JAB-8263

北京必诺达 · 注册科学观察 / 栏目一 / 第 006 期每日全球监管要点 2026-09-02 · 覆盖 2026-08 下旬至 09-01 · 整理：北京必诺达生物医药科技有限公司 编者按：本期聚焦 2026 年 8 月下旬至 9 月 1 日的全球监管动向。这十余天里，FDA 完成了一轮"五连批"式的密集放行，Moderna 拿下美国首个 mRNA 流感疫苗，欧洲与中国的制度界面也在同步演进；与此同时，英国对 Tavneos 的暂停与特朗普政府的定价框架，勾勒出市场准入正在收紧的另一条线。我们用"事实 + 一句专家视角"的方式，按 FDA、EMA、NMPA/CDE、细胞与前沿疗法、市场准入五个维度梳理，供国内注册与 BD 团队快速对齐。 壹FDA 重点 2026-09-01 美国首个 mRNA 季节性流感疫苗获批。Moderna 的 mFlusiva（mRNA-1010）历经约 20 个月的监管沟通与数据补充后获 FDA 批准，标志 mRNA 技术平台正式从新冠疫苗拓展至季节性流感这一体量更大的常规疫苗市场。流感是全球接种量最大的疫苗品类之一，mRNA 路线在新冠后积累了规模化生产与真实世界效力数据，此番获批等于把平台验证从"应急"推向"常规"。 专家视角　对国内 mRNA 疫苗企业最直接的信号是——审评路径已跑通，申报时应重点准备 CMC 一致性、免疫原性替代指标与季节性保护效力评价三套证据。 2026-08-31 原发性血小板增多症（ET）新增长效干扰素选择。FDA 批准 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于成人 ET，为这一骨髓增殖性肿瘤提供了间歇给药的干扰素路径，与既有羟基脲、阿那格雷等对症方案形成互补。 专家视角　长效干扰素的适应症从 PV 向 ET 延展，提示国内同类产品可在"给药频次优化 + 血细胞计数长期控制"的真实世界证据上建立差异化。 2026-08-31 真性红细胞增多症迎来 first-in-class 铁调素模拟肽。FDA 批准 Mimrylo（rusfertide，Takeda/Protagonist）用于 PV，VERIFY III 期临床应答率 76.9% 对 32.9%（p<0.0001），REVIVE II 期 69.2% 患者实现无需放血的红细胞比容控制，严重不良事件 3.4% 对 4.8%。美国 PV 患病人数约 4.4–5.0 万，是一个"小而确证"的罕见血液病市场。 专家视角　它把"缺铁调素—红细胞过度生成"这条机制轴变成了可成药靶点，对国内的同类多肽与罕见血液病布局有范式意义。 2026-08-27 每日一次单片剂 HIV 方案落地。Gilead 的 Bixlenvo（bictegravir 75mg / lenacapavir 50mg）获批用于病毒学抑制成人，ARTISTRY-1/2 支持 48 周维持抑制，是迄今最小的单片 HIV 治疗方案之一。lenacapavir 此前以半年皮下注射的长效方案引发关注，此次与 INSTI 合为一体的口服单片，进一步把"高耐药屏障 + 极小片"推向极致。 专家视角　胶囊抑制剂与 INSTI 的组合把"高耐药屏障 + 极小片"做到极致，国内长效/简化方案应参照其非劣切换与脂质参数的真实世界证据设计。 2026-08-27 首款口服皮肌炎药物。Priovant 的 Lisraya（brepocitinib，JAK1/TYK2 抑制）获批成人皮肌炎，罕见自身免疫病有了口服靶向选择。皮肌炎长期依赖糖皮质激素与免疫抑制剂的对症管理，口服小分子提供了可长期维持的替代路径。 专家视角　JAK 类在罕见自免的适应症拓展会继续加速，但黑框警告与感染风险的获益-风险评估模板值得国内同类申报提前对标。 2026-08-26 胰腺癌迎来首个广谱 RAS 靶向药。FDA 批准 Rasonque（daraxonrasib，Revolution Medicines）用于胰腺腺癌，靶向 RAS GTPase 家族多个突变亚型，本期"新药批准深度解读"专栏专文分析。这是 RAS 靶点从 G12C 单点突破走向广谱覆盖的转折点。 专家视角　这是 RAS 靶点从 G12C 单点突破走向广谱覆盖的转折点，对国内 KRAS G12D 等管线的立项与差异化定位影响深远。 2026-08-26 HER2 阳性胃食管腺癌一线新增联合方案。FDA 批准 zanidatamab 联合 tislelizumab（替雷利珠单抗）及化疗用于 HER2 阳性胃食管腺癌，总生存达 26.4 个月。双抗（zanidatamab 为 HER2 双特异性抗体）与 PD-1 抑制剂的联用，把胃癌一线治疗的生存标尺继续拉长。 专家视角　双抗 + 免疫 + 化疗的"三明治"组合正在重塑胃癌一线格局，国内同类产品应把"联合序贯与生物标志物分层"作为临床设计的优先项。 2026-08-25 新生儿 HIV 治疗缺口被填补。Tivicay PD（dolutegravir）获批用于体重≥2kg 的新生儿 HIV 感染，为首款面向该人群的二代 INSTI。新生儿 HIV 长期面临适用剂型与剂量证据的空白，该批准把成人验证充分的 INSTI 机制前移到最脆弱人群。 专家视角　儿科与新生儿适应症的"证据外推 + 剂量桥接"路径被再次验证，国内儿童药申报可借鉴其基于体重分层的暴露-效应论证。 2026-08-25 温抗体型自身免疫性溶血性贫血首款药物。Imaavy（nipocalimab-aahu）获批该适应症，拓展了新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂的疾病覆盖。FcRn 抑制剂已从重症肌无力、ITP 向更窄的罕见血免适应症渗透。 专家视角　FcRn 靶点从 MG、ITP 向更窄罕见血免适应症渗透，提示国内该赛道应从"广覆盖"转向"窄适应症 + 精准人群"的注册策略。 2026-08-19 首款 GSDIa 基因疗法加速批准。Genglycos（pariglasgene brecaparvovec，AAV8）获批 8 岁及以上 Ia 型糖原贮积症，III 期每日玉米淀粉摄入减少 31%，详见"细胞与前沿疗法"节。 专家视角　以替代终点（玉米淀粉减量）加速放行、附条件确证是 FDA 在 CGT 领域的典型操作，国内基因治疗应预研"替代终点 + 长期真实世界监测"的注册证据链。 贰EMA CHMP 2026-09-14 至 09-17 CHMP 下一次全体会议。9 月议程将集中处理多项新活性物质与适应症扩展，是下半年欧盟批准节奏的关键节点。本月的科学建议（SA）结论往往决定了后续全体会议能否顺利过会。 专家视角　国内企业若以欧盟为出海首站，应在 9 月前完成 CHMP 前科学建议（SA）的闭环，避免把问题留到全体会议阶段。 2026-07 亮点：眼部植入与口服 IL-23R 双双获推荐。Susvimo（眼内植入，新生血管性 AMD）与 Icotyde（首款口服 IL-23 受体药物，斑块状银屑病）获 CHMP 正面意见。前者以"植入装置 + refill"改变湿性 AMD 的给药范式，后者把银屑病治疗从注射生物药拉向口服小分子。 专家视角　给药装置创新（植入）与口服小分子（IL-23R）正在同时挤压传统注射生物药，国内同类产品需在给药便利性与依从性证据上提前布局。 Enhertu + Perjeta 一线 HER2 阳性乳腺癌获推荐。依据 DESTINY-Breast09，疾病进展或死亡风险降低 44%（HR 0.56），已获欧盟委员会正式批准。ADC 从后线单药走向一线联合，是乳腺癌治疗标准整体前移的标志性事件。 专家视角　ADC 联合方案把一线 HER2+ 乳腺癌的治疗标准整体前移，国内 ADC 临床设计应把"一线头对头"而非"后线单药"作为差异化突破口。 2026 H1 PRIME 优先药物计划上半年纳入数创纪录。先进疗法在新入选项中占比突出，反映 EMA 对 ATMP 的倾斜仍在加强。PRIME 的核心价值在于更早、更密集的滚动沟通，帮助申办方在关键节点前纠偏。 专家视角　拟出海欧盟的国产创新药，尤其是细胞与基因治疗，应尽早评估 PRIME 资格，以换取更密集的滚动沟通。 Pfizer/Valneva 莱姆病疫苗获 EMA 受理，为全球首款进入审评者。标志着莱姆病这一长期无疫苗可用的领域进入监管实质阶段。莱姆病在欧美呈地域性高发，疫苗若获批将填补一大空白市场。 专家视角　疫苗出海欧洲应关注 EMA 对真实世界效力与长期保护持久性的额外要求，不同于 FDA 的效价桥接思路。 arimoclomol 与 trilaciclib 在欧盟面临关键听证。两款已在美国获批的产品需在欧盟层面论证其获批合理性，反映 EMA 对部分"美国先批、欧洲后评"品种的审慎态度。同一分子在两大监管区的结论分化，正成为跨国申报的常态风险。 专家视角　同一分子在欧美审评结论可能分化，国内企业做全球同步开发时应预设"区域证据差异"的沟通预案，而非假定海外获批即可平移。 叁NMPA/CDE 2026-08-31 国家药监局同日批准 5 款创新药。涵盖丽康奇塔单抗（丽珠，中重度斑块状银屑病皮下制剂）、纬利妥米单抗（智翔金泰，≥三线 R/R 多发性骨髓瘤）、酒石酸凡瑞格拉替尼（和黄，FGFR2 融合/重排晚期肝内胆管癌，附条件）、甲磺酸氘申艾替尼（同源康，EGFR 19DEL/L858R 伴 CNS 转移 NSCLC 一线，附条件）、盐酸伊可白滞素片（杨森，中重度斑块状银屑病及儿童）。单日 5 款、覆盖肿瘤/自免/罕见病的结构，说明国内优先审评审批已进入"常态高密度"阶段。 专家视角　单日 5 款、覆盖肿瘤/自免/罕见病的结构，说明国内优先审评审批已进入"常态高密度"阶段，注册团队应把"附条件批准 + 上市后确证"作为标准路径来规划。 2026-08-20 立康可泮胶囊获批 PNH。成都盛迪的富马酸立康可泮（恒优达）用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人。PNH 是典型的补体通路疾病，国内补体抑制剂的供给正在从"无药"走向"多选择"。 专家视角　补体通路药物的国内放行加速，提示同类管线在溶血控制终点与长期安全性数据库上要与全球标准对齐。 2026-08-12 替恩戈替尼附条件获批胆管癌。药捷安康的捷恩泰（1 类创新药，优先审评）用于 FGFR2 融合/重排晚期胆管癌。FGFR2 融合作为胆管癌的 driver 亚型，已完成"检测—入组—获批"的闭环。 专家视角　FGFR2 融合作为胆管癌的 driver 亚型已完成"检测—入组—获批"闭环，国内应同步建设伴随诊断与中心实验室的标准化能力。 CDE 8 月下旬连发两项关键技术指导原则征求意见。8-24《药物浓度-QTc 临床研究技术指导原则》、8-28《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则》，叠加 7 月底 ICH M15（模型引导的药物研发）实施建议。这三项文件分别从心脏安全、罕见神经肌病临床设计、定量药理三个维度细化了技术标尺。 专家视角　心脏安全（C-QTc）与罕见神经肌病临床设计的细化，意味着国内新药的"非临床—早期临床—确证"技术标尺正在快速与国际对齐，申报资料应提前按新模板自检。 2026-08-19 CDE 就细胞与基因治疗"先锐计划"征求意见。定位为 CGT 注册加速通道，与 818 号令（生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例）形成政策协同。"先锐计划"实质是把 CGT 的沟通前移、审评提速制度化。 专家视角　"先锐计划"实质是把 CGT 的沟通前移、审评提速制度化，细胞治疗企业应把"先锐 + 关爱计划-延伸"作为组合拳纳入注册路线图。 2026-08-13 CDE 将 JAB-8263 片纳入"关爱计划-延伸"试点。加科思的这一品种进入监管加速通道，是"关爱计划-延伸"在肿瘤小分子领域的又一落地案例。该计划面向临床急需、证据尚未充分的品种，以更前置的沟通换取更快的准入路径。 专家视角　"关爱计划-延伸"正从概念走向常态化落地，国内同类肿瘤小分子若符合临床急需定位，应尽早评估试点资格、把沟通节点前移。 2026-09-01 国家药监局发布药品全品种信息化追溯公告。追溯范围覆盖除原料药、医用氧、医疗机构制剂外的所有药品，要求持有人等主体落实全链条追溯责任。这是"重点品种追溯"向"全品种追溯"的扩面。 专家视角　追溯从"重点品种"扩到"全品种"，直接推高 MAH 的数据系统改造成本，国内企业应尽快对照梳理并预留与监管平台的数据接口。 肆细胞与前沿疗法 2026-08-19 首款 GSDIa 基因疗法加速批准。Genglycos（AAV8，一次性）获批 8 岁及以上 GSDIa，III 期主要终点每日玉米淀粉摄入减少 31%；但低血糖（<70mg/dL）范围内血糖值百分比均值增加 3%，提示血糖控制仍有波动。作为代谢类罕见病基因治疗，FDA 以替代终点加速、附条件确证。 专家视角　FDA 以替代终点加速、附条件确证，并要求长期监测——这是代谢类罕见病基因治疗的标准放行范式，国内 AAV 产品应预研"小样本 + 10 年真实世界"的合规结构。 2026-08 FDA 定稿 CGT 开发问答指南（36 问答）。系统回应非临床、临床设计、CMC、监管会议等困惑，在鼓励与抬高门槛间平衡。36 个问答几乎覆盖了 CGT 申报从临床前到上市后全流程的高频疑点。 专家视角　36 问答是 CGT 申报的"避坑手册"，国内企业应逐条映射到自家 CMC 与临床方案，尤其是载体批次一致性与长期随访设计。 2026-08-19 CDE"先锐计划"与 818 号令协同。为 CGT 产品临床研究与注册上市提供更快路径。政策窗口已开，但"快"不等于"松"。 专家视角　政策窗口已开，但"快"不等于"松"——注册策略上仍要把 CMC 可比性与临床终点合理性做扎实，避免重蹈部分品种被要求补充长期数据的覆辙。 2026-08-20 南京团队 iPSC 衍生心肌细胞治疗心衰登《Nature Medicine》。为迄今最大规模 iPSC 衍生心肌细胞治疗心衰临床研究。iPSC 从实验室走向心血管大适应症，规模化生产与细胞身份一致性成为产业化的关键门槛。 专家视角　iPSC 从实验室走向心血管大适应症，国内应关注其细胞身份一致性、致瘤性监测与规模化生产工艺这三道 CMC 关卡。 伍市场准入 2026-09-01 英国 MHRA 暂停 Tavneos 对新患者使用。因获益不再大于风险、数据完整性存疑，现有患者设 6 个月管理撤市期，正式撤销为 2027-03-01，呼应欧盟上月撤销。Tavneos（avacopan）用于 ANCA 相关血管炎，其撤市是"数据完整性"导致跨国品种翻车的又一案例。 专家视角　数据完整性（data integrity）已成为跨国品种"翻车"的高频原因，国内出海品种必须把源头数据治理前置到临床阶段，而非申报前夕补课。 2026-09 特朗普政府将 9 家中型药企纳入最惠国（MFN）定价框架。细节仍在磋商，未涵盖此前 17 家大型药企的核心条款。MFN 的核心逻辑是把美国药价锚定到全球最低水平国家的水平。 专家视角　MFN 若落地将重塑美国市场定价预期，依赖美国收入的国产创新药 BD 估值模型应加入价格折扣情景的压力测试。 2026-09-01 中国推进药品全品种追溯。与 MHRA 的"撤市"方向相反，国内在"准入 + 全程可追溯"上同步加码。追溯体系的完善，本质上是把监管触角从"批出来"延伸到"管全程"。 专家视角　国内监管逻辑正从"批出来"转向"管全程"，MAH 的质量主体责任与数字化追溯能力将成为继临床价值之后的第二道竞争力。来源：FDA、EMA、NMPA/CDE 官网；Medscape、Fierce Pharma、Citeline、Phirda、RegMedNet、东方财富、制药网、regsci.cn、智慧芽等公开报道，A/B/C 三级标注见证据层。本期整理：北京必诺达生物医药科技有限公司。

CGT 供应链 · 每周行业热点每周行业热点推送 细胞与基因治疗（CGT）及生物医学新技术领域 · 热度 Top 14 检索周期：约 2026-08-23 — 2026-08-30  本期聚焦 临床与注册进展、基因与外泌体疗法监管及安全、政策法规与区域产业支持、产业链与先进制造、资本与并购动态 五个重点方向，筛选近一周热度最高的 14 条动态。 1【临床突破】博生吉安科 PA3-17（CD7 CAR-T）进入关键二期，全球首款 CD7 靶向 CAR-T 冲向上市 2026-08-27 ▎事件内容 据安科生物公告及公开报道，安科生物参股公司博生吉安科研发的 PA3-17 注射液（靶向 CD7 的自体 CAR-T 细胞产品）已被纳入国家药监局突破性治疗品种，目前进入关键性 II 期临床试验，预计2026年9月完成二期临床并准备申报生产，有望2027年底实现产业化、推进上市。PA3-17 是全球首款获得新药临床试验批准（IND）的靶向 CD7 自体 CAR-T，将 CAR-T 首次带入 T 细胞肿瘤（T-ALL / T-LBL）这一长期"禁区"，是继 CD19、BCMA 之后 CAR-T 拓展到 T 细胞靶点的重要突破。已披露的 I 期注册临床数据显示：成人复发/难治性 T 淋巴母细胞白血病/淋巴瘤患者中 ORR 达 85%、MRD 阴性完全缓解（CR）率高达 95%。2026年3月，其儿童青少年适应症 IND 已获 NMPA 批准。▎参考来源https://ankebio.com/display_2972.html 值得关注 CD7 是 T 细胞肿瘤高表达靶点，传统 CAR-T 因“自相残杀”长期无法成药，PA3-17 通过特殊工程化设计破局，标志国产 CAR-T 从“跟跑 CD19/BCMA”走向“原创靶点”前列。若顺利获批，有望成为全球首款获批的 CD7 CAR-T，打开 T 细胞肿瘤这一空白市场，并直接拉动上游制备与质控产能需求；但突破性治疗并非上市保证，关键二期数据、安全随访与商业化制备仍是硬仗。 2【政策法规】CDE“关爱计划-延伸”首次纳入细胞疗法：九芝堂美科 hBMMSC 进入试点 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）依据《罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划-延伸”）申报指南》公示，拟将九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司申报的“人骨髓间充质干细胞注射液（hBMMSC）”纳入“关爱计划-延伸”试点，公示期截至2026年9月4日；拟开发适应症为自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）。这是“关爱计划”自2026年5月29日发布以来首次纳入细胞疗法，此前公示的两款入选产品（加科思JAB-8263、三之健SZJ0107）均为小分子化学药。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/c5e79f73a0617dc4c2f449ee7d580c00 值得关注 “关爱计划-延伸”是CDE针对罕见病药物设立的研发鼓励与优先沟通机制。此次首次纳入细胞疗法，释放三个关键信号：①罕见病监管倾斜从“小分子”拓展到“CGT全谱系”；②aPAP等超罕见呼吸系统疾病监管路径打通；③干细胞药物从“研发提速”进一步走向“定向培育+罕见病优先”双轮驱动。对国内干细胞企业（北科生物、博雅干细胞、汉氏联合等）是重要政策风向标，未来更多罕见病适应症的干细胞项目有望进入关爱计划。 3【政策法规】科技部发布《人工智能医学影像研究伦理指引》（我国首部） 2026-08-27 ▎事件内容 8月27日，科技部发布《人工智能医学影像研究伦理指引》，是我国首部针对人工智能医学影像研究制定的伦理治理专项文件，覆盖研究设计、数据采集、模型训练、临床验证、应用部署等全生命周期。核心要点：①数据来源合规性（知情同意、去标识化、隐私保护）；②公平性与非歧视性；③透明性与可解释性；④风险评估与持续监测；⑤责任主体分配；并与医学研究伦理审查办法、人类遗传资源管理条例、生物安全法衔接。▎参考来源https://www.most.gov.cn/kjbgz/202608/t20260827_197206.html 值得关注 指引是国内 AI 医学影像研究领域的第一部伦理文件，强调的“公平性、可解释性、持续监测”将推动医疗 AI 从“算法驱动”向“伦理治理驱动”转型。对 CGT 等精准医疗企业（AI 辅助病理诊断、AI 预测治疗反应等场景）同样受约束，也对生物医药数据库建设（影像组学+多组学）提出更高合规要求。   4【监管里程碑】FDA 将 Deramiocel（Capricor 外泌体/细胞疗法）审评期延长至 2026-11-22 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，Capricor Therapeutics 宣布 FDA 已延长其外泌体/细胞疗法 Deramiocel（CAP-1002，心球来源细胞衍生物）生物制品许可申请（BLA）的 PDUFA 目标行动日期，由原 8月22日延至 2026年11月22日。延期的直接原因是 Capricor 提交了 BLA 重大修正案——纳入 III 期 HOPE-3 研究 24 个月开放标签扩展数据，并据此将拟议适应症收窄至上肢功能（HOPE-3 主要终点）。FDA 将此次提交认定为重大修正案，需额外 3 个月审评，BLA 在原框架下继续审评，无需重新申报。Deramiocel 由健康供体心球来源细胞（CDCs）组成，通过释放外泌体改善杜氏肌营养不良症（DMD）患者肌肉纤维化与心脏功能。▎参考来源https://www.globenewswire.com/news-release/2026/08/24/3349793/0/en/capricor-therapeutics-announces-extension-of-pdufa-target-action-date-as-fda-continues-review-of-deramiocel-bla.html 值得关注 Deramiocel 是全球首款外泌体/细胞外囊泡疗法 BLA，其审评走向是外泌体药物监管路径的“风向标”。7月29日 FDA 咨询委员会以 9:3 投票反对其心肌病适应症有效性，但投票聚焦心肌病、对上肢功能（主要终点）方向性支持。本次延期并以“收窄适应症”重新申报，显示 FDA 与企业在持续互动中求同。最终结果将直接影响外泌体作为“细胞衍生物”独立成药路径的确立，对工程化 MSC 外泌体等同类企业具强示范意义。 5【政策法规】北京“十五五”药品安全及高质量发展规划发布，细胞与基因治疗被列为前沿重点 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，北京市药监局正式公开发布《北京市“十五五”时期药品安全及高质量发展规划》（京药监发〔2026〕155号，2026年8月25日印发）。《规划》将“细胞与基因治疗”明确列为需重点支持的前沿与未来产业方向，提出构建“产学研检医”协同创新生态，聚焦细胞与基因治疗、罕见病治疗、儿童用药等领域全程指导、精准服务；设定“创新药械获批上市数量”预期性指标由“十四五”的42个提升至85个以上；建立对细胞与基因治疗、脑机接口、医用机器人等创新产品的上市后风险会商机制；并将细胞与基因治疗药物监管科学纳入市级科技计划，支持参与相关国家标准与行业标准研制。这是继北京2024年12月《加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》及2026年8月《促进CGT高质量发展若干措施（征求意见稿）》之后，市级层面对CGT的又一系统性战略部署。▎参考来源https://www.beijing.gov.cn/zhengce/zhengcefagui/202608/t20260828_4841248.html 值得关注 北京作为全国医药创新高地，以“十五五”五年规划层级将CGT单列重点支持，并配套85+创新药械获批目标与上市后风险会商机制，释放出“既鼓励创新、又守住安全”的明确监管信号。对CGT企业而言，这意味着北京在临床试验提速、审评沟通、成果转化与监管科学研究上的资源倾斜将持续加码，亦与江苏、深圳等地形成CGT专项政策“竞合”格局，利好在京布局的研发与CDMO主体；但“上市后风险会商”也提示CGT产品全生命周期监管趋严，企业需前置规划药物警戒与风险管理体系。 6【政策法规】江苏出台生物医药三年行动计划，明确将细胞和基因治疗列为重点攻关领域 2026-08-26 ▎事件内容 8月26日，江苏省工信厅正式对外发布《江苏省促进生物医药产业高质量发展三年行动计划》（苏工信等七部门 2026年8月20日印发），目标到2028年全省生物医药产业规模、创新药械数量保持全国领先。行动计划部署八大行动，在“关键核心技术攻关”中明确围绕细胞和基因治疗、大分子抗体药、小分子创新药、创新中药等重点领域，持续部署省科技计划项目，支持重点企业牵头组建创新联合体；在“审评审批优化”中提出推动药品临床试验审批时限从60日压缩至30日、落实外商投资企业从事人体干细胞与基因诊断治疗技术开发应用；并支持医疗机构按规定开展免疫细胞、干细胞和基因治疗临床研究。▎参考来源https://www.suqian.gov.cn/cnsq/cyzc/202608/44573b91eeed4d8fa7fdc150ce8df81b.shtml 值得关注 江苏是国内 CXO 与细胞基因治疗企业聚集高地（苏州 BioBAY、泰连锡集群）。此次以省级三年行动计划将 CGT 单列为重点攻关领域，并配套临床试验提速、数据贯通、外资准入等实措，释放明确的产业与监管友好信号。对上游（载体、试剂、设备、质控）与 CDMO 是确定性订单与资金利好，也预示更多省份可能跟进出台同类 CGT 专项支持政策。 7【IND受理】上海跃赛 UX-GIP001（iPSC 神经祖细胞）再获 CDE 受理，难治性癫痫赛道 2026-08-27 ▎事件内容 2026年8月27日，CDE 数据显示上海跃赛生物科技有限公司 UX-GIP001 注射液新药申请获受理，受理号 CXSL2600921，承办日期 2026-08-27，注册分类为1类治疗用生物制品。UX-GIP001 是一款 iPSC 来源抑制性神经祖细胞治疗产品，针对脑内 GABA 能中间神经元缺失的核心病理，通过将 iPSC 定向分化为功能性抑制性神经祖细胞、移植后重建脑内抑制性神经环路，治疗药物难治性癫痫。该产品已于2026年4月8日获 CDE 临床试验默示许可（CXSL2600259），并早于2026年3月获 FDA IND，成为全球首个用于癫痫治疗的 iPSC 细胞疗法、实现中美"双批"；本次新受理标志其在国内申报进程进一步推进。▎参考来源https://www.toutiao.com/article/7678567722686464527/ 值得关注 癫痫是常见严重神经系统疾病（全球约7000万、中国约1000万患者，约30%为药物难治性）。UX-GIP001 以"神经环路修复"替代"对症治疗"，是 iPSC 路线在神经发作性疾病的重要验证。对国内 iPSC 企业（士泽生物、霍德生物、中盛溯源等）在神经领域的布局具示范意义，亦呼应 CGT 从肿瘤向神经适应症拓展的行业趋势。 8【基因治疗安全】REGENXBIO RGX-121（亨特综合征 AAV 基因疗法）再遭 FDA 临床搁置 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，REGENXBIO 披露 FDA 对其亨特综合征（MPS II）基因疗法 RGX-121（clemidsogene lanparvovec，AAV 载体）发出新的临床搁置。起因是在 CAMPSIITE 研究中，对约3—6年前接受鞘内/脑室内给药的受试者开展扩展 MRI 监测时，5名受试者脊柱 MRI 发现无症状的小结节或囊性灶（研究者判定非严重、放射科认为可能良性），目前均无相关临床症状且神经评估稳定或改善。公司表示这些发现可能限于亨特综合征项目本身，需更长期随访与数据分析，短期内不再预期重新提交 BLA。这是 RGX-121 在2026年的第二次监管挫折。▎参考来源https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1590877/000119312526363786/rgnx-ex99_1.htm 值得关注 AAV 基因疗法的中枢神经系统（CNS）递送安全性再被置于聚光灯下。该事件与此前 RGX-111（MPS I）因受试者颅内肿瘤、检见 AAV 载体基因组整合至癌基因（PLAG1）而搁置存在关联，提示颅内 AAV 递送的长期致癌风险监测仍是行业核心议题。对国内布局 AAV 基因治疗（尤其 CNS 适应症）的企业，强化载体整合风险评估、长期影像随访与获益-风险沟通是必答题；也为载体衣壳选择与给药途径的差异化设计提供警示。 9【政策认知】国家卫健委发布会：白血病不再是不治之症，CAR-T 等细胞治疗获官方肯定 2026-08-23 ▎事件内容 8月21日，国家卫生健康委举行新闻发布会，北京大学人民医院主任医师张晓辉表示，随着靶向治疗、免疫治疗、造血干细胞移植等技术进步，白血病不再是“不治之症”，多数患者可达到完全控制甚至治愈。其指出，对难治患者医生可综合运用精准化疗、以 CAR-T 为代表的细胞治疗、靶向药物治疗以及终极手段造血干细胞移植。张晓辉还介绍了中国创造的急性早幼粒白血病“上海方案”（维甲酸+砷剂）及造血干细胞移植“北京方案”，称中国在相关领域已从跟跑、并跑走向领跑。该表述经人民日报、央广网等官媒于8月23日广泛报道。▎参考来源https://www.toutiao.com/article/7677048394501669439 值得关注 这是国家卫健委层面以发布会形式明确将 CAR-T 列为白血病综合治疗手段之一，对公众认知与支付/医保端讨论具正向引导作用。对 CGT 行业而言，监管与卫生主管部门对细胞治疗的公开肯定，有助于缓解“野蛮生长”担忧、为后续合规商业化与支付体系打通营造舆论基础；亦呼应 818 号令后临床研究备案加速落地的政策基调。 10【IND 受理】江西北正“人源羊膜 3D 间充质基质细胞注射液”获 CDE 正式受理 2026-08-25 ▎事件内容 8月25日，江西北正干细胞生物科技有限公司自主研发的 1 类治疗用生物制品“人源羊膜 3D 间充质基质细胞注射液”新药临床试验申请（IND）正式获 CDE 受理，受理号为 CXSL2600907。该产品采用人源羊膜组织来源，结合 3D 培养技术制备，属间充质基质细胞（MSCs）再生医学方向，拟用于组织修复、抗炎抗纤维化等场景。这是继脐带、宫血、脂肪等来源 MSC 之后，羊膜来源 3D 间充质基质细胞进入监管通道的新动向。▎参考来源https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/8aa0e51ed25dfe24c7594c0e82a130ed 值得关注 羊膜来源 MSC 兼具免疫特权和规模化潜力，3D 培养有助于提升批次均一性与活性。该产品受理延续了国内 MSC 类 IND“高频获批/受理”趋势（肝硬化、糖尿病足、卵巢功能不全、脑卒中等多适应症并进），反映间充质基质/干细胞药物正快速从实验室走向临床申报。对上游（无血清培养基、3D 培养耗材、质控表征）形成稳定需求。 11【资本并购】PTC 以 1.11 亿美元破产拍卖赢得 Sangamo 法布里病基因疗法 ST-920 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，PTC Therapeutics 在破产拍卖中以 1.11 亿美元赢得 Sangamo Therapeutics 处于 BLA 阶段的法布里病（Fabry disease）基因疗法 ST-920（isaralgagene civaparvovec，AAV 载体）。ST-920 基于 Sangamo 的 AAV 平台，已在临床中显示出持久的 α-半乳糖苷酶 A 表达，其 STAAR 研究数据支持加速批准路径。此次收购使 PTC 在罕见病基因治疗管线中获得一款临近商业化的资产。▎参考来源https://www.cgtlive.com/view/ptc-wins-sangamo-fabry-gene-therapy-bankruptcy-auction 值得关注 在资本寒冬与biotech破产重整频发的背景下，临近 BLA 的 AAV 基因疗法以 1.11 亿美元被“抄底”，凸显优质后期基因治疗资产的内在价值与并购退出逻辑。对国内基因治疗企业而言，一方面提示“平台+后期资产”的估值韧性，另一方面也反映 AAV 赛道在支付与产能之外的资本整合窗口正在打开，CDMO 与载体供应商可关注收购方整合后的产能重配。 12【IND受理】CDE 公示 SR604 注射液（上海莱士）：先天性凝血因子Ⅶ缺乏症 AAV 基因治疗 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，CDE公示将上海莱士血液制品股份有限公司申报的 SR604 注射液拟纳入“关爱计划-延伸”试点。SR604 是一款基于 AAV 载体的基因治疗产品，拟开发适应症为先天性凝血因子Ⅶ缺乏症（罕见出血性疾病），公示期截至2026年9月4日。先天性 FⅦ 缺乏症为常染色体隐性遗传出血性疾病，目前国内缺乏针对性有效治疗手段。同日 CDE 密集公示4款关爱计划延伸项目（SR604/GLB-005/培元明目丸/hBMMSC）。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/a8646368a44742771b628586e61eb6c1 值得关注 上海莱士作为国内血液制品龙头，本次进入 CGT 领域系重大战略转型。SR604 若成功获批，将成为国内首个针对先天性 FⅦ 缺乏症的基因治疗产品，对国内布局 AAV 基因治疗的企业（信念医药、天泽云泰、纽福斯、方拓生物、朗信生物等）是积极信号；“关爱计划-延伸”已成 CDE 罕见病药物鼓励常态化通道，从小分子拓展到细胞与基因治疗。 13【政策法规】CDE 发布《全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》 2026-08-28 ▎事件内容 8月28日，CDE发布《关于公开征求〈全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》，征求意见时限为自发布之日起1个月（截至9月28日）。该指导原则适用于化学药品及治疗用生物制品的 gMG 治疗药物研发，主要讨论确证性临床试验设计要点：明确治疗目标分类（改善症状 vs 改善临床结局）、推荐 MGFA 分型 II-IVa 型用于改善症状类、IVb/V 型用于改善临床结局类、主要疗效指标首选 MG-ADL 评分、双盲治疗期3-6个月+长期12个月以上安全性评价、儿童 gMG 采用 ICH E11 外推策略等。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/989de4a6a9bdf38ff60a1f921b2c613f 值得关注 这是国内首个针对全身型重症肌无力（gMG）的临床试验技术指南，填补了我国在该罕见病领域的方法学空白，与 FDA 的灵活性指导、EMA 正在制定的概念文件形成“中国明确具体—美国灵活—欧盟跟进”的三方格局。全球已批准7款 gMG 新机制生物制剂（3款补体C5+3款FcRn+1款CD20），国内已6款获批，新指南将提升后续研发科学性与监管沟通效率，对涉及自免/神经领域的 CGT 企业（如自免 CAR-T）亦有重要参考。 14【政策法规】CDE 发布《药物浓度-QTc 临床研究技术指导原则（征求意见稿）》 2026-08-24 ▎事件内容 8月24日，CDE发布《关于公开征求〈药物浓度-QTc 临床研究技术指导原则（征求意见稿）〉意见的通知》，征求意见时限为自发布之日起1个月（截至9月24日）。该指导原则适用范围与 ICH E14 一致，主要关注创新药临床研发阶段的 C-QTc 研究，旨在提供设计、实施、数据分析和结果解读建议，鼓励在剂量递增临床研究阶段通过嵌套式设计开展 C-QTc 研究，C-QTc 阴性结果可豁免 TQT 试验。▎参考来源https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/77085aae69c2d59b829839cf7377f107 值得关注 C-QTc 研究的 ICH E14 框架在中国正式落地，是我国2017年加入 ICH 后该体系本土化的标志性文件。C-QTc 研究相比传统 TQT 可减少样本量、降低成本、缩短研发周期，对国内创新药企业具有直接价值；也意味着中国创新药 QT 安全性评价标准已与国际接轨，对创新药出海申报（I/II 期同步开展 C-QTc 可减少海外重复研究）提供制度保障。  CGT供应链 · 行业研究助手 内容来源附于每条末尾，仅供行业研究参考