KQ-2003

2025年，中国免疫细胞治疗领域在政策扶持与技术创新双轮驱动下，继续驶入发展的快车道。多项关键政策落地开花，重磅临床进展接连涌现，国产创新力量全球瞩目。今天，就和我们一起回顾2025年激动人心的行业“高光时刻”，洞见未来发展脉络！ Jan 1月 1月2日，NMPA官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法「艾米迈托赛」获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这是国内首款获批上市的干细胞疗法。 《Cell》发布“Best of 2024”，2篇系治疗领域的文章均来自中国团队。其中由徐沪济教授、杜冰教授和刘明耀教授领衔的团队使用靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T疗法TyU19（由邦耀生物开发），不仅避免了排斥风险，还攻克了异体通用型CAR-T开发的关键技术壁垒：患者免疫系统对异体细胞的排异。在对3例难治性和复发性自身免疫性疾病（包括1例免疫介导的坏死性肌炎和2例系统性硬化症）患者的临床试验中，TyU19显著改善了患者症状，并且表现出良好的耐受性，展示了通用型CAR-T疗法的巨大治疗潜力。 Feb 2月 海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局印发公布了首批按生物医学技术转化应用的项目名单，其中包含多款干细胞疗法。 2025年2月14日，驯鹿生物宣布，中国香港卫生署已正式受理其CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）的新药上市许可申请（NDA)，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。这是香港卫生署首次正式受理国产CAR-T细胞产品的新药上市申请。 Mar 3月 3月13日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）显示，永泰生物开发的扩增活化的淋巴细胞（爱可仑赛注射液）拟纳入优先审评，用于原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群的治疗，有望成为国内首个获批上市的CIK（细胞因子诱导的杀伤细胞）疗法。 Apr 4月 4月7日，北京市医疗保障局、北京市卫健委、北京市药品监督管理局等九部门联合发布《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》，其中指出：高质量建设国际医药创新园区，启动建设北京临床研究中心，聚焦医学人工智能、细胞和基因治疗、合成生物等前沿领域开展全球领先的临床研究和技术转化。 May 5月 5月16日，Cytiva与深研生物达成战略合作，就深研生物自主研发的EuLV基于稳定细胞系的慢病毒载体生产系统，双方整合各自优势资源，打造从实验室研发到规模化生产再到商业化的高效全链条解决方案，共同推动中国细胞与基因治疗产业在关键技术的突破。 Jun 6月 6月3日，新景智源生物科技（苏州）有限公司（以下简称新景智源），一家专注于实体肿瘤TCR-T免疫细胞治疗药物的研发企业，宣布与百济神州签署了非独家许可协议, 将向百济神州授权一项公司自主研发的抗原特异性的TCR分子的权益，用于百济神州开发基于iPSC平台的下一代通用型细胞治疗药物。 6月25日，科济药业宣布，舒瑞基奥仑赛注射液（产品编号：CT041，一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品）的新药上市申请（NDA）已正式提交至中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE），用于治疗Claudin18.2表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌（G/GEJA）患者。据我们所知，舒瑞基奥仑赛注射液是全球首款且唯一一款提交NDA的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞产品。 Jul 7月 7月22日，科弈药业宣布，与美国生物医药企业ERIGEN LLC达成战略合作，双方签署了关于科弈药业自主研发的全球首个并联增强型双靶向CAR-T细胞治疗产品KQ-2003（靶向BCMA/CD19）的独家海外授权许可协议。 7月30日，国家药品监督管理局正式批准上海恒润达生生物科技股份有限公司（以下简称“恒润达生”）申报的1类创新型生物制品-雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱，英文商品名：HICARA）的新药上市申请，作为我国首款完全自主研发的针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的 CD19 CAR-T 产品，其获批不仅填补了国产 CAR-T 在该领域的空白，更标志着中国免疫细胞治疗技术迈入自主可控的全新阶段，为更多亟待满足的临床需求提供了解决方案。 Aug 8月 吉利德旗下Kite宣布以3.5亿美元收购专注开发体内CAR‑T（in vivo CAR‑T）疗法的Interius BioTherapeutics，标志着这一颠覆性技术正加速进入主流视野。体内CAR‑T因其“现货化”生产模式，无需细胞采集和淋巴细胞清除化疗，极大降低治疗门槛，为CAR‑T的大规模临床应用打开新局面。更重要的是，该技术在自身免疫疾病治疗上的潜力，吸引赛诺菲、诺华、阿斯利康、艾伯维、安斯泰来等全球巨头竞相布局，持续推高赛道热度。 值得一提的是：中国体内CAR‑T创新正加速崛起：国内企业已率先完成基于mRNA‑LNP技术的体内CAR‑T临床试验获批，覆盖多发性骨髓瘤、系统性红斑狼疮、重症肌无力等适应症；同时，慢病毒靶向递送路线也在临床验证中取得完全缓解案例。中国Biotech不仅深度参与全球合作，还打造自主平台，凭借底层技术积累和庞大临床资源，有望在下一代CAR‑T赛道实现全球领先。 Sep 9月 全球生命科学领域的先行者Cytiva（思拓凡）与致力于推进可放大、高成本效益的细胞与基因疗法（CGT）生产的TTP旗下公司Cellular Origins达成合作，旨在变革细胞疗法的生产方式。通过将Cytiva的自动化Sefia平台与Cellular Origin的自动化机器人平台Constellation相结合，CGT生产商将能够将生产规模放大到工业水平，而无需改变发现阶段或临床试验期间使用的工艺。这两个系统将无缝对接，提供完整的数字互联，包括质量控制系统、完全远程进行的数字控制和分析。可免去人工干预各个CGT生产步骤的必要，有助于推动自动化和生产效率新标准的落地。 Oct 10月 2025年10月10日，国务院总理李强签署国务院令，公布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，2026年5月1日起实施。《条例》旨在规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用， 加速新技术临床转化应用落地。 Nov 11月 国家药品监督管理局（NMPA）正式批准重庆精准生物技术有限公司自主研发的CAR-T细胞药物——“普基奥仑赛注射液”（商品名：普利得凯）上市。该药是中国首个获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞药物，标志着我国在血液肿瘤细胞治疗领域实现一大突破，不仅填补了国内相关适应症的临床空白，更打破了国外技术垄断，为全球儿童白血病患者提供了具有中国特色的创新治疗方案。 Dec 12月 12月7日，国家医保局联合人力资源社会保障部正式发布首版《商业健康保险创新药品目录》，明确将于2026年1月1日起实施。5款商业化CAR-T药物均在内首版商保创新药目录，有望提高商业化CAR-T药物的可及性，惠及更多患者。 ✦ ✦ Cytiva支持了多款中国CAR-T疗法的上市。Cytiva作为细胞治疗领域的重要推动者，正以其卓越的技术和服务，助力这一前沿医疗技术的蓬勃发展。 Cytiva新的集成式模块化、数字化平台提供了具有高度灵活性的应用软件，可以通过选择所需的用户参数根据不同的试剂和起始样本来执行多个工作流程。 简单、自动、灵活的特点为用户节省成本、提高生产成功率。 完善的合规文件支持让用户有信心遵循经过验证的商业化路径，帮助提前实现突破性疗法，成功实现商业化！ ✦ ✦ 扫描下方二维码 了解细胞治疗整体解决方案的更多内容 声明：本文为作者原创首发，严禁私自转发或抄袭，如需转载请联系并注明转载来源，否则将追究法律责任

（根据公开资料整理，不能保证数据、文字的完全正确，不代表作者个人观点，也不作为投资建议，投资风险及亏损自担！） 我们今天就从，作用机制、生产方式、临床应用，几个大的方面，来扒拉扒拉这几个技术路线。 再分析分析，它们商业化前景、管线布局，还有一些个潜力公司。 一、先说先点概念啊，这几个药物的核心定义，还有产生作用的机制： 大概是“桥梁作用”、“精确的导弹”、“现货导弹”，的几个概念上的区别。 比如，三个药物，都是通过激活T细胞，来杀伤肿瘤，但是，作用的逻辑原理，却是截然不同的，这是我们理解上边几个技术路线的差异的起点。 1，TCE药物： 它是人工设计的双特异性抗体，就像一个“分子桥梁”，可以实现同时结合肿瘤细胞表面抗原（如CD19、BCMA、GPC3），还有T细胞表面CD3受体，直接将T细胞“拽”到肿瘤细胞旁边来实现激活，杀伤（牛逼吧？）。 这个药物不需要用基因技术来改造，就是依赖抗体，还有抗原结合的天然免疫反应，作用范围很广范（可覆盖多个肿瘤细胞），但是用药效果，或许还是要依赖患者体内T细胞数量，还有T细胞的活性。 2，再来说说经常听到的CAR-T细胞疗法：这个药物的逻辑是，“定制化的基因改造后的T细胞”（比较拗口）。 大概意思是，先从患者体内，提取自己的T细胞，然后要通过病毒载体导入“嵌合抗原受体（CAR）”基因（含肿瘤识别域、信号传导域），使得T细胞可以获得“精准识别肿瘤”的“雷达”（可以理解为，让警察认识小偷）。然后把这些细胞扩增后，再输入回患者体内。 CAR-T细胞可长期存活，并形成免疫记忆，就可以在患者体内持续杀伤肿瘤。 它是“活的细胞药物”，自带靶向与杀伤双重功能。 3，通用型CAR-T疗法（UCAR-T）： 我们可以理解为是“现货型的、基因改造后的T细胞”。 先用健康供体的T细胞（不是来源于患者自身的），通过CRISPR等基因编辑敲除了这些T细胞TCR（避免移植物抗宿主病GVHD）和HLA（降低宿主抗移植物反应HVGR），然后再导入CAR基因，就坐成了“即开，即用型”的CAR-T产品。 它既保留了CAR-T的核心作用机制（经过基因改造，也具备靶向杀伤能力），但通过“非自身供体来源，加标准化生产”，就能结论传统的自体CAR-T的“定制化”，价格高，不太高量产的痛点。 二、还有就是，上述这几个技术路线的生产方式，包括了，“工业化量产”，“患者定制”，“供体标准化”，几个模式。 上述的几种模式，制备成本，还有药物的可及性，是有极大的不同的。 也就是说，生产方式的差异，直接决定了成本、周期与患者可及性，这是上述几个技术路线，商业化路径存在差异化的关键因素。 比如，TCE药物，属于“即用型生物药”，能够通过重组DNA技术，实现大规模工业化生产，无需患者样本，生产周期仅数周，成本较低（比如，已上市Blincyto产品，大约是10万美元/一个疗程）。 CAR-T细胞疗法：就是属于“患者定制化产品”。 要经历“T细胞采集→基因改造→体外扩增→回输”全流程，生产周期4到8周，技术难度大，生产成本极高（国内已上市产品约120万元/疗程，全球均价超37.3万美元）。 通用型CAR-T疗法： 能够采用健康供体T细胞，加上基因编辑，通过标准化工艺工业化量产，生产周期缩短至数周，成本较自体CAR-T降低60%（预计10-20万元/疗程），可批量库存备用。 三、从临床应用的作用去理解，上述这几个技术路线：应该是，“短期缓解”，“长期治愈”，“可及性优先”的差异 上述几个疗法，在疗效、安全性、适用人群上的分化，决定了各自的临床定位。 有的不是业内的投资者，可能会感觉从从表面看起来，也没有啥“大的不同”。 可能是非专业投资者，不太能够理解是“短期肿瘤控制、缩小的效果”，还有“长期疗效、安全性、可及性”的差异到底有多大。 1. 在传统的优势领域，血液肿瘤领域，CAR-T细胞疗法，可谓是“金标准”，长期治愈的潜力最强。 比如，传奇生物的Carvykti（BCMA CAR-T）治疗复发、难治性多发性骨髓瘤的中位无进展生存期达28个月，完全缓解率（CR）超70%； 国内复星凯特的阿基仑赛注射液，治疗大B细胞淋巴瘤的CR率大约50%。 优势是免疫记忆能够防复发，劣势是副作用大（细胞因子释放综合征CRS、神经毒性发生率高）、还有就是非量产的模式，导致制备周期长（无法用于病情进展快者）。 TCE药物：或许是一些个患者的“补充选择”: 短期缓解快、安全性好。 例如，安进的Blincyto（CD19×CD3双抗）治疗急性淋巴细胞白血病，数天内起效，CRS多为1到2级（轻中度）； 维立志博LBL-034（GPRC5D×CD3双抗）治疗多发性骨髓瘤ORR达90%（优于已上市TALVEY的64%）。优势是即用型、适合病情急迫者，劣势是，长期疗效或许有限（难形成免疫记忆，易复发）。 那么跟上边两个疗法相比， 通用型CAR-T疗法，或许可以说是“未来方向”。 目前临床试验中，科济药业CT0596（BCMA UCAR-T）治疗多发性骨髓瘤ORR达50%，CT1190B（CD19/CD20 UCAR-T）治疗淋巴瘤ORR达66.7%。 优势是无需等待自体T细胞采集，劣势是疗效略低于自体CAR-T（目前数据来看）、潜在排斥反应风险（虽然药物经过基因编辑，但是仍需监测后续的不良反应）。 2. 我们知道，免疫药物，还是要能进入实体瘤市场，还有大的自身免疫病种，才有好的商业价值。 TCE药物：目前来看，对于实体瘤治疗的潜力还是比较大的。 比如，时迈药业CMD011产品（GPC3×CD3双抗）目标是治疗肝癌。 低剂量（10μg/kg）即达疾病控制率可以达到100%（3例部分缓解，加1例稳定）； 维立志博研发的LBL-034（EGFR×CD3双抗）目标是治疗结直肠癌进入临床。 自身免疫病中，Blincyto治疗类风湿关节炎临床缓解率约50%，优势是可调动全身T细胞清除低表达致病抗原的细胞。 CAR-T细胞疗法中，近期对实体瘤领域的突破，效果也是显著的（科济药业Claudin18.2 CAR-T治胃癌ORR 68%），自身免疫病显示治愈潜力（系统性红斑狼疮长期缓解率80%），但副作用与制备周期限制普及。 通用型CAR-T疗法：目前聚焦肿瘤，尚未进入自身免疫病临床。 四、上述三种药物的商业化路径，会存在差异分化，呈现短期CAR-T主导、中期通用型CAR-T与TCE渗透、长期TCE领跑的趋势。 来看短期，大约5年内： 预计还是CAR-T占据主导地位（2030年全球预计218亿美元），但通用型CAR-T（2030年预计100亿美元）与TCE药物（2030年预计300亿美元）的市场容量也会快速提升。 来看长期（2030年到2035左右）： TCE药物会成为核心方向（2035年预计1200亿美元），通用型CAR-T会因为制造端的优势达到350亿美元，届时，CAR-T产品或许会因为高成本，导致市场逐步下滑（2035年预计100亿美元）。 2. 核心企业的管线布局与技术迭代 CAR-T：血液瘤优化（复星凯特Yescarta生产周期缩至18天、成本降40%），实体瘤突破（科济药业Claudin18.2 CAR-T治胰腺癌中位PFS 8.7个月）。 通用型CAR-T：技术核心是基因编辑（CRISPR敲除TRAC/β-2微球蛋白/NKG2A，如科济“THANK-u Plus®”平台），适应症从血液瘤向实体瘤扩展（CT0596治骨髓瘤、CT1190B治淋巴瘤）。 TCE药物：多靶点设计（双抗/三抗）+遮蔽肽技术（如康小强CMDE005治结直肠癌），血液瘤巩固优势（维立志博LBL-034 ORR 90%），实体瘤突破“冷肿瘤”（时迈CMD011治肝癌）。 五、TTce的赛道龙头与管线布局 1. CAR-T细胞疗法：商业化成熟龙头 传奇生物：Carvykti（西达基奥仑赛）全球销售额2024年超9.63亿美元，2025年前三季度13.32亿美元（全年预计20亿美元），产能1万剂/年，北美工厂通过FDA核查。 复星凯特：Yescarta本土化生产周期缩至18天、成本降40%，2025年纳入商保后患者自付或降至30万内。 科济药业：Claudin18.2 CAR-T治胃癌II期达终点（ORR 68%），北美工厂过FDA核查。 2. 通用型CAR-T疗法：基因编辑与现货化先锋 科济药业：CT0596（BCMA UCAR-T）I期ORR 50%，CT1190B（CD19/CD20 UCAR-T）I期ORR 66.7%，2026年计划启动注册临床。 传奇生物：与ERIGEN LLC授权合作KQ-2003（BCMA/CD19双靶UCAR-T），获1500万美元近期付款+13.2亿美元里程碑款。 3. TCE药物：双抗技术与实体瘤突破者 维立志博：LBL-034（GPRC5D×CD3双抗）I期ORR 90%（800μg/kg组），细胞因子释放水平较TALVEY低50%，2025年ASH年会数据亮眼。 时迈药业：CMD011（GPC3×CD3双抗）治肝癌I期疾病控制率100%（低剂量10μg/kg），CMDE005（EGFR×CD3双抗）用遮蔽肽技术治结直肠癌，为全球前二进入临床同类产品。 最后我们做个总结： 作为创新药的投资者，为啥“感觉几个疗法没有大的不同”？ 觉得这几个疗法“没大的不同”，本质或许是，这几个药物，都是通过“激活T细胞”杀伤肿瘤，短期肿瘤缩小效果可能部分重叠。 但是具体到每个治疗路径的深层次差异化，还是存在的： 未来，TCE技术或许会因为“安全性，加可及性，还有突破实体瘤潜力”成为主流，通用型CAR-T补位自体CAR-T的可及性短板，自体CAR-T聚焦高端长期治愈需求。 上述三个技术或许并不是替代关系，而是开启了“分层治疗，复合诊疗”的肿瘤免疫的新时代。 （全文完）