【药闻·FDA】美国FDA批准非甾体类药物治疗杜氏肌肉营养不良症

2024-04-01

临床3期上市批准免疫疗法医药出海

2024年3月21日美国FDA批准吉维诺司他(givinostat)用于治疗6岁及以上杜氏肌肉营养不良症(Duchenne muscular dystrophy，DMD)患者。吉维诺司他是首个被批准用于所有DMD患者的非甾体类药物，其推荐服用剂量需根据患者体质量确定，一日2次随餐服用。DMD是最常见的儿童型肌肉萎缩症，是一类罕见的神经系统疾病，表现为进行性肌肉无力，最终累及呼吸肌导致患者死亡。一项为期18个月的随机双盲对照Ⅲ期临床研究为吉维诺司他的获批上市提供临床证明。该研究主要终点事件为基线期到第18个月肌肉功能改善情况(以四级楼梯攀登评估)；次要终点基线期到第18个月北极星移动评价量表(North star ambulatory assessment，NSAA)评估的身体功能改善情况。结果显示，与安慰剂相比，接受吉维诺司他治疗者爬四级楼梯所需时间显著降低，NSAA评分恶化率更低。吉维诺司他常见不良反应腹泻、腹痛、血小板减少、恶心呕吐、三酰甘油水平升高及发热。因此，吉维诺司他处方信息中明确指出，在开具吉维诺司他处方前应检测患者血小板计数及三酰甘油水平，若血小板计数＜150×109/L则不应服用该药。治疗期间应监测血小板计数及三酰甘油水平，以及时调整剂量。此外，吉维诺司他可能导致QTc间期延长，增加心律失常风险，故部分类型心脏病患者应避免服用该药。参考：FDA官网本刊主管单位为上海医药工业研究院，由上海医药工业研究院、中国药学会主办，原名《国外医药——合成药、生化药、制剂分册》，1980年创刊，2003年起经国家新闻出版总署批准更名为《世界临床药物》。曾获国家“医药信息成果奖”、华东地区优秀期刊等奖项。为中国科技核心期刊（中国科技论文统计源期刊）、中国学术期刊综合评价数据库来源期刊、中国生物医学期刊文献数据库统计源期刊、中国学术期刊评价报告RCCSE中国核心（扩展版）学术期刊，被药学文摘、美国化学文摘（CA）和波兰哥白尼索引（IC）等收录。本刊全面介绍国内外最新药物治疗信息、临床用药经验和药物不良反应。目前设有 “医药专论”、“研究论文”（论著，简报，探讨&交流）、综述评论（药物开发，临床研究，应用评价，政策管理，医药市场）、信息（全球医药快讯，上市新药，治疗指南）等栏目，特邀临床专家解读最新治疗指南，由国内临床一线专家参与组织和撰写的专题综述，颇具权威性和指导意义。对国外临床指南及其更新的关注和点评，客观全面的药物疗效及不良反应评价，均有助于我国医疗卫生事业的发展，切实提高我国临床用药水平。本刊主要面向临床医师、药师和药事管理人员，以及医药企业、高等院校、研究机构的科研、管理和营销人员，是我国医药工作者了解全球医药动态的专业媒体。本刊得到国内临床知名专家和权威人士的大力支持，编委有来自全国临床一线的资深专家、科研院所及高等院校的医药研发工作者。刊物发行面广，读者覆盖全国30多个省市的三级甲等和二级甲等医院数千家。END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

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