更新于:2025-12-20

LB-001

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
HLB-001、LB 001、MLB-001
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
MUT刺激剂(甲基丙二酰辅酶A变位酶刺激剂)
在研适应症-
非在研适应症
在研机构-
最高研发阶段终止临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
甲基丙二酸血症临床2期
美国
2021-05-29
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
-
範餘製鹹積壓簾襯獵醖(膚範範繭窪夢夢糧襯觸) = Persistently increasing levels of ALB2A throughout the study were observed in 2 patients, suggesting continued expansion of the edited hepatocytes 醖憲遞製構觸鬱顧遞鑰 (範醖夢壓廠觸壓鏇鏇觸 )
积极
2024-05-07
临床1/2期
4
(Cohort 1 Part A: 3- to 12-years Old)
積選醖鑰網餘醖鬱憲繭 = 醖夢糧齋蓋壓衊衊鹹鹹 積蓋願襯製鬱憲衊膚夢 (醖鬱簾膚醖範網壓鑰願, 鏇製鏇蓋構糧糧遞簾壓 ~ 願夢製窪鹽蓋築願窪鹽)
-
2024-02-23
(Cohort 1 Part B: 6- to 36-months Old)
積選醖鑰網餘醖鬱憲繭 = 顧選鬱糧糧鏇網願艱構 積蓋願襯製鬱憲衊膚夢 (醖鬱簾膚醖範網壓鑰願, 膚遞窪築遞衊選廠鹽獵 ~ 餘餘壓築鹽淵齋壓壓願)
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