6.1亿美元！艾伯维、安进投资的神经退行性疾病公司--Caraway，被默沙东收购

2023-11-24

并购

2023年11月21日，默沙东（“MSD”）与Caraway Therapeutics（简称“Caraway”）共同宣布，两家公司已达成最终协议。根据协议条款：默沙东将通过子公司收购Caraway，总金额约6.1亿美元，包括未披露的预付款以及或有里程碑付款。

关于Caraway

Caraway利用遗传数据和独特的生物学理解，来开发专有的小分子，激活细胞清除和回收过程-加速清除累积的有毒物质和有缺陷的细胞成分。

遗传学的新见解强调了溶酶体功能与多器官系统病理之间的联系，包括中枢神经系统(CNS)、心脏、肾脏和肌肉。以这些机制为靶点，Caraway为患有神经退行性疾病和罕见疾病(包括帕金森病(PD)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和溶酶体沉积病(lsd)的患者提供潜在的疾病修饰化合物。

Part.1 公司管线

公司正在推进一系列强大的新型小分子疗法，用于治疗神经退行性疾病和罕见疾病，目前均处于临床前的阶段。

6.1亿美元！艾伯维、安进投资的神经退行性疾病公司--Caraway，被默沙东收购

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来源: 药时代

TRPML1：TRPML1是通道粘磷脂亚家族的成员，像其他TRP通道一样，TRPML1 具有六个跨膜螺旋 (S1~S6)，以及一个由 S5、S6和 2 个孔螺旋 (PH1和PH2) 组成的孔区域。它是一种释放 Ca2+的阳离子通道，可以介导溶酶体的钙信号传导和稳态，也是转运和自噬相关事件的重要调节因子。

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来源: 药时代

TRPML1的突变能够导致溶酶体贮积病黏液脂病 IV (MLIV) 的发生，会造成认知、语言和运动缺陷和视网膜变性等各种症状的发生，因此TRPML1作为治疗溶酶体贮积症的靶点，在临床上表现出巨大的潜能。

由于神经元对溶酶体贮积更为敏感，而且神经元是终末分化的细胞，一旦死亡后无法得到有效的补充，因此大部分溶酶体贮积症都出现神经系统退行性病变的症状，这一现象也将溶酶体与神经退行性疾病紧密联系起来。其可以分为急性神经退行性病和慢性神经退行性病，前者主要有中风、脑损伤；后者主要有亨廷顿病（HD）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默病（AD）等。

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来源: 药时代

TMEM175：TMEM175是一种新型的氢离子激活的氢离子通道（LyPAP），介导氢离子快速流出。TMEM175缺乏可导致溶酶体过度酸化，破坏蛋白水解活性，促进体内帕金森致病相关的α-突触核蛋白聚集。2022年6月，Cell杂志在线发表了美国密西根大学徐浩新（Haoxing Xu）团队的相关研究，证实在溶酶体生理条件下，TMEM175作为氢离子激活的氢离子通道介导溶酶体氢离子外流，平衡V-ATP酶介导的氢离子内流，以维持稳定的溶酶体pH值。此外，作为维持溶酶体最佳pH值的氢离子激活的氢离子通道TMEM175在细胞水平上调节溶酶体蛋白水解酶Cathepsin B和Cathepsin D活性，以及体内α-突触核蛋白的清除，为PD、AD等神经退行性疾病和LSDs的病理过程和治疗方法研究提供新思路。

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来源: 药时代

Part.2 融资情况

2018年11月，Caraway前身Rheostat Therapeutics宣布完成2300万美元A轮融资，该轮融资由MRLV和AbbVie Ventures领投，包括Amgen Ventures, Alexandria Venture Investments和Mayo Clinic。现有投资者SV Health investors和Dementia Discovery Fund跟投。

Part.3 合作交易

2021年6月，该公司曾与艾伯维达成一项合作，开发和商业化靶向TMEM175的小分子疗法，首付款1700万美元。

参考资料

1、公司官网

2、公众号：晶蛋生物、医药魔方

3、Hu M, Li P, Wang C, et al. Parkinson’s disease-risk protein TMEM175 is a proton-activated proton channel in lysosomes[J]. Cell, 2022, 185(13): 2292-2308. e20.

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