Study to assess the plasma concentration of rilzabrutinib given as a tablet to adult participants with severe renal impairment compared to matched participants with normal renal function

开始日期2026-09-11

申办/合作机构

Sanofi-Aventis Recherche & Développement SA

CTIS2026-525350-11-00

/ Recruiting临床1期

A study to investigate a potential effect of rilzabrutinib (SAR444671) on ethinylestradiol and levonorgestrel from combined oral contraceptives in healthy female participants

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

Sanofi-Aventis Recherche & Développement SA

NCT07007962

/ Recruiting临床3期

A Multi-center, Open-label, Single-arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Oral Rilzabrutinib in Adults With Immune Thrombocytopenia (ITP) Who Failed First-line Treatment

This is a multinational, open label, single arm study that will evaluate the impact of early multi-immune modulation with rilzabrutinib in adult ITP patients who failed first-line treatment. The study includes a screening period (up to 8 weeks), a primary analysis period (up to 28 weeks), a long-term extension period for selected participants (28 weeks) and a 24-week follow-up period only for eligible participants.

开始日期2025-10-24

申办/合作机构

Sanofi

100 项与利扎布替尼相关的临床结果

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2026-07-03·Expert Review of Hematology

Rilzabrutinib for persistent or chronic immune thrombocytopenia (ITP): a Bruton tyrosine kinase inhibitor that can target multiple pathophysiological pathways

Review

作者: Ghanima, Waleed ; Miyakawa, Yoshitaka ; Audia, Sylvain ; Mjali, Ahmed

INTRODUCTION:

Immune thrombocytopenia (ITP) is characterized by reduced platelet production and platelet destruction. Despite the availability of numerous treatments, many patients develop treatment resistance, experience relapse, or suffer from persistent symptoms such as fatigue, highlighting the need for innovative immune-modulating techniques. This review highlights the chemical properties, clinical efficacy and safety evidence for rilzabrutinib.

AREAS COVERED:

Bruton tyrosine kinase (BTK) is a promising therapeutic target in ITP as it is essential for B-cell receptor signaling, Fcγ receptor-mediated platelet clearance, and inflammatory amplification. Rilzabrutinib is a reversible, covalent oral BTK inhibitor developed to treat immune-mediated disorders. It targets several pathogenic immunological pathways. In the phase 2 LUNA 2 trial and the subsequent randomized, placebo-controlled, phase 3 LUNA 3 study, rilzabrutinib was clinically evaluated in patients with persistent or chronic ITP. The treatment resulted in durable platelet responses in extensively pretreated patients, decreased bleeding episodes, and led to significant improvements in patient-reported fatigue. The safety profile was generally good with adverse events considered mild to moderate.

EXPERT OPINION:

The approval of rilzabrutinib for persistent and chronic ITP represents an important addition to the therapeutic armamentarium for the disease. The drug's full potential will be further defined in future studies.

2026-06-09·JOURNAL OF INVESTIGATIONAL ALLERGOLOGY AND CLINICAL IMMUNOLOGY

A New Drug Target in Allergic Diseases: Bruton Tyrosine Kinase

Review

作者: Labrador-Horrillo, Moisés ; Cenni, Bruno ; Ferrer Puga, Marta

Though first recognized as a signaling molecule in B cells, Bruton tyrosine kinase (BTK) has been shown to play a crucial role in signal transduction in innate and adaptive immune cells. BTK is an attractive therapeutic target, given its diverse role in immune regulation. Development of the first-generation BTK inhibitor (BTKi), ibrutinib, revolutionized the treatment of B-cell malignancies. Since its approval, newer-generation BTKis with improved pharmacological properties have been developed, with higher selectivity for BTK and fewer off-target effects than ibrutinib. BTK is essential for IgE-driven allergic responses and may influence IgE antibody production by B cells. Activation of BTK via the high-affinity Fc receptor for IgE, FcεRI, results in mast cell and basophil degranulation and release of histamine and other inflammatory mediators. BTKis are a potential novel therapeutic option in patients with mast cell–driven autoimmune and allergic diseases. This review summarizes the current evidence for BTK in urticaria (chronic spontaneous and chronic inducible urticaria [CSU/CIndU]), asthma, food allergy, and atopic dermatitis (AD). It also highlights the efficacy of BTKis in urticaria and allergic diseases where FcεRI/IgE is the pathogenic target. Based on limited available data, BTK does not seem to have a prominent role in the pathogenesis of AD, and its role in asthma is unclear, thus necessitating further clinical research. Remibrutinib and rilzabrutinib have shown the most promise in allergic and autoimmune diseases to date; remibrutinib is approved in adults with CSU, and rilzabrutinib is approved in adults with persistent or chronic immune thrombocytopenia.

2026-05-01·PHARMACOLOGICAL RESEARCH

Bruton protein-tyrosine kinase (BTK) FDA-approved small molecule inhibitors used for the management of neoplastic and inflammatory disorders

Review

作者: Roskoski, Robert

The Bruton nonreceptor protein-tyrosine kinase (BTK) plays a central role in B cell antigen receptor signaling. Following B cell receptor activation, the Src protein kinase Lyn and the spleen protein kinase (Syk) activate BTK. It then mediates the phosphorylation and activation of phospholipase Cγ2 (PLCγ2). The Ras/RAF/MEK/ERK and NF-κB pathways are downstream of PLCγ2. These signaling modules participate in the affinity maturation of antibody-producing B cells by somatic hypermutation. The absence of BTK results in X-linked agammaglobulinemia. BTK contains an amino-terminal PH (pleckstrin homology) domain that interacts with phosphatidyl inositol trisphosphate within the plasma membrane to promote its membrane association. This is followed by a TEC homology segment, an SH3 and SH2 domain, and finally a carboxyterminal protein kinase domain. Aberrant B cell receptor signaling occurs in several B cell neoplasms including follicular lymphoma (treated with zanubrutinib, a BTK inhibitor), mantle cell lymphoma (acalabrutinib, pirtobrutinib, zanubrutinib), marginal zone lymphoma (zanubrutinib), chronic lymphocytic leukemia and small lymphocytic lymphoma (ibrutinib, acalabrutinib, zanubrutinib, pirtobrutinib), and Waldenström macroglobulinemia (ibrutinib, zanubrutinib). Chronic spontaneous urticaria and chronic immune thrombocytopenia are driven by B cell dysfunction. The former is treated with remibrutinib and the latter is treated with rilzabrutinib, both of which inhibit BTK. Four drugs (ibrutinib, acalabrutinib, zanubrutinib, remibrutinib) form an irreversible covalent bond and rilzabrutinib forms a reversible covalent bond with BTK Cys481. Pirtobrutinib fails to form a covalent bond and is a reversible BTK inhibitor. The FDA-approvals of rilzabrutinib and remibrutinib (2025) represent the first nononcologic authorizations for BTK antagonists.

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项与利扎布替尼相关的新闻（医药）

2026-09-19

·化学改变生活笔记

一文看懂自免药物市场与研发全景

如果把全球药物市场比作一场马拉松，肿瘤是领跑的第一梯队，那么紧随其后的第二梯队，就是自身免疫与炎症疾病（自免）。这个赛道贡献了约 1300–1700 亿美元的年收入（不同统计口径），诞生过 Humira 这样的"世纪药王"，也正在孕育新一代霸主。一、市场篇：第二大药物市场的底色先看盘子。综合多家机构口径：市场 2025 年规模远期预测全球（宽口径）约 1327–1725 亿美元 2032 年约 2620 亿美元（CAGR 5.6%–6.2%）全球（窄口径）约 1137 亿美元 2031 年约 1550 亿美元（CAGR 5.3%）中国约 327–724 亿元人民币（口径差异大） 2030 年约 1645 亿元（CAGR 约 18%）三个结构性特征值得记住： ①生物制剂占全球约 66%，但口服小分子增速更快，正在从注射剂手里"抢市场"； ②中国是全球增速最快的自免市场（CAGR 约 18%，约为全球 3 倍），生物制剂渗透率预计从 2020 年的 24% 升至 2035 年的 73%； ③大单品生命周期长：自免药物依赖长期用药，度普利尤单抗上市 8 年仍以 20%+ 速度增长——这是自免与肿瘤最大的商业差异。二、品种篇：2025 自免 TOP 榜的三组信号药物靶点公司 2025 销售增速 Dupixent IL-4Rα 赛诺菲/再生元约 178 亿美元 +20%~26% Skyrizi IL-23 p19 艾伯维 175.6 亿美元 +49.9% Rinvoq JAK1（口服）艾伯维 83.0 亿美元 +39.1% Cosentyx IL-17A 诺华 66.7 亿美元 +8.6% Entyvio 整合素 α4β7 武田 61.1 亿美元稳健 Stelara IL-12/23 p40 强生 60.8 亿美元 -41.3% Tremfya IL-23 p19 强生 51.6 亿美元 +40.5% Humira TNF-α 艾伯维 45.4 亿美元 -49.5% Kesimpta CD20 诺华 44.3 亿美元 +37.3% 信号一：双雄争霸，"2 型炎症"称王。Dupixent（IL-4Rα）约 178 亿美元、Skyrizi（IL-23）175.6 亿美元并驾齐驱。艾伯维"双子星"（Skyrizi + Rinvoq）合计已超 258 亿美元，超过了 Humira 巅峰时刻——教科书级的专利悬崖自救。信号二：老王谢幕，类似药时代。Humira 腰斩（-49.5%）、Stelara 大跌（-41.3%），曾经"一代 TNF、二代 p40"的时代正在被 IL-23 p19 精准制导 + 生物类似药双重终结。TNF 抑制剂全面进入内卷价格战。信号三：口服逆袭，从二线走向一线。Rinvoq（JAK1）83 亿美元、+39.1%，说明 JAK 抑制剂正在摆脱黑框警告阴影，凭借"一片药替代一针剂"的便利性切入 RA、AD、UC、白癜风等更广人群。2026 年 3 月，强生口服 IL-23 受体多肽 icotrokinra 获 FDA 批准治疗银屑病——"生物制剂级疗效 + 口服便利"的形态竞争正式开启。三、靶点篇：四代浪潮的接力自免研发的底层逻辑，是一条从"广谱压制"走向"精准调控"再到"系统重置"的演进线： 1.0 TNF 时代（1998–）：阿达木、英夫利西开创生物制剂治自免的历史，如今被类似药全面接管，角色转为"基层基石"。 2.0 精准细胞因子（2017–）：IL-17、IL-23 p19、IL-4Rα 接棒。Dupixent 打通 2 型炎症（特应性皮炎→哮喘→鼻窦炎→COPD→大疱性类天疱疮→CSU），Skyrizi 统治银屑病–IBD 轴。 3.0 胞内激酶口服化（2019–）：JAK（乌帕替尼）→ TYK2 变构抑制（氘可来昔替尼）→ BTK（remibrutinib，2025 年 9 月获批 CSU，首个口服靶向药；rilzabrutinib 获批 ITP）→ 口服 IL-23R（icotrokinra）。口服剂型是这一代的核心竞争力。 4.0 免疫重置（现在进行时）：从"持续压制"转向"一次治疗、长期缓解"——CD19 CAR-T、T 细胞衔接器（TCE）双抗、深层 B 细胞耗竭抗体。目前全球研发集中在六大方向：口服小分子化、长效制剂、双特异性抗体（TSLP×IL-13、IL-23p19/TL1A 等）、T 细胞衔接器（CD19×CD3、BCMA×CD3）、CAR-T 免疫重置、PROTAC/分子胶降解剂。自免药物看似五花八门，其实可以用一条轴串起来：越靠上游的靶点管"信号"，越靠下游的靶点管"细胞"。急性病打上游单靶点，慢性病打多靶点组合，而整个行业的终局方向，是靶点轴上最下游的"免疫重置"。下面按五层拆解。第一层：上游启动——组织预警与固有免疫炎症的"点火"环节。上皮细胞、肥大细胞等受到刺激后释放预警信号，先把固有免疫发动起来。靶点代表药物状态与适应症 TSLP 特泽佩鲁单抗上市（哮喘），广谱上游阻断的样板 IL-33 itepekimab 等在研为主（COPD、2 型炎症） IL-36R 佩索利单抗上市（泛发性脓疱型银屑病急性发作） IL-1β 阿那白滞素、卡那单抗上市（急性痛风、周期性发热综合征） GM-CSFR mavrilimumab 等在研（RA、巨细胞动脉炎）特点：起效快、适合急性/发作性疾病，但适应症偏窄——不是每条炎症通路的"第一块骨牌"都已找到。第二层：细胞因子网络——最拥挤的主战场适应性免疫的"通信层"，也是自免药物最密集的层，几乎所有头部产品都在这里： ■TNF-α：一代传奇，阿达木/英夫利西，现被生物类似药接管； ■IL-6 / IL-6R：托珠单抗、萨利卢单抗（RA），托珠单抗还用于细胞因子释放综合征； ■IL-12/23 p40 → IL-23 p19：从乌司奴单抗到利桑珠单抗/古塞奇尤单抗，"p19 更精准"的替代逻辑已被 2025 年销售数据验证； ■IL-17A/F：司库奇尤单抗、比美吉珠单抗（银屑病/中轴型脊柱关节炎）； ■IL-4Rα / IL-13：度普利尤单抗打通 2 型炎症全域（AD→哮喘→COPD→大疱性类天疱疮→CSU），2025 年约 178 亿美元； ■IL-5 / IL-5R：美泊利珠单抗、本瑞利珠单抗（嗜酸性疾病）； ■BAFF / APRIL：贝利尤单抗、泰它西普（BLyS/APRIL 双靶，SLE 及五大适应症拓展）； ■I 型干扰素（IFNAR）：阿尼鲁单抗（SLE），2026 年 4 月起有笔式注射器自给药版本。特点：机制清晰、适应症广，但"me-too"密度极高——第二层的新进入者必须靠头对头数据或双抗组合（如 TSLP×IL-13、IL-23p19/TL1A）找差异化。第三层：受体、归巢与补体——管住"细胞去哪儿、末端打没打" 这一层不拦信号的产生，而是管两件事：炎症细胞归巢到器官，以及补体级联的末端执行。 ■整合素 α4β7 / α4：维得利珠单抗（IBD 肠道选择性，2025 年 61 亿美元稳健增长）、那他珠单抗（MS）； ■S1P 受体：芬戈莫德/奥扎莫德/伊曲莫德/波尼莫德（MS、UC）——口服的"淋巴细胞囚禁术"； ■CTLA-4·CD28 共刺激：阿巴西普（CTLA-4-Ig，RA），选择性"踩刹车"； ■CD40L：frexalimab 等在研（MS Ⅲ期），T-B 细胞对话的阻断者； ■补体 C5 / C5aR：依库珠单抗/雷夫利珠单抗（NMOSD、gMG）、阿伐可泮（ANCA 血管炎）——管末端效应； ■补体 B 因子：iptacopan（2026 年 7 月获批 IgAN，补体小分子口服化的里程碑）； ■IL-23R（口服）：icotrokinra，2026 年 3 月获批银屑病——首个口服 IL-23 受体阻断多肽，"第三层的靶点、口服的形态"。特点：器官选择性是最大卖点（肠病用肠道选择性、神经用中枢可达性），安全谱通常优于广谱细胞因子阻断。第四层：胞内激酶——口服小分子的主战场信号传进细胞之后，靠激酶接力。这一层的共同卖点是口服： ■JAK1/2/3：托法替尼、乌帕替尼（2025 年 83 亿美元、+39.1%）——广谱但背着黑框警告； ■Tyk2：氘可来昔替尼（变构抑制，选择性提升的代表），国产 ICP-332/ICP-488、D-2570 密集跟进； ■BTK：remibrutinib（2025 年 9 月获批 CSU，首个口服靶向药）、rilzabrutinib（ITP）、奥布替尼（ITP 注册III期）、fenebrutinib（MS Ⅲ期）——同时打 B 细胞和 Fc 受体通路； ■Syk：福坦替尼（ITP）； ■IRAK4：在研，且有降解剂（PROTAC/分子胶）路线，天然免疫通路的下一个口服蓝海； ■ROCK2：belumosudil（慢性 GVHD）。特点：便利性换安全性——越下游、越广谱的激酶抑制，越要和感染/血栓/肝毒性等系统性风险做交易。选择性（变构、可逆共价、降解剂）是这一代的军备竞赛。第五层：清除与免疫重置——从"压制"到"重开" 最下游的策略不再阻断某个信号，而是直接清除致病细胞、重建免疫耐受： ■CD20：利妥昔单抗、奥法妥木单抗、奥妥珠单抗——经典 B 细胞耗竭； ■CD19 抗体：inebilizumab（2025 年 4 月获批 IgG4-RD，适应症从 NMOSD 不断外扩）； ■FcRn：艾加莫德、罗扎尤利珠单抗（gMG）——清除致病 IgG 的"回收站"路线； ■CD19 CAR-T：Kyverna miv-cel 已于 2026 年 5 月启动滚动 BLA（僵人综合征），有望成为全球首个获批的自免 CAR-T；SLE 患者中已出现随访 2 年以上的无药缓解；诺华 rap-cel 则因 3 例死亡于 2026 年 9 月暂停自免临床——安全工程学决定这一层的天花板； ■TCE 双抗：CD19×CD3、BCMA×CD3，把肿瘤学的武器库搬进自免，中国资产正密集 BD 出海； ■CD38 / Treg 疗法：在研，耐受性重建的远期方向。特点：目标是"一次治疗、长期缓解"，从慢病管理模式切换为一次性干预——但代价是极高的安全性门槛与监管不确定性。数据来源：各公司 2025 财年业绩报告及公开披露、弗若斯特沙利文、行业研究机构统计；监管批准信息（FDA/NMPA/EMA）截至 2026 年 9 月。市场规模因统计口径（是否含慢病共病用药等）存在区间，本文已标注。本文为行业信息整理，不构成任何投资建议。

2026-09-19

·医药专利

伏索利肽中国获批，全球首个软骨发育不全对因治疗药，2026年中国第71款新药

1新药定义为含中国首次上市的活性成分，含原研在国外已批准在申报进中国的化药5.1类和生物药3.1类，不含非原研仿制或进口的化药3类、生物药2类 71 伏索利肽注射液（2026.9.18）软骨发育不全第71款新药伏索利肽注射液（福索康®） 2026年9月18日 · 常规审批重组修饰型人C型利钠肽（CNP）类似物 · 全球首个软骨发育不全对因治疗药骨骺未闭合的4月龄及以上软骨发育不全患者（经基因检测确诊） BioMarin Pharmaceutical（拜玛林制药） · 美国 2026年9月18日，国家药品监督管理局批准BioMarin（拜玛林制药）申报的伏索利肽注射液（商品名：福索康®，英文商品名Voxzogo®）上市，用于治疗骨骺未闭合的4月龄及以上软骨发育不全患者（诊断应经基因检测确认）。这是中国首个获批用于软骨发育不全的靶向治疗药物，也是全球首个、目前唯一针对该病病因的原研创新药——从2021年欧盟、美国率先获批算起，全球患儿等了五年，中国患儿终于迎来"对因治疗"时代。更值得玩味的是适应症宽度：欧美批准的是5岁及以上人群，中国直接放行到4月龄——审评口径比全球首发地更宽，这在中国进口创新药里并不多见。而这款药在中国的可及路径本身就是一条罕见病政策样本线：2022年海南博鳌乐城"先行先试"、2024年北京天竺综保区落地、2025年上海临时进口——四年的"特许使用"之后，2025年9月5日CDE受理（受理号JXSS2500119/120/121），2026年9月18日正式获批，从"特区特批"走向"全国可及"，用了整整一年。一、药品基本信息项目内容药品名称伏索利肽注射液（福索康® / Voxzogo®）研发代号 BMN 111 注册分类进口原研（JXSS2500119/120/121）类别/机制重组修饰型人C型利钠肽类似物（CNP-39），NPR-B激动剂适应症骨骺未闭合的4月龄及以上软骨发育不全患者（基因检测确诊）用法用量每日一次皮下注射，约15~30μg/kg按体重个体化；0.4/0.56/1.2mg三种规格原研/申报企业 BioMarin Pharmaceutical（拜玛林制药）全球首批 2021年8月欧盟（全球首个）；2021年11月美国FDA 中国获批时间 2026年9月18日二、软骨发育不全：不止"长不高"，是无药可治的罕见病软骨发育不全（ACH）是由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因功能获得性突变引起的罕见骨骼发育障碍性疾病，是遗传性身材矮小中最常见的类型，全球发病率约1/22000，全球约25万患者，已被纳入我国《第二批罕见病目录》。约80%的患儿父母身高完全正常——是孩子自身的基因随机突变，不是"遗传了矮个子"。疾病危害远不止身高。患儿短肢型矮小，成年后平均身高常不足130厘米；80%以上的患儿存在不同程度并发症：枕骨大孔狭窄、脑积水、睡眠呼吸暂停、脊髓压迫、限制性肺疾病、中耳功能异常、脊柱畸形等，严重时危及生命。长期以来，临床以对症处理和骨科手术为主，无法改变疾病自然进程——"无药可治"是这对患儿家庭的常态。三、特色创新：给"生长天平"松开FGFR3这只过重的手机制层面，FGFR3突变是一个"过重的刹车"——功能获得性突变使下游信号持续过度激活，抑制软骨细胞增殖与分化，软骨内成骨（长骨生长的核心过程）被负向调控。伏索利肽作为NPR-B激动剂，扮演的是"油门"角色：它与C型利钠肽受体B（NPR-B）结合并激活cGMP信号通路，正向拮抗FGFR3突变引起的过度抑制信号，恢复软骨细胞正常增殖分化，促进软骨内骨生长——直击病因环节，而非单纯"打生长激素拔高"。这就是"从对症到对因"的范式差异：生长激素不改变疾病进程，伏索利肽则试图恢复生长天平的平衡——这是它与所有既往身高管理手段的本质区别，也是"全球首个、目前唯一"头衔的由来。四、临床数据：III期+3年延长期+中国真实世界，三重验证 ① 全球III期（研究111-301，《柳叶刀》）：7国24中心、121例5至18岁骨骺未闭合患儿，随机接受伏索利肽（15μg/kg每日一次皮下注射）或安慰剂52周。达到主要终点：年化生长速度（AGV）较安慰剂组显著提高1.57厘米/年（95%CI 1.22~1.93，P<0.0001）；身高Z评分改善0.28（P<0.0001）。绝大多数不良事件为轻度，无药物相关严重不良事件、无死亡、未检出中和抗体。 ② 延长期研究（111-302，《Med》）：119例进入开放标签延长期，平均治疗4.0年、最长6.2年，总暴露超464人年。持续治疗3年后，与未治疗自然病史队列（CLARITY研究，n=1374）相比，获得约5.75厘米的额外身高获益（P<0.0001）；治疗4.5年时身高Z评分改善达1.28个标准差；年幼起始治疗者还观察到上下身段比例的显著改善。 ③ 中国真实世界研究（COREV，《Advances in Therapy》）：瑞金医院牵头，26例中国患儿（基因确诊，起始年龄3.4~11.7岁），中位治疗约15个月：年生长速度由治疗前的4.0厘米/年提升至18个月时的8.7厘米/年（P=0.001）；身高标准差评分持续追赶；坐高/身高比值显著下降（身体比例更协调）；骨龄进展与年龄一致——生长获益不以牺牲生长潜力为代价。最常见不良事件为注射部位疼痛（26.9%）和体毛增多（92.3%，多为轻度），无严重或不可逆不良事件，与全球数据一致。五、审评创新：从"特许使用"到"全国可及"，适应症比欧美更宽伏索利肽的中国路径，是罕见病药可及政策的一次完整演示：2022年海南博鳌乐城"先行先试"率先在瑞金海南医院落地；2024年经北京天竺综合保税区罕见病药品保障先行区在北京儿童医院应用；2025年上海新华医院获批临时进口；2025年9月5日CDE受理；2026年9月18日正式获批。患儿们在"等正式批准"的四年里，并未完全无药可用——罕见病药品保障先行区政策托住了这段时间差。更值得记录的是审评口径：欧美批准的是5岁及以上人群，中国直接放行到4月龄及以上——覆盖了更早期的干预窗口。软骨内成骨的黄金期恰恰在婴幼儿期，越早阻断FGFR3的过度抑制，累积身高获益越大（延长期数据已经证明这一点）。中国审评基于真实世界+全球证据给出比首发地更宽的年龄下限，对罕见病药审评而言是一个值得记住的案例。竞争层面，这款药暂时没有对手——"全球首个、目前唯一"的对因治疗药，同靶点后来者（如口服CNP类似物等）仍在临床阶段。对BioMarin而言，中国是全球罕见病版图的最后一块重要拼图；对中国患儿而言，从"无药可治"到"对因治疗"，这一步等了五年。 2026中国获批新药链接 70.国药同济堂醒脾解郁片获批，中药1.1类创新药开辟抗抑郁新赛道，2026年中国第70款新药 69.泰诺麦博芮特韦拜单抗获批，预防RSV下呼吸道感染，2026年中国第69款新药 68.瑞阳库莱韦拜单抗获批，预防RSV下呼吸道感染，2026年中国第68款新药 67.赛诺菲利扎布替尼获批，首个BTK抑制剂攻入ITP赛道，2026年中国第67款新药 66.云顶艾曲帕米鼻喷获批，30年首款PSVT居家治疗新药，2026年中国第66款新药 65.丽珠莱康奇塔单抗获批，头对头击败可善挺，2026年中国第65款新药 64.智翔金泰纬利妥米单抗获批，2026年中国第64款新药 63.同源康氘申艾替尼获批，击败奥希替尼，2026年中国第63款新药 62.和黄医药凡瑞格拉替尼获批，2026年中国第62款新药 61.强生口服IL-23R多肽Icotyde获批，2026年中国第61款新药 60.三生国健IL-1β单抗益赛那获批，2026年中国第60款新药 59.恒瑞立康可泮获批，国产第3款CFB的"头对头"底气，2026年中国第59款新药 58.天境生物CD38单抗菲泽妥单抗获批，2026年中国第58款新药 57.药捷安康胆管癌新药替恩戈替尼获批，2026年中国第57款新药免责声明：本报告仅供参考，不构成投资建议© 2026 医药专利版权所有欢迎加入星球VIP群完整版（含数据表格）已同步至知识星球 📌 关注"医药专利"，获取最新医药资讯和评论洞见

2026-09-19

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Nature：2025年FDA批准了46款新药，癌症治疗持续领跑，新型疗法涌现

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。第一部分：审批概况与趋势 2025年，药物研发企业获得了美国FDA药品审评与研究中心（CDER）对46种新治疗药物的批准。这一数字使得过去5年的年均新药批准量小幅下降至48种（图1，表1）。但目前的批准数量仍远高于自1993年以来的历史平均水平（年均36种新药）。表1 | 2025年CDER批准的部分新药（此处保留表格结构，详细列出药品名称、申办方、特性和适应症，具体内容见原文）癌症仍然是新批准药物最常见的治疗领域（图2）。CDER批准的药物中有16种（35%）用于治疗癌症，高于过去5年29%的滚动平均值。其他活跃领域包括心脏病学（5项新批准，占11%）以及过敏和炎症性疾病（4项新批准，占9%）。药物研发人员继续推进多种模式的治疗方法，其中包括首个基于adnectin的生物疗法（图3）。 2025年也是激酶抑制剂获批最多的一年，约占新批准小分子药物的三分之一。诺华公司的remibrutinib（Rhapsido）成为第100个获得FDA批准的激酶抑制剂，展示了此类药物在肿瘤学领域之外的持续扩展。邓迪大学的Philip Cohen表示："这个领域尚未枯竭。" FDA尚未按监管指定类别公布这些新批准的细分数据。生物制品审评与研究中心（CBER）批准了8个值得关注的新产品（表2），其中包括首个来自非营利组织的基因疗法。表2 | 2025年CBER批准的部分重点生物制品（此处保留表格结构，详细列出生物制品名称、申办方、特性和适应症，具体内容见原文）波士顿咨询集团即将发布的分析显示，CDER和CBER新批准药物的平均峰值销售额约为12亿美元，中位数约为6亿美元。第二部分：政策环境与机构变化然而，2025年对FDA来说是动荡的一年，自唐纳德·特朗普总统任命小罗伯特·F·肯尼迪领导美国卫生与公众服务部以来，人员配置和政策发生了巨大变化。在今年前9个月，超过18%的FDA CDER和CBER员工被解雇或辞职。CDER在一年内更换了五位主任。尽管如此，FDA仍推出了新的审批计划和途径。它启动了"FDA局长国家优先审评券"计划，旨在将审评时间从通常的10-12个月缩短至2个月。一些FDA工作人员和监督机构警告说，这项有争议的计划可能使药物审评过程政治化并削弱监管标准。FDA还针对随机试验不可行的情况（包括定制化的n-of-1疗法）提出了"合理机制通路"。此外，它宣布计划逐步取消动物毒性试验。可能会有更多变化。FDA通常要求药物开发商进行两项关键试验才能获得产品的完全批准，但据报道，该机构正倾向于将默认要求改为一项试验。第三部分：重点治疗领域与药物分析癌症领域癌症继续主导着行业的研发管线。尽管肿瘤药物贡献了大部分新批准药物，但根据Evaluate的预测，其中只有两种药物的年收入潜力超过20亿美元，成为"重磅炸弹"药物。最畅销的新批准药物可能是默克公司的帕博利珠单抗皮下制剂联合berahyaluronidase alfa（Keytruda Qlex），用于多种实体瘤。帕博利珠单抗是一种里程碑式的PD-1抑制剂，最早于2014年获批。Berahyaluronidase alfa是一种内切糖苷酶，有助于抗体注射，通过暂时分解皮下细胞外基质来改善抗体的渗透和吸收。这是该工程化蛋白质变体首次获批准。因此，默克的这种组合被视为一项新批准。Evaluate的分析师预计，该皮下制剂产品的峰值销售额将达到93亿美元。康方生物（Akeso Biopharma）的PD-1抑制剂penpulimab（Penpulimab）获得批准，使得可用的PD-1/PD-L1抗体数量达到12种。 2025年还批准了两种新的抗体偶联药物（ADC），这种疗法由组织选择性抗体与强效细胞毒性药物连接而成。第一三共的TROP2靶向ADC药物datopotamap deruxtecan（Datroway）获批用于治疗经内分泌治疗和化疗后的激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌。Evaluate预测该ADC的峰值销售额可达54亿美元（假设其可能在更大的非小细胞肺癌适应症上获得额外批准）。吉利德和Immunomedics的首创TROP2靶向ADC药物sacituzumab govitecan（Trodelvy）于2020年首次获得加速批准，预计2025年销售额将达到14亿美元。 FDA还批准了艾伯维的首创c-Met靶向ADC药物telisotuzumab vedotin（Emrelis），用于治疗c-Met蛋白高过度表达的非鳞状非小细胞肺癌。再生元公司的linvoseltamab（Lynozyfic）增加了一种新的双特异性T细胞衔接器。它是第三个上市的BCMA x CD3双特异性抗体，也是第10个双特异性T细胞衔接器。在激酶抑制剂方面，FDA罕见地批准了一种"新-新"联合疗法，用于两种先前均处于实验阶段的药物。Verastem Oncology的avutometinib联合defactinib（Avmapki Fakzynja Co-Pack）将MEK抑制剂和FAK抑制剂联合用于治疗KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。Defactinib是首个获批的FAK抑制剂。首创疗法与巨大未满足需求 CDER批准的非肿瘤药物中，也有两种具有首创机制、针对新疾病适应症的潜在"超级重磅炸弹"药物。 Insmed公司的brensocatib（Brinsupri）是首个上市用于治疗支气管扩张症的DPP1抑制剂，展示了靶向中性粒细胞药物治疗炎症性肺病的潜力。分析师预测该药峰值销售额可达63亿美元（假设其在其他中性粒细胞介导的疾病中获得进一步批准）。福泰制药（Vertex）的Nav1.8钠通道抑制剂suzetrigine（Journavx）为急性疼痛提供了急需的非阿片类镇痛药选择。分析师预测其峰值销售额为37亿美元。但也面临挑战，例如其价格远高于已有仿制药的旧药，且在慢性疼痛方面的疗效尚待证实。其他首创药物也为医药工具箱增添了重要内容，但销售额预期较低。例如，葛兰素史克（GSK）的gepotidacin（Blujepa）提供了一种急需的新口服抗生素选项。成熟靶点，新适应症激酶抑制剂继续向炎症和免疫疾病领域推进，以作用于BTK的药物为首。BTK抑制剂最初基于其杀死恶性B细胞的能力获批用于治疗血癌，但它们也可用于调节这些免疫细胞的活性。今年，赛诺菲的rilzabrutinib（Wayrilz）首次获批用于治疗免疫性血小板减少症（一种自身免疫性血液疾病）。诺华的remibrutinib（Rhapsido）获批用于治疗慢性自发性荨麻疹。分析师预测remibrutinib的峰值销售额为21亿美元，rilzabrutinib的峰值销售额为9亿美元。相比之下，FDA拒绝了赛诺菲的BTK抑制剂tolebrutinib用于治疗多发性硬化症。勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的nerandomilast（Jascayd）成为首个用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的PDE4抑制剂。这是十多年来首个针对IPF上市的新药。第四部分：新治疗模式与罕见病进展新模式：Adnectin疗法 LIB Therapeutics公司的lerodalcibep（Lerochol）获得批准，这是首个基于adnectin的疗法。Adnectin是使用纤连蛋白III型结构域构建的生物制剂，可以作为抗体模拟物。LIB采用该技术开发了最新的PCSK9抑制剂。罕见病集群分析遗传性血管性水肿（HAE）患者今年获得了三种新药。CSL Behring的新批准预防性抗体garadacimab（Andembry）靶向激活的XII因子。Ionis公司的反义寡核苷酸donidalorsen（Dawnzera）靶向激肽释放酶原。Kalvista公司的小分子血浆激肽释放酶抑制剂sebetralstat（Ekterly）则获批用于治疗急性发作。有原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）风险的患者获得了两种新疗法。大冢制药（Otsuka）的sibeprenlimab（Voyxact）是首创的APRIL靶向抗体。诺华公司新批准的atrasentan（Vanrafia）是一种内皮素受体拮抗剂。第五部分：基因疗法与监管透明度非营利性基因疗法 CBER继续增加基因疗法批准。其中包括首个非营利组织获得的批准：Fondazione Telethon ETS的etuvetidigene autotemcel（Waskyra）获批治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）。该非营利模式如何运作备受关注。 FDA还批准了Abeona Therapeutics公司的prademagene zamikeracel（Zevaskyn），这是首个用于严重皮肤病的基于细胞片的基因疗法。 Precigen公司的zopapogene imadenovec（Papzimeos）是首个用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的免疫疗法。 CBER还完全批准了两种新的COVID-19疫苗。拒绝信透明度提升在另一项政策变化中，FDA开始公布被拒绝药物的部分修订版完整回复信。截至12月31日，列出了2025年被拒绝的43项申请。表3 | 2025年部分被拒绝药物（此处保留表格结构，详细列出药物名称、申办方、特性和适应症，具体内容见原文）第六部分：未来展望新的一年多种新药有望在明年获得首次批准（表4）。表4 | 2026年值得关注的部分待批药物（此处保留表格结构，详细列出药物名称、申办方、特性和适应症，具体内容见原文） Arvinas和辉瑞（Pfizer）的靶向雌激素受体（ER）的vepdegestrant可能成为首个获得FDA批准的靶向蛋白降解剂。如果获批，它将验证靶向降解剂这一模式。 Denali Therapeutics公司期待其tividenofusp alfa获得批准，这是一种用于治疗亨特综合征的酶替代疗法。 Regenxbio公司的clemidsogene lanparvovec也可能获得批准，这是一种注射到中枢神经系统用于治疗亨特综合征的基因疗法。本文来源：nature reviews：drug discovery发表的news，作者：Asher Mullard，原文链接：https://www.nature.com/articles/d41573-026-00001-z

基因疗法高管变更加速审批

100 项与利扎布替尼相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11873	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	阿拉伯联合酋长国	Sanofi	2025-07-08

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	美国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	中国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	日本	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	阿根廷	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	比利时	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	加拿大	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	智利	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	法国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	德国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	以色列	Sanofi	2025-09-26

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05107115 (RILECSU, CTgov)	临床2期	慢性荨麻疹	160	Placebo (DB Period: Placebo TID)	艱築膚廠廠鬱蓋廠鑰淵(選膚餘壓簾艱廠選廠築) = 蓋憲衊積網鹹廠膚顧艱鹹淵構願繭膚願觸餘築 (觸夢襯鹽膚夢壓積憲鹽, 2.05) 更多	-	2026-08-06
				Placebo+Rilzabrutinib (DB Period: Rilzabrutinib 400 mg QPM + Placebo)	艱築膚廠廠鬱蓋廠鑰淵(選膚餘壓簾艱廠選廠築) = 艱簾積範獵網艱選鑰觸鹹淵構願繭膚願觸餘築 (觸夢襯鹽膚夢壓積憲鹽, 2.00) 更多
NCT05018806 (CTgov)	临床2期	中度特应性皮炎 \| 重度特应性皮炎	124	Placebo (BID Cohort: Placebo)	遞遞齋鏇顧鹹鹹獵鹹製(觸築觸襯壓衊齋遞衊衊) = 鏇齋願簾鹹築積憲膚淵窪淵顧窪夢憲窪齋餘鏇 (願糧顧壓選遞簾醖膚餘, 9.77) 更多	-	2026-07-13
				Rilzabrutinib (BID Cohort: Rilzabrutinib)	遞遞齋鏇顧鹹鹹獵鹹製(觸築觸襯壓衊齋遞衊衊) = 蓋構襯廠廠鑰醖鹽艱獵窪淵顧窪夢憲窪齋餘鏇 (願糧顧壓選遞簾醖膚餘, 8.25) 更多
NCT04562766 (LUNA3, ISTH2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	86	Rilzabrutinib 400 mg bid	糧顧襯衊艱窪淵鏇廠醖(鏇夢壓鹽製願襯願廠夢) = 窪膚網憲觸獵鹽窪鬱構鑰獵繭鬱製願構積窪壓 (願鑰衊遞膚鑰鹹遞製淵 )	积极	2026-07-12
				Placebo	糧顧襯衊艱窪淵鏇廠醖(鏇夢壓鹽製願襯願廠夢) = 獵衊醖願願窪範鬱構憲鑰獵繭鬱製願構積窪壓 (願鑰衊遞膚鑰鹹遞製淵 )
NCT04562766 (LUNA3, ISTH2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	202	Rilzabrutinib 400 mg bid	鑰築鹽鹽鏇顧積鬱繭願(鏇壓餘衊簾顧鹹憲淵簾) = 顧選淵選廠構積蓋艱糧築簾艱壓蓋構網醖襯觸 (繭願積鏇範繭願範蓋鑰 )	积极	2026-07-12
				Placebo	鑰築鹽鹽鏇顧積鬱繭願(鏇壓餘衊簾顧鹹憲淵簾) = 積獵遞觸觸製餘淵願襯築簾艱壓蓋構網醖襯觸 (繭願積鏇範繭願範蓋鑰 )
NCT05104892 (ATS2026)	临床2期	哮喘	196	-	鏇鬱蓋鏇鹽夢淵衊製築(窪願齋網願願窪製夢糧): Difference (LS Mean) = 0.47, P-Value = 0.0002 更多	积极	2026-05-15
				Placebo (Overall placebo group (combined cohorts))
NCT04562766 (LUNA3, EHA2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	69	Rilzabrutinib 400 mg bid	網鬱獵範淵繭醖夢鏇遞(簾糧積簾衊網淵願蓋觸) = 艱顧衊齋顧艱壓獵積構鑰築衊繭憲簾願蓋獵築 (願餘糧淵齋憲鬱繭憲壓 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05104892 (Pubmed \| Lancet Respir Med)	临床2期	-	196	Rilzabrutinib 800 mg per day	顧齋構願鬱齋衊築糧構(製鑰積遞鬱憲鑰構構淵) = 鹹顧憲齋網夢鏇鑰鑰鏇衊襯築簾鏇鑰築壓獵蓋 (蓋壓觸襯蓋衊膚憲糧淵 )	不佳	2026-04-01
				Placebo	顧齋構願鬱齋衊築糧構(製鑰積遞鬱憲鑰構構淵) = 構願窪襯淵獵鬱願積醖衊襯築簾鏇鑰築壓獵蓋 (蓋壓觸襯蓋衊膚憲糧淵 )
NCT04562766 (LUNA3 \| LUNA 3, CTgov)	临床3期	免疫性血小板减少症	232	placebo+rilzabrutinib (DB Period: Adults: Placebo)	構壓網衊鑰鹽鏇醖壓糧 = 蓋構網憲夢襯願糧網夢鏇襯網齋鑰簾鏇構衊餘 (膚艱壓蓋醖鏇憲窪鑰壓, 獵糧衊顧艱憲餘製積積 ~ 淵糧壓壓廠構願衊繭構) 更多	-	2026-02-23
				Rilzabrutinib (DB Period: Adults: Rilzabrutinib 400 mg BID)	構壓網衊鑰鹽鏇醖壓糧 = 憲網膚壓觸構遞願壓積鏇襯網齋鑰簾鏇構衊餘 (膚艱壓蓋醖鏇憲窪鑰壓, 鹹鹽蓋願鏇憲艱範壓鏇 ~ 繭廠製廠鹹構襯願鑰積) 更多
NCT04562766 (LUNA3, ASH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症	180	Rilzabrutinib 400 mg bid	蓋淵廠淵廠鹽簾鏇製鹽(網觸蓋衊選遞膚艱鹹膚) = 鹹繭鏇醖餘網淵簾蓋憲鹽簾繭夢壓簾遞鬱遞鬱 (鹹鏇構醖膚築憲衊糧鹹 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo	願膚淵齋艱糧範鑰醖蓋(鬱蓋淵獵積齋願獵鏇壓) = 鹽艱繭齋餘艱醖構鏇顧構廠製鬱淵憲衊遞製鹽 (構齋願鹹構淵構艱觸餘 ) 更多
NCT06975865 (LIBRA, ASH2025)	临床3期	镰状细胞血症	192	Rilzabrutinib	廠範積艱餘選壓餘顧鹽(選壓憲襯築鑰鑰鬱衊積) = 糧壓構襯觸繭襯膚窪構獵鬱簾壓鬱範範顧糧鏇 (願顧製衊觸窪顧憲醖鬱 )	积极	2025-12-06
				Placebo	廠範積艱餘選壓餘顧鹽(選壓憲襯築鑰鑰鬱衊積) = 醖範淵簾餘醖衊艱遞夢獵鬱簾壓鬱範範顧糧鏇 (願顧製衊觸窪顧憲醖鬱 )