药物开发也能”温故而知新“？ATVB | 科学家有望利用现有药物来明显切断人群心脏病的发病风险！

2024-07-10

一个世纪以来，心脏病一直是引发人类死亡的主要原因，尽管目前大多数针对心脏病治疗的方法都是分解患者体内的血栓，但近日，一篇发表在国际杂志Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology上题为“N-Acetyl Cysteine Prevents Arterial Thrombosis in a Dose-Dependent Manner In Vitro and in Mice”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究发现了一种预防血凝块形成的新方法。研究人员所发现的药物不仅能够有效阻止血栓的生成，而且能在不增加出血风险的前提下实现这一目标。更可喜的是，这种药物价格合理，而且具有广泛的应用前景，这意味着此药物无需等待漫长的审批流程，即可迅速惠及病患，避免了新药研发周期长、成本高的困境。未来，这种药物有望成为预防高危患者二次心脏病发作、首次心脏病发作、中风及其它血栓引发并发症的强大武器，开启心脏病防治的新篇章。当前，临床上预防血栓的主流疗法依赖于抗血小板药物，但这些药物可能带来一系列不良反应，令医生陷入两难境地。研究者David Ku指出，虽然药物能有效预防二次心脏病发作，但同时也可能引发出血风险，而这一切的根源在于一种名为血管性血友病因子（vWF）的特殊蛋白。vWF蛋白在血浆中自然存在，如同一条长链，加速血栓的形成。在正常生理条件下，它仿佛一个惰性催化剂，触发正反馈循环，促使血栓迅速凝结。科学家有望利用现有药物来明显切断人群心脏病的发病风险图片来源：Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology (2023). DOI:10.1161/ATVBAHA.123.319044 研究团队以市场已有药物N-乙酰半胱氨酸（NAC）为突破口，目标直指vWF蛋白，NAC通常用于解救对乙酰氨基酚过量的情况。不同于以往尝试利用NAC分解已形成的血栓，此次研究的创新之处在于，研究者Bresette等人着眼于在血栓形成前就将其扼杀在摇篮之中。之所以选择NAC，Bresette解释道，这得益于其良好的临床应用历史和安全性记录。利用现有药物探索新的适应症，可以大大缩短患者受益的时间。实验中，研究者模拟了动脉狭窄导致心脏病或中风的环境，发现NAC能彻底阻断血栓在此情境下的形成。进一步的动物实验结果同样令人鼓舞，NAC带来的保护效果甚至在药物代谢后仍可持续6小时，为动脉提供了持久的保护。研究团队认为，对于心脏病刚发作后存在再次发作高风险的患者而言，NAC或将成为最佳选择。静脉给药的NAC有望立即降低再发风险，而NAC的衍生物则可能作为日常口服药物，长期稳定地控制心脏病发作的风险。心脏病和中风的防治，仅仅是NAC潜力的冰山一角。从预防栓塞到解决各种堵塞问题，NAC的应用前景广阔无垠。研究人员正积极筹备临床试验，期待获得FDA的批准，让这一神奇药物早日惠及广大患者。综上所述，研究结果表明，NAC在两种临床前模型中均以剂量依赖性方式有效阻止血栓形成，且未显著增加出血时间。这一发现开辟了预防动脉血栓形成的新途径，区别于传统的抗血小板药物，NAC以其氨基酸衍生物的身份，为抗血栓治疗领域注入了新鲜活力。参考文献： Christopher A. Bresette, Katrina J. Ashworth, Jorge Di Paola, et al. N-Acetyl Cysteine Prevents Arterial Thrombosis in a Dose-Dependent Manner In Vitro and in Mice, Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology (2023). DOI:10.1161/ATVBAHA.123.319044 本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！