A Phase 2b, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Serum Phosphate Lowering Effect of Fixed Dosed AP306 in Patients Receiving Maintenance Hemodialysis with Hyperphosphatemia

The goal of this clinical trial is to learn if AP306 could work in the patients receiving maintenance hemodialysis with elevated blood phosphate. The main questions it aims to answer are:
* Does AP306 lower blood phosphate levels when the participants take a fixed dose of AP306?
* What medical problems do the participants have when taking AP306?
The researchers will compare AP306 to a placebo (a look-alike substance that contains no drug) to see if AP306 works to treat hyperphosphatemia.
The participants will:
* Stop all using blood phosphate-lowering drugs, and
* Take AP306 or a placebo three times a day for 12 weeks.
If the participant has a blood phosphate level above a certain level, they will receive additional treatment to lower the blood phosphate level.

开始日期2025-04-10

申办/合作机构

上海礼邦医药科技有限公司

CTR20230189

/ Completed临床2期

一项在接受维持性血液透析的慢性肾脏病高磷血症患者中评价AP-306安全性和血清磷降低作用的II期、随机、开放、阳性药物对照、多中心研究

本研究的主要疗效目的是根据以下终点评价 AP-306 的有效性：在接受维持性血液透析的高磷血症患者中探索 AP-306 降低血清磷水平的能力；安全性目的是评价AP-306的总体安全性和耐受性。

开始日期2023-02-20

申办/合作机构

上海礼邦医药科技有限公司

NCT05764590

/ Completed临床2期

A Phase 2, Randomized, Open-Label, Active-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Serum Phosphorus Lowering Effect of AP-306 in Chronic Kidney Disease Patients Receiving Maintenance Hemodialysis With Hyperphosphatemia

The goal of this clinical trial is to learn about the following questions in the patients receiving maintenance hemodialysis with elevated blood phosphorus:
How much effect AP-306 has assessed by blood phosphorus lowering;
How safe and tolerable AP-306 is.
Participants will receive either following treatments:
AP-306, and
Sevelamer carbonate.

开始日期2023-02-20

申办/合作机构

上海礼邦医药科技有限公司

100 项与 AP-306 相关的临床结果

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项与 AP-306 相关的文献（医药）

2023-01-01·The journal of medical investigation : JMI

Effects of EOS789, a novel pan-phosphate transporter inhibitor, on phosphate metabolism : Comparison with a conventional phosphate binder

Article

作者: Horiba, Naoshi ; Koike, Megumi ; Tanifuji, Kazuya ; Ichida, Yasuhiro ; Ishizuka, Noriko ; Higashi, Ayami ; Hayashi, Hisayoshi ; Miyamoto, Ken-Ichi ; Shiozaki, Yuji ; Segawa, Hiroko ; Shimohata, Takaaki ; Uga, Minori ; Ohtomo, Shuichi ; Miura, Mizuki ; Komiya, Aoi ; Takahashi, Akira

BACKGROUND:

Inorganic phosphate (Pi) binders are the only pharmacologic treatment approved for hyperphosphatemia. However, Pi binders induce the expression of intestinal Pi transporters and have limited effects on the inhibition of Pi transport. EOS789, a novel pan-Pi transporter inhibitor, reportedly has potent efficacy in treating hyperphosphatemia. We investigated the properties of EOS789 with comparison to a conventional Pi binder.

METHODS:

Protein and mRNA expression levels of Pi transporters were measured in intestinal and kidney tissues from male Wistar rats fed diets supplemented with EOS789 or lanthanum carbonate (LC). 32Pi permeability was measured in intestinal tissues from normal rats using a chamber.

RESULTS:

Increased protein levels of NaPi-2b, an intestinal Pi transporter, and luminal Pi removal were observed in rats treated with LC but not in rats treated with EOS789. EOS789 but not LC suppressed intestinal protein levels of the Pi transporter Pit-1 and sodium/hydrogen exchanger isoform 3. 32Pi flux experiments using small intestine tissues from rats demonstrated that EOS789 may affect transcellular Pi transport in addition to paracellular Pi transport.

CONCLUSION:

EOS789 has differing regulatory effects on Pi metabolism compared to LC. The properties of EOS789 may compensate for the limitations of LC therapy. The combined or selective use of EOS789 and conventional Pi binders may allow tighter control of hyperphosphatemia. J. Med. Invest. 70 : 260-270, February, 2023.

2022-06-01·Pharmacology research & perspectives

EOS789, pan‐phosphate transporter inhibitor, ameliorates the progression of kidney injury in anti‐GBM‐induced glomerulonephritis rats

Article

作者: Ohtomo, Shuichi ; Murai, Atsuko ; Horiba, Naoshi ; Ichida, Yasuhiro ; Maeda, Akira ; Tsuboi, Yoshinori ; Kato, Atsuhiko ; Iida, Manami

Abstract:

Hyperphosphatemia associated with chronic kidney disease (CKD) not only dysregulates mineral metabolism and bone diseases, but also strongly contributes to the progression of kidney disease itself. We have identified a novel drug for hyperphosphatemia, EOS789, that interacts with several sodium‐dependent phosphate transporters (NaPi‐IIb, PiT‐1, and PiT‐2) known to contribute to intestinal phosphate absorption. In this study, we investigated whether EOS789 could ameliorate kidney disease progression in glomerulonephritis rats. Anti‐glomerular basement membrane (GBM) nephritis was induced in rats by intravenously administering two types of anti‐rat GBM antibodies. We evaluated the effect of EOS789 administered in food admixture on hyperphosphatemia and kidney disease progression. In an anti‐GBM nephritis rats, which exhibit a significant increase in serum phosphate and a decline in renal function, EOS789 dose‐dependently improved hyperphosphatemia and EOS789 at 0.3% food admixture significantly ameliorated kidney dysfunction as shown in the decline of serum creatinine and BUN. Renal histopathology analysis showed that EOS789 significantly decreased crescent formation in glomeruli. To elucidate the mechanism underlying glomerular disease progression, human mesangial cells were used. High phosphate concentration in media significantly increased the expression of Collagen 1A1, 3A1, and αSMA mRNA in human mesangial cells and EOS789 dose‐dependently suppressed these fibrotic markers. These results indicate that EOS789 prevented glomerular crescent formation caused by mesangial fibrosis by ameliorating hyperphosphatemia. In conclusion, EOS789 would not only be useful against hyperphosphatemia but may also have the potential to relieve mesangial proliferative glomerulonephritis with crescent formation.

2021-05-01·Kidney international1区 · 医学

EOS789, a broad-spectrum inhibitor of phosphate transport, is safe with an indication of efficacy in a phase 1b randomized crossover trial in hemodialysis patients

1区 · 医学

Article

作者: Meryl E. Wastney ; Yuya Matsuda ; Takei Kake ; Laurie L. Trevino ; Sharon M. Moe ; Simit Doshi ; Jotaro Sato ; Kathleen M. Hill Gallant ; Ranjani N. Moorthi ; Naohisa Fujii ; Nozomi Hisada ; Yoshitaka Ogita ; Elizabeth R. Stremke

The treatment of hyperphosphatemia remains challenging in patients receiving hemodialysis. This phase 1b study assessed safety and efficacy of EOS789, a novel pan-inhibitor of phosphate transport (NaPi-2b, PiT-1, PiT-2) on intestinal phosphate absorption in patients receiving intermittent hemodialysis therapy. Two cross-over, randomized order studies of identical design (ten patients each) compared daily EOS789 50 mg to placebo with meals and daily EOS789 100 mg vs EOS789 100 mg plus 1600 mg sevelamer with meals. Patients ate a controlled diet of 900 mg phosphate daily for two weeks and began EOS789 on day four. On day ten, a phosphate absorption testing protocol was performed during the intradialytic period. Intestinal fractional phosphate absorption was determined by kinetic modeling of serum data following oral and intravenous doses of ³³Phosphate (³³P). The results demonstrated no study drug related serious adverse events. Fractional phosphate absorption was 0.53 (95% confidence interval: 0.39,0.67) for placebo vs. 0.49 (0.35,0.63) for 50 mg EOS789; and 0.40 (0.29,0.50) for 100 mg EOS789 vs. 0.36 (0.26,0.47) for 100 mg EOS789 plus 1600 mg sevelamer (all not significantly different). The fractional phosphate absorption trended lower in six patients who completed both studies with EOS789 100 mg compared with placebo. Thus, in this phase 1b study, EOS789 was safe and well tolerated. Importantly, the use of ³³P as a sensitive and direct measure of intestinal phosphate absorption allows specific testing of drug efficacy. The effectiveness of EOS789 needs to be evaluated in future phase 2 and phase 3 studies.

项与 AP-306 相关的新闻（医药）

2024-12-13

·凯莱英药闻

本周国内新药里程碑汇总：3款创新药获批上市，来自卫材、曙方医药、瓴路药业...

欢迎关注凯莱英药闻（收集周期：12.9-12.13，收集部分为首次申请临床、首次申请上市、首次批准上市的创新药）国内创新药IND汇总 1、微芯生物：CS12088片作用机制：HBV核衣壳组装调节剂适应症：慢性乙型肝炎 12月10日，微芯生物的CS12088片的临床试验申请（IND）获CDE受理。CS12088是HBV核衣壳组装调节剂，正在开发用于慢性乙型肝炎。临床前研究表明，CS12088具有显著的抗病毒活性、肝靶向性及良好的安全性和耐受性。该药物能够阻断HBV DNA的复制，并对多种HBV基因型保持抗病毒活性，具备直接抗病毒作用及HBsAg转阴潜力。 2、联馨药业：SAR107375E片作用机制：FII/FX抑制剂适应症：抗凝 12月10日，联馨药业的SAR107375E 片的IND获CDE受理。SAR107375E是一种新型小分子化合物，能够直接选择性抑制凝血因子Xa和凝血因子IIa。凝血因子Xa是凝血级联反应中内源性凝血和外源性凝血的共同途径，凝血因子IIa促进纤维蛋白原转化为纤维蛋白，同时抑制这两个因子可以产生有效的抗凝作用。在体外实验和动物实验中，SAR107375E表现出较强的抗凝活性和较好安全范围。 3、礼邦医药：AP306片作用机制：钠依赖性磷酸盐转运蛋白泛抑制剂适应症：高磷血症 12月11日，礼邦医药的AP306片的IND获CDE受理。AP306是口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运。该药物最早由日本中外制药开发，礼邦医药拥有在全球范围内开发和商业化AP306的权利。 Ⅱ期临床研究显示，血液透析合并高磷血症患者随机接受 AP306和碳酸司维拉姆治疗 12 周，两组均达到主要疗效终点，即 AP306 组-2.51 mg/dL（95%置信区间：-3.07，-1.92），碳酸司维拉姆组-1.08 mg/dL（95%置信区间：-1.58，-0.59），AP306 组血清磷下降幅度明显高于碳酸司维拉姆组。此外，AP306 组血清磷平均值随治疗的延长而逐渐降低，从第 3 周末开始低于碳酸司维拉姆组并持续至治疗结束；AP306 组达到 KDIGO 推荐的血清磷目标范围（2.5 – 4.5 mg/dL）的患者比例明显高于碳酸司维拉姆组。在安全性上，AP306 组最常见的不良事件为胃肠道反应（51.9%），主要是腹泻（44.4%）；所有腹泻事件严重程度均为 1/2 级且大多数在 2 周内自行缓解。AP306 组未报告严重不良事件。 4、泰尔康生物：注射用Tye1001 作用机制：—— 适应症：肿瘤 12月12日，泰尔康生物的注射用Tye1001的IND获CDE受理。Tye1001是一款多肽偶联药物，由高活高毒的毒素小分子与特定药物载体偶联，主要通过肿瘤血管的EPR效应及细胞表面特异性受体靶向作用于实体瘤，通过细胞内吞（Internalization）方式进入肿瘤细胞，再经溶酶体（Lysosome）降解、释放毒素小分子，毒素小分子靶向作用于细胞微管，抑制肿瘤生长。该药物具有广谱抗肿瘤特性，在胃癌、淋巴瘤，鼻咽癌等多种肿瘤小鼠模型中展现了极佳的抗肿瘤效果。国内创新药NDA汇总 1、SK/翼思生物：西诺氨酯片作用机制：γ-氨基丁酸离子通道正向变构调节剂适应症：局灶性癫痫 12月10日，SK/翼思生物的西诺氨酯片的上市申请（NDA）获CDE受理。西诺氨酯是由 SK 生物医药开发的一款γ-氨基丁酸（GABAA）离子通道正向变构调节剂，可以通过抑制电压门控钠电流来减少神经元重复放电；翼思生物于2021年从SK生物医药授权引进。该药物最早于2019年11月获FDA批准用于成人中治疗局灶性癫痫；在包括655名成年患者的两项随机双盲，含安慰剂对照的临床研究中，患者接受不同剂量的Xcopri或安慰剂的治疗。试验结果表明，与基线水平相比，不同剂量的Xcopri将患者癫痫频率分别降低36%（100 mg），55%（200 mg）和55%（400 mg），安慰剂组这一数值为24%。 2、翼思生物：索安非托片作用机制：多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂适应症：发作性睡病 12月10日，翼思生物的索安非托片的NDA获CDE受理。索安非托（solriamfetol）是一款选择性多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂，其中多巴胺可以直接刺激患者大脑中促清醒的神经元，而去甲肾上腺素则可能通过作用于下丘脑腹外侧视前核（VLPO），关闭睡眠的驱动因子。该药物可在因发作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）导致白天过度嗜睡（EDS）的成年人中，帮助保持清醒状态。该药物最早于2019年3月获FDA批准上市，临床试验中显示，solriamfetol显著改善了患者的觉醒维持时间和嗜睡评分，同时表现出良好的安全性和耐受性。 3、远大医药/联拓生物：洛替拉纳滴眼液作用机制：GABA-Cl channel拮抗剂适应症：蠕形螨性睑缘炎 12月13日，远大医药/联拓生物开发的洛替拉纳滴眼液的NDA获CDE受理。洛替拉纳（TP-03）是一款对γ-氨基丁酸门控氯离子通道(GABA-Cl)具有选择性的非竞争性拮抗剂，通过选择性抑制蠕形螨体内的GABA-Cl，使虫体麻痹和死亡，进而从根本上治疗蠕形螨睑缘炎。此外，该产品具有高度亲脂性，可促进其在螨虫栖息的睫毛毛囊油脂中的吸收。该药物最早由Tarsus开发，于2023年7月获FDA批准用于治疗蠕形螨性睑缘炎；2024年3月，远大医药与联拓生物和Tarsus达成产品引进战略合作协议，获得TP-03在大中华区（中国大陆、香港、澳门、台湾地区）的独家开发、生产及商业化权益。在中国开展的3气临床研究显示，与对照组相比，洛替拉纳滴眼液治疗蠕形螨睑缘炎患者的蠕形螨感染根除率具有统计学显著性(p<0.001)，眼睑袖套状分泌物治愈率也呈现出阳性但无统计学意义的趋势(p=0.15)。此外，TP-03耐受性良好，，无治疗相关的停药状况发生。国内创新药上市获批 1、卫材：多替诺雷片作用机制：URAT1抑制剂适应症：痛风伴高尿酸血症 12月10日，NMPA宣布批准卫材的多替诺雷片的上市申请，用于痛风伴高尿酸血症患者。多替诺雷（Dotinurad）是一款促尿酸排泄药，通过选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平；该药物能够有效抑制肾近端小管URAT1而不影响尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的功能，相比非选择性URAT1抑制剂降血尿酸的效率更高。3期临床研究该研究显示，多替诺雷 4mg治疗伴或不伴痛风的高尿酸血症患者，58周血尿酸水平≤6mg的患者比例为100%，长期使用对肾功能无明显影响，对肝功能无临床相关影响。 2、曙方医药：伐莫洛龙口服混悬液作用机制：解离性皮质类固醇适应症：杜氏肌营养不良 12月10日，NMPA宣布批准曙方医药的伐莫洛龙口服混悬液（商品名：安迦利）的上市申请，用于疗四岁及以上的杜氏肌营养不良（DMD）患者。伐莫洛龙是一种新型解离性皮质类固醇，在化学结构中的 9:11 位置上，羟基（OH）被改变成碳-碳双键，使其在具有强效抗炎特性的同时，具有更好的安全性特征。曙方医药于2022年，从瑞士Santhera公司获得vamorolone在中国（包括中国香港、澳门和台湾地区）用于DMD和其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益，以及一定条件下在东南亚地区的独家开发和商业化权益和在上述所有地区的生产权益。关键性研究Vision-DMD中，采用伐莫洛龙 6 mg/kg/天和足量泼尼松0.75 mg/kg/天的疗效在所有运动功能中相似。该改善在长达48周的治疗期间持续存在。VBP15-LTE研究中长达30个月的数据显示，伐莫洛龙组由卧位至站立所需时间（TTSTAND）速度均值始终高于基线值。在安全性上，与传统激素相比，伐莫洛龙临床相关不良反应的发生频率和严重程度均较低，在行为异常、糖尿病、皮肤毛发改变、感染等不良事件上发生率更低，无白内障事件发生，且对骨代谢、生长无有害影响。 3、瓴路药业：注射用替朗妥昔单抗作用机制：靶向CD19 ADC 适应症：淋巴瘤 12月10日，NMPA宣布批准瓴路药业的注射用替朗妥昔单抗的上市申请，用于治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。替朗妥昔单抗（泰朗妥昔单抗，Loncastuximab tesirine）是最早由ADC Therapeutics开发，瓴路药业拥有该药在大中华区和新加坡的权益。作为一款靶向CD19 ADC药物，替朗妥昔单抗将抗 CD19 单克隆抗体与小分子药物SG3199(吡咯并苯二氮杂䓬二聚体（PBD）细胞毒素)偶联在一起；PBD 进入细胞后通过与CD19结合，在肿瘤细胞内释放出的SG3199与DNA结合，使得DNA双链产生交联，阻断DNA链的分离，破坏DNA的复制，以致肿瘤细胞死亡。一项在中国开展的针对R/R DLBCL患者的桥接关键2期OL-ADCT-402-001研究显示，ORR为51.6%，完全缓解率为23.4%，部分缓解率为28.1%；各亚组均获得缓解，包括高危亚组。至首次缓解时间为41.0天。缓解患者的中位缓解持续时间（DOR）为6.37个月，其中完全缓解和部分缓解的DOR分别为10.22个月和6.08个月。中位无进展生存期（PFS）为4.96个月，中位总生存期（OS）为9.33个月，中位无复发生存期为6.37个月。没有新的安全信号。感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

临床申请临床2期申请上市

2024-06-29

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第24期/总第145期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准3个，疫苗批准1个，新适应症批准7个，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次增加8个批准新药。 6月17日，默沙东宣布FDA已批准CAPVAXIVE™（肺炎球菌21价结合疫苗）用于预防成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。与其他肺炎球菌疫苗相比，CAPVAXIVE包括八种独特的血清型，即15A、15C、16F、23A、23B、24F、31和35B。这些血清型约占50岁及以上成年人IPD病例的27%，约占65岁及以上成年人的30%。CAPVAXIVE以单剂量给药。 6月20日，Sarepta宣布，FDA批准扩大ELEVIDYS的适应症，用于治疗4岁及以上DMD突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，并加速批准ELEVIDYS用于非卧床杜氏患者。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒的单剂量基因转移疗法，用于静脉输注，通过递送编码骨骼肌中ELEVIDYS微抗肌萎缩蛋白的靶向生产的转基因，解决杜氏肌营养不良症的潜在遗传原因-DMD基因的突变或变化导致抗肌萎缩蛋白的缺乏。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有5个新药申报上市。其中，NDA申报进展2个，BLA申报进展3个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 6月17日，强生宣布向FDA提交sBLA，此sBLA为Amivantamab和重组人透明质酸酶的固定组合皮下给药用于目前所有批准或提交的Amivantamab静脉脉注射剂型的NSCLC相关适应症。数据显示，皮下注射Amivantamab能显著缩短给药时间，输注相关反应减少五倍，同时延长总生存期、无进展生存期和反应持续时间。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有1个药物获监管机构特殊资格认定。其中，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次减少6个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月18日，Neurona Therapeutics宣布FDA已授予NRTX-1001 "RMAT加速计划"，用于治疗耐药性颞叶中叶癫痫（MTLE）。NRTX-1001细胞疗法与目前的手术方案不同，目前的手术方案会破坏脑组织，并可能导致包括神经认知障碍在内的严重不良反应，而NRTX-1001细胞疗法已显示出控制癫痫发作的潜力，且不会产生此类不良反应。如果这些研究结果得到证实，NRTX-1001将满足耐药性癫痫患者尚未得到满足的重大医疗需求。 NRTX-1001是一种候选再生细胞疗法，源自人类多能干细胞。目前，NRTX-1001正在两项开放标签多中心I/II期试验中进行安全性和有效性研究，这两项试验分别针对耐药单侧颞叶间叶癫痫和耐药双侧颞叶间叶癫痫，未来还计划研究新皮质局灶性癫痫和其他适应症。NRTX-1001细胞疗法正在进行的I/II期临床试验取得了积极的最新数据，显示出良好的安全性和显著降低耐药性癫痫发作频率的潜力。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计58条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计14个领域。其中，血液和淋巴疾病临床进展更新居各领域之首，为12条：血液和淋巴疾病领域涉及化学药7条，生物药1条，细胞疗法4条。 6月17日，科济药业宣布宣布，赛恺泽®的更新成果已在EHA年会上进行报告。结果显示，在既往经过至少3线治疗的R/R MM患者中，总体缓解率（ORR）为92.2%。中位随访时间为20.3个月时，DOR、PFS和OS尚未成熟，所有患者12个月和18个月的PFS率分别为76.3%和61.9%。所有患者12个月和30个月的OS率分别为90.2%和79.4%。在达到CR/sCR的患者中，12个月和30个月的OS率分别为95.9%和87.7%。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（含中国）医药交易时间共计46起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准3个，新适应症批准2个，新剂型批准2个。与上次统计周期相比，本次增加4个NMPA批准新药。 6月18日，康哲药业宣布亚甲蓝肠溶缓释片（莱芙兰®）的新药上市许可申请已于6月11日获得NMPA批准。产品用于在接受结肠镜检查筛查或监测的成人患者中增强结直肠病变的可视化，成为中国首个口服亚甲蓝肠溶缓释片。莱芙兰®采用多基质（MMX）的专利技术，将活性物质直接输送至结肠并局部控制释放，可增加结直肠病变和健康粘膜之间的对比度，显著提高非息肉样结直肠病变检出率，提高危险病变如非息肉样腺瘤的检测率。 6月19日，迪哲医药宣布高选择性JAK1抑制剂高瑞哲®正式获得NMPA批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。研究结果显示，高瑞哲®单药治疗r/r PTCL：深度缓解：经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解率达23.9%；全面获益：在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的治疗需求；更长生存：中位缓解持续时间长达20.7个月。中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及50个受理号。其中，化学药15个，治疗用生物制品17个。与上个统计周期相比，本次增加28个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有4个新药申报上市，涉及7个受理号。其中，化药1个，治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加4个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有35个新药申报临床，涉及45个受理号。其中，化学药18个，治疗用生物制品16个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少4个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有1个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个。与上个统计周期相比，本次获监管机构特殊资格认定的药物数量与上个统计周期相同。 6月17日，CDE官网公示，礼邦医药的AP306胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。AP306是一种口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运，有望克服低磷饮食和磷结合剂治疗高磷血症的局限性，目前已完成针对慢性肾脏病高磷血症的II期临床研究。研究数据显示：在主要疗效终点，即从基线到治疗结束时血清磷平均值的变化方面，达到了统计学意义的下降，其中AP306组为-2.51mg/dL，其血清磷下降幅度明显高于碳酸司维拉姆组（-1.08 mg/dL）。AP306组最常见的不良事件为胃肠道反应，主要是腹泻。所有腹泻事件严重程度均为1/2级且大多数在2周内自行缓解。AP306组未报告严重不良事件。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内新药临床研发状态更新共计10条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、内分泌系统疾病、呼吸系统疾病和感染疾病共计5个领域。其中，化学药3个，生物药5个，细胞疗法1个，疫苗1个。 6月17日，驯鹿生物在2024年EHA年会上展示了伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤患者的临床数据。伊基奥仑赛注射液回输后中位随访时间7.46个月，12个月PFS率为84.4%，100%受试者均达到MRD阴性，其中71.4%受试者持续维持MRD阴性超过12个月；客观缓解率为100%，其中93.8%达到严格意义的完全缓解。国内新药研发进展情况（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知晚期胃癌是抗肿瘤新药研发的热点领域，伴随新药研发进展，免疫检查点抑制剂、抗体偶联药物等新药的使用，对临床试验设计和终点选择带来了挑战,现有指导原则尚不能涵盖。为给业界人员在临床研发路径和临床研究设计方面提供参考，提高临床研发效率，药品审评中心组织撰写了《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则》，现形成征求意见稿。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻海思科的破茧成蝶之旅国内的药企中，海思科是特别的存在，特别坚韧，也特别耐得住寂寞。如果纵观其整个发展历程，还会发现海思科在谋篇布局上费尽了心机。在仿制药时代，选择了肠外营养领域并做到了龙头位置；进入创新药时代后，又瞄准了麻醉药这一高壁垒作为先锋，继而投入PROTAC这类超前沿领域，不仅胆大而且心细。如今海思科创新药已进入全新阶段，十余年煞费心血之后终于迎来破茧成蝶。全面进军麻醉领域可以说，环泊酚救了此前摇摇欲坠的海思科。更多资讯，请阅读原文诺泰生物为何能在国内CXO中一枝独秀？国内CXO行业不得不面对一个残酷的事实，那就是无法阻挡的衰退。可以说，从疫情结束之后，这种衰退就无法避免。进入2024年之后，我们看到了地缘政治对一个行业的影响有多么巨大，尽管大洋彼岸的制裁还没落地，尽管落地的可能性也要打个问号，但不影响资本市场对中国整个CXO行业的绞杀。在这种氛围中，诺泰生物在资本市场的表现却一路高涨，丝毫未受地缘政治的影响，这是为何？踩中了风口在时代洪流当中，个人努力固然十分重要，但也要考虑历史进程。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0628创新药周报”，即可下载。

上市批准疫苗突破性疗法申请上市

2024-06-24

·医药观澜

2024年上半年中国近40款突破性治疗药物，77%用于癌症治疗

▎药明康德内容团队编辑自2019年中国国家药监局《突破性治疗药物工作程序》发布以来，近几年来每年都有不少新药进入了突破性治疗药物的名单。这个工作程序旨在加快开发针对严重疾病，且在前期临床试验中显示效果或安全性明显优于现有治疗手段的新药。 2024年上半年（截至6月21日），又有39款新药通过公示正式被纳入了这一名单。本文将对此进行分析，探讨其发展趋势并揭示其对于病患的影响。四年来，突破性创新药物数量持续增长自政策颁布以来，突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。 2021~2024上半年纳入CDE突破性治疗药物品种的新药项目数量 2021年上半年，入选药物数量为26项。到2022年这个数字上升到31，2023年上半年提高到35，而到了2024年上半年，入选药物数量达到了39项，创下新高。这一趋势表明了在创新药物研发领域的持续投入和成果，也预示了未来更多具突破性治疗潜力的药物将不断涌现。药物类型多样化，小分子和ADC占主力对2024年上半年入选的39个药物类型进行分析，可以看到类型的多样化。其中，小分子药物数量最多，占比38.5%（15项）。其次是抗体偶联药物（ADC），有10个。抗体类药物（含单抗、双抗）有8个，细胞和基因疗法有3个，此外还有一些核酸药物和多肽药物。 2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的药物类型分布进一步分析这10个ADC药物项目，以HER2和TROP-2为靶标的药物占据了一定比重，c-Met、Claudin18.2、 CD20等热门靶点也在其中，还包括一款EGFR×HER3双靶点的ADC药物。这些ADC药物主要用于治疗不同种类的肿瘤，如胆道癌、非小细胞肺癌、膀胱癌、卵巢癌和胃癌等。具体如下： 2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的ADC新药名单备注：时间截止6月21日，以CDE公示时间为准进一步分析15个小分子项目发现，它们的适应症以癌症为主。这些小分子药物包括KRAS抑制剂、PARP抑制剂、P13Kα抑制剂、BTK抑制剂、EGFR-TKI、ALK/ROS1抑制剂等，这些较为成熟的靶点有望在不同的癌症类型中发挥治疗潜力。具体如下： 2024年上半年被CDE纳入突破性治疗品种的小分子新药名单备注：时间截止6月21日，以CDE公示时间为准除了上述药物，礼邦医药的小分子新药AP306胶囊也于日前被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。癌症治疗的药物占比高达77% 对2024年上半年入选药物应用于治疗的疾病类型进行分析，最多的还是在癌症领域，占据了30个，占比高达77%。其中，用于治疗肺癌、乳腺癌和结肠癌/结直肠癌的项目数量居多。此外还包括膀胱癌、胆道癌、鼻咽癌、子宫内膜癌、卵巢癌以及一些血液癌症。这些突破性药物的研发不仅有望提高癌症患者的治疗效果和生存率，还有望改善患者生活质量，为患者带来新的希望。数据显示，随着突破性治疗药物工作程序的实施，越来越多的新药得到了监管部门的认定和鼓励。而通过加快新药研发进程和缩短上市时间，这些创新药物有望更早应用于临床，满足未满足的临床需求，为病患带来更好的治疗效果和生活质量。除了突破性治疗药物领域，2024年上半年，中国创新药领域还迎来了许多其它方面的进展。扫描下方二维码，您将可以获取由我们整理的《2024年上半年中国创新药发展白皮书》（限时下载）。本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

突破性疗法抗体药物偶联物

100 项与 AP-306 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性肾病	临床2期	中国	上海礼邦医药科技有限公司	2023-02-20
高磷血症	临床2期	中国	上海礼邦医药科技有限公司	2023-02-20

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05764590 (Company_Website) 人工标引	临床2期	高磷血症	55	AP306	鏇顧淵顧廠構製網蓋鏇(鏇衊鬱顧憲窪餘築齋鹽) = 積觸簾糧遞衊鑰齋顧簾選齋鏇鏇鬱築鑰網繭鹽 (壓淵鹽願襯構簾齋膚觸, -3.07 ~ -1.92) 更多	积极	2024-05-27
				Sevelamer carbonate	鏇顧淵顧廠構製網蓋鏇(鏇衊鬱顧憲窪餘築齋鹽) = 築遞製網襯憲網窪構夢選齋鏇鏇鬱築鑰網繭鹽 (壓淵鹽願襯構簾齋膚觸, -1.58 ~ -0.59)
NCT05764590 (PRNewswire) 人工标引	临床2期	高磷血症	55	AP306	繭選膚鑰鑰夢醖蓋壓網(顧鏇鏇艱構衊淵窪築鹹) = At the end of treatment, the effect size of serum phosphorus reduction from baseline for AP306 was clinically significant 遞淵窪糧醖廠獵鬱蓋繭 (鹽壓簾願遞繭簾廠選齋 ) 更多	积极	2023-12-13
				Sevelamer Carbonate
EOS789 (ASN2019)	临床1期	-	-	EOS789 50 mg	鬱顧淵觸築廠蓋鹹積鏇(網獵醖構鏇遞壓簾廠壓) = Eight patients had gastrointestinal disorders (2 patients in each group) 鏇夢膚鹽顧餘鑰構積鬱 (蓋築淵獵鏇夢獵獵製餘 )	积极	2019-11-05
				Placebo
ASN2018	N/A	高磷血症	-	EOS789	鏇廠築衊簾膚衊選淵醖(築艱鏇選壓廠積簾鏇範) = 壓艱獵選衊網遞構襯淵蓋簾選鑰遞顧製築夢選 (遞糧襯鑰簾鏇糧簾鹽選 )	积极	2018-10-23