MVR-T3011

「  本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条苏庇罕见病新药获批上市。苏庇医药IL-1R拮抗剂阿那白滞素注射液获国家药监局批准新适应症，用于治疗斯蒂尔病（Still’s disease）。斯蒂尔病是一种病因不明的严重罕见炎症性疾病，包括成人斯蒂尔氏病（adult-onset Still’s disease，AOSD）和全身性幼年特发性关节炎（sJIA）。此前，该新药已获批治疗冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）、家族性地中海热（FMF）。国内药讯1.基石PD-L1获批新适应症。基石药业PD-L1单抗舒格利单抗获国家药监局批准新适应症，联合化疗用于一线治疗表达PD-L1（CPS评分≥5）、局部晚期或转移性胃及胃食管结合部腺癌。在GEMSTONE-303研究中，与安慰剂联合化疗相比，舒格利单抗联合化疗明显改善无进展生存期（中位PFS：7.6个月vs6.1个月）和总生存期（OS：15.6个月vs12.6个月）。这是该新药在中国获批的第五项适应症。2.传奇血液瘤CAR-T获推荐新适应症。传奇生物与强生开发的靶向BMCA的CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）获FDA肿瘤药物顾问委员会（ODAC）推荐批准，用于治疗至少接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）治疗、复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。在III期CARTITUDE-4研究中，与标准治疗组相比，Carvyktii二线治疗显著性改善无进展生存期（HR=0.41，p<0.0001）。2022年，Carvykti已获批用于治疗至少曾接受4线以上前期治疗的RRMM患者。3.AZ/第一三共ADC中国报产。第一三共与阿斯利康开发的Trop2-ADC新药Datopotamab Deruxtecan的上市申请获得NMPA受理。本月初，该新药已在欧盟提交两项上市申请，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）经治患者；以及用于转移性HR+、HER2低表达或阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌经治患者。该新药用于上述两项适应症的Ⅲ期研究（TROPION-Breast01和TROPION-Lung01）积极结果已在ESMO23大会公布。4.先声再明妇科肿瘤抗体报产。先声药业旗下先声再明开发的新一代VEGF抗体注射用苏维西塔单抗的上市申请获NMPA受理，联合化疗治疗复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。该新药可选择性地与人VEGF结合并阻断其生物活性，减少肿瘤血管的生成并抑制肿瘤生长。今年年初，苏维西塔单抗已在Ⅲ期临床（SCORES研究）中达到主要终点，与化疗联用显著改善患者的无进展生存期（PFS）。5.亦诺微溶瘤病毒获快速通道资格。亦诺微医药三合一溶瘤病毒产品MVR-T3011 IT（瘤内注射）获FDA授予快速通道资格，用于治疗既往铂类化疗和PD1/PDL1疗法失败的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者。MVR-T3011基于对I型疱疹病毒的全新设计，同时携带表达的两个外源性免疫调节基因PD-1抗体和IL-12，可促进肿瘤微环境的免疫反应。该疗法目前正在中美两国同步临床开发。国际药讯1.Mirum公司肝病小分子获批新适应症。Mirum公司口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂maralixibat（商品名：Livmarl）获FDA批准补充新药申请（sNDA），用于治疗五岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒症状。在Ⅲ期MARCH研究中，Livmarl治疗较安慰剂显著改善患者瘙痒程度（p<0.0001）。此前，FDA已批准Livmarl用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。2.BMS血癌CAR-T获批新适应症。百时美施贵宝CD19靶向CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）获FDA加速批准新适应症，用于三线及以上治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。在I/II期临床TRANSCEND CLL 004中，liso-cel治疗的总体客观缓解率达到45%。今年1月，该新药的两项sBLA被FDA授予优先审评资格，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）经治患者。3.FIC贫血新药获FDA推荐批准。Geron公司潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂imetelstat获FDA肿瘤学药物咨询委员会（ODAC）推荐批准，用于治疗低风险骨髓增生异常综合症（MDS）的输血依赖性贫血成年患者。在Ⅲ期IMerge研究中，与安慰剂相比，imetelstat治疗第8周时显著提高不需要输血的患者比例（p<0.001）；疗效持续接近一年。FDA预计在今年6月16日前作出最终审评结果。4.默沙东K药宫颈癌Ⅲ期临床积极。默沙东PD-1抑制剂Keytruda联合放化疗（CRT）治疗新确诊高危局部晚期宫颈癌（IB2-IIB期淋巴结阳性、III-IVA期）患者的Ⅲ期KEYNOTE-A18临床达到主要终点。独立数据监测委员会评估，与安慰剂与CRT组合相比，Keytruda联合CRT显著改善患者的总生存期（OS）。该项试验此前已达到无进展生存期（PFS）主要终点，使疾病进展或死亡风险降低30%。此外，临床中没有发现新的安全信号。5.Immuneering公司抗肿瘤新药早期临床积极。Immuneering公司第三代MEK抑制剂IMM-1-104治疗RAS突变、晚期实体瘤的Ⅰ/Ⅱa期临床结果积极。IMM-1-104可通过靶向MAPK通路中重要激酶MEK，以抑制MAPK通路的不正常激活。数据显示，IMM-1-104治疗有100%患者体内获得性RAS变异的产生受到抑制；超过一半的患者观察到目标病变消退。IMM-1-104总体耐受性良好，推荐Ⅱ期剂量（RP2D）为每日一次320mg。6.阿斯利康收购罕见病药物公司。阿斯利康宣布已与Amolyt Pharma达成最终协议，将以最高10.5亿美元的总价收购Amolyt所有已发行股票，这包括8亿美元预付款以及2.5亿美元特定里程碑付款。Amolyt Pharma核心产品eneboparatide（AZP-3601）是一种治疗甲状旁腺功能减退的甲状旁腺激素（PTH）类似物，可通过结合PTH受体的R0构象，持续升高血钙。该新药目前已处于III期临床开发阶段。医药热点1.王宁利院士任河南省立眼科医院院长。3月14日，河南省立眼科医院院长聘任仪式举行，聘任国际眼科科学院院士王宁利为河南省立眼科医院院长。王宁利现年67岁，青海西宁人，长期致力于全球首位不可逆致盲眼病——青光眼的防治技术研究，是中国首位被世界青光眼联合会授予高级两栖临床科学家奖的中国学者。此前，王宁利曾担任过北京同仁医院院长、党委书记、中华医学会眼科学分会主任委员等。2.我国完成“基因编辑猪-人”肝脏异种移植。3月10日，中国科学院院士窦科峰团队联合空军军医大学西京医院肝胆外科主任陶开山团队开展的异种肝脏移植临床研究取得重大突破：成功将一只多基因编辑猪的全肝以辅助的方式移植到一位脑死亡患者体内。术中，移植肝脏恢复血流后即刻分泌胆汁，未见超急性排斥反应，已持续工作超96小时。该研究首次探索了“基因编辑猪-人”肝脏异种移植的可行性，在科学理论创新、核心技术攻关、军事医学应用等方面取得原创性突破。3.儿童参加基本医保专项行动启动。国家医保局会同相关部门日前印发《关于开展儿童参加基本医疗保险专项行动的通知》,重点优化新生儿童参保流程，简化参保登记环节，鼓励地方探索凭出生医学证明办理新生儿参保。《通知》明确提出力争至2024年底，80%以上新生儿在出生当年参保；到“十四五”期末，儿童参保率稳中有升。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月16日) 2. FDA新药获批情况（北美03月14日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.59%涨幅前三     跌幅前三四环生物+10.12%  罗欣药业-6.90%赛隆药业+10.04%  首药控股-5.09%大理药业+9.98%  奥 赛 康 -5.07%【迈威生物】自愿披露关于9MW2821在第55届美国妇科肿瘤学会（SGO）年会以聚焦全体会议口头报告形式报告数据及其最新进展的公告。【百济神州】美国食品药品监督管理局（FDA）已批准公司核心产品替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®；英文商品名：TEVIMBRA®）作为单药治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/L1抑制剂）后不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。【白云山】1）2023年营业收入755.15亿元，同比增长6.68%，归母净利润40.56亿元，同比增长2.25%；2）拟对“大南药”生产基地一期建设项目之明兴药业易地改造项目等四个项目的节余募集资金42,384.62万元（含项目募集资金专户产生的利息）永久补充流动资金，用于公司日常生产经营活动；3）聘任刘菲女士为公司财务总监。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

▎药明康德内容团队报道3月15日，亦诺微医药宣布，其溶瘤病毒产品MVR-T3011 IT（瘤内注射）已获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗既往铂类化疗和PD1/PDL1疗法失败的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者。FDA的快速通道资格旨在促进治疗严重疾病、填补医学领域未满足需求的药物开发，并加速审查流程。HNSCC已成为日益严重的公共卫生问题。亦诺微医药新闻稿显示，根据2023年的统计数据，HNSCC的发病率在逐年增加。大约32%的患者在接受治疗后面临复发，而3%-10%的患者在诊断时即已发展成转移性疾病。尽管免疫检查点抑制剂如抗PD-1/PD-L1抗体已经颠覆了HNSCC的治疗模式，但其受益范围仅限于15%-20%的患者。许多HNSCC患者仍急需新的治疗选择。MVR-T3011是亦诺微医药开发的一种三合一疱疹溶瘤病毒创新产品，其基于对野生HSV-I型疱疹病毒骨架的创新设计，确保病毒在肿瘤细胞内拥有强劲的复制能力的同时，在正常细胞内复制能力得到抑制，以期实现最优减毒效果。此外，MVR-T3011携带了两个被充分验证过的外源性免疫调节基因PD-1抗体和IL-12，以促进肿瘤微环境的免疫反应。临床研究数据显示，MVR-T3011瘤内注射具备克服免疫抑制的潜力，并在ICI治疗失败的患者中表现出良好的肿瘤缩小和控制效果。根据亦诺微医药新闻稿，本次快速通道资格的取得是基于MVR-T3011瘤内注射在解决HNSCC相关未满足医疗需求方面的潜在巨大作用，并得到了在美国和中国进行的MVR-T3011瘤内注射治疗HNSCC患者的1/2期临床试验在疗效、安全性和持续反应方面的良好数据支持。亦诺微医药董事长兼首席执行官周国瑛博士表示：“获得FDA的快速通道认证标志着一个重要的里程碑，充分证明了MVR-T3011 IT在解决HNSCC患者重大未满足需求方面的能力。我们对FDA的决定感到鼓舞，这反映了为这些患者提供FDA认可和广泛使用的治疗方案的紧迫性。此认证将使我们能够与FDA密切合作，迅速推进MVR-T3011 IT的发展，有望为需要新治疗选择的患者带来深远的改变。”参考资料：[1]亦诺微溶瘤产品MVR-T3011 IT头颈癌瘤内注射治疗获FDA快速通道认证. Retrieved Mar 15，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/RlrnUOI9EjKzz1J5VD4BUQ本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。