Lirafugratinib

FDA批准Lyrfigtu（lirafugratinib）——高选择性共价FGFR2抑制剂进军FGFR2融合/重排胆管癌二线治疗 2026年9月23日，美国FDA批准Elevar Therapeutics公司的Lyrfigtu™（通用名：lirafugratinib，研发代号RLY-4008）上市，用于既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（cholangiocarcinoma, CCA）成人患者，患者肿瘤需携带FGFR2基因融合或其他重排[1][2]。该药是首个获批的高选择性、不可逆共价FGFR2抑制剂，推荐剂量为70 mg口服每日一次，直至疾病进展或不可耐受毒性[2][9]。 图1. Lyrfigtu（lirafugratinib）化学结构式一、药物基本信息商品名 / 通用名 Lyrfigtu™ / lirafugratinib（研发代号 RLY-4008）药物类型 口服小分子激酶抑制剂；高选择性、不可逆共价FGFR2抑制剂持证商 / 开发商 Elevar Therapeutics（HLB Co., Ltd. 控股子公司）；分子由 Relay Therapeutics 发现，2024年12月独家授权Elevar全球商业化[1][11]获批适应症 既往经治的不可切除局部晚期或转移性胆管癌，伴FGFR2融合或其他重排[2]用法用量 70 mg，口服，每日一次[2][9]分子式 / 分子量 C₂₈H₂₄FN₇O₂ / 509.55 g·mol⁻¹[3]CAS号 2549174-42-5（盐酸盐：2688040-45-9）[3]加速资格 突破性疗法认定、孤儿药认定、优先审评（2026年3月）；经RTOR实时肿瘤审评通道审评[1][2][10]二、疾病背景：被忽视的小癌种，明确的分子靶点 胆管癌（CCA）是起源于胆管的罕见且侵袭性强的恶性肿瘤，美国每年新发病例约8,000例[1][3]。FGFR2融合或重排主要见于肝内胆管癌（iCCA），约占其10%–15%，是重要的可成药驱动基因[11]。在Lyrfigtu获批前，该适应症已有两款泛FGFR抑制剂获加速批准——pemigatinib（Pemazyre，2020年）与futibatinib（Lytgobi，2022年）；infigratinib（Truseltiq）2021年获批后已退市。值得注意的是，FDA对Lyrfigtu的措辞为"approved"而非此前两款的"accelerated approval"，且审评较2026年9月27日的PDUFA目标日期提前4天完成[11]。 图2. 肝内胆管癌的分子特征（含FGFR2融合）与肿瘤进展模式三、作用机制与药物设计亮点 FGFR2是成纤维细胞生长因子受体家族（FGFR1–4）成员之一，其四者序列高度同源。FGFR2发生融合或重排后可导致受体异常二聚化与持续激活，驱动下游RAS-MAPK、PI3K-AKT等通路，促进肿瘤增殖[12]。 泛FGFR抑制剂（如pemigatinib、futibatinib）在抑制FGFR2的同时会"误伤"FGFR1，由此带来高磷血症、腹泻等同源亚型脱靶毒性；且既往FGFR抑制剂治疗后出现的FGFR2激酶域耐药突变（如看门突变等）会导致继发耐药。 Lyrfigtu由Relay Therapeutics基于其蛋白质动力学计算平台（Dynamo）（与D. E. Shaw Research合作的长时程分子动力学模拟）设计发现[7]： 以丙烯酰胺共价弹头不可逆结合FGFR2 P-loop上的Cys491（与futibatinib相同的共价位点），实现对FGFR2的强效、持续抑制； 通过稳定FGFR1 P-loop的伸展构象、降低其与半胱氨酸的共价结合概率，实现对FGFR1约250倍、FGFR4超5,000倍的选择性（体外酶学IC₅₀：FGFR2约7 nM）[7]； 在保留强效抗肿瘤活性的剂量下不引起FGFR1介导的显著高磷血症与腹泻，临床前即可"分离"疗效与脱靶毒性[7]； 对既往FGFR抑制剂治疗后出现的多种FGFR2耐药突变仍保持活性，有望覆盖前线FGFR治疗失败的患者[1][5]。 正如ReFocus研究主要研究者、斯坦福大学癌症中心胃肠道肿瘤主任Lipika Goyal教授所言："Lyrfigtu独特的不可逆共价结合机制使其能够强效、持续地抑制FGFR2，包括对早期FGFR抑制剂出现的多种耐药突变；且与早期泛FGFR抑制剂不同，它选择性靶向FGFR2，从而最大限度地减少脱靶亚型毒性。"[1]四、关键临床数据：ReFocus研究（NCT04526106） 本次获批基于1/2期ReFocus首次人体研究（NCT04526106）的数据[1][4]。该研究为多中心、开放标签、单臂试验，疗效分析纳入116例携带FGFR2融合或重排、既往接受过含化疗方案（或化疗免疫方案）治疗、且未接受过FGFR抑制剂的不可切除或转移性胆管癌患者，接受lirafugratinib 70 mg每日一次治疗，主要终点为由独立评审委员会按RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）与缓解持续时间（DOR）[2][4][5]。 疗效指标 ReFocus结果 确认的ORR46% （95% CI: 36–55）；独立评审评估46.5%（95% CI: 37.1%–56.1%）[2][5] 疾病控制率（DCR） 96.5%（95% CI: 91.3%–99.0%）[5] 中位缓解持续时间（mDOR）11.8个月 （95% CI: 7.5–13.0）[1][5] 中位无进展生存期（mPFS） 11.3个月（95% CI: 9.2–14.8），12个月PFS率49.2%[1][5] 中位总生存期（mOS） 22.8个月（95% CI: 18.1–27.2），12个月OS率74.6%[5][6] UCSF Helen Diller综合癌症中心Robin Kate Kelley教授评价："Lyrfigtu在ReFocus试验中取得了深度且持久的缓解。除了确认ORR 45.7%的数据本身，我亲眼见证了许多患者因肿瘤显著缩小而重获有意义的生活质量和与亲人相伴的宝贵时光。"[1]五、安全性信息（385例汇总人群）[1][2] ▍眼毒性（黑框级关注）：视网膜色素上皮脱离（RPED）发生率为31%（3级1.8%，中位发生时间57天），导致15%患者剂量中断、10%减量；视物模糊18%（3级1.3%）；干眼38%；角膜炎11%。建议治疗前及治疗期间定期进行含黄斑OCT的全面眼科检查（前13个月每2个月一次，此后每4个月一次）。 ▍高磷血症与软组织矿化：高磷血症发生率21%，中位发生时间15天，通过剂量调整可控；需全程监测血磷。该发生率显著低于泛FGFR抑制剂，印证了其FGFR2选择性设计的临床价值。 ▍胚胎-胎儿毒性：育龄女性治疗期间及末次给药后6个月内避孕；男性（伴侣为育龄女性）治疗期间及末次给药后3个月内避孕。 ▍其他：严重不良反应发生率32%（≥2%者：感染6%、肺炎3.4%、疲乏2.6%、出血2.6%；1例发生致死性出血）。最常见的≥3级治疗相关不良事件为手足综合征（32.8%）与口腔炎（12.1%）[6]。发生率≥20%的不良反应包括：甲毒性、手足综合征、口腔炎、脱发、干眼、口干、疲乏、味觉障碍、RPED、便秘、皮肤干燥、感染、皮疹、腹痛、出血、视物模糊、腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、食欲下降等[1]。六、审评进程与商业化 lirafugratinib（RLY-4008）由Relay Therapeutics（美国马萨诸塞州）基于蛋白质动力学平台发现；2024年12月Elevar Therapeutics获得其全球独家商业化授权[11]。Elevar总部位于新泽西州Fort Lee，是韩国HLB公司的控股子公司。HLB由此成为首家直接向FDA递交新药申请（NDA）并成功获批抗癌药的韩国药企[13]。 2026年1月28日：NDA获FDA受理[1] 2026年3月：获FDA优先审评认定；3月30日正式进入审评[1][10] 此前已获突破性疗法认定与孤儿药认定，审评采用RTOR（实时肿瘤审评）及Assessment Aid程序[2][10] 2026年9月22日：商品名Lyrfigtu获FDA条件性接受2026年9月23日：获批上市（较9月27日PDUFA提前4天），预计Q4 2026在美供货[1][11] 图3. Elevar Therapeutics公司标识七、专家点评与开发展望 纪念斯隆·凯特琳癌症中心Alison Schram教授指出："这些结果对FGFR2融合阳性CCA患者是重要一步——该疾病历史上治疗选择有限、预后差。Lyrfigtu显示了持久的缓解和可控的安全性……结果也再次强调了确诊时进行分子检测的重要性，以便患者匹配最可能获益的疗法。"[1] Elevar正在推进Lyrfigtu的其他适应症开发，包括在其他FGFR2改变的实体瘤中开展临床研究（针对既往经治、未接受过FGFR抑制剂的晚期/转移性实体瘤患者）[1]。未来看点包括：① 与既往FGFR抑制剂的头对头或序贯数据；② 对既往FGFR抑制剂经治（含耐药突变）人群的活性验证；③ 欧洲及其他地区的注册申报。 ✦ 小结：Lyrfigtu的获批标志着FGFR2靶向治疗进入"高选择性共价抑制"时代。凭借动力学驱动的分子设计，它在保持46% ORR、11.8个月mDOR的同时，将FGFR1相关高磷血症等脱靶毒性降至可管理水平，并通过全剂量下对耐药突变保留活性展现了同类最优（best-in-class）潜力。对国内新药研发的启示在于：针对高度同源靶点家族的选择性设计，完全可以通过"蛋白质动力学+共价化学"的策略实现"疗效-毒性窗"的整体前移。参考文献 Elevar Therapeutics. FDA Approves Lyrfigtu (lirafugratinib) for the Treatment of Cholangiocarcinoma with FGFR2 Fusion or Other Rearrangement [新闻稿]. Drugs.com New Drugs, 2026-09-23. https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-lyrfigtu-lirafugratinib-cholangiocarcinoma-fgfr2-fusion-other-rearrangement-6895.html U.S. Food and Drug Administration. FDA approves lirafugratinib for previously treated, unresectable, locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma. 2026-09-23. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-lirafugratinib-previously-treated-unresectable-locally-advanced-or-metastatic Wikipedia. Lirafugratinib. https://en.wikipedia.org/wiki/Lirafugratinib ClinicalTrials.gov. REFOCUS: A First-in-Human Study of Highly Selective FGFR2 Inhibitor, RLY-4008, in Patients With ICC and Other Advanced Solid Tumors. NCT04526106. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04526106 Cancer Network. FDA Grants Approval to Lirafugratinib for Advanced Cholangiocarcinoma with FGFR2 Alteration. 2026-09. https://www.cancernetwork.com/view/fda-grants-approval-to-lirafugratinib-for-advanced-cholangiocarcinoma-with-fgfr2-alteration MedPage Today. FDA Approves New Option for Previously Treated Bile Duct Cancer. 2026-09-24. https://www.medpagetoday.com/hematologyoncology/othercancers/123137 Kelley RK, et al. Discovery of lirafugratinib (RLY-4008), a highly selective irreversible small-molecule inhibitor of FGFR2. Proc Natl Acad Sci U S A, 2024. PMC10861881. https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10861881/ American Cancer Society. Key Statistics about Bile Duct Cancer. https://www.cancer.org/cancer/types/bile-duct-cancer/about/key-statistics.html AGA GI & Hepatology News. FDA approves lirafugratinib for FGFR2-altered cholangiocarcinoma. 2026-09-24. https://news.gastro.org/issues/2026/september-2026/fda-approves-lirafugratinib-for-fgfr2altered-cholangiocarcinoma/ Pharmacy Times. FDA Approves Lirafugratinib for Previously Treated FGFR2-Altered Cholangiocarcinoma. 2026-09. https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-lirafugratinib-for-previously-treated-fgfr2-altered-cholangiocarcinoma Morning Glory Sciences. Oncology Drug Approval News Flash: FDA Approves Lirafugratinib (Lyrfigtu, Elevar Therapeutics). 2026-09-24. https://www.morningglorysciences.com/en/lirafugratinib-lyrfigtu-fgfr2-cholangiocarcinoma-fda-2026-en/ Erul E, et al. FGFR Inhibitors in Cholangiocarcinoma—A Novel Yet Primary Approach. Cells, 2022, 11(23): 3929. https://www.mdpi.com/2073-4409/11/23/3929 Evrim Ağacı. HLB Wins Historic FDA Approval for Cancer Drug. 2026-09-27. https://evrimagaci.org/gpt/hlb-wins-historic-fda-approval-for-cancer-drug-546058  ✦  关于我们 江苏百奥信康医药科技有限公司是一家以新药研发驱动制药全产业链发展的高科技创新型医药企业，也是国家高新技术企业、江苏省专精特新企业。百奥信康聚焦改良型新药，已构建纳米胶束、人工智能及转录组大数据两大核心技术平台。百奥信康以研发自我持有的改良型新药为主业，同时为国内外客户提供改良型新药研发服务。 百奥信康致力于做中国最成功的改良型新药！ 版权及免责声明 「百奥信康」公众号推送的内容来源于原创或根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。媒体或机构如需转载，请完整注明：（1）本文转载自百奥信康公众号（ID: BioScenePharma）；（2）作者栏请填写：百奥信康；（3）插入百奥信康公众号链接。 本公众号的目的在于分享行业相关知识、传递最新医药资讯。如有侵权，请在留言栏及时告知，我们将及时删除相关信息。本公众号推送的文章中的观点不代表百奥信康的立场，也不是治疗方案的推荐。如需获得诊断或治疗方面的指导，请前往正规医院就诊。

9月份，中美欧批准上市的新药中，美国批准的新药数量最多，为10款；中国和欧盟均批准6款。 中国批准6款新药上市 9月份，我国共批准6款新药上市（详见表1）。其中，醒脾解郁片、芮特韦拜单抗注射液和库莱韦拜单抗注射液为我国药企自主研发的新药。 醒脾解郁片由国药集团同济堂（贵州）申报，是一款中药1.1类创新药，具有醒脾化湿、理气解郁的功效。该药本次获批用于轻、中度抑郁症，症见情绪郁闷、低落，表情淡漠、倦怠乏力、失眠多梦、少气懒言、食少纳呆，头重肢困、口中黏腻、面色晦暗，舌淡苔白腻或灰腻、脉滑或弦。 芮特韦拜单抗注射液（商品名：新多妥）由泰诺麦博自主研发，是一款重组全人源长效抗呼吸道合胞病毒（RSV）单克隆抗体，靶向RSV融合前F蛋白，通过阻断病毒进入宿主细胞实现被动免疫保护。该药本次获批基于其Ⅲ期临床研究。研究结果显示，芮特韦拜单抗单次给药可降低健康足月儿及晚期早产儿的RSV相关下呼吸道感染风险，并具有270天的保护随访数据。该药采用120mg固定剂量，无需根据婴儿体重调整剂量，便于简化临床给药流程。 库莱韦拜单抗注射液（商品名：英沐乐）由瑞阳（山东）生物制药自主研发，是一款重组人源IgG1κ单克隆抗体，靶向RSV F蛋白Ⅱ号表位，并通过Fc段改造延长半衰期。该药本次获批用于即将进入或出生在第一个RSV流行季、胎龄≥35周的新生儿和婴儿预防RSV引起的下呼吸道感染，不包括患有慢性肺疾病（包含支气管肺发育异常）或伴有临床意义的先天性呼吸道异常的儿童。先声药业拥有该药在大中华区的独家商业化权益。 艾曲帕米鼻喷雾剂（商品名：星必妥）由Milestone公司研发，是一款速效钙离子通道阻滞剂，本次获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速（PSVT）急性症状发作，转复为窦性心律。该药获批主要基于其全球Ⅲ期RAPID及中国Ⅲ期JX02002研究。RAPID研究数据显示，确认PSVT发作的患者使用艾曲帕米30分钟后转复率为64%，而安慰剂组为31%；中位转复时间分别为17.2分钟和53.5分钟。今年3月，云顶新耀取得艾曲帕米鼻喷雾剂在大中华区的开发及商业化权益。该药此前已于2025年12月在美国获批上市。 利扎布替尼片（商品名：赛立止）由Genzyme公司申报，是一款口服、可逆共价BTK抑制剂，通过调节B细胞及其他免疫细胞的相关信号，减少免疫介导的血小板破坏。该药本次获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。其关键Ⅲ期LUNA 3研究共纳入202例相关患者，采用随机、安慰剂对照设计。研究结果显示，第25周时，利扎布替尼组患者的持续血小板应答率为23%，安慰剂组为0%。该药此前已于2025年8月在美国获批上市。 盐酸艾泊度胺胶囊（商品名：赞赋）由百时美施贵宝申报，是一款cereblon E3泛素连接酶调节剂，通过促进相关底物蛋白降解发挥抗骨髓瘤及免疫调节作用。该药本次获批基于其全球多中心Ⅲ期EXCALIBER-RRMM研究，该研究比较了艾泊度胺联合达雷妥尤单抗及地塞米松，与达雷妥尤单抗联合硼替佐米及地塞米松的疗效和安全性。研究结果显示，中位随访16个月时，两组患者的微小残留病灶（MRD）阴性完全缓解率分别为41%和21%。另一主要终点无进展生存期仍在随访评估中。该药此前已于2026年8月在美国获批上市。 美国批准10款新药上市 9月份，美国共批准10款新药上市（详见表2）。除Camizestrant、Floretyrosine F 18、Insulin efsitora alfa-gobe外，其余均为全球范围内首次获批上市。 Zilganersen（商品名：Zanvastro）由Ionis公司研发，是一款靶向胶质纤维酸性蛋白（GFAP）表达的反义寡核苷酸药物，本次获批用于治疗儿童及成人Alexander病。该病由GFAP基因突变引起，导致异常蛋白在星形胶质细胞内积聚，Zilganersen通过降低GFAP生成来干预这一病理过程，给药方式为每3个月鞘内注射1次。该药本次获批主要基于一项纳入49例≥2岁患者的多中心随机对照研究，以及一项纳入4例<2岁患者的开放标签亚组研究。研究结果显示，第61周时，≥5岁且基线行走受损患者的行走速度优于对照组；2~4岁儿童患者的综合运动能力亦显示改善。该药是美国食品药品管理局（FDA）批准上市的首款Alexander病治疗药物。 Camizestrant（商品名：Etcamah）由阿斯利康研发，是一款口服选择性雌激素受体降解剂。该药本次获批联合CDK4/6抑制剂，用于芳香化酶抑制剂联合CDK4/6抑制剂治疗期间检出ESR1突变的HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。其随机、双盲Ⅲ期SERENA-6研究共纳入315例尚无影像学进展的患者。研究结果显示，Camizestrant组患者的中位无进展生存期为16.0个月，总生存期数据尚未成熟。该药此前已于2026年6月在日本获批上市。 Apitegromab-mstn（商品名：Isembyld）由Scholar Rock公司研发，是一款靶向肌肉生长抑制素活化过程的单克隆抗体，通过阻断肌肉生长抑制信号改善患者运动功能。该药本次获批用于正在接受SMN2靶向治疗的2岁及以上成人和儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。其关键Ⅲ期SAPPHIRE研究结果显示，治疗1年后，Apitegromab-mstn组患者运动功能获得改善。 Floretyrosine F 18（商品名：Pixclara）由Telix公司申报，是一种F-18标记的氨基酸正电子发射断层扫描（PET）放射性诊断药物。该药本次获批用于PET成像，结合其他诊断评估，帮助区分复发或进展性胶质瘤与治疗相关改变，适用人群为成人及≥1个月儿童患者。该药是美国FDA批准上市的首款用于胶质瘤的PET显像药物，其显像结果应结合其他诊断信息综合解释。 Rebisufligene etisparvovec-hopf（商品名：Fayuvi）由Ultragenyx公司研发，是一款AAV9载体基因治疗药物，本次获批用于治疗神经发育功能尚保留的黏多糖贮积症ⅢA型儿童患者。该药通过单次静脉输注递送功能性SGSH基因，使细胞产生患者缺失或表达不足的硫酸乙酰肝素硫酸酯酶，进而减少硫酸乙酰肝素蓄积。该药为美国FDA批准上市的首款治疗该病的药物，重要安全风险包括血栓性微血管病及肝酶升高。 Insulin efsitora alfa-gobe（商品名：Onswik）由礼来研发，为每周1次皮下注射的基础胰岛素，经长效分子设计实现持续基础降糖作用。该药本次获批作为饮食和运动的辅助手段，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。其获批主要基于4项Ⅲ期QWINT系列研究，这些研究纳入既往未使用胰岛素及已接受胰岛素治疗的患者，4项研究均达到主要终点。 Lirafugratinib（商品名：Lyrfigtu）由Elevar公司申报，是一款FGFR2靶向激酶抑制剂，本次获批用于既往接受过治疗、携带FGFR2基因融合或其他重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药获批主要基于REFOCUS研究，疗效分析包括116例既往接受化疗或化疗联合免疫治疗、但未接受FGFR抑制剂治疗的患者。研究结果显示，患者经治疗后的客观缓解率为46%，中位缓解持续时间为11.8个月。 Tavapadon（商品名：Juvmo）由艾伯维申报，是一款每日1次口服的选择性多巴胺D1/ D5受体激动剂，通过激活相关多巴胺受体改善运动症状。该药本次获批用于治疗成人帕金森病。其获批依据为系列Ⅲ期TEMPO临床试验，包括评价早期患者单药治疗的TEMPO-1和TEMPO-2研究，以及评估联合左旋多巴辅助治疗的TEMPO-3研究。研究结果证实，Tavapadon可改善帕金森病患者运动症状与日常功能，常见不良反应包括恶心、头晕和头痛。 Zilurgisertib（商品名：Atebrioz）由Mirum公司申报，是一款口服ALK2抑制剂，本次获批用于减少成人和12岁及以上儿童进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的总新异位骨化体积。FOP由ACVR1基因变异导致ALK2异常激活，进而使肌肉、肌腱、韧带等软组织逐渐骨化。该药本次获批基于一项纳入63例患者的随机、双盲、安慰剂对照研究，研究采用全身CT评估新发异位骨化病灶体积。研究结果显示，第24周时，Zilurgisertib组患者总新异位骨化体积较基线平均减少3.2cm3，安慰剂组平均增加24.6cm3。 Tiratricol（商品名：Emcitate）由Egetis公司申报，是一种甲状腺激素受体激动剂，用于治疗MCT8缺陷患者的外周甲状腺毒症。MCT8转运蛋白缺陷，会造成甲状腺激素难以进入脑组织，同时外周组织甲状腺激素水平异常升高，加重心血管与代谢负担。Tiratricol可绕过MCT8转运蛋白直接进入细胞，降低外周甲状腺激素水平。其获批依据包括1项国际多中心、随机、安慰剂对照研究及1项长期开放标签研究。研究结果显示，经Tiratricol治疗可降低患者外周甲状腺激素水平，并改善心率、收缩压等心血管及代谢指标。需要注意的是，该批准仅针对外周甲状腺毒症，不应据此表述为已证实改善全部神经发育障碍。 欧盟批准6款新药上市 9月份，欧盟共批准6款新药上市（详见表3）。其中，Obicetrapib和Leriglitazone为全球范围内首次获批上市。 Icotrokinra（商品名：Icotyde）由强生申报，为每日1次口服的IL-23受体靶向肽类药物，通过选择性阻断IL-23受体信号改善斑块状银屑病。该药获批主要基于4项关键Ⅲ期临床研究，其中3项研究结果显示，治疗组患者第16周PASI 90应答率为50%~57%，安慰剂组为1%~4%；治疗组患者皮损清除或几乎清除的比例为65%~71%，安慰剂组为8%~11%。该药此前已在美国和中国获批上市。 Obicetrapib（商品名：Ubeslo）由美纳里尼申报，是一款每日1次口服的胆固醇酯转运蛋白（CETP）抑制剂，通过抑制脂蛋白间胆固醇酯转运，降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该药本次获批用于成人原发性高胆固醇血症（包括杂合子家族性及非家族性）或混合型血脂异常，作为饮食控制的辅助治疗；可按获批条件与他汀及其他降脂药物联用，或用于他汀不耐受及存在他汀禁忌的患者。 Obicetrapib／Ezetimibe（商品名：Evlarco）由美纳里尼申报，是一款含Obicetrapib 10mg及Ezetimibe 10mg的固定剂量复方制剂，两种成分分别抑制CETP和肠道胆固醇吸收，发挥互补的降脂作用。 Lerodalcibep（商品名：Lyrokaul）由LIB公司研发，是一款长效PCSK9抑制剂，通过减少PCSK9介导的低密度脂蛋白受体降解，促进LDL-C清除。该药此前已于2025年12月在美国获批上市。 Leriglitazone（商品名：Nezglyal）由Minoryx公司研发，是一款口服PPARγ受体激动剂。该药通过激活PPARγ受体，调控参与线粒体功能、氧化应激及炎症反应的细胞信号通路，从而发挥神经保护作用。该药本次获批用于2~12岁、无症状或仅轻微症状的脑型肾上腺脑白质营养不良男性患者，要求神经功能评分为0或1，且脑部磁共振成像（MRI）显示病灶不摄取钆。 Ensitrelvir（商品名：Zokovea）由盐野义申报，是一款口服SARS-CoV-2 3CL蛋白酶抑制剂，通过抑制病毒蛋白加工及复制发挥抗病毒作用。该药本次获批用于12岁及以上青少年和成人新冠病毒暴露后预防。该药最早于2022年11月在日本获批上市。 （注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会被纳入统计）