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全球首款：辉瑞TFPI抗体三期临床成功
基因疗法引进/卖出
2023年5月30日，辉瑞宣布Marstacimab治疗A型和B型血友病的三期临床BASIS取得积极数据，研究达到主要终点。
相比于根据需要静脉注射凝血因子，Marstacimab可将出血率降低92%。相比于凝血因子预防给药组，Marstacimab可将年化出血率（ABR）降低35%。
Marstacimab为组织因子途径抑制物（TFPI）抗体，TFPI通过抑制FVIIa-TF-FXa复合物削弱外源性凝血途径，TFPI抗体则阻断TFPI的活性从而可被用于治疗血友病
TFPI抗体的研发竞争中，诺和诺德的Concizumab、拜耳的BAY-1093884和辉瑞的Marstacimab处于同一梯队，其中诺和诺德Concizumab一度进展最快，但由于血栓事件导致III期临床暂停，如今辉瑞率先完成三期临床验证。
总结 TFPI
国内方面，康宁杰瑞KN057为首款TFPI抗体，目前处于二期临床阶段，安源医药AP017则为第二个国产TFPI抗体，目前处于一期临床阶段。血友病的治疗以凝血因子替代治疗、FIX/FX双抗等为主，TFPI抗体的成功为血友病患者提供了全新治疗选择。此外，治疗血友病的AAV基因疗法等，有望为血友病带来更方便的治疗手段，一次给药长期有效。
内容来源于网络，如有侵权，诺和诺德除Concizumab拜耳BAY-1093884
适应症
药物
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