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关注并星标CPHI制药在线 近日，CDE官网显示，诺和诺德的帕西生长激素新适应症申报获受理，推测新适应症为治疗因出生时为小于胎龄儿或特发性身材矮小或Turner综合征或 Noonan综合征所致的儿童矮身材。 这一进展为近期连续遭受打击（竞购Metsera失利、司美格鲁肽败走阿尔茨海默病）的诺和诺德带来久违的好消息。同时，作为一种长效人生长激素蛋白衍生物，帕西生长激素新适应症的获批，预示着国内长效生长激素这一高价值赛道或将迎来激烈竞争与格局重塑。在这一拐点来临之际，作为该赛道龙头的金赛药业如何坐稳牌桌？ 生长激素的发展历程 儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种严重影响儿童生长发育的内分泌疾病，主要由垂体分泌的生长激素不足引起，患儿的临床表现为身材矮小、代谢异常，甚至认知缺陷等，治疗方案以补充外源性生长激素为主。  最开始，生长激素只能从人类尸体的脑垂体中提取，大约600个尸体的脑垂体才能提取出治疗一名儿童一年的剂量，导致药物极度稀缺，且存在巨大的污染风险。 自20世纪80年代，礼来的重组人生长激素（rhGH）Humatrope（优猛茁）获批上市以来，短效制剂（早期为粉针剂）开始成为市场主流。尽管重组技术解决了生长激素的来源和安全问题，但是频繁的注射频次（需每日皮下注射）使得患者依从性遭遇挑战，容易引起漏针情况发生。据弗若斯特沙利文统计，每周漏针超过一次的患者，与平均每周漏针不超过一次的患者相比，其生长速率标准差评分的变化呈现临床相关降低。 因此在过去数十年，科学家们致力于每周仅需注射一次的长效生长激素的研发，以解决上述局限性。技术路径主要为：通过PEG修饰、微球包裹或蛋白质融合技术，延缓生长激素在体内的释放和清除速度，使其能持续发挥作用。 总的来说，全球和中国在长效生长激素的研发和获批上几乎同步，并在2014年后进入了快速发展阶段。  国内长效生长激素发展格局 2014年，金赛药业的聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名：金赛增）在国内获批上市，是全球第一支PEG化长效生长激素制剂，使用频率为每周注射1次，用于内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢。同一年，金赛增的适应症扩大至内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢，先天性卵巢发育不全综合征（Turner综合征）所致的儿童生长障碍。 在此之前，金赛药业已在生长激素赛道布局了短效水针和粉针剂，金赛增的上市，进一步奠定了金赛药业生长激素龙头的行业地位。值得一提的是，金赛增之后，国内市场多年未有长效生长激素获批上市。直到2025年，特宝生物的怡培生长激素（商品名：益佩生）获批，用于 3 岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。 益佩生是特宝生物采用40kD Y 型分支聚乙二醇（YPEG）分子对rhGH进行单分子修饰而来，在保证疗效的同时，进一步降低了给药剂量，具有长期用药安全性。 除了已上市的两款产品外，国内还有多款长效生长激素进入临床III期及以后阶段。其中维昇药业的隆培促 生长素的上市许可申请已获NMPA受理，用于治疗儿童 PGHD （每周注射一次）。 该产品是维昇药业于2018年从Ascendis Pharma获授权引进的一款长效生长激素，已分别获得FDA、EMA的上市批准。2022 年 4 月，维昇药业在中国完成了隆培促 生长素治疗 PGHD 的关键 III 期临床试验。结果显示，隆培促 生长素 52 周年化生长速率（AHV）高于短效（每日注射）人生长激素，具有统计学显著差异，第 52 周时，隆培促 生长素 AHV 为 10.66 厘米/年，而短效（每日注射）人生长激素为 9.75 厘米/年（p=0.001）。 天境生物/济川药业的伊坦长效重组人生长激素在国内上市申请已获NMPA受理，用于治疗儿童PGHD（每周一次）。伊坦长效生长激素采用创新的hyFc融合蛋白技术，通过将人生长激素与特殊设计的人免疫 球蛋白相结合，大大提升了药物的稳定性和半衰期。在III期临床研究中，伊坦长效生长激素的年化生长速率达到预期治疗目标，安全性特征与现有短效制剂相当。 此外，国内安科生物、众红生物、亿帆医药、君合盟等企业的长效生长激素已进入临床阶段。海外企业中，诺和诺德的帕西 生长素也在2024年9月向NMPA初次申请上市。这意味着，未来国内长效生长激素市场将迎来一场格局重塑。那么，作为该潜力赛道龙头的金赛药业，有什么后手棋？ 行业龙头的后手棋 面对生长激素赛道即将到来的激烈竞争，金赛药业主要从两方面入手迎接挑战，其一开发口服药物GS3-007a干混悬剂，该产品是金赛药业自主研发的一种口服小分子生长激素促分泌药物，拟用于治疗因内源性生长激素缺乏所引起的儿童PGHD的治疗。GS3-007a通过刺激内源性生长激素释放，激活人体自身生长激素分泌通路，促进内源性生长激素合成与释放，已进入临床试验阶段。未来，口服生长激素或将重塑中国生长激素行业竞争生态。 其二，金赛药业正在拓展生长激素的适应症范围。2025年6月，金赛药业超长效生长激素——GenSci134（每月一次）注射液已获批进行成人生长激素缺乏症（AGHD）的临床试验。 中国目前已是全球最大的生长激素市场，据弗若斯特沙利文数据显示，2022年中国PGHD患者数已经达到337.46万人。而且国内生长激素缺乏症的药物治疗渗透率不到 1%，该赛道具有广阔的想象空间。随着更多新产品上市，这一黄金赛道正处于技术迭代与市场重构的关键期，未来优化给药频率、给药方式，拓展适应症范围，将是药企抢占市场份额的关键。 主要参考资料： 1、https://www.novonordisk.com/news-and-media/news-and-ir-materials/news-details.html?id=916464. 2、https://mp.weixin.qq.com/s/b0roIdie4gbcdxjx92V3BQ.   END 智药研习社近期活动 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

NEWS（11.24-11.28） //// 【P村情报】是珐成浩鑫诚意推出的资讯板块。我们汇总生物医药行业一周的重要新闻，帮助各位看官梳理热点、把握趋势，了解行业最新动向。 11/24 ■ 针对神经内分泌癌，泽璟制药FIC三抗拟纳入突破性治疗 根据CDE，泽璟制药的1类新药ZG006被拟纳入突破性治疗品种，用于既往至少经含铂方案治疗后复发或进展的DLL3阳性（≥50%的肿瘤细胞DLL3任意强度染色）的晚期神经内分泌癌患者。先前，该药物也曾获得FDA的孤儿药资格认定，用于治疗神经内分泌癌。ZG006是泽璟制药通过其双/多特异性抗体研发平台开发的一个三特异性抗体药物，即一款针对两个不同DLL3表位及CD3的三特异性T细胞衔接器。 ■ 绿叶制药双靶点新药在美国获批临床，针对阿尔茨海默病等 绿叶制药宣布，其自主研发的新一代5-羟色胺2A型受体（5-HT2AR）反向激动剂和5-羟色胺2C型受体（5-HT2CR）拮抗剂LY03017已获得美国FDA许可开展临床试验。LY03017拟用于治疗阿尔茨海默病精神病性障碍、帕金森病精神病性障碍、精神分裂症阴性症状。FDA本次豁免了其1期临床试验中单次给药剂量递增（SAD）试验环节，该药物后续可直接启动多次给药剂量递增（MAD）以及后续的临床试验。 ■ 阿斯利康PD-L1抑制剂在华获批新适应症，针对肺癌 阿斯利康宣布，PD-L1抑制剂度伐利尤单抗获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的未携带已知表皮生长因子受体（EGFR）敏感突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）重排的不可切除III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。基于PACIFIC-5 3期临床试验结果（无论患者接受的是同步放化疗还是序贯放化疗，该产品治疗均显示出显著获益），本次批准将适用人群扩展至接受序贯放化疗的患者。 11/25 ■ 信达生物玛仕度肽高剂量9mg在中国申报上市，针对中重度肥胖人群 信达生物宣布：玛仕度肽注射液（胰高血糖素[GCG] /胰高血糖素样肽-1[GLP-1] 双受体激动剂）高剂量9mg用于成人中重度肥胖患者长期体重控制上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理。玛仕度肽有望在减重手术之外，为中国中重度肥胖人群提供一个强效、安全的新治疗选择。  ■ 诺华BTK抑制剂在中国获批治疗慢性自发性荨麻疹 诺华公司（Novertis）宣布，其创新药物瑞米布替尼片获得中国国家药品监督管理局批准，适用于H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。新闻稿指出，瑞米布替尼片的获批有望构建CSU治疗新格局，开启口服小分子靶向治疗新篇章。此外，瑞米布替尼片的获批也代表了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）靶点在自身免疫和过敏性疾病中的重要拓展。 ■ 齐鲁制药的注射用QLC5508拟纳入突破性疗法 CDE 官网显示，齐鲁制药注射用 QLC5508 拟纳入突破性疗法，用于经初始含铂治疗失败的复发性小细胞肺癌（SCLC）。QLC5508（MHB088C）是一种新型的 B7-H3 ADC，可以通过特异性结合肿瘤细胞表面的 B7-H3，将强效的拓扑异构酶抑制剂有效载荷精准递送至肿瘤内部，从而实现高效的抗肿瘤活性，其有效载荷 SuperTopoiTM 的效力比 Dxd 高 5 至 10 倍。■ 药捷安康 1 类新药拟纳入优先审评 CDE 官网显示，药捷安康1类新药替恩戈替尼片拟纳入优先审评，用于既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。替恩戈替尼（Tinengotinib, TT-00420）是药捷安康自主研发、处于国际注册性临床阶段的一款创新多靶点小分子激酶抑制剂，通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境发挥抗肿瘤作用。 11/26 ■ 博安生物阿柏西普眼内注射溶液获批上市 绿叶制药集团宣布其控股子公司博安生物自主研发的博优景®（阿柏西普眼内注射溶液）正式获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗成人的新生血管（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）。博优景®是艾力雅®（英文商品名：EYLEA®）的生物类似药，其活性成分阿柏西普为一种人源化融合蛋白，能够与血管内皮生长因子（VEGF-A、VEGF-B）及胎盘生长因子（PlGF）结合，与抗VEGF单抗类药物相比作用靶点更广泛。作为nAMD、DME等多种眼底疾病的一线用药，阿柏西普对眼内VEGF的抑制时间久，可有效改善视力，具有长期疗效，且总体安全性和耐受性良好。 ■ 填补国产空白！贝达药业恩沙替尼新适应症报上市 CDE 官网显示，贝达药业盐酸恩沙替尼胶囊新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，丁香园 Insight 数据库推测适应症为：间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）术后辅助治疗。这是国内首个寻求将适应症拓展至术后人群的 ALK 抑制剂。 ■ 百济神州强效BCL-2抑制剂Sonrotoclax（索托克拉）申报上市并获美FDA优先审评资格 百济神州宣布，其高选择性、强效的新一代BCL-2抑制剂Sonrotoclax（代号：BGB-11417；中文通用名：索托克拉）的新药上市申请（NDA）获美国FDA受理，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）。此前，2025年10月，美国FDA已授予Sonrotoclax突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者。 11/27 ■ 驯鹿生物伊基奥仑赛在中国香港获批，治疗多发性骨髓瘤 驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏（伊基奥仑赛注射液，Fucaso）获中国香港卫生署批准上市，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。 ■ 诺和诺德长效生长激素新适应症国内报上市 CDE 官网显示，诺和诺德的帕西生长激素注射液又一适应症的上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度和本次的注册分类，Insight 数据库推测此次申报的适应症可能为：治疗因出生时为小于胎龄儿或特发性身材矮小或 Turner 综合征或 Noonan 综合征所致的儿童矮身材。已有 Ⅲ 期研究数据显示，针对上述患儿，帕西生长激素组的平均身高增长速度为10.4 cm/年-11.0 cm/年。 ■ 赛生药业 FGFR 抑制剂拟纳入优先审评 CDE官网显示，赛生药业递交的他舒替尼片拟被纳入优先审评，适应症为：用于既往化疗后失败的且经检测确认具有 FGFR2 融合/重排基因的不可切除的胆道癌患者的治疗。他舒替尼（Tasurgratinib）由卫材开发，它是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性酪氨酸激酶抑制剂，对 FGFR1、FGFR2 和 FGFR3 表现出选择性抑制活性。2025 年 2 月，赛生药业与卫材达成授权合作，获得了他舒替尼在中国的独家开发和商业化的权益。 11/28 ■ 艾伯维JAK抑制剂「乌帕替尼」在中国拟纳入优先审评，拟治疗重度斑秃 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网近日公示，艾伯维（AbbVie）申报的乌帕替尼缓释片拟纳入优先审评，拟定适应症为用于成人和12岁及以上青少年重度斑秃（AA）。乌帕替尼缓释片（upadacitinib）是一种JAK抑制剂，此前已在中国获批治疗多种其它适应症。 ■ 合源生物CAR-T疗法获批新适应症，治疗淋巴瘤 合源生物宣布，其自主研发的CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液新药上市获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。这是纳基奥仑赛注射液继2023年11月获批治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）后，在中国获得的第二个新药上市批准。 ■ 信达生物IL-23p19单抗获批上市，治疗银屑病 信达生物宣布，重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体匹康奇拜单抗注射液（研发代号：IBI112）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。银屑病呈慢性、复发性特征，常伴瘙痒、疼痛、鳞屑与外观改变，显著影响患者生活质量与心理健康。除皮肤受累外，患者同时存在心血管代谢风险（高血压、血脂异常、肥胖、糖脂代谢异常等）及抑郁、焦虑等共病较常见，给个人与社会带来长期医疗与经济负担。 编辑及审定：市场部