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编者按：本文来自药智网，作者单丹青；赛柏蓝授权转载，编辑青黛 在资本市场的风云变幻中，北海康成的股价涨幅无疑是令人瞩目的现象级事件。 从今年年初的0.13港元低位起步，一路高歌猛进，截至8月13日收盘，北海康成的股价已飙升至2.1港元，较年初实现了超过15倍的惊人增长，涨幅高达1515%。这一惊人的涨幅，成为资本市场热议的焦点话题。 01 利好不断 北海康成的股价暴涨，主要得益于近期的双重利好。 8月13日，北海康成宣布与百洋医药达成股份认购协议，根据协议，百洋医药将以每股1.34港元的价格，斥资1亿港元认购北海康成约74,971,468股新股份，认购完成后，其持股比例将发生显著变化，约占北海康成现有已发行股本的17.65%，及经扩大后股本的14.99%。 图片来源：北海康成官微 北海康成在罕见病药物研发和商业化方面深耕多年，然而，国内支付环境对高价罕见病药物的支持力度有限，导致其营收增长面临一定压力。 百洋医药凭借其在创新品牌商业化平台的深厚实力，在医药商业化领域有着广泛的渠道资源和强大的营销能力。 此次战略股权融资，对于北海康成而言意义重大。一方面，能够优化其商业化业务模式，增强商业运营实力；另一方面，加速已上市产品的市场渗透，进一步提升市场竞争力。 该消息一经发布，市场反应迅速，北海康成股价在8月13日开盘后一路走高，截至当日收盘，涨幅高达25.75%，这一现象充分彰显了市场对此次合作的高度认可和积极预期。 不仅如此，北海康成旗下产品亦是利好不断。 2025年，国家医保局首次设立“商保创新药目录”，并于7月11日正式启动申报工作。北海康成的3款产品戈芮宁（注射用维拉苷酶β）、迈芮倍（氯马昔巴特口服溶液）、海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）于8月12日通过初审，有望加速市场准入。 图片来源：国家医保局 戈芮宁：主要用于治疗戈谢病。戈谢病是一种由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致的遗传性疾病，会引起多个器官系统的受累。戈芮宁作为酶替代疗法，可补充患者体内缺乏的酶，改善患者的病情。 迈芮倍：一种用于治疗阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物。ALGS是一种罕见的遗传性肝病，患者常出现胆汁淤积导致的严重瘙痒等症状。迈芮倍通过抑制回肠胆汁酸转运蛋白，降低胆汁酸水平，从而缓解患者的瘙痒症状。 海芮思：北海康成从韩国引进的用于治疗罕见病黏多糖贮积症Ⅱ型的酶替代疗法。黏多糖贮积症Ⅱ型是一种罕见的遗传性lysosomal storage disease，主要由于iduronate-2-sulfatase酶缺乏导致。海芮思通过补充患者体内缺乏的酶，改善患者的症状和生活质量。 通过初审名单，对于北海康成意义重大。 假设进入商保创新药目录，药品将获得商业保险的支持，患者用药的经济负担有望减轻，从而提高产品的可及性。 02 罕见病药物黑马 提到北海康成，就不得不提其自主研发的戈谢病治疗药物——戈芮宁。 今年5月，北海康成自主研发的戈芮宁（注射用维拉苷酶β）获得NMPA批准上市，用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。 戈芮宁是国内首个本土自主研发并进入临床应用的用于治疗I型和III型戈谢病患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。维拉苷酶β通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 戈芮宁的关键性临床试验于2024年8月取得积极顶线数据，是一项随机、双盲、剂量比较研究，旨在评估静脉滴注维拉苷酶β每2周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有开放标签的扩展期。 结果表明，该研究在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）都成功达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。验证了其在酶替代治疗领域的有效性与安全性。 作为中国罕见病药物第一股，北海康成除了已经上市的3款商业化产品外，还拥有7个具有可观市场潜力的药物资产组合，这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A等疾病。 北海康成部分在研管线 然而，罕见病药物的研发和商业化也面临着诸多挑战。罕见病药物的研发成本高昂，研发周期长，技术难度大，且面临着政策法规、市场竞争等多方面的不确定性。此外，罕见病药物的支付问题也是一个重要的挑战，由于患者群体小、药物价格高、医保覆盖有限，一定程度上限制了药物的可及性和市场推广。 如何在罕见病药物领域实现可持续的发展，为患者带来更多希望，仍是一项复杂且需要多方协作的系统工程。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）

在中国的生物医药版图上，北海康成（1228.HK）是一个独特而矛盾的存在。 2021年12月10日，北海康成在港交所上市，但首个交易日股价跌幅达26.93%，此后更是一度低至0.095港元/股。近几个月，北海康成股价持续上扬，年度涨幅超1100%。 北海康成的故事，是中国众多创新生物药企在资本寒冬下面临挑战的缩影。其拥有明确战略和临床价值显著的产品线，但却面临财务困境与生存挑战。破局，迫在眉睫。 01 授权引进的“双刃剑” 公开资料显示，北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药企业，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。目前拥有10个具有可观市场潜力的药物资产组合，这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病，比如亨特综合征（黏多糖贮积症II型）和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病 A、代谢紊乱、罕见的胆汁淤积性肝病、神经肌肉疾病。 北海康成的起家之路，是一部License-in战略的实践。通过引进已在海外市场验证的Hunterase（海芮思）和Livmarli（迈芮倍），北海康成巧妙地绕过了早期研发的巨大风险和漫长周期，快速将产品推向国内市场。 其中，海芮思是一款用于治疗II型黏多糖贮积症（又称亨特综合征）的酶替代疗法（ERT）药物，由北海康成从韩国GC Pharma公司授权引进，于2020年在国内获批上市。 迈芮倍是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积性瘙痒（极度瘙痒）。北海康成从Mirum Pharmaceuticals获得了该药物在大中华区的独家授权，于2023年在国内获批上市。 然而，这把“快剑”亦有其锋利的背面。高昂的年治疗费用使其在面对医保的“灵魂砍价”时，几乎没有多少腾挪空间。这使得北海康成陷入一种尴尬境地：产品虽好，但支付方的门槛极高。 2025年5月，北海康成宣布其注射用维拉苷酶β（戈芮宁）获国家药品监督管理局批准上市，成为国内首个本土自主研发适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。临床上戈谢病包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型）。多年以来，重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是戈谢病的标准治疗方法，临床试验和真实世界数据表明，患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年在中国约有3000名戈谢病患者。目前，戈谢病已被纳入国家“第一批罕见病目录”。 02 医保谈判的“生死局” 近年来，中国罕见病领域无疑迎来了政策的春天。政府正在加大力度推动罕见病药物的开发与准入。国家卫健委先后发布两批《罕见病目录》，明确了政策支持的重点病种。国家药监局（NMPA）通过优先审评审批通道，大大缩短了罕见病新药上市的时间。 正是借助这股政策的东风，北海康成得以迅速将其创新药物推向国内市场。   然而，政策的暖意并未完全融化支付端的寒冰。罕见病药物面临的核心挑战在于其高昂价格与有限支付能力之间的尖锐矛盾。   国家基本医疗保险目录（NRDL）对药品放量具有重要影响，但其准入谈判往往伴随着价格削减。此外，医保基金需覆盖广大参保人群的基本医疗需求，而高价值药物（如年费用超百万元的罕见病药或细胞疗法）价格远超基金承受能力。面对国家医保的‘窄门’，一个符合中国特色的‘多层次支付体系’正逐步构建，为北海康成等企业在困境中探索出生存之道。 北海康成的商业化产品组合体现了一种层次分明的战略布局，海芮思扮演了“探路者”的角色。作为北海康成首个上市的产品，验证了以“惠民保”作为高价药过渡性支付方案的可行性。迈芮倍则担当了“同类首创催化剂”的重任，在医保谈判中具有一定的优势。最后，戈芮宁扮演了“国产替代”的角色，满足中国医保体系对高性价比的追求。 对于北海康成而言，即将到来的国家医保谈判无疑是一个关键的转折点。 国家医保局近日启动了2025年国家基本医保目录的调整工作，首次引入了商保创新药目录，此次调整特别强调了罕见病用药的保障，允许罕见病用药申报目录不受上市时间的限制。今日，北海康成宣布其三款罕见病产品均通过国家医保局商保创新药目录形式审查。 而谈判最终结果，或将直接决定北海康成的财务命运。谈判成功，其将获得稳定的非稀释性现金流；而一旦失败或降价幅度过大导致利润微薄，本就脆弱的现金流将面临断裂的严峻风险。 03 百洋联盟，一次务实的合作 近期与百洋医药达成的战略合作，是理解北海康成当前困境与战略意图的一把钥匙。财务数据显示，2024年北海康成全年收入为8510.3万元，同比下降17%，同时亏损金额达到4.43亿元，同比扩大16.8%。截止2024年底，其账面现金仅剩1000万元左右。 对于一家资金紧张的生物科技企业而言，北海康成此举解决了两大紧迫难题：一是通过股权融资成功筹集约1亿港元现金流；二是凭借百洋医药的成熟网络，以保产品能够实现市场渗透。 北海康成生动地诠释了在中国罕见病市场取得成功的双重挑战：既要有能力开发创新产品，更要有韧性去攻克仍在不断演变中的罕见病市场准入难题。它的未来，不仅关系到投资者，也将在很大程度上预示着中国罕见病患者能否更快、更好地用上创新药。 识别微信二维码，添加抗体圈小编，符合条件者即可加入抗体圈微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。