临研速递 | 这两类罕见病的挫折和希望（PHOENIX和ASCEND关键结果）
2024-03-12
临床3期临床结果临床2期
随着生物科学技术的进步，各种类型创新疗法不断涌现并在临床研究得到验证，展现出了巨大的临床潜力。新技术、新靶点药物的早期临床研究与注册性临床研究（Pivotal Trial）的价值在整个药物研发中日益显著。其中，试验结果对于适应症拓展与后续研究的方案制定具有举足轻重的作用，因而对结果的解读很有必要。医药魔方NextPharma & TrialCube数据库围绕行业现状及未来趋势，将早期临床研究与注册性临床研究的结果进行筛选，并对其中关键结果进行可视化呈现，以期赋能医药伙伴（可于文章后免费申请数据库试用）。医药魔方数据库现建立“临研速递”专栏，定期发布精选的早期临床研究与注册性临床研究的可视化结果，敬请期待。本期筛选的两项注册性临床研究分别是 PHOENIX和ASCEND ，可视化结果如下。 注册性临床研究 ▌PHOENIX(NCT05021536)推荐理由：复方疗法AMX0035（苯丁酸钠+牛磺熊去氧胆酸）治疗ALS的III期注册性临试验PHOENIX研究未达到预设主要终点及次要终点。AMX0035上市之路充满争议，尽管早期临床显示出积极疗效，但在此次III期试验中遭遇重大挫折，也让这款药物前景黯淡。▌ASCEND(NCT05295732)推荐理由：微创新疗法TMB-001用于X联锁和常染色体隐性遗传先天性鱼鳞病的III期注册性临试验ASCEND研究结果积极，患者IGA综合评分具有显著意义的降低，其中82%患者达到临床意义的改善。目前这一领域尚无有效疗法获批上市，TMB-001的积极结果有望给这一罕见病群体带来希望。▌NextPharma & TrialCube如何获得？免费申请试用方式如下：1、 扫描下方二维码2、点左下方“阅读原文”，直接跳转申请链接Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved.欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。
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