Clascoterone

药智网/骎丹翼 过去几年，全球医药行业最令人意外的财富故事来自减肥药。一类原本主要用于糖尿病治疗的GLP-1药物，在解决减重这一巨大需求之后，不仅创造出数百亿美元级市场，也把礼来推上万亿美元市值。 如今，华尔街开始寻找下一个具有类似特征的市场：患者数量巨大、治疗时间漫长、消费者愿意自费，而且治疗效果能够被直接看到。 这一次，资本盯上的是脱发。 01 两款老药统治近30年的市场 雄激素性脱发治疗近30年来几乎一直围绕两款老药展开：米诺地尔和非那雄胺。米诺地尔可用于男性和女性，通过延长毛发生长期、促进毛囊活性增加毛发数量，但并不直接针对AGA最核心的雄激素驱动机制。外用制剂需要长期规律使用，停药后疗效逐渐消失，每日涂抹带来的头皮刺激、油腻和使用不便也影响长期依从性。 近年来，低剂量口服米诺地尔因此越来越多地被超说明书用于脱发，但其本质仍是一款系统作用的血管扩张药，心率加快、水肿和多毛等潜在不良反应需要关注。Veradermics开发的VDPHL01正是针对这一缺口，将米诺地尔开发为缓释口服制剂。2026年4月公布的男性模式性脱发II/III期研究纳入519例患者，治疗6个月后，每日一次和每日两次组目标区域非毳毛计数分别较基线增加30.3根/cm²和33.0根/cm²，安慰剂组增加7.3根/cm²；研究期间总体不良事件发生率与安慰剂接近，也未观察到治疗相关严重不良事件或心脏相关特别关注不良事件。VDPHL01的意义更多在于把已经存在的口服米诺地尔使用转变为具有标准剂量、完整临床证据和正式适应症的处方药。 非那雄胺则更直接针对男性AGA的致病机制。它通过抑制5α还原酶、降低二氢睾酮（DHT）水平，减缓毛囊微型化，但口服用药降低的是全身DHT。性欲下降、勃起功能障碍等潜在不良反应虽然总体发生率不高，却会影响部分患者长期用药的接受度，同时其在女性AGA中的应用也受到明显限制。 两款药由此构成了一个延续数十年的治疗格局：米诺地尔适用范围广，却存在疗效、便利性和依从性局限；非那雄胺机制更直接，却受到系统性抗雄激素作用和适用人群的限制。大量患者因此转向营养补充剂、低能量激光、富血小板血浆和植发等自费治疗，也为新一代药物留下了明确空间：要么保留抗雄激素疗效并减少全身影响，要么绕开现有机制，直接干预毛囊再生。 02 新一代脱发药的机制突围 如果说VDPHL01是在重新设计米诺地尔的使用方式，那么真正代表新一轮机制创新的产品，已经开始突破传统的“促生长”和“全身抗雄激素”框架。一类药物试图把抗雄激素作用限制在头皮局部，减少系统性激素影响；另一类则进一步转向毛囊再生、受体降解和全新的生物学靶点。 Cosmo Pharmaceuticals开发的clascoterone是目前最接近上市的代表。其5%外用溶液直接在毛囊局部阻断雄激素受体，与口服非那雄胺降低全身DHT不同，目标是在保留抗雄激素疗效的同时降低系统性影响。2025年12月，两项III期SCALP研究共纳入1465例男性患者，目标区域毛发计数均取得统计学显著改善，安全性总体与赋形剂组相近。Cosmo计划于2027年初向FDA提交上市申请。 中国开拓药业的KX-826采用相似策略，在2026年3月公布的关键性II/III期研究III期阶段中，1.0%每日两次组治疗24周后非毳毛计数较基线增加15.33根/cm²，安慰剂组增加4.68根/cm²，P<0.0001，公司正在推进上市申请。两款产品如果顺利获批，将验证一种新的AGA治疗模式：把抗雄激素治疗从全身作用推进到头皮局部干预。 围绕同一通路，开拓药业的GT20029进一步采用PROTAC技术直接降解雄激素受体，而不是简单阻断受体。男性AGA II期研究已经观察到毛发计数改善，代表抗雄激素治疗开始从传统受体拮抗延伸到靶向蛋白降解。 更具颠覆性的尝试来自完全不同的机制。 Pelage Pharmaceuticals的PP405通过调节毛囊干细胞代谢状态，试图重新激活休眠毛囊。IIa期研究中，78名受试者接受4周治疗，在脱发程度较高的男性患者中，治疗后第8周有31%出现超过20%的毛发密度增加，安慰剂组为0。虽然样本量和治疗时间都很有限，但这一项目的意义在于，它试图从“保护现有毛囊”进一步走向“重新启动休眠毛囊”。 2026年9月，Pelage进一步登记了II/III期AWAKEN研究，计划纳入约600名男性雄激素性脱发患者。研究将比较PP405 0.05%外用凝胶与赋形剂治疗24周的疗效，并继续随访至52周评估长期安全性。目前该研究尚未开始招募，但PP405已经从早期概念验证进入更大规模的后期临床开发阶段。 Absci的ABS-201则把生物药带入脱发治疗领域。这款靶向催乳素受体（PRLR）的抗体在首次人体试验中显示出至少65天的估计半衰期，未来理论上可能实现一年仅注射少数几次。目前公布的人体数据主要集中在安全性和药代动力学，真正的生发疗效尚未得到验证，后续概念验证数据将决定这一项目能否从机制想象进入临床现实。 AGA研发已经从米诺地尔和非那雄胺主导的旧框架，扩展到局部雄激素受体拮抗、PROTAC降解、毛囊干细胞再激活和PRLR抗体等多条路线。这个长期缺乏创新的市场如今第一次形成了具有明显机制差异的产品梯队，这正是资本市场重新评估脱发药商业价值的基础。 03 百亿美元级市场基础 脱发药重新受到资本市场关注，源于市场对其患者规模、支付能力和创新药商业空间的重新评估。 Veradermics在上市文件中估计，目前美国男性和女性模式性脱发治疗已经构成约90亿美元的年度商业市场，其中包括处方药、非处方治疗等现有支出。更值得注意的是，美国约有5000万男性和3000万女性受到模式性脱发影响，而Needham估计目前真正接受治疗的只有约1500万人。也就是说，一个已经达到90亿美元规模的市场，其治疗渗透率仍然只有相对有限的一部分。Cosmo给出的全球数字更大。公司在2026年半年报中将全球雄激素性脱发潜在人群估计为12亿-20亿，潜在市场规模约为280亿欧元。 消费者的支付意愿也早已得到验证。国际毛发修复外科学会此前估计，仅全球植发手术在2021年的市场规模就达到约45亿美元；最新调查显示，2024年接受非手术毛发修复治疗的人数又较2021年增加约30%。消费者已经在米诺地尔、非那雄胺、营养补充剂、激光、富血小板血浆以及植发之间投入大量资金。对于创新药而言，这些已经存在的消费支出构成了现成的商业基础，疗效明确、使用方便的处方药有机会把其中相当一部分重新吸引到正规药物治疗中。 正是在这一市场基础上，华尔街开始给领先脱发药物计算20亿-30亿美元级的峰值销售额。目前最接近上市的clascoterone就是最明显的例子。Jefferies预计，如果Cosmo能够找到具有足够商业能力的合作伙伴，这款药的全球销售额最高可能达到约30亿美元；另一份2026年估值模型则给予Breezula约25亿欧元的全球峰值销售额。 VDPHL01得到的销售预期同样已经进入重磅炸弹区间。Needham预计其峰值销售额可以达到20亿—25亿美元；在男性II/III期研究取得阳性结果以后，Citi进一步将2035年风险调整后的峰值销售预测从20亿美元提高到30亿美元。 这些数字看起来很大，但放回患者基数和现金支付模式中，并不需要极高的市场渗透率。美国约8000万模式性脱发患者中，目前约1500万人已经接受某种治疗。假设一款具有明显优势的新药最终只获得其中10%的患者，也就是150万人，如果平均每名患者每月贡献100美元收入，年销售额就可以达到18亿美元；达到200万名患者时，年销售额已经达到24亿美元，而这里还没有计算约6500万目前没有接受治疗的人，也没有包括美国以外市场。 脱发药更大的增长空间来自治疗渗透率提升。 一款在疗效、安全性或便利性上形成明显优势的产品，有机会把大量曾经放弃治疗或者从未进入正规治疗的人群带入市场。一款真正改善疗效、安全性或者使用便利性的产品，还可能把过去因为疗效有限、副作用、使用麻烦或者对现有治疗失望而放弃治疗的人重新带回市场。Absci正是按照这一逻辑计算ABS-201的潜在价值。公司根据消费者调查和专家访谈提出，如果ABS-201能够在26周实现每平方厘米增加30-35根毛发，同时保持一年只需少数几次注射的长效特征，仅美国模式性脱发潜在市场就可能超过250亿美元。这个数字揭示了这个赛道真正具有吸引力的地方：更好的产品有机会扩大整个市场，而不是简单重新分配现有市场。 04 资本定价与兑现窗口 资本市场已经开始提前为这轮脱发药创新定价。Veradermics在2026年2月上市时市值约13亿美元，到8月28日已经升至约41亿美元，半年多增长超过两倍；Absci同期市值约15亿美元，较2025年底约5.2亿美元的水平也出现大幅提升。两家公司目前都没有脱发产品上市，市场支付的主要是未来临床成功和商业化的预期。 不同资产之间的估值差异也十分明显。Cosmo目前市值约12亿美元，clascoterone已经完成III期研究并准备在2027年初提交美国上市申请；开拓药业截至8月底的市值约8亿港元，KX-826已经取得中国关键III期阳性结果。相比之下，尚处于早期人体临床阶段的Absci估值已经接近15亿美元。这些数字无法简单按照临床阶段排序，上市地点、商业化权利、公司其他资产以及历史执行记录都会进入定价，但它们清楚地显示出美国资本市场目前给予新型脱发资产相当高的预期溢价。 接下来一年也将进入密集兑现期。Veradermics预计在2026年下半年公布男性确证性III期Study 304顶线结果以及Study 302的12个月数据，女性II/III期Study 306将在2027年上半年读出；Absci预计2026年下半年首次公布ABS-201在模式性脱发患者中的概念验证数据，并在2027年初给出完整26周结果；Cosmo则计划在2027年初提交clascoterone的美国上市申请。尤其对于ABS-201，目前市场给予的估值很大程度上建立在机制和长效给药潜力上，真正的人体生发数据将第一次检验这种预期。 GLP-1药物真正改变减重市场的关键，并不仅仅在于患者数量巨大，而在于新一代产品把过去大量没有接受治疗、放弃治疗或者对现有疗法不满意的人重新带进了市场。脱发药如今面对的也是一个规模庞大、支付意愿已经存在、治疗渗透率仍然有限的市场。如果这一轮新药能够在疗效、安全性和使用便利性上跨过现有治疗的门槛，它们有潜力成为继GLP-1之后又一个被激活的“金矿”。沉寂近30年的脱发药市场，正在迎来一次真正检验其能否复制GLP-1式商业逻辑的机会。 往 期 推 荐 1 贝壳观察：行业观察 2 贝壳时刻 *声明：本稿件为转载，仅用于分享，不代表本公众号立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们将第一时间更正或删除，谢谢！

Laroprovstat 瑞舒伐他汀片由阿斯利康（AstraZeneca）开发，Laroprovstat代号AZD0780，为全球进展领先的口服小分子 PCSK9 抑制剂，用于降低成人原发性高胆固醇血症（含杂合子家族性高胆固醇血症）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 基本信息 靶点与作用机理 Laroprovstat（AZD0780） 靶点：PCSK9（前蛋白转化酶枯草溶菌素 9）C 端结构域（CTD） 作用机制：不同于PCSK9单抗，不直接阻断PCSK9与LDL受体结合；而是结合并稳定PCSK9 C端结构域，阻止PCSK9-LDL受体复合物向溶酶体转运、降解，保留肝细胞表面LDL受体数量，增强血液LDL-C清除。 药代特点：半衰期≈40 h，每日一次口服；口服生物利用度78.4%；高脂饮食对暴露无临床显著影响；主要经CYP3A代谢。瑞舒伐他汀钙 靶点：HMG-CoA 还原酶（胆固醇合成限速酶） 作用机制：竞争性抑制肝脏内胆固醇从头合成；上调肝细胞膜LDL受体，降低LDL-C、总胆固醇、甘油三酯，升高HDL-C。复方协同：瑞舒伐他汀抑制肝脏胆固醇合成；Laroprovstat增加肝细胞LDL受体数量，机制互补。I 期数据：瑞舒伐他汀20 mg + Laroprovstat 30 mg，可使初治受试者LDL-C自基线下降约80%；在他汀基础上，Laroprovstat可额外再降LDL-C约51%。 国内临床试验登记适应症：作为饮食控制的辅助疗法，可单独或联合其他降LDL-C疗法，降低成人原发性高胆固醇血症（含杂合子家族性高胆固醇血症）患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。 竞品分析 已上市 PCSK9 抑制剂（注射类） 其他口服小分子PCSK9（同赛道在研竞品） MK-0616（Enlicitide，默沙东）：口服小分子PCSK9抑制剂，II期临床，机制同属小分子结合PCSK9，是 Laroprovstat 最直接的竞品。 其他早期小分子PCSK9：多处于 I 期，数据弱于AZD0780。他汀单药/他汀+依折麦布 瑞舒伐他汀单药：降脂上限有限；高危患者常难以达标；肌肉、肝酶风险。 他汀+依折麦布：口服、便宜；但额外LDL-C降幅仅约15–20%，强效降脂不足。 研发进展 全球均未获批上市，仅处于临床试验阶段。 注册与受理信息 临床试验信息 专利情况 化合物核心专利：WO2020/150473A2（AstraZeneca，Laroprovstat化合物专利），预估2040年到期。 其他药品分享链接如下，欢迎点击查看： Ormeloxifene OTF慢性体重管理的新型药物-Tirzepatide 新型的非阿片类小分子镇痛药-Suzetrigine 奥麦利昔芬口腔薄膜立项调研报告 纳米技术双氯芬酸乳胶剂药学研究 2025年9月药品批准信息快讯（八）——利斯的明透皮贴剂分享 2025年9月药品批准信息快讯（九）——米托坦片分享 CDE-《化学仿制药参比制剂目录（第一百批）》（征求意见稿）[附: 药品分享——阿达苏(洛沙平吸入剂)] 药品分享-塞来昔布盐酸曲马多片 药品分享——伐莫洛龙口服混悬液 【药品分享】盐酸菲优拉生片 【药品分享】拉坦噻吗滴眼液 【药品分享】Baxdrostat 片 【药品分享】Omecamtiv Mecarbil缓释片 【药品分享】曲地匹坦（Rolapitant） 【药品分享】Zasocitinib 胶囊 【药品分享】甲磺酸阿帕替尼片 【药品分享】巴氯芬口服溶液 【药品分享】奥德昔巴特胶囊 【药品分享】扎维吉泮鼻喷雾剂 【药品分享】左羟丙哌嗪糖浆 【药品分享】利丙双卡因凝胶贴膏 【药品分享】司来吉兰改良型新药（缓释片） 【药品分享】复方甘菊利多卡因凝胶 【药品分享】盐酸索安非托片 【药品分享】地塞米松口溶膜 【药品分享】盐酸来罗西利片 【药品分享】马来酸噻吗洛尔凝胶 【药品分享】褪黑素颗粒 【药品分享】罗氟司特乳膏 【药品分享】盐酸芬戈莫德胶囊 【药品分享】示踪用盐酸米托蒽醌注射液 【药品分享】美洛昔康纳米晶注射液 【药品分享】Clasoterone 5%外用溶液 【药品分享】马来酸依那普利口服溶液 【药品分享】注射用双氯芬酸钠利多卡因 【药品分享】马来酸依那普利叶酸片—复方降压药 【药品分享】依曲帕米鼻喷雾剂—用于治疗成人阵发性室上性心动过速的可自行给药鼻喷雾剂 【药品分享】奥卡西平口服混悬液—一款可用于儿童的钠通道调节类抗癫痫药 【药品分享】泊沙康唑口服混悬液——一种常用的抗真菌药物 【药品分享】舒沃替尼片 【药品分享】依伏卡塞片——第二代口服拟钙剂 【药品分享】西诺氨酯片——第三代抗癫痫发作药物 【药品分享】匹妥布替尼片——非共价可逆 BTK 抑制剂（用于复发 / 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