Somapacitan

2024年以来，NewCo交易成为国内Biotech资本市场最为重要的活动之一。究其本质，NewCo是一种更复杂的创新药资产交易模式，融合了资产交易和权益交易，即BD+融资。这种兼具BD和融资属性的交易，让手握早期创新药资产的Biotech跃跃欲试。 NewCo的雏形可追溯至2014年。前华尔街对冲基金经理、2024年美国总统候选人的Vivek Ramaswamy创立Roivant，定位于“拯救制药业被遗忘的药物”。Roivant的经营逻辑，正是从MNC中筛选出那些有潜力却不被重视的管线，成立新公司、推进研发，最终推动新公司被大药厂收购而赚取回报。 值得注意的是，不同于常规的资产授权，近期国内生物医药企的NewCo交易具有很强的海外属性，主要运营环节聚焦在海外市场。以恒瑞为例，尽管以授权的中国创新药管线作为核心资产，但是其海外子公司Hercules是一家纯粹的美国公司；反之，海外潜力管线落地中国，往往也会配备国内管理团队，并在本土市场完成融资或者上市。 近日，作为反向NewCo，港股唯一专注内分泌领域且研发长效生长激素的biotech维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）更新了招股书，即将IPO。维昇药业是一家处于研发后期、产品接近商业化的生物制药公司，专注内分泌领域，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。 2018年，丹麦药企Ascendis Pharma A/S（NASDAQ：ASND，下称Ascendis）和维梧资本、Sofinnova Ventures共同在上海创立维昇药业，前者以产品入股，维梧资本和Sofinnova Ventures出资支持。根据维昇药业与Ascendis的达成独家许可协议，公司能够在相关地区开发、生产和商业化隆培促生长素（lonapegsomatropin）、那韦培肽（navepegritide）及帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide）等内分泌领域的候选药物。 01 确定性，基于资本、授权方和管理团队产品价值的信心 随着NewCo逐渐走入国内大众视野并被广泛熟知，其在市场中的确定性也日益获得认可。通常组建和投资NewCo的基金都是熟知目标市场的老牌玩家。投资者在组建NewCo时早已看好资产在目标市场的前景，基本确定IPO的募资金额，甚至能明确未来的退出路径。上市之后，当临床数据披露、产品成功商业化，股价很可能会成倍飙升；此外，凭借经验丰富的管理运营团队，产品上市的可能性和成功率均得到有效保障，进而在资本市场持续获得认可。 作为采用反向NewCo的维昇药业，接棒Ascendis已经完成的临床前期研究（包括动物实验和1期临床试验的结果），快速推进国内2期和3期临床试验，从而降低研发风险，加速产品上市进程。在这个过程中，维昇药业完成B轮融资1.5亿美金，用较少的融资资金在短短6年内，专注于完成授权国内的3条管线研发工作，并取得优异的临床结果。 NewCo模式及其投资方式现在已被认可与熟知，而早在2018年通过反向NewCo模式成立的维昇药业，在与Ascendis的合作中是通过给予Ascendis一定数量的股票来换取产品的引进权。这种合作模式使得维昇药业能够最大限度地保留自己的利润和资金，有益于公司的运营和未来发展。 这一切来源于资本、授权方和管理团队对产品及其市场潜力的信心。 创新药商业化的成功与否很大程度上在选品环节就已注定。理想的品类应满足市场潜力大、定价话语权强势、产品力（临床和商业竞争力）突出等特点。同时具备以上特点的产品可遇不可求，但要使得商业化成功推进，选品不应有明显短板。 维昇药业的3款产品搭载TransCon技术平台，在不同层面上解决了内分泌产品依从性及成药难的技术问题，有着极高的技术壁垒。通过临床试验数据证明，这3款管线所属的差异化适应症赛道，正有大量未被满足的临床需求。 图片源自维昇药业 Ascendis于近日宣布已授予诺和诺德TransCon技术平台的全球独家许可，用于开发、制造和商业化诺和诺德在代谢性疾病（包括肥胖和2型糖尿病）方面的专有产品——每月一次的GLP-1受体激动剂，并授予其在心血管疾病方面的产品独家许可。根据协议，Ascendis将有资格获得高达2.85亿美元的预付款以及开发和监管里程碑付款（超20亿人民币）。 这一授权的达成也肯定了在长效化技术的多样性比较方面，TransCon技术脱颖而出，成为全球长效化技术平台中的佼佼者，而维昇早已将搭载TransCon技术的3款创新药收入囊中。 02 诺和诺德超20亿押注的TransCon长效平台 维昇药业所处的内分泌治疗领域涵盖多达170余种疾病，可在新生儿直至老年人的全年龄段人群中发生。但对于整个内分泌疾病领域而言，目前至少有近一半的疾病仍然缺乏有效的治疗方法，即无药可医或现有疗法不足（疗效有限、副作用大）等，仍然存在强烈且广泛的未被满足的临床需求。 相较于海外市场，中国内分泌疾病领域的创新药物仍有较大进步空间，引进经过验证、具有临床效益的内分泌创新药，有利于进一步促进中国内分泌药物市场的发展。据弗若斯特沙利文数据，中国的非糖尿病类内分泌药物市场规模预计到2026年将增至68亿美元，自2022年起的年复合增长率为23.7%；并且到2030年将增至115亿美元，自2026年起的年复合增长率为13.9%。与此同时，国家实施科创战略，推行一系列利好政策，鼓励药物创新；深化医改，加快创新药的审评审批，为创新药发展创造了空前良好的发展环境。 产品方面，以维昇药业核心管线之一的长效生长激素为例，传统的短效生长激素需要患者每天注射一次，一年需注射365次，给患者带来了极大的不便，长期使用的依从性也因此很难保证，进而影响的是治疗效果难达预期。这类痛点落到儿童患者群体身上，则进一步被放大。因此，将短效生长激素转化为长效产品一直是医生、患者以及制药企业努力的方向。然而，由于长效化的技术壁垒高，过往的成功案例寥寥无几。 这其中的关键技术壁垒在于，一旦涉及蛋白肽类药物，长效化途径则变得极为有限，由于肽类激素在体内复杂的组织分布、受体结合以及代谢清除的作用机理，难以在不牺牲疗效和安全性的前提下实现长效化。 而TransCon（Transient Conjugation，暂时连接）平台正是瞄准了这一壁垒进行攻克。TransCon分子包括3个部分：未经修饰的原型药物，保护原型药物的惰性载体分子和将两者暂时连接起来的连接体。三部分结合后形成前药，其载体分子可以使得原型药物处于无活性状态并且不被机体清除。当前药注射至人体内，在生理条件的PH和体温下，有活性的、未经修饰的原型药物将以可控的方式释放出来，从而实现了从短效到长效的突破，减轻疾病治疗的负担。由于原型药物是未经修饰的，因此可以维持其原有的组织分布和生理作用。 TransCon平台通过独特的连接结构将载体分子与有生物学活性的原型药物暂时连接。根据所用载体的不同，TransCon前药可设计为全身（身体各处）或局部（如肿瘤内部）作用，以达到特定的治疗目标。基于其创新的长效化技术原理，TransCon平台可广泛适用于多种治疗领域的蛋白质、多肽或小分子药物研发。 图片源自维昇药业 值得一提的是，TransCon平台不仅为生长激素的长效化提供了创新的解决方案，还为其他激素类药物的成药提供了可能。例如，一些在体内代谢迅速的激素，如甲状旁腺激素（PTH），过去因其注射后不能维持体内平稳的激素水平而无法成药，不能用于治疗与之相关的激素缺乏性疾病（甲状旁腺功能减退症）。但现在，通过TransCon长效技术平台，这类激素类药物的成药问题得到了解决。 03 同步推进临床+产业链，加速商业化落地 维昇药业CEO卢安邦于2018年以首位员工的身份加入了公司，至今已超过六年。在加入维昇之前，他在多家跨国药企履职：他在法国施维雅工作了16年，期间曾在法国总部负责多个产品的全球行销，并在2006年被派回中国担任中国区总经理；而后加入武田药业，先后担任中国区与大中华区总裁，领导团队长达7年，主导武田在中国市场的关键成长期，销售收入增长了超过10倍。 而在维昇药业，卢安邦认为初创企业需要看外在环境，包括所选赛道的临床需求、产品价值以及经济环境等；同时，作为创业者也必须重新审视自己的能力和所处的赛道，包括个人的内在能力、团队可转移与不可转移的能力和所持管线产品的产品力。 选品确定后，创新药商业化后续能否成功，靠的是“努力”。而商业化的“努力”，并不是简单的“大力出奇迹”，而是需要一系列正确的商业决策和强大的执行力。这种商业推广上的努力需要得当，包括建立合理的短期和中长期的销售预期和业务目标，根据产品制定适合的推广策略和方式，以及合理分配推广资源等。 通过Ascendis授权的技术平台与三款候选药物，维昇药业在专注于治疗内分泌相关疾病的过程中，用了不到6年时间便让产品在中国达到接近商业化的阶段。 图片源自维昇药业 一方面，境外NewCo的创新药落地本土，依然要按部就班遵循临床、注册、商业化等流程，遵从监管要求、确保产品尽快上市，多线并行地推进临床成为必然的经历。 值得一提的是，尽管在新冠流行期间面临诸多挑战，但维昇药业的三个临床实验都实现了既定里程碑目标，并都取得了阳性结果。 另一方面，维昇药业以核心产品隆培促生长素为起点，构建自身的商业化核心团队，着力于通过创新模式提升维昇产品的可及性。通过链接专家学术网络、临床医生和患者群体，维昇药业建立包括疾病科普、患者教育、疾病管理等项目，以强化内分泌治疗创新药从基础研究、临床开发、生产制造到商业化的全链条产业布局，保证国内药品供应可持续性。 近期，维昇药业与上药控股有限公司（以下简称“上药”） 围绕维昇药业商业化产品，开启了创新药全生命周期服务合作，明确上药的进口总经销商地位，并进一步加速维昇药业产品的商业化进程。 04 专攻未满足临床需求，3条FIC/BIC管线上市在即 ■ 核心产品：隆培促生长素 维昇药业的研发管线中进展最快的当属隆培促生长素：已在在中国完成3期临床试验，上市许可申请（BLA）于2024年获得NMPA正式受理，用于治疗儿童生长激素缺乏症。与此同时，隆培促生长素已在美国及欧洲获批上市，是欧美药监首个批准用于治疗儿童生长激素缺乏症的长效生长激素，其在国外的英文商品为 Skytrofa，由丹麦Ascendis公司生产销售，该产品在2023年第四季度已成为美国销量第一的生长激素产品。 隆培促生长素是目前唯一一款可在体内持续释放未经修饰的生长激素分子、具有“天然作用”的长效生长激素，该未经修饰的生长激素的分子结构与人体自身分泌的内源性生长激素相同，具有与内源性生长激素一致的组织分布和生理作用：通过血液循环抵达并进入靶组织，与靶组织的生长受体结合发挥直接作用；通过与肝脏内的生长激素受体结合，促进胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的分泌而发挥间接作用。 相较之下，其它基于蛋白修饰技术研发的长效生长激素，通常会通过大幅增加其活动分子的大小以实现长效作用，但这种对生长激素分子大小及结构的改变，会导致其与生长激素受体的亲和力发生变化，降低进入靶组织的能力，其作用机理异于内源性生长激素，进而潜在影响这些长效生长激素的有效性或安全性。 隆培促生长素这种“天然作用”的独特机制，也进一步反映在其临床试验结果上：全球及中国的3期临床试验均证实其促进儿童生长的疗效显著优于生长激素日制剂，同时安全性与日制剂相当，隆培促生长素是目前全球唯一优效于日制剂的长效生长激素。另外，在已知的全球3期长期开放性研究enliGHten试验中，隆培促生长素也显示出长达5年的持续有效性和长期安全性。 中国目前已是全球最大的生长激素市场，且渗透率低、增长快。弗若斯特沙利文数据显示，2022年中国儿童生长激素缺乏症患者数已经达到337.46万人。其中，父母扮演着至关重要的角色，他们对于治疗方案的选择具有极大的影响力，因此，为了降低父母的照护难度，除提供大大降低给药频率的长效制剂外，给药操作便利程度与携带储存便利性也是他们选择治疗方案时重要考量因素。 维昇药业的隆培促生长素在这一方面也显示出了独特的优势，与其他只能在2-8℃条件下储存（冰箱冷藏）的生长激素产品只不同，隆培促生长激素在无需冰箱的条件下，室温可保存6个月，这显然极大提升了患者携带和使用的便利性。此外，该产品还配备获得红点奖等3项重量级行业大奖的自动注射笔，以自动注射、隐藏针头为主要特点，进一步提升了患儿的用药体验。 当前，全球共有4款长效生长激素获批上市。除了仅在中国上市的金赛增（金赛药业，长春高新子公司），以及首个在欧美上市用于儿童、在中国已由维昇药业递交BLA的隆培促生长素外，诺和诺德的Sogroya、和辉瑞的Ngenla 也已于2023年先后在美国和欧盟等主要国家获批上市。其中，搭载了创新TransCon长效技术的隆培促生长素，在产品特性上具有“天然作用”的独特优势，只需一周给药一次的同时，其活性成分也保持了生长激素的天然结构；此外，相比每日注射的生长激素日制剂具有更优的长高疗效，可以给患儿和家长带来更多治疗获益，是一款极具竞争力的长效生长激素产品。 ■ 潜力单品：那韦培肽 那韦培肽（TransCon C-型利钠肽）是维昇药业一款用于儿童软骨发育不全（ACH）的在研创新疗法。软骨发育不全是一种染色体遗传疾病，表现为身材矮小且伴随多种骨骼并发症，已经被纳入了国家《第二批罕见病目录》。那韦培肽是中国第一款、也是唯一一款正在进行上市临床开发的针对软骨发育不全根本病因的疗法，旨在以安全和方便的每周一次给药，持续抑制ACH患儿过度激活的FGFR3受体通路，恢复软骨细胞的正常分化和增生以及全身骨骼的生长发育，同时改善和预防软骨发育不全的并发症。 在全球范围内，首款用于儿童软骨发育不全的C-型利钠肽类似物伏索利肽于2021年由FDA批准上市，但在中国尚未开展任何上市相关临床研究。相较之下，那韦培肽先后于2019年2月及2020年8月获得FDA和欧盟委员会（EC）授予用于治疗软骨发育不全的孤儿药认定。2023年11月，那韦培肽中国2期临床试验双盲期完成，达到主要终点。2024年9月，那韦培肽全球关键3期临床试验达成主要研究目标，年化生长速率显著优效于安慰剂。 ■ First & Only：帕罗培特立帕肽 甲状旁腺功能减退症（简称甲旁减，HP）这一疾病是目前唯一未能用激素替代疗法治愈的内分泌疾病。维昇药业在研的帕罗培特立帕肽，就是一款可用于甲旁减激素替代治疗的创新药物，旨在恢复每天24小时内甲状旁腺激素的生理水平，从而从根本上解决应对甲旁减各个方面的问题，包括使血钙、尿钙以及血磷恢复正常水平，降低远期并发症风险。 帕罗培特立帕肽先后于2023年11月、2024年6月及2024年8月获得欧盟委员会（EC）、英国药监机构（MHRA）、FDA批准，用于成人慢性甲状旁腺功能减退症的激素替代治疗。它的研发及成功上市终结了甲状旁腺功能减退症缺乏激素替代疗法的时代，也成为目前全球第一也是唯一可用于HP激素替代治疗的药物。 帕罗培特立帕肽做为甲旁减的创新疗法，也将助力中国患者摆脱传统治疗的困境。2023年1月，帕罗培特立帕肽中国3期关键试验双盲期完成，达到主要复合终点。此后，维昇公布了帕罗培特立帕肽用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的中国3期临床试验，26周随机、双盲、安慰剂对照的试验数据。与安慰剂组相比，帕罗培特立帕肽组达到了主要复合终点的患者比例显著更高。帕罗培特立帕肽组77.6%（45人/58人）的患者达到了主要复合终点，而安慰剂组为0.0%（0人/22人）（p值<0.0001），更有89.7% 使用帕罗培特立帕肽的患者可停用传统治疗。这些结果与Ascendis公布的帕罗培特立帕肽全球3期临床试验结果一致。 05 写在最后 “双十定律”在前，一款新药产品在历经重重挑战走过临床前、1期、2期和3期临床，并成功赢得监管机构的批准后，也并不能保证其能够带来预想中的商业回报，因为从研发效率、差异化技术研发、精准选品到稳步推进商业化，各环节牵一发动全身，容错率极低。 维昇药业通过反向NewCo落地中国，从核心产品临床数据交付满意答卷，到上市许可申请成功受理，再至企业港股上市在即，前路已行稳。在国产替代成为潮流的当下，这样的反向NewCo一路的心路历程反倒为中国创新药出海指明一条道路。 “踏上取经路，比抵达灵山更重要”，现在的维昇药业正面临商业化实战这一考验，相信“心怀一片赤诚，灵山便在脚下”，任重道远。 目前维昇药业团队正在寻找融资与商业合作伙伴，如果您对维昇药业的产品感兴趣，请与我们联系。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。 动脉网，未来医疗服务平台

▎药明康德内容团队报道 根据中国国家药监局（NMPA）官网公示，9月以来（9月1日~9月22日），有十几款新药*在中国的上市申请获得受理。通过梳理，其中有7款新药为首次在中国申报上市，包括了恒瑞医药的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白、靶向HER2的ADC，诺和诺德的长效生长激素等，它们有望在不久的将来为胃癌、非小细胞肺癌、儿童生长缓慢等患者带来新的治疗选择。 此外，还有至少8款新药的新适应症或新剂型在中国申报上市，包括了恒瑞医药的JAK1抑制剂、罗氏的SMN2基因mRNA剪接修饰剂、诺华的补体B因子口服抑制剂等，有望在不久的将来为重度斑秃、脊髓性肌萎缩症（SMA）、C3肾小球病等疾病患者带来新的治疗选择。（*本文中新药的定义为申报上市的受理号中含“X”的药物，未统计改良型新药、生物类似药、诊断试剂和疫苗类产品） 图片来源：123RF 7款新药首次在中国申报上市  • 恒瑞医药：瑞拉芙普-α注射液 作用机制：抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白 适应症：胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗 9月20日，恒瑞医药1类新药瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）上市申请获NMPA受理。根据恒瑞医药新闻稿介绍，该产品申报上市的适应症为联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。瑞拉芙普-α注射液是恒瑞医药自主研发的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白。该产品的3期临床研究结果还于近日在刚刚结束的2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上发表。分析显示，在PD-L1 CPS≥5人群中，SHR-1701组和安慰剂组中位生存期（mOS）分别为16.8个月和10.4个月，达到统计学差异。 欧康维视、EyePoint公司：地塞米松植入剂 作用机制：缓释抗炎药物 适应症：术后炎症 9月20日，由EyePoint Pharmaceuticals和欧康维视（Ocumension）等联合申报的地塞米松植入剂上市申请已获得受理。公开资料显示，这是欧康维视引进的治疗术后炎症的新药OT-502（商品名：DEXYCU）。它是一种新型、可生物降解的单次注射的缓释抗炎药物，可在注射后即刻释放活性成分地塞米松发挥抗炎作用，持续释放21-22天。该产品此前在中国开展的治疗白内障术后炎症的3期临床研究已经达到主要终点。 奥默医药、仙琚制药：奥美克松钠注射液 作用机制：新一代靶向肌松拮抗剂 适应症：拮抗中度肌松和深度肌松 9月18日，由奥默医药和仙琚制药共同申报的1类新药奥美克松钠注射液的上市申请获得受理。根据奥默医药近期新闻稿介绍，奥美克松钠（Aom0498）是其自主研发的新一代靶向肌松拮抗剂。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，该产品用于拮抗中度肌松和深度肌松的两项3期临床研究均已完成。研究表明，该产品可以在3分钟内快速逆转罗库溴铵诱导的不同深度神经肌肉阻滞，使手术患者快速恢复自主呼吸，大大降低了肌松残余引起的呼吸抑制的风险和术后并发症的发生率。 恒瑞医药：注射用瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的ADC 适应症：非小细胞肺癌 9月14日，恒瑞医药1类新药注射用瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）的新药上市申请获NMPA受理，该产品还已被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者。 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC）。该产品治疗HER2突变非小细胞肺癌患者的1期阶段主要研究结果已经在《自然》子刊Signal Transduction and Targeted Therapy发布。结果显示，全剂量组经研究者评估确认的客观缓解率（ORR）为38.1%，疾病控制率（DCR）为90.5%。其中，4.8mg/kg剂量组（RP2D, N=43）经研究者评估确认的ORR为41.9%，DCR为95.3%。 皮尔法伯（Pierre Fabre）：恩考芬尼胶囊 作用机制：小分子BRAF抑制剂 9月7日，皮尔法伯申报的5.1类新药恩考芬尼胶囊上市申请已获得受理，具体适应症尚未公开。根据皮尔法伯公开资料，恩考芬尼（encorafenib，商品名为Braftovi）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂。该产品已经在美国和欧盟获批用于治疗黑色素瘤、结直肠癌、非小细胞肺癌等癌症适应症。根据中国临床研究进程推测，本次上市申请的适应症可能为BRAF V600E突变型结直肠癌。 值得一提的是，恩考芬尼胶囊的全球权益涉及多家公司，其中包括辉瑞（Pfizer）在2019年6月斥资114亿美元收购了Array公司，从而获得后者开发的这款口服新药。目前，皮尔法伯拥有该产品在欧洲和亚太地区等地的独家商业权。 诺和诺德（Novo Nordisk）：帕西生长素注射液 作用机制：长效生长激素 9月5日，诺和诺德申报的帕西生长素注射液的新药上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。根据公开信息，这是诺和诺德研发的每周一次长效生长激素Sogroya®（somapacitan）。这是一种含有与人体产生的生长激素相似的人生长激素类似物。该产品已在美国、欧 盟、日本、澳大利亚和沙特阿拉伯获批，每周仅需在皮下注射一次，用于生长激素缺乏症（AGHD）患者内源性生长激素的替代治疗。该产品在中国开展的用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者的一项3期研究现已经完成。 步长制药：注射用艾帕依泊汀α 作用机制：长效人促红细胞生成素（EPO） 适应症：慢性肾脏病（CKD）引起的贫血 9月3日，步长制药控股子公司步长生物申报的1类新药注射用艾帕依泊汀α上市申请获得受理。根据步长制药公告介绍，艾帕依泊汀α为人促红细胞生成素（EPO）和人免疫球蛋白 G2（IgG2）Fc片段组成的重组融合蛋白，为一款长效EPO产品。它通过Fc的引入增大了EPO的分子量，减小了肾小球滤过率，延长了半衰期。该产品适用于治疗正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。  8款新药新适应症/新剂型在中国申报上市  • 艾伯维（AbbVie）：维奈克拉片 作用机制：BCL-2抑制剂 9月20日，艾伯维申报的维奈克拉片新适应症上市申请获得受理，目前尚未披露具体适应症。维奈克拉（venetoclax）是艾伯维与罗氏（Roche）联合开发的一款BCL-2抑制剂，此前已在中国获批治疗成人急性髓性白血病（AML）患者。根据CDE官网查询，本次为维奈克拉在中国的第三项上市申请。目前，维奈克拉已在美国获批治疗此前接受过治疗和未接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）、急性骨髓性白血病（AML）等多种适应症。 礼来（Eli Lilly and Company）：替尔泊肽注射液 作用机制：GIP/GLP-1受体双重激动剂 9月15日，礼来重磅药物GIP/GLP-1受体双重激动剂替尔泊肽注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。根据CDE官网查询，这是替尔泊肽在中国递交的第三项上市申请。根据该产品在国际范围内的注册进展以及中国临床研究进程，推测本次申报上市的适应症可能是改善中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）肥胖患者的打呼情况。针对这一适应症，礼来已经向美国FDA递交了上市申请。SURMOUNT-OSA临床试验试验结果显示，与安慰剂相比，替尔泊肽平均减少患者呼吸暂停低通气指数（AHI）最高达62.8%，即每小时睡眠中减少约30次限制或阻塞气流的事件。 三笠制药株式会社（MIKASA SEIYAKU）：氟比洛芬贴剂 作用机制：非甾体抗炎药 三笠制药株式会社以注册分类5.1类申报的氟比洛芬贴剂上市申请获得受理。公开资料显示，氟比洛芬是一款外用非甾体抗炎药（NSAIDs），为治疗部位局限的轻、中度慢性疼痛的首选用药。根据公开资料查询，氟比洛芬贴剂此前已经在中国获批多项适应症，包括骨关节炎、肩周炎等。在中国，由三笠制药株式会社开展的氟比洛芬贴用于缓解膝关节骨关节炎疼痛的3期临床研究目前正在进行中。 罗氏（Roche）：利司扑兰片 作用机制：SMN2基因mRNA剪接修饰剂 适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA） 9月12日，罗氏申报的利司扑兰片上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。公开资料显示，利司扑兰（risdiplam）是罗氏的一款神经罕见病创新药物，是一种SMN2基因mRNA剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物的口服溶液剂型已在中国获批上市，用于治疗16日龄及以上的SMA患者。此次上市申请的剂型为片剂。 罗氏：格菲妥单抗 作用机制：CD20×CD3双抗 9月5日，罗氏的格菲妥单抗注射液新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。格菲妥单抗是一款靶向CD20和CD3的双特异性T细胞衔接蛋白。根据罗氏官网及公开资料推测，本次申报上市的新适应症可能为：联合吉西他滨和奥沙利铂治疗不适合进行自体干细胞移植的弥漫性大B细胞淋巴瘤（2L+ DLBCL）。 针对这一适应症，今年6月，罗氏在欧洲血液学协会（EHA）会议上公布其3期试验STARGLO的详细结果。截至2024年2月16日，中位随访时间为20.7个月，Glofit-GemOx持续显示出优于活性对照组的中位总生存期（OS，25.5 vs 12.9个月）、中位PFS（13.8 vs 3.6个月）和CR率（58.5 vs 25.3%）。 诺华（Novartis）：盐酸伊普可泮胶囊 作用机制：补体B因子口服抑制剂 适应症：C3肾小球病 9月5日，诺华盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请获得受理。该项上市申请随后被CDE拟纳入优先审评，适用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂，已在中国获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。本次是伊普可泮第三次在中国申报上市。根据诺华今年7月披露的资料，已经公布的3期临床试验APPEAR-C3G中期结果显示，在C3肾小球病患者中，伊普可泮与安慰剂相比，在治疗6个月时将患者的蛋白尿水平降低35%。 恒瑞医药：硫酸艾玛昔替尼片 作用机制：JAK1抑制剂 适应症：成人重度斑秃 9月5日，恒瑞医药1类新药JAK1抑制剂硫酸艾玛昔替尼片新适应症上市申请获NMPA受理。根据恒瑞医药新闻稿介绍，该产品本次申报上市的适应症为成人重度斑秃。除斑秃适应症外，硫酸艾玛昔替尼片此前已有三项适应症上市许可申请获得NMPA受理，分别拟用于治疗成人和12岁及以上青少年中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎和中重度活动性类风湿关节炎。 默沙东（MSD）：帕博利珠单抗 作用机制：抗PD-1单抗 9月4日，默沙东的抗PD-1单抗帕博利珠单抗又一项新适应症提交上市申请并获得受理，具体适应症尚未披露。值得一提的是，就在本月（9月15日），帕博利珠单抗在中国获批一项新适应症，用于不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗，也是该产品在中国获批的第15个适应症。 参考资料： [1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站.Retrieved Sep 22，2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [2]各公司公开资料及官方新闻稿. 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。