Zolacaptagene Autoleucel

政策倒计时 + 技术新突破 + 融资热潮 | 18大核心事件 摘要：2026年1月，细胞治疗领域开年即迎重磅！818号令进入百日倒计时，多地"细胞新基建"密集揭牌；国内首款体内CAR-T获批临床，干细胞新药密集获批；自身免疫病治疗实现100%缓解，实体瘤领域数据亮眼；一周3起融资超20亿元。本期速览聚焦1月发生的18大核心事件，见证中国细胞治疗产业加速起飞。 📊 1月行业数据一览 18 1月重大事件 6+ 新药IND获批 3 融资事件 4 顶刊论文发表 ⚖️ 政策动态：818号令倒计时，细胞新基建加速 1月 2026 🔥 818号令进入百日倒计时 法规：《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号） 施行时间：2026年5月1日（距1月底仅剩90天） 1月影响： 企业加速合规准备，临床研究备案申请激增 三甲医院密集揭牌细胞治疗中心 行业进入"合规竞速"阶段 来源：PharmCube 倒计时100天 监管框架 1月10日 福建医科大学孟超肝胆医院细胞治疗中心揭牌 事件：细胞与基因治疗研究中心正式成立 同步签约：与福建省海西细胞生物工程有限公司签署重大科技成果转化协议 转化技术： 新抗原mRNA树突状细胞疫苗注射液 IL-21增强型NK细胞注射液 意义：响应"细胞新基建"号召，加速成果转化 细胞新基建 成果转化 福建 1月12日 山东大学胶质母细胞瘤治疗平台研究成果发布 研究：构建特殊平台，能在治疗前模拟肿瘤环境，为患者筛选个性化治疗方案 意义：为"颅内恶性肿瘤之王"胶质母细胞瘤治疗提供精准希望 背景：山东作为细胞治疗先行者（1991年全球首例混合脐带血移植），正奋力重夺产业话语权 科研突破 实体瘤 山东 📅 1月初（1-8日）：IND获批潮涌 1月4日 泉生生物iPSC衍生细胞获批临床 产品："人前/中脑神经前体细胞注射液"获NMPA临床默示许可 适应症：缺血性脑卒中偏瘫后遗症 意义：公司首个iPSC衍生细胞产品，标志着成功建立iPSC细胞药物开发平台 IND获批 iPSC技术 神经修复 1月5日 三款间充质干细胞产品集中获批赛隽生物CG-BM1 （骨髓间充质干细胞）→ 老年性肌少症普华赛尔 人脐带源间充质干细胞 → 膝骨关节炎生创精准医疗 宫血间充质干细胞 → 获临床许可 趋势：间充质干细胞在退行性疾病领域应用加速 IND获批 MSC 退行性疾病 1月 上旬 中国首个再生胰岛注射液获FDA批准 研发单位：中科院分子细胞科学卓越创新中心 产品：异体人再生胰岛注射液（E-islet 01） 成就：全球首款再生胰岛注射液，中美双获批 临床验证：2021年上海患者移植后4年多无需胰岛素 全球首款 FDA IND 糖尿病治疗 1月7日 哈医大团队Nature子刊发表CAR-T实体瘤突破 研究团队：哈尔滨医科大学附属肿瘤医院郑桐森教授团队 期刊：Nature Biomedical Engineering（IF=26.7） 成果：开发基于细菌外膜囊泡（OMV）的新型CAR-T赋能平台"BROAD-CAR" 突破：同时解决免疫抑制肿瘤微环境和抗原异质性两大难题，显著提升CAR-T细胞在实体瘤中的治疗效果 意义：为拓宽CAR-T疗法临床应用提供通用型解决策略 Nature子刊 实体瘤 CAR-T 1月7日 Cell Stem Cell：干细胞培育T细胞重大突破 研究单位：加拿大UBC大学 突破：首次实现从干细胞稳定培育辅助性T细胞 意义：解决CAR-T疗法重大瓶颈，使现货型细胞疗法更强大、成本更低、更易获取 顶刊论文 技术突破 CAR-T 1月8日 金赛生物IM19 CAR-T获批临床 产品：IM19嵌合抗原受体T细胞注射液 适应症：复发或难治非霍奇金淋巴瘤（二线方案对照研究） 背景：艺妙生物全资子公司，华东医药拥有中国大陆独家商业化权益 IND获批 CAR-T 血液肿瘤 📅 1月中旬（9-20日）：CAR-T疗法多点开花 1月9-11日 第六届中国血液学科发展大会召开 地点：天津 焦点：双抗与CAR-T细胞疗法在多发性骨髓瘤治疗中的应用 趋势：免疫治疗引领MM从深度缓解迈向功能性治愈 学术会议 CAR-T 双抗 1月14日 中国首篇2026年NEJM论文发表 研究团队：中国医学科学院血液病医院施均教授团队 主题：CD19 CAR-T治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA） 成果：11例难治性AIHA患者100%完全缓解，中位缓解时间45天 意义：全球首次证实CD19 CAR-T在AIHA领域的突破性疗效 NEJM论文 100%缓解 自身免疫病 1月12日 Cabaletta Bio公布自免CAR-T战略规划 产品：rese-cel（全人源CD19 CAR-T） 临床进展：肌炎： 符合注册标准的患者100%达到临床疗效终点系统性硬化症： 4例患者全部达到rCRISS-25应答系统性红斑狼疮： 9例患者全部停用免疫调节药物 注册计划：已于2025年12月启动皮肌炎和抗合成酶综合征注册队列研究，计划纳入17名患者，支持2027年提交BLA 100%缓解 CAR-T 自身免疫病 1月12-14日 一周3起细胞疗法企业融资超20亿元 原启生物（1月12日）：完成7000万美元C1轮融资，加速GPC3 CAR-T（Ori-C101）治疗肝细胞癌的全球临床推进 Orca Bio：完成F轮融资，获2.5亿美元新增股权资本，Orca-T的BLA已被FDA受理并授予优先审评 STRM.BIO：完成800万美元第二轮种子轮融资，推进in vivo CAR-T平台向临床阶段迈进 趋势：实体瘤、通用型、in vivo成三大主流方向 融资 实体瘤 in vivo CAR-T 1月17日 BMS启动自免CAR-T首个III期临床 产品：Zola-cel（CD19 CAR-T，基于NEX-T平台） 适应症：活动性系统性硬化症（SSc） 研究设计：随机、开放标签、多中心，纳入92例患者 前期数据：SSc-ILD患者治疗6个月后中位pFVC较基线增加10% III期临床 CAR-T 自身免疫病 📅 1月下旬（21-31日）：体内CAR-T与实体瘤突破 1月8-10日 ASCO GI：IMC002治疗胃癌数据亮眼 产品：IMC002（靶向CLDN18.2的CAR-T） 适应症：晚期胃癌/胃食管交界处癌 疗效：ORR 66.7%，DCR 93.3%，中位PFS 7.0个月 亮点：1例转移性胃癌患者从PR转为CR并持续48周，另1例PR维持60周 ASCO GI 实体瘤 CAR-T 1月29日 🔥 石药集团体内CAR-T获批临床 产品：SYS6055注射液 地位：国内首款体内CAR-T疗法 技术：采用慢病毒载体在患者体内直接生成靶向CD19的CAR-T细胞 适应症：复发/难治侵袭性B细胞淋巴瘤 优势： 无需体外制备，显著降低成本 缩短治疗周期，提升可及性 可拓展至其他CD19阳性肿瘤及自身免疫病 国内首款 IND获批 体内CAR-T 1月 下旬 士泽生物完成4亿元融资 企业：士泽生物医药（苏州/上海）有限公司 融资额：4亿元人民币 投资方：国家基金及多家上市药企 业务：专精于开发临床级、异体通用、"现货型"iPSC衍生神经细胞药用于治疗神经系统疾病 意义：通用细胞治疗帕金森领域获资本青睐 融资 通用型 iPSC 1月 下旬 思比曼生物与复星凯瑞达成商业化合作 时间：2026年1月14日 产品：AlloJoin® 异体人源脂肪间充质干细胞注射液 合作方：思比曼生物科技 ElpasBio Holdings × 复星凯瑞 意义：再生医学领域商业化合作加速 商业合作 MSC 再生医学 🔍 1月行业趋势洞察 ●政策倒计时效应显现：818号令5月1日施行进入百日倒计时，企业加速合规准备，三甲医院密集揭牌细胞治疗中心 ●体内CAR-T技术突破：石药集团国内首款体内CAR-T获批临床，标志着CAR-T疗法从"体外制备"向"体内生成"代际跨越 ●自身免疫病领域爆发：CD19 CAR-T在AIHA实现100%缓解，BMS启动SSc的III期临床，适应症从肿瘤向自免病拓展 ●实体瘤治疗取得进展：IMC002在胃癌领域DCR达93.3%，山东大学胶质母细胞瘤治疗平台取得突破 ●iPSC技术加速转化：泉生生物、士泽生物等iPSC衍生细胞产品密集获批/融资，覆盖神经、心血管等领域 ●间充质干细胞应用扩大：1月5日三款MSC产品集中获批，适应症涵盖肌少症、骨关节炎等退行性疾病 📈 1月数据总结 IND获批：6+款细胞治疗产品（CAR-T、MSC、iPSC衍生细胞等） 顶刊论文：4篇（NEJM、Nature Biomedical Engineering、Nature Communications、Cell Stem Cell） 学术会议：第六届中国血液学科发展大会、ASCO GI 2025、JMP医疗保健年会 融资事件：原启生物7000万美元、Orca Bio 2.5亿美元、STRM.BIO 800万美元、士泽生物4亿元 商业合作：思比曼生物×复星凯瑞、福建孟超医院×海西细胞 政策进展：818号令倒计时100天，福建等地细胞治疗中心揭牌 总结：政策与技术的双重驱动下，中国细胞治疗产业正式进入"规范化+产业化"的黄金发展期。 ⚠️ 免责声明： 1. 本文内容仅供专业人士进行学术交流与行业资讯分享，不构成任何医疗建议、诊断依据或治疗方案。 2. 文中涉及的药物研发进展、临床数据及融资信息均来源于公开披露资料，不构成任何投资建议或决策依据。 3. 任何关于疾病治疗的决定，请务必前往正规医疗机构，遵从专业医生的指导。 信息来源：国家药监局(NMPA)、CDE、FDA、NEJM、Nature Communications、Cell Stem Cell等权威机构及学术期刊 数据截止：2026年1月31日 本文仅供学术交流，不构成投资建议 支持原创 · 获取《818合规手册》 点击 [喜欢作者] 赞赏设定金额 后台回复: 818 仅供内部交流，严禁外传或商用。感谢您的支持！

继在治疗肿瘤取得突破后，CAR-T 疗法正将治疗革命推向自身免疫疾病领域。与传统需长期维持的免疫抑制方案不同，该疗法旨在通过精准清除引发免疫攻击的 B 细胞或浆细胞，从根本上重建免疫耐受，有望为患者带来「功能性治愈」的希望。 随着技术迭代与临床证据的持续积累，全球已有多家企业将自免 CAR-T 项目推进至 Ⅲ 期临床阶段，围绕多个适应症展开「首创疗法」的竞速角逐。 Kyverna Kyverna Therapeutics 于今年 JMP 年会上宣布，鉴于其 CD19 CAR-T miv-cel（KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）在注册性 Ⅱ 期临床试验 KYSA-8 中取得的前所未有的积极结果，预计于 2026 年上半年提交 SPS 适应症的生物制品许可申请（BLA）。 公司已任命前吉利德 Kite 首席执行官 Christi Shaw 为董事会执行主席，全面推动 SPS 适应症的上市进程，力争成为全球首个获批上市的 SPS 疗法。 此外，Kyverna 已启动 miv-cel 治疗全身性重症肌无力（gMG）的注册性 Ⅲ 期临床试验。公司还将进一步探索该疗法在无淋巴细胞耗竭方案及门诊给药模式中的应用潜力，以提升患者用药可及性。 Miv-cel 采用全人源化设计及 CD28 共刺激结构域，通过单次输注实现深度 B 细胞清除与免疫系统重置，有望为自身免疫性疾病患者带来持久且无需持续用药的临床缓解。 百时美施贵宝BMS 1 月，美国临床试验收录网显示，百时美施贵宝（BMS）的 CD19 CAR-T 细胞疗法 Zola-cel（Zolacaptagene Autoleucel，BMS-986353，CC-97540）启动了首个 Ⅲ 期临床试验，针对活动性系统性硬化症（SSc）。该研究旨在评估 Zola-cel 联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗 SSc 的有效性和安全性。 此前公布的 Ⅰ 期研究 Breakfree-1 结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次 Zola-cel 治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在 6 例基线患有 ILD 的患者中，治疗 6 个月后中位相对预测 FVC（pFVC）较基线增加了 10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过 pFVC 显著改善的效果。 Zola-cel 采用与 BMS 已上市 CAR-T 产品 Breyanzi 一致的 CD19 CAR 结构，依托 NEX-T 平台生产，有望缩短制备时间（体外制备周期约为 5 天）、提高生产率并提高 CAR-T 细胞质量。 Cabaletta Bio 1 月 12 日，Cabaletta Bio 公布 2026 年战略规划，核心聚焦推进其自体 CAR-T 疗法 rese-cel 在自免疫疾病领域的注册临床与商业化准备。该疗法采用全人源 CD19 结合域及 4-1BB 共刺激结构域，通过基于体重的单剂量输注给药。 当下，该公司已于 2025 年 12 月启动了与 FDA 达成共识的皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）注册队列研究，计划纳入 17 名患者，以支持 2027 年提交 BLA 申请（包括门诊单剂量剂量方案）。 2025 年 ACR 年会公布的 I/II 期 RESET-肌炎试验数据显示，所有符合注册入组标准的 DM 患者均达到主要终点，且疗效持久性长达一年。 此外，FDA 已批准其 IND 补充申请，允许采用自动化、可扩展的 Cellares Cell Shuttle 平台生产 rese-cel，预计 2026 年上半年确认 GMP 达标情况，并有望推广至全产品线。该平台整合 IDMO 智能工厂，可实现低资本投入、快速全球扩产、及商业化后生产排期灵活调整的多重优势，助力规模化供应。 公司还将重点推进 RESET-SLE 试验新增的无预处理剂量递增队列研究，后续将基于临床数据，评估与 FDA 就该队列注册路径达成共识的可行性，进一步探索门诊给药潜力，提升患者治疗可及性。 Cartesian Therapeutics Cartesian Therapeutics 开发的 Descartes-08 是一种潜在 FIC mRNA 工程化 CAR-T 细胞疗法。它通过靶向 BCMA，清除分泌自身抗体的浆细胞。与传统基于 DNA 的 CAR-T 细胞疗法相比，该疗法的给药设计不需要预处理化疗，而且据观察具有可预测和可控制的药代动力学，可以进行门诊给药，并避免了基因整合和癌症转化的风险。 今年，公司将推动 Descartes-08 治疗重症肌无力（MG）的 Ⅲ 期临床试验 AURORA，该研究已入选《自然-医学》「2026 年影响医疗领域的 11 项临床试验」，计划招募约 100 例乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）患者。 此前 Ⅱb 期试验中，未接受过生物制剂治疗的患者亚组（n=7）中，57% 的受试者在治疗第 6 个月达到症状轻微表达状态，并持续至第 12 个月。 此外，针对多发性肌炎的 Ⅱ 期试验将于上半年启动，针对儿童皮肌炎的 Ⅰ/Ⅱ 期儿科试验（HELIOS 试验）也将展开。 此处不再一一列举。从僵人综合征、系统性硬化症到重症肌无力与皮肌炎等自免疾病，CAR-T 疗法正重塑该领域的治疗格局。随着技术平台不断优化、给药方案趋向便捷（如无预处理、门诊给药），以及产能规模化提速，这类疗法不仅有望为自免患者带来持久深度的缓解，更可能显著提升治疗可及性。 未来几年内，随着多项 Ⅲ 期数据读出与首个 BLA 递交，CAR-T 领域或将开启自免疾病治疗的崭新篇章。 免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资和临床建议，请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系告知我们，我们将会删除。