BW-00112

过去几年，中国创新药从“数量扩张”迈向“质量筛选”。进入2026年，这一变化将在临床试验层面进一步放大——越来越多试验不再停留于概念验证，而是直指真实临床需求与长期治疗价值。头部药企加码核心管线，细胞与基因治疗（CGT）、抗体药物、核酸疗法等前沿技术同步推进，肿瘤、罕见病、代谢性疾病等适应症范围不断拓宽，并将迎来密集验证窗口。2026年，哪些产品有望成为爆款？它们又将如何影响治疗格局？答案，正逐渐浮出水面。 图源：shutterstock 在本文中，Dr.G尝试梳理了2026年CGT、抗体及核酸领域最具看点的十项临床进展。它们的走向与结果，有望成为决定未来中国新药研发方向与产业格局的重要风向标。 一、CGT领域：不断突破生命禁区，迈向“治愈”时代 CGT领域长期占据国内创新药申报的半壁江山。2026年，其应用正持续拓宽，从血液肿瘤治疗的主战场，迈向实体瘤、遗传性疾病、神经系统疾病等更广阔的“新战场”，并加速突破自身技术瓶颈。 1、科济药业CLDN18.2靶点CAR-T实体瘤进入关键中后期临床 科济药业（图源：网络） 实体瘤始终是CAR-T研发版图中最具挑战、也最具战略价值的“高地”。由科济药业自主研发的CT041，是目前国内乃至全球范围内临床进展最快、证据最成熟的实体瘤CAR-T项目之一，被普遍认为是2026年最具临床价值与产业确定性的中国CGT管线。 CT041靶向Claudin18.2（CLDN18.2）这一在胃癌、胰腺癌等消化道肿瘤中高度特异表达的抗原，并针对长期缺乏有效治疗手段的晚期胃癌/胃食管结合部癌等大适应症展开攻坚。在已披露的关键性II期临床研究中，该产品在客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）及总生存期（OS）等核心终点上均显示出优于现有治疗方案的疗效信号，同时安全性可控，未出现不可管理的细胞因子释放综合征风险。 截至目前，CT041的新药上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并被纳入突破性治疗品种及优先审评通道。若于2026年顺利获批，该产品有望成为全球首个获批用于实体瘤治疗的CAR-T药物，从而改写此类产品“只适用血液瘤”的产业认知。 2、复旦团队GEB-101基因编辑疗法I/II期临床（遗传性角膜营养不良） 眼科是国内基因治疗布局最密集、临床进展最活跃的领域之一。由引正基因（GenEditBio）与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院联合推进的GEB-101，是国内首个获批开展海外临床的角膜疾病基因编辑疗法，也是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法。该项目采用核糖核蛋白（RNP）体内基因编辑技术，具备瞬时表达、低脱靶风险等优势，已获得FDA IND批准并启动“CLARITY”I/II期临床试验，同时计划于2026年第二季度在国内同步开展患者入组。 GEB-101基因编辑疗法临床进展（图源：引正基因官网） 这一临床试验不仅为遗传性角膜营养不良患者带来了潜在的根治性治疗方案，也验证了国产体内基因编辑技术向规范化临床转化的可行性，推动CGT疗法从肿瘤和血液病进一步拓展至眼科罕见病领域。GEB-101也是目前国内少数进入国际临床阶段的体内基因组编辑疗法之一，并有望成为全球首个针对该适应症获批的基因编辑候选药物。 3、睿健医药MSA-P靶点细胞治疗产品迈入国际多中心临床新阶段 在神经退行性疾病治疗领域，攻克多系统萎缩-帕金森型（MSA-P）是极具挑战性且意义重大的方向。由睿健医药自主研发的NouvNeu004，是目前国内乃至全球范围内，在MSA-P治疗上临床推进速度领先、技术成熟度高的细胞治疗项目之一，它也是国际首个iPSC来源通用型细胞药物。 睿健医药（图源：网络） NouvNeu004基于化学诱导的功能加强型神经前体细胞，聚焦MSA-P这一长期缺乏有效治疗手段的复杂疾病。在已披露的临床试验数据中，该产品通过“神经营养+神经重建”的创新策略，在延缓疾病进展、改善患者症状等关键指标上展现出显著优势，且安全性良好，未出现严重不良反应。 目前，NouvNeu004已获中美两国监管机构认可，新药临床试验申请顺利推进。若能在2026年获批，它有望成为全球首个针对MSA-P的细胞治疗药物，改写神经退行性疾病治疗格局，助力中国细胞治疗实现全球领跑。 二、抗体药物：从“内卷”走向国际，实现真正的技术升级 进入2026年，中国抗体药物研发也将迎来关键节点。聚焦于双抗、多抗与ADC的联合疗法，国产创新药将在多个核心适应症领域，与国际同类产品正面角逐，今年有望成为本土力量重塑市场格局的决定性窗口期。 4、康方生物AK112，中国双抗直面国际一线标准的“关键一役” 在EGFR突变型非小细胞肺癌这一中国患者占比最高的亚型中，康方生物AK112（依沃西单抗）是目前最具国际竞争力与临床潜力的国产抗体管线之一。作为全球首个进入III期临床的PD-1/VEGF双特异性抗体，AK112通过同步免疫激活与抗血管生成，在机制上形成协同优势。 依沃西单抗产品示意图（图源：网络） 2025年，依沃西单抗在单药一线治疗PD-L1阳性NSCLC的国内注册性Ⅲ期临床研究（HARMONi-2）中，显示出PFS优于帕博利珠单抗（K药）的结果，首次在关键终点上对国际标准单药实现超越，也由此奠定了其在全球双抗领域的领先地位。 今年，依沃西单抗全球III期临床将直接“头对头”挑战K药联合化疗这一国际一线标准方案。若取得积极结果，AK112不仅有望重塑EGFR突变NSCLC的治疗格局，也将成为中国创新抗体在全球肺癌一线治疗领域实现正面突破的关键节点。 5、三生制药SSGJ-707双特异性抗体全球Ⅲ期临床（多瘤种实体瘤一线治疗） 三生制药自主研发的SSGJ-707是国内代表性PD-1×VEGF双特异性抗体之一，也是目前中国少数即将以“大适应症、多瘤种”姿态，系统性推进全球Ⅲ期临床验证的双抗项目。按照计划，SSGJ-707将于2026年内同步启动5项全球多中心Ⅲ期临床试验，覆盖非鳞状NSCLC、鳞状NSCLC、转移性结直肠癌（mCRC）、子宫内膜癌（EC），以及联合ADC药物PADCEV一线治疗转移性尿路上皮癌（mUC），构成极具进攻性的临床布局。 三生制药（图源：网络） 在机制层面，SSGJ-707通过同时阻断PD-1免疫抑制通路与VEGF血管生成信号，实现免疫激活与肿瘤微环境重塑的协同增强，具备向一线治疗标准方案发起挑战的潜力。其多瘤种、跨治疗线的Ⅲ期推进，不仅体现了产品本身的安全性与疗效信心，也标志着中国双抗药物正从“单点突破”迈向“体系化全球临床验证”的新阶段。 2026年，若关键III期试验取得积极结果，SSGJ-707有望成为中国创新抗体在多个实体瘤一线治疗中建立国际话语权的重要支点，并为国产双抗参与全球肿瘤免疫治疗标准重塑提供范例。 6、荣昌生物RC48，ADC全球关键性临床推进（HER2表达多实体瘤治疗） 在实体瘤治疗领域，HER2一向被视作抗体药物的“黄金靶点”。荣昌生物自主研发的RC48（维迪西妥单抗）是国内ADC从“概念验证”走向“平台兑现”的标志性产品，也是国产ADC临床确定性最高的代表之一。 荣昌生物（图源：网络） RC48目前已在乳腺癌、胃癌及尿路上皮癌等多种HER2阳性肿瘤中开展临床研究，并已在国内获得注册批准，显示出稳定的疗效和可控的安全性。其在2026年的临床关注点主要在于适应症扩展与联合治疗策略验证，尤其是与PD-1/PD-L1抗体联合方案，有望进一步提升疗效，为更多患者提供新的治疗选择。 这一系列临床推进不仅验证了RC48的商业化与技术可行性，也标志着国产ADC具备全球竞争潜力，为中国创新抗体药物在国际肿瘤治疗领域建立话语权提供了坚实基础。 7、百利天恒Iza-Bren食管鳞癌ADC出海的“天花板级项目” 在中国，每年约22.4万食管癌新发患者中，食管鳞癌占比超过90%，临床未满足需求巨大。百利天恒自主研发的双抗ADC药物Iza-Bren（BL-B01D1）已在多种实体瘤显示出鼓舞性疗效。2026年，针对食管鳞癌的新适应症临床试验（BL-B01D1‑305）有望获批，这是全球首个在食管鳞癌领域实现PFS与OS双阳性终点的ADC III期研究。 百利天恒（图源：网络） 若该项目顺利获批，Iza-Bren将有望成为食管鳞癌的首个ADC标准治疗方案，开创该领域治疗新格局。据Insight数据库显示，目前全球仅有约10款生物药获批用于食管癌治疗，且尚无ADC获批。BL-B01D1的成功，将意味着全球首个适用于食管癌的ADC药物诞生，不仅满足庞大未被满足的临床需求，也将提升中国创新ADC在国际肿瘤治疗舞台的影响力。 三、核酸药物：从“小众突破”走向“平台级技术” 2026年，国内核酸类药物也将在心血管、代谢及乙肝等重大疾病领域取得突破性进展。以ANGPTL3 siRNA、FXI siRNA等为代表的创新型siRNA药物，不仅体现了国产核酸药在临床与产业化上的扎实进展，更意味着一批具有国际竞争力的产品呼之欲出。 8、瑞博生物RBD4059：FXI靶向siRNA抗血栓治疗的全球领跑者 在心血管抗凝治疗领域，如何在“有效抗栓”与“降低出血风险”之间取得平衡，始终是未被真正解决的核心难题。瑞博生物的核心产品RBD4059，作为全球首批、也是目前临床推进速度最快的靶向凝血因子XI（FXI）的siRNA药物之一，正站在新一代抗血栓治疗范式变革的最前沿，是2026年具有高期待值的核酸药物之一。 瑞博生物（图源：网络） RBD4059通过特异性沉默FXI表达，在不显著影响生理性止血的前提下发挥抗栓作用，有望从机制上实现“强抗栓、低出血”的理想平衡。同时，siRNA的长效给药特性使其具备低给药频率优势，可显著改善慢病患者长期用药依从性。在拜耳等国际药企以同靶点药物率先验证临床可行性的背景下，RBD4059的技术路径与临床定位愈发清晰，直指规模庞大的全球抗凝治疗市场。 这也让瑞博生物站在了国内核酸药物领域的最前沿。除RBD4059外，瑞博生物已围绕心血管与代谢疾病构建起多靶点协同的siRNA管线矩阵。其中，RBD5044（靶向APOC3）是全球第二款进入临床的同靶点siRNA药物，聚焦高甘油三酯血症这一巨大未满足需求；而用于慢性丁型肝炎的RBD1016已获得欧盟孤儿药资格，研发进展位居全球前列。这一系列项目共同彰显了瑞博生物在核酸药物领域的平台化创新能力与全球化潜力，有望推动其产品更快实现临床转化。 9、舶望制药BW-00112，“一药双降”改写中国非肿瘤核酸药出海天花板 舶望制药（图源：网络） 2026年年初，舶望制药的BW-00112（ANGPTL3），凭借其突出的临床与商业潜力，以首付款加里程碑款总额高达53.6亿美元授权给诺华，一举刷新中国非肿瘤领域对外授权金额纪录，也成为国产核酸药全球化进程中的里程碑事件。 从临床角度看，ANGPTL3作用机制具有差异化，是继PCSK9之后备受关注的血脂调控核心靶点，在甘油三酯、LDL-C等多重血脂指标调节中发挥关键作用。该siRNA项目通过长期抑制ANGPTL3表达，有望实现低频给药下的持续降脂效果，为现有治疗依从性差、疗效波动大的患者群体提供全新解决方案。同时，该药有望通过“一药双降”同时强力降低甘油三酯和“坏胆固醇”(LDL-C)，直击心血管残余风险，更全面地管理血脂，填补这一临床空白。 诺华的重磅授权不仅验证了国产siRNA技术在全球头部药企体系中的临床与产业认可度，也使该产品成为了2026年广受期待的核酸药物之一，意味着中国核酸药物开始迈入以临床价值和商业规模驱动的全球竞争阶段。 10、靖因药业SRSD107，全球合作推进临床布局，引领抗栓治疗新范式 靖因药业（图源：网络） 另一款备受期待的药物是靖因药业最具代表性的长效抗血栓候选药物SRSD107（FXI靶向siRNA）。2025年，SRSD107以超8.95亿美元与CRISPR Therapeutics达成全球战略合作，正式推进全球临床开发布局，彰显了其在抗凝领域的技术与产品竞争力。 作为新一代长效siRNA抗凝疗法，SRSD107通过特异性沉默FXI，实现了对血栓形成通路的精准调控，在机制上天然具备降低出血风险的潜力。同时，其给药频率低、作用持久、患者依从性高，且不依赖肾脏清除、药物相互作用风险较低，并具备更好的可逆性，有望在安全性与疗效之间取得更优平衡。这些特征使其在现有抗凝药物及同靶点FXI疗法中形成清晰的差异化优势。 目前，SRSD107已完成两项I期临床试验，结果显示单次给药具备良好的安全性和耐受性。随着2026年更高阶临床研究的推进，SRSD107有望成为FXI靶向siRNA在抗栓治疗与慢病长期管理领域的重要里程碑产品，也被视为中国核酸药物参与全球抗凝赛道竞争的关键代表之一。 结语 从细胞疗法到长效抗体，从基因编辑到核酸药物，中国医药创新正在完成一次关键跃迁——以日益成熟的本土临床试验体系为支点，撬动全球治疗范式的重构。当然，2026年国内关键临床研究远不止这十项，更多创新项目正在更广的疾病领域加速涌现。它们已不再停留于“概念领先”或“技术对标”，而是凭借可验证的临床获益、可复制的治疗路径与国际多中心试验，稳步走向全球核心舞台。当科学突破、临床需求与产业能力同频共振，一个由中国创新深度参与甚至引领的医药新时代，正加速到来。 参考信源： 1.https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-01-19/doc-inhhvwpr7866699.shtml 2.https://news.pedaily.cn/202512/559330.shtml 3.https://www.3sbio.com/news/details.aspx?id=332 4.https://www.cnpharm.com/c/2026-01-21/1089268.shtml 5.https://baijiahao.baidu.com/s?id=1852989252626291515&wfr=spider&for=pc 6.https://cms.unimm.com/?p=613171 7.各公司官网 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。