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BIWEEKLY REPORT 2026/03 —— 临床研究亮点（按疾病/技术领域分类） —— 1.肿瘤治疗 阿斯利康/第一三共：共同开发与商业化的优赫得 ®（Enhertu®，注射用德曲妥珠单抗）在华获批序贯紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP），适用于HER2 阳性 Ⅱ 期（高危）或 Ⅲ 期乳腺癌成人患者的新辅助治疗。该适应症为附条件批准，基于DESTINY‑Breast11 Ⅲ 期临床试验病理学完全缓解率（pCR）改善数据。完全批准取决于正在进行的辅助治疗研究能否证实长期获益。此次为该适应症全球首次获批，中国早于美国及其他地区。数据已在 2025 ESMO 公布并发表于 Annals of Oncology。 原文地址：https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2026/03-27-01.html 恒瑞医药：恒瑞医药自主研发的抗肿瘤 1 类新药、HER2 靶向抗体偶联药物（ADC）注射用瑞康曲妥珠单抗（研发代号：SHR‑A1811；商品名：艾维达 ®）成功获得国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性成人乳腺癌患者。这是艾维达 ®获批的第 2 项适应症，基于 HORIZON‑Breast01 关键 Ⅲ 期临床研究数据获批。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/jsnb4ENW2tsOA4RFfLtRNQ Corcept Therapeutics：美国食品药品监督管理局（FDA）批准 Corcept Therapeutics 公司的糖皮质激素受体拮抗剂 relacorilant（商品名：Lifyorli）上市。联合白蛋白结合型紫杉醇，治疗既往接受过 1 至 3 线全身治疗（其中至少一线包含贝伐珠单抗）的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。 原文地址：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-relacorilant-nab-paclitaxel-platinum-resistant-epithelial-ovarian-fallopian-tube-or 海和药物：抗肿瘤 1 类新药 PI3Kα 选择性抑制剂甲磺酸瑞索利塞片（CYH33）（研发代号：CYH33；中文商品名：海泽欣® ）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗化疗后疾病进展且携带 PIK3CA 基因突变的卵巢透明细胞癌（OCCC）。这是海和药物自主开发并在日本获批上市的第2款创新药。瑞索利塞是全球首个用于化疗后疾病进展 OCCC 的单药靶向治疗药物，也是全球首个在日本获批的 PI3Kα 选择性抑制剂。本次获批主要基于 CYH33-G201 关键 Ⅱ 期研究（NCT05043922；jRCT2031210216）的有效性与安全性数据。 原文地址：https://www.haihepharma.com/news/details/463 齐鲁制药：其自主研发的抗肿瘤 1 类新药、Claudin18.2/CD3 双特异性抗体 QLS31905成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌。该产品是全球首款进入 Ⅲ 期临床的 Claudin18.2/CD3 双抗药物，目前正在国内开展联合化疗一线治疗晚期胰腺癌的 Ⅲ 期临床试验，有望为 Claudin18.2 阳性胰腺癌患者提供全新一线免疫治疗选择。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/pYjjKVL-ScMGOgsZ4T6JyA 正大天晴：自主研发的抗肿瘤 1 类新药 TQB6457 成功获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，拟用于治疗晚期恶性肿瘤。TQB6457 为全球首款 CCR8+PD-1 复方制剂，本次获批是其首次获批临床。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/wzS_IbVDQuWMkKZI0h-TnA 齐鲁制药：其自主研发的抗肿瘤 1 类新药 QLS1317 片成功获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，用于治疗微卫星高度不稳定（MSI‑H）驱动的实体瘤。本品为齐鲁制药在精准肿瘤治疗领域的差异化创新药物，临床前研究显示其对 MSI‑H 实体瘤具有强效抗肿瘤活性与良好安全性，有望为该类患者提供全新治疗选择。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/APlDNgtf1CxUTXBqpLCP6A  复宏汉霖： 复星医药子公司复宏汉霖自主研发的纳武利尤单抗生物类似药 HLX18（重组抗 PD-1 人源化单克隆抗体注射液）成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）新药临床试验（IND）批准，拟用于治疗多种已切除实体肿瘤。本品为中美双报创新生物药，其临床试验申请此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）许可。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/61bwa7jQQahpH-gaUbLcnQ 康方生物：其自主研发的 IO2.0+ADC2.0 系列疗法组合正式启动 II 期临床试验，旨在评估 AK146D1、AK138D1 联合卡度尼利、依沃西及公司自研高潜力药物，用于治疗晚期实体瘤。该组合依托康方生物双特异性抗体与抗体偶联药物（ADC）两大核心技术平台，通过机制协同探索更优的实体瘤治疗方案，以满足未被满足的临床需求。 原文地址：https://akesobio.com/cn/media/akeso-news/20260324/ 上海市胸科医院：韩宝惠教授、钟华主任团队领衔开展的随机、盲法、多中心 Ⅲ 期 CAMPASS 研究成果，正式发表于国际顶级期刊《柳叶刀・肿瘤学》（The Lancet Oncology）。该研究证实，贝莫苏拜单抗联合安罗替尼方案，一线治疗基因突变阴性、PD-L1 阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌，疗效显著优于帕博利珠单抗（K 药）单药，中位无进展生存期达 11.0 个月，对照组为 7.1 个月；该方案为无化疗的国产创新药组合，在鳞癌、PD-L1 高表达及肝转移亚组中获益更突出，安全性与耐受性良好，可显著改善患者生活质量。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/rEEYq5VKTXMsxOQkbeDQbg 2.神经系统疾病 翰森制药：创新药昕越®（伊奈利珠单抗注射液）获国家药品监督管理局（NMPA）签发的药品注册证书，批准增加适应症：本品与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。昕越®是靶向 CD19 的 B 细胞耗竭剂，在全球关键性 Ⅲ 期试验‌ MINT 研究‌中显示出对 gMG 的积极结果：伊奈利珠单抗治疗 AChR+ 和 MuSK+ 重症肌无力患者具有临床意义和统计学显著疗效。相关研究曾先后发表于《新英格兰医学杂志》及 2025年美国神经病学会（AAN）年会的最新突破性口头报告。 原文地址：https://cn.hspharm.com/news/news-detail-513437.htm 齐鲁制药：其自主研发的 1 类新药 QLH2405 注射液成功获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟定用于阿尔茨海默病源性轻度认知障碍及轻度阿尔茨海默病的早期干预治疗。本品为靶向阿尔茨海默病早期阶段的创新生物药，获批临床标志着齐鲁制药在中枢神经系统（CNS）疾病领域研发管线进一步丰富，为延缓疾病进展提供了全新探索方向。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/LEHQt6O8j7ocYFYwQzRG6Q  3.代谢与内分泌疾病 诺和诺德：美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Awiqli®（icodec-abae胰岛素）700 单位/毫升注射液，这是首款也是唯一一款每周一次的长效基础胰岛素，适用于作为饮食和运动的辅助手段，改善 2 型糖尿病成人患者的血糖控制。此次新获批的药物提供了唯一的每周一次基础胰岛素选择，这体现了个性化治疗的重要性，以及满足 2 型糖尿病成人患者不同日常安排和偏好的治疗需求。 原文地址：https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=916522 石药集团：其自主研发的 GLP‑1/GIP 受体双偏向性激动多肽长效注射液（SYH2082注射液）成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展临床试验，拟定适应症为肥胖或超重合并至少一种体重相关合并症人群的体重管理。本品为每月给药一次的长效双靶点激动剂，此前已获美国 FDA 临床试验批准，临床前研究显示其在减重、降糖方面具有优效潜力，安全性与耐受性良好。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/wbVTlkTdZoP-PwBPx0Gzvw 4.肾脏疾病 宜明昂科：其自主研发的双特异性融合蛋白创新药阿沐瑞芙普 α（IMM0306）成功获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展 II 期临床试验，拟用于治疗原发性膜性肾病（PMN）。本品可同时靶向 CD47 与 CD20，高效清除致病性 B 细胞与浆母细胞，此前已在系统性红斑狼疮、狼疮性肾炎等多个自身免疫性疾病适应症中取得临床进展，本次获批标志着宜明昂科在自身免疫性肾病领域的布局再获关键里程碑。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/rPOR1-GZSj98KQou-1R3fg 5.眼科疾病  信达生物：信达生物自主研发的抗 VEGF / 补体双靶点融合蛋白创新药依莫芙普‑α 注射液（研发代号：IBI302），其用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的 Ⅲ 期关键注册研究（STAR）成功达成 52 周主要终点。本品为国产首个 nAMD 长间隔治疗候选药物，研究证实 8mg 依莫芙普‑α 视力改善效果非劣效于阿柏西普，72.8% 受试者可实现每 16 周（4 个月）一次给药，且具有降低新发黄斑萎缩（MA）风险的潜力，安全性与耐受性良好。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/4sfEzZy0N8jeg7aGZZsubw 6.皮肤科疾病  优时比：浙江博锐生物制药股份有限公司与全球生物制药公司优时比（UCB）共同宣布生物制剂比奇珠单抗*（商品名：倍捷乐®）双适应症同日获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者，以及治疗常规系统性治疗疗效不佳的中度至重度化脓性汗腺炎（反常性痤疮）成人患者。此次获批标志着这款全球首个且目前中国唯一获批的 IL-17A/F 双靶点一线生物制剂在中国正式从风湿免疫领域拓展至皮肤科领域。  原文地址：https://www.bioraypharm.com/index.php?m=content&a=index&classid=40&id=214 菌济健康：复星医药控股子公司菌济健康自主研发的外用活体生物药创新药 LBP‑ShC4 成功获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展 Ⅰ 期临床试验，拟定适应症为雄激素性脱发（AGA）。本品为基于合成生物学微生态平台开发的共生葡萄球菌外用活性生物制剂，此前已获美国 FDA 临床试验批准，临床前研究显示其可改善毛囊微环境、促进毛发再生，是全球范围内尚未有同类产品获批的首创型疗法。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/3WJlN2VHSM12vfXE_cQ7bg   7.呼吸系统疾病  阿斯利康/安进：泰适卓®（英文商品名：Tezspire®，通用名：特泽利尤单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局正式批准两项适应症：用于成人和 12 岁及以上青少年重度哮喘的维持治疗；本品与鼻用糖皮质激素联合使用治疗系统性糖皮质激素和/或手术治疗无法充分控制疾病的慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人患者。特泽利尤单抗是全球首个且唯一获批靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP），通过阻断上皮细胞因子作用于炎症级联反应顶端，治疗重度哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉的生物制剂。截至目前，特泽利尤单抗已在美国、欧盟和日本获批用于治疗控制不佳的慢性鼻窦炎伴鼻息肉，并在包括美国、欧盟和日本在内的全球 60 多个国家和地区获批用于治疗重度哮喘。 原文地址：https://www.astrazeneca.com.cn/zh/media/press-releases/2026/03-27-02.html 甘李药业：甘李药业自主研发的 1 类新药、双周给药 GLP‑1 受体激动剂博凡格鲁肽注射液（研发代号：GZR18）成功获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，新增开展成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）适应症临床试验。本品为长效 GLP‑1RA，目前已进入肥胖 / 超重体重管理及 2 型糖尿病适应症 Ⅲ 期临床阶段，本次获批进一步拓展其在代谢相关并发症领域的布局，有望填补该适应症全球 GLP‑1 类药物治疗空白。 原文地址：https://www.ganlee.com.cn/detail/1706.html  8.中枢神经系统罕见病  Denali Therapeutics：美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准 Denali Therapeutics 公司的 AVLAYAH™（tividenofusp alfa-eknm）上市，适用于体重 ≥ 5kg 的儿科患者，需在出现严重神经损伤前（无症状期或症状期早期）启动治疗，用于改善亨特综合征的神经症状。实现两大 “首个” 突破：（1）近 20 年来亨特综合征（黏多糖贮积症 II 型，MPS II）领域首个 FDA 获批的新治疗方案；（2）全球首个基于 “转铁蛋白受体（TfR）” 机制、能突破血脑屏障的生物治疗药物，开创该类新型生物疗法先河。 原文地址：https://investors.denalitherapeutics.com/news-releases/news-release-details/denali-therapeutics-announces-us-fda-approval-avlayahtm 9.诊疗创新  复旦大学附属儿科医院：胡喜红主任团队关于儿童川崎病的影像学研究成果，正式发表于国际权威期刊《European Radiology》。该研究首次将 MRI 衍生细胞外容积分数（ECV）用于儿童川崎病合并冠状动脉瘤患者的心肌纤维化定量评估，通过前瞻性纳入 89 例患儿与 20 例健康对照，证实 ECV 可无创、精准反映心肌纤维化程度，并明确冠脉血栓与晚期钆增强（LGE）是 ECV 升高的独立危险因素，为儿童川崎病的精准诊疗、风险分层与长期随访提供了全新影像学依据。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/1grPwu_G8JY-xXMcdNNHJA 上海交通大学医学院附属瑞金医院：赵强、朱云鹏教授团队牵头开展的 FAVOR IV‑QVAS 多中心、三盲、随机对照试验重磅成果发表于国际顶级医学期刊《柳叶刀（The Lancet）》。该研究首次证实，在瓣膜手术合并冠心病患者中，采用造影衍生 FFR指导冠状动脉旁路移植术（CABG），较传统造影解剖指导可显著减少不必要的 CABG 操作、缩短体外循环时间，并降低 30 天主要复合终点事件（7.8% vs 13.4%）与中期不良事件（20.7% vs 26.8%），为外科精准血运重建提供了高级别循证依据。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/qgMAI1fw84rNm8B6DaCtMA 10.药物 - 器械组合产品 诺华：创新生物制剂茁乐 ®（奥马珠单抗）预充式自动注射笔成功获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于 12 岁及以上青少年及成人，用于治疗 H1 抗组胺药控制不佳的慢性自发性荨麻疹（CSU），以及吸入糖皮质激素联合长效 β2 受体激动剂控制不佳的中至重度持续性过敏性哮喘。本品采用隐藏式针头设计，可实现居家自主注射，显著提升患者治疗依从性与用药便捷性。 原文地址：https://mp.weixin.qq.com/s/9jYpLG3-zhovB8QNc5u2uA —— 更多资讯，请滑动下方文字 —— 1. 肿瘤治疗 信达生物：利厄替尼一线治疗 EGFR 突变非小细胞肺癌最新总生存数据重磅公布原文地址：点击查看 恒瑞医药：吡咯替尼 HER2 阳性晚期乳腺癌长期随访数据亮相《英国医学杂志》原文地址：点击查看 恒瑞医药：HER2 ADC 创新药瑞康曲妥珠单抗治疗胃/胃食管结合部腺癌和结直肠癌I期结果登 JCO原文地址：点击查看 石药集团：HER2 双抗药物安尼妥单抗（KN026）联合白蛋白结合型多西他赛（HB1801）和化疗辅助治疗乳腺癌 Ⅲ 期临床研究完成首例患者给药原文地址：点击查看 复宏汉霖：CDH17 ADC 临床前数据首次发布：彰显消化道肿瘤差异化优势原文地址：点击查看 和誉医药：依帕戈替尼联合标准疗法（特瑞普利单抗+贝伐珠单抗生物类似物），已在针对晚期或不可切除肝细胞癌一线治疗的 Ⅱ 期临床研究中完成首例给药原文地址：点击查看 和誉医药：依帕戈替尼联合 T+A 一线肝癌韩国 IIT 完成首例给药原文地址：点击查看 君实生物：特瑞普利单抗（皮下注射）Ⅲ 期研究入选 2026 ELCC 大会口头报告原文地址：点击查看 君实生物：特瑞普利单抗 2 项研究入选 2026 年欧洲肺癌大会（ELCC 2026）壁报展示原文地址：点击查看 先声药业：SIM0237 膀胱癌 Ⅰ/Ⅱ 期临床数据亮相 2026 年欧洲泌尿外科学会年会口头报告原文地址：点击查看 2. 心血管疾病 翰森制药：孚来美®两项心血管研究入选 ECIM 2026，中国原研 GLP-1 RA 优势显著原文地址：点击查看 3. 代谢与内分泌疾病 信达生物：IBI128 (替古索司他，XOI) 完成临床 Ⅲ 期研究首例受试者给药原文地址：点击查看 4. 免疫与炎症疾病 诺诚健华：中国首款获批临床的 VAV1 分子胶降解剂 ICP-538 完成首例受试者给药原文地址：点击查看 5. 血液系统疾病 宜明昂科：替达派西普（IMM01）治疗 CMML Ⅲ 期研究已完成 133 例受试者入组，达成 132 例中期分析里程碑原文地址：点击查看 恒瑞医药：创新药富马酸立康可泮胶囊用于经治阵发性睡眠性血红蛋白尿症上市申请获受理原文地址：点击查看 和黄医药：启动 HMPL-760 用于治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤的中国 Ⅲ 期临床试验原文地址：点击查看 6. 脑血管疾病 恒瑞医药：HRS-7450 急性缺血性卒中 Ⅰb 期研究结果公布原文地址：点击查看 7. 呼吸系统疾病 正大天晴：TQC3721 多剂型并进，满足慢阻肺患者差异化需求原文地址：点击查看 8. 儿科疾病 先声药业：氢溴酸氘瑞米德韦用于婴幼儿 RSV 感染 Ⅲ 期临床首例患者用药原文地址：点击查看 9. 疫苗 赛诺菲：四价脑膜炎结合疫苗 MenQuadfi 中国 Ⅲ 期临床研究扩展至 2 月龄原文地址：点击查看 —— 合作与交易 —— 诺华：诺华宣布与 Synnovation Therapeutics 达成协议，收购其泛突变选择性 PI3Kα 抑制剂 SNV4818。SNV4818 是一款口服药物，目前正处于 I/II 期临床试验阶段，用于治疗乳腺癌及其他晚期实体瘤。炫景生物：完成由康君资本领投的超 2 亿元 Pre-A 轮融资，推进小核酸新药研发。该公司成立于 2022 年，专注深耕肾病和代谢病领域，首发管线已开展临床 Ⅱ 期研究。围绕肾脏及代谢疾病领域的未满足临床需求，炫景生物正在开发多个创新管线，包括在肾靶向递送与双靶点 siRNA 等前沿方向实现突破，多个项目即将迈入临床阶段。首发管线为靶向补体因子 C3（C3）的小干扰核酸（siRNA）1 类新药 RG002C0106 注射液。 Mestag Therapeutics：一家利用成纤维细胞免疫学为癌症和炎症性疾病患者开发有效治疗方法的生物技术公司，宣布完成由生命科学领军投资者 SV Health investors、强生创新、Forbion、GV（谷歌风险投资公司）和 Northpond Ventures 支持的 4000 万美元融资，融资使迄今为止承诺的资金总额超过 9500 万美元。这笔资金将支持 STARLYS Ⅰ 期临床研究，该研究预计将于 2026年年中在癌症患者中开始。MST-0312 是一种针对淋巴毒素 β 受体（LTBR）的新型 FAP 靶向双特异性抗体。  R1 Therapeutics：专注于肾脏病患者一线疗法开发的临床阶段生物制药公司 R1 Therapeutics 宣布推出，完成 7750 万美元的超额认购 A 轮融资，并获得了礼邦医药在大中华区以外开发和商业化 AP306 的独家全球许可。融资由Abingworth、F-Prime 和 DaVita Venture Group 共同领投，Curie Bio、SymBiosis 和 U.S.Renal Care 也参与了融资。A 轮融资的收益将用于资助 R1 与礼邦医药合作的 AP306 全球开发计划，包括计划于今年晚些时候开始的 Ⅱb 期研究。AP306 是一种一流的泛磷酸盐转运蛋白抑制剂，正在开发中作为治疗慢性肾病（CKD）患者高磷血症的单一疗法。 华润医药：拟以 5.1 亿元挂牌出售合肥天麦生物科技发展有限公司（以下简称“天麦生物”）5.88% 股权。这是短短一个多月内，华润医药第二次处理天麦生物股权。今年2月，其以 14.2 亿元底价挂牌转让天麦生物 17.87% 股权。两次交易的挂牌底价合计达到 19.3 亿元，两笔交易相互独立。  下期精彩继续 欢迎关注 信息来源｜医院、企业官方网站，以及智慧芽等其他公开网站       编辑｜联盟秘书处（上海临床创新转化研究院）

纳入医保目录首年，肾科蓝海即诞生超14亿元小分子。3月25日，云顶新耀发布2025年年度业绩公告，营收17.07亿，增长142%，其中耐赋康销售额从2024年的3.53亿元，飙升至2025年的14.4亿元，实现超3倍增长，远超此前“超10亿元”的市场预期。这一成绩使其成为首款在纳入国家医保目录首年即突破10亿元销售大关的非肿瘤药物。云顶新耀也将耐赋康2026年销售收入目标设定为24-26亿元。耐赋康®原研方为瑞典 Calliditas Therapeutics，云顶新耀获得中国（大陆+港澳台）、新加坡、韩国商业化权利，全球制剂主要合作CDMO是我们屡次拆解小分子进口大药时提到的赛默飞世尔旗下的Patheon Pharmaceuticals，国内耐赋康®也是Patheon供应；不过，2025年8月，云顶新耀宣布耐赋康扩产补充申请获国家药监局批准，被解读为公司正在推进本地产能提升，以更好地满足市场需求。除了耐赋康，肾科这一医药蓝海市场，正在高频诞生潜在大药，还有哪些新药值得关注，接着往下看。肾科蓝海市场，超5000亿美元的超级赛道Guide View慢性肾脏病（CKD）影响全球近8.5亿人，其中中国CKD患者规模居全球首位，2024年为1.2亿人，长期缺乏精准对因治疗手段，被认为是值得“药企深耕”的超级蓝海市场，全球慢性肾脏病市场预计将从2024年的2226亿美元增长至2035年的5039亿美元；截至2025年9月，MNC在肾病治疗领域的十大交易总金额达854亿美元。图源：智研咨询 、医时代观察肾脏病通常牵涉多条信号通路，且肾小球一旦损伤就难以逆转，很难像部分肿瘤那样靠单一靶点“药到病除”，研发壁垒高，过去二十年真正改变治疗格局的新药屈指可数。2019年，FDA接受将蛋白尿降低作为IgA肾病新药获批的临床替代终点，这一举措开启肾病药物研发的复兴：近几年，全球CKD药物开发领域新启动的临床管线数量呈现快速增长态势，2024年全球CKD药物开发领域新启动的临床管线数量从2019年的33条增长到79条，其中III期3条，占3.80%；II期31条，占39.24%；I期45条，占56.96%。图源：动脉网、智研咨询据了解，IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，是导致CKD的常见原因之一，20%-40%的IgA肾病患者在10-20年内甚至可能会进展至终末期肾脏病（ESRD，即尿毒症，对应CKD五期）。IgA肾病患病率高、进展风险大，且治疗手段局限，存在巨大未满足的临床需求。近年来，针对IgA肾病发病机制（如补体激活、致病性IgA生成等）的新型药物研发进展迅速，药企将其视为肾科领域的重要布局方向，也是蓝海市场之一。肾科领域其他适应症如糖尿病肾病、高血压肾病、肾小管间质疾病等同样具有巨大市场潜力，而这些也均为CKD的常见病因或相关疾病；另外，CKD的并发症治疗也是蓝海市场，比如在CKD进展过程中出现的其他器官或系统损害，如贫血、心血管疾病、电解质紊乱等的治疗。简而言之，肾科可被视为医药领域的“蓝海赛道”，其优势在于患者基数大、需求未满足、创新潜力高，且相比肿瘤、自免等热门赛道，肾科领域创新药物稀缺，竞争温和。跨国药企虽已布局，但国内创新药企在肾科领域起步也较早，通过聚焦细分适应症、开发差异化靶点（如补体抑制剂、磷转运蛋白抑制剂等），亦有机会占据市场先机。而随着创新药物陆续上市，肾科有望成为医药行业新的增长点。图源：智研咨询将高频诞生小分子大药，小核酸与生物药也在加码发力Guide View2025年对于国内IgA肾病治疗领域来说是里程碑之年，前有耐赋康获得快速的商业化成功，后有诺华重磅新药诺锐达（盐酸阿曲生坦片）在华获批治疗IgA肾病，成为国内首个且目前唯一针对该适应症的高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂。该药与云顶新耀耐赋康®作用靶点不同，未来可能形成联合用药方案，共同扩大IgA肾病治疗市场‌。详见盖德视界历史报道：阿曲生坦最初由雅培公司（AbbVie）研发，后因临床数据未达预期，AbbVie将其授权给专注于肾脏疾病治疗的生物制药公司Chinook Therapeutics诺华通过收购该公司，使阿曲生坦成为其肾病管线核心产品。信息显示艾伯维爱尔兰公司（AbbVie Ireland NL B.V.）为诺华提供盐酸阿曲生坦片（0.75mg）的商业化制剂生产，是中国进口批件（国药准字HJ20250099）载明的生产厂商，位于爱尔兰 Sligo。诺华对核心 API / 中间体供应商未公开肾科蓝海未来将更高频诞生小分子大药，由勃林格殷格翰公司研发的口服小分子醛固酮合酶抑制剂vicadrostat（研发代号BI 690517）也是备受关注的潜力在研管线，它通过直接抑制醛固酮合成，具有独特的机制优势，有望在CKD和心衰领域填补现有疗法的空白，在CKD患者中，可补充现有RAAS抑制剂和SGLT2抑制剂的不足，进一步降低蛋白尿、延缓肾功能进展，尤其适用于传统MRA不耐受或高钾高风险患者。联合SGLT2抑制剂可部分缓解高钾血症风险，扩大适用人群。就是阿斯利康的高血压王牌新药Baxdrostat（巴卓司它）也在肾病领域探索治疗慢性肾脏病（CKD）合并高血压的患者群体。国内来看，有望成为港股肾脏病第一股的礼邦医药，其在研管线AP303被指是一款潜在广谱肾病大药，AP303是口服PPAR激动剂，同时针对CKD进展的三大核心病理机制，调节肾小球内压，改善足细胞功能障碍、炎症与纤维化，以及恢复肾小管新陈代谢功能障碍——全面的作用机制使其有望实现更显著、更持久的治疗效果。相比现有治疗方案仅小幅延缓疾病进展，AP303旨在显著延缓或阻止CKD进展，为多种高价值适应症提供广泛肾脏保护，即将进入II期临床试验阶段，适应症为DKD（糖尿病肾病）、IgA肾病、ADPKD（染色体显性多囊肾病）及FSGS（局灶节段性肾小球硬化症），其对应的全球患病例数分别达到1.42亿、940万、1200万及60万。礼邦医药自建包括原料药与制剂在内的供应链，可见其对未来的商业化放量期待很有信心。值得关注的是，礼邦医药另一款在研药物AP306，属于泛磷酸盐转运蛋白抑制剂，主要用于治疗慢性肾病（CKD）患者的高磷血症，已与 R1 Therapeutics 达成出海合作，通过产业资本共建模式，由 R1 负责 AP306 在美国及全球（除大中华区外）的临床开发和商业化。R1 拥有强大的肾脏护理渠道资源（如 Davita、U.S. Renal Care 等），有助于快速推进临床试验，缩短上市时间，AP306在美商业化前景乐观。礼邦医药研发管线生物药方面，IgAN的靶向药有不少积极进展，FDA于 2025 年 11 月 25 日批准了日本大冢制药的 sibeprenlimab（商品名 Voyxact）用于治疗原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）。Vertex的Povetacicept计划2026年上半年完成BLA的提交。这款BAFF/APRIL双重拮抗剂可能是全球IgA肾病研发药物的潜在“最优解”——Povetacicept是一款突变TACI-Fc融合蛋白，可以对BAFF和APRIL产生高效双重拮抗作用，这意味Povetacicept可以精准地拮抗BAFF和APRIL的配体，有效阻止致病性IgA的产生，真正实现从源头上控制疾病的进展。国内方面，荣昌生物泰它西普作为全球首款靶向BLyS/APRIL的双靶点融合蛋白，通过阻断BLyS抑制未成熟B细胞发育成熟从源头控制病情进展，又通过阻断APRIL减少浆细胞分泌Gd-lgA1及相关抗体降低免疫复合物在肾脏的沉积，填补了IgA肾病仅有两款特效药的巨大空白区，实现了去激素化治疗，未满足需求程度较高。商业化确定性方面，荣昌生物泰它西普已经提交NDA，且已建立成熟的自免疾病销售团队（红斑狼疮适应症已获批上市），渠道验证充分。该管线不仅具备本土首创价值，更以实际数据证明其有望成为首个中国自主研发的重磅IgA肾病药物。图源：动脉网，部分国产潜力CKD管线小核酸药物也在叩开肾病精准治疗大门——在肾病领域，RNAi 疗法有望为IgAN、C3G 和其他补体介导的肾脏疾病患者提供新的治疗选择，显著减轻免疫介导的肾脏损伤。目前，不少药企正在探索针对 CFB、C3、C5 靶点的小核酸疗法，包括再生元靶向补体 C5 的 siRNA 疗法 Cemdisiran、Ionis/罗氏的针对 CFB mRNA 的 ASO 疗法 Sefaxersen 等。国内方面，今年2月，罗氏/基因泰克（Genentech）以总额高达17亿美元（2亿美元首付款 + 最高15亿美元里程碑付款）获得了圣因生物一款RNAi项目的全球独家许可，该药已在中国率先进入Phase II临床，是目前国内肾病领域临床进展最快的小核酸管线。参考来源：[1] 医药专利[2] 阿基米德Biotech[3] 动脉网[4] 医时代观察[5] 智研咨询制作策划策划：May / 审核校对：Jeff撰写编辑：May / 封面图来源：网络媒体合作 | 微信号：GuideView2021投稿转载 |13291812132（同微信）免责声明：本文仅代表作者个人观点，参考文献如上，如对文中内容有不同意见，欢迎下方留言讨论。如需转载，请邮箱guideview@guidechem.com联系我们。