Serdexmethylphenidate/Dexmethylphenidate

上文说到，优先审评通道，其使用情况为以下6类： 临床急需的短缺药、防治重大传染病用药、罕见病创新药/改良型 儿童用药新品种 / 新剂型 / 新规格 疾病预防控制急需的疫苗 纳入突破性治疗程序的药品 符合附条件批准的药品 其他符合国家药监局规定的药品罕见病目前已发布两个目录，共207种。 基于两批罕见病目录（共207种），筛选出适用于外用制剂、眼用制剂、吸入制剂、鼻用制剂改良型新药开发的病种如下。此类疾病目前多有治疗手段匮乏或仅存注射给药途径的共性痛点，剂型改良具有明确的临床价值，可依托优先审评通道加速上市。 从目录筛选到实际获批，政策红利需通过具体品种的申报路径加以验证。以下选取近期纳入优先审评的15个代表性品种（含8个罕见病药物、7个其他优先审评品种），从适应症选择、纳入依据、审评结果三个维度逐一拆解，以期为现行项目提供可参照的申报策略。Part 2 · 罕见病药物（8个） 1VGR-R01 眼内注射液 上海泰昶生物技术有限公司（天泽云泰子公司） · 首个国产眼科基因疗法 通用名 VGR-R01 眼内注射液 注册分类 治疗用生物制品1类（基因疗法） 适应症 结晶样视网膜变性（BCD）罕见病 审评状态 拟纳入优先审评（2026年6月16日公示） 作用机制 AAV8载体介导的人CYP4V2基因补充疗法 治疗手段 视网膜下注射基因疗法 疾病背景 结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性罕见眼科疾病，由CYP4V2基因突变导致脂质代谢异常，引发视网膜进行性退化。全球患者约2.6万-10万人，中国患者超2万人，目前全球无获批治疗手段，患者多在40-60岁失明。纳入优先审评依据罕见病 ：BCD属于《第二批罕见病目录》收录疾病首创疗法 ：全球首个针对BCD的基因疗法关爱计划 ：2024年11月已纳入CDE"关爱计划"（以患者为中心的罕见疾病药物研发试点）重大临床价值 ：填补全球BCD治疗空白，改善患者视力预后 眼用制剂基因疗法全球首创关爱计划科创板IPO 2注射用索特西普 默沙东研发（中国）有限公司 · 全球首创肺动脉高压疗法 通用名 注射用索特西普（Sotatercept） 注册分类 治疗用生物制品1类 适应症 成人肺动脉高压（PAH，第1组）罕见病 审评状态 已获批上市（2025年12月） 作用机制 ACVR2A-Fc融合蛋白，调节TGF-β超家族信号 全球销售额 2024年约32亿元 疾病背景 肺动脉高压（PAH）已被纳入《第一批罕见病目录》。研究显示PAH患者新诊断后5年死亡率高达40%，现有治疗以扩张血管为主，无法从根本上逆转疾病进程。纳入优先审评依据罕见病 ：PAH纳入《第一批罕见病目录》全球首创机制 ：全球首个激活素信号传导抑制剂（ASI），直接调节肺动脉重构核心病理已获美国FDA/EU EMA批准 （2024年），具备充分全球数据填补中国PAH治疗空白 ：此前国内无获批的ASI类药物 罕见病首创机制已获批融合蛋白皮下注射进口注册 三周一次 3艾普美妥司他片 上海海和药物研究开发股份有限公司 · 国产首个EZH1/2抑制剂 通用名 艾普美妥司他片（研发代号：HH2853） 注册分类 化学药品1类（创新药） 适应症 不可手术的局部晚期或转移性经治上皮样肉瘤（ES）罕见病 审评状态 已纳入优先审评（2026年4月NDA受理） 作用机制 EZH1/2小分子抑制剂，抑制H3K27me3 临床数据 ORR 28.1%，DCR 78.1% 疾病背景 上皮样肉瘤（ES）是一种罕见侵袭性软组织肉瘤，占所有软组织肉瘤不足1%，核心分子特征为INI1（SWI/SNF核心亚基）表达缺失。对于不可手术的局部晚期或转移性经治患者，传统化疗疗效有限，现有靶向治疗选择匮乏。纳入优先审评依据罕见病 ：ES属于罕见恶性肿瘤国产首创 ：全球范围内仅有第一三共Valemetostat获批，HH2853有望成为国产首款EZH1/2抑制剂临床急需 ：ES现有治疗选择极少，存在重大未满足临床需求突破性治疗 ：此前已获CDE纳入突破性治疗程序 双靶点首创突破性治疗已纳入优先肿瘤 科创板IPO 4奥博雷通片（TAK-861） 武田（中国）国际贸易有限公司 · 1型发作性睡病口服疗法 通用名 奥博雷通片（Oveporexton，TAK-861） 注册分类 化学药品1类（创新药） 适应症 16岁及以上1型发作性睡病（NT1）罕见病 审评状态 拟纳入优先审评（2026年1月） 作用机制 口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂 全球研发 日本III期成功（2025年7月）疾病背景 1型发作性睡病（NT1）是一种罕见慢性中枢神经系统疾病，由于食欲素神经元大量缺失，导致日间过度思睡（EDS）、猝倒（肌肉张力突然丧失）、夜间睡眠紊乱。全球患病率约1-3/万，中国患者约5-10万人，目前无针对食欲素通路的根本治疗手段。纳入优先审评依据罕见病 ：NT1属于罕见慢性神经系统疾病首创机制 ：全球首个口服选择性OX2R激动剂，从根本上替代缺失的食欲素信号重大未满足需求 ：现有治疗仅对症（促醒药/抗抑郁药），无法改善食欲素通路缺损已获突破性治疗 ：此前已被CDE纳入突破性治疗程序 罕见病首创机制突破性治疗2026年1月拟纳入进口注册 5卢沃美替尼片 上海复星医药产业发展有限公司 · MEK1/2选择性抑制剂 通用名 芦沃美替尼片（复迈宁，FCN-159） 注册分类 化学药品1类（创新药） 适应症 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）罕见病 审评状态 已获批上市（2025年5月29日） 作用机制 MEK1/2选择性抑制剂，阻断MAPK信号通路 关键数据 ORR 82.8%，CMR 62.1%疾病背景 朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是一种罕见血液系统肿瘤，与ECD同属组织细胞增生症。80%以上患者累及全身多系统（骨、皮肤、心脏、内分泌、肺、肝），传统治疗（手术、放化疗、骨髓移植）疗效有限，患者预后差、生存期短。纳入优先审评依据罕见病 ：LCH属于罕见肿瘤首创 ：国内首个获批MEK1/2抑制剂治疗LCH的药物儿童适应症 ：后续获批2岁及以上儿童及青少年复发/难治LCH，儿童人群纳入优先审评高临床价值 ：ORR 82.8%的突破性疗效数据 靶向药肿瘤儿童适应症MEK1/290%+缓解率星光计划 6Tinlarebant 片 倍亮生技医药（上海）有限公司 · Belite Bio · 青少年遗传性黄斑变性 通用名 Tinlarebant片（LBS-008） 注册分类 化学药品1类（创新药） 适应症 青少年遗传性黄斑变性疾病（Stargardt病，STGD1）罕见病 审评状态 已纳入优先审评 作用机制 RBP4拮抗剂，减少视黄醇结合蛋白水平 关键数据 DRAGON试验：视网膜病变生长速度降低36% 疾病背景 Stargardt病（STGD1）是遗传性眼部罕见病，通常始于儿童期或青年期，进行性视力丧失，全球患者约5-10万人。病理机制为维生素A衍生毒素（双视黄醇）在眼部积累，导致视网膜病变进行性扩大。全球目前无获批治疗方法。纳入优先审评依据罕见病 ：STGD1属于罕见眼科遗传病全球首创 ：全球首个针对STGD1的III期成功疗法重大未满足需求 ：全球目前无获批STGD1疗法，完全填补空白全球监管认定 ：获FDA快速通道、罕见儿科疾病、孤儿药认定中国参与全球试验 ：国内3家医院参与DRAGON III期研究 眼用首创FDA快速通道瑞士、美、日、欧-孤儿药快速审批视网膜萎缩减小高口服生物利用度 7无水甜菜碱散剂 北京斯利安药业有限公司 · 遗传性同型半胱氨酸血症 通用名 无水甜菜碱散剂 注册分类 化学药品 适应症 遗传性同型半胱氨酸血症罕见病 审评状态 已获批上市 受理号 纳入优先 2023年12月28日 疾病背景 遗传性同型半胱氨酸血症是一组罕见的先天性代谢疾病，由CBS（胱硫醚β-合成酶）缺乏或MTHFR（亚甲基四氢叶酸还原酶）缺乏导致，患者血浆同型半胱氨酸显著升高，可引发血管栓塞、智力障碍、骨质疏松、晶状体脱位等严重并发症，早期治疗可显著改善预后。纳入优先审评依据罕见病 ：同型半胱氨酸血症属于罕见代谢疾病国内短缺 ：该品种在国内长期短缺，依赖进口或进口，急需国产替代临床急需 ：儿童罕见代谢病，需要长期治疗，国产可及性意义重大孤儿药属性 ：属于罕见病治疗药物 3类仿制药已获批国内短缺2023年12月纳入国产替代 8注射用伏索利肽 精鼎医药研究开发（上海）有限公司 · BioMarin · 儿童软骨发育不全 通用名 注射用伏索利肽（Vosoritide） 注册分类 治疗用生物制品 适应症 骨骺尚未闭合儿童患者的软骨发育不全罕见病 审评状态 拟纳入优先审评（2025年8月21日） 作用机制 C型利钠肽（CNP）类似物，拮抗FGFR3信号 全球信息 FDA首个批准治疗儿童软骨发育不全的药物疾病背景 软骨发育不全（ACH）是由于FGFR3基因突变引发的罕见骨骼发育障碍性疾病，患者主要表现为短肢型侏儒症，并常伴随枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停、脊髓压迫等严重并发症，导致行动受限、多器官功能障碍。全球患病率约1/2.5万。纳入优先审评依据罕见病 ：软骨发育不全属于罕见骨骼发育障碍儿童适应症 ：针对骨骺未闭合儿童，属于儿童罕见病用药全球首创 ：FDA首个批准治疗儿童软骨发育不全的药物重大未满足需求 ：此前全球无针对ACH根本治疗手段 罕见病儿童用药首创2025年8月拟纳入进口注册 优先审评法律依据与纳入逻辑 上述所有案例均基于《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》（2020年第82号公告附件3）第6条纳入。该条款明确以下适用情形：临床急需的短缺药品 ：如"无水甜菜碱散剂"因国内短缺、依赖进口，纳入优先审评以加速国产替代纳入《罕见病目录》的疾病 ：如"索特西普"（PAH在第一批罕见病目录）、"伏索利肽"（软骨发育不全）罕见病药物 ：即使未纳入《罕见病目录》，但属于"罕见病"范畴（如ES、LCH、STGD1、BCD、NT1等），均适用符合突破性治疗条件 ：如"奥博雷通"、"艾普美妥司他"此前已纳入突破性治疗，符合优先审评前提儿童用药 ："伏索利肽"（儿童软骨发育不全）、"卢沃美替尼"（儿童LCH）因儿童用药适用人群纳入全球首创/填补空白 ：如"VGR-R01"（全球首个BCD基因疗法）、"Tinlarebant"（全球首个STGD1疗法） 关键法规链条：《药品注册管理办法》（2020年）第四章 → 2020年第82号公告附件3 → CDE优先审评审批程序Part 3 · 其他优先审评药物（7个） 9酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂 Varenicline Tartrate Nasal Spray · 干眼症鼻喷剂 受理号 CYHS2504107 药品名称 酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂 剂型 鼻用制剂 规格 4.2ml: 2.5mg（以C13H13N3计），60喷，每喷0.03mg（以C13H13N3计） 申请人 远大医药（湖北）有限公司 申请日期 2025-12-11 中心承办日期 2025-11-28 公示日期 2025-12-12 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 本品适用于增加干眼患者的泪液分泌 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"CDE公示原文（拟优先审评理由） 经审核，本申请符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号）以及《国家药监局关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告》（2024年第49号）有关要求，同意按优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"纳入优先审评审批程序。 受理号：CYHS2504107申请日期：2025-12-11公示日期：2025-12-12纳入依据：第（六）项"其他情形" 10磷酸芦可替尼乳膏 Ruxolitinib Cream · JAK1/JAK2选择性抑制剂 · 特应性皮炎 受理号 JXHS2600027 药品名称 磷酸芦可替尼乳膏 申请人 海南德镁医药科技有限责任公司 申请日期 2026-01-13 公示日期 2026-01-20 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 用于其他外用药控制不佳或不建议使用时，非免疫功能受损的2岁及以上儿童和成人轻中度特应性皮炎的局部短期和非持续性慢性治疗 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格"CDE公示原文（拟优先审评理由） 经审核，本申请符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号）有关要求，同意按优先审评范围"（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格"纳入优先审评审批程序。关键分析 该品种为进口注册（JXHS前缀），申请人为海南德镁医药科技有限责任公司（康哲药业子公司） 明确纳入依据为"儿童用药"——2岁及以上儿童轻中度特应性皮炎（AD） 中国特应性皮炎患者超5400万，儿童AD患病率约12.94%，外用JAK抑制剂填补儿童靶向治疗空白 原研Opzelura®（Incyte）2021年获FDA批准，是全球首款局部JAK抑制剂 受理号：JXHS2600027进口注册公示日期：2026-01-20纳入依据：第（二）项"儿童用药"2岁+儿童AD 11盐酸达利雷生片 Daridorexant · 双重食欲素受体拮抗剂（DORA）· 失眠 受理号 CYHS2503109 药品名称 盐酸达利雷生片 申请人 海南先声药业有限公司 申请日期 2025-07-31 公示日期 2025-08-12 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 本品适用于治疗以入睡困难和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠患者 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"CDE公示原文（拟优先审评理由） 根据《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号）以及《国家药监局关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告》（2024年第49号）的有关要求，同意本品按优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"纳入优先审评审批程序。关键分析 受理号前缀"CYHS"（国产/仿制），但申请人海南先声药业系Idorsia达利雷生的中国授权方 纳入依据为"第（六）项其他情形"——未明确具体子类别，可能涉及临床急需或创新机制 该药是全球新一代双重食欲素受体拮抗剂（DORA），通过阻断OX1R/OX2R信号通路改善失眠 2022年1月美国FDA批准，2025年6月17日中国获批上市未被列入精神药品管制目录 ，长期用药可及性优于传统苯二氮䓬类 受理号：CYHS2503109申请日期：2025-07-31公示日期：2025-08-12纳入依据：第（六）项"其他情形"DORA类失眠药 12氟轻松玻璃体内植入剂 Fluocinolone Acetonide Intravitreal Implant · 慢性非感染性葡萄膜炎 受理号 CYHS2502987 药品名称 氟轻松玻璃体内植入剂 申请人 苏州欧康维视生物科技有限公司 申请日期 2025-06-16 公示日期 2025-06-18 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 适用于治疗累及眼后段的慢性非感染性葡萄膜炎 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"CDE公示原文（拟优先审评理由） 经审核，本申请符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号）以及《国家药监局关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告》（2024年第49号）的有关要求，同意按优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"纳入优先审评审批程序。关键分析 非感染性葡萄膜炎（NIU-PS）是中国第二大致盲性眼病，约300万患者，此前无标准治疗 该植入剂可释放氟轻松长达36个月，显著减少全身系统性用药和眼局部激素用量 真实世界数据：复发率从35.1%（传统治疗）降至8.7% 引用2024年第49号公告（境外转境内生产优化）说明可能涉及境内生产转移路径 受理号：CYHS2502987申请日期：2025-06-16公示日期：2025-06-18纳入依据：第（六）项"其他情形"引用2024年第49号公告 13丝右哌甲酯/右哌甲酯复方胶囊 Serdexmethylphenidate/Dexmethylphenidate · AK0901 · ADHD 受理号 JXHS2500065 药品名称 丝右哌甲酯右哌甲酯复方胶囊（AK0901） 申请人 上海爱科百发生物医药技术股份有限公司 申请日期 2025-04-25 公示日期 2025-04-30 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 6岁及6岁以上注意缺陷多动障碍（ADHD） 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格"CDE公示原文（拟优先审评理由） 经审核，本申请符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号），同意按优先审评范围"（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格"纳入优先审评审批程序。关键分析 明确纳入依据为"第（二）项儿童用药"——6岁及以上ADHD 该品种为全球首款且目前唯一含速释右哌甲酯（d-MPH）+ 前药丝右哌甲酯（SDX）的复方制剂 双相释放：速释组分快速起效 + 缓释组分长效控制，减少多次服药 FDA近20年来首款批准的哌甲酯类新药（2021年3月美国获批） 中国III期研究达到主要终点和关键次要终点，所有访视点均显著优于安慰剂 受理号：JXHS2500065进口注册公示日期：2025-04-30纳入依据：第（二）项"儿童用药"6岁+ ADHD 14盐酸倍他洛尔滴眼液 Betaxolol Hydrochloride Ophthalmic Solution · 贝特舒 · 青光眼 受理号 CYHS2500543 药品名称 盐酸倍他洛尔滴眼液 申请人 苏州欧康维视生物科技有限公司 申请日期 2024-12-10 公示日期 2025-01-06 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 本品可有效降低眼压，用于慢性开角型青光眼和/或高眼压症患者的治疗。本品可以单独使用，也可以同其它降低眼压的药物联合使用 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"CDE公示原文（拟优先审评理由） 根据《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号）以及《国家药监局关于优化已在境内上市的境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请相关事项的公告》（2024年第49号）的有关要求，同意本品按优先审评范围"（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形"纳入优先审评审批程序。关键分析 受理号前缀"CYHS"（国产），欧康维视申报 纳入依据为"第（六）项其他情形"，同时引用2024年第49号公告（境外转境内生产优化） β1选择性肾上腺素拮抗剂，对肺功能影响较小，适合合并呼吸系统疾病的青光眼患者 2021年8月欧康维视与诺华达成产品收购协议，出资3500万美元收购贝特舒®和埃美丁®在中国大陆权益 青光眼患者约2000万，临床需求明确 受理号：CYHS2500543申请日期：2024-12-10公示日期：2025-01-06纳入依据：第（六）项"其他情形"引用2024年第49号公告 15盐酸依匹斯汀滴眼液 Epinastine Hydrochloride Ophthalmic Solution · 抗组胺滴眼液 · 过敏性结膜炎 受理号 CYHS2400929 药品名称 盐酸依匹斯汀滴眼液 申请人 润尔眼科药物（广州）有限公司 申请日期 2024-02-19 公示日期 2024-03-07 是否为罕见病药物 否 拟定适应症 本品拟用于过敏性结膜炎 状态 已纳入 优先审评 纳入依据 优先审评范围"（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格"CDE公示原文（拟优先审评理由） 经审核，本申请符合《药品注册管理办法》和《国家药监局关于发布<突破性治疗药物审评工作程序（试行）>等三个文件的公告》（2020年第82号）有关要求，同意按优先审评范围"（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格"纳入优先审评审批程序。关键分析 明确纳入依据为"第（二）项儿童用药"——过敏性结膜炎为儿童常见眼科疾病 依匹斯汀为选择性组胺H1受体拮抗剂，原研由日本参天制药研发，已在美国、欧盟和日本上市 我国过敏性结膜炎患者数量庞大，2024年全终端医院过敏性结膜炎药物销售总额超15亿元 2025年3月广州润尔眼科拿下首仿，日本参天制药原研报产申请仍在审核中 受理号：CYHS2400929国产仿制公示日期：2024-03-07纳入依据：第（二）项"儿童用药"过敏性结膜炎 优先审评法律依据（适用条款汇总） 《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》（2020年第82号公告附件3）规定的优先审评适用条件中，本案例库7个品种所涉及的条款：第（二）项： 符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格→ 适用品种：磷酸芦可替尼乳膏、丝右哌甲酯复方胶囊、盐酸依匹斯汀滴眼液（共3个）第（六）项： 国家药监局规定其他应当优先审评审批的情形→ 适用品种：酒石酸伐尼克兰鼻喷雾剂、盐酸达利雷生片、氟轻松玻璃体内植入剂、盐酸倍他洛尔滴眼液（共4个） 注：优先审评审批审评时限为130日（常规程序为200日）。对于罕见病境外已上市境内未上市的药品，审评时限可进一步缩短至70日。