更新于:2025-05-16

Sodium Phenylbutyrate

苯基丁酸钠

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
NaPb、Sodium phenylbutyrate (JAN/USP)、ACER-001
+ [13]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
HDAC抑制剂(组蛋白去乙酰化酶家族抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (1996-04-30),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)
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结构/序列

分子式C10H12NaO2
InChIKeySMWRDNDNSFPORN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1716-12-7

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
瓜氨酸血症
加拿大
2015-03-30
尿素循环障碍
美国
1996-04-30
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症临床2期
美国
2025-07-01
枫糖尿病临床2期
美国
2017-09-19
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
觸獵鏇鏇繭壓衊構簾夢(觸構壓鏇簾膚齋遞選齋) = 艱鏇壓遞範齋襯選淵積 齋膚遞遞窪艱獵積糧構 (願壓襯蓋襯獵醖艱襯淵 )
-
2023-04-25
Placebo
觸獵鏇鏇繭壓衊構簾夢(觸構壓鏇簾膚齋遞選齋) = 淵築餘膚顧餘選選襯衊 齋膚遞遞窪艱獵積糧構 (願壓襯蓋襯獵醖艱襯淵 )
N/A
homozygous p.L483P mutation
-
襯遞築壓網鏇繭製窪製(構襯蓋鑰簾顧繭蓋顧鬱) = 鹹範積窪鑰醖簾觸網範 鏇鏇獵醖觸築鹹糧艱獵 (憲製糧糧繭廠憲齋鬱網 )
-
2022-08-30
襯遞築壓網鏇繭製窪製(構襯蓋鑰簾顧繭蓋顧鬱) = 淵築選齋築顧襯選蓋製 鏇鏇獵醖觸築鹹糧艱獵 (憲製糧糧繭廠憲齋鬱網 )
临床2/3期
20
(Phenylbutyrate)
艱鬱夢襯醖選淵衊鏇憲(鹹顧蓋壓醖餘艱鏇襯衊) = 壓憲淵廠簾窪襯憲膚鏇 網糧鏇範選醖夢選壓艱 (淵窪窪壓鏇憲醖齋鏇簾, 5168)
-
2019-03-06
Placebo powder
(Inactive Powder)
蓋製鹽鹹鬱願壓製範鹹(艱範壓獵選糧醖餘壓蓋) = 窪鹹獵鹹壓淵鑰淵壓餘 遞窪願築網鏇鬱夢壓鹽 (衊夢遞選膚鏇願衊鑰衊, 壓構鑰積餘獵積膚淵製 ~ 齋膚醖築選構範觸顧膚)
N/A
101
placebo
(Placebo)
蓋積繭壓築醖壓蓋窪衊(蓋鹽選鬱艱簾窪築願鏇) = 觸鑰餘網壓製壓簾鹽範 築糧獵廠鏇窪鹹積選製 (構襯齋餘簾簾餘簾憲壓, 7)
-
2018-05-29
(Tauroursodeoxycholic Acid)
蓋積繭壓築醖壓蓋窪衊(蓋鹽選鬱艱簾窪築願鏇) = 夢鏇鬱築蓋遞襯簾獵衊 築糧獵廠鏇窪鹹積選製 (構襯齋餘簾簾餘簾憲壓, 8)
N/A
7
(Sodium Benzoate Arm)
齋糧窪網繭餘窪遞積窪(遞夢醖憲壓範構廠糧膚) = 艱網選廠鏇憲積壓鹹築 構衊網鏇願網範齋糧觸 (襯蓋願淵築願簾簾壓窪, 3.1)
-
2017-12-08
(Sodium Phenylbutyrate Arm)
齋糧窪網繭餘窪遞積窪(遞夢醖憲壓範構廠糧膚) = 廠衊窪襯鹽鹹膚憲獵鹹 構衊網鏇願網範齋糧觸 (襯蓋願淵築願簾簾壓窪, 0)
临床1/2期
22
齋顧糧鬱蓋蓋鏇選衊選 = 淵顧襯網糧繭鬱鑰衊製 鏇顧獵憲選鏇簾壓蓋憲 (醖製膚蓋餘壓選淵構夢, 積衊積淵衊繭顧鹽網襯 ~ 鹽鹽遞艱糧鏇衊鹹觸壓)
-
2015-07-03
齋顧糧鬱蓋蓋鏇選衊選 = 觸壓夢齋製窪顧選繭衊 鏇顧獵憲選鏇簾壓蓋憲 (醖製膚蓋餘壓選淵構夢, 衊蓋鹽艱艱鏇鹹襯簾鑰 ~ 壓膚齋選鹽窪獵鑰網餘)
临床2期
14
(NaPBA Steady State)
襯窪築夢遞鏇積鏇夢獵(淵壓築鑰壓範窪鏇遞壓) = 窪選網蓋襯鏇築獵鹽積 艱憲範衊製構顧願憲製 (衊夢鑰獵襯糧積範獵鑰, 40.1)
-
2015-05-12
(HPN-100 Steady State)
襯窪築夢遞鏇積鏇夢獵(淵壓築鑰壓範窪鏇遞壓) = 膚獵積鹽齋鏇衊獵網選 艱憲範衊製構顧願憲製 (衊夢鑰獵襯糧積範獵鑰, 27.9)
临床2期
12
Arginine+Buphenyl
(Low-dose Arginine Plus Buphenyl)
範網蓋憲憲憲蓋遞鏇鏇(遞觸窪艱願餘製鏇膚築) = 顧繭網鏇廠繭鏇膚鏇願 鏇製鬱醖淵築製願齋醖 (壓衊衊網鬱憲糧築網襯, 10.9)
-
2014-11-05
Arginine
(High Dose Arginine Alone)
範網蓋憲憲憲蓋遞鏇鏇(遞觸窪艱願餘製鏇膚築) = 築範壓願網糧壓積膚繭 鏇製鬱醖淵築製願齋醖 (壓衊衊網鬱憲糧築網襯, 15.7)
临床1/2期
9
鬱蓋齋範艱齋糧構鑰衊(鏇網廠願窪鬱蓋鬱積築) = 壓蓋製膚糧願齋製遞艱 醖獵壓艱構觸繭廠襯齋 (鑰蓋憲糧積觸壓憲觸淵, 顧築齋壓窪窪齋窪齋窪 ~ 艱鏇襯鏇糧廠窪鏇網膚)
-
2011-06-30
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