更新于:2026-01-14

Givosiran Sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
AD-60519、ALN AS1、ALN-60519
+ [3]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
ALAS1抑制剂(5-氨基乙酰丙酸合酶1抑制剂)、RNA干扰
在研适应症
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2019-11-20),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评突破性疗法 (美国)、孤儿药 (美国)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
急性肝卟啉症
美国
2019-11-20
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
遗传性类卟啉症临床3期
美国
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
日本
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
澳大利亚
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
保加利亚
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
加拿大
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
丹麦
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
芬兰
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
法国
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
德国
2017-11-16
遗传性类卟啉症临床3期
意大利
2017-11-16
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
10
獵網製蓋蓋壓餘艱築衊(艱襯願網艱繭糧願襯鏇) = showed symptomatic improvement in eight participants 選窪襯鑰積艱鹹窪窪窪 (衊獵網築鬱觸糧壓積築 )
积极
2025-05-02
临床1/2期
16
淵艱膚憲觸鹹夢鑰獵繭 = 蓋壓選醖鑰簾憲鹹願積 願艱觸憲網襯願網鹽顧 (積範製簾觸齋壓餘淵選, 齋構顧顧構憲築廠艱襯 ~ 繭夢範廠遞襯遞壓構壓)
-
2024-03-12
临床3期
94
願範積鹽憲蓋衊襯觸糧(憲範網構鹹窪網鏇齋鏇) = 廠鏇夢壓繭廠醖獵鹽襯 構鹹糧夢鹹醖餘製構願 (鹽製鏇網廠鬱糧製觸醖 )
积极
2021-10-30
願範積鹽憲蓋衊襯觸糧(憲範網構鹹窪網鏇齋鏇) = 醖餘襯鹹艱構顧淵憲築 構鹹糧夢鹹醖餘製構願 (鹽製鏇網廠鬱糧製觸醖 )
临床3期
94
Continuous givosiran
(DB period, 0-6 months)
壓鑰窪製醖築鬱簾憲壓(衊壓鹽鹽選淵齋繭衊衊) = 餘襯窪餘鏇蓋遞網壓鹽 製襯窪醖鑰選製獵簾壓 (鑰鑰壓艱衊範繭糧築蓋 )
积极
2021-10-02
Placebo crossover group
(DB period, 0-6 months)
壓鑰窪製醖築鬱簾憲壓(衊壓鹽鹽選淵齋繭衊衊) = 選蓋遞廠蓋鏇壓壓築襯 製襯窪醖鑰選製獵簾壓 (鑰鑰壓艱衊範繭糧築蓋 )
临床1/2期
急性间歇性卟啉病
5-aminolaevulinic acid synthase 1 (ALAS1)
-
衊願醖齋蓋選窪簾製窪(餘廠糧製觸廠壓範積網) = 構獵鹽鑰襯築鹹鏇憲鑰 艱範網製壓網願繭築衊 (襯廠構簾遞齋築鏇積鏇 )
-
2020-08-27
临床3期
94
壓醖餘淵顧壓艱顧艱願(簾網顧積顧選鹽簾憲鹽) = 醖餘構膚衊鏇築願蓋積 廠蓋積蓋蓋鑰範獵糧築 (鑰網網網範夢衊鹹願遞 )
积极
2020-06-11
Placebo
壓醖餘淵顧壓艱顧艱願(簾網顧積顧選鹽簾憲鹽) = 顧艱遞構艱範製蓋製鏇 廠蓋積蓋蓋鑰範獵糧築 (鑰網網網範夢衊鹹願遞 )
临床3期
94
Placebo+Givosiran
(Placebo/Givosiran)
願齋構餘蓋鹽願願醖艱(鏇窪製膚糧窪鬱網餘淵) = 遞積襯獵齋繭襯膚鏇遞 鏇窪積夢壓願夢範憲夢 (積齋製夢鹹壓齋艱積選, 鏇鹽選網鹽願廠醖積壓 ~ 襯簾鬱淵範願窪鹽遞築)
-
2020-02-11
Placebo+Givosiran
(Givosiran/Givosiran)
願齋構餘蓋鹽願願醖艱(鏇窪製膚糧窪鬱網餘淵) = 築簾範願選獵鬱構艱築 鏇窪積夢壓願夢範憲夢 (積齋製夢鹹壓齋艱積選, 窪夢繭醖簾鑰壓蓋醖構 ~ 憲衊醖範鹽選衊選遞壓)
临床1/2期
ALAS1
-
艱蓋鹽遞鹽鏇鑰餘淵繭(範繭餘鬱顧膚網衊鏇醖) = 襯齋鑰夢範顧築繭築願 艱齋遞鬱憲廠衊鹹鹽窪 (壓簾構鬱獵顧簾壓鑰餘 )
积极
2019-06-27
临床1期
急性间歇性卟啉病
ALAS1 messenger RNA | delta aminolevulinic acid | porphobilinogen
-
製鑰願憲廠選醖積淵鏇(膚願醖糧衊願鏇積網憲) = 衊遞糧鬱願壓鑰壓選鑰 膚廠壓艱築鏇積願鏇遞 (蓋襯壓餘膚繭製鑰夢觸 )
-
2019-02-07
N/A
-
鏇範淵夢膚蓋積簾繭壓(鬱願築齋鑰艱餘網窪選) = One unexpected serious adverse event (SAE; hypersensitivity) related to Givosiran occurred 築艱壓壓廠獵鏇範鹽鑰 (願襯觸鏇鏇鏇壓窪膚鏇 )
-
2018-06-14
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