主要研究目的评估SCG101治疗乙型肝炎病毒相关肝细胞癌（HBV-HCC）的安全性、耐受性及剂量限制性毒性（dose-limiting toxicity, DLT），确定最大耐受剂量（MTD）或II期推荐剂量（RP2D）。次要研究目的评估SCG101治疗HBV-HCC的初步临床疗效；评估SCG101的抗病毒活性，以及对肝功能和血清肿瘤标志物甲胎蛋白（AFP）水平的影响；评估SCG101静脉输注前、后药代动力学特征（病毒载体拷贝数（VCN））的变化。探索性目的评估SCG101静脉输注前、后外周血SCG101浓度的变化；评估SCG101静脉输注前、后相关细胞因子的变化；评估SCG101静脉输注前、后免疫特征的变化。

开始日期2022-11-09

申办/合作机构

星源德生物医药（上海）有限公司

NCT05417932 / Recruiting临床1/2期

A Phase 1/ 2a, Multicenter Study of SCG101 in the Treatment of Subjects With Hepatitis B Virus-Related Hepatocellular Carcinoma

This Phase 1/ 2a study is a multicenter study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of SCG101 in subjects with hepatitis B virus-related hepatocellular carcinoma

开始日期2022-10-26

申办/合作机构

SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业

NCT06617000 / Recruiting临床1期

A Phase 1, Multicenter Study of SCG101 in the Treatment of Subjects With Hepatitis B Virus-Related Hepatocellular Carcinoma

This is a Phase I clinical study aimed to assess the safety, tolerability, and efficacy of SCG101 monotherapy for patients with HBV-HCC.

开始日期2022-10-25

申办/合作机构

SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业

100 项与 SCG101自体T细胞相关的临床结果

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100 项与 SCG101自体T细胞相关的转化医学

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100 项与 SCG101自体T细胞相关的专利（医药）

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项与 SCG101自体T细胞相关的文献（医药）

2024-10-01·Clinical and Molecular Hepatology

Genetically-modified, redirected T cells target hepatitis B surface antigen-positive hepatocytes and hepatocellular carcinoma lesions in a clinical setting

Article

作者: Pang, Yong ; Du, Shunda ; Jin, Tao ; Ma, Christy ; Liu, Fang ; Wu, Yu ; Wisskirchen, Karin ; Li, Qi ; Wan, Xueshuai ; Zhang, Ke ; Wang, Xiaorui ; Yang, Lu ; Protzer, Ulrike ; Wu, Xiang'an

Background/Aims: Hepatitis B virus (HBV)-DNA integration in HBV-related hepatocellular carcinoma (HBV-HCC) can be targeted by HBV-specific T cells. SCG101 is an autologous, HBV-specific T-cell product expressing a T-cell receptor (TCR) after lentiviral transduction recognizing the envelope-derived peptide (S_20-28) on HLA-A2. We here validated its safety and efficacy preclinically and applied it to an HBV-related HCC patient (NCT05339321).Methods: Good Manufacturing Practice-grade manufactured cells were assessed for off-target reactivity and functionality against hepatoma cells. Subsequently, a patient with advanced HBV-HCC (Child-Pugh class A, Barcelona Clinic Liver Cancer stage B, Eastern Cooperative Oncology Group performance status 0, hepatitis B e antigen-, serum hepatitis B surface antigen [HBsAg]+, HBsAg+ hepatocytes 10%) received 7.9×10⁷ cells/kg after lymphodepletion. Safety, T-cell persistence, and antiviral and antitumor efficacy were evaluated.Results: SCG101, produced at high numbers in a closed-bag system, showed HBV-specific functionality against HBV-HCC cells in vitro and in vivo. Clinically, treatment was well tolerated, and all adverse events, including transient hepatic damage, were reversible. On day 3, ALT levels increased to 1,404 U/L, and concurrently, serum HBsAg started decreasing by 3.84 log¹⁰ and remained <1 IU/mL for over six months. HBsAg-expressing hepatocytes in liver biopsies were undetectable after 73 days. The patient achieved a partial response according to modified RECIST with a >70% reduction in target lesion size. Transferred T cells expanded, developed a stem cell-like memory phenotype, and were still detectable after six months in the patient’s blood.Conclusions: SCG101 T-cell therapy showed encouraging efficacy and safety in preclinical models and in a patient with primary HBV-HCC and concomitant chronic hepatitis B with the capability to eliminate HBsAg⁺ cells and achieve sustained tumor control after single dosing.

2024-01-01·Immunotherapy advances

A rapid method to assess the in vivo multi-functionality of adoptively transferred engineered TCR T cells

Article

作者: Bertoletti, Antonio ; Krishnamoorthy, Thinesh L ; Wai, Lu-En ; Wong, Regina Wanju ; Chow, Wan Cheng ; Hang, Shou Kit ; Tan, Anthony T ; Tan, Nicole

Abstract:

Introduction:

The clinical efficacy of chimeric antigen and T cell receptor (TCR) T cell immunotherapies is attributed to their ability to proliferate and persist in vivo. Since the interaction of the engineered T cells with the targeted tumour or its environment might suppress their function, their functionality should be characterized not only before but also after adoptive transfer.

Materials and methods:

We sought to achieve this by adapting a recently developed Severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV-2) rapid whole blood T cell assay to stimulate engineered TCR T cells in small volumes of whole blood (<1 ml) without in vitro cellular purification. As a proof-of-concept, we used this method to longitudinally study two patients with primary Hepatitis B Virus (HBV)-related hepatocellular carcinoma who received multiple dose-escalating infusions of transiently functional mRNA-engineered HBV-TCR T cells.

Results:

We demonstrated that a simple pulsing of whole blood with a peptide corresponding to the epitope recognized by the specific HBV-TCR elicited Th1 cytokine secretion in both patients only after HBV-TCR T cell treatment and not before. The amount of cytokines secreted also showed an infusion-dose-dependent association.

Discussions:

These findings support the utility of the whole blood cytokine release assay in monitoring the in vivo function and quantity of engineered T cell products following adoptive transfer.

2023-08-01·Hepatology international

Messenger RNA electroporated hepatitis B virus (HBV) antigen-specific T cell receptor (TCR) redirected T cell therapy is well-tolerated in patients with recurrent HBV-related hepatocellular carcinoma post-liver transplantation: results from a phase I trial.

Article

作者: Yang, Fan ; Cheng, Jintao ; Li, Panlong ; Yang, Li ; Du, Cong ; Wang, Tingting ; Chen, Wanxin ; Chen, Yunhao ; Chen, Wenjie ; Chen, Xiaoyan ; Wong, Regina Wanju ; Zhang, Qi ; Wai, Lu-En ; Koh, Sarene ; Lu, Jianxi ; Zheng, Xiaofang

BACKGROUND AND AIMS:

Liver transplantation (LT) is the primary curative option for cirrhotic patients with early-stage hepatocellular carcinoma (HCC). However, tumor recurrence occurs in 15-20% of cases with unfavorable prognosis. We have developed a library of T cell receptors (TCRs) specific for different hepatitis B virus (HBV) antigens, restricted by different molecules of human leucocyte antigen (HLA)-class I, to redirect T cells against HBV antigens (Banu in Sci Rep 4:4166, 2014). We further demonstrated that these transiently functional T cells specific for HBV obtained through messenger RNA (mRNA) electroporation can eliminate HCC cells expressing HBV antigens in vitro and in vivo (Kah in J Clin Invest 127:3177-3188, 2017). A phase I clinical trial for patients with HCC recurrence post-liver transplant was conducted to assess the safety, tolerability, and anti-tumor efficacy of transiently functional HBV-TCR T cells. Here, we report the clinical findings with regard to the safety and anti-tumor efficacy of mRNA electroporated HBV-specific TCR-T cells. (ClinicalTrials.gov identifier: NCT02719782).

PATIENTS AND METHODS:

A total of six patients with HBV-positive recurrent HCC post-liver transplant and HLA-matched to TCR targeting hepatitis B surface antigen (HBsAg) or hepatitis B core antigen (HBcAg) (HLA-A*02:01/HBsAg, HLA-A*11:01/HBcAg, HLA-B*58:01/HBsAg or HLA-C*08:01/HBsAg) were enrolled in this study. The primary objective was to assess the safety of short-lived mRNA electroporated HBV-TCR T cells based on the incidence and severity of the adverse event (AE) graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 4.0. The secondary objective was to determine the effectiveness of HBV-TCR T cells as per RECIST 1.1 criteria. Patients were followed up for survival for 2 years post-end of treatment.

RESULTS:

The median age of the six patients was 35.5 years (range: 28-47). The median number of HBV-TCR T cell infusions administered was 6.5 (range: 4-12). The treatment-related AE included grade 1 pyrexia. This study reported no cytokine release syndrome nor neurotoxicity. One patient remained alive and five were deceased at the time of the data cutoff (30 April 2020).

CONCLUSION:

This study has demonstrated that multiple infusions of mRNA electroporated HBV-specific TCR T cells were well-tolerated in patients with HBV-positive recurrent HCC post-liver transplant.

项与 SCG101自体T细胞相关的新闻（医药）

2024-12-04

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晚讯｜投资成果转化，复旦10亿入局！北京协和医院完成全球首创TCR-T治疗，28天肿瘤显著缩小74%，近7个月无进展

1. 投资成果转化，复旦10亿入局！ 12月3日，复旦科创母基金宣告正式成立。该基金由复旦大学联合地方政府、国企及市场化机构等共同发起设立，首期规模总计达10亿元。目前，复旦科创母基金超额完成5亿元首关目标；明年将完成二关目标，实现首期总规模10亿元。值得一提的是，这是今年最大的985高校母基金，超额完成首关筹资目标。 2. 北京协和医院完成全球首创TCR-T治疗，28天肿瘤显著缩小74%，近7个月无进展北京协和医院利用全球首创TCR-T疗法SCG101治疗晚期乙肝相关肝癌患者，28天肿瘤缩小74%，近7个月无进展，该成果荣登《临床和分子肝病学》封面，为肝癌治疗带来新曙光。 3. 累计为患者减负超过8800亿元“药箱子”再升级医保药品目录七年持续“上新” 新版国家医保目录将实施，共新增91种药品，七年累计新增835个药品，涵盖多个治疗领域，为患者减负超8800亿元。同时调出438种药品，确保医保基金可持续。 4. 近50家药企完成新一轮融资 11月，近50家全球药企融资135亿。通瑞生物等获亿元级融资，用于技术研发、临床开发等，以推进全球医疗解决方案。 5. 大众口腔：新三板退市再上港交所，口腔医院生意难做了？大众口腔向港交所递交上市申请，继新三板退市后的重要资本运作。公司扎根社区，业绩稳定增长，在华中地区民营口腔医疗服务中领先。 6. 12月4日，灵康药业、新开源等多个医药股涨停 12月4日，灵康药业、新开源等多个医药股涨停，其中灵康药业、新开源因业绩表现及创新研发进展受到市场关注。新开源参股公司研发的溶瘤病毒产品获批临床试验。本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！

细胞疗法免疫疗法

2024-12-01

·药明康德

完全缓解率达75%的T细胞激活剂；使帕金森病患者步态冻结症状完全消失的细胞疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. γ9δ2 T细胞激活剂ICT01联用阿扎胞苷和维奈托克治疗新确诊的老年和/或不适合标准治疗的急性髓系白血病（AML）患者，总完全缓解（CR）率达75%。 2. 治疗实体瘤软脑膜转移（LM）的放射治疗药物Rhenium（186Re）obisbemeda与标准的外照射放疗相比，可使中枢神经系统（CNS）蛛网膜下腔吸收的辐射剂量提高多达8倍。 3. 细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2a期临床试验中表现亮眼，高剂量组所有3名患者的步态冻结症状完全消失。药明康德内容团队整理 ICT01：公布1/2a期临床试验数据 ImCheck Therapeutics公司公布了其新型γ9δ2 T细胞激活剂ICT01联用阿扎胞苷和维奈托克治疗新确诊的老年和/或不适合标准治疗的AML患者的积极1/2a期临床试验数据。γ9δ2 T细胞是先天免疫系统的一部分，负责对肿瘤和感染的免疫监察。ICT01是一款靶向嗜乳脂蛋白家族成员BTN3A的单克隆抗体疗法，通过与BTN3A结合，它可以选择性地激活γ9δ2 T细胞，并且促进它们迁移和浸润肿瘤，进一步激发CD8阳性T细胞和自然杀伤细胞的抗肿瘤反应。截至2024年7月19日的数据，16名疗效可评估患者的中位随访时间为4.0个月（范围0.7-7.4个月），总CR率为75%，CR/伴有血液学不完全恢复的完全缓解（CRi）率为94%。第1、2、3和4个治疗周期结束时达到CR/CRi的患者比例分别为44%、81%、88%和94%。总体而言，缓解持续时间为2.5个月，截至数据截止日期患者仍然在持续缓解。中位总生存期数据尚未成熟。 Rhenium（186Re）obisbemeda：公布1期临床试验的中期数据 Plus Therapeutics公司公布了其主打放射治疗药物Rhenium（186Re）obisbemeda治疗实体瘤软脑膜转移的临床试验ReSPECT-LM的最新数据。该疗法是一款新型可注射放疗药物，专门配制用于以安全、有效和方便的方式在CNS肿瘤中递送专一靶向的高剂量辐射，以优化患者临床结局。由于186Re的半衰期短，具有破坏癌组织的β放射能和可用于活体成像的γ放射能，是CNS治疗应用的理想放射性同位素。 20名患者接受了治疗，包括9名原发癌症为乳腺癌的患者，5名原发癌症为非小细胞肺癌的患者，以及6名原发癌症为其他癌症的患者。此次公布的结果显示，治疗后112天时，93%（14/15）患者的脑脊液循环肿瘤细胞（CTC）显示有缓解，包括1例CR和1例疾病稳定（SD）。磁共振成像（MRI）结果显示，75%（12/16）的患者获得缓解或SD，包括5例缓解和7例SD。临床应答结果显示，86%（12/14）的患者获得缓解或SD，包括2例部分缓解（PR）和10例SD。队列1-4组患者的中位总生存期为9个月，16名患者中有6人在分析时仍存活。此外，有3名患者在“同情使用”项目下接受了3次给药，这3名患者的生存时间均超过400天，其中1名患者甚至超过了30个月。新闻稿还指出，与标准的外照射放疗相比，该治疗方法可使CNS蛛网膜下腔吸收的辐射剂量提高多达8倍。 TED-A9：公布1/2a期临床的新试验数据 S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2a期临床试验中的首批6名受试者的1年随访数据。TED-A9是一款通过对人类胚胎干细胞（hESC）进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。通过外科手术，hESC衍生的多巴胺能祖细胞被移植到患者双侧壳核的前、中、后部。移植后，这些细胞将成熟为多巴胺能神经元，通过增强帕金森病患者的神经连接，有望恢复患者的运动功能。此次公布的结果显示，根据Hoehn和Yahr量表，低剂量组（n=3）患者的运动症状平均改善了19.4%，而高剂量组（n=3）改善了44.4%，表明疾病状态从严重转向较轻。步态冻结（帕金森病患者常见的运动症状之一）在低剂量组的部分患者（1/2）中完全消失，在高剂量组的所有患者（3/3）中完全消失。神经影像技术结果显示，由移植细胞形成的突触中多巴胺转运蛋白（DAT）增加，高剂量组更为明显。安全性方面，没有观察到与移植细胞相关的问题。 INB-200：公布1期临床试验的新数据 IN8bio公司公布其耐化疗的转基因自体γδ T细胞疗法INB-200加入到胶质母细胞瘤患者的替莫唑胺（TMZ）维持治疗中的1期临床试验数据。INB-200是一种强大的协同治疗方法，能在患者接受化疗时持续存在，并保持其识别和杀死癌细胞的能力。此次公布的结果显示，92%接受INB-200协同治疗的可评估患者的无进展生存期（PFS）超过了接受标准治疗（Stupp方案）患者的中位PFS（6.9个月），大多数患者的PFS超过了基于年龄和肿瘤MGMT状态预测的PFS。此外，5名患者仍然存活，3名患者已返回工作岗位，其中1名患者在治疗后40.5个月时疾病仍然没有进展。活检结果显示，两名患者在接受INB-200治疗后，脑肿瘤微环境中持续存在着γδ T细胞以及CD3阳性和CD8阳性T细胞。安全性方面，任何队列中均未报告与治疗相关的严重不良事件、剂量限制性毒性（DLT）、细胞因子释放综合征（CRS）、输注反应或免疫效应细胞相关神经毒性（ICAN）。最常见的治疗相关不良事件是1-2级毒性，包括与标准护理TMZ相关的白细胞和血小板计数下降。 SCG101：公布1期临床试验数据星汉德生物（SCG Cell Therapy）公布了其自主研发的乙型肝炎病毒（HBV）特异性T细胞受体（TCR）-T细胞疗法SCG101的1期临床试验的新数据。SCG101是一种靶向乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）的特异性自体TCR-T细胞疗法。星汉德生物依托自主研发的独有GianT技术平台，筛选高亲力且高活性的天然TCR，可以有效靶向实体肿瘤中通过主要组织相容性复合体（MHC）表达的细胞内抗原。临床前和临床研究数据显示，SCG101具有肿瘤抑制和HBV共价闭合环状DNA（cccDNA）根除作用，可实现抗肿瘤和抗病毒功能。此次公布的结果显示，SCG101在晚期HBV相关肝细胞癌（HCC）患者中显示出有希望的抗病毒活性。在接受单次静脉注射5.0×10^7-1.0×10^8个TCR-T细胞/kg剂量的SCG101治疗的12名患者中，所有患者的血清HBsAg水平均显著下降，其中11名患者（92%）的HBsAg水平下降了1.0-4.6 log10，并且在整个长达一年的随访期间，这些患者的HBsAg水平保持在100 IU/mL以下。值得注意的是，有4名患者（33%）在接受单次SCG101输注后的21天内实现了HBsAg的消失，并且这种状态持续了一整个随访期。SCG101的安全性总体上良好，治疗耐受性良好。最常见的治疗相关不良事件包括暂时性的肝酶升高、发热、细胞减少症、CRS、低白蛋白血症和低钠血症。 HL192（ATH-399A）：公布1期临床试验数据 HanAll Biopharma公司、Daewoong Pharmaceutical公司和NurrOn Pharmaceuticals公司成功完成了HL192（ATH-399A）的1期研究。HL192（ATH-399A）是一种用于治疗帕金森病的Nurr1激活剂，此前已在健康受试者中完成了一项1期研究。此次公布的结果显示，该研究在5个不同的剂量组中达到了安全性和耐受性的主要终点，表明在治疗这种使人衰弱的神经系统疾病方面迈出了有意义的一步。HL192（ATH-399A）的耐受性良好，76名受试者均无重大安全问题。接受治疗的患者与接受安慰剂的患者在治疗伴发不良事件上的发生率相当，没有明确的剂量依赖性趋势。药代动力学结果支持每天一次的给药方案。 MaaT033：公布1b期临床试验数据 MaaT Pharma公司宣布，其评估MaaT033在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中疗效的1b期临床试验IASO已达到主要终点。ALS患者连续服用MaaT033两个月后显示出良好的安全性和耐受性。初步的微生物组分析证实了MaaT033已成功移植，进一步支持了其安全性和耐受性结果。 MaaT033是一种源自供体、高浓度、高多样性的口腔微生物群生态系统疗法（Microbiome Ecosystem Therapy），目前正作为一种辅助疗法进行开发，以提高接受造血干细胞移植（HSCT）和其他细胞疗法的患者的总生存率。此前，MaaT033已被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Immix Biopharma Presents Positive NXC-201 Clinical Data at 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in 16 Relapsed/Refractory AL Amyloidosis Patients. 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Retrieved November 29, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/21/2985098/0/en/uniQure-Announces-Dosing-of-First-Patient-in-GenTLE-Phase-I-IIa-Clinical-Trial-of-AMT-260-for-the-Treatment-of-Refractory-Mesial-Temporal-Lobe-Epilepsy.html [13] Tenaya Therapeutics Doses First Patient in RIDGE™-1 Phase 1b Clinical Trial of TN-401 for the Treatment of PKP2-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy. Retrieved November 29, 2024, from https://investors.tenayatherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tenaya-therapeutics-doses-first-patient-ridgetm-1-phase-1b [14] Hemogenyx Pharmaceuticals PLC Announces IRB Approval for Phase I Clinical Trial. Retrieved November 29, 2024, from https://www.accesswire.com/945940/hemogenyx-pharmaceuticals-plc-announces-irb-approval-for-phase-i-clinical-trial 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

放射疗法临床结果细胞疗法

2024-11-30

·药明康德

使92%患者无进展生存期超过接受标准治疗患者的协同细胞疗法；完全缓解率达75%的CAR-T疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。耐化疗的转基因自体γδ T细胞疗法INB-200作为协同治疗方法，在一项1期临床试验中的表现亮眼，92%患者的无进展生存期（PFS）超过了接受标准治疗的患者。靶向BCMA的自体嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法NXC-201在中位治疗线数为4线的复发/难治性轻链（AL）淀粉样变性患者中观察到75%（12/16）的完全缓解（CR）率。在1项靶向乙型肝炎病毒（HBV）特异性T细胞受体（TCR）-T细胞疗法SCG101的1期临床试验中，33%晚期HBV相关肝细胞癌（HCC）患者在接受单次SCG101输注后，其血清乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）在21天内消失，并且这种状态持续了一整个随访期。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ IN8bio公司公布其耐化疗的转基因自体γδ T细胞疗法INB-200加入到胶质母细胞瘤患者的替莫唑胺（TMZ）维持治疗中的1期临床试验数据。INB-200是一种强大的协同治疗方法，能在患者接受化疗时持续存在，并保持其识别和杀死癌细胞的能力。此次公布的结果显示，92%接受INB-200协同治疗的可评估患者的PFS超过了接受标准治疗（Stupp方案）患者的中位PFS（6.9个月），大多数患者的PFS超过了基于年龄和肿瘤MGMT状态预测的PFS。此外，5名患者仍然存活，3名患者已返回工作岗位，其中1名患者在治疗后40.5个月时疾病仍然没有进展。活检结果显示，两名患者在接受INB-200治疗后，脑肿瘤微环境中持续存在着γδ T细胞以及CD3阳性和CD8阳性T细胞。安全性方面，任何队列中均未报告与治疗相关的严重不良事件、剂量限制性毒性（DLT）、细胞因子释放综合征（CRS）、输注反应或免疫效应细胞相关神经毒性（ICAN）。最常见的治疗相关不良事件是1-2级毒性，包括与标准护理TMZ相关的白细胞和血小板计数下降。 ◇ Immix Biopharma公司公布了其靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法NXC-201治疗16名复发/难治性AL淀粉样变性患者的积极临床数据。结果显示，在中位治疗线数为4线的复发/难治性AL淀粉样变性患者中观察到75%（12/16）的CR率。 ◇ 星汉德生物（SCG Cell Therapy）公布了其自主研发的HBV特异性TCR-T细胞疗法SCG101的1期临床试验的新数据。结果显示，SCG101在晚期HBV-HCC患者中显示出有希望的抗病毒活性。在接受单次静脉注射5.0×10^7-1.0×10^8个TCR-T细胞/kg剂量的SCG101治疗的12名患者中，所有患者的血清HBsAg水平均显著下降，其中11名患者（92%）的HBsAg水平下降了1.0-4.6 log10，并且在整个长达一年的随访期间，这些患者的HBsAg水平保持在100 IU/mL以下。值得注意的是，有4名患者（33%）在接受单次SCG101输注后的21天内实现了HBsAg的消失，并且这种状态持续了一整个随访期。SCG101的安全性总体上良好，治疗耐受性良好。最常见的治疗相关不良事件包括暂时性的肝酶升高、发热、细胞减少症、CRS、低白蛋白血症和低钠血症。 SCG101是一种靶向HBsAg的特异性自体TCR-T细胞疗法。星汉德生物依托自主研发的独有GianT技术平台，筛选高亲力且高活性的天然TCR，可以有效靶向实体肿瘤中通过主要组织相容性复合体（MHC）表达的细胞内抗原。临床前和临床研究数据显示，SCG101具有肿瘤抑制和HBV共价闭合环状DNA（cccDNA）根除作用，可实现抗肿瘤和抗病毒功能。 ◇ S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2a期临床试验中的首批6名受试者的1年随访数据。结果显示，根据Hoehn和Yahr量表，低剂量组（n=3）患者的运动症状平均改善了19.4%，而高剂量组（n=3）改善了44.4%，表明疾病状态从严重转向较轻。步态冻结（帕金森病患者常见的运动症状之一）在低剂量组的部分患者（1/2）中完全消失，在高剂量组的所有患者（3/3）中完全消失。神经影像技术结果显示，由移植细胞形成的突触中多巴胺转运蛋白（DAT）增加，高剂量组更为明显。安全性方面，没有观察到与移植细胞相关的问题。 TED-A9是一款通过对人类胚胎干细胞（hESC）进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。通过外科手术，hESC衍生的多巴胺能祖细胞被移植到患者双侧壳核的前、中、后部。移植后，这些细胞将成熟为多巴胺能神经元，通过增强帕金森病患者的神经连接，有望恢复患者的运动功能。 ◇ 近期，美国贝勒医学院的研究团队在《自然》杂志发表了一篇论文，展示了一种经过双重改造的CAR-T细胞用于治疗实体瘤的1期临床试验结果。这种CAR-T细胞名为15. CAR-T细胞，既能靶向实体瘤常见抗原GPC3，同时也能表达IL-15。在这项研究中，接受常规的GPC3靶向CAR-T细胞治疗的实体瘤患者没有产生明显的抗肿瘤反应。而接受15. CAR-T细胞治疗的12位实体瘤患者中，疾病控制率（DCR）为66.7%（8/12）。有4人获得了部分缓解（PR），其中两位患者的肿瘤负荷至少下降了26%。该结果表明CAR-T疗法有望在实体瘤中同样起效。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 罗氏（Roche）宣布与CAR-T细胞疗法公司Poseida Therapeutics签署最终收购协议，总交易金额最高可达约15亿美元。Poseida的研发管线包括在多个治疗领域的现货型（同种异体）CAR-T疗法，涵盖血液恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫疾病。此外，该公司还拥有先进的生产和技术平台。Poseida的主打研发项目P-BCMA-ALLO1是一种针对BCMA的同种异体CAR-T疗法，已获得美国FDA授予孤儿药资格与再生医学先进疗法认定，用于治疗经过三线或以上治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。Poseida的同种异体双靶向CAR-T疗法P-CD19CD20-ALLO1正在开展针对B细胞恶性肿瘤的1期临床试验，其针对多发性硬化和系统性红斑狼疮的IND申请已向美国FDA提交。 ◇ 诺华（Novartis）宣布以总额11亿美元收购专注于开发AAV基因疗法的临床前阶段生物技术公司Kate Therapeutics。诺华预计此次收购将显著增强该公司在基因疗法和神经科学创新领域的战略布局。Kate Therapeutics的主要研发项目包括杜氏肌营养不良症（DMD）、面肩肱型肌营养不良症（FSHD）和Ⅰ型肌强直性营养不良症（DM1）的临床前候选药物。该公司的专有DELIVER平台结合了多样化衣壳文库生成、基于转录本的体内筛选以及机器学习技术，用于开发功能性衣壳变体。该平台已成功开发出一种新型肌肉靶向衣壳，这些衣壳在体内可高效且精准地递送至骨骼肌和心肌组织，同时有效避开肝脏。 ◇ 基因和细胞治疗研发公司邦耀生物宣布完成近2亿元人民币B+轮融资，所得资金将用于全面推进其多管线产品的临床转化与上市进程，加速产品管线的全球化研发布局，为全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者带去希望。邦耀生物已有4个项目获得IND批准，包括针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗产品BRL-101、靶向CD19的非病毒定点整合PD1-CAR-T细胞产品BRL-201、治疗中度或重度难治性系统性红斑狼疮的非病毒定点整合PD1-CAR-T细胞产品BRL-203，以及针对B细胞恶性肿瘤的UCAR-T产品BRL-301。此外，该公司还有多个项目进入了IND申报阶段。本轮融资由石药基金领投，贝达基金等机构跟投。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Immix Biopharma Presents Positive NXC-201 Clinical Data at 66th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in 16 Relapsed/Refractory AL Amyloidosis Patients. Retrieved November 29, 2024, from https://immixbio.com/immix-biopharma-presents-positive-nxc-201-clinical-data-at-66th-american-society-of-hematology-ash-annual-meeting-in-16-relapsed-refractory-al-amyloidosis-patients/ [2] IN8bio Reports Continued Durable Remissions in Phase 1 Trial of INB-200 in Plenary Oral Presentation at the Society for Neuro-Oncology (SNO) Annual Meeting. Retrieved November 29, 2024, from https://investors.in8bio.com/news-releases/news-release-details/in8bio-reports-continued-durable-remissions-phase-1-trial-inb [3] S.BIOMEDICS Investigational Cell Therapy for Parkinson’s Disease With TED-A9 Shows Positive Data at 12-months in Phase 1/2a Clinical Trial. Retrieved November 29, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241126606645/en/S.BIOMEDICS-Investigational-Cell-Therapy-for-Parkinson%E2%80%99s-Disease-With-TED-A9-Shows-Positive-Data-at-12-months-in-Phase-12a-Clinical-Trial [4] SCG Cell Therapy Presents Promising Phase 1 Data for a Novel HBV-Specific TCR-T Therapy (SCG101) at the AASLD Liver Meeting 2024. Retrieved November 29, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/scg-cell-therapy-presents-promising-phase-1-data-for-a-novel-hbv-specific-tcr-t-therapy-scg101-at-the-aasld-liver-meeting-2024-302314896.html [5] Interleukin-15-armoured GPC3 CAR T cells for patients with solid cancers. Nature (2024). DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-024-08261-8 [6] Roche enters into a definitive agreement to acquire Poseida Therapeutics, including cell therapy candidates and related platform technologies. Retrieved November 26, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/26/2987189/0/en/Roche-enters-into-a-definitive-agreement-to-acquire-Poseida-Therapeutics-including-cell-therapy-candidates-and-related-platform-technologies.html [7] Addressing unmet needs for inherited neuromuscular diseases. Retrieved November 21, 2024 from https://www.novartis.com/stories/addressing-unmet-needs-inherited-neuromuscular-diseases [8] 邦耀生物获近2亿元B+轮融资！加速推进多管线药物开发.Retrieved Nov 22，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/VQswaWKyebeoVGd_1G2vtQ 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法临床结果临床1期免疫疗法基因疗法

100 项与 SCG101自体T细胞相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
人乳头瘤病毒 16 阳性	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
HPV相关的肛门鳞状细胞癌	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
HPV相关的宫颈鳞状细胞癌	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
人乳头瘤病毒相关的头颈部肿瘤	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
HPV相关鳞状细胞癌	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
人乳头瘤病毒相关的阴茎鳞状细胞癌	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
人乳头瘤病毒相关外阴鳞状细胞癌	临床2期	-	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2024-10-01
乙型肝炎	临床2期	美国	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2022-10-26
乙型肝炎	临床2期	中国香港	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2022-10-26
乙型肝炎	临床2期	新加坡	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.初创企业	2022-10-26