DETERMINE (Determining Extended Therapeutic Indications for Existing Drugs in Rare Molecularly Defined Indications Using a National Evaluation Platform Trial): An Umbrella-Basket Platform Trial to Evaluate the Efficacy of Targeted Therapies in Rare Adult, Paediatric and Teenage/Young Adult (TYA) Cancers With Actionable Genomic Alterations, Including Common Cancers With Rare Actionable Alterations. Treatment Arm 03: Entrectinib in Adult, Paediatric and Teenage/Young Adult Patients With ROS1 Gene Fusion-positive Cancers.

This clinical trial is looking at a drug called entrectinib. Entrectinib is approved as standard of care treatment for adult patients with non-small cell lung cancer (NSCLC) which have a particular molecular alteration called ROS1-positive, and patients 12 years old or above with solid tumours which have another type of change in the cancer cells. This means it has gone through clinical trials and been approved by the Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) in the UK.
Investigators now wish to find out if it will be useful in treating patients with other cancer types which have the same molecular alteration (ROS1-positive). If the results are positive, the study team will work with the NHS and the Cancer Drugs Fund to see if these drugs can be routinely accessed for patients in the future.
This trial is part of a trial programme called DETERMINE. The programme will also look at other anti-cancer drugs in the same way, through matching the drug to rare cancer types or ones with specific mutations.

开始日期2025-05-01

申办/合作机构

Cancer Research UK

[+3]

NCT06528691

/ Recruiting临床2期IIT

PHASE 2 Study of Entrectinib as a Single Agent in Upfront Therapy for Children <3 Years of Age With NTRK1/2/3 or ROS1-FUSED CNS Tumors (GLOBOTRK)

This clinical trial tests how well entrectinib works to treat patients less than 3 years of age with NTRK 1/2/3 or ROS1 fused, high grade glioma or other central nervous system (CNS) tumors.

开始日期2025-05-01

申办/合作机构

St. Jude Children's Research Hospital, Inc.

[+1]

NCT06692491

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase II Clinical Study on Precision Treatment of Rare Tumours in China Guided by Patient-Derived Tumor Organoids (PDO) and Next-Generation Sequencing (NGS)

The objective of this Phase II, open-label, multicenter, non-randomised controlled clinical trial is to guide precision treatment for patients with rare tumours based on Patient-Derived Organoids/Next-Generation Sequencing drug screening.

开始日期2025-01-01

申办/合作机构

北京大学深圳医院（北京大学深圳临床医学院）

100 项与恩曲替尼相关的临床结果

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100 项与恩曲替尼相关的转化医学

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100 项与恩曲替尼相关的专利（医药）

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699

项与恩曲替尼相关的文献（医药）

2025-06-01·MODERN PATHOLOGY

Pan-Cancer Molecular Biomarkers: Practical Considerations for the Surgical Pathologist

Review

作者: Jafari, Pari ; Segal, Jeremy ; Tjota, Melissa Yuwono ; Wang, Peng ; Forrest, Megan

Traditional anatomic pathologic classification of cancer is based on tissue of origin and morphologic and immunohistochemical characterization of the malignant cells. With the technological improvements of massively parallel or next-generation sequencing, oncogenic drivers that are shared across different tumor types are increasingly being identified and used as pan-cancer biomarkers. This approach is reflected in the growing list of Food and Drug Administration-approved tumor-agnostic therapies, including pembrolizumab in the setting of microsatellite instability and high tumor mutational burden, larotrectinib and entrectinib for solid tumors with NTRK fusions, and combined dabrafenib-trametinib for BRAF V600E-mutated neoplasms. Several other biomarkers are currently under investigation, including fibroblast growth factor receptor (FGFR), RET, and ROS1 fusions; ERBB2 amplification; and mutations in the AKT1/2/3, NF1, RAS pathway and (mitogen-activated protein kinase (MAPK) pathway. As molecular assays are increasingly incorporated into routine tumor workup, the emergence of additional pan-cancer biomarkers is likely to be a matter more of "when" than "if." In this review, we first explore some of the conceptual and technical considerations at the intersection of surgical and molecular pathology, followed by a brief overview of both established and emerging molecular pan-cancer biomarkers and their diagnostic and clinical applications.

2025-06-01·MOLECULAR DIVERSITY

Computational drug repositioning for IL6 triggered JAK3 in rheumatoid arthritis using FDA database

Article

作者: Sathish, Sruthy ; Sohn, Honglae ; Madhavan, Thirumurthy ; Banerjee, Kaushani ; Chandrasekar, Bavya

Rheumatoid Arthritis (RA) is a persistent autoimmune disease affecting approximately 0.5-1 percent of the world population. RA prevalence is higher in woman aged between 35 and 50 years than in age matched men, though this difference is less evident among elderly patients. The profound immune specific effects of disrupted JAK 3 (Janus kinase 3) signaling highlight the possibility of therapeutic targeting of JAK3 as a highly specific mode of immune system suppression. To address the above problem which is unendurable to patients and in the hope to cater some respite to such suffering we have targeted JAK 3 protein and JAK/STAT signaling pathway with compounds downloaded from FDA database, and performed screening of all available compounds docked against JAK3 protein. The difference between the target protein and other proteins of the same family was studied using cross docking and the compounds having higher binding affinity to JAK3 protein also showed more selectivity towards the particular protein. Density functional theory and molecular dynamics simulation study was done to study the compounds at their atomic level to know more about their drug likeliness. At the end of the study and based on our analysis we have come up with three FDA approved drugs that can be proposed as a treatment option for Rheumatoid Arthritis.

2025-05-03·Future Oncology

Systematic literature review of the epidemiology of neurotrophic tyrosine receptor kinase positive solid tumor sites

Review

作者: Briggs, Jonathon ; Myers, Sky ; Gallagher-Colombo, Shannon ; Lahiji, Armin ; Phalguni, Angaja ; Villacorta, Reginald

AIMS:

This study aimed to expand on existing systematic literature reviews (SLRs) by assessing the prevalence of neurotrophic tyrosine receptor kinase (NTRK) fusion-positive mutations across solid tumors in adult U.S populations. It further evaluated incidence, testing, treatment, mortality, and progression rates by tumor type, extending evidence through 2023.

MATERIALS & METHODS:

A SLR was conducted following Cochrane and PRISMA guidelines, with searches across Ovid Embase, Ovid MEDLINE, and Cochrane Library databases for studies published from 2013 to August 2023. Eligibility criteria included studies on NTRK fusion-positive tumors in patients aged ≥12 years. Data were extracted and assessed using the Newcastle-Ottawa Scale and JBI checklist.

RESULTS:

This SLR identified 160 studies, reporting NTRK fusion prevalence ranging from 0.03% to 0.70% across solid tumors. TRK inhibitors, particularly larotrectinib and entrectinib, were commonly used treatments. Prevalence varied significantly by cancer type, being higher in rarer cancers, such as papillary thyroid carcinoma (up to 21.4%).

CONCLUSIONS:

NTRK fusions are rare, with wide prevalence variability among cancer types. The findings highlight the need for standardized diagnostic methods and larger real-world studies to improve prevalence estimates and assess the impact of NTRK fusions on outcomes, ultimately aiding in the optimization of targeted treatments for affected patients.

219

项与恩曲替尼相关的新闻（医药）

2025-05-23

·CPHI制药在线

江苏威凯尔安瑞替尼拟纳入优先审评，系第二款国产创新二代TRK抑制剂

关注并星标CPHI制药在线5月22日，江苏威凯尔医药科技股份有限公司的安瑞替尼胶囊（VC004胶囊）被CDE拟纳入优先审评，用于下列条件的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：携带神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合基因；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。VC004是江苏威凯尔自主开发的I类靶向抗肿瘤药物，属于新一代TRK抑制剂，主要用于治疗NTRK基因融合阳性实体瘤患者，具有“不限癌种”的特点，并在1/2期临床研究中展现出色疗效与良好安全性。ASCO 2024上公布的1期临床试验结果显示：在既往未经TRK-TKIs治疗的患者中，RP2D剂量拓展组经确认的ORR为73.1%；在既往TRK-TKIs经治出现进展的3例受试者中，有2例肿瘤缩小，其中1例达到PR；绝大多数患者在使用VC004后，实现快速起效并得到长期生存获益，患者最长持续缓解时间已超36个月；在6例基线伴有脑转移的受试者中，2例颅内病灶分别缩小了61.8%和25%，另有2名患者的非靶病灶在治疗4个月后消失。安全性方面，患者发生的治疗相关不良事件(TRAEs)多为1-2级且无致命性TRAEs发生，对比其它同类药物，未发现新的安全性信号。NTRK是近年来肿瘤研究领域的热点之一，其融合基因可见于各种类型的成人及儿童肿瘤，其靶向治疗药物具有“不限癌种”的特点。目前，全球监管机构已批准3款不分组织、不分瘤种的小分子TRK抑制剂，即Loxo oncology/拜耳的拉罗替尼（Larotrectinib，Vitrakvi）、罗氏/Ignyta的恩曲替尼（Entrectinib，Rozlytrek）和BMS／Turning Point／再鼎医药的瑞普替尼（Repotrectinib，Augtyro）。其中拉罗替尼和恩曲替尼均属于第一代TRK抑制剂，拉罗替尼被FDA批准用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者，恩曲替尼被FDA批准用于治疗12岁及以上NTRK基因融合阳性实体瘤儿科和成人患者，以及ROS1阳性NSCLC患者。瑞普替尼属于第二代RTK抑制剂，是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，已被FDA批准2项适应症：ROS1阳性、局部晚期或转移性成人NSCLC；NTRK基因融合阳性实体瘤成人患者和12岁及以上儿童患者。这三款药物中拉罗替尼和恩曲替尼均已在国内被批准用于治疗NTRK融合基因的实体瘤，而瑞普替尼在国内仅被批准用于治疗ROS1阳性、局部晚期或转移性成人NSCLC，其用于NTRK融合基因阳性实体瘤成人患者的适应症申请正在国内接受优先审查（相关受理号为JXHS2500050／51）。我国药企也积极布局开发NTRK靶向药，据悉在全球NTRK靶向药研发管线中，中国创新药企业参与比例超六成。其中诺诚健华的卓乐替尼于2025年4月在国内报产，随后又被CDE纳入优先审评，用于治疗成人和12岁及以上青少年实体瘤患者：这些患者携带NTRK融合基因-患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及-无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。卓乐替尼片是一款新型强效TRK抑制剂，与其他第二代药物相比，体内脑渗透性和颅内活性更强。该药对野生型TRKA、TRKB和TRKC激酶，以及对耐药突变型TRKA G595R和TRKA G667C均展现出很强的抑制作用。研究人员认为，卓乐替尼具有强大的颅内活性，可治疗NTRK基因融合阳性肿瘤，并克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。据诺诚健华公布的信息，卓乐替尼针对NTRK融合阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者（12≤年龄≤18）展示出良好的有效性和安全性，ORR为85.5%。此外，韬略生物、正大天晴、贝达药业开发的NTRK靶向药也均已进入临床试验阶段。其中韬略生物自主研发的第二代TRK抑制剂TL118能够通过血脑屏障，对脑转移病灶具有治疗潜力。与拉罗替尼和恩曲替尼相比，TL118现有临床数据在安全性和疗效方面体现出明显优势。正大天晴的TQB3811和贝达药业的BPI -28592均属于第二代TRK抑制剂，目前处于1期临床。整体来看，江苏威凯尔安瑞替尼在国内NTRK靶向药开发中处于前列，尤其是在第二代NTRK靶向药，期待其早日获批造福NTRK融合基因实体瘤患者。江苏威凯尔是一家专注于创新药物与领先疗法开发的高科技医药企业，其研发管线覆盖心脑血管疾病、肿瘤以及自免和炎性疾病。目前，江苏威凯尔尚无产品获批上市，但即将迎来收获期。除了安瑞替尼，江苏威凯尔自主研发的1类抗血栓新药维卡格雷胶囊已于2024年1月向FDA递交NDA，但在国内处于3期临床试验阶段。维卡格雷是新一代口服P2Y12受体拮抗剂，其设计思路旨在解决“氯吡格雷抵抗”黑框警告问题，同时保留与氯吡格雷相同的活性代谢物，以期实现更平衡地掌握抗血小板药物疗效与安全性的“双刃剑”。一系列临床研究表明，维卡格雷与现有药物对比具有以下四大核心优势：改善并纠正CYP2C19基因多态性对氯吡格雷的影响，维卡格雷疗效更稳定；在CYP2C19正常代谢人群中与氯吡格雷等效，维卡格雷出血风险更可控；避免氯吡格雷首步无效代谢，维卡格雷等效剂量更低、起效更快、避免不良DDI；代谢物谱被全覆盖且未发现药物原型或特有代谢物，维卡格雷临床应用更可靠。总体来看，维卡格雷具备Best-in-Class潜力，未来有望能够更全面地满足日趋个体化的抗血栓治疗场景，成为抗血栓市场的重磅产品。2025年5月，维卡格雷完成3期临床试验首例患者给药，该3期临床旨在评价维卡格雷在拟行经皮冠状动脉介入术（PCI）的急性冠脉综合征（ACS）患者中预防心血管事件发生的有效性和安全性。此外，江苏威凯尔自主研发的新一代JAK1抑制剂VC005也已进入3期临床。与已上市的JAK抑制剂乌帕替尼相比，VC005进一步选择性降低JAK2的抑制活性（基于体外激酶测试结果），临床上有望缓解因过度抑制JAK2带来的安全性问题。江苏威凯尔针对VC005开发了片剂和外用凝胶剂型，其中VC005口服片剂被开发用于治疗中重度特应性皮炎、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎、白癜风等多个自免疾病，中重度特应性皮炎适应症进展最快，处于3期阶段。VC005外用凝胶被开发用于治疗轻中度特应性皮炎，当前处于2期临床。图片出自江苏威凯尔官网END【企业推荐】智药研习社直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

优先审批ASCO会议申请上市临床结果临床2期

2025-05-08

·今日头条

4月抗癌圈炸了！八款新药在华申报上市，横扫肺癌、血癌等多癌种

2025年4月，抗癌领域喜讯不断，多款极具潜力的抗癌新药及新适应症相继提交上市申请。这预示着国内即将迎来一大批涵盖单抗、双抗、ADC类等多种类型的突破性抗癌新药获批。这些新药一旦上市，将为众多肿瘤患者带来新的希望，助力改写抗癌治疗格局。全球肿瘤医生网小编争分夺秒，为大家汇总了一份“2025年4月在中国申报上市的抗癌新药榜单”，旨在帮助广大癌友坚定战胜癌症的信心！（注：下列信息仅供参考，具体用药方案需遵循医嘱，也可将治疗经历等，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估）。一、2025年4月在中国申报上市的抗癌新药全梳理，抗癌新势力集结 2025年4月抗癌新药速览 ▲数据源自“NMPA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总 01 索托克拉片药品简介 ① 药物名称：索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）。 ② 研发公司：百济神州。 ③ 治疗靶点：BCL2。 ④ 适应证：成人既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。药物详情索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）作为百济神州自主研发的新一代BCL2抑制剂，是继重磅药物泽布替尼后，又一款有望重磅上市的血液肿瘤自研创新药。目前该药针对多发性骨髓瘤正在开展临床研究。阅读原文了解详情：【BCL-2抑制剂】新一代靶向药BGB-11417终于启动临床了，现开始招募多发性骨髓瘤患者！ 2025年4月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理索托克拉片的新药上市申请，并迅速将其纳入优先审评程序，拟用于既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者的治疗，这一进展无疑为血液肿瘤治疗领域带来新的曙光，也彰显了国产创新药在攻克癌症难题上的强大实力。临床研究数据在2024年美国血液学会年会暨博览会（ASH）上公布的1/1b期临床研究数据惊艳：Sonrotoclax（BGB-11417）与泽布替尼（Brukinsa）联合治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（TN-CLL/SLL）患者时，不仅展现出优异的耐受性，更实现了令人瞩目的深度缓解。具体结果表现为：联合治疗的总客观缓解率（ORR）高达100%！其中，接受160mg剂量组的患者中，完全缓解（CR）人数达9例，占比36%；320mg剂量组中，6例患者达到完全缓解，占比19%。随着治疗时间的推进，所有剂量组的完全缓解率持续攀升，总体中位完全缓解时间为10.1个月（范围：5.4-17.1个月），且两个剂量组在研究期间均未出现病情进展（详见下图）。这一数据为血液肿瘤联合治疗方案提供了极具价值的临床依据，也为患者带来了新的治愈希望。 ▲图源“blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 02 Zurletrectinib 药品简介 ① 药物名称：Zurletrectinib（卓乐替尼片，ICP-723）。 ② 研发公司：InnoCare Pharma公司。 ③ 治疗靶点：NTRK。 ④ 适应证：NTRK融合阳性实体瘤（成人及儿童）。药物详情 Zurletrectinib（ICP-723）是我国创新研发的一款“超级”泛TRK抑制剂，不仅能有效抑制TRKA、TRKB、TRKC，还可有效抑制TRKA耐药性突变G595R和G667C等，成功解决第一代TRK抑制剂的耐药难题。该药可用于治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，为使用第一代NTRK抑制剂（如拉罗替尼、恩曲替尼）耐药的患者带来新希望。 2025年4月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了Zurletrectinib的新药上市申请，并将其纳入优先评审，用于（12周岁≤年龄<18周岁）。临床研究数据 2022年ASCO大会上，Zurletrectinib（ICP-723）首次公布I期剂量递增研究（NCT04685226）的临床数据。研究结果令人振奋：在6例NTRK融合患者中，总客观缓解率（ORR）高达66.7%，其中4例患者达到部分缓解（PR）；疾病控制率（DCR）更是实现100%，意味着所有患者的病情均得到有效控制，病灶或稳定或缩小。尤为亮眼的是，1例可测量脑转移患者经治疗后同样达到部分缓解，靶脑病灶从10mm显著缩小至3mm，展现出Zurletrectinib在攻克脑转移难题上的巨大潜力。 03 德曲妥珠单抗药品简介 ① 药物名称：德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201、Trastuzumab deruxtecan）。 ② 研发公司：第一三共制药公司/阿斯利康。 ③ 治疗靶点：HER2。 ④ 获批新适应证：HER2阳性实体瘤。药物详情德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201）作为全球首款不限癌种适应症的ADC药物，同时也是首个获批用于HER2阳性泛实体瘤的创新疗法，凭借独特的双靶向杀伤机制，可精准摧毁目标肿瘤细胞及邻近癌细胞，有效破解临床“超适应证用药”难题。值得一提的是，它不仅是首个获批治疗HER2低表达转移性乳腺癌的方案，更以开创性的“不限癌种”特性，有望改写ADC药物治疗史。 2025年4月3日，德曲妥珠单抗正式向中国药监局递交新适应症上市申请，用于HER2阳性实体瘤治疗。一旦获批，将彻底打破肺癌、胃癌、乳腺癌等传统癌种界限——无论肿瘤原发于何处，只要携带HER2靶点，患者都将获得“精准制导”的治疗新方案，这无疑是抗癌治疗领域的重大飞跃，为无数患者点亮生命新希望！临床研究数据 2024年ASCO大会公布的II期临床数据堪称惊艳！德曲妥珠单抗（T-DXd）在HER2扩增的进展期实体瘤治疗中展现出非凡实力。研究数据亮眼：由研究者评估的确认客观缓解率（ORR）高达56.5%（95%CI：43.3-69.0），远超5%的预期目标；独立审查的客观缓解率（ORR）更达58.1%（95%CI：44.8-70.5），其中1例患者实现完全缓解（CR）。同时，疾病控制率（DCR）高达90.3%（95%CI：80.1-96.4），这组数据充分彰显了T-DXd在攻克HER2阳性实体瘤上的卓越疗效与巨大潜力。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 04 瑞普替尼药品简介 ① 药物名称：瑞普替尼（Repotrectinib，TPX-0005）。 ② 研发公司：再鼎医药。 ③ 治疗靶点：NTRK。 ④ 获批新适应证：成人NTRK融合基因阳性实体瘤。药物详情瑞普替尼是新一代ROS1/TRK抑制剂，精准靶向非小细胞肺癌（NSCLC）等晚期实体瘤中的ROS1和NTRK致癌因子。临床中，携带ROS1和NTRK基因融合的实体瘤患者，在接受现有获批靶向治疗后，往往会产生耐药突变。而瑞普替尼凭借独特的分子设计，不仅能够有效对抗耐药问题，还能显著提升包括脑部病灶在内的治疗持久性。早在2024年5月，瑞普替尼便已在我国获批上市，为局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC成人患者带来新的治疗选择。时隔不到一年，2025年4月22日，瑞普替尼再迎新突破——其针对NTRK融合基因阳性实体瘤成人患者的新适应证申报获受理，并被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序，有望为更多癌症患者点亮生命曙光。阅读原文了解详情：【急招】肺癌新药-瑞普替尼（TPX-0005），招募ROS1阳性肺癌患者啦！临床研究数据瑞普替尼NTRK阳性实体瘤适应症能够在美国获批，其背后强有力的支撑源于I/II期TRIDENT-1研究的卓越成果。在I期临床试验阶段，瑞普替尼不仅展现出良好的安全性和耐受性，更彰显出令人振奋的抗肿瘤活性。结果显示：在尚未接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的ROS1+非小细胞肺癌（NSCLC）患者群体中，瑞普替尼的确认总体缓解率（cORR）高达惊人的91%；而对于那些已接受过1种化疗方案和1种TKI治疗、病情复杂的ROS1+NSCLC患者，当临床使用剂量达到160mg每日一次（QD）及以上时，确认总体缓解率（cORR）依然达到57%。这些突破性数据充分证明了瑞普替尼在癌症治疗领域的巨大潜力和显著疗效。 05 特瑞普利单抗药品简介 ① 药物名称：特瑞普利单抗（Toripalimab，商品名：拓益®，LOQTORZ）。 ② 研发公司：君实生物。 ③ 治疗靶点：PD-1。 ④ 获批新适应证：不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。药物详情特瑞普利单抗（Toripalimab，商品名：拓益®，LOQTORZ）作为国内首款获批上市的PD-1单抗，2025年4月25日，获国家药品监督管理局（NMPA）批准（受理号：CXSS2400084/5），新增不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗适应证。这一成就不仅让特瑞普利单抗成为首个覆盖晚期黑色素瘤一线免疫治疗的国产PD-1单抗，更填补了国内该领域的治疗空白，为晚期患者开辟了高效的一线免疫治疗新选择！临床研究数据特瑞普利单抗此次新适应证获批的关键依据，来自于2024年CSCO大会首次公布的MELATORCH研究（NCT03430297）数据。这项研究证实，相较于传统化疗药物达卡巴嗪，特瑞普利单抗不仅能显著提升患者生存获益，安全性也表现出色。具体数据令人振奋：经盲态独立中心审查（BICR）评估，特瑞普利单抗组客观缓解率（ORR）达11.0%，高于达卡巴嗪组的8.6%；中位缓解持续时间（DOR）上，特瑞普利单抗组为13.8个月，远超达卡巴嗪组的6.9个月。此外，特瑞普利单抗组中位无进展生存期（PFS）为2.3个月，较达卡巴嗪组的2.1个月有所延长，患者疾病进展或死亡风险降低29.2%；中位总生存期（OS）方面，特瑞普利单抗组达到15.1个月，而达卡巴嗪组仅9.4个月（HR=0.680，95%CI：0.486-0.951），凸显出显著的生存优势。阅读原文了解详情：刚刚！首个国产PD-1单抗，获批晚期黑色素瘤一线治疗，中位OS超15个月 06 依沃西单抗药品简介 ① 药物名称：依沃西单抗（Ivonescimab，AK112）。 ② 研发公司：康方生物。 ③ 治疗靶点：PD-1/VEGF。 ④ 获批新适应证：PD-L1阳性、EGFR及ALK基因突变阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。药物详情依沃西单抗（Ivonescimab，AK112）作为我国自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药，凭借"肿瘤免疫+抗血管生成"双靶点协同的创新机制，既能有效阻断PD-1与PD-L1/L2的结合，又能精准抑制VEGF与受体的相互作用，为肺癌治疗开辟了全新选择。 2024年5月24日，依沃西单抗迎来重要里程碑，获国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合化疗（培美曲塞+卡铂）用于治疗EGFR突变且经TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC），成为全球首个基于"肿瘤免疫+抗血管生成"机制的双特异性抗体药物。时隔不到一年，2025年4月25日，依沃西单抗新适应症再度获批上市，单药用于PD-L1阳性（肿瘤比例评分TPS≥1%），且EGFR、ALK基因突变阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。这一获批标志着依沃西单抗在中国成功拓展至第二个关键适应症，进一步巩固了其在肺癌治疗领域的重要地位。临床研究数据依沃西单抗此次新适应症获批，主要基于国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表的一项HARMONi-2 Ⅲ期临床研究（NCT05499390）的突破性数据。结果显示：在针对先前未接受治疗的 PD-L1 阳性非小细胞肺癌患者的治疗中，依沃西单抗（Ivonescimab）展现出远超帕博利珠单抗（pembrolizumab）的卓越疗效。中位PFS分别为11.1个月[Ivonescimab（依沃西单抗）组] vs 5.8个月（pembrolizumab组）。显然，依沃西单抗使患者中位 PFS 显著延长近 5.3 个月，以压倒性优势刷新治疗标准，为肺癌患者带来更持久的疾病控制与生存希望。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 07 纳武利尤单抗药品简介 ① 药物名称：纳武利尤单抗（nivolumab，Opdivo，欧狄沃®）。 ② 研发公司：百时美施贵宝（BMS）。 ③ 治疗靶点：PD-1。 ④ 获批新适应证：无已知EGFR突变或ALK重排的可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期非小细胞肺癌（NSCLC）。药物详情纳武利尤单抗（nivolumab，商品名：欧狄沃®，Opdivo）作为一款程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，凭借卓越的临床价值，成为目前国内唯一获批两项可切除非小细胞肺癌（NSCLC）适应证的药物。 2025年4月22日，纳武利尤单抗的新适应证获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人无已知EGFR（表皮生长因子受体）突变或ALK（间变性淋巴瘤激酶）重排的可手术切除的II、IIIA和IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗（联合含铂双药化疗作为新辅助治疗，术后继续以纳武利尤单抗注射液单药辅助治疗）。临床研究数据纳武利尤单抗注射液新适应证在中国获批的核心依据，源自全球III期CheckMate-77T研究（NCT04025879）的突破性数据。研究结果显示：在病理缓解方面，纳武利尤单抗组显著优于化疗组：前者病理完全缓解（pCR）率高达25.3%，而后者仅为4.7%，风险比达6.64（95%CI：3.40～12.97）（详见下图A），意味着纳武利尤单抗组患者实现病理完全缓解的可能性是化疗组的6倍以上。此外，18个月无事件生存率（EFS）中，纳武利尤单抗组为70.2%，而化疗组仅50.0%。这些数据充分证明，纳武利尤单抗在提升患者病理缓解深度与长期生存获益方面展现出卓越优势！ ▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 08 埃万妥单抗药品简介 ① 药物名称：埃万妥单抗注射液（锐珂®，Rybrevant，amivantamab-vmjw，代号为JNJ6372）。 ② 研发公司：强生旗下杨森制药。 ③ 治疗靶点：EGFR/MET。 ④ 获批新适应证：EGFR19号外显子缺失（EGFR19del）或L858R突变且经EGFR-TKI治疗后进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。药物详情埃万妥单抗注射液（商品名：锐珂®，英文名：Rybrevant，化学名：amivantamab-vmjw，代号JNJ6372）作为全球首款获批上市的EGFR/MET双特异性抗体，精准靶向激活及耐药的EGFR和MET突变与扩增，开启双靶点抗癌新时代。 2025年2月11日，埃万妥单抗在中国迎来首次获批，单药用于EGFR20号外显子插入（EGFR20ins）突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。短短两个月后，2025年4月25日，其新适应症再度获批，通过联合卡铂与培美曲塞，为EGFR19号外显子缺失（EGFR19del）或L858R突变且经EGFR-TKI治疗后进展的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者带来新方案。至此，该药成功覆盖初治与耐药全周期治疗，为经典突变耐药人群带来了新的希望与选择。临床研究数据埃万妥单抗注射液本次新适应症获批，主要基于一项MARIPOSA-2III期临床研究（NCT04988295））的关键数据！研究结果表明：在EGFR突变肺癌治疗领域，联合治疗方案展现出显著优势：埃万妥单抗联合化疗组、埃万妥单抗联合拉泽替尼及化疗组的无进展生存期（PFS）均显著优于单纯化疗组，分别降低52%和56%的疾病进展或死亡风险。盲法独立中心审查数据进一步佐证疗效：三组中位PFS分别为8.3个月（95%CI：6.8-9.1）、6.3个月（95%CI：5.6-8.4）和4.2个月（95%CI：4.0-4.4）。这一成果充分证实，埃万妥单抗双特异性抗体联合治疗方案，能为EGFR突变肺癌患者带来更优的临床获益，为肺癌治疗提供了全新且高效的选择。 ▲图源“ESMO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除二、小编寄语上文所提及的新药/新技术，不过是众多研发热潮中的冰山一角，实际上还有众多在研的抗癌新药/新技术正在如火如荼地进行中，为广大癌症患者带来了新的希望和更有效的治疗选择。我们也期待这些新药能够顺利通过评审，尽快应用于临床实践，让更多的癌症患者有药可医！三、参考资料 [1]Tam C S,et al.Combination treatment with sonrotoclax (BGB-11417), a second-generation BCL2 inhibitor, and zanubrutinib, a Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor, is well tolerated and achieves deep responses in patients with treatment-naïve chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (TN-CLL/SLL): data from an ongoing phase 1/2 study[J]. Blood, 2023, 142: 327. https://ashpublications.org/blood/article/142/Supplement%201/327/500039/Combination-Treatment-with-Sonrotoclax-BGB-11417-a [2]Yagisawa M,et al.Trastuzumab Deruxtecan in Advanced Solid Tumors With Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Amplification Identified by Plasma Cell-Free DNA Testing: A Multicenter, Single-Arm, Phase II Basket Trial[J]. Journal of Clinical Oncology, 2024, 42(32): 3817-3825. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.23.02626 [3]Doebele R C,et al.TRIDENT-1: A global, multicenter, open-label Phase II study investigating the activity of repotrectinib in advanced solid tumors harboring ROS1 or NTRK1-3 rearrangements[J]. 2020. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2020.38.15_suppl.TPS9637 [4]Xiong A,et al.Ivonescimab versus pembrolizumab for PD-L1-positive non-small cell lung cancer (HARMONi-2): a randomised, double-blind, phase 3 study in China[J]. The Lancet, 2025, 405(10481): 839-849. https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)02722-3/abstract [5]Cascone,et al."Perioperative nivolumab in resectable lung cancer." New England Journal of Medicine 390.19 (2024): 1756-1769. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa231192 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

优先审批抗体药物偶联物申请上市临床2期

2025-05-06

·汇聚南药

新增4款创新药纳入优先审评！

根据国家药品监督管理局药品审评中心网站公示，4月，多个创新药纳入优先审评品种名单，来自诺诚健华、百济神州、鞍石药业、武田(中国)等。其中诺诚健华纳入优先审评的品种为卓乐替尼片，拟适应症为适用于下列条件的成人和12岁及以上青少年实体瘤患者： -携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因 -患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的以及 -无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。资料显示，卓乐替尼是新一代泛TRK抑制剂，其核心优势在于能够有效解决第一代TRK抑制剂(如拉罗替尼、恩曲替尼)的耐药性问题。根据诺诚健华2024年年报披露的关键注册性II期临床试验数据，该药在NTRK融合阳性晚期实体瘤患者中展现出疗效，总缓解率(ORR)达85.5%，且部分患者缓解持续时间超过36个月。此外，卓乐替尼的脑渗透性和颅内活性优于同类药物，对存在脑转移的晚期实体瘤患者具有潜在治疗价值。研究显示，该药对野生型TRK及耐药突变型TRK(如TRKA G595R、TRKA G667C)均表现出强效抑制作用，为耐药患者提供了新的治疗选择。百济神州纳入优先审评的品种为索托克拉片，拟适应症为用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)/ 小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者。资料显示，索托克拉片是百济神州在研的新一代BCL2抑制剂sonrotoclax。sonrotoclax是一种强效且具有特异性的BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，迄今为止共有超过1300例患者入组了该药物全球研发计划。美国FDA还已经授予该产品快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)和华氏巨球蛋白血症(WM)患者。鞍石药业纳入优先审评的品种为苯甲酸安达替尼胶囊(PLB1004胶囊)，拟适应症为用于治疗既往经含铂化疗和/或PD-1/PD-L1免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者。安达替尼是鞍石生物自主研发的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。非临床药效实验表明该化合物对 EGFR 20 号外显子插入(ex20 ins)突变、HER2 20 号外显子插入(ex20 ins)突变、EGFR 敏感突变、EGFR 耐药突变和 EGFR 罕见突变均有效。据悉，鞍石生物针对该药已启动多个适应症研究，包括非鳞状非小细胞肺癌(临床 III 期)、非小细胞肺癌(临床 II 期)和非小细胞肺癌脑转移(临床 II 期)。武田(中国)纳入优先审评的品种为注射用阿帕达酶α(ADZYNMA)，拟适应症为用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶替代治疗(ERT)。资料显示，阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。通过补充ADAMTS13酶功能，该产品可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善cTTP患者的生活质量和寿命。这款产品曾经获FDA授予快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格，用于预防和治疗cTTP。目前，该产品已经在美国、欧盟和日本获批上市。 4月多款创新药纳入优先审评，不仅彰显了企业在医药研发领域的创新实力，也反映出我国在加速创新药上市、提升患者用药可及性方面的积极努力。未来，这些创新药获批上市，有望为众多患者带来更有效的治疗方案，推动我国医药产业向更高水平迈进。喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~免责声明“汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。信息来源：制药网往期推荐本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。

优先审批临床2期快速通道临床3期申请上市

100 项与恩曲替尼相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D10926	恩曲替尼	L01XE56	DB11986

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
非小细胞肺癌	韩国	Roche Holding AG	2020-04-21
ROS1阳性非小细胞肺癌	美国	Genentech, Inc.	2019-08-15
NTRK融合阳性实体瘤	日本	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.	2019-06-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
脑癌	申请上市	中国	Roche Holding AG	2021-10-29
胶质瘤	临床3期	英国	-	2025-05-01
血液肿瘤	临床3期	英国	-	2025-05-01
淋巴组织增生性疾病	临床3期	英国	-	2025-05-01
黑色素瘤	临床3期	英国	-	2025-05-01
ROS1融合阳性肿瘤	临床3期	英国	-	2025-05-01
中枢神经系统疾病	临床3期	中国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30
中枢神经系统疾病	临床3期	巴西	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30
中枢神经系统疾病	临床3期	克罗地亚	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30
中枢神经系统疾病	临床3期	法国	Hoffmann-La Roche, Inc.	2021-09-30

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


STARTRK-NG, TAPISTRY, STARTRK-2 (Pubmed \| Eur J Cancer)	N/A	NTRK融合基因阳性的中枢神经系统肿瘤 NTRK \| ROS1	91	Entrectinib	鬱顧獵鏇顧膚獵觸廠繭(襯築鑰構鬱鏇糧顧鏇製) = 構顧壓壓襯糧積鏇廠餘願鏇蓋遞蓋構餘選網鹹 (醖鏇構糧選願廠壓鹹醖, 57.2 ~ 85.0) 更多	积极	2025-05-01
STARTRK-NG, TAPISTRY, STARTRK-2 (Pubmed \| Eur J Cancer)	N/A	NTRK融合基因阳性的中枢神经系统肿瘤 NTRK \| ROS1	91	Placebo	鬱顧獵鏇顧膚獵觸廠繭(襯築鑰構鬱鏇糧顧鏇製) = 窪構糧膚齋鏇觸構簾齋願鏇蓋遞蓋構餘選網鹹 (醖鏇構糧選願廠壓鹹醖, 40.8 ~ 84.6) 更多	积极	2025-05-01
NCT05396859 (ASH2024)	临床1期	难治性急性髓细胞白血病	-	Entrectinib	膚醖鏇鑰窪積構網齋願(憲襯衊憲襯糧糧壓鑰鹹) = 50% had grade 3+ treatment-related AEs, with 5 having grade 3 febrile neutropenia (4 of whom had active disease at time of onset) 積鹽鬱簾鹽鬱衊憲齋網 (築廠壓憲遞鏇衊餘顧築 ) 更多	-	2024-12-07
NCT02568267 \| NCT02097810 (STARTRK-2, ESMO2024) 人工标引	N/A	ROS1融合阳性肿瘤一线 ROS1 fusion-positive	198	Entrectinib	簾顧壓壓積構夢製鏇鏇(蓋鹽淵艱壓衊鹹夢積積) = 餘鑰繭淵遞簾簾築襯鑰艱蓋製鑰膚簾壓淵夢遞 (齋顧繭獵網製鏇蓋製蓋, 14.9 ~ 33.3) 更多	积极	2024-09-14
NCT02568267 \| NCT02097810 (STARTRK-2, ESMO2024) 人工标引	N/A	ROS1融合阳性肿瘤一线 ROS1 fusion-positive	198	Entrectinib (Baseline CNS mets)	簾顧壓壓積構夢製鏇鏇(蓋鹽淵艱壓衊鹹夢積積) = 願淵製廠鏇觸構鑰鹽鑰艱蓋製鑰膚簾壓淵夢遞 (齋顧繭獵網製鏇蓋製蓋, 11.0 ~ 20.2) 更多	积极	2024-09-14
NCT04226833 (CTgov)	临床1期	肝功能不全	38	entrectinib (Mild)	夢鹽憲構獵膚膚鏇製顧(繭醖壓簾蓋範憲醖衊窪) = 鏇遞繭願獵餘壓鏇築壓衊鹽醖壓壓鬱蓋淵齋窪 (壓顧淵膚憲醖壓繭願鏇, 40.6) 更多	-	2024-08-02
NCT04226833 (CTgov)	临床1期	肝功能不全	38	entrectinib (Moderate)	夢鹽憲構獵膚膚鏇製顧(繭醖壓簾蓋範憲醖衊窪) = 構積憲範壓簾夢夢獵夢衊鹽醖壓壓鬱蓋淵齋窪 (壓顧淵膚憲醖壓繭願鏇, 36.7) 更多	-	2024-08-02
NCT03178552 (BFAST, Pubmed) 人工标引	临床2/3期	ROS1阳性非小细胞肺癌一线 ROS1 Positive	54	Entrectinib 600 mg	鏇鬱鏇襯範顧廠糧艱製(餘築簾窪鏇鏇淵艱願襯) = 艱鏇積構糧鑰窪築憲壓醖積鏇鹹鹹遞選齋衊艱 (糧壓鏇壓築繭醖選顧憲 ) 达到	积极	2024-06-19
NCT02568267 (Pubmed)	临床2期	肉瘤 \| 间变性大细胞淋巴瘤 \| 乳腺癌 ... 更多	-	Entrectinib	醖網醖蓋襯鏇繭觸糧憲(願夢範範廠齋艱蓋鏇鏇) = 膚夢餘製選衊衊齋衊夢鹹醖鹽齋膚鬱遞蓋鬱築 (淵鹹膚鬱願獵顧願繭艱 )	积极	2024-06-01
NCT02568267 \| NCT02650401 \| NCT04589845 (TAPISTRY, ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	中枢神经系统肿瘤 \| ROS1融合阳性肿瘤 \| NTRK融合阳性实体瘤 ROS1 Fusion	91	Entrectinib	獵簾窪鏇糧繭夢廠顧鏇(繭願窪憲夢鬱繭製鹽醖) = 遞鏇簾鏇餘糧築憲觸夢願鏇醖觸築廠繭餘憲醖 (夢廠廠糧願艱繭積蓋醖, 57.2 ~ 85.0) 更多	积极	2024-05-24
	临床1/2期	中枢神经系统肿瘤 \| ROS1融合阳性肿瘤 \| NTRK融合阳性实体瘤 ROS1 Fusion	91	Entrectinib	獵簾窪鏇糧繭夢廠顧鏇(繭願窪憲夢鬱繭製鹽醖) = 製淵淵獵窪遞鹹齋範窪願鏇醖觸築廠繭餘憲醖 (夢廠廠糧願艱繭積蓋醖, 40.8 ~ 84.6) 更多	积极	2024-05-24
NCT04589832 (###DELETE \| NCT04589832, CTgov)	临床1/2期	葡萄膜黑色素瘤	6	PAC-1+Entrectinib	築鹽構廠壓窪獵構鑰鬱 = 醖範膚糧繭糧憲鬱獵壓繭願衊壓餘簾憲餘築範 (繭鏇淵憲蓋獵築窪壓壓, 壓選醖構製顧憲膚鹹構 ~ 鏇觸網壓襯襯襯蓋顧積) 更多	-	2023-11-22
NCT02568267 \| NCT02097810 (ESMO2023)	N/A	肉瘤 \| 实体瘤 \| 转移性实体瘤 ... 更多	-	Entrectinib	廠築餘膚壓鹹範艱範夢(淵蓋製齋顧鹽願鹹衊繭) = 築醖積襯糧鏇鑰選壓齋繭繭顧蓋艱糧遞網醖壓 (糧鏇鬱願膚構積衊鬱齋, 55.2 ~ 69.2) 更多	-	2023-10-23
ASCO2023	临床1/2期	肿瘤	31	Entrectinib	顧膚積鏇醖鬱築淵選鑰(構壓壓淵窪壓艱築憲製) = 顧糧遞窪鑰憲積夢膚獵襯網蓋築糧壓醖簾糧鏇 (襯顧艱糧網糧齋蓋製繭 ) 更多	积极	2023-05-31