The purpose of the research study is to explore new retinal imaging biomarkers of immune cell activity in MS during use of ublituximab (Briumvi) treatment. A biomarker is a biological molecule found in blood, other body fluids, or tissues that is a sign of a normal or abnormal process, or of a condition or disease. A biomarker may be used to see how well the body responds to a treatment for a disease or condition. This study will evaluate the efficacy of ublituximab to modulate MS pathology in a new manner. In order to assess this new biomarker, a specialized optical coherence tomography (OCT) scan will be performed at enrollment into the study and at 2 other timepoints throughout the study.
Subjects asked to take part in this study should have been diagnosed with relapsing multiple sclerosis (MS) and have recently been advised to start the medication ublituximab (Briumvi) or are currently on another medication for the treatment of their MS.
We plan to enroll 30 patients into this study. Fifteen (15) patients with Relapsing Remitting Multiple Sclerosis (RRMS) who are being initiated on B-cell depletion therapy by their treating physician at the University of Maryland Center for MS Treatment and Research will be offered enrollment into this study. Additionally, 15 age/sex matched patients with stable RRMS who are not undergoing any change in treatment and are not currently on B-cell depleting therapies will be enrolled as control subjects.

开始日期2026-01-01

申办/合作机构

University of Maryland Baltimore

[+1]

NCT07220252

/ Not yet recruiting临床2/3期

Ublituximab in Pediatric Participants With Relapsing Forms of Multiple Sclerosis (RMS)

The primary purpose of this study is to evaluate the pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of ublituximab in participants ages 10 to less than (<)18 years and body weight greater than or equal to (≥)25 kilograms (kg) to less than or equal to (≤)40 kg with RMS (Part A) and to evaluate the non-inferiority of ublituximab compared with fingolimod in pediatric RMS participants with body weight ≥ 25 kg (Part B). The study will further evaluate long-term safety and efficacy of ublituximab in RMS in pediatric participants during its extension period (Part C).

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

TG Therapeutics, Inc.

NCT07103746

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Study of Ublituximab in Early, Active, Autoantibody-Positive, IMMune-MedIated NecroTizing Myopathy (AIM01)

This is a multi-center, Phase 2 trial of ublituximab as first-line combination therapy in early, active autoantibody positive immune-mediated necrotizing myopathy.
The primary objective is to estimate the effect of ublituximab as first add-on combination therapy at 24 weeks compared to placebo in treating early, active autoantibody positive immune-mediated necrotizing myopathy using the validated 2016 American College of Rheumatology/ European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Myositis Response Criteria, as measured by the Total Improvement Score (TIS)

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

National Institute of Allergy & Infectious Diseases

[+2]

100 项与 Ublituximab 相关的临床结果

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100 项与 Ublituximab 相关的转化医学

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100 项与 Ublituximab 相关的专利（医药）

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项与 Ublituximab 相关的文献（医药）

2025-10-01·JOURNAL OF NEUROLOGY

Efficacy and safety of ublituximab for relapsing multiple sclerosis patients: current evidence and expert opinion

Review

作者: Filippi, Massimo ; Grimaldi, Luigi M E ; Capobianco, Marco ; Perini, Paola ; Gasperini, Claudio ; Torri Clerici, Valentina ; Preziosa, Paolo ; Brescia Morra, Vincenzo ; Marfia, Girolama A ; Paolicelli, Damiano

Abstract:

Ublituximab, a newly launched anti-CD20 monoclonal antibody, represents a substantial advancement in the treatment landscape for relapsing multiple sclerosis (RMS). Its unique glycoengineered design enhances antibody-dependent cellular cytotoxicity, enabling rapid and effective B-cell depletion. Phase III randomized controlled trials ULTIMATE I and II confirmed superior efficacy of ublituximab over teriflunomide, achieving substantial reductions in annualized relapse rates, near-complete suppression of gadolinium-enhancing T1 lesions and new/enlarging T2-hyperintense white matter lesions, as well as higher rates of no evidence of disease activity 3. Safety data indicate that ublituximab is generally well tolerated, with mild, manageable infusion-related reactions as the most common adverse event. Its streamlined infusion protocol, requiring maintenance doses administered in just 1 h twice a year, provides a practical solution to the clinical and logistical challenges of MS management. Its rapid B-cell depletion, high efficacy, and convenient twice-yearly short infusion regimen make it particularly suitable for treatment-naïve patients with high disease activity who may benefit from early and robust disease control as well as for those who have experienced suboptimal responses, poor tolerability, or safety concerns with prior disease-modifying therapies. Although ublituximab shows great promise and five-year data are already available, further research is required to fully explore its potential in limiting disability progression and neurodegeneration, as well as to confirm its long-term safety. Real-world evidence, extended follow-ups, and comprehensive biomarker assessment specific to MS-related pathology will be essential to confirm its efficacy and optimize RMS patients’ management. This review synthesizes discussions from two meetings of Italian Neurologists held in 2024 and 2025, focusing on efficacy and safety data of ublituximab, and providing a comprehensive and in-depth analysis of its current and future role in RMS treatment.

2025-08-26·Current Neuropharmacology

Pharmacodynamics and Pharmacokinetics of Ublituximab Compared with Other Anti-Cd20 Monoclonal Antibodies for Multiple Sclerosis Treatment

Article

作者: Centonze, Diego ; Battistini, Luca ; Filippi, Massimo ; Gasperini, Claudio ; Margoni, Monica ; Furlan, Roberto

Abstract::

The therapeutic scenario for Multiple Sclerosis (MS) has expanded rapidly over the last few years. Among the available treatments, anti-CD20 monoclonal antibodies, including rituximab, ocrelizumab, ofatumumab, and ublituximab, have shown significant results in reducing disease activity and slowing progression, particularly in relapsing MS. The distinct mechanisms of action, including the pharmacokinetic and pharmacodynamic profiles as well as the immunogenicity of these drugs, require careful consideration to tailor treatment for individual patients. A comprehensive review of the literature was conducted by searching PubMed and evaluating key studies, trials, and congress abstracts related to the use of anti-CD20 monoclonal antibodies. The analysis focused on the pharmacokinetic and pharmacodynamic profiles, as well as the immunogenicity, of anti-CD20 therapies currently available, with particular emphasis on the recently approved ublituximab. Ocrelizumab is effective in both relapsing-remitting and primary-progressive MS, using Antibody- Dependent Cellular Cytotoxicity (ADCC) as its primary mechanism of action, with intravenous and subcutaneous administration options ensuring flexible treatment delivery. Ofatumumab depletes B-cells through enhanced complement-dependent cytotoxicity, offering convenient monthly subcutaneous self-administration. Ublituximab's unique glycoengineered fragment crystallizable region enhances ADCC, resulting in rapid B-cell depletion and potentially improving its safety profile. Ublituximab allows for a shorter infusion time without requiring post-infusion monitoring after the second dose, provided there have been no prior reactions. Understanding the characteristics of different anti-CD20 monoclonal antibodies is critical for optimizing treatment, enhancing patient outcomes, and minimizing treatment burden. Ublituximab represents a promising option, offering a shorter infusion time and higher ADCC activity, which complements existing treatments such as ocrelizumab and ofatumumab.

2025-08-01·Advanced Healthcare Materials

TPMS‐Gyroid Scaffold‐Mediated Up‐Regulation of ITGB1 for Enhanced Cell Adhesion and Immune‐Modulatory Osteogenesis

Article

作者: Han, Zhenzhong ; Luan, Jing ; Han, Jinxiang ; Cui, Yazhou ; Yang, Dongxu ; Li, Zihan ; Huang, Zenan ; Wang, Jing ; Guo, Xutong ; Xu, Duo

Abstract:

The porous structure is crucial in bone tissue engineering for promoting osseointegration. Among various structures, triply periodic minimal surfaces (TPMS) ‐Gyroid has been extensively studied due to its superior mechanical and biological properties. However, previous studies have given limited attention to the impact of unit cell size on the biological performance of scaffolds. In this research, four TPMS‐Gyroid titanium scaffolds with different unit cell sizes (TG15, TG20, TG25, and TG30) are fabricated using Selective Laser Melting (SLM) to explore their effects on osseointegration. Mechanical tests revealed that TG15 and TG20 exhibited superior compressive strength. In vitro experiments demonstrated that TG20 facilitated better cell adhesion through robust integrin protein expression initially, which subsequently enhanced cell proliferation and osteogenic differentiation. Furthermore, macrophages on TG20 showed higher Integrin β1 (ITGB1) expression, promoting their polarization to the M2 phenotype, which suppressed inflammation, fostered bone integration, and angiogenesis. In vivo studies confirmed TG20's effectiveness in promoting bone ingrowth by reducing inflammation. This study highlights TG20's structural advantages, making it a promising bone scaffold with exceptional osteogenic and angiogenic properties through osteoimmune microenvironment modulation. Therefore, TG20 holds significant potential for applications in bone tissue engineering.

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项与 Ublituximab 相关的新闻（医药）

2025-10-28

·证券时报网

万邦德瞄上百亿天疱疮市场在研新药迈出国际化布局关键一步

最近，万邦德(002082)喜事连连。10月28日晚间官微显示，全资子公司万邦德制药集团在天疱疮治疗领域的国际化布局迈出关键一步；全资子公司万邦德制药集团扶健®盐酸溴己新注射液以第一顺位成功中选第十一批国家药品集采。据悉，万邦德制药集团于2025年8月向FDA提交关于WP203A用于治疗天疱疮孤儿药资格认定的相关申请，申请号DRU-2024-10630，并获得FDA回函确认。根据《联邦食品、药品和化妆品法》相关规定，该公司提交的阿法诺肽用于治疗天疱疮的孤儿药认定申请获得批准。“这标志着公司在天疱疮治疗领域的国际化布局迈出关键一步”。对于万邦德制药在研新药WP203A（阿法诺肽）获得FDA孤儿药资格认定，万邦德给出了上述评价。天疱疮是一种罕见的皮肤和黏膜出现广泛松弛性水疱、糜烂为特征的严重自身免疫性大疱性疾病。其核心发病机制与II型炎症相关，通常发生于老年人群。由于免疫系统功能紊乱，错误地攻击皮肤表层（表皮）和黏膜的细胞，导致皮肤水泡的形成。疾病特点为剧烈瘙痒、皮肤发红及疼痛性病变，水疱和皮疹可能遍布全身，病情易反复且严重者可危及生命。这是一种罕见的自身免疫性皮肤病。目前全球天疱疮患病率约为每百万人大约1—50例。据此估算全球患者约7万—210万人。其中，寻常型天疱疮（PV）是最常见且严重的类型，约占病例的70%。由于患者基数小，天疱疮属于典型的“孤儿病”，但临床需求迫切，现有治疗手段存在显著未满足需求。针对天疱疮，现有的疗法以糖皮质激素和免疫抑制剂（如硫唑嘌呤）为主，长期使用副作用显著；生物制剂如利妥昔单抗（CD20单抗）和依库珠单抗（C5单抗）虽疗效显著，但需静脉注射且价格高昂。在研药物方面，目前，全球约10—15款新药处于临床阶段，包括靶向B细胞的ublituximab、补体抑制剂zilucoplan，以及万邦德的WP203A（阿法诺肽）。值得一提的是，孤儿药资格认定是FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立，为新药开发提供的一系列的激励，包括将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。比如说，获得孤儿药资格的认定，可优先获得FDA审评，大幅度缩短上市时间。同时，作为已上市药品的适应症拓展，可依托美国的相关路径，桥接药品部分已有的药理毒理、临床药理等数据，快速完成临床研究，支持上市申请。万邦德在官微中指出，天疱疮用药全球市场规模预计将达数百亿元人民币，凭借高定价和孤儿药政策红利，该适应症的药品研发是药企布局罕见病领域的优质赛道。万邦德WP203A通过差异化机制和国际化策略，有望在未来成为该领域的重要参与者，其价值贡献不仅体现在财务层面，更在于推动公司从仿制药向创新药转型的战略突破。

孤儿药优先审批免疫疗法

2025-10-28

·万邦德

出击天疱疮百亿蓝海：万邦德制药WP203A获美国FDA孤儿药认定

万邦德制药在研新药 WP203A（阿法诺肽）获得FDA孤儿药资格认定，标志着我司在天疱疮治疗领域的国际化布局迈出关键一步。以下从市场规模和价值贡献两个维度展开介绍：一、天疱疮用药市场规模：小众但高价值的细分领域 1. 患者基数与疾病特征：天疱疮是一类罕见的自身免疫性皮肤病，全球患病率约为每百万人大约1-50例，据此估算全球患者约7-210万人。i其中，寻常型天疱疮（PV）是最常见且严重的类型，约占病例的70%。由于患者基数小，天疱疮属于典型的“孤儿病”，但临床需求迫切，现有治疗手段存在显著未满足需求。 2. 治疗药物市场规模： ●全球市场：根据不同研究机构的预测，天疱疮药物市场呈现高速增长趋势。生物制剂（如利妥昔单抗、依库珠单抗）和靶向疗法的普及是主要驱动力。 ●美国市场：预计美国仅是寻常型天疱疮市场规模就将从2024年的4.424 亿美元大幅增长至 2035 年的10.732亿美元。ii ●中国市场：随着诊断水平的提升以及生物制剂纳入医保（如利妥昔单抗自付比例降至 30%），预计2030年市场规模将突破数亿元。 3. 竞争格局与产品管线： ●现有疗法：以糖皮质激素和免疫抑制剂（如硫唑嘌呤）为主，长期使用副作用显著；生物制剂如利妥昔单抗（CD20单抗）和依库珠单抗（C5单抗）虽疗效显著，但需静脉注射且价格高昂。 ●在研药物：全球约10-15款新药处于临床阶段，包括靶向B细胞的ublituximab、补体抑制剂zilucoplan，以及万邦德的WP203A（阿法诺肽）。二、万邦德 WP203A的价值贡献：政策红利与差异化潜力并存 1. 孤儿药资格带来的战略优势： ●市场独占权：FDA授予的7年市场独占期（从获得上市许可开始计算的7年）将有效排除仿制药竞争，确保WP203A在上市初期的市场主导地位。 ●研发成本降低：临床试验费用可享受25% 税收抵免（预计节省数千万美元），并免除新药申请费（超过3000 万元人民币），显著减轻研发负担。 ●监管加速通道：孤儿药资格可优先获得FDA审评，大幅度缩短上市时间。同时，作为已上市药品的适应症拓展，可依托美国的505（b）（2）路径，桥接药品部分已有的药理毒理、临床药理等数据，快速完成临床研究，支持上市申请。 2. 产品差异化与临床潜力： ●作用机制独特：阿法诺肽是MC1R受体激动剂，通过激活黑色素细胞刺激素通路，发挥抗炎和免疫调节，抗氧化应激，以及促进皮肤修复等作用，有望在改善症状的同时，形成疾病修饰疗法。 ●其在红细胞生成性原卟啉病（EPP）中的长期安全性数据（已上市10年）为天疱疮适应症提供良好的安全性支撑。 3. 商业价值量化分析： ●峰值销售额预测：假设WP203A在2029年获批，凭借孤儿药独占权和差异化优势，预计2030年全球销售额约6-8亿美元。若定价与依库珠单抗（约35万美元/年）相当，销售额可能更高。 ●未来对万邦德的财务贡献：按行业创新药15%的净利润率计算，WP203A年净利润约0.9亿-1.2亿美元，占公司当前净利润（2024年为5544万元人民币）的1136%-1515%，将成为新的业绩增长点。 ●国际化战略价值：FDA孤儿药认定为WP203A进入欧盟、日本等市场提供背书，同时为公司后续管线（如石杉碱甲系列）的全球开发积累经验。 4. 风险与挑战： ●研发不确定性：WP203A尚处于临床前阶段，需完成Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期临床试验（预计耗时3-4年），存在数据不及预期或安全性问题导致失败的风险。 ●竞争替代风险：若其他竞品提前上市并抢占市场，可能压缩WP203A的市场空间。此外，JAK 抑制剂等口服小分子药物的研发进展也可能分流患者。 ●支付与定价压力：尽管孤儿药定价较高，但医保谈判和患者援助计划可能导致实际收入低于预期。例如，利妥昔单抗在中国通过医保后价格下降 60%，自付比例降至 30%。三、结论：长期战略价值远大于短期财务贡献天疱疮用药全球市场规模预计将达数百亿人民币，凭借高定价和孤儿药政策红利，该适应症的药品研发是药企布局罕见病领域的优质赛道。万邦德WP203A通过差异化机制和国际化策略，有望在未来成为该领域的重要参与者，其价值贡献不仅体现在财务层面，更在于推动公司从仿制药向创新药转型的战略突破。然而，研发风险和竞争压力不容忽视，需密切关注其临床进展及竞品动态。参考文献 i.山东第一医科大学附属皮肤病医院，2025，URL：http://www.idv.com.cn/html/2025/ysdt_0101/11245.html ii.MarketResearchFuture,USPemphigusVulgarisMarket,URL:https://www.marketresearchfuture.com/reports/us-pemphigus-vulgaris-market-18943

孤儿药免疫疗法优先审批

2025-10-22

·药明康德

致敬时代丨输1次液就能管半年，11年后92%的患者不靠助行器仍能自己走路！多款新疗法为数百万患者打开希望之门

编者按：2025年，药明康德迎来创立25周年的重要里程碑。值此契机，我们向所有与我们共同书写产业变革篇章的科学家、医药人和投资者致以衷心感谢与诚挚敬意，也特别推出“致敬时代”系列，回顾全球同仁如何借助科学与合作的力量，不断拓展治疗边界、改善患者命运。四分之一个世纪的坚守，只为加速每一款新药的诞生。下一个25年，我们将继续心怀感恩与敬畏，依托独特的CRDMO模式，与全球伙伴携手同行，共赴健康未来。多发性硬化（MS）是一种伴随终生的进展性自身免疫性中枢神经系统疾病，也是相对“没那么罕见”的一种罕见病，目前在全球约有300万患者，迄今仍无法治愈。这个病好发于29~39岁的青壮年，女性更为多见。患者的免疫系统会攻击保护神经纤维的髓鞘（类似于电线外层的“绝缘保护套”），导致神经髓鞘不断破损与脱落，并逐步造成患者脊髓、大脑以及视神经功能受损，导致身体机能（如步行）和认知功能（如记忆力）逐渐下降。图片来源：123RF 根据病程，多发性硬化可分为4型——复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS）和进展复发型（PRMS），其中复发缓解型多发性硬化是最常见的类型，表现为疾病周期性地复发和缓解，这些缓解可能并不完全，导致患者仍然存在一定程度上的残留疾病。而随着疾病的进展，在确诊后10年、20年和30年内，分别有约25%、50%和75%以上的RRMS患者会发展成为更严重的类型——SPMS。在这类患者中，残疾的进展不再能够得到缓解，他们只能任由症状一次次来袭、不断加重，最终丧失自理能力、失明甚至失去生命。最早关于疑似多发性硬化的案例记载可以追溯到14世纪末。1868年，神经学家让-马丁·沙科（Jean-Martin Charcot）将这类疾病正式命名为“多发性硬化”。从19世纪到20世纪上半叶，人类尝试了数百种疗法都没能成功，但多发性硬化的神经病学特征正逐步被揭开，它与异常免疫反应的关系也浮出水面。20世纪50年代，糖皮质激素可的松被发现可以用于治疗多发性硬化症的复发（也称“发作”或“恶化”），它能在急性期减轻恶化症状并缩短病程，但无法长期控制病情的进展。直到90年代，首批在缓解期也能有效控制疾病进展的免疫调节疗法问世，后续又诞生了多款不同机制的免疫调节疗法，这些药物被统称为“疾病修正疗法（DMT）”，已成为多发性硬化治疗的中流砥柱。近十多年来，更多创新疗法接连问世，极大改善了患者的生存状况。作为全球医药及生命科学行业值得信赖的合作伙伴和重要贡献者，药明康德在过去25年发展历程中，很荣幸见证了多款多发性硬化创新疗法从实验室到临床的突破历程，更通过提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，助力全球合作伙伴加速多款多发性硬化创新疗法的研发进程、造福病患。今天这篇文章将回望近25年来多发性硬化创新疗法的发展历程，向那些帮助广大患者挣脱疾病桎梏的英雄们致敬。传统免疫调节注射疗法，开启“疾病修正治疗”时代 20世纪80年代后期，越来越多科学家意识到，异常的自身免疫反应在多发性硬化恶化过程中扮演着重要角色，并开始尝试挖掘多种免疫调节疗法的治疗潜力。几年后，重组人干扰素-β-1b（IFN-β-1b）脱颖而出，成为首个被证明能有效延缓RRMS自然病程的疗法，能让RRMS患者在2年内的年复发次数减少34%。1993年7月，IFN-β-1b获FDA批准上市（商品名：Betaseron），用于RRMS门诊患者，以减少临床恶化的频率。随后，同属此类药物的IFN-β-1a（商品名：Rebif）也于2002年获FDA批准用于RRMS患者，除了减少复发频率，它还能明显延缓患者持续残疾的进展时间。2014年，它的升级版——聚乙二醇化干扰素-β-1a（peginterferon-β-1a，商品名：Plegridy）获FDA批准上市，经过聚乙二醇化，可以让药物在体内维持更长的作用时间，从而减少给药频率，有助于提高患者的依从性。在上述多款干扰素之外，1996年获FDA批准用于RRMS的格拉替雷（glatiramer，商品名：Copaxone）也是早期获批的注射疗法之一。这款药物是由4种氨基酸组成的多肽类混合物，这些肽被认为能竞争性地抑制免疫细胞和髓磷脂之间的相互作用。首批注射疗法的成功，让多发性硬化告别了只能缓解疾病症状的时代，从此进入了可用药物控制病情进展的“疾病修正治疗”时代。由于安全性很强，这些疗法经久不衰，直到今天仍然是多发性硬化治疗方案的重要组成部分。多款生物制剂类靶向疗法诞生，改写更多患者命运不过问题来了——只有约三分之二的患者对上述疗法有应答，且只能达到中等疗效（即让年复发率降低约30%）。此外还有约三分之一的患者对它们几乎没有应答。为了开发出更有效的疗法、让更多患者有药可用，医药企业与科学家们又踏上了探索之路，并由此催生出多款靶向疗法。图片来源：123RF 其中，由Athena Neuroscience、Elan公司与渤健共同开发的natalizumab，是首个获批用于MS的生物制剂类靶向疗法。它的诞生，还要从一次“无心插柳”的意外发现说起。 20世纪90年代，斯坦福大学斯坦曼实验室（Steinman Laboratory）和来自Athena Neuroscience的科学家泰德·耶德诺克博士（Ted Yednock）等人开展了合作，原本是想探究IFN-β能否阻止淋巴细胞异常地穿透血脑屏障（这是多发性硬化的始动环节）、从而减少炎症性脑损伤。令人意外的是，耶德诺克和同事们在大鼠模型中找到了协助淋巴细胞越界而入的“帮凶”——α4β1整合素，并进一步发现，这个“帮凶”能被相应抗体所抑制，从而抑制大脑中淋巴细胞的积累与炎症性脑损伤的发生。耶德诺克博士和同事们马上意识到，这是个令人惊喜的全新发现。于是他们及时调整课题方向，全力以赴设计出了一款针对α4β1整合素的人源化单克隆抗体——natalizumab。后续的临床试验中，这款药一路过关斩将。终于，在目标分子被初次发现的12年后，2004年，natalizumab获FDA批准上市（商品名：Tysabri），用于RRMS患者的治疗。FDA指出，在医疗需求高度未满足的该疾病领域，这款全新机制的药物与当时已有的药物相比具有显著优势。可好事多磨，这款新药在上市第二年就遇到了问题——有几名患者在接受natalizumab治疗时发生了进行性多灶性脑白质病（PML），这款新药一时退出市场。好在，经过安全性审查并增加严格用药的限制后，2006年，natalizumab得以重新回到市场。同样在2006年，natalizumab在长期临床试验中再次证明了自己的实力——与安慰剂组相比，患者在使用natalizumab治疗的2年期间，残疾持续进展的风险降低了42%-54%，年复发率降低了68%。后来的6年里，研发团队一直致力于揪出PML发生的原因。他们发现，用药2年后，每500名患者中有超过1名患者可能会发展为脑部机会性感染，从而出现PML；还找到了预测风险患者的生物标志物——约翰坎宁安病毒（导致PML的病原体）的抗体，这有助于帮医生排查出有PML风险的患者。 2014年，还有一款“老药”获FDA批准用于多发性硬化的新适应症，那就是此前已在慢性淋巴细胞白血病患者中应用了十余年、由拜耳与赛诺菲旗下健赞（Genzyme）共同开发、靶向CD52的阿仑珠单抗（alemtuzumab，商品名：Lemtrada）。虽然早在20世纪90年代末，当时来自剑桥大学的科学家们就已在少数患者中证实，阿仑珠单抗能阻止多发性硬化患者大脑中新出现的炎症反应，并减少新的发作次数，可奇怪的是，虽然不再出现炎症了，大多数患者的病情却仍在继续进展。经过不懈探索，研究团队揭开了谜底——原来，在多发性硬化症的病程中，“炎症”和“退行性病变”是两个各自独立的过程。炎症会引起RRMS的发作，但也会引发神经变性；发作次数多了以后，即使没有炎症了，这种疾病的退行性病变依然会继续发展。就像在雪坡上滚雪球一般，起初给了向下的推力，它就会自动持续朝前翻滚。因此，疾病仍在缓慢进展，此前日积月累的残疾也不会好转。图片来源：123RF 由此，科学家们推断，要让阿仑珠单抗更好地发挥作用，就必须让患者在发作次数还不多的患病初期趁早用上这款药。经过多年潜心研究，2008年，阿仑珠单抗在初步临床试验中交出了惊艳的成绩单：经过长达3年的治疗，与接受传统免疫调节药物治疗的患者相比，接受阿仑珠单抗治疗的患者年复发率降低了74%，持续残疾累积风险降低了71%，残疾评分也得到改善。2014年，阿仑珠单抗获FDA批准用于RRMS患者，历时二十多年的漫漫征程终于开花结果。从2016年至今，还有多款单克隆抗体靶向疗法已陆续获FDA批准用于多发性硬化患者，包括靶向B细胞表面CD20抗原的奥瑞利珠单抗（ocrelizumab，商品名：Ocrevus）、奥法妥木单抗（ofatumumab，商品名：Kesimpta）以及ublituximab（商品名：Briumvi）。其中，奥瑞利珠单抗是FDA批准针对PPMS患者的首个创新疗法。PPMS约占MS的10%，这一类型没有缓解期，疾病进展更快且持续加重、严重程度更高，生活质量也更差。长期随访研究显示，接受奥瑞利珠单抗治疗11年后，在复发性MS患者中，80%的患者无残疾进展，多达92%的人仍能独立行走、不需要包括轮椅在内的各种助行器；即使是更严重的PPMS患者，也有33%的患者无残疾进展、80%的人无需依赖轮椅（部分患者可能需要比轮椅更简单的助行器）。同时，虽然是一种注射疗法，但相比大多数MS生物制剂每月1次的用药频率，这款药物只需半年输注1次，有助于让患者的依从性大大提高。百花齐放的小分子疗法：MS进入口服靶向治疗新时代在相当长的时间内，获得FDA上市的MS疗法都需要注射治疗。因此，科学家们也在寻找用药更便捷的小分子口服药物，由此诞生了作用机制各异的小分子疗法，包括达伐吡啶（dalfampridine，商品名：Ampyra）、特立氟胺（teriflunomide，商品名：Aubagio）、富马酸二甲酯（dimethyl fumarate，商品名：Tecfidera）及其升级版本富马酸地洛西美（diroximel fumarate，商品名：Vumerity），还有以芬戈莫德（fingolimod，商品名：Gilenya）为代表的多款神经鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂类口服靶向疗法。 2010年1月，达伐吡啶获FDA批准上市，成为全球首款MS口服疗法。这是一款钾离子通道阻滞剂，可恢复脱髓鞘神经纤维的信号传导，从而改善MS患者的运动功能障碍，尤其是步行障碍。据统计，超过90%的MS患者存在行走困难（步行障碍），约半数患者在发病15年内需要辅助行走。而临床研究证实，达伐吡啶能让约三分之一的患者步行速度明显提升，有的患者甚至能基本恢复正常行走能力。图片来源：123RF 特立氟胺是类风湿关节炎“老药”来氟米特的活性代谢物，通过阻断嘧啶的合成途径、可逆性抑制二氢乳清酸脱氢酶，进而抑制活化的T、B淋巴细胞增殖，同时保留保护性免疫应答；富马酸二甲酯和富马酸地洛西美则是通过激活Nrf2通路、发挥免疫调节和细胞保护作用，后者相比前者具有更好的胃肠道耐受性。在这几款药物之外，目前MS的其他小分子疗法都属于“S1P受体调节剂类”这个大家族，它们靶点更明确、疗效也更加突出。2010年9月，芬戈莫德获FDA批准上市，成为全球首个可降低MS复发频率的口服疗法。作为一款S1P受体调节剂，它通过与淋巴细胞表面的S1P受体结合、使其保留于淋巴结而发挥作用。芬戈莫德的诞生，是受到另一款免疫抑制剂“老药”环孢素A的启发。环孢素A早在上世纪80年代就已获批上市，是从一种真菌中分离出的代谢产物。科学家们由此打开了思路——能不能从其他真菌中找到更多的免疫抑制剂呢？经过多番尝试，90年代初，日本京都大学药学院的科学家们在虫草科棒束孢属真菌Isaria sinclairii的培养液中分离出了一种具有免疫抑制作用的天然氨基酸ISP-I。但它在水中溶解度很低，还具有较高的毒性，于是科学家们又对其结构进行简化、修饰，最终得到了具有更强的免疫抑制活性、安全性更高的小分子药物芬戈莫德。长期临床试验表明，使用芬戈莫德治疗10年后，46%的患者无复发，96%和68%的患者的扩展残疾功能量表（EDSS）评分分别维持在7分和4分以下（得分越低，说明残疾进展的程度越轻）。而后，芬戈莫德的升级产品、第二代选择性S1P受体调节剂西尼莫德（siponimod）开始向MS中相对更严重的类型——SPMS发起挑战。如前所述，SPMS通常由RRMS在几次复发后逐渐发展形成。此前的疾病修正疗法对它一般无效，治疗方法十分有限，预后不佳。西尼莫德对S1P受体中的特定亚型S1P1、S1P5具有高度的选择性，通过与二者的结合，它既能阻止淋巴细胞进入中枢神经系统、降低炎症反应，还能穿透血脑屏障、促进髓鞘再生，起到神经修复作用。在临床试验中，即使在患病近16年的SPMS患者中，这款药物仍能显著降低3个月、6个月后的确认残疾进展风险，并将年复发率降低了55%。2019年，西尼莫德获FDA批准上市（商品名：Mayzent），用于治疗复发型多发性硬化（RMS）成年患者，包括活跃的SPMS、RRMS和临床孤立综合征（CIS）。 2020年到2021年，还有两款第二代选择性S1P受体调节剂类口服疗法获FDA批准用于复发型MS患者，分别是奥扎莫德（ozanimod，商品名：Zeposia）与Ponesimod（商品名：Ponvory）。探索仍在继续过去25年间，FDA共批准了至少15款治疗多发性硬化的新疗法。作为全球领先的新药研发一体化赋能平台，药明康德很荣幸能为其中多款疗法提供赋能、助力合作伙伴的这些创新疗法来到全球患者身边。尽管这些年来MS治疗取得显著进展，但由于疾病的高度异质性和血脑屏障的存在，现有疗法在疾病长期控制和神经保护方面仍面临诸多挑战。因此，产业界仍在不断探索，致力于为患者带来更安全、有效、便利的治疗选择。当前还有近80款针对多发性硬化的新疗法正处于积极的临床研究中，其中数款疗法已进入3期临床阶段，涵盖布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、CD40L靶向单抗、CD19靶向双抗等等。以fenebrutinib为例，这是一种在研的口服、可逆性BTK抑制剂，能阻断BTK在B细胞发育及活化中的关键作用，同时调控巨噬细胞和小胶质细胞等髓系免疫细胞的活化；同时，该药对BTK的抑制选择性高出其他激酶130倍，有望降低脱靶效应，提升长期使用的安全性。此前公布的2期临床研究96周数据显示，接受fenebrutinib治疗的RMS患者中，患者用药近2年后的年复发率很低（6%），且脑部无活动性病灶、在此期间没发生残疾进展。目前，该药用于复发型和原发进展型多发性硬化的3期研究正在进行中，预计将在今年年底公布结果。在这场攻克多发性硬化的漫漫征途中，正是科学家们数十年如一日的追寻，还有广大患者及其家庭的信赖与支持，才让这一顽疾有了一款又一款突破性疗法，并在治疗效果等方面实现质的飞跃。最后，让我们再次向那些迎难而上、解开多发性硬化治疗难题的英雄们致以崇高的敬意。药明康德也期待与业界同仁继续携手同行，见证更多创新疗法的问世，帮助更多患者“步”入生命的新篇章。参考资料： [1] Atlas-3rd-Edition-Epidemiology-report-EN-updated-30-9-20.pdf. 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D11243	Ublituximab	-	DB11850

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性多发性硬化	美国	TG Therapeutics, Inc.	2022-12-28

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发-缓解型多发性硬化	申请上市	英国	Neuraxpharm	2024-12-05
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	美国	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	澳大利亚	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	以色列	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	意大利	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	波兰	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	斯洛伐克	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	西班牙	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
弥漫性大B细胞淋巴瘤	临床3期	英国	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25
滤泡性淋巴瘤	临床3期	美国	TG Therapeutics, Inc.	2016-05-25

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临床结果

适应症

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06433752 (ENABLE, Corporate Publications \| Company_Website) 人工标引	临床4期	复发性多发性硬化	393	Ublituximab (received at least one dose)	鑰鹽憲製觸膚鑰構積顧(網繭積蓋廠鑰繭餘憲遞) = 鹽餘鏇衊窪鹹觸艱鹹廠壓積顧膚簾繭獵繭製窪 (鏇鬱廠簾鏇窪窪憲蓋蓋 ) 更多	积极	2025-09-24
NCT03277248 \| NCT03277261 (ULTIMATE II, Company_Website \| Corporate Publications) 人工标引	临床3期	复发性多发性硬化	-	Ublituximab (continuously, 6 yrs)	鏇選鏇襯鏇鑰醖糧製齋(製遞網衊醖製觸衊願夢) = 齋構獵齋願構鑰遞積獵簾網網窪壓鑰範積製壓 (壓鬱窪顧廠鑰鹹糧選鹽 ) 更多	积极	2025-09-24
				Teriflunomide (2 yrs in DBP), then switched to Ublituximab (4 yrs in OLE)	蓋廠鏇獵壓齋夢獵簾範(廠構齋願構齋築夢遞範) = 顧遞獵衊鹽鏇糧遞遞遞齋鹽餘齋顧鏇願糧蓋積 (蓋蓋網顧製鑰醖餘窪製 ) 更多
NCT05877963 (ENHANCE, Corporate Publications \| Company_Website) 人工标引	临床3期	复发性多发性硬化	221	Ublituximab (single 600 mg infusion on Day 1) (4-hour infusion)	網壓鏇獵壓壓窪簾觸壓(鬱憲蓋衊顧餘簾憲構餘) = 繭製鬱鹹夢構積鬱憲製憲餘淵網鹽襯鏇餘鑰餘 (淵夢選淵鹹夢遞網鹹簾 )	积极	2025-09-24
				Ublituximab (single 600 mg infusion on Day 1) (3-hour infusion)	網壓鏇獵壓壓窪簾觸壓(鬱憲蓋衊顧餘簾憲構餘) = 壓鬱廠選簾觸繭鑰構鏇憲餘淵網鹽襯鏇餘鑰餘 (淵夢選淵鹹夢遞網鹹簾 )
P7-1.017 (AAN2025)	N/A	复发性多发性硬化	-	Ublituximab	遞構獵夢遞範積網築積(齋憲餘艱蓋遞襯壓顧醖) = 獵襯觸簾廠構鹽簾壓範窪壓積願衊餘鑰遞鹽鏇 (範襯衊獵構糧願築鹽艱, 2.23) 更多	-	2025-04-07
ENAMOR (AAN2025)	临床3期	CD20	401	Ublituximab	製鏇糧獵窪醖選糧獵淵(鬱齋醖糧遞艱鑰繭壓積) = 蓋糧選製醖製齋衊鑰窪鏇醖遞觸鹹憲範選糧艱 (糧餘餘鏇蓋蓋壓繭憲窪 ) 更多	积极	2025-04-07
NCT05877963 (ENHANCE Study \| TG1101-RMS401, ACTRIMS2025 \| Corporate Publications) 人工标引	临床3期	复发性多发性硬化	44	Ublituximab 450 mgUblituximab 450 mg	齋艱膚築簾衊窪選鬱鹽(齋壓範蓋積鑰網餘鬱齋) = 壓餘夢膚鑰壓願繭廠醖糧夢鑰遞艱繭獵鑰製淵 (齋憲鬱繭積鏇壓遞獵淵 )	积极	2025-02-27
				Ublituximab 150 mg	齋艱膚築簾衊窪選鬱鹽(齋壓範蓋積鑰網餘鬱齋) = 餘鏇襯構顧繭襯觸壓窪糧夢鑰遞艱繭獵鑰製淵 (齋憲鬱繭積鏇壓遞獵淵 )
NCT04624633 (1914, CTgov)	临床2期	难治性慢性淋巴细胞白血病 \| 小淋巴细胞淋巴瘤	29	Ublituximab+Acalabrutinib+Umbralisib (Cohort 1 - Relapsed Disease)	膚顧糧齋衊鬱襯鹹鑰築 = 範衊獵網網淵膚鬱構醖衊鏇淵鏇顧繭鏇衊築鬱 (獵願遞選遞鏇選淵淵糧, 鏇遞範鏇觸蓋襯鹹選襯 ~ 鹽衊觸醖齋醖廠淵願糧) 更多	-	2025-02-27
				Ublituximab+Acalabrutinib+Umbralisib (Cohort 2 - Treatment Naive)	膚顧糧齋衊鬱襯鹹鑰築 = 鬱遞鏇顧構鑰構夢鏇鏇衊鏇淵鏇顧繭鏇衊築鬱 (獵願遞選遞鏇選淵淵糧, 繭鬱餘壓獵選遞鏇壓願 ~ 鬱壓構繭築鑰襯選糧鑰) 更多
NCT03277248 \| NCT03277261 (ULTIMATE I and II, Pubmed \| Front Neurol)	临床3期	复发性多发性硬化 Gd+ T1 lesions \| new or enlarging T2 lesions \| Expanded Disability Status Scale score	-	Ublituximab 450 mg	餘襯築壓窪蓋範構膚糧(膚鹹鏇獵淵積鬱築選淵) = 鬱夢淵網膚範壓艱選製範蓋衊餘觸憲餘衊選網 (簾製鹹憲憲廠願壓淵願 )	积极	2024-10-24
				Teriflunomide 14 mg	餘襯築壓窪蓋範構膚糧(膚鹹鏇獵淵積鬱築選淵) = 鬱製醖襯夢顧願衊選齋範蓋衊餘觸憲餘衊選網 (簾製鹹憲憲廠願壓淵願 )
NCT05877963 (ENHANCE, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	复发性多发性硬化	126	Ublituximab Day 1 Dose: 150 mgUblituximab Day 1 Dose: 150 mg (Non-Depleted)	遞艱糧蓋顧獵壓憲範夢(衊築憲築齋鏇鑰鏇築憲) = 餘鬱鑰壓憲襯繭網網壓簾淵鹽簾壓構淵淵積壓 (醖襯獵鏇憲夢顧淵範蓋 ) 更多	积极	2024-09-18
				Ublituximab Day 1 Dose: 450 mgUblituximab Day 1 Dose: 450 mg (Depleted)	遞艱糧蓋顧獵壓憲範夢(衊築憲築齋鏇鑰鏇築憲) = 糧齋範構願願遞網鑰艱簾淵鹽簾壓構淵淵積壓 (醖襯獵鏇憲夢顧淵範蓋 ) 更多
NCT03277248 \| NCT03277261 (ULTIMATE, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	复发性多发性硬化	1,094	teriflunomide+Ublituximab	淵餘夢範鏇製蓋淵夢憲(願窪窪繭鏇鑰膚簾願淵) = 鏇獵願糧鬱鹽衊糧餘選繭衊構廠淵艱構繭簾繭 (餘艱壓鹽遞襯壓壓鹹網 ) 更多	积极	2024-09-18
				Ublituximab	淵餘夢範鏇製蓋淵夢憲(願窪窪繭鏇鑰膚簾願淵) = 鏇網構築鑰蓋鏇夢衊壓繭衊構廠淵艱構繭簾繭 (餘艱壓鹽遞襯壓壓鹹網 ) 更多