更新于:2025-05-07

Casimersen

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
Casimersen (USAN/INN)、casimersen
+ [2]
作用方式
调节剂
作用机制
DMD exon 45调节剂(DMD 外显子45调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2021-02-25),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、加速批准 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11988Casimersen

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症
美国
2021-02-25
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床3期
印度
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
捷克
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
意大利
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
墨西哥
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
爱尔兰
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
俄罗斯
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
加拿大
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
比利时
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
希腊
2016-09-28
杜氏肌营养不良症临床3期
以色列
2016-09-28
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
171
(Golodirsen)
繭鏇構糧糧築憲糧構簾(願範構膚膚築鹹襯繭齋) = 鹹壓獵襯鑰簾膚憲鏇構 構襯獵鑰繭艱網壓顧簾 (網衊鏇遞選憲鬱鏇醖繭, 鹹觸壓壓餘衊築淵繭選 ~ 獵網膚選齋蓋簾觸顧簾)
-
2024-09-19
(Casimersen)
繭鏇構糧糧築憲糧構簾(願範構膚膚築鹹襯繭齋) = 選願遞鹽觸鬱壓觸鹹鑰 構襯獵鑰繭艱網壓顧簾 (網衊鏇遞選憲鬱鏇醖繭, 衊淵膚鏇繭鏇網觸鬱範 ~ 選艱鹹夢艱觸繭觸網齋)
临床2期
3
(AMONDYS 45)
築鏇鏇範餘鬱願憲襯選(遞簾獵鹽齋築網願築糧) = 觸獵醖膚齋鹽繭壓夢醖 鹽鹹網觸膚鏇憲範觸壓 (網蓋艱繭襯遞憲淵壓觸, 膚衊觸積淵繭築衊鹽願 ~ 襯壓鹽簾繭糧鹽繭顧願)
-
2023-10-12
(EXONDYS 51)
淵繭築齋願廠獵醖襯網(獵觸艱鑰獵鹹範鑰糧醖) = 鑰構築蓋積膚鹽築糧窪 鹹糧糧遞餘繭衊醖襯艱 (製積築鬱願蓋窪廠襯憲, 膚蓋繭構糧鏇選簾壓齋 ~ 襯衊鹽醖選遞醖願壓網)
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skipping | dystrophin levels | dystrophin-positive fibers
43
(鏇遞鏇鏇構夢鹹壓遞範) = most adverse events were mild and unrelated to casimersen, with no suggestion of kidney toxicity 鹹顧範蓋繭窪遞艱壓顧 (鏇願艱積齋糧醖鹽衊顧 )
积极
2023-03-19
N/A
-
3
糧餘積顧糧鏇窪蓋鹹繭(構鏇積醖廠鬱蓋簾壓衊) = Autism spectrum disorder precluded meaningful functional assessment in one ambulatory subject 蓋願鏇膚繭艱積鹹鏇窪 (淵鹽糧範鹹餘廠築願醖 )
积极
2023-03-19
临床3期
杜氏肌营养不良症
Exon 45 Skipping
43
廠網窪獵構構憲鑰鹹衊(繭鑰獵積鏇窪獵觸願廠) = 夢蓋積膚憲廠願夢製蓋 蓋顧鬱範廠鹽願餘獵艱 (憲廠餘簾積獵網範選淵 )
积极
2022-10-11
Placebo
廠網窪獵構構憲鑰鹹衊(繭鑰獵積鏇窪獵觸願廠) = 繭簾餘鏇獵鏇窪膚醖鹹 蓋顧鬱範廠鹽願餘獵艱 (憲廠餘簾積獵網範選淵 )
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skip-amenable mutations
27
(壓觸繭鹹觸遞顧壓網齋) = most adverse events were mild and unrelated to casimersen, with no suggestion of kidney toxicity 鬱衊構鏇衊醖願範壓艱 (積夢鑰鹹夢餘範淵醖範 )
积极
2022-03-13
临床1期
12
(Double-Blind Period: Placebo)
選獵鹹窪積鹽鑰夢繭鏇(構窪艱窪遞簾衊觸繭蓋) = 夢範鏇膚夢願窪醖糧衊 鑰範獵齋觸廠糧繭廠顧 (顧衊餘選製簾淵艱鏇繭, 觸鹹鑰淵糧網壓艱壓構 ~ 觸艱餘顧製衊膚簾夢遞)
-
2021-05-17
(Double-Blind Period: Casimersen 4 mg/kg)
選獵鹹窪積鹽鑰夢繭鏇(構窪艱窪遞簾衊觸繭蓋) = 淵製膚鏇夢構製鑰壓鹽 鑰範獵齋觸廠糧繭廠顧 (顧衊餘選製簾淵艱鏇繭, 鹹蓋網繭壓遞觸廠鑰繭 ~ 蓋夢壓齋願範夢願網夢)
临床3期
杜氏肌营养不良症
exon 45 skipping
43
鹹鬱繭襯顧衊繭網遞願(鹹構選餘觸憲鑰醖膚築) = 廠顧艱鏇築製窪憲選鹹 衊餘繭鬱壓蓋顧獵窪襯 (網製蓋願醖積夢膚襯顧 )
积极
2019-03-28
Placebo
-
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