Sodium Fusidate

✦ ✦ ✦ 随着中国经济的快速增长和科技实力的提升，国内新药研发蓬勃发展，为出海打下良好基础。一直以来，中国医药、原料药出口贸易在东南亚市场占有举足轻重的份额。其中，印度尼西亚、泰国、越南、菲律宾和马来西亚五个国家占据了东南亚医药市场的90%以上。未来这些国家将会成为国内企业转战的重要市场，包括投资建厂等深度合作开发。 为助力中国药企加速布局东南亚医药市场，9月11日，东南亚医药市场开拓机遇与挑战主题会议将于CPHI & PMEC 制药工业展（深圳）展会期间在深圳会展中心（福田）举办。会议将从当下市场的最新国际形势出发，结合案例与报告，与上下游企业共同探讨东南亚市场的发展机遇。 ✦ ✦ ✦ 东南亚医药市场开拓机遇与挑战主题会议 会议时间 9月11日 会议地点 深圳会展中心（福田） 论坛区A（展位：9A56） 主办单位 上海博华国际展览有限公司 承办单位 北京东方比特科技有限公司 协办单位 E药经理人 扫描太阳码 0元领票并报名听会 8月30日前完成预登记 现场可领取电子会刊一份 SHENZHEN 会议议程 09:30 主持人致辞 09:40-10:20  东南亚国家医药国际贸易报告 嘉宾介绍 吴惠芳 北京东方比特（健康网）总经理兼首席研究员，北京玉德未来控股有限公司副总裁 吴女士在军事医学科学院药物分析专业获理学硕士学位，1980年起从事药学相关工作，2000年前在部队医疗、科研机构从事临床药学、科研管理等工作，技术职务副主任药师。2000年退役后从事医药信息研究工作，专注于医药行业研究、市场研究、产业链结构研究等领域。在医药原料药、医药商品进出口、医药产业数据等信息方面有发布了大量文献资料和报告发表。为国内外企业、政府和科研机构提供咨询服务。连续多年为“中国化学制药工业协会”所著《医药发展蓝皮书》、《中国医药手册》作者之一；是《中国医药报》、《医药经济报》的特约撰稿人，在国内重要医药报刊发表大量文章。多次被邀请在中国医药行业大型会议和展览上做有关中国医药市场专题演讲。她的演讲以实际数据和案例阐明问题、总结变化规律，在中国制药企业中广为流传，受到医药界的好评。 ☝🏿☝🏿上下滑动了解嘉宾完整简介 10:20-10:50  中国制药企业出海东南亚国家的案例分享 嘉宾介绍 王亚锋 上海医药国际业务事业部东南亚区域负责人、上药泰国总经理 中国药科大学本科，中欧国际工商学院Global EMBA。 从事医药国际营销工作十余年，深厚的医药行业知识和专业能力。拥有丰富的海外子公司运营和营销团队管理经验。深度参与海外工厂立项，写字楼，仓库等绿地项目建设。 海外常驻包括非洲加纳，尼日利亚，乌干达，科特迪瓦，东南亚泰国，菲律宾等多个国家。熟悉多个市场药政法规以及行业准入要求。多次在海外国家从零开始设立全资公司、合资公司，组建销售团队，实现业绩从零突破，运作药品进入国家用药指南和国家医保。所在团队曾实现单品种中国制剂出口第一。 历任复星医药集团桂林南药国际商务代表，销售经理，海外国家经理，大区经理等，现任上海医药国际业务事业部东南亚区域负责人，上药泰国总经理。 ☝🏿☝🏿上下滑动了解嘉宾完整简介 10:50-11:20  印度尼西亚制药业的机遇和市场开拓实践 嘉宾介绍 张君丽 成都市一诺医药化工有限公司总经理采购总监 公司团队深耕印尼市场十年，专注医药API等产品出口； 聘请多名印尼本地员工，长期穿梭在印尼各个制剂工厂，拜访客户，与当地前十大药企均有超级深度的合作与链接！ 11:20-11:45  印尼清真医药产品市场情况更新 嘉宾介绍 Dr. Ir. Muslich, M.Si Halal Partnership  and Audit Services Director, LPPOM 获得IPB大学学士(S1)、研究生(S2)和博士(S3)学位;此前曾在多家私营公司工作(1991年至1993年)，PT TELKOM WITEL IX Jayapura农业和农用工业发展中心经理(1993年至1994年)，LPPOM MUI清真保证体系负责人(2010年至2015年)，QA和LPPOM MUI标准负责人(2015年至2019年)，LPPOM MUI高级顾问(2020年)，MUI清真认证要求开发团队负责人(2010年至2011年);现为IPB大学农业技术学院农业工业工程系讲师(自1994年起)，清真审核员(自1995年起)，清真管理体系标准制定技术委员会(SNI 99 001)成员，清真家禽屠宰场(SNI 99 002)，家庭切清真反刍(SNI 99 003)，清真食品(SNI 99 004)国家标准化机构(自2015年起)，SKKNI主管能力测试设备开发团队负责人Halal & SKKNI清真审核员(自2017年起)，国家认证机构能力评估员职业(BNSP)(自2015年起)，食品安全能力评估员，机构专业认证(LSP)食品质量保证与安全(JMKP)(自2015年起);于2020-2022年被任命为LPPOM MUI清真合作与审计服务总监。 ☝🏿☝🏿上下滑动了解嘉宾完整简介 11:20-12:00  圆桌讨论：寻找东南亚市场的机会 讨论嘉宾 深圳市远邦医药有限公司 湖南尔康制药股份有限公司 成都倍特药业有限公司 广州康臣药业有限公司 ...... 扫描太阳码 0元领票并报名听会 8月30日前完成预登记 现场可领取电子会刊一份 把握东南亚市场发展机遇 加速融入全球制药供应链 随着东南亚医药市场的发展潜能进一步释放，中国医药企业将迎来更多发展机遇。作为中国药企链接国际市场的重要纽带，CPHI & PMEC 制药工业展（深圳）将携手400余家优质展商，共同探索企业在东南亚乃至全球市场的发展路径。 下面就请跟随小编的步伐，一起走近本期的优选展商吧！ 浙江瑞邦药业股份有限公司 展位：9F08 浙江瑞邦药业股份有限公司成立于1956年，具有60多年生产医药原料药和食品添加剂的生产经验。公司以药品生产质量管理规范（GMP) 标准组织生产和销售。本公司的产品获得了美国FDA，欧洲CEP和中国GMP的认证。主要产品有葡萄糖酸盐系列，莫匹罗星，莫匹罗星钙，环孢菌素，夫西地酸等。浙江瑞邦药业股份有限公司在国内外都享有良好的声誉。产品远销美国，欧洲，日本，印度及其他南美和东南亚地区。 主推产品 环孢菌素、莫匹罗星、莫匹罗星钙、葡萄糖酸钙、葡萄糖酸锌、葡萄糖酸钾、葡萄糖酸镁、葡萄糖酸亚铁、葡萄糖酸铜、葡萄糖酸锰、葡萄糖酸钠、多粘菌素B、夫西地酸、夫西地酸钠、米尔贝肟、葡萄糖酸内酯、非达霉素、甘草次酸、原儿茶酸。 ☝🏿☝🏿上下滑动查看完整展商介绍 河北华晨药业集团有限公司 展位：9D46 河北华晨药业集团有限公司，始建于1991年，坐落于黄骅经济开发区。是一家集研发、生产、销售药用包装材料、原料药、制剂、医疗器械，开展国内外贸易为一体的医药企业。集团公司现下设河北华晨药业有限公司、黄骅华宾生物科技有限公司、河北华迪药业有限公司、华晨吉海（北京）药物研究院。目前华晨药业拥有通过GMP认证的药用氯化钠、碳酸氢钠、氯化钾及新增制剂包括片剂、硬胶囊制剂、颗粒剂、散剂、软膏剂、凝胶贴膏剂、口服液等数十种，同时生产药用PE袋、膜、包装桶、瓶等药用包装材料等。 主推产品 氯化钠、碳酸氢钠、氯化钾、氯化钙、氯化铵、依地酸二钠、重酒石酸胆碱、富马酸（辅料、富马酸亚铁、醋酸钙、醋酸钠、硫酸镁、碘化钾、氯化镁、富马酸亚铁、葡萄糖酸锌、葡萄糖二酸钙、双乙酸钠、树脂再生剂、碳酸镧、硫酸钾、利多卡因、氟比洛芬、氯化镁、麝香草粉、盐酸利多卡因、葡萄糖酸钙、洛索洛芬钠、磷酸奥司他韦、无水硫酸钠、氨苯蝶啶、托匹司特、硫酸亚铁、西甲硅油、硫酸双肼屈嗪、甘羟鋁、葡萄糖酸亚铁、叔丁醇镁、异丙醇镁、二甲硅油、碳酸钙、亚硫酸镁（六水）、硫酸钾、乳酸钙、乳酸钠、乳果糖、丙胺卡因、喷托维林、丁卡因、双氯芬酸依泊胺、克立硼罗、阿达帕林、盐酸异丙嗪、高岭土、克罗米通、盐酸异丙嗪、氨苯蝶啶、叔丁醇镁、异丙醇镁、亚硫酸镁知名。 ☝🏿☝🏿上下滑动查看完整展商介绍 山西阳和药业有限公司 展位号：9A13 山西阳和药业有限公司成立于2017年，坐落于山西省大同市阳高县龙泉工业园区。公司注册资本5100万元，总占地面积100亩。阳和药业作为化学原料药的商业化生产基地，专业从事特色化学原料药的研发、生产、销售。公司现拥有多条原料药生产线，产品涉及呼吸系统、消化系统等多个领域。目前公司可大批量生产乙酰半胱氨酸、间苯三酚、间苯三酚三甲醚、聚乙烯醇等原料药。 主推产品 乙酰半胱氨酸、间苯三酚、聚乙烯醇、间苯三酚三甲醚。 ☝🏿☝🏿上下滑动查看完整展商介绍 浙江荣耀生物科技股份有限公司 展位：9C51 浙江荣耀生物科技股份有限公司创立于1999年，位于台州湾经济技术开发区，是一家集研发、生产、销售于一体的创新型医药企业，是国家高新技术企业、浙江省专精特新中小企业、浙江省科技型中小企业。业务涵盖医药原料药及中间体、兽药原料药及中间体、CDMO等。 主推产品 二硝托胺148-01-6、甲砜霉素15318-45-3、氟苯尼考73231-34-2、非班太尔58306-30-2、芬苯达唑43210-67-9、莫昔克丁113507-06-5、赛拉菌素220119-17-5、氟雷拉纳864731-61-3、奥拉替尼1208319-26-9、2-氨基-N-(2、2、2-三氟乙基)乙酰胺盐酸盐1171331-39-7、三氯苯达唑68786-66-3、癸氧喹酯18507-89-6、尼卡巴嗪330-95-0、3′、5′-二氯-2、2、2-三氟苯乙酮130336-16-2、4-氯吡咯并嘧啶3680-69-1、反式-N-甲基-[4-(甲氨基)环己基]甲磺酰胺1809995-95-6、依帕司他82159-09-9、盐酸氨溴索23828-92-4、盐酸金刚乙胺1501-84-4、盐酸溴己新611-75-6、西司他丁82009-34-5、3-甲基-6-硝基-1H-吲唑6494-19-5、2-[4-(2-吡啶基)苄基]-肼羧酸叔丁酯198904-85-7、2-氨基-1-(2、5-二甲氧基苯基)乙醇3600-87-1、3-(三氟甲基)-5、6、7、8-四氢-[1、2、4]三唑并[4、3-a]吡嗪盐酸盐762240-92-6、(3S、4R)-4-(4-氟苯基)-1-甲基-3-哌啶甲醇105812-81-5、1-(4-氨基苯基)环戊甲腈115279-73-7、3-氨基-1-金刚烷醇702-82-9、1-金刚烷甲酸828-51-3、2-金刚烷酮700-58-3、1-金刚烷胺768-94-5、1-金刚烷甲醇770-71-8、2-金刚烷醇700-57-2、1-金刚烷醇768-95-6。 ☝🏿☝🏿上下滑动查看完整展商介绍 江苏宇田医药有限公司 展位：9E31 江苏宇田医药有限公司是一家从事现代医药研发、生产、销售为一体的新型特色API及CDMO制药企业，致力于为国内各大制药企业提供高质量的原料药与中间体，公司产品同时远销欧洲、日韩、印度等数十个国家，为国家重点高新技术企业、市科技小巨人企业、中华药港新医药产业基地骨干企业之一。 宇田医药始终把科研开发作为企业可持续发展的支撑力量，是国内科研投入较多的药企之一，公司以连云港研发中心为科研载体，配合杭州科巢生物科技、连云港万科生物科技、黑龙江迪诺医药，自主创新能力不断增强。形成了“以一带三”的良性格局。宇田医药在江苏连云港、黑龙江佳木斯建有两个生产基地，获得国家高新技术企业、省级工程技术研究中心、江苏省瞪羚企业、江苏省科技型中小企业、安全标准化二级企业、省两化融合示范试点企业，同时也获得了原料药品种的GMP和注册现场核查的二合一认证，先后承担省/市级成果转换等多个省/市级科技项目；获得授权专利与商标数十项；通过ISO9000、ISO14000认证。这些荣誉的取得标志着企业药品生产质量和管理水平走在了全国医药行业前列。 主推产品 原料药：碘克沙醇、碘海醇、阿托伐他汀钙、瑞舒伐他汀钙、盐酸伊伐布雷定、利奈唑胺、西洛多辛、盐酸厄洛替尼、盐酸莫西沙星及各中间体。 中间体：造影剂系列中间体、多尼培南侧链、比阿培南侧链、1,4-丁二磺酸。 ☝🏿☝🏿上下滑动查看完整展商介绍 江苏同禾药业有限公司 展位：9D26 江苏同禾药业有限公司是江苏万兴创业投资有限公司的全资子公司，是一家集制剂药、原料药和保健食品的研发、生产、销售为一体的国家高新技术企业。连续8年，跻身于常熟市百强企业前50 名。 公司拥有原料药、片剂、胶囊剂和颗粒剂的GMP证书。硫辛酸、6.8-二氯辛酸乙酯、右旋硫辛酸钠、环丙贝特、10-甲氧基亚氨基芪等多个产品被评为江苏省高新技术产品；硫辛酸、盐酸二甲双胍等取得了原料药品批件，厄多司坦片、氨酚伪麻分散片和新雪胶囊等取得药品注册批件和新药证书；硫辛酸片和胶囊即将取得新药证书，另有10多个新药正在SFDA审批中。调节血糖和控制并发症的保健食品唐苹片正在全国热销中。 主推产品 硫辛酸系列、右旋硫辛酸、右旋硫辛酸钠盐、右旋硫辛酸氨基丁三醇盐。 ☝🏿☝🏿上下滑动查看完整展商介绍 CPHI & PMEC 制药工业展（深圳）致力于打造国际化制药产业生态圈，汇集产业链上下游实力企业，以技术驱动产业提升，助推更多中国药企扬帆“出海”，聚势共赢！ 扫描二维码 0元领票 8月30日前完成预登记 现场可领取电子会刊一份 金秋九月·不见不散！ 联系我们 参观咨询 林女士 电话：021-33392105 邮箱：ashley.lin@imsinoexpo.com 张女士 电话：010-58036315 邮箱：zhangyuanyuan@cccmhpie.org.cn 参展咨询 茅女士 电话：021-33392250 邮箱：chris.mao@imsinoexpo.com 吴女士 电话：010-58036296 邮箱：wuyushuang@cccmhpie.org.cn 👇点击“阅读原文”，免费领取展会参观门票！！

▎药明康德内容团队编辑在千帆过尽的医药领域，每一步突破都蕴藏着无数次尝试和失败，每一种新药的诞生都凝聚了无数人日以继夜的辛勤努力，只为那一个个翘首以盼的患者寻找一线生机。有这样一款药物，它曾被预言有望成为领域内的“重磅炸弹”，也曾数次推迟上市、前途未卜。在今天的这篇文章里，药明康德内容团队将结合公开资料，与各位读者一道回顾一款针对“百年怪病”开发的新药Skyclarys（omaveloxolone）一波三折的上市历程。一种“禁锢灵魂”的怪病在19世纪50年代，德国医生尼古拉斯·弗里德赖希（Nikolaus Friedreich）注意到了一种特殊的共济失调，这种疾病的症状最初只出现在腿部，然后进展到手臂，此外还伴有眼球震颤、构音障碍（由于语言肌肉无力而导致言语困难）、脊柱侧弯和弓形足，一些患者还会出现关节感觉丧失和视觉障碍。也就是说，这种疾病会随着时间的流逝逐渐剥夺患者与外界产生交流的各种方式，慢慢“禁锢灵魂”。许多医生试图将这种共济失调归类到现有的诊断中去，例如由梅毒螺旋体感染导致脊髓受损，从而引发的共济失调，或是多发性硬化。但这种共济失调显然和这两类疾病有很大区别，它具有遗传性，且发病年龄早、持续时间长。1863年，对这种共济失调深有研究的弗里德赖希医生首次在论文中对其进行了描述，包括来自2个家庭的6名患者。图片来源：123RF十多年后，他又发表了几篇论文，使这一疾病被报道的患者数增加到了3个家庭的9名患者。在文章中，弗里德赖希医生从病理解剖学角度发现，患者的脊柱背侧存在退行性变化，心肌存在着明显的脂肪变性，推测这可能是患者的病情加速恶化的原因。这些发现使他更加确信自己发现了一种新疾病。随着更多医生发现了与他描述的症状相符的患者，这种疾病最终被命名为“弗里德赖希共济失调症（FA）”。1887年，已经有100例FA病例被报告。在此之后，神经遗传学家Anita Harding进一步定义了这种疾病，将隐性遗传加入到诊断标准，使得FA被清晰地区别于其他形式的小脑性共济失调。据估计，目前全球大约有2万多名患者受此病影响。到1980年，经过一系列研究，科学家们证实了FA是一种线粒体疾病，其致病原因是FXN基因中的GAA重复扩增，导致一种存在于线粒体内的共济蛋白（frataxin）的水平显著降低。共济蛋白的缺失引发了抗氧化防御失调，可能进一步导致线粒体功能障碍、Nrf2信号传导受损和ATP（体内能量的主要来源）产生减少，这可能是FA患者出现疲劳、肌无力、运动不耐受和协调性下降等症状的原因。疗法开发数十年未有结果，首款疗法终于萌芽由于FA是一种单基因疾病，早期的研究人员们认为开发这种疾病的疗法应该很简单。研究人员首先对共济蛋白展开了研究。他们发现共济蛋白可能是一种铁结合蛋白，FA患者中共济蛋白的大幅度减少导致的铁沉积可能是FA的致病机制。于是，研究人员尝试着使用铁鳌合剂治疗FA。随着研究的进一步开展，科学家们发现FA患者中的铁浓度增加只是次要事件，此外，铁鳌合剂只能降低血浆铁浓度（FA患者的这一指标是正常的），而不能降低关键的线粒体中的铁浓度。因此，这种方法失败了。随后，科学家们又进行了诸多尝试。一些证据表明FA的发病是由于氧化防御早期受损，研究人员于是尝试使用多种抗氧化剂例如维生素E、辅酶Q10等对FA患者进行治疗，但均没能获得令人满意的结果。图片来源：123RF此前的这些尝试虽然都失败了，但也为针对FA的药物开发排除了许多“错误答案”。于是，屡败屡战的研究人员打算从一个新的角度——恢复线粒体功能来开发针对性的新药。我们知道，共济蛋白缺乏会导致Nrf2信号传导受损。而此前的研究表明，Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。那针对Nrf2信号通路的疗法是否有望治疗FA？随着研究的进一步深入，科学家们证实了针对Nrf2的激动剂有望成为该疾病的有效疗法。2017年的一项临床前研究表明，两种Nrf2诱导剂——从十字花科蔬菜中发现的萝卜硫素（SFN）和用于治疗帕金森病的富马酸二甲酯（DMF）均能够穿过血脑屏障，并显著上调共济蛋白缺乏型运动神经元中的Nrf2及其靶基因。这种激活有助于通过还原型谷胱甘肽（GSH）的补充和减轻活性氧（ROS）相关的损伤来稳定FA中的氧化还原环境，从而最终抵消神经变性。基于这些发现，Reata Pharmaceuticals公司的研究人员开发出了Nrf2激动剂omaveloxolone，并很快得到了这种候选疗法的初步验证结果——在体外研究中，omaveloxolone可恢复FA患者成纤维细胞和多个FA小鼠神经元模型的线粒体功能。这一次，针对FA的新候选疗法的研究似乎开展得很顺利，一开始也确实如此……上市进程多次受阻，多方坚持终迎喜讯2017年，Reata公司公布了关于omaveloxolone的一项2期试验MOXIe的第一部分的积极数据，并确定了omaveloxolone的最佳剂量。两年后，Reata公司公布了这项临床试验第二部分的关键数据。这部分研究共有103名FA患者参与其中，研究人员使用一种由医生进行评估的神经学评定量表——共济失调神经系统评定量表（mFARS）来评估FA的疾病进展情况。该量表包括四个部分——说话和吞咽、上肢协调、下肢协调以及站立和行走，以测量患者的活动表现。研究结果显示，治疗48周后，接受omaveloxolone治疗患者的mFARS得分不论是与安慰剂组患者相比，还是与患者自身在研究开始前的水平相比均获得了显著的改善，达到了试验的主要终点。此外，与研究第一部分的结果相呼应，在具有弓形足的患者中，omaveloxolone在mFARS上产生的改善更大。基于这些结果，Reata公司向FDA递交了omaveloxolone的新药申请。▲接受omaveloxolone或安慰剂治疗患者mFARS得分的变化（图片来源：参考资料[5]）对于这个结果，Baird公司的一位生物技术高级研究分析师在一份研报中对omaveloxolone表示十分看好，并将Reata公司此次数据公布称为“重大惊喜”，甚至认为这款药物有望成为“重磅炸弹”。与此同时，另一家公司Stifel的金融分析师对这款药物的潜力持负面态度，因为Reata公司公布的数据缺乏药物相关严重不良反应和关键次要终点的结果。而且，在FA药物开发领域，几十年来还没有人能成功过——此前已有超过15项临床试验没能达到其主要终点。而在omaveloxolone公布2期试验的关键数据前几天，它也遇到了上市进程中的第一个挫折——艾伯维（AbbVie）放弃了对Reata包括omaveloxolone在内的Nrf2激动剂的投资。随后，又一个坏消息接踵而至。2020年11月，Reata公司表示该药的上市计划可能会推迟3个月，因为美国FDA认为他们提供的关键试验的补充数据还不足以支持该药获批，需要开展针对FA的新试验。为了提供更多支持性的数据以推进omaveloxolone上市，Reata公司开展了MOXIe的扩展研究。这项试验的结果发表由费城儿童医院的首席研究员David Lynch教授主导。幸运的是，扩展研究的结果很积极——接受omaveloxolone治疗的患者在三年后，与自然史研究中匹配的未治疗患者相比，其mFARS评分更低。2022年5月，Reata公司重新提交了该疗法的新药申请。然而，尽管补充了MOXIe扩展研究的积极数据，FDA依然认为omaveloxolone的功效有待商榷，并继续推迟了最终裁定的时间。数万FA患者是否能迎来首款疗法，一切都是未知数。监管机构的灵活变通促成“多赢”佳话在新药的获批中，FDA对药物安全性和疗效严格的审查制度保证了其批准的药物能为患者提供超过已知潜在风险的获益。通常而言，一款新药的获批需要提供两项临床试验的积极结果来证明其疗效和安全性结果是可重复的，但偶尔也会有一些例外的情况。如果针对的疾病非常罕见以致无法开展多项临床试验，且这些患者存在着巨大的未满足需求时，可以利用FDA的“最广泛的监管灵活性（broadest regulatory flexibility）”原则可以暂时取消某些要求，以加快药物的授权或许可程序。但需要注意的是，这并不意味着降低对待审查药物安全性和疗效的要求。提出申请的公司还是必须提交足够多的证据以展示申报上市的药物给患者带来的获益要远大于其潜在风险。目前，有许多新药已成功利用该原则获批上市，例如一款针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的新药Relyvrio在2022年获批，用于治疗阿尔茨海默病的疗法Leqembi也在2023年1月获得了加速批准。在上市后，该疗法如果能获得临床获益验证，才能转化为完全批准。近期，Leqembi获得了FDA委员会的全票支持，有望成为20年来获得FDA完全批准的首款阿尔茨海默病新疗法。这一次，面对omaveloxolone，FDA在再三的考量下最终做出了同样的选择。2023年3月1日，FDA批准了omaveloxolone的新药申请，首款可用于治疗FA的药物诞生了！后记在得知这一消息后，最开心的莫过于FA患者和为这款新药的上市付出了大量努力的参与者们。肌肉萎缩症协会（MDA）的全国副总裁，同时也是两例FA患者的父亲Tom Henry先生表示：“Omaveloxolone的获批带给了像我们这样的家庭希望，我们所爱的患有遗传性神经肌肉疾病的家人可以活得更久而不用遭受痛苦。许多人认为开发罕见遗传病的治疗方法是不可能的，但我们的家人和MDA自始至终没有动摇过，这些持续的努力才使今天成为了可能。”医、患、研多方的坚持，与在保证患者安全的基础上为患者尽可能争取最大获益的监管机构的努力，最终换来了首款FA疗法的诞生。让我们向这些人类健康的守护者表示最深切的敬意！大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Lynch DR, Chin MP, Delatycki MB, et al. Safety and Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich Ataxia (MOXIe Study). Ann Neurol. 2021;89(2):212-225. doi:10.1002/ana.25934[2] Surprising Wall Street, Reata unveils positive pivotal data on Friedreich’s ataxia drug. Retrieved March 1, 2023, from https://endpts.com/surprising-wall-street-reata-unveils-positive-pivotal-data-on-friedreichs-ataxia-drug/[3] Chakravarty A. Friedreich's ataxia--yesterday, today and tomorrow. Neurol India. 2003;51(2):176-182.[4] Reata Announces Positive Topline Results from the MOXIe Registrational Trial of Omaveloxolone in Patients with Friedreich’s Ataxia. Retrieved October 15, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/14/1929336/0/en/Reata-Announces-Positive-Topline-Results-from-the-MOXIe-Registrational-Trial-of-Omaveloxolone-in-Patients-with-Friedreich-s-Ataxia.html[5] Reata Management Call To Discuss Positive Topline Pivotal MOXIe Data, Retrieved October 15, 2019, from https://www.reatapharma.com/wp-content/uploads/2019/10/20191015_MOXIe_Part_2_Mgmt_Call.pdf[6] News briefing: FDA requests new trial for Reata's Friedreich's ataxia program; J&J's Tremfya picks up expanded label in Europe. Retrieved March 1, 2023, from https://endpts.com/news-briefing-fda-requests-new-trial-for-reatas-friedreichs-ataxia-program-jjs-tremfya-picks-up-expanded-label-in-europe/[7] Reata’s ‘regulatory concerns’ turn into three-month delay on FDA decision for Friedreich’s ataxia drug. Retrieved March 1, 2023, from https://endpts.com/reatas-regulatory-concerns-turn-into-three-month-delay-on-fda-decision-for-friedreichs-ataxia-drug/[8] Reata’s ‘regulatory concerns’ turn into three-month delay on FDA decision for Friedreich’s ataxia drug. Retrieved March 1, 2023, from https://endpts.com/reatas-regulatory-concerns-turn-into-three-month-delay-on-fda-decision-for-friedreichs-ataxia-drug/[9] Muscular Dystrophy Association Celebrates FDA Approval of Skyclarys, First Ever Treatment for Friedreich’s Ataxia from Reata Pharmaceuticals. Retrieved March 1, 2023, from https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/03/01/2617783/0/en/Muscular-Dystrophy-Association-Celebrates-FDA-Approval-of-Skyclarys-First-Ever-Treatment-for-Friedreich-s-Ataxia-from-Reata-Pharmaceuticals.html[10] Reata’s ‘toss up’ drug approval decision is in the unpredictable hands of FDA’s Billy Dunn. Retrieved March 1, 2023, from https://www.statnews.com/2023/02/17/reata-billy-dunn/[11] Petrillo S, Piermarini E, Pastore A, et al. Nrf2-Inducers Counteract Neurodegeneration in Frataxin-Silenced Motor Neurons: Disclosing New Therapeutic Targets for Friedreich's Ataxia. Int J Mol Sci. 2017;18(10):2173. Published 2017 Oct 18. doi:10.3390/ijms18102173[12] Itoh K, Wakabayashi N, Katoh Y, et al. Keap1 represses nuclear activation of antioxidant responsive elements by Nrf2 through binding to the amino-terminal Neh2 domain. Genes Dev. 1999;13(1):76-86. doi:10.1101/gad.13.1.76[13] Domestic policy tools: Minimize exposure to shocks Regulatory flexibility. Retrieved March 6, 2023, from https://www.oecd.org/trade/resilient-supply-chains/regulatory-flexibility/免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新