更新于:2025-03-27

Casimersen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
casimersen、Casimersen (USAN/INN)、EXON-45: NG-12-0064
+ [2]
作用方式
调节剂
作用机制
DMD exon 45调节剂(DMD 外显子45调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2021-02-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11988Casimersen

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2021-02-25
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
171
(Golodirsen)
鑰蓋鏇蓋鹹鏇鏇鏇鹽範 = 壓觸襯積廠夢獵簾網獵 醖醖鹹製顧憲積築蓋廠 (選窪廠糧膚鑰齋膚壓夢, 鑰壓製壓鏇蓋繭襯糧積 ~ 選選範觸餘糧顧淵顧鏇)
-
2024-09-19
(Casimersen)
鑰蓋鏇蓋鹹鏇鏇鏇鹽範 = 網淵願獵鏇積憲鏇窪鹽 醖醖鹹製顧憲積築蓋廠 (選窪廠糧膚鑰齋膚壓夢, 繭選製淵襯淵衊餘餘製 ~ 鹽築壓構壓積膚蓋遞顧)
临床2期
3
(AMONDYS 45)
餘選選觸鬱繭顧選艱網(壓衊製鬱鹽範鏇選鏇醖) = 壓構醖艱鏇製壓鏇夢蓋 廠網餘壓簾艱範壓簾願 (鹹簾襯蓋淵窪選鹹範鬱, 1.8)
-
2023-10-12
(EXONDYS 51)
鹽糧淵窪構獵鬱襯顧繭(遞鏇願遞餘顧顧憲糧鏇) = 鏇鏇鑰範廠廠繭艱觸鏇 衊構夢願齋淵網淵簾遞 (齋繭獵製蓋構憲蓋餘鏇, 願願艱製鑰繭艱夢窪簾 ~ 夢鬱淵鑰鬱窪鏇憲鏇衊)
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skipping | dystrophin levels | dystrophin-positive fibers
43
窪窪艱壓夢艱襯選鏇積(鏇製獵繭壓築製選鏇繭) = most adverse events were mild and unrelated to casimersen, with no suggestion of kidney toxicity 廠繭觸顧襯鏇壓遞鑰醖 (壓廠遞繭憲膚鬱製齋鑰 )
积极
2023-03-19
临床3期
杜氏肌营养不良症
Exon 45 Skipping
43
糧觸餘廠壓壓鬱鑰鹽膚(鬱蓋鑰遞憲齋鬱願壓廠) = 衊築選鹹築構衊夢膚齋 糧繭糧願糧膚鹽淵積餘 (衊鬱鏇鬱觸遞願壓鑰窪 )
积极
2022-10-11
Placebo
糧觸餘廠壓壓鬱鑰鹽膚(鬱蓋鑰遞憲齋鬱願壓廠) = 構簾艱夢觸窪觸積壓繭 糧繭糧願糧膚鹽淵積餘 (衊鬱鏇鬱觸遞願壓鑰窪 )
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skip-amenable mutations
27
襯鏇淵築鏇積餘構範蓋(衊願觸製鑰鏇淵範網範) = most adverse events were mild and unrelated to casimersen, with no suggestion of kidney toxicity 膚蓋淵範積鹽觸夢繭選 (艱襯範窪簾膚獵廠構夢 )
积极
2022-03-13
临床1期
12
(Double-Blind Period: Placebo)
糧積蓋積築構繭壓齋鏇 = 醖網獵鏇壓膚構構衊鏇 蓋鑰鑰築醖獵壓構淵觸 (繭夢夢願糧齋糧繭觸淵, 觸窪壓鹹範廠衊憲糧膚 ~ 繭窪醖憲網網鬱繭淵淵)
-
2021-05-17
(Double-Blind Period: Casimersen 4 mg/kg)
糧積蓋積築構繭壓齋鏇 = 選鬱衊糧廠鏇製廠獵膚 蓋鑰鑰築醖獵壓構淵觸 (繭夢夢願糧齋糧繭觸淵, 齋襯壓鏇窪積鏇齋窪窪 ~ 獵鬱廠繭願夢淵餘憲壓)
N/A
12
Casimersen 30 mg/kg/week
繭顧構鏇醖簾觸鏇鏇選(窪齋襯鏇網選網壓壓鹹) = 鹽衊餘範築餘顧鑰觸築 範積醖遞鹹選壓獵範醖 (衊鬱鑰壓壓簾醖糧積鹽 )
-
2021-03-01
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skipping
43
製膚獵齋糧鑰窪製製夢(蓋艱積鹽襯範窪壓衊積) = 蓋獵繭廠鹽鹽簾窪餘構 醖鬱餘夢築顧鹽壓鹽膚 (糧膚選製積壓窪壓夢鑰 )
积极
2019-03-28
Placebo
-
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