This Phase 1/ 2a study is a multicenter study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of SCG101 in subjects with hepatitis B virus-related hepatocellular carcinoma

开始日期2022-10-26

申办/合作机构

SCG Cell Therapy Pte. Ltd.

NCT06617000

/ Recruiting临床1期

A Phase 1, Multicenter Study of SCG101 in the Treatment of Subjects With Hepatitis B Virus-Related Hepatocellular Carcinoma

This is a Phase I clinical study aimed to assess the safety, tolerability, and efficacy of SCG101 monotherapy for patients with HBV-HCC.

开始日期2022-10-25

申办/合作机构

SCG Cell Therapy Pte. Ltd.

NCT05339321

/ Unknown status临床1期IIT

A Phase 1 Clinical Study of Autologous HBV-specific TCR-T Cell Therapy (SCG101) in Patients With HBV-related HCC

Adoptive cell therapy with TCR-T cells targeting HBV antigens represents an innovative opportunity for treatment of HBV-related HCC. SCG101 is a genetically modified autologous TCR-T cell therapy with a natural high-avidity TCR directed towards the HLA-A*02-restricted HBsAg peptide. This is a phase 1 clinical study of SCG101 alone and with PD-1/PD-L1 checkpoint inhibitors in HBV-related HCC.

开始日期2021-04-14

申办/合作机构

北京协和医院

100 项与 SCG101自体T细胞相关的临床结果

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100 项与 SCG101自体T细胞相关的转化医学

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100 项与 SCG101自体T细胞相关的专利（医药）

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项与 SCG101自体T细胞相关的文献（医药）

2026-01-01·GUT

Clinical results of an HBV-specific T-cell receptor-T-cell therapy (SCG101) in patients with HBV-related hepatocellular carcinoma treated in an investigator-initiated, interventional trial

Article

作者: Li, Wei ; Du, Shunda ; Liu, Yun-Peng ; Wan, Xueshuai ; Yang, Lu ; Wu, Wei ; Quan, Dongmei ; Wisskirchen, Karin ; Zhou, Yuhong ; Zhang, Xuxu ; Wang, Xiaorui ; Zheng, Mengyao ; Wu, Xiang'an ; Qu, Xiujuan ; Zhang, Ke ; Protzer, Ulrike

Background:

SCG101 is an autologous T-cell therapy specifically targeting hepatitis B virus (HBV) using a natural, high-affinity T-cell receptor that is stably expressed.

Objective:

We evaluated the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of SCG101 in patients with HBV-related hepatocellular carcinoma (HCC) in an investigator-initiated trial.

Design:

Six human leucocyte antigen (HLA)-A*02:01-positive, serum hepatitis B surface antigen (HBsAg)-positive and hepatitis B e antigen-negative patients with advanced HBV-HCC, who had failed one to three prior systemic therapies, received SCG101 at doses of 5×10 7 or 1×10 8 TCR-T + cells/kg three days after lymphodepletion.

Results:

Within 1 week, all patients experienced a significant but transient alanine aminotransferase elevation paralleled by a 76±57 fold expansion of T cells detected in peripheral blood. No neurotoxicity, but a cytokine release syndrome reaching up to grade 3 was observed. However, these side effects were not dose-limiting and could be managed with corticosteroids, anti-interleukin-6 and/or vasopressor therapy. Indicating on-target activity of SCG101, serum HBsAg levels dropped by 1.96 (0.16–3.84) log 10 within 2 weeks. According to modified Response Evaluation Criteria in Solid Tumours, three of the six patients achieved tumour shrinkage with a best percentage change in target lesion size of −19.5%, −74.6% and −100%. One showed complete remission of the target lesion, remaining progression-free for 27 months and one other achieved a durable (>6 months) remission. During follow-up (median 10.9 months), three patients died, and one was lost to follow-up.

Conclusion:

As monotherapy for patients with HBV-HCC, SCG101 demonstrated pronounced antiviral and antitumour activities and a safety profile manageable with supportive care. SCG101’s T-cell expansion, serum HBsAg drop and tumour response collectively underscore on-target activity.

Trial registration number:

NCT05339321 .

2024-10-01·Clinical and Molecular Hepatology

Genetically-modified, redirected T cells target hepatitis B surface antigen-positive hepatocytes and hepatocellular carcinoma lesions in a clinical setting

Article

作者: Pang, Yong ; Du, Shunda ; Jin, Tao ; Ma, Christy ; Liu, Fang ; Wu, Yu ; Wisskirchen, Karin ; Li, Qi ; Wan, Xueshuai ; Zhang, Ke ; Wang, Xiaorui ; Protzer, Ulrike ; Yang, Lu ; Wu, Xiang'an

Background/Aims: Hepatitis B virus (HBV)-DNA integration in HBV-related hepatocellular carcinoma (HBV-HCC) can be targeted by HBV-specific T cells. SCG101 is an autologous, HBV-specific T-cell product expressing a T-cell receptor (TCR) after lentiviral transduction recognizing the envelope-derived peptide (S_20-28) on HLA-A2. We here validated its safety and efficacy preclinically and applied it to an HBV-related HCC patient (NCT05339321).Methods: Good Manufacturing Practice-grade manufactured cells were assessed for off-target reactivity and functionality against hepatoma cells. Subsequently, a patient with advanced HBV-HCC (Child-Pugh class A, Barcelona Clinic Liver Cancer stage B, Eastern Cooperative Oncology Group performance status 0, hepatitis B e antigen-, serum hepatitis B surface antigen [HBsAg]+, HBsAg+ hepatocytes 10%) received 7.9×10⁷ cells/kg after lymphodepletion. Safety, T-cell persistence, and antiviral and antitumor efficacy were evaluated.Results: SCG101, produced at high numbers in a closed-bag system, showed HBV-specific functionality against HBV-HCC cells in vitro and in vivo. Clinically, treatment was well tolerated, and all adverse events, including transient hepatic damage, were reversible. On day 3, ALT levels increased to 1,404 U/L, and concurrently, serum HBsAg started decreasing by 3.84 log¹⁰ and remained <1 IU/mL for over six months. HBsAg-expressing hepatocytes in liver biopsies were undetectable after 73 days. The patient achieved a partial response according to modified RECIST with a >70% reduction in target lesion size. Transferred T cells expanded, developed a stem cell-like memory phenotype, and were still detectable after six months in the patient’s blood.Conclusions: SCG101 T-cell therapy showed encouraging efficacy and safety in preclinical models and in a patient with primary HBV-HCC and concomitant chronic hepatitis B with the capability to eliminate HBsAg⁺ cells and achieve sustained tumor control after single dosing.

2021-12-01·Hepatology international2区 · 医学

Immunotherapy of HBV-related advanced hepatocellular carcinoma with short-term HBV-specific TCR expressed T cells: results of dose escalation, phase I trial

2区 · 医学

Article

作者: Wang, Tingting ; Fu, Jun-Liang ; Zhao, Jinfang ; Wang, Si-Yu ; Shen, Yingjuan ; Zhou, Chun-Bao ; Lu-En, Wai ; Shi, Lei ; Koh, Sarene ; Luan, Junqing ; Zhang, Ji-Yuan ; Shi, Ming ; Bertoletti, Antonio ; Wu, Juan ; Wang, Fu-Sheng ; Liu, Limin ; Li, Yuanyuan ; Xie, Yunbo ; Tan, Anthony Tanoto ; Wong, Regina Wanju ; Hu, Wei ; Yu, Shuangjie ; Jin, Jiehua ; Meng, Fanping

Abstract:

Background & aims:

Immunotherapy with hepatitis B virus (HBV)-specific TCR redirected T (HBV-TCR-T) cells in HBV-related hepatocellular carcinoma (HBV-HCC) patients after liver transplantation was reported to be safe and had potential therapeutic efficacy. We aim to investigate the safety of HBV-TCR-T-cell immunotherapy in advanced HBV-HCC patients who had not met the criteria for liver transplantation.

Methods:

We enrolled eight patients with advanced HBV-HCC and adoptively transferred short-lived autologous T cells expressing HBV-specific TCR to perform an open-label, phase 1 dose-escalation study (NCT03899415). The primary endpoint was to evaluate the safety of HBV-TCR-T-cell therapy according to National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (version 4.03) during the dose-escalation process. The secondary endpoint was to assess the efficacy of HBV-TCR-T-cell therapy by evaluating the anti-tumor responses using RECIST criteria (version 1.1) and the overall survival.

Results:

Adverse events were observed in two participants among the 8 patients enrolled. Only one patient experienced a Grade 3 liver-related adverse event after receiving a dose of 1 × 105 HBV-TCR-T cells/kg, then normalized without interventions with immunosuppressive agents. Among the patients, one achieved a partial response lasting for 27.7 months. Importantly, most of the patients exhibited a reduction or stabilization of circulating HBsAg and HBV DNA levels after HBV-TCR-T-cell infusion, indicating the on-target effects.

Conclusions:

The adoptive transfer of HBV-TCR-T cells into advanced HBV-HCC patients were generally safe and well-tolerated. Observations of clinical efficacy support the continued development and eventual application of this treatment strategy in patients with advanced HBV-related HCC.

Clinical trials registration:

This study was registered at ClinicalTrials.gov (NCT03899415).

170

项与 SCG101自体T细胞相关的新闻（医药）

2026-08-20

·欣泽健康

国内首个TCRm双抗获批临床：智翔金泰GR2302能否打破乙肝相关肝癌"只抑杀不根除"的困局？

引言 2026年8月17日，重庆智翔金泰生物制药股份有限公司（688443.SH）发布公告，其自主研发的GR2302注射液/GR2302注射液（皮下注射）获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》（受理号：CXSL2600587/CXSL2600588），同意单药在乙肝病毒相关肝细胞癌（HBV-HCC）患者中开展临床试验。仅仅一天后，8月18日，GR2302注射液（皮下注射）慢性乙型肝炎适应症也获批临床（受理号：CXSL2600589）。连续两项适应症快速获批，使GR2302成为近期肿瘤免疫治疗领域备受关注的在研品种。更值得关注的是，GR2302是国内首个进入临床阶段的TCR模拟抗体（TCRm）双特异性抗体，也是全球第二个进入临床的TCRm/CD3双抗。它所瞄准的，是中国肝癌治疗中一个长期未被满足的临床痛点——现有方案"只杀肿瘤、不碰病毒"的治疗局限。中国HBV相关肝癌：沉重的疾病负担与未被满足的需求中国是全球HBV相关肝细胞癌负担最重的国家。据世界卫生组织数据，全球慢性HBV感染者约2.87亿人，每年约110万人死于乙肝相关肝硬化或肝癌；而中国慢性HBV感染者约7500万，占全球近三分之一。中国肝细胞癌（HCC）年新发病例约36.77万至41万，年死亡约31.65万至39.1万，发病顺位居恶性肿瘤第4位，死亡顺位居第2位。其中约80% 的HCC与HBV感染相关，这一比例远高于欧美国家。 HBV之所以难以根除，根源在于其独特的复制机制。HBV进入肝细胞后，其部分双链松弛环状DNA（rcDNA）会进入细胞核，转化为高度稳定的共价闭合环状DNA（cccDNA）。cccDNA如同病毒的"根"，半衰期极长，现有核苷（酸）类似物（NA）只能抑制病毒逆转录过程，无法清除cccDNA。因此，患者需要长期甚至终身服药，HBsAg清除率极低。在长期病毒抗原刺激下，肝细胞持续炎症-坏死-再生循环，最终发展为肝癌。更棘手的是，即便患者接受了根治性手术或消融，HBV仍在体内持续存在，术后5年复发率高达50%-70% 。现有系统治疗方案——包括阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗（T+A方案）、信迪利单抗联合贝伐珠单抗类似物、多靶点TKI等——均不直接针对HBV感染根源。患者在抗肿瘤治疗的同时，仍需长期服用NA抗病毒，且无法实现HBsAg清除。临床上真正需要的，是一种能同时抗病毒和抗肿瘤的疗法——既能杀伤HBV感染的肝细胞（包括整合了HBV DNA的肝癌细胞），又能降低甚至清除HBsAg，从源头打断"病毒持续感染→炎症→癌变"的链条。GR2302正是基于这一临床需求设计。 TCRm×CD3双抗：让抗体"看见"胞内抗原传统抗体只能识别细胞表面的完整蛋白抗原。然而，人类蛋白质组中约80% 的蛋白位于胞内，包括病毒蛋白和肿瘤新抗原，传统抗体"够不着"。这是抗体药物长期面临的根本性局限。 TCR模拟抗体（TCR-mimic antibody, TCRm）的思路，是模拟T细胞受体（TCR）的识别逻辑来突破这一限制。胞内蛋白经蛋白酶体降解为短肽后，会与MHC I类分子组装成肽段-MHC复合物（pMHC），递呈到细胞表面。TCRm就像TCR一样，能够特异性识别这个pMHC复合物——相当于让抗体获得了"T细胞的眼睛"。 GR2302的设计包含两个功能端：TCRm端特异性识别乙肝病毒表面抗原（HBsAg，即HBV S蛋白）的特定肽段与HLA-A*02:01分子组装形成的pMHC复合物。该肽段表位（FLLTRILTI）是国际免疫表位数据库（IEDB）收录的、全球首个被完全验证的HBV相关肝细胞癌T细胞表位，实验类型为T细胞刺激阳性。抗CD3端招募并激活患者自身的T细胞。两端桥接后，T细胞被定向牵引至表达HBsAg-pMHC的HBV感染肝细胞或肝癌细胞旁，形成免疫突触，释放穿孔素和颗粒酶执行定向杀伤。这一机制的独特之处在于双重靶向效应：被HBV感染的肝细胞表面会递呈HBsAg肽段-MHC复合物，肝癌细胞因整合了HBV DNA同样表达该复合物，GR2302因此能够同时清除病毒感染细胞和肿瘤细胞，实现"抗病毒+抗肿瘤"的协同作用。智翔金泰在投资者交流中提及，GR2302潜在适应症包括HBV慢性感染，"理论上或可实现治愈HBV慢性感染"。 GR2302为全人源抗体骨架，免疫原性风险较非人源化融合蛋白更低。本次同时获批静脉注射和皮下注射两种剂型——皮下剂型若在临床中验证可行，将显著降低给药门槛，对需要长期治疗的HBV相关疾病患者具有实际意义，也为未来慢性乙肝门诊化治疗提供了便利。靶点已被验证：TCR-T先行，双抗接力 GR2302所靶向的HBsAg-HLA*02:01 pMHC并非全新靶点——其可行性已被细胞疗法先行验证。星汉德生物的SCG101是一款靶向同一靶点的TCR-T细胞疗法。2026年发表于《Gut》的研究者发起临床试验（IIT）数据显示：6例HLA-A*02:01阳性、经治晚期HBV-HCC患者接受SCG101单次输注后，4例患者血清HBsAg下降超过1 log，1例患者靶病灶缩小74.5% （mRECIST标准），达到部分缓解（PR），安全性可通过支持治疗管理。 SCG101的数据首次在人体上证明了一个关键命题：靶向HBsAg-pMHC可以同时实现抗病毒和抗肿瘤双重效应。这为GR2302的临床开发提供了重要的靶点验证依据。但两者的技术路线存在本质差异。SCG101是个体化定制的活细胞药物，需要采集患者自体T细胞、体外基因编辑、扩增后回输，制备周期长、成本高、难以规模化。GR2302则是现货型（off-the-shelf）蛋白药物，可批量生产、随时取用，在可及性和成本控制上具有明显优势。如果GR2302能在临床试验中重复SCG101的靶点效应，其商业化潜力将显著超越细胞疗法。全球竞争格局：四雄逐鹿，GR2302卡位何处？在TCRm/TCR-TCE这条新兴赛道上，全球真正进入注册临床阶段的品种屈指可数。GR2302面临的竞争主要来自三个方向： IMC-I109V（Immunocore/礼来）是全球第一个进入临床阶段的HBV靶向TCR双特异性蛋白，基于ImmTAV®平台开发，由高亲和力工程化TCR域融合抗CD3 scFv构成。该品种于2022年公布I期单次递增剂量数据，证实可诱导HBsAg下降，安全性可控，目前已启动多剂量队列研究（I/II期）。2023年Immunocore被礼来以约33亿美元收购，IMC-I109V并入礼来传染病和免疫研发管线。但IMC-I109V采用非人源化TCR融合蛋白，存在抗药抗体（ADA）风险，且仅有静脉剂型；近年来临床推进速度偏慢，II期数据尚未公布。 GR2302（智翔金泰）是全球第二个进入临床的TCRm/CD3双抗，也是国内首个。与IMC-I109V相比，GR2302的差异化优势体现在：全人源抗体骨架（免疫原性更低）、同时开发静脉和皮下剂型（给药更便利）、以HCC为切入点（临床路径更短），以及公司在抗体药物规模化生产方面的经验。 CRPA1A2（可瑞生物）是一款TCR-TCE（T细胞受体-T细胞衔接器）双抗，结构上用高亲和力工程化TCR融合蛋白替代TCRm来识别pMHC，另一端同样抗CD3。其靶点为MAGE-A1/HLA-A*02:01，适应症为晚期实体瘤（非HBV特异性），于2025年12月获美国FDA IND批准，2026年3月获国内IND批准。CRPA1A2与GR2302技术路线高度相似，区别仅在于识别pMHC的结构域（工程化TCR vs TCRm）。两者未来的临床数据将直接回答：TCRm和工程化TCR，谁是可溶性胞内抗原靶向的最优解。此外，百奥赛图建立了全人TCRm抗体发现平台（RenTCRmimic小鼠），并与乐普创一达成多特异性抗体开发合作，但目前仍处于临床前阶段。整体来看，GR2302在TCRm双抗赛道上处于全球第二、国内第一的卡位，且具有全人源、双剂型、HCC先行等差异化特征。但IMC-I109V已有初步人体活性数据，GR2302尚需在临床试验中证明其靶点效应和安全性。临床前景与挑战：从肝癌到乙肝功能性治愈 GR2302选择以HBV-HCC为首发适应症，具有策略上的合理性。HCC患者存在明确的肿瘤病灶，疗效评估可参考mRECIST、PFS、OS等成熟终点；而慢性乙肝需要更长的随访周期和更大的样本量来验证HBsAg持续清除（功能性治愈）。以HCC切入可快速获得临床概念验证（PoC），再向慢性乙肝拓展。慢性乙肝才是GR2302更广阔的舞台。目前乙肝治疗的两大支柱——核苷（酸）类似物和聚乙二醇干扰素——均难以实现高比例的功能性治愈。NA需长期甚至终身服药，HBsAg血清学转换率极低；干扰素不良反应多、耐受性差。在研的新机制药物中，siRNA（如JNJ-3989、AHB-137）、反义寡核苷酸、HBsAg中和抗体（如HH-003）等主要通过降低病毒抗原负荷发挥作用，但无法直接清除含cccDNA的感染肝细胞。GR2302所代表的T细胞重定向清除策略，是目前唯一有可能直接清除感染肝细胞、从"抑制"转向"清除"的治疗范式。如果临床成功，它触及的不仅是肝癌治疗，而是乙肝功能性治愈的边缘。不过，GR2302面临的挑战同样不容忽视：第一，HLA限制性带来的人群覆盖问题。 GR2302仅靶向HLA-A*02亚型。HLA-A*02在中国汉族人群中的阳性率约为40%-50% ，这意味着近一半患者无法从该治疗中获益。未来是否需要开发覆盖其他HLA亚型的组合产品，是公司需要面对的问题。第二，安全性风险。 T细胞衔接器类药物常见细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。在慢性乙肝患者中，大量感染肝细胞被同时杀伤可能引发严重的炎症反应和肝损伤，剂量爬坡和风险管理至关重要。第三，从IND到上市仍有漫长路程。 GR2302目前仅为IND获批，尚无任何人体临床数据。从I期到III期通常需要5-8年，创新药研发成功率整体不足10%。公司也在公告中明确提示了研发不确定性风险。第四，慢性乙肝的安全性标准远高于肿瘤适应症。慢性乙肝患者多数为长期带病生存的慢病患者，对药物安全性的容忍度远低于晚期肿瘤患者。GR2302在HCC适应症中验证的安全窗口，能否平移到慢性乙肝人群，需要独立的临床试验来回答。结语 GR2302的获批临床，标志着中国在TCRm双抗这一前沿领域从"跟随"开始走向"并跑"。它所承载的不仅是一家Biotech的差异化创新探索，更是一种全新治疗范式的期待——让抗体像T细胞一样"看见"胞内抗原，让肝癌治疗从"只杀肿瘤"走向"病毒与肿瘤同治"。靶点已经被验证，赛道刚刚开启。GR2302能否在临床试验中交出满意的答卷，未来3-5年值得持续关注。参考文献：重庆智翔金泰生物制药股份有限公司. 自愿披露关于GR2302注射液获得药物临床试验批准通知书的公告. 2026年8月18日. 重庆智翔金泰生物制药股份有限公司. 自愿披露关于GR2302注射液慢性乙型肝炎适应症获得药物临床试验批准通知书的公告（受理号：CXSL2600589）. 2026年8月19日. 上海证券报. 智翔金泰：GR2302注射液慢性乙肝适应症获临床试验批件. 2026年8月18日. 中国网财经. GR2302再获批乙肝临床，智翔金泰差异化创新步入"进行时". 2026年8月18日. ZAKER新闻/药圈观察局. 国内首个！智翔金泰重磅乙肝肝癌新药获批临床. 2026年8月18日. Tan AT, et al. Clinical efficacy of TCR-T cell therapy targeting HBV in HBV-related hepatocellular carcinoma. Gut. 2026. World Health Organization. Global hepatitis report. Geneva: WHO; 2024. Immunocore Holdings plc. IMC-I109V Phase 1 clinical trial results in chronic hepatitis B. AASLD 2022. 观点网. 智翔金泰GR2302注射液获批临床试验，用于乙肝病毒相关肝细胞癌. 2026年8月17日. 资本邦. 智翔金泰（688443.SH）：双抗新药GR2302注射液获临床试验批准. 2026年8月18日. 本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

2026-08-17

·山东水发生命科学研究有限公司

CGT前沿观察（第5期）

本期目录封面焦点 · 第6批备案清单：13项新增、累计93项政策研判 · 第6批项目特征与818号令制度演进临床新进展 · 济元CG101 / 石药SYS6063 / RiboX RXIM002 外泌体专题 · NurExone美国GMP制造合作海外前沿速递 · 传奇生物LB2501 / Taysha TSHA-102 产业投融资 · 诺思兰德3亿元定增获受理本周信源清单封面焦点中国生物技术发展中心公布第6批备案完成项目清单——单批13项创新高，累计备案93项 2026年8月11日，中国生物技术发展中心公布《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第6批）》，2026年7月16日至7月31日期间共有13项临床研究项目完成备案，为818号令施行以来单批公布数量最高的一批。至此，自2026年5月1日《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令）正式施行以来，完成备案的临床研究项目累计已达93项。第6批备案覆盖多种技术路线与疾病领域：既有体外扩增胰岛细胞异体移植（脆性1型糖尿病）、诱导神经干细胞来源多巴胺能神经前体细胞（帕金森病）等再生医学前沿项目，也有靶向CEA的CAR-T（晚期实体瘤）、TCR-T（晚期实体瘤）、CD19异体CAR-T（难治性系统性红斑狼疮）、病毒特异性T细胞（移植后CMV/EBV感染）等工程化免疫细胞项目，以及多个间充质干细胞治疗项目（脑卒中、肝衰竭、勃起功能障碍等）。第6批备案完成项目基本信息（共13项） 1. MR-N-31-2026-000081 体外扩增胰岛细胞移植（脆性1型糖尿病） —— 上海交通大学医学院附属瑞金医院 2. MR-N-21-2026-000082 脐带间充质干细胞治疗急性缺血性脑卒中 —— 大连医科大学附属第一医院 3. MR-N-33-2026-000083 靶向CEA的CAR-T治疗晚期实体瘤 —— 重庆精准生物技术有限公司 / 浙江大学医学院附属第一医院 4. MR-N-44-2026-000084 脂肪间充质干细胞治疗重度勃起功能障碍 —— 博品（上海）生物医药科技有限公司 / 广州医科大学附属第三医院 5. MR-N-14-2026-000085 脐带间充质干细胞联合人工肝治疗乙肝肝衰竭 —— 山西医科大学第一医院 6. MR-N-31-2026-000086 SCG101治疗慢性乙型肝炎 —— 达星悦通（大连）生物科技有限公司 / 复旦大学附属华山医院 7. MR-N-44-2026-000087 HPV E6/E7靶向DC疫苗治疗宫颈CIN1/2 —— 深圳泽医细胞治疗集团有限公司 / 深圳市人民医院 8. MR-N-12-2026-000088 HY035细胞注射液治疗CD7阳性恶性血液肿瘤 —— 合源生物科技股份有限公司 / 中国医学科学院血液病医院 9. MR-N-11-2026-000089 诱导神经干细胞来源多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病 —— 首都医科大学宣武医院 10. MR-N-11-2026-000090 CRTKVA11-03 TCR-T治疗晚期实体瘤 —— 首都医科大学附属北京地坛医院 11. MR-N-33-2026-000091 iNeo-Vac-T01新生抗原T细胞治疗晚期结直肠癌 —— 杭州纽安津生物科技有限公司 / 浙江大学医学院附属第二医院 12. MR-N-11-2026-000092 病毒特异性T细胞治疗移植后CMV/EBV感染 —— 上海赛傲生物技术有限公司 / 北京大学人民医院 13. MR-N-33-2026-000093 BRL-301 CD19异体CAR-T治疗难治性SLE —— 浙江大学医学院附属第一医院注：其中5项曾按《干细胞临床研究管理办法（试行）》备案、5项曾按《体细胞临床研究工作指引（试行）》备案，现统一按《条例》第五十七条要求转为备案管理，体现了新旧监管体系的平稳衔接。政策研判第6批备案特征解读：单批13项创新高，再生医学与工程化免疫细胞双线并进第6批备案的公布距离上一批仅6天，单批13项创下818号令施行以来新高。备案节奏的持续提速与项目结构的多元化，共同勾勒出818号令监管体系进入常态化运行后的产业图景。一、技术路线：MSC广谱布局与免疫细胞精准治疗并重第6批13项中，间充质干细胞（MSC）类项目3项（脑卒中、肝衰竭联合人工肝、勃起功能障碍），工程化免疫细胞类项目6项（CEA CAR-T、TCR-T、HPV-DC疫苗、HY035细胞注射液、新生抗原T细胞、CD19异体CAR-T），再生医学类2项（体外扩增胰岛细胞、诱导神经干细胞来源多巴胺能神经前体细胞），病毒特异性T细胞1项。与累计93项的总体结构（免疫细胞疗法约42%、MSC疗法约40%）一致。二、标志性项目：多个"首个"级备案值得关注瑞金医院体外扩增胰岛细胞同种异体移植（000081）：针对脆性1型糖尿病，为干细胞来源胰岛再生疗法的代表性项目；宣武医院诱导神经干细胞来源多巴胺能神经前体细胞（000089）：自体诱导神经干细胞路线治疗帕金森病；浙大一院BRL-301 CD19异体CAR-T（000093）：将通用型CAR-T引入难治性系统性红斑狼疮，标志CAR-T向自身免疫性疾病领域加速渗透；合源生物HY035（000088）：治疗CD7阳性复发/难治恶性血液肿瘤；北京地坛医院CRTKVA11-03 TCR-T（000090）与纽安津iNeo-Vac-T01（000091）：分别代表TCR-T与新生抗原个体化T细胞两条实体瘤攻坚路径。三、监管衔接：新旧体系平稳过渡第6批13项中，5项标注"#"（原按《干细胞临床研究管理办法（试行）》备案）、5项标注"*"（原按《体细胞临床研究工作指引（试行）》备案），均按《条例》第五十七条要求转为新备案体系。这一"存量平移"机制保障了试点期项目在新条例下的监管连续性。在818号令监管体系下，备案制度已形成"每2-3周一批、每批10项以上"的常态化节奏。临床新进展 ⭕️ 济元基因CG101获FDA IND许可——中国首个基因编辑iPSC来源通用现货型免疫细胞治疗产品出海 8月14日，杭州济元基因科技有限公司宣布，其自主研发、用于治疗急性髓系白血病（AML）的通用现货型免疫细胞治疗产品CG101注射液正式获得美国FDA IND许可，获准开展多中心I期临床研究。这是中国首个经基因编辑修饰的iPSC来源免疫细胞治疗产品进入国际临床开发阶段。 CG101来源于人诱导多能干细胞（iPSC），通过精准基因编辑被赋予增强的免疫活性、定向趋化迁移、增强肿瘤组织浸润与保留以及改善免疫抑制微环境等能力。与未经基因修饰的iPSC来源细胞产品相比，CG101在细胞株构建、单克隆筛选、遗传稳定性、基因编辑特异性、生物安全性及长期风险评价等方面具有更高的技术复杂度与开发难度。公司已建立涵盖单克隆细胞株筛选、iPSC定向分化及全悬浮3D分化与扩增的全流程工艺平台，并在符合FDA及NMPA标准的GMP体系下完成主细胞库和工作细胞库建设。通用现货型细胞治疗作为当前细胞治疗的重要发展方向，与自体CAR-T的个体化制备相比，具有可预先制备库存、适合规模化生产等优势。 ⭕️ 石药集团SYS6063 I期临床首家中心启动——全球首款LNP-mRNA转染CD19/BCMA双靶点CAR-T治疗SLE 8月11日，石药集团（01093.HK）发布自愿公告，其自主研发的SYS6063用于治疗复发难治性系统性红斑狼疮（SLE）的I期临床试验已在中国首家中心正式启动，受试者招募与筛选工作同步推进。该产品是目前全球首款获批开展SLE临床试验的、基于LNP-mRNA转染的靶向CD19/BCMA双靶点CAR-T产品；在全球范围内尚无CAR-T疗法获批用于治疗SLE的背景下，此次启动具有重要的临床探索意义。 SYS6063采用脂质纳米颗粒（LNP）将表达CD19和BCMA的CAR mRNA转染入T细胞，使其同步表达两个完整的CAR蛋白，精准杀伤分泌自身反应抗体的CD19和BCMA阳性细胞，有望从源头减少自身抗体产生。与传统大多依赖慢病毒载体的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应发生率低的优势；同时，以LNP转染替代慢病毒载体可显著降低生产成本，切实减轻患者经济负担。临床前研究显示，SYS6063可显著杀伤CD19和BCMA抗原阳性细胞，并展现出良好的安全性。本次I期临床试验为一项在复发难治性SLE患者中开展的单臂、开放、两阶段（剂量递增和剂量扩展）、多中心临床研究，旨在评价该产品在SLE患者中的安全性、耐受性、有效性、药代动力学及免疫原性等特征。除SLE外，该技术平台未来有望拓展至重症肌无力、类风湿关节炎等其他B细胞/浆细胞介导的自身免疫疾病及部分血液肿瘤领域。 ⭕️ RiboX RXIM002获FDA IND许可——全球首款环状RNA体内CAR-T疗法进入临床 8月8日，转录本生物（RiboX Therapeutics）宣布，其自主研发的体内CAR-T候选产品RXIM002获得美国FDA IND许可。RXIM002是全球首个基于环状RNA（circRNA）的体内CAR-T疗法，采用靶向脂质纳米颗粒（tLNP）递送编码靶向CD19 CAR的环状RNA，在患者体内直接生成功能性CAR-T细胞，用于治疗自身免疫性血细胞减少症（首选适应症为ITP）。与传统体外CAR-T需经历"采集-制备-回输"的复杂流程不同，RXIM002通过一次性体内递送实现CAR表达，且环状RNA呈持久且非整合性表达，兼具"通用现货"与"非基因整合"的双重安全属性。公司IND前已在中国完成IIT，部分患者随访超6个月；FDA基于完整IIT数据批准了加速剂量递增方案及皮下注射剂型。Phase 1 POPULUS-1试验即将启动，首例入组r/r ITP患者。 RXIM002的IND获批，使"体内CAR-T"从概念验证走向临床开发，与体外CAR-T形成互补。叠加本周济元基因CG101（iPSC来源通用现货型免疫细胞产品）获FDA IND、石药集团SYS6063（LNP-mRNA转染CAR-T）I期临床启动的进展，本周全球范围内呈现出多条不同技术路线的"下一代细胞治疗"进展，行业正从自体定制化走向通用化、体内化的方向演进。外泌体专题 ⭕️ NurExone与美国CDMO签署GMP生产合作——外泌体疗法美国商业化产能布局启动 8月13日，NurExone Biologic（TSXV: NRX）通过GlobeNewswire宣布，其全资美国子公司Exo-Top与Made Scientific签署具有约束力的谅解备忘录（MOU），建立美国GMP制造与商业供应独家合作伙伴关系，目标于2027年上半年启动首批GMP外泌体批次生产，以支持公司临床管线及计划中的商业生产。 Made Scientific是一家总部位于美国新泽西州普林斯顿的细胞治疗CDMO，运营60,000平方英尺、符合美国FDA和欧盟GMP Annex 1标准的设施。根据MOU，Made Scientific将作为NurExone骨髓来源外泌体的美国独家制造与无菌灌装合作伙伴，初始合作期限五年，可续约。NurExone的核心管线ExoPTEN为外泌体再生疗法，针对急性脊髓损伤和视神经损伤，已获FDA孤儿药资格认定。随着国内外泌体创新药监管通道的建立与上游工艺装备能力的完善，外泌体赛道正从"临床验证"向"产业化与国际化合规"同步迈进；本次合作亦为国内企业观察外泌体疗法在美国市场的产能与合规布局提供了参照。海外前沿速递 ⭕️ 传奇生物Q2业绩：LB2501体内CAR-T完成临床概念验证，CARVYKTI季度净销售6.57亿美元 8月11日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）公布2026年第二季度财务业绩及近期业务进展：核心产品CARVYKTI（西达基奥仑赛）Q2全球净销售额约6.57亿美元，同比增长50%；公司实现首个盈利季度，Q2净利润3320万美元（上年同期净亏损1.254亿美元）。研发端，在研体内（in vivo）CD19/CD20双靶点CAR-T疗法LB2501完成首次临床概念验证，为公司体内CAR-T平台提供了临床验证。 LB2501为传奇生物在研体内CD19/CD20双靶点CAR-T疗法，用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。2026年EHA年会公布的首个人体数据显示：在较高剂量水平（DL2），6例患者经单次输注后客观缓解率（ORR）达100%（6/6）、完全缓解率（CR）达83.3%（5/6），截至数据截止所有缓解仍在持续；无需淋巴细胞清除即可实现体内CAR-T细胞的剂量依赖性扩增；未报告剂量限制性毒性、严重不良事件、ICANS或死亡事件，输注相关反应与CRS均为1-2级且无需糖皮质激素处理。公司计划于年底前提交LB2501的美国IND申请，启动美国NHL临床项目。商业化方面，CARVYKTI Q2净销售额约6.57亿美元，其中美国市场同比增长32%、美国以外市场同比增长128%；随着在爱尔兰上市，CARVYKTI已覆盖全球19个市场和348家治疗中心。财务方面，截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物和定期存款约9.65亿美元，公司认为该资金储备将支持运营至2026年以后，届时有望实现整体盈利。 ⭕️ Taysha完成TSHA-102关键性试验给药——Rett综合征基因疗法迈向BLA申报准备 8月11日，Taysha Gene Therapies（NASDAQ: TSHA）公布2026年第二季度业绩：其治疗Rett综合征的基因疗法TSHA-102已在超募的REVEAL关键性试验（17例，6岁至<22岁女性）和ASPIRE试验（4例，2岁至<4岁）中完成全部患者给药。公司预计于2027年上半年报告REVEAL关键性试验6个月中期分析数据并获得FDA对BLA申报路径的反馈，有望据此加速BLA提交。 TSHA-102为基于AAV9载体的基因疗法，通过单次鞘内给药递送MECP2基因。截至2026年8月数据截止，33例接受治疗的患者（REVEAL 1/2期、关键性及ASPIRE试验）总体耐受良好，未报告严重治疗相关不良事件或剂量限制性毒性。REVEAL 1/2期Part A长期数据显示：12例患者随访至少12个月，全部达到FDA对齐的发育里程碑终点（12个月时应答率100%），累计实现310项功能获益，且获益在不同年龄、疾病严重程度及基因型患者中表现一致。商业化准备方面，公司已扩大与Catalent的合作，由后者在FDA许可的Harmans工厂提供TSHA-102的GMP商业化生产与供应；BLA所需的工艺性能确认（PPQ）预计于2026年第四季度完成。资金方面，截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物约4.554亿美元（含此前完成的约2.3亿美元增发净额），预计可支持运营至2028年下半年。产业投融资 ⭕️ 诺思兰德3亿元定增获北交所受理——中国首个质粒载体基因治疗药物加速产业化 8月10日晚间，北交所上市公司诺思兰德（920047.BJ）公告，其2026年度向特定对象发行股票申请已获北京证券交易所正式受理，拟募集资金总额不超过3亿元（发行股票数量不超过2500万股，占发行前总股本9.12%），投向创新药物研发、生物工程新药产业化续建、补充流动资金及偿还银行贷款。同日，公司宣布终止筹划发行H股并在香港联交所上市的计划，改由北交所场内再融资推进业务战略。募集资金扣除发行费用后，1.7亿元（占56.67%）投向创新药物研发项目：推进已上市基因治疗药物塞多明基注射液（NL003）的IV期临床与长期安全性随访，拓展重度间歇性跛行、慢性缺血性心脏病等新适应症，并推进NL005（重组人胸腺素β4）等管线研发；6000万元（占20%）投向生物工程新药产业化续建项目，用于通州产业化基地质检楼、智能仓储、制剂车间设备安装及数据中心配套建设。项目建成后，公司将实现核心基因治疗药物的自主规模化生产（设计年产能120万支），摆脱现阶段依赖第三方CMO代工的模式。塞多明基注射液（研发代号NL003，商品名华索灵）研发历时二十余年，于2026年5月获批上市，用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血导致的肢体溃疡，是中国首个且目前唯一获批的促血管新生治疗药物、也是唯一获批的质粒载体基因治疗药物，填补了我国严重下肢缺血临床对因治疗的空白。公司目前仍处于商业化初期，本次定增聚焦创新药研发与产能自主化建设，旨在夯实核心产品商业化基础、丰富药物管线。本周信源清单本周共引用9条信源，涵盖政府/监管机构官方、企业官方（含国际通讯社发布的企业新闻稿）。所有信源均符合信源规则要求。扫码查看杂志版内容

2026-08-15

·今日头条

乙肝新药百花齐放！多条前沿赛道发力，功能性治愈不再遥远

很多慢性乙肝患者常年面临同一个难题：长期服用恩替卡韦、丙酚替诺福韦等口服抗病毒药物，只能抑制乙肝病毒复制，却无法清除肝细胞内的cccDNA病毒储存库。绝大多数患者需要长期服药，擅自停药极易造成病毒反弹，想要实现表面抗原转阴、达成功能性治愈难度较高。好在全球乙肝新药研发持续提速，国内创新药企不断突破，多条不同技术路线的候选药物陆续公布亮眼临床试验数据，慢乙肝治疗格局正在悄然改变，从“终身抑制病毒”逐步向着“短期疗程实现临床治愈”迈进。 siRNA、ASO药物：降低表面抗原的热门赛道以GSK836、AHB-137为代表的siRNA、反义寡核苷酸（ASO）药物，是当下关注度极高的治疗方案。这类药物能够阻断病毒蛋白合成，直接降低血液中的乙肝表面抗原。单独用药存在一定疗效上限，目前医学界主流探索联合方案，搭配中和抗体、长效干扰素进一步提升转阴率。国产HT101联合HT102疗法采用“抑制抗原生成+清除游离抗原”双重机制，临床数据显示联合用药相比单药疗效大幅提升，基线表面抗原偏低的患者转阴潜力突出，不良反应轻微，耐受性良好。除此之外，治疗性乙肝疫苗TVAX-008也在稳步推进。它不直接杀灭病毒，核心作用是调节人体自身免疫，唤醒免疫细胞识别乙肝病毒，常与siRNA、ASO类药物搭配使用，巩固治愈效果。 TCR-T细胞疗法SCG101，开辟全新治疗方向如果说核酸类药物重在压制病毒抗原，那么SCG101乙肝特异性TCR-T细胞疗法，带来了全新的治疗思路。 SCG101属于自体细胞治疗技术，通过提取患者自身免疫T细胞进行体外基因改造。改造后的免疫细胞可以精准识别被乙肝病毒感染的肝细胞，定向清除病变细胞，直击病毒储存库，同时对乙肝相关肝癌具备潜在治疗价值。一期临床数据十分振奋人心：多名受试者输注后乙肝表面抗原快速下降，部分患者短期内实现HBsAg转阴；部分乙肝合并肝癌受试者肿瘤病灶明显缩小。但疗法存在明确适用门槛，患者需要满足特定HLA基因分型，并且目前仅处于临床试验阶段，还不能普及使用。给所有乙肝患者的重要忠告 1. 所有上述新药、新疗法均未正式上市，依旧处于Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期临床试验阶段，暂时无法作为常规治疗手段。 2. 切勿轻信网络渠道私自售卖的试验制剂，细胞药物、针剂储存、输注要求严苛，非正规途径购买存在严重安全隐患。想要参与临床试验，只能前往正规三甲医院肝病专科进行全面评估，走官方合规入组流程。 3. 正在服药的患者，千万不要擅自停用现有抗病毒药物。规范服药、定期复查HBV-DNA、乙肝五项、肝功能、肝脏彩超依旧是现阶段基础治疗核心。从核酸药物、免疫疫苗到细胞治疗，多条研发赛道齐头并进，国产创新药物研发水平跻身全球前列。大三阳、慢性乙肝患者不必过度悲观。新药研发步履不停，功能性治愈的曙光已经显现。稳住当下规范治疗，保持定期随访，静待创新疗法正式落地，未来乙肝治疗或将彻底告别终身服药时代。

siRNA临床1期细胞疗法寡核苷酸疫苗

100 项与 SCG101自体T细胞相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性乙型肝炎	临床2期	中国	星源德生物医药（上海）有限公司	2026-07-24
乙型肝炎	临床2期	美国	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.	2022-10-26
乙型肝炎	临床2期	中国香港	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.	2022-10-26
乙型肝炎	临床2期	新加坡	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.	2022-10-26
乙型肝炎病毒相关肝细胞癌	临床2期	美国	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.	2022-10-26
乙型肝炎病毒相关肝细胞癌	临床2期	中国香港	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.	2022-10-26
乙型肝炎病毒相关肝细胞癌	临床2期	新加坡	SCG Cell Therapy Pte. Ltd.	2022-10-26
肝内胆管癌	临床申请批准	中国	星源德生物医药（上海）有限公司	2023-11-23

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06617000 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	乙型肝炎病毒相关肝细胞癌	17	SCG101	簾夢膚獵願鏇築製願齋(鬱膚範壓鹹壓憲壓觸膚) = 糧鏇鬱鏇觸積餘醖鹹遞醖膚願蓋積遞襯糧選簾 (壓壓廠醖範觸糧糧築壓 ) 更多	积极	2025-05-07
NCT06617000 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	乙型肝炎病毒相关肝细胞癌	12	SCG101	壓膚齋積鹹膚蓋餘觸顧(齋製觸壓網築顧壓獵鬱) = 選積蓋選範淵壓憲遞醖簾鑰蓋餘繭淵糧製構廠 (積構構構憲膚衊蓋鹽鹽 )	积极	2024-11-24
CTR20222173 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	肝癌	6	SCG101	憲夢壓衊繭繭願醖壓鑰(構構醖遞鏇廠繭積築醖) = 衊願製鹽鬱齋艱醖鹽網襯膚壓築窪製獵廠窪鏇 (獵獵膚糧觸壓艱選積積 ) 更多	积极	2024-06-07
NCT06617000 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	晚期肝细胞癌	-	SCG101	夢簾鬱膚觸遞願廠襯廠(餘簾糧選鏇範鬱餘糧淵) = generally well tolerated with no cases of serious adverse events or immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome. The most common treatment-related adverse events were transient liver enzymes evaluation, cytokine release syndrome (CRS), and fever 積製衊鏇膚襯壓廠網網 (獵艱壓醖襯壓簾艱衊構 )	积极	2023-11-13
NCT06617000 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	晚期肝细胞癌	-	SCG101 (HBsAg reduction >1 log)		积极	2023-11-13
PRNewswire 人工标引	N/A	肝细胞癌	-	SCG101	鑰築壓膚簾夢齋餘窪簾(衊築餘壓網積繭積膚鏇) = 蓋繭鏇觸鏇範餘醖鹹積餘壓艱簾衊製製觸簾齋 (夢鑰構鏇糧繭膚網獵製 ) 更多	积极	2023-06-05
NCT05339321 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	乙型肝炎 \| 肝癌	3	SCG101	選夢鏇獵壓襯膚齋顧醖(製窪窪艱簾築醖簾獵衊) = 構鏇顧鹽築夢製積獵積網網選蓋夢襯窪齋衊範 (獵遞遞構簾鹹淵壓網範 )	积极	2022-06-23