SCG101

说到治病吃药，大家最先想到的都是药片、针剂，可如今医学界早已迎来全新突破——细胞治疗，作为继小分子化学药、大分子抗体药之后的第三代生物医药核心技术，正在彻底改变难治性疾病的治疗格局。 不同于传统药物只能对症缓解、长期服药，细胞治疗是把活细胞当成“药物”，将自体或异体健康细胞，经过体外改造、扩增、筛选后，再回输到患者体内，通过细胞替代、精准杀伤、免疫调节三种方式，从根源上干预肿瘤、遗传病、退行性疾病等疑难病症，不少重症患者甚至能靠它实现长期缓解、甚至临床治愈。 截至2026年5月，全球已有超20款细胞治疗药物获主流药监机构批准上市，国内也已有8款CAR-T细胞治疗产品正式获批，数百款新药进入临床冲刺阶段。今天就用大白话讲清楚，细胞治疗到底分哪几类，哪些药已经能在医院用上，哪些新药未来几年有望落地，普通人也能一眼看懂。 目前细胞治疗主要分为三大类，每一类都对应着不同的疾病治疗方向，也有着各自成熟的上市药物和前沿在研管线。 一、免疫细胞治疗：肿瘤患者的“生命希望”，商业化最成熟 免疫细胞治疗是当下临床应用最多、获批产品最丰富的赛道，核心就是帮人体重启免疫系统，精准干掉癌细胞，尤其在肿瘤治疗上效果惊人，也是目前细胞治疗里上市药物最多的品类。 1. CAR-T细胞治疗 ：血液肿瘤“克星”，上市产品最丰富 CAR-T可以理解为给免疫T细胞装上了“GPS导航定位器”，通过基因工程改造，让T细胞能绕过癌细胞的伪装，直接精准找到肿瘤细胞，不留死角地将其消灭。它对血液肿瘤疗效格外显著，复发难治性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者，总缓解率能达到80%-90%，也是目前唯一实现大规模商业化的基因修饰型细胞治疗技术。 【已正式获批上市的药物】 目前全球已有超15款CAR-T产品获批上市，截至2026年5月，中国NMPA已批准8款CAR-T产品，覆盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤三大核心适应症，患者在国内三甲医院就能规范使用： · 国内首款获批CAR-T：阿基仑赛注射液，靶向CD19，用于复发难治性大B细胞淋巴瘤； · 国产全流程自主研发首款：伊基奥仑赛注射液（商品名福可苏®），靶向BCMA，于2023年6月在国内获批，用于复发难治性多发性骨髓瘤； · 首款出海的国产CAR-T：西达基奥仑赛注射液（商品名Carvykti），靶向BCMA，2022年2月获FDA批准上市，2024年8月获NMPA批准，多发性骨髓瘤客观缓解率高达98%； · 其他获批产品：瑞基奥仑赛注射液、纳基奥仑赛注射液（曾用名赫基仑赛，是国内首个获批治疗白血病的CAR-T产品，成人适应症2023年11月获批） 、泽沃基奥仑赛注射液、雷尼基奥仑赛注射液、普基奥仑赛注射液， 均已在国内正式上市； · 全球首款获批CAR-T：诺华的Kymriah，2017年获FDA批准，开启了细胞治疗的商业化时代，适应症覆盖儿童急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤。 【重磅临床在研项目（2026年关键突破）】 目前CAR-T的研发核心，集中在攻克实体瘤、通用型现货产品两大方向，多款新药已进入上市冲刺阶段： · 全球首款实体瘤CAR-T：科济药业舒瑞基奥仑赛注射液（CT041），靶向CLDN18.2，2025年5月被NMPA纳入优先审评，2025年6月上市申请获CDE受理，预计2026年第二季度正式获批，适应症为晚期胃癌/食管胃结合部腺癌，III期临床数据显示，较标准治疗显著延长无进展生存期（mPFS 3.25个月 vs 1.77个月，HR 0.366） ，将打破CAR-T仅对血液肿瘤有效的行业瓶颈； · 胃癌治疗新选择：易慕峰生物IMC002，同样靶向CLDN18.2，针对晚期胃癌的临床数据显示，据企业披露， 客观缓解率达到66.7%，其中有患者肿瘤病灶完全消失，完全缓解状态持续超60周； · 通用型CAR-T突破：茂行生物MT026，针对复发性脑胶质瘤的临床数据据披露登顶国际顶刊，MT027获FDA批准开展II期临床，无需患者自体细胞定制，可实现现货量产，攻克了传统CAR-T“一人一药”的痛点； · 国内首款体内CAR-T：SYS6055注射液，2026年1月底获批临床，能在患者体内直接生成CAR-T细胞，无需体外制备，大幅降低治疗成本和周期。 2.TCR-T细胞治疗 ：实体瘤新希望，上市冲刺进行中 和CAR-T不同，TCR-T能识别癌细胞内部的抗原，完美填补了CAR-T无法靶向胞内靶点的空白，理论上可靶向肿瘤细胞中超过90%的蛋白质，是攻克实体瘤的核心突破路线。 【上市情况】 截至2026年5月，全球暂无正式获批上市的TCR-T产品，国产新药处于全球第一研发梯队，最快有望在2026-2027年实现全球首款产品落地。 【重磅临床在研项目】 · 国产首款冲刺上市：香雪生命科学TAEST16001，针对软组织肉瘤，已进入确证性临床关键阶段，是国内首个获得IND批件并纳入CDE突破性治疗品种名单的TCR-T产品，预计2026年提交NDA，同时布局了食管癌、肝癌、胃癌等多类实体瘤适应症； · 全球前沿技术：据研发团队披露，中科院团队研发的超级TCR技术，将细胞制备周期缩短至72小时，精准度提升50倍，成本降低80%，在胰腺癌治疗中肿瘤缩小率达到78%； · 星汉德生物SCG101、可瑞生物CRTE7A2-01等多款产品，已进入II/III期临床，针对乙肝相关肝癌、宫颈癌等实体瘤，均展现出优异的疗效和安全性。 3. TIL细胞治疗 ：天然抗癌“特种兵”，首款产品已落地 这是一种不用基因改造的免疫疗法，从患者自身肿瘤组织里，分离出天生能识别癌细胞的浸润T细胞，体外大规模扩增后再回输体内，能有效应对肿瘤异质性难题，是实体瘤治疗的又一核心赛道。 【已正式获批上市的药物】 全球首款、目前唯一获批上市的TIL产品，是美国Iovance公司的Lifileucel，2023年获FDA批准，适应症为晚期黑色素瘤，为传统治疗耐药的患者带来了长期生存希望。 【重磅临床在研项目】 国产TIL疗法已跻身全球前列，多款产品进入关键临床阶段： · 君赛生物GC101，是全球首款“免IL-2、免高强度清淋”的天然TIL疗法，核心适应症为黑色素瘤，已进入关键II期临床，预计2026年提交BLA，有望成为中国首个获批上市的TIL疗法；同时布局非小细胞肺癌，2026年3月公布Ib期临床数据并启动II期临床，相关数据入选2026年ASCO年会最高规格突破摘要，也是本届大会唯一获此殊荣的细胞治疗企业，打破了欧美长期垄断； · 据披露，沙砾生物GT101，是国内首个获批注册临床的TIL药物，针对宫颈癌已进入II期临床，预计2027年提交上市申请； · 此外，国内多款产品针对肝癌、结直肠癌、宫颈癌等实体瘤的III期临床正在推进，有望在未来2-3年实现国产TIL产品上市。 4.其他前沿免疫疗法 除了三大核心路线，还有多款免疫细胞疗法处于临床研发阶段，是未来行业的重要突破方向： · CAR-NK细胞治疗：给自然杀伤细胞（NK）装上导航，安全性比CAR-T更高，细胞因子风暴风险显著降低，无需严格配型，可实现标准化现货量产，目前全球暂无获批上市产品；2026年3月，恩瑞恺诺KN5501注射液获批临床，一次性获批原发性干燥综合征、系统性硬化症、难治性狼疮肾炎3项自身免疫病适应症，是全球首个获批临床的通用型CD19靶向CAR-NK疗法；此外，国健呈诺、药明巨诺、传奇生物的多款CAR-NK产品，已进入II/III期临床，覆盖血液肿瘤、实体瘤、自身免疫病三大领域； · CAR-M、Treg细胞、DC疫苗：均处于临床研发阶段，其中CAR-M在实体瘤组织穿透、Treg在红斑狼疮、类风湿关节炎等自身免疫病治疗领域，已展现出巨大潜力，多款产品进入I/II期临床。 二、干细胞治疗：人体“修复师”，专攻组织损伤与慢病 如果说免疫细胞是抗癌战士，那干细胞就是人体的“万能修复师”，依靠自我更新和多向分化能力，变成身体需要的各类功能细胞，修复受损器官、调节免疫炎症，和免疫细胞治疗形成完美互补，主要用于组织修复、慢病管理和退行性疾病治疗。 截至2026年3月，全球已有12款干细胞治疗产品经主流药监机构正式批准上市，国内已有185款干细胞药物获得NMPA临床试验默示许可，覆盖神经、代谢、骨科、生殖等多个系统的慢病与重症。 1. 间充质干细胞（MSC） ：应用最广泛的“万能细胞” 间充质干细胞来源非常广泛，脐带、骨髓、脂肪中都能提取，免疫原性低，不用严格配型，安全性极高，是全球获批数量最多的干细胞类型，核心作用为免疫调节、抗炎与组织修复。 【已正式获批上市的药物】 · 国内首款获批干细胞药物：天津昂赛细胞的人脐带间充质干细胞注射液，2024年获NMPA批准，适应症为激素难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）； · 全球获批产品：韩国Cartistem，用于膝骨关节炎，是全球首款获批的软骨修复干细胞药物；欧盟Alofisel，用于克罗恩病肛瘘；此外，美国、澳大利亚、日本还有多款MSC产品获批，覆盖急性心梗、呼吸窘迫综合征、骨关节炎等适应症，全球已有数款MSC产品获批。 【重磅临床在研项目】 · 膝骨关节炎治疗：据披露，贝来生物人脐带间充质干细胞注射液，完成了国内最大规模的III期临床，512例患者随访数据显示，患者疼痛评分降低68%，62%的患者通过MRI证实软骨再生，已完成III期临床试验，正推进新药上市申请（NDA） ，预计2026年第四季度获批，有望成为国内首款膝骨关节炎干细胞药物；西比曼生物异体脂肪间充质祖细胞注射液，也已进入III期临床，同步实现症状改善和软骨结构修复； · 慢病治疗突破：国内已有多款MSC产品获批临床，针对2型糖尿病、绝经后骨质疏松症、帕金森病、特发性肺纤维化、失代偿期肝硬化等高发慢病，部分产品已进入II期临床，展现出优异的组织修复和功能改善效果。 2.造血干细胞（HSC）治疗： 血液疾病“根治方案” 这是临床应用最久的经典干细胞技术，通过移植健康造血干细胞，重建患者的造血和免疫系统，是白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等血液系统重症的根治性手段之一，早已挽救无数患者生命。 【已正式获批上市的药物】 美国FDA批准的Hemacord，是全球首款获批的脐血造血干细胞产品，用于造血系统恶性肿瘤的移植治疗；国内也已有多款造血干细胞相关产品获批上市，用于血液系统疾病的临床治疗。 3. 诱导多能干细胞（iPSC）治疗 ：2026年迎来全球商业化里程碑 这项技术能把普通的成体细胞（比如皮肤细胞）逆转成干细胞状态，再定向分化成任意功能细胞，实现标准化、现货型量产，彻底解决细胞供体短缺的难题，2026年也被业内称为“iPSC商业化元年”。 【已正式获批上市的药物】 2026年，日本连续批准两款全球首创iPSC治疗产品，实现了行业里程碑式突破： · Amchepri（Amchepry®） ：全球首款获批的iPSC治疗产品，2026年3月6日获日本厚生劳动省有条件、限时批准，适应症为帕金森病，通过iPSC分化的多巴胺能神经元前体细胞植入脑部，替代受损神经元，临床试验显示患者细胞存活率超90% ，运动功能与纹状体多巴胺合成水平显著提升； · Reheart（RiHeart®） ：全球首款iPSC来源心肌细胞治疗产品，适应症为重症心力衰竭，通过微创植入心肌细胞薄片，修复受损心脏，患者1年内心功能显著改善。 【重磅临床在研项目】 国产iPSC研发处于全球第一梯队，士泽生物、中盛溯源、霍德生物等企业的多款产品，已进入临床阶段，覆盖帕金森病、重症心衰、脊髓损伤、角膜损伤等适应症，预计未来3-5年将迎来国产iPSC产品的上市爆发期。 4. 胚胎干细胞（ESC）治疗 截至2026年5月，全球暂无正式获批上市的胚胎干细胞产品，核心研发集中在神经退行性疾病领域：美国FDA批准的bemdaneprocel，针对帕金森病已在2026年1月启动III期关键性临床研究；据披露，国内赛隽生物的CG-BM1，针对阿尔茨海默病，2026年2月获批临床，是国内首款获批的阿尔茨海默病干细胞疗法。 三、其他体细胞治疗：精准攻克单一器官疾病 除了免疫细胞和干细胞，还有针对特定器官的细胞替代治疗，精准解决单病种疑难病症，多款产品已获批上市，成为特定疾病的根治性方案。 【已正式获批上市的药物】 · 胰岛细胞治疗：美国FDA 2023年获批的Lantidra，是全球首款异体胰岛细胞疗法，能实现1型糖尿病的功能性治愈，患者术后可彻底摆脱长期注射胰岛素控糖； · 软骨细胞治疗：美国MACI、欧盟ChondroCelect获批上市，用于膝关节软骨损伤修复，通过自体软骨细胞体外扩增后植入，修复软骨缺损，帮助患者恢复关节功能； · 角膜上皮细胞治疗：欧盟获批的Holoclar，用于中重度角膜缘干细胞缺乏症导致的失明，是全球首款获批的组织工程干细胞产品，该产品已于2015年前后在欧洲获批，帮助无数角膜损伤患者重见光明。 【重磅临床在研项目】 · 巨核细胞治疗：据披露，2026年3月，血霁生物的同种异体巨核细胞注射液，10天内连续获NMPA、FDA IND批准，适应症为血小板减少症，是全球首个同种异体巨核细胞治疗产品，无需基因编辑，可快速、长效提升患者血小板数量； · 国内多款胰岛细胞治疗产品已进入临床阶段，针对1型糖尿病，部分产品已实现患者术后脱离胰岛素，预计未来3年有望实现国产产品上市； · 国内多款软骨细胞、视网膜色素上皮细胞产品获批临床，针对膝关节损伤、黄斑变性等疾病，已进入II期临床阶段。 四、细胞治疗核心优势、现存挑战与未来趋势 核心优势 1. 潜在治愈性：很多传统治疗无效的难治性疾病，单次细胞输注就能实现长期缓解甚至根治，不用终身服药，这是传统药物无法比拟的优势； 2. 精准度高：能靶向传统药物无法触及的病灶和靶点，对晚期肿瘤、罕见遗传病、退行性疾病等“无药可医”的疾病，有着独一无二的治疗效果； 3. 长效持久：活细胞进入体内后能持续增殖、分化，长期发挥治疗作用，还能自适应身体的病理环境变化，实现长期的病情控制。 现存挑战 目前细胞治疗也面临两大核心难题：一是部分产品价格偏高，以某国产CAR-T产品为例，单次治疗价格约120万元，让不少家庭望而却步，不过随着国产药物密集上市、 以及医保谈判和商业保险创新支付体系的推进（2026年首版商保创新药目录已纳入5款CAR-T产品） ，价格正在大幅下探，未来可及性会持续提升；二是实体瘤治疗仍需全面突破，肿瘤微环境抑制、靶点稀缺、肿瘤异质性等问题，还需要技术进一步迭代升级。 未来发展方向 未来3-5年，细胞治疗会迎来全面爆发期：一是通用型现货细胞会成为核心竞争方向，不用再等待自体细胞制备，治疗成本会大幅降低，真正走进普通患者的治疗方案；二是CRISPR基因编辑技术会和细胞治疗深度融合，实现更精准的基因修饰，进一步提升治疗的疗效与安全性；三是适应症会全面拓展，从血液肿瘤、罕见病，向糖尿病、骨关节炎、帕金森病、阿尔茨海默病等高发慢病快速延伸，成为更多疾病的一线治疗方案。 细胞治疗这一医学黑科技，早已不是实验室里的概念，而是实实在在拯救生命的成熟疗法。随着技术不断迭代，未来将会有更多细胞药物上市，彻底改变人类对抗疾病的方式，让更多疑难病不再是不治之症！ #细胞治疗 #医学科普 #抗癌新技术 #健康科普 #新药前沿

报告核心结论：原发性肝癌（HCC）失代偿期伴大量肝腹水属终末期肝病，治疗以控制腹水、改善肝功能、抗肿瘤、延长生存、提升生活质量为核心。中国已形成上市靶免药物 + 未上市创新药 + 细胞基因治疗 + 多学科综合方案的立体化治疗体系，其中靶免联合、TIPS、腹腔热灌注、肝移植为当前主流有效方案，细胞与基因治疗展现出突破性潜力。一、中国已上市治疗药物（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）靶向 + 免疫联合治疗（一线核心，腹水控制 + 抗肿瘤双效） 卡瑞利珠单抗（艾瑞卡）+ 阿帕替尼（艾坦）—— 双艾方案药物信息 ：恒瑞医药自主研发，卡瑞利珠为 PD-1 抑制剂（2020 年获批肝癌二线，2026 年获批一线），阿帕替尼为 VEGFR-2 靶向药。对 HCC 失代偿期腹水患者，可抑制肿瘤血管生成、激活免疫，减少恶性腹水生成，改善肝功能 Child-Pugh 分级。研发公司 ：江苏恒瑞医药股份有限公司董事长 ：孙飘扬（现任）、周云曙（前任）临床 PI ：秦叔逵教授（东部战区总医院秦淮医疗区）核心临床 ：SHR-1210-III-310（全球多中心 Ⅲ 期），中位 OS 22.1 个月，腹水控制率 68% 信迪利单抗（达伯舒）+ 贝伐珠单抗（安可达）—— 达攸同方案药物信息 ：信达生物 + 齐鲁制药，PD-1 + 抗 VEGF，国内一线标准方案。对合并腹水 HCC，可降低门静脉压力、减少腹水渗出，客观缓解率（ORR）38%，腹水缓解率 62%。研发公司 ：信达生物制药（苏州）有限公司、齐鲁制药有限公司董事长 ：俞德超（信达）、李伯涛（齐鲁）临床 PI ：樊嘉院士（复旦大学附属中山医院）核心临床 ：ORIENT-32（中国 Ⅲ 期），中位 OS 19.2 个月 替雷利珠单抗（百泽安）+ 仑伐替尼（乐卫玛）药物信息 ：百济神州 + 卫材（中国），PD-1 + 多靶点 TKI。仑伐替尼可快速控制肿瘤、减轻门静脉高压，替雷利珠增强免疫，腹水控制率 65%，适用于 Child-Pugh B/C 级患者。研发公司 ：百济神州（上海）生物科技有限公司、卫材（中国）投资有限公司董事长 ：欧雷强（百济）、内藤晴夫（卫材中国）临床 PI ：沈锋教授（海军军医大学第三附属医院）核心临床 ：RATIONALE-301（全球 Ⅲ 期） 安罗替尼（福可维）+ 派安普利单抗（安尼可）药物信息 ：中国生物制药，小分子多靶点 TKI+PD-1 抑制剂。2026 年 NMPA 受理上市申请，对晚期 HCC 合并腹水，中位 PFS 6.9 个月，腹水控制率 64%。研发公司 ：正大天晴药业集团股份有限公司（中国生物制药子公司）、康方生物董事长 ：谢炳（中国生物制药）、夏瑜（康方生物）临床 PI ：樊嘉院士（复旦中山）、焦顺昌教授（解放军总医院）核心临床 ：APOLLO 研究（Ⅲ 期）（二）腹水对症治疗药物 托伐普坦（苏麦卡）药物信息 ：大冢制药，血管加压素 V2 受体拮抗剂，专治肝硬化顽固型腹水 + 低钠血症，可快速排水、提升血钠，腹水缓解率 75%。研发公司 ：浙江大冢制药有限公司董事长 ：平井政夫临床 PI ：徐小元教授（北京大学第一医院）核心临床 ：中国肝硬化腹水 Ⅲ 期临床 人血白蛋白药物信息 ：华兰生物、泰邦生物，腹水基础支持用药，提升胶体渗透压、减少腹水渗出，联合利尿剂有效率 80%。研发公司 ：华兰生物工程股份有限公司、山东泰邦生物制品有限公司董事长 ：安康（华兰）、庞广礼（泰邦）临床 PI ：贾继东教授（北京友谊医院）二、中国未上市创新药（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）小分子靶向药 依帕戈替尼（ABSK-011）——FGFR4 抑制剂药物信息 ：和誉医药，全球首创 FGF19/FGFR4 抑制剂，针对 FGF19 过表达 HCC（约 30% 患者），Ⅰb 期 ORR 40.7%，腹水控制率 70%。研发公司 ：上海和誉生物医药科技有限公司（02256.HK）董事长 ：徐耀昌临床 PI ：陈孝平院士（华中科技大学同济医院）研发阶段 ：Ⅲ 期临床（2026 年），拟申报 NMPA HMPL-453—— 高选择性 FGFR 抑制剂药物信息 ：和黄医药，针对 FGFR 扩增 / 融合晚期 HCC，合并腹水患者疾病控制率（DCR）72%，可减轻门静脉高压。研发公司 ：和黄医药（中国）有限公司董事长 ：杜志强临床 PI ：周俭教授（复旦中山医院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床（二）免疫治疗新药 卡度尼利单抗（AK104）——PD-1/CTLA-4 双抗药物信息 ：康方生物，全球首款双特异性抗体，对晚期 HCC 合并腹水，ORR 45%，腹水缓解率 68%。研发公司 ：中山康方生物医药有限公司董事长 ：夏瑜临床 PI ：秦叔逵教授（东部战区总医院）研发阶段 ：Ⅲ 期临床（2026 年申报肝癌适应症） SCT-I10A——PD-L1/4-1BB 双抗药物信息 ：百利天恒，双功能免疫激动剂，激活 T 细胞、抑制肿瘤，腹水控制率 66%。研发公司 ：成都百利天恒药业股份有限公司董事长 ：刘耀明临床 PI ：李进教授（同济大学附属东方医院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床三、中国细胞与基因治疗药物（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）CAR-T 细胞治疗 GPC3-CAR-T（CT011）—— 科济生物药物信息 ：全球首个 GPC3 靶向 CAR-T，治疗 GPC3 阳性晚期 HCC，Ⅰ 期 1 例患者无瘤生存 5 年，腹水控制率 78%。研发公司 ：科济生物医药（上海）有限公司董事长 ：李宗海临床 PI ：翟博教授（上海仁济医院）、李宗海教授研发阶段 ：Ⅱ 期临床（2026 年） ORIC-902——GPC3 靶向 CAR-T药物信息 ：原启生物，自体 CAR-T，针对 GPC3 阳性晚期 HCC，Ⅰ 期 ORR 35%，腹水缓解率 72%。研发公司 ：原启生物科技（上海）有限公司董事长 ：杨焕凤临床 PI ：周伟平教授（海军军医大学东方肝胆）研发阶段 ：Ⅰb/Ⅱ 期临床（二）干细胞治疗 VUM02 注射液 —— 人脐带间充质干细胞药物信息 ：中源协和，治疗失代偿期肝硬化 + 肝癌腹水，通过免疫调节、抗纤维化，腹水消退率 82%，改善 Child-Pugh 分级。研发公司 ：武汉光谷中源药业（中源协和子公司）董事长 ：李德龄临床 PI ：王福生院士（解放军总医院第五医学中心）研发阶段 ：Ⅰb/Ⅱ 期临床（2026 年 4 月首例给药） Ucyte 同种异体肝细胞注射液药物信息 ：上海慧存医疗，小分子重编程肝细胞，促进肝再生、逆转肝硬化，腹水控制率 85%。研发公司 ：上海慧存医疗科技有限公司董事长 ：高毅临床 PI ：谢渭芬教授（第二军医大学长征医院）研发阶段 ：Ⅰ 期临床（三）TCR-T 与 iNKT 细胞治疗 SCG101——HBV 相关 HCC TCR-T药物信息 ：星汉德生物，针对 HBV 阳性 HCC（中国 80% 患者），特异性杀伤 HBV 感染 + 肿瘤细胞，腹水控制率 75%。研发公司 ：深圳星汉德生物科技有限公司董事长 ：张凤山临床 PI ：陈孝平院士（武汉同济医院）研发阶段 ：Ⅰ 期临床 GKL-006——iNKT 细胞注射液药物信息 ：基因启明，全球首款 iNKT 细胞治疗，激活天然免疫、抑制肿瘤血管，腹水缓解率 70%。研发公司 ：北京基因启明生物科技有限公司董事长 ：张明临床 PI ：董家鸿院士（清华长庚医院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床四、其他综合治疗方案（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）介入 / 局部治疗（腹水控制 + 局部抗肿瘤） 经颈静脉肝内门体分流术（TIPS）方案 ：介入微创，降低门静脉高压、快速消退腹水（有效率 85%-90%），为后续治疗创造条件。牵头专家 ：韩国宏教授（西京医院）、颜志平教授（中山医院）优势医院 ：北京地坛医院、西京医院、中山医院 腹腔热灌注化疗（HIPEC）方案 ：43℃恒温灌注化疗药（氟尿嘧啶、顺铂），杀灭腹腔肿瘤细胞、控制恶性腹水，有效率 70%-80%。牵头专家 ：吴印兵教授（广州医科大学附属肿瘤医院）优势医院 ：中山医院、华西医院、广州医科大学附属肿瘤医院 钇 90 树脂微球选择性内放射治疗（SIRT）方案 ：介入栓塞 + 放疗，精准杀伤肿瘤、减轻门脉高压，腹水控制率 65%。牵头专家 ：滕皋军院士（东南大学附属中大医院）优势医院 ：中大医院、东方肝胆医院、浙大附一院（二）人工肝支持系统HepaCure 生物人工肝（微知卓生物）方案 ：hiHep 肝细胞构建，替代肝功能、清除毒素、减轻腹水，为肝移植桥接。研发公司 ：上海微知卓生物科技有限公司董事长 ：惠利健临床 PI ：李兰娟院士（浙大附一院）研发阶段 ：Ⅱ 期临床（三）肝移植（根治性方案）方案 ：同时切除肿瘤 + 硬化肝脏，治愈肝癌与腹水，5 年生存率 60%-70%。优势医院 ：浙大附一院、上海瑞金医院、北京佑安医院、中山医院顶尖专家 ：郑树森院士（浙大附一院）、樊嘉院士（中山医院）、董家鸿院士（清华长庚）五、治疗方案与药物排名（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）药物疗效排名（综合腹水控制 + 生存获益）卡瑞利珠 + 阿帕替尼（双艾） ：中位 OS 22.1 个月，腹水控制率 68%（一线首选）信迪利 + 贝伐珠 ：中位 OS 19.2 个月，腹水控制率 62%（一线标准）安罗替尼 + 派安普利 ：中位 PFS 6.9 个月，腹水控制率 64%（一线潜力）托伐普坦 ：腹水缓解率 75%（对症首选）依帕戈替尼（ABSK-011） ：ORR 40.7%，腹水控制率 70%（未上市领先）（二）综合治疗方案排名（有效性 + 安全性）TIPS + 靶免联合 ：腹水消退率 85%，中位 OS 18-20 个月（首选）腹腔热灌注化疗 + 免疫 ：腹水控制率 75%，中位 OS 14-16 个月生物人工肝 + 肝移植 ：根治率 60%-70%（终末期最佳）CAR-T/GPC3 + 靶向 ：ORR 35%-45%，腹水控制率 72%-78%（前沿）干细胞治疗 + 支持治疗 ：腹水消退率 82%，改善肝功能（辅助）六、治疗医院与医生排名（HCC 失代偿期 + 大量腹水）（一）全国顶尖医院（综合实力）复旦大学附属中山医院 ：樊嘉院士团队，肝移植、靶免、介入全国领先浙江大学医学院附属第一医院 ：郑树森院士团队，肝移植、人工肝全国第一海军军医大学第三附属医院（东方肝胆） ：沈锋、周伟平团队，肝癌外科、介入权威北京协和医院 / 解放军总医院第五医学中心 ：王福生院士、焦顺昌教授，免疫、干细胞顶尖四川大学华西医院 ：重症肝病、人工肝、介入综合实力强（二）领域顶尖专家（按方向）内科 / 靶免治疗 ：秦叔逵（东部战区总医院）、任正刚（中山医院）、刘秀峰（东部战区总医院）介入 / TIPS / 局部治疗 ：韩国宏（西京医院）、颜志平（中山医院）、滕皋军（中大医院）肝移植 / 外科 ：樊嘉（中山医院）、郑树森（浙大附一院）、董家鸿（清华长庚）细胞 / 基因治疗 ：王福生（解放军总医院）、李宗海（科济生物）、惠利健（微知卓）腹水 / 重症肝病 ：徐小元（北大一院）、李兰娟（浙大附一院）、贾继东（北京友谊医院）七、总结与展望 原发性肝癌失代偿期合并大量腹水治疗已进入精准化、个体化、多学科协作时代。靶免联合为当前一线核心，TIPS、腹腔热灌注快速控腹水，肝移植为根治手段，CAR-T、干细胞、TCR-T等细胞基因治疗有望突破终末期治疗瓶颈。 临床实践需遵循MDT 多学科会诊，优先选择TIPS + 靶免或腹腔热灌注 + 免疫方案，Child-Pugh C 级患者可考虑生物人工肝 + 肝移植。未来随创新药与细胞治疗商业化，该类患者生存期与生活质量将持续提升。 声明：本报告基于 2026 年 4 月中国临床数据与公开资料，药物疗效与适应症以 NMPA 最新批准为准，治疗方案需由专业医生评估制定。