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扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年第26期 目   录 政策解读 1. 国家医疗保障局：关于公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南等文件的公告 2. 中国人大网：中华人民共和国主席令第二十九号 3. 国家药监局：关于适用《Q3C（R9）：杂质：残留溶剂的指导原则》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告（2024年第76号） 4. 国家药监局药审中心：关于发布《中药口服制剂生产过程质量控制研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第33号） 5. 国家药监局药审中心：第七期“药审云课堂”培训报名通知及下期预告 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 血友病治疗药品销售分析 2. 血友病治疗药品销售品种分析 3. 重组人凝血因子Ⅷ零售放大市场销售品种分析 政策解读 1、国家医疗保障局：关于公布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及申报指南等文件的公告 根据工作安排，现将《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南》《谈判药品续约规则》以及《非独家药品竞价规则》正式公布。2024年7月1日-14日在我局国家医保服务平台（网址：https://fuwu.nhsa.gov.cn/）开通网上申报系统，请符合条件的申报主体予以关注。 相关文件请扫描上方二维码查看 2、中国人大网：中华人民共和国主席令第二十九号 根据中华人民共和国第十四届全国人民代表大会常务委员会第十次会议于2024年6月28日的决定：免去马晓伟的国家卫生健康委员会主任职务；任命雷海潮为国家卫生健康委员会主任。 3、国家药监局：关于适用《Q3C（R9）：杂质：残留溶剂的指导原则》国际人用药品注册技术协调会指导原则的公告（2024年第76号） 为推动药品注册技术标准与国际接轨，经研究，国家药品监督管理局决定适用《Q3C（R9）：杂质：残留溶剂的指导原则》国际人用药品注册技术协调会指导原则。具体信息请登录国家药监局官网查看。 4、国家药监局药审中心：关于发布《中药口服制剂生产过程质量控制研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第33号） 为促进中药产业高质量发展，指导开展中药口服制剂生产过程质量控制研究，提高中药质量可控性，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《中药口服制剂生产过程质量控制研究技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 相关文件请扫描上方二维码查看 5、国家药监局药审中心：第七期“药审云课堂”培训报名通知及下期预告 为进一步鼓励创新药研发，提高受理及审评效率，国家药监局药审中心计划就药物临床研究基本考虑、试验设计及发布的相关政策要求和技术指导原则进行解读，并拟于7月5日13:30-17:00采用在线平台举办第七期“药审云课堂”。培训面向全社会公开，欢迎研发企业、药品生产企业的注册及研发相关人员参加。具体信息请登录国家药监局药审中心官网查看。 相关文件请扫描上方二维码查看 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 海思科医药集团股份有限公司申报的1类创新药考格列汀片（商品名：倍长平）获得NMPA批准上市，该药适用于改善成人 2型糖尿病患者的血糖控制。  丹麦诺和诺德公司（Novo Nordisk A/S）申报的依柯胰岛素注射液（商品名：诺和期/Awiqli）获得NMPA批准上市，用于治疗成人2型糖尿病。  迪哲（江苏）医药股份有限公司申报的1类创新药戈利昔替尼胶囊（商品名：高瑞哲）通过NMPA优先审评审批程序，获得附条件批准上市，该药单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。 默沙东（MSD）的抗PD-1单抗帕博利珠单抗又一项新适应症上市申请获得NMPA批准。该药本次获批的适应症为：联合曲妥珠单抗、含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗，用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。 最近重磅临床 圣因生物1类新药SGB-9768注射液获得CDE临床试验默示许可，拟开发治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人 IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。  石药集团开发的基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液SYS6020获得临床试验默示许可，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。  驯鹿生物自主研发的全人源靶向GPRC5D的CAR-T产品RD118的新药临床试验申请（IND）获中国国家药品监督管理局（NMPA）默示许可，拟用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。  睿健医药帕金森管线产品NouvNeu001的IND申请获得美国FDA批准。  丹擎医药（Danatlas Pharmaceuticals）的PARG抑制剂DAT-2645片新药临床试验申请（IND）获得美国FDA批准。  艾威药业（IVIEW Therapeutics）1类创新药IVW-1001治疗干眼症的临床试验已在美国启动，进行首例受试者给药。IVW-1001是一种新型的TRPM8冷感受体激动剂，旨在治疗干眼症的体征和症状。  02 药企动态：市场动态 6月22日，普乐康医药获得双鹭药业4000万元人民币的股权投资，所募集资金将用于普乐康医药眼科临床药物管线的研发。 6月25日，嘉兴安帝康生物科技有限公司正式宣布已于日前完成超2亿元A轮融资，本轮由先声药业、华金投资与华金大道联合领投，老股东同创伟业、嘉兴新创创投持续加投，嘉睿未来之星、金沙江联合润璞医疗基金、文周投资、崧泽资本和顺杰健康跟投。 6月27日，拓济医药（Phrontline Biopharma）宣布完成超亿元Pre-A轮融资，由德诚资本独家投资。拓济医药专注于开发创新的抗体偶联药物（ADC），本轮融资后，拓济医药将加大研发投入力度，加快多个临床前管线推进，升级自有技术平台。 6月27日，港交所官网公示，科望医药、药捷安康两家生物医药公司递交了IPO申请。 零售品类数据洞见 01 血友病治疗药品销售分析 图1：2019-2023年血友病治疗药品零售（放大市场）销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 血友病属于一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，是由于体内凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因或凝血因子Ⅸ(FⅨ)基因缺陷，导致FⅧ或FⅨ缺乏，而使患者终身凝血功能异常，终身易于出血。如患者得不到标准规范的治疗，有很高的致残及致死率。而接受标准规范治疗的患者，可以相对正常的生长发育，避免残疾。  02 血友病治疗药品销售品种分析 图2: 2019-2023年血友病治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 补充所缺乏的凝血因子，即替代治疗，是血友病患者主要的治疗方式。因此，血友病治疗药品销售品种绝大部分为各类凝血因子。  03 重组人凝血因子Ⅷ零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2023年重组人凝血因子Ⅷ零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 2021年前，重组人凝血因子Ⅷ的主要销售企业为Takeda Manufacturing Austria AG（武田制药）。2021年，神州细胞工程有限公司的注射用重组人凝血因子VIII获批上市，迅速铺开市场。此外，山东泰邦生物制品有限公司、同路生物制药有限公司等国内企业的重组人凝血因子Ⅷ销售额占比也逐渐增加。 来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

近日，神州细胞可谓“双喜临门”。在其发布的2024年Q1业绩预增公告中，营收6亿元至6.2亿元，同比增长82.12%至88.21%，再次实现单季由亏转盈。不仅如此，根据此前公布的2023年报，其核心产品重组八因子安佳因销售额约17.8亿元，同比增幅超过77%，占据同类产品市场占有率第一。当国产创新药勇夺第一，神州细胞还将带给市场哪些惊喜？01杀出重围，年破20亿近在咫尺安佳因在获批之前，国内已有5款进口重组凝血因子VⅢ药品，分别为拜耳的拜科奇和科跃奇、百特的百因止、辉瑞的任捷，以及诺和诺德的诺易，且就其获批后一个月，又迎来另一款进口产品（韩国绿十字株式会社的绿茵芷）在国内获批入局。据药智数据显示，2020年，国内重组凝血因子VⅢ的销售额为11.68亿元，但市场基本被拜耳、百特和辉瑞把持，分别占市场份额的53.68%（6.27亿元）、27.65%（3.23亿元）和14.73%（1.72亿元）。安佳因是神州细胞的首款获批上市产品，在2021年7月获国家药监局批准用于治疗成人及青少年（≥12岁）血友病A患者出血的控制和预防，成为首个获批上市的国产重组人凝血因子VⅢ产品。面对进口药“前有强敌，后有追兵”的竞争格局，神州细胞的安佳因异军突起，在上市后首个完全年度销售额达10.23亿元，据神州细胞2023年报显示，安佳因销售额继续大幅增长，约为17.8亿元，同比增长超77%，已实现同类产品市场占有率第一，预计2024年有望破20亿元大关。正在向国际市场进军。神州细胞在开发安佳因的战略上，国际市场一开始就在其布局中，包括了成人预防治疗和儿童预防治疗两项临床研究，由于2020年IPO募集资金不足，并未执行，但在2021年又向特定对象发行股票募集资金且获证监会同意。图1 安佳因临床开发项目情况图片来源：神州细胞公告2023年1月，随着安佳因用于12岁以下儿童甲型血友病患者的新增适应症获批，神州细胞对安佳因在国内的开发基本结束，转战国际市场正在逐步推进中。值得一提的是，神州细胞针对重组八因子工艺过程中出现的杂质，开发出专用的亲和层析介质，大幅提高纯度和纯化收率，实现了高效产业化，一条生产线设计产量可达100亿国际单位（IU），接近全球数十厂家产量总和，且比活达7590-13340 IU/mg蛋白，高于国内外同类产品比活标准。截至目前，神州细胞已与印度、土耳其、印尼、斯里兰卡、巴西、巴基斯坦等合作伙伴签约，利用合作方在当地的临床、注册和销售经验，推动安佳因在当地商业化，且在2023年已分别向巴基斯坦、巴西、印度尼西亚和印度提交了注册申请。02创新结硕果，数量、种类双突破神州细胞首个产品安佳因在2022年为其带来10.23亿元的营收，但同时也让神州细胞的营收成为典型的单一产品结构，据2022年报显示，其全年总营收全部来自安佳因。一年“不见”，产品矩阵初具规模。随着安平希、安佳润和安贝珠等3款产品的获批上市，2023年，神州细胞已实现营收从单一产品向多产品的华丽转身，据2023年报显示，除了安佳因在重组蛋白药物领域实现了17.8亿元的营收外，其他3款产品合计在抗体药领域实现营收1.03亿元，不计新冠疫苗的营收，神州细胞产品2023年营收合计为18.83亿元，安佳因和其他3款产品分别占比为94.51%和5.49%。图2 神州细胞营收结构图片来源：神州细胞2023年报安平希是神州细胞获批上市的首个抗体药物，也是首个抗肿瘤产品，虽是参照利妥昔单抗（美罗华）研发的人鼠嵌合抗CD20单抗新药，但一级结构与美罗华不完全相同，并非生物类似药，在某些临床数据上甚至略优于原研药。据3期头对头临床试验结果显示，安平希（S-CHOP组：237人）和美罗华（R-CHOP组：118人）治疗弥漫大B细胞淋巴瘤患者的客观缓解率分别为94.5%和94.1%，此外，在总生存率上，安平希和美罗华分别为91.5%和90.1%。尽管两组间差异无统计学显著性意义，但非劣效性，让安平希在患者选择非生物类似药的情况下，有了替代原研药的实力，在2023年12月，成功进入国家医保目录。图3 安平希和美罗华头对头临床数据图片来源：神州细胞招股书另外2款产品中，安佳润为阿达木单抗生物类似药，安贝珠为贝伐珠单抗生物类似药，均在2023年6月获批，值得一提的是，神州细胞在开发2款生物类似药上下足了功夫，均是一次性获批原研药当时在国内获批的全部适应症，虽然在当年获批时间较晚，但均在2023年实现销售收入。创新药临床管线双突破。神州细胞在创新药管线上的产品较多，据招股书显示多达21款，但截至2020年5月，只有SCT1000、SCT800（安佳因）、SCT400（安平希）、SCT200、SCTI10A和ASCT510A等6款产品进入临床阶段。图4 神州细胞产品管线图片来源：神州细胞招股书到2023年12月，神州细胞创新药产品管线上，除了因新冠而新增的创新药产品进入临床外，也仅只有自主研发的IL-17单抗SCT650C，在澳大利亚被推进至临床阶段。随着安佳因在市场上的持续火爆，以及其他产品获批上市后对营收的助力，神州细胞有了加快创新药临床进程的底气，2024年1月以来，已有3款新药获批临床，分别为SCTC21C、SCTB35和SCTB14，值得一提的是，3款产品均为自主研发，其中SCTB35和SCTB14为双特异性抗体药。卧薪尝胆多年的神州细胞，在创新药管线产品临床进展上终于迎来数量和种类的双突破。03又一“爆款”在路上据神州细胞2023年报显示，在研产品中处于3期临床及以上的有2款，分别为上市申请获受理的SCTI10A和处于3期临床的SCT1000，其中，前者为PD-1单抗，后者为HPV疫苗，受PD-1/L1赛道的拥挤影响，即便是临近获批的SCTI10A，也挡不住还未NDA的SCT1000。HPV市场再生变。国产2价HPV疫苗的获批，已让国内甚至全球HPV疫苗市场有过一次从进口产品手中夺回市场的剧变，万泰生物的2价馨可宁，作为国产首款HPV疫苗，曾一度风光无限，2022年批签发量超2800万剂，沃森生物的2价沃泽惠，在2022年3月获批上市，当年也有498万剂的批签发量。然而，随着葛兰素史克2价HPV疫苗9-14岁女性两剂次接种程序的获批，以及默沙东9价HPV疫苗年龄的扩展，特别是接种者追求“高价疫苗高保护”的消费观念下，国产2价疫苗打响的价格战又一次引发市场关注，据资料显示，2024年3月，馨可宁在江苏的中标价为86元/支，相比之前中标价（329元/支），降幅达73.86%。SCT1000是全球首个进入临床的14价HPV疫苗，基于9价疫苗增加5个新价型（HPV35、39、51、56、59型），覆盖世界卫生组织评估的12个高危致癌HPV病毒型和2个最主要导致尖锐湿疣HPV病毒型。尽管还有一款国产15价HPV疫苗,是目前全球获IND批准最高价次疫苗，但在2024年3月才启动1期临床试验，因此，SCT1000成为最有潜在实力收割进口9价疫苗市场的选手，且对其他绝大多数国产HPV疫苗也能形成威胁。04结语曾靠多次募集资金推动临床进展的神州细胞，随着自我造血功能的逐渐增强，脚下的创新路也将越走越宽。参考来源：神州细胞公告、年报、招股书声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 金银花转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信） 阅读原文，是昨天最受欢迎的文章哦