Rilzabrutinib

作者：南村 2025年即将收官，中国药审步伐未停。截至目前，NMPA今年已批准111款新药，其中不乏多款全球首创疗法。随着2026年的脚步渐近，医药行业的目光再次聚焦于那些即将登陆中国市场的“明日之星”。从肿瘤到罕见病，从感染性疾病到自身免疫疾病，一批具有突破性机制的新药正蓄势待发。这不仅是审评审批效率提升的体现，更是中国医药创新生态逐步成熟、患者用药可及性持续改善的生动注脚。在这22款药物的背后，是跨国药企与中国本土企业的协同竞合，也是中国患者走向“与世界同步”治疗时代的关键一步。 肿瘤领域：从 “跟跑” 到 “并跑”，中国创新药的崛起 近年来，中国在肿瘤创新药领域取得了令人瞩目的成绩，实现了从 “跟跑” 到 “并跑” 的关键跨越。众多本土药企加大研发投入，积极布局前沿技术，一系列具有自主知识产权的创新药物纷纷涌现。 在即将获批的重磅新药中，塔拉妥单抗、伦康依隆妥单抗等双特异性药物颇具代表性。塔拉妥单抗是First-in-Class CD3/DLL3双特异性T细胞衔接器，借助DLL3在小细胞肺癌等高表达的靶点特性，桥接肿瘤细胞与T细胞以精准杀伤肿瘤。全球III期DeLLphi-304研究显示，其治疗组中位OS（13.6个月 vs 8.3个月，p＜0.001）显著优于化疗组，死亡风险降低40%，且获益覆盖铂类敏感/耐药、合并脑转移及既往免疫治疗人群。 百利天恒自主研发的伦康依隆妥单抗为潜在First-in-class EGFR×HER3双抗ADC，通过双靶点机制阻断异常激活的EGFR/HER3信号通路，克服肿瘤耐药。2025年ESMO大会公布的3期数据显示，在重度预处理的复发/转移性鼻咽癌患者中，其cORR达54.6%，mPFS 8.38个月，疾病进展或死亡风险降低56%，安全性可控，为实体瘤双抗ADC应用奠定基础。 本土企业在CAR-T、ADC等前沿领域的国际化布局成效显著，百济神州、科济药业为核心代表。百济神州的新一代Bcl-2抑制剂索托克拉，可特异性抑制Bcl-2蛋白以恢复肿瘤细胞凋亡，相较于维奈克拉药效提升超10倍且靶点选择性更优。2025年ASH大会公布的临床数据显示，索托克拉联合泽布替尼用于初治CLL/SLL患者ORR达100%、48周uMRD4率91%；联合奥妥珠单抗ORR 93%；单药用于R/R CLL/SLL患者ORR 76%，展现出优异的血液肿瘤治疗潜力。 科济药业的舒瑞基奥仑赛是靶向Claudin18.2的自体CAR-T产品，聚焦胃/食管胃结合部癌、胰腺癌等实体瘤。2025年ASCO会议公布的CT041-ST-01研究显示，其治疗组mPFS（3.25个月 vs 1.77个月，p＜0.0001）及mOS（7.92个月 vs 5.49个月，单侧p=0.0416）均显著优于标准治疗，安全性可控。该药已于2025年6月提交中国上市申请，有望成为全球首款实体瘤CAR-T产品，标志中国在该领域跻身世界前列。 这些药物若如期获批，将对肺癌、胃癌、骨髓瘤等领域的治疗标准产生深远影响。以小细胞肺癌为例，塔拉妥单抗的上市将为既往接受过至少二线治疗失败的广泛期小细胞肺癌成人患者提供一种全新的、更有效的治疗选择，有望改变这部分患者的治疗格局，延长他们的生存期，提高生活质量。在骨髓瘤治疗领域，玛贝兰妥单抗作为全球首个获批上市的 BCMA ADC，联合硼替佐米和地塞米松用于治疗既往接受过至少两种疗法（包括 PI 和 IMID 制剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，其获批将为骨髓瘤患者带来更精准、高效的治疗方案，进一步提升治疗效果。对于胃癌患者，舒瑞基奥仑赛的上市将填补实体瘤 CAR-T 治疗的空白，为 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败晚期 G/GEJC 患者提供了新的治疗策略，有望打破传统治疗的瓶颈，为患者带来新的生机。 感染与免疫：从 “治标” 到 “治本” 的突破 感染与免疫相关疾病严重威胁着人类的健康，长期以来，传统治疗方法往往侧重于控制症状，难以实现真正的根治。而 2026 年有望获批的一系列新药，为这一现状带来了变革的曙光，它们在机制上的创新性，引领着治疗趋势从 “控制症状” 向 “疾病修正” 转变。 感染领域中，头孢德罗与立贝韦塔单抗颇具代表性。头孢德罗是盐野义研发的铁载体头孢菌素，通过铁载体侧链穿透革兰阴性菌细胞膜，结合青霉素结合蛋白（PBPs），绕过传统β-内酰胺类抗生素的耐药机制。IDWeek 2025公布的5年PROVE研究显示，美国队列临床治愈率70.1%，且5年后仍对革兰氏阴性菌保持高敏感性。 该药已在美欧日获批，用于耐药菌相关尿路感染、医院获得性细菌性肺炎等治疗；2024年8月CDE受理其NDA，预计2026 Q1中国获批，填补国内耐药菌治疗缺口。 立贝韦塔单抗是华辉安健开发的First-in-Class靶向PreS1结构域单抗，通过阻断HBV/HDV与受体NTCP的结合，从源头抑制病毒进入肝细胞。全球约1500-2000万慢性HDV感染者，中美此前无获批药物。AASLD大会公布的48周IIb期数据显示，其两个剂量组复合应答率（35.0%/32.4%）显著优于对照组（5.0%），且病毒学抑制、ALT复常及肝脏硬度改善均达显著临床意义，安全性良好。该药获中美突破性疗法认证，2024年12月CDE受理其NDA（中国首个丁肝治疗药物）并纳入优先审评，预计2026 Q1获批，填补国内丁肝治疗空白。 免疫领域，伊曲莫德与阿伏利尤单抗机制创新显著。伊曲莫德是每日一次口服的选择性S1P1/4/5受体调节剂，通过滞留特定淋巴细胞亚群于淋巴结发挥抑炎作用，且避开与不良反应相关的S1P2/3亚型。其3期ELEVATE UC系列研究显示优于安慰剂，2023年10月获FDA批准用于中重度UC；2025年10月云顶新耀公布的亚洲最大规模3期ENLIGHT UC研究显示，其在主要及次要疗效终点均达显著改善。2024年12月NMPA受理其NDA，预计2026 Q1中国获批，为UC患者提供新选择。 阿伏利尤单抗是阿斯利康开发的First-in-Class全人源IgG1单抗，靶向IFNAR1以阻断I型干扰素活性，抑制SLE炎症通路。III期TULIP-1/TULIP-2等研究显示，其可显著降低患者多器官系统疾病活动度，减少口服皮质类固醇使用。2025年8月CDE受理其治疗SLE的上市申请，预计2026 Q3中国获批，为SLE患者带来新希望。 这些药物在中国患者中的实际应用前景广阔，但也面临着一些挑战。从应用前景来看，随着人们对感染与免疫相关疾病认识的不断加深，以及对新药的逐渐了解和接受，这些新药有望在临床上得到广泛应用。例如，立贝韦塔单抗对于中国众多的乙肝和丁肝共感染患者来说，无疑是一个福音，它为患者提供了一种新的、有效的治疗手段，有望改善患者的预后，降低肝硬化和肝癌的发生风险。伊曲莫德的口服给药方式和良好的疗效，也将为中国 UC 患者带来更加便捷和有效的治疗选择，提高患者的治疗依从性。然而，挑战也不容忽视。新药的价格可能相对较高，这对于一些患者来说可能是一个经济负担，影响药物的可及性。此外，新药的推广和应用还需要医生和患者对其作用机制、疗效和安全性有充分的了解，这需要加强医学教育和宣传工作。同时，新药在临床应用过程中，还需要密切监测其不良反应，确保患者的用药安全 。 罕见病与基因治疗：填补空白，开启新时代 罕见病虽单病发病率低、种类繁多，但整体影响广泛。受患者群体小、研发难、商业回报有限等因素制约，该领域长期面临无药可用的困境。2026年有望获批的多款罕见病药物及基因治疗产品，将填补国内治疗空白，开启中国罕见病治疗新时代。 伏索利肽、rilzabrutinib及onasemnogeneabeparvovec等药物填补了国内罕见病治疗空白。伏索利肽由BioMarin研发，为C型利钠肽（CNP）类似物，通过激活FGFR3下游信号通路促进软骨内骨生长，用于治疗骨骺未闭合儿童软骨发育不全。该药2021年获FDA批准，2025年ASBMR公布的3期长期数据显示，青春期后仍可持续促生长（男性多增7.55cm，女性多增8.07cm）。2025年9月其上市申请获CDE受理并纳入优先审评，预计2026 Q1中国获批。 rilzabrutinib是赛诺菲研发的口服可逆BTK共价抑制剂，通过抑制血小板破坏及致病性自身抗体产生治疗免疫性血小板减少症（ITP）。2025年8月获FDA批准（全球首个ITP BTK抑制剂），基于LUNA 3 3期研究：25周时治疗组血小板反应持久性（23% vs 0%，p＜0.0001）等指标显著优于对照组，安全性良好。2024年12月其中国上市申请提交，目前审评完毕，预计2026 Q1获批。 onasemnogeneabeparvovec是诺华的AAV9载体基因治疗药物，通过单次注射递送SMN1功能拷贝治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。2019年FDA批准用于2岁以下患者，2025年拓展至2岁以上（鞘内注射），3期STEER研究显示患者运动功能显著改善且疗效维持52周。2025年8月其鞘内注射液中国上市申请提交，已纳入优先审评，预计2026 Q3获批，为国内SMA患者带来一次性治愈可能。 然而，基因疗法如 onasemnogeneabeparvovec 在中国落地面临着诸多问题。首先是定价问题，基因疗法通常研发成本高昂，加上其一次性治愈的特性，导致其定价往往令人咋舌。以 onasemnogeneabeparvovec 为例，在美国的售价高达 212.5 万美元，如此高昂的价格，对于大多数中国家庭来说，无疑是天文数字，严重限制了药物的可及性。其次是支付问题，目前中国的医保支付体系对于高价的基因疗法尚未形成完善的支付机制，患者难以通过医保报销来减轻经济负担。虽然一些商业保险开始涉足基因治疗领域，但覆盖范围有限，保障力度也有待提高。再者是可及性问题，基因疗法的治疗过程复杂，需要专业的医疗团队和设施，目前国内能够提供基因治疗服务的医疗机构数量有限，分布不均，这也使得很多患者难以获得及时有效的治疗。 为了支持创新药加速上市，中国罕见病药物审评与医保政策不断优化。在审评方面，国家药品监督管理局建立了罕见病药物优先审评审批制度，对于罕见病药物的上市申请，给予优先审评、加快审批的待遇，缩短了药物的上市时间，让患者能够更快地用上新药。例如，伏索利肽、rilzabrutinib 和 onasemnogeneabeparvovec 等药物均被纳入优先审评程序，有望加速获批上市。在医保政策方面，国家医保局也在积极探索将更多的罕见病药物纳入医保报销范围，通过谈判准入等方式，降低药物价格，提高患者的可及性。同时，一些地方政府也出台了相关政策，对罕见病患者给予医疗救助和补贴，减轻患者的经济负担。这些政策的出台，为罕见病药物的研发和上市提供了有力的支持，也为罕见病患者带来了更多的希望。 心脑血管与代谢疾病：创新改写慢病管理逻辑 心脑血管与代谢疾病高发，严重威胁人类健康，尤其中国人口老龄化加剧下，发病率攀升带来沉重社会家庭负担。传统治疗多为被动对症缓解，难以逆转病理改变。2026年有望获批的Sotatercept、艾曲帕米、普乐司兰等新药实现机制突破，推动治疗从“被动缓解”向“主动干预、病理逆转”转变，或将改写慢病管理逻辑。 Sotatercept是默克研发的First-in-Class Ⅱ型激活素受体ACVR2A融合蛋白，通过选择性捕获TGF-β超家族配体，重新平衡BMPR-Ⅱ信号，抑制肺动脉增殖重塑，从根源改善肺动脉高压（PAH）。2025年Ⅲ期HYPERION试验显示，其将新诊断PAH患者临床恶化风险降低76%（治疗组/安慰剂组事件率10.6%/36.9%），安全性良好。该药2024年10月首报中国上市，一轮发补已完成审评，预计2026 Q1获批，为国内PAH患者提供新选择。 艾曲帕米是Milestone研发的速效L型钙通道阻滞剂，鼻腔喷雾给药20分钟起效，患者可自行给药终止阵发性室上性心动过速（PSVT）。2021年箕星药业获其大中华区权益，2024年中国Ⅲ期JX02002研究（500例）显示，给药30分钟内PSVT转复窦性心律优效于安慰剂（HR=3.002，p=0.0005），24小时无严重不良事件。2025年1月提交上市申请，已完成新报任务审评，预计2026 Q1获批，为PSVT患者提供便捷治疗方案。 普乐司兰是Arrowhead研发的First-in-Class RNAi疗法，通过抑制载脂蛋白C-III（APOC3）生成降低甘油三酯，用于家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）及严重高甘油三酯血症（SHTG）。2025年8月赛诺菲获其大中华区权益，该药已获中美突破性疗法认定，2025年1月提交中国上市申请并纳入优先审批，预计2026 Q1获批，填补国内相关疾病治疗空白。 结合中国慢病管理现状，这些药物在临床推广中既面临着机遇，也面临着挑战。从机遇方面来看，随着人们健康意识的不断提高，对慢病管理的重视程度也日益增加，这为新药的推广提供了良好的社会环境。同时，中国庞大的患者群体也为新药的市场推广提供了广阔的空间。例如，肺动脉高压、阵发性室上性心动过速和血脂异常等疾病在中国患者众多，这些新药的上市将满足患者的迫切需求。然而，挑战也不容忽视。新药的价格可能相对较高，这对于一些患者来说可能是一个经济负担，影响药物的可及性。此外，新药的推广需要医生和患者对其作用机制、疗效和安全性有充分的了解，这需要加强医学教育和宣传工作。同时，新药在临床应用过程中，还需要建立完善的监测体系，密切关注药物的不良反应，确保患者的用药安全 。 合作与竞争：中国药企的角色演变与未来机遇 在 2026 年新药浪潮的宏大叙事中，中国药企的角色演变成为了一个关键的观察视角。从过去依赖 “引进” 国外药物技术，到如今积极 “出海” 参与全球竞争，这一转变不仅体现了中国药企在研发实力上的显著提升，更预示着中国在全球医药创新链条中地位的逐步攀升。而这 22 款重磅新药的背后，是错综复杂的企业合作模式与激烈的市场竞争格局，它们共同推动着中国医药产业的发展与变革。 再鼎医药、箕星药业、云顶新耀等企业通过引进与本土化模式，加速全球创新药落地中国。再鼎医药与Seagen合作引进Genmab原研ADC维替索妥尤单抗（靶向tissue factor，用于宫颈癌等），2025年3月提交中国上市申请，预计2026 Q1获批，既让患者快速受益，也积累了商业化经验。 箕星药业获Milestone艾曲帕米（速效L型钙通道阻滞剂，鼻腔喷雾给药治PSVT）大中华区权益，基于中国Ⅲ期JX02002研究优效数据，2025年1月提交上市申请，预计2026 Q1获批，填补PSVT便捷治疗空白。 云顶新耀引进的伊曲莫德（口服S1P1/4/5调节剂，治UC），其亚洲最大规模3期ENLIGHT UC研究显示显著疗效，2024年12月NMPA受理上市申请，预计2026 Q1获批，丰富了炎症性肠病治疗管线。 本土企业自主研发突破显著，百利天恒自研潜在First-in-class EGFR×HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗，2025年ESMO公布的鼻咽癌3期数据优异（cORR 54.6%，mPFS 8.38个月，疾病进展/死亡风险降56%），研究发表于《柳叶刀》，2025年11月提交上市申请并纳入优先审评，预计2026 Q3获批。 和誉医药自主研发CSF-1R抑制剂匹米替尼（治TGCT），全球Ⅲ期长期数据显示持续疗效（ORR提升至76.2%）及良好安全性，获中美突破性疗法认定并纳入优先审评，预计2026 Q1获批，展现本土药企罕见病研发实力。 展望2026年后，中国药企在全球创新链条中定位将更重要。随着研发实力提升，更多创新药将出海参与全球竞争（如科济药业实体瘤CAR-T舒瑞基奥仑赛有望引领领域变革）；国际合作将更深入，实现互利共赢；叠加国内鼓励创新政策支持，中国药企将加速新药研发上市，提升全球产业影响力。 2026 年的新药浪潮，是中国医药产业发展的一个重要里程碑。在这一年，22 款重磅新药有望获批，它们涵盖了多个治疗领域，代表了中国医药创新的最新成果。从肿瘤领域的双特异性药物、CAR-T 和 ADC，到感染与免疫领域的创新疗法，再到罕见病与基因治疗领域的突破，以及心脑血管与代谢疾病领域的新药研发，每一款药物都承载着无数科研人员的心血和患者的希望。这些新药的获批，将为中国患者带来更多的治疗选择，改善患者的生活质量，延长患者的生存期。同时，中国药企在新药研发过程中展现出的合作与竞争态势，也标志着中国医药产业正在逐渐走向成熟，在全球医药创新链条中的地位不断提升。 结语 2026 年有望获批的这 22 款重磅新药，无疑是中国新药研发历程中的一座重要里程碑。它们在肿瘤、感染、免疫、罕见病以及心脑血管与代谢疾病等多个领域展现出的创新成果，这些药物不仅填补了众多治疗领域的空白，改变了现有的治疗格局，更标志着中国新药研发正逐步迈向国际前沿，在全球医药创新舞台上崭露头角。 参考：公开资料整理 —The End— 聚焦下一代抗体药物全生命周期的行业盛会——BPI 2026第十一届新分子抗体药研发论坛，即将在2026年1月21-22日于成都环球中心天堂洲际酒店举办。值此成都及川渝地区作为中国生物医药“第四极”强势崛起之际，本届论坛深度响应区域在抗体与ADC领域的集群优势，今日重磅首发大会核心议程。 本次发布的议程全面覆盖八大关键环节，特设ADC/XDC与双多抗早研创新临床前开发、CMC工艺与质控、临床开发、AI应用、BD出海等前沿专题，探讨下一代抗体及蛋白药物：双抗ADC/双载荷ADC/RDC/双抗/多抗/抗体偶联更多中的前沿进展与挑战。大会已成功集结40余位来自国内外顶尖机构的演讲嘉宾，并将汇聚超20家产业代表展商及1000余位行业决策者。 BPI 2026 招展/论坛组织工作全面启动 TOP.1 稀缺展位，即刻锁定 🔥本次大会规划精品展位数量有限，遵循先到先得原则。我们为优质合作伙伴提供多种参展方案： 标准展位：品牌基础曝光，高效对接。 专属赞助权益：整合演讲、专访、标志露出等，实现品牌全方位深度渗透。 即刻行动，开启您的BPI 2026产业影响力之旅！ 扫描上方二维码，获取详细展位手册与报价方案。 TOP.2 限量100个免费注册名额 转发指定推文至朋友圈，或转发至行业群1个，即可获取价值2980元免费参会门票！ 扫描上方二维码，获取限时免费参会席位！ TOP.3 双人成团，VIP票半价！ 双人同行，知识半价！组队解锁BPI 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FDA再批准“first-in-class”小分子疗法 Agios Pharmaceuticals近日宣布，美国FDA已批准口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Aqvesme（mitapivat）用于治疗α型或β型地中海贫血成年患者。根据新闻稿，mitapivat为首款同时获FDA批准用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血的药物。 此次mitapivat在地中海贫血领域的获批是基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期ENERGIZE和ENERGIZE-T研究结果，分别针对非输血依赖型和输血依赖型成年α或β地中海贫血患者开展，共纳入452例具有真实世界代表性的患者。研究结果显示，两项3期试验均达到了所有主要和关键次要终点，与安慰剂相比，mitapivat在改善溶血性贫血和关键生活质量指标方面具有显著获益，包括明显降低输血负担，以及显著提升血红蛋白水平并减轻疲劳症状。 Mitapivat是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂，它能改善红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平。2022年2月，美国FDA批准了mitapivat（商品名Pyrukynd）上市，它成为针对丙酮酸激酶缺乏症的首个疾病修正疗法。 赛诺菲共价小分子抑制剂在欧盟获批 日前，欧盟委员会批准赛诺菲（Sanofi）旗下Wayrilz（rilzabrutinib），用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，这些患者对其他治疗不产生应答。Wayrilz是一款新型口服、可逆性BTK共价抑制剂。BTK在B细胞和肥大细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程中发挥着关键作用。通过应用赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，Wayrilz可以选择性地抑制BTK靶点，同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。 此次批准主要基于关键性LUNA 3临床3期研究的积极结果。研究显示，Wayrilz成功达到主要及次要终点，显著改善了患者的持续性血小板水平及其他ITP相关症状。该研究共纳入202例成人持续性或慢性ITP患者，评估Wayrilz与安慰剂相比的疗效与安全性。分析显示，第25周时，Wayrilz组23%的患者达到持久性血小板应答，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。此外，Wayrilz组患者的血小板应答持续时间显著延长至7周，此数值在安慰剂组为0.7周。 参考资料： [1] U.S. FDA Approves Agios’ AQVESME™ (mitapivat) for the Treatment of Anemia in Adults with Alpha- or Beta-Thalassemia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/24/3210205/31990/en/U-S-FDA-Approves-Agios-AQVESME-mitapivat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Adults-with-Alpha-or-Beta-Thalassemia.html [2] Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in the EU as the first BTK inhibitor to treat immune thrombocytopenia. Retrieved December 24, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/12/23/3209943/0/en/Press-Release-Sanofi-s-Wayrilz-approved-in-the-EU-as-the-first-BTK-inhibitor-to-treat-immune-thrombocytopenia.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新