UBT-251

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（9 月 6 日—9 月 12 日）全球共有 99 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 2 款首次获批上市，2 款首次申报上市，9 款首次登记 III 期临床，31 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-9-13 15:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 34 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 1 款首次在境外获批上市，3 款首次在境外登记 III 期临床，12 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 1 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批。 1、拜耳：一线疗法！重磅口服肺癌新药获批上市 当地时间 9 月 9 日，拜耳宣布塞伐艾替尼（Sevabertinib）获 FDA 加速批准作为 HER2 突变型非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗方案。 截图来源：企业官网 此次批准是基于正在进行的 I/II 期 SOHO-01 试验的结果，该试验旨在评估塞伐艾替尼在晚期 HER2 突变型 NSCLC 患者中的疗效和安全性。 试验结果显示，在初治患者中，ORR 为 75%，其中 6% 的患者达到完全缓解，70% 的患者达到部分缓解，且 73% 的缓解者维持缓解至少 6 个月。Sevabertinib 的安全性与既往研究结果一致。 此次加速审批意味着拜耳必须继续通过上市后验证性研究来证明 Sevabertinib 的临床疗效。这将可能取决于正在进行的 III 期临床试验 SOHO-02 的结果，该试验旨在评估 Sevabertinib 与标准疗法在未经治疗的晚期 HER2 突变型非小细胞肺癌患者中的疗效。  Sevabertinib 是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可有效抑制突变型 HER2，包括 HER2 外显子 20 插入和 HER2 点突变。 Sevabertinib 每日两次口服，推荐剂量为 20 mg，随餐服用，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。2025 年 11 月，Sevabertinib 在美国实现全球首批，适应症为用于治疗携带 HER2 激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期或转移性非鳞状 NSCLC 成人患者。2026 年 4 月，该适应症落地中国。 Insight 数据库显示，在口服 HER2 靶向肺癌一线疗法的竞争上，Sevabertinib 的竞争对手主要是勃林格殷格翰的宗艾替尼（Zongertinib），该药已于今年 2 月和 5 月先后在美国和中国获批用于治疗存在 HER2 酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除的局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者的一线治疗。    申报上市 1、罗氏：首个且唯一！眼科单抗新适应症申报上市 当地时间 9 月 10 日，罗氏宣布，美国 FDA 已授予 Enspryng®（satralizumab）治疗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格。 罗氏新闻稿指出，如果获得批准，Satralizumab 将成为首个也是唯一一个用于治疗 MOGAD 的疾病修饰疗法。FDA 预计将于 2027 年 1 月 10 日前就 MOGAD 的批准做出决定。 截图来源：企业官网 MOGAD 是一种罕见的自身免疫性疾病，患者的免疫系统会错误地攻击中枢神经系统的部分组织。它可导致视神经、大脑和脊髓突然受到攻击，进而造成视力丧失、意识混乱、肌肉无力和残疾。目前，尚无获批的 MOGAD 治疗方案。   Satralizumab 是罗氏布局的一款 IL-6R 单抗，于 2020 年 8 月获 FDA 批准上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 成人患者。2026 年 6 月，FDA 授予该药治疗甲状腺眼病（TED）的优先审评资格。 此次是 Satralizumab 第二次获得 FDA 优先审评资格，主要是基于 III 期 METEOROID 研究的积极结果，该研究表明 Satralizumab 能够为 MOGAD 患者带来持续且具有临床意义的改善。 相关结果在 2026 年 4 月举行的美国神经病学会（AAN）年会上被公布。 数据显示，与安慰剂相比，Enspryng 显著降低了 68% 的新发复发风险（p=0.0025），Enspryng 治疗组 48 周时无复发患者比例为 87%，而安慰剂组为 67%。Enspryng 在关键次要指标方面也取得了显著改善，包括年复发率、MRI 病灶活动度和补救治疗的使用情况。 METEOROID 研究的安全性数据与 Enspryng 十余年的临床试验数据以及其在视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 上市后的经验数据一致。    临床动态 1、诺华：AOC 疗法首个 Ⅲ 期临床失败 当地时间 9 月 8 日，诺华宣布，Del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良症（DM1）患者的全球 III 期 HARBOR 研究未达到其主要终点。 Del-desiran 是诺华通过收购 Avidity Biosciences 公司获得的三种抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法之一。根据 Insight 数据库， HARBOR 研究也是 Del-desiran 的首个 Ⅲ 期临床。 来源： 诺华官网 DM1 是一种进行性、多系统、异质性神经肌肉疾病，由 DM1 蛋白激酶 (DMPK) 基因中 CTG 重复序列的扩增引起。DM1 患者可能出现一系列内科和全身症状，包括肌强直、肌肉无力和手部功能障碍，这些症状会影响日常生活、独立性和生活质量。 Del-desiran 是一种在研 AOC，旨在靶向 DM1 的根本病因。Del-desiran 包含一种靶向肌肉的单克隆抗体，该抗体与转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合，并与一种小干扰 RNA (siRNA) 偶联，旨在诱导致病毒性 DMPK 信使 RNA (mRNA) 的降解。Del-desiran 已获得美国 FDA 授予的孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法资格，以及欧盟授予的孤儿药资格。 HARBOR (NCT06411288) 是一项全球性 III 期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估 Del-desiran 在约 150 名 DM1 患者中 54 周的疗效和安全性。受试者被随机分配接受 Del-desiran 或安慰剂治疗，每 8 周一次。 HARBOR 研究评估 Del-desiran 对 DM1 多个功能方面的影响。主要终点为视频手部张开时间（vHOT，一种新型手部肌强直测量指标）。关键次要终点包括：通过握力及定量肌肉测试（QMT）总分评估的肌肉力量；通过 DM1-Activ 评估的日常生活活动能力；以及通过 10 米步行/跑步测试（10 mWRT）评估的活动能力和身体功能。 研究结果显示，在主要终点 vHOT 方面， Del-desiran 未显示出与安慰剂相比具有统计学意义的显著改善。在次要终点和探索性分析中观察到了临床活性。HARBOR 研究的安全性结果与先前公布的数据基本一致。诺华正在评估完整的 HARBOR 数据集，并将与卫生监管机构合作，确定 Del-desiran 最合适的研发路径。 2025 年 10 月，诺华以 120 亿美元收购 AOC 赛道的领跑企业之一 Avidity  Biosciences，获得了三种 AOC 。除了 Del-desiran，诺华还正在推进 Delpacibart zotadirsen（Del-zota）用于治疗携带可进行外显子 44 跳跃突变的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者。诺华已向美国 FDA 提交 Del-zota 用于治疗杜氏肌营养不良症的上市申请，并获得了 FDA 的优先审评资格。 此外，基于近期积极的 I/II 期生物标志物数据，诺华计划与 FDA 会面，讨论另一种 AOC 疗法  Delpacibart braxlosiran（Del-brax）用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的后续计划。 2、科伦博泰：一年两次超长效 TSLP 单抗全球 II 期研究成功 9 月 8 日，科伦博泰宣布 SKB378/WIN378 治疗哮喘的全球性临床试验的 II 期部分（POLARIS-1）在中期分析中取得了积极结果。结果显示，SKB378/WIN378 每年两次给药方案，可以改善肺功能和控制关键炎症标志物水平。详细数据将在即将召开的医学会议上公布。 SKB378/WIN378 是科伦博泰与和铂医药合作开发的一款靶向胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的新型全人源超长效单克隆抗体，其全球权益（不包括大中华区及部分东南亚和西亚国家）于 2025 年 1 月以 NewCo 形式被授权给 Windward Bio。 SKB378/WIN378 是目前已知唯一一款通过结合 TSLP 上的两个独特表位来阻断其信号通路的在研药物，能够干扰 TSLP 与其两个共受体在上皮细胞表面的结合，以此实现治疗哮喘、慢性阻塞性肺疾病等多种免疫性疾病的目的。该抗体经过工程化改造，具有更强的效力、延长的半衰期及效应功能沉默。在 I 期研究中，SKB378/WIN378 的平均半衰期长达 55.0-65.8 天，而已上市 TSLP 抗体的半衰期为 19.9-25.7 天。 POLARIS-1 是合作伙伴 Windward Bio 开展的一项无缝衔接的全球性 II/III 期临床试验。II 期部分为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，为期 48 周，旨在评估 SKB378/WIN378 的三个剂量水平在未控制中重度哮喘患者中的药代动力学、安全性、免疫原性和药效学活性，同时评估其对肺功能和气道炎症生物标志物的影响，并为 III 期研究的剂量选择提供依据。 II 期部分共入组 147 例患者，超出初始 120 例的入组目标。本次中期分析基于前 98 例患者的数据。 结果显示，SKB378/WIN378 单次给药后第 24 周，患者的肺功能显著改善，且与哮喘急性发作相关的关键炎症标志物水平显著降低。 第一秒用力呼气容积（FEV1）呈现剂量依赖性均值增加，平均增加 174 mL，最高达 176 mL (经安慰剂校正后的均值增幅最高达 256 mL，p=0.033）。 呼出气一氧化氮分数（FeNO）呈剂量依赖性均值降低，最高降幅达 24 ppb（降幅百分比为 43%，p=0.006）。 血嗜酸性粒细胞计数（EOS）均值降低，最高降幅达 200 cells/µL（降幅百分比为 51%，p<0.0001）。 上述效应最早于第 2 周即接近最大值，并持续至第 24 周。 SKB378/WIN378 耐受性及安全性良好，至数据截止日期，未观察到治疗相关严重不良事件、退出或停药。治疗组与安慰剂对照组的不良事件发生率相当。注射部位反应发生率低于 1%，抗药物抗体（ADA）发生率为 2%（该指标用于评估免疫原性），未观察到 ADA 对 SKB378/WIN378 的药理学特征产生影响。在该研究中，SKB378/WIN378 的半衰期最长达到 75 天，进一步支持每年两次给药方案。 POLARIS-1 的 III 期部分已启动，将采用两种每年两次给药的剂量方案，旨在评估 SKB378/WIN378 对重度哮喘患者的年化哮喘急性发作率及其他关键疗效指标的影响。此外，Windward Bio 计划于 2027 年上半年启动第二项 III 期临床研究 POLARIS-2。同时，SKB378/WIN378 治疗 COPD 的 II 期 SIRIUS 研究也在积极开展中。 3、诺和诺德：终止 IL-6 单抗两项 III 期临床，超 21 亿美元引进 9 月 7 日，据外媒报道，诺和诺德提前终止了 IL-6 单抗 ziltivekimab（泽韦奇单抗）的另外两项后期研究，原因是研究数据监测委员会认定这两项研究成功的可能性很小。 来源：EndpointsNews 一位发言人表示，针对心力衰竭的 HERMES 和 ATHENA 两项临床试验在委员会审查了所有数据后，已提前终止。 值得一提的是，今年 7 月， ziltivekimab 的 III 期 ZEUS 研究失败，没有达到心血管死亡、非致死性心肌梗死和非致死性卒中的 3 点 MACE 主要终点。ZEUS 旨在评估 ziltivekimab 是否可以降低心血管疾病、慢性肾脏疾病和炎症患者发生心血管事件的风险，实际入组 6385 名受试者。 不过，ziltivekimab 另一项 III 期 ARTEMIS 研究仍在进行中，预计 2027 上半年公布数据。ARTEMIS 旨在评估 Ziltivekimab 对急性心肌梗死患者心血管结局的影响。 Ziltivekimab 是一款全人源单克隆抗体，通过抑制 IL-6 来减少全身炎症，其经过长效化改造以延长半衰期，仅需每月一次皮下注射给药。2020 年 6 月，诺和诺德以 7.25 亿美元首付款、潜在总额超 21 亿美元收购阿斯利康子公司 Corvidia Therapeutics 囊获了该产品。 国内创新药进展 本周共有 71 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 1 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，5 款首次在国内登记 III 期临床，18 款首次在国内登记 I 期临床，13 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、恒瑞：口服小分子新药获批双适应症 9 月 10 日，NMPA 官网显示，恒瑞医药 1 类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批 2 项新适应症，分别用于： 实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥6 岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血（仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的 ITP 患者）。 值得一提的是，此次新适应症获批使该药成为全球首个获批 CTIT 适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。 来源：NMPA 官网 海曲泊帕乙醇胺是恒瑞医药自主研发的一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，通过激活血小板生成素受体介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。此前，海曲泊帕乙醇胺片已在国内获批 3 个适应症，分别为： 用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者的治疗； 用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血成人患者的治疗； 联合免疫抑制治疗，适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。 随着此次两项新适应症获批，海曲泊帕在国内的获批适应症增至 5 项，覆盖人群和临床使用场景明显扩大。 此次获批主要是基于 SHR8735-301（NCT05864014/CTR20230800）和 HR-TPO-ITP-III-PED（NCT04737850/CTR20210088）研究的积极结果。 SHR8735-301 试验结果显示，海曲泊帕主要治疗组的治疗应答率为 75.7%，安慰剂组为 39.4%；至第 2 个化疗周期第 21 天，两组中位血小板计数分别为 104.0×10⁹/L 和 66.0×10⁹/L。 安全性方面，海曲泊帕主要治疗组与安慰剂组的治疗期间出现的不良事件（TEAE）发生率分别为 90.0% 和 92.9%，总体未显示出明显增加的安全性风险。 HR-TPO-ITP-III-PED 试验结果显示，治疗 10 周后，海曲泊帕组血小板计数达到 50×10⁹/L 及以上的患者比例为 61.4%，显著高于安慰剂组的 9.7%。第 5-12 周获得持续血小板应答的患者比例分别为 43.9% 和 0%；两组首次达到血小板应答的中位时间分别为 20 天和 43 天。 安全性方面，海曲泊帕组和安慰剂组的不良事件发生率分别为 87.7% 和 96.8%，严重不良事件发生率分别为 10.5% 和 12.9%。 2、诺和诺德：「长效生长激素」新适应症在中国获批上市 9 月 10 日，NMPA 官网显示，诺和诺德「帕西生长素」在国内获批一项新适应症，用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的 2.5 岁及以上儿童患者，特发性身材矮小（ISS）的 2.5 岁及以上儿童患者，出生时为小于胎龄儿（SGA）且 2 岁时无法追赶生长的身材矮小的 2.5 岁及以上儿童患者。 截图来源：NMPA 官网 帕西生长素（Somapacitan）是一款每周一次长效人生长激素，由天然的生长激素经过修饰以增强其与血浆白蛋白的结合，适合每周一次给药。在中国，帕西生长素于 2025 年 12 月首次获批上市，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的 2.5 岁及以上儿童患者。 诺和诺德共在中国登记了两项帕西生长素的 III 期临床试验，REAL6（NCT04970654）和 REAL8（NCT05330325），分别针对不同患者群体展开研究，目前均已公布临床结果。 本次新适应症的获批正是基于 REAL8 研究的积极结果。该试验评估了帕西生长素在治疗多种儿科生长障碍（包括小于胎龄出生、努南综合征和特发性矮身材）中的疗效和安全性。试验达到了非劣效性主要终点。 具体而言，在小于胎龄出生儿中，低剂量帕西生长素组年平均身高生长速率为 11.0 cm/年（vs 9.4 cm/年），高剂量组为 11.0 cm/年（vs 11.1 cm/年）。在努南综合征患儿中，每周一次帕西生长素年身高增长速度估计值为 10.4 cm/年，而每日一次生长激素为 9.2 cm/年。在特发性矮身材患儿中，相应数值均为 10.5 cm/年。在特纳综合征中，分别为 9.0 cm/年 vs 9.5 cm/年。 目前，帕西生长素已经积累起深厚的临床数据基础，充分证实该药的长期安全性。2025 年末，诺和诺德发布了该药在 REAL3 试验中长达 7 年（364 周）的最终结果，结果证实，每周一次的帕西生长激素在长期治疗中持续有效、安全，并能显著减轻治疗负担。这为帕西生长激素在儿童 GHD 中的长期应用提供了坚实证据。 3、诺和诺德：司美格鲁肽又一重磅适应症在中国获批上市 9 月 10 日，诺和诺德宣布，司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈®）的新适应症上市申请获得中国 NMPA 批准，适用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴中重度肝纤维化（符合 F2-F3 期纤维化）的非肝硬化成人患者，成为首个且唯一获批用于治疗 MASH 的 GLP-1RA 类药物。 此次 MASH 适应症的获批基于 ESSENCE（司美格鲁肽在 MASH 伴中重度肝纤维化患者中的结局试验）第 1 部分的主要结果。 ESSENCE 是一项基于肝脏活检的全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估每周一次司美格鲁肽 2.4 mg 和安慰剂联合标准治疗，在经组织学确证的代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴 2 期或 3 期肝纤维化患者中的疗效和安全性。 ESSENCE 研究分为两个部分。第 1 部分的主要目标是证明与安慰剂相比，司美格鲁肽 2.4 mg 治疗可改善肝脏组织学；第 2 部分旨在进一步证明司美格鲁肽 2.4 mg 治疗可降低肝脏相关临床事件的风险。 ESSENCE 研究第 1 部分结果已于 2025 年发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），第 2 部分预计将于 2029 年完成。 该研究纳入 1,197 例经肝脏活检确诊伴 F2 或 F3 期肝纤维化的 MASH 患者 [ 第一部分组织学终点分析纳入了前 800 位患者]。 其主要结果显示，相较于安慰剂，司美格鲁肽注射液达成了两项肝脏组织学主要终点： 约 63% 的司美格鲁肽治疗组患者 MASH 缓解且肝纤维化无恶化，安慰剂组约为 34% 约 37% 的司美格鲁肽治疗组患者肝纤维化改善且 MASH 无恶化，安慰剂组约为 22% 简单来说，试验结果表明司美格鲁肽注射液治疗不仅让部分患者的肝脏炎症得到缓解，也让肝脏长期受损后形成的「瘢痕」组织出现改善。 此外，一项 ESSENCE 试验事后分析显示，在不同减重幅度的亚组中，司美格鲁肽注射液均可缓解肝损伤，改善肝纤维化，提示司美格鲁肽注射液的肝脏健康相关获益并非仅基于体重减轻。 司美格鲁肽　MASH 适应症的获批进一步拓展了司美格鲁肽的临床价值边界。从心血管、肾脏保护作用，再到明确的肝脏组织学获益证据，司美格鲁肽持续积累覆盖多器官健康管理的循证医学证据，完善了覆盖「心-肾-肝-代谢（CKLM）」的综合获益版图，推动肥胖症管理从关注体重降幅单一指标向关注整体健康和长期结局不断迈进。 司美格鲁肽的有效性和安全性已在 58 项全球相关临床研究中得到验证，积累了超过 5,800 万患者-年的使用经验，并有真实世界研究（如 STEER、SCOPE 等超 10 项研究）持续为随机对照试验提供重要补充。 截至目前，司美格鲁肽仍是唯一获批用于治疗 MASH 的 GLP-1 疗法，且尚无其他同类疗法申报上市。 不过，目前还有一些 GLP-1 类新药已经针对代谢功能障碍相关脂肪性肝病（包括代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）适应症启动了 III 期临床，均为多靶点药物，既包括礼来的双靶点明星药替尔泊肽、三靶点新药瑞他鲁肽，也包括勃林格殷格翰/Zealand 的索弗度肽，还包括国内信达生物的玛仕度肽等。    申报上市 1、百济神州：「泽布替尼」新适应症申报上市 9 月 8 日，CDE 官网显示，百济神州泽布替尼胶囊新适应症上市申请获受理。根据临床试验进展，Insight 数据库推测用于套细胞淋巴瘤（MCL）成人初治患者一线治疗。 来源：CDE 官网 今年 6 月，百济神州宣布泽布替尼 III 期 MANGROVE 临床研究（BGB-3111-306；NCT04002297）取得积极结果。该研究旨在评估泽布替尼联合利妥昔单抗，对照苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR），用于套细胞淋巴瘤（MCL）成人初治患者一线治疗的效果。 MANGROVE 是首个在该治疗场景下评估基于 BTK 抑制剂的无化疗方案对比标准免疫化疗方案的全球性、随机 III 期临床研究，共入组 510 名受试者，随机分组接受泽布替尼联合利妥昔单抗、BR 治疗。 结果显示，经独立审查委员会（IRC）评估，相较 BR 方案，泽布替尼联合利妥昔单抗在 PFS 方面取得具有高度统计学显著性与临床意义的改善，达到主要终点。基于泽布替尼的无化疗方案可使疾病进展或死亡风险降低 43%（HR=0.57；[95%CI, 0.43, 0.76]；p<0.0001）。 其安全性特征与两种药物已知安全性特征一致，未发现新的安全性信号。关键次要终点总生存期（OS）在此次分析时数据尚未成熟；但已观察到有利于泽布替尼联合利妥昔单抗的明显趋势。OS 将在最终分析中评估。 泽布替尼是百济神州自主开发的一款 BTK 抑制剂，目前已在全球获批多项适应症，其中国内已经获批 6 项适应症，涉及慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、滤泡性淋巴瘤。 市场表现方面，作为全球 BIC 药物，泽布替尼上市后销售额一路狂奔，今年上半年全球大卖 161.27 亿元，同比增长 28.7%。 2、恒瑞：1 类新药新适应症申报上市 9 月 9 日，CDE 官网显示，恒瑞医药瑞普泊肽注射液新适应症上市申请获受理，用于成人 2 型糖尿病患者（T2DM）血糖控制。 来源：CDE 官网 瑞普泊肽（HRS9531，大中华区外称 KAI-9531）是恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽 1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽（GIP）双重受体激动剂，正在开发每周一次的皮下注射剂和每日一次的口服片剂。 2025 年 9 月，CDE 已受理瑞普泊肽注射液用于成人长期体重管理的上市申请，目前正在审评中。口服剂型正在中国推进减重 Ⅲ 期临床，及用于成人 2 型糖尿病患者血糖控制 Ⅱ 期临床。 此次申报上市，基于两项瑞普泊肽注射液在成人 2 型糖尿病患者中开展的多中心、随机、对照的关键 Ⅲ 期临床研究，即 PRIME-1 研究和 PRIME-2 研究。两项研究分别针对单纯饮食运动干预后血糖控制不佳（安慰剂对照）及经二甲双胍单药或联合钠-葡萄糖协同转运蛋白 2（SGLT2）抑制剂治疗后血糖控制不佳（司美格鲁肽对照）的 T2DM 患者，评价瑞普泊肽注射液的有效性和安全性。 PRIME-1 研究由中南大学湘雅二医院周智广教授担任主要研究者，全国共启动 40 家中心，随机入组 218 例受试者。研究结果显示，第 36 周，瑞普泊肽注射液 4 mg 组 HbA1c 平均降幅达 2.67%。 PRIME-2 研究由天津医科大学朱宪彝纪念医院陈莉明教授担任主要研究者，全国共启动 107 家中心，随机入组884 例受试者。研究结果显示，第 36 周，瑞普泊肽注射液 4 mg 和 2 mg 组 HbA1c 平均降幅分别达 2.78%、2.34%，相比司美格鲁肽注射液 1 mg 组（HbA1c 平均降幅 2.29%），主要终点均达到非劣效；关键次要终点方面，瑞普泊肽注射液 4 mg 组降糖效果优效于司美格鲁肽注射液 1 mg 组（单侧优效 p<0.0001）。 安全性方面，瑞普泊肽注射液总体耐受性良好，安全性特征与此前报道的临床数据及其他 GLP-1 类药物一致。 值得一提的是，2024 年 5 月，恒瑞医药将包括瑞普泊肽在内的 GLP-1 类创新药组合在大中华区以外开发、生产和商业化的独家权利授予了 Kailera。Kailera目前正在开展 KaiNETIC 全球 Ⅲ 期临床试验以评估瑞普泊肽注射液治疗肥胖症的疗效；同时，Kailera 计划于 2027 年上半年启动口服瑞普泊肽治疗肥胖症的全球 Ⅲ 期临床试验。 3、欧康维视：眼科新药申报上市 9 月 10 日，CDE 官网显示，欧康维视 NCX 470 滴眼液的上市申请获得受理，注册分类为 1 类，用于降低开角型青光眼或高眼压症患者眼内压。 截图来源：CDE 官网 NCX470（OT-301，格贝前列素）由 Nicox S.A. 研发，是一种一氧化氮供体与前列腺素合成的新化合物，具有双重作用机制以降低眼内压。 2018 年 12 月，欧康维视获得 Nicox 独家许可，以在大中华地区开发、制造、委托制造、进口、出口、使用、分销、营销、推广、要约出售及销售 NCX470，并于 2020 年 3 月将独家权利扩大至韩国及东南亚地区的 12 个国家。 2025 年 8 月，欧康维视与 Nicox 共同宣布 NCX470 的第二个国际多中心 III 期临床研究（Denali 研究）达到主要终点。而在此前，双方已合作完成了该药的首个国际多中心 III 期临床研究（Mont Blanc 研究），这两项研究的结果将共同用于支持 NCX470  在中国的新药上市申请。 指的一提的是，今年 7 月，Nicox 的美国独家合作伙伴 Kowa 已经在美国提交了 NCX470 的新药上市申请，有望在 2027 年年中获得批准，并于 2027 年底前在美国上市。    临床动态 1、维亚臻生物：首款自研小核酸新药启动头对头 III 期研究 9 月 7 日，临床试验网站登记与信息公示平台官网显示，维亚臻生物登记了一项在既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中评价 VSA012 注射液对比依库珠单抗的有效性和安全性的多中心、随机、开放标签、阳性药物对照的 Ⅲ 期临床试验（登记号：CTR20263469）。 Insight 数据库显示，VSA012 是全球首款进入 III 期临床的 CFB siRNA 疗法。 该研究计划入组 70 名受试者，随机分组接受 VSA012、依库珠单抗治疗。主要目的是在既往未接受过补体抑制剂治疗的中国 PNH 参与者中：以 Hb ≥ 120 g/L 的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH。关键次要目的是以 Hb 水平较基线持续升高 ≥ 20 g/L 的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH； 以溶血控制的参与者比例为指标，评价 VSA012 优效于依库珠单抗治疗 PNH。 VSA012 是维亚臻首款基于自主知识产权 siRNA 技术平台研发的双链小干扰 RNA（siRNA），通过 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联，特异性靶向肝脏内补体因子 B（CFB）mRNA，抑制血液循环中 CFB 蛋白的表达。临床前数据显示 VSA012 可持续抑制肝内 CFB mRNA 的表达，进而抑制血液中 CFB 蛋白和补体旁路通路活性，同时具有安全性。 2、民为生物：国产 GLP1 三靶点激动剂启动 Ⅲ 期临床 9 月 10 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，民为生物登记了一项国内 Ⅲ 期临床试验，以评价 MWN109 注射液在非糖尿病的超重或肥胖参与者中的有效性和安全性（登记号：CTR20263082）。 Insight 数据库显示，这是全球第三款、国产第二款进入 Ⅲ 期阶段的 GLP1R/GIPR/GCGR 三重激动剂。 本次登记的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的 Ⅲ 期临床试验（CTR20263082）。研究将在国内 46 家医疗机构开展，计划入组 760 例患者。试验主要目的是：评估与安慰剂相比，MWN109 注射液对非糖尿病的超重或肥胖参与者体重的影响。次要研究目的是：评估与安慰剂相比，MWN109 注射液对非糖尿病的超重或肥胖参与者心血管及代谢相关指标等其他疗效指标的影响，以及治疗的安全性。 此外，本次研究和设立了一个探索性研究目的：基于群体药代动力学（PopPK）分析方法，评估 MWN109 注射液在非糖尿病的超重或肥胖参与者中的 PopPK 特征及暴露-效应/安全（E-R）关系；评估 MWN109 注射液在非糖尿病的超重或肥胖参与者中的免疫原性特征。 除了 MWN109 注射液，民为生物还开发了 MWN109 口服剂型，目前正在开展针对肥胖、2 型糖尿病的 Ⅱ 期临床。 根据 Insight 数据库，全球尚无 GLP-1/GIP/GCG 受体三重激动剂获批上市。目前，共计有三款 GLP-1/GIP/GCG 受体三重激动剂进入 Ⅲ 期临床，分别为礼来的瑞他鲁肽、联邦制药/诺和诺德的 UBT251、民为生物的 MWN109。 3、迈威生物：ADC 新药启动首个 Ⅲ 期临床 9 月 10 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，迈威生物登记了一项国内 Ⅲ 期临床，以评估 7MW3711（B7-H3 ADC）治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的有效性和安全性。 根据 Insight 数据库，这也是 7MW3711 启动的首个 Ⅲ 期临床。 7MW3711 是一款靶向 B7-H3 的 ADC，基于迈威生物新一代 ADC 定点偶联技术（IDDC™, Interchain-Disulfide Drug Conjugate）平台开发，由创新抗体分子、新型连接子以及新型载荷 Mtoxin™（拓扑异构酶 I 抑制剂）构成。 此前公布的 7MW3711 针对晚期实体瘤患者的 I/II 期临床研究数据显示，7MW3711 在肺癌、食管癌、前列腺癌、卵巢癌等晚期肿瘤患者中具有可耐受的安全性和良好的抗肿瘤活性。 本次登记的是一项随机、开放、对照、多中心国内 III 期临床研究（CTR20263442），旨在比较 7MW3711 对比多西他赛在既往接受过含铂化疗和免疫治疗的局部晚期或转移性鳞状 NSCLC 患者中的有效性和安全性。研究计划在国内 52 家医疗机构开展。 Insight 数据库显示，目前国内已有两款 B7-H3 ADC 申报上市，分别为宜联生物/罗氏的 YL201、翰森制药/GSK 的 HS-20093。此外，还有 6 款 B7-H3 ADC 已进入 Ⅲ 期临床阶段，来自第一三共/默沙东、明慧医药/齐鲁制药、映恩生物/BioNTech、石药集团、恒瑞医药/甫弘生物、迈威生物。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！

9 月 10 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，民为生物登记了一项国内 Ⅲ 期临床试验，以评价 MWN109 注射液在非糖尿病的超重或肥胖参与者中的有效性和安全性。 Insight 数据库显示，这是全球第三款、国产第二款进入 Ⅲ 期阶段的 GLP1R/GIPR/GCGR 三重激动剂。 截图来源：药物临床试验登记与信息公示平台 MWN109 是民为生物自主研发的一款 GLP-1/GIP/GCG 受体三重激动剂。其作用机理为通过刺激胰岛β细胞分泌胰岛素，有效控制血糖，通过抑制食欲和胃排空，增加饱腹感，减少能量摄入，同时通过促进脂肪分解，增加基础代谢率以提高能量消耗，有效降低体重。 本次登记的是一项多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照的 Ⅲ 期临床试验（CTR20263082）。研究将在国内 46 家医疗机构开展，计划入组 760 例患者。试验主要目的是：评估与安慰剂相比，MWN109 注射液对非糖尿病的超重或肥胖参与者体重的影响。次要研究目的是：评估与安慰剂相比，MWN109 注射液对非糖尿病的超重或肥胖参与者心血管及代谢相关指标等其他疗效指标的影响，以及治疗的安全性。 此外，本次研究和设立了一个探索性研究目的：基于群体药代动力学（PopPK）分析方法，评估 MWN109 注射液在非糖尿病的超重或肥胖参与者中的 PopPK 特征及暴露-效应/安全（E-R）关系；评估 MWN109 注射液在非糖尿病的超重或肥胖参与者中的免疫原性特征。 除了 MWN109 注射液，民为生物还开发了 MWN109 口服剂型，目前正在开展针对肥胖、2 型糖尿病的 Ⅱ 期临床。 根据 Insight 数据库，全球尚无 GLP-1/GIP/GCG 受体三重激动剂获批上市。目前，共计有三款 GLP-1/GIP/GCG 受体三重激动剂进入Ⅲ期临床，分别为礼来的瑞他鲁肽、联邦制药/诺和诺德的 UBT251、民为生物的 MWN109。 编辑：馨药 封面来源：企业logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，不构成任何投资建议，也不作治疗方案推荐和介绍。如有就医需求，请咨询和联系正规医疗机构