A Phase 2, Multicenter, Open-Label Study of CC-97540 (BMS-986353), CD19-Targeted NEX-T Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cells, in Participants With Active SLE (Including Lupus Nephritis) With Inadequate Response to Glucocorticoids and at Least 2 Immunosuppressants

The purpose of this study is to evaluate the efficacy, safety and drug levels of CC-97540 in participants with active systemic lupus erythematosus (SLE) including lupus nephritis with inadequate response to glucocorticoids and at least 2 immunosuppressants.

开始日期2025-07-14

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

CTIS2023-507820-22-00

/ Recruiting临床1期

A Phase 1 Study of CD19-targeted NEX-T CAR T Cells in Participants with RMS, PMS, or MG(Breakfree-2)

开始日期2024-05-22

申办/合作机构

Celgene Corp.

CTIS2023-503823-24-01

/ Recruiting临床1期

A Phase 1 Study of CD19-targeted NEX-T CAR T Cells in Participants with Severe, Refractory Autoimmune Diseases (Breakfree-1)

开始日期2024-04-15

申办/合作机构

Celgene Corp.

100 项与 CC-97540 相关的临床结果

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项与 CC-97540 相关的文献（医药）

2025-12-01·Multiple Sclerosis and Related Disorders

CAR T cells for multiple sclerosis: Engineering T cells to disrupt chronic B cell–driven neuroinflammation

Review

作者: Reyes-Mata, María Paulina ; Ortuño-Sahagún, Daniel ; Hermosillo-Abundis, Cristina ; Arias Carrión, Óscar

Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy is emerging as a promising approach to overcome the limitations of current B-cell-targeted treatments for multiple sclerosis (MS), particularly in progressive forms where disease-modifying therapies (DMTs) often fail to halt neuroinflammation and disability progression. By penetrating both lymphoid tissues and the central nervous system (CNS), anti-CD19 CAR T cells enable deeper and more durable depletion of autoreactive B cells than monoclonal antibodies. Preclinical studies, including experimental autoimmune encephalomyelitis (EAE) models, support their capacity to induce immune tolerance, suppress demyelinating inflammation, and modulate microglial activation. Experience from the early clinical phase -which currently includes six ongoing trials-demonstrates encouraging safety profiles, CNS trafficking of CAR T cells and evidence of pathogenic B-cell depletion in progressive MS, neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), and refractory non-relapsing phenotypes. These include the first-in-human trial CT103A (BCMA-targeted CAR T) in progressive MS and NMOSD (NCT04561557), the detection of CAR T cells in the CNS without ICANS in Anti-CD19 CAR T therapy (NCT06138132), the favorable safety in the multicenter study BMS986353 (NCT06220201), and the confirmed CNS penetration in the UCSF's KYV-101, a CD19 CAR T Cell Therapy study (NCT06451159). Next-generation CAR platforms-including regulatory CAR T cells, brain-targeted safety switches, and antigen-specific modulators-may enhance precision and mitigate neurotoxicity, a critical concern in patients with neurologically vulnerable conditions. However, key challenges remain: the absence of validated CNS-specific antigens, risks such as ICANS, delayed parkinsonian-like syndromes, or progressive multifocal leukoencephalopathy (PML), immune exhaustion within the inflamed CNS, and the logistical demands of autologous cell manufacture. This mini-review synthesizes preclinical and early clinical evidence, outlines translational barriers, and discusses strategies to optimize safety, targeting, and scalability.

项与 CC-97540 相关的新闻（医药）

2025-12-02

·药时空

细胞疗法“大退潮”！6家企业逆势坚守，CAR-T三巨头领跑创新

2025年末，细胞治疗领域正经历一场“大退潮”。继武田（Takeda）宣布全面退出，诺和诺德（Novo Nordisk）终止所有项目，Vertex、Galapagos等企业的管线研发受挫，行业信心一度受挫。然而，据BioSpace的观察，在这场寒流中，仍有六家公司选择逆流而上——他们不仅没有收缩，反而加大投入，将细胞治疗从血液肿瘤拓展至实体瘤、自身免疫病等更广阔领域。其中，BMS、吉利德和强生是CAR-T领域的三大领军者，其凭借已上市产品的优势和持续的研发投入，牢牢占据行业头部位置。Immatics、Kyverna和Cabaletta 三家生物科技公司则凭借差异化布局，开辟了细分蓝海——Immatics则押注广谱靶点PRAME，攻坚实体瘤；Kyverna与Cabaletta引领CAR-T进军自身免疫病，开拓新疆域。下面，本文将带您了解这些“坚守者”的战略布局与技术突破。 1、BMS：CAR-T双获批，布局全面作为全球唯一一家拥有两款获批CAR-T细胞疗法且分别靶向不同靶点的公司——Abecma（靶向BCMA），用于复发或难治性多发性骨髓瘤；Breyanzi（靶向CD19），用于多种血液癌症。BMS在细胞治疗领域已建立显著优势。但BMS并未止步。2025年10月，公司以15亿美元收购Orbital Therapeutics，进入体内（in vivo）CAR-T领域。收购使BMS获得一款在研体内CAR T细胞治疗产品OTX-201以及Orbital的RNA平台技术。OTX-201旨在重置免疫系统以治疗自身免疫疾病。更令人瞩目的是，BMS正将CAR-T应用于自身免疫疾病。10月25日，BMS首次公布了其在2025美国风湿病学会（ACR）年会上展示的1期BREAKFREE-1研究更新数据，披露了在慢性难治性自身免疫疾病（包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病和类风湿关节炎）中的结果。此次公布的1期初步安全性与疗效结果，与“免疫重置”潜力一致：整个治疗过程仅需一次性输注CD19 NEX-T，即可在所有三个队列中观察到强劲的CAR-T细胞扩增、B细胞完全清除以及初始B细胞表型的重新出现。截至分析时，94%的可评估患者已停用慢性免疫抑制治疗。 2、吉利德/Kite：押注体内CAR-T，联手中国创新力量吉利德通过子公司Kite Pharma，同样手握两款获批CAR-T——Yescarta与Tecartus，均靶向CD19，并适用于多种血癌。目前，其战略重心正转向下一代CAR-T技术： 2025年8月，以3.5亿美元收购Interius BioTherapeutics，获得体内CAR-T平台； 2025年10月，再与中国的生物公司普瑞金（Pregene）达成了一项价值高达16.4亿美元的合作协议，共同开发体内生成CAR-T的新疗法。同时，吉利德与Arcellx合作的anito-cel（靶向BCMA），目前正针对复发或难治性多发性骨髓瘤展开临床试验，双方正在开展II期iMMagine-1试验和III期iMMagine-3试验。今年5月公布的中期数据显示，该药物的总缓解率达到97%，其中完全缓解/严格完全缓解率为68%，数据极为亮眼。 3、强生：Carvykti强势崛起，双靶点CAR-T蓄势待发强生与传奇生物合作的Carvykti（靶向BCMA）已成为多发性骨髓瘤市场的重磅产品，2024年全球销售额达9.63亿美元，在该市场直追BMS，去年Breyanzi销售额为7.47亿美元，Abecma为4.06亿美元。 Carvykti的市场表现得益于其卓越的临床数据：在CARTITUDE-4 III期试验中，89%的Carvykti治疗参与者在中位随访三年时无可检测癌细胞，相较于现有标准疗法具有很高的统计显著性。此外，强生自研的JNJ-4496（双靶点CAR-T）在大B细胞淋巴瘤Ib期试验中实现100%客观缓解率，如果获批，其有望成为Yescarta的有力竞争者。 4、Immatics：聚焦PRAME靶点，攻坚实体瘤 Immatics则选择了一条差异化路径——瞄准PRAME蛋白，其在50多种癌症（如子宫内膜癌、子宫癌、卵巢癌和肺癌，以及黑色素瘤）中表达，而在健康组织几乎不表达，是理想的实体瘤靶点。公司针对PRAME的主导产品是anzu-cel，这是一种通过识别PRAME后触发强烈抗癌免疫反应的T细胞疗法。该资产进展如下：正在SUPRAME Ⅲ期试验中评估，作为皮肤黑色素瘤的二线治疗，Immatics预计将在2027年下半年推出该疗法；用于葡萄膜黑色素瘤启动了Ⅱ期试验，计划在美国和德国招募约30名患者，其Ib期读数显示，确诊的客观缓解率为67%，疾病控制率为88%；与Moderna合作，推进anzu-cel与mRNA癌症疫苗mRNA-4203的联合治疗方案，用于治疗皮肤黑色素瘤和滑膜肉瘤，探索协同增效。 5、Kyverna：用CAR-T治疗重症肌无力，疗效惊艳 Kyverna Therapeutics专注于自身免疫疾病，其候选药KYV-101是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。 10月29日，Kyverna 公布了KYV-101治疗全身型重症肌无力（gMG）的注册性2/3期临床试验KYSA-6的II期部分积极中期数据，100%（6/6）患者达到应答标准，被分析师称为“设定新疗效标准”，Kyverna预计在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。此外，KYV-101还在僵人综合征（SPS）、狼疮肾炎、多发性硬化症、类风湿关节炎和系统性硬化症等多个罕见或重大自身免疫病中推进临床。其中，其针对僵人综合征处于注册Ⅱ期临床试验中，预计明年初将有主要数据。FDA的申请计划于2026年上半年提交。 6、Cabaletta：广谱布局自身免疫，机制独特 Cabaletta Bio的CAR-T产品rese-cel（CABA-201）同样靶向CD19，但采用4-1BB共刺激域，可实现完全但暂时的B细胞清除，触发“免疫系统重置”。在2025年ACR会议上，rese-cel的Ⅰ/Ⅱ期读数在三大适应症中展现潜力。在RESET-Myositis试验中，Cabaletta为6名患者进行了给药，其中4人患有皮肌炎，2人患有抗合成酶综合征。结果显示，在未使用免疫调节剂的情况下，接受rese-cel治疗16周后，患者的疾病应答实现了“中度或显著改善”。基于这些研究结果，公司正在RESET-Myositis试验中推进一个注册队列研究，针对上述两种适应症展开探索。公司计划在年底前为该队列招募14名患者。此外，rese-cel治疗让3名接受治疗的系统性红斑狼疮（SLE）患者实现病情缓解，另有1名狼疮性肾炎患者达到了肾脏完全应答。与此同时，在系统性硬化症（SSc）适应症中，该疗法实现了免疫系统重置，即便未使用基础免疫调节剂，也为患者带来了临床获益。公司计划在今年与FDA 就这些适应症的关键研究设计达成一致。 rese-cel其他适应症还包括全身性重症肌无力（gMG）、复发型和进展型多发性硬化症以及寻常型天疱疮。结语：寒冬中的火种，照亮细胞治疗未来尽管细胞疗法领域近期出现了一些巨头退出的现象，但这更像是一场行业从“淘金热”转向“理性深耕”的洗牌。这些坚守的企业，或将成为未来细胞疗法行业复苏的核心力量，推动这一疗法从“小众高端治疗”向更普惠、更多适应症的方向发展。也正是他们的坚守与创新，共同描绘了细胞疗法充满希望的未来图景。参考资料：6 Companies Hanging On in Cell Therapy.BioSpaceBy Tristan Manalac.December 1, 2025. 识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

细胞疗法免疫疗法并购临床1期临床结果

2025-11-06

·细胞知聊

前沿 | 抗BCMA CAR-T治疗IgG4相关疾病：临床疗效与单细胞转录组分析

撰文：西西 | 编辑：珊珊 IgG4相关疾病是一种自身免疫性疾病，在糖皮质激素减量期间及之后具有较高的复发率，其中B细胞及其衍生的抗体分泌细胞在该病的发病机制中起着重要作用。尽管已尝试使用多种传统免疫抑制剂和靶向B细胞的生物制剂来降低疾病发作风险，但仍有不少患者在治疗开始后的前6个月内即出现疾病复发。往期推送：《CAR T细胞在自身免疫性疾病中的应用——现在发展到哪一步了？接下来的方向是什么》嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在治疗一些已完全停用免疫抑制剂和糖皮质激素的自身免疫性疾病中取得了成功，这提示其可能在IgG4相关疾病的管理中也具有潜力。最近的研究表明，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗BCMA策略在自身免疫性疾病治疗中可能具有潜在疗效。 2025年10月，《The Lancet Rheumatology》杂志发表了一篇题为“Anti-BCMA CAR-T for the treatment of IgG4-related disease: clinical assessment and single-cell transcriptomic analysis”的短篇通讯文章，该文章报道了一项华中科技大学同济医学院附属同济医院风湿免疫科开展的，采用普瑞金生物开发的抗BCMA CAR-T细胞疗法治疗IgG4相关疾病的临床观察结果，包括其潜在的免疫学效应，以及通过单细胞转录组分析描绘CAR-T细胞输注后的动力学变化。 “细胞知聊”本期为您带来相关内容介绍。研究结果两名IgG4相关疾病患者接受抗BCMA CAR-T细胞治疗的临床观察两名经活检确诊的IgG4相关疾病患者（均为男性，年龄分别为43岁和47岁），对常规药物治疗（包括糖皮质激素、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤和沙利度胺）无效，且存在多器官受累与长病程（分别为18年和5年）。这两名患者在经过环磷酰胺与氟达拉滨淋巴细胞清除预处理后，接受了抗BCMA CAR-T细胞输注治疗，剂量为35×10^6个CAR-T细胞。该CAR-T细胞产品被命名为PRG-1801，其结构见图1。该研究设计、DLT观察期及随访期间的实验室指标（详见图2）。图1，研究中所用抗 BCMA CAR的结构。PRG-1801 是一种 CAR-T 细胞产品，利用患者的自体 T 细胞，靶向人类 BCMA。图2，临床研究设计、DLT观察期及随访期间的实验室指标。两名患者均观察到血清IgG4和IgE浓度显著且持续下降，与此同时，在输注治疗后2个月随着外周B细胞恢复，血清IgM、IgG3和IgG1水平也逐步回升（图3A）。图3A，两名IgG4相关疾病患者接受抗BCMA CAR-T细胞治疗的疗效分析。(A) 基线及随访期间血清免疫球蛋白（IgG1-4、IgE和IgM）、可溶性BCMA及外周B细胞的系列分析。在输注后第3个月与第6个月进行的连续[¹⁸F]氟脱氧葡萄糖（[¹⁸F]FDG）与68Ga-成纤维细胞激活蛋白抑制剂（FAPI）PET扫描显示，受累器官的体积以及¹⁸F-FDG与68Ga-FAPI的最大标准摄取值（SUVmax）均显著减小（图3B和3C）。两名患者均对CAR-T治疗产生应答，在第6个月时达到完全缓解，并在第9个月时仍维持缓解状态，期间未出现任何疾病发作（图3D）。图3B-D，两名IgG4相关疾病患者接受抗BCMA CAR-T细胞治疗的疗效分析。(B) 基线时、输注后第3个月与第6个月的[¹⁸F]FDG与68Ga-FAPI PET扫描图像。(C) 受累器官直径与最大标准摄取值（SUVmax）的变化情况（图中白色圆圈标示区域，对应图B所示）。(D) IgG4相关疾病应答指数与医生整体评估评分的变化情况。关于抗BCMA CAR-T细胞在IgG4相关疾病中的动态变化抗BCMA CAR-T细胞在输注后第1个月内扩增达到峰值（图3E），这一变化与外周B细胞浓度的变化趋势相一致（图3A）。图3E，两名IgG4相关疾病患者接受抗BCMA CAR-T细胞治疗的疗效分析。(E) CAR-T细胞扩增动态指标。安全性结果与淋巴细胞清除治疗相关的不良事件（包括高尿酸血症、上呼吸道感染、尿路感染以及低白蛋白血症）均为轻度或中度（无严重不良事件）。除两名患者均出现短暂的三级淋巴细胞减少外，该现象自行缓解，无需额外药物治疗。整个治疗过程中，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他与CAR-T细胞治疗相关的不良事件（详见表1）。此外，两名患者均未接受静脉注射免疫球蛋白（IVIG）进行IgG补充治疗，且在整个研究期间均未使用糖皮质激素或免疫抑制剂。表1，该研究中观察到的不良事件。单细胞RNA与V(D)J重排测序分析通过单细胞RNA测序与可变-多样-连接（V(D)J）重排测序分析发现，在CAR-T细胞输注3个月后，B细胞可能出现了潜在的免疫重置。然而，尽管两名患者的疾病状况均观察到显著改善，但T细胞的促炎状态仅出现轻微缓解。对输注的CAR-T细胞进行分析后发现，效应记忆T细胞与B细胞之间的相互作用总体上有所增强，但不同CAR-T细胞亚群之间的具体相互作用模式存在差异（图4）。尽管既往已有研究观察到细胞毒性T细胞亚群（包括CD4+和CD8+细胞毒性T细胞）与疾病活动度之间存在紧密关联，但它们在IgG4相关疾病动态进展过程中的临床意义、确切致病作用，包括其在疾病不同阶段的直接（如细胞毒性和促炎细胞因子分泌）或间接（如与B细胞的相互作用模式）致病效应，以及不同IgG4相关疾病患者之间是否存在异质性免疫病理表型，仍有待进一步探索。图4，对基线时及CAR-T细胞输注后第3个月的CD3⁺ T细胞进行单细胞mRNA与V(D)J测序分析。研究意义与展望总体而言，该研究是首次观察CAR-T细胞治疗IgG4相关疾病的安全性特征与潜在治疗效果的研究。结果表明，主要靶向表达BCMA的抗体分泌细胞及部分记忆B细胞的CAR-T细胞，能够在对常规治疗无效的患者中有效管理IgG4相关疾病。本研究存在一定局限性，仅纳入了2例患者，观察期仅为9个月。此外，尽管两名患者在CAR-T治疗前均经历过多次疾病复发，但基线时两名患者的年龄均低于IgG4相关疾病患者的平均年龄，且两人均未出现经典内脏器官受累。因此，为了更准确地评估这种治疗方式的具体获益与潜在风险，并进一步为针对该疾病特点优化CAR-T细胞的生产策略提供依据，仍需开展更大规模、更深入的临床研究与机制研究。参考文献： 1.Cai S, Chen Y, Ye C, Hisanori U, Zhang J, Hu Z, Sun W, Dong L. Anti-BCMA CAR-T for the treatment of IgG4-related disease: clinical assessment and single-cell transcriptomic analysis. Lancet Rheumatol. 2025 Oct 15:S2665-9913(25)00215-2. 2.Perugino, CA ∙ Stone, JH. IgG4-related disease: an update on pathophysiology and implications for clinical care. Nat Rev Rheumatol. 2020; 16:702-714 “细胞知聊”意在“传播知识、平等交流”。我们对公众号的内容精挑细选，关注前沿；在内容的撰写上，以重要关键信息为主，以便读者可以随时作为笔记查询。同时，“细胞知聊”也并不局限于追逐热点，尽量含括细胞治疗的多个阶段和多种治疗方式，为读者打开更大的视野。由于“细胞知聊”的小伙伴们都是兼职，大家平时的工作和学业都很繁忙，只能利用晚上以及周末休息的时间进行稿件的撰写和编辑，如若更新不及时，还请大家谅解。同时，由于细胞治疗领域的前沿性和编辑知识水平的局限性，公众文中如有错误，还请读者不吝指正！往期精选 1 BMS公布CD19 NEX-T™ CAR-T细胞疗法在三种慢性自身免疫疾病中的1期研究积极数据 _ 2 Tolerance Bio公司植入型iPSC衍生胸腺类器官实现人T细胞的正向选择，并降低黑色素瘤的肿瘤负荷 _ 3 Sonoma公司公布CAR-Treg细胞治疗难治性类风湿关节炎患者的Ⅰ期积极数据 _ 版权说明：本文由“细胞知聊”团队编译，仅作信息交流之目的，旨在传递细胞治疗领域讯息和前沿进展。文章内容仅代表作者个人观点，不构成任何价值判断、投资或医疗指导建议，如有需求请咨询专业人士或前往正规医院就诊。欢迎个人分享转发至朋友圈。媒体或机构转载请在“细胞知聊”微信公众号留言或私信公众号名称，审核通过后开通白名单获取转载授权，转载请标识来源。

细胞疗法免疫疗法临床1期临床结果

2025-11-02

·药明康德

多款小分子使70%特定患者肿瘤缩小；对多种恶性肿瘤有效的多KRAS抑制剂…… | 一周盘点

本期看点 1. 小分子MYB mRNA降解剂REM-422用于治疗复发或转移性腺样囊性癌（R/M ACC）的早期临床试验结果亮眼，在生物标志物阳性患者亚组中，超过70%的患者肿瘤缩小超20%。 2. 潜在"first-in-class"的口服PPARγ靶向小分子抑制剂FX-909在一项用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）的1期临床试验中，使70% PPARγ高表达患者的肿瘤缩小。 3. 具有KRAS G12D偏好活性的多KRAS抑制剂QTX3034在一项早期临床试验中显示出对多种恶性肿瘤的抗肿瘤活性，且分子层面的强效反应（KRAS G12D ctDNA减少>90%）与抗肿瘤活性密切相关。 REM-422：公布1期临床试验的初步数据 Remix Therapeutics公司宣布了其潜在“first-in-class”的MYB mRNA降解剂REM-422用于治疗复发或转移性腺样囊性癌的初步1期临床试验结果。MYB是多种实体瘤和血液恶性肿瘤的致癌驱动因子。REM-422是一种强效、选择性口服小分子mRNA降解剂，通过促进mRNA转录本掺入毒性外显子，引发无义介导的mRNA降解（NMD），可减少MYB mRNA及随后的蛋白表达，从而在MYB依赖性人类肿瘤模型中产生抗肿瘤活性。该药物已获得美国FDA针对ACC和急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格，并正在开展针对ACC和AML或高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的1期临床研究。截至2025年10月1日的数据，在疗效人群中，REM-422的总缓解率（ORR）为43%（基于RECIST标准）。在接受研究超过6个月的生物标志物阳性患者亚组中，71%（10/14）的肿瘤缩小超过20%，其中6例部分缓解（PR）患者在4-6个月时仍持续缓解。药物的总体耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件为贫血、疲劳和鼻出血。 FX-909：公布1期临床试验数据 Flare Therapeutics公司宣布了其在研新药FX-909用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的1期临床研究的A部分数据。FX-909是一种靶向PPARγ、潜在"first-in-class"的口服小分子抑制剂。该研究是一项开放标签的剂量递增试验，评估了FX-909在28天周期内每日口服一次的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及初步临床活性，共入组了46名晚期实体瘤患者，其中36名为晚期UC患者。截至2025年9月17日的数据，FX-909在所有剂量组的晚期UC患者中均显示出初步的抗肿瘤活性，包括4例PR和1例完全缓解（CR），且具有可接受的安全性和耐受性。疗效在PPARγ高表达的患者中尤为显著，在20例此类患者中，70%观察到肿瘤缩小。 QTX3034：公布1期临床试验数据 Quanta Therapeutics公司宣布了其具有KRAS G12D偏好活性的多KRAS抑制剂QTX3034的1期临床试验数据。该疗法目前正在进行一项针对KRAS G12D突变实体瘤患者的1期临床试验。该研究同时评估了QTX3034作为单药以及与广泛使用的EGFR抑制剂西妥昔单抗联合用药的安全性、耐受性及初步疗效，入组患者包括晚期结直肠癌（CRC）、胰腺导管腺癌（PDAC）和子宫内膜癌患者。截至2025年9月23日的数据，无论是单药还是与西妥昔单抗联合，QTX3034均表现出良好的安全性和明确的临床概念验证。在推荐的2期剂量（RP2D）下，接受QTX3034单药治疗的经过多线治疗的晚期子宫内膜癌患者有缓解，包括确认的CR。联合治疗方案在难治性CRC和PDAC患者中也显示出显著的抗肿瘤活性，包括4例PR。安全性方面，药物耐受性良好，不良事件多为低级别且可控，未观察到剂量限制性毒性（DLT）或≥3级的治疗相关不良事件。药代动力学数据显示药物口服吸收良好，且分子层面的强效反应（KRAS G12D ctDNA减少>90%）与抗肿瘤活性密切相关。这些结果支持当前正在进行的剂量扩展研究，并为后续与标准化疗方案的联合应用提供了依据。参考资料： [1] Citryll Presents Positive Data from Phase I Study of CIT-013 in Rheumatoid Arthritis at ACR Convergence 2025. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/27/3174302/0/en/Citryll-Presents-Positive-Data-from-Phase-I-Study-of-CIT-013-in-Rheumatoid-Arthritis-at-ACR-Convergence-2025.html [2] Bristol Myers Squibb Presents Encouraging Data from Phase 1 Breakfree-1 Study of CD19 NEX-T™ CAR T Cell Therapy in Three Chronic Autoimmune Diseases at ACR Convergence 2025. Retrieved October 31, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20251024606817/en/Bristol-Myers-Squibb-Presents-Encouraging-Data-from-Phase-1-Breakfree-1-Study-of-CD19-NEX-T-CAR-T-Cell-Therapy-in-Three-Chronic-Autoimmune-Diseases-at-ACR-Convergence-2025 [3] Kyverna Therapeutics Highlights Potential of KYV-101 in Rheumatoid Arthritis with Phase 1 Data from Investigator-Initiated Trial Presented at ACR Convergence 2025. Retrieved October 31, 2025, from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-highlights-potential-kyv-101-rheumatoid [4] MicrobiotiX Receives IND Approval for Novel Bacteriophage Drug MP101. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/27/3174461/0/en/MicrobiotiX-Receives-IND-Approval-for-Novel-Bacteriophage-Drug-MP101.html [5] Flare Therapeutics Presents Part A Data from FX-909 Phase 1 Study at AACR-NCI-EORTC International Conference. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/24/3172983/0/en/Flare-Therapeutics-Presents-Part-A-Data-from-FX-909-Phase-1-Study-at-AACR-NCI-EORTC-International-Conference.html [6] Remix Therapeutics Announces Positive Preliminary Data from Phase 1 Study of REM-422 in Patients with Adenoid Cystic Carcinoma at the 2025 AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/24/3172910/0/en/Remix-Therapeutics-Announces-Positive-Preliminary-Data-from-Phase-1-Study-of-REM-422-in-Patients-with-Adenoid-Cystic-Carcinoma-at-the-2025-AACR-NCI-EORTC-International-Conference-o.html [7] Biomea Fusion Announces First Patient Dosed in Phase I Study of BMF-650 a Next-Generation Oral GLP-1 Receptor Agonist. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/27/3174503/0/en/Biomea-Fusion-Announces-First-Patient-Dosed-in-Phase-I-Study-of-BMF-650-a-Next-Generation-Oral-GLP-1-Receptor-Agonist.html [8] Lifordi Immunotherapeutics Presents Nonclinical Data on Glucocorticoid Antibody Drug Conjugate LFD-200 at ACR 2025 and Initiates Phase 1 Study in Rheumatoid Arthritis. Retrieved October 31, 2025, from https://www.newsfilecorp.com/release/272018 [9] Concerto Biosciences Announces Positive Topline Results from Phase 1b Clinical Trial of ENS-002 in Patients with Atopic Dermatitis. Retrieved October 31, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/concerto-biosciences-announces-positive-topline-results-from-phase-1b-clinical-trial-of-ens-002-in-patients-with-atopic-dermatitis-302596913.html [10] Sonoma Biotherapeutics Announces Positive Interim Safety and Efficacy Data from Phase 1 REGULATE-RA Study of SBT-77-7101 in Refractory Rheumatoid Arthritis. Retrieved October 29, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251029046316/en/Sonoma-Biotherapeutics-Announces-Positive-Interim-Safety-and-Efficacy-Data-from-Phase-1-REGULATE-RA-Study-of-SBT-77-7101-in-Refractory-Rheumatoid-Arthritis [11] Tectonic Therapeutic Announces Positive Topline Data from Phase 1b Part B Clinical Trial for TX45 in Patients with Group 2 Pulmonary Hypertension in HFrEF. Retrieved October 31, 2025, from https://investors.tectonictx.com/news-releases/news-release-details/tectonic-therapeutic-announces-positive-topline-data-phase-1b [12] Quanta Therapeutics Presents Positive Phase 1 Data for QTX3034, an Oral G12D-Preferring Multi-KRAS Inhibitor, in Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/24/3172963/0/en/Quanta-Therapeutics-Presents-Positive-Phase-1-Data-for-QTX3034-an-Oral-G12D-Preferring-Multi-KRAS-Inhibitor-in-Patients-with-Advanced-Solid-Tumors.html [13] Sionna Therapeutics Announces Presentation of SION-719 and SION-451 Phase 1 Data and Poster of New Preclinical Data on the Impact of NBD1 Stabilizers on F508del-CFTR Half-Life at the 2025 North American Cystic Fibrosis Conference. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/24/3173007/0/en/Sionna-Therapeutics-Announces-Presentation-of-SION-719-and-SION-451-Phase-1-Data-and-Poster-of-New-Preclinical-Data-on-the-Impact-of-NBD1-Stabilizers-on-F508del-CFTR-Half-Life-at-t.html [14] Celldex Announces Initial Positive Results from Phase 1 Trial of CDX-622 Demonstrating Favorable Safety and PK Profile and Sustained Mast Cell Inhibition. Retrieved October 31, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/30/3177884/24180/en/Celldex-Announces-Initial-Positive-Results-from-Phase-1-Trial-of-CDX-622-Demonstrating-Favorable-Safety-and-PK-Profile-and-Sustained-Mast-Cell-Inhibition.html 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床1期临床2期临床结果信使RNA孤儿药

100 项与 CC-97540 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
狼疮性肾炎	临床2期	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	日本	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	阿根廷	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	奥地利	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	比利时	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	巴西	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	加拿大	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	丹麦	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	法国	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14
狼疮性肾炎	临床2期	德国	Juno Therapeutics, Inc.	2025-07-14

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05869955 (Breakfree-1, ACR2025)	临床1期	系统性硬皮病	14	BMS-986353 (DL1)	範窪夢鹽廠範鬱顧遞糧(鏇願憲築範顧製淵鑰顧) = 範鹹艱觸選獵觸廠顧積獵艱鹹夢願鬱顧選餘遞 (鹽範構壓鹽製淵繭構廠 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05869955 (Breakfree-1, ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19	26	BMS-986353 10×10^6 CAR+ T cells	選襯積製憲遞鏇壓夢襯(顧淵顧醖窪壓壓窪艱繭) = 築鑰醖窪鏇壓鏇衊襯鹽壓襯鑰鏇鑰範築壓窪鬱 (積簾壓鏇選淵襯鹽鹽構 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05869955 (Breakfree-1, ACR2025)	临床1期	系统性红斑狼疮 CD19	26	BMS-986353 25×10^6 CAR+ T cells	選襯積製憲遞鏇壓夢襯(顧淵顧醖窪壓壓窪艱繭) = 遞觸憲鹹遞鏇選蓋顧膚壓襯鑰鏇鑰範築壓窪鬱 (積簾壓鏇選淵襯鹽鹽構 ) 更多	积极	2025-10-24
NCT05869955 (Breakfree-1, ACR2025) 人工标引	临床1期	特发性炎症性肌病	13	BMS-986353	鹽糧網淵獵鏇醖衊夢鹽(築獵窪壓繭鹹鏇鏇蓋餘) = 鬱顧襯糧齋淵範蓋選蓋憲鏇選獵蓋構鹽鹽蓋繭 (簾願願築夢夢糧齋膚鏇 ) 更多	积极	2025-10-13