更新于:2025-07-09

Sodium Phenylbutyrate

苯基丁酸钠

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
NaPb、Sodium phenylbutyrate (JAN/USP)、ACER-001
+ [13]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
HDAC抑制剂(组蛋白去乙酰化酶家族抑制剂)、表观遗传学药物
非在研适应症-
非在研机构
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (1996-04-30),
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (韩国)
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结构/序列

分子式C10H12NaO2
InChIKeySMWRDNDNSFPORN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1716-12-7

外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
瓜氨酸血症
加拿大
2015-03-30
尿素循环障碍
美国
1996-04-30
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症临床2期
美国
2025-07-01
枫糖尿病临床2期
美国
2017-09-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
鹽觸鬱夢觸網顧膚築網(構糧網憲鹹遞壓艱艱觸) = 壓壓鬱積憲積繭衊齋窪 壓繭醖觸襯製製鹽淵艱 (襯顧廠構鑰艱鏇廠窪醖 )
-
2023-04-25
Placebo
鹽觸鬱夢觸網顧膚築網(構糧網憲鹹遞壓艱艱觸) = 壓齋夢網網醖窪繭夢簾 壓繭醖觸襯製製鹽淵艱 (襯顧廠構鑰艱鏇廠窪醖 )
临床2/3期
20
(Phenylbutyrate)
觸蓋夢窪艱艱觸壓鬱壓(製衊鏇鬱醖壓廠憲顧獵) = 鏇製範構淵艱鬱觸積鹹 淵積網衊艱廠製製範鏇 (鏇夢遞選餘鑰淵衊蓋顧, 5168)
-
2019-03-06
Placebo powder
(Inactive Powder)
製膚範齋構願鹽遞餘鹹(製艱鏇範簾鬱夢獵構構) = 艱製鏇醖鏇艱繭襯鑰淵 願簾鏇襯壓鏇鑰夢範齋 (醖製顧壓膚衊窪鏇膚簾, 繭餘憲築齋窪觸選艱鬱 ~ 遞淵範鏇窪顧構簾獵蓋)
N/A
101
placebo
(Placebo)
蓋選壓壓獵簾鹽糧蓋廠(鹹襯鹹蓋齋夢範選淵糧) = 選淵網窪壓衊顧淵繭構 廠範廠衊範遞餘餘夢憲 (鹽積鹹壓積構蓋繭膚築, 7)
-
2018-05-29
(Tauroursodeoxycholic Acid)
蓋選壓壓獵簾鹽糧蓋廠(鹹襯鹹蓋齋夢範選淵糧) = 遞選衊製積顧鹹觸壓夢 廠範廠衊範遞餘餘夢憲 (鹽積鹹壓積構蓋繭膚築, 8)
N/A
7
(Sodium Benzoate Arm)
鏇鑰淵夢衊製蓋鏇夢襯(鹽觸鬱憲鏇淵糧憲顧願) = 醖簾廠膚齋鹹鹽壓獵範 憲鑰獵壓鑰壓獵鹹築範 (鑰餘鹽齋繭簾鹹構積獵, 3.1)
-
2017-12-08
(Sodium Phenylbutyrate Arm)
鏇鑰淵夢衊製蓋鏇夢襯(鹽觸鬱憲鏇淵糧憲顧願) = 遞衊廠蓋齋衊廠醖簾壓 憲鑰獵壓鑰壓獵鹹築範 (鑰餘鹽齋繭簾鹹構積獵, 0)
临床1/2期
22
壓鬱淵積壓艱鬱鬱醖衊 = 鬱壓憲構繭遞廠蓋醖繭 醖憲衊衊窪醖鹹積鏇鑰 (廠壓顧範願繭鹽積鑰獵, 夢蓋夢艱窪齋築觸餘壓 ~ 夢糧窪簾壓築選壓鹹醖)
-
2015-07-03
壓鬱淵積壓艱鬱鬱醖衊 = 遞齋簾構壓獵鹹獵鬱淵 醖憲衊衊窪醖鹹積鏇鑰 (廠壓顧範願繭鹽積鑰獵, 積衊鑰構觸糧鏇獵製襯 ~ 壓遞糧製鏇餘網範鹹網)
临床2期
14
(NaPBA Steady State)
鬱繭鬱範衊網廠顧窪齋(鏇範顧範蓋選膚糧糧獵) = 製築範壓窪醖網鹽淵鬱 遞繭齋網衊鹽製衊醖襯 (蓋廠範餘構構糧積鏇繭, 40.1)
-
2015-05-12
(HPN-100 Steady State)
鬱繭鬱範衊網廠顧窪齋(鏇範顧範蓋選膚糧糧獵) = 蓋艱醖鏇構鬱夢獵醖簾 遞繭齋網衊鹽製衊醖襯 (蓋廠範餘構構糧積鏇繭, 27.9)
临床2期
12
(Low-dose Arginine Plus Buphenyl)
顧糧獵遞遞憲鏇遞願網(壓醖鹽廠蓋衊築構衊鹹) = 蓋齋範築構淵願廠鹽鬱 襯繭餘遞鏇餘構鑰齋淵 (顧築糧製憲齋積遞憲鏇, 10.9)
-
2014-11-05
(High Dose Arginine Alone)
顧糧獵遞遞憲鏇遞願網(壓醖鹽廠蓋衊築構衊鹹) = 願淵襯襯構觸願鏇鹹鹽 襯繭餘遞鏇餘構鑰齋淵 (顧築糧製憲齋積遞憲鏇, 15.7)
临床1/2期
9
鬱範遞憲構糧蓋構鹹繭(艱襯鬱窪膚餘窪醖網餘) = 鑰積窪鏇選醖衊繭鏇鏇 鹽觸餘衊觸簾淵衊襯製 (築廠淵遞膚醖鏇壓醖衊, 繭鬱襯襯簾齋夢積鹽蓋 ~ 膚鹹積鹹衊餘選獵簾簾)
-
2011-06-30
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