An Open-label, Multi-center, Phase 1 Pharmacokinetic and Tolerability Study of Rilzabrutinib Given as a Single Oral Dose in Participants With Severe Renal Impairment and in Matched Participants With Normal Renal Function

The purpose of this Phase 1, open-label, 2-arm study is to assess the effect of severe RI on PK, safety, and tolerability of rilzabrutinib compared with normal renal function, in male and female participants aged from 18 to 75 years.
The total duration of the study per participant will be approximately 30 days, including:
* A screening period of up to 27 days.
* A 3-day, open-label treatment period, with a single dose on Day 1.
* A 1-day follow-up period (Day 3) with an allowable 2-day window (ie, Day 3 to Day 5).

开始日期2026-10-09

申办/合作机构

Sanofi

CTIS2026-525350-11-00

/ Recruiting临床1期

A study to investigate a potential effect of rilzabrutinib (SAR444671) on ethinylestradiol and levonorgestrel from combined oral contraceptives in healthy female participants

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

Sanofi-Aventis Recherche & Développement SA

NCT07007962

/ Recruiting临床3期

A Multi-center, Open-label, Single-arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Oral Rilzabrutinib in Adults With Immune Thrombocytopenia (ITP) Who Failed First-line Treatment

This is a multinational, open label, single arm study that will evaluate the impact of early multi-immune modulation with rilzabrutinib in adult ITP patients who failed first-line treatment. The study includes a screening period (up to 8 weeks), a primary analysis period (up to 28 weeks), a long-term extension period for selected participants (28 weeks) and a 24-week follow-up period only for eligible participants.

开始日期2025-10-24

申办/合作机构

Sanofi

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2026-07-03·Expert Review of Hematology

Rilzabrutinib for persistent or chronic immune thrombocytopenia (ITP): a Bruton tyrosine kinase inhibitor that can target multiple pathophysiological pathways

Review

作者: Ghanima, Waleed ; Miyakawa, Yoshitaka ; Audia, Sylvain ; Mjali, Ahmed

INTRODUCTION:

Immune thrombocytopenia (ITP) is characterized by reduced platelet production and platelet destruction. Despite the availability of numerous treatments, many patients develop treatment resistance, experience relapse, or suffer from persistent symptoms such as fatigue, highlighting the need for innovative immune-modulating techniques. This review highlights the chemical properties, clinical efficacy and safety evidence for rilzabrutinib.

AREAS COVERED:

Bruton tyrosine kinase (BTK) is a promising therapeutic target in ITP as it is essential for B-cell receptor signaling, Fcγ receptor-mediated platelet clearance, and inflammatory amplification. Rilzabrutinib is a reversible, covalent oral BTK inhibitor developed to treat immune-mediated disorders. It targets several pathogenic immunological pathways. In the phase 2 LUNA 2 trial and the subsequent randomized, placebo-controlled, phase 3 LUNA 3 study, rilzabrutinib was clinically evaluated in patients with persistent or chronic ITP. The treatment resulted in durable platelet responses in extensively pretreated patients, decreased bleeding episodes, and led to significant improvements in patient-reported fatigue. The safety profile was generally good with adverse events considered mild to moderate.

EXPERT OPINION:

The approval of rilzabrutinib for persistent and chronic ITP represents an important addition to the therapeutic armamentarium for the disease. The drug's full potential will be further defined in future studies.

2026-06-09·JOURNAL OF INVESTIGATIONAL ALLERGOLOGY AND CLINICAL IMMUNOLOGY

A New Drug Target in Allergic Diseases: Bruton Tyrosine Kinase

Review

作者: Labrador-Horrillo, Moisés ; Cenni, Bruno ; Ferrer Puga, Marta

Though first recognized as a signaling molecule in B cells, Bruton tyrosine kinase (BTK) has been shown to play a crucial role in signal transduction in innate and adaptive immune cells. BTK is an attractive therapeutic target, given its diverse role in immune regulation. Development of the first-generation BTK inhibitor (BTKi), ibrutinib, revolutionized the treatment of B-cell malignancies. Since its approval, newer-generation BTKis with improved pharmacological properties have been developed, with higher selectivity for BTK and fewer off-target effects than ibrutinib. BTK is essential for IgE-driven allergic responses and may influence IgE antibody production by B cells. Activation of BTK via the high-affinity Fc receptor for IgE, FcεRI, results in mast cell and basophil degranulation and release of histamine and other inflammatory mediators. BTKis are a potential novel therapeutic option in patients with mast cell–driven autoimmune and allergic diseases. This review summarizes the current evidence for BTK in urticaria (chronic spontaneous and chronic inducible urticaria [CSU/CIndU]), asthma, food allergy, and atopic dermatitis (AD). It also highlights the efficacy of BTKis in urticaria and allergic diseases where FcεRI/IgE is the pathogenic target. Based on limited available data, BTK does not seem to have a prominent role in the pathogenesis of AD, and its role in asthma is unclear, thus necessitating further clinical research. Remibrutinib and rilzabrutinib have shown the most promise in allergic and autoimmune diseases to date; remibrutinib is approved in adults with CSU, and rilzabrutinib is approved in adults with persistent or chronic immune thrombocytopenia.

2026-05-01·Blood vessels, thrombosis & hemostasis

Sustained response after rilzabrutinib discontinuation in multirefractory immune thrombocytopenia

Article

作者: Pérez-Gómez, Noelia ; Kuter, David J ; Fedele, José Luis ; Cuesta-García, Amalia ; Orza, Fernando ; González-López, Tomás José ; Provan, Drew

475

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2026-10-01

·临床试验时事评论

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总

2026 年第三季度（7–9 月）全球主要监管机构新药批准汇总 FDA · NMPA（中国）· EMA（欧盟）· PMDA（日本）—— 含靶点/作用机制与适应症统计区间：2026-07-01 至 2026-09-30　|　编制日期：2026-10-01　|　口径：新分子实体（NME）/新生物制品首次上市 + 重要新增适应症口径说明：① FDA 数据以 CDER《Drugs@FDA》月度原研 NDA/BLA 批准报告 + CBER 2026 年 BLA 批准清单为准，标注 Type 1 = 新分子实体、Type 5 = 新处方/新厂家、Type 4 = 新复方；② 中国以国家药监局《创新药品名录》1 类创新药批准公告为准，日期为官网公告日（较证书日可能晚 1–3 天）；③ EMA 分列 CHMP 积极意见与欧盟委员会（EC）正式上市许可，两者通常相隔 1–2 个月；④ 日本以 PMDA/KEGG 新活性成分批准清单为准，日本 7 月无新活性成分批准。一、美国 FDA（CDER + CBER）2026 Q3A. 7 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-07Trutaknaatacicept-vymj Vera Therapeutics TACI-Fc 融合蛋白，同时阻断 BLyS/BAFF 与 APRIL 成人原发性 IgA 肾病（IgAN），降低蛋白尿新生物制品优先审评 07-09Sarclisa Escenaisatuximab-irfc Sanofi 抗 CD38 溶细胞性单抗（皮下注射剂型）多发性骨髓瘤（覆盖原静脉剂型全部适应症）新剂型 BLA 07-10Zyogreenindocyanine green ProvePharm 吲哚菁绿荧光显影剂血管/组织灌注荧光显像（新剂型）Type 3 07-14Revtorpykgedatolisib Celcuity 多靶点 PI3K/AKT/mTOR 通路抑制剂（PI3Kα/γ/δ + mTOR） HR+/HER2-、无 PIK3CA 突变、内分泌治疗后进展的局部晚期/转移性乳腺癌（+氟维司群 ±哌柏西利）NME优先审评 07-15Lipfendraenlicitide decanoate Merck / MSD 口服大环肽 PCSK9 抑制剂成人高胆固醇血症（含 HeFH）降低 LDL-C，联合饮食与运动NME首个口服 PCSK9 07-17Edaravoneedaravone（新剂型） Azurity 自由基清除剂肌萎缩侧索硬化（ALS，新剂型）Type 3 07-20Scomarasirolimus（新剂型） AFT Pharma mTOR 抑制剂西罗莫司新剂型（按说明书）Type 3 07-22Jideytrozidesamtinib（NVL-655） Nuvalent 选择性 ROS1 酪氨酸激酶抑制剂既往接受过 ROS1 TKI 的局部晚期/转移性 ROS1+ NSCLC 成人NME 07-24Simtriyocentanafadine HCl Otsuka 5-HT / NE / DA 三重再摄取抑制剂 6 岁及以上（体重 ≥20kg）ADHD，每日一次缓释NME优先审评 07-24Lytenavabevacizumab-vikg Outlook Therapeutics 抗 VEGF 单抗（眼科专用制剂）新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性新生物制品首个眼科贝伐珠单抗 07-24Garzulysinsulin aspart-fsan Emerge Bioscience 速效胰岛素类似物（胰岛素受体激动）成人及儿童糖尿病血糖控制BLA 07-24Tylenol with Naproxen对乙酰氨基酚 + 萘普生钠 Kenvue 解热镇痛 + NSAID（COX 抑制）复方 12 小时缓解轻中度疼痛（首个非处方固定剂量复方）Type 4OTC 07-28Gwyn Lonorelgestromin + 炔雌醇透皮贴 Viatris 孕激素 + 雌激素复方女性避孕（低剂量雌激素周贴）Type 5 07-29Glycophossodium glycerophosphate Fresenius Kabi 有机磷酸盐补充肠外营养磷补充Type 2 07-29Qlonilikclonidine HCl（新剂型） CMP Dev 中枢 α2 肾上腺素受体激动剂按说明书（新制剂）Type 5 07-31Zimrixbyrituximab-cdxx Dr. Reddy's 抗 CD20 单抗（生物类似药）参照原研利妥昔单抗适应症生物类似药 B. 8 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 08-05Orzeyfuloveporexton Takeda 武田口服食欲素（orexin）2 型受体 OX2R 激动剂 1 型发作性睡病（NT1，伴猝倒）成人NME优先审评 08-13Tauklarifyflorquinitau F-18 Cerveau / Lantheus tau 蛋白 PET 显像剂（放射性诊断）成人认知障碍患者脑 PET，识别 tau 神经原纤维缠结病理（AD 评估）NME 08-13Zenbexusiberdomide Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 泛素连接酶调节剂），降解 Ikaros/Aiolos 复发/难治多发性骨髓瘤（+达雷妥尤单抗/透明质酸酶 + 地塞米松，既往 ≥1 线含 PI 与 IMiD）NME优先审评 08-19Pasatrugaretosmab-grts Regeneron 抗 Activin A（激活素 A）单抗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人，减少新发异位骨化与疾病 flare新生物制品 08-26Vobrigleuprolide acetate（新剂型） Sun Pharma GnRH 受体激动剂亮丙瑞林新制剂Type 5 08-26Rasonquedaraxonrasib Revolution Medicines RAS(ON) 多选择性抑制剂，靶向 RAS GTPase 家族活性态既往接受过 ≥1 线全身治疗（或不适合多药方案）的转移性胰腺导管腺癌成人NME优先审评 08-27Lisrayabrepocitinib Priovant / Roivant 口服 TYK2 / JAK1 双重抑制剂（抑制 I 型/II 型 IFN、IL-6、IL-12/23）成人皮肌炎（DM）—— 首个针对 DM 获批的靶向口服药NME优先+孤儿 08-27Bixlenvobictegravir + lenacapavir Gilead INSTI（整合酶链转移抑制剂）+ HIV-1 衣壳抑制剂，每日一次复方 HIV-1 感染Type 4 新复方 08-28Mimrylorusfertide acetate Takeda / Protagonist 铁调素（hepcidin）模拟肽，调控铁代谢与红细胞生成成人真性红细胞增多症的红细胞增多症NMEFirst-in-classC. 9 月：新药首次批准批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 09-03Zanvastrozilganersen Ionis GFAP（胶质纤维酸性蛋白）靶向反义寡核苷酸 ASO Alexander 病（首个疾病针对性疗法）NME优先审评 09-03Omcaziocabozantinib laurylsulfate HANDA Oncology 多靶点 TKI（MET / VEGFR / AXL / RET），十二烷基硫酸盐新盐型肾细胞癌、肝细胞癌、胰腺外神经内分泌肿瘤（可与食物同服）Type 5 09-04Etcamahcamizestrant AstraZeneca 口服雌激素受体拮抗剂/降解剂（SERD） HR+/HER2-、AI+CDK4/6 治疗期间检出 ESR1 突变的局部晚期/转移性乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）NME加速批准 09-11Pixclarafloretyrosine F-18（FET） Telix 氨基酸转运体 PET 显像剂（放射性诊断）鉴别复发/进展性脑胶质瘤与治疗相关改变（首个 FET-PET 试剂）NMEFirst-in-class 09-11Isembyldapitegromab-mstn Scholar Rock 靶向肌生长抑制素（myostatin）前体的单抗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童及成人（首个针对肌肉萎缩的疗法）BLAFirst-in-class 09-14Bexlutrylutetium Lu-177 dotatate Curium 放射性标记生长抑素类似物，靶向生长抑素受体（SSTR）+ β 射线 SSTR 阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成人Type 5 09-17Empagliflozin（新剂型）empagliflozin Ridhisidhi SGLT2 抑制剂恩格列净新剂型Type 3 09-23Lyrfigtulirafugratinib Elevar Therapeutics 强效选择性 FGFR2 抑制剂既往治疗过的不可切除局部晚期/转移性、FGFR2 融合或其他重排的胆管癌成人NME优先审评 09-23Onswikinsulin efsitora alfa-gobe Eli Lilly 每周一次基础胰岛素类似物成人 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）BLA首个周制剂基础胰岛素 09-25Juvmotavapadon AbbVie 多巴胺 D1/D5 受体部分激动剂帕金森病NME 09-25Atebriozzilurgisertib Incyte ALK2 / ACVR1（骨形态发生蛋白 I 型受体）抑制剂进行性骨化性纤维发育不良（FOP）—— 该病第三个获批疗法NME优先审评 09-25Degevmadenosumab-adet Teva 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗适应症生物类似药 09-25Zueino（新剂型）diclofenac sodium AdventaPharma NSAID（COX 抑制）双氯芬酸钠新制剂Type 5 09-28Emcitatetiratrico（tiratricol） Rare Thyroid Therapeutics 甲状腺激素（T3）类似物，替代 MCT8 转运缺陷 MCT8 缺乏症 / Allan–Herndon–Dudley 综合征（以 FDA 说明书为准）NME优先+孤儿D. CBER（生物制品评价与研究中心）Q3 批准——基因治疗、溶瘤病毒、疫苗、血液制品批准日商品名（通用名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-27 Source Plasma Care Plasma 原料血浆用于注射剂进一步生产（非治疗性制品）血液制品 07-29EzplazFreeze Dried Plasma 冻干血浆 Vascular Solutions（Teleflex）补充多种血浆凝血因子成人需血浆输注且无其他血浆制品可用时（肝病/DIC、大量输血、华法林逆转）BLA 08-05MflusivaInfluenza Vaccine, mRNA ModernaTX mRNA 编码流感病毒 HA 抗原 50 岁及以上人群流感主动免疫（≥65 岁为加速批准）BLA加速批准(≥65) 08-06Tudriqevvusolimogene oderparepvec-wtpg（RP1） Replimune HSV-1 骨架溶瘤病毒免疫疗法（表达 GALV-GP-R−、GM-CSF）不可切除晚期皮肤黑色素瘤，抗 PD-1 方案后进展（联合纳武利尤单抗）BLA 08-19Genglycospariglasgene brecaparvovec-opnr Ultragenyx AAV 载体基因治疗，递送 G6PC1 基因糖原贮积病 Ia（GSDIa），≥8 岁患者减少每日玉米淀粉摄入基因治疗 09-17Fayuvirebisufligene etisparvovec-hopf（UX111） Ultragenyx AAV9 载体基因治疗，递送 SGSH 基因黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA / Sanfilippo A 综合征）基因治疗E. Q3 重要新增适应症 / 新联合方案（已上市药物扩展）批准日药物（通用名）企业靶点 / 机制新增适应症 / 变化 07-06 Casgevy（exagamglogene autotemcel） Vertex / CRISPR 自体 CRISPR 编辑造血干细胞（BCL11A 增强子）扩展至 2 岁及以上镰状细胞病（反复 VOC）或输血依赖型 β 地贫 07-07 Fabhalta（iptacopan） Novartis 补体因子 B 抑制剂由加速批准转为完全批准：延缓成人原发性 IgA 肾病肾功能下降 07-09 wilate（VWF/FVIII 复合物） Octapharma 血管性血友病因子 + FVIII 替代扩展至 <6 岁儿童的常规预防（首个覆盖全年龄段 VWF 浓缩制剂） 07-10 Keytruda / Qlex + Padcev（pembrolizumab + enfortumab vedotin） MSD / Astellas 抗 PD-1 + 抗 Nectin-4 ADC 肌层浸润性膀胱癌围手术期（新辅助 + 膀胱切除后辅助），不论顺铂 eligibility 07-13 Leqembi Iqlik（lecanemab-irmb） Eisai / Biogen 抗淀粉样蛋白 β 原纤维单抗新增家用皮下起始剂量（每周一次），用于早期阿尔茨海默病 07-14 Retevmo（selpercatinib） Eli Lilly RET 受体酪氨酸激酶抑制剂转为完全批准：≥2 岁、RET 融合阳性局部晚期/转移性实体瘤（组织无关） 07-16 Truqap（capivasertib）+ 阿比特龙 + 泼尼松 AstraZeneca AKT 抑制剂 + CYP17 抑制剂 PTEN 缺陷的转移性雄激素通路调节初治/敏感前列腺癌 07-24 Skyrizi（risankizumab-rzaa） AbbVie 抗 IL-23 p19 单抗扩展至 ≥6 岁儿童中重度斑块型银屑病与活动性银屑病关节炎；新增 55mg 预充针 07 月内 Trodelvy（sacituzumab govitecan） Gilead 抗 Trop-2 ADC（SN-38）新增一线治疗不可切除局部晚期/转移性三阴性乳腺癌；并获批联合帕博利珠单抗（PD-L1 CPS ≥10） 07 月内 Datroway（datopotamab deruxtecan） AstraZeneca / 第一三共抗 TROP2 ADC（DXd）不适合 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的不可切除/转移性 TNBC 07 月内 Imfinzi（durvalumab）+ BCG AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗 BCG 初治高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持） 07 月内 Keytruda / Qlex + Welireg（pembrolizumab + belzutifan） MSD 抗 PD-1 + HIF-2α 抑制剂肾切除术后中高危复发风险的 ccRCC 辅助治疗 08-25 Imaavy（nipocalimab-aahu） Johnson & Johnson 抗 FcRn 单抗（降低 IgG）温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）—— 该适应症首个获批药物 08-25 Tivicay PD（dolutegravir） ViiV / GSK HIV 整合酶链转移抑制剂扩展至新生儿 HIV 感染治疗 08-25 Ziihera（zanidatamab-hrii）+ Tevimbra（tislelizumab）+ 化疗 Jazz / BeOne HER2 双表位双抗 + 抗 PD-1 HER2 阳性（IHC 3+ 或 2+/ISH+）不可切除局部晚期/转移性胃、胃食管结合部或食管腺癌一线 08-28 Stelara（ustekinumab） Janssen 抗 IL-12/23 p40 单抗扩展至儿童溃疡性结肠炎 08-31 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 新增原发性血小板增多症（ET） 09-09 Hyrnuo（sevabertinib） Bayer HER2/EGFR 可逆 TKI HER2（ERBB2）TKD 激活突变的非鳞 NSCLC：加速批准扩展至不限既往治疗线（含初治） 09-11 Joenja（leniolisib） Pharming PI3Kδ 抑制剂扩展至 4–11 岁儿童 APDS（活化 PI3Kδ 综合征） 09-14 Pluvicto（Lu-177 vipivotide tetraxetan）+ ARPI Novartis PSMA 靶向放射配体 + 雄激素受体通路抑制剂 PSMA 阳性转移性激素敏感前列腺癌（mHSPC） 09-14 Ameluz（aminolevulinic acid gel）+ PDT Biofrontera 光敏剂（ALA）+ 光动力治疗新增浅表型基底细胞癌（原已获批光化性角化病） 09-18 Inluriyo（imlunestrant）+ Verzenio（abemaciclib） Eli Lilly 口服 SERD + CDK4/6 抑制剂 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期/转移性乳腺癌（内分泌治疗进展后） 09-18 Aqneursa（levacetylleucine） Zevra 乙酰亮氨酸（溶酶体/代谢调节）扩展至毛细血管扩张性共济失调（A-T）患者的共济失调症状 09-24 Welireg（belzutifan）+ Lenvima（lenvatinib） MSD / Eisai HIF-2α 抑制剂 + 多靶点 VEGFR/FGFR TKI PD-1/PD-L1 抑制剂治疗后、伴透明细胞成分的晚期肾细胞癌 09-25 Gazyva（obinutuzumab） Roche 抗 CD20 II 型糖工程化单抗 2 岁及以上特发性肾病综合征（INS）边界提示：Lumvoa（veligrotug-vvze，抗 IGF-1R，甲状腺眼病）实际批准日为 2026-06-26，属 Q2；Xocova（ensitrelvir）、Zaynich（cefepime/zidebactam）、Ambelvist（gadoquatrane）、Cavhanza（尼洛替尼口崩片）、Cypsedo（cipepofol）、Decnupaz（pivekimab sunirine）、Hepcludex（bulevirtide）、Ranluspec（雷珠单抗可互换生物类似药）、Utebzi（tebipenem pivoxil）及 Otarmeni（lunsotogene parvec，OTOF 基因治疗）亦为 6 月或更早批准，不计入 Q3。二、中国 NMPA —— 1 类创新药批准（官网公告日）2026 Q3 · 共 21 项公告日通用名（商品名）企业靶点 / 作用机制适应症属性 07-23琥珀酸思普可泮片（优可盼，HSK39297）海思科医药补体因子 B（FB）选择性小分子抑制剂，口服每日一次既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人1 类优先审评 07-29瑞西奇拜单抗注射液（华亦净，HB0034）上海华奥泰生物抗 IL-36 受体（IL-36R）单抗成人（体重 ≥40kg）泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作1 类优先审评 07-29舒地胰岛素注射液（瑞恒盈，INS068）江苏恒瑞医药长效胰岛素类似物（desB30 人胰岛素 B29 赖氨酸侧链修饰）成人 2 型糖尿病；中国首个自主研发长效胰岛素类似物1 类生物制品国产首个 07-29盐酸伊司特韦片（mprosevir）西湖制药（杭州）口服小分子抗 SARS-CoV-2（DNA 编码化合物库 DEL 筛选所得）成人轻型、中型新型冠状病毒感染（COVID-19）1 类附条件批准 07-29椒七止痛凝胶贴膏九典中药复方外用（镇痛）膝骨关节炎寒凝血瘀证中药 1 类 08-11替恩戈替尼片（捷恩泰，tinengotinib）药捷安康（南京） FGFR / VEGFR 等多靶点激酶抑制剂既往接受过系统治疗和 FGFR 抑制剂、伴 FGFR2 融合/重排的晚期/转移性或不可切除胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-11小儿通便颗粒（中药）中药复方中药创新药（儿科便秘）中药 1 类 08-13注射用菲泽妥单抗（境斐，felzartamab）天境生物（杭州）抗 CD38 单抗联合来那度胺+地塞米松，治疗既往至少接受过一线治疗的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类全球首批 08-20富马酸立康可泮胶囊（恒优达）恒瑞医药 / 成都盛迪补体旁路途径因子 B 抑制剂（近端补体抑制），口服既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 成人（同时抑制血管内/外溶血）1 类优先审评 08-20安弗利奇塔单抗注射液（皮下）（益赛那，SSGJ-613）三生国健重组抗 IL-1β 人源化单抗（IgG1/κ）成人痛风性关节炎急性发作（NSAID/秋水仙碱禁忌、不耐受或无效，且不宜反复使用激素者）1 类国产首个自研 IL-1β 单抗 08-31莱康奇塔单抗注射液（皮下）（丽倍坦，LZM012/XKH004）丽珠单抗 / 鑫康合生物 IL-17A / IL-17F 双靶点单抗适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人（III 期头对头优于司库奇尤单抗）1 类生物制品国产首个 IL-17A/F 双抗 08-31纬利妥米单抗注射液（维可妥）重庆智翔金泰（授权药友制药） BCMA × CD3 双特异性抗体（共同轻链，非对称亲和力）既往至少三线（含 PI、IMiD、抗 CD38 单抗）的复发/难治多发性骨髓瘤成人1 类附条件国产首个 BCMA×CD3 双抗 08-31酒石酸凡瑞格拉替尼片（爱领达，fanregratinib / HMPL-453）和记黄埔医药（和黄医药） FGFR1/2/3 抑制剂既往接受过系统性治疗、伴 FGFR2 融合或重排的晚期/转移性/不可手术切除肝内胆管癌成人1 类附条件优先审评 08-31盐酸伊可白滞素片（icotrokinra） Janssen-Cilag（西安杨森）口服 IL-23 受体拮抗肽适合系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人及 ≥12 岁、体重 ≥40kg 儿童1 类优先审评 08-31甲磺酸氘申艾替尼片（卡达沙，TY-9591）浙江同源康医药（TYK Medicines） EGFR-TKI（氘代奥希替尼类），入脑性强 EGFR 19del 或 L858R 突变伴中枢神经系统转移的局部晚期/转移性 NSCLC 成人一线1 类附条件优先审评 09-03芮特韦拜单抗注射液（新多妥，TNM001 / retavibart）珠海泰诺麦博（Trinomab）抗 RSV 融合蛋白（F 蛋白）单抗，长效即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿，预防 RSV 下呼吸道感染1 类优先审评 09-03库莱韦拜单抗注射液（英沐乐，culevibart）瑞阳（山东）生物制药抗 RSV 单抗胎龄 ≥35 周、即将进入或出生在第一个 RSV 流行季的新生儿和婴儿预防 RSV 下呼吸道感染（排除 CLD/BPD 及显著先天性呼吸道异常者）1 类优先审评 09-03艾曲帕米鼻喷雾剂（星必妥，etripamil） Milestone Pharmaceuticals 快速起效 L 型钙通道阻滞剂（鼻喷给药）成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作时的转复窦性心律1 类 09-03利扎布替尼片（赛立止，rilzabrutinib） Genzyme（Sanofi）可逆共价 BTK 抑制剂既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人1 类 09-03醒脾解郁片（中药）中药复方中药创新药（按说明书）中药 1 类 09-30盐酸艾泊度胺胶囊（赞赋，iberdomide） Bristol Myers Squibb CELMoD（cereblon E3 连接酶调节剂）联合达雷妥尤单抗+地塞米松，治疗既往至少一线（含一种 PI 和一种 IMiD）的多发性骨髓瘤成人1 类附条件优先审评观察：Q3 中国 21 项 1 类创新药中，国产占约 3/4。补体 B 因子成为最拥挤赛道——海思科思普可泮（7/23）、恒瑞立康可泮（8/20）两款国产口服 FB 抑制剂同季获批，直面诺华伊普可泮（Fabhalta）；RSV 单抗同日双发（泰诺麦博、瑞阳生物），将打破 nirsevimab 独占格局；FGFR 赛道则出现"二线序贯"格局——替恩戈替尼获批于"FGFR 抑制剂治疗后"，凡瑞格拉替尼获批于"既往系统性治疗后"，两者形成前后接力。三、欧盟 EMACHMP 7 月会 + 9 月会A. CHMP 积极意见 —— 2026 年 7 月会议（7 月 20–23 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Lyrokaul （lerodalcibep） — 第三代 PCSK9 抑制（重组融合蛋白），每月一次自注成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常（联合饮食，可单用或联合其他降脂治疗）新药Evlarco （obicetrapib / ezetimibe） — CETP 抑制剂 + 胆固醇吸收抑制剂（NPC1L1）口服复方同上（每日一次口服）新药Ubeslo （obicetrapib） — CETP 抑制剂（降低 Lp(a)/LDL-C、升高 HDL-C）同上（每日一次口服）新药Susvimo （ranibizumab） Roche 抗 VEGF-A 单抗片段，经可 refill 眼内植入体缓慢释放（6 个月一次）成人新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性；EU 首个此类眼内植入体新药Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23 受体拮抗肽（首个口服 IL-23R 靶向药）成人及 ≥12 岁青少年中重度斑块状银屑病新药First-in-classLynavoy （linerixibat） GSK 回肠胆汁酸转运体（IBAT / ASBT）抑制剂成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关胆汁淤积性瘙痒新药Nezglyal （leriglitazone） Minoryx PPARγ 激动剂（中枢渗透性）脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）；"特殊情况"下批准 + 孤儿药新药孤儿药Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 主蛋白酶（3CLpro / Mpro）抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药Cavoley （pegfilgrastim） CuraTeQ Biologics 聚乙二醇化 G-CSF（长效粒细胞刺激因子）细胞毒化疗后中性粒细胞减少的管理生物类似药B. CHMP 积极意见 —— 2026 年 9 月会议（9 月 14–17 日，共 12 项）商品名（INN）申请人靶点 / 作用机制拟批准适应症类型Frehemgo （denecimig） Novo Nordisk 双特异性抗体，模拟 FVIIIa 辅因子功能（桥接 FIXa 与 FX）血友病 A 患者出血发作的预防新药Gevalka （ensartinib） SFL Pharmaceuticals ALK 酪氨酸激酶抑制剂成人 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌新药Klygefa （gefurulimab） Alexion 补体 C5 纳米抗体（可自我皮下注射）成人全身型重症肌无力（gMG）新药Lifyorli （relacorilant） Corcept 选择性糖皮质激素受体调节剂（SGRM）铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌新药孤儿药Povofortay （povorcitinib） Incyte 口服 JAK1 抑制剂成人中重度化脓性汗腺炎（HS）：抗 TNF 治疗无效或不耐受者首个口服每日方案新药首个口服Sepalna （senaparib） SFL Pharmaceuticals PARP 抑制剂晚期高级别上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的维持治疗新药VaxRabeo （灭活狂犬病疫苗，WISTAR 株） Sanofi Winthrop 灭活狂犬病毒（PM/WI38 1503-3M 株），主动免疫全年龄段狂犬病暴露前与暴露后预防疫苗Zeydovio （glepaglutide） — GLP-2 受体激动剂（促进肠道吸收与黏膜适应）成人短肠综合征新药Adcomfo （omalizumab） Advanz Pharma 抗 IgE 单抗（生物类似药）哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹生物类似药Pebrilzo （pertuzumab） Biosimilar Collaborations Ireland 抗 HER2 单抗（生物类似药）成人乳腺癌；EU 首个按"定制化临床路径"推荐的生物类似药生物类似药路径首例同期其他动态撤回申请（2 项初始 MA）： Isembyld（apitegromab，5q-SMA）、Zinmyleo（trilaciclib，广泛期 SCLC 化疗所致骨髓抑制）。值得注意的是 apitegromab 同季在美国获批、却在 EU 撤回。适应症扩展（11 项）： Anzupgo（delgocitinib，慢性手部湿疹降至 ≥12 岁青少年）、Abiraterone Mylan、Cosentyx、Enhertu、Jyseleca、Keytruda、Ocrevus、Padcev、Pepaxti、Sogroya、Tecvayli。7 月肿瘤药 CHMP 摘要中另有负面/撤回： Qezzaqar（catequentinib，平滑肌肉瘤与滑膜肉瘤）获阴性意见；Azacitidine Adienne 撤回；Imfinzi（durvalumab）NMIBC 适应症撤回。C. 欧盟委员会（EC）正式授予上市许可 —— 2026 Q3 授权日商品名（INN） MAH 靶点 / 机制适应症 / 说明类型 07-15Jascayd （nerandomilast） Boehringer Ingelheim PDE4B 抑制剂（抗纤维化 + 免疫调节）特发性肺纤维化 / 进展性肺纤维化新药 07-15Boey （trenibotulinumtoxinE） AbbVie E 型肉毒毒素（短效神经肌肉阻断）肌肉松弛 / 外周作用肌松剂新药 07-15Vijoice （alpelisib） Novartis PI3Kα 抑制剂 PIK3CA 相关过度生长谱系（PROS）新药孤儿药 07-15Ablymico / Liraglutide STADA （liraglutide） STADA GLP-1 受体激动剂糖尿病 / 体重管理（生物类似药路径）生物类似药 07-15Vislyfa （ranibizumab） Lupin Europe 抗 VEGF-A（生物类似药）眼科（参照 Lucentis）生物类似药 07-20Etcamah （camizestrant） AstraZeneca 口服 SERD HR+/HER2-、ESR1 突变晚期乳腺癌（+CDK4/6 抑制剂）新药 07-24Colchicine Agepha Pharma （colchicine） Agepha Pharma 微管蛋白聚合抑制（抗炎）痛风 / 抗痛风制剂新药 08-20Aujemflu （细胞培养灭活佐剂流感疫苗） Seqirus Netherlands 流感病毒表面抗原（灭活、含佐剂、细胞培养）季节性流感主动免疫疫苗 08-20Daybu （trofinetide） Acadia Pharmaceuticals IGF-1 类似物调节突触成熟（机制未完全阐明） Rett 综合征新药孤儿药 08-20Hopledo （levodopa / carbidopa） Zambon 多巴胺前体 + 芳香族氨基酸脱羧酶抑制剂帕金森病（新给药装置/制剂）新药 08-28Denosumab Ascend （denosumab） Ascend GmbH 抗 RANKL 单抗（生物类似药）参照原研地舒单抗生物类似药 09-18Susvimo （ranibizumab） Roche Registration 抗 VEGF-A 眼内植入体湿性 AMD（对应 7 月 CHMP 意见）新药 09-18Icotyde （icotrokinra） Janssen-Cilag 口服 IL-23R 拮抗肽中重度斑块状银屑病新药 09-18Zokovea （ensitrelvir） Shionogi SARS-CoV-2 3CLpro 抑制剂 COVID-19 暴露后预防新药 09-21Nezglyal （leriglitazone） Minoryx Therapeutics PPARγ 激动剂脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）新药孤儿药注：EMA 8 月通常不召开 CHMP 会议，故 Q3 仅 7 月、9 月两次意见。EC 授权日期来自第三方 EMA 批准追踪数据库（Priya Life Science EMA Approvals Tracker），与 CHMP 意见存在 1–2 个月时滞，部分条目对应的是前序月份的 CHMP 意见。建议以 EMA 官网 EPAR 为准做最终核对。四、日本 PMDA / MHLW8 月 24 日 5 项 + 9 月 16 日 11 项；7 月无新活性成分A. 2026-08-24 批准 —— 新活性成分（5 项）商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Hibsago （bepirovirsen sodium） GSK 靶向 HBV 的反义寡核苷酸（ASO），降解 HBV RNA、降低 HBsAg 慢性乙型肝炎（标签写入"功能性治愈"）全球首次Sakigake 先驱Brinsupri （brensocatib hydrate） Insmed 二肽基肽酶 1（DPP-1 / 组织蛋白酶 C）抑制剂，抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶非囊性纤维化支气管扩张症NMEHyrnuo （sevabertinib hydrate） Bayer 薬品 HER2（ERBB2）可逆酪氨酸激酶抑制剂 HER2 突变阳性的不可切除晚期或复发性非小细胞肺癌NME孤儿药Orzeyful （oveporexton）武田薬品食欲素 2 型受体（OX2R）激动剂 1 型发作性睡病（伴猝倒）NMESakigakeImcivree （setmelanotide acetate） Rhythm Pharmaceuticals 黑皮质素 4 受体（MC4R）激动剂获得性下丘脑性肥胖NME孤儿药B. 2026-08-24 批准 —— 同期抗癌药新增适应症 / 新剂型药物企业靶点 / 机制适应症（关键试验）吉西他滨膀胱内给药系统（TAR-200 / J&J 系）核苷类似物，膀胱内缓释释放系统 BCG 治疗后持续或复发的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位癌（SunRISe-1，CR 82.4%）口服阿扎胞苷（azacitidine） — DNA 甲基转移酶抑制剂（低甲基化）急性髓系白血病维持治疗（QUAZAR AML-001，中位 OS 24.7 vs 14.8 个月）Cemiplimab Regeneron / 赛诺菲抗 PD-1 单抗不可切除晚期/复发性皮肤鳞状细胞癌；以及高复发风险皮肤鳞癌术后辅助（EMPOWER-CSCC-1、C-POST）Durvalumab （Imfinzi） AstraZeneca 抗 PD-L1 单抗高危非肌层浸润性膀胱癌（联合 BCG 诱导+维持，POTOMAC，DFS HR 0.68）Ropeginterferon alfa-2b （Besremi） PharmaEssentia 长效单聚乙二醇化干扰素 α-2b 原发性血小板增多症（SURPASS-ET，9 与 12 个月持续改良 ELN 缓解率 43% vs 6%）C. 2026-09-16 批准 —— 单日 11 项，PMDA 现代史上最大批次商品名（INN）企业靶点 / 作用机制适应症备注Xcopri （cenobamate）小野薬品电压门控钠通道阻滞 + GABA-A 正向变构调节癫痫部分性发作NMEWakix （pitolisant） Viatris 组胺 H3 受体拮抗剂 / 反向激动剂发作性睡病；OSA 相关嗜睡NME孤儿药Klygefa （gefurulimab） Alexion Pharma 补体 C5 纳米抗体（皮下自我注射）全身型重症肌无力（gMG）—— 挑战以静脉输注为主的 gMG 市场全球首次Vyepti （eptinezumab） Lundbeck Japan 抗 CGRP 单抗偏头痛预防BLAAmlypave （anselamimab） Alexion Pharma 靶向 AL 淀粉样纤维（错误折叠轻链）的抗体，促清除系统性 AL 型淀粉样变全球首次孤儿药Onsuik （insulin efsitora alfa）日本イーライリリー每周一次基础胰岛素类似物 2 型糖尿病（每周一次基础胰岛素）；日本在 FDA 决定前批准BLAIcotyde （icotrokinra）ヤンセンファーマ口服 IL-23 受体拮抗肽斑块型 / 脓疱型 / 红皮病型银屑病NMEGamifant （emapalumab） Sobi 日本抗 IFN-γ 单抗巨噬细胞活化综合征 / 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）BLA孤儿药Ojemda （tovorafenib） Ipsen Pharma pan-RAF 激酶抑制剂儿童低级别胶质瘤（BRAF 融合/重排或 V600E）NME条件性早期批准Elahere （mirvetuximab soravtansine）武田薬品抗叶酸受体 α（FRα）抗体偶联药物（DM4 载荷） FRα 阳性卵巢癌BLA孤儿药Modeyso （dordaviprone）大原薬品工業多巴胺 D2 受体拮抗 / 线粒体 ClpP 调节（ONC201） H3 K27M 突变的弥漫性中线胶质瘤NME孤儿药

优先审批上市批准申请上市

2026-10-01

·今日头条

2026年9月全球自身免疫疾病领域创新药研发月报

（统计周期：2026 年 9 月 1 日 - 9 月 30 日） 2026 年 9 月，全球自身免疫疾病领域创新药研发稳步推进，热门靶点管线持续落地，罕见自免病种迎来新治疗突破，细胞疗法安全性风险引发行业关注。据公开披露信息统计，本月全球共有 15 款自身免疫疾病创新药（含改良型新药、不含生物类似药）研发进度推进至关键新阶段。其中： • 首次获批上市： 2 款 • 首次申报上市 / 上市申请获受理： 2 款 • III 期临床关键进展（首次读出阳性结果）： 3 款 • II 期临床关键进展： 3 款 • 首次登记 I 期临床 / IND 获批： 5 款一、境外自免疾病创新药进展境外地区（美国、欧盟、日本及其他国际市场）本月共有 10 款自免新药发生关键研发阶段推进，其中： • 首次在境外获批上市： 1 款 • 首次在境外申报上市： 1 款 • III 期临床关键进展： 2 款 • II 期临床关键进展： 3 款 • 首次登记 I 期临床： 1 款本月境外三大主要监管地区（美国 FDA、欧盟 EMA、日本 PMDA）共获批 / 推荐批准 6 条新药 / 新适应症（不含生物类似药），涵盖银屑病、重症肌无力、溃疡性结肠炎等多个疾病领域。 1、境外获批 / 推荐批准自免新药名单总结通用名商品名企业地区时间适应症审批状态 Anselimab Amlypave 阿斯利康 Alexion 日本 2026.09.16 全身性 AL-κ 型免疫球蛋白轻链淀粉样变性新分子实体首次获批 Ustekinumab Stelara 杨森（Janssen）美国 FDA 2026.09.08 中重度活动性溃疡性结肠炎（2 岁及以上儿童）新适应症正式获批 Secukinumab Cosentyx 诺华欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 糖皮质激素应答不足或撤药复发的成人类风湿性多肌痛（PMR）新适应症推荐批准 Gefurulimab Klygefa 阿斯利康 Alexion 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.17 抗 AChR 抗体阳性成人全身型重症肌无力新分子实体推荐批准 Povorcitinib Povofortay Incyte 欧盟（CHMP 推荐批准） 2026.09.18 抗 TNF 治疗失败 / 不耐受 / 禁忌的成人中重度化脓性汗腺炎新分子实体推荐批准 2、境外获批 / 推荐批准自免新药详细介绍（1）Amlypave（Anselimab，安赛埃单抗） • 药物介绍：全球首个针对 AL-κ 型淀粉样变性的抗淀粉样纤维疗法，通过特异性结合错误折叠的 κ 型淀粉样纤维上的特定表位，促进组织中已沉积淀粉样蛋白的降解与清除，同时不影响正常游离轻链。 • 研究方案：基于两项国际多中心、双盲、安慰剂对照 III 期 CARES 研究，共纳入 405 例初治全身性 AL 淀粉样变性患者。 • 研究结果：整体研究人群未达到主要终点；在预设的 κ 型轻链优势亚组分析中，与安慰剂相比，药物显著改善患者心脏、肾脏等关键器官功能，降低器官恶化风险，次要终点显示总生存期获益趋势及淀粉样负荷定量减少。 • 安全性：常见不良反应为轻度输液反应、疲劳，整体耐受性可控，未出现严重免疫原性事件。 • 核心优势：区别于传统化疗仅抑制异常浆细胞的作用机制，可直接清除已沉积的淀粉样纤维，填补了 AL-κ 型亚型精准靶向治疗的空白。（2）Stelara（Ustekinumab，乌司奴单抗）- 儿童溃疡性结肠炎新适应症 • 药物介绍：全人源 IL-12/23 单克隆抗体，此前已获批成人银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎等多项自免适应症，本次为儿童人群适应症拓展。 • 研究方案：基于 UNIFI Jr III 期临床研究，纳入 2 岁及以上中重度活动性溃疡性结肠炎患儿，采用静脉诱导 + 皮下维持的给药方案。 • 研究结果：主要终点第 52 周临床缓解率达 40.5%，症状缓解率达 65.8%，均显著高于对照组；疗效数据与成人人群一致。 • 安全性：安全性特征与成人试验匹配，常见不良反应为鼻咽炎、头痛、腹痛、发热。 • 核心优势：首个获批用于 2 岁及以上儿童溃疡性结肠炎的非 TNF 靶向生物制剂，为低龄患儿提供了激素之外的精准靶向治疗选择。（3）Cosentyx（Secukinumab，司库奇尤单抗）- 风湿性多肌痛新适应症（CHMP 推荐批准） • 药物介绍：全人源 IL-17A 抑制剂，本次获欧盟 CHMP 推荐批准风湿性多肌痛（PMR）适应症，若获批将成为欧洲首个针对该疾病的 IL-17A 靶向药物。 • 研究方案：基于 III 期临床试验，纳入对糖皮质激素应答不足或撤药后复发的 PMR 成人患者。 • 研究结果：主要终点第 52 周持续缓解率为安慰剂组的 2 倍（41.2% vs 20.4%），同时展现出显著的糖皮质激素节约效应，可减少患者长期激素暴露。 • 安全性：与已获批适应症的安全性特征一致，常见不良反应为上呼吸道感染、头痛。 • 核心优势：打破 PMR 领域长期依赖激素的治疗格局，为激素不耐受或治疗失败的患者提供靶向治疗方案。（4）Klygefa（Gefurulimab，戈鲁利单抗）- 重症肌无力（CHMP 推荐批准） • 药物介绍：双特异性纳米抗体 C5 补体抑制剂，通过特异性结合补体蛋白 C5，阻断末端补体通路异常激活，减少神经肌肉接头处的补体介导损伤；同时结合白蛋白延长半衰期，支持每周一次皮下给药。 • 研究方案：基于 PREVAIL 全球 III 期临床试验，纳入 260 例抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者，包含 26 周双盲期及后续开放标签扩展期，允许联合标准治疗。 • 研究结果：主要终点第 26 周重症肌无力日常生活能力评分（MG-ADL）较基线改善幅度显著优于安慰剂组；次要终点包括重症肌无力定量评分（QMG）改善、疾病缓解率均达到统计学显著性。 • 安全性：整体安全性良好，常见不良反应为注射部位反应、轻度头痛、上呼吸道感染，未观察到严重补体抑制相关的侵袭性感染风险。 • 核心优势：皮下注射剂型支持每周一次患者自主给药，相较于传统静脉输注 C5 抑制剂大幅提升治疗灵活性与患者自主性；精准针对 AChR 抗体阳性人群，匹配重症肌无力核心发病机制。（5）Povofortay（Povorcitinib）- 化脓性汗腺炎（CHMP 推荐批准） • 药物介绍：口服高选择性 JAK1 抑制剂，靶向抑制 JAK 激酶介导的炎症信号通路，用于中重度化脓性汗腺炎（HS）后线治疗。 • 研究方案：基于两项 III 期注册临床试验（STOP-HS1/2），纳入抗 TNF 治疗失败、不耐受或有禁忌的成人中重度 HS 患者。 • 研究结果：主要终点第 12 周化脓性汗腺炎临床反应（HiSCR）应答率显著优于安慰剂组；第 54 周数据显示疗效持续稳定，HiSCR50 应答率可达 71.4%，同时改善皮损数量、疼痛评分与生活质量。 • 安全性：常见不良反应为头痛、恶心、轻度感染，安全性特征符合 JAK 抑制剂类药物的整体表现。 • 核心优势：为抗 TNF 治疗失败的 HS 患者提供口服靶向治疗选择，填补该人群后线治疗的临床空白。 3、境外自免新药申报上市情况本月境外地区 1 款自免新药提交上市相关申请并获重要进展：罗氏 Enspryng（Satralizumab，萨特利珠单抗）针对髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）的补充生物制品许可申请（sBLA）于 9 月 10 日获 FDA 受理并授予优先审评资格，PDUFA 日期为 2027 年 1 月 10 日。若获批将成为全球首个针对 MOGAD 的靶向治疗药物。该申请基于 III 期 METEOROID 研究结果，显示药物可将患者复发风险降低 68%。此外，Vera Therapeutics 的 Atacicept（BAFF/APRIL 抑制剂）、Alumis 的 Envudeucitinib（TYK2 抑制剂）均计划于 2026 年第四季度提交上市申请，本月未完成申报。 4、境外自免新药临床进展情况（1）III 期临床关键进展 • 安进 Dazodalibep（抗 CD40L 融合蛋白）：9 月 22 日宣布中重度系统性干燥综合征 III 期 OASIZ 301 研究取得积极顶线结果，达到主要疗效终点。第 48 周 ESSDAI 评分较基线改善显著优于安慰剂，改善最早在第 4 周即可观察到，成为全球首个在干燥综合征 III 期研究中获得阳性结果的 CD40L 通路药物。安全性方面，常见不良事件为鼻咽炎、尿路感染、高血压和输注相关反应，多为轻至中度。 • 杨森 Tremfya（Guselkumab，古塞奇尤单抗）：9 月 25 日公布轴性银屑病关节炎 III 期研究顶线结果，首次通过 MRI 客观评估证实药物可改善脊柱炎症，同时显著缓解脊柱疼痛与僵硬，成为首个证实对轴性 PsA 有效的 IL-23 抑制剂。（2）II 期临床关键进展 • 辉瑞 Tilrekimig（IL-4/IL-13/TSLP 三特异性抗体）：9 月 3 日宣布中重度特应性皮炎 II 期研究达到主要终点，第 16 周 EASI-75 应答率显著优于安慰剂组，每月一次给药显示出竞争疗效，其中中剂量组安慰剂校正后 EASI-75 应答率达 51.9%。公司计划加速推进至 III 期开发。 • Alumis Envudeucitinib（选择性 TYK2 抑制剂）：9 月 1 日公布系统性红斑狼疮 IIb 期 LUMUS 试验结果，整体人群未达到主要终点；但在预设的高干扰素基因签名（IFNGS-high）亚组中，主要终点 BICLA 应答率及多项次要终点均显示出显著临床获益。公司仍计划第四季度提交银屑病适应症的 NDA 申请。 • 诺华 Rapcabtagene autoleucel（CD19 CAR-T）：9 月 1 日因出现 3 例罕见免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）死亡病例，主动暂停该产品在系统性红斑狼疮、系统性硬化症、ANCA 相关性血管炎等 8 项自免适应症的 II 期临床研究，引发行业对自免 CAR-T 疗法安全性的广泛关注。（3）I 期临床进展 • AbbVie ABBV-519（抗 CD19 单抗）：9 月 27 日启动首次人体 I 期临床试验，评估单剂量给药在中度系统性红斑狼疮和类风湿关节炎患者中的安全性、药代动力学与初步药效学。二、境内自免疾病创新药进展中国境内（含大陆申报数据）本月共有 5 款自免新药发生关键研发阶段推进，其中： • 首次在境内获批上市： 1 款 • 首次在境内申报上市： 1 款 • III 期临床关键进展： 1 款 • 首次获得 IND 批准 / 临床申请受理： 3 款本月中国大陆地区共获批 1 条自免新药（不含生物类似药），为进口创新药境内首次上市；港澳台地区本月无新增自免创新药获批。 1、境内获批自免新药名单总结通用名商品名企业获批地区获批时间适应症获批类型利扎布替尼片赛立止赛诺菲中国（NMPA） 2026.09.03 既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性 / 慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）进口新药境内首次获批 2、境内获批自免新药详细介绍利扎布替尼片（商品名：赛立止） • 药物介绍：高选择性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制 BTK 通路调控 B 细胞活化与增殖，减少自身抗体产生，从而缓解原发免疫性血小板减少症的出血症状。 • 研究方案：基于全球 III 期临床数据及中国桥接试验，纳入经一线治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）失败的慢性 / 持续性 ITP 成人患者。 • 研究结果：主要终点持续血小板应答率显著高于安慰剂组；次要终点显示出血事件发生率降低，患者生活质量评分改善。 • 安全性：常见不良反应为轻度腹泻、上呼吸道感染、皮疹，整体耐受性良好，未增加严重出血风险。 • 核心优势：口服每日一次给药，提升患者治疗依从性；针对 ITP 发病的 B 细胞异常活化机制精准靶向，为传统治疗失败的患者提供了新的后线治疗选择。 3、境内自免新药申报上市情况本月境内 1 款自免创新药提交上市申请并获受理：正大天晴 TQH2722 注射液（全人源抗 IL-4Rα 单抗）于 9 月 16 日获得国家药监局药审中心（CDE）上市申请受理，拟用于外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。该申请基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，共入组 500 例中重度特应性皮炎成人患者，结果显示第 16 周湿疹面积与严重程度指数（EASI）-75 应答率及 IGA 0/1 应答率均显著优于安慰剂组，达到共同主要终点。 4、境内自免新药临床进展情况（1）III 期临床关键进展 • 翰森制药 HS-10374（高选择性 TYK2 变构抑制剂）：9 月 21 日宣布成人中重度斑块状银屑病关键 III 期临床试验达到共同主要终点和多项次要终点。第 16 周 PASI 75 应答率、sPGA 0/1 应答率均显著高于安慰剂组，超过半数患者达到 PASI 90，近 1/3 达到 PASI 100。这是首个公布 III 期阳性结果的国产 TYK2 抑制剂，有望打破进口药物在该靶点的垄断。（2）IND 批准 / 临床申请受理（I 期阶段） • 长春金赛 GenSci136（BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂）：9 月 28 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。该产品为治疗用生物制品 1 类，此前已获批全身型重症肌无力、IgA 肾病等适应症的临床许可。 • 康哲药业 CMS-D001（高选择性 TYK2 抑制剂）：9 月 11 日获 NMPA 临床试验批准，拟用于系统性红斑狼疮。药物通过特异性抑制 TYK2 激活，阻断 IL-23、I 型干扰素等多条炎性通路，相较于泛 JAK 抑制剂可降低脱靶带来的安全风险。 • 长春金赛伏欣奇拜单抗注射液（抗 IL-1β 单抗）：9 月 28 日 CDE 受理其临床试验申请，拟用于结缔组织病相关间质性肺疾病（CTD-ILD），该产品此前已获批急性痛风性关节炎等适应症。三、本月自免领域创新药全球研发进度总结 1. 靶点与技术趋势： IL-23、TYK2、补体通路等成熟靶点持续有新药落地，三特异性抗体、抗淀粉样纤维疗法等前沿技术加速向自免领域渗透；口服剂型凭借依从性优势成为研发重点方向，覆盖更多疾病领域。 2. 疾病覆盖拓展：银屑病、特应性皮炎、系统性红斑狼疮等高发自免病管线竞争持续加剧，同时化脓性汗腺炎、AL 淀粉样变性、MOGAD 等罕见 / 难治自免病也迎来靶向治疗突破，临床未满足需求逐步填补。 3. 区域研发特征：境外市场以新分子实体推荐批准、新适应症拓展为主，日本在罕见自免病领域审批加速；境内本土创新药快速追赶，TYK2、IL-4Rα 等热门靶点均有国产品种推进至关键临床阶段，进口替代趋势显现。 4. 安全风险提示：自免领域 CAR-T 细胞疗法的安全性风险集中暴露，诺华因严重不良事件暂停多项自免适应症研究，提示细胞疗法在自免领域的应用仍需审慎评估获益风险比，研发节奏趋于理性。数据来源 • 美国 FDA 药品审批数据库、欧洲药品管理局（EMA）官方公告、日本厚生劳动省 / PMDA 审批公开信息 • 强生、诺华、阿斯利康、安进、辉瑞、赛诺菲、Incyte、Alumis、AbbVie 等企业官方公告及新闻稿 • 中国国家药品监督管理局（NMPA）、药品审评中心（CDE）公开公示信息 • 翰森制药、正大天晴、长春高新、康哲药业等国内企业公告及官方披露 • [ClinicalTrials.gov](ClinicalTrials.gov)、中国药物临床试验登记与信息公示平台登记数据免责声明：本文仅为医药行业信息汇总，不构成任何投资建议或诊疗指导。药物研发与临床决策请以监管机构批准文件及专业医师意见为准。 Dupilumab 专利悬崖倒计时：赛诺菲下一代自免管线缺口，BD 能补上吗？从脓疱银屑病到全身自免：IL-36R抑制剂能否打开下一个黄金赛道？阳性 III 期不等于能上市：赛诺菲放弃 amlitelimab，自免赛道的 “临床优势门槛” 正在抬升？国产 IL-17A 挤爆红海：只拼疗效，在银屑病 / 强直赛道真的活不下去？国产 IL-23p19 单抗 III 期密集读出：匹康奇拜单抗们的差异化战争，到底赢在哪里？全球首款口服 IL-23 受体拮抗剂 Icotrokinra 获批，皮下单抗时代会被口服多肽替代吗？ FcRn：围剿致病性自身抗体，一类全新自免药物走到上市前夜？国内自免 III 期试验，为何很多只能国内申报，难被 FDA/EMA 采信？国产自免生物药进入收获期：IL17、IL23、IL4R、BTK，哪些靶点真正具备全球竞争力？抗原特异性免疫耐受疗法临床试验回溯：口服耐受、Treg 细胞疗法在 IBD、多发性硬化早期临床结果，转化瓶颈分析自免领域 T 细胞 Engager（TCE）早期临床：SLE / 干燥综合征 I 期试验的细胞因子风暴风险、药效信号得失自免新药研发的 “高风险领域”-SLE ，疾病高度异质性不断挑战药物开发逻辑。 CD40L 单抗临床开发复盘：早年血栓不良反应重创赛道，新一代改造分子在 SLE/ITP 的临床试验能否规避历史隐患 I 型干扰素通路 SLE II/III 期回溯：同为调控 I 型 IFN，为何除 anifrolumab（IFNAR 单抗）外，其余候选未能复制阳性终点 IL‑17/IL‑23 之外，IL‑36 为何走不进斑块型银屑病的牌桌？警钟敲响！自免 CD19 CAR‑T 遭遇死亡事件：从奇迹个案到工业化临床，我们交了什么学费？自免临床的安慰剂陷阱：为什么II期亮眼，III期频频翻车？ FcRn：自身抗体驱动自免的广谱靶点？全球8款核心管线深度对比抗体药物偶联物（Antibody‑Drug Conjugate）在自免领域的布局 Artiva Biotherapeutics ：自免领域差异化NK细胞临床管线布局分析 2026年8月全球自身免疫疾病领域创新药研发月报 IL-4Rα国产赛道临床数据全景：度普利尤单抗、司普奇拜单抗、卡泰奇拜单抗III期试验深度对比 BDCA2：SLE 下一个成药靶点？全球 5 款在研管线全景深度对比三生国健（Sunshine Guojian Pharmaceutical）|领先的中国抗体药公司|自身免疫领域全域管线布局自免领域中国创新药企Top10|特应性皮炎AD在研临床管线进展分析（截止2026年8月） BMS 守城、武田进攻、Alumis 突围：三款口服 TYK2 抑制剂同台拆解 Clinical-stage Biotech Beeline Medicines：BMS 分拆自免新锐，TLR7/8 赛道的机遇与不确定性 2026年8月全球跨国药企特应性皮炎（Atopic Dermatitis, AD）在研临床管线进展 2026年8月中国创新药企系统性红斑狼疮（SLE）在研临床管线进展截止2026 年 8 月 PROTAC 在自身免疫疾病领域的全球在研临床管线进展【版权说明】：本公众号欢迎个人分享朋友圈或大群，但媒体或机构权转载需本公众号授权.

2026-09-30

·华山医院过敏和免疫科

2026年世界荨麻疹日：夺回控制权——从瘙痒到理解

每年的10月1日是世界荨麻疹日（Urticaria Day, UDAY），旨在提高公众对荨麻疹的认知，改善患者生活质量。2026年世界荨麻疹日的主题是“夺回控制权——从瘙痒到理解”（Take Back Control-From Itch to Understanding），聚焦荨麻疹对患者生活的真实影响，呼吁倾听患者声音，推动更个性化的诊疗。今天，我们从“理解”出发，聊聊荨麻疹那些“看得见”与“看不见”的困扰，以及2026年值得我们关注的荨麻疹治疗新进展。一、荨麻疹：不只累及皮肤荨麻疹是一种以风团或血管性水肿为主要表现的皮肤疾病，常伴明显瘙痒。风团或血管性水肿可单独出现，也可同时发生，其中，风团通常24小时内消退且不留痕迹；血管性水肿的消退则更加缓慢，可72小时以上才能完全消退。根据病程，荨麻疹可分为急性（<6周）和慢性（≥6周）；慢性荨麻疹又可分为慢性自发性荨麻疹（ chronic spontaneous urticaria, CSU）和慢性诱导性荨麻疹（chronic inducible urticaria, CIndU）。荨麻疹的分类风团（左）血管性水肿（右）荨麻疹的影响远不止于皮肤。近期一项覆盖数千例患者的国际真实世界队列研究显示，与健康人相比，慢性荨麻疹患者更易出现不同程度的焦虑、抑郁情绪或状态以及工作能力下降。因此，对荨麻疹进行规范、达标的治疗，不仅有助于改善皮肤症状，更有助于减轻心理负担、恢复社会功能，从而真正改善患者的整体健康。二、被低估的疾病：医患间的认知差距有多大国际调研显示，在诊疗过程中，医生常常根据患者皮疹的客观体征评估病情，一定程度低估了疾病对患者心理、睡眠和日常社交的影响。这意味着，大量患者主观感受到的痛苦，在诊疗过程中被低估了。正因如此，今年国际荨麻疹日特别呼吁：鼓励医生更加认真地倾听，同时鼓励患者讲述自己的症状和经历。理解，从沟通开始。三、荨麻疹治疗新进展 “夺回控制权”不仅是口号，也正在变成现实。2026年，荨麻疹治疗领域迎来了多项重要突破。国际指南更新：更加精准的阶梯治疗 2026年由全球过敏与哮喘卓越网络（GA2LEN）、欧洲皮肤病学论坛（EDF）及亚太过敏、哮喘和临床免疫学会（APAAACI）等组织协作制定的国际荨麻疹指南完成了更新，要点如下：一线治疗：第二代H1抗组胺药仍是一线治疗选择；二线治疗：奥马珠单抗可作为二线首选添加治疗；三线治疗：环孢素可尝试用于H1抗组胺药及奥马珠单抗疗效不佳的难治性病例；激素使用：不推荐长期使用系统性糖皮质激素，仅允许短期应急使用。新药突破：口服BTK抑制剂及其他靶向药物对于抗组胺药物充分治疗后症状仍难以控制的患者，近年来口服小分子靶向药布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂瑞米布替尼在国际大型III期临床研究中展现了较好的治疗潜力，最快用药第1周即出现瘙痒和风团改善，已在国内外获批用于H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹患者。靶向IL-4/IL-13通路的生物制剂度普利尤单抗目前已于美国食品药品监督管理局（FDA）获批用于慢性自发性荨麻疹患者的治疗。此外，barzolvolimab（抗KIT抗体）、rilzabrutinib（BTK抑制剂）等多种靶向药物也在积极推进临床试验中。四、患者教育：从被动接受到主动掌控国际指南推荐使用荨麻疹活动度评分（UAS7）和荨麻疹控制测试（UCT）来客观评估病情，这些工具目前已有适合儿童使用的版本。建议患者可日常记录每日风团数量和瘙痒程度，以便就医时帮助医生更准确地评估病情。2026年国际指南还强调，治疗决策应基于医患共同讨论，充分了解症状对日常生活的影响及患者的治疗偏好和期望目标。目前患者可通过我科官方慢病管理小程序“华山过敏小助手”定期记录自己的病情，复诊时可向医生出示小程序自动汇总生成的可视化病情趋势曲线图，为方案调整提供来自患者自身最具说服力的临床依据。对于合并出现血管性水肿的患者，我科也开设了HAE（遗传性血管性水肿）/血管性水肿专病门诊，该门诊致力于反复发作的血管性水肿的病因诊断，重点识别与诊断HAE，并开展完善的诊疗管理。可提供精准的Phadia过敏原检测、C1酯酶抑制物（C1-INH）的浓度及功能的检测，全外显子基因检测及家系筛查等全套检查，寻找血管性水肿的病因。 2026年，我们正站在荨麻疹诊疗的重要转折点上。从“被疾病推着走”到“主动掌控”，需要医患双方的共同努力。正如今年国际荨麻疹日主题所呼吁的：让患者坦诚讲述症状和经历，让医生提出正确的问题、认真倾听。理解，才是治疗最好的起点。向上滑动阅览参考文献 [1] Zuberbier T, et al. The International Guideline for the Definition, Classification, Diagnosis and Management of Urticaria. Allergy. 2026. doi:10.1111/all.70210 [2] 中华医学会皮肤性病学分会，中国医师协会皮肤科医师分会. 中国难治性慢性自发性荨麻疹诊治指南（2025版）. 中华皮肤科杂志. 2025, 58(6): 485-496. doi:10.35541/cjd.20240674 [3] Saini S, Asero R, Cugno M, et al. Pathogenesis of Chronic Spontaneous Urticaria With or Without Angioedema. J Allergy Clin Immunol Pract. 2025, 13(9): 2221-2228. doi:10.1016/j.jaip.2025.07.025 [4] Windom H, Machado P, Ortmann C .Remibrutinib Provides Fast Symptom Relief Within the First Week of Treatment in Chronic Spontaneous Urticaria, as Measured by Daily Urticaria Activity Score: Pooled REMIX-1/-2 Studies Journal of Allergy and Clinical Immunology, 157AB14 [5] Casale TB, Saini SS, Ben-Shoshan M, Giménez-Arnau AM, Bernstein JA, Hayama K, Amin N, Robinson LB, Bauer D, Dakin P, Laws E, Radin A, Makhija M. Dupilumab in Patients With Chronic Spontaneous Urticaria: Phase 3 LIBERTY-CSU CUPID Randomized Clinical Trials. JAMA Dermatol. 2026 Apr 1;162(4):350-358. doi:10.1001/jamadermatol.2025.6023 [6] Bernstein JA, Winders TA, McCarthy J, et al. Real-world disease burden and treatment satisfaction in chronic spontaneous urticaria: Findings from the global Urticaria Voices study. Allergy Asthma Proc. 2024;45(3):189-198. 作者：林旎审阅：骆肖群编辑：林旎部分图片来自网络华山医院过敏和免疫科（世界过敏组织卓越中心）关注我们，过敏知识早知道

100 项与利扎布替尼相关的药物交易

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D11873	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	阿拉伯联合酋长国	Sanofi	2025-07-08

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	美国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	中国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	日本	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	阿根廷	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	比利时	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	加拿大	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	智利	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	法国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	德国	Sanofi	2025-09-26
免疫球蛋白G4相关疾病	临床3期	以色列	Sanofi	2025-09-26

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05107115 (RILECSU, CTgov)	临床2期	慢性荨麻疹	160	Placebo (DB Period: Placebo TID)	齋獵網夢鬱顧遞簾鹹窪(選觸鹹鬱廠鬱廠選繭夢) = 網醖艱獵繭膚繭繭願廠齋構窪餘夢觸鬱鑰膚鏇 (顧簾淵選遞製顧鏇憲襯, 2.05) 更多	-	2026-08-06
				Placebo+Rilzabrutinib (DB Period: Rilzabrutinib 400 mg QPM + Placebo)	齋獵網夢鬱顧遞簾鹹窪(選觸鹹鬱廠鬱廠選繭夢) = 艱窪製壓糧觸顧淵遞鬱齋構窪餘夢觸鬱鑰膚鏇 (顧簾淵選遞製顧鏇憲襯, 2.00) 更多
NCT05018806 (CTgov)	临床2期	中度特应性皮炎 \| 重度特应性皮炎	124	Placebo (BID Cohort: Placebo)	願製積淵顧鑰製網選艱(選範窪顧齋範廠選製獵) = 築鬱築艱餘餘鏇鏇網淵選夢糧遞廠獵獵艱膚網 (壓願鹹築窪範淵餘艱夢, 9.77) 更多	-	2026-07-13
				Rilzabrutinib (BID Cohort: Rilzabrutinib)	願製積淵顧鑰製網選艱(選範窪顧齋範廠選製獵) = 夢壓鑰憲範鏇膚鏇衊鏇選夢糧遞廠獵獵艱膚網 (壓願鹹築窪範淵餘艱夢, 8.25) 更多
NCT04562766 (LUNA3, ISTH2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	202	Rilzabrutinib 400 mg bid	糧壓夢醖觸構衊製繭醖(願繭齋選衊築鑰願衊壓) = 鑰繭衊願窪簾網膚夢鹽鑰窪糧窪遞夢齋築蓋簾 (鏇齋製構醖築鬱繭繭糧 )	积极	2026-07-12
				Placebo	糧壓夢醖觸構衊製繭醖(願繭齋選衊築鑰願衊壓) = 繭鑰鏇願壓窪窪壓構積鑰窪糧窪遞夢齋築蓋簾 (鏇齋製構醖築鬱繭繭糧 )
NCT04562766 (LUNA3, ISTH2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	86	Rilzabrutinib 400 mg bid	鹹壓簾艱顧鑰製艱襯製(壓鑰壓憲餘蓋壓簾艱膚) = 齋衊襯選遞簾艱窪糧糧夢築製選網鑰衊築淵鹹 (鬱簾顧鬱顧鹹鏇遞艱襯 )	积极	2026-07-12
				Placebo	鹹壓簾艱顧鑰製艱襯製(壓鑰壓憲餘蓋壓簾艱膚) = 襯夢鬱膚鑰積築壓窪鑰夢築製選網鑰衊築淵鹹 (鬱簾顧鬱顧鹹鏇遞艱襯 )
NCT05104892 (ATS2026)	临床2期	哮喘	196	-	網衊鏇鹽糧獵夢艱鏇糧(觸鹽鑰衊糧窪憲鏇顧鹽): Difference (LS Mean) = 0.47, P-Value = 0.0002 更多	积极	2026-05-15
				Placebo (Overall placebo group (combined cohorts))
NCT04562766 (LUNA3, EHA2026)	临床3期	免疫性血小板减少症	69	Rilzabrutinib 400 mg bid	鹽艱襯膚網餘夢襯製鑰(醖願簾憲簾顧觸夢遞艱) = 壓選憲繭築鏇襯積範壓壓壓膚淵壓範獵蓋夢衊 (膚鬱窪觸壓壓壓糧顧鏇 ) 更多	积极	2026-05-12
NCT05104892 (Pubmed \| Lancet Respir Med)	临床2期	-	196	Rilzabrutinib 800 mg per day	蓋選壓夢鑰鹹積簾鹹鹹(膚製衊衊獵繭蓋憲鏇壓) = 艱鹽願蓋顧觸醖廠遞淵構獵積鹹襯憲築淵顧壓 (願顧壓蓋獵範襯積壓醖 )	不佳	2026-04-01
				Placebo	蓋選壓夢鑰鹹積簾鹹鹹(膚製衊衊獵繭蓋憲鏇壓) = 鹹鑰範鏇蓋構網觸壓憲構獵積鹹襯憲築淵顧壓 (願顧壓蓋獵範襯積壓醖 )
NCT04562766 (LUNA3 \| LUNA 3, CTgov)	临床3期	免疫性血小板减少症	232	placebo+rilzabrutinib (DB Period: Adults: Placebo)	齋顧艱窪憲鏇齋鬱膚淵 = 鏇繭淵構襯餘壓繭壓鏇顧壓壓壓廠襯顧製築餘 (膚顧糧顧遞壓構網繭遞, 網鹽淵鹹範艱遞構鬱艱 ~ 廠選廠鏇襯蓋願遞壓製) 更多	-	2026-02-23
				Rilzabrutinib (DB Period: Adults: Rilzabrutinib 400 mg BID)	齋顧艱窪憲鏇齋鬱膚淵 = 積襯觸憲壓壓餘艱繭鹹顧壓壓壓廠襯顧製築餘 (膚顧糧顧遞壓構網繭遞, 廠製網積網獵鏇壓積糧 ~ 範醖構醖構廠襯構廠齋) 更多
NCT06975865 (LIBRA, ASH2025)	临床3期	镰状细胞血症	192	Rilzabrutinib	觸廠憲壓積網範遞壓齋(鬱廠憲選構繭鹹蓋鑰觸) = 廠鹽襯顧餘鏇糧網夢壓網遞遞壓鏇獵糧顧範鹹 (衊鬱廠淵構憲鑰憲餘選 )	积极	2025-12-06
				Placebo	觸廠憲壓積網範遞壓齋(鬱廠憲選構繭鹹蓋鑰觸) = 觸願夢顧窪製顧簾淵範網遞遞壓鏇獵糧顧範鹹 (衊鬱廠淵構憲鑰憲餘選 )
NCT04562766 (LUNA3, ASH2025)	临床3期	免疫性血小板减少症	180	Rilzabrutinib 400 mg bid	積簾憲膚顧淵製齋艱鏇(糧鹽餘範願構鏇廠夢範) = 鬱遞積製鏇鑰糧廠齋膚蓋窪簾觸襯鏇觸壓夢願 (艱鏇選觸製觸選襯夢夢 ) 更多	积极	2025-12-06
				Placebo	願積艱選顧製遞廠夢餘(範範築鹽鏇淵膚觸選鑰) = 範鏇醖蓋構築餘襯憲選範憲襯鏇窪憲築夢製簾 (憲鬱衊廠觸網醖觸選顧 ) 更多