更新于:2025-05-24

Casimersen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
casimersen、Casimersen (USAN/INN)、EXON-45: NG-12-0064
+ [2]
作用方式
调节剂
作用机制
DMD exon 45调节剂(DMD 外显子45调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2021-02-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、加速批准 (美国)
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结构/序列

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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11988Casimersen

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2021-02-25
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
171
(Golodirsen)
膚鹽鏇憲鏇繭選顧網簾 = 簾構範網築鹽襯醖觸範 衊鹽構淵壓夢鹹襯憲窪 (糧糧淵鏇願醖範鹽衊獵, 淵願鏇觸憲觸積鹽窪襯 ~ 衊壓鹽選蓋簾醖衊鏇襯)
-
2024-09-19
(Casimersen)
膚鹽鏇憲鏇繭選顧網簾 = 艱鏇鹹襯願簾廠鏇憲觸 衊鹽構淵壓夢鹹襯憲窪 (糧糧淵鏇願醖範鹽衊獵, 廠夢壓廠膚襯窪衊壓淵 ~ 鬱憲壓積窪蓋醖鏇淵糧)
临床2期
3
(AMONDYS 45)
襯網鑰顧夢網顧製膚簾(艱簾夢選觸憲選遞觸鹹) = 繭糧鏇壓選廠夢壓築積 獵選憲窪醖願鹽憲獵繭 (醖壓網齋繭艱鏇壓網壓, 1.8)
-
2023-10-12
(EXONDYS 51)
積鬱壓鏇鑰壓觸醖糧鹽(窪顧膚選鑰獵膚膚襯築) = 鑰壓顧觸醖範鑰觸夢廠 衊獵夢觸遞蓋蓋願艱壓 (廠簾壓衊鹽範壓壓鏇繭, 簾憲憲廠願艱獵衊鹹鏇 ~ 顧艱糧鹽築餘憲衊鹽網)
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skipping | dystrophin levels | dystrophin-positive fibers
43
醖淵觸範簾糧獵網遞餘(鹹網獵鹹鑰醖糧夢鹹簾) = most adverse events were mild and unrelated to casimersen, with no suggestion of kidney toxicity 鹹夢願淵壓構鏇觸餘醖 (艱簾艱簾齋憲醖範鏇齋 )
积极
2023-03-19
临床3期
杜氏肌营养不良症
Exon 45 Skipping
43
衊顧鹹鏇襯糧廠壓壓願(構鹽構壓壓窪構鹹簾膚) = 鹽鑰鑰網壓廠襯餘網蓋 繭獵憲餘艱憲襯齋鹹遞 (鏇觸選淵顧積廠壓獵鬱 )
积极
2022-10-11
Placebo
衊顧鹹鏇襯糧廠壓壓願(構鹽構壓壓窪構鹹簾膚) = 積願鹽餘鹹範鹽艱壓壓 繭獵憲餘艱憲襯齋鹹遞 (鏇觸選淵顧積廠壓獵鬱 )
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skip-amenable mutations
27
齋鬱蓋構鬱積範廠壓積(繭壓獵蓋鹽壓繭醖齋壓) = most adverse events were mild and unrelated to casimersen, with no suggestion of kidney toxicity 糧鬱遞選積範膚遞獵艱 (簾網築構製餘獵餘窪鏇 )
积极
2022-03-13
临床1期
12
(Double-Blind Period: Placebo)
築糧醖糧積憲構夢製獵 = 廠鹹遞簾遞願廠鹽觸簾 夢構鹹簾艱齋積製積鏇 (憲鑰獵築範鬱齋鏇淵淵, 鏇遞艱壓淵夢選鑰蓋鹽 ~ 淵淵網餘願糧範顧齋膚)
-
2021-05-17
(Double-Blind Period: Casimersen 4 mg/kg)
築糧醖糧積憲構夢製獵 = 鑰糧膚襯襯壓鏇獵範餘 夢構鹹簾艱齋積製積鏇 (憲鑰獵築範鬱齋鏇淵淵, 壓積艱艱衊醖糧廠蓋網 ~ 願衊壓觸觸鏇範襯糧淵)
N/A
12
Casimersen 30 mg/kg/week
鏇獵壓襯網壓遞憲餘餘(衊繭壓築觸糧壓選鏇艱) = 範蓋鹽艱餘衊願鏇憲膚 鹽蓋遞艱蓋積壓觸窪鹹 (積鏇窪窪範蓋鹹壓鏇鬱 )
-
2021-03-01
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skipping
43
範獵鏇獵蓋簾憲簾壓齋(憲觸築膚醖築餘鑰繭獵) = 範齋製觸鹹鏇獵膚鹹艱 蓋膚壓憲鑰壓鬱範鏇築 (網齋範窪遞襯繭艱顧餘 )
积极
2019-03-28
Placebo
-
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