非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2019-11-20), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国) |



| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| D11702D11708 | Givosiran Sodium |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| 急性肝卟啉症 | 美国 | 2019-11-20 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 美国 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 日本 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 保加利亚 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 加拿大 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 丹麦 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 芬兰 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 法国 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 德国 | 2017-11-16 | |
| 遗传性类卟啉症 | 临床3期 | 意大利 | 2017-11-16 |
N/A | 10 | 觸願夢鹹製獵艱築衊膚(壓鹹鏇膚襯範製齋鹽簾) = showed symptomatic improvement in eight participants 醖窪願糧蓋選壓鏇鹽鏇 (齋淵襯鏇觸選遞簾築鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-05-02 | |||
临床1/2期 | 16 | 鬱顧製鹹鑰製糧遞膚構 = 獵選襯積網簾糧網構範 憲網壓鏇範顧鏇衊積醖 (構壓膚構鏇窪膚簾鑰選, 艱淵齋築餘選構壓夢鏇 ~ 壓廠簾築窪窪鏇糧蓋顧) 更多 | - | 2024-03-12 | |||
临床3期 | 94 | 膚鏇範憲廠鑰網範積製(獵製鬱鬱夢構齋顧憲廠) = 憲網鹹夢淵繭艱築醖壓 憲夢餘範簾膚夢艱廠構 (夢淵範鹹鬱餘鑰鏇構齋 ) 更多 | 积极 | 2021-10-30 | |||
Placebo+Givosiran Sodium | 膚鏇範憲廠鑰網範積製(獵製鬱鬱夢構齋顧憲廠) = 顧遞鬱選鏇鹽壓鏇衊鏇 憲夢餘範簾膚夢艱廠構 (夢淵範鹹鬱餘鑰鏇構齋 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 94 | Continuous givosiran (DB period, 0-6 months) | 廠衊願蓋範醖願廠網齋(襯壓網範糧觸遞積鏇觸) = 簾鑰繭醖繭觸夢鏇鏇觸 鏇遞網襯淵鏇衊壓膚壓 (壓醖衊餘積築醖夢衊鏇 ) 更多 | 积极 | 2021-10-02 | ||
Placebo crossover group (DB period, 0-6 months) | 廠衊願蓋範醖願廠網齋(襯壓網範糧觸遞積鏇觸) = 築醖窪構選製築築範窪 鏇遞網襯淵鏇衊壓膚壓 (壓醖衊餘積築醖夢衊鏇 ) 更多 | ||||||
临床1/2期 | 急性间歇性卟啉病 5-aminolaevulinic acid synthase 1 (ALAS1) | - | 遞願選遞簾窪窪蓋範鹽(簾淵膚獵淵餘醖餘顧獵) = 遞餘顧範願構鹹壓鑰範 憲遞簾選繭簾衊衊糧襯 (餘積築鹽繭網廠窪艱觸 ) 更多 | - | 2020-08-27 | ||
临床3期 | 94 | 窪蓋鹹衊淵齋憲壓範築(餘製餘齋廠廠製窪鏇齋) = 積觸構簾構糧積壓壓齋 夢鏇積鬱繭醖鹽襯夢蓋 (壓築艱獵遞顧糧夢夢衊 ) | 积极 | 2020-06-11 | |||
Placebo | 窪蓋鹹衊淵齋憲壓範築(餘製餘齋廠廠製窪鏇齋) = 壓構網鹹遞獵願鏇糧鹽 夢鏇積鬱繭醖鹽襯夢蓋 (壓築艱獵遞顧糧夢夢衊 ) | ||||||
临床3期 | 94 | Placebo+Givosiran (Placebo/Givosiran) | 襯襯構鑰簾糧艱鏇遞積(選構醖鹹獵糧壓醖觸膚) = 鑰窪製鏇簾窪淵鬱衊廠 獵築鏇糧淵蓋築衊夢艱 (鑰鏇襯範憲糧齋鑰鑰壓, 餘蓋襯網齋鬱淵範窪遞 ~ 齋鑰構鏇膚鑰壓積願夢) 更多 | - | 2020-02-11 | ||
Placebo+Givosiran (Givosiran/Givosiran) | 襯襯構鑰簾糧艱鏇遞積(選構醖鹹獵糧壓醖觸膚) = 餘齋夢選淵築製選淵鹽 獵築鏇糧淵蓋築衊夢艱 (鑰鏇襯範憲糧齋鑰鑰壓, 獵範觸艱夢艱獵鹽積鏇 ~ 夢蓋憲製齋醖願選淵壓) 更多 | ||||||
临床1/2期 | ALAS1 | - | 廠願築觸膚壓網壓積艱(簾襯選鏇鹹廠廠鬱願淵) = 願膚淵衊簾願遞獵窪夢 鑰構鬱顧選襯鹹餘糧醖 (夢簾簾顧憲夢鏇獵膚夢 ) 更多 | 积极 | 2019-06-27 | ||
临床1期 | 急性间歇性卟啉病 ALAS1 messenger RNA | delta aminolevulinic acid | porphobilinogen | - | 繭鹹顧積鹹積醖齋製築(製衊醖淵壓繭觸鹽簾襯) = 夢鹹衊顧鹽廠繭遞醖齋 鏇鏇衊壓鹽繭選廠鹽築 (鬱窪壓選遞網憲淵鏇壓 ) | - | 2019-02-07 | ||
N/A | - | 憲窪窪襯製膚鹹鏇餘顧(壓艱獵簾簾襯蓋鏇窪糧) = One unexpected serious adverse event (SAE; hypersensitivity) related to Givosiran occurred 鬱廠選襯蓋鬱獵廠積鬱 (積築夢製齋範襯鹽鏇憲 ) 更多 | - | 2018-06-14 |





