，IGF-I浓度应在给药间期的大部分时间内保持在正常范围内。若干LAGH已发表用于按末次注射后时间校正IGF-I的产品特异性表格、计算器或系数¹⁴,¹⁰⁵,¹⁰⁶。当第4天取样不可行时，这些工具可能有用，但必须在理解IGF-I固有生物学变异、检测一致性的重要性以及临床判断的前提下使用。电子病历中的集成计算器将非常有利。理想情况下，监测期间使用同一IGF-I检测方法，以确保方法一致¹⁰⁸,¹⁰⁹。在作出剂量变更之前，需要考虑因检测方法差异和生物学混杂因素所致的IGF-I数值固有变异¹¹⁰,¹¹¹。登记研究的作用与现状关键陈述：登记研究对于生成LAGH长期安全性、疗效及使用的真实世界证据至关重要，但其影响取决于标准化数据收集、更广泛的患者纳入及研究中心积极参与、监管对接以及可持续的基础设施。我们建议将所有接受LAGH的患者纳入登记研究。 LAGH的临床试验往往为短期，因此无法捕获关于长期安全性、疗效以及跨不同制剂、剂量和超说明书适应证真实世界使用的全部信息。强烈共识认为，登记研究是填补这些知识空白的有前景工具。将其与遗传或生物样本库数据或癌症登记相链接，将显著改善我们对个体变异和风险的理解。显然，登记研究需要持续资助、监管合规、透明的数据共享、独立监督，以及来自多种来源数据的协调，以确保数据质量和有意义的分析。作为学术倡议的GloBE-Reg及其他真实世界数据来源列于表4。这些登记研究在范围和设计上各不相同，并将扩展对不同临床情境下长期结局和安全性特征的理解。GloBE-Reg与工业界主导登记研究之间的合作可能整合患者人群、提高研究效能，并捕获不同GH制剂之间转换的效应。 GloBE-Reg主要采集最小数据集，更广泛的数据仅在特定子研究中采集，例如聚焦接受每日GH或LAGH的癌症幸存者的GloBE-Reg SAFE-survivors研究⁷⁴,¹¹²。重要的是，登记研究不仅应用于前瞻性比较不同LAGH，还应保持对每日GH长期安全性的关注，确保跨治疗方式的评估⁸¹。进一步的知识空白及研究建议 GHD的特定病因：现有LAGH临床试验并未纳入成人GHD的全部病因和临床严重程度。例如，孤立性GHD、儿童期起病GHD、创伤性脑损伤及遗传病因代表性不足。过渡期：目前缺乏患者在使用LAGH期间由儿科过渡至成人医疗的数据。在获得更多证据之前，建议采用与每日GH治疗相同的剂量下调原则，并以IGF-I浓度为指导。年龄与性别：关于跨患者人群和生命阶段个体化反应的知识空白仍然存在。与成人每日GH的情形相似，缺乏超过某一年龄后停用治疗的循证阈值。因此，决定必须遵循已确立的每日GH替代原则，并根据感知获益、耐受性、IGF-I浓度、合并症、衰弱、患者偏好和治疗目标进行个体化。长效生长激素在性与性别相关差异方面的特异性数据仍不足；未来研究和登记研究应评估性别、年龄、雌激素状态及给药途径对IGF-I反应和剂量需求的影响。基础研究：应考虑开发并验证LAGH的新型生物标志物，同时创建能够捕获基因、蛋白质、代谢物与表观基因组之间复杂相互作用的多组学生物标志物框架。此外，借助大规模人群资源，例如英国生物样本库（UK Biobank）和美国国立卫生研究院“我们所有人”（All of Us）研究计划，将允许在多样的基因组和表型背景中更严格地评估治疗结局，并承认罕见病所嵌入的复杂遗传架构¹¹³⁻¹¹⁵。这些方法共同将强化风险–获益评估，并支持日益个体化的治疗策略发展，包括应处方何种GH制剂的决策。结论在过去十年中，来自儿童GHD III期试验及其持续随访的大量证据表明，LAGH安全且有效。成人GHD的试验数据较不广泛，但同样以阳性为主。特定情形（例如癌症幸存者，包括儿童和成人）中的数据有限。其他生长障碍的试验正在进行，并已获得近期FDA批准。捕获长期安全性与疗效以及患者报告结局至关重要：所有接受LAGH的患者均应进入登记研究。本次生长激素研究学会研讨会的共识关键陈述与建议见表5。在制定未来共识建议时，纳入患者代表可能就依从性、治疗负担及实践问题提供有用视角。致谢我们衷心感谢写作组成员整理两天分组讨论产出所做的工作（按字母顺序）：N. Agrawal、M. Boguszewski、S. Cianfarani、P. Chanson、J. Gebauer、K.K.Y. Ho、J.O.L. Jorgensen、J. Lebl、M. Maghnie 和 C. van Bunderen。项目组织委员会和GRS感谢来自德国LMU Akademie Fraueninsel的K. Dospil, MME，来自德国Seminarverwaltung Frauenwörth的M. Scholastica McQueen OSB修女，以及来自丹麦奥胡斯GRS办公室的H. Thomassen Bonnesen，感谢他们在策划和举办本次研讨会中的专业支持。作者贡献 Katharina Schilbach（概念化，调查研究，方法学，项目管理[同等]，指导，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[主导]），Peter Clayton（概念化，方法学，项目管理，指导[同等]，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[主导]），Nidhi Agrawal（概念化，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Mai C. Arlien-Søborg（概念化，调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Philippe F. Backeljauw（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Beverly M.K. Biller（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Cesar L. Boguszewski（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Margaret C.S. Boguszewski（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Philippe Chanson（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Pierre Chatelain（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Stefano Cianfarani（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Maria Fleseriu（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Judith Gebauer（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Adda Grimberg（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Ken K.Y. Ho（概念化，调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Andrew R. Hoffman（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Gudmundur Johannsson（概念化，调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Jens O.L. Jorgensen（概念化，调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Anders Juul（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Wolfram Karges（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Jan Lebl（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Xiaoping Luo（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Mohamad Maghnie（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Aristides Maniatis（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Bradley Miller（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Sebastian J.C.M.M. Neggers（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Michel Polak（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Sally Radovick（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Lars Sävendahl（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Junia R.O.L. Schweizer（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Paulo F. Collett-Solberg（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Adam Stevens（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Christian J. Strasburger（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Christa C. van Bunderen（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Haim Werner（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Joachim Woelfle（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），Kevin C.J. Yuen（调查研究，方法学，验证，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[同等]），以及Martin Bidlingmaier（概念化，经费获取，指导，撰写—初稿，撰写—审阅与编辑[主导]，调查研究，方法学，验证[同等]）。利益冲突 K.S.接受来自Ascendis Pharma、Novo Nordisk和Pfizer的讲者酬金和咨询费，并为Ascendis Pharma和Novo Nordisk的试验研究者。P.Clay.接受来自丹麦Novo Nordisk的研究资助，并担任美国Lumos Pharma LLC的顾问及高级医学顾问。N.A.是Novo Nordisk顾问委员会成员，并接受来自Ascendis Pharma的研究支持。M.C.A.-S.无需要披露的事项。P.F.B.接受来自Ascendis Pharma、Novo Nordisk和Pfizer的咨询费。B.M.K.B.偶尔接受来自Ascendis、Novo Nordisk和Pfizer的咨询酬金，并作为主要研究者（PI）接受Ascendis给予麻省总医院的研究资助。C.L.B.无需要披露的事项。M.C.S.B.接受来自Novo Nordisk的咨询费。P.Chan.作为巴黎公立医院集团、巴黎-萨克雷大学内分泌与生殖疾病科主任，接受来自Pfizer的非限制性研究和教育资助。他曾作为由Opko资助的临床试验研究者（主要或协调研究者）；是Pfizer顾问委员会成员；并为Pfizer进行讲座。所有费用和酬金均支付至其机构或研究协会。P.Chat.：无声明。S.C.接受来自Sanofi、Sandoz和Novo-Nordisk的咨询费。M.F.接受Ascendis给予大学的研究支持，以及偶尔来自Novo Nordisk的咨询费。J.C.无利益冲突。A.G.接受来自上海英明咨询有限公司、Novo Nordisk和Ascendis Pharma的酬金，以及Novo Nordisk邀请讲座的差旅费用。K.K.Y.H.接受来自Novo Nordisk的咨询费。A.R.H.接受来自Ascendis的咨询费。G.J.曾担任Crinetics、Novo Nordisk和AstraZeneca的顾问，并接受来自Ascendis Pharma、Novo Nordisk、Pfizer和Pharmanovia的讲座费。J.O.L.J.接受来自Novo Nordisk的咨询费和非限制性研究支持。A.J.接受来自Sandoz、IPSEN和Novo Nordisk的讲者费。A.J.是Novo Nordisk在SGA身材矮小儿童中LAGH多中心试验（REAL 5）的国家主要研究者。W.K.接受来自Novo Nordisk的咨询费。J.L.偶尔担任Merck、Pfizer、Novo Nordisk和Sandoz的顾问/讲者。X.L.是Genescience、Amoytop、Novo Nordisk、Takeda、Lumos、Sanofi、Ipsen和Visen的研究者和顾问。M.M.：数据安全监测/顾问委员会成员，并接受来自Pfizer、Novo Nordisk、Merck、Sandoz和BioMarin以及Rhythm Pharmaceuticals的咨询费和酬金。A.M.：作为主要研究者接受来自Ascendis、Novo Nordisk、OPKO和Pfizer的研究支持，并担任Ascendis、Novo Nordisk和Pfizer的顾问委员会及讲者团成员。B.M.是Amgen、Ascendis Pharma、Azurity、BioMarin、Eton Pharmaceuticals、Novo Nordisk、QED/BridgeBio、Pfizer、Soleno、Tolmar和Tyra的顾问，并接受来自Aardvark Therapeutics、Alexion、Abbvie、Aeterna Zentaris、Antares Pharma、Ascendis Pharma、BioMarin、Foresee、Prader Willi研究基金会、Lumos Pharma、Novo Nordisk、OPKO Health和Pfizer的研究支持。S.J.C.M.M.N.：偶尔接受来自Novo Nordisk和Recordati的咨询酬金，并作为PI参与部分由Recordati和Pfizer经由伊拉斯谟大学赞助的研究。M.P.：顾问委员会：Ipsen、Novo Nordisk、Pfizer和Sanofi；讲者费：Novo Nordisk、Pfizer、Ipsen和Merck；研究支持：Ipsen、Novo Nordisk、Pfizer、Sandoz、Merck和Sanofi，以及法国机构资助（PHRC和ANR）。S.R.：无声明。L.S.：偶尔接受来自Aeterna Zentaris、Merck、Novo Nordisk和Pfizer的咨询酬金。J.R.O.L.S.接受来自Recordati Rare Disease和Sandoz的讲者酬金及参加科学会议的差旅资助。P.S.接受来自Pfizer、Novo Nordisk和Biomarin的酬金及参加科学会议的差旅资助。A.S.：无声明。C.J.S.偶尔担任Amolyt Pharma/Alexion、Crinetics Pharmaceuticals、Novo Nordisk、Pfizer、Recordati和Sandoz-Hexal的顾问/讲者，并作为Crinetics Pharmaceuticals和Debiopharm试验的研究者。C.C.v.B.无需要披露的事项。H.W.无利益冲突。J.W.接受来自Ascendis、Biomarin、Merck/Serono、Novo Nordisk、Pfizer和Sandoz/Novartis的顾问和/或讲者费。K.C.J.Y.作为主要研究者接受Ascendis和Novo Nordisk给予巴罗神经学研究所的研究资助，并偶尔担任Pfizer、Novo Nordisk和Ascendis的顾问委员会成员。M.B.接受来自Genexine、Merck、OPKO和Pfizer的研究资助，以及来自Ascendis、Genescience、Novo Nordisk、OPKO、Pfizer、Pharmanovia和Sandoz的讲座费和/或咨询酬金。资助本次共识研讨会由生长激素研究学会资助。数据可用性不适用。表2　目前已获批的长效生长激素（LAGH）产品：获批人群/适应证与地区、推荐给药、监测、储存条件及注射体积分子/商品名/首次获批获批人群与地区ᵃ 儿童起始剂量成人起始剂量监测建议ᵇ 储存条件注射体积（随剂量而异）索马帕西坦（somapacitan，白蛋白结合GH类似物） Sogroya® 首次获批：2020年儿童GHD：美国≥2.5岁；欧盟≥3岁。欧盟、英国、美国、澳大利亚、加拿大、日本ᵃ。 SGA、NS、ISS：FDA。成人GHD：欧盟、美国、澳大利亚、加拿大、日本ᵃ。 0.16 mg/kg/周最大0.24 mg/kg/周 1.5 mg/周 ≥65岁起始1 mg/周；口服雌激素者起始2 mg/周。个体化滴定，每2–4周一次，以达到IGF-I目标并兼顾耐受性；最大8 mg/周。 IGF-I（成人GHD：给药后3–4天取样；儿童GHD：给药后第4天取样）。所有患者：糖代谢、注射部位、水肿、关节痛、头痛、甲状腺及肾上腺功能。儿童：每6–12个月评估生长速度；基线眼底检查并此后定期复查；警惕颅内高压（ICH）及股骨头骨骺滑脱（SCFE）（临床症状）、肿瘤风险、脊柱侧凸进展。冷藏2–8℃/36–46°F；勿冷冻；避光。使用中的笔式装置：保持冷藏，6周内用完。未开封笔式装置可在≤30℃/86°F下累计保存最长72小时，随后放回冰箱；若＞30℃/86°F或室温下超过72小时则弃用。 5 mg/1.5 mL笔：0.0075–0.6 mL 10 mg/1.5 mL笔：0.0075–0.6 mL 15 mg/1.5 mL笔：0.01–0.8 mL 隆培促生长素（lonapegsomatropin，GH前药ᶜ，TransCon hGH） SKYTROFA® 首次获批：2021年儿童GHD：美国≥1岁且≥11.5 kg；欧盟≥3岁。欧盟、美国、澳大利亚、中国ᵃ。成人GHD：美国。 0.24 mg/kg/周按IGF-I目标及耐受性个体化滴定；0.24 mg/kg/周 30–60岁、未用雌激素：1.4 mg/周＜30岁或任何年龄口服雌激素：2.1 mg/周＞60岁、未用雌激素：0.7 mg/周每月按IGF-I滴定；最大6.3 mg/周所有患者：IGF-I（给药后4–5天取样）、糖代谢、注射部位、水肿、关节痛、头痛、甲状腺及肾上腺功能。儿童：每3–6个月评估生长速度；基线眼底检查并此后定期复查；警惕ICH及SCFE（临床症状）、肿瘤风险、脊柱侧凸进展。冷藏2–8℃/36–46°F；勿冷冻；避光。复溶后室温下4小时内使用。未开封药筒可在≤30℃/86°F下累计保存最长6个月，随后放回冰箱；若＞30℃/86°F或室温下超过6个月则弃用。成人药筒 0.7–2.5 mg药筒→均为0.327 mL 儿童药筒 3.0 mg→0.273 mL 3.6 mg→0.327 mL 4.3 mg→0.391 mL 5.2 mg→0.473 mL 6.3 mg→0.286 mL 7.6 mg→0.345 mL 9.1 mg→0.414 mL 11 mg→0.500 mL 13.3 mg→0.605 mL somatrogon（与3个hCG羧基末端肽（CTP）单元融合的GH蛋白） Ngenla® / Genryzon® 首次获批：2021年儿童GHD：≥3岁。欧盟、英国、美国、澳大利亚、加拿大、日本、巴西ᵃ。 0.66 mg/kg/周按IGF-I目标及耐受性个体化滴定；最大0.66 mg/kg/周未获批 IGF-I（给药后第4天取样），每6–12个月评估生长速度，基线眼底检查并此后定期复查；警惕ICH及SCFE（临床症状）、糖代谢、注射部位、水肿、关节痛、头痛、甲状腺及肾上腺功能、肿瘤风险、脊柱侧凸进展。冷藏2–8℃/36–46°F；勿冷冻；避光。注射前笔式装置可在室温下最多放置30分钟。使用中的笔式装置：保持冷藏，28天内用完。 24 mg/1.2 mL笔：0.01–0.6 mL 60 mg/1.2 mL笔：0.01–0.6 mL 聚乙二醇重组人生长激素（givopegsomatropin，U形聚乙二醇化生长激素）金赛增®（Jintrolong®）首次获批：2014年儿童GHD、ISS、特纳综合征中国 0.2 mg/kg/周按IGF-I目标及耐受性个体化滴定；0.2 mg/kg/周（试验中最高达0.4 mg/kg/周）未获批 IGF-I（第2天达峰，第7天为谷值）；每3–6个月评估生长速度；基线眼底检查并此后定期复查；警惕ICH及SCFE（临床症状）、糖代谢、注射部位、水肿、关节痛、头痛、甲状腺及肾上腺功能、肿瘤风险、脊柱侧凸进展。冷藏2–8℃/36–46°F；勿冷冻；避光。西林瓶或带不同药筒的自动注射器： 4.5 mg西林瓶→0.5 mL 9 mg西林瓶→1.0 mL 9.0 mg药筒→1 mL 27 mg药筒→1 mLᵈ 聚乙二醇化生长激素（inpegsomatropin，Y形聚乙二醇化生长激素）益佩生（Pegpesen®）首次获批：2025年儿童GHD：≥3岁中国 0.14 mg/kg/周按IGF-I目标及耐受性个体化滴定；最大0.14 mg/kg/周（试验中最高达0.28 mg/kg/周）未获批 IGF-I（注射后48–72小时达峰，第7天为谷值）；每3–6个月评估生长速度；基线眼底检查并此后定期复查；警惕ICH及SCFE（临床症状）、糖代谢、注射部位、水肿、关节痛、头痛、甲状腺及肾上腺功能、肿瘤风险、脊柱侧凸进展。冷藏2–8℃/36–46°F；勿冷冻；避光。西林瓶或带不同药筒的自动注射器： 2.0 mg西林瓶→0.5 mL 2.5 mg药筒→0.35 mL 3.0 mg药筒→0.35 mL 3.5 mg药筒→0.35 mL 5.0 mg药筒→0.5 mL Eutropin Plus®在韩国上市至2023年7月，当时LG Chem停止其生产与供应，并非出于安全性原因，而主要是由于在替代产品易于获得的背景下需求下降。缩写：AGHD，成人生长激素缺乏症；CTP，羧基末端肽；d，天；EU，欧盟；GH，生长激素；GHD，生长激素缺乏症；hCG，人绒毛膜促性腺激素；ICH，颅内高压；IGF-I，胰岛素样生长因子-I；ISS，特发性身材矮小；kg，千克；LAGH，长效生长激素；mg，毫克；mL，毫升；NS，努南综合征；PEG，聚乙二醇；PGHD，儿童生长激素缺乏症；q，每；rhGH，重组人生长激素；RT，室温；SCFE，股骨头骨骺滑脱；SGA，小于胎龄；UK，英国；US，美国；wk，周；y，年。 ᵃ所列地区代表截至2026年1月具有监管批准的主要市场选择；未显示的其他国家/地区亦可能存在获批。 ᵇ监测建议汇总自获批产品说明书（例如当地处方信息/产品特性摘要）。该列表并非穷尽，而是突出关键临床相关项目。 ᶜ释放未经修饰的生长激素（somatropin）。 ᵈ预计自2026年第三/四季度起可供使用。表3　长效生长激素（LAGH）的III期临床研究及延长期、相关亚组与事后分析、真实世界研究，以及特定儿童适应证中的II期研究产品队列 n 随机/主要疗程延长期/最长随访设计文献 Eutropin plus（LB03002） GHD青春前期儿童 51 52周 36个月多中心、随机、阳性对照（每日GH）、剂量探索，伴长期延长期 Péter等，J Clin Endocrinol Metab，2012³³ Eutropin plus（LB03002） GHD青春前期儿童 63 52周不适用多中心（韩国）、随机、阳性对照（每日GH） Hwang等，Eur J Endocrinol，2013³⁴ Eutropin plus（LB03002） GHD青春前期儿童 178 52周 12个月多中心、随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Khadilkar等，J Clin Endocrinol Metab，2014³⁵ Eutropin plus（LB03002）成人GHD 152 26周不适用多中心、随机、安慰剂对照；双盲 Biller等，J Clin Endocrinol Metab，2011³⁶ Eutropin plus（LB03002）成人GHD 11 26周不适用单中心、随机、安慰剂对照，代谢终点：口服葡萄糖耐量试验（OGTT）；双能X线吸收法（DXA） Roemmler等，Clin Endocrinol (Oxf)，2012³⁷ Eutropin plus（LB03002）成人GHD 136 26周 12个月随机对照试验（Biller等，2011）的开放标签延长期；每周LB03002对体成分和IGF-I的影响 Biller等，Pituitary，2013³⁸ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） GHD青春前期儿童 200 52周不适用多中心；REAL 4，随机；开放标签；阳性对照（每日GH） Miller等，J Clin Endocrinol Metab，2022³⁹ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） GHD青春前期儿童 200 52周 1年多中心，REAL 4，由每日GH转换为索马帕西坦的延长期 Miller等，J Clin Endocrinol Metab，2023⁴⁰ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） GHD青春前期儿童 30 52周 1年多中心（日本），REAL 4亚分析，随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Mori等，Clin Endocrinol (Oxf)，2024⁴¹ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） GHD青春前期儿童 188 52周 2年多中心；REAL 4开放标签延长期，由每日GH转换为索马帕西坦后 Miller等，Eur J Endocrinol，2025⁴² 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） GHD青春前期儿童 110 52周不适用多中心（中国），REAL 6，随机；阳性对照（每日GH） Fu等，Horm Res Paediatr，2025⁴³ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） SGA出生后无追赶生长的儿童 62 52周不适用多中心，REAL 5，随机；阳性对照（每日GH）；剂量暴露–反应分析 Juul等，J Clin Endocrinol Metab，2025⁴⁴ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） ISS青春前期儿童 88 52周不适用多中心，REAL 8，随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Abuzzahab等，Eur J Endocrinol，2026⁴⁵ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） NS青春前期儿童 77 52周不适用多中心，REAL 8，随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Jorge等，Eur J Endocrinol，2026⁴⁶ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） SGA青春前期儿童 142 52周不适用多中心，REAL 8，随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Linglart等，Eur J Endocrinol，2026⁴⁷ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®） GHD青春前期儿童 55 26周 78个月多中心；REAL 3；II期，随机、开放标签、阳性对照（每日GH）；长期安全性延长期 Sävendahl等，J Endocr Soc，2026⁴⁸ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®）成人GHD 92 26周不适用多中心；随机；阳性对照（每日GH）；8周剂量滴定后固定剂量 Johannsson等，Eur J Endocrinol，2018⁴⁹ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®）成人GHD 301 34周最长86周多中心，REAL 1，随机；双盲（索马帕西坦 vs 安慰剂）+开放标签阳性对照（每日GH） Johannsson等，J Clin Endocrinol Metab，2020⁵⁰ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®）成人GHD 62 52周不适用多中心（日本），REAL Japan，随机；开放标签；阳性对照（每日GH） Otsuka等，Clin Endocrinol (Oxf)，2020⁵¹ 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®）成人GHD 361 核心试验各异最长86周，合并分析 REAL 1、REAL 2及REAL Japan的事后合并分析，比较索马帕西坦与每日GH；终点：糖代谢 Takahashi等，Pituitary，2023（分析来自2022年在线）⁵² 索马帕西坦（somapacitan，Sogroya®）成人GHD 36 34周 — REAL 1日本参与者亚组分析（随机；双盲安慰剂对照+开放标签阳性对照（每日GH）） Otsuka等，Front Endocrinol，2025⁵³ 金赛增®（givopegsomatropin，Jintrolong®） GHD青春前期儿童 343 25周不适用多中心、随机、阳性对照（每日GH）、开放标签 Luo等，Eur J Endocrinol，2017⁵⁴ 金赛增®（givopegsomatropin，Jintrolong®） ISS青春前期儿童 360 52周不适用多中心；随机、阴性对照；开放标签 Luo等，Eur J Endocrinol，2022⁵⁵ 金赛增®（givopegsomatropin，Jintrolong®） GHD青春前期儿童 1170 — 最长3年多中心、开放标签、非对照延长期研究 Hou等，J Clin Endocrinol Metab，2023³¹ 金赛增®（givopegsomatropin，Jintrolong®） GHD青春前期儿童 1207 — 最长5年多中心、开放标签、真实世界研究 Wu等，Eur J Pediatr，2025³² 金赛增®（givopegsomatropin，Jintrolong®） ISS青春前期儿童 280 52周 52周多中心、开放标签、非对照延长期研究 Hou等，Horm Res Paediatr，2026⁵⁶ somatrogon（Ngenla®/Genryzon®） GHD青春前期儿童 228 52周不适用多中心；随机、阳性对照（每日GH）；开放标签 Deal等，J Clin Endocrinol Metab，2022⁵⁷ somatrogon（Ngenla®/Genryzon®） GHD青春前期儿童 44 52周不适用多中心（日本）；随机；阳性对照（每日GH）；开放标签 Horikawa等，Horm Res Paediatr，2022⁵⁸ somatrogon（Ngenla®/Genryzon®） GHD青春前期儿童 117 52周不适用健康相关生活质量（QoLISSY）分析（每周一次somatrogon vs 每日GH） Loftus等，Curr Med Res Opin，2024⁵⁹ somatrogon（Ngenla®/Genryzon®） GHD青春前期儿童 45 52周不适用全球III期研究中亚洲儿童somatrogon疗效与安全性的事后分析；每周一次somatrogon vs 每日GH Gomez等，J Pediatr Endocrinol Metab，2024⁶⁰ somatrogon（Ngenla®/Genryzon®） GHD青春前期儿童 43 52周最长4年多中心（日本）；开放标签、开放标签延长期 Horikawa等，Endocr J，2026年1月⁶¹ 隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®） GHD青春前期儿童 161 52周不适用多中心，heiGHt试验，随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Thornton PS等，J Clin Endocrinol Metab，2021⁶² 隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®） GHD儿童/青少年 146 26周不适用多中心，fliGHt试验，开放标签、单臂，由每日GH转换为隆培促生长素 Maniatis AK等，Horm Res Paediatr，2022⁶³ 隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®） GHD儿童/青少年 298 核心试验各异最长2年多中心，enliGHten试验，heiGHt或fliGHt试验的开放标签延长期；安全性/疗效；装置可用性亚研究（美国） Maniatis AK等，J Clin Endocrinol Metab，2022⁶⁴ 隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®） GHD儿童/青少年 298 核心试验各异最长6年多中心，enliGHten试验，heiGHt或fliGHt试验的开放标签延长期 Maniatis AK等，Horm Res Paediatr，2025⁶⁵ 隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®） GHD青春前期儿童 153 52周不适用多中心（中国），briGHt试验，随机、开放标签、阳性对照（每日GH） Ying Y等，Horm Res Paediatr，2026⁶⁶ 隆培促生长素（lonapegsomatropin，SKYTROFA®）成人GHD 259 38周不适用多中心，foresiGHt试验，随机、平行臂、安慰剂对照（双盲）及阳性对照（开放标签）试验 Biller B等，J Clin Endocrinol Metab，2025⁶⁷ inpegsomatropin（Pegpesen®，益佩生） GHD青春前期儿童 391 52周不适用多中心（中国）；随机；阳性对照（每日GH） Liang等，J Clin Endocrinol Metab，2025⁶⁸ “每日GH”指每日一次生长激素（somatropin）对照治疗。末次检索日期：2026年3月4日。缩写：DXA，双能X线吸收法；GH，生长激素；GHD，生长激素缺乏症；HRQoL，健康相关生活质量；IGF-I，胰岛素样生长因子-I；ISS，特发性身材矮小；LAGH，长效生长激素；NS，努南综合征；OGTT，口服葡萄糖耐量试验；OLE，开放标签延长期；QoLISSY，身材矮小青少年生活质量问卷；RCT，随机对照试验；SGA，小于胎龄；US，美国；wk，周。表4　报告生长激素（GH）治疗（包括长效GH，LAGH）真实世界结局的产品独立登记研究及产品相关上市后安全性研究登记研究名称国家/地区（队列）产品独立或产品相关网址/文献描述起始年份 GloBE-Reg——罕见骨与内分泌疾病新型治疗全球登记研究（Global Registry for Novel Therapies in Rare Bone and Endocrine Conditions）国际（儿童和成人）产品独立 https://globe-reg.net 国际登记研究平台，支持内分泌/骨治疗的长期安全性/有效性评估；包含GH模块，并支持聚焦LAGH的研究。 2022 GloBE-Reg子研究：REAL 10 NN8640-4787——使用GloBE-Reg的索马帕西坦儿童登记研究——EUPAS1000000602 国际（儿童）索马帕西坦（Sogroya®） https://catalogues.ema.europa.eu/node/4503/administrative-details 基于登记研究（经由GloBE-Reg）的研究，纳入接受每周一次索马帕西坦（Sogroya®）治疗的GHD儿童。 2024 PROGRES——辉瑞生长激素研究结局登记2.0（Pfizer Registry of Outcomes in Growth Hormone RESearch 2.0）——EUPAS1000000705 国际（儿童和成人） somatrogon（Ngenla®/Genryzon®） https://catalogues.ema.europa.eu/node/4608/administrative-details 多国队列，捕获每日Genotropin及长效somatrogon（Ngenla®/Genryzon®）的结局。 2025 REPAR——生长激素治疗患者登记（REgistry of PAtients treated with gRowth hormone）捷克（儿童和成人）产品独立 https://www.registry.cz/index-en.php?pg=registries&prid=13 非干预性、全国性、多中心、回顾性及前瞻性研究，收集接受每日GH和LAGH治疗患者的数据。 2014 INSIGHTS-GHT——生长激素治疗中重要健康趋势调查研究登记（INvestigating SIGnificant Health TrendS in Growth Hormone Treatments registry）德国（儿童和成人）产品独立 https://www.insights-ght.de/ 德国全国性跨产品GH登记研究；明确记录包括LAGH在内的所有GH制剂。 2022 FGS AGHD登记——成人生长激素缺乏症（AGHD）病例登记及随访调查日本（成人）产品独立 https://www.fgs.or.jp/business/growth_hormone/registration/ 全国性临床医师登记+年度随访；项目记录GH治疗，并明确提及LAGH上市后数据的使用。 2007 CGLS 中国（儿童）金赛增®（givopegsomatropin，Jintrolong®） https://clinicaltrials.gov/study/NCT06110910 非干预性、全国性、多中心回顾性及前瞻性研究，用于金赛增®（Jintrolong®）及每日GH的长期安全性与有效性评估。 2023 SkyPASS——隆培促生长素前瞻性上市后安全性研究（PASS）；EUPAS50671 国际（德国、美国）（儿童和成人）隆培促生长素（SKYTROFA®） https://catalogues.ema.europa.eu/node/3629/administrative-details 隆培促生长素（SKYTROFA®）在真实世界诊疗中的上市后安全性队列。 2023 SkyBriGHt 美国（儿童和成人）隆培促生长素（SKYTROFA®） https://clinicaltrials.gov/study/NCT05820672 隆培促生长素（SKYTROFA®）在真实世界诊疗中的上市后安全性队列。 2023 REAL 7——成人索马帕西坦PASS；EUPAS104526 国际（成人）索马帕西坦（Sogroya®） https://catalogues.ema.europa.eu/node/3741/administrative-details 每周一次索马帕西坦（Sogroya®）用于成人GHD的上市后安全性研究。 2023 AGHD索马帕西坦上市后监测 ClinicalTrials.gov ID NCT05230550 日本（成人）索马帕西坦（Sogroya®） https://clinicaltrials.gov/study/NCT05230550 每周一次索马帕西坦（Sogroya®）用于成人GHD的上市后安全性研究。 2022 缩写：AGHD，成人生长激素缺乏症；EUPAS，欧盟上市后研究登记识别号；FGS，生长科学基金会（Foundation for Growth Science）；GH，生长激素；GHD，生长激素缺乏症；GloBE-Reg，罕见骨与内分泌疾病新型治疗全球登记研究；INSIGHTS-GHT，生长激素治疗中重要健康趋势调查研究；LAGH，长效生长激素；PASS，上市后安全性研究；PROGRES，辉瑞生长激素研究结局登记；REAL 7，索马帕西坦PASS项目。表5　LAGH的关键陈述与建议序号关键陈述/建议人群证据 1 【儿童疗效｜每日GH与LAGH治疗下的生长】LAGH与每日GH在各自推荐剂量下，于治疗最初数年显示相当的生长速度。儿童 A 2 【儿童疗效｜真实世界依从性与临床经验】LAGH可能通过减少注射频率改善依从性，但这需要更多长期真实世界数据加以证明。儿童 B 3 【儿童疗效｜剂量当量的真实世界数据】每日GH与LAGH之间以及不同LAGH之间的直接比较具有挑战性。不得认为毫克剂量可互换。因此，特异性给药和个体化滴定至关重要。儿童 B 4 【成人疗效｜体成分】使用已获批LAGH的成人GHD临床III期试验已证明，对体成分和IGF-I的影响与每日GH所见相当。成人 A 5 【成人疗效｜LAGH下的生活质量】成人GHD中LAGH的生活质量数据有限，需要更多真实世界评估。成人 C 6 【成人疗效｜剂量当量的真实世界数据】成人中LAGH与每日GH之间GH剂量当量的真实世界数据有限，给药主要由IGF-I浓度和临床判断指导。成人 C 7 【成人依从性｜依从性】减少注射频率可能降低治疗负担，并可能改善部分成人的依从性；然而，成人真实世界依从性数据仍有限。儿童和成人 C 8 【儿童和成人中与LAGH相关的抗药抗体】尽管已观察到针对LAGH的抗体形成，但当前临床数据提示对安全性和疗效的影响极小。儿童和成人 A 9 【儿童安全性｜颅内高压（IH）与股骨头骨骺滑脱（SCFE）】迄今在接受LAGH治疗的GHD儿童临床试验中，尚未报告确诊的颅内高压或SCFE病例。儿童 A 10 【儿童安全性｜注射部位反应】注射部位反应是长效和每日生长激素最常见的局部不良事件。其频率因LAGH而异。儿童和成人 A 11 【儿童安全性｜糖代谢】当前临床试验数据表明，LAGH对糖代谢的影响与每日GH相似。然而，在患有重度GHD的婴儿和极年幼儿童中，应在给药间期末段监测低血糖。儿童和成人 A 12 【成人安全性｜常见注射部位反应】LAGH与每日GH的注射部位反应发生频率相似。成人 A 13 【成人安全性｜糖代谢】LAGH显示与每日GH相当的糖代谢影响。成人 B 14 【成人安全性｜心血管风险】与每日GH一样，缺乏关于LAGH对心血管事件影响的数据。儿童和成人 C 15 【儿童和成人癌症风险｜肿瘤复发与第二肿瘤发生】癌症幸存者未被纳入儿童临床试验，在成人试验中也极少纳入。当前数据非常有限，迄今无LAGH增加肿瘤复发或第二肿瘤发生风险的迹象。更长随访及更广泛纳入高危患者对于确认长期安全性至关重要。儿童和成人 C 16 【临床实践｜患者选择】对于依从性、治疗负担或注射相关焦虑构成显著顾虑的患者，LAGH可能较每日GH更为优选。儿童和成人 C 17 【临床实践｜LAGH之间的差异】尽管LAGH各不相同，就血清IGF-I模式而言的药效学非常相似。IGF-I理想情况下应在LAGH注射后第4天测定。儿童和成人 B 18 【临床实践｜给药与监测】在接受LAGH治疗的患者中，个体化、产品特异性给药以及对IGF-I监测的明确指导至关重要。儿童和成人 A 19 【登记研究的作用与现状】登记研究对于生成LAGH长期安全性、疗效及使用的真实世界证据至关重要，但其影响取决于标准化数据收集、更广泛的患者纳入及研究中心积极参与、监管对接以及可持续的基础设施。我们建议将所有接受LAGH的患者纳入登记研究。儿童和成人 B 本表汇总2025年LAGH治疗的关键陈述与实践建议。关键陈述与实践建议按证据类别分组：A，有临床试验和/或真实世界证据支持的陈述；B，证据仍有限时的专家共识；C，证据不足的领域。缩写：GH，生长激素；GHD，生长激素缺乏症；IGF-I，胰岛素样生长因子-I；IH，颅内高压；LAGH，长效生长激素；SCFE，股骨头骨骺滑脱。参考文献 1. Christiansen JS, Backeljauw PF, Bidlingmaier M, et al. 生长激素研究学会关于长效生长激素制剂研发的观点。Eur J Endocrinol. 2016;174(6):C1-C8. https://doi.org/10.1530/EJE-16-0111 2. Maniatis A, Cutfield W, Dattani M, et al. 长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症：一项共识声明。J Clin Endocrinol Metab. 2025;110(4):e1232-e1240. https://doi.org/10.1210/clinem/dgae834 3. Miller BS, Blair J, Horikawa R, Linglart A, Yuen KCJ. 生长激素缺乏症管理的进展：索马帕西坦的临床应用。Drug Des Devel Ther. 2024;18:291-306. https://doi.org/10.2147/DDDT.S315172 4. Miller BS, Velazquez E, Yuen KCJ. 长效生长激素制剂——当前现状与未来考虑。J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(6):e2121-e2133. https://doi.org/10.1210/clinem/dgz149 5. Yuen KCJ, Miller BS, Boguszewski CL, Hoffman AR. 长效生长激素类似物的有用性及潜在陷阱。Front Endocrinol. 2021;12:637209. https://doi.org/10.3389/fendo.2021.637209 6. Yuen KCJ, Boguszewski MCS. 长效生长激素制剂。Endocrinol Metab Clin North Am. 2025;54(4):665-684. https://doi.org/10.1016/j.ecl.2025.06.005 7. Boguszewski MCdS, Boguszewski CL. 儿童长效生长激素使用更新。Curr Opin Pediatr. 2024;36(4):437-441. https://doi.org/10.1097/MOP.0000000000001362 8. Zhu J, Yuan K, Rana S, et al. 长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症：系统文献评价与网状荟萃分析。Sci Rep. 2024;14(1):8061. https://doi.org/10.1038/s41598-024-58616-4 9. Mameli C, Orso M, Calcaterra V, et al. 长效生长激素替代治疗相较每日生长激素用于生长激素缺乏症儿童的疗效、安全性、生活质量、依从性及成本效益：系统评价与荟萃分析。Pharmacol Res. 2023;193:106805. https://doi.org/10.1016/j.phrs.2023.106805 10. Rodaro C, Tamaro G, Faleschini E, Tornese G. 长效生长激素：治疗创新及儿童生长激素缺乏症患者选择指导。Ann Pediatr Endocrinol Metab. 2025;30(2):106-110. https://doi.org/10.6065/apem.2448202.101 11. Castro-Feijóo L, Labarta-Aizpún JI, Ramon-Krauel M, Primiano D, Yeste Fernández D, González Casado I. 基于德尔菲法的西班牙关于长效生长激素用于儿童生长激素缺乏症的共识：来自ConverGHe工作组的建议。Front Endocrinol. 2025;16:1718161. https://doi.org/10.3389/fendo.2025.1718161 12. Lippe B, Frasier SD, Kaplan SA. 生长激素凝胶的使用。Arch Dis Child. 1979;54(8):609-613. https://doi.org/10.1136/adc.54.8.609 13. Juul RV, Rasmussen MH, Agersø H, Overgaard RV. 儿童和成人每周一次索马帕西坦的药代动力学与药效学：基于三项I期试验模型分析支持给药原理。Clin Pharmacokinet. 2019;58(1):63-75. https://doi.org/10.1007/s40262-018-0662-5 14. Kildemoes RJ, Rasmussen MH, Agersø H, Overgaard RV. 每周一次索马帕西坦生长激素治疗期间每周IGF-I水平的最佳监测。J Clin Endocrinol Metab. 2021;106(2):567-576. https://doi.org/10.1210/clinem/dgaa775 15. Abe I, Takeshita K, Nagata M, et al. 成人生长激素缺乏症患者每日与每周生长激素替代治疗（索马帕西坦）代谢及内分泌学差异的研究：一项真实世界预试验。Medicine. 2023;102(38):e34730. https://doi.org/10.1097/MD.0000000000034730 16. Jensterle M, Herman R, Klinc A, Goričar K, Rakusa M, Janež A. 索马帕西坦用于既往接受每日一次生长激素注射、出现治疗疲劳的成人生长激素缺乏症患者的疗效：一项24周随机阳性对照试验。Endocr Pract. 2025;31(6):766-775. https://doi.org/10.1016/j.eprac.2025.03.005 17. Tamaro G, Rodaro C, Fachin A, Fabretto A, Tornese G. somatrogon用于生长激素缺乏症儿童和青少年的两年真实世界经验。Front Endocrinol. 2026;17:1685851. https://doi.org/10.3389/fendo.2026.1685851 18. Qiao Y, Wang Z, Han J, Li G. 聚乙二醇重组人生长激素用于中国生长激素缺乏症儿童：一项24个月随访研究。Int J Endocrinol. 2019;2019:1438723. https://doi.org/10.1155/2019/1438723 19. Wang C, Huang H, Zhao C, et al. 聚乙二醇重组人生长激素替代治疗对生长激素缺乏症儿童糖脂代谢的影响。Ann Palliat Med. 2021;10(2):1809-1814. https://doi.org/10.21037/apm-20-871 20. Woelfle J, Kreitschmann-Andermahr I, Strasburger CJ, Pittrow DB, Pausch C, Schnabel D. 接受长效生长激素治疗的首100例患者：来自INSIGHTS-GHT登记研究的真实世界评估。Orphanet J Rare Dis. 2025;20(1):372. https://doi.org/10.1186/s13023-025-03898-8 21. Ge L, Zhao C, Yang Y, et al. 聚乙二醇重组人生长激素用于生长激素缺乏症及特发性身材矮小儿童的疗效与安全性：一项真实世界队列研究。Int J Endocrinol. 2026;2026(1):2058589. https://doi.org/10.1155/ije/2058589 22. Sun C, Lu B, Liu Y, et al. 每两周一次相较每周一次聚乙二醇重组人生长激素用于生长激素缺乏症儿童：有效性降低而安全性相当：一项IV期非劣效阈值靶向试验。Front Endocrinol. 2021;12:779365. https://doi.org/10.3389/fendo.2021.779365 23. Du H, Wu D, Yi P, et al. 长效聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）用于生长激素缺乏症患者的疗效与安全性评价。J Pediatr Endocrinol Metab. 2022;35(4):511-517. https://doi.org/10.1515/jpem-2021-0735 24. Xie L, Li Y, Zhang J, et al. 长效聚乙二醇化生长激素对特发性身材矮小儿童追赶生长的影响：一项2年真实世界回顾性队列研究。Eur J Pediatr. 2024;183(10):4531-4539. https://doi.org/10.1007/s00431-024-05719-9 25. Coyne E, Muthuvel G, Gutmark-Little I. 由生长激素转换为隆培促生长素治疗儿童生长激素缺乏症的临床结局。J Pediatr Endocrinol Metab. 2025;38(3):248-253. https://doi.org/10.1515/jpem-2024-0496 26. Awad MH, Ghanim R, Eladl R, Mughal Z, Mustafa M. 每周somatrogon对儿童生长激素缺乏症生长和骨健康的真实世界疗效：一项12个月回顾性队列研究。J Clin Res Pediatr Endocrinol. 2026;18(2):254-260. https://doi.org/10.4274/jcrpe.galenos.2025.2025-6-24 27. Jiang Z, Chen X, Dong G, et al. 较低剂量聚乙二醇重组人生长激素用于生长激素缺乏症儿童的短期疗效与安全性：一项随机剂量比较研究。Front Pharmacol. 2022;13:955809. https://doi.org/10.3389/fphar.2022.955809 28. Chen J, Zhong Y, Wei H, et al. 聚乙二醇重组人生长激素用于中国青春前期生长缓慢身材矮小儿童：一项多中心真实世界研究中报告的剂量。BMC Endocr Disord. 2022;22(1):201. https://doi.org/10.1186/s12902-022-01101-8 29. Wu W, Zhou J, Wu C, et al. 聚乙二醇重组人生长激素金赛增®在食蟹猴及人类儿童生长激素缺乏症患者中显示良好的长期安全性。Front Endocrinol. 2022;13:821588. https://doi.org/10.3389/fendo.2022.821588 30. Xia W, Wang T, Pan JY. 不同剂量长效生长激素治疗生长激素缺乏症儿童的效果。World J Clin Cases. 2023;11(28):6715-6724. https://doi.org/10.12998/wjcc.v11.i28.6715 31. Hou L, Huang K, Gong C, et al. 长效聚乙二醇化GH用于GH缺乏症儿童：一项大型前瞻性真实世界研究。J Clin Endocrinol Metab. 2023;108(8):2078-2086. https://doi.org/10.1210/clinem/dgad039 32. Wu W, Wei H, Du H, et al. 长效聚乙二醇重组人生长激素用于生长激素缺乏症儿童的五年安全性与生长反应——来自CGLS数据库的数据。Eur J Pediatr. 2025;184(7):434. https://doi.org/10.1007/s00431-025-06268-5 33. Péter F, Bidlingmaier M, Savoy C, Ji HJ, Saenger PH. 每周一次缓释生长激素（GH）制剂LB03002在GH缺乏症（GHD）青春前期儿童中的三年疗效与安全性。J Clin Endocrinol Metab. 2012;97(2):400-407. https://doi.org/10.1210/jc.2011-2234 34. Hwang JS, Lee HS, Chung WY, et al. 每周一次缓释人GH制剂LB03002在韩国GH缺乏症儿童中治疗12个月的疗效与安全性。Eur J Endocrinol. 2013;169(2):179-185. https://doi.org/10.1530/EJE-13-0148 35. Khadilkar V, Radjuk KA, Bolshova E, et al. 每周一次GH制剂LB03002在GH缺乏症青春前期儿童中使用24个月。J Clin Endocrinol Metab. 2014;99(1):126-132. https://doi.org/10.1210/jc.2013-2502 36. Biller BMK, Ji HJ, Ahn H, et al. 每周一次缓释生长激素的效应：成人生长激素缺乏症中的一项双盲、安慰剂对照研究。J Clin Endocrinol Metab. 2011;96(6):1718-1726. https://doi.org/10.1210/jc.2010-2819 37. Roemmler J, Gockel A, Otto B, Bidlingmaier M, Schopohl J. 新型每周一次缓释重组生长激素（GH：LB03002）治疗12个月后对GH缺乏症患者代谢变量的影响。Clin Endocrinol (Oxf). 2012;76(1):88-95. https://doi.org/10.1111/j.1365-2265.2011.04146.x 38. Biller BMK, Ji HJ, Ahn H, et al. 每周一次缓释生长激素治疗成人GH缺乏症的12个月效应。Pituitary. 2013;16(3):311-318. https://doi.org/10.1007/s11102-012-0422-8 39. Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al. 每周索马帕西坦在GH缺乏症儿童中有效且耐受良好：随机III期REAL4试验。J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(12):3378-3388. https://doi.org/10.1210/clinem/dgac513 40. Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al. 索马帕西坦在GHD儿童中的有效GH替代：REAL4两年结果及由每日GH转换后。J Clin Endocrinol Metab. 2023;108(12):3090-3099. https://doi.org/10.1210/clinem/dgad394 41. Mori J, Ohata Y, Fujisawa Y, et al. 每周一次索马帕西坦在日本生长激素缺乏症儿童中的有效生长激素替代：来自III期临床试验REAL4的结果。Clin Endocrinol (Oxf). 2024;100(4):389-398. https://doi.org/10.1111/cen.15025 42. Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al. 每周索马帕西坦在生长激素缺乏症儿童中的疗效、安全性及胰岛素样生长因子I：REAL4的3年结果。Eur J Endocrinol. 2025;192(5):651-661. https://doi.org/10.1093/ejendo/lvaf096 43. Fu J, Cheng X, Højby M, et al. 索马帕西坦在中国生长激素缺乏症儿童中有效且耐受良好：一项随机对照III期研究。Horm Res Paediatr. Published online May 5, 2025:1-12. https://doi.org/10.1159/000545786 44. Juul A, Backeljauw P, Højby M, et al. 索马帕西坦用于SGA出生儿童：来自II期REAL5研究的52周疗效、安全性及IGF-I反应结果。J Clin Endocrinol Metab. 2025;110(4):1086-1095. https://doi.org/10.1210/clinem/dgae616 45. Abuzzahab J, Dauber A, Højby M, et al. 索马帕西坦用于特发性身材矮小儿童：一项随机对照III期研究。Eur J Endocrinol. 2026;194(2):242-253. https://doi.org/10.1093/ejendo/lvag027 46. Jorge AAL, Albanese A, Højby M, et al. 每周一次索马帕西坦用于努南综合征儿童：随机对照III期试验。Eur J Endocrinol. 2026;194(3):393-403. https://doi.org/10.1093/ejendo/lvag041 47. Linglart A, Böttcher V, Højby M, et al. 索马帕西坦用于小于胎龄出生儿童：一项随机对照III期试验。Eur J Endocrinol. 2026;194(3):311-325. https://doi.org/10.1093/ejendo/lvag021 48. Sävendahl L, Battelino T, Højby M, et al. 索马帕西坦用于GH缺乏症儿童的七年安全性与疗效：REAL 3的最终结果。J Endocr Soc. 2025;10(1):bvaf189. https://doi.org/10.1210/jendso/bvaf189 49. Johannsson G, Feldt-Rasmussen U, Håkonsson IH, et al. 每周一次索马帕西坦在成人GH缺乏症中的安全性与便利性：一项26周随机对照试验。Eur J Endocrinol. 2018;178(5):491-499. https://doi.org/10.1530/EJE-17-1073 50. Johannsson G, Gordon MB, Højby Rasmussen M, et al. 每周一次索马帕西坦在成人GH缺乏症中有效且耐受良好：一项随机III期试验。J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(4):e1358-e1376. https://doi.org/10.1210/clinem/dgaa049 51. Otsuka F, Takahashi Y, Tahara S, Ogawa Y, Højby Rasmussen M, Takano K. 既往治疗过的成人生长激素缺乏症患者随机分配至每周一次索马帕西坦或每日生长激素后具有相似的安全性与疗效。Clin Endocrinol (Oxf). 2020;93(5):620-628. https://doi.org/10.1111/cen.14273 52. Takahashi Y, Biller BMK, Fukuoka H, et al. 每周索马帕西坦对成人生长激素缺乏症患者的糖代谢无不良影响。Pituitary. 2023;26(1):57-72. https://doi.org/10.1007/s11102-022-01283-3 53. Otsuka F, Rasmussen MH, Endo T, Sværke C, Tahara S, Johannsson G. 接受每周索马帕西坦或每日生长激素的日本成人生长激素缺乏症患者的疗效：来自III期REAL 1试验的结果。Front Endocrinol. 2025;16:1534891. https://doi.org/10.3389/fendo.2025.1534891 54. Luo X, Hou L, Liang L, et al. 长效聚乙二醇重组人生长激素（金赛增）用于生长激素缺乏症儿童：II期和III期多中心随机研究。Eur J Endocrinol. 2017;177(2):195-205. https://doi.org/10.1530/EJE-16-0905 55. Luo X, Zhao S, Yang Y, et al. 长效聚乙二醇化生长激素用于特发性身材矮小儿童。Eur J Endocrinol. 2022;187(5):709-718. https://doi.org/10.1530/EJE-22-0449 56. Hou L, Yang Y, Zhao S, et al. 长效聚乙二醇化生长激素用于特发性身材矮小儿童：2年结果。Horm Res Paediatr. Published online February 3, 2026:1-11. https://doi.org/10.1159/000550510 57. Deal CL, Steelman J, Vlachopapadopoulou E, et al. 每周somatrogon相较每日somatropin用于生长激素缺乏症儿童的疗效与安全性：一项III期研究。J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(7):e2717-e2728. https://doi.org/10.1210/clinem/dgac220 58. Horikawa R, Tanaka T, Hasegawa Y, et al. 每周一次somatrogon相较每日一次生长激素（genotropin®）用于日本儿童生长激素缺乏症儿童的疗效与安全性：来自随机III期研究的结果。Horm Res Paediatr. 2022;95(3):275-285. https://doi.org/10.1159/000524600 59. Loftus J, Quitmann J, Valluri SR. 儿童生长激素缺乏症青春前期儿童的健康相关生活质量：每周一次somatrogon对比每日一次somatropin的III期临床试验12个月结果。Curr Med Res Opin. 2024;40(2):175-184. https://doi.org/10.1080/03007995.2023.2290623 60. Gomez R, Khadilkar V, Shembalkar J, et al. 全球III期疗效与安全性研究中亚洲儿童生长激素缺乏症儿童每周一次somatrogon vs. 每日一次somatropin的事后亚组分析。J Pediatr Endocrinol Metab. 2024;37(6):525-531. https://doi.org/10.1515/jpem-2023-0512 61. Horikawa R, Tanaka T, Hasegawa Y, et al. 每周一次somatrogon在日本生长激素缺乏症儿童中治疗最长4年后的疗效与安全性：一项III期研究开放标签延长期的结果。Endocr J. 2026;73(1):21-32. https://doi.org/10.1507/endocrj.EJ24-0625 62. Thornton PS, Maniatis AK, Aghajanova E, et al. 每周隆培促生长素用于初治生长激素缺乏症儿童：III期heiGHt试验。J Clin Endocrinol Metab. 2021;106(11):3184-3195. https://doi.org/10.1210/clinem/dgab529 63. Maniatis AK, Nadgir U, Saenger P, et al. 生长激素缺乏症儿童由每日生长激素转换为每周隆培促生长素：fliGHt试验。Horm Res Paediatr. 2022;95(3):233-243. https://doi.org/10.1159/000524003 64. Maniatis AK, Casella SJ, Nadgir UM, et al. 隆培促生长素用于生长激素缺乏症儿童的安全性与疗效：enliGHten试验2年结果。J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(7):e2680-e2689. https://doi.org/10.1210/clinem/dgac217 65. Maniatis AK, Thornton PS, Nadgir UM, et al. 接受隆培促生长素治疗的生长激素缺乏症儿童显示最长6年的持续身高改善：enliGHten试验最终结果。Horm Res Paediatr. 2026;99(5):705-717. https://doi.org/10.1159/000545064 66. Ying Y, Wei H, Zhong Y, et al. 每周一次隆培促生长素在中国生长激素缺乏症儿童中有效且耐受良好：一项III期随机试验的结果。Horm Res Paediatr. 2026:1-12. https://doi.org/10.1159/000550980 67. Biller BMK, Gilis-Januszewska A, Doknic M, et al. 每周一次隆培促生长素用于成人生长激素缺乏症的疗效与安全性：foresiGHt试验结果。J Clin Endocrinol Metab. 2026;111(6):1640-1650. https://doi.org/10.1210/clinem/dgaf680 68. Liang Y, Wei H, Yang F, et al. 一种新型Y形聚乙二醇重组人生长激素用于生长激素缺乏症儿童。J Clin Endocrinol Metab. 2025;110(8):e2605-e2613. https://doi.org/10.1210/clinem/dgae816 69. Ranke MB, Lindberg A, Chatelain P, et al. 预测特发性GH缺乏症青春前期儿童对外源性重组人生长激素（GH）反应的数学模型的推导与验证。KIGS国际委员会。Kabi Pharmacia国际生长研究。J Clin Endocrinol Metab. 1999;84(4):1174-1183. https://doi.org/10.1210/jcem.84.4.5634 70. Loftus J, Lindberg A, Aydin F, et al. 个体化生长反应优化（iGRO）工具：一种可及且易于使用的生长预测系统，以实现生长激素治疗儿童的治疗优化。J Pediatr Endocrinol Metab. 2017;30(10):1019-1026. https://doi.org/10.1515/jpem-2017-0120 71. Dahlgren J, Kriström B, Niklasson A, Nierop AFM, Rosberg S, Albertsson-Wikland K. 预测身材矮小儿童对生长激素治疗生长反应的模型，独立于GH状态、出生体重和胎龄。BMC Med Inform Decis Mak. 2007;7(1):40. https://doi.org/10.1186/1472-6947-7-40 72. Wit JM, Ranke MB, Albertsson-Wikland K, et al. 生长激素治疗的个体化方法：生长预测模型的临床使用。Horm Res Paediatr. 2013;79(5):257-270. https://doi.org/10.1159/000351025 73. Chang W, Jin H, Zhou Q, Ye K, Dai Y. 儿童重组人生长激素治疗的依从性：影响因素及临床意义。Front Pediatr. 2025;13:1617579. https://doi.org/10.3389/fped.2025.1617579 74. Chen SC, Bryce J, Chen M, et al. 监测生长激素缺乏症儿童重组人生长激素治疗的最小数据集的制定：一项GloBE-reg倡议。Horm Res Paediatr. 2024;97(4):365-373. https://doi.org/10.1159/000533763 75. Chen SC, Lucas-Herald AK, Tang R, et al. 用于全球监测成人生长激素缺乏症（AGHD）生长激素替代安全性与疗效的最小数据集的制定。Clin Endocrinol (Oxf). 2025;103(6):841-851. https://doi.org/10.1111/cen.15298 76. Luo X, Gong C. 制定特发性身材矮小青春前期儿童长效与每日生长激素之间的首个实用性剂量转换：使用中国真实世界数据的联合建模方法。报告于：ISPOR Europe 2025——国际药物经济学与结局研究学会；2025年11月9–12日；苏格兰格拉斯哥。Value Health. 2026;29(6 Suppl 1):S35. 77. Grimberg A, DiVall SA, Polychronakos C, et al. 儿童和青少年生长激素及胰岛素样生长因子-I治疗指南：生长激素缺乏症、特发性身材矮小及原发性胰岛素样生长因子-I缺乏。Horm Res Paediatr. 2016;86(6):361-397. https://doi.org/10.1159/000452150 78. Boguszewski MCS, Boguszewski CL, Chemaitilly W, et al. 癌症及颅内和垂体肿瘤幸存者中生长激素替代的安全性：一项共识声明。Eur J Endocrinol. 2022;186(6):P35-P52. https://doi.org/10.1530/EJE-21-1186 79. Johannsson G, Bidlingmaier M, Biller BMK, et al. 生长激素研究学会关于儿童和成人GH作用生物标志物的观点。Endocr Connect. 2018;7(3):R126-R134. https://doi.org/10.1530/EC-18-0047 80. Fleseriu M, Christ-Crain M, Langlois F, Gadelha M, Melmed S. 垂体功能减退症。Lancet. 2024;403(10444):2632-2648. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(24)00342-8 81. GloBE-Reg. 2025年12月2日。查阅于2026年2月4日。https://globe-reg.net/ 82. van Bunderen CC, Glad C, Johannsson G, Olsson DS. 成人生长激素替代的个体化方法。Arch Endocrinol Metab. 2019;63(6):592-600. https://doi.org/10.20945/2359-3997000000189 83. Bidlingmaier M, Biller BMK, Clemmons D, Jørgensen JOL, Nishioka H, Takahashi Y. 使用长效生长激素制剂索马帕西坦治疗成人生长激素缺乏症的指导。Front Endocrinol. 2022;13:1040046. https://doi.org/10.3389/fendo.2022.1040046 84. Miller BS, Yuen KCJ. 聚焦每周一次注射隆培促生长素及其在儿童生长激素缺乏症治疗中的潜力。Drug Des Devel Ther. 2022;16:2055-2066. https://doi.org/10.2147/DDDT.S336285 85. FDA_NGENLA处方信息。查阅于2026年2月4日。https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/761184s006lbl.pdf 86. Maniatis AK, Carakushansky M, Galcheva S, et al. 每周somatrogon相较每日somatropin用于生长激素缺乏症儿童的治疗负担：一项随机研究。J Endocr Soc. 2022;6(10):bvac117. https://doi.org/10.1210/jendso/bvac117 87. Şen Küçük K, Tuzcu G, Anık A. 长效生长激素（somatrogon）诱导的儿童生长激素缺乏症可逆性注射部位脂肪萎缩：病例系列。J Clin Res Pediatr Endocrinol. Published online November 20, 2025. https://doi.org/10.4274/jcrpe.galenos.2025.2025-10-16 88. Rakusa M, Janez A, Jensterle M. 一名成人垂体功能减退症女性中索马帕西坦诱导的可逆性脂肪萎缩。Pituitary. 2024;27(5):737-739. https://doi.org/10.1007/s11102-024-01440-w 89. Büyükgebiz A, Aydin A, Dündar B, Yörükoğlu K. 一名6.7 kb基因缺失孤立性生长激素缺乏症儿童因重组生长激素治疗所致的局限性脂肪萎缩。J Pediatr Endocrinol Metab. 1999;12(1):95-97. https://doi.org/10.1515/jpem.1999.12.1.95 90. Alkhatib EH, Dauber A, Estrada DE, Majidi S. 每周生长激素（隆培促生长素）导致一名肥胖儿童重度一过性高血糖。Horm Res Paediatr. 2023;96(5):542-546. https://doi.org/10.1159/000530522 91. Bougneres PF, Artavia-Loria E, Ferre P, Chaussain JL, Job JC. 垂体功能减退及生长激素替代治疗对儿童期葡萄糖生成和利用的影响。J Clin Endocrinol Metab. 1985;61(6):1152-1157. https://doi.org/10.1210/jcem-61-6-1152 92. Gandhi K. 婴儿和儿童低血糖的处理思路。Transl Pediatr. 2017;6(4):408-420. https://doi.org/10.21037/tp.2017.10.05 93. Kim SH, Park MJ. 生长激素对人类糖代谢和胰岛素抵抗的影响。Ann Pediatr Endocrinol Metab. 2017;22(3):145-152. https://doi.org/10.6065/apem.2017.22.3.145 94. Levaillant L, Bouhours-Nouet N, Emeriau F, et al. 长效生长激素治疗儿童生长激素缺乏症：聚焦体重指数变化的随机对照试验荟萃分析。J Clin Endocrinol Metab. 2026;111(5):1495-1502. https://doi.org/10.1210/clinem/dgag093 95. Strasburger CJ, Vanuga P, Payer J, et al. MOD-4023，一种长效羧基末端肽修饰的人生长激素：生长激素缺乏成人II期研究的结果。Eur J Endocrinol. 2017;176(3):283-294. https://doi.org/10.1530/EJE-16-0748 96. Taguchi T, Kimura K, Tsuji S, et al. 持续葡萄糖监测揭示每日与每周生长激素治疗具有不同的血糖特征。J Endocr Soc. 2025;10(1):bvaf193. https://doi.org/10.1210/jendso/bvaf193 97. Seki Y, Morimoto S, Ikemoto M, et al. 成人生长激素缺乏症患者每周索马帕西坦后高敏C反应蛋白水平降低：一项前瞻性预试验。J Endocrinol Invest. 2025;48(11):2633-2641. https://doi.org/10.1007/s40618-025-02664-8 98. Johannsson G, Touraine P, Feldt-Rasmussen U, et al. 成人生长激素缺乏症患者生长激素的长期安全性：15809例接受GH治疗患者的概述。J Clin Endocrinol Metab. 2022;107(7):1906-1919. https://doi.org/10.1210/clinem/dgac199 99. Sklar CA, Antal Z, Chemaitilly W, et al. 儿童癌症幸存者中的下丘脑–垂体及生长障碍：内分泌学会临床实践指南。J Clin Endocrinol Metab. 2018;103(8):2761-2784. https://doi.org/10.1210/jc.2018-01175 100. Raman S, Grimberg A, Waguespack SG, et al. 接受生长激素治疗的儿科患者的肿瘤风险——儿科内分泌学会药物与治疗委员会报告。J Clin Endocrinol Metab. 2015;100(6):2192-2203. https://doi.org/10.1210/jc.2015-1002 101. Yuen KCJ, Biller BMK, Radovick S, et al. 美国临床内分泌医师协会及美国内分泌学院成人生长激素缺乏症及由儿科过渡至成人医疗患者管理指南。Endocr Pract. 2019;25(11):1191-1232. https://doi.org/10.4158/GL-2019-0405 102. Kim JH, Chae HW, Chin SO, et al. 生长激素缺乏症的诊断与治疗：韩国内分泌学会及韩国儿科内分泌学会立场声明。Endocrinol Metab. 2020;35(2):272-287. https://doi.org/10.3803/EnM.2020.35.2.272 103. Chen JV, Miller BS, Kelepouris N, et al. 患者和照护者对用于治疗生长激素缺乏症的每周一次注射装置的偏好。J Endocr Soc. 2026;10(3):bvaf219. https://doi.org/10.1210/jendso/bvaf219 104. Kildemoes RJ, Hollensen C, Biller BMK, Johannsson G, Takahashi Y, Rasmussen MH. 成人GH缺乏症中每周一次索马帕西坦的剂量–暴露–IGF-I反应。Eur J Endocrinol. 2022;187(1):27-38. https://doi.org/10.1530/EJE-21-1167 105. Nayak S, Wajnrajch MP, Korth-Bradley J, et al. 儿科GH缺乏症患者每周somatrogon治疗期间的IGF-1评估。J Endocr Soc. 2025;9(2):bvaf001. https://doi.org/10.1210/jendso/bvaf001 106. Lin Z, Shu AD, Bach M, Miller BS, Rogol AD. 生长激素缺乏症儿童每周一次隆培促生长素的平均IGF-1预测。J Endocr Soc. 2022;6(1):bvab168. https://doi.org/10.1210/jendso/bvab168 107. Kildemoes RJ, Backeljauw PF, Højby M, et al. GH缺乏症儿童每周一次索马帕西坦的IGF-I反应、给药与监测的基于模型分析。J Endocr Soc. 2023;7(11):bvad115. https://doi.org/10.1210/jendso/bvad115 108. Chanson P, Arnoux A, Mavromati M, et al. IGF-I血清浓度参考值：六种免疫测定法的比较。J Clin Endocrinol Metab. 2016;101(9):3450-3458. https://doi.org/10.1210/jc.2016-1257 109. Mavromati M, Kuhn E, Agostini H, et al. GH障碍患者的分类可能因IGF-I检测方法而异。J Clin Endocrinol Metab. 2017;102(8):2844-2852. https://doi.org/10.1210/jc.2017-00202 110. Clemmons DR. 关于生长激素和胰岛素样生长因子测定标准化与评价的共识声明。Clin Chem. 2011;57(4):555-559. https://doi.org/10.1373/clinchem.2010.150631 111. Clemmons DR, Bidlingmaier M. IGF-I测定方法与生物学变异：肢端肥大症治疗反应的评价。Eur J Endocrinol. 2024;191(1):R1-R8. https://doi.org/10.1093/ejendo/lvae065 112. SAFE-survivors. 2025年3月6日。查阅于2026年2月7日。https://globe-reg.net/safe-survivors/ 113. Garner T, Clayton P, Højby M, Murray P, Stevens A. 基因表达签名预测生长激素缺乏症儿童对索马帕西坦治疗的第一年反应。J Clin Endocrinol Metab. 2024;109(5):1214-1221. https://doi.org/10.1210/clinem/dgad717 114. All of Us Research Program Investigators, Denny JC, Rutter JL, et al. “我们所有人”研究计划。N Engl J Med. 2019;381(7):668-676. https://doi.org/10.1056/NEJMsr1809937 115. Bycroft C, Freeman C, Petkova D, et al. 具有深度表型与基因组数据的英国生物样本库资源。Nature. 2018;562(7726):203-209. https://doi.org/10.1038/s41586-018-0579-z

100 项与帕西生长激素相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11194	帕西生长激素	H01AC01	DB15093

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
侏儒症	中国	Novo Nordisk A/S	2026-09-08
特发性矮小症	美国	Novo Nordisk, Inc.	2026-02-27
努南综合征	美国	Novo Nordisk, Inc.	2026-02-27
小于胎龄儿	美国	Novo Nordisk, Inc.	2026-02-27
生长激素缺乏症	美国	Novo Nordisk, Inc.	2020-08-28

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
特纳综合症	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	中国	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	奥地利	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	比利时	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	保加利亚	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	克罗地亚	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
特纳综合症	临床3期	芬兰	Novo Nordisk A/S	2022-08-10

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05330325 (REAL8, Pubmed \| Eur J Endocrinol)	临床3期	-	77	Somapacitan 0.24 mg/kg/week	艱觸餘選鏇築鑰淵網顧(觸簾範築築遞窪窪遞蓋) = 鹹繭觸淵鬱襯鏇構壓廠糧淵積壓鹹鑰網網遞夢 (鹹夢遞鏇積艱膚壓齋餘 ) 更多	积极	2026-03-04
				daily GH 0.050 mg/kg/day	艱觸餘選鏇築鑰淵網顧(觸簾範築築遞窪窪遞蓋) = 獵簾選艱鏇衊鏇壓鹽遞糧淵積壓鹹鑰網網遞夢 (鹹夢遞鏇積艱膚壓齋餘 ) 更多
NCT03878446 (REAL5, Pubmed \| Eur J Endocrinol)	临床2期	小于胎龄儿	62	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	蓋鏇蓋糧糧鑰鬱鏇觸餘(製鹹糧觸廠夢憲醖顧簾) = 齋蓋壓繭壓齋遞願獵衊遞膚鬱繭觸鏇襯獵觸醖 (醖襯選遞鬱製壓觸鬱觸 ) 更多	积极	2026-02-04
NCT05330325 (REAL8, Pubmed \| Eur J Endocrinol)	临床3期	特发性矮小症	88	Somapacitan 0.24 mg/kg/week	獵齋夢築廠蓋觸積廠網(齋範觸蓋夢鏇積鹽襯顧) = 簾網觸憲艱繭簾蓋選鏇醖衊鹽膚憲衊積膚築襯 (鬱簾憲構膚鏇網廠獵廠 ) 更多	积极	2026-02-04
				daily GH 0.050 mg/kg/day	獵齋夢築廠蓋觸積廠網(齋範觸蓋夢鏇積鹽襯顧) = 鏇餘窪積獵鬱糧糧鏇觸醖衊鹽膚憲衊積膚築襯 (鬱簾憲構膚鏇網廠獵廠 ) 更多
NCT05723835 (REAL9 \| REAL 9, CTgov)	临床3期	侏儒症 \| 努南综合征 \| 特发性矮小症 ... 更多	47	SGA+somapacitan (SGA_somapacitan (GH Treatment Naïve))	鹹獵網壓鬱簾夢鬱夢製 = 齋餘顧構窪廠選製糧夢蓋願蓋餘淵壓壓製觸艱 (夢憲醖艱製襯鏇觸醖鏇, 衊製範範醖壓築鹽憲積 ~ 廠遞選鹹顧淵顧膚遞襯) 更多	-	2025-11-21
				SGA+somapacitan (SGA_somapacitan (Previously Treated With GH))	鹹獵網壓鬱簾夢鬱夢製 = 觸簾膚鏇獵夢鹽齋鑰齋蓋願蓋餘淵壓壓製觸艱 (夢憲醖艱製襯鏇觸醖鏇, 憲醖窪壓壓艱艱製鹹鹽 ~ 範築選衊醖積築憲築膚) 更多
NCT05330325 (REAL8, NEWS) 人工标引	临床3期	生长障碍	-	Sogroya	鏇憲窪鏇築齋憲蓋廠鏇(襯齋鹹鬱鏇餘觸網網鹹) = 壓築襯構餘獵齋艱獵衊鹹糧鹹遞鏇觸願蓋憲壓 (醖醖獵構簾觸積鑰積願 ) 更多	相似	2025-05-12
				Norditropin	鏇憲窪鏇築齋憲蓋廠鏇(襯齋鹹鬱鏇餘觸網網鹹) = 築遞餘觸鏇襯壓積繭觸鹹糧鹹遞鏇觸願蓋憲壓 (醖醖獵構簾觸積鑰積願 ) 更多
NCT02616562 (REAL 3, ESPE2025)	临床2期	生长激素缺乏症	45	Somapacitan 0.04 mg/kg/week	築襯糧糧遞淵遞窪糧製(憲範夢積積壓網餘蓋蓋) = 膚選醖蓋簾選糧繭憲淵觸夢積積築鹹繭齋餘艱 (艱繭觸鏇淵鏇構淵齋選 ) 更多	积极	2025-05-10
				Somapacitan 0.08 mg/kg/week	築襯糧糧遞淵遞窪糧製(憲範夢積積壓網餘蓋蓋) = 鬱範製憲淵夢餘築餘壓觸夢積積築鹹繭齋餘艱 (艱繭觸鏇淵鏇構淵齋選 ) 更多
NCT04970654 (REAL6, CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	110	Norditropin (Norditropin)	壓願窪齋衊願餘蓋壓願(窪壓衊糧簾獵構壓膚夢) = 鏇憲壓餘醖淵顧積觸淵廠鑰艱鹹獵遞醖鑰繭範 (淵簾壓衊餘願選積選鬱, 2.3) 更多	-	2024-12-10
				Somapacitan (Somapacitan)	壓願窪齋衊願餘蓋壓願(窪壓衊糧簾獵構壓膚夢) = 遞積醖選範製鹽夢憲獵廠鑰艱鹹獵遞醖鑰繭範 (淵簾壓衊餘願選積選鬱, 2.1) 更多
NCT03811535 (REAL4, ESPE2024)	临床3期	生长激素缺乏症	200	Somapacitan 0.16 mg/kg	窪壓顧獵艱醖鹽窪顧網(廠積鏇蓋構鑰廠壓積鹹) = 簾窪鏇鹹廠夢淵淵積衊艱獵簾憲艱積構鏇廠膚 (艱餘觸憲鏇獵鏇鹹觸醖, 1.12) 更多	积极	2024-11-16
				Norditropin 0.034 mg/kg	窪壓顧獵艱醖鹽窪顧網(廠積鏇蓋構鑰廠壓積鹹) = 淵齋憲製鹹襯顧範積鬱艱獵簾憲艱積構鏇廠膚 (艱餘觸憲鏇獵鏇鹹觸醖, 1.02) 更多
NCT04970654 (REAL6, ESPE2024)	临床3期	生长激素缺乏症	110	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	鏇鏇範獵構積廠憲壓憲(衊蓋糧壓衊簾糧網繭憲) = 積夢顧鏇遞顧網積淵鹹顧糧鹽廠壓選艱積夢構 (膚襯遞網壓壓選鹽蓋襯 ) 更多	积极	2024-11-16
				daily GH 0.034 mg/kg/day	鏇鏇範獵構積廠憲壓憲(衊蓋糧壓衊簾糧網繭憲) = 窪糧鹹築構壓衊簾廠製顧糧鹽廠壓選艱積夢構 (膚襯遞網壓壓選鹽蓋襯 ) 更多
NCT03878446 (RF26 \| PMON335 \| REAL5, CTgov)	临床2期	侏儒症 \| 小于胎龄儿	62	Somapacitan (Somapacitan 0.16 mg/kg/Week)	壓鹹壓製觸網蓋壓網構(選糧襯鬱顧獵獵獵淵顧) = 範膚糧鏇遞齋遞網簾願夢簾製襯膚膚憲淵餘壓 (鑰選蓋壓齋衊衊鹹鏇衊, 1.8) 更多	-	2024-06-20
				Somapacitan (Somapacitan 0.20 mg/kg/Week)	壓鹹壓製觸網蓋壓網構(選糧襯鬱顧獵獵獵淵顧) = 構淵願鏇製淵鬱衊選襯夢簾製襯膚膚憲淵餘壓 (鑰選蓋壓齋衊衊鹹鏇衊, 2.6) 更多