A Non-interventional, Observational, Registry-based Study to Investigate Long-term Safety and Clinical Parameters of Somapacitan Treatment in Paediatric Patients With Growth Hormone Deficiency During Routine Clinical Practice

The aim of this study is to look at the long-term safety and clinical parameters of somapacitan in paediatric participants with growth hormone deficiency under routine clinical practice conditions. The study population will include 400 paediatric growth hormone deficient participants from the Global Registry for Novel Therapies in Rare Bone and Endocrine Conditions (GloBE-Reg) treated with once-weekly somapacitan and fulfilling the eligibility criteria of the study. The total duration of the study is planned to 10 years consisting of a 5-year recruitment period in the GLoBE-Reg followed by a 5-year follow-up period.

开始日期2024-12-13

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT06109935

/ Enrolling by invitationN/A

A Multi-centre, Prospective, Open Label, Single-arm, Non-interventional Post-marketing Study to Investigate the Long-term Safety and Clinical Parameters of Sogroya® Treatment in Children With Short Stature Due to Growth Hormone Deficiency Where Epiphysial Discs Are Not Closed Under Normal Clinical Practice Conditions in Japan Special Use-results Surveillance on Long Term Use of Sogroya® in Children With Short Stature Due to Growth Hormone Deficiency (GHD) Where Epiphysial Discs Are Not Closed

The purpose of the study is to investigate the safety and effectiveness of Sogroya® in children with short stature due to growth hormone deficiency where epiphysial discs are not closed under real-world clinical practice in Japan. The study will last for about 1 year (at shortest) to 3 years (at longest) depending on when the participant takes part in the study. The participant will be asked to answer questionnaire(s) about how they feel about the growth hormone (GH) product treatment once during the study (at about 3 months after starting the Sogroya® treatment) and about 3 months after starting the Sogroya® treatment.

开始日期2023-10-04

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT05718570

/ Enrolling by invitationN/A

A Multi-national, Multi-centre, Prospective, Single-arm, Observational, Non-interventional Post-authorisation Safety Study to Investigate Long-term Safety of Sogroya® (Somapacitan) in Adults With Growth Hormone Deficiency (AGHD) Under Routine Clinical Practice

In this study, the general long-term safety and effectiveness of Sogroya (somapacitan) in adults with growth hormone deficiency (AGHD) being treated per normal clinical practice is looked into. In the study, information on side effects and how well Sogroya (somapacitan) works during long term treatment in people with Adult Growth Hormone Deficiency (AGHD) will be collected and analysed. Participants will be treated with Sogroya (somapacitan) as prescribed by the study doctor, in accordance with normal clinical practice. The study will last for 5-10 years, depending on when the participant join the study. The participant will be asked to complete two short questionnaires during every visit to the clinic. The questionnaires will collect information on the participant's well-being, work ability and ability to perform daily activities.

开始日期2023-02-03

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与帕西生长素相关的临床结果

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100 项与帕西生长素相关的转化医学

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100 项与帕西生长素相关的专利（医药）

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项与帕西生长素相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Budget impact analysis of skytrofa for the treatment of pediatric growth hormone deficiency in a US health plan

Article

作者: Raveendran, Subhara ; Noori, Wahidullah ; Miner, Paul ; Kleintjens, Joris ; Boller, Emily ; Smith, Alden

BACKGROUND:

Daily administration of growth hormone (GH) can be challenging for patients with pediatric growth hormone deficiency (pGHD) and their caregivers. Lonapegsomatropin, a prodrug of somatropin, is administered once weekly and designed to provide sustained release of active, unmodified somatropin. International guidelines recognize the burden associated with daily injections and suggest long-acting GH to improve adherence and outcomes. The design of the auto-injector for lonapegsomatropin results in zero medication wastage leading to potential cost savings.

OBJECTIVE:

To estimate the budget impact to a US health plan of introducing lonapegsomatropin to a market with existing daily and weekly GH treatments and to identify possible cost savings associated with its use.

METHODS:

The budget impact model (BIM) was developed to compare the costs associated with two hypothetical scenarios for pediatric pGHD: one without lonapegsomatropin, where daily and weekly GHs are available, and one with lonapegsomatropin introduced to the market alongside daily and weekly GHs. The model combined per-patient costs with expected market shares for GHs to estimate the total financial expenditure for both scenarios over a five-year period, simulating costs for a US payer covering one million lives. This analysis included daily somatropin, and weekly somatrogon and somapacitan, as comparators.

RESULTS:

The introduction of lonapegsomatropin resulted in a cumulative total saving of $959,629 over a 5-year time horizon, with cost savings of $40,314 in Year 1, increasing to $373,258 in Year 5. The estimated average cost savings were $3,283 per patient per month (PPPM) and $0.08 per member per month (PMPM). Scenario and sensitivity analyses demonstrated that the cost-savings with lonapegsomatropin are robust across various assumptions, including alternative market share and dosing scenarios. The primary drivers of the cost reduction were decreased acquisition costs for daily somatropin and the elimination of wastage for weekly GHs.

CONCLUSIONS:

The inclusion of lonapegsomatropin in the formulary of a US health plan can result in a significant reduction in total costs for the plan.

2025-10-27·JOURNAL OF PEDIATRIC ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Lipoatrophy following weekly growth hormone therapy: a case report

Article

作者: Bas, Veysel Nijat ; Hazer, Ilhan

Abstract:

Objectives:

Traditional daily recombinant human growth hormone injections can be burdensome for patients and caregivers, leading to compliance issues. Long-acting growth hormone formulations have been developed to overcome these challenges.

Case presentation:

We report a 7-year-old girl who developed severe lipoatrophy secondary to repeated somatrogon injections at the same anatomical site during the third month of therapy, with complete resolution after 10 weeks of treatment discontinuation.

Conclusions:

To our knowledge, this is only the second reported case of somatrogon-induced lipoatrophy in the literature. This case also showed that lipoatrophy developing as a result of somatogron treatment is a reversible side effect.

2025-10-01·GROWTH HORMONE & IGF RESEARCH

Administration study of somapacitan, a long-acting growth hormone derivative, in horse for doping control purpose

Article

作者: Ito, Hiroki ; Hirano-Kodaira, Misato ; Shimizu, Yoshibumi ; Sugai-Bannai, Michiko ; Kamiya, Kazuhiro ; Tokushige, Hirotaka ; Tanabe, Haruka ; Saito, Kazunobu ; Yamada, Masayuki ; Leung, Gary Ngai-Wa

Somapacitan is the second generation of recombinant human growth hormone (rhGH) medication that retains the pharmacological effects of rhGH but exhibits a longer duration of action due to its reversible albumin-binding in the body. In general, the use of all recombinant growth hormone (rGH) analogues is banned by the human and animal sports regulatory authorities due to their anabolic and lipolytic effects. However, little is known about the elimination kinetics and biological effects of the newly introduced long-acting rhGH, somapacitan, in horses. This paper describes the administration study of somapacitan and its elimination in horses, its correlation with plasma insulin-like growth factor-1 (IGF-1) levels, an established indicator for rGH abuse, and the evaluation of the detection capability of our recently developed liquid chromatography high-resolution mass spectrometry (LC-HRMS) method in equine plasma after extraction and trypsin digestion specifically designed for controlling the misuse or abuse of somapacitan. Three thoroughbred mares were each administered 90 mg somapacitan subcutaneously. Plasma IGF-1 concentration significantly increased in all horses after administration of somapacitan. The somapacitan-specific T10 peptide fragment that allows discriminative identification of somapacitan and rhGH was detected up to 14 days and confirmed in post-administration samples collected up to 10 days. Several shared peptide fragments between somapacitan and rhGH were also detected and confirmed in plasma samples collected 14 days post-administration, supporting the applicability of the test strategy for the analysis of authentic doping control samples in horses.

项与帕西生长素相关的新闻（医药）

2025-10-08

·丁香园 Insight 数据库

2025 年 Q4，这 10 款重磅新药有望在国内获批上市

2025 年前三个季度，79 款新药首次获 NMPA 批准上市，包括全球首个获批的 GCG/GLP-1 双受体激动减重药物玛仕度肽、全球首个高选择性外周 κ 阿片受体激动剂镇痛药安瑞克芬、国产首个 EZH2 抑制剂泽美妥司他片... Q4，又有哪些重磅新药会在国内获批上市呢？本文将根据 Insight 数据库「中国上市策略& 时长预测」模块，选出其中 10 款重磅新药（排名不分先后）进行分享，仅供读者参阅。信达生物匹康奇拜单抗 2024 年 9 月 26 日，信达生物匹康奇拜单抗注射液（研发代号：IBI112）的新药上市申请获 CDE 受理，用于治疗中重度斑块状银屑病。此次报上市是基于一项在中国中重度斑块状银屑病受试者中开展的 III 期注册临床研究 CLEAR-1（NCT05645627）的积极结果。该研究于 2024 年 5 月顺利达成主要研究终点和全部关键次要研究终点，研究显示匹康奇拜单抗组达成皮损清除（PASI 90、PASI 75、PASI 100、sPGA 0/1 和 sPGA 0）和生活质量改善（DLQI 0/1）的受试者比例均显著优于安慰剂组。研究治疗期间，匹康奇拜单抗整体安全性良好，未发现新的安全性信号。匹康奇拜单抗是全球首个注册 III 期临床首要研究终点中第 16 周达到 PASI 90 的受试者比例突破 80% 的 IL-23p19 抗体药物，同时在同类生物药中具有最长的维持期给药间隔（每 12 周一次），有望为中国中重度斑块状银屑病患者带来皮损清除、生活质量改善和用药便利性提升等多方面的综合获益。除了 CLEAR-1 以外，匹康奇拜单抗当前还开展了多项临床研究，包括：在中重度银屑病患者中开展的随机撤药再治疗的 III 期临床；在中重度银屑病患者中开展生物制剂治疗转匹康奇拜单抗治疗的 II 期临床；在中重度活动性溃疡性结肠炎患者中开展的 II 期临床。恒瑞医药瑞拉芙普-α 2024 年 9 月 20 日，恒瑞 1 类新药瑞拉芙普-α 注射液（研发代号：SHR-1701）的上市申请获 CDE 受理，适应症为联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌（G/GEJA）的一线治疗。 SHR-1701 是恒瑞医药自主研发的一种抗 PD-L1/TGF-βRII 双功能融合蛋白。在剂量递增、剂量扩展和临床扩展的 I 期研究中，SHR-1701 单药用于胃癌末线人群显示出良好的抗肿瘤活性。在此基础上，恒瑞开展了一项 SHR-1701 联合化疗用于晚期 G/GEJA 的 III 期临床研究。在 2024 年 ESMO 大会上，恒瑞首次以口头报告的形式公布了此项 III 期临床的结果。数据显示，SHR-1701 所取得的疗效数据显著，尤其是在降低疾病进展和死亡风险层面（HR 值）：在意向治疗人群（ITT）中的中位 OS 为 15.8 个月（vs 安慰剂组 11.2 个月），HR 为 0.66，降低 34% 的疾病进展或死亡风险；在 PD-L1 CPS≥5 人群中，中位 OS 为 16.8 个月（vs 安慰剂组 10.4 个月），HR 为 0.53，降低 47% 的疾病进展或死亡风险。截图来源：Insight 数据库诺和诺德帕西生长素 2024 年 9 月 5 日，诺和诺德帕西生长素在国内申报上市。根据公开信息和临床试验进展，Insight 数据库推断本次申报的适应症为用于治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。帕西生长素（Somapacitan）是一种每周一次长效人生长激素蛋白衍生物。与现有的每日一次生长激素相比，帕西生长素可以将每年的治疗次数从 365 次减少至 52 次，大大提升患者治疗的便利性和依从性。目前该药已在美国、欧盟、日本等海外国家和地区获批，用于治疗儿童和成人的生长激素缺乏症。在中国，诺和诺德开展了两项帕西生长素研究，其中治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者的 III 期临床研究已经完成。截图来源：Insight 数据库值得一提的是，帕西生长素已经于今年 4 月率先落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，用于在生长激素缺乏症所致生长迟缓的 3 岁及以上儿童和青少年中替代内源性生长激素，并在 5 月 24 日开出中国首张处方。和美药业莫米司特-Hemay005 2024 年 4 月 24 日，和美药业 1 类新药莫米司特-Hemay005 上市申请获 CDE 受理，用于中至重度斑块状银屑病。在 2023 年美国风湿病学会年会（ACR）上，莫米司特治疗中至重度慢性斑块状银屑病的 III 期临床（NCT04839328）结果已公布。结果显示，莫米司特和安慰剂组 PASI75 比例分别为 53.6% vs 16.0%，sPGA 0/1 率分别为 31.3% vs 6.4%。 Insight 数据库显示，目前国内共有 2 款 PDE4 抑制剂获批上市，分别是阿普米司特（印度太阳制药/安进）和克立硼罗乳膏（辉瑞）。大冢制药的地法米司特、和美药业的莫米司特-Hemay005 均处于上市审评阶段，后者是首个国产 PDE4 抑制剂。截图来源：Insight 数据库此外，国内方面，恒瑞、中国生物制药、华东医药、济川药业、健康元等企业均在布局 PDE4 赛道，总共有 5 款 PDE4 抑制剂已进入 III 期临床。 GSK 玛贝兰妥单抗 2024 年 12 月 7 日，GSK 的 BCMA ADC 药物玛贝兰妥单抗在中国申报上市，玛贝兰妥单抗联合硼替佐米加地塞米松（BVd）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。该申请基于 III 期头对头 DREAMM-7 试验的中期结果。数据显示，该试验达到了其主要终点，显示与达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤相比，BVd 方案在 PFS 方面具有统计学显著和临床意义的改善。在后续计划的中期分析中，DREAMM-7 试验达到了 OS 这一关键次要终点，表明与标准治疗 DVd 方案相比，BVd 方案显著降低了死亡风险。 CytokineticsAficamten 2024 年 10 月 18 日，箕星药业宣布 CDE 已正式受理艾非凯泰（Aficamten）用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请。 Aficamten 是一款在研的新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗 oHCM 获 FDA 和 NMPA 授予的突破性治疗药物认定。 2020 年 7 月，箕星与 Cytokinetics 就该药在大中华区的研发和商业化签订了独家许可协议。2024 年 12 月，箕星药业与赛诺菲共同宣布签订正式协议，协议约定赛诺菲将收购箕星在大中华区独家开发和商业化 Aficamten 的权益。该新药上市申请是基于关键性全球 III 期临床研究 SEQUOIA-HCM 所取得的积极结果。研究结果表明，与安慰剂相比，Aficamten 治疗能显著提高患者的运动能力，治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，这些亚组反映了患者的基线特征和治疗策略，包括接受或未接受作为背景治疗的 β-受体阻滞剂的患者。在所有 10 个预先设定的次要终点中，也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。辉瑞马塔西单抗 2024 年 8 月 13 日，马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）在国内报上市，这是辉瑞研发的一种血友病新型疗法，是一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。目前马塔西单抗已在美国和欧盟获批用于治疗血友病 A 及血友病 B。马塔西单抗的获批是基于 III 期 BASIS 研究。该研究不伴抑制物队列的中期分析结果显示，在不伴抑制物的血友病 A 及血友病 B 受试者中，经过马塔西单抗 12 个月的积极治疗期后，与既往因子预防（RP）和按需治疗 (OD) 相比，其经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低了 35% 和 92%。 2025 年 2 月，马塔西单抗正式落地海南博鳌乐城先行区，通过预充式注射笔皮下注射固定剂量给药，只需每周一次，有望减少血友病患者因频繁输注带来的心理负担和用药负担。精准生物普基仑赛 2024 年 7 月 20 日，重庆精准生物自主研发的国家一类生物新药 pCAR-19B 细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）上市申请获 NMPA 正式受理，该产品是国内首款针对儿童白血病的 CAR-T 产品，用于治疗 3-21 岁患有 CD19 阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。在 2024 年 ASH 大会上，该药用于 CD19 阳性 R/R B-ALL 的 II 期临床结果首次被披露。中位随访 211 天，最佳 ORR 为 90.63%，其中 78.13% 的患者达到 CR，12.5% 的患者达到 CRi，超过了当前商业化抗 CD19 CAR-T 疗法产品在 R/R B-ALL 中报道的疗效。此外，98.27% 的 ORR 患者获得了阴性微小残留病（MRD）阴性缓解。3 个月 ORR 为 76.56%。中位缓解持续时间（DOR）为 10.61 个月，中位总生存期（OS）为 23.92 个月。根据 Insight 数据库，目前国内已有 4 款靶向 CD19 的 CAR-T 产品获批上市，分别为恒润达生的雷尼基奥仑赛、复星凯瑞引进的的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛。普基仑赛（精准生物）、IM19（艺妙神州/先声）、布瑞基奥仑赛（吉利德/复星凯瑞）均处于上市审评阶段。截图来源：Insight 数据库 Alnylam/赛诺菲芬妥司兰钠 2024 年 5 月 7 日，siRNA 疗法芬妥司兰钠上市申请获 CDE 受理，拟用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制物的血友病 A 或 B 的成人患者和 ≥12 岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。芬妥司兰钠来自于 Alnylam，2018 年 8 月，赛诺菲和 Alnylam 公司达成合作，获得 Fitusiran 的全球开发和商业化权利。该药采用 Alnylam Pharmaceutical 的 ESC-GalNAc 偶联技术，因此在皮下给药时具有更强的效力和持久性。 2025 年 3 月 28 日，该药在美国率先获批，商品名为 Qfitlia，成为美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病（无论是否含有抑制剂）的疗法，每年只需注射六次即可提供持续保护，代表着血友病治疗的重要突破。在中国，该产品还被 CDE 纳入了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目，这是一项旨在罕见疾病药物研发领域落实以患者为中心的药物研发理念的试点工作。 Ascendis/维昇药业隆培促生长素 2024 年 3 月 8 日，维昇药业宣布 NMPA 已受理隆培促生长素的上市许可申请。这是首个在美国及欧洲获批上市的长效生长激素（每周注射一次），用于治疗儿童生长激素缺乏症（PGHD）。隆培促生长素由 Ascendis Pharma A/S 所有，并在全球范围内开发。2018 年 11 月，维昇药业从 Ascendis 引进了该产品在中国的开发和商业化权益。 2022 年 4 月，维昇药业在中国完成了隆培促生长素治疗 PGHD 的关键 III 期临床试验。结果显示，隆培促生长素 52 周年化生长速率（AHV）高于短效（每日注射）人生长激素，具有统计学显著差异，并可能使患有 PGHD 的儿童在有限的时间窗口内更有效达到治疗目标。第 52 周时，隆培促生长素 AHV 为 10.66 厘米/年，而短效（每日注射）人生长激素为 9.75 厘米/年（p=0.001）。如欲了解更多国内新药获批情况，可以扫描文末二维码，前往 Insight 数据库查询。封面来源：站酷海洛题图免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：ccai PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn

临床3期上市批准申请上市

2025-09-18

·赛柏蓝

超14亿，又一跨国药企「剥离」3款产品中国权益

作者 | 晓琳编辑 | 郑瑶金赛药业斥资近15亿元向丹麦跨国药企爱而开引进三款脱敏产品，此举能否突破其生长激素竞争加剧下的增长瓶颈？ 01 金赛药业引进三款“脱敏”明星产品 9月17日，长春高新技术产业（集团）股份有限公司发布公告称，其核心子公司长春金赛药业有限责任公司（以下简称“金赛药业 ”）与全球过敏治疗巨头丹麦爱而开公司达成战略合作，引进三款变应原特异性免疫治疗产品。产品详情如下（点击图片放大查看）：合作方爱而开是一家源自丹麦、拥有百年历史的生物制药企业，已在哥本哈根纳斯达克证券交易所上市，全球拥有约2800名员工。其业务专注于过敏性疾病的预防、诊断和治疗，特别是在过敏原特异性免疫治疗领域处于全球领先地位，全球市场占有率超45%。此次交易中，金赛药业最高需向其支付1.78亿欧元（约合近15亿元人民币）。金赛药业将于2025年10月1日正式接手屋尘螨变应原制剂（安脱达）和螨变应原皮肤点刺试剂盒（安刺）在中国大陆的销售与市场推广工作，待尘螨变应原舌下片（ACARIZAX®) 国内获批后，全面启动其商业化工作，合作期至2039年12月31日。 02 金赛业绩连年下滑能否打造业绩增长第二曲线？重组人生长激素是金赛药业的核心产品，然而近年也面临日益增长的市场压力。从数据看，2024年金赛药业营收106.71亿元，同期降低3.73%；归母净利润26.78亿元，同期降低40.67%。2025年上半年营收情况有所缓解，但利润增速依旧未转正——营收54.69亿元，同期增长6.17%；归母净利润11.08亿元，同期下降37.35%。与此同时，重组人生长激素市场竞争格局正在发生显著变化。今年5月，特宝生物的怡培生长激素注射液已在我国获批上市；维昇药业的隆培促生长素有望在2025年下半年获批；此外，诺和诺德的帕西生长素、天境生物/济川药业的伊坦长效生长激素等产品已于去年年底在华申报上市申请。此次引进脱敏治疗产品被业内普遍视为金赛药业突破增长瓶颈，培育新动能的关键一步——瞄准中国潜力巨大的脱敏治疗市场。尘螨是全球最常见的室内过敏原，与过敏性哮喘、过敏性鼻炎、特应性皮炎等多种过敏性疾病密切相关。在我国，过敏性哮喘和过敏性鼻炎患者中，尘螨致敏率已超过一半。以过敏性鼻炎为例，华经产业研究院数据显示，2024年中国过敏性鼻炎患者人数为245.8百万人，市场规模为432.75亿元，其中抗组胺药物占据了约40%的市场份额。然而，长期使用单一抗过敏药物易产生耐药性等问题，这让患者和医生逐渐开始关注免疫（脱敏）治疗，但接受变应原特异性免疫治疗的患者不足100万人，其中在过敏性鼻炎治疗市场中占比约为11%。值得关注的是，金赛药业核心产品生长激素及其他产品长期聚焦于儿童健康领域，而过敏性疾病患者中，儿童恰恰占据了较高比例，两大领域的目标用户群体高度重合。随着三款产品的引进，其商业化的真正落地才是缓解金赛药业当下困境的重点。 END 内容沟通：Xinmeitizhongxin- 商务合作：13810647732

财报诊断试剂上市批准

2025-08-29

·梅斯医学

一文讲透药物半衰期：疗效、安全性与个体化用药

药物半衰期（T1/2）指的是血浆中药物浓度下降一半所需的时间，是反应体内药物消除速度、指导临床用药的关键药代动力学参数。药物半衰期对给药方案的制定、疗效发挥以及用药安全性等具有直接影响[1]。临床用药关注三个核心指标：安全性、有效性和质量可控性，而药物半衰期及其变异范围、给药间隔的设定等因素皆会直接影响这三项核心指标，与患者的疗效和安全性息息相关。本文将详细探讨药物半衰期在临床用药的有效性与安全性中的关键作用。药物半衰期是否越长越好？更长的药物半衰期结合科学的给药间隔，可简化用药方案，提高患者依从性。以儿童用药生长激素（GH）为例，短效GH半衰期约为2h，需要每日注射且需要长期坚持，为提高患者依从性，药企采用不同的技术方法开发生长激素周制剂（LAGH）。目前主流的LAGH 制剂主要以降低药物的循环清除率实现长效化，例如在药物结构上引入聚乙二醇（PEG）修饰，可通过增加药物分子量降低肾脏清除率，延长药物在体内的循环时间。国际已上市的生长激素周制剂（LAGH）的半衰期多在30-40 h区间内（表1），这些长效周制剂在临床研究和上市后都显示出不错的疗效和良好的耐受性[2]。表1: 国际已上市的生长激素半衰期一览[3-7] 那么，药物的半衰期是否就越长越好呢？答案是否定的。药物半衰期对于药物疗效、安全性的影响取决于具体药物、作用机制及给药场景等各种因素，需要具体问题具体分析。药物半衰期应与其疗效机制和预期的给药间隔相匹配，即便两种药物半衰期相近的药物，由于其疗效机制不同，其给药间隔也可能完全不同。以抗生素为例[8-10]：β-内酰胺类需要持续占据细菌细胞壁上的靶蛋白（青霉素结合蛋白，PBPs）才能杀菌，一旦血药浓度低于最低抑菌浓度（MIC），结合会解离，细菌可能重新开始生长。因此，这类药物的疗效主要取决于血药浓度高于MIC的持续时间（Time > MIC），强调维持相对稳定的浓度。而另一类抗生素（如如氨基糖苷类、氟喹诺酮类）则以浓度依赖性杀菌为主，其疗效与峰浓度（Cmax）与病原菌MIC的比值（Cmax/MIC）或者24小时药时曲线下面积与MIC的比值（AUC0-24/MIC）相关，并且具有较长的抗生素后效应（PAE），即使血药浓度降至MIC以下，抑菌/杀菌作用仍可持续。因此，不同疗效机制的药物对应的暴露需求截然不同：第一类药物追求稳定的血药浓度，在相似半衰期的情况下，需要更小的给药间隔，使体内药物蓄积达到稳态；而第二类药物则追求足够高的峰浓度，允许其在余下时间内下降，因而可采用更长的给药间隔。而对于生长激素而言，作为生长激素受体（GHR）的激动剂，其暴露—效应关系更接近前文诉述“第二类药物”。正常生理状态下，内源性GH并非24小时持续分泌，而是在下丘脑调控下每隔数小时爆发一次脉冲（图1）。脉冲分泌的核心意义在于给予GHR充分的“间歇恢复”时间。GH通过与细胞膜上的GHR结合，触发下游信号后，受体会内化、回收或重新合成以恢复敏感性。长期、高水平的刺激会让受体“疲劳”，导致其数量减少或反应性下降，这在生物学上称为受体下调[11]。因此，生理情况下生长激素并不存在“需要恒定维持有效浓度”的要求。图1: 生长激素脉冲式分泌示意基于这一原理，当前主流的周制剂多被设计为“短期升峰，随后清除”，其半衰期多在30-40小时。注射后，血药浓度在2-3天内升高并发挥作用，随后在一周内逐步清除；至下次给药前，血药浓度已降至很低水平，从而在每个给药周期内形成一个短暂的“受体休息窗口”，有利于受体活性恢复，从而避免持续激导致的受体下调和敏感度缺失，进而保障长期治疗的疗效和安全性。由此可见，若生长激素在体内明显蓄积则属于非生理暴露模式，或带来长期安全隐患并削弱疗效。半衰期个体差异大，对临床使用意味着什么？药物的吸收、分布、代谢、排泄速度存在个体差异，因而其半衰期群体中呈一定分布（常近似于正态分布），但总体变异通常不会过大。另一方面，半衰期的差异也可能源于药物本身，尤其是药物分子的异质性。特别是生物大分子药物，其结构的天然性和蛋白纯度，以及在经过修饰后，修饰组分的分子量分布和纯度，都会影响体内的清除途径与速度，从而提高个体间的半衰期变异。若异质性很大，便难以为所有患者设定统一的“标准”剂量，加重临床用药管理负担。对于个体间半衰期差异较大的药物，为了确保药物的安全性，通常需要低剂量起始，但这可能导致半衰期较短者因暴露不足影响疗效；而半衰期较长者则易药物蓄积、浓度过高，增加安全性风险。因此，对于半衰期个体差异度大的药物，在缺乏替代方案时应谨慎使用，并在治疗期开展治疗药物监测（TDM），通过监测血药浓度动态调整剂量和给药间隔。以长效生长激素为例，国际上多数长效制剂半衰期相对稳定、分布也较集中，也有部分采用特定修饰策略的制剂在个体间呈现更大的半衰期离散度（公开数据显示约53.4至近200小时），在同类产品中离散度更大（表1）[7]。过宽的半衰期分布叠加多次给药的蓄积效应，可能会放大个体间实际暴露差异，给临床对暴露水平的预判和剂量选择带来一定挑战。对于半衰期偏长者，需关注累积暴露偏高带来的安全风险；半衰期偏短者则可能因暴露不足影响疗效。说明书载明，此类制剂的不良事件谱包括“转氨酶升高”、“乳房硬块、外阴水肿”，以及个别心肌损伤标志物升高等信号[7]。因此，对于此类制剂，临床应用中建议加强TDM监测，关注个体化用药策略的制定。总结综上所述，药品半衰期对药物的临床使用意义重大。稳定、可控的半衰期是保证药物安全有效发挥作用的重要前提。若个体间半衰期差异巨大，且药物半衰期长，需多次给药蓄积方能达到有效浓度，则会给临床用药带来诸多不确定性和风险。对于生长激素等儿童用药来说，保障用药安全是基本要求。儿童处于生长发育的关键时期，重要脏器的发育还不成熟，对于药物的反应也更为敏感，一旦发生严重不良反应或脏器损伤，可能带来不可逆的长期影响[12]。因此，在临床实践中应充分重视药物的半衰期与药理学特性，根据药物半衰期设计合理给药间隔，使得药物暴露可控，疗效与安全兼顾。实际临床中宜优先选择经过长期验证、药代动力学特性明确且更符合生理规律的药物，以实现最佳的治疗效果，最大限度地保障患者的用药安全。参考文献1.李联营. (2014). 试分析药物半衰期与合理用药. 中国现代药物应用, *8*(7), 1-2.2.Zhang, Jun et al. “Comparison between long-acting pegylated and daily recombinant human growth hormone for pediatric growth hormone deficiency a systematic review.” Scientific reports vol. 15,1 26746. 23 Jul. 2025, doi:10.1038/s41598-025-10613-x3.聚乙二醇重组人生长激素注射液说明书核准日期：2025年02月25日4.HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION SKYTROFA (lonapegsomatropin-tcgd) for injection, for subcutaneous use Initial U.S. Approval: 20215.HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION SOGROYA (somapacitan-beco) injection, for subcutaneous use Initial U.S. Approval: 2020 6.HIGHLIGHTS OF PRESCRIBING INFORMATION NGENLA (somatrogon-ghla) injection, for subcutaneous use Initial U.S. Approval: 20237.怡培生长激素注射液说明书核准日期：2025年05月27日8.张德胜,宋丽娟,修永红,杨琳．抗生素后效应与用药间隔[J]．中国社区医师：综合版,2004,6(17):5-69.丁凤鸣,周新.基于药效学原理的抗生素剂量优化策略[J].世界临床药物,2007,(01):6-9.10.药理学.第10版.人卫第十轮规划教材_杨宝峰11.Casanueva FF. Physiology of growth hormone secretion and action. Endocrinol Metab Clin North Am. 1992 Sep;21(3):483-517. PMID: 1521508.12.Maniatis A, Cutfield W, Dattani M, Deal C, Collett-Solberg PF, Horikawa R, Maghnie M, Miller BS, Polak M, Sävendahl L, Woelfle J. Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement. J Clin Endocrinol Metab. 2025 Mar 17;110(4):e1232-e1240. doi: 10.1210/clinem/dgae834. Erratum in: J Clin Endocrinol Metab. 2025 Apr 22;110(5):e1729. doi: 10.1210/clinem/dgaf125. PMID: 39672599; PMCID: PMC11913077. 免责声明：本文仅作最新前沿信息交流之目的，仅供医疗卫生行业专业人士阅读参考，文中所有观点不代表梅斯医学立场，亦不代表梅斯医学支持或反对文中观点。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊！

临床结果

100 项与帕西生长素相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11194	帕西生长素	H01AC01	DB15093

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
生长激素缺乏症	美国	Novo Nordisk, Inc.	2020-08-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
侏儒症	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	中国	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	日本	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	奥地利	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	比利时	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	巴西	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	保加利亚	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	克罗地亚	Novo Nordisk A/S	2022-08-10
侏儒症	临床3期	芬兰	Novo Nordisk A/S	2022-08-10

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05330325 (REAL8, NEWS) 人工标引	临床3期	生长障碍	-	Sogroya	蓋餘艱衊齋艱齋醖齋鹹(遞繭衊鹹窪選膚鑰廠鹹) = 積廠鏇積積夢獵積顧鬱範廠顧積繭鬱壓鑰壓蓋 (餘衊餘蓋憲衊齋製衊鹽 ) 更多	相似	2025-05-12
				Norditropin	蓋餘艱衊齋艱齋醖齋鹹(遞繭衊鹹窪選膚鑰廠鹹) = 願艱繭糧築夢鹹網鹹鑰範廠顧積繭鬱壓鑰壓蓋 (餘衊餘蓋憲衊齋製衊鹽 ) 更多
NCT04970654 (REAL6, CTgov)	临床3期	生长激素缺乏症	110	Norditropin (Norditropin)	衊夢廠鬱窪夢齋鬱觸淵(襯範醖壓鹹繭鑰糧鹽繭) = 壓顧鹹窪構繭糧壓壓壓鬱鏇憲選鹽醖鑰膚鹽顧 (鑰憲簾構範範膚憲窪遞, 2.3) 更多	-	2024-12-10
				Somapacitan (Somapacitan)	衊夢廠鬱窪夢齋鬱觸淵(襯範醖壓鹹繭鑰糧鹽繭) = 壓積繭蓋鑰夢蓋網鑰遞鬱鏇憲選鹽醖鑰膚鹽顧 (鑰憲簾構範範膚憲窪遞, 2.1) 更多
NCT03811535 (REAL4, ESPE2024)	临床3期	生长激素缺乏症	200	Somapacitan 0.16 mg/kg	夢艱繭觸蓋範鑰鑰夢簾(蓋網醖繭壓繭鬱窪築願) = 獵餘鏇選簾餘廠築獵範選鑰艱艱醖觸鹹廠範積 (齋積壓選獵膚簾鬱鏇壓, 1.12) 更多	积极	2024-11-16
				Norditropin 0.034 mg/kg	夢艱繭觸蓋範鑰鑰夢簾(蓋網醖繭壓繭鬱窪築願) = 鑰鹽製築鹽鹹醖衊範鑰選鑰艱艱醖觸鹹廠範積 (齋積壓選獵膚簾鬱鏇壓, 1.02) 更多
NCT04970654 (REAL6, ESPE2024)	临床3期	生长激素缺乏症	110	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	遞艱觸壓糧壓觸遞艱襯(淵願製顧餘壓製積網願) = 醖簾選顧願鏇窪鬱鏇醖蓋糧積積構積廠襯鑰窪 (選淵遞範構簾壓選築鑰 ) 更多	积极	2024-11-16
				daily GH 0.034 mg/kg/day	遞艱觸壓糧壓觸遞艱襯(淵願製顧餘壓製積網願) = 鹽膚獵艱淵鑰糧顧鑰顧蓋糧積積構積廠襯鑰窪 (選淵遞範構簾壓選築鑰 ) 更多
NCT03811535 (REAL4, ENDO2024)	临床3期	生长激素缺乏症	200	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	艱壓廠繭繭遞顧憲廠鏇(鏇衊艱鏇觸繭襯願簾憲) = During the extension period (week 52 to 156), a low proportion of the participants reported injection site reactions 糧鹽範構鹹顧膚觸遞範 (憲淵壓獵廠鬱艱鹽選範 ) 更多	积极	2024-06-01
				Norditropin 0.034 mg/kg/day
NCT03811535 (REAL4, Pubmed \| Clin Endocrinol (Oxf))	临床3期	生长激素缺乏症	-	Somapacitan (0.16 mg/kg/week)	觸獵築膚觸夢糧衊鬱艱(鑰衊簾蓋壓鹹醖鏇選繭) = 繭遞餘鏇鹽醖夢築鹹觸鏇鏇鏇鏇襯夢醖餘鬱觸 (窪夢鏇艱衊顧選繭衊構 )	积极	2024-04-01
				Daily GH (0.034 mg/kg/day)	觸獵築膚觸夢糧衊鬱艱(鑰衊簾蓋壓鹹醖鏇選繭) = 鬱遞願鬱憲窪壓鬱夢獵鏇鏇鏇鏇襯夢醖餘鬱觸 (窪夢鏇艱衊顧選繭衊構 )
NCT03811535 (REAL4, ENDO2023)	临床3期	-	68	Somapacitan	蓋鹹廠淵遞鏇醖構範衊(蓋獵構膚壓築簾膚鹹艱) = 選繭顧範夢艱襯遞築製獵糧顧壓選獵製齋鹽糧 (糧遞顧淵鑰獵鹹鹹願餘 ) 更多	积极	2023-10-05
NCT03811535 (Pubmed)	临床3期	生长激素缺乏症	200	Somapacitan	顧願膚蓋顧艱鹹築餘願(齋襯鬱繭夢製鑰餘膚窪) = 築範範鏇積壓繭淵鑰淵糧蓋積繭積醖餘願鏇淵 (繭廠鹹憲醖膚築衊積鹹 )	-	2023-07-05
				Daily GH	顧願膚蓋顧艱鹹築餘願(齋襯鬱繭夢製鑰餘膚窪) = 憲蓋簾選夢構繭衊鹽憲糧蓋積繭積醖餘願鏇淵 (繭廠鹹憲醖膚築衊積鹹 )
NCT03878446 (RF26 \| PMON335, ENDO2022)	临床2期	小于胎龄儿	62	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	選獵糧壓蓋夢鹽醖築範(遞顧選觸鬱蓋鹹遞膚襯) = 壓齋襯製鑰鹹襯糧餘衊製繭範蓋顧遞窪淵窪餘 (顧鏇製鏇膚顧憲構鑰願 )	积极	2022-11-01
				Somapacitan 0.20 mg/kg/week	選獵糧壓蓋夢鹽醖築範(遞顧選觸鬱蓋鹹遞膚襯) = 鬱壓蓋壓觸網夢餘糧願製繭範蓋顧遞窪淵窪餘 (顧鏇製鏇膚顧憲構鑰願 )
NCT03811535 (REAL4, ENDO2022)	临床3期	生长激素缺乏症	-	Somapacitan 0.16 mg/kg/week	膚繭淵艱構願夢積衊蓋(蓋鬱艱構鹽觸範糧蓋鑰) = 襯憲艱繭廠積製簾窪遞鹽鹽築遞願網窪獵壓顧 (獵憲鑰鑰範獵淵鹽齋顧 ) 更多	积极	2022-11-01
				Daily GH 0.034 mg/kg/day Norditropin	膚繭淵艱構願夢積衊蓋(蓋鬱艱構鹽觸範糧蓋鑰) = 醖製糧獵構鏇齋簾夢襯鹽鹽築遞願網窪獵壓顧 (獵憲鑰鑰範獵淵鹽齋顧 ) 更多