Phase I/II Study of NORTHERA (DROXIDOPA) for Dysautonomia in Pediatric Survivors of Menkes Disease: Double-blind Placebo-controlled Randomized Crossover Clinical Trial.

This clinical trial will evaluate the safety, tolerability, dosing, and efficacy of Northera (Droxidopa) in children with Menkes disease aged 7 to 17 years who survived the major neurodegenerative and neurocognitive effects of Menkes disease through early Copper Histidinate treatment. The investigator hypothesizes that Northera (Droxidopa) treatment in pediatric Menkes disease survivors with symptoms of dysautonomia (e.g., syncope, dizziness, orthostatic hypotension, abnormal sinoatrial conduction, and bowel or bladder dysfunction) from deficiency of the cuproenzyme, dopamine-beta-hydroxylase, will be safe and will correct or improve blood neurochemical levels, raise systolic blood pressure, and produce symptomatic improvement and a better quality of life. The investigator will test this hypothesis, in six to ten child or adolescent Menkes disease survivors through a placebo-controlled trial to evaluate adverse event rates and whether oral administration of Northera (Droxidopa) at doses established for individual subjects by careful dose titration improves plasma norepinephrine and dihydroxyphenylglycol (DHPG) levels, raises systolic blood pressure, and improves performance on tests of physical exertion. As an exploratory outcome measure, the study will validate the Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA) questionnaire for this population for two four-week periods of either active or placebo treatment.
Aim 1. Determine the safety of Droxidopa in Menkes disease pediatric survivors.
Aim 2. Determine the efficacy of Droxidopa in Menkes disease survivors. The investigator hypothesizes that low-dose Droxidopa treatment in classic Menkes disease survivors aged 7 to 17 will improve orthostatic hypotension and ameliorate other signs and symptoms of dysautonomia. This pilot study will employ an ascending dose paradigm in a double-blind placebo-controlled randomized crossover design to optimize statistical power and rigorously discern treatment effects on 1) tilt table tests of orthostatic hypotension, 2) systolic and diastolic blood pressure, 3) plasma neurochemical levels and 4) tests of physical exertion. The trial will also validate the Orthostatic Hypotension Symptom Assessment (OHSA) questionnaire for this population of children and adolescents. This study addresses an important unmet clinical need for subjects with a rare disease, Menkes disease.

开始日期2026-06-01

申办/合作机构

Columbia University

NCT06937307

/ Recruiting临床2期IIT

Droxidopa to Increase Mean Arterial Pressure in Decompensated Cirrhosis Patients With Acute Kidney Injury

This study tests whether a medication called droxidopa can help improve blood flow to the kidneys in people with liver cirrhosis who develop kidney problems while in the hospital. When someone with cirrhosis experiences kidney injury, having better blood pressure can help their kidneys recover. Droxidopa is an oral medication that may help raise blood pressure without requiring intensive care or invasive treatments. The study will compare droxidopa to a placebo (inactive pill) in 75 people hospitalized with cirrhosis and kidney injury. Participants will take either droxidopa or placebo pills for 28 days and be monitored for an additional 30 days. Researchers will measure changes in blood pressure and kidney function to determine if droxidopa is effective and safe for these patients. This research could identify a new treatment option for a serious complication of liver disease.

开始日期2025-05-27

申办/合作机构

Columbia University

NCT03446807

/ Withdrawn临床2期IIT

Safety and Efficacy of Droxidopa for Fatigue in Patients With Parkinsonism

The purpose of this study is to determine the efficacy of Droxidopa for the treatment of fatigue in patients with Parkinsonism by the Visual Analog Fatigue Scale (VAFS). This is a randomized, placebo-controlled, double-blind clinical trial for 3 months where half the subjects will receive placebo and the other half will receive Droxidopa. Following this will be a wash-out period of 7 days and then all subjects will receive Droxidopa for 3 months during the open-label phase.

开始日期2021-12-01

申办/合作机构

Loma Linda University

[+1]

100 项与屈昔多巴相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与屈昔多巴相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与屈昔多巴相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

507

项与屈昔多巴相关的文献（医药）

2026-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Impact of COVID‑19 infection on subsequent prescriptions of autonomic dysfunction pharmacotherapy: a nationwide propensity‑score‑matched Cohort study in Japan

Article

作者: Miyamori, Daisuke ; Ito, Masanori

BACKGROUND:

Autonomic dysfunction, including orthostatic hypotension and postural tachycardia syndrome, has emerged as a COVID-19 complication. This nationwide propensity score-matched cohort study investigated COVID-19's impact on subsequent prescriptions of autonomic dysfunction in Japan.

PATIENTS AND METHODS:

Using a claims database covering 16 million residents identified between 2020 and 2022, propensity-score matching (PSM) created comparable groups of COVID-19 patients and controls. PSM used age, sex, calendar month, comorbidities, and baseline medications, with nearest-neighbor 1:1 with replacement. The primary composite outcome was the first outpatient prescription of midodrine, fludrocortisone, amezinium methylsulfate, and droxidopa. Cox proportional hazards models yielded hazard ratios (HRs) with 95% confidence intervals (CIs). Effect modifications were examined by subgroups.

RESULTS:

Among 3,074,329 matched pairs, over a median follow-up of 8 months, 13011 composite outcome were observed, and COVID-19 infection was associated with a 36% relative increase in prescriptions (HR 1.36, 95%CI 1.32-1.41). The risk persisted beyond one year, with the strongest association observed for fludrocortisone (576 events, HR 1.71, 95%CI 1.44-2.02), although the frequency was the highest in midodrine prescription (7009 events, HR 1.28, 95%CI 1.22-1.34). Subgroup analysis revealed higher risks among older individuals, males, those with myocardial infarction, heart failure, and antihypertensive medications.

CONCLUSIONS:

COVID-19 infection is significantly associated with increased initiation of pharmacotherapy for autonomic dysfunction, with sustained risk beyond one year. These findings highlight the to manage autonomic dysfunction among COVID-19 survivors and informing clinical care and public health planning.

2026-05-01·JOURNAL OF MOLECULAR GRAPHICS & MODELLING

Evaluating the interactions of L-DOPA and droxidopa toward D 3 dopamine receptor through computational study: A comparison with dopamine

Article

作者: Baro, Bhabesh ; Sarkar, Biplab

The D₃ dopamine receptor (D₃R), a member of the G protein-coupled receptor family, plays a critical role in neurophysiological processes and has emerged as a potential target for treating neurological disorders such as Parkinson's disease. In this study, we employed computational approaches to investigate the molecular interactions of D₃R with dopamine and two key dopamine precursors: L-DOPA and droxidopa. Molecular docking was conducted to evaluate binding affinities and identify key receptor-ligand interactions, followed by molecular dynamics simulations to assess the stability and dynamic behavior of the complexes in a biological environment. MM-PBSA binding free energy calculations were used to further quantify the strength of ligand binding to D₃R.

2026-02-13·ACS Pharmacology & Translational Science

Influence of Lipid Composition on Nonspecific Interactions of Serotonin with Model Membranes

Article

作者: Lee, Sunghee ; Rabadi, Amani ; Gudyka, Jamie ; Perla, Wilber ; Silverberg, Shakinah ; Poust, Christopher ; Ceja Vega, Jasmin ; Agosti, Mackenna ; Said, Jessica ; Mitchell, Joseph ; Andersen, Elizabeth ; Mazzo, Giovanna ; Ceja, Jacqueline

Serotonin is a monoamine neurotransmitter, which plays an important role in the development and functioning of the central nervous system. Recent biophysical studies reveal that nonspecific interactions between serotonin and lipid membranes significantly alter lipid bilayer properties, impacting synaptic function and plasticity. To better understand these critical interactions and their broader implications for neural function and pharmacology, we investigated the interactions of serotonin (at concentrations ranging from 1 to 40 mM) with model membranes prepared as droplet interface bilayers, liposomes, and supported bilayers. These membrane systems comprised single, binary, and ternary lipid mixtures, including pure DOPC, DOPC/DOPS (10:1 mol ratio), and DOPC/Sphingomyelin/Cholesterol (1:1:0.2 mol ratio). Our analysis employing various experimental techniques shows that the interaction of serotonin with lipid membranes of diverse compositions has overall nonspecific effects in (1) influencing the barrier properties of the lipid membrane, as demonstrated by increased water permeability compared to the control; (2) modifying the phase transition behavior, evidenced by decrease in the main phase transition temperature and reduction of the transition enthalpy; (3) perturbing the conformational ordering of lipid membranes, as indicated by the increase in specific Raman intensity ratio; and (4) reducing bilayer tension with increasing serotonin concentrations. Overall, membrane modifications increase with rising serotonin concentrations, plateauing at higher levels. Sensitivity to serotonin varies by lipid composition in the order: DOPC/DOPS ≈ DOPC/Sphingomyelin/Cholesterol > DOPC. Our experimental findings reveal that serotonin significantly alters membrane properties, particularly affecting neuronal membrane composition and lipid rafts, which are critical for membrane protein organization and signaling. These findings suggest that serotonergic drugs and pathological fluctuations in serotonin may influence signaling not only through classical receptor-mediated pathways, but also by altering the lipid-protein landscape of the membrane, with potential implications for drug efficacy, off-target effects, and the development of therapies that target membrane composition in serotonin-related disorders.

项与屈昔多巴相关的新闻（医药）

2026-01-25

·雪球

Theravance Biopharma深度研究报告：呼吸与神经疾病领域的精研型生物科技公司

$TheravanceBiopharma(TBPH)$摘要TheravanceBiopharmaInc.(NASDAQ:TBPH)是一家战略高度聚焦、已实现商业化盈利的生物制药公司。公司构建了极具韧性的“双支柱”商业模式：支柱一是成熟呼吸产品YUPELRI®，作为美国市场首个且唯一的每日一次雾化LAMA，为公司提供稳定增长的现金流与利润，专利保护至2039年；支柱二是临近爆发的神经管线核心资产Ampreloxetine，其针对多系统萎缩（MSA）所致神经源性直立性低血压（nOH）的III期关键数据（CYPRESS研究）将于2026年第一季度揭晓，有望成为该领域重磅首创疗法。公司财务基础异常稳固：截至2025年Q3，持有现金及等价物约3.33亿美元，零负债，并于当季实现非GAAP盈亏平衡。近期还有高达1.75亿美元高概率里程碑付款即将触发。公司正处在一个明确的“现金流+催化剂”价值拐点，Ampreloxetine的成功与否将决定其能否从单一产品公司跃升为双领域并重的领先者。第一部分：公司战略与核心竞争力分析1.1“精研型”商业模式解析TheravanceBiopharma摒弃了大型药企的广泛布局模式，采用了典型的“精研型”策略：疾病领域聚焦：深度专注于呼吸系统与神经系统两大领域，积累了深厚的专业知识与研发经验。管理层及研发团队均在这些领域拥有数十年成功经验。“内部研发+外部合作”双轮驱动：核心资产如YUPELRI®和Ampreloxetine均为内部自主研发，确保了公司对核心知识产权和开发节奏的完全掌控。同时，在商业化（如与Viatris合作推广YUPELRI®）及部分资产货币化（如向RoyaltyPharma出售TRELEGYroyaltyinterest）上灵活借助外部力量，优化资本效率。从“科研概念”到“商业验证”的全周期能力：公司官网与资料中强调“DemonstratedSuccessinAdvancingIn-HouseDevelopedAssetsthroughApprovalandSuccessfulCommercialization”，证明了其具备从早期发现、临床开发到最终成功商业化的完整能力闭环。第二部分：核心产品线深度剖析2.1现金流支柱：YUPELRI®(revefenacin)–雾化COPD治疗的基石2.1.1产品定位与临床价值YUPELRI是一种长效毒蕈碱受体拮抗剂，对多种毒蕈碱受体亚型（M1至M5）具有相似的亲和力，可抑制肺部气道周围的M3受体，从而产生药理作用，引起支气管扩张。该药由TheravanceBiopharma和Mylan联合研发，最初于2018年11月在美国获准用于治疗成人慢性阻塞性肺病，是首款获得美国FDA批准的每日一次雾化型长效毒蕈碱受体拮抗剂。其临床价值在于解决了COPD治疗中的一个关键痛点：患者依从性与器械使用能力。目标患者画像：约28%的MedicareCOPD患者使用雾化器。YUPELRI®精准定位于那些因认知障碍、手部灵活性下降、吸气流速不足或手-呼吸协调困难而无法有效使用手持吸入器的患者。市场调研显示，约150万美国患者属于此列。差异化优势：每日一次的雾化治疗无需复杂操作，护理人员可协助，确保了给药的有效性。临床数据显示，其能提供持续24小时的支气管扩张作用，且安全性良好。2.1.2商业表现与增长动力YUPELRI®自2019年上市以来，净销售额持续增长，2025年Q3美国净销售额达7140万美元，同比增长15%。增长驱动力来自：1.医院市场渗透：作为关键起点，超过80%在医院使用YUPELRI®的患者在出院时获得处方。公司在医院市场份额已达21%。2.患者转换：大多数新患者来自从手持吸入器转换过来的患者，他们主要因灵活性和认知问题而转换。3.市场教育：在CHEST2025等学术会议上发布的新证据，进一步强化了其临床地位。2.1.3专利护城河与竞争格局公司为YUPELRI®构建了坚实的专利壁垒：化合物专利：2028年到期。晶型专利：2030-2031年到期。关键方法专利：将市场独占期保护至2039年。尽管面临仿制药挑战，但公司已与8家ANDA申报者中的7家达成和解，授权其最早在2039年4月进入市场。这实质上将YUPELRI®的商业独占期延长了超过8年，提供了罕见的长周期收入可见性。2.2价值增长引擎：Ampreloxetine–瞄准罕见神经疾病未满足需求2.2.1疾病基础：高负担的MSA与nOH多系统萎缩症（MSA）是一种快速进展、致命的神经退行性疾病。约80%的MSA患者受神经源性直立性低血压（nOH）困扰，导致站立时头晕、眩晕甚至晕厥，严重损害日常生活能力与生活质量。当前疗法（米多君、屈昔多巴）存在疗效不持久、有卧位高血压黑框警告、需每日多次服药等局限，存在巨大未满足需求。2.2.2药物机制与开发逻辑Ampreloxetine是一种高选择性、高亲和力的去甲肾上腺素再摄取抑制剂（NRI）（PDF第56页）。其开发基于精妙的病理生理学洞见：MSA患者的中枢自主神经元受损，但外周交感神经末梢相对保留。通过抑制去甲肾上腺素的再摄取，Ampreloxetine可增强外周交感神经信号，精准提升站立血压，而对卧位血压影响较小，从而避免了现有疗法的主要安全隐患。2.2.3临床开发路径与关键数据分析早期临床验证：在早期的REDWOOD研究（Study0170）中，针对MSA患者亚组的预设分析显示，Ampreloxetine在主要终点OHSA综合评分上产生了具有临床意义的1.6分改善（p<0.05）。同时，站立收缩压显著改善（提高约15.7mmHg），且未观察到卧位高血压恶化的信号。关键III期CYPRESS研究设计：这是一项针对纯MSA患者的随机撤药研究。设计上充分吸取了前期经验，优化了成功概率：人群精准：仅纳入MSA患者，确保同质性。终点明确：采用FDA认可的OHSA综合评分作为主要终点。设计灵敏：采用随机撤药设计，先进行开放标签治疗，对有效的患者进行随机化，能更灵敏地检测药物维持疗效的能力。监管路径：已获得FDA孤儿药认定，并与FDA就III期试验设计和注册路径达成一致，降低了监管不确定性。2.2.4市场潜力与商业化准备市场规模：公司通过详尽的索赔数据分析，估算美国约有4万名MSA患者受nOH困扰。这些患者集中于少数自体神经和运动障碍诊疗中心，便于高效商业化。定价潜力：参考近年罕见病慢性疗法年均治疗费用，Ampreloxetine有望定位于高端。支付方访谈显示，其对能解决nOH所致跌倒、住院等重大负担的创新疗法持开放态度。商业化策略：计划采用精简的、针对罕见病的“靶向”营销模式，聚焦约100-200个高诊疗量的核心医疗中心和专科医生，以极低的销售费用实现快速渗透。第三部分：财务现状与前景建模3.1历史财务表现深度解读公司已成功转型为盈利实体：收入增长：2025年Q3总收入1999万美元，主要来自Viatris合作。YUPELRI®销售增长是驱动力。费用控制：2025年Q3，剔除股权激励的研发和SG&A费用合计2187万美元，同比保持稳定，显示了严格的成本控制。盈利转折点：2025年Q3，按GAAP准则实现净利润362万美元（去年同期亏损1270万美元）；按非GAAP准则实现净利润226万美元（去年同期亏损290万美元）。这标志着公司跨过了关键的盈亏平衡门槛。3.2资产负债表与现金流分析强劲的现金状况：截至2025年Q3末，现金及等价物3.327亿美元，无任何债务。这为公司运营和潜在业务发展提供了至少数年的安全垫。高确定性未来现金流：1.近期里程碑：来自TRELEGY的1.5亿美元和YUPELRI®的2500万美元里程碑付款，在2025/2026年触发的可能性极高。2.持续经营现金流：来自YUPELRI®的35%美国利润分成，预计将持续增长并产生稳定现金流。3.3未来财务预测与情景分析基于公开信息，我们可以构建一个简化的财务前景框架：第四部分：风险因素与综合评估4.1主要风险量化分析1.Ampreloxetine临床失败风险（高风险）：III期临床试验本身具有不确定性。尽管设计优化，但若主要终点未达到统计学显著性，将导致该资产价值归零，是公司面临的最大风险。2.商业化执行风险（中等风险）：即使获批，Ampreloxetine在罕见病市场的定价、医保准入和医生采纳速度可能不及预期。公司需证明其精简团队能有效触达分散的专科医生。3.YUPELRI®竞争与专利风险（中低风险）：长期看，2039年后将面临仿制药冲击。短期看，需应对其他新型COPD疗法（如生物制剂、双靶点抑制剂）的竞争，但其在特定患者群体中的优势地位预计可维持。4.财务与运营风险（低风险）：当前现金充裕，但若Ampreloxetine开发费用超预期或YUPELRI®增长放缓，可能影响其实现持续盈利的时间表。5.合作方依赖风险（低风险）：YUPELRI®的美国利润依赖于与Viatris的合作关系，虽然协议稳固，但任何合作波动都可能影响收入。4.2投资亮点总结1.清晰的“现金流+催化剂”模型：稳健的YUPELRI®业务为高风险、高回报的Ampreloxetine提供了财务保障和时间窗口。2.临近的重磅催化剂：2026年Q1的III期数据读出是明确的股价催化事件，可能带来巨大的上行空间。3.强大的财务安全垫：巨额现金、零负债、临近的里程碑付款，极大降低了投资的下行风险。4.高壁垒的商业模式：在细分领域拥有专利保护的市场独占产品和基于独特生物学见解的潜在首创疗法。5.明确的管理层承诺：承诺将超额资本返还股东，体现了资本配置的股东友好导向。4.3结论与估值展望TheravanceBiopharma是一家战略清晰、财务健康、正处于关键拐点的特色生物科技公司。其投资逻辑的核心在于对Ampreloxetine成功概率的定价。短期（未来12个月）：股价将主要围绕Ampreloxetine的III期数据波动。积极的临床数据可能驱动市值向10-20亿美元区间迈进，而失败则可能导致市值回落至现金价值附近（约4-5亿美元）。中长期：若Ampreloxetine成功上市，公司将转型为拥有呼吸和神经两大稳定收入来源的盈利生物制药公司，具备独立发展或被高价收购的潜力。当前，投资者支付的价格部分反映了对Ampreloxetine的部分成功预期。对于能够承受生物科技投资固有高风险、并寻求不对称回报（下行有现金保护、上行空间巨大）的投资者而言，TheravanceBiopharma提供了一个极具吸引力的案例。建议投资者紧密跟踪CYPRESS试验的顶线数据发布，并关注YUPELRI®的季度销售趋势以判断基本盘的稳固性。

引进/卖出临床3期

2026-01-17

·利民港货

日本他替瑞林对MSA有效吗？多系统萎缩的药物治疗真相揭秘

他替瑞林对MSA有效吗？多系统萎缩的药物治疗真相揭秘一、什么是多系统萎缩（MSA）？多系统萎缩（Multiple System Atrophy, MSA）是一种罕见的、成人起病、进行性神经退行性疾病，病理特征为中枢神经系统多个区域（包括小脑、基底节、脑干及脊髓自主神经中枢）出现α-突触核蛋白异常聚集，导致神经元和少突胶质细胞广泛丢失。临床上，MSA分为两个主要亚型：MSA-C型：以小脑性共济失调为主（步态不稳、构音障碍、眼球震颤等）；MSA-P型：以帕金森综合征为主（运动迟缓、强直、姿势不稳，但对左旋多巴反应差）。此外，几乎所有患者均伴有自主神经功能障碍，如体位性低血压、尿失禁、便秘、勃起障碍等。疾病进展迅速，中位生存期仅6–10年。目前，MSA尚无治愈手段，亦无被全球监管机构批准的疾病修饰疗法。治疗核心是对症支持，而“他替瑞林是否有效”成为许多患者和家属关注的焦点。二、他替瑞林：作用机制与理论基础他替瑞林（Taltirelin）是一种口服有效的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，由日本田边三菱制药研发，2000年在日本获批用于脊髓小脑变性病（SCD），包括部分遗传性共济失调和MSA-C。其药理特点包括：能穿透血脑屏障，激活中枢TRH受体；增强多巴胺、乙酰胆碱等神经递质释放；具有神经保护、抗共济失调和促觉醒作用；内分泌副作用极小（对TSH刺激作用仅为TRH的1/6–1/11）。关键点：他替瑞林并非针对α-突触核蛋白病理本身，而是通过调节残余神经环路功能，改善运动协调与警觉性。三、他替瑞林对MSA真的有效吗？——证据等级分析✅ 1. 日本临床实践广泛使用（尤其MSA-C）在日本，他替瑞林被纳入国家医保，明确适用于“脊髓小脑变性”，而MSA-C被归入此范畴。多项回顾性研究（如2021年日本MSA登记研究）显示：约70%的MSA-C患者接受他替瑞林治疗，医生普遍认为其可稳定共济失调症状。⚠️ 2. 缺乏大规模随机对照试验（RCT）目前尚无符合FDA或EMA标准的III期RCT证实他替瑞林在MSA中的疗效。现有证据多来自小样本开放标签研究、病例系列或患者自评报告，证据等级为C级（专家共识或低质量观察性研究）。📊 3. 真实世界反馈：部分有效，个体差异大患者常报告：用药后步态稍稳、言语清晰度提升、疲劳感减轻；但效果通常温和且渐进，不会逆转病情；对MSA-P型（帕金森为主）基本无效；对晚期吞咽困难、严重自主神经衰竭者获益有限。结论：他替瑞林在MSA-C亚型中可能具有轻度至中度的症状改善作用，但不能改变疾病进程，亦非对所有患者有效。四、MSA整体药物治疗策略：不止他替瑞林由于MSA涉及多系统受累，需分症状管理：症状类别常用药物注意事项体位性低血压米多君（Midodrine）、氟氢可的松（Fludrocortisone）、屈昔多巴（Droxidopa）避免夜间高血压；缓慢起身帕金森样症状（MSA-P）左旋多巴（Levodopa）仅约30%患者短期部分响应，长期无效且易致异动泌尿功能障碍奥昔布宁（Oxybutynin）、间歇导尿抗胆碱能药慎用于认知障碍者REM睡眠行为障碍氯硝西泮（Clonazepam）、褪黑素老年人注意跌倒风险共济失调（MSA-C）他替瑞林（Taltirelin）主要用于日本及跨境用药，国内未上市 ❌ 应避免使用的药物：典型抗精神病药（如氟哌啶醇）、强效降压药、苯二氮䓬类镇静剂——可能加重运动障碍或低血压。五、他替瑞林的现实困境：未在中国上市尽管在日本已使用20余年，他替瑞林尚未在中国大陆获批，原因包括： MSA属于超罕见病，患者基数小，药企缺乏商业动力；缺乏符合中国NMPA要求的本地临床试验数据； TRH类似物机制复杂，审批路径不明确。全球多个研究团队正探索MSA的新型疗法，包括：α-突触核蛋白靶向免疫疗法（如PRX002、Lu AF82422）；神经营养因子（BDNF、GDNF）递送；干细胞治疗（仍处早期阶段）；基因沉默技术（针对特定亚型）。但这些均处于I/II期临床试验阶段，距离临床应用尚远。结语：理性看待他替瑞林，科学管理MSA 他替瑞林不是“神药”，但在MSA-C患者中可能带来一定程度的功能维持或轻度改善，尤其在疾病中期、尚保留一定运动能力时使用价值更高。它代表了当前对症治疗中最接近“针对性”的选择之一。对于MSA患者家庭而言，真正的“治疗真相”是：没有奇迹药物，但有科学管理；无法阻止退化，却可延缓失能；虽无治愈之法，仍有尊严之路。在神经科医生指导下，结合药物、康复、营养与心理支持，才是应对MSA最现实也最有希望的策略。参考文献： Gilman S, et al. Second consensus statement on the diagnosis of multiple system atrophy. Neurology. 2008. Japanese MSA Registry Study. Treatment patterns in MSA: real-world data from 2021. Nakamura T, et al. Taltirelin hydrate improves cerebellar ataxia in spinocerebellar degeneration. J Neurol Sci. 2000. 国家卫健委《罕见病诊疗指南（2023年版）》 ClinicalTrials.gov: Ongoing trials in MSA (as of Jan 2026) 声明：本文内容基于当前医学证据整理，不构成个体化诊疗建议。用药请务必在专业医师指导下进行。

临床3期临床结果

2025-12-29

·BoneWrights & Nephews

疼痛&电生理一周文献回顾（2025.12.30）

如果没有对研究结果进行彻底的分析和讨论，对未来病患的治疗也没有产生积极影响，那单纯的文献积累也没有任何意义。 ————Nikolaus L Renner《AO创伤骨科治疗关键点——从失败中学习》 📅 每周推送日程表周一｜椎间盘 · 脊柱侧弯 · Piezo · Spp1 周二｜疼痛 · 电生理 · 脊髓电刺激 · 肠道菌群周三｜脊髓损伤 · 脂代谢周四｜骨坏死 · 骨缺损修复 · 骨质疏松周五｜关节炎 · 软骨退变周六｜生物医学工程（超声 · 3D打印）周日｜Journal Club · 读刊笔记本文由AI生成，请务必自主阅读信源进行理性判断。 spinal cord stimulationRevision of an Eight-lead Boston Scientific® Spinal Cord Stimulator With Epidural Migration: A Case Report. • 中文标题：波士顿科学®八导联脊髓刺激器硬膜外移位修复：病例报告 • 作者：Nwadi Igwe, Anna Green, …, Thelma Wright • 期刊名称：Cureus • 影响因子：1.5 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文属于疼痛管理与神经调控领域，报告了一例60多岁男性患者在植入八导联脊髓刺激器（SCS）后发生电极硬膜外迁移的复杂病例。患者最初经历成功试用和永久植入，但术后影像显示电极从T10-T12移位至T12-L1，首次修复后仍出现进一步迁移并引发腹痛，最终需神经外科干预进行桨状电极植入。文章亮点在于详细描述了电极复位手术的技术细节，包括瘢痕组织清除、透视引导下重新定位及自锚定机制固定。关键结论指出，尽管当前固定技术有一定效果，但电极迁移仍是影响SCS疗效的主要并发症，强调了精细手术操作、严密术后监测的重要性，并呼吁改进电极设计以增强长期稳定性。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.7759/cureus.97316 🧠 🔍 🛠️Case Report: Rare case of anterior cruciate ligament reconstruction in a 26-year-old female paraplegic patient: technical considerations and rehabilitation outcomes. • 中文标题：病例报告：26岁女性截瘫患者前交叉韧带重建罕见病例：技术考量及康复结果 • 作者：Abdullah Raizah • 期刊名称：Front Surg • 影响因子：1.8 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文属于骨科与康复医学领域，报道了一例罕见的26岁女性弛缓性截瘫患者在多发性创伤后发生前交叉韧带（ACL）完全断裂并接受ACL重建手术的病例。该患者因膝关节不稳影响康复进程，在MRI确诊后接受了关节镜下ACL重建术，采用同侧腘绳肌腱与对侧半腱肌腱联合移植物，并通过前内侧入路进行股骨悬吊固定和胫骨可吸收螺钉固定。术后配合包含神经肌肉电刺激的个性化康复方案，股四头肌力量由MRC 2级提升至4级，步态功能明显改善。研究表明，对于部分恢复活动能力的截瘫患者，若机械性膝关节不稳定阻碍功能进展，ACL重建是一种可行的治疗选择，强调个体化手术设计与康复策略的重要性。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.3389/fsurg.2025.1620241 🦵 💪 🧠Factors in Surgical Placement and System Design to Reduce Pocket Awareness and Optimize the User Experience of Spinal Cord Stimulators - A Comprehensive Review. • 中文标题：手术植入位置和系统设计中影响脊髓刺激器植入感和用户体验的因素——一项综合综述 • 作者：Brandon Gish, Zayd Al-Asadi, …, Timothy Deer • 期刊名称：J Pain Res • 影响因子：2.5 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文综述了脊髓刺激（SCS）技术的最新进展，重点探讨了手术植入位置和系统设计如何影响患者的‘植入物感知’（pocket awareness）及整体用户体验。文章指出，尽管疼痛缓解是主要目标，但减少患者对植入设备的感知、提升舒适度同样重要。涉及医生操作、患者个体差异以及制造商设计等多方面因素均可影响这一感知。通过优化电池设计以缩小设备体积，并结合临床实践指南，可提高患者满意度。文章还概述了当前主流SCS系统的特性，并呼吁临床更多关注患者与设备之间的互动体验。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.2147/JPR.S551513 🔋 🧩 👥Repetitive transcranial magnetic stimulation promotes motor function recovery in mice after spinal cord injury through preserving mitochondrial integrity • 中文标题：重复经颅磁刺激通过维持线粒体完整性促进小鼠脊髓损伤后运动功能的恢复 • 作者：Xinlong Wang, Gaiqin Pei, …, Wenjun Qian • 期刊名称：Neuro Endocrinol Lett • 影响因子：0.6 • 期刊分区：2区 • 论文总结：该研究探讨了重复经颅磁刺激（rTMS）在脊髓损伤（SCI）后对线粒体结构完整性的影响及其在运动功能恢复中的作用。研究使用雌性C57BL/6J小鼠，分为正常组、SCI组、假rTMS组和rTMS组。结果显示，接受rTMS治疗的小鼠表现出显著改善的后肢运动功能（BMS评分提高），线粒体超微结构完整性更好，并且线粒体外膜蛋白TOM20的表达水平显著升高。研究表明，rTMS通过保护线粒体结构完整性，促进SCI后运动功能的恢复，揭示了其潜在的神经修复机制。 • DOI链接：http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/41420881 ⚡ 🧫 🐭Optimizing Restless Legs Syndrome Care: Integrating Rehabilitation into Multimodal Management. • 中文标题：优化不宁腿综合征的治疗：将康复治疗融入多模式管理 • 作者：Umer Younas, Muhammad Khalil, Hafsa Qadir, Farooq Rathore • 期刊名称：J Pak Med Assoc • 影响因子：0.8 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文综述了不宁腿综合征（RLS）的多模式管理策略，涵盖其流行病学、病理生理机制及诊断标准。RLS是一种常见但常被漏诊的神经系统疾病，主要与遗传因素、脑内铁缺乏和多巴胺能系统功能障碍有关。诊断依据国际不宁腿综合征研究组（IRLSSG）2012年共识标准。文章重点介绍了非药物治疗在RLS管理中的重要作用，包括生活方式调整、有氧训练、阻力训练、柔韧性练习、物理疗法（如气动加压、振动疗法）以及身心干预（如瑜伽、认知行为疗法、针灸等）。同时，也总结了药物治疗选项，如加巴喷丁类药物、多巴胺激动剂、阿片类药物和铁剂补充。此外，文中提及一些尚处于实验阶段的新型疗法，如经颅磁刺激、脊髓刺激和深部脑刺激等。整体强调康复治疗应作为多学科综合管理的重要组成部分。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.47391/JPMA.25-97 🧘♂️ 💤 ⚖️The effects of electrical stimulation on neurons and glia of the central nervous system. • 中文标题：电刺激对中枢神经系统神经元和胶质细胞的影响 • 作者：Jack Devlin, Ryan Gilbert • 期刊名称：J Neural Eng • 影响因子：3.8 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文综述了直流（DC）和交流（AC）电刺激对中枢神经系统（CNS）中神经元和胶质细胞的影响及其作为神经治疗手段的潜力。研究表明，DC刺激可促进轴突向阴极生长，而AC刺激则支持双向轴突延伸，且刺激强度和持续时间显著影响神经突生长。电刺激还能调节星形胶质细胞和小胶质细胞的炎症反应，促使其转向有利于再生的抗炎表型（A2/M2状态）。此外，电刺激可促进少突胶质细胞前体细胞（OPCs）分化为成熟少突胶质细胞，增强髓鞘形成。联合干细胞治疗、药物递送或电活性生物材料时，电刺激的疗效进一步提升。临床研究显示，短时单次电刺激可带来长期功能改善，已在脊髓损伤、帕金森病和中风患者中初步实现步态、手部震颤和语言功能的恢复。该研究强调，深入理解电刺激对神经细胞的调控机制对优化其临床应用至关重要。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1088/1741-2552/ae2f9c ⚡ 🧠 🧲Sudden onset Brown-Sequard-like symptoms due to fibrotic scar tissue formation around spinal cord stimulator electrode with associated spinal cord compression. • 中文标题：脊髓刺激器电极周围纤维化瘢痕组织形成并伴有脊髓压迫，导致突发性布朗-塞卡综合征样症状。 • 作者：Rylie Wackerly, Victor Castano, Vincent Wang • 期刊名称：Surg Neurol Int • 影响因子：1.9 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文报告了一例罕见的迟发性神经系统并发症：一名48岁女性在脊髓刺激器（SCS）植入17年后突然出现类似布朗-塞卡综合征的症状，包括左侧为主的截瘫、T10感觉平面丧失和大便失禁。影像学检查显示T8-T10水平存在硬膜外纤维化瘢痕组织，导致脊髓受压及T2加权像高信号改变。经T8-T10椎板切除术切除瘢痕组织后，患者运动功能改善，但仍有部分感觉障碍。术后MRI证实脊髓压迫解除，但脊髓内仍残留轻微信号异常。该病例表明，即使在SCS植入多年后，也可能因瘢痕形成引发严重脊髓压迫，临床医生应警惕此类迟发性并发症。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.25259/SNI_1077_2025 ⚠️ 🧵 🧠Spinal Cord Stimulation in Schwannomatosis: A Case Report. • 中文标题：脊髓刺激治疗神经鞘瘤病：病例报告 • 作者：Caleb Graham, Ivan Chew, Justin Jackson • 期刊名称：A A Pract • 影响因子：0.6 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文属于疼痛医学与神经调控领域，报道了一例48岁神经鞘瘤病患者因慢性下肢神经性疼痛对多种常规治疗（手术切除、介入操作和药物管理）无效后，接受脊髓刺激（SCS）治疗的病例。经过成功的经皮试验后，患者接受了永久性SCS植入，实现了近乎完全且持续的疼痛缓解。该案例表明，脊髓刺激等先进介入疗法可能在目前公认的适应症之外具有更广泛的应用潜力，为难治性神经性疼痛患者的治疗提供了新的思路和创新方向。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1213/XAA.0000000000002121 🩺 🌟 🧬Update on the Treatment of Autonomic Disorders. • 中文标题：自主神经功能障碍治疗进展 • 作者：Abdulmunaim Eid, Gabriel Vázquez-Vélez, …, Daniel Di Luca • 期刊名称：Curr Treat Options Neurol • 影响因子：1.8 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文综述了自主神经功能障碍的现有及新兴治疗方法，涵盖非药物、药物和神经调控策略。自主神经功能障碍可由多种中枢和周围神经系统疾病引起，表现为体位性低血压、尿路功能障碍、性功能障碍、便秘和胃轻瘫等症状。尽管目前尚无针对主要病因的疾病修饰疗法，但已有多种对症治疗手段。近年来，新型药物如屈昔多巴（用于体位性低血压）、β-3肾上腺素能激动剂（用于痉挛性膀胱）以及普芦卡必利、依洛比西巴和利那洛肽（用于便秘）显示出更优疗效或耐受性。此外，神经调控设备如脊髓刺激器、骶神经刺激器和胃电刺激器等在临床试验中展现出潜力，但多数仍处于实验阶段。文章提出了一种整合三种治疗方式的分步临床管理方案。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1007/s11940-025-00830-0 🫀 🔄 🧠Real-World Spinal Cord Stimulation Utilization and Implant Status: An Analysis of a Novel, Real-Time, Remote Monitoring Database. • 中文标题：真实世界中脊髓刺激的使用情况和植入状态：一项基于新型实时远程监测数据库的分析 • 作者：Jason Pope, Robert Levy, …, Peter Staats • 期刊名称：Neuromodulation • 影响因子：3.5 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文属于神经调控与疼痛管理领域，利用一种新型的实时远程监测数据库，对前500例美国患者植入脊髓刺激器（SCS）后的实际使用情况和植入状态进行了回顾性分析。研究亮点在于首次通过自动化远程监控技术获取每日客观设备使用数据，克服了传统临床随访方法在数据完整性和连续性上的局限。关键结论显示，在中位植入时间364天后，95.1%的患者仍保留植入物，96.8%积极使用SCS治疗，仅有4.9%被取出，且取出主因是手术并发症。此外，研究提出了“虚拟取出”概念（占0.9%），即因长期不使用而被视为功能上停止使用的病例，这为评估真实世界疗效提供了更全面的视角。结果表明远程监测可提升长期数据完整性，并支持将其作为SCS术后管理的新标准。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1016/j.neurom.2025.11.004 📡 📊 🕒Biofeedback Using Virtual Reality and Yoga Pranayama Modulates Blood Pressure and Heart Rate Variability in People with and without Cervical Spinal Cord Injuries. • 中文标题：利用虚拟现实和瑜伽呼吸法进行生物反馈可以调节颈椎脊髓损伤患者和非损伤患者的血压和心率变异性。 • 作者：Rachel Torres, Camilo Castillo, Daniela Terson de Paleville • 期刊名称：Int J Yoga Therap • 影响因子：1.1 • 期刊分区：无 • 论文总结：本研究开发并验证了一种结合虚拟现实、瑜伽呼吸法（kapalabhati和brahmari pranayama）、自体训练和内感受觉察的生物反馈方案，旨在帮助颈椎脊髓损伤患者及健康人群快速调节血压，避免药物副作用。研究共纳入13名脊髓损伤患者和7名健康对照，经过为期一个月、共8次、每次1小时的训练，结果显示该方案能有效调节平均动脉压（目标为放松时降低至少5 mmHg，刺激时升高至少5 mmHg）以及心率变异性。此外，研究还评估了训练前后受试者对直立倾斜试验、瓦尔萨尔瓦动作和节律性深呼吸的血流动力学反应，并通过问卷调查评估了生活质量和内感受能力。结果表明，该非药物干预手段在改善心血管自主调节功能方面具有显著潜力，适用于慢性颈髓损伤患者和普通人群。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.17761/2025-D-24-00080 🧘 🎮 ❤️Gallic acid alleviates visceral hyperalgesia following maternal separation in mice by inhibiting EphrinB2/EphB2 signaling mediated activation of neurons and glial cells. • 中文标题：没食子酸通过抑制EphrinB2/EphB2信号通路介导的神经元和胶质细胞活化，减轻小鼠母子分离后的内脏痛觉过敏。 • 作者：Shu-Fen Guo, Yu Wang, …, Jia-Ping Ruan • 期刊名称：Front Immunol • 影响因子：5.9 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本研究聚焦于早期生活应激（ELS）引发的内脏痛觉过敏及其潜在治疗策略。研究发现，脊髓中的EphrinB2/EphB2信号通路在母子分离（MS）诱导的小鼠内脏痛觉过敏中起关键作用，该通路通过激活神经元和胶质细胞并上调NMDAR受体促进疼痛感知。天然化合物没食子酸（GA）可稳定结合EphrinB2-EphB2复合物，抑制该信号通路的激活，从而显著缓解疼痛行为和神经炎症反应。研究表明，GA具有通过调控神经-胶质信号治疗功能性胃肠疾病的潜力，为开发新型镇痛药物提供了理论依据。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.3389/fimmu.2025.1698744 🍃 🧬 🐭Spinal cord injury neuropathic painCold Hyperaesthesia and Chronic Pain After Paediatric-Onset Spinal Cord Injury: An Exploratory Cross-Sectional Study. • 中文标题：儿童期脊髓损伤后冷觉过敏和慢性疼痛：一项探索性横断面研究 • 作者：Marta Ríos-León, Beatriz Huidobro-Labarga, …, Julian Taylor • 期刊名称：Pain Med • 影响因子：2.9 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本研究旨在描述儿童期起病脊髓损伤（SCI）患者中伤害性疼痛和神经性混合疼痛（NP）亚型的感觉特征。研究采用标准化床旁感觉测试（BST）和定量感觉测试（QST），发现动态QST检测到SCI平面以上持续性冷觉强度升高，提示可能存在神经病理性疼痛机制；而标准化QST显示损伤平面及以下冷痛阈值升高，符合伤害性疼痛特征。此外，SCI病程与冷觉异常强度相关，且损伤平面与远端感觉变化存在关联，表明儿童SCI后整个神经轴可能均受累。该结果强调了进一步研究冷觉过敏在慢性疼痛分型中的作用，未来更大样本的研究有助于改善儿童SCI相关疼痛的预后。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1093/pm/pnaf174 ❄️ 🧒 🧠An orally bioavailable MrgprX1-positive allosteric modulator alleviates certain neuropathic pain-related behaviors in humanized mice. • 中文标题：一种口服生物利用度高的MrgprX1阳性变构调节剂可缓解人源化小鼠的某些神经性疼痛相关行为。 • 作者：Ankit Uniyal, Niyada Hin, …, Yun Guan • 期刊名称：Sci Transl Med • 影响因子：14.6 • 期刊分区：2区 • 论文总结：该研究聚焦于开发一种非阿片类镇痛疗法，靶向人Mas相关G蛋白偶联受体X1（MrgprX1），该受体在初级伤害性感觉神经元中特异性表达。研究人员开发了一种口服生物利用度高、代谢稳定且安全性良好的MrgprX1正向变构调节剂BCFTP。实验证明，BCFTP能剂量依赖性地缓解人源化小鼠在神经损伤后的热痛觉过敏和自发性疼痛行为，其作用机制依赖于MrgprX1，并通过增强内源性配体BAM8-22介导的脊髓C纤维突触传递抑制来实现。值得注意的是，BCFTP未引起耐受性、瘙痒、镇静或奖赏效应等副作用，并能与吗啡产生协同镇痛作用。研究结果表明，靶向MrgprX1的PAM有望成为治疗神经性疼痛的安全有效的新策略。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1126/scitranslmed.adw9446 💊 🧬 🧠Caudal Granular Insular Cortex to Somatosensory Cortex I: A critical pathway for the transition of acute to chronic pain. • 中文标题：尾侧颗粒状岛叶皮层至体感皮层 I：急性疼痛向慢性疼痛转变的关键通路 • 作者：Jayson Ball, Maggie Finch, …, Linda Watkins • 期刊名称：J Neurosci • 影响因子：4.4 • 期刊分区：2区 • 论文总结：该研究聚焦于神经性疼痛中急性向慢性转变的关键机制，发现尾侧颗粒状岛叶皮层（CGIC）到初级体感皮层（SI）的神经通路在疼痛慢性化过程中起关键作用。通过化学遗传学手段调控CGIC及其向SI的投射，研究人员证实该通路的活动不仅对维持神经性疼痛至关重要，且其长期抑制可持久逆转疼痛症状。此外，在健康大鼠中激活该通路足以诱发痛觉过敏，并增强脊髓背角等疼痛相关脑区的神经活动。结合已有研究，结果表明CGIC通过调节SI对伤害性信号的门控功能，推动慢性疼痛的形成。这一发现为治疗慢性疼痛提供了新的潜在靶点。 • DOI链接：https://doi.org/10.1523/JNEUROSCI.1306-25.2025 🔗 🔁 🧠Pain AND (Electroencephalography OR "Spinal cord electrodes")Quantitative assessment of signal quality and usability of EEG and EMG recordings with PEDOT:PSS-coated microneedle electrodes. • 中文标题：利用PEDOT:PSS涂层微针电极对脑电图和肌电图记录的信号质量和可用性进行定量评估 • 作者：Tomoya Yamaguchi, Yuta Kurashina, …, Hikaru Yokoyama • 期刊名称：Front Neurosci • 影响因子：3.2 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文研究了涂覆PEDOT:PSS的微针（MN）电极在脑电图（EEG）和肌电图（EMG）信号采集中的性能。研究表明，与传统湿电极和干电极相比，该新型电极在无需导电凝胶的情况下，显著提升了EMG信噪比，并实现了与湿电极相当的EEG信号质量。尽管在有毛发区域使用时需要额外时间分开发丝，但其清理更便捷且佩戴疼痛感与干电极相当。该技术在保证高质量信号的同时提升了使用便利性，在临床和实际应用中具有广阔前景。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.3389/fnins.2025.1706501 🧠 🔌 📈Effects of Subanesthetic Esketamine on Postoperative Sleep Quality Through EEG Analysis in Breast Cancer Patients: A Randomized Clinical Trial. • 中文标题：亚麻醉剂量艾司氯胺酮对乳腺癌患者术后睡眠质量的影响：一项随机临床试验（通过脑电图分析） • 作者：Yuening Zhan, Yanmei Zhang, …, Lingfei Wang • 期刊名称：Drug Des Devel Ther • 影响因子：5.1 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本研究属于麻醉学与肿瘤康复交叉领域，重点探讨亚麻醉剂量艾司氯胺酮对乳腺癌手术患者术后睡眠质量的改善作用。研究采用随机双盲对照设计，发现使用艾司氯胺酮可显著降低术后睡眠障碍（POSD）的发生率，并在术后24小时和72小时均显著改善匹兹堡睡眠质量指数（PSQI）评分。亮点在于结合术中脑电图（EEG）监测，揭示艾司氯胺酮可增强γ波段相对功率谱密度，且该神经电生理变化独立于其他因素与POSD风险降低相关，提示其促进睡眠的潜在机制可能涉及对皮层振荡的调节。该结果为术后睡眠干预提供了新的药理策略和神经机制依据。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.2147/DDDT.S567980 💤 🧠 💉"gut microbiota" AND painCould the estrobolome have a role in endometriosis pathogenesis and infertility? A systematic review. • 中文标题：雌激素组是否可能在子宫内膜异位症的发病机制和不孕症中发挥作用？一项系统性综述 • 作者：Stefania Saponara, Francesco Scicchitano, …, Stefano Angioni • 期刊名称：BMC Womens Health • 影响因子：2.7 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文是一篇系统性综述，探讨了肠道菌群中的雌激素代谢组（estrobolome）在子宫内膜异位症发病机制及不孕症中的潜在作用。研究发现，肠道菌群失调以及β-葡萄糖醛酸酶活性的升高可能导致雌激素代谢异常，从而促进局部和全身的雌激素刺激，加剧病灶进展。同时，这些微生物变化与炎症因子水平升高和免疫细胞持续激活相关，共同参与疾病的病理生理过程。文章强调，调节肠道菌群或雌激素代谢可能成为改善子宫内膜异位症和不孕症患者临床结局的新策略。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1186/s12905-025-04195-z 🌸 🦠 🧫Beyond the joints: mechanistic insights and multidisciplinary strategies for spondyloarthritis-associated uveitis. • 中文标题：超越关节：强直性脊柱炎相关性葡萄膜炎的机制见解和多学科策略 • 作者：Shuyue Pan, Ling Xiang, …, Rui-Juan Cheng • 期刊名称：Front Immunol • 影响因子：5.9 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本文综述了强直性脊柱炎（SpA）相关性急性前葡萄膜炎（AAU）的发病机制及诊疗进展。AAU是SpA最常见的关节外表现，表现为单侧急性眼部炎症，症状包括眼红、疼痛、畏光和视力模糊。其发病机制涉及遗传因素、肠道菌群失调和免疫系统异常。目前糖皮质激素仍是主要治疗手段，但非甾体抗炎药、改善病情抗风湿药及生物制剂也显示出良好疗效，尤其是生物制剂因其安全性和有效性受到广泛关注。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.3389/fimmu.2025.1715107 👁️ 🦠 🧬Gut Microbiota Alterations in Endometriosis: An Observational Study in a Spanish Female Cohort. • 中文标题：子宫内膜异位症患者肠道菌群改变：一项西班牙女性队列观察性研究 • 作者：Antonio Martínez-Lara, Alejandro De Tena-Sanz, …, José Almansa • 期刊名称：Biol Reprod • 影响因子：3.1 • 期刊分区：2区 • 论文总结：本研究通过16S rRNA基因测序分析了西班牙女性队列中子宫内膜异位症（EM）患者与健康对照组的肠道菌群差异。研究发现，在科、属和种水平上有18个分类单元显著不同，EM患者在科和属水平上表现出略高的多样性，可能反映少数物种在炎症和雌激素信号通路相关类群中的优势。此外，部分肠道菌群与患者的疼痛和不孕症状存在显著相关性。研究支持肠道微生物组（特别是estrobolome）在子宫内膜异位症中的潜在作用，提示这些差异菌群可作为诊断、监测和个体化治疗的生物标志物及靶点。 • DOI链接：http://dx.doi.org/10.1093/biolre/ioaf272 🧫 🔍 🌿 🩺 BoneWrights & Nephews：为了分享而建立的公众号这里不仅有日更的主题文献周报，还有定期更新的临床知识、习题分析与经验分享，以及来自骨科、康复科医生的生活日常与思考。 🌟 欢迎关注、留言与分享让更多同行加入我们的学习与交流。

100 项与屈昔多巴相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01277	屈昔多巴	C01CA27	DB06262

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
糖尿病性神经病变	美国	Lundbeck NA Ltd.	2014-02-18
头晕	美国	Lundbeck NA Ltd.	2014-02-18
多巴胺β-羟化酶缺乏症	美国	Lundbeck NA Ltd.	2014-02-18
直立性低血压	日本	Sumitomo Pharma Co., Ltd.	2000-07-03
家族性淀粉样神经病	日本	Sumitomo Pharma Co., Ltd.	1989-01-17
帕金森病	日本	Sumitomo Pharma Co., Ltd.	1989-01-17
Shy-Drager综合征	日本	Sumitomo Pharma Co., Ltd.	1989-01-17

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
体位性高血压	临床3期	美国	Chelsea Therapeutics, Inc.	2013-11-01
直立性低血压症状	临床3期	美国	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
直立性低血压症状	临床3期	澳大利亚	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
直立性低血压症状	临床3期	加拿大	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
直立性低血压症状	临床3期	新西兰	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
多系统萎缩	临床3期	美国	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
多系统萎缩	临床3期	澳大利亚	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
多系统萎缩	临床3期	加拿大	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
多系统萎缩	临床3期	新西兰	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01
神经源性直立性低血压	临床3期	美国	Chelsea Therapeutics, Inc.	2008-01-01

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03602014 (CTgov)	临床4期	脊髓损伤 \| 直立性低血压	22	Northera	鹽觸遞遞窪鹹夢夢蓋構 = 醖憲憲觸選艱廠簾憲膚製鹽簾積鑰膚廠糧憲壓 (膚壓夢憲醖觸廠積簾襯, 繭淵艱簾顧夢鑰範觸餘 ~ 夢築齋廠艱壓積壓顧夢) 更多	-	2025-03-07
NCT00983814 (ADD201, CTgov)	临床2期	注意缺陷障碍伴多动	20	Carbidopa+Droxidopa (Droxidopa+Carbidopa: Double-Blind)	顧鹹憲淵繭鬱顧鹹壓蓋(鑰夢窪膚膚觸憲襯壓廠) = 餘鹹憲製壓範鬱鹹壓觸觸窪鏇鹽繭壓淵範網鹹 (構獵衊壓糧顧憲簾鹹顧, 10.4) 更多	-	2024-04-18
				placebo+carbidopa+droxidopa (Placebo: Double-Blind)	顧鹹憲淵繭鬱顧鹹壓蓋(鑰夢窪膚膚觸憲襯壓廠) = 壓醖鹹夢窪膚製窪遞糧觸窪鏇鹽繭壓淵範網鹹 (構獵衊壓糧顧憲簾鹹顧, 4.1) 更多
NCT02586623 (RESTORE, CTgov)	临床4期	体位性高血压 \| 神经源性直立性低血压	453	Droxidopa (Double-Blind Droxidopa)	壓糧餘繭範窪構簾獵觸 = 糧壓衊餘網繭艱艱築憲簾網襯餘觸積壓憲餘窪 (壓顧築製窪範獵築積鑰, 憲鬱獵網觸構蓋鑰壓蓋 ~ 選簾鏇憲構製襯願蓋範) 更多	-	2023-08-23
				placebo+droxidopa (Double-Blind Placebo)	壓糧餘繭範窪構簾獵觸 = 顧觸廠窪衊鏇醖齋鏇網簾網襯餘觸積壓憲餘窪 (壓顧築製窪範獵築積鑰, 鏇憲蓋膚鬱糧觸繭淵繭 ~ 膚鏇齋夢鹽願窪鬱襯壓) 更多
NCT04510922 (CTgov)	临床4期	直立性低血压 \| 帕金森病	9	Droxidopa 100 MG [Northera]	糧觸壓蓋鑰膚淵艱淵選(蓋膚簾淵繭鑰蓋糧觸構) = 願壓衊壓構簾築選顧鏇襯夢艱鏇齋繭繭衊齋糧 (醖觸顧艱衊觸積蓋構艱, 1.9) 更多	-	2022-09-26
NCT00581477 (CTgov)	临床2/3期	多巴胺β-羟化酶缺乏症 \| 直立性低血压	8	Droxidopa (Droxidopa 25 mg)	廠簾醖鑰製遞範簾築鬱(夢淵憲壓鬱艱鹽衊餘蓋) = 網廠衊壓範餘範衊艱憲膚淵夢鹽醖網選醖衊夢 (網選夢積觸製鹽衊餘積, 簾製繭範廠鬱構鏇窪簾 ~ 鹹餘蓋膚憲鏇製選獵淵) 更多	-	2022-03-02
				Droxidopa (Droxidopa 50 mg)	廠簾醖鑰製遞範簾築鬱(夢淵憲壓鬱艱鹽衊餘蓋) = 蓋餘繭獵醖壓繭鹽廠餘膚淵夢鹽醖網選醖衊夢 (網選夢積觸製鹽衊餘積, 齋蓋願築淵衊簾艱鏇淵 ~ 膚鬱遞範鹽蓋艱鏇構夢) 更多
NCT02586623 (Pubmed \| Neurol Ther)	临床4期	神经源性直立性低血压	114	Droxidopa	鬱齋顧壓願製鏇築壓願(廠觸鹹觸鬱襯願簾願窪) = 9% 廠鏇窪夢齋顧齋醖選觸 (簾鹹願遞觸鑰夢艱襯構 ) 更多	积极	2022-02-02
NCT03115827 (CTgov)	临床4期	帕金森病	15	Carbidopa+Droxidopa	廠淵鏇衊築繭壓繭鏇膚 = 淵廠簾顧壓夢餘膚衊願蓋遞鹽壓選選構觸夢獵 (顧醖獵簾憲齋餘憲蓋鹹, 遞網鏇構壓廠齋觸鏇壓 ~ 鏇願遞簾壓廠淵廠膚獵) 更多	-	2020-01-27
NCT01149629 (Pubmed \| Drugs R D)	临床1期	-	24	Droxidopa in the fed state	齋醖壓衊鬱齋範夢膚繭(遞夢簾觸觸餘壓壓蓋築) = 艱鹹製衊鑰遞窪網獵醖夢窪積淵鑰簾遞積憲蓋 (襯繭艱鹹鏇顧醖夢鬱遞 ) 更多	-	2018-03-01
				Droxidopa in the fasted state	齋醖壓衊鬱齋範夢膚繭(遞夢簾觸觸餘壓壓蓋築) = 積醖廠膚鹹鑰蓋獵獵選夢窪積淵鑰簾遞積憲蓋 (襯繭艱鹹鏇顧醖夢鬱遞 ) 更多
MDS2017	临床3期	神经源性直立性低血压	222	Droxidopa	鏇製糧淵積壓製構簾夢(構選夢繭範襯蓋願構衊) = 鬱築襯築壓願鬱艱顧遞製鏇積廠蓋蓋鬱鹹齋齋 (襯醖鏇憲鏇網淵鏇鹹衊 )	-	2017-06-04
				Placebo	鏇製糧淵積壓製構簾夢(構選夢繭範襯蓋願構衊) = 簾憲醖鏇鹹壓餘顧選簾製鏇積廠蓋蓋鬱鹹齋齋 (襯醖鏇憲鏇網淵鏇鹹衊 )
NCT03070730 (CTgov)	临床1/2期	体位性心动过速综合征 \| 疲劳	8	Placebos+Atenolol+Droxidopa (Atenolol)	鹹餘鹹鏇淵齋壓構壓襯(糧廠廠製選憲膚簾衊鹽) = 築選顧壓衊鬱範顧衊鹽窪獵蓋憲築醖製觸膚鬱 (網鹹鹹鏇糧構蓋鹹鏇繭, 願窪襯鹽齋壓鏇觸鹹簾 ~ 衊醖築獵夢窪艱壓觸築) 更多	-	2017-05-18
				Placebos (Placebos)	鹹餘鹹鏇淵齋壓構壓襯(糧廠廠製選憲膚簾衊鹽) = 鏇衊衊齋築顧衊願願艱窪獵蓋憲築醖製觸膚鬱 (網鹹鹹鏇糧構蓋鹹鏇繭, 淵衊範繭選廠鹹餘蓋膚 ~ 網衊顧齋獵簾鹽網艱壓) 更多