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北海康成宣布治疗
戈谢病
的
CAN103
已完成在中国2期临床试验最后一名患者的末次访视
2024-07-08
·
交易
·
北海康成
临床2期
临床1期
临床3期
中国苏州,2024年7月8日—北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码“1228.HK”), 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布已完成
CAN103
针对年龄为12岁或以上
I型和III型戈谢病
初始患者开展的2期临床试验的最后一名患者的末次访视。
CAN103
由北海康成与
药明生物
(2269.HK)在罕见病领域的首个合作项目,是中国首个针对
戈谢病
开发的已进入临床阶段的酶替代疗法(ERT)。
CAN103
用于
戈谢病
I型和III型成人及儿童患者的长期治疗。据弗若斯特沙利文统计,2020 年中国约有 3,000 名
戈谢病
患者。 2023年10月,
CAN103
在中国开展的2期临床试验核心部分已完成患者入组。该2期临床试验为随机双盲、剂量比较研究,以评估
CAN103
在初治的
戈谢病
患者中的有效性、安全性和药代动力学,同时作为
CAN103
的潜在注册性临床试验。 我们很高兴地宣布已完成
CAN103
2期临床试验的最后一名患者的末次访视。这是我们迈向
CAN103
注册性临床试验的一个重要里程碑。我们热切期待这一结果,并相信
CAN103
一旦获得批准,将解决中国
戈谢病
患者尚未得到满足的医疗需求,为他们提供急需的创新疗法。我们衷心感谢参与试验的患者在整个研究过程中付出的宝贵时间和不懈努力。
CAN103
是正在开发的用于治疗I型和
III型戈谢病
患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法,大多数
戈谢病
患者为I型和III型,分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。
CAN103
通过静脉输注特异性地补充
戈谢病
患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
戈谢病
是一种最常见的
溶酶体贮积症
之一,为位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上
戈谢病
包括围产期致死型、I型(非神经病变型)、II型(急性神经病变型)和III型(慢性神经病变型),其中
I型和III型戈谢病
患者多能活到成年。
戈谢病
是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的,这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经酰胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞),导致
脾肿大
,
肝肿大
,
贫血
,
血小板减少症
,
骨痛
和
骨折
,严重的
戈谢病
类型(围产期致死型,II型和III型),早期可出现神经系统症状。25年以来,重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法 (ERT) 一直是
戈谢病
的标准治疗方法,临床试验和真实世界数据表明,患者的主要非神经系统症状和体征以及生活质量得到了显着改善。根据弗若斯特沙利文的报告数据显示,2020年在中国约有3000名
戈谢病
患者。 向上滑动阅览 北海康成制药有限公司(以下简称“北海康成”,股票代码1228.HK)是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司,致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有12个具有可观市场潜力的药物资产组合,其中包括3种已获批上市产品和9个在研药物。这些产品均针对一些较普遍的罕见疾病适应症, 比如
亨特综合征
和其他
溶酶体贮积症
、补体介导的疾病、
血友病 A
、代谢紊乱、
罕见的胆汁淤积性肝病
、
神经肌肉疾病
。 北海康成的新一代基因技术研发中心实验室正在开发针对
罕见遗传病
,包括
庞贝氏症
、
法布雷病
、
脊髓性肌萎缩症(SMA)
和其他
神经肌肉疾病
的新型及潜在治愈性的基因疗法,并与世界领先的研究人员和生物技术公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于
Apogenix
、
GC Pharma
、
Mirum
、
药明生物
、Privus、UMass Chan医学院、华盛顿大学医学部和Scriptr Global 等。 如需了解更多关于北海康成制药有限公司的信息,请访问:http://www.canbridgepharma.com/ 前瞻性声明:本文中作出的前瞻性陈述仅与本文作出陈述之日的事件或信息有关。除非法律要求,否则我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务,无论是由于新信息、未来事件或其他原因,在做出陈述的数据之后或反映意外事件的发生情况。您应完整阅读本文,并了解我们未来的实际结果或表现可能与我们的预期存在重大差异。在本文中,我们或我们的任何董事或我们公司的意图的陈述或引用均在本文发表之日作出。这些意图中的任何一个都可能随着未来的发展而改变。 联系我们: 投资者关系: ir@canbridgepharma.com 媒体: 吴燕霞, 李溢晴,赖嘉敏 纵横财经公关顾问有限公司 SPRG_CANbridge@sprg.com.hk
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机构
上海药明生物技术有限公司
Apogenix AG
Green Cross Holdings Corp.
[+1]
适应症
戈谢病
I型戈谢病
Ⅲ型戈谢病
[+15]
靶点
-
药物
维拉苷酶β
标准版
¥
16800
元/账号/年
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