Daxdilimab

基因测序与药物研发每日资讯 · 2026 年 10 月 1 日 当日资讯摘要 基因测序：单细胞与空间转录组锁定胰腺癌恶病质的三细胞生态位，它在恶病质前期就已出现。[1] 药物研发 · 基因与细胞治疗：三靶点激动剂 retatrutide 让合并 2 型糖尿病的肥胖者减重 20.8%，并同期发表于《柳叶刀》。[6] 监管获批 · 投资并购：全球首款 Cereblon E3 泛素连接酶调节剂在中国获批，用于复发难治多发性骨髓瘤。[13] 一、🧬 基因测序 （4 条） 1. 胰腺癌恶病质的三细胞生态位 2026-09-29 · Cell · 中国医学科学院肿瘤医院 中国医学科学院肿瘤医院联合美国俄克拉荷马大学等团队在《细胞》发表研究，用单细胞转录组测序与 Xenium 5K 空间转录组描绘胰腺癌恶病质微环境的演变。团队对 43 例覆盖非恶病质、恶病质前期与恶病质期的肿瘤组织做单细胞测序，锁定一类 SEMA4A 阳性肿瘤细胞：它在恶病质患者中明显富集，血浆水平随体重下降升高。[1] 后续分析显示，该细胞借 BMP2 推动巨噬细胞向 AQP9 阳性表型极化，后者再以 CXCL8 激活 LOXL2 阳性成纤维细胞，形成正反馈回路。关键之处在于，这一生态位在恶病质前期就已出现，其分子特征能在尚未发生恶病质的患者中预测术后新发风险，为早期干预留出窗口。[2] 2. 四小时读完一个人类基因组 2026-09-30 · CNAG · 罗氏诊断 罗氏诊断在位于巴塞罗那的西班牙国家基因组分析中心（CNAG）安装其在当地的首台大规模测序平台。该仪器可在约 4 小时内完成一份完整人类基因组的分析，显著快于常规流程，将用于癌症、罕见病等遗传相关疾病的研究，未来也有望延伸至临床场景。[3] 读法上它并不直接测原始 DNA，而是复制出被称为「Xpandomer」的放大分子，产物比参考 DNA 长约 50 倍，从而更易判读数十亿碱基；再配合可复用传感器与分析模块，在提速的同时保持准确度。此次装机投入近 66 万欧元，由欧盟下一代基金经西班牙复苏计划资助。[3] 3. 表观标签分析打通测序平台 2026-09-30 · BioSpace / PR Newswire · EpiSign EpiSign 发布 METRIC 5-base，把原本依赖甲基化芯片的表观标签（episignature）自动分析扩展到测序数据。同一套 Version 6 分类框架现在可以直接处理 Illumina 5-base、PacBio HiFi 与牛津纳米孔三种平台产生的甲基化信息，覆盖 300 多种表观标签病。[4] 过去测序已能同时给出遗传与表观信息，却缺少把甲基化信号翻译成标准化罕见病判读的工具，实验室往往要自建数百个疾病分类器与参考数据集。新流程已在三个平台完成技术验证，性能与芯片版框架相当；Ambry Genetics、阿姆斯特丹 UMC 与 Greenwood 遗传中心将作为首批站点做本地化验证。[4] 4. 中国发现一个 RHD 新等位基因 2026-09-30 · 大众新闻 · 烟台市中心血站 烟台市中心血站报告一个此前未见记载的 RHD 新等位基因。研究者在一例血清学 RhD 阴性献血者中，综合血型血清学检测、RHD 基因分型、Sanger 测序与 PacBio HiFi 长读长测序，确认 c.149-29G>C 与 c.208delinsTG 呈顺式分布，构成 RHD c.[149-29G>C;208delinsTG]。[5] 其中 c.208delinsTG 预计引起编码序列移码并提前终止，正常 RhD 蛋白可能无法形成，结合其反式等位基因为该献血者的阴性表型提供了分子解释。序列已被 NCBI GenBank 收录，登录号 PZ576481，检索显示未见于国际输血协会血型数据库。结果提示血清学 RhD 阴性背后的遗传背景并不一致。[5] 二、💊 药物研发 · 基因与细胞治疗 （5 条） 5. 三靶点激动剂让糖友减重两成 2026-09-29 · EASD / The Lancet · 礼来 礼来在米兰召开的第 62 届欧洲糖尿病研究协会年会公布 TRIUMPH-2 详细结果，并同期发表于《柳叶刀》。这项 III 期研究纳入 1152 例合并肥胖或超重的 2 型糖尿病成人，随机接受每周一次 retatrutide 4 mg、9 mg、12 mg 或安慰剂，治疗 80 周。[6] 12 mg 组平均减重 20.8%（约 22.5 公斤），安慰剂组为 4.0%；59.5% 的受试者不再达到肥胖的 BMI 标准，40.0% 的糖化血红蛋白降到 5.7% 以下的正常区间。该药是 GIP、GLP-1 与胰高血糖素三受体激动剂，礼来计划 2027 年一季度在美国提交上市申请。[6] 6. CAR-T 可以重复给药了 2026-09-29 · AANEM / SEC 8-K · Cartesian Therapeutics Cartesian Therapeutics 在美国神经肌肉与电诊断医学年会公布自体 BCMA CAR-T 疗法 Descartes-08 的再治疗数据。5 例全身型重症肌无力患者在首个疗程结束、症状复发后再次接受每周一次共六次的输注，两次疗程的中位间隔为 16.6 个月。[7] 再治疗后第 12 个月，患者 MG-ADL 平均较基线下降 6.6 分、MGC 下降 15 分，全部达到有临床意义的改善，且未出现新的安全信号。该疗法在门诊给药、无需清淋化疗，III 期 AURORA 研究的顶线数据预计 2027 年一季度读出。[7] 7. 溶瘤病毒前列腺癌三期读长随访 2026-09-30 · BioSpace · Candel Therapeutics Candel Therapeutics 公布 aglatimagene besadenovec 用于中危局限性前列腺癌的综合临床与生物标志物数据。在 III 期 PrTK03 的中危亚组 635 例中，联合外照射放疗相比安慰剂加放疗，把前列腺癌复发或疾病特异死亡风险降低 41%（HR 0.59，p=0.0034），中位随访 58 个月。[8] 治疗 22–26 个月后的中心判读活检中，用药组阴性活检率为 76.6%，对照组为 60.7%。公司同时给出局部与系统性免疫激活的标志物证据，生物分布与脱落数据将纳入计划于第四季度递交 FDA 的生物制品许可申请。该人群中位风险患者在美国每年约 6.5 万人。[8] 8. IL-4Rα 抗体把再入院清零 2026-09-30 · SEC 8-K · Connect Biopharma Connect Biopharma 公布 IL-4Rα 抗体 rademikibart 用于慢阻肺急性加重的全球 II 期顶线数据。159 例嗜酸粒细胞不低于 300/μL 的急性加重期患者，在标准治疗基础上 1:1 随机接受单次皮下注射或安慰剂，主要终点为 28 天内治疗失败率。[9] 第 4 周时，治疗失败率较安慰剂降低 81%，新发中重度急性加重降低 85%，因新发急性加重导致的急诊就诊或住院降低 100%；第 4 周 FEV1 多改善 70 mL。安全性与安慰剂相当，公司计划与 FDA 沟通 III 期注册开发方案。[10] 9. 安进 ILT7 抗体拿下盘状红斑狼疮 2026-09-30 · EADV / Fierce Biotech · 安进 安进在欧洲皮肤病与性病学会大会公布 daxdilimab 治疗盘状红斑狼疮的 II 期完整数据。这项研究纳入 72 例中重度患者，测试两档剂量的 ILT7 靶向 IgG1 单抗，主要终点为第 24 周 CLASI-A 皮肤疾病活动度评分相对安慰剂的变化。[11] 低剂量组多降 6.0 分，高剂量组多降 5.7 分；两档剂量中约 62% 的患者评分下降至少 50%，安慰剂组为 23.7%。6 分降幅相当于疾病面积与严重度减半。该药通过减少浆细胞样树突状细胞来抑制干扰素产生，安进已着手准备注册阶段开发。[12] 三、📋 监管获批 · 投资并购 （5 条） 10. 全球首款 CELMoD 在华获批 2026-09-30 · NMPA · 百时美施贵宝 国家药监局通过优先审评审批程序，附条件批准百时美施贵宝申报的 1 类创新药盐酸艾泊度胺胶囊（商品名赞赋）上市，联合达雷妥尤单抗和地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗（含一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）的多发性骨髓瘤成人患者。[13] 这是全球首款获批的 Cereblon E3 泛素连接酶调节剂（CELMoD），也是百时美施贵宝在靶向蛋白降解领域拿下的首个上市产品。今年 8 月，美国 FDA 已加速批准该药联合达雷妥尤单抗皮下注射与地塞米松，用于同类人群，中国此次为全球第二个主要市场落地。[14] 11. 恒瑞口服双激动剂授权诺和诺德 2026-09-29 · 环球网 / 公司公告 · 恒瑞医药 恒瑞医药公告，与诺和诺德就其 GLP-1 和 GIP 双受体激动剂 HRS-1596 达成许可协议。诺和诺德获得该药在大中华地区以外全球范围开发、生产与商业化的独家权利，潜在总交易额最高 26 亿美元，其中包含 3 亿美元首付款。[15] HRS-1596 拟实现每周一次口服给药，通过抑制食欲、促进胰岛素分泌与改善胰岛素敏感性等机制，用于肥胖症与 2 型糖尿病，已在中国获准开展体重管理和 2 型糖尿病的 I 期临床。公告当日恒瑞医药股价收涨 2.59%，最新市值约 3028 亿元。[15] 12. 恩华药业 1 类新药出海授权 2026-09-29 · 新浪财经 / 公司公告 · 恩华药业 恩华药业公告，与美国 Somnivera 就一款处于临床阶段、用于治疗睡眠障碍的自主研发 1 类创新药签署独占许可协议，授予其在中国内地及港澳台以外全球范围的开发、生产和商业化独家权利。[16] 对方将支付 1050 万美元首付款，恩华药业另有权获得最高 5.07 亿美元的里程碑付款、分层特许权使用费与再许可收入分成，并通过香港全资子公司取得 Somnivera 15% 股权。公司参股的好欣晴同期完成近 3 亿元人民币新一轮融资。[16] 13. 梯瓦第二个地舒单抗类似药获批 2026-09-28 · FDA / MedPath · 梯瓦制药 FDA 批准梯瓦的 DEGEVMA（denosumab-adet）作为安进 Xgeva 的生物类似药，覆盖参照药全部适应症：预防实体瘤骨转移或多发性骨髓瘤患者的骨相关事件、治疗骨巨细胞瘤，以及双膦酸盐治疗无效的恶性肿瘤高钙血症。[17] 审评基于「总体证据」认定两者在安全性、纯度与效力上无临床意义差异，规格为 120 mg/1.7 mL 注射液。这是梯瓦今年第二个获批的地舒单抗生物类似药，3 月其 Prolia 类似药 PONLIMSI 已获批，两款产品预计未来数月在美国上市。公告未说明是否获得可互换资格。[18] 14. 三度冲刺 FDA：Ebvallo 重新递交 2026-09-30 · Atara / BioSpace · Pierre Fabre Pierre Fabre 制药宣布，已重新向 FDA 递交同种异体 T 细胞疗法 tabelecleucel（Ebvallo）的生物制品许可申请，用于 2 岁及以上、至少接受过一种治疗的 EB 病毒阳性移植后淋巴组织增生性疾病患者。[19] 本次递交基于 4 月 Type A 会议达成的一致：单臂研究配合预设的适用历史对照可作为申请依据。更新数据包纳入关键 III 期 ALLELE 研究更多患者与更长随访，并补充扩展可及项目、另一项临床研究与欧洲商业化使用数据。按协议，Atara 可在获批后获得 3100 万美元里程碑付款。[20] 趋势点评 今天的测序新闻有一条清晰主线：读到的信息要能被直接用上。空间转录组把胰腺癌恶病质的细胞邻里关系摆回切片，表观标签分析跨平台意味着一次测序同时产出遗传与表观结论，四小时基因组则把速度压进临床决策窗口。竞争焦点正从「读得准」转向「读得有用」。 代谢赛道继续抬升上限，减重与降糖被同一个分子同时拿下，口服与多靶点已成标配。另一端，细胞与基因疗法在讲「可持续」：CAR-T 能重复给药，溶瘤病毒用五年随访说话，自身免疫也不再只追求一次缓解。疗效之外，可重复与可验证正在成为新门槛。 一天之内，一款全球首创新机制药物在中国落地，两笔国产新药出海同时敲定，生物类似药继续挤压原研空间。监管端也在纠偏：曾被两度退回的细胞疗法重新拿到路径。资金与政策都在向机制明确、可规模化的资产集中。 关于 NextSeq 亦镁诺 NextSeq 亦镁诺（上海亦镁诺生物科技有限公司）专注组学数据分析与AI建模，携手美国合作伙伴 AmpSeq（实验室位于 Maryland、Boston 及 Connecticut），为科研机构与药企提供从快速测序到生信分析的端到端服务。 在分析端，我们支持定制化生信Pipeline开发，并将AI建模能力拓展至肿瘤新抗原预测、mRNA/siRNA设计等药物开发场景；在CGT领域，具备面向长期安全性评估的NGS检测与解读能力。AmpSeq美国实验室同步提供Nanopore及NGS快速测序和交付服务，以灵活方案覆盖从深度分析到快速交付的多样化需求。 如需了解，欢迎在公众号留言，或访问 nextseq.cn / ampseq.com。 资料来源 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 [1] 网易 — Cell｜刘明洋/李敏团队揭示促胰腺癌恶病质的空间细胞生态位（Cell, 2026-09-29） ｜ 论文报道：43 例样本覆盖非恶病质至恶病质三阶段的单细胞转录组测序设计、SEMA4A 阳性肿瘤细胞的鉴定与功能验证、BMP2 介导的巨噬细胞极化。https://www.163.com/dy/article/L82GBS1A0532BT7X.html [2] 网易 — Cell｜张媛媛团队揭示胰腺癌恶病质三细胞生态位（Cell, 2026-09-29） ｜ 论文报道：Xenium 空间转录组分析的样本与细胞规模、SEMA4A-AQP9-LOXL2 正反馈回路、生态位在恶病质前期出现与术后风险预测价值。https://www.163.com/dy/article/L82E9UHK0556K24E.html [3] CNAG — Roche Diagnostics installs its first large-scale sequencing platform in Spain（2026-09-30） ｜ 机构通稿：四小时完成全基因组分析的产能说明、Xpandomer 放大约 50 倍的读法原理、近 66 万欧元投入与欧盟下一代基金资助来源。https://www.cnag.eu/news/roche-diagnostics-installs-its-first-large-scale-sequencing-platform-spain-cnag-capable [4] BioSpace / PR Newswire — EpiSign Launches METRIC 5-base（2026-09-30） ｜ 企业通稿：支持 Illumina 5-base、PacBio HiFi 与牛津纳米孔三平台的说明、300 多种表观标签病覆盖范围、三平台技术验证结果与首批临床检验网络站点。https://www.biospace.com/press-releases/episign-launches-metric-5-base-enabling-comprehensive-episignature-analysis-across-genome-sequencing-platforms [5] 腾讯新闻 — 发现新等位基因！烟台市中心血站血型基因研究取得新突破（2026-09-30） ｜ 媒体报道：RHD c.[149-29G>C;208delinsTG] 的顺式结构判定、Sanger 与 PacBio HiFi 长读长测序的联合使用、GenBank 登录号 PZ576481 与 ISBT 数据库检索结果。https://news.qq.com/rain/a/20260930A090UW00 [6] Eli Lilly — Lilly's triple agonist, retatrutide, delivered substantial weight loss and A1C reduction（2026-09-29） ｜ 企业通稿：TRIUMPH-2 的 1152 例入组与 80 周设计、三档剂量减重 12.7%/19.1%/20.8% 与安慰剂 4.0%、A1C 降幅与 59.5% 脱离肥胖 BMI 标准、2027 年一季度美国申报计划。https://lilly.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/lillys-triple-agonist-retatrutide-delivered-substantial-weight [7] Cartesian Therapeutics（SEC 8-K）— Descartes-08 Retreatment Data in Myasthenia Gravis（2026-09-29） ｜ 监管披露文件：5 例再治疗患者的中位间隔 16.6 个月、第 12 个月 MG-ADL 平均降 6.6 分与 MGC 降 15 分、无需清淋化疗的门诊给药方式、III 期 AURORA 顶线时间。https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1453687/000145368726000105/pressrelease9292026.htm [8] BioSpace — Candel Therapeutics Announces Integrated Clinical and Biomarker Data in Intermediate-Risk Localized Prostate Cancer（2026-09-30） ｜ 企业通稿：PrTK03 中危亚组 635 例复发或疾病特异死亡风险降低 41% 与 HR 0.59、中位随访 58 个月、阴性活检率 76.6% 对 60.7%、第四季度 BLA 递交计划。https://www.biospace.com/press-releases/candel-therapeutics-announces-integrated-clinical-and-biomarker-data-that-showed-durable-local-and-systemic-immune-activation-after-aglatimagene-besadenovec-in-intermediate-risk-localized-prostate-cancer [9] Connect Biopharma（SEC 8-K 附件）— Seabreeze STAT COPD 顶线数据（2026-09-30） ｜ 监管披露文件：159 例入组与嗜酸粒细胞门槛、单次皮下给药设计、治疗失败率降低 81%、新发中重度急性加重降低 85%、急诊与住院降低 100%。https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1835268/000183526826000038/a991.htm [10] Connect Biopharma Holdings Ltd（SEC 8-K）— COPD 研究顶线结果（2026-09-30） ｜ 监管披露文件：主要终点治疗失败的定义、第 4 周 FEV1 多改善 70 mL、安全性与安慰剂相当、拟与 FDA 沟通 III 期注册开发方案。https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1835268/000183526826000038/cntb-20260930.htm [11] Fierce Biotech — Amgen reveals 6-point drop in lupus severity behind phase 2 win（2026-09-30） ｜ 媒体报道：72 例中重度盘状红斑狼疮患者的入组规模、低剂量与高剂量 CLASI-A 分别多降 6.0 与 5.7 分、61.7%/62.1% 达评分降半对安慰剂 23.7%、ILT7 靶向机制。https://www.fiercebiotech.com/biotech/amgen-reveals-6-point-drop-lupus-severity-behind-phase-2-win-horizon-antibody [12] Citeline / Scrip — Amgen Readies Daxdilimab For Phase III In Discoid Lupus（2026-09-30） ｜ 行业快讯：EADV 大会报告时点与地点、注册阶段开发准备进展、美国盘状红斑狼疮患病率背景。https://insights.citeline.com/scrip/r-and-d/clinical-trials/amgen-readies-daxdilimab-for-phase-iii-in-discoid-lupus-after-mid-stage-trial-O7Z3KNGGKVCK5FUZYCMDYG3FNQ/ [13] 国家药品监督管理局 — 附条件批准盐酸艾泊度胺胶囊上市（2026-09-30） ｜ 监管披露文件：优先审评审批与附条件批准程序、联合达雷妥尤单抗和地塞米松的适用人群与既往治疗线数要求。https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20260930162132100.html [14] 医药魔方 — 全球首款，BMS 抗肿瘤新药国内获批（2026-09-30） ｜ 行业快讯：全球首款 CELMoD 的定位与靶向蛋白降解平台背景、2026 年 8 月 FDA 加速批准的对应方案。https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/5a83453e769298ddb00d4a90386722c1 [15] 环球网 — 创新药出海再落大单，板块催化受关注（2026-09-30） ｜ 媒体报道：HRS-1596 的 GLP-1/GIP 双受体激动剂机制与每周一次口服设想、26 亿美元总交易额与 3 亿美元首付款、公告当日股价与市值。https://www.toutiao.com/article/7691135611503116827/ [16] 新浪财经 — 恩华药业 1 类新药海外授权潜在价值超 5 亿美元（2026-09-30） ｜ 媒体报道：独占许可的地域范围与适应症方向、1050 万美元首付款、最高 5.07 亿美元里程碑与 15% 股权安排、好欣晴新一轮融资。https://finance.sina.com.cn/jjxw/2026-09-30/doc-initqkpc7127500.shtml [17] MedPath — FDA Approves Teva's DEGEVMA, a Denosumab Biosimilar to Xgeva（2026-09-28） ｜ 行业快讯：参照药全部适应症覆盖范围、120 mg/1.7 mL 规格、总体证据审评结论、欧盟 2025 年 11 月获批情况。https://trial.medpath.com/news/fda-approves-teva-s-degevma-a-denosumab-biosimilar-to-xgeva-across-all-reference-indications [18] Regulatory News — FDA Approves Teva's Denosumab Biosimilar to Xgeva（2026-09-28） ｜ 行业快讯：PONLIMSI 于 2026 年 3 月获批的时间线、两款产品预计上市安排、可互换资格未在公开信息中说明。https://regulatorynews.com/teva-degevma-denosumab-xgeva-biosimilar [19] Atara Biotherapeutics — Tabelecleucel BLA Has Been Resubmitted to the FDA（2026-09-30） ｜ 企业通稿：重新递交的动作与适用人群、更新数据包构成、ALLELE 研究更长随访与扩展可及数据来源、3100 万美元里程碑安排。https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/389/atara-biotherapeutics-reports-that-the-tabelecleucel [20] BioSpace — Atara, Pierre Fabre resubmit twice-rebuffed cell therapy after FDA flips again（2026-09-30） ｜ 媒体报道：两次完全回应函的时间与理由、2026 年 4 月与 5 月 FDA 对单臂研究配合历史对照的立场变化、可能的审评时限推断。https://www.biospace.com/fda/atara-pierre-fabre-resubmit-twice-rebuffed-cell-therapy-after-fda-flips-again 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。